Exhibit 99.1

BioMarin宣佈2022年第三季度總收入同比增長24%

(31%，不包括Kuvan®)

·VOXZOGO®本季度貢獻4,800萬美元BioMarin將2022年全年VOXZOGO淨產品收入指引提高至1.4億至1.7億美元

·美國食品和藥物管理局批准了ROCTAVIAN™的美國生物製品申請；處方藥使用費法案的目標行動日期為2023年3月31日；在2022年8月24日獲得批准後，ROCTAVIAN正在歐盟(EU)進行商業推出

財務要點(以百萬美元計，每股數據除外，未經審計)

    

			截至三個月 9月30日，																		九個月結束 9月30日，
			2022						2021						更改百分比						2022						2021						更改百分比
總收入			$	505.3					$	408.7					24		%				$	1,558.5					$	1,396.5					12		%
BioMarin銷售的淨產品收入(1)			$	464.3					$	369.5					26		%				$	1,425.7					$	1,245.8					14		%
Vimizim®淨產品收入			$	155.5					$	136.9					14		%				$	511.7					$	466.8					10		%
Naglazyme®淨產品收入			$	99.5					$	71.2					40		%				$	343.3					$	297.3					15		%
PALYNZIQ®淨產品收入			$	66.2					$	60.7					9		%				$	182.7					$	173.7					5		%
Kuvan淨產品收入			$	57.0					$	67.7					(16)		%				$	174.0					$	217.3					(20)		%
VOXZOGO淨產品收入			$	48.3					$	0.1					新墨西哥州(2)						$	102.3					$	0.1					新墨西哥州(2)
BRINEURA®淨產品收入			$	37.8					$	32.9					15		%				$	111.7					$	90.6					23		%
Alduazyme®淨產品收入			$	29.0					$	24.4					19		%				$	90.8					$	102.5					(11)		%
公認會計準則淨收益(虧損)			$	(6.7)					$	(36.5)											$	141.8					$	(6.2)
GAAP每股淨收益(虧損)-基本			$	(0.04)					$	(0.20)											$	0.77					$	(0.03)
GAAP每股淨收益(虧損)-攤薄			$	(0.04)					$	(0.20)											$	0.75					$	(0.03)
非公認會計準則收入(3)			$	82.7					$	33.5											$	297.2					$	235.7

(1)BioMarin銷售的產品淨收入是Vimizim、Naglazyme、PALYNZIQ、Kuvan、VOXZOGO和BRINEURA在截至2022年9月30日和2021年9月30日的三個月和九個月的收入總和，每個收入都是根據美國公認會計原則(美國公認會計原則)計算的。賽諾菲是BioMarin公司Alduazyme的唯一客户，負責向第三方營銷和銷售Alduazyme。

(2)沒有意義

(3)本公司將非GAAP收入定義為報告的GAAP淨收益/虧損，不包括淨利息支出、所得税準備(受益)、折舊費用、攤銷費用、股票薪酬費用、或有對價費用以及在某些時期內的某些其他特定項目。請參閲本新聞稿第9頁開始的非GAAP信息，以全面討論該公司的非GAAP財務信息，並與根據美國GAAP報告的可比信息進行核對。

加利福尼亞州聖拉斐爾(2022年10月26日)-BioMarin製藥公司(納斯達克代碼：BMRN)(BioMarin或公司)今天宣佈了截至2022年9月30日的第三季度財務業績。

正如預期的那樣，BioMarin有望在2022年全年實現兩位數的收入增長和盈利能力，我們今年迄今的創紀錄經營業績突顯了這一點。VOXZOGO的需求正在推動我們的財務業績，我們預計在日本和其他全球市場的更多推出將進一步加快這一創新產品的銷售，“BioMarin董事長兼首席執行官Jean-Jacques Bienaimé説。我們第三季度和年初至今的表現不僅顯示了我們VOXZOGO商業推出的持續成功，還顯示了歐洲監管機構對ROCTAVIAN的批准，這是世界上第一個被批准用於治療嚴重血友病A的基因療法。在歐盟的推出正在進行中，在美國，ROCTAVIAN的BLA已被FDA接受，分配的PDUFA目標行動日期為2023年3月31日。在過去的12個月裏，隨着兩項關鍵產品的批准和商業產品的推出，我們的5年戰略計劃的基礎已經到位。“

財務亮點：

·2022年第三季度總收入為5.053億美元，與2021年同期相比增長了24%，儘管美國Kuvan市場繼續受到侵蝕，外匯逆風也在增加。總收入的增長主要歸因於以下幾個方面：

·在2021年第三季度和第四季度分別獲得歐洲藥品管理局(EMA)和FDA的監管批准後，由於新患者在全球啟動治療，VOXZOGO的商業銷售額有所上升

·Naglazyme和Vimizim產品收入增加，主要是因為在下大筆政府訂單的國家，特別是在歐洲和拉丁美洲，以及在歐洲和中東開始治療的新患者的訂單時間；部分抵消了

·Kuvan產品收入下降的主要原因是仿製藥競爭，這是美國失去獨家經營權的結果，符合預期。

·2022年第三季度GAAP淨虧損降至670萬美元，而2021年同期GAAP淨虧損為3650萬美元。這一下降主要是由於銷售量增加導致毛利潤增加，但銷售、一般和行政(SG&A)費用增加以及税收撥備增加部分抵消了這一影響。SG&A費用的增加主要是由於支持VOXZOGO和ROCTAVIAN商業推出的成本增加，以及與公司2022年10月宣佈的組織重新設計相關的外匯匯兑損失和遣散費增加。税項撥備增加的主要原因是毛利增加以及2022年第一季度出售優先審查券帶來的淨收益導致年初至今收入增加。

·2022年第三季度非GAAP收入增至8,270萬美元，而2021年同期非GAAP收入為3,350萬美元，這是由於銷售額增加導致毛利潤上升，部分抵消了SG&A費用增加的影響，這主要是由於支持VOXZOGO和ROCTAVIAN商業推出的成本上升以及外匯損失增加。

新產品審批和發佈(ROCTAVIAN和VOXZOGO)

·在EMA於本季度獲得批准後，ROCTAVIAN的商業發射目前正在進行中。據估計，在歐洲、中東和非洲的70多個國家中，約有20,000名成年人受到嚴重血友病A的影響。在24名患有嚴重血友病A的8,000名成年人中

在EMA批准覆蓋的BioMarin足跡範圍內的國家和地區，根據目前的標籤，估計有3200名患者被指定使用ROCTAVIAN。

·為了確定ROCTAVIAN的資格，EMA批准覆蓋的國家的治療醫生可以使用配套診斷(CDX)測試，以確保患者沒有預先存在的AAV5抗體。CDX測試是CE標誌，旨在確保在確定患者是否有資格接受ROCTAVIAN治療時使用最高的安全標準。

·2022年10月12日，BioMarin為ROCTAVIAN重新提交的BLA被FDA接受，目前PDUFA的目標行動日期為2023年3月31日。FDA最近通報了召開諮詢委員會會議的計劃，但尚未提供日期。如果獲得批准，ROCTAVIAN將成為美國第一個用於治療嚴重血友病A的基因療法。

·目前，在美國，設備和放射健康中心正在審查上市前批准(PMA)申請，以支持CDX和ROCTAVIAN BLA的同時批准。

·VOXZOGO的全球擴張正在積極進行，市場準入和償還活動如預期那樣取得進展。截至2022年9月30日，有29個活躍的市場為VOXZOGO的銷售做出了貢獻，估計有713名兒童正在接受治療，而截至2022年6月30日，估計有446名兒童正在接受治療。

·在本季度，VOXZOGO在日本開始商業化銷售，從早期發佈中獲得了有意義的貢獻。在亞太地區1500個患者機會中，日本約佔一半。

中期產品生命週期擴展機會(VOXZOGO和ROCTAVIAN)

·在本季度，該公司與全球監管衞生當局就VOXZOGO第二階段隨機、雙盲、安慰劑對照研究在患有軟骨發育不全的五歲以下嬰兒和幼兒中的有利結果進行了討論。基於這些互動，BioMarin計劃在2022年底之前在美國和歐盟提交補充營銷申請，以擴大這一年輕羣體獲得VOXZOGO治療的機會。

·ROCTAVIAN的產品擴展機會得到了目前正在進行的多項臨牀研究的支持。評估使用預防性皮質類固醇的ROCTAVIAN的3b階段研究已經完成登記，預計將於2023年初公佈。另外兩項研究，一項是研究ROCTAVIAN在那些使用活性或先前抑制劑的人中的治療，另一項研究是研究ROCTAVIAN在先前存在AAV5抗體的人中的治療。

早期開發組合(BMN 255、BMN 331、BMN 351、BMN 349、BMN 293(DINA-001))

·BMN 255用於原發性高草酸尿，這是慢性腎臟疾病的預後因素：該公司正在進行BMN 255的多劑量遞增階段的首例人類研究。BioMarin認為，提供一種有效的、口服生物利用的小分子，如BMN 255，可能能夠顯著減少某些慢性腎臟疾病患者的疾病和治療負擔。

·遺傳性血管性水腫(HAE)候選BMN 331基因治療產品：劑量繼續在1/2期HAERMONY研究中進行，以評估BMN 331，這是一種針對HAE患者的研究性AAV5介導的基因治療，包括將劑量增加到6e13vg/kg劑量，我們的非臨牀研究計劃提供C1-抑制劑的治療水平。

·BMN 351治療Duchenne肌營養不良症(DMD)：研究性新藥應用(IND)研究繼續進行BMN 351，這是一種針對外顯子51可跳過的DMD患者的反義寡核苷酸療法。BMN 351是利用熟悉的化學和高級生物學開發的，通過靶向一個新的上游剪接增強子位點，在臨牀前模型中顯示出更好的結合親和力和耐受性。臨牀前數據顯示，近全長的肌營養不良蛋白的恢復表達水平高達40%

將從快速喪失的表型轉變為持久的力量和行走能力的保持。IND預計將於2023年初啟動，以啟動臨牀開發階段。

·BMN 349治療α-1抗胰蛋白酶缺乏症：臨牀前研究表明，BMN 349是一種口服生物利用型小分子，起效快，效力高，可滴定。臨牀前的結果對當前治療的潛在改進有很大的影響，特別是對於需要迅速採取行動的嚴重肝病。IND支持研究正在順利進行，BioMarin的目標是在2023年下半年為BMN 349提交IND。

·BMN 293(前身為DINA-001)治療MYBPC3肥厚型心肌病(HCM)：BMN 293的臨牀前研究正在進行中，此前該公司於2020年宣佈與基因治療平臺公司DiNAQOR合作，開發治療罕見遺傳性心肌病的新基因療法。MYBPC3基因突變是遺傳性肥厚型心肌病最常見的原因。早期研究表明，基因治療介導的基因轉移可以導致基因產物--心肌肌球蛋白結合蛋白C(MyBP-C)在心肌組織中廣泛表達，它可以使心肌肥厚正常化，改善鬆弛動力學，並有可能緩解心肌病患者的功能缺陷。BioMarin的目標是在2023年為BMN 293提交IND。

2022年全年財務指引(單位：百萬，不包括%)

(1)除非公認會計原則收入外，所有財務指引項目均按美國公認會計原則計算。有關公司的非GAAP財務信息以及與相應的GAAP報告信息的核對的完整討論，請參閲本新聞稿第9頁開始的非GAAP信息。

BioMarin將於今天(2022年10月26日星期三)下午4：30主持電話會議和網絡直播，討論2022年第三季度和今年迄今的財務業績。Et.該活動可通過此鏈接或BioMarin網站的投資者部分訪問，網址為www.bibiarin.com。

美國/加拿大撥入號碼：800-231-0316			重播撥入號碼：800-645-7964
國際撥入號碼：314-696-0504			重播國際撥入號碼：757-849-6722
無會議ID			會議ID：2361#

關於BioMarin

BioMarin是一家全球性生物技術公司，為患有嚴重和危及生命的罕見疾病和醫療條件的人開發和商業化創新療法。該公司為疾病和疾病挑選候選產品，這些產品代表了重大的未得到滿足的醫療需求，對生物學有很好的瞭解，並提供了第一個進入市場或提供比現有產品顯著優勢的機會。該公司的產品組合包括7種商業產品和多種臨牀和臨牀前候選產品，用於治療各種疾病。欲瞭解更多信息，請訪問www.bioparin.com。

前瞻性陳述

本新聞稿以及相關的電話會議和網絡直播包含有關BioMarin製藥公司(BioMarin)業務前景的前瞻性陳述，包括但不限於以下陳述：對2022年全年總收入、產品淨收入、研究和開發費用、銷售、一般和管理費用、銷售成本、GAAP淨虧損、非GAAP收入和其他特定收益表指導的預期；經營活動的現金流量；商業產品訂單的時間；BioMarin的臨牀開發和商業前景的時機，包括宣佈臨牀研究和試驗的數據；BioMarin候選產品和商業產品的臨牀開發和商業化，包括(I)BioMarin向FDA重新提交ROCTAVIAN的BLA結果(以及提交同時批准相關CDX測試的PMA申請的結果)，(Ii)關於ROCTAVIAN產品擴展機會的臨牀研究結果，(Iii)BioMarin計劃在美國和歐盟提交補充營銷申請，以在2022年底之前擴大患有軟骨發育不良的嬰幼兒獲得VOXZOGO的機會，(V)BioMarin預期於2023年初為BMN 351激活IND，(6)BioMarin預期在2023年下半年提交BMN 349的IND申請，以及(Vii)BioMarin的目標是在2023年提交BMN 293的IND；BioMarin的候選產品，包括用於治療嚴重血友病A的ROCTAVIAN的潛在批准和商業化，以及此類批准決定和產品推出的時機，包括(I)預計VOXZOGO在更多國家和地區開始商業銷售, 和(Ii)FDA對我們的BLA重新提交ROCTAVIAN的審查程序的持續時間，包括FDA根據程序中出現的數據讀出的數量確定需要更多審查時間的可能性；以及BioMarin候選產品的預期好處和可用性；BioMarin於2022年10月宣佈的組織重新設計計劃的預期好處；此外，BIOMARIN預計(I)2022年營收和盈利能力將實現兩位數增長，(Ii)隨着未來幾個季度產品發佈的持續，VOXZOGO的市場準入將會增加，包括BioMarin預計日本和其他全球市場的加入將加快對VOXZOGO需求的增長速度。

這些前瞻性陳述是預測，涉及風險和不確定因素，因此實際結果可能與這些陳述大不相同。這些風險和不確定性包括但不限於：BioMarin在其商業產品商業化方面的成功，包括BioMarin預計新冠肺炎疫情對其全球收入來源的影響，包括由於需求中斷，如不及預期預期的患者輸液和新患者治療開始的延遲；當前和計劃中的臨牀前研究和臨牀試驗的結果和時間，以及新冠肺炎疫情對(I)BioMarin繼續進行此類臨牀前研究和臨牀試驗的能力和(Ii)此類臨牀前研究和臨牀試驗的時間，以及這些試驗數據的公佈的潛在影響；BioMarin成功生產其商用產品和候選產品的能力；食品和藥物管理局、歐盟委員會和其他監管機構對所描述的每一種產品和候選產品做出決定的內容和時間，包括新冠肺炎疫情對監管機構發佈此類決定的能力和做出此類決定的時間的潛在影響；這些產品的市場；BioMarin公司商業產品的實際銷售情況以及新冠肺炎大流行可能對此類銷售產生的影響；推出BioMarin公司商業產品的仿製藥版本，尤其是Kuvan的仿製藥版本；成功實施2022年10月宣佈的BioMarin的組織重新設計計劃；以及BioMarin提交給美國證券交易委員會(美國證券交易委員會)的文件中詳細説明的那些因素，包括但不限於BioMarin截至6月30日的季度10-Q表格中“風險因素”標題下所載的因素, 2022年，這些因素可能會在任何後續報告中更新。敦促股東不要過度依賴前瞻性陳述，這些陳述僅説明截至本新聞稿的日期。BioMarin沒有義務，明確表示不承擔任何因新信息、未來事件或其他原因而更新或改變任何前瞻性陳述的義務。

BIOMARIN®、BRINEURA®、KUVAN®、Naglazyme®、PALYNZIQ®、VIMIZIM®和VOXZOGO®是BIOMARIN製藥公司或其附屬公司的註冊商標。®是BioMarin製藥公司的商標，Alduazyme ROCTAVIANTM是BioMarin/Genzyme有限責任公司的註冊商標。本新聞稿中出現的所有其他品牌名稱和服務標記、商標和其他商品名稱均為其各自所有者的財產。

BioMarin製藥公司。

簡明合併資產負債表

2022年9月30日和2021年12月31日

(單位：千美元，每股除外)

(1)在2022年第三季度，本公司發現並糾正了與2020年1月出售Firdapse®全球權利有關的一個重大錯誤。這一非實質性的誤差修正影響了此前發佈的截至2021年12月31日的簡明綜合資產負債表。本報告所列任何期間的簡明合併業務報表均未受到影響。

BioMarin製藥公司。

簡明合併業務報表

截至2022年和2021年9月30日的三個月和九個月

(單位：千美元，每股除外)

(未經審計)

BioMarin製藥公司。

簡明合併現金流量表

截至2022年和2021年9月30日的9個月

(單位：千美元)

(未經審計)

非GAAP信息

本新聞稿公佈的結果既包括公認會計原則信息，也包括非公認會計原則信息。在本新聞稿中使用的非GAAP收入被公司定義為GAAP淨收益/虧損，不包括淨利息支出、所得税準備金、折舊支出、攤銷支出、基於股票的薪酬支出、或有對價支出，以及在某些時期的某些其他特定項目，如下文所述。此外，BioMarin在本新聞稿中還包括了這些調整對每個時期的GAAP淨收益/虧損的影響。在這方面，非GAAP收入及其組成部分，包括非GAAP銷售成本、非GAAP研究和開發費用、非GAAP銷售、一般和行政費用、非GAAP無形資產攤銷和或有對價、非GAAP出售無形資產收益和非GAAP所得税收益是按與整體非GAAP計量相同的基準編制的經營細目項目，因此是其組成部分。

BioMarin定期在內部使用GAAP和非GAAP結果和預期來評估其財務經營業績，並評估與其主要業務活動相關的關鍵業務決策：創新生物療法的發現、開發、製造、營銷和銷售。由於非GAAP收入及其組成部分是BioMarin的重要內部衡量標準，該公司認為，與BioMarin的GAAP信息一起提供這一信息將增強投資者和分析師有意義地比較公司各時期的業績及其前瞻性指導的能力，並確定公司主要業務的經營趨勢。BioMarin還在內部使用非GAAP收入來了解、管理和評估其業務並做出運營決策，高管的薪酬在一定程度上是基於這一衡量標準。

非GAAP收入及其組成部分不應作為可比GAAP措施的替代或更好的單獨考慮，應與根據GAAP編制的綜合財務信息一併閲讀。投資者應注意，非GAAP信息不是根據任何一套全面的會計規則或原則編制的，也不反映與根據GAAP確定的公司經營結果相關的所有金額。投資者還應注意，這些非GAAP指標沒有GAAP規定的標準化含義，因此，它們對投資者的有用性是有限的。此外，公司未來可能不時會有其他項目不包括在其非GAAP計量中；同樣，本公司未來可能不再排除其在其非GAAP計量中歷來排除的項目。由於非標準化定義，BioMarin在本新聞稿和所附表格中使用的非GAAP指標的計算可能與其他公司使用的類似名稱的指標不同，因此可能無法直接進行比較。

下表列出了GAAP淨收入與非GAAP收入的對賬情況：

公認會計原則淨收入與非公認會計原則收入的對賬

(單位：百萬美元)

(未經審計)

(1)代表2022年第三季度與公司2022年10月宣佈的組織重新設計有關的遣散費和員工離職福利費用。該公司預計2022年的税前費用總額估計約為2000萬至2500萬美元。

(2)列載於截至2022年12月31日的指導年度的調整/對賬項目是為了便於將非GAAP收入與其最接近的GAAP財務指標--GAAP淨收益(虧損)進行對賬。本公司注意到，上述每個對賬項目中包含的具體金額代表從GAAP淨收益(虧損)到非GAAP收入的基本調整的近似值，由於這些項目的不確定性和潛在的可變性，每個對賬項目2022年的實際結果在某些情況下可能與上面列出的金額大不相同。

以下對向非GAAP信息報告的GAAP進行的對賬提供了非GAAP調整對公司在所述每個時期的經營業績的某些組成部分的影響的詳細情況。

某些GAAP報告信息與非GAAP信息的對賬

(單位：百萬美元)

(未經審計)

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