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1934年《證券交易法》
表格6-K日期為2022年10月24日的報告
(選管會檔案第1-15024號)
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媒體和投資者發佈
在III期應用-PNH研究中，諾華的研究性口服單一療法埃他卡潘顯示出比抗C5療法更有臨牀意義的優勢
根據《公約》第53條特別公告
| • | III期應用-PNH試驗達到了兩個主要終點，即在成人陣發性睡眠性血紅蛋白尿(PNH)患者中，儘管有抗C5治療，但仍有殘留貧血的患者優於抗C5治療1 |
| • | 埃他可潘是一種研究中的、一流的替代補體途徑抑制劑，它特異性地抑制B因子，有可能成為PNH的第一個口服單一療法1-5 |
| • | PNH有一個重要的未得到滿足的需求，沒有通過抗C5療法來解決；儘管使用了抗C5治療，但很大一部分PNH患者仍然貧血、疲憊和依賴輸血 |
| • | Apply-PNH的詳細結果將在即將舉行的醫學會議上公佈 並作為2023年全球監管提交的一部分；正在進行補體抑制劑天真患者的單獨第三階段APPLE-PNH試驗 |
巴塞爾，2022年10月24日-諾華公司今天宣佈，關鍵的第三階段APPLY-PNH試驗達到了兩個主要終點，表明試驗性口服單一療法埃他可潘在患有陣發性睡眠性血紅蛋白尿(PNH)的成人患者中優於抗C5療法(eculizumab或raverizumab)，儘管之前使用了抗C5s藥物 1。詳細的結果將在即將舉行的醫學會議上公佈，並作為2023年全球監管提交的一部分 。
TOPLINE結果顯示，與抗C5療法(研究的主要終點)相比，服用埃他可潘(每天兩次，200毫克)的患者在24周時，在不需要輸血的情況下，血紅蛋白水平較基線升高2g/dL或更多的患者比例有統計學意義和臨牀意義的增加 。1此外，與抗C5療法相比，服用依他可班的患者在24周時達到或超過12g/dL的血紅蛋白水平的比例在統計上顯著和臨牀上有意義的增加，這也是研究的主要終點1。依帕科潘耐受性良好，其安全性與之前報道的數據一致1,2,5.
諾華公司全球藥物開發和首席醫療官Shreeram Aradhye醫學博士兼首席醫療官Shreeram Aradhye説：“這些積極的TOPLINE III期結果突出了埃他可潘對患有衰弱性貧血和因PNH而終身輸血的患者改變實踐的潛力。我們期待着與監管機構討論這些數據，這樣我們就可以將這種一流的替代補體途徑抑制劑作為第一種口服單一療法帶給患有PNH的患者。
諾華公司感謝患者和臨牀研究人員，他們的時間、信任和投入使這項研究成為可能，並很高興繼續探索埃他可潘作為治療PNH的第一種口服單一療法的潛力。在正在進行的第三階段APART-PNH試驗(NCT04820530)中，埃他可潘也正在進行補體抑制劑天真的PNH患者的研究，預計將在未來幾個月公佈6.
此外，埃他可潘正在進行補體介導的腎臟疾病(CMKDS)C3腎小球病變(ASSEW-C3G)的第三階段試驗研究[NCT04817618])，IgA腎病(掌聲-IgAN[NCT04578834])、 和非典型溶血性尿毒症綜合徵[NCT04889430])，以及在第二階段的一些其他適應症中7-9.
關於這項研究
Apply-PNH(NCT04558918)是一項第三階段、隨機、多國、多中心、主動對照的開放標籤試驗，旨在評估每日兩次口服伊帕卡潘單一療法(200毫克)治療PNH的有效性和安全性，方法是證明在出現殘留貧血的成人患者中，儘管在隨機化前的最後六個月中，抗C5藥物治療方案穩定，但埃他可潘的療效和安全性優於抗C5療法(尤利珠單抗或雷韋單抗)。10.
一個主要終點是評估24周內未輸血紅細胞(RBC)患者的血紅蛋白水平較基線增加2g/dL或更多的患者的百分比10。 另一個主要終點是評估在24周內沒有輸血紅細胞的參與者達到持續血紅蛋白水平12g/dL或更高的百分比10。次要終點包括未輸血的參與者的百分比、血紅蛋白水平的平均變化、疲勞的變化、網織紅細胞絕對計數的平均變化、乳酸脱氫酶(LDH)水平的平均變化、突破溶血率和主要不良血管事件的發生率 10.
這項試驗招募了97名患者，他們按8：5的比例隨機分為兩組，一組是每天兩次口服埃他可潘單一療法，另一組是靜脈注射抗C5藥物(繼續使用與隨機前相同的方案)。10.
關於陣發性睡眠性血紅蛋白尿(PNH)
PNH是一種罕見、慢性和嚴重的補體介導的血液疾病。2-5。 PNH患者的一些造血幹細胞(位於骨髓中，可以生長併發育成紅細胞、白細胞和血小板)發生獲得性突變，導致他們產生容易被補體系統過早破壞的紅細胞。2-5,11-14。這會導致血管內溶血(血管內紅細胞破壞)和血管外溶血(紅細胞破壞主要在脾和肝臟)，導致貧血(循環紅細胞水平低)、血栓形成(血栓形成)、疲勞和其他可能影響人們生活質量的虛弱症狀。11-15.
據估計，每年大約。全球每百萬人中有1-2人被新診斷為PNH11,16。儘管PNH可以在任何年齡發展，但通常在30-40歲之間的人中被診斷為PNH17.
PNH有一個沒有通過抗C5療法(eculizumab或raverizumab)解決的重大需求： 儘管使用了抗C5s治療，但很大一部分PNH患者仍然貧血、疲憊和依賴輸血2,11-15,18,19.
關於伊塔科潘
埃他可潘是一種研究中的一流藥物，口服靶向B因子替代補體途徑的抑制劑1-3。它作用於C5末端通路的上游，不僅可以預防PNH的血管內和血管外溶血1-3。在這樣做的過程中，埃他可潘可能比抗C5療法更具治療優勢，因為它針對導致PNH的生物學關鍵部分，同時提供口服單一療法選項1-3.
在諾華生物醫學研究所發現的埃他科潘目前正在為許多其他補體介導的疾病(CMD)進行開發，這些疾病存在顯著的未得到滿足的需求，包括腎臟疾病、C3G、IgAN、非典型溶血性尿毒症綜合徵(AHUS)、膜性腎病(MN)、狼瘡性腎炎(LN)以及血液疾病免疫性血小板減少性紫癜(ITP)和冷凝集素疾病(CAD)。
根據疾病患病率和第二階段研究的數據，埃他可潘已在PNH獲得FDA突破 治療指定，在PNH和C3G獲得FDA和EMA的孤兒藥物指定，在C3G獲得EMA Prime指定，在IgAN獲得EMA孤兒藥物指定20-23.
免責
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諾華公司簡介
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參考文獻
| 1. | 諾華公司。檔案中的數據。 |
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| 3. | Schubart A，Anderson K，Mainolfi N等人。小分子B因子抑制劑用於治療補體介導的疾病。《美國科學院學報》2019；116(16)：7926-7931。DOI：10.1073/pnas.1820892116。 |
| 4. | 首頁--期刊主要分類--期刊細介紹--期刊題錄與文摘--期刊詳細文摘內容補體系統第二部分：免疫中的作用前置免疫系統。2015年；6：257。2015年5月26日出版。DOI：10.3389/fimmu.2015.00257. |
| 5. | Risitano AM等人。在陣發性睡眠性血紅蛋白尿和活動性溶血患者中加用口服B因子抑制劑埃他可班：一項開放標籤、單臂、2期、概念驗證試驗。《柳葉刀》，2021；8(5)：e344-e354。DOI：10.1016/S2352-3026(21)00028-4。 |
| 6. | 臨牀試驗.gov。每日兩次口服埃他卡潘(LNP023)治療補體抑制劑治療初治的成人PNH的療效和安全性研究可在https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04820530.上獲得訪問 2022年9月。 |
| 7. | 臨牀試驗.gov。埃他卡潘治療C3腎小球疾病的療效和安全性研究(出現-C3G)。 可在https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04817618.上查看訪問時間為2022年9月。 |
| 8. | 臨牀試驗.gov。LNP023治療原發性免疫球蛋白A腎病患者的有效性和安全性研究(掌聲-免疫球蛋白)。 可在https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04578834.上獲得訪問時間為2022年9月。 |
| 9. | 臨牀試驗.gov。埃他可潘(LNP023)對未接受補體抑制劑治療的不典型溶血性尿毒症綜合徵(APPELHUS)患者的療效和安全性可在https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04889430.上獲得訪問 2022年9月。 |
| 10. | 臨牀試驗.gov。LNP023每日兩次口服治療成人抗C5抗體治療後殘留貧血的PNH患者的療效和安全性研究可在https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04558918.上獲得訪問 2022年9月。 |
| 11. | Hill A等人的研究成果。陣發性夜間血紅蛋白尿。NAT Rev Dis Primers 2017年；3：17028。 |
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| 20. | 諾華公司。諾華的調查性口服療法依他科潘(LNP023)獲得FDA針對PNH的突破性療法認證和C3G的罕見兒科疾病認證。可在https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-investigational-oral-therapy-iptacopan-lnp023- receives-fda-breakthrough-therapy-designation-pnh-and-rare-pediatric-disease-designation-c3g.上獲得訪問時間為2022年9月。 |
| 21. | 諾華公司。檔案中的數據。 |
| 22. | 諾華公司。諾華公司獲得歐洲藥品管理局(EMA)的優質稱號，用於治療C3腎小球疾病(C3G)的埃他可潘(LNP)。可在https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-received-european-medicines-agency-ema-prime-designation-iptacopan-lnp-c3- glomerulopathy-c3g.上獲得訪問時間為2022年9月。 |
| 23. | 諾華公司。諾華公司宣佈，歐洲藥品管理局(EMA)已批准治療IgA腎病(IgAN)的愛普多潘(LNP023)為孤兒藥物。可在以下網址獲得：https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-announces-european-medicines-agency- ema-has-granted-orphan-drug-designation-iptacopan-lnp023-iga-nephropathy-igan.訪問時間為2022年9月。 |
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