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貝利特生物公司在AAO 2022年年會上公佈了青少年Stargardt病LBS-008階段1b/2研究的12個月中期結果

聖迭戈，2022年10月1日-貝利特生物公司(納斯達克：BLTE)，一家總部位於聖地亞哥的針對目前無法治療的眼部疾病的臨牀階段生物製藥開發公司，今天在2022年9月30日至10月3日在芝加哥麥考密克廣場舉行的美國眼科學會年會上公佈了其正在進行的為期兩年的替拉貝胺在STGD1二期臨牀研究中的一年數據，作為口頭報告系列的一部分。

我們很高興在AAO年會的最後一次口頭會議上公佈了Tinlarebant公司的第二階段結果。“貝麗特生物公司董事長兼首席執行官湯姆·林博士説。在AAO上公佈的第二階段數據繼續支持替拉貝特在一年的治療期內的安全性和有效性，並強化了這種研究療法對STGD1患者來説是一種有前景的口服療法。“

這項研究的首席研究員、悉尼大學眼科主任、Westmead和悉尼眼科醫院的悉尼兒童醫院網絡眼科顧問醫生John Grigg教授介紹了中期研究數據。

到目前為止，所有13名患者都在正在進行的為期兩年的替拉貝特第二階段研究中完成了為期一年的治療。安全性和耐受性評估的結果，以及視網膜成像數據已被收集，用於評估疾病進展。來自光譜域光學相干層析成像的圖像顯示，許多受試者的視網膜厚度穩定。治療1年後，13例受試者中7例(53.8%)眼底自發熒光成像未見自體熒光擴張(QDAF)，12例(92.3%)未見萎縮性病變(DDAF)。更重要的是，在為期一年的治療期間，13名受試者中有9名(69.2%)視力穩定或提高。有關演示文稿幻燈片的副本，請訪問https://investors.belitebio.com/aao-presentation-download-form.

根據STGD1的國際前瞻性研究(The ProgStar 研究)，在基線水平沒有萎縮性病變(DDAF)的兒童期發病患者的平均病變增長率為0.66 mm² 左眼和0.74 mm²一歲時的右眼。此外，Georgiou等人進行的兒童期Stargardt病前瞻性隊列研究。報告的平均萎縮性病變生長率(DDAF)為0.69 mm²兒童每年。 Belite Bio正在進行的第二階段研究的一年數據顯示，平均皮損增長率為0.03毫米²/年，顯示了在研究隊列中阻止或減緩疾病進展的有希望的趨勢。

我們對我們第二階段研究的12個月治療結果感到非常鼓舞。雖然兒童期起病的STGD1的自然發展的特點是視力迅速下降和疾病的快速發展導致在很小的年齡就永久喪失視力，但第二階段的中期數據顯示出幾個結構和功能參數的穩定。湯姆·林博士説。

貝利特生物公司目前正在進行為期兩年的第二階段研究和為期兩年的替拉貝特在青少年STGD1受試者中的第三階段研究(Dragon)。Belite Bio預計其第二階段STGD1研究的下一次數據讀出將在2023年第二季度進行，屆時所有受試者將完成18個月的治療。

關於龍學

這項名為Dragon的為期兩年的第三階段研究是一項多中心、隨機、雙掩蔽、安慰劑對照研究，旨在評估TinlaRebant在青少年受試者中治療Stargardt病的安全性和有效性。Dragon研究旨在評估替拉貝特在青少年STGD1患者中的安全性和有效性。到目前為止，貝利特生物公司已經在美國、英國、德國、比利時、瑞士、香港、臺灣、中國大陸和澳大利亞開始了第三階段的研究。約有60名患者以2：1隨機抽樣(安慰劑：安慰劑)入選本研究。欲瞭解更多信息，請訪問臨牀試驗網站：https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05244304?term=belite+bio&draw=2&rank=1)。

關於LBS-008(又名Tinlarebant)

替拉貝特是一種新型口服療法，可防止毒素在眼睛內積聚，導致STGD1並導致晚期乾性AMD。這些毒素是視覺週期的副產品，而視覺週期依賴於眼睛中維生素A(視黃醇)的供應。替拉貝特通過降低和維持血清視黃醇結合蛋白4(RBP4)的水平發揮作用，RBP4是一種將視黃醇輸送到眼睛的載體蛋白。通過調節進入眼睛的視黃醇的量，替拉貝特減少了與STGD1和乾性AMD有關的毒素的形成。替拉貝特已在美國獲得快速通道稱號和罕見兒科疾病稱號，在美國和歐洲獲得治療STGD1的孤兒藥物稱號。

斯塔加特病

STGD1是成人和兒童中最常見的遺傳性視網膜營養不良(導致中央視力模糊或喪失)。這種疾病是由功能失調的視網膜特異基因(ABCA4)引起的，該基因導致有毒的維生素A副產物(稱為雙維A類化合物)在視網膜中大量積累，導致視網膜細胞死亡和進行性中心視力喪失。雙維A酸類化合物的熒光特性和視網膜成像的發展幫助眼科醫生識別和監測疾病進展。重要的是，STGD1和乾性AMD有着相似的病理生理，其特徵是細胞毒性雙維A酸類物質過度堆積，視網膜細胞死亡，以及視力喪失。視力喪失是緩慢發生的，儘管“死亡的視網膜”在外圍擴張，直到疾病到達眼睛的中心(黃斑)。

乾性老年性黃斑變性

乾性AMD在美國是導致視力喪失的主要原因，目前還沒有批准的治療方法。據估計，美國有1100萬名乾性AMD患者，全球有超過1.96億名患者，全球直接醫療成本估計為2550億美元。

關於貝利特生物公司

Belite Bio是一家總部位於聖地亞哥的臨牀階段生物製藥開發公司，目標是目前無法治療的眼部疾病，如萎縮性老年性黃斑變性(俗稱乾性AMD)和STGD1，以及特定的代謝性疾病。欲瞭解更多信息，請在Twitter、Instagram、LinkedIn、Facebook上關注我們，或訪問我們的www.beliteBio.com。

關於前瞻性陳述的重要警告

本新聞稿包含前瞻性陳述，包括 有關臨牀數據對患者的潛在影響的陳述，以及Belite Bio在臨牀前活動、臨牀開發、監管里程碑和候選產品商業化方面的進展和預期。由於各種重要因素，實際結果可能與前瞻性陳述中顯示的結果大不相同，這些因素包括但不限於：Belite Bio證明其候選藥物的安全性和有效性的能力；其候選藥物的臨牀結果，可能不支持進一步的開發或監管批准；相關監管機構就Belite Bio候選藥物的監管批准做出的決定的內容和時間；替拉貝特治療乾性AMD的潛在療效，以及在Belite Bio提交給美國證券交易委員會的文件中“風險因素”部分更充分討論的風險。所有前瞻性陳述均以Belite Bio目前掌握的信息為基礎，除非法律另有要求，否則Belite Bio不承擔公開更新或修改任何前瞻性陳述的義務，無論是由於新信息、 未來事件還是其他原因。

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蒂姆·麥卡錫/Tim@lifescivisors.com