附件99.1
Rallybio宣佈RLYB212的初步結果呈陽性，RLYB212是一種用於預防胎兒和新生兒同種異體免疫性血小板減少症的抗HPA-1a單抗
--正在進行的1b期研究的初步數據顯示，RLYB212能迅速、完全消除輸血後的HPA-1a陽性血小板--
--預計2023年第一季度的概念驗證數據--
康涅狄格州紐黑文2022年9月28日-RallyBioCorporation(納斯達克：RLYB)今天宣佈，其正在進行的RLYB212 1b期概念驗證研究取得了積極的初步結果，RLYB212是一種用於預防胎兒和新生兒同種免疫性血小板減少症的抗HPA-1a單抗。
這些數據表明，在一次皮下注射後一週，與安慰劑相比，RLYB212能夠迅速消除輸注的HPA-1a陽性血小板。額外的藥代動力學數據表明有機會減少給藥頻率。
這些初步結果繼續支持我們為預防RLYB212母體HPA-1a同種免疫而預測的有效目標治療濃度。我們高興地看到，到目前為止，所有受試者的輸血血小板都得到了快速和徹底的消除，與安慰劑相比，平均血小板消除半衰期減少了90%以上，符合我們的概念驗證標準。“
麥凱博士補充説：“我們現在已經開始根據修改後的方案進行劑量調整，增加RLYB212的劑量。我們希望更廣泛的藥代動力學和藥效學數據能夠對濃度-效應關係進行實質性建模，從而為未來的註冊研究進一步提供劑量信息。我們期待在2023年第一季度討論這些概念驗證數據。
與之前報道的數據一致，這些初步結果顯示出可接受的安全性和耐受性，沒有嚴重的不良事件。
關於RLYB212階段1b研究
正在進行的1b期研究是一項單盲、安慰劑對照的概念驗證研究，旨在確定皮下注射RLYB212顯著加速輸注HPA-1a陰性健康男性參與者的HPA-1a陽性血小板的能力。在這項研究中，輸注的血小板的消除作為評估抗HPA-1a抗體的能力的替代，以推動從孕婦的循環中快速消除HPA-1a陽性的胎兒血小板，從而潛在地防止HPA-1a母體同種免疫和胎兒和新生兒FNAIT的發生。這個模型中的血小板挑戰代表了相當於30毫升的胎兒母體出血，這是懷孕期間罕見的災難性場景。
RallyBio於2022年8月宣佈，公司正在修改方案，增加額外的採樣時間點，並擴大劑量範圍，以進一步表徵RLYB212對血小板消除的吸收和量效關係。隨之而來的PK評估被包括在內，以生成穩健的劑量-濃度-效應參數數據集，以便為未來註冊試驗中的劑量建立實質性的PK/PD建模。
這項研究是在德國法蘭克福/美因河畔弗勞恩霍夫轉化醫學和藥理學ITMP研究所的臨牀研究部與德國紅十字會(Deutsches Rotes Kreuz)輸血服務巴登-符騰堡-赫森gGmbH合作進行的。
Rallybio預計將在2023年第一季度報告1b階段概念驗證數據。
關於FNAIT
胎兒和新生兒異基因免疫性血小板減少症(FNAIT)是一種可能危及生命的罕見疾病，可導致胎兒和新生兒失控出血。妊娠期間可能會發生FNAIT，原因是孕婦和胎兒之間存在一種名為人類血小板抗原1(HPA-1)的特定血小板抗原的免疫不相容。有兩種主要形式的HPA-1，被稱為HPA-1a和HPA-1b，表達在血小板表面。HPA-1b純合子的個體，意味着他們有兩個HPA-1b等位基因副本，而沒有HPA-1a等位基因副本，也被稱為HPA-1a陰性。一旦接觸到HPA-1a抗原，這些人就會在一種稱為同種免疫的過程中產生針對該抗原的抗體。在孕婦中，當胎兒血液與母親血液混合時，可發生同種異體免疫。當同種異體免疫發生在孕婦身上時，母親體內產生的抗HPA-1a抗體可以穿過胎盤，破壞胎兒的血小板。胎兒中血小板的破壞可能導致血小板數量嚴重減少，或血小板減少，並可能導致災難性的後果，包括流產、死產、新生兒死亡或存活嬰兒的嚴重終身神經殘疾。目前還沒有被批准的治療方法來預防或治療FNAIT。
關於Rallybio
RallyBio是一家臨牀階段的生物技術公司，致力於識別和加快為嚴重和罕見疾病患者提供改變生活的療法的開發。自2018年1月推出以來，Rallybio已經建立了一系列有前途的候選產品組合，目前正在開發中，以解決血液學、免疫炎症、孕產婦胎兒健康和代謝紊亂等領域的罕見疾病。該公司的使命是由一支經驗豐富的生物製藥行業領導者組成的團隊推動的，他們擁有廣泛的研究、開發和罕見疾病專業知識。Rallybio總部設在康涅狄格州紐黑文，在康涅狄格州法明頓的康涅狄格大學技術孵化項目中設有另外一個設施。欲瞭解更多信息，請訪問www.rallyBio.com。
前瞻性陳述
本新聞稿包含前瞻性陳述，這些陳述基於我們管理層的信念和假設以及目前可用的信息。在某些情況下，前瞻性
表述可以通過“可能”、“將會”、“應該”、“預期”、“計劃”、“預期”、“可能”、“打算”、“目標”、“項目”、“設想”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛在”或“繼續”或這些術語的否定或其他類似表述來識別，儘管並不是所有前瞻性表述都包含這些詞語。本新聞稿中的前瞻性陳述包括但不限於有關我們計劃完成RLYB212研究的時間以及從這些研究中獲得數據的時間的陳述。本新聞稿中的前瞻性陳述僅為預測，主要基於管理層目前對未來事件和財務趨勢的預期和預測，管理層認為這些事件和財務趨勢可能會影響RallyBio的業務、財務狀況和運營結果。這些前瞻性陳述僅限於截至本新聞稿發佈之日，受許多已知和未知的風險、不確定性和假設的影響，包括但不限於我們成功啟動和進行我們計劃的臨牀試驗的能力，包括FNAIT自然歷史研究、RLYB212的1期和1b期臨牀試驗以及RLYB116的1期臨牀試驗，並完成此類臨牀試驗並獲得我們預期時間表的結果，或者我們的現金資源是否足以支付我們的運營費用和資本支出要求，以及我們是否會成功籌集額外資本。我們識別新的候選產品併成功地從第三方獲得這些候選產品的能力，我們將RLYB331整合到我們的流水線中的能力，來自其他生物技術和製藥公司的競爭, 以及在Rallybio提交給美國證券交易委員會(美國證券交易委員會)的文件中描述的那些風險和不確定性，包括RallyBio截至2022年6月30日的10-Q表格年度報告以及隨後提交給美國證券交易委員會的文件。我們的前瞻性表述中反映的事件和情況可能無法實現或發生，未來的實際結果、活動水平、業績以及事件和情況可能與前瞻性表述中預測的情況大不相同。除非適用法律要求，我們沒有義務公開更新或修改本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述，無論是由於任何新信息、未來事件、情況變化或其他原因。
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