附錄 99.1

Belite Bio 獲得 LBS-008 第 3 階段的批准 3

中國臨牀試驗

聖地亞哥，2022年9月16日——總部位於聖地亞哥的針對目前無法治癒的眼部疾病的臨牀階段生物製藥藥物開發公司Belite Bio, Inc（納斯達克股票代碼：BLTE）今天宣佈 中國國家藥品監督管理局（NMPA）批准在中國啟動 LBS-008 在青少年 STGD1 中的三期臨牀試驗。

Belite Bio董事長兼首席執行官Tom Lin博士説：“我們對我們的臨牀試驗進展感到非常滿意，也很高興能在中國啟動DRAGON臨牀試驗，為患有 STGD1 的患者提供這種潛在的治療方法。”“STGD1 的患病率為萬分之一，是最常見的遺傳性視網膜營養不良症，在未獲批准治療的成人和兒童中導致 模糊和/或中心視力喪失。我們有一種早期幹預，即口服 治療，有可能維持視網膜組織的健康並解決大量未得到滿足的需求。”

Belite Bio 的 DRAGON 試驗是一項為期 2 年的第 2 期試驗，也是一項針對青少年 STGD1 受試者的 LBS-008 為期 2 年 3 期試驗，目前正在進行中。該2期試驗已在澳大利亞和臺灣的臨牀研究中心共招收了13名受試者 。前6個月間隔的2期試驗的初步數據顯示，在13名患者中，有8名（佔61.5％）至少有一隻眼睛的視力（BCVA）有所改善，其中包括2名記錄雙眼BCVA 增高的患者。

此外，在研究開始時，13名受試者 均未出現萎縮性病變，只有1名受試者顯示出視網膜病變的證據（約0.3mm）²尺碼）在 6 個月大時使用。Belite預計，這項2期試驗的下一次 數據讀出將在2022年最後一個季度進行，屆時所有受試者都已完成12個月的治療。

DRAGON 試驗是一項 3 期、隨機、雙掩膜、安慰劑對照、 全球和多中心研究，旨在評估 LBS-008 在青少年 STGD1 患者中的安全性和有效性。迄今為止，該公司 已開始在美國、英國、德國、比利時、瑞士、香港、臺灣和澳大利亞進行DRAGON試驗。本研究以 2:1 的隨機分組（活性：安慰劑）將大約 60 名患者作為入組目標。（欲瞭解更多信息，請訪問 clinicaltrials.gov ，網址為 https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05244304?term=belite+bio&draw=2&rank=1）

有毒性雙維甲酸的積累也與 乾性AMD的進展有關，乾性AMD是一種需求未得到滿足的疾病，主要影響老年人，其病理生理學與 STGD1 相似 。這一發現促使美國國立衞生研究院藍圖計劃贊助並認可 LBS-008，認為這是一種有前途的 一流口服藥物，可以減緩或阻止乾性AMD的進展。Belite 認為，LBS-008 有可能成為一種有效的 早期幹預治療方法，可以維持乾性 AMD 視網膜組織的健康。Belite計劃在2022年第四季度啟動乾性AMD的2/3期臨牀試驗 。

關於 LBS-008

LBS-008 是一種新型的口服療法，旨在作為一種早期幹預措施，以 防止眼內積聚毒素，這些毒素會導致 STGD1 並導致乾性 AMD。這些毒素是 視覺週期中維生素 A 的副產物，視週期依賴於眼睛維生素 A（視黃醇）的供應。LBS-008 的工作原理是降低和維持 血清視黃醇結合蛋白 4 (RBP4) 的水平，該蛋白是將視黃醇輸送到眼中的唯一載體蛋白。通過調節進入眼睛的視黃醇 量，LBS-008 可減少與 STGD1 和乾性 AMD 有關的維生素類毒素的形成，以 維持視網膜組織的健康。LBS-008 已獲得治療 STGD1 的快速通道認證、美國罕見兒科疾病稱號、 以及美國和歐洲的孤兒藥認定。

斯塔加特病

STGD1 是成人和兒童中最常見的遺傳性視網膜營養不良症（導致模糊 或中心視力喪失）。該疾病是由視網膜特異性基因（ABCA4）功能失調引起的，該基因導致 在視網膜中大量積聚有毒的維生素 A 副產物（稱為 “雙維甲酸”），導致視網膜細胞死亡 和中心視力逐漸喪失。雙維甲酸的熒光特性和視網膜成像的發展已幫助 眼科醫生識別和監測疾病進展。STGD1 和 Dry AMD 有着相似的病理生理學，其特徵是細胞毒性雙維甲酸過多 積累、視網膜細胞死亡和視力喪失。儘管 “死視網膜” 的外周擴張 ，但視力下降的發生速度很慢，直到疾病到達眼中央（黃斑）。

乾性年齡相關性黃斑變性

在美國，乾性AMD是導致視力下降的主要原因。目前沒有 批准的乾性AMD治療方法。據估計，美國有1100萬乾性AMD患者，全球有超過1.96億患者 ，估計全球直接醫療費用為2550億美元。

關於 Belite Bio

Belite Bio是一家總部位於聖地亞哥的臨牀階段生物製藥藥物 開發公司，針對目前無法治癒的眼部疾病，例如萎縮性年齡相關性黃斑變性（通常稱為 晚期乾性AMD）和Stargardt病以及代謝性疾病。欲瞭解更多信息，請在 Twitter、Instagram、 LinkedIn、Facebook 上關注我們，或者通過 www.belitebio.com 訪問我們。

關於前瞻性陳述的重要注意事項

本新聞稿包含前瞻性陳述， 包括有關臨牀數據對患者的潛在影響，以及Belite Bio推進和預期的臨牀前活動、臨牀開發、監管里程碑及其候選產品的商業化的陳述。由於各種重要因素，實際結果可能與前瞻性陳述中顯示的結果存在重大差異，包括但不限於 Belite Bio證明其候選藥物安全性和有效性的能力；其候選藥物的臨牀結果 可能不支持進一步開發或監管部門的批准；相關監管機構 機構就監管部門批准Belite Bio候選藥物做出的決定的內容和時機；LBS-008 對治療 {br 的潛在療效} Dry AMD，以及Belite Bio向美國證券交易委員會提交的文件中的 “風險因素” 部分更全面地討論了這些風險。所有前瞻性陳述均基於Belite Bio目前可用的信息，除非法律要求，否則 Belite Bio沒有義務公開更新或修改任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、 未來事件還是其他原因。

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