附件99.1

Belite Bio啟動關鍵的3期臨牀試驗
美國Stargardt病中的LBS-008

聖迭戈， 2022年8月22日-總部位於聖地亞哥的臨牀階段生物製藥藥物開發公司Belite Bio，Inc.(納斯達克：BLTE)今天宣佈，它已開始登記參加LBS-008在Stargardt病患者中的美國第三階段臨牀試驗。Stargardt病是一種漸進性致盲疾病，尚未獲得批准的治療方法。

貝麗特生物公司董事長兼首席執行官Tom Lin博士説：“STGD1是最常見的遺傳性視網膜營養不良，導致成人和兒童中心視力模糊和/或喪失。僅在美國，我們就有超過30,000名STGD1患者，我們有一種治療方法，有可能解決大量未得到滿足的需求， 明確的臨牀路徑，為患有這種令人衰弱的疾病的患者帶來希望。”

LBS-008是一種口服的小分子視黃醇結合蛋白4(RBP4)拮抗劑，它選擇性地減少維生素A(視黃醇)向眼睛的輸送，導致有毒的維生素A副產物(雙維甲酸)的減少，這些副產物與STGD1的發生和發展有關。LBS-008由NIH Blueprint計劃贊助，旨在治療非新生血管性老年性黃斑變性(Dry AMD)，也被NIH認可為一流的口服藥物，可減緩或阻止DHAMD的進展，DYAMD是一種主要影響老年人的疾病，與STGD1具有相似的病理生理 。目前，美國食品和藥物管理局(FDA)還沒有批准STGD1或乾性AMD的治療方法。

Belite Bio已經完成了LBS-008在健康成人受試者中的多項隨機、雙盲、安慰劑對照的第一階段試驗，包括在美國的40名受試者進行單次遞增劑量試驗，在澳大利亞完成了39名受試者的SAD試驗和32名健康成人受試者的多重遞增劑量試驗。這些試驗是為了確認LBS-008在禁食/餵養條件下對健康成年受試者的SAD(美國為10-50毫克；澳大利亞為25-400毫克)/MAD(澳大利亞為5-25毫克)水平的安全性、毒性、PK和PD。所有劑量水平均耐受性良好。

Belite Bio目前正在對青少年STGD1受試者進行為期兩年的LBS-008第二階段試驗和為期兩年的第三階段(Dragon)試驗。第二階段試驗在澳大利亞和臺灣的臨牀站點 共招募了13名受試者。第二階段試驗的初步數據顯示，在最初6個月的間隔中，13名患者中有8名(或61.5%) 至少有一隻眼的最佳矯正視力(BCVA)有所增加，其中2名患者的雙眼最佳矯正視力(BCVA)有所增加。此外，在研究開始時，13名受試者中的任何一人都沒有萎縮性病變，只有1名受試者有視網膜病變(~0.3 mm)的證據²在大小上)6個月。貝利特生物公司預計，這項第二階段試驗的下一次數據讀數將在2022年最後一個季度進行，屆時所有受試者都完成了12個月的治療。

第三階段(Dragon)試驗是一項隨機、雙掩蔽、安慰劑對照、全球和多中心研究，旨在評估LBS-008在青少年STGD1患者中的安全性和有效性。到目前為止，該公司已經在美國、英國、德國、比利時、瑞士、香港、臺灣和澳大利亞開始了3期臨牀試驗。在這項研究中，大約有60名患者以2：1的隨機化(主動：安慰劑)進行登記。(欲瞭解更多信息，請訪問臨牀試驗網站：https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05244304?term=belite+bio&draw=2&rank=1)。

此外，由於有毒的雙維A酸類化合物的積累也與乾性AMD的進展有關，貝利特生物公司相信LBS-008也有潛力有效地治療乾性AMD。貝利特生物公司計劃在第4年啟動乾性AMD的2/3期臨牀試驗^這是2022年的第四季度。

關於LBS-008

LBS-008是一種新穎的口服療法，可防止毒素在眼睛中積聚 ，這種毒素會導致STGD1並導致乾性AMD。這些毒素是視覺週期的副產品，視覺週期依賴於眼睛中維生素A(視黃醇)的供應。LBS-008通過降低和維持血清視黃醇結合蛋白4(RBP4)的水平來發揮作用，RBP4是一種將視黃醇輸送到眼睛的載體蛋白。通過調節進入眼睛的視黃醇的量，LBS-008減少與STGD1和乾性AMD有關的毒素 的形成，以維持視網膜組織的健康。LBS-008已被授予快速通道 稱號，在美國獲得罕見兒科疾病稱號(RPD)，在美國和歐洲獲得孤兒藥物稱號(ODD)，用於治療STGD1。

斯塔加特病

STGD1是成人和兒童中最常見的遺傳性視網膜營養不良(導致模糊或中央視力喪失)。這種疾病是由一種功能失調的視網膜特異基因(ABCA4)引起的，該基因導致有毒的維生素A副產物(稱為雙維A類化合物)在視網膜中大量積累，導致視網膜細胞死亡和進行性中心視力喪失。雙維A酸的熒光特性和視網膜成像的發展幫助眼科醫生識別和監測疾病進展。此外，STGD1和乾性AMD具有相似的病理生理特徵，其特徵是細胞毒性雙維A酸類化合物過度堆積，視網膜細胞死亡和視力喪失。視力喪失是緩慢發生的，儘管“死亡的視網膜”在外圍擴張，直到疾病到達眼睛的中心(黃斑)。

乾性老年性黃斑變性

在美國，乾性AMD是導致視力喪失的主要原因，並且沒有獲得批准的治療方法。據估計，美國有1100萬名乾性AMD患者，全球有超過1.96億名患者 ，全球直接醫療成本估計為2550億美元。

關於貝利特生物公司

Belite Bio是一家總部位於聖地亞哥的臨牀階段生物製藥藥物開發公司，目標是目前無法治療的眼病，如萎縮性老年性黃斑變性(俗稱乾性AMD)和Stargardt病以及代謝性疾病。有關更多信息，請在Twitter、Instagram、LinkedIn、Facebook上關注我們，或訪問我們的www.beliteBio.com。

關於前瞻性陳述的重要警告

本新聞稿包含前瞻性陳述，包括 有關臨牀數據對患者的潛在影響的陳述，以及Belite Bio在臨牀前活動、臨牀開發、監管里程碑和候選產品商業化方面的進展和預期。由於各種重要因素，實際結果 可能與前瞻性陳述中顯示的結果大不相同，這些因素包括但不限於Belite Bio證明其候選藥物的安全性和有效性的能力；其候選藥物的臨牀結果可能不支持進一步的開發或監管批准；相關監管機構就Belite Bio候選藥物的監管批准做出的決定的內容和時間；LBS-008治療乾性AMD的潛在療效，以及在Belite Bio提交給美國證券交易委員會的文件中“風險因素”部分更充分討論的風險。所有前瞻性陳述均基於Belite Bio目前掌握的信息，除非法律另有要求，否則Belite Bio不承擔公開更新或修改任何前瞻性陳述的義務，無論是由於新的 信息、未來事件還是其他原因。

媒體和投資者關係聯繫人：

Jennifer Wu/ir@beliteBio.com

Tim McCarthy /Tim@lifescivisors.com