附件99.1
Bellerophon提供臨牀計劃更新並報告2022年第二季度財務業績
新澤西州沃倫,2022年8月15日-貝樂豐治療公司(納斯達克:BLPH)(以下簡稱“貝樂豐”或“公司”)是一家專注於開發心肺疾病治療方法的臨牀階段生物療法公司,該公司今天提供了最新臨牀計劃,並報告了截至2022年6月30日的第二季度財務業績。
Bellerophon團隊繼續推進我們後期的INOPulse®吸入一氧化氮治療平臺,用於治療纖維化間質性肺病(FID)和與結節病相關的肺動脈高壓(PH-Sarc),“貝樂芬董事會主席Naseem Amin醫學博士説。我們在FIRD進行的第三階段重建研究正在穩步進行,該研究正在評估使用INOPulse治療後中等到劇烈體力活動的變化。此外,我們最近獲得了美國食品和藥物管理局(FDA)的批准,可以進行一項後續的探索性第二階段慢性治療臨牀試驗,以評估INOPulse在PH-Sarc患者中的安全性和有效性。“
臨牀計劃要點:
纖維化間質性肺疾病(FID)
● | REBUILD第三階段研究:貝勒羅芬的INOPulse治療FIRD的第三階段REBUTE註冊研究仍在繼續。REBUILD研究計劃招募300名FILD患者,他們將接受劑量為iNO45或安慰劑的INOPulse治療。主要終點是中等到劇烈的體力活動(MVPA)的變化。如果獲得批准,INOPulse將成為治療包括低、中、高風險肺動脈高壓患者在內的廣泛人羣的第一種療法。 |
第三階段計劃建立在該公司之前報道的INOPulse治療FIRD的第二階段研究的正面主要結果的基礎上。INOPulse的急性治療顯示出多種心肺參數的改善,包括肺血管阻力和平均肺動脈壓的改善,前者改善21%,後者改善12%。經過4個月的評估,使用劑量為iNO45的INOPulse進行的慢性治療顯示,與安慰劑相比,MVPA的平均改善幅度為20%。MVPA的改善得到了總體活動的好處以及兩個患者報告的問卷的支持,這兩個問卷是加州大學聖地亞哥分校的呼吸短促問卷和聖喬治呼吸問卷。
肺動脈高壓-結節病(PH-Sarc)
● | 第二階段臨牀研究:2021年12月,Bellerophon報告了完成的INOPulse第二階段劑量遞增研究的正面數據,該研究評估了通過右心插管INOPulse治療肺動脈高壓合併結節病(PH-Sarc)的急性血流動力學益處。PH-Sarc是一種未得到滿足的醫療需求,沒有批准的治療方法,診斷後的中位生存期約為五年。第二階段試驗被設計為一項概念驗證性研究,以確定iNO是否可以顯示出對PH-Sarc的血流動力學益處。 |
1
在研究中使用的INOPulse劑量期間,所有8名受試者的平均肺動脈壓(MPAP)和肺血管阻力(PVR)均有所下降。INO45劑量(45微克/公斤IBW/小時)導致PVR中位數下降20%(-54%至+22%),而基線PVR中位數為329達因/釐米·秒-5;PVR下降20%或更多通常被認為是有臨牀意義的。隨着PVR的改善,在iNO30至iNO125劑量範圍內,mPAP下降了中位數6-10%,而基線mPAP中值為37.2毫米汞柱。在研究的急性血流動力學劑量遞增階段,沒有發生治療緊急不良事件(TEAE)或嚴重不良事件(TESAE)。
根據急性劑量遞增研究的結果,貝樂芬設計並向FDA提交了一項擬議的探索性第二階段雙盲安慰劑對照研究,以調查慢性吸入一氧化氮/INOPulse治療PH-Sarc患者6個月的安全性和有效性。隨後,該公司獲得FDA批准進行這項研究。
企業動態:
● | 辛辛那提大學醫學教授Robert Baughman醫學博士是在2022年美國胸科學會國際會議上提交的一張海報的主要作者,該海報總結了INOPulse已完成的第二階段劑量遞增研究的正面頂線數據,評估了經右心插管治療PH-Sarc的INOPulse的急性血流動力學益處。 |
截至2022年6月30日的第二季度財務業績:
在截至2022年6月30日的三個月中,該公司報告淨虧損410萬美元,或每股基本和稀釋後股票虧損0.43美元,而截至2021年6月30日的三個月淨虧損340萬美元,或每股基本和稀釋後股票虧損0.36美元。
截至2022年6月30日的三個月,研究和開發費用為450萬美元,而去年同期為320萬美元。增加的主要原因是正在進行的第三階段FIRD試驗。
截至2022年6月30日的三個月的一般和行政費用為210萬美元,與去年同期的200萬美元基本持平。
截至2022年6月30日的6個月財務業績:
在截至2022年6月30日的6個月中,該公司報告淨虧損970萬美元,或每股基本和稀釋後股票虧損1.02美元,而截至2021年6月30日的6個月淨虧損890萬美元,或每股基本和稀釋後股票虧損0.93美元。
截至2022年6月30日的6個月,研究和開發費用為890萬美元,而去年同期為680萬美元。增加的主要原因是正在進行的第三階段FIRD試驗。
截至2022年6月30日的6個月的一般和行政費用為330萬美元,而去年同期為430萬美元。下降的主要原因是諮詢、勞動力和基於股票的薪酬成本下降。
資產負債表截至2022年6月30日,公司的現金和現金等價物為1630萬美元,而2021年12月31日的現金和現金等價物為2470萬美元。
2
關於貝勒羅芬
貝勒羅芬治療公司是一家臨牀階段的生物治療公司,專注於開發創新療法,以滿足心肺疾病治療中尚未得到滿足的重大醫療需求。該公司目前正在根據其INOPulse®計劃開發多種候選產品,該計劃是一種專有的脈衝式一氧化氮輸送系統。欲瞭解更多信息,請訪問www.belerophon.com。
前瞻性陳述
本新聞稿中有關Bellerophon未來預期、計劃和前景的任何陳述,包括有關其候選產品的臨牀開發的陳述、關於公司臨牀試驗的監管行動以及關於公司現金餘額是否足以為臨牀試驗、運營費用和資本支出提供資金的預期,以及其他包含“預期”、“相信”、“繼續”、“考慮”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛在”等詞語的陳述。“預測”、“項目”、“應該”、“目標”、“將會”、“將會”和類似的表述構成了“1995年私人證券訴訟改革法”所指的前瞻性陳述。由於各種重要因素,實際結果可能與這些前瞻性陳述顯示的結果大不相同,這些因素包括:與INOPulse有關的風險和不確定性®未來臨牀試驗啟動過程中固有的不確定性、正在進行的和未來臨牀試驗的數據的可用性和時間以及此類試驗的結果,無論是臨牀試驗的初步結果還是中期結果將預測該試驗的最終結果,或者早期臨牀試驗的結果是否將指示後來的臨牀試驗的結果、對監管批准的預期、FDA在批准過程中的重大自由裁量權,是否有足夠的資金來支付我們可預見和不可預見的運營費用和資本支出要求,以及公司最近的10-K表格年度報告中的“風險因素”部分以及在隨後提交給證券交易委員會的文件中討論的其他因素。此外,本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表Bellerophon在本新聞稿發佈之日的觀點,不應被視為代表該公司在任何後續日期的觀點。該公司明確表示不承擔更新本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述的義務。
聯繫人 |
LifeSci顧問: |
布萊恩·裏奇 |
(212) 915-2578 |
郵箱:britchie@lifescivisors.com |
3
貝勒羅芬治療公司
合併資產負債表
(金額以千為單位,不包括每股和每股數據)
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| June 30, 2022 |
| 2021年12月31日 | ||
資產 |
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流動資產: |
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現金和現金等價物 | | $ | 16,328 | | $ | 24,736 |
受限現金 | |
| 403 | |
| 103 |
預付費用和其他流動資產 | |
| 257 | |
| 620 |
流動資產總額 | |
| 16,988 | |
| 25,459 |
受限現金,非流動現金 | |
| — | |
| 300 |
使用權資產,淨額 | |
| 529 | |
| 863 |
財產和設備,淨額 | |
| 27 | |
| 67 |
其他非流動資產 | | | 186 | | | 186 |
總資產 | | $ | 17,730 | | $ | 26,875 |
負債與股東權益 | |
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流動負債: | |
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應付帳款 | | $ | 2,007 | | $ | 1,192 |
應計研究和開發 | |
| 1,512 | |
| 1,397 |
應計費用 | |
| 1,344 | |
| 1,711 |
經營租賃負債的當期部分 | |
| 586 | |
| 752 |
流動負債總額 | |
| 5,449 | |
| 5,052 |
長期經營租賃負債 | |
| — | |
| 203 |
普通股認股權證責任 | |
| 1 | |
| 1 |
總負債 | |
| 5,450 | |
| 5,256 |
| | | | | | |
承付款和或有事項 | |
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| | | | | | |
股東權益: | |
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普通股,每股面值0.01美元;授權發行200,000,000股;分別於2022年6月30日和2021年12月31日發行和發行9,545,451股和9,545,451股 | |
| 95 | |
| 95 |
優先股,每股面值0.01美元;授權5,000,000股,於2022年6月30日和2021年12月31日發行和流通股為零 | |
| — | |
| — |
額外實收資本 | |
| 254,178 | |
| 253,771 |
累計赤字 | |
| (241,993) | |
| (232,247) |
股東權益總額 | |
| 12,280 | |
| 21,619 |
總負債和股東權益 | | $ | 17,730 | | $ | 26,875 |
4
貝勒羅芬治療公司
合併經營表和全面損失表
(金額以千為單位,不包括每股和每股數據)
| | 截至三個月 | | 截至六個月 | ||||||||
| | 6月30日, | | 6月30日, | ||||||||
|
| 2022 |
| 2021 |
| 2022 |
| 2021 | ||||
運營費用: | | | | | | | | | | | | |
研發 | | $ | 4,488 | | $ | 3,239 | | $ | 8,897 | | $ | 6,823 |
一般和行政 | |
| 2,053 | |
| 1,987 | |
| 3,286 | |
| 4,262 |
總運營費用 | |
| 6,541 | |
| 5,226 | |
| 12,183 | |
| 11,085 |
運營虧損 | |
| (6,541) | |
| (5,226) | |
| (12,183) | |
| (11,085) |
普通股認股權證負債的公允價值變動 | |
| — | |
| 36 | |
| — | |
| 433 |
利息和其他收入,淨額 | |
| 19 | |
| 1 | |
| 20 | |
| 2 |
税前虧損 | |
| (6,522) | |
| (5,189) | |
| (12,163) | |
| (10,650) |
所得税優惠 | |
| 2,417 | |
| 1,800 | |
| 2,417 | |
| 1,800 |
淨虧損和綜合虧損 | | $ | (4,105) | | $ | (3,389) | | $ | (9,746) | | $ | (8,850) |
加權平均流通股: | |
|
| |
|
| |
|
| |
|
|
基本信息 | |
| 9,545,451 | |
| 9,506,419 | |
| 9,545,451 | |
| 9,498,892 |
稀釋 | |
| 9,545,451 | |
| 9,506,419 | |
| 9,545,451 | |
| 9,498,892 |
每股淨虧損: | |
|
| |
|
| |
|
| |
|
|
基本信息 | | $ | (0.43) | | $ | (0.36) | | $ | (1.02) | | $ | (0.93) |
稀釋 | | $ | (0.43) | | $ | (0.36) | | $ | (1.02) | | $ | (0.93) |
5