遠見卓識-MS網絡研討會2022年8月15日展覽99.4
前瞻性陳述本報告包含1934年證券交易法(修訂)第21E節和1933年證券法(修訂版)第27A節所指的“前瞻性陳述”，這些陳述旨在被這些法律制定的“安全港”條款所涵蓋。克萊恩的前瞻性陳述包括但不限於有關我們或我們的管理團隊對我們未來業務的期望、希望、信念、意圖或戰略的陳述。此外，任何提及未來事件或情況的預測、預測或其他特徵，包括任何基本假設的陳述，均為前瞻性陳述。“預期”、“相信”、“考慮”、“繼續”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“可能”、“計劃”、“可能”、“預測”、“項目”、“應該”、“將”、“將會”以及類似的表述可以識別前瞻性陳述，但沒有這些詞語並不意味着陳述不具有前瞻性。這些前瞻性陳述代表了我們截至本報告發表之日的觀點，涉及許多判斷、風險和不確定性。我們預計隨後發生的事件和事態發展將導致我們的觀點發生變化。我們沒有義務更新前瞻性陳述，以反映它們作出之後的事件或情況，無論是由於新信息、未來事件或其他原因，除非適用的證券法可能要求這樣做。因此，不應將前瞻性陳述視為代表我們截至隨後任何日期的觀點。由於許多已知和未知的風險和不確定性, 我們的實際結果或表現可能與這些前瞻性陳述所表達或暗示的大不相同。一些可能導致實際結果不同的因素包括：我們對候選藥物在未來成功商業化(如果獲得批准)的嚴重依賴；我們無法維持我們的普通股在納斯達克上的上市；我們的重大淨虧損和淨運營現金流出；我們展示候選藥物有效性和安全性的能力；我們候選藥物的臨牀結果，這些結果可能不支持進一步的開發或上市批准；監管機構的行為，這可能會影響臨牀試驗和上市批准的啟動、時間和進度；我們有能力使我們的候選藥物在獲得批准後取得商業成功；我們對我們的技術和藥物獲得和維護知識產權保護的能力；我們對第三方進行藥物開發、製造和其他服務的依賴；我們有限的運營歷史和完成候選藥物的許可或開發和商業化的能力；新冠肺炎大流行對我們的臨牀開發、商業和其他運營的影響；適用法律或法規的變化；通貨膨脹的影響；員工和材料短缺的影響；我們可能受到其他經濟、商業和/或競爭因素不利影響的可能性；以及在我們最新的Form 10-K年度報告和任何後續的Form 10-Q季度報告中的“風險因素”中列出的其他風險和不確定性。此外, “我們相信”的聲明和類似的聲明反映了我們對相關主題的信念和意見。這些陳述基於截至本陳述之日我們掌握的信息，雖然我們認為此類信息構成此類陳述的合理基礎，但此類信息可能是有限或不完整的，我們的陳述不應被解讀為表明我們已對所有可能獲得的相關信息進行了詳盡的調查或審查。這些陳述本質上是不確定的，提醒您不要過度依賴這些陳述。本演示文稿中的所有信息均截至本演示文稿的日期。此處引用的任何網站中包含的信息不是本演示文稿的一部分，也不應被視為本演示文稿的一部分。
慢性視神經病變視覺通路缺陷的第二階段治療結果用於評估非活動性複發性多發性硬化症的髓鞘再生
核心設計元素在低對比度字母敏鋭度(Lcla)1 2 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03536559，數據上的變化，Clene Nanomedicne，Inc.。改良MS功能複合體(MMSFC)的變化登記了患有慢性視神經病變的MS參與者的穩定復發緩解背景DMTs=150個計劃研究中的73個-研究因大流行相關的登記挑戰提前結束第二階段研究：48周的安慰劑對照治療期2：1隨機(活動)[15mg, 30 mg]：安慰劑)LCLA 9HPT SDMT T25FWT
基線人口學顯示均衡的隨機性和臨牀概況基準值平均(SD)年齡(YRS)性別n，(%)女性種族n，(%)白體質量(公斤)EDSS評分自Dx個月起15毫克(n=24)38.4(10.2)15(63%)23(96%)78.0(17.1)1.83(1.3)6.5(5.0)53(57)CNM-Au8 30 mg(n=25)39.6(7.6)16(64%)24(96%)78.6(17.3)1.50(1.1)3.4(3.3安慰劑(n=24)38.1(8.3)20(83%)22(92%)83.0(23.3)1.85(1.4)6.6(3.7)57(38)所有參與者(n=73)38.7(8.6)51(70%)69(95%)79.9(19.3)1.75(1.5)5.5(4.3)49(45)檔案數據，所有參與者都被診斷出患有慢性視神經病變的穩定復發緩解性多發性硬化症92%接受背景DMTs治療(53%單抗，32%口服)
大流行嚴重影響研究行為研究由於COVID登記挑戰(如2022年2月宣佈)提前結束150人中的73人由於登記人數有限預先指定的統計閾值設置為p=0.10 COVID限制排除了直接贊助商監測目標從結果中學習評估進一步MS開發數據的證據強度在文件，Clene Nanomedic，Inc.
修改的ITT(MITT)分析人羣審查的觀察結果包括T25FW(n=1)活動輔助裝置(枴杖到助行器)的變化(n=1)11個站點中的1個(n=9)的無效數據與LCLA測試執行錯誤多個測試位置具有不同的燈箱和不同的環境照明條件諮詢研究首席研究員和外部專家，來自該站點的所有臨牀數據均排除在文件，Clene Nanomedicine，Inc.上的數據。
CNM-Au8治療顯著改善視力主要結果--Clene Nanomedine，Inc.受影響眼睛數據中的低對比度字母敏鋭度(LCLA)。MITT排除了在活動參與者和安慰劑組參與者中觀察到數據不一致的一個部位，LCLA對比度為2.5%
第二個EP|(M)MFSC綜合平均標準化變化(6-域)CNM-AU8通過修改的MS功能複合體LCLA SDMT 9HPT T25FWT在文件，Clene Nanomedicine，Inc.上的數據顯示出全球神經改善。MITT排除了在活動參與者和安慰劑組參與者中觀察到數據不一致的一個地點
CNM-AU8神經功能的改善是由認知、手動靈巧性和低對比度視覺LCLA SDMT 9HPT T25FWT在文件，Clene Nanomedicine，Inc.上的數據推動的。MITT排除了在活動參與者和安慰劑參與者中觀察到數據不一致的一個部位
第二個EP|mMFSC平均等級總分CNM-AU8治療改善了相對於安慰劑的功能結果改善所有受試者相對於所有其他受試者在每個mMSFC領域得分更好功能比比較相同功能更差功能比比較數據在文件，Clene Nanomedicine，Inc.MITT排除了在活動參與者和安慰劑參與者中觀察到數據不一致的一個部位
重複臨牀改善的時間不顯著第二個EP|重複臨牀改善的時間(最後第二個EP)數據在文件，Clene Nanomedicine，Inc.。MITT排除了在活動參與者和安慰劑參與者中觀察到數據不一致的一個站點
視覺系統是瞭解MS腦中改善軸突和髓鞘完整性的定量生理生物標記物Balercer等的窗口。莫特·斯克萊爾。2017年4月；23(5)：734-747。視覺誘發電位(VEP)高級MRI技術光學相干斷層掃描擴散張量成像磁化傳輸率視網膜神經纖維層厚度神經節細胞層厚度多焦幅度多焦潛伏期
CNM-Au8改進了視覺信息處理軸突完整性的多焦點VEP幅度標記增加了幅度(信號強度)數據，Clene Nanomedine，Inc.
CNM-Au8改善髓鞘完整性多灶性VEP潛伏期-髓鞘再生的標誌物傳導速度增加(信號速度)支持髓鞘再生或增強的功能性髓鞘完整性數據，Clene Nanomedicine，Inc.。
CNM-Au8改進了文件，Clene Nanomedicine，Inc.DTI擴散模式上分數各向異性數據的軸突完整性結構MRI標記
CNM-Au8改進的磁化傳輸率增加了整個大腦中髓鞘的完整性，Clene Nanomedicine，Inc.
CNM-Au8保存的視網膜神經纖維和神經節細胞層的結構保護數據，Clene Nanomedine，Inc.
安全概要治療緊急不良事件CNM-AU8 15毫克數(%)CNM-AU8 30毫克數(%)服用任何TEAE的受試者21(88%)25(100%)22(92%)SAE 1(4%)2(8%)2(8%)相關TEAEs 2(8%)5(20%)2(8%)因TEAE-1(4%)1(4%)而停用CNM-Au8治療是安全且耐受性良好的緊急不良事件(TEAE)主要為輕至中度和暫時性的無劑量限制的不良事件；沒有關於FileClene Nanomedicine Inc.安慰劑SAEs的相關嚴重不良事件數據：(1)狼瘡性惡性黑色素瘤，(2)懷孕；CNM-Au8 15 mg SAEs：(1)肺炎、菌血症(金黃色葡萄球菌)、心內膜炎；CNM-Au8 30 mg SAEs：(1)氯胺酮輸注止痛和對乙酰氨基酚過量；(2)深靜脈血栓形成(停藥6個月後)
CNM-AU8療效總結第一次治療證明多發性硬化症患者的全球神經功能改善超過背景DMT護理標準髓鞘和軸突完整性的獨立定量生物標記物臨牀和功能改善LCLA視力改善mMFSC全球神經功能改善VEP幅度和潛伏期改善視網膜結構的保存MRI改善數據文件，Clene Nanomedine，Inc.
結論和下一步首次證明神經保護和重新髓鞘治療多發性硬化症臨牀和生物標記物改善臨牀神經功能軸突完整性和神經保護再髓鞘和髓鞘完整性結果支持進入第3期多發性硬化症臨牀開發數據，Clene Nanomedine，Inc.
2012Clene Nanomedicine，Inc.Clene Nanomedicine，Inc.總部和臨牀開發6550S.MillRock Drive，Suite G50鹽湖城，UT 84121研發和製造500 Printio Parkway，Suite 400 North East，MD 21901