371559173665961537023976366298230001267813--12-312022Q2錯誤http://fasb.org/us-gaap/2022#OtherAssetsNoncurrenthttp://fasb.org/us-gaap/2022#OtherAssetsNoncurrent430045751.060.651.591.39P5YP2YP5Yhttp://fasb.org/us-gaap/2022#AccruedLiabilitiesCurrent http://fasb.org/us-gaap/2022#OtherAccruedLiabilitiesNoncurrenthttp://fasb.org/us-gaap/2022#AccruedLiabilitiesCurrent http://fasb.org/us-gaap/2022#OtherAccruedLiabilitiesNoncurrenthttp://fasb.org/us-gaap/2022#AccruedLiabilitiesCurrenthttp://fasb.org/us-gaap/2022#OtherAccruedLiabilitiesNoncurrentP120DP90DP10Y0001267813美國-公認會計準則：財政部股票公用金成員2022-06-300001267813美國-公認會計準則：財政部股票公用金成員2022-03-310001267813美國-公認會計準則：財政部股票公用金成員2021-12-310001267813美國-公認會計準則：財政部股票公用金成員2021-06-300001267813美國-公認會計準則：財政部股票公用金成員2021-03-310001267813美國-公認會計準則：財政部股票公用金成員2020-12-310001267813美國-美國公認會計準則：普通股成員2021-01-012021-03-310001267813MRNS：IpLicenseAgreement with 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目錄表

美國

美國證券交易委員會

華盛頓特區，20549

表格10-Q

☒	根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條規定的季度報告

截至本季度末JUNE 30, 2022

或

☐	根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條提交的過渡報告

關於從到的過渡期

佣金文件編號001-36576

Marinus製藥公司

(註冊人的確切姓名載於其章程)


特拉華州		20-0198082
(述明或其他司法管轄權公司或組織)		(税務局僱主識別號碼)

5拉德諾企業中心，500套房

馬特森福德路100號

拉德諾, 帕19087

(註冊人主要執行辦公室的地址，包括郵政編碼)

註冊人的電話號碼，包括區號：(484) 801-4670

根據該法第12(B)條登記的證券：


每個班級的標題	交易代碼	註冊的每個交易所的名稱
普通股，每股票面價值0.001美元	MRNS	納斯達克全球市場

用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短時間內)提交了1934年《證券交易法》第13條或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。⌧ 是☐不是的。

用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。☒ 是 ☐不是的。

用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。請參閲《交易法》第12b-2條規則中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小申報公司”和“新興成長型公司”的定義。


大型加速文件服務器☐	加速文件管理器	☐

非加速文件服務器 ☒	規模較小的報告公司	☒

新興成長型公司☐

如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易所法》第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。◻

用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如《交易法》第12b-2條所定義)。☐是☒不是的。

截至2022年7月31日，註冊人普通股的流通股數量(每股票面價值0.001美元)為：37,199,150.

目錄表

Marinus製藥公司和子公司

索引表10-Q

截至2022年6月30日的季度

第一部分-財務信息
第1項。	合併財務報表(未經審計)
	截至2022年6月30日和2022年12月31日的合併資產負債表1	3
	截至2022年6月30日和2021年6月30日的三個月和六個月的綜合經營報表和全面虧損	4
	截至2022年和2021年6月30日止六個月合併現金流量表	5
	截至2022年和2021年6月30日止三個月和六個月股東權益綜合報表	6
	合併財務報表附註	7
第二項。	管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析	20
第三項。	關於市場風險的定量和定性披露	39
第四項。	控制和程序	39

第二部分--其他資料
第1項。	法律訴訟	40
第1A項。	風險因素	40
第二項。	未登記的股權證券銷售和收益的使用	41
第三項。	高級證券違約	41
第四項。	煤礦安全信息披露	41
第五項。	其他信息	41
第六項。	陳列品	42
	簽名	43

除文意另有所指外，本季度報告中提及的“公司”、“Marinus”、“我們”、“我們”和“我們”包括Marinus製藥公司及其全資子公司、愛爾蘭公司Marinus PharmPharmticals Emerald Limited。

目錄表

第一部分

財務信息

項目1.合併財務報表

Marinus製藥公司和子公司

合併資產負債表

(單位為千，不包括每股和每股金額)

(未經審計)



	6月30日，		十二月三十一日，
	2022		2021

資產
流動資產：
現金和現金等價物	$	92,326	$	122,927
應收賬款		3,000		2,629
合同資產		—		557
預付費用和其他流動資產		5,765		5,565
流動資產總額		101,091		131,678
財產和設備，淨額		5,561		2,499
其他資產		2,725		2,663
總資產	$	109,377	$	136,840
負債和股東權益
流動負債：
應付帳款	$	3,299	$	3,126
退款責任		—		21,233
應計費用		19,811		16,207
流動負債總額		23,110		40,566
應付票據，扣除遞延融資成本後的淨額		70,350		40,809
合同責任		9,443		—
其他長期負債		1,671		1,979
總負債		104,574		83,354
股東權益：
A系列可轉換優先股，$0.001票面價值；25,000,000授權股份，4,300股票已發佈並於2022年6月30日及4,575已發行及已發行股份傑出的2021年12月31日		4,043		4,302
普通股，$0.001票面價值；150,000,000授權股份，37,206,457已發佈，並37,199,150在2022年6月30日未償還，以及36,797,561已發佈，並36,790,254截至2021年12月31日的未償還債務		37		37
額外實收資本		470,222		459,852
國庫股按成本價計算，7,3072022年6月30日和2021年12月31日的股票		—		—
累計赤字		(469,499)		(410,705)
股東權益總額		4,803		53,486
總負債和股東權益	$	109,377	$	136,840

見合併財務報表附註。

目錄表

Marinus製藥公司和子公司

合併經營報表和全面虧損

(單位為千，不包括每股和每股金額)

(未經審計)


	截至6月30日的三個月，				截至6月30日的六個月，
	2022		2021		2022		2021

收入：
聯邦合同收入	$	1,790	$	1,905	$	3,303	$	3,711
協作收入		—		—		12,673		—
總收入		1,790		1,905		15,976		3,711

費用：
研發		21,495		18,562		39,486		37,153
一般和行政		17,061		6,828		28,798		17,204
IP許可費成本		—		—		1,169		—
總費用		38,556		25,390		69,453		54,357
運營虧損		(36,766)		(23,485)		(53,477)		(50,646)
利息收入		84		16		96		40
利息支出		(2,656)		(351)		(4,348)		(351)
其他費用，淨額		(95)		(3)		(1,065)		(7)
淨虧損和綜合虧損	$	(39,433)	$	(23,823)	$	(58,794)	$	(50,964)
適用於普通股股東的淨虧損	$	(39,433)	$	(23,823)	$	(58,794)	$	(50,964)
每股信息：
普通股每股淨虧損--基本和攤薄	$	(1.06)	$	(0.65)	$	(1.59)	$	(1.39)
基本和稀釋後加權平均流通股		37,155,917		36,659,615		37,023,976		36,629,823

見合併財務報表附註。

目錄表

Marinus製藥公司和子公司

合併現金流量表

(單位：千)

(未經審計)


	截至6月30日的六個月，
	2022		2021

經營活動的現金流
淨虧損	$	(58,794)	$	(50,964)
對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行的調整：
折舊及攤銷		178		171
債務發行成本攤銷		703		111
基於股票的薪酬費用		7,196		8,026
合同資產/負債淨額攤銷		(566)		—
非現金租賃費用		165		152
非現金租賃負債		133		162
固定資產核銷		61		—
發行普通股作為許可協議的成本		1,169		—
外幣交易未實現虧損		930		—
經營性資產和負債變動情況：
退款責任		(22,163)		—
合同資產/負債淨額		10,566		—
預付費用和其他流動資產、非流動資產和應收賬款		(2,481)		(1,017)
應付賬款、應計費用和其他長期負債		1,576		4,229
用於經營活動的現金淨額		(61,327)		(39,130)
投資活動產生的現金流
短期投資到期日		—		1,474
財產和設備押金		—		(1,124)
購置財產和設備		(421)		(172)
投資活動提供的現金淨額(用於)		(421)		178
融資活動產生的現金流
行使股票期權所得收益		1,747		801
應付票據的收益，不包括預付費用		29,400		12,283
融資成本，已支付		—		(148)
融資活動提供的現金淨額		31,147		12,936
現金和現金等價物淨減少		(30,601)		(26,016)
現金和現金等價物--期初		122,927		138,509
現金和現金等價物--期末	$	92,326	$	112,493
補充披露現金流量信息
計入應計費用的債務發行成本	$	563	$	1,723
應計費用中的財產和設備	$	1,198	$	27
投入使用的押金中的財產和設備	$	1,665	$	—

見合併財務報表附註。

目錄表

Marinus製藥公司和子公司

合併股東權益報表

(單位為千，不包括份額)

(未經審計)



	A系列						其他內容							總計
	可轉換優先股			普通股			已繳費		庫存股			累計		股東的
	股票	金額		股票	金額		資本		股票	金額		赤字		權益
平衡，2020年12月31日	4,753	$	4,469	36,578,460	$	37	$	444,622	7,307	$	—	$	(311,929)	$	137,199
基於股票的薪酬費用	—		—	—		—		5,035	—		—		—		5,035
股票期權的行使	—		—	55,030		—		244	—		—		—		244
融資成本	—		—	—		—		(3)	—		—		—		(3)
淨虧損	—		—	—		—		—	—		—		(27,141)		(27,141)
平衡，2021年3月31日	4,753	$	4,469	36,633,490	$	37	$	449,898	7,307	$	—	$	(339,070)	$	115,334
基於股票的薪酬費用	—		—	—		—		2,991	—		—		—		2,991
股票期權的行使	—		—	63,312		—		557	—		—		—		557
將可轉換優先股轉換為普通股	(178)		(167)	35,600		—		167	—		—		—		—
淨虧損	—		—	—		—		—	—		—		(23,823)		(23,823)
平衡，2021年6月30日	4,575	$	4,302	36,732,402	$	37	$	453,613	7,307	$	—	$	(362,893)	$	95,059

平衡，2021年12月31日	4,575	$	4,302	36,790,254	$	37	$	459,852	7,307	$	—	$	(410,705)	$	53,486
基於股票的薪酬費用	—		—	—		—		3,379	—		—		—		3,379
股票期權的行使	—		—	225,165		—		1,733	—		—		—		1,733
發行與Ovid的知識產權許可協議相關的股票	—		—	123,255		—		1,168	—		—		—		1,168
淨虧損	—		—	—		—		—	—		—		(19,361)		(19,361)
平衡，2022年3月31日	4,575	$	4,302	37,138,674	$	37	$	466,132	7,307	$	—	$	(430,066)	$	40,405
基於股票的薪酬費用	—		—	—		—		3,817	—		—		—		3,817
普通股的發行(限制性股票的歸屬)	—		—	2,508		—		—	—		—		—		—
股票期權的行使	—		—	2,968		—		14	—		—		—		14
將可轉換優先股轉換為普通股	(275)		(259)	55,000		—		259	—		—		—		—
淨虧損	—		—	—		—		—	—		—		(39,433)		(39,433)
平衡，2022年6月30日	4,300	$	4,043	37,199,150	$	37	$	470,222	7,307	$	—	$	(469,499)	$	4,803

見合併財務報表附註。

目錄表

Marinus製藥公司和子公司

財務報表合併附註

1.業務及流動資金描述

我們是一家商業階段的製藥公司，致力於開發治療癲癇發作障礙的創新療法，包括罕見的遺傳性癲癇和癲癇持續狀態。2022年3月18日，美國食品和藥物管理局批准了我們的新藥申請，將ZTALMY®(加納鬆龍)口服混懸劑用於治療2歲及以上患者與細胞週期蛋白依賴性激酶樣5(CDKL5)缺乏障礙相關的癲癇發作。我們預計，我們的第一個FDA批准的產品ZTALMY將於2022年第三季度在美國上市，用於商業銷售和發貨給有處方的患者。2022年6月，美國緝毒局(DEA)在聯邦登記冊上公佈了一項臨時最終規則，將加納索隆及其鹽類列入《受控物質法》(CSA)附表V。我們還計劃繼續開發Ganaxolone，用於治療其他罕見的遺傳性癲癇，包括結節性硬化症和癲癇持續狀態。

新冠肺炎在全球的持續傳播影響了我們的臨牀業務和時間表。例如，我們的難治性癲癇持續狀態(RSE)3期隨機治療試驗(RAISE試驗)是在醫院進行的，主要是學術醫學中心的重症監護病房，那裏的新冠肺炎入院率很高。其中幾個參與RAISE試驗的網站遇到了與COVID相關的困難，包括人員流失和需要將大量資源投入到新冠肺炎患者身上，這導致了RAISE試驗的網站啟動和登記延遲。鑑於這些與新冠肺炎相關的挑戰，以及RAISE試驗於2022年2月開始暫停，此前對臨牀供應材料批次的穩定性例行監測表明，有必要將保質期降至低於預期的24個月，以滿足產品穩定性測試規範，我們先前調整了對我們將RAISE試驗的主要數據讀出到2023年下半年。2022年5月，我們恢復RAISE試驗的篩選和招募。此外，在新冠肺炎大流行持續期間，如果患者及其護理人員不想參與，我們的門診加納索龍臨牀試驗可能會受到負面影響。大流行的持續時間和嚴重程度及其對我們業務的長期影響目前尚不確定。

流動性

自成立以來，我們沒有產生任何產品收入，併發生了運營虧損，包括#美元的虧損58.8在截至2022年6月30日的六個月中，不能保證有利可圖的運營永遠都會實現，而且如果實現了，可能會持續下去。此外，Ganaxolone的開發活動、臨牀和臨牀前試驗以及商業化將需要大量額外資金。截至2022年6月30日，我們的累計赤字為469.5百萬美元，我們預計在未來一段時間內將出現重大虧損。我們計劃通過發行股票證券、發行債務、政府資金、合作、許可交易和其他商業交易或其他來源的收益，以及未來產品銷售的收入(如果有的話)來為我們未來的運營提供資金。

2022年7月，我們與諾和諾德公司簽訂了一項資產購買協議，出售FDA授予我們的罕見兒科疾病(RPD)優先審查憑證(PRV)，這是由於治療CDD的加納索隆被指定為RPD，根據該協議，諾和諾德公司將向我們支付$110.0預計將於2022年第三季度完成的交易(PRV資產購買協議)將於交易完成時(PRV資產購買協議)支付1,000,000,000,000歐元，受慣例交易條件的限制。我們沒有從運營中產生正的現金流，也不能保證我們將成功地獲得足夠的資金，用於加納索隆的商業化和繼續開發。

2021年7月30日，我們與獵户座公司(Orion)簽訂了合作協議(獵户座合作協議)，因此，Orion獲得了在歐洲經濟區、英國和瑞士將口服和靜脈注射劑量的加納索龍製劑商業化的獨家權利，用於治療包括CDD、結節性硬化症(TSC)和RSE在內的多種癲癇障礙。根據協議，我們收到了一份€25百萬(美元)29.6百萬美元)

目錄表

Marinus製藥公司和子公司

財務報表合併附註(續)

預付費用，並有資格獲得最高額外的歐元97基於特定臨牀和商業成就的研發報銷和現金里程碑付款，以及基於淨銷售額的分級特許權使用費支付，口頭計劃從低兩位數到十幾歲不等，IV計劃從低兩位數到二十歲以下不等。

於2021年5月11日(截止日期)，吾等與作為行政代理的橡樹基金管理有限公司及貸款方訂立信貸協議及擔保(經2021年5月17日的特定函件協議修訂，並經2022年5月23日的特定函件協議進一步修訂)，其中規定五年制高級擔保定期貸款安排，本金總額最高可達$100.0百萬美元可供我們使用四分批(統稱為定期貸款)。截至2022年6月30日，我們共抽取了$75.0根據信貸協議發放的定期貸款中的100萬美元，剩餘未提取本金餘額#美元25.0百萬美元，有效期至2023年12月31日，取決於某些里程碑式事件的實現。有關更多信息，請參閲附註8.應付票據。

2020年9月，我們與生物醫學高級研究和發展局(BARDA)簽訂了一份合同(BARDA合同)，BARDA是美國衞生與公眾服務部負責準備和反應的助理部長辦公室的一個部門。根據BARDA合同，我們收到d最高可達一筆預估的獎金$51100萬美元，用於開發靜脈注射治療RSE的甘納鬆龍。BARDA合同規定f正在進行中至支持, 在費用分攤的基礎上vt.的.靜脈注射甘納鬆龍治療RSE患者完成3期臨牀試驗，其中包括Raise審判，資助臨牀前研究以評估靜脈注射甘納鬆龍a這是治療因接觸化學神經毒劑而導致的RSE的有效方法，併為某些甘納鬆酮的生產擴大和監管活動提供資金。2022年3月，我們與BARDA達成了一項修正案，將我們根據BARDA合同提供資金的基本履約期的結束日期從2022年9月1日延長至2023年12月31日。

BARDA合同由大約兩年制基期，並根據上述修正案延長至2023年12月31日，在此期間，BARDA將提供至多約#美元21在成本分擔的基礎上為RAISE試驗提供100萬美元的資金，併為神經毒劑暴露模型中甘納鬆龍的額外臨牀前研究提供資金。在基期和延長期成功完成RAISE試驗和臨牀前研究後，BARDA合同提供了大約#美元30BARDA額外提供了100萬美元的資金，用於支持加納鬆龍製造、供應鏈、臨牀、監管和毒理學活動的三個選項。根據BARDA合同，我們將負責分攤大約#美元的費用。33百萬美元和BARDA將負責大約$51百萬美元，如果所有發展選擇都完成的話。合同履約期(基期和延長期加上期權行使)最長約為五年.

管理層的運營計劃是分析我們作為持續經營企業的能力的基礎，涉及對未來現金流入和流出的金額和時間的估計。實際結果可能與運營計劃不同。我們遵循財務會計準則委員會(FASB)會計準則編纂(ASC)第205-40主題“財務報表的列報-持續經營”的規定，這要求管理層在財務報表發佈之日起一年內評估我們作為持續經營企業繼續經營的能力。截至2022年6月30日，我們手頭的現金和現金等價物，不包括15.0與我們的應付票據(附註8)相關的百萬流動資金需求，不足以為財務報表發佈日期後一年的運營提供資金。因此，從這些財務報表發佈之日起的一年內，我們作為一家持續經營的企業繼續經營的能力受到了極大的懷疑。2022年7月，我們簽訂了PRV資產購買協議，根據該協議，諾和諾德公司將向我們支付110.0這筆交易預計將在2022年第三季度完成，根據慣例的完成條件，預計將在2022年第三季度完成。除了PRV的貨幣化，管理層的計劃旨在進一步降低我們作為持續經營企業繼續經營的風險，包括額外的融資或戰略交易。我們已經並將繼續評估現有的替代辦法，以進一步將我們的業務擴大到財務報表印發之日後的一年之後。

目錄表

Marinus製藥公司和子公司

財務報表合併附註(續)

如果在需要時沒有獲得額外的資金，我們可能需要推遲或減少我們的業務，直到收到額外的資金。

2.主要會計政策摘要

陳述的基礎

隨附的未經審計的中期合併財務報表包括Marinus PharmPharmticals，Inc.(特拉華州的一家公司)的賬目，以及Marinus PharmPharmticals Emerald Limited(一家愛爾蘭公司，於2021年2月註冊成立)的賬目，這是一家需要合併的全資子公司。出於監管目的，Marinus PharmPharmticals Emerald Limited在歐盟是一家公司。本文所列未經審計的中期綜合財務報表是根據美國證券交易委員會(美國證券交易委員會)的規則和規定編制的。因此，它們不包括根據美國公認會計原則(GAAP)提交年度財務報表所需的所有信息和披露，以展示我們的財務狀況、經營結果和現金流量。管理層認為，這些未經審計的中期綜合財務報表反映了所有必要的調整，主要包括正常的經常性應計項目，以公平地列報本公司的財務狀況、經營業績和列報期間的現金流量。中期業務的結果不一定代表全年的結果。這些未經審計的中期合併財務報表應與我們於2022年3月24日提交給美國證券交易委員會的Form 10-K年度報告中包含的截至2021年12月31日的已審計財務報表及其附註結合閲讀。

預算的使用

按照公認會計準則編制財務報表要求管理層作出估計和假設，以影響在財務報表之日報告的資產和負債額、披露或有資產和負債以及報告期內報告的收入和支出。實際結果可能與這樣的估計不同。

聯邦合同收入

我們在發生允許的研發費用期間確認BARDA合同的聯邦合同收入，與此收入相關的應收賬款包括在我們臨時合併資產負債表的應收賬款中。這項收入不在ASC 606--與客户的合同收入的範圍內。

發債成本

與應付票據(附註8)有關的債務發行成本按實際利率法於有關融資安排的期限內攤銷至利息開支。債務發行成本，扣除相關攤銷後，從相關債務的賬面價值中扣除。

合同責任

在根據合同條款完成我們對客户的履行義務之前，收到客户的對價或無條件地支付此類對價時，合同責任被記錄下來。預計在資產負債表日後12個月內確認為收入或費用減少的合同負債被歸類為流動負債。合同負債預計不會在年內確認為收入

目錄表

Marinus製藥公司和子公司

財務報表合併附註(續)

資產負債表日之後的12個月被歸類為長期負債。根據美國會計準則第210-20條，我們的合同負債由合同資產部分抵銷，如附註9所述。

協作和許可收入

我們可能會就研發、製造和商業化活動與交易對手達成合作和許可安排，以開發我們的候選產品並將其商業化。這些安排可能包含多個組成部分，例如(I)許可證、(Ii)研發活動和(Iii)某些材料的製造。根據這些安排支付的款項可能包括不可退還和可退還的款項、在實現重大監管、開發和商業里程碑時的付款、按某些商定金額銷售產品，以及產品銷售的特許權使用費。可變對價的金額受到限制，直到收入很可能在未來期間不存在重大逆轉風險。

在確定我們在履行合作協議下的義務時應確認的適當收入數額時，我們執行以下步驟：(I)確定合同中承諾的商品或服務；(Ii)確定承諾的商品或服務是否是履約義務，包括它們是否能夠不同；(Iii)交易價格的衡量，包括對可變對價的限制；(Iv)將交易價格分配給履約義務；以及(V)在我們履行每項履約義務時確認收入。

我們必須制定需要判斷的估計和假設，以確定每個履約義務的基本獨立銷售價格，這決定了交易價格如何在履約義務之間分配。對獨立銷售價格的估計可能包括預測收入和成本、開發時間表、貼現率以及監管和商業成功的可能性等估計。我們還在評估合同義務是否代表不同的履約義務、將交易價格分配給合同內的履約義務、確定何時履行了履約義務、評估可變對價的確認和未來的逆轉，以及確定和應用衡量隨着時間推移履行的履約義務進展的適當方法時，也應用重大判斷。

3.公允價值計量

FASB會計準則將公允價值定義為在計量日期在市場參與者之間的有序交易中出售資產或支付轉移負債的價格(退出價格)。會計準則概述了估值框架，並創建了公允價值等級，以增加公允價值計量和相關披露的一致性和可比性。在確定公允價值時，我們使用報價和可觀察到的投入。可觀察到的投入是市場參與者根據從獨立來源獲得的市場數據為資產或負債定價時使用的投入。

公允價值層次結構根據投入來源分為三個層次，具體如下：

●

第1級-根據相同資產或負債在活躍市場的未調整報價進行估值。

●

第2級-根據可觀察到的投入和類似資產和負債在活躍市場上的報價進行估值。

●

第3級-基於不可觀察的投入和對整體公允價值計量有重要意義的模型進行估值。

目錄表

Marinus製藥公司和子公司

財務報表合併附註(續)

如果用於計量公允價值的投入屬於層次結構的不同級別，則類別水平以對工具公允價值計量重要的最低優先級投入為基礎。截至2022年6月30日和2021年12月31日，我們的所有金融資產和負債均被歸類為一級估值。

以下公允價值層次表提供了按公允價值經常性計量的每一主要金融資產和負債類別的信息(以千為單位)：


	1級		2級		3級		總計
June 30, 2022
資產
現金	$	4,185	$	—	$	—	$	4,185
貨幣市場基金(現金等價物)		88,141		—		—		88,141
總資產	$	92,326	$	—	$	—	$	92,326
2021年12月31日
資產
現金	$	2,360	$	—	$	—	$	2,360
貨幣市場基金(現金等價物)		120,567		—		—		120,567
總資產	$	122,927	$	—	$	—	$	122,927

4.應計費用

應計費用包括以下各項(以千計)：


	6月30日，		十二月三十一日，
	2022		2021
工資總額及相關費用	$	5,167	$	5,830
臨牀試驗和藥物開發		10,588		8,217
專業費用		3,416		1,311
短期租賃負債		595		556
其他		45		293
應計費用總額	$	19,811	$	16,207

5.普通股每股虧損

每股基本虧損的計算方法是將適用於普通股股東的淨虧損除以每個期間已發行普通股的加權平均股數。每股攤薄虧損包括可能行使或轉換證券所產生的影響，例如可轉換優先股、股票期權和非既得限制性股票，這將導致發行普通股的增量股份。在計算適用於普通股股東的每股基本和攤薄淨虧損時，由於存在淨虧損時，攤薄股份不包括在計算中，因此兩種計算的加權平均股數保持不變。這些潛在的攤薄證券在附註6中有更全面的描述，並在下表中彙總：


	6月30日，
	2022	2021
可轉換優先股	860,000	915,000
限制性股票獎勵和限制性股票單位	758,217	37,000
股票期權	5,721,407	4,622,470
	7,339,624	5,574,470

目錄表

Marinus製藥公司和子公司

財務報表合併附註(續)

6.股東權益

2005年，我們通過了2005年股票期權和激勵計劃(2005計劃)，授權我們授予股票期權、限制性股票和其他基於股權的獎勵。截至2022年6月30日，577根據與2005年計劃有關的贈款，購買普通股的期權尚未落實。不是根據2005年計劃，可以發行更多的股票。贈款的數額、條款和可行使性條款由我們的董事會決定和制定。

自2014年8月起，我們通過了經修訂的2014年股權激勵計劃(2014計劃)，授權我們授予股票期權、限制性股票和其他基於股權的獎勵，並根據2014年計劃進行調整。截至2022年6月30日，2,791,555根據與2014年計劃有關的贈款，購買普通股的期權尚未支付，以及700,490普通股可供未來發行。贈款的數額、條款和可行使性條款由我們的董事會決定和制定。根據2014年計劃，2022年1月1日，根據2014年計劃可供今後贈款的普通股份額增加到2,343,330.

股票期權

有幾個5,721,407截至2022年6月30日未償還的股票期權，加權平均行權價為$11.32每股，包括2,929,2752014年計劃以外的未償還股票期權，作為對新員工的激勵。在截至2022年6月30日的六個月內，1,608,519向員工和董事授予了期權，加權平均行權價為每股9.66美元。在授予的期權中，1,218,783根據2014年計劃和389,736在2014年計劃之外授予，作為對新員工的激勵。

在經營報表中確認的所有股票期權獎勵的總補償成本如下(以千計)：


	截至三個月				截至六個月
	6月30日，				6月30日，
	2022		2021		2022		2021
研發	$	1,226	$	1,083	$	2,405	$	2,273
一般和行政		2,125		1,827		4,024		5,617
總計	$	3,351	$	2,910	$	6,429	$	7,890

限制性股票

根據2014年計劃，所有已發行和已發行的普通股限制性股票都是以時間為基礎的，並在授予之日起兩年內歸屬。補償費用在必要的服務期限內按比例記錄。與限制性股票相關的補償費用按授予日我們普通股的收盤價的公允價值計量。截至2022年6月30日，我們擁有15,125限制性普通股的流通股。

在截至2022年6月30日的六個月內，我們批准771,234根據2014年計劃，在授予之日起四年內授予的限制性股票單位。截至2022年6月30日，我們擁有743,092已發行的限制性股票單位。

目錄表

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在經營報表中確認的所有限制性股票獎勵和限制性股票單位的總補償成本如下(以千計)：


	截至三個月				截至六個月
	6月30日，				6月30日，
	2022		2021		2022		2021
研發	$	171	$	—	$	270	$	—
一般和行政		295		81		497		136
總計	$	466	$	81	$	767	$	136

優先股

As of June 30, 2022, 4,300 我們A系列可轉換優先股(優先股)的股票仍未發行，可轉換為860,000我們普通股的股份。在截至2022年6月30日的三個月內，275我們優先股的股份被轉換為55,000普通股。

與Ovid許可協議相關發行的股票

2022年3月29日，根據與Ovid治療公司(Ovid)的獨家專利許可協議，我們發佈了123,255把我們普通股的股份轉給奧維德。根據《證券法》第4(A)(2)節及其D條規定的《1933年證券法》(修訂後的《證券法》)的登記要求豁免規定發行股票，作為不涉及任何公開發行的發行人的銷售(見第二部分第2項)。未登記的股權證券銷售和收益的使用)。這些股份的公允價值反映在截至2022年6月30日的六個月的運營費用中。

7.租契

我們簽訂了一份房地產經營租約。這份租約的期限是78個月，幷包括續訂條款，可將租約期限延長60個月(當我們合理確定我們將行使選擇權時，我們會將其包括在租賃條款中)。截至2022年6月30日，我們的經營租賃剩餘租期為39個月。截至2022年6月30日和2021年12月31日，使用權(ROU)資產包括在我們中期綜合資產負債表上的“其他資產”中，代表我們在租賃期內使用標的資產的權利。我們支付租賃款的義務包括在應計費用“和”其他長期負債在我們截至2022年6月30日和2021年12月31日的中期綜合資產負債表上，ROU資產最初是按成本計量的，其中包括根據租賃開始日或之前的租賃付款調整的租賃負債初始金額，加上產生的任何初始直接成本，減去收到的任何租賃激勵。隨後，在整個租賃期內，ROU資產以租賃負債的賬面價值加上初始直接成本，加上(減去)任何預付(應計)租賃付款，減去收到的租賃激勵的未攤銷餘額來計量。

截至2022年6月30日和2021年12月31日，ROU資產為1.5百萬美元和美元1.7百萬美元，經營租賃負債為2.3百萬美元和美元2.5分別為100萬美元。我們已經簽訂了各種短期運營租賃，主要是臨牀試驗設備，初始租期為12個月或更短時間。這些租賃沒有記錄在我們的資產負債表上。所有經營性租賃費用在租賃期內以直線法確認。在截至2022年6月30日和2021年6月30日的三個月中，我們確認了$0.1百萬美元。在截至2022年6月30日和2021年6月30日的六個月內，我們確認了0.3百萬美元和美元0.2租賃總成本分別為百萬美元。在所有期間，我們確認的金額不到$0.1與短期經營租賃相關的短期租賃成本為100萬美元。

由於每份租賃中隱含的利率不容易確定，我們使用遞增借款利率來確定租賃付款的現值。用於確定的加權平均增量借款利率

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淨資產和租賃負債的初值為11.0%，根據使用市場信號分析的綜合信用評級模型得出的公司收益率曲線。我們有某些房地產合同，其中可能包含租賃和非租賃組成部分，我們已選擇將其視為單一租賃組成部分。

經營租賃的淨收益資產定期按減值損失減值。我們使用ASC子主題360-10《財產、廠房和設備-總體》中的長期資產減值指導來確定ROU資產是否已減值，如果是，則確定要確認的減值損失金額。截至2022年6月30日和2021年12月31日，我們有不是不確認我們的ROU資產的任何減值損失。

我們監控需要重新評估租約的事件或情況變化。當重新評估導致重新計量租賃負債時，將對相應ROU資產的賬面價值進行相應的調整，除非這樣做會使ROU資產的賬面價值減少到低於零的數額。在這種情況下，將導致負ROU資產餘額的調整金額記錄在我們的中期合併經營報表和全面虧損中。

截至2022年6月30日的經營租賃負債到期日如下(以千計)：




2022年剩餘6個月	$	406
2023		823
2024		840
2025		642
此後		—
		2,711
減去：推定利息		(445)
租賃總負債	$	2,266

流動經營租賃負債	$	595
非流動經營租賃負債		1,671
租賃總負債	$	2,266

8.應付票據

於2021年5月11日(截止日期)，並於2021年5月17日及2022年5月23日修訂後，吾等與橡樹基金管理有限公司(Oaktree Fund Administration)及其貸款人(統稱貸款人)訂立信貸協議，規定五年制高級擔保定期貸款安排，本金總額最高可達$100.0百萬美元，我們可以在四分批(統稱為定期貸款)。

在2021年5月簽訂信貸協議時，我們借入了$15.0從貸款人那裏獲得了100萬美元的定期貸款(A-1檔定期貸款)；在收到FDA書面接受我們於2021年9月提交的關於在CDD中使用Ganaxolone的NDA文件後，我們借了$30.0從貸款人獲得A-2檔定期貸款(A-2檔定期貸款)；2022年3月，我們借入#美元30.0在FDA批准ZTALMY口服緩釋劑用於治療兩歲及以上患者與CDD相關的癲癇發作後，貸款人提供了100萬美元的定期貸款(B部分定期貸款)。2022年5月，我們達成了一項修正案，將C部分定期貸款(C部分定期貸款)承諾日期從2023年6月30日延長至2023年12月31日，並取消與C部分定期貸款相關的承諾費。同樣在2022年5月，我們向橡樹資本提交了一份關於D部分定期貸款(D部分定期貸款)承諾的單獨終止承諾通知。根據信貸協議的條款，我方可自行決定向貸款人借款，最多可增加一筆$25.0百萬美元定期貸款，受以下里程碑事件的影響：

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●

到2023年12月31日，$25.0如果我們完成一項或多項融資(包括通過發行普通股、可轉換債務、次級債務、合成特許權使用費或再許可)，使我們獲得至少$40.0百萬美元，淨收益至少為$36.0百萬美元。此外，這一部分的可獲得性受我們目前在RSE進行的3期試驗或在TSC進行的3期試驗取得了統計學意義(p值.

此外，信貸協議包含最低流動資金契約，要求我們維持至少#美元的現金和現金等價物。15.0從B期定期貸款提供資金之日起至定期貸款到期日止。

定期貸款將由我們未來的某些子公司(擔保人)擔保。我們在信貸協議下的債務以我們幾乎所有資產的質押為抵押，並將以擔保人的幾乎所有資產質押。

定期貸款將於2026年5月11日(到期日)到期。定期貸款按固定年利率計息(在發生違約時可增加)11.50%，我們被要求每季度支付利息，直到到期日。我們還被要求從2024年6月30日開始每季度支付本金，金額相當於5.0%2024年6月30日未償還的定期貸款總額，並持續到到期日。於到期日，吾等須全數支付所有未償還定期貸款及信貸協議項下的其他欠款。

在借入任何一批定期貸款時，我們須預付2.0%當時借入的本金總額。此外，承諾費為75B期、C期和D期的每一期承付款開始每年增加基點120天在A-2期定期貸款的供資日期之後，並持續到適用的付款獲得資金或終止，到時相關的承諾費到期。A-2部分定期貸款於2021年9月27日獲得資金，因此，我們開始計入B、C和D部分定期貸款的承諾費120天後來，在2022年1月25日。我們拿出了額外的錢$30.02022年3月，B批定期貸款為100萬美元，支付的金額低於$0.1與B批定期貸款相關的承諾費為100萬美元。2022年5月的修正案取消了與C部分定期貸款相關的承諾費，另外，我們於2022年5月終止了D部分定期貸款。截至2022年6月30日，我們支付了$0.1總承諾費為100萬美元，與定期貸款相關的承諾費沒有任何應計項目，今後也不會產生任何承諾費。

我們可以預付全部或部分定期貸款，並且要求從資產出售、傷亡和譴責事件的收益中強制預付定期貸款，並禁止發行債務，但某些例外情況除外。定期貸款的所有強制性和自願性預付款須繳納等於(I)的預付款保費。4本金的%預付加如果提前還款發生在2023年5月11日或之前，則相當於到2023年5月11日應累算的利息的“全額”金額，(Ii)4如果提前還款發生在2023年5月11日之後但在2024年5月11日或之前，預付本金的百分比，或(Iii)2%如果預付款發生在2024年5月11日之後但在2025年5月11日或之前，預付本金。如果提前還款發生在2025年5月11日之後，不是預付保險費到期了。

我們也是因控制權變更而發生信貸協議項下違約事件時，被要求強制預付定期貸款。這些強制性預付款須繳納等於(I)的預付款保費。12.5預付本金的百分比(如預付款項發生在2022年5月11日或之前)或(Ii)10.0如果預付款發生在2022年5月11日之後但在2023年5月11日或之前，預付本金的百分比。

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此外，我們還需要支付一筆相當於2.0所有已償還本金的%，無論是作為強制預付款、自願預付款還是按計劃償還。

除最低流動資金契約外，吾等還須遵守信貸協議項下若干肯定及限制性契約，包括對吾等及附屬公司招致額外債務、授予或準許額外留置權、進行投資及收購、與其他公司合併或合併、處置資產、支付股息及分派及訂立聯營交易的能力的限制，但若干例外情況除外。截至2022年6月30日，我們遵守了所有公約。

一旦發生某些事件，包括但不限於我們未能履行信貸協議項下的付款義務、違反信貸協議項下的若干其他契諾、發生與其他債務有關的交叉違約、或與FDA或其他監管當局的執法行動或召回Ganaxolone有關的違約，橡樹資本及貸款人將有權加速定期貸款項下的所有未償還金額，並宣佈所有本金、利息及未償還費用立即到期及應付。

2022年3月，我們借入了1美元30.0在FDA批准ZTALMY用於CDD和產生債務發行成本$1.8百萬美元，包括離境費$0.6在我們的綜合資產負債表上被歸類為抵銷負債，並在貸款期限內按實際利息法確認為利息支出。

2021年9月，我們借入了1美元30.0在收到FDA書面接受我們關於使用Ganaxolone治療CDD的NDA文件和產生的債務發行成本$1.2百萬美元，包括離境費$0.6在我們的綜合資產負債表上被歸類為抵銷負債，並在貸款期限內按實際利息法確認為利息支出。

2021年5月，我們借入了1美元15.0在簽訂信貸協議時產生百萬美元，併產生債務發行成本#美元4.4百萬美元，包括離境費$0.3在綜合資產負債表上被列為沖銷負債，並按實際利息法確認為貸款期限內的利息支出。

截至2022年6月30日止六個月，我們確認利息支出為$4.3100萬美元，其中3.5百萬美元是定期貸款的利息，$0.7百萬美元是與債務發行成本攤銷有關的非現金利息支出，以及#美元0.1百萬美元是與承諾費相關的非現金利息支出。

下表彙總了截至2022年6月30日綜合資產負債表上反映的應付票據的構成(單位：千)：


總收益	$	75,000
合同退場費		1,500
未攤銷債務貼現和發行成本		(6,150)
總計	$	70,350

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截至2022年6月30日，應付票據的總到期日如下(單位：千)：


2022年剩餘時間	$	—
2023		—
2024		11,250
2025		15,000
2026年及其後		48,750
總計	$	75,000

9.協作收入

2021年7月，我們與獵户座公司(Orion)簽訂了合作協議(獵户座合作協議)。獵户座合作協議屬於ASC主題808，合作安排(ASC 808)的範圍，因為雙方都是該安排的積極參與者，面臨重大風險和回報。雖然這一安排在ASC 808的範圍內，但我們在這種安排的某些方面類似於ASC 606，包括交付貨物或服務(即，記賬單位)。通過類比ASC 606確認的收入在合併運營報表上記錄為協作收入。

根據Orion合作協議的條款，我們向Orion授予獨家、版税、可再許可的許可，允許我們在歐洲經濟區、英國和瑞士(統稱為領土)商業化含有我們候選產品Ganaxolone的生物製藥產品(許可產品)，用於診斷、預防和治療某些人類疾病、障礙或狀況(領域)，最初適用於CDD、TSC和RSE的適應症。我們將負責授權產品的持續開發和與之相關的監管互動，包括進行和贊助所有臨牀試驗，前提是Orion可以在領土內進行某些批准後研究。獵户座公司將負責該地區任何特許產品的商業化，費用和費用由獵户座公司承擔。

根據獵户座合作協議的條款，我們收到了一歐元25.0百萬(美元)29.62021年7月獵户座的預付款。關於預付費用，我們同意向Orion提供計劃中的甘納鬆酮M2代謝物遺傳毒性研究的結果，這是一項“體內微核和彗星聯合研究”。2022年5月，收到最終研究報告，證實沒有發現遺傳毒性，通過骨髓微核形成或肝臟彗星形態來衡量。如果研究結果是積極的，根據研究方案中規定的標準，獵户座將有權在九十年內終止獵户座合作協議(90)，我們將被要求退還獵户座七十五百分比(75%)的預付費用。我們有資格獲得最多一歐元的額外獎勵97基於特定臨牀和商業成就的研發報銷和現金里程碑付款，以及根據口頭計劃的低兩位數到十幾歲的淨銷售額和IV計劃的低兩位數到低20多位數的分級專利使用費支付。此外，作為整體安排的一部分，我們已同意以商定的價格向獵户座供應特許產品。

Orion合作協議將一直有效，直至最後一個到期的許可使用費期限屆滿之日為止，許可使用費期限的定義是自許可產品在該國首次商業銷售之日開始，至(A)許可產品在該國首次商業銷售十(10)週年，(B)涵蓋該許可產品在該國製造、使用或銷售的最後一個到期許可專利到期之日，以及(C)該許可產品在該國的監管排他期(如果有)屆滿之日。獵户座合作協議的期限至少為十年(10)自商業銷售尚未發生以來的幾年。獵户座合作協議允許在某些特定事件中終止，例如

目錄表

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重大違約，在Orion對許可專利權的有效性、可執行性或範圍提出質疑、因預測失敗而終止、破產和不可抗力的情況下，這些都不可能在合同開始時發生。

根據指引，吾等在該安排下確認以下承諾：(I)開發、使用、銷售、已售出、要約出售及進口由特許產品組成的任何產品的獨家權利(許可)，(Ii)開發及監管活動(發展及監管活動)，及(Iii)要求以協定價格向Orion供應特許產品(供應特許產品)。我們確定，這三項承諾代表着不同的業績義務，以確認收入或減少費用，我們將在履行這些業績義務時確認此類收入或費用。

在合同開始時，我們確定預付款加上研發報銷中不可退還的部分構成了Orion合作協議開始時的交易價格。預付款的可退還部分以及未來可能的監管和發展里程碑付款在合同開始時受到完全限制，因為與這些金額相關的重大收入逆轉的風險尚未解決。於截至2022年6月30日止六個月內，由於如上所述收到有關甘納鬆酮M2代謝物的最終基因毒性研究報告，預付款的可退還部分已確定計入交易價格。未來潛在里程碑的實現不在我們的控制範圍內，需要取得一定的研究和開發成功，因此存在重大不確定性。我們將在每個報告期結束時重新評估實現這些里程碑的可能性，並在風險消除期間調整交易價格。此外，當後續銷售發生時，我們將確認與基於銷售的里程碑和特許權使用費相關的任何對價，因為這些付款主要與我們在簽訂Orion合作協議時交付給Orion的許可證有關。我們錄製了$12.7百萬美元21.2在截至2022年6月30日的六個月中，預付款的可退還部分作為協作收入9.4截至2022年6月30日，100萬美元被記錄為長期負債。

交易價格被分配給三履約義務以合同開始時估計的獨立銷售價格為基礎。許可證的獨立售價基於貼現現金流方法，並考慮了幾個因素，包括但不限於貼現率、開發時間表、監管風險、估計的市場需求和使用調整後的市場方法的未來收入潛力。開發和監管活動及特許產品供應的獨立銷售價格採用預期成本加保證金方法估算。

截至2021年7月的協議日期，我們將交易價格分配給如下所述的履約義務，並記錄了美元9.0與許可證相關的百萬交易價格作為收入。在2021年間，我們攤銷了0.1與開發和監管服務相關的交易價格的100萬美元，作為研究和開發成本的減少。這些交易價格的降低導致合同總負債為$6.62021年12月31日為100萬人。根據ASC 210-20，合同債務為#美元。6.6百萬美元被一筆

目錄表

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財務報表合併附註(續)

合同資產為$7.2用於償還研究和開發費用的100萬美元，導致合同資產淨額為#美元0.62021年12月31日為100萬人。

2021年12月31日的交易價格和合同淨資產：


			累積協作
	交易記錄		已確認收入		合同
	價格		截至2021年12月31日		負債
許可證	$	8,987	$	8,987	$	-
發展和監管服務		2,787		106		2,681
特許產品的供應		3,943		-		3,943
	$	15,717	$	9,093		6,624

減去合同總資產						7,181
合同淨資產					$	557

於截至2022年6月30日止六個月內，由於如上所述收到有關甘納鬆酮M2代謝物的最終基因毒性研究報告，預付款的可退還部分已確定計入交易價格。因此，歐元預付款的可退還部分18.8百萬(美元)21.2百萬美元)分配給購買價格，如下所示，導致總購買價格為$37.9百萬美元。在美元中21.2百萬可退還的預付款部分，我們記錄了$12.7在截至2022年6月30日的6個月中，協作收入達到100萬美元。在截至2022年6月30日的六個月內，我們攤銷了$0.6與開發和監管服務相關的交易價格的100萬美元，作為研究和開發成本的減少。交易價格的這些降低導致合同負債總額為#美元。15.52022年6月30日為100萬人。根據ASC 210-20的規定，$15.5百萬美元被合同資產#美元抵消6.1100萬美元用於償還研究和開發費用，導致合同負債淨額為#美元9.42022年6月30日為100萬人。

2022年6月30日的交易價格和合同淨負債：


			累積協作
	成交價		已確認收入		合同
	截至2022年6月30日		截至2022年6月30日		負債
許可證	$	21,660	$	21,660	$	-
發展和監管服務		6,717		672		6,045
特許產品的供應		9,503		-		9,503
	$	37,880	$	22,332		15,548

減去合同總資產						6,105
合同負債淨額					$	9,443

在2021年，我們產生了2.0獲得獵户座合作協議的增量成本為數百萬美元。這些合同購置費用的分配與交易價格一致，結果是#美元。1.1記入與確認許可履行義務相稱的一般和行政費用的百萬美元和#美元0.9記為資本化合同成本的百萬歐元，計入其他流動資產和其他資產，這些資產將作為開發和監管服務以及特許產品義務的供應得到履行而攤銷。

我們重新評估交易價格和預期為履行履約義務而產生的總估計成本，並在每個報告期結束時調整遞延收入。此類變化將導致已確認和遞延收入的協作收入金額發生變化。

目錄表

項目2.管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析

有關前瞻性陳述的注意事項

這份Form 10-Q季度報告包含符合美國1995年私人證券訴訟改革法的前瞻性陳述，這些陳述涉及重大風險和不確定性。在某些情況下，您可以通過“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“可能”、“目標”、“進行中”、“計劃”、“預測”、“項目”、“潛在”、“應該”、“將”或“將”和/或這些術語的否定來識別前瞻性陳述。或旨在識別關於未來的陳述的其他可比術語。這些陳述涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，可能導致我們的實際結果、活動水平、業績或成就與這些前瞻性陳述明示或暗示的信息大不相同。儘管我們相信本季度報告10-Q表格中包含的每個前瞻性陳述都有合理的依據，但我們提醒您，這些陳述是基於我們目前已知的事實和因素以及我們對未來的預期，而我們不能確定這些事實和因素。

本季度報告中關於Form 10-Q的前瞻性陳述包括有關以下方面的陳述：

●

我們計劃在美國成功地將Ganaxolone用於治療細胞週期蛋白依賴性激酶樣5缺乏症(CDD)；

●

我們對ZTALMY®商業銷售和發貨給在美國擁有處方藥的患者的期望；

●

我們計劃履行我們對美國食品和藥物管理局(FDA)的加納鬆龍批准後的承諾；

●

我們計劃在歐洲聯盟(歐盟)取得對加納索隆的監管批准，以及預計的時間；

●

我們開發Ganaxolone用於其他適應症的能力，包括難治性癲癇持續狀態(RSE)、確診癲癇持續狀態(ESE)、結節性硬化症(TSC)和Lennox Gastaut綜合徵(LGS)；

●

臨牀前研究和臨牀試驗的狀況、時間和結果；

●

臨牀試驗的設計和登記，來自正在進行的臨牀試驗的數據的可用性，對監管批准的期望，或將支持監管批准的臨牀試驗結果的實現；

●

Ganaxolone的潛在益處，包括在CDD以外的適應症中；

●

在特定的附加適應症中尋求加納索隆上市批准的時間；

●

我們有能力在CDD中保持對加納鬆龍的上市批准，並在其他適應症中獲得監管部門對加納鬆龍的批准；

●

我們擴大靶向適應症足跡並探索加納索龍新的潛在配方的可能性；

●

我們對支出、未來收入和盈利能力的估計；

目錄表

●

我們對資本需求和額外融資需求的估計；

●

我們對甘納鬆龍潛在市場規模的估計；

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o您對我們與獵户座公司(Orion)合作的期望，包括研發報銷、里程碑、特許權使用費和其他付款的預期金額和時間；

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我們有能力以可接受的開發、監管和商業專業知識吸引合作者；

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將從公司合作、許可協議和其他合作或收購努力中獲得的好處，包括與加納索隆的開發和商業化有關的努力；

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收入來源，包括CDD中Ganaxolone的預期未來銷售、我們與生物醫學高級研究與發展管理局(BARDA)的合同(BARDA合同)的收入貢獻、企業合作、許可協議以及用於CDD和正在為Ganaxolone開發的其他適應症的Ganaxolone的開發和商業化的其他合作努力；

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我們有資格獲得根據與橡樹資本的信貸協議提供的剩餘債務部分的資金；

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我們有能力創建一個有效的銷售和營銷基礎設施，在那裏我們選擇直接營銷和銷售加納鬆龍；

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甘納索隆的報銷時間和報銷金額；

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可能出現的其他競爭療法的成功；

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甘納鬆龍的生產能力和供應量；

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我們營銷和銷售甘納鬆龍的能力可能在多大程度上受到第三方專利的負面影響；

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我們通過收購更多符合我們商業戰略的候選藥物來擴大和多樣化我們的產品線的可能性；

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計劃出售優先審查券(PRV)的完成情況(包括其條件的滿足情況)及其預期時間；

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我們關於使用PRV銷售收益的計劃；

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我們相信，我們現有的現金和現金等價物將足以支付我們的運營費用、資本支出要求，並將我們的債務安排所需的最低現金餘額維持到2023年第四季度(假設出售PRV的交易完成)；

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我們維護和保護知識產權的能力；

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我們的經營業績、財務狀況、流動性、前景和增長戰略；

目錄表

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除其他行動外，我們有能力獲得額外的融資或戰略交易，並繼續作為一家持續經營的企業；

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我們的業務可能在多大程度上受到新冠肺炎冠狀病毒大流行或其他大流行、流行病或疫情的影響；

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t第四條中排他性論壇條款的可執行性經修訂及重述的公司註冊證書及

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我們經營的行業和可能影響行業或我們的趨勢。

你應該參考第二部分第1A項。風險因素關於本表格10-Q和第一部分第1A項的本季度報告。風險因素我們將於2022年3月24日提交給美國證券交易委員會(美國證券交易委員會)的10-K表格年度報告中詳細介紹了這些內容，並對可能導致我們的實際結果與前瞻性陳述中明示或暗示的結果大不相同的重要因素進行了討論。由於這些因素，我們不能向您保證本季度報告中關於Form 10-Q的前瞻性陳述將被證明是準確的。此外，如果我們的前瞻性陳述被證明是不準確的，這種不準確可能是實質性的。鑑於這些前瞻性陳述中的重大不確定性，您不應將這些陳述視為我們或任何其他人對我們將在任何特定時間框架內或根本不會實現我們的目標和計劃的陳述或保證。我們沒有義務公開更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件或其他原因，除非法律要求。

您應閲讀此Form 10-Q季度報告以及我們在此Form 10-Q季度報告中引用的文件，並已將其作為證物完整地歸檔到此Form 10-Q季度報告中，並瞭解我們未來的實際結果可能與我們預期的大不相同。我們通過這些警告性聲明來限定我們所有的前瞻性聲明。

以下是管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析閲讀時應結合：(I)包含在本季度報告Form 10-Q中的中期綜合財務報表及其相關附註；以及(Ii)我們截至2021年12月31日的年度財務報表，這些報表包含在我們於2022年3月24日提交給美國證券交易委員會的Form 10-K年度報告中。

概述

我們是一家商業階段的製藥公司，致力於開發治療癲癇發作障礙的創新療法，包括罕見的遺傳性癲癇和癲癇持續狀態。2022年3月18日，FDA批准了我們的新藥申請(NDA)，即使用ZTALMY(加納鬆龍)口服混懸劑治療2歲及以上患者與CDD相關的癲癇發作。我們預計，我們的第一個FDA批准的產品ZTALMY將於2022年第三季度在美國向有處方的患者進行商業銷售和發貨。2022年6月，美國藥品監督管理局(DEA)在聯邦登記冊上公佈了一項臨時最終規則，將加納索隆及其鹽類列入《受控物質法》(CSA)附表V(CV)。我們還計劃繼續開發Ganaxolone用於治療其他罕見的遺傳性癲癇，包括TSC和癲癇持續狀態(SE)的治療。雖然Ganaxolone在治療與CDD相關的癲癇發作中發揮療效的確切機制尚不清楚，但其抗驚厥作用被認為是通過對A型γ-氨基丁酸(GABA)的正變構調節而產生的_A中樞神經系統(CNS)的受體。Ganaxolone正在開發兩種不同給藥途徑的製劑：靜脈注射和口服。Ganaxolone是一種內源性神經類固醇別孕酮的合成類似物。不同的配方旨在最大限度地擴大甘納鬆龍在成人和兒科患者羣體、急性和慢性護理以及住院和自我給藥環境中的潛在治療應用。Ganaxolone同時作用於突觸和突觸外GABA_A受體，一個以抗癲癇、抗抑鬱和緩解焦慮而聞名的靶點。

目錄表

新冠肺炎

新冠肺炎在全球的持續傳播影響了我們的臨牀業務和時間表。例如，我們的癲癇持續狀態隨機治療3期試驗(RAISE試驗)是在醫院進行的，主要是學術醫學中心的重症監護病房，這些醫院的新冠肺炎入院率很高。其中幾個參與RAISE試驗的網站遇到了與COVID相關的困難，包括人員流失和需要將大量資源投入到新冠肺炎患者身上，這導致了RAISE試驗的網站啟動和登記延遲。鑑於這些與新冠肺炎相關的挑戰以及我們最近藥品供應的中斷，我們此前將RAISE試驗的頂級數據讀數的預期調整為2023年下半年。2022年5月，我們恢復了RAISE試驗的篩選和招募。此外，在新冠肺炎大流行持續期間，如果患者及其護理人員不想參與，我們的門診加納索龍臨牀試驗可能會受到負面影響。大流行的持續時間和嚴重程度及其對我們業務的長期影響目前尚不確定。

我們的產品和候選產品

ZTALMY®(加納鬆龍)口服混懸液CV

ZTALMY是我們為治療CDD而開發的一種口服混懸劑，每天三次。ZTALMY於2022年3月被FDA批准用於治療2歲及以上患者與CDD相關的癲癇發作。2022年6月，DEA在聯邦登記冊上發佈了一項臨時最終規則，將加納鬆龍及其鹽類列入CSA附表V。我們預計，我們的第一個FDA批准的產品ZTALMY將於2022年第三季度在美國上市，用於商業銷售和發貨給有處方的患者。

CDD是一種嚴重而罕見的遺傳性疾病，由位於X染色體上的CDKL5基因突變引起。CDD是一種嚴重削弱和潛在致命的遺傳疾病，在美國發生的頻率估計為1：40,000活產。它主要影響女性，其特點是起病早、難以控制癲癇發作和嚴重的神經發育障礙。CDKL5基因編碼正常大腦功能所必需的蛋白質。大多數受CDD影響的兒童都有神經發育缺陷，如行走、説話和照顧自己困難。許多人還患有脊柱側彎、胃腸功能障礙或睡眠障礙。基因檢測可用於確定患者是否存在CDKL5基因突變。

2017年6月，我們被FDA批准為治療CDD的甘納鬆龍的孤兒藥物。此外，2019年11月，歐洲醫療機構(EMA)孤兒藥物產品委員會(COMP)批准了治療CDD的甘納索龍的孤兒藥物指定。2020年7月，FDA批准Ganaxolone治療糖尿病的RPD名稱CDD。FDA將RPD指定為在美國影響少於20萬人的疾病，其中嚴重或危及生命的表現主要發生在18歲及以下的個人身上。ZTALMY在CDD中的批准是基於3期萬壽菊雙盲安慰劑對照試驗的數據，在該試驗中，101名患者隨機接受ZTALMY治療。患者28天的主要運動發作頻率平均減少了30.7%，而服用安慰劑的患者平均減少了6.9%，達到了試驗的主要終點(p=0.0036)。在Marigold開放標籤擴展研究中，接受ZTALMY治療至少12個月的患者(n=48)經歷了主要運動發作頻率的中位數49.6%的減少。在臨牀開發計劃中，ZTALMY顯示出有效性、安全性和耐受性，在ZTALMY組中最常見的不良反應(AEs)(發生率>5%，至少是安慰劑的兩倍)是嗜睡、發熱、唾液多分泌和季節性過敏。

優先審核券。由於RPD被指定為甘納鬆龍用於治療CDD，FDA於2022年3月18日授予我們與批准在CDD中使用ZTALMY有關的PRV。2022年7月13日，我們與諾和諾德公司簽訂了一項資產購買協議(PRV資產購買協議)，根據該協議，我們同意在交易完成時以1.1億美元的價格將PRV出售給諾和諾德公司，並以現金支付。交易的完成預計將於2022年第三季度完成，但仍受慣例完成條件的制約，包括1976年《哈特-斯科特-羅迪諾反托拉斯改進法》規定的適用等待期到期或終止。我們打算將出售PRV的收益用於一般企業用途，包括繼續推進我們的臨牀流水線和ZTALMY的商業推出。

目錄表

商業戰略。自ZTALMY獲得FDA批准以來，我們專注於實施和執行一項綜合推出計劃，使CDD患者可以通過一家專業藥店獲得ZTALMY。主要的啟動戰略包括：(1)建立我們的供應鏈網絡和質量管理系統，以確保患者可以獲得產品；(2)提高臨牀意識，使ZTALMY成為FDA批准的第一個也是唯一一個專門用於CDD相關癲癇發作的產品；(3)部署我們的現場銷售隊伍，瞄準治療這種罕見的兒科患者羣體的醫生；(4)讓商業和政府支付者參與進來，以實現保險覆蓋的目標；以及(5)發展我們的內部能力(如財務、人力資源、信息技術、數據分析和合規)，以支持我們作為一家商業公司的首次推出。

營銷策略。我們的營銷戰略是強調癲癇發作是CDD症狀的核心，將ZTALMY確立為CDD綜合管理的中心，並確保患者從處方到履行都可以無縫獲得ZTALMY。我們的ZTALMY營銷活動現已上線，我們的綜合商業發佈活動已於2022年第三季度啟動。

銷售策略。我們的銷售組織已經到位，其中包括16名在罕見疾病方面經驗豐富的地區客户經理作為我們的商業銷售隊伍。我們的野戰力量瞄準了CDD已確定的關鍵客户和卓越中心。根據我們的市場研究，我們估計ZTALMY在美國CDD的潛在患者人數約為2000人。由於這是FDA批准的第一種專門針對與CDD和國際疾病分類相關的癲癇發作的產品，CDD的第十版(ICD10)代碼於2020年建立，可用於這一特定市場的數據有限。我們已經加強了我們的市場準入和現場隊伍，付款人和客户的接觸都在進行中。

市場準入。我們已經建立了一個跨職能的付款人和報銷賬户團隊，目標是獲得和維護ZTALMY的報銷(覆蓋)。我們正將我們的努力集中在商業支付者的報銷上，在商業支付者中，藥房福利經理(PBM)控制着大多數商業藥房福利生活和政府支付者，主要是CDD目標人羣的醫療補助。我們預計，大約60%的CDD患者人口將通過按服務收費和託管醫療補助獲得保險，其餘40%將獲得商業保險，頂級PBM具有重大影響。ZTALMY的處方和履行過程是通過ZTALMY One™管理的，這是一個全面的患者支持計劃。參加該計劃提供各種支持和信息，以幫助照顧者和開出ZTALMY處方的患者獲得他們的ZTALMY處方藥，並幫助確定是否有資格和機會獲得自付支持或免費藥物計劃。

專業藥房。我們正在利用Orsini Pharmtics Services，LLC.這是一家專業藥店，為患者提供服務，包括患者登記、福利驗證和調查、事前授權支持、患者教育和藥物諮詢、產品分配和發貨協調.

基礎設施。我們繼續增強我們的內部能力和流程，以支持一家商業舞臺公司。我們實施了一項醫療保健合規計劃，以指導我們遵守有關藥品銷售的規章制度。

商業用品的製造。我們正在與我們目前的製造商就甘納鬆龍活性藥物成分的商業供應協議進行談判。我們還在與我們目前的成品原料藥供應商敲定一項商業供應協議。

作為受控物質加以管制. 2022年6月1日，DEA在聯邦登記冊上發佈了一項臨時最終規則，將加納鬆龍及其鹽類列入CSA的附表V。根據CSA，根據藥物的可接受醫療用途和藥物的濫用或依賴潛力，藥物被分為五(5)個不同的類別或時間表。DEA將附表V定義為濫用可能性低於附表IV的藥物，並由含有有限數量的某些麻醉品的製劑組成。我們預計ZTALMY是FDA批准的第一款產品，將於2022年第三季度在美國向有處方的患者進行商業銷售和發貨。作為受控物質，Ganaxolone須遵守適用的CSA要求，如登記、安全、記錄保存和報告、儲存、製造、分銷、進口和其他要求。

目錄表

上市後要求。關於FDA批准ZTALMY用於CDD，我們有一系列的上市後承諾，其中包括：Ganaxolone和主要的人類未結合血漿代謝物M2在大鼠中的2年致癌研究；Ganaxolone在轉基因小鼠中的26周致癌研究；主要人類未結合血漿代謝產物M2在大鼠體內的幼年動物毒性研究；第一階段腎臟和肝臟損害研究及深入的QTC研究；關於容器封閉系統的可提取/可溶出研究結果；M47代謝物在老鼠體內的中樞神經系統分佈研究；以及評估M47代謝物與藥物相互作用潛力的體外研究。第一階段腎臟損傷研究已於2022年5月完成並提交給FDA。我們希望能夠在FDA要求的時間框架內完成FDA要求的其餘研究。

營銷授權應用程序

2021年8月，EMA人用藥品委員會(CHMP)批准了我們關於加速評估Ganaxolone治療CDD相關癲癇發作的請求。營銷授權應用程序Ganaxolone的MAA於2021年10月11日提交給EMA，2021年10月28日我們收到EMA的正式通知，CDD MAA有效。有了這一驗證，EMA開始在歐盟、挪威、冰島和列支敦士登所有成員國的集中程序下對MAA進行正式審查。

2022年2月，MAA被轉換為標準審查，我們與EMA達成協議，將第120天的時鐘停靠點延長三個月，以便有足夠的時間對審查過程中收到的問題做出迴應。2022年5月，我們向CHMP提交了一份討論請求，將第120天的時鐘停止時間再延長四個月，以便有足夠的時間進行EMA要求的非臨牀測試，並回應作為審查過程的一部分而收到的問題。CHMP同意我們關於延長第120天計時站的建議。因此，我們預計將在2022年11月底之前向EMA提交完整的答覆，我們預計CHMP將在2023年第一季度末之前就MAA提出意見。如果我們不能及時或充分地迴應EMA的所有請求，或者EMA不同意我們的迴應足以解決其問題，審查和批准過程可能會進一步延誤。

我們的管道

我們正在開發甘納鬆龍的適應症，這些適應症是甘納鬆酮提供益處的機械原理，包括以下適應症：

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癲癇持續狀態(SE)

SE是一種危及生命的疾病，其特徵是持續、持續的癲癇發作或快速復發的癲癇發作，而不幹預意識的恢復。如果不緊急處理SE，可能會發生永久性神經元損傷，從而導致高發病率和死亡率。對一線苯二氮卓類藥物治療無效的SE患者被歸類為ESE，隨後至少一種二線抗癲癇藥物(AED)失敗的患者被歸類為RSE。在RSE中，突觸GABA_A受體被內化到神經元中，導致對苯二氮卓類藥物的反應性降低。RSE對一種或多種二線AEDs無反應，需要靜脈麻醉治療，以終止癲癇發作，防止神經元損傷和其他併發症。靜脈麻醉劑被增加到導致深度昏迷的水平，並在24小時或更長時間內保持該速度。嘗試停用靜脈麻醉後復發的癲癇狀態被歸類為超難治性癲癇持續狀態(SRSE)。2016年4月，我們獲得了FDA的孤兒藥物稱號，用於治療SE的甘納鬆龍靜脈製劑，其中包括RSE。

2021年1月，我們在3期Pivotal RAIST試驗中招募了第一名患者。RAISE試驗是一項針對RSE患者的隨機、雙盲、安慰劑對照臨牀試驗。我們預計將有大約80個醫院的試驗點參與，主要是在美國和加拿大。RAISE試驗旨在招募大約124名患者，他們將被隨機分配接受加納鬆龍或安慰劑，並加入標準護理。有了這個數量的患者，該試驗旨在提供超過90%的功率來檢測加納鬆龍和安慰劑之間30%的療效差異。

RAISE試驗的共同主要終點是(1)在沒有其他SE治療藥物的情況下，RSE患者在開始治療後30分鐘內癲癇發作停止的比例，以及(2)在開始研究藥物後36小時內沒有進展到IV麻醉的患者比例。參與RAISE試驗的幾個學術醫療中心和重症監護病房經歷了與COVID相關的困難，包括人員流動和需要為新冠肺炎患者投入大量資源，這導致了站點啟動和註冊延遲。此外，在2022年2月，我們暫停了RAISE試驗，因為對臨牀供應材料的穩定性批次的常規監測表明，有必要將保質期減少到預期的24個月以下，以滿足產品穩定性測試規範。我們將這一問題通知了FDA，並計劃主動暫停試驗，隨後我們向FDA提供了更多信息，以支持恢復試驗活動。2022年5月，我們宣佈試驗已恢復使用當前靜脈注射製劑的新批次。我們已經實施了縮短12個月的保質期。根據FDA的協議，加納索龍臨牀用品將在整個臨牀使用期間儲存在冷藏條件下。我們預計在2022年第三季度末之前用新的緩衝劑修改IV甘納鬆龍配方，目標是至少24個月的保質期。FDA同意原則上可以接受Ganaxolone IV配方的緩衝改變。

2022年6月，我們宣佈修改RAISE試驗的議定書，以擴大資格標準，以支持招聘。我們擴大了納入標準，允許納入以前接受靜脈麻醉治療的患者，以及從其他醫院轉院或在急診室接受治療的患者。我們預計，到2022年第三季度末，參與RAISE試驗的大多數臨牀站點將採用RAISE方案修正案。我們與FDA就RAISE試驗方案修正案達成一致，包括一項建議，即在參與RAISE試驗的患者的三分之二(約82人)完成後進行潛在的中期分析。我們繼續在美國和加拿大擴大RAISE試驗的參與臨牀地點的數量。我們現在正在擴大目標站點，將以色列和澳大利亞也包括在內，並正在與主要調查人員和站點協調員密切合作，以支持這些站點的註冊效率。與之前的聲明一致，我們預計RAISE試驗的主要數據讀數將於2023年下半年提供。

計劃繼續進行單獨的第三階段RSE試驗，以支持歐洲的MAA(RAISE II試驗)。在2021年第一季度與EMA舉行會議討論試驗設計之後，由於RAISE試驗提到的臨牀試驗供應延遲，RAISE II試驗計劃於2023年下半年啟動。RAISE II試驗將是一項雙盲、安慰劑對照的關鍵登記試驗，預計將納入70名苯二氮卓類一線治療失敗的患者和至少一名二線AED患者。患者將接受加納索龍或安慰劑，與標準護理二線AED聯合使用。RAISE II試驗將提供以下數據

目錄表

是對RAISE試驗的補充，在RAISE II試驗中，Ganaxolone或安慰劑與標準護理AED聯合使用。RAISE和RAISE II試驗之間還有另外兩個關鍵區別。首先，RAISE II試驗的終點將包括構成治療失敗的任何護理升級，而不是將進展到靜脈麻醉指定為治療失敗。這可能是靜脈麻醉或另一種二線靜脈AED。其次，RAISE II試驗的主要分析將是響應者分析，響應被定義為在30分鐘內停止SE，並且在36小時內沒有升級護理。RAISE試驗指定了一個共同的主要終點，要求在早期發病和效果持久性方面具有統計學意義。

FDA已經表明了第三項SE研究--RESET試驗--的總體試驗設計是一致的，這是一項評估Ganaxolone治療ESE的第二階段研究。我們計劃在2022年下半年開始在美國招生。RESET試驗將招募出現在急診科的驚厥性SE患者，並將在知情同意(EFIC)指南的例外情況下進行。RESET試驗方案定義了兩個階段：初始開放標籤、劑量優化階段和隨後的雙盲安慰劑對照階段。在試驗的開放標籤部分，順序隊列將決定試驗的階段。我們預計，這一雙盲安慰劑對照階段將納入大約80名ESE患者，他們被隨機分成兩組，在標準治療的基礎上加入靜脈注射加納索龍或安慰劑。RESET試驗的主要療效終點將是在治療開始後1小時沒有SE或全身抽搐復發的電信號(快速腦電)證據。我們的目標是在2023年底之前從RESET試驗的第一批劑量發現隊列中獲得數據。

我們擁有一系列未決的專利申請，要求使用靜脈注射甘納鬆龍治療SE，包括RSE的某些治療方案。2021年9月，美國專利局授予我們一項治療SE的方法的專利，包括給藥方案。這項專利將於2040年到期。O2022年7月26日，美國專利商標局(USPTO)向Ovid治療公司(Ovid)頒發了一項專利，其中包括我們治療SE的候選產品。Ovid可能會對我們提起訴訟，指控我們侵犯了其專利，和/或我們可能會向美國專利商標局或通過法院對Ovid專利的有效性提出質疑。任何這類訴訟，無論其結果如何，都可能導致大量財政資源的支出，並轉移管理層的時間和資源。此外，任何此類訴訟可能會造成負面宣傳，對患者產生不利影響，我們可能被禁止在此類訴訟期間或在此類訴訟中失敗的情況下營銷或銷售用於SE、RSE和ESE的Ganaxolone。如果Ovid決定提起侵權訴訟，我們預計不會在根據1984年《藥品價格競爭和專利期限恢復法》(Hatch-Waxman Act)的“安全港”條款為SE、RSE或ESE推出Ganaxolone之前提起訴訟。我們可能需要獲取或獲得Ovid專利的許可，才能營銷或銷售SE、RSE和ESE的加納鬆龍，這些產品可能無法按商業上可接受的條款提供，或者根本無法獲得。如果我們不能以可接受的條款獲得Ovid專利或談判許可，如果我們的產品被認定侵犯了Ovid的專利，並且這些專利被確定為有效，那麼我們可能被迫支付Ovid專利費、損害賠償和成本，或者我們可能被阻止將用於SE、RSE和ESE的Ganaxolone全部商業化，這將對我們的業務產生實質性的不利影響。

結節性硬化症

TSC是一種罕見的遺傳性疾病，通過導致腦、皮膚、腎臟、心臟、眼睛和肺部的腫瘤(通常是非惡性的)而影響許多器官。這種情況是由遺傳性突變引起的，TSC1基因還是TSC2吉恩。它的發生頻率為1：6000活產，85%的患者發現突變。雖然疾病的表型可能非常不同，但高達85%的TSC患者會發生癲癇。TSC是遺傳性癲癇的主要原因，通常在生命的第一年表現為局灶性癲癇或嬰兒痙攣。目前，很少有疾病特異性治療被批准用於治療TSC的癲癇發作。FDA於2021年8月和EMA分別於2021年8月和2021年10月批准了用於TSC治療的Ganaxolone的孤兒藥物指定。

2021年8月，我們公佈了我們的開放標籤第二階段試驗(CAMPAL試驗)的主要數據，該試驗評估了23名與TSC相關的癲癇患者口服甘納鬆龍的安全性和有效性。這項平靜的試驗招募了23名年齡在2歲至32歲之間的患者，他們進入了為期四周的基準期，隨後進入了為期12周的治療期，在此期間，他們每天接受三次高達600毫克的甘納索隆(口服液體混懸劑)。符合資格標準的患者能夠在24周的延期期間繼續接受加納鬆龍治療。主要終點是在12周的治療期間，28天的TSC相關癲癇發作頻率相對於4周的百分比變化。

目錄表

周基準期。次要結果指標包括與4周基準期相比，在12周治療期結束時，28天TSC相關癲癇發作頻率減少大於或等於50%的患者的百分比。

主要終點顯示，與四周基準期相比，28天TSC相關癲癇發作頻率的中位數減少了16.6%。次要終點顯示，癲癇發作至少減少50%的患者比例為30.4%。在試驗期間，局灶性癲癇患者(n=19)的局灶性癲癇發作頻率平均減少了25.2%。Ganaxolone一般耐受性良好，嗜睡是最常見的AE。此外，發生了1例嚴重不良事件(SAE)，癲癇發作惡化，調查員將其評估為與治療有關。4名患者因不良反應而終止試驗。此外，來自試驗的數據表明，在服用Epidiolex的患者中，出現了甘納鬆龍血液水平的升高，並且似乎與更大的嗜睡有關。這項研究的小樣本和開放標籤設計限制了對這些發現的解釋。一項正式的第一階段藥物相互作用研究正在進行中，以評估加納鬆龍和表雄酮之間是否存在相互作用。此外，第三階段TSC試驗中所有受試者的滴定時間表都已調整，以最大限度地提高耐受性。

為了迴應我們要求結束與FDA關於擬議的第三階段TSC試驗的第二階段會議的請求，FDA以書面形式回答了我們的問題，而不是開會。我們相信，書面答覆顯示了與TSC臨牀發展計劃的總體一致。我們還認為，根據FDA的書面迴應，以及FDA對CDD的批准，一次試驗可以作為美國TSC監管批准的必要支持。為了迴應我們的協議援助請求，EMA在2021年12月提供了書面反饋，而不是召開會議。協議援助是一種特殊形式的科學建議，可用於治療罕見疾病的指定孤兒藥物的開發商。我們相信，EMA和FDA的書面答覆表明，TSC的臨牀開發計劃總體上是一致的。在2022年第一季度開始現場試驗並在2022年第二季度給第一名患者用藥後，我們正在積極篩選美國的患者，以便登記參加全球第三階段隨機、雙盲、安慰劑對照試驗(TrustTSC試驗)，該試驗涉及大約160名TSC患者。我們預計將擴大試驗範圍，包括多達80個地點，其中包括幾個主要位於美國、西歐、加拿大和以色列的TSC卓越中心。TrustTSC試驗的主要終點是28天內與TSC相關的癲癇發作頻率的百分比變化。我們計劃在2024年第一季度公佈TrustTSC試驗的主要數據。

第二代製劑、前藥開發與Lennox-Gastaut綜合徵(LGS)

2022年第二季度公佈了一項針對健康志願者的第一階段試驗的主要數據，該試驗使用的是第二代加納索隆配方的第一個候選藥物，包括可能允許每天兩次給藥的藥代動力學(PK)特徵。我們相信，這些數據支持該製劑的進一步臨牀開發，並計劃進行更多的1期試驗。

Ganaxolone前體藥物化合物的開發繼續取得進展，選定了主要的口服和IV候選藥物，並將第一階段數據定為2024年。

LGS是一種嚴重的癲癇，通常在一到八歲之間開始。受影響的兒童有神經發育障礙和難治性癲癇，包括緊張性癲癇、緊張性癲癇和非典型失神癲癇。

考慮到癲癇類型和病因與其他疾病(如CDD和TSC)有潛力改善臨牀結果的重疊，我們計劃繼續開發Ganaxolone治療LGS。我們正計劃在我們的LGS開發計劃中使用第二代甘納鬆龍配方。LGS的第二階段試驗現在的目標是在2023年開始。

運營

到目前為止，我們的業務主要包括組織公司和為公司配備人員，並開發加納索隆，包括進行臨牀前研究、臨牀試驗和籌集資金。我們主要通過出售股權和債務證券來為我們的業務提供資金。我們預計，我們的第一個FDA批准的產品ZTALMY將成為

目錄表

可於2022年第三季度在美國向有處方的患者進行商業銷售和發貨。我們自成立以來一直出現經營虧損，沒有產生任何產品銷售收入，也沒有實現盈利運營。截至2022年6月30日和2021年6月30日的六個月，我們分別發生了5880萬美元和5100萬美元的淨虧損。截至2022年6月30日，我們的累計赤字為4.695億美元，我們預計未來將繼續遭受重大虧損。我們預計，隨着我們進行所有計劃的商業化和與加納鬆龍有關的持續研究和開發活動，我們的運營費用將大幅增加。

我們預計我們的費用將大幅增加，因為我們：

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在有針對性的適應症上進行多項後期臨牀試驗；

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繼續研究、開發和擴大製造能力，以優化我們可能獲得監管批准的加納鬆龍和劑量形式；

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建立和實施銷售、營銷和分銷能力，使加納鬆龍商業化；

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進行其他臨牀前研究和臨牀試驗，以支持向FDA提交NDAS、向EMA提交MAAS以及向其他國家的監管機構提交其他營銷授權申請；

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獲得其他候選產品的權利，併為其開發提供資金；

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維護、擴大和保護我們的全球知識產權組合；

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增聘臨牀、製造、科學和商業人員；以及

●

增加運營、財務和管理信息系統和人員，包括支持我們的藥物開發努力的人員。

截至2022年6月30日，我們擁有9230萬美元的現金和現金等價物。2022年7月，我們簽訂了PRV資產購買協議以出售我們的PRV，根據該協議，諾和諾德公司將在交易完成時支付1.1億美元，交易預計在2022年第三季度完成，取決於慣例的完成條件。我們相信，在收到PRV資產購買協議的淨收益後，截至2022年6月30日，我們手頭現有的現金和現金等價物將足以支付我們的運營費用、資本支出要求，並將我們的債務安排所需的最低現金餘額維持到2023年第四季度。剔除PRV資產購買協議的淨收益，我們相信截至2022年6月30日手頭的現有現金和現金等價物將足以支付我們的運營費用、資本支出要求，並將我們的債務安排所需的最低現金餘額維持到2023年第一季度。然而，我們未來將需要從一個或多個股權或債務融資、政府資金、合作、許可交易、其他商業交易或其他來源獲得額外資金，以便開展我們與加納鬆龍有關的所有商業化和計劃的研發活動。

財務概述

聯邦合同收入

2020年9月，我們和BARDA簽訂了BARDA合同，根據合同，我們獲得了一筆估計高達5100萬美元的合同，用於開發靜脈注射的加納鬆龍治療RSE。BARDA合同規定，在成本分攤的基礎上，提供資金以支持在RSE患者中完成靜脈注射Ganaxolone的第三階段臨牀試驗，其中包括RAISE試驗，資助臨牀前研究，以評估靜脈注射Ganaxolone作為治療因接觸化學神經毒劑而導致的RSE的有效方法，以及資助某些Ganaxolone生產規模和監管活動。2022年3月，我們簽署了一項修正案，

目錄表

BARDA將我們根據BARDA合同提供資金的基本履約期的結束日期從2022年9月1日延長至2023年12月31日。

BARDA的合同包括大約兩年的基準期，以及根據上述修正案延長至2023年12月31日的期限，在此期間，BARDA將在成本分攤的基礎上為RAISE試驗提供高達約2100萬美元的資金，併為神經毒劑暴露模型中的加納索隆的額外臨牀前研究提供資金。在基準期和延長期成功完成RAISE試驗和臨牀前研究後，BARDA合同規定BARDA額外提供約3000萬美元的資金，用於支持加納索隆製造、供應鏈、臨牀、監管和毒理學活動的三個選項。根據BARDA合同，如果完成所有開發選擇，我們將負責約3300萬美元的費用分攤，BARDA將負責約5100萬美元。合同履約期(基期加期權行使)最長約為五年。

我們在發生允許的研發費用期間確認BARDA合同的聯邦合同收入。我們預計，隨着與我們的提高試驗相關的成本增加，聯邦合同收入將會增加。

協作收入

2021年7月，我們與獵户座達成合作協議(Orion Collaboration Agreement)。根據Orion合作協議的條款，我們向Orion授予了獨家、版税和可再許可的許可，允許我們在歐洲經濟區、英國和瑞士(統稱為領土)商業化含有加納索龍的生物製藥產品(許可產品)，用於診斷、預防和治療某些人類疾病、障礙或狀況(領域)，最初是在CDD、TSC和RSE的適應症下。

根據獵户座合作協議的條款，我們在2021年7月從獵户座收到了2500萬歐元(2960萬美元)的預付款。我們有資格獲得高達9700萬歐元的額外研發報銷和基於特定臨牀和商業成就的現金里程碑付款，以及根據口頭計劃的低兩位數到十幾歲的淨銷售額和IV計劃的低兩位數到低20%的分級特許權使用費支付。此外，作為整體安排的一部分，我們已同意以商定的價格向獵户座供應特許產品。

吾等根據該安排確定以下承諾：(I)開發、使用、銷售、已售出、要約出售和進口任何由特許產品組成的產品的獨家權利(許可證)；(Ii)開發和監管活動(開發和監管活動)；以及(Iii)以商定價格向Orion供應特許產品的要求(特許產品的供應)。為了確認收入，我們確定這三項承諾代表不同的績效義務，並將在我們履行每項績效義務時確認協作收入或費用的減少。

研究和開發費用

我們的研發費用主要包括開發甘納鬆龍的成本，其中包括：

●

與員工有關的費用，包括工資、福利、差旅和股票薪酬費用；

●

根據與進行臨牀試驗和臨牀前研究的臨牀研究機構(CRO)和調查地點達成的協議而發生的費用；

●

獲取、開發和製造臨牀試驗材料的成本；

●

設施、折舊和其他費用，包括設施租金和維修、保險和其他用品的直接和已分配費用；

目錄表

●

與臨牀前活動和監管運作相關的成本；以及

●

與開發新劑型和甘納鬆酮前藥相關的成本。

當我們產生研發成本時，我們就會花費它們。我們根據對完成特定任務的進度的評估，使用患者登記、臨牀站點激活和供應商向我們提供的信息等數據，記錄一些開發活動(如臨牀試驗)的成本。

除了我們目前和計劃的臨牀試驗之外，我們已經並將產生大量費用，以便為各種臨牀適應症申請加納鬆龍的NDA和補充NDA，或美國以外的MAA，在每一種情況下，進一步的臨牀試驗和其他研究的性質、設計、規模和成本將在很大程度上取決於先前研究和試驗的結果以及與監管機構的討論。很難確定我們目前或未來的臨牀試驗和臨牀前研究的成本和持續時間，或者如果我們獲得監管部門的批准，我們是否、何時或在多大程度上將從加納索隆的商業化和銷售中獲得收入。我們可能永遠不會成功地獲得對加納鬆龍的監管批准。臨牀試驗和開發的持續時間、成本和時間將取決於各種因素，包括未來臨牀試驗和臨牀前研究的不確定性、臨牀試驗註冊率的不確定性以及重大和不斷變化的政府監管。

此外，我們臨牀項目的成功概率將取決於許多因素，包括競爭、製造能力和商業可行性。如果獲得批准，我們的商業成功取決於在醫生、患者、醫療保健支付者和醫療界中獲得重大的市場接受度。我們將根據科學和臨牀上的成功，決定開展哪些項目，以及為每個項目提供多少資金，以及對商業潛力的評估。

一般和行政費用

一般和行政費用主要包括行政和其他行政人員和諮詢人的薪金和相關費用，包括按股票計算的薪酬和旅費。其他一般和行政費用包括法律、專利審查、諮詢和會計服務的專業費用。一般費用和行政費用在發生時計入。我們預計，未來我們的一般和管理費用將會增加，這是由於員工招聘和我們擴大業務規模，以支持更先進的臨牀試驗和商業基礎設施。這些增加可能包括保險、僱用更多人員、外部顧問以及法律顧問和會計師等費用的增加。

IP許可費支出

2022年3月，我們與Ovid治療公司(Ovid)簽訂了獨家專利許可協議(許可協議)。根據許可協議，我們在美國、歐盟成員國、冰島、利希滕斯坦、挪威、英國和瑞士(地區)擁有獨家、不可轉讓(許可協議規定除外)、版税負擔、可再許可的許可，以開發、製造、製造、商業化、推廣、分銷、銷售、提供銷售和進口、加納鬆龍，包括上述(許可產品)的任何類似物或衍生物，以及前述藥物配方(許可產品)。根據許可協議，我們擁有與領地領域內許可產品有關的所有開發、製造和商業化活動的唯一權利和責任，並對其進行控制，包括所有監管活動。此外，與該地區現場許可產品有關的所有監管批准和相關文件將以我們的名義進行，並由我們獨家擁有。根據Ovid根據許可協議可行使的選擇權，吾等須(I)向Ovid支付150萬美元現金；或(Ii)向Ovid發行123,255股普通股，獲得普通股的選擇權可在我們提交截至2022年3月24日的10-K表格年度報告後的五個工作日內行使。2022年3月29日，我們根據許可協議，根據Ovid的選擇權，向Ovid發行了123,255股普通股。因此，在截至2022年6月30日的六個月中，我們記錄了與Ovid許可協議相關的120萬美元的IP許可費支出。

目錄表

許可協議還規定，我們向Ovid支付的特許權使用費為我們、我們的聯屬公司和分被許可人在該地區的現場許可產品淨銷售額上的較低個位數。根據許可協議，如果發生仿製藥競爭，此類特許權使用費可能會減少。我們可以在提前30天書面通知的情況下，隨時終止許可協議。任何一方均可因另一方的重大違約或資不抵債而終止許可協議，但須遵守一定的補救期限。此外，如果在2025年6月30日或之前沒有在該領域進行任何許可產品的首次商業銷售，Ovid有權終止許可協議。在終止的情況下，根據許可協議授予的所有許可將終止。

利息收入

利息收入主要包括現金和現金等價物以及投資餘額所賺取的利息收入。

利息支出

利息支出包括利息支出、債務折價攤銷和與我們的應付票據相關的承諾費。

其他收入(費用)

其他收入和支出主要包括出售持有的待售固定資產的損益、外幣換算和公允價值調整。

經營成果

聯邦合同收入

在截至2022年6月30日的三個月和六個月裏，我們分別確認了BARDA合同帶來的180萬美元和330萬美元的聯邦合同收入。我們分別在截至2021年6月30日的三個月和六個月確認了190萬美元和370萬美元，這是BARDA合同的結果。

協作收入

截至2022年6月30日的六個月，協作收入為1,270萬美元，這是根據獵户座協作協議確認與之前可退還的預付款相關的收入的結果。在截至2022年6月30日的三個月中，我們未確認任何協作收入。關於預付費用，我們同意向Orion提供正在進行的遺傳毒性研究的結果。2022年2月，經核實的研究報告草案顯示，通過骨髓微核形成或肝臟彗星形態衡量，沒有發現遺傳毒性。這些結果在2022年5月收到的最終研究報告中正式確定，由於研究結果，我們不需要退還獵户座的任何預付費用，獵户座無權根據研究結果終止獵户座合作協議。在截至2022年6月30日的六個月內，我們將之前可退還的預付款部分分配到交易價格並確認了相關收入。我們沒有確認截至2021年6月30日的三個月和六個月的任何協作收入。

研究和開發費用

我們將主要由外部成本組成的直接研發費用，如支付給與我們臨牀試驗相關的研究人員、顧問、中心實驗室和CRO的費用，以及與製造相關的成本，分配給特定的產品開發計劃。我們不會將與購買臨牀試驗材料相關的成本、與員工和承包商相關的成本、與我們的設施費用相關的成本(包括折舊或其他間接成本)分配給特定的產品計劃，因為這些成本部署在研發下的多個產品計劃中，因此是單獨分類的。下表顯示了我們與每個正在進行的計劃相關的研發費用，單位為千。我們研究的主要驅動力

目錄表

而開發支出目前在我們的TSE、RSE、TSC和PCDH19的產品開發計劃中。我們預計，在接下來的時期內，我們對加納鬆龍的研究和開發費用將繼續增加。在本報告所述期間，我們沒有將研發費用分配給任何其他特定的產品開發計劃(以千為單位)：


	截至三個月				截至六個月
	6月30日，				6月30日，
	2022		2021		2022		2021
CDKL5缺乏症(1)	$	1,209	$	2,722	$	2,064	$	4,561
PCDH19相關性癲癇(2)		483		443		1,063		1,442
結節性硬化症(3)		2,713		395		4,307		1,254
藥物開發-暫停(4)		307		3,036		1,655		4,874
口腔指徵小計		4,712		6,596		9,089		12,131

癲癇持續狀態(5)		1,954		1,152		3,823		2,488
藥物開發-IV(6)		2,272		806		3,980		2,544
IV適應症小計		4,226		1,958		7,803		5,032

其他研究和開發(7)		3,948		3,004		5,395		6,139
間接研究與開發(8)		8,609		7,004		17,199		13,851
總計	$	21,495	$	18,562	$	39,486	$	37,153

(1)

與2021年同期相比，截至2022年6月30日的三個月和六個月的下降主要是由於與我們的保密協議備案准備相關的監管和統計分析費用比上一時期更大，以及本期臨牀試驗活動的減少。

(2)

截至2022年6月30日的六個月與2021年同期相比有所下降，主要是因為與我們2022年第一季度正在進行的開放標籤延期相關的期間成本低於2021年第一季度。與截至2021年6月30日的三個月相比，截至2022年6月30日的三個月的成本保持一致。

(3)

截至2022年6月30日的三個月和六個月與2021年期間相比有所增加，主要是由於2022年期間TSC第三階段試驗啟動以來的活動增加，而相關2021年期間的第二階段活動較為有限。

(4)

截至2022年6月30日的三個月和六個月與2021年期間相比有所下降，主要原因是與2022年相關期間相比，前一期間與預驗證和註冊批次相關的製造成本上升。

(5)

截至2022年6月30日的三個月和六個月與2021年期間相比有所增加，主要是因為與重置試驗有關的費用增加，相關2021年期間沒有可比費用。

(6)

與2021年同期相比，截至2022年6月30日的三個月和六個月的增長主要是由於新的第三方製造商的設置費和正在進行的穩定性測試。

(7)

其他研究和開發費用包括與Ganaxolone臨牀前和臨牀開發相關的外部費用，包括安全性研究、穩定性研究、臨牀前研究(包括動物毒理學和藥理學研究)，以及其他專業費用。與2021年同期相比，截至2022年6月30日的三個月的變化主要是由於毒理學和其他安全研究活動。與2021年同期相比，截至2022年6月30日的6個月的變化主要是由於第一階段臨牀試驗。

目錄表

(8)

與2021年同期相比，截至2022年6月30日的三個月和六個月的增長與人力成本增加有關，以支持我們在臨牀前、臨牀和製造活動中增加的活動。

一般和行政費用

截至2022年6月30日的三個月和六個月的一般和行政費用分別為1710萬美元和2880萬美元，而截至2021年6月30日的三個月和六個月的一般和行政費用分別為680萬美元和1720萬美元。在截至2022年6月30日的三個月中，增長的主要驅動因素是420萬美元的商業化準備增加，280萬美元的人員和培訓成本增加，130萬美元的諮詢成本增加，90萬美元的一般成本增加，50萬美元的非現金股票薪酬成本增加，30萬美元的軟件相關費用增加，以及30萬美元的差旅和會議成本增加。在截至2022年6月30日的六個月中，增長的主要驅動因素是480萬美元的商業化準備增加，470萬美元的人員和培訓成本增加，160萬美元的諮詢成本增加，60萬美元的一般成本增加，60萬美元的差旅和會議成本，以及50萬美元的軟件相關費用增加，但被120萬美元的非現金股票薪酬成本的減少部分抵消。其中，210萬美元是由於2021年第一季度記錄的與我們前首席財務官的遣散費協議有關的股票期權的修改。

利息支出

截至2022年6月30日的三個月和六個月的利息支出分別為270萬美元和430萬美元。截至2022年6月30日的6個月的利息支出包括350萬美元的利息，70萬美元的債務攤銷，以及與我們的應付票據(合併財務報表附註8中的附註8)有關的承諾費用支付的10萬美元。截至2021年6月30日的6個月，利息支出為40萬美元。2021年第一季度沒有利息支出記錄。

其他費用

截至2022年6月30日的六個月，其他支出為110萬美元。截至2022年6月30日的6個月的其他費用主要包括外幣換算、持有待售固定資產的損失和公允價值調整。截至2022年6月30日的三個月以及截至2021年6月30日的三個月和六個月記錄的其他費用並不重要。

流動性與資本資源

自成立以來，我們的運營出現了淨虧損和負現金流。截至2022年6月30日和2021年6月30日的六個月，我們分別發生了5880萬美元和5100萬美元的淨虧損。截至2022年6月30日的6個月，我們在經營活動中使用的現金為6,130萬美元，而截至2021年6月30日的6個月為3,910萬美元。從歷史上看，我們主要通過出售普通股、應付票據、優先股和可轉換債券來為我們的業務融資。2022年7月，我們簽訂了PRV資產購買協議以出售我們的PRV，根據該協議，諾和諾德公司將在交易完成時支付1.1億美元，交易預計在2022年第三季度完成，取決於慣例的完成條件。截至2022年6月30日，我們擁有9230萬美元的現金和現金等價物。

《歐洲商業化協定》

2021年7月30日，我們簽訂了《獵户座合作協議》，根據該協議，獵户座公司獲得獨家經營權，在歐洲經濟區、英國和瑞士銷售治療多種癲癇的口服制劑和靜脈注射製劑，包括CDD、TSC和RSE。根據協議，我們獲得了2500萬歐元(2960萬美元)的預付款，並有資格獲得高達9700萬歐元的額外研發報銷和基於特定臨牀和商業成就的現金里程碑付款，以及基於淨銷售額的分級特許權使用費支付，範圍從口頭項目的低兩位數到十幾歲，以及IV計劃的低兩位數到二十歲以下。

目錄表

橡樹信貸協議

於2021年5月11日(截止日期)，吾等與橡樹基金管理有限公司(Oaktree Fund Administration)、作為行政代理(Oaktree)的有限責任公司及其貸款方(統稱為貸款人)訂立了信貸協議及擔保(經2021年5月17日的特定函件協議修訂，並經2022年5月23日的特定函件協議進一步修訂)，提供本金總額高達1.00億美元的五年期優先擔保定期貸款安排，可分四批(統稱為定期貸款)提供給吾等。在2021年5月簽訂信貸協議時，我們從貸款人借入了1,500萬美元的定期貸款(A-1部分定期貸款)，在收到FDA於2021年9月書面接受我們關於在CDD中使用Ganaxolone的NDA文件後，我們從貸款人借入了3,000萬美元的A-2部分定期貸款(A-2部分定期貸款)，並在2022年3月，我們從貸款人那裏借了3,000萬美元的定期貸款，這是FDA批准ZTALMY口服暫停治療兩歲及以上患者與CDD相關的癲癇發作的結果(B部分定期貸款)。2022年5月，我們達成了一項修正案，將C部分定期貸款(C部分定期貸款)承諾日期從2023年6月30日延長至2023年12月31日，並取消與C部分定期貸款相關的承諾費。2022年5月，我們還向橡樹資本提交了一份關於D部分定期貸款(D部分定期貸款)承諾的單獨終止承諾通知。根據信貸協議的條款，吾等可全權酌情向貸款人額外借款最多2,500萬美元的定期貸款，但須受以下里程碑事件規限：

●

到2023年12月31日，如果我們完成一項或多項融資(包括通過發行普通股、可轉換債券、次級債券、合成特許權使用費或再許可)，為我們帶來至少4,000萬美元的毛收入和至少3,600萬美元的淨收益，則有2,500萬美元的C部分定期貸款可供提取。此外，這一部分的可用性取決於我們目前在RSE進行的3期試驗或在TSC進行的3期試驗達到統計學意義(p值

定期貸款將於2026年5月11日(到期日)到期。定期貸款按11.50%的固定年利率計息(違約時可能會增加)，我們必須按季度支付利息，直至到期日。我們還必須從2024年6月30日開始每季度支付本金，金額相當於2024年6月30日未償還定期貸款總額的5.0%，一直持續到到期日。於到期日，吾等須全數支付所有未償還定期貸款及信貸協議項下的其他欠款。

在借入任何一批定期貸款時，我們須支付當時所借本金總額的2.0%的預付費用。此外，從A-2期定期貸款的供資日期後120天開始，B期、C期和D期的每期承付款每年開始應計75個基點的承諾費，並繼續應計，直至適用的承付款獲得資金或終止，屆時相關承諾費已到期。A-2部分定期貸款於2021年9月27日獲得資金，因此，我們在120天后，即2022年1月25日開始計入B部分、C部分和D部分定期貸款的承諾費。我們在2022年3月提取了額外的3,000萬美元B部分定期貸款，並支付了不到10萬美元的與B部分定期貸款相關的承諾費。2022年5月的修正案取消了與C部分定期貸款相關的承諾費，另外，我們於2022年5月終止了D部分定期貸款。截至2022年6月30日，我們沒有任何與定期貸款相關的承諾費應計項目。

巴達合同

目錄表

BARDA將我們根據BARDA合同提供資金的基本履約期的結束日期從2022年9月1日延長至2023年12月31日。

BARDA的合同包括大約兩年的基準期，以及根據上述修正案延長至2023年12月31日的期限，在此期間，BARDA將在成本分攤的基礎上為RAISE試驗提供高達約2100萬美元的資金，併為神經毒劑暴露模型中的加納索隆的額外臨牀前研究提供資金。在基準期和延長期成功完成RAISE試驗和臨牀前研究後，BARDA合同規定BARDA額外提供約3000萬美元的資金，用於支持加納索隆製造、供應鏈、臨牀、監管和毒理學活動的三個選項。根據BARDA合同，我們將負責分攤約3300萬美元的成本，如果完成所有開發選擇，BARDA將負責約5100萬美元。合同履約期(基期加期權行使)最長約為五年。

股權分配協議

2017年10月，我們與JMP Securities LLC(JMP)簽訂了股權分配協議(之前的EDA)，根據該協議，JMP作為我們的獨家代理，可在協議簽署後的三年內出售最多5,000萬美元的普通股，時間由我們不時決定。2020年7月9日，我們與JMP簽訂了一項新的股權分配協議(New EDA)，以創建一個AT市場股權計劃，根據該計劃，我們可以不時通過或向JMP發售總髮行價高達6,000萬美元的普通股。根據新EDA的條款和條件，JMP將根據我們的指示，以其商業上合理的努力不時出售我們的普通股。JMP將有權獲得每一次出售我們普通股股票所得毛收入的3.0%的佣金。自我司於2020年7月9日向美國證券交易委員會提交S-3表格擱置登記書(第333-239780號文件)並於2020年7月27日被美國證券交易委員會宣佈生效後，新的電子數據協議立即取代並終止先前的電子數據協議。根據新EDA，我們在截至2022年6月30日的三個月和六個月或截至2021年12月31日的年度內沒有出售任何普通股。

IP許可協議

許可協議還規定，我們向Ovid支付的特許權使用費為我們、我們的聯屬公司和分被許可人在該地區的現場許可產品淨銷售額上的較低個位數。根據許可協議，如果發生仿製藥競爭，此類特許權使用費可能會減少。我們可以在提前30天書面通知的情況下，隨時終止許可協議。任何一方均可因另一方的重大違約或資不抵債而終止許可協議，但須遵守一定的補救期限。此外，如果在#年未在現場進行任何許可產品的首次商業銷售，則Ovid有權終止許可協議

目錄表

領土在2025年6月30日或之前。在終止的情況下，根據許可協議授予的所有許可將終止。

現金流

經營活動。截至2022年6月30日的6個月，用於經營活動的現金增至6130萬美元，而去年同期為39.1美元2021年同期為100萬美元。撇除主要與折舊及攤銷、債務發行成本、股票補償、許可協議成本及與獵户座合作協議有關的合同資產/負債淨額變動有關的非現金影響，截至2022年6月30日止六個月經營活動所用現金較2021年同期有所變動，主要是應付賬款、應計開支及其他長期負債變動減少及業務開支增加所致。

投資活動。在截至2022年6月30日的六個月裏，投資活動使用的現金代表着購買財產和設備的40萬美元。截至2021年6月30日的6個月，投資活動提供的現金為150萬美元的短期投資到期日，但被130萬美元的房地產和設備存款和購買部分抵消。

融資活動。截至2022年6月30日的6個月，融資活動提供的現金包括2940萬美元的應付票據收益(扣除發行成本)和170萬美元的股票期權收益。截至2021年6月30日的6個月，融資活動提供的現金包括1,230萬美元的應付票據收益，扣除發行成本和行使股票期權的80萬美元收益，部分被10萬美元的債券發行成本抵消。

資金需求

我們自成立以來一直沒有實現盈利，預計在可預見的未來將繼續出現淨虧損。我們預計短期內我們的現金支出將增加，因為我們為ZTALMY的商業化以及我們繼續和計劃中的加納鬆龍臨牀試驗提供資金。

截至2022年6月30日，我們擁有92.3美元的現金和現金等價物。2022年7月，我們簽訂了PRV資產購買協議以出售我們的PRV，根據該協議，諾和諾德公司將在交易完成時支付1.1億美元，交易預計在2022年第三季度完成，取決於慣例的完成條件。我們相信，在收到PRV付款的淨收益後，截至2022年6月30日我們手頭的現有現金和現金等價物將足以支付我們的運營費用、資本支出要求，並將我們的債務安排所需的最低現金餘額維持到2023年第四季度。不包括來自PRV的淨收益，我們相信截至2022年6月30日手頭的現有現金和現金等價物將足以支付我們的運營費用、資本支出要求，並將我們的債務安排所需的最低現金餘額維持到2023年第一季度。然而，我們未來將需要從一個或多個股權或債務融資、政府資金、合作、許可交易、其他商業交易或其他來源獲得額外資金，以便開展我們計劃中的所有與加納鬆龍有關的研發活動。為了滿足這些額外的現金需求，我們可能會尋求出售額外的股本或可轉換債務證券，這些證券可能會導致我們的股東被稀釋，或者參與聯邦合同或其他合作伙伴關係。如果我們通過發行可轉換債務證券籌集更多資金，這些證券可能擁有優先於我們普通股的權利，並可能包含限制我們運營的契約。不能保證我們將能夠以我們可以接受的條件獲得額外的股本或債務融資，如果真的可以接受的話。進一步, 新冠肺炎的持續蔓延也導致全球資本市場嚴重擾亂和波動，這可能會增加我們的資金成本，並對我們未來進入資本市場的能力產生不利影響。如果我們不能在需要時以可接受的條件獲得足夠的資金，可能會對我們的業務、運營結果和財務狀況產生負面影響。

我們未來的資本需求將取決於許多因素，包括：

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ZTALMY商業化的時機和成功；

目錄表

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正在進行和計劃進行的與甘納索隆有關的開發、配方和商業化活動；

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新冠肺炎疫情對我們的業務、醫學界和全球經濟的影響；

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研究和開發甘納鬆龍或任何其他未來候選產品以及進行臨牀前研究和臨牀試驗的範圍、進度、結果和成本；

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獲得甘納鬆龍或任何其他未來候選產品的監管批准的時間和涉及的成本；

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ZTALMY或任何其他獲準銷售的未來候選產品的商業化活動成本，包括營銷、銷售和分銷成本；

●

根據用於臨牀前研究、臨牀試驗和商業銷售(如果獲得批准)的內部和監管標準，製造和配製加納鬆龍或任何其他未來候選產品的成本；

●

我們建立和維持戰略合作、許可或其他安排以及此類協議的財務條款的能力；

●

我們根據BARDA合同獲得資金的能力；

●

我們對根據我們與Orion的獨家許可協議在歐洲商業化Ganaxolone的里程碑和特許權使用費支付的金額和時間的期望；

●

根據與橡樹資本的信貸協議，我們有資格獲得額外的債務部分；

●

與我們的候選產品和產品(如果獲得批准)有關的任何產品責任、侵權或其他訴訟；

●

吸引和留住技術人員所需的資本；

●

準備、提交、起訴、維持、辯護和執行專利權利要求所涉及的費用，包括訴訟費用和該等訴訟的結果；以及

●

經批准的產品的銷售時間、收據和金額，或授權使用費，包括支付給Ovid的款項。

請參閲風險因素在我們於2022年3月24日提交給美國證券交易委員會的截至2021年12月31日的年度報告中，Form 10-K一節包含了與我們的大量資本金要求相關的額外風險。

表外安排

我們沒有任何表外安排對我們的財務狀況、財務狀況的變化、收入或支出、經營結果、流動性、資本支出或資本資源產生或可能產生當前或未來的影響，而這些對投資者來説是重要的。

關於關鍵會計政策和重大判斷與估計的討論

根據公認會計原則編制財務報表時，我們需要使用判斷來作出某些估計和假設，這些估計和假設會影響我們財務報表和附註中報告的資產和負債額、或有資產和負債的披露以及報告的收入和費用。關鍵會計政策是指那些對描述我們的財務狀況和經營結果最重要的政策，需要管理層做出困難、主觀和複雜的判斷，以便對

目錄表

本質上不確定的事情的影響。在截至2022年6月30日的三個月內，我們的關鍵會計政策與我們在截至2021年12月31日的年度財務報表中描述的政策相比沒有重大變化，這些財務報表包括在我們的10-K表格年度報告中，並於2022年3月24日提交給美國證券交易委員會。

項目3.關於市場風險的定量和定性披露

我們是一家較小的報告公司，根據1934年修訂的《證券交易法》(《交易法》)第12b-2條的定義，我們不需要提供本項下的信息.

項目4.控制和程序

(A)對披露控制和程序的評價。

我們的管理層在首席執行官和首席財務官的參與下，評估了截至本10-Q表格季度報告所涵蓋的期間結束時，我們的披露控制和程序(該術語在交易所法案下的規則13a-15(E)和15d-15(E)中定義)的有效性，以確保我們根據交易所法案提交或提交的報告中要求我們披露的信息在美國證券交易委員會規則和表格中指定的時間段內被記錄、處理、彙總和報告。而我們根據《交易所法案》提交或提交的報告中要求披露的信息是累積的，並傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，以便及時做出關於所需披露的決定。管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作多麼良好，都只能為實現其目標提供合理的保證，管理層在評估可能的控制和程序的成本效益關係時必須運用其判斷。基於這樣的評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至2022年6月30日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平下是有效的。

(B)財務報告內部控制的變化

在截至2022年6月30日的季度內，根據交易所法案規則13a-15(D)和15d-15(D)所要求的評估，我們對財務報告的內部控制沒有發生任何變化，這對我們的財務報告內部控制產生了重大影響，或有合理的可能性對我們的財務報告內部控制產生重大影響。

目錄表

第II部

其他信息

項目1.法律訴訟

在正常業務過程中，我們可能會不時受到訴訟和索賠的影響。吾等目前並無參與任何重大法律訴訟，吾等並不知悉任何針對吾等的未決或威脅的法律訴訟，而吾等相信該等訴訟可能會對吾等的業務、經營業績或財務狀況產生重大不利影響。

第1A項。風險因素

除下文所述外，我們在截至2021年12月31日的財政年度的Form 10-K年度報告中披露的風險因素沒有發生重大變化。

第三方，如Ovid Treateutics，Inc.，可能會提起法律訴訟，指控我們侵犯了他們的知識產權，其結果將是不確定的，可能會損害我們的業務。

我們的商業成功取決於我們開發、製造、營銷和銷售我們的產品的能力，如果獲得批准，所有這些產品都含有甘納鬆龍，並使用我們的相關技術。我們可能成為與我們的一個或多個產品有關的對抗訴訟或知識產權訴訟的一方，包括向美國專利商標局提起的幹擾或派生訴訟。第三方可能會根據現有專利或未來可能授予的專利向我們提出侵權索賠。如果我們被發現侵犯了第三方的知識產權，我們可能被要求從該第三方獲得許可證，才能繼續將我們的一個或多個產品商業化。然而，我們可能無法以商業上合理的條款或根本無法獲得任何所需的許可證。在某些情況下，我們可能會被迫停止將我們的一個或多個產品商業化，包括法院命令。此外，在任何此類訴訟或訴訟中，我們可能被判承擔金錢損害賠償責任。侵權的發現可能會阻止我們將一個或多個產品商業化，或者迫使我們停止一些業務運營，這可能會對我們的業務造成實質性損害。任何第三方聲稱我們盜用了他們的機密信息或商業祕密，都可能對我們的業務產生類似的負面影響。

雖然我們的候選產品處於臨牀前研究和臨牀試驗階段，但我們相信，在這些臨牀前研究和臨牀試驗中使用我們的候選產品屬於美國聯邦法典第35C.271(E)條規定的豁免範圍，該條款免除了與開發和向FDA提交信息合理相關的專利侵權責任活動(聯邦開發專利侵權豁免)。隨着我們的候選產品走向商業化，針對我們的專利侵權索賠的可能性增加。雖然Ganaxolone本身已過了專利期，但我們試圖確保我們的候選產品和我們用於製造Ganaxolone的方法不會侵犯其他方的專利和其他專有權。然而，不能保證他們不會這樣做，競爭對手或其他方可能會聲稱，我們在任何情況下都侵犯了他們的專有權。

2022年7月26日，美國專利商標局向Ovid治療公司(Ovid)頒發了一項專利，聲稱該專利涵蓋了我們治療SE的候選產品。Ovid可能會對我們提起訴訟，指控我們侵犯了其專利，和/或我們可能會向美國專利商標局或通過法院對Ovid專利的有效性提出質疑。任何這類訴訟，無論其結果如何，都可能導致大量財政資源的支出，並轉移管理層的時間和資源。此外，任何此類訴訟可能會造成負面宣傳，對患者產生不利影響，我們可能被禁止在此類訴訟期間或在此類訴訟中失敗的情況下營銷或銷售用於SE、RSE和ESE的Ganaxolone。如果奧維德決定提起侵權訴訟，我們預計不會在根據《哈奇-韋克斯曼法案》的“安全港”條款為SE、RSE或ESE推出Ganaxolone商業產品之前提起訴訟。我們可能需要獲取或獲得Ovid專利的許可，才能營銷或銷售SE、RSE或ESE用的Ganaxolone，這些產品可能無法按商業上可接受的條款提供，或者根本無法獲得。如果我們不能以可接受的條款獲得Ovid專利或談判許可，如果我們的產品被確定侵犯了Ovid的專利，並且這些專利被確定為有效，那麼我們可能被迫支付Ovid專利費、損害賠償金和

目錄表

成本，否則我們可能會被阻止將SE、RSE和ESE的Ganaxolone商業化，這將對我們的業務產生實質性的不利影響。

我們有多個Ganaxolone藥物產品正在開發中，在這些產品獲得監管部門批准之前，藥物產品質量要求可能不支持持續的臨牀研究，並導致此類臨牀研究和產品批准的延遲或終止。

我們目前有多種甘納鬆龍藥物產品在臨牀開發中，包括口服混懸液、靜脈溶液和一種正在進行的第一階段試驗中使用的新配方，預計將於2022年年中公佈頂級數據。雖然我們努力對所使用的製造工藝以及由此產生的產品質量屬性有全面的瞭解，但在開發過程中可能會出現問題，使特定的藥物產品無法生存。這些問題可能與製造的重複性、擴大的挑戰、藥物產品的化學或物理穩定性問題有關。相關的質量要求可能不支持持續的臨牀研究，並導致此類臨牀研究和產品批准的延遲或終止。此類質量要求可包括藥品的物理和化學屬性、穩定性和保質期、微生物和其他污染，包括藥品包裝和給藥裝置的不利影響。這些問題可能導致不可接受的製造經濟，或與藥品安全或療效有關的直接擔憂。例如，我們在2022年2月宣佈中斷我們的靜脈注射加納鬆龍臨牀用品的產品供應。對幾批靜脈注射臨牀供應材料的穩定性常規監測顯示，藥物溶液中有明顯的磷酸鋁顆粒，這導致RAISE試驗的招募暫停。2022年5月，我們宣佈RAISE試驗已恢復使用當前靜脈注射製劑的新批次。為了恢復試驗並與FDA協商，我們實施了12個月的保質期；整個臨牀使用期間的冷藏條件, 包括儲存在臨牀現場；以及頻繁檢測可見顆粒物。如果我們遇到產品質量要求方面的問題，而我們無法及時或根本不能解決這些問題，我們可能需要推遲或終止使用當前IV配方的RAISE或其他臨牀試驗，這可能會進一步推遲我們的臨牀開發計劃和未來的產品批准。

第二項股權證券的未經登記的銷售和收益的使用

沒有。

項目3.高級證券違約

沒有。

項目4.礦山安全信息披露

不適用。

項目5.其他信息

沒有。

目錄表

項目6.展品

展品數		展品説明

3.1		第四，修訂和重新頒發的公司註冊證書。(通過引用附件3.1合併到2014年8月7日提交的8-K當前報告中。)
3.2		第四次修訂後的公司註冊證書。(通過引用附件3.1合併到2020年4月2日提交的8-K當前報告中。)
3.3		第四次修訂後的公司註冊證書。(通過引用附件3.1合併到2020年5月27日提交的8-K當前報告中。)
3.4		第四次修訂後的公司註冊證書。(通過引用附件3.1合併到2020年9月22日提交的8-K當前報告中。)
3.5		第四次修訂後的公司註冊證書。(通過引用附件3.2合併到2020年9月22日提交的8-K當前報告中。)
3.6		修訂及重訂附例。(通過引用附件3.2合併到2014年8月7日提交的8-K當前報告中。)
3.7		A系列參與可轉換優先股的名稱、優先股和權利證書。(通過引用附件3.1併入以形成2019年12月13日提交的8-K當前報告。)
3.8		特拉華州註冊代理變更證書(參照附件3.8合併，形成2022年5月12日提交的10-Q季度報告。)
4.1		證明Marinus製藥公司普通股股份的證書樣本。(2014年7月18日提交的S-1/A註冊聲明通過引用附件4.1併入。)
10.1		Letter協議Re：對C部分承諾的修正案，日期為2022年5月23日，由Marinus製藥公司作為借款人，Oaktree Fund Administration，LLC作為行政代理和其他貸款人進行。(通過引用附件10.1併入，以形成2022年5月25日提交的8-K當前報告。)
10.2*+		Marinus製藥公司和諾和諾德公司之間的資產購買協議，日期為2022年7月13日(通過引用附件10.1併入，形成2022年7月14日提交的8-K當前報告。)
31.1		根據《交易法》第13a-14(A)或15a-14(A)條規定的首席執行官證書(隨函存檔)。
31.2		根據《交易法》第13a-14(A)或15a-14(A)條對首席財務官的證明(現提交)。
32.1		根據《美國法典》第18編第1350條出具的首席執行官和首席財務官證書(隨函提供)。
101.INS		XBRL實例文檔-實例文檔不會顯示在交互數據文件中，因為它的XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中
101.SCH		XBRL分類擴展架構
101.CAL		XBRL分類可拓計算鏈接庫
101.DEF		XBRL分類擴展定義鏈接庫
101.LAB		XBRL分類擴展標籤Linkbase
101.PRE		XBRL分類擴展演示文稿鏈接庫
104		封面交互數據文件，格式為內聯XBRL，包含在附件101中

*根據S-K規則第601項，本展覽的部分內容已被省略。

+根據S-K規則第601(A)(5)項，已略去附表。註冊人承諾應美國證券交易委員會的要求提供任何遺漏時間表的補充副本。

目錄表

簽名

根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽署人代表其簽署。

簽名	標題	日期

/s/ 斯科特·布勞恩斯坦醫學博士	總裁和首席執行官(首席執行官)和董事	2022年8月11日
斯科特·布勞恩斯坦醫學博士	總裁和首席執行官(首席執行官)和董事	2022年8月11日

/s/Steven PFANSTIEL	首席財務官兼財務主管(首席財務和會計幹事)	2022年8月11日
史蒂文·潘斯提爾	首席財務官兼財務主管(首席財務和會計幹事)	2022年8月11日