附件99.1

Cabaletta Bio報告2022年第二季度財務業績並提供業務更新

費城，2022年8月11日，專注於為自身免疫性疾病患者發現和開發靶向細胞療法的臨牀階段生物技術公司Cabaletta Bio，Inc.(納斯達克代碼：CABA)今天公佈了截至2022年6月30日的第二季度財務業績，並提供了業務最新情況。

·DesCAARTes^™試驗正在通過更多的隊列繼續推進，包括更高的劑量，以及在DSG3-CAART輸注之前使用靜脈注射免疫球蛋白和環磷酰胺的計劃組合隊列，預計將在隊列A5之後開始劑量。Cabaletta首席執行官兼聯合創始人Steven Nichtberger説：我們還預計在下個月即將舉行的歐洲皮膚病和性病學協會大會上公佈A4隊列的6個月臨牀和轉換數據，以及A5隊列的28天安全性數據。手頭有現金為2024年第一季度的手術提供資金，我們專注於自身免疫的管道的目標是為患者實現深入、持久的或許是治癒的結果。我們相信，我們處於有利地位，能夠在我們迄今取得的進展的基礎上再接再厲，為患者和我們的其他關鍵利益攸關方提供長期價值。

渠道重點和預期即將到來的里程碑

DSG3-CAART：Desmoglein 3嵌合自身抗體受體T(DSG3-CAART)細胞作為治療粘膜尋常型天皰瘡(MPV)患者的潛在藥物。

•

提供了正在進行的DesCAARTes的最新臨時臨牀數據™ASGCT和SID年會上的試驗：2022年5月，Cabaletta通過A1至A3隊列的6個月跟蹤 ，DesCAARTes的A1至A4隊列3個月的安全性數據和持續數據1個月的跟蹤，提供了最新的臨牀和翻譯數據™ 在美國基因與細胞治療學會(ASGCT)第25屆年會和皮膚研究學會(SID)2022年年會上進行的試驗。最新的中期數據顯示，DSG3-CAART具有良好的安全性，通過A4隊列沒有劑量限制性毒性或任何級別的細胞因子釋放綜合徵，並且在A1至A4隊列的第29天觀察到DSG3-CAART持久性的劑量依賴性增加。

•

DesCAARTes的其他數據™ 第31屆歐洲皮膚病和性病學(EADV)大會上預計的試驗：Cabaletta計劃在第31屆會議上披露A4隊列的6個月臨牀和翻譯數據以及A5隊列的28天安全性數據STEADV大會將於2022年9月7日至10日在意大利米蘭舉行。

•

即將到來的隊列旨在最大限度地增加DSG3-CAART在體內的暴露。在A5：A6M(100億到150億細胞的多劑量方案)和聯合隊列(在患者靜脈注射免疫球蛋白前治療的基礎上增加25億細胞)之後，計劃 增加兩個劑量隊列[靜脈注射免疫球蛋白]和環磷酰胺)。A5組(例如A6M或其組合)之後的 組的優先順序取決於對新出現的數據的評估和我們的方案的最終確定，視情況而定。隊列A5e(50億至75億個單元的增強制造工藝)不再計劃在隊列A5之後立即進行。

Musk-CAART：肌肉特異性激酶(Musk)嵌合自身抗體受體T(Musk-CAART)細胞 作為治療Musk相關性重症肌無力患者的潛在藥物。

•

提供支持計劃臨牀開發的臨牀前數據：2022年5月，Cabaletta在美國免疫學家協會IMMUNLOGY2022上提交了支持精確工程T細胞療法治療重症馬斯克肌無力的臨牀前安全性和活性研究™, 14這是MGFA肌無力及相關疾病國際會議和美國基因與細胞治療學會25這是年會。臨牀前數據表明，在CART19細胞為陽性對照的動物模型中，Musk-CAART消除了抗Musk靶細胞。臨牀前數據表明，馬斯克-CAART表現出了特異性體內目標參與並支持其進入臨牀評估。

•

MusCAARTes的臨牀試驗應用™被加拿大衞生部接受的試驗：2022年6月，加拿大衞生部對MusCAARTes的臨牀試驗申請發出了無異議信函(NOL)™由Cabaletta提交的審判。NOL允許Cabaletta激活臨牀試驗站點並爭取患者參加MusCAARTes™在加拿大受審。在收到加拿大衞生部的NOL之前，Cabaletta向FDA提交的MusCAARTes研究新藥(IND)申請獲得批准™審判，在例行的30天審查期內獲得批准。馬斯克-CAART於2022年3月獲得快速通道稱號。

•

人類第一人計劃於2022年啟動的試驗：該試驗將是一項開放標籤研究，由兩部分組成：(I)加速劑量升級階段，採用2+4劑量方案，旨在確定最大耐受劑量，並在最高選定劑量添加額外的 患者；(Ii)在最終選定劑量的隊列擴展階段。該試用版將納入DesCAARTes數據支持的見解和增強功能™試驗，包括從更高的初始劑量開始的能力。該試驗預計將在美國和加拿大的多個臨牀地點招募約24名患者。

即將舉行的活動

Cabaletta將參加即將舉行的以下投資者會議：

•

2022年9月12日至14日，摩根士丹利第20屆全球醫療年會在紐約舉行。

•

H.C.Wainwright第24屆年度全球投資大會將於2022年9月12日至14日在紐約舉行。

2022年第二季度財務業績

•

截至2022年6月30日的三個月，研發費用為950萬美元，而2021年同期為790萬美元。

•

截至2022年6月30日的三個月，一般和行政費用為350萬美元 ，而2021年同期為330萬美元。

•

截至2022年6月30日，Cabaletta的現金、現金等價物和投資為9680萬美元，而截至2021年12月31日的現金、現金等價物和投資為1.222億美元。

根據最新預測，該公司預計截至2022年6月30日的現金、現金等價物和投資將使其能夠為2024年第一季度的運營計劃提供資金。

關於Cabaletta Bio

Cabaletta Bio(納斯達克代碼：CABA)是一家臨牀階段的生物技術公司，專注於發現和開發工程化T細胞療法，這種療法有可能為自身免疫性疾病患者提供深度和持久的、可能是治癒的治療。卡巴酒店^™Platform與Cabaletta Bio的專利技術相結合，已經推進了一條不斷髮展的管道，目前包括潛在的治療黏膜尋常型天皰瘡、麝香相關性重症肌無力、PLA2R相關性膜性腎病、皮膚黏膜尋常型天皰瘡和帶有FVIII同種異體抗體的血友病A的患者。Cabaletta Bio的總部位於賓夕法尼亞州費城。欲瞭解更多信息，請訪問www.Cabalettabio.com，並在LinkedIn上關注我們。

前瞻性陳述

本新聞稿包含《1995年私人證券訴訟改革法》所指的Cabaletta Bio的前瞻性陳述，包括但不限於有關以下方面的預期的明示或暗示陳述： Cabaletta Bio發展和推進其專注於自身免疫和臨牀前的管道的能力；其DesCAARTes的進展和結果^™第一階段試驗和計劃的MusCAARTes^™試驗，包括登記必要數量的患者、以預期方式給每個劑量隊列配藥以及試驗進展；圍繞臨牀的意義和影響以及DesCAARTes隊列A1至A3的轉換數據更新^™試驗；宣佈隊列A5的28天安全性的預期時間和意義，以及隊列A4在31天的臨牀和翻譯數據^ST2022年9月的EADV大會；預計Cabaletta可能會改善患有MPV的患者的預後；Cabaletta有能力在計劃的未來隊列中將劑量增加到100到150億個細胞，在組合隊列中啟動劑量或以其他方式開始劑量；Cabaletta計劃實施預治療方案；Cabaletta有能力推進DesCAARTes中的劑量增加^™當前 隊列的當前劑量範圍和未來隊列的任何預計潛在劑量範圍的第一階段試驗，並優化其靶向細胞治療；Cabaletta評估DSG3-CAART持久性與MPV患者潛在臨牀反應之間的關係的能力及其潛在意義；預期Cabaletta Bio可能改善馬斯克MG患者的預後；計劃在2022年啟動一項開放標籤第一階段臨牀試驗，以評估Musk-CAART的安全性和對Musk MG患者的耐受性；Cabaletta可能開發的候選產品的有效性和時機，包括與學術合作伙伴合作；在即將到來的科學會議上提交更多數據，以及其他臨牀前數據；對其當前和

計劃中的臨牀試驗和非臨牀研究的成功完成；計劃中的臨牀前研究和臨牀試驗以及相關監管提交的潛在時間和進展 ；優化合作對其開發計劃的影響的能力；未來資本、費用、未來累計赤字和其他財務結果的使用；以及為2024年第一季度的運營提供資金的能力 。

本新聞稿中的任何前瞻性陳述都是基於管理層對未來事件的當前預期和信念，並受許多風險和不確定因素的影響，這些風險和不確定性可能會導致實際結果與這些前瞻性陳述中陳述或暗示的結果大相徑庭。這些風險和不確定性包括但不限於： 生物活性或持久性的跡象可能無法告知長期結果的風險；Cabaletta在其DSG3-CAART和MASK-CAART的臨牀前和臨牀試驗中證明安全性、有效性和耐受性的能力；有效的CART-19腫瘤研究結合淋巴耗竭觀察到的持久性不表明或不適用於MPV患者的臨牀反應的風險；與臨牀試驗站點激活或註冊率低於預期相關的風險；與臨牀研究期間觀察到的意外安全性或有效性數據相關的風險；與公共衞生流行病的影響有關的風險，例如 正在進行的新冠肺炎大流行，影響到我們開展業務或開展業務的國家或地區；Cabaletta保持並認識到DSG3-CAART的孤兒藥物指定和快速通道指定對改善尋常型天皰瘡患者黏膜水泡癒合的預期激勵的能力；Cabaletta能夠證明充分的安全性證據, 風險：與DSG3-CAART和Musk-CAART的臨牀前和臨牀試驗的有效性和耐受性有關的風險；與培育和維持與Cabaletta的製造合作伙伴的成功關係相關的風險；與Cabaletta保護和維持其知識產權地位的能力相關的風險；與啟動和進行研究以及對其候選產品的其他開發要求有關的不確定性；任何一個或多個Cabaletta的候選產品將無法成功開發和商業化的風險；臨牀前研究或臨牀研究的初始或中期結果無法預測與未來研究相關的未來結果的風險。有關這些和其他風險和不確定性以及其他重要因素的討論，這些因素都可能導致Cabaletta的實際結果與前瞻性陳述中包含的結果不同，請參閲Cabaletta‘s 最新年度報告中的風險因素一節，以及Cabaletta提交給美國證券交易委員會的其他文件中對潛在風險、不確定性和其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息都是截至發佈之日的信息，除非法律要求，否則Cabaletta不承擔更新這些信息的責任。

卡巴萊塔生物公司

選定的財務數據

(未經審計；以千為單位，不包括每股和每股數據)

營運説明書

		截至三個月 6月30日，								截至六個月 6月30日，
		2022				2021				2022				2021
		未經審計								未經審計
運營費用：
研發		$	9,514			$	7,850			$	18,684			$	14,406
一般和行政			3,546				3,295				7,375				6,451
總運營費用			13,060				11,145				26,059				20,857
運營虧損			(13,060	)			(11,145	)			(26,059	)			(20,857	)
其他收入：
利息收入			150				6				203				16
淨虧損			(12,910	)			(11,139	)			(25,856	)			(20,841	)
有投票權普通股和無投票權普通股每股淨虧損，基本和攤薄		$	(0.45	)		$	(0.45	)		$	(0.89	)		$	(0.86	)

選定的資產負債表數據

		6月30日， 2022				十二月三十一日， 2021
		(未經審計)
現金、現金等價物和投資		$	96,806			$	122,222
總資產			102,016				126,336
總負債			6,486				8,380
股東權益總額			95,530				117,956

聯繫人：

阿納普·瑪爾達

首席財務官

郵箱：Investors@Cabalettabio.com

莎拉·麥凱布

斯特恩投資者關係公司

212-362-1200

郵箱：sarah.mccabe@sternir.com