siox-202206300001636050錯誤3/312023Q1.50.5033.3300016360502022-04-012022-06-3000016360502022-08-09Xbrli：共享00016360502022-06-30ISO 4217：美元00016360502022-03-31ISO 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美國證券交易委員會
華盛頓特區，20549
表格10-Q
(標記一)
☒ 根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條規定的季度報告
截至本季度末 June 30, 2022
或
☐ 根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條提交的過渡報告
關於從到的過渡期
佣金文件編號001-37418
SIO基因療法公司
(註冊人的確切姓名載於其章程)
| | | | | | | | |
| 特拉華州 | | 85-3863315 |
(述明或其他司法管轄權
公司或組織) | | (税務局僱主
識別號碼) |
| | |
西42街130號, 26樓, 紐約, 紐約 | | 10036 |
| (主要執行辦公室地址) | | (郵政編碼) |
註冊人的電話號碼，包括區號： (877)746-4891
不適用
(前姓名、前地址和前財政年度，如果自上次報告以來發生變化)
根據該法第12(B)條登記的證券：
| | | | | | | | | | | | | | |
| 每個班級的標題 | | 交易符號 | | 註冊的每個交易所的名稱 |
| 普通股，每股票面價值0.00001美元 | | SiOx | | 納斯達克股市有限責任公司 |
根據該法第12(G)條登記的證券：無
用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短時間內)提交了1934年《證券交易法》第13條或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。是 ☒ No o
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。是 ☒ No o
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。見《交易法》第12b-2條中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小申報公司”和“新興成長型公司”的定義。(勾選一項)：
如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易所法》第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。☐
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如《交易法》第12b-2條所定義)。是☐ No ☒
註冊人普通股的流通股數量，每股面值0.00001美元，於2022年8月9日為73,975,196.
SIO基因治療公司。
Form 10-Q季度報告
截至2022年6月30日的季度
目錄
| | | | | |
| | 頁面 |
第一部分財務信息 | |
項目1.財務報表(未經審計)： | |
截至2022年6月30日和2022年3月31日的簡明綜合資產負債表 | 4 |
截至2022年和2021年6月30日止三個月的簡明綜合業務報表 | 5 |
截至2022年和2021年6月30日止三個月的簡明綜合全面虧損報表 | 6 |
截至2022年和2021年6月30日止三個月的股東權益簡明綜合報表 | 7 |
截至2022年6月30日和2021年6月30日止三個月簡明合併現金流量表 | 8 |
簡明合併財務報表附註 | 9 |
項目2.管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析 | 17 |
項目3.關於市場風險的定量和定性披露 | 23 |
項目4.控制和程序 | 23 |
第二部分：其他信息 | |
項目1.法律訴訟 | 25 |
第1A項。風險因素 | 26 |
第二項股權證券的未經登記的銷售和收益的使用 | 44 |
項目3.高級證券違約 | 44 |
項目4.礦山安全信息披露 | 44 |
項目5.其他信息 | 44 |
項目6.展品 | 45 |
| |
簽名 | 46 |
與我們的業務相關的重大風險摘要
我們的業務受到許多風險和不確定性的影響，您在評估我們的業務時應該意識到這一點。這些風險包括但不限於以下風險：
•我們可能無法成功識別和實施任何戰略業務組合或其他交易，我們未來可能完成的任何戰略交易都可能產生負面後果。
•如果我們成功地完成了一項戰略交易，我們可能會面臨其他運營和財務風險。
•如果戰略交易沒有完成，我們的董事會可能會決定尋求解散和清算。在這種情況下，可供分配給我們股東的現金數量將在很大程度上取決於清算的時機以及需要為承諾和或有負債預留的現金數量。
•我們的經營歷史有限，從未產生過任何產品收入。
•我們的業務、運營和未來前景可能繼續受到衞生流行病的影響，包括最近的新冠肺炎大流行。
•我們預計在可預見的未來將出現重大虧損，可能永遠不會實現或保持盈利。
•我們普通股的市場價格一直並可能繼續高度波動，您可能會損失部分或全部投資。
•我們的公司結構在本地化(定義見下文)及本公司重組以使本公司的公司結構與當前及未來的業務活動(“重組”)保持一致之前及之後的預期税務影響，以及本地化及重組前的公司間安排，視乎適用不同司法管轄區的税法及本公司如何經營業務而定。
以上概述的風險因素應與下文題為“風險因素”的第二部分第1A項“風險因素”一節的全文一併閲讀。以及本季度報告Form 10-Q中列出的其他信息，包括我們未經審計的簡明綜合財務報表和相關附註，以及我們提交給美國證券交易委員會的其他文件。以上概述或下文完整描述的風險並不是我們面臨的唯一風險。我們並不確切知道或目前認為無關緊要的其他風險和不確定性也可能損害我們的業務、財務狀況、經營結果和未來增長前景。
第一部分： 財務信息
第1項。 財務報表(未經審計)
SIO基因治療公司。
簡明綜合資產負債表
(未經審計，以千計，不包括每股和每股金額)
| | | | | | | | | | | |
| June 30, 2022 | | March 31, 2022 |
| 資產 | | | |
| 流動資產： | | | |
| 現金和現金等價物 | $ | 54,771 | | | $ | 63,729 | |
| 受限現金 | 1,184 | | | 1,184 | |
| | | |
| 預付費用和其他流動資產 | 2,821 | | | 5,214 | |
| 應收所得税 | 355 | | | 1,609 | |
| 流動資產總額 | 59,131 | | | 71,736 | |
| | | |
| 經營性租賃使用權資產 | 2,267 | | | 2,444 | |
| 財產和設備，淨額 | 1,084 | | | 900 | |
| 總資產 | $ | 62,482 | | | $ | 75,080 | |
| 負債與股東權益 | | | |
| 流動負債： | | | |
| 應付帳款 | $ | 2,240 | | | $ | 3,984 | |
| 應計費用 | 6,101 | | | 8,232 | |
| 經營租賃負債的當期部分 | 808 | | | 786 | |
| 流動負債總額 | 9,149 | | | 13,002 | |
| 經營租賃負債，扣除當期部分 | 1,554 | | | 1,730 | |
| 總負債 | 10,703 | | | 14,732 | |
| 承付款和或有事項(附註8) | | | |
| 股東權益： | | | |
普通股，面值$0.00001每股，1,000,000,000授權股份，73,975,196和73,739,378分別於2022年6月30日及2022年3月31日發行及未償還 | 1 | | | 1 | |
| 額外實收資本 | 922,807 | | | 922,966 | |
| 累計赤字 | (871,362) | | | (862,956) | |
| 累計其他綜合收益 | 333 | | | 337 | |
| 股東權益總額 | 51,779 | | | 60,348 | |
| 總負債和股東權益 | $ | 62,482 | | | $ | 75,080 | |
附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。
SIO基因治療公司。
簡明綜合業務報表
(未經審計，以千計，不包括每股和每股金額)
| | | | | | | | | | | |
| | 截至6月30日的三個月， |
| | 2022 | | 2021 |
| 運營費用： | | | |
| 研發費用 | | | |
(包括基於股票的薪酬(福利)費用$(401)及$432截至2022年6月30日及2021年6月30日止三個月) | $ | 5,542 | | | $ | 8,058 | |
| 一般和行政費用 | | | |
(包括基於股票的薪酬支出$242及$889截至2022年6月30日及2021年6月30日止三個月) | 2,992 | | | 3,859 | |
| 總運營費用 | 8,534 | | | 11,917 | |
| 其他(收入)支出： | | | |
| | | |
| | | |
| 其他收入，淨額 | (124) | | | (19) | |
| 所得税優惠前虧損 | (8,410) | | | (11,898) | |
| 所得税優惠 | (4) | | | (28) | |
| 淨虧損 | $ | (8,406) | | | $ | (11,870) | |
| 普通股每股淨虧損--基本和攤薄 | $ | (0.11) | | | $ | (0.16) | |
| 加權平均已發行普通股-基本和稀釋後普通股 | 73,765,292 | | | 72,861,870 | |
附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。
SIO基因治療公司。
簡明綜合全面損失表
(未經審計，以千計)
| | | | | | | | | | | |
| 截至6月30日的三個月， |
| 2022 | | 2021 |
| 淨虧損 | $ | (8,406) | | | $ | (11,870) | |
| 其他綜合(虧損)收入： | | | |
| 外幣折算調整 | (4) | | | 2 | |
| 其他綜合(虧損)收入合計 | (4) | | | 2 | |
| 綜合損失 | $ | (8,410) | | | $ | (11,868) | |
附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。
SIO基因治療公司。
股東權益簡明合併報表
(未經審計，單位為千，股票金額除外)
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 普通股 | | 額外實收資本 | | 累計
赤字 | | 累計其他綜合收益 | | 總計
股東的
權益 |
| | | | | |
| | 股票 | | 金額 | |
| 2021年3月31日的餘額 | 69,377,567 | | | $ | 1 | | | $ | 914,100 | | | $ | (791,069) | | | $ | 335 | | | $ | 123,367 | |
| 限售股單位結算後發行的股份 | 82,542 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | |
與市場發行有關的出售股票，扣除經紀費用和發售費用$000萬 | 179,400 | | | — | | | 479 | | | — | | | — | | | 479 | |
| 基於股票的薪酬費用 | — | | | — | | | 1,321 | | | — | | | — | | | 1,321 | |
| | | | | | | | | | | |
外幣折算調整 | — | | | — | | | — | | | — | | | 2 | | | 2 | |
淨虧損 | — | | | — | | | — | | | (11,870) | | | — | | | (11,870) | |
| 2021年6月30日的餘額 | 69,639,509 | | | $ | 1 | | | $ | 915,900 | | | $ | (802,939) | | | $ | 337 | | | $ | 113,299 | |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 普通股 | | 額外實收資本 | | 累計
赤字 | | 累計其他綜合收益 | | 總計
股東的
權益 |
| | | | |
| 股票 | | 金額 | | | | |
| 2022年3月31日的餘額 | 73,739,378 | | | $ | 1 | | | $ | 922,966 | | | $ | (862,956) | | | $ | 337 | | | $ | 60,348 | |
| 限售股單位結算後發行的股份 | 235,818 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | |
| | | | | | | | | | | |
| 基於股票的薪酬福利 | — | | | — | | | (159) | | | — | | | — | | | (159) | |
| 外幣折算調整 | — | | | — | | | — | | | — | | | (4) | | | (4) | |
| 淨虧損 | — | | | — | | | — | | | (8,406) | | | — | | | (8,406) | |
| 2022年6月30日的餘額 | 73,975,196 | | | $ | 1 | | | $ | 922,807 | | | $ | (871,362) | | | $ | 333 | | | $ | 51,779 | |
附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。
SIO基因治療公司。
現金流量表簡明合併報表
(未經審計，以千計)
| | | | | | | | | | | |
| 截至6月30日的三個月， |
| 2022 | | 2021 |
| 經營活動的現金流： | | | |
| 淨虧損 | $ | (8,406) | | | $ | (11,870) | |
| 對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行的調整： | | | |
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| 經營性租賃使用權資產攤銷 | 177 | | | 49 | |
| 基於股票的薪酬(福利)費用 | (159) | | | 1,321 | |
| 折舊和非現金攤銷 | 94 | | | 61 | |
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| 經營租賃負債變動 | (154) | | | (53) | |
| 其他 | (5) | | | 4 | |
| 經營性資產和負債變動情況： | | | |
| 預付費用和其他流動資產 | 2,393 | | | 1,072 | |
| 應收所得税 | 1,254 | | | (25) | |
| 應付帳款 | (1,744) | | | (404) | |
| 應計費用 | (2,131) | | | (2,807) | |
| 用於經營活動的現金淨額 | (8,681) | | | (12,652) | |
| 投資活動產生的現金流： | | | |
| 出售長期投資的現金收益 | — | | | 4,343 | |
| 購置財產和設備 | (277) | | | (180) | |
| 投資活動提供的現金淨額(用於) | (277) | | | 4,163 | |
| 融資活動的現金流： | | | |
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| 發行普通股所得現金收益，扣除發行成本 | — | | | 479 | |
| 融資活動提供的現金淨額 | — | | | 479 | |
| 現金及現金等價物、限制性現金和長期限制性現金的淨變化 | (8,958) | | | (8,010) | |
| 現金和現金等價物總額、限制性現金和長期限制性現金--期初 | 64,913 | | | 120,170 | |
| 現金和現金等價物總額、限制性現金和長期限制性現金--期末 | $ | 55,955 | | | $ | 112,160 | |
| 現金和現金等價物--期初 | 63,729 | | | 118,986 | |
| 流動資產中包括的受限現金--期初 | 1,184 | | | — | |
| 納入長期資產的受限現金--期初 | — | | | 1,184 | |
| 現金和現金等價物總額、限制性現金和長期限制性現金--期初 | $ | 64,913 | | | $ | 120,170 | |
| 現金和現金等價物--期末 | 54,771 | | | 110,976 | |
| 流動資產中包括的受限現金--期末 | 1,184 | | | — | |
| 納入長期資產的限制性現金--期末 | — | | | 1,184 | |
| 現金和現金等價物總額、限制性現金和長期限制性現金--期末 | $ | 55,955 | | | $ | 112,160 | |
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附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。
SIO基因治療公司。
簡明合併財務報表附註(未經審計)
注1-業務説明
從歷史上看，SIO基因療法公司(“SIO”)及其全資子公司(“本公司”)是一家臨牀階段的公司，專注於開發基因療法，從根本上改變神經退行性疾病患者的生活。
SIO是一家特拉華州的公司，最初是一家根據百慕大法律於2014年10月註冊成立的豁免有限公司，並於2019年3月至2020年11月期間被命名為Axovant基因療法有限公司(“AGT”)。於2020年11月期間，本公司完成公司轉型，將其註冊司法管轄區由百慕大更改為特拉華州，將其名稱更改為SIO基因療法公司，並將其在納斯達克全球精選市場(“納斯達克”)的股票代碼更改為“SiOx”(統稱為“馴化”)。公司繼續遵守修訂後的1934年證券交易法和納斯達克的適用規則的報告要求。
自2015年首次公開募股以來，該公司幾乎將所有努力都投入到籌集資金、收購候選產品和推動其候選產品進入臨牀開發。該公司已確定它已一在綜合基礎上分配資源和評估財務業績的經營和報告部分。
注2-重要會計政策摘要
(A) 陳述依據：
該公司的財政年度將於3月31日結束，其財政季度將於6月30日、9月30日和12月31日結束。
該等未經審核的簡明綜合財務報表及附註乃根據美國公認的中期財務資料會計原則(“美國公認會計原則”)及表格10-Q及S-X條例第10條的指示編制。因此，它們不包括美國公認會計準則要求的完整財務報表的所有信息和披露。該等未經審計的簡明綜合財務報表及附註應與本公司經審計的綜合財務報表及其附註一併閲讀，該等報表及附註包括在本公司於2022年6月14日提交予美國證券交易委員會的截至2022年3月31日的10-K表格年度報告(以下簡稱“年報”)中。截至2022年3月31日的未經審計簡明綜合資產負債表是從該日經審計的綜合財務報表衍生而來。管理層認為，為公平地列報本公司的財務狀況及其經營業績和現金流量所需的所有調整(包括正常經常性調整)均已包括在內。截至2022年6月30日的三個月的經營業績不一定表明截至2023年3月31日的一年、任何其他中期或任何其他未來年度的預期結果。
本附註中提及的任何適用指引均指財務會計準則委員會(“FASB”)發佈的會計準則編纂(“ASC”)及經會計準則更新(“ASU”)修訂的權威美國公認會計原則。該等未經審核的簡明綜合財務報表及附註包括本公司及其全資附屬公司的賬目。本公司並無未合併的附屬公司。所有公司間餘額和交易均已在合併中沖銷。某些上期結餘已重新分類，以符合本期列報。
2020年11月，AGT的歷史財務報表和子公司在完成國產化後成為SIO的歷史財務報表和子公司。因此，該等未經審核的簡明綜合財務報表及附註反映(I)AGT及其附屬公司在歸化前的歷史經營業績；(Ii)歸化後本公司的經營業績；及(Iii)本公司呈列所有期間的股權結構。
與年報披露的會計政策相比，公司的會計政策沒有重大變化。
(B) 持續經營和管理層的計劃：
本公司根據ASC子主題205-40的規定，評估並確定其作為持續經營企業的能力。財務報表的列報--持續經營“，這要求公司在其年度和中期綜合財務報表及附註發佈之日起一年內，評估是否有條件或事件令人對其作為持續經營企業的能力產生重大懷疑。如果確定了這些條件或事件，則需要披露某些額外的財務報表。如果一個實體的清算迫在眉睫，財務報表應當按照會計的清算基礎編制。確定條件或事件在多大程度上引起對公司作為持續經營企業的持續經營能力的重大懷疑，或緩解計劃在多大程度上充分緩解任何此類重大懷疑，以及是否即將進行清算，都需要管理層的判斷。本公司已評估是否存在綜合考慮的情況及事件，令人對本公司在綜合財務報表及附註發出後一年內繼續經營的能力產生重大懷疑。
本公司目前處於發展階段，尚未實現盈利。在可預見的未來，該公司預計將繼續遭受重大的運營和淨虧損，以及來自運營的負現金流。到目前為止，該公司還沒有產生任何收入。
截至2022年6月30日止三個月及截至2022年3月31日止財政年度，本公司錄得淨虧損$8.4百萬美元和美元71.9分別為100萬美元。截至2022年6月30日，公司的現金和現金等價物總計為美元54.8百萬美元，累計赤字為#億美元871.4百萬美元。該公司估計，其目前的現金和現金等價物餘額足以支持這些未經審計的簡明綜合財務報表發佈之日起12個月後的運營。這些估計是基於可能被證明是錯誤的假設，該公司可能會比目前預期的更早使用其可用的資本資源。
公司未來的近期和長期資金需求將取決於許多因素，包括但不限於，任何潛在戰略選擇的探索和執行的時機和結果，獲得必要知識產權和防範潛在知識產權糾紛的成本，實現公司裁員的預期效益，以及作為上市公司運營的成本。
(C) 預算的使用：
按照美國公認會計原則編制財務報表要求管理層作出估計和假設，以影響財務報表和附註中報告的金額。該公司定期評估與某些資產和負債有關的估計和假設，包括其研究和開發應計項目，以及用於估計其股票期權獎勵的公允價值、估計其所得税支出和估計其作為持續經營企業繼續經營的能力的假設。具體地説，該公司對研究和開發應計項目信息完整性的評估受到變異性和不確定性的影響。此外，在某些情況下，需要判斷在報告所述期間收到的研發服務的性質和數量，因為供應商開具發票的時間和模式與提供的服務水平不符。本公司使用Black-Scholes估值模型估計僅有時間歸屬要求的股票期權獎勵的授予日期公允價值，並使用收益法下的蒙特卡洛模擬法估計基於市場業績條件的股票期權獎勵的授予日期公允價值。本公司根據過往經驗及其認為在當時情況下屬合理的各種其他因素作出估計及假設，而該等因素的結果構成對資產及負債的賬面價值作出判斷的基礎，而該等資產及負債的賬面價值並非由其他來源輕易可見。實際結果可能與這些估計不同。
此外，該公司還評估了截至2022年6月30日和截至這些未經審計的簡明合併財務報表發佈之日，新冠肺炎疫情對其運營和財務業績的影響。公司的分析是以公司所知的事實和情況為依據的。這項評估考慮了新冠肺炎可能對影響報告的資產、負債和費用金額的財務估計和假設的影響。
(D) 普通股每股淨虧損：
普通股每股基本淨虧損的計算方法是：適用於普通股股東的淨虧損除以普通股的加權平均股數和3,301,998期內尚未發行的預融資權證(見附註6(B))，不會進一步考慮潛在的攤薄證券。預付資金認股權證於2021年7月全面行使(見附註6(B))。根據ASC主題260，每股收益由於行使價可忽略不計，且於原發行日期後任何時間完全歸屬及可行使，故預籌資權證計入每股基本淨虧損。普通股每股攤薄淨虧損的計算方法是：適用於普通股股東的淨虧損除以按照庫存股方法計算的期間內已發行普通股的攤薄加權平均股數。在公司報告淨虧損期間，所有普通股等價物被視為反攤薄，即普通股每股基本淨虧損和普通股稀釋淨虧損相等。由於這些證券對公司淨虧損造成的普通股每股淨虧損具有反稀釋作用，因此普通股的潛在攤薄股票已被排除在普通股每股攤薄淨虧損的計算之外。已發行的限制性股票單位(“RSU”)和股票期權，共計2.1百萬美元和5.6在分別截至2022年6月30日和2021年6月30日的三個月中，由於考慮到公司的淨虧損，普通股是反攤薄的，因此未將100萬股普通股計入已發行普通股的攤薄加權平均股份。
(E) 金融工具和公允價值計量：
本公司採用會計準則規定的公允價值計量指引對其金融工具進行估值。
該指引為按公允價值計量的工具建立了公允價值等級，區分了基於市場數據的假設(可觀察到的投入)和公司自己的假設(不可觀察到的投入)。可觀察到的投入是市場參與者根據從本公司以外的來源獲得的市場數據為資產或負債定價時使用的投入。不可觀察到的投入是反映公司對市場參與者將用於為資產或負債定價的投入的假設，並基於當時可獲得的最佳信息而制定。
公允價值被定義為交換價格或退出價格，代表從出售資產中獲得的金額，或在市場參與者之間有序交易中轉移負債所支付的金額。作為在公允價值計量中考慮市場參與者假設的基礎，指導意見建立了一個三級公允價值層次結構，其中區分了以下幾個方面：
•第1級-估值基於活躍市場對公司有能力獲得的相同資產或負債的未經調整的報價。
•第2級-估值基於活躍市場中類似資產或負債的報價、非活躍市場中相同或類似資產或負債的報價以及所有重要投入均可直接或間接觀察到的模型。
•第3級-估值基於不可觀察到的投入(很少或沒有市場活動支持)，並對整體公允價值計量具有重要意義。
在某種程度上，估值是基於市場上較難觀察到或無法觀察到的模型或投入，公允價值的確定需要更多的判斷。因此，本公司在釐定公允價值時所作出的判斷，對分類為第3級的工具的判斷程度最高。公允價值層次內的金融工具水平是以對公允價值計量有重大意義的任何投入中的最低水平為基礎。
該公司的金融工具包括現金和現金等價物以及限制性現金。現金包括以美元、瑞士法郎和歐元計價的無息存款，而現金等價物包括以美元計價的有息貨幣市場基金存款，這些存款投資於由美國政府發行或擔保的債務證券以及由美國財政部和美國政府證券完全擔保的回購協議，而限制性現金由以美元計價的有息存款組成。現金和限制性現金按其歷史賬面價值列報，由於其短期性質，該賬面價值接近公允價值。本公司貨幣市場基金的賬面價值包括現金及現金等價物#50.0百萬美元和美元61.02022年6月30日和2022年3月31日的100萬美元分別接近其公允價值，這是基於相同證券在活躍市場上的報價。
下表彙總了根據2022年6月30日和2022年3月31日在確定現金等價物時使用的投入，包括在現金等價物中的公司貨幣市場基金的公允價值(千)：
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| | 截至2022年6月30日 | | 截至2022年3月31日 |
| | 公允價值 | | 報價(第1級) | | 重要的其他可觀察到的投入(第2級) | | 無法觀察到的重要輸入(3級) | | 公允價值 | | 報價(第1級) | | 重要的其他可觀察到的投入(第2級) | | 無法觀察到的重要輸入(3級) |
| 貨幣市場基金 | | $ | 50,000 | | | $ | 50,000 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 61,000 | | | $ | 61,000 | | | $ | — | | | $ | — | |
(F) 最近的會計聲明：
2016年6月，FASB發佈了ASU第2016-13號，金融工具.信用損失(主題326)：金融工具信用損失的測量(美國會計準則2016-13號)。美國會計準則2016-13號要求，以攤銷成本計量的金融資產，如貸款、應收賬款、貿易應收賬款和投資，以扣除預期信貸損失後的淨額表示，可根據歷史經驗、當前狀況和對每個類似金融資產池的未來預期等相關信息進行估計。美國會計準則2016-13號要求加強與應收貿易賬款和相關信用損失相關的披露。2019年5月，美國財務會計準則委員會發布了美國會計準則理事會第2019-05號。“金融工具--信貸損失(專題326)：定向過渡救濟允許對某些工具進行過渡選舉，並對較小的報告公司在2022年12月15日之後的財年和這些財年的中期有效。2019年11月，FASB發佈了ASU第2019-11號，對主題326“金融工具--信貸損失”的編纂改進修訂了ASU第2016-13號的某些方面，包括對問題債務重組的過渡性減免(TDR)等主題。2022年3月，FASB發佈了ASU第2022-02號，金融工具--信用損失(話題326)：問題債務重組和年份披露(“ASU編號2022-02”)，其中刪除了ASC分專題310-40中關於債權人TDR的會計指導意見，並修訂了關於“陳年披露”的指導意見，要求披露本期按起始年份進行的註銷總額。ASU 2022-02號還更新了ASC主題326下與信貸損失會計相關的要求，並增加了針對遇到財務困難的借款人的貸款再融資和重組方面對債權人的強化披露。雖然由於公司目前沒有任何投資或應收貿易款項，公司預計採用這一指導意見不會對公司的綜合財務報表和相關披露產生實質性影響，但對公司綜合財務報表和披露的影響將取決於未來任何具體交易的事實和情況。
2020年8月，FASB發佈了ASU第2020-06號，債務--可轉換債務和其他期權(分主題470-20)和衍生工具和對衝--實體自身權益的合同(分主題815-40)(“ASU第2020-06號”)。ASU第2020-06號通過取消可轉換工具的受益轉換和現金轉換分離模式，簡化了可轉換債務工具的會計處理。根據ASU第2020-06號規定，嵌入的轉換功能不再與具有轉換功能的可轉換票據的宿主合同分開，這些轉換功能不需要作為衍生品入賬，或者不會導致大量溢價作為實繳資本入賬。ASU第2020-06號還修訂了實體自身權益中的某些合同的會計處理，這些合同目前由於特定的結算條款而被計入衍生品。此外，新的指引修改了特定的可轉換工具和某些可能以現金或股票結算的合同對稀釋後每股收益或虧損的計算的影響。ASU第2020-06號的規定在2021年12月15日之後的財政年度和這些財政年度內的過渡期內有效，允許提前採用，但不得早於2020年12月15日之後的財政年度，包括這些財政年度內的過渡期。本公司於2022年4月1日採納美國會計準則第2020-06號並未影響本公司的綜合財務報表及相關披露，因為本公司並未維持任何根據美國會計準則第470-20分題入賬的債務工具。債務--帶有轉換和其他選項的債務或根據ASC 815-40分主題作為衍生品入賬的票據，衍生品和套期保值-實體自有權益的合同“，而本公司在計算每股基本淨虧損時亦已計入尚未發行的預籌資認股權證(見附註2(D))。
2021年5月，FASB發佈了ASU 2021-04號，每股收益(主題260)，債務修改和清償(分主題470-50)，補償-股票補償(主題718)，以及實體自身股權的衍生和對衝合同(分主題815-40)：發行人對獨立股權的某些修改或交換的會計-分類書面看漲期權“(”ASU編號2021-04“)。ASU編號2021-04為發行人提供了一個基於原則的框架，以説明獨立股權分類書面看漲期權的修改或交換。在適用的範圍內，發行人首先參考其他美國公認會計原則，以説明修改的影響。在沒有其他美國公認會計原則的情況下，美國會計準則第2021-04號澄清了是將影響計入對權益的調整，以及相關的每股收益影響，還是將其計入費用，如果是，則説明確認的方式和模式。ASU第2021-04號的規定在2021年12月15日之後的年度期間有效，包括這些會計年度內的過渡期。允許及早領養。本公司於2022年4月1日採納ASU編號2021-04並未影響本公司的綜合財務報表及相關披露，因為採納時並未修改未完成的股權分類書面認購期權。
2022年3月，FASB發佈了ASU 2022-01號，衍生工具和套期保值(主題815).公允價值套期保值.投資組合分層方法(“ASU編號2022-01”)。ASU編號2022-01澄清了ASC主題815中關於金融資產組合的利率風險的公允價值對衝會計的指導意見，並修訂了ASU 2017-12年度的指導意見，衍生工具和套期保值(主題815)：有針對性地改進套期保值活動的會計核算，除其他外，建立了“最後一層”方法，使這些投資組合的公允價值對衝會計更容易獲得。ASU 2022-01將該方法更名為“投資組合層”方法。ASU第2022-01號的規定在2022年12月15日之後的年度期間有效，包括這些財政年度內的過渡期。允許及早領養。雖然本公司預期採納本指引不會對本公司的綜合財務報表及相關披露造成重大影響，因為本公司目前並無任何指定為公允價值對衝的金融工具，但對本公司綜合財務報表及披露的影響將視乎未來任何特定交易或情況的事實及情況而定。
財務會計準則委員會(包括其新興問題特別工作組)、美國註冊會計師協會和美國證券交易委員會最近發佈的其他會計聲明沒有，也不被管理層認為，對公司目前或未來的綜合財務狀況、經營業績或現金流產生實質性影響。
注3-許可和協作協議
(A) 馬薩諸塞大學醫學院獨家許可協議：
於2018年12月，本公司與馬薩諸塞大學醫學院(“UMMS”)訂立獨家許可協議(“UMMS協議”)，據此，本公司在若干專利申請及由此發出的任何專利、生物材料及專有技術下獲得全球範圍內的許可，以開發及商業化基因治療產品候選產品，包括Axo-AAV-GM1及Axo-AAV-GM2，分別用於治療GM1神經節苷脂增多症及GM2神經節苷脂增多症(包括泰-薩克氏病及桑德霍夫病)。2022年4月，本公司向UMMS發出了終止UMMS協議的通知，終止協議預計將於2022年8月31日生效。該公司總共產生了#美元3.4百萬美元和美元3.4在截至2022年6月30日和2021年6月30日的三個月中，在未經審計的簡明合併運營報表中，分別在研發費用中計入了與Axo-AAV-GM1和Axo-AAV-GM2計劃相關的百萬計劃特定成本。該公司總共支付了$0.2百萬美元和美元1.6在截至2022年6月30日和2021年6月30日的三個月內，分別向UMMS支付了100萬美元。
(B) 牛津生物醫學許可協議：
於2018年6月，本公司與牛津生物醫學(英國)有限公司(“牛津”)訂立獨家許可協議(“牛津協議”)，根據該協議，本公司獲得牛津生物醫學(英國)有限公司(“牛津生物醫學”)若干專利及其他由牛津控制的知識產權項下的全球獨家特許使用費及可再許可許可，以開發及商業化Axo-Lenti-PD及相關基因治療產品，以治療所有疾病及病症。於2022年2月，本公司向牛津發出終止《牛津協議》的通知，該終止於2022年6月30日生效。該公司產生了$0.1百萬美元和美元0.6在截至2022年6月30日和2021年6月30日的三個月中，Axo-Lenti-PD計劃特定成本在其未經審計的精簡合併運營報表中的研發費用中分別為100萬美元。該公司向牛津大學支付了總計$0.6百萬美元和美元22分別在截至2022年6月30日和2021年6月30日的三個月內達到1000人。
注4-對Arvelle治療公司的投資。
2021年2月，公司出售了其投資的8.1將Arvelle Treateutics B.V.(“Arvelle”)的100萬股不可贖回優先股(“Arvelle股票”)出售給第三方，作為該第三方現金收購Arvelle所有流通股的一部分。作為交換，該公司收到了大約#美元的預付款。11.6100萬美元，以及未來將收到的約#美元的付款1.2在公司截至2022年6月30日的未經審計的簡明綜合資產負債表中，以代管方式持有並作為限制性現金記錄的100萬美元，以及有權額外獲得總額高達#美元的現金7.0未來潛在的監管和銷售里程碑付款(統稱為“Arvelle出售”)為百萬美元。該公司最初於2019年2月和2020年5月購買了Arvelle股票，以換取歐元0.00001每股現金支付，以及公司向Arvelle提供的某些商品和服務。該公司錄得約#美元的淨收益4.7在2021年2月Arvelle出售完成時，公司合併經營報表中的其他營業外收入為100萬美元，以及大約$4.3在截至2021年6月30日的三個月內收到的2021年3月達到監管里程碑時，計入公司綜合業務表中其他營業外收入的百萬美元，以及出售綜合資產負債表中長期投資的應收款項。
注5-應計費用
截至2022年6月30日和2022年3月31日，應計費用包括以下內容(以千計)：
| | | | | | | | | | | | | | |
| | June 30, 2022 | | March 31, 2022 |
| 研發費用 | | $ | 4,254 | | | $ | 4,392 | |
| 獎金和其他補償費用 | | 655 | | | 2,113 | |
| 其他費用 | | 1,192 | | | 1,727 | |
| 應計費用總額 | | $ | 6,101 | | | $ | 8,232 | |
注6-股東權益
(A)概述：
SIO於2020年11月12日向特拉華州提交的註冊證書授權發放最多1,010,000,000股份，其中1,000,000,000股票是面值為$的普通股。0.00001每股及10,000,000股票是面值為$的優先股。0.00001每股。
(B)交易：
2020年2月，作為後續公開發行的一部分，公司發行和出售了預融資權證，以購買最多3,301,998普通股，發行價為$3.74999行權價為1美元0.00001根據預籌資權證，於2021年7月全面行使。預先出資認股權證被分類為權益，而預先出資認股權證的公允價值被記錄為額外實收資本的貸方，不需要重新計量。
公司已聘請SVB Securities LLC作為其代理，通過在市場上發行股票的計劃，不定期出售公司普通股的股票。SVB Securities LLC因其服務獲得補償，金額相當於3本公司出售的任何普通股總收益的%。在截至2022年6月30日的三個月內，該公司沒有根據這一計劃出售任何普通股。在截至2021年6月30日的三個月內，公司銷售了約0.2100萬股普通股，總收益約為$0.5根據這一計劃，扣除經紀費用後，淨額為100萬美元。截至2022年6月30日，該公司已銷售總額約為30.4100萬股普通股，總收益約為$92.0在該計劃下及自該計劃開始以來，扣除經紀手續費後的淨額為100萬美元。
注7-基於股票的薪酬
(A)修訂並重新修訂2015年股權激勵計劃：
2015年3月，本公司通過了2015年股權激勵計劃，該計劃經(I)董事會於2017年6月修訂重述並於2017年8月股東批准後生效，(Ii)董事會於2020年10月進一步修訂重述，及(Iii)董事會於2021年8月進一步修訂重述並於2021年9月股東批准後生效(“2015計劃”)。2022年4月和2021年4月，2015年計劃授權發行的普通股股數自動增加2.9百萬美元和2.8根據2015年計劃的規定，這一數字將分別達到1000萬美元。經本公司董事會於2021年8月及2021年9月分別修訂及重述2015年度計劃及股東批准2015年度計劃後，根據2015年度計劃授權發行的普通股股數增加5.0百萬美元。截至2022年6月30日，16.3授權發行普通股100萬股，13.2根據2015年計劃，有100萬股普通股可供未來發行。
(B)股票期權：
授予公司員工的基於時間的股票期權在一段時間內授予(I)四年使用25在歸屬開始日期的一週年時，認股權歸屬的普通股股份的百分比，其餘部分歸屬於122021年4月前授予的這類股票期權此後的等額季度分期付款，或(Ii)三年股票期權的三分之一普通股股份於歸屬開始日期的一週年歸屬，其餘股份歸屬於8自2021年4月以來授予的此類股票期權此後按季度等額分期付款，每份均以持續服務為準。授予本公司非僱員董事的初始購股權於歸屬開始日期的第一、第二及第三週年日按等額分期付款授予，而其後授予本公司非僱員董事的購股權則於歸屬開始日期的一週年全數歸屬，每項購股權均須持續服務。具有基於市場表現條件的期權是根據公司普通股的交易價格超過某些收盤價門檻而授予的。
根據2015年計劃授予的股票期權為期權持有人提供了在授予之前行使其期權的權利，如果期權協議的條款規定了這一點，或者如果得到董事會的批准。如果期權持有人行使任何期權的未歸屬部分，該未歸屬部分將受本公司按(I)回購當日其普通股的公平市值和(Ii)期權的行使價中的較低者持有的回購期權的約束。任何與該未歸屬部分相關的普通股股份將繼續按照期權的原始歸屬時間表歸屬。
在截至2022年6月30日的三個月內，公司沒有授予任何股票期權。於截至2021年6月30日止三個月內，本公司授予購買合共1.6100萬股普通股，加權平均行權價為1美元2.47和估計授權日公允價值為#美元3.3根據2015年的計劃，將有100萬人。有幾個不是根據2015年計劃，在截至2022年6月30日和2021年6月30日的三個月內授予的具有基於市場業績條件的期權。截至2022年6月30日，購買的期權總數為1.2根據2015年計劃，已發行普通股100萬股，加權平均行權價為#美元。8.82每股，包括要購買的具有基於市場業績條件的期權0.1百萬股普通股，加權平均行權價為#美元6.42每股。截至2022年6月30日，既得期權共購買0.8根據2015年計劃，發行了100萬股普通股，其中不是具有基於市場表現條件的既得和未償還期權。於截至2022年6月30日及2021年6月30日止三個月內，根據2015年計劃授出之購股權之授出日期公允價值合共為$0.7百萬美元和美元0.9分別為100萬美元。
(C)限制性股票單位：
在截至2022年6月30日和2021年6月30日的三個月內授予的RSU三等額的年度分期付款，自歸屬開始之日起一週年開始，但須繼續服務。在2019年9月批出的單位總數分別約為0.3100萬股公司普通股，其中一半歸屬於2020年1月31日，其餘一半歸屬於2020年7月31日，但須繼續服務。在截至2022年6月30日的三個月內，公司沒有授予任何RSU。在截至2021年6月30日的三個月內，公司共授予1.1百萬股普通股，總授予日期公允價值為#美元2.8根據2015年計劃，向其員工提供100萬美元。在2022年6月30日，RSU大約0.9已發行普通股100萬股，其中約39數以千計的人獲得了所有權。於截至2022年6月30日及2021年6月30日止三個月內，根據2015年計劃授予的RSU的總授權日公允價值為$0.7百萬美元和美元0.6分別為100萬美元。
(D)基於股票的薪酬支出：
公司記錄的股票薪酬(福利)費用總額為$(0.2)百萬和1.3截至2022年和2021年6月30日止三個月，分別與授予其僱員和董事的期權和RSU有關，不包括從RSL分配給本公司的基於股票的薪酬支出(見附註7(E))。基於股票的薪酬支出包括在公司未經審計的簡明綜合經營報表中的研究和開發以及一般和行政費用中。截至2022年6月30日，根據2015年計劃授予員工和董事的公司普通股未歸屬未償還期權和RSU股權獎勵的未確認補償支出總額為$1.5百萬美元，預計將在#年剩餘的加權平均服務期間確認1.91好幾年了。
(E)RSL普通股獎勵和期權：
公司的某些員工已被授予RSL普通股獎勵和期權，其基於股票的薪酬費用從RSL分配給公司。公司記錄了分配的基於股票的薪酬費用總額#美元。0,000及$6分別在截至2022年和2021年6月30日的三個月內達到1000人。
注8-承付款和或有事項
截至2022年6月30日，公司已與RSL的若干全資子公司簽訂了服務協議，並簽訂了租用辦公和研發實驗室空間的協議。此外，本公司已與第三方就正常業務過程中的藥品製造和研究活動訂立服務協議，該協議一般可由本公司在30-至60-除非另有説明，否則應提前幾天發出書面通知。此外，由於最近臨牀試驗的終止，該公司的某些製造協議可能要求公司提前終止和逐步減少付款。
項目2.管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析
以下對我們財務狀況、經營成果和現金流的討論和分析應與(I)本季度報告10-Q表中其他部分包含的未經審計的中期簡明綜合財務報表及其相關附註，以及(Ii)已審計的綜合財務報表及其附註以及管理層對截至2021年3月31日的財政年度財務狀況和經營成果的討論和分析一起閲讀，這些報表包括在我們於2021年6月9日提交給美國證券交易委員會(“美國證券交易委員會”)的10-K表格年度報告中。
這份Form 10-Q季度報告包含修訂後的1933年證券法第27A節(“證券法”)和修訂後的1934年證券法第21E節(“交易法”)所指的“前瞻性陳述”。這些表述通常通過使用“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“計劃”、“項目”、“將”或這些詞語的否定或複數或類似的表述或變體來識別，儘管並不是所有前瞻性表述都包含這些可識別的詞語。我們不能向您保證前瞻性陳述中反映的事件和情況將會實現或發生，實際結果可能與前瞻性陳述中預測的結果大不相同。在本Form 10-Q季度報告中的許多地方出現的前瞻性陳述包括但不限於關於我們的意圖、信念、預測、展望、分析或當前預期的陳述，除其他外：
•我們探索潛在戰略選擇的時機和結果；
•我們對現金、現金跑道和未來現金頭寸的預期用途；
•我們已經進行或未來可能進行的內部重組的時機、成本和預期的節省效益，包括裁員；
•我國公募證券潛在的流動性和交易性；
•我們的軍官或其他關鍵人員繼續任職或需要變動的；
•我們對經營結果、財務狀況、流動性、資本需求、前景、增長和戰略的估計；
•我們缺乏盈利能力，需要額外的資本；
•法律和政府法規的影響；以及
•我們有能力在新冠肺炎疫情的情況下維持和運營我們的業務；
我們的這些前瞻性陳述主要基於我們目前對未來事件的預期和預測，包括我們預計FDA和其他監管機構的反應，以及我們認為可能影響我們的財務狀況、運營結果、商業戰略、非臨牀研究和臨牀試驗以及財務需求的財務趨勢。此類前瞻性陳述會受到許多已知和未知的風險、不確定性、假設和其他因素的影響，這些因素可能會導致實際結果和某些事件的時間與前瞻性陳述明示或暗示的未來結果大不相同。可能導致或導致此類差異的因素包括但不限於本文中確定的因素，以及本季度報告第II部分第1A項所述的“風險因素”部分以及我們在提交給美國證券交易委員會的其他文件中討論的那些因素。這些風險並非包羅萬象。你不應該依賴前瞻性陳述作為對未來事件的預測。此外，此類前瞻性陳述僅説明截至本報告之日。新的風險因素不時出現，我們的管理層無法預測所有風險因素，我們也無法評估所有因素對我們業務的影響，或任何因素或因素組合可能導致實際結果與任何前瞻性陳述中包含的結果大不相同的程度。除法律另有規定外，我們沒有義務更新任何前瞻性陳述，以反映此類陳述發佈之日之後的事件或情況。
此外，“我們相信”的聲明和類似的聲明反映了我們對相關主題的信念和意見。這些陳述基於截至本報告日期我們掌握的信息，雖然我們認為這些信息構成了此類陳述的合理基礎，但此類信息可能是有限或不完整的，我們的陳述不應被解讀為表明我們已對所有可能獲得的相關信息進行了詳盡的調查或審查。這些陳述本質上是不確定的，投資者被告誡不要過度依賴這些陳述作為對未來事件的預測。
概述
從歷史上看，我們是一家臨牀階段的公司，專注於開發基因療法，從根本上改變神經退行性疾病患者的生活。我們之前有三個臨牀階段的計劃：Axo-AAV-GM1用於治療GM1神經節苷脂增多症，Axo-AAV-GM2用於治療GM2神經節苷脂增多症(包括Tay-Sachs和Sandhoff病)，Axo-Lenti-PD用於治療帕金森病。
目前，我們正在逐步減少這三個臨牀階段的計劃，同時也在研究一個臨牀前計劃。
2018年6月，我們與牛津簽署了牛津協議，根據該協議，我們獲得了牛津控制的某些專利和其他知識產權下的全球特許使用費和可再許可許可，以開發Axo-Lenti-PD和相關基因治療產品並將其商業化。2022年2月，我們向牛津大學發出通知，要求終止牛津協議，以開發和商業化Axo-Lenti-PD和相關的候選基因治療產品。我們決定終止牛津協議，並將資源重新定向到我們的Axo-AAV-GM1和-GM2計劃以及其他戰略計劃，原因包括為該計劃實現有意義的價值轉折所需的資源要求和開發時間表，以及帕金森氏症日益具有挑戰性的市場和監管環境。我們繼續招致與牛津協議有關的非實質性費用，直到2022年6月30日該協議的終止生效。
2018年12月，我們與UMMS簽訂了UMMS協議，據此，我們獲得了UMMS控制的若干專利申請及由此頒發的任何專利、生物材料和專有技術下的全球許可，以開發和商業化用於治療GM1神經節苷脂沉着症和GM2神經節苷脂沉着症(包括Tay-Sachs病和Sandhoff病)的候選基因治療產品，包括Axo-AAV-GM1和Axo-AAV-GM2。2022年4月，我們向UMMS發出了終止UMMS協議的通知，該協議預計將於2022年8月31日生效。根據UMMS協議，我們將在90天的結束/終止期內繼續為Axo-AAV-GM1和Axo-AAV-GM2計劃進行臨牀操作。
在我們決定終止Axo-AAV-GM1和-GM2計劃的同時，我們的董事會於2022年4月批准並宣佈了一項戰略決定，即探索和審查一系列戰略替代方案，重點是從我們現有的現金和現金等價物中最大化股東價值，包括潛在的出售、合併、業務合併或類似交易。根據這些行動，並經董事會批准，我們開始實施大幅裁員，預計將於2022年8月完成。
雖然我們繼續在基因治療方面進行某些臨牀前研究和開發計劃，但我們預計將投入大量時間和資源來探索戰略替代方案。儘管作出了重大努力來確定和評估潛在的戰略選擇，但不能保證這一戰略審查進程將導致我們進行任何交易，或者任何交易，如果進行，將以有吸引力的條件或根本不能完成。我們還沒有制定完成這一戰略審查進程的時間表，我們的董事會也沒有批准最終的行動方案。此外，不能保證任何特定的行動方案、業務安排或交易或一系列交易將被執行、成功完成或導致股東價值增加，也不能保證我們將向股東進行任何額外的現金分配。此外，我們預計與逐步結束UMMS協議和執行某些其他成本節約措施相關的額外運營費用。
新冠肺炎商業動態
我們正在繼續密切關注全球新冠肺炎疫情對我們業務和運營的影響。我們認為，我們以前實施的措施是適當的，反映了監管和公共衞生指導，以保持業務連續性。我們將繼續密切監測並努力遵守政府當局的指導，並酌情調整我們的活動。
在疫情期間開展業務活動時，我們採取了旨在保護患者、醫護人員和員工的安全和福祉的行動。對於以前登記參加臨牀試驗的患者，我們與臨牀試驗研究人員和現場工作人員密切合作，繼續按照試驗方案進行治療並維護試驗完整性，同時努力遵守旨在保護患者、臨牀試驗調查人員和現場工作人員健康和安全的政府和機構指南。雖然到目前為止，新冠肺炎大流行並沒有導致我們先前的臨牀開發時間表的重大延遲，也沒有對我們的歷史運營產生重大影響，但新冠肺炎大流行仍在繼續發展，包括變異的結果。新冠肺炎疫情的影響，加上最近宏觀經濟的不確定性，可能會對我們的戰略目標產生重大影響，即探索和審查一系列戰略選擇，專注於從我們現有的現金和現金等價物中最大化股東價值，包括潛在的出售、合併、業務合併或類似交易。新冠肺炎大流行和相關影響(包括通脹壓力和宏觀經濟不確定性)可能導致全球金融市場嚴重和長期中斷，這已經並可能繼續降低我們獲得資本的能力，限制了我們以及任何潛在的戰略對手可用的金融資源。
我們還不知道對我們的業務、運營、戰略目標或全球經濟的潛在影響的全部程度。然而，這些影響可能會損害我們的運營，我們將繼續密切關注新冠肺炎的情況。欲瞭解更多與新冠肺炎疫情相關的風險和不確定性信息，這些風險和不確定性可能會影響我們的業務、財務狀況和經營業績，請參閲本季度報告第II部分第1A項下的“風險因素”一節。
財務運營概述
收入
我們沒有從銷售任何產品中獲得任何收入，除非我們獲得監管部門的批准並開始將任何候選產品商業化，否則我們預計不會產生任何收入。
研發費用
自我們成立以來，我們的業務一直主要專注於組織和配備我們的公司，籌集資金，以及收購、準備和推動我們的候選產品進入臨牀開發。我們的研發費用包括特定於項目的成本以及未分配的內部成本。
計劃特定成本包括：
•直接第三方成本，包括根據與CRO和合同製造組織的協議發生的費用、在特定計劃的基礎上協助開發我們的候選產品的顧問的成本、研究人員補助金、贊助研究、與生產用於進行非臨牀和臨牀研究的材料相關的製造成本、以及直接歸因於開發我們先前的候選產品的任何其他第三方費用；以及
•研究和開發里程碑的付款，包括根據我們與密歇根大學和牛津大學達成的協議而產生的成本。
未分配的內部成本包括：
•研究開發人員的股票薪酬費用；
•與人事有關的開支，包括與僱員有關的開支，例如研究及發展人員的薪金、福利和招聘費用；以及
•其他費用，包括研發軟件成本、差旅費用、實驗室設施租賃成本和研發設備折舊費用，以及協助我們研發但未分配給特定項目的顧問的成本。
由於之前宣佈停止我們的Axo-AAV-GM1、Axo-AAV-GM2和Axo-Lenti-PD計劃，以及我們在2022年4月實施的大幅裁員，預計我們的研發費用在短期內將大幅減少。Axo-Lenti-PD計劃已於2022年7月31日結束，Axo-AAV-GM1和Axo-AAV-GM2計劃預計將於2022年8月31日結束，之後我們的研發活動將集中在一個臨牀前計劃上。
一般和行政費用
一般及行政開支主要包括與員工有關的開支，如一般及行政人員的薪金、福利及差旅開支；股票薪酬，包括由我們的附屬公司Roivant Sciences Ltd.(“RSL”)分配予我們的若干RSL股權工具的基於股票的薪酬；非員工福利保險費；第三方法律及會計費用；辦公室租金、固定資產折舊及其他間接費用；以及諮詢服務。
在截至2023年3月31日的財政年度內，我們預計與截至2022年3月31日的財政年度相比，我們的一般和行政費用將會減少，這主要是由於與RSL股權工具相關的基於股票的補償費用，該費用在RSL與Montes Archimedes Acquisition Corp.(“MAAC”)的業務合併於2021年9月30日結束時滿足流動性事件歸屬條件時開始，並於2022年3月31日結束。
截至2022年和2021年6月30日的三個月的經營業績
下表彙總了截至2022年6月30日和2021年6月30日的三個月的運營結果(單位：千)：
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至6月30日的三個月， | | |
| 2022 | | 2021 | | 變化 |
| 運營費用： | |
| 研發費用 | | | | | |
(包括截至2022年6月30日和2021年6月30日的三個月的股票薪酬(福利)支出分別為401美元和432美元) | $ | 5,542 | | | $ | 8,058 | | | $ | (2,516) | |
| 一般和行政費用 | | | | | |
(包括截至2022年6月30日和2021年6月30日的三個月的股票薪酬支出分別為242美元和889美元) | 2,992 | | | 3,859 | | | (867) | |
| 總運營費用 | 8,534 | | | 11,917 | | | (3,383) | |
| | | | | |
| | | | | |
| 其他收入，淨額 | (124) | | | (19) | | | (105) | |
| 所得税(福利)費用前虧損 | (8,410) | | | (11,898) | | | 3,488 | |
| 所得税優惠 | (4) | | | (28) | | | 24 | |
| 淨虧損 | $ | (8,406) | | | $ | (11,870) | | | $ | 3,464 | |
研究和開發費用
在截至2022年6月30日和2021年6月30日的三個月內，我們的研發費用包括以下內容(以千為單位)：
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至6月30日的三個月， | | |
| 2022 | | 2021 | | 變化 |
| | | | | |
| | | | | |
| | | | | |
| | | | | |
| | | | | |
| 計劃特定成本 | $ | 3,484 | | | $ | 3,976 | | | $ | (492) | |
| | | | | |
| 未分配的內部成本： | | | | | |
| 與人員相關的 | 1,542 | | | 2,500 | | | (958) | |
| 基於股票的薪酬費用 | (401) | | | 432 | | | (833) | |
| 其他 | 917 | | | 1,150 | | | (233) | |
| 研發費用總額 | $ | 5,542 | | | $ | 8,058 | | | $ | (2,516) | |
截至2022年6月30日的三個月的研發費用為550萬美元，截至2021年6月30日的三個月的研發費用為810萬美元。250萬美元的減少主要是由於以下方面的減少：
(I)與我們之前的Axo-Lenti-PD和Axo-AAV-GM1和Axo-AAV-GM2計劃有關的計劃特定成本，由於我們在終止牛津協議和UMMS協議後開始逐步減少臨牀階段計劃，這些成本減少了50萬美元；以及
(2)未分配的內部成本，減少200萬美元，主要原因是在宣佈停止臨牀階段計劃並於2022年4月開始大幅裁員後，與人員有關的和基於股票的補償成本減少。在截至2022年6月30日的季度發生的成本包括60萬美元的遣散費。此外，在截至2022年6月30日的季度發生的成本受益於裁員導致的40萬美元的股票薪酬從前幾個季度的逆轉。
一般和行政費用
截至2022年6月30日的三個月的一般和行政費用為300萬美元，截至2021年6月30日的三個月的一般和行政費用為390萬美元。減少90萬美元主要是由於股票薪酬支出減少60萬美元和人事相關支出減少50萬美元，這兩者都與2022年4月開始的裁員有關，但專業費用增加30萬美元被部分抵消，這主要是由於與潛在戰略替代方案有關的法律費用。
其他收入，淨額
截至2022年6月30日和2021年6月30日的三個月，其他收入淨額分別為12.4萬美元和1.9萬美元。截至2022年6月30日的三個月的其他收入主要包括利息收入，部分被外匯損失所抵消。截至2021年6月30日的三個月的其他收入淨額主要包括利息收入和外匯收益。
流動性與資本資源
流動資金來源
自2015年6月首次公開發行以來，我們的運營資金主要來自出售普通股和預融資權證，以及我們信貸安排下的借款。截至2022年6月30日，我們擁有5480萬美元的現金和現金等價物。
資本要求
我們尚未實現盈利，預計在可預見的未來將繼續出現運營和淨虧損，以及來自運營的負現金流。到目前為止，我們還沒有產生任何收入。在此之前，如果有的話，因為我們可以產生可觀的產品收入，並取決於我們對戰略替代方案的追求，我們預計主要使用現有現金來滿足我們的現金需求。
在截至2022年6月30日的三個月和截至2022年3月31日的財年，我們分別發生了840萬美元和7190萬美元的淨虧損。截至2022年6月30日，我們的現金和現金等價物總計5480萬美元，累計赤字為8.714億美元。我們預計，2022年6月30日我們現有的5480萬美元的現金和現金等價物將使我們能夠在隨附的未經審計的簡明綜合財務報表和腳註發佈之日之後的12個月期間為我們目前的運營計劃提供資金。為了滿足更長期的運營需求，包括我們繼續探索和追求戰略替代方案，我們將需要額外的資本資源。我們基於可能被證明是錯誤的假設做出了這些估計，我們可以比目前預期的更快地使用我們可用的資本資源。我們目前的主要運營重點是尋求一系列戰略選擇。我們相信，我們有足夠的現金資源，扣除我們估計與此類交易相關的成本，來完成一項戰略性交易。如果我們沒有完成戰略交易，我們可能會考慮解散公司並清算資產。在這種情況下，我們相信我們的現金資源足以支付這一過程的估計負債和成本。然而，戰略交易的實現及其相關成本和時機是不確定的，可能需要為未來索賠保留的時間、成本和準備金也不確定，因此我們的估計可能被證明是不正確的。
我們未來的資金需求，無論是短期還是長期，將取決於許多因素，包括但不限於，我們探索和執行任何潛在戰略選擇的時間和結果，獲得必要知識產權和為潛在知識產權糾紛辯護的成本，實現我們裁員的預期好處，以及作為上市公司運營的成本。
我們預計主要使用我們現有的現金來滿足我們的現金需求。我們目前沒有任何承諾的外部資金來源。我們不斷評估多種選擇，以獲得額外的資金來支持我們的運營，包括通過發行我們的股權證券或債務融資獲得的收益。如果我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資本，我們股東的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對我們股東權利產生不利影響的優惠。債務融資和優先股融資可能涉及的協議包括限制或限制我們採取具體行動的能力的契約，例如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息。我們可能無法以優惠的條件獲得足夠數量的融資來源，我們籌集額外資本的能力已經並可能繼續受到以下因素的不利影響：潛在的全球經濟狀況惡化，以及最近持續的新冠肺炎疫情對美國和世界各地的信貸和金融市場造成的中斷和波動。此外，股票市場，特別是納斯達克全球精選市場的極端價格和成交量波動，導致包括我們在內的許多公司的股價波動，有時甚至下跌。廣泛的市場和行業因素，包括不斷惡化的經濟狀況和與新冠肺炎疫情演變影響相關的其他不利影響或事態發展，可能會對我們普通股的市場價格產生負面影響，無論我們的實際經營業績如何，並影響我們以可接受的條件籌集足夠多額外資本的能力(如果有的話)。
場內股票發售計劃
我們已經聘請SVB Securities LLC作為我們的代理，通過在市場上的股票發行計劃不定期地出售我們的普通股。SVB Securities LLC有權就其服務獲得相當於我們出售的任何普通股總收益3%的補償。在截至2022年6月30日的三個月內，我們沒有根據該計劃出售任何普通股。在截至2021年6月30日的三個月中，我們出售了約20萬股普通股，根據該計劃，扣除經紀費用後，我們的總收益約為50萬美元。截至2022年6月30日，根據該計劃以及自該計劃開始以來，我們總共出售了約3040萬美元的普通股，扣除經紀費用後的總收益約為9200萬美元。
現金流
下表列出了我們在每個時期的現金流摘要(以千為單位)：
| | | | | | | | | | | |
| 截至6月30日的三個月， |
| 2022 | | 2021 |
| 用於經營活動的現金淨額 | $ | (8,681) | | | $ | (12,652) | |
| 投資活動提供的現金淨額(用於) | (277) | | | 4,163 | |
| 融資活動提供的現金淨額 | — | | | 479 | |
經營活動
來自經營活動的現金流量包括經非現金項目調整的淨虧損，包括折舊和基於股票的補償費用，以及營運資本和其他活動變化的影響。
截至2022年6月30日止三個月，用於經營活動的現金淨額為870萬美元，主要原因是淨虧損840萬美元，其中包括研發活動產生的成本，包括CRO費用、製造、監管和其他臨牀試驗成本，以及我們的一般和行政費用，此外，應計費用和應付賬款淨減少390萬美元，但被預付費用和其他流動資產淨減少240萬美元和應收所得税減少130萬美元部分抵消。
截至2021年6月30日止三個月，用於經營活動的現金淨額為1,270萬美元，主要原因是淨虧損1,190萬美元，其中包括研發活動產生的成本，包括CRO費用、製造、監管和其他臨牀試驗成本，以及我們的一般和行政費用，此外，應計費用和應付賬款淨減少320萬美元，但被130萬美元的非現金股票薪酬支出以及110萬美元的預付費用和其他流動資產淨減少所部分抵消。
投資活動
截至2022年6月30日的三個月，投資活動中使用的現金為30萬美元，其中包括購買固定資產。截至2021年6月30日的三個月，投資活動提供的現金為420萬美元，其中主要包括出售我們在Arvelle的長期投資所得的430萬美元現金收益，但部分被購買固定資產所抵消。
融資活動
在截至2022年6月30日的三個月裏，融資活動提供的淨現金為零。在截至2021年6月30日的三個月中，融資活動提供的現金淨額約為50萬美元，其中包括根據我們與SVB Securities LLC的股票銷售協議發行和出售我們的普通股所得的淨收益。
合同義務
在截至2022年6月30日的三個月內，我們的合同義務與我們在截至2022年3月31日的10-K表格年度報告中披露的相比沒有實質性變化。
關鍵會計政策與重大判斷和估計
我們管理層對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析是以我們未經審計的簡明綜合財務報表為基礎的，這些報表是根據美國公認會計原則(“GAAP”)編制的。在編制這些未經審計的簡明綜合財務報表及附註時，我們需要作出估計、判斷和假設，這些估計、判斷和假設會影響截至資產負債表日期的或有資產和負債的披露，以及報告期內報告的費用金額。根據美國公認會計原則，我們會持續評估我們的估計和判斷。重大估計數包括研究和開發應計費用。我們根據歷史經驗及我們認為在當時情況下合理的各種其他因素作出估計，而這些因素的結果構成對資產及負債的賬面價值作出判斷的基礎，而該等資產及負債的賬面價值並非從其他來源輕易可見。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值不同。
我們將我們的關鍵會計政策定義為美國公認會計原則下的那些政策，這些政策要求我們對不確定並可能對我們的財務狀況和運營結果以及我們應用這些原則的具體方式產生重大影響的事項做出主觀估計和判斷。
我們的重要會計政策在本季度報告Form 10-Q中未經審計的簡明合併財務報表的附註2“重大會計政策摘要”和我們的年度報告Form 10-K中的經審計合併財務報表的附註2“重大會計政策摘要”中有更全面的描述。然而，並不是所有這些重要的會計政策都要求我們做出我們認為是“關鍵會計估計”的估計和假設。我們認為，與研究和開發應計項目有關的估計對我們的合併財務報表具有最大的潛在影響，並認為這些是我們的關鍵會計政策和估計，是“關鍵會計估計”。與年報所述的關鍵會計政策及重大判斷及估計相比，我們的關鍵會計政策及重大判斷及估計並無重大變動。
近期會計公告
關於最近會計聲明的討論，請參閲本季度報告10-Q表“第1項--財務報表”中未經審計的簡明合併財務報表附註中的“附註2(F)--最近的會計聲明”，以瞭解更多信息。
項目3.關於市場風險的定量和定性披露
市場風險是指市場利率和市場價格如利率、外幣匯率和權益工具市值變化等發生不利變化而產生的潛在損失。截至2022年6月30日，我們擁有總計5600萬美元的現金和現金等價物以及限制性現金，其中現金包括以美元、瑞士法郎和歐元計價的無息存款，以及以美元計價的有息貨幣市場基金存款，這些現金等價物投資於美國政府發行或擔保的債務證券以及完全由美國國債和美國政府債券擔保的回購協議。我們有政策要求我們投資於高質量的發行人，限制我們對任何單個發行人的敞口，並確保充足的流動性。我們對市場風險的主要敞口是利率敏感性，利率敏感性受到美國利率總體水平變化的影響，特別是因為我們的現金等值投資以貨幣市場基金和有價證券的形式存在，並投資於美國國債。由於我們投資組合的存續期較短，而且我們的投資風險較低，利率立即變動100個基點不會對我們投資組合的公平市場價值產生實質性影響。
項目4.控制和程序
信息披露控制和程序的評估
在我們首席執行官和首席財務官的監督下，我們評估了截至2022年6月30日，即本季度報告Form 10-Q所涵蓋的期間結束時，我們披露控制和程序的有效性。信息披露控制和程序“一詞(見1934年證券交易法(”交易法“)第13a-15(E)和15d-15(E)條的定義)是指公司的控制和其他程序，旨在提供合理保證，確保我們根據交易法提交或提交的報告中要求披露的信息在美國證券交易委員會的規則和表格中指定的時間段內得到記錄、處理、彙總和報告。
披露控制和程序包括但不限於旨在提供合理保證的控制和程序，確保我們根據交易所法案提交或提交的報告中需要披露的信息已累積並傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，以便及時做出有關要求披露的決定。基於這一評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至2022年6月30日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平下有效。
財務報告內部控制的變化
在本10-Q表格季度報告所涵蓋的期間，我們對財務報告的內部控制(如《交易法》第13a-15(D)和15d-15(D)規則所定義)沒有發生重大影響或合理地可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。
控制措施有效性的固有限制
我們的管理層，包括我們的主要高管和主要財務官，並不期望我們的披露控制和程序或我們的內部控制將防止所有錯誤和所有欺詐。一個控制系統，無論構思和運作得有多好，都只能提供合理的保證，而不是絕對的保證，以確保控制系統的目標得以實現。此外，控制系統的設計必須反映這樣一個事實，即存在資源限制，並且必須考慮控制的好處相對於其成本。由於所有控制系統的固有侷限性，任何控制評估都不能絕對保證已檢測到SIO基因療法公司內的所有控制問題和欺詐實例(如果有的話)。
第二部分：其他信息
第1項。 法律訴訟
有時，我們可能會捲入與正常業務過程中產生的索賠有關的法律程序。我們目前並不是任何重大法律程序的一方，我們也不知道針對我們的任何未決或威脅的法律程序，我們認為可能會對我們的業務、經營業績或財務狀況產生不利影響。
第1A項。 風險因素
除了這份Form 10-Q季度報告中包含的其他信息外，您還應該仔細考慮以下風險因素，包括本報告題為“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”的部分，以及我們未經審計的簡明綜合財務報表和相關附註。下面描述的風險和不確定性並不是我們面臨的唯一風險和不確定性。我們沒有意識到或我們目前認為不重要的額外風險和不確定性也可能成為對我們的業務產生不利影響的重要因素。如果發生以下風險因素中描述的任何事件以及本報告中其他地方描述的風險，我們的業務、經營業績和財務狀況可能會受到嚴重損害，我們普通股的交易價格可能會下降。這份Form 10-Q季度報告還包含涉及風險和不確定因素的前瞻性陳述。由於本報告下文和其他部分描述的因素，我們的實際結果可能與前瞻性陳述中預期的結果大不相同。
與我們的戰略替代流程相關的風險
我們可能無法成功識別和實施任何戰略業務組合或其他交易，我們未來可能完成的任何戰略交易都可能產生負面後果。
我們繼續評估公司的所有潛在戰略選擇，包括合併、反向合併、出售、清盤、清算和解散或其他戰略交易。然而，不能保證我們將能夠成功完成任何特定的戰略交易。繼續評估這些戰略備選方案的過程可能非常昂貴、耗時和複雜，我們已經並可能在未來發生與持續評估有關的大量費用，如法律和會計費用、費用和其他相關費用。我們還招致並可能繼續招致與這一進程相關的額外意外費用。無論是否實施任何此類行動或交易是否完成，都將產生相當大一部分費用。任何此類支出都將減少可用於我們業務的剩餘現金，並可能減少或推遲未來對我們股東的任何分配，或者降低我們公司對潛在戰略對手的吸引力。在確定潛在交易對手方面的任何拖延都將導致我們的現金餘額繼續耗盡，這可能會降低我們作為戰略交易對手的吸引力。繼續審查我們的戰略選擇也可能給我們的員工帶來持續的不確定性，這種不確定性已經並可能繼續對我們留住關鍵員工和招聘維持我們持續運營所需的新人才的能力產生不利影響，或執行額外的潛在戰略選擇，這可能對我們的業務產生重大不利影響。進一步, 我們公司的市值不時低於我們的現金和現金等價物的價值。在涉及我們公司的戰略交易中，潛在的交易對手可能會對我們剩餘的資產或公司屬性進行極低或沒有價值的評估。
此外，我們未來可能完成的任何戰略業務合併或其他交易可能會產生各種負面後果，我們可能會實施一項行動方案或完成一項交易，產生對我們的業務產生不利影響的意外結果，並減少可用於我們的業務或執行我們的戰略計劃的剩餘現金。我們的董事會仍然致力於勤奮地審議並做出董事認為最符合公司及其股東利益的明智決定。然而，不能保證任何特定的行動方案、業務安排或交易或一系列交易將被執行、成功完成、導致股東價值增加或達到預期結果。如果此類潛在交易未能達到預期結果，可能會大大削弱我們進行任何未來戰略交易的能力，並可能顯著減少或推遲未來對我們股東的任何分配。此外，鑑於我們最近的業務重組，可能很難根據歷史經營業績來評估我們目前的業務和未來前景。
如果我們成功地完成了一項戰略交易，我們可能會面臨其他運營和財務風險。
談判和完成任何戰略交易也可能需要比我們預期更多的時間或更多的現金資源，並使我們面臨其他運營和財務風險，包括：
•增加短期和長期支出；
•對未知債務的敞口；
•收購或整合成本高於預期；
•產生大量債務或稀釋發行的股權證券，為未來的業務提供資金；
•資產或商譽的減記或非經常性、減值或其他費用的產生；
•攤銷費用增加；
•將任何被收購企業的運營和人員與我們的運營和人員合併的困難和成本；
•由於管理層和所有權的變化，與任何被收購業務的主要供應商或客户的關係減值；
•無法留住我們公司的關鍵員工或任何被收購的企業；以及
•未來訴訟的可能性。
上述任何風險都可能對我們的業務、財務狀況和前景產生重大不利影響。
如果戰略交易沒有完成，我們的董事會可能會決定尋求解散和清算。在這種情況下，可供分配給我們股東的現金數量將在很大程度上取決於清算的時機以及需要為承諾和或有負債預留的現金數量。
不能保證一筆戰略性交易會完成。如戰略交易未能完成，包括本公司董事會認為任何潛在交易或交易對手均不符合本公司股東的最佳利益，本公司董事會可決定要求解散及清盤。在這種情況下，可供分配給我們股東的現金數量將在很大程度上取決於做出這一決定的時機，因為隨着時間的推移，可供分配的現金數量將隨着我們繼續為我們的運營提供資金而減少。這樣的時間是不確定的，取決於各種因素，其中一些因素不在我們的控制範圍內。此外，如果我們的董事會批准並建議解散和清算，我們的股東也將批准解散和清算，根據特拉華州公司法，我們將被要求在向我們的股東進行任何清算分配之前，支付我們的未償債務，以及為或有和未知債務預留合理的準備金。由於這一要求，我們可能需要保留一部分資產，以等待此類債務的清償，而任何此類清償的時間尚不確定。此外，我們可能會受到與解散和清算有關的訴訟或其他索賠的影響。如果尋求解散和清盤，我們的董事會將需要與我們的顧問協商，評估這些事項，並就合理的儲備金額做出決定。因此，如果發生清算、解散或清盤，我們普通股的持有者可能會損失全部或大部分投資。
我們可能會捲入證券集體訴訟，這可能會轉移管理層的注意力，損害公司的業務，而保險覆蓋範圍可能不足以覆蓋所有成本和損害。
在過去，證券集體訴訟往往伴隨着某些重大的商業交易，如出售一家公司或宣佈任何其他戰略交易，或宣佈負面事件，如暫停臨牀項目。這些事件也可能導致美國證券交易委員會展開調查。即使沒有發生任何不當行為，我們也可能面臨這樣的訴訟或調查。訴訟和調查通常代價高昂，分散了管理層的注意力和資源，這可能會對我們的業務和現金資源以及我們完成潛在戰略交易或股東在任何此類交易中獲得的最終價值的能力產生不利影響。
與我們的業務、財務狀況和資本要求相關的風險
我們的經營歷史有限，從未產生過任何產品收入。
我們是一家臨牀階段的公司，運營歷史有限。到目前為止，我們的業務僅限於組織和配備我們的公司、籌集資金、收購候選產品以及推動我們的候選產品進入臨牀開發。我們尚未證明有能力成功完成支持註冊的關鍵臨牀試驗、獲得市場批准、製造臨牀階段或商業規模的產品、或安排第三方代表我們這樣做，或進行成功的產品商業化所需的銷售和營銷活動。我們最近終止了我們的臨牀計劃，並將我們的努力主要集中在確定戰略交易或替代方案上。雖然我們繼續探索某些臨牀前研究和開發計劃，但我們可能永遠不會成功地開發或商業化任何候選產品，包括完成任何戰略交易。因此，我們沒有有意義的業務來評估我們的業務，如果我們有更長的運營歷史或成功開發和商業化藥品的歷史，對我們未來成功或生存能力的預測可能不會那麼準確。
我們從來沒有盈利過，沒有從產品銷售中獲得任何收入，也沒有任何產品被批准用於商業銷售。
即使我們完成了與另一家臨牀階段開發公司的戰略交易，或者決定開發未來的候選產品，我們也不知道這些候選產品何時會產生收入，如果有的話。我們創造產品收入的能力將取決於許多因素，包括我們的能力：
•成功啟動和完成臨牀試驗，並獲得上市候選產品的監管批准；
•為候選產品建立有效的銷售、營銷和分銷體系；
•增加運營、財務和管理信息系統和人員，包括支持我們作為上市公司的臨牀、製造和計劃中的未來商業化努力和運營的人員；
•啟動和繼續與第三方供應商和製造商的關係，並以可接受的成本和質量水平生產臨牀和商業數量的候選產品；
•吸引和留住一支經驗豐富的管理和諮詢團隊；
•在需要時以我們可以接受的條件籌集額外資金；
•使未來的產品在醫療界以及第三方付款人和消費者中獲得廣泛的市場接受；
•啟動未來產品的商業銷售，無論是單獨銷售還是與他人合作；
•與其他生物科技公司有效競爭；以及
•獲得、維護、擴大和保護必要的知識產權。
由於與產品開發相關的許多風險和不確定性，我們無法預測增加費用的時間或金額，或者我們何時或是否能夠實現或保持盈利。即使任何未來的候選產品被批准用於商業銷售，我們預計也會產生與其商業推出相關的鉅額成本。如果我們不能成功執行上述任何一項，我們的業務可能不會成功，您的投資將受到不利影響。
我們的業務、運營和未來前景可能繼續受到衞生流行病的影響，包括最近的新冠肺炎大流行。
無論我們在哪裏開展業務，我們的業務、業務和未來前景都可能繼續受到衞生流行病的不利影響。例如，全球新冠肺炎大流行以及地方、州和聯邦政府為遏制病毒並減輕其公共健康影響而採取的措施已經並可能繼續顯著影響我們的行業和全球經濟。在我們的運營、我們的行業和全球經濟中，這些以及類似的、也許更嚴重的中斷可能會對我們的業務、運營業績和財務狀況產生負面影響。
我們之前的臨牀試驗過去曾受到新冠肺炎大流行的影響，包括該病毒新出現的變異株。由於患者對在大流行期間參與臨牀試驗的擔憂，臨牀試驗進展、劑量、患者招募和相關活動已被推遲。由於隔離阻礙了患者的行動並中斷了醫療服務，我們的某些患者在遵循臨牀試驗方案的某些方面時遇到了困難。例如，在我們先前的AXO-AAV-GM1和AXO-AAV-GM2臨牀試驗中，患者為嬰兒，通常患有晚期疾病，在新冠肺炎大流行期間，他們可能無法安全地參加這些候選產品的臨牀試驗，或者他們沒有或沒有資格接受新冠肺炎疫苗接種。此外，在之前的臨牀試驗中，由於新冠肺炎大流行，某些老年患者無法或拒絕參加我們在英國的研究地點的臨牀評估。
雖然很難評估或預測新冠肺炎疫情對未來潛在的經濟影響和持續時間，但新冠肺炎疫情(以及俄羅斯入侵烏克蘭和對俄羅斯實施的相關制裁)可能會導致全球金融市場嚴重而長期的中斷，這已經並可能繼續降低我們獲得資本的能力，限制了我們可用的金融資源。這些影響也是由新冠肺炎大流行的相關影響造成的，例如通貨膨脹壓力和股價波動，特別是在生物技術和藥物開發部門。此外，新冠肺炎的傳播帶來的宏觀經濟不確定性、經濟衰退或額外的市場調整可能會對我們的業務和我們普通股的價值產生實質性影響。這些影響可能會損害我們以有吸引力的條件識別和完成戰略交易的能力，或者根本不會。特別是，任何戰略交易中的許多潛在交易對手將需要額外的外部融資來實現這種交易的好處，這一努力受到了上述因素的挑戰，而且這種融資可能很難執行。
新冠肺炎大流行或類似的衞生流行病的最終影響和不斷演變的影響高度不確定，可能會發生變化。雖然疫苗已在許多國家上市，大多數經濟體也已重新開放，但我們還不知道對我們的業務、我們的臨牀試驗、醫療保健系統或全球經濟的潛在延誤或影響的全部程度。出現了新一波疫情或病毒變異株，可能導致重新關閉或採取其他預防措施。這些影響可能會損害我們的運營，我們將繼續密切關注新冠肺炎的情況。
我們的公司重組和相關的裁員可能不會帶來預期的節省，可能會導致總成本和支出高於預期，並可能擾亂我們的業務。
2022年6月，我們完成了大幅裁員的組織結構調整。由於不可預見的困難、延誤或意外成本，我們可能無法完全或部分實現我們的重組努力帶來的預期收益、節省和成本結構的改善。如果我們不能從重組中實現預期的運營效率和成本節約，我們的運營業績和財務狀況將受到不利影響。由於我們的資源有限，我們可能無法有效地管理我們的運營或留住合格的人員，這可能會導致我們的基礎設施和運營薄弱，我們可能無法遵守法律和法規要求的風險，我們的內部控制和披露控制的風險，以及員工流失和剩餘員工生產率下降的風險。額外人員的流失也可能對我們確定和完成戰略交易的能力產生負面影響。
改組導致機構知識和專門知識的喪失，以及在整個組織內某些角色和責任的重新分配和組合，所有這些都可能對我們的業務產生不利影響。此外，重組和可能採取的額外成本控制措施可能會產生意想不到的後果，如自然減員超過預期的裁員和員工士氣下降。我們可能需要更多地依賴臨時或兼職員工、第三方承包商和顧問來協助管理我們的運營。這些顧問不是我們的員工，可能與其他實體簽訂了承諾、諮詢或諮詢合同，這可能會限制我們對他們的可用性。我們對這些顧問的活動只能有有限的控制，通常可以期望這些人只把有限的時間投入到我們的活動中。如果這些人中的任何一個人沒有在我們的業務上投入足夠的時間和資源，可能會損害我們的業務。與裁員相關的員工訴訟可能代價高昂，並使管理層無法完全專注於業務。
如果我們的管理層不能成功管理這一轉型和重組活動，我們的費用可能會超過預期，我們可能無法實施我們的業務戰略。因此，我們未來的財務業績、運營和前景將受到負面影響。
我們預計在可預見的未來將出現重大虧損，可能永遠不會實現或保持盈利。
對藥品和生物製品開發的投資具有很高的投機性，因為它需要大量的前期資本支出，以及候選產品無法獲得監管批准或在商業上可行的重大風險。我們從未產生過任何收入，我們無法準確估計我們未來的虧損程度。我們目前沒有任何可供商業銷售的產品，我們可能永遠不會從銷售產品中獲得收入或實現盈利。隨着我們確定戰略替代方案並繼續探索某些臨牀前研究和開發計劃，我們預計將繼續招致大量和不斷增加的損失。我們不確定何時或是否能夠實現盈利，如果是的話，我們是否能夠維持盈利。
我們產生收入和實現盈利的能力取決於我們識別和完成戰略交易或識別和開發未來候選產品的能力，獲得必要的監管批准，以及製造併成功營銷和商業化任何此類候選產品的能力。我們不能向您保證，即使我們成功地將任何未來的候選產品商業化，我們也會盈利。即使我們確實實現了盈利，我們也可能無法維持或提高季度或年度的盈利能力。如果不能盈利並保持盈利，可能會對我們普通股的市場價格以及我們籌集資金和繼續運營的能力產生不利影響。
為了滿足我們的長期運營需求，包括在任何戰略交易之後，我們將需要額外的資本資源。我們可以比目前預期的更快地使用我們可用的資本資源。我們不斷評估獲得額外資金以支持我們運營的多種選擇，包括髮行我們的股權證券或債務的收益，或涉及產品開發、技術許可或合作安排的交易，或其他資本來源。我們可能無法以優惠的條件獲得足夠數量的融資來源，我們籌集額外資本的能力已經並可能繼續受到以下因素的不利影響：潛在的全球經濟狀況惡化，以及最近持續的新冠肺炎疫情對美國和世界各地的信貸和金融市場造成的中斷和波動。如果我們或任何潛在的戰略對手方無法以足夠的金額或可接受的條款籌集額外資本，我們可能無法成功識別和完成戰略交易或開發任何未來的候選產品。
我們目前或以前的員工、獨立承包商、主要調查人員、顧問、商業合作者、製造商、服務提供商和其他供應商，或我們附屬公司的員工，可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求，這可能會對我們的運營結果產生不利影響。
我們的員工和承包商，包括任何現任或以前的首席調查人員、顧問、商業合作者、製造商、服務提供商和其他供應商，或我們附屬公司的員工和承包商，可能從事欺詐性或其他非法活動。這些當事人的不當行為可能包括故意、魯莽和/或疏忽的行為或其他違反法律和法規的未經授權的活動，包括FDA和其他類似監管機構要求報告真實、完整和準確信息的法律和法規；製造標準；聯邦、州和外國醫療欺詐和濫用法律和數據隱私；或要求真實、完整和準確報告財務信息或數據的法律。特別是，醫療保健行業的銷售、營銷和其他商業安排受到旨在防止欺詐、回扣、自我交易、賄賂、腐敗、違反反壟斷和其他濫用行為的廣泛法律的約束。這些法律可能限制或禁止廣泛的商業活動，包括研究、製造、分銷、定價、折扣、營銷和促銷、銷售佣金、客户激勵計劃和其他商業安排。受這些法律約束的活動還包括不當使用或歪曲在臨牀試驗過程中獲得的信息，在非臨牀研究或臨牀試驗中創建欺詐性數據，或非法挪用藥品，這可能導致監管制裁和嚴重損害我們的聲譽。並不總是能夠識別和阻止員工或第三方的不當行為, 我們為檢測和防止此類活動而採取的預防措施可能無法有效控制未知或未管理的風險或損失，或保護我們免受因不遵守此類法律或法規而引起的政府調查或其他行動或訴訟。此外，我們還面臨這樣的風險，即個人或政府機構可能會指控此類欺詐或其他不當行為，即使沒有發生。即使我們已經停止了現有計劃的臨牀開發活動，但如果我們的員工、獨立承包商、首席調查人員、顧問、商業合作者、製造商、服務提供商或其他供應商或我們附屬公司的員工被指控或被發現違反了任何此類監管標準或要求，或者受到公司誠信協議或類似協議的約束並削減了我們的業務，這可能會對我們的業務和財務結果產生重大影響，包括施加重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、金錢罰款、可能被排除在聯邦醫療保險計劃之外。醫療補助和其他聯邦醫療保健計劃、FDA除名、合同損害、聲譽損害、利潤減少和未來收益減少、額外的報告要求和監督，任何這些都可能對我們的業務運營能力和運營結果產生不利影響。
針對我們的潛在產品責任訴訟可能會導致我們承擔責任，並限制我們可能開發的任何產品的商業化。
在臨牀試驗中預先使用我們的候選產品會使我們面臨產品責任索賠的風險。臨牀試驗患者、醫療保健提供者、製藥公司或其他以其他方式接觸我們以前的候選產品的人可能會對我們提出產品責任索賠。有時，在基於具有意想不到的不良影響的藥物的集體訴訟中，會做出大筆金錢判決。如果我們不能成功地在產品責任索賠中為自己辯護，我們可能會招致責任和成本。此外，無論是非曲直或最終結果如何，產品責任索賠都可能導致：
•損害我們的商業聲譽和媒體的嚴重負面關注；
•相關訴訟的鉅額辯護費用；
•分散管理層對我們主要業務的注意力；
•難以吸引戰略交易對手或我們實現任何戰略交易的預期利益的能力；
•給予病人或其他申索人鉅額金錢賠償；及
•無法將任何未來的候選產品商業化。
我們目前承保的產品責任保險，以及我們未來購買的任何額外的產品責任保險，可能不足以補償我們可能遭受的任何費用或損失。此外，保險範圍正變得越來越昂貴，未來我們可能無法以合理的成本或足夠的金額維持保險範圍，以保障我們免受因責任而造成的損失。一項成功的產品責任索賠或一系列針對我們的索賠可能會導致我們的股票價格下跌，如果判斷超出了我們的保險範圍，可能會對我們的運營和業務結果產生不利影響。
我們受到與數據隱私和安全相關的嚴格的美國和外國隱私法律、法規和標準的約束。如果我們未能遵守這些要求，我們可能會承擔對我們的業務、運營和財務業績產生不利影響的責任，和/或損害我們的聲譽。
我們受到法律法規的約束，要求我們採取措施保護我們在業務中收集和使用的某些信息的隱私和安全。例如，在美國，1996年的聯邦《健康保險可攜帶性和責任法案》(HIPAA)及其實施條例除其他要求外，還對個人健康信息的隱私和安全提出了某些監管和合同要求。除HIPAA外，許多其他聯邦和州法律，包括但不限於州安全違規通知法、州健康信息隱私法以及聯邦和州消費者保護法，管理個人信息的收集、使用和存儲。此外，2018年6月，加利福尼亞州頒佈了《加州消費者隱私法》(CCPA)，該法案於2020年1月1日生效。CCPA賦予加州居民更大的權利，可以訪問和要求刪除他們的個人信息，選擇不共享某些個人信息，並獲得有關他們的個人信息如何使用的詳細信息。CCPA規定了對違規行為的民事處罰，以及對可能增加數據泄露訴訟的數據泄露的私人訴權。儘管CCPA包括對某些臨牀試驗數據的豁免，以及HIPAA保護的健康信息，但該法律可能會增加我們的合規成本，並可能增加我們在收集有關加州居民的其他個人信息方面的潛在責任。CCPA已促使多項新的聯邦和州隱私立法提案，如果獲得通過，可能會增加我們的潛在責任，增加我們的合規成本，並對我們的業務產生不利影響。
我們還可能受到全球法律法規的制約或影響，包括監管指南，管理個人數據的收集、使用、披露、安全、傳輸和存儲，例如我們收集的與未來臨牀試驗和我們在美國和海外的其他業務相關的患者和醫療保健提供者的信息。隱私和數據保護的全球立法和監管格局繼續發展，在可預見的未來，實施標準和執法做法可能仍然不確定。這種變化可能會給我們的業務帶來不確定性，導致我們承擔責任或給我們帶來額外的成本。遵守這些法律、法規和標準的成本很高，而且未來可能會增加。
我們未能或被認為未能遵守聯邦、州或外國法律或自律標準，可能會導致負面宣傳、轉移管理時間和精力，以及政府實體或其他人對我們提起訴訟。在許多司法管轄區，執法行動和不遵守規定的後果正在上升。隨着我們繼續擴展到其他國家和司法管轄區，我們可能會受到額外的法律和法規的約束，這些法律和法規可能會影響我們開展業務的方式。
我們目前和未來與調查人員、醫療保健專業人員、顧問、第三方付款人和客户的關係將受到適用的醫療監管法律的約束，這可能會使我們受到懲罰。
我們的業務運營以及與調查人員、醫療保健專業人員、顧問、第三方付款人和客户的當前和未來安排可能會使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用以及其他醫療保健法律和法規。
這些法律可能會規範我們開展業務的業務或財務安排和關係，包括我們如何研究、營銷、銷售和分銷我們獲得營銷批准的產品。這些法律包括：
•除其他事項外，聯邦反回扣法規禁止個人和實體故意或故意索要、提供、接受或提供直接或間接的現金或實物報酬，以誘導或獎勵個人推薦或購買、租賃、訂購或推薦任何商品、設施、物品或服務，而這些商品、設施、物品或服務可根據聯邦醫療保險和醫療補助等聯邦醫療計劃進行全部或部分付款。個人或實體不需要實際瞭解聯邦《反回扣法規》或違反該法規的具體意圖即可實施違規；此外，政府可斷言，就《民事虛假申報法》而言，包括因違反聯邦《反回扣法規》而產生的物品或服務的索賠構成虛假或欺詐性索賠；
•聯邦虛假申報法包括《民事虛假申報法》，可通過民事舉報人或法定訴訟予以執行；民事罰款法，對個人或實體故意提出或導致向聯邦政府提出虛假或欺詐性的付款索賠，故意作出、使用或導致製作或使用虛假或欺詐性索賠重要的虛假記錄或陳述，或故意作出或導致作出虛假陳述以避免、減少或隱瞞向聯邦政府付款的義務的個人或實體施加刑事和民事處罰；此外，政府可以斷言，就民事虛假索賠法而言，包括因違反聯邦《反回扣法規》而產生的物品和服務的索賠構成虛假或欺詐性索賠；
•HIPAA對故意和故意執行或試圖執行欺詐任何醫療福利計劃的計劃或做出與醫療保健事項有關的虛假或欺詐性陳述等行為施加刑事和民事責任。與聯邦反回扣法規類似，個人或實體不需要對法規有實際瞭解，也不需要有違反該法規的具體意圖即可實施違規；
•經《健康信息技術促進經濟和臨牀健康法》及其實施條例修訂的《HIPAA》還規定義務，包括強制性合同條款，涉及保護個人可識別的健康信息的隱私、安全和傳輸，這些信息涉及健康計劃、保健信息交換中心和某些保健提供者，稱為承保實體，其商業夥伴被定義為承保實體的獨立承包商或代理人，為承保實體及其承保分包商創建、接收或獲取受保護的健康信息；
•一系列聯邦、州和外國法律、法規、指南和標準，這些法律、法規、指南和標準規定了適用於或影響我們業務的健康數據保護要求；
•聯邦醫生支付陽光法案，該法案要求某些藥品、器械、生物製品和醫療用品的製造商每年向政府報告與向醫生(定義包括醫生、牙醫、視光師、足科醫生和脊椎按摩師)和教學醫院進行的付款或其他“價值轉移”有關的信息，並要求適用的製造商和團購組織每年向政府報告上述醫生及其直系親屬持有的政府所有權和投資權益；以及
•類似的州和外國法律法規，如州反回扣和虛假索賠法，可能適用於我們的商業實踐，包括但不限於，涉及非政府第三方付款人(包括私人保險公司)報銷的醫療項目或服務的研究、分銷、銷售和營銷安排和索賠，或以其他方式限制向醫療保健提供者和其他潛在轉介來源支付款項；以及州法律，要求製藥公司遵守制藥行業的自願合規指南和聯邦政府頒佈的相關合規指南；州法律要求藥品製造商報告與向醫生和其他醫療保健提供者支付和其他價值轉移有關的信息、營銷支出或藥品定價，以及州和地方法律要求藥品銷售代表註冊；以及管理某些情況下健康信息隱私和安全的州和外國法律，其中許多法律在很大程度上彼此不同，往往不會被HIPAA搶先，從而使合規工作複雜化。
努力確保我們目前和未來與第三方的業務安排將符合適用的醫療法律和法規，這將涉及大量成本。政府當局可能會得出結論，認為我們的業務實踐不符合當前或未來涉及適用醫保法的法規、法規、機構指導或判例法。如果我們的業務被發現違反了上述或任何其他可能適用於我們的衞生監管法律，我們可能會受到重大處罰，包括施加重大民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、交還、監禁、可能被排除在聯邦醫療保險、醫療補助和其他聯邦醫療保健計劃之外、合同損害、聲譽損害、利潤減少和未來收益減少、如果我們受到公司誠信協議或類似協議的約束，額外的報告要求和監督，以及削減或重組我們的業務，任何這些都可能對我們的業務運營能力和我們的運營結果產生不利影響。即使僅僅是發出傳票或僅僅是調查的事實，無論其是非曲直，都可能導致負面宣傳、我們的股價下跌，以及對我們的業務、財務狀況和運營結果的其他損害。
防禦任何此類行動都可能是昂貴、耗時的，可能需要大量的財政和人力資源。因此，即使我們成功地抵禦了任何可能對我們提起的此類訴訟，我們的業務也可能受到損害。
與我們的知識產權有關的風險
我們可能需要從第三方獲得知識產權許可，而此類許可可能無法獲得，也可能無法以商業合理的條款獲得。
第三方可以持有知識產權，包括對任何未來候選產品的開發非常重要或必要的專利權和商業祕密。我們可能有必要使用一個或多個第三方的專利或專有技術來製造或商業化任何未來的候選產品，在這種情況下，我們將被要求以商業合理的條款從這些第三方獲得許可，否則我們的業務可能會受到損害，可能是實質性的。如果對我們主張任何此類專利，不能保證法院會裁定對我們有利，也不能保證，如果我們選擇或被要求尋求許可，任何此類專利的許可將以可接受的條款或根本不向我們提供。
如果我們違反任何許可或協作協議，可能會對我們的業務產生不利影響。
我們與這些交易對手中的任何一方之間可能會就受此類協議約束的權利產生爭議，包括但不限於：
•協議規定的權利和義務的範圍以及其他與解釋有關的問題；以及
•終止合同的影響。
任何此類糾紛都可能對我們的業務產生不利影響。根據此類協議，任何未治癒的實質性違約都可能導致潛在損害賠償責任。
我們可能會捲入保護或強制執行專利、任何許可人的專利或我們的其他知識產權的訴訟，這可能是昂貴、耗時和不成功的。
競爭對手可能會侵犯或以其他方式侵犯我們未來的專利、許可方或未來戰略合作伙伴的專利或我們的其他知識產權。為了對抗侵權或未經授權的使用，我們可能會被要求提出法律索賠，這可能是昂貴和耗時的。此外，在侵權訴訟中，法院可以裁定我們的一項專利、任何未來的戰略合作伙伴或任何許可方無效或不可強制執行，或以我們的專利不涵蓋相關技術為由拒絕阻止另一方使用相關技術。任何訴訟或辯護程序的不利結果可能會使一項或多項此類專利面臨被無效或狹義解釋的風險，並可能使專利申請面臨無法發佈的風險。對第三方發起索賠也可能導致第三方對我們提出反索賠，例如聲稱此類專利無效或不可強制執行的索賠。
在美國的專利訴訟中，被告聲稱無效或不可執行的反訴很常見。質疑有效性的理由可能是據稱未能滿足幾項法定要求中的任何一項，包括缺乏新穎性、明顯、無法實施或缺乏法定主題。不可執行性主張的理由可能是，與專利訴訟有關的人在起訴期間向美國專利商標局隱瞞了相關重要信息，或做出了具有重大誤導性的聲明。第三方也可以在授予後的程序中向美國專利商標局提出類似的有效性要求，如單方面複審、當事各方之間的複審或授予後複審，或在美國境外的反對或類似程序，與訴訟同時進行，甚至在訴訟範圍外進行。在法律上斷言無效和不可執行之後的結果是不可預測的。我們不能確定沒有無效的先前技術，我們和專利審查員在起訴期間沒有意識到這一點。對於我們可能許可的專利和專利申請，我們可能有有限的權利或沒有權利參與保護任何許可的專利免受第三方的挑戰。如果被告在無效或不可強制執行的法律主張上獲勝，我們將失去未來對此類專利標的的任何未來專利保護的至少部分，甚至全部。這種專利保護的喪失可能會損害我們的業務。
我們可能無法單獨或與許可人一起發現或防止盜用我們的知識產權，特別是在那些法律可能不如美國充分保護這些權利的國家。任何強制執行我們知識產權的訴訟或其他程序都可能失敗，即使成功，也可能導致鉅額成本，並分散我們的管理層和其他員工的注意力。
即使我們認定侵權行為成立，法院也可能決定不對進一步的侵權活動授予禁制令，而只判給金錢賠償，這可能是也可能不是足夠的補救措施。此外，由於知識產權訴訟需要大量的披露，在這類訴訟期間，我們的一些機密信息可能會因披露而被泄露。還可以公開宣佈聽證、動議或其他臨時程序或事態發展的結果。如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生不利影響。
由於訴訟的費用和不確定性，我們可能無法針對第三方執行知識產權。
由於訴訟的費用和不確定性，我們可以得出結論，即使第三方侵犯了因任何未決或未來的專利申請或其他知識產權而可能頒發的任何專利，提起和執行此類索賠或訴訟的風險調整成本可能過高，或者不符合我們公司或我們的股東的最佳利益。在這種情況下，我們可能會決定，更謹慎的做法是簡單地監測情況，或者發起或尋求其他非訴訟的行動或解決方案。
我們可能無法在世界各地保護我們的知識產權，這可能會損害我們的業務。
在世界各地為我們未來的候選產品申請、起訴和保護專利的費用將高得令人望而卻步。競爭對手可以在我們沒有獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術或任何未來戰略合作伙伴的技術來開發自己的產品，並進一步可能向我們可能獲得專利保護但專利執法力度不如美國的地區出口其他侵權產品。這些產品可能會在我們沒有任何已頒發或許可專利的司法管轄區內與任何未來的產品競爭，而任何未來的專利主張或其他知識產權可能不能有效或不足以阻止它們如此競爭。
許多公司在外國司法管轄區保護和捍衞知識產權方面遇到了重大問題。一些國家的法律制度不支持專利的強制執行和其他知識產權保護，這可能會使我們很難在一些國家普遍阻止專利侵權。在外國司法管轄區強制執行任何專利權的訴訟程序可能會導致鉅額成本，轉移我們對業務其他方面的努力和注意力，可能會使任何專利面臨被無效或狹義解釋的風險，可能會使我們的專利申請面臨無法發佈的風險，並可能引發第三方對我們提出索賠。我們可能不會在我們發起的任何訴訟中獲勝，而且所判給的損害賠償或其他補救措施(如果有的話)可能沒有商業意義。
此外，我們或任何未來的戰略合作伙伴在世界各地執行任何知識產權的努力可能不足以從我們未來可能開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。
我們可能會被指控我們的員工、顧問或獨立承包商錯誤地使用或披露了其前僱主或其他第三方的機密信息。
我們和任何未來的戰略合作伙伴都聘用了以前受僱於其他生物技術或製藥公司的個人。儘管我們試圖通過確保我們與員工、合作者和與我們有業務往來的其他第三方的協議包括要求此類各方將發明權利轉讓給我們的條款來保護我們的知識產權所有權，但我們或任何未來的戰略合作伙伴可能會受到索賠，即我們、我們的合作伙伴或我們的員工、顧問或獨立承包商無意中或以其他方式使用或泄露了我們員工的前僱主或其他第三方的機密信息。我們或任何未來的合作伙伴也可能受到前僱主或其他第三方對我們提交的專利或專利申請擁有所有權權益的索賠。可能有必要提起訴訟來抗辯這些指控。我們不能保證成功地為這些索賠辯護，如果我們不能為任何此類索賠辯護，除了支付金錢損害賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權，如對寶貴知識產權的專有所有權或使用權。即使我們成功了，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散我們管理層和其他員工的注意力。此外，任何此類訴訟或其威脅都可能對我們的聲譽、我們形成戰略聯盟或將我們的權利轉授給合作者、與科學顧問接觸或僱用員工或顧問的能力產生不利影響，每一項都將對我們的業務、運營結果和財務狀況產生不利影響。
此外，雖然我們的政策是要求可能參與知識產權開發的我們的員工和承包商簽署將此類知識產權轉讓給我們的協議，但我們可能無法與實際上開發我們視為自己的知識產權的每一方執行此類協議。我們和他們的轉讓協議可能不會自動執行或可能被違反，我們可能會被迫向第三方提出索賠，或為他們可能對我們提出的索賠辯護，以確定我們視為我們的知識產權的所有權。
如果我們或我們的許可人未能起訴或辯護任何此類索賠，除了支付金錢損害賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權或人員。即使我們和我們的許可人成功地起訴或抗辯此類索賠，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散管理層的注意力。
我們已經獲得或可能獲得的任何商標都可能受到侵犯或成功挑戰，從而對我們的業務造成損害。
我們希望依靠商標作為一種手段，將我們未來任何被批准上市的候選產品與我們競爭對手的產品區分開來。一旦我們選擇了新的商標並申請註冊，我們的商標申請可能不會被批准。第三方可能反對或試圖取消我們的商標申請或商標，或以其他方式挑戰我們對商標的使用。如果我們的商標被成功挑戰，我們可能會被迫重新塑造我們的產品品牌，這可能會導致品牌認知度的喪失，並可能需要我們投入資源來廣告和營銷新品牌。我們的競爭對手可能會侵犯我們的商標，而我們可能沒有足夠的資源來執行我們的商標。
如果我們試圖強制執行我們的商標並主張商標侵權索賠，法院可能會裁定我們主張的商標無效或不可強制執行，或者我們主張商標侵權的一方對相關商標擁有更高的權利。在這種情況下，我們最終可能會被迫停止使用此類商標。
知識產權不一定能解決對我們競爭優勢的所有潛在威脅。
我們或任何未來戰略合作伙伴的知識產權所提供的未來保護程度是不確定的，因為知識產權具有侷限性，可能無法充分保護我們的業務，或使我們能夠實現或保持競爭優勢。
與我們普通股相關的風險
我們可能會被視為“公共殼”公司，這可能會產生負面後果，包括我們的普通股可能被納斯達克摘牌。
根據《納斯達克》規則和《證券法》，我們可能會被視為“公共空殼”。儘管對上市公司是否是上市殼公司的評估是基於事實和情節的確定，但沒有或名義上沒有經營業務、沒有或名義上資產、完全由現金和現金等價物組成的資產、或者由任意數量的現金和現金等價物以及名義上的其他資產組成的納斯達克上市公司通常被認為是上市殼公司。被納斯達克確定為公殼的上市公司可能會受到退市程序或額外的更嚴格的上市標準的影響。
如果納斯達克將我們的普通股從交易中退市，可能會發生以下部分或全部減少，其中每一項都可能對我們普通股的持有者產生實質性的不利影響：我們普通股的流動性；我們普通股的市場價格；將考慮投資於我們的普通股的機構投資者和普通投資者的數量；將考慮投資於我們的普通股的投資者數量；將考慮投資於我們的普通股的做市商數量；關於我們的普通股交易價格和交易量的信息的可用性；以及願意在我們的普通股中進行交易的經紀自營商數量。除上述規定外，《證券法》還規定了作為公共空殼的某些後果，包括無法根據《證券法》第144條轉售受限制的證券，無法利用S-8表格登記僱員福利計劃證券，以及無法根據適用於非關聯公司市值低於7500萬美元的公司的“嬰兒架”規則利用S-3表格。此外，我們可能被認定為空殼公司，或者我們可能失去在納斯達克上市的機會，這可能會降低我們在任何潛在戰略交易中作為合作伙伴的吸引力。
我們普通股的價格目前不符合繼續在納斯達克全球精選市場上市的要求。如果我們未能維持或重新遵守最低上市要求，我們的普通股將被退市。如果我們的普通股退市，我們公開或私下出售股權證券的能力以及我們普通股的流動性可能會受到不利影響。
納斯達克全球精選市場的持續上市標準要求，除其他外，上市公司股票的最低價格不得低於1美元。如果最低買入價在連續30個交易日以上低於1美元，上市公司將不符合納斯達克的上市規則，如果在寬限期內沒有重新獲得合規，將被退市。我們普通股的出價最近收於每股1.00美元的最低要求以下，2022年3月16日，我們收到了納斯達克的不合規通知。根據納斯達克的上市規則，我們將有180個歷日重新遵守投標價格要求，納斯達克還可能額外提供180個歷日。為了重新獲得合規，我們普通股的投標價格必須在至少連續10個交易日內以每股至少1.00美元的價格收盤。
如果我們未能重新遵守最低競價要求，或者如果我們未來無法滿足其他繼續上市的要求，我們的普通股將被退市。從納斯達克退市可能會對我們完成戰略交易和通過公開或私下出售股權證券籌集額外資金的能力產生不利影響，並將顯著影響投資者交易我們證券的能力，並對我們普通股的價值和流動性產生負面影響。退市還可能帶來其他負面後果，包括員工可能失去信心，以及機構投資者失去興趣。
除非我們的普通股繼續在全國證券交易所上市，否則它將受到所謂的“細價股”規則的約束，這些規則強加了限制性的銷售實踐要求。
如果我們無法維持我們的普通股在納斯達克或其他國家證券交易所的上市，如果我們的普通股市值低於每股5美元，我們的普通股可能會受到所謂的“細價股”規則的約束。美國證券交易委員會通過的規定將細價股定義為包括任何市值低於每股5美元的股票，但有一定的例外情況，包括在全國性證券交易所交易的股票。美國證券交易委員會監管規定對向已有客户和認可投資者以外的人出售細價股的經紀自營商施加了限制性的銷售行為要求。合格投資者一般是指個人年收入超過20萬美元，或在過去兩年與配偶共同年收入超過30萬美元，並預計當年他們的年收入將超過適用水平的人，或淨資產超過100萬美元的人，不包括投資者主要住所的價值，不包括投資者主要住所擔保的抵押債務，最高可達房屋的估計公平市場價值。但投資者在交易日期前60天內發生的抵押債務不得被排除在投資者淨資產的確定之外，除非該抵押債務是為了獲得住所而發生的。對於本規則所涵蓋的交易，經紀-交易商必須為買方作出特別的適宜性確定，並必須在出售之前獲得買方對該交易的書面同意。這意味着，如果我們無法維持我們的普通股在國家證券交易所上市, 股東在二級市場出售普通股的能力可能會受到不利影響。如果涉及細價股的交易不受美國證券交易委員會規則的約束，經紀自營商必須在交易前向每位投資者提交一份與細價股市場相關的披露時間表。經紀交易商還必須披露支付給經紀交易商及其註冊代表的佣金、細價股票的當前報價，如果經紀交易商是唯一的做市商，則經紀交易商必須披露這一事實以及經紀交易商對市場的推定控制。最後，必須每月發送報表，披露客户賬户中持有的細價股的最新價格信息，以及細價股有限市場的信息。
我們普通股的市場價格一直並可能繼續高度波動，您可能會損失部分或全部投資。
我們普通股的市場價格一直並可能繼續高度波動，並可能受到各種因素的廣泛波動，包括以下因素：
•我們識別和完善戰略交易的能力；
•無法獲得額外資金，本行業融資狀況惡化；
•我們的內部結構調整和裁員；
•無法獲得、保護或維護必要的知識產權；
•不利的監管決定或聲明；
•改變醫療保健支付制度的結構；
•未能達到或超過投資界的估計和預測；
•同類公司的市場估值變化；
•製藥和生物技術行業的市場狀況，以及發佈新的或更改的證券分析師報告或建議；
•我們或我們的競爭對手宣佈重大收購、戰略合作伙伴關係、合資企業或資本承諾；
•重大訴訟，包括專利或股東訴訟，以及與我們的專有權有關的糾紛或其他發展，包括專利、訴訟事項和我們為我們的技術獲得專利保護的能力；
•關鍵人員的增減；
•賣空我們的普通股；
•我們或我們的股東將來出售我們普通股的股份；
•媒體或分析師報告中的負面報道，無論是否準確；
•發出傳票或調查要求，或政府機構調查的公開事實，無論是否有功；
•我們有能力維持我們的普通股在納斯達克上上市；
•本公司普通股成交量；
•一般經濟、行業和市場狀況，包括宏觀經濟的不確定性和通貨膨脹的影響；以及
•“風險因素”一節中描述的其他因素。
此外，股票市場經歷了極端的價格和成交量波動，已經並將繼續影響許多公司的股權證券的市場價格，包括與正在進行的新冠肺炎大流行有關的波動，這導致許多公司的股價下跌，儘管它們的基本商業模式或前景沒有根本改變。這些波動往往與這些公司的經營業績無關或不成比例。無論我們的實際經營業績如何，廣泛的市場和行業因素，包括潛在的惡化的經濟條件和與正在發生的新冠肺炎疫情相關的其他不利影響或事態發展，以及一般的經濟、政治、監管和市場條件，都可能對我們普通股的市場價格產生負面影響。
我們股價的波動可能會讓我們面臨證券集體訴訟。
在過去，證券集體訴訟經常是在一家公司的證券市場價格下跌和/或一種候選產品的開發因不利的臨牀情況或結果而中斷後對其提起的。這一風險與我們特別相關，因為製藥公司近年來經歷了大幅的股價波動。如果我們面臨這樣的訴訟，可能會導致鉅額成本，並轉移管理層的注意力和資源，這可能會損害我們的業務。
我們普通股的活躍交易市場可能無法持續。
雖然我們的普通股在納斯達克上市，但我們不能向您保證，活躍的普通股交易市場將持續下去。此外，由於截至2022年8月9日，羅萬特科學有限公司(“RSL”)持有我們已發行普通股的約25.1%，我們普通股的交易流動性可能低於更廣泛的公共所有制公司的股票。如果我們普通股的活躍市場無法持續，您可能無法迅速或以市價出售您的股票。不活躍的市場也可能削弱我們通過出售普通股來籌集資金以繼續為運營提供資金的能力，並可能削弱我們以普通股為對價收購其他公司或技術的能力。
RSL擁有我們相當大比例的普通股，並能夠對有待股東批准的事項施加重大控制。
基於截至2022年8月9日我們已發行普通股的股份，RSL實益擁有我們已發行普通股約25.1%的投票權，並有能力通過這一所有權地位對我們產生重大影響。RSL的利益可能並不總是與我們的公司利益或其他股東的利益一致，並且RSL可能會以您可能不同意的方式行事，或者可能不符合我們其他股東的最佳利益。2020年，RSL與住友第一製藥有限公司(“住友”)完成了一項交易，其中包括授予住友對RSL持有的我們普通股的優先購買權，這可能導致RSL採取可能與我們的公司利益或其他股東的利益不符的行動，並可能影響我們進行某些公司交易的能力。RSL最近成為一家上市公司。RSL的管理層或所有權可能會發生變化，以不符合我們的公司利益或其他股東利益的方式影響RSL的利益。只要RSL繼續持有我們大量的股權，RSL就將繼續有力地影響我們的決策。
我們的組織和所有權結構可能會產生重大的利益衝突。
我們的組織和所有權結構涉及許多關係，這些關係可能會導致我們與普通股少數股東之間的某些利益衝突，另一方面，RSL及其股東之間的利益衝突。我們的某些董事和員工在RSL擁有股權，因此，他們的利益可能與RSL的利益一致，這可能並不總是與我們的公司利益或我們其他股東的利益一致。此外，我們的其他股東可能無法瞭解我們任何董事或高管的RSL所有權，這種所有權可能會隨時通過收購、處置、稀釋或其他方式發生變化。我們董事或高級管理人員RSL所有權的任何變化都可能影響這些持有人的利益。
此外，我們與RSL及其全資子公司Roivant Sciences，Inc.(“RSI”)和Roivant Sciences GmbH(“RSG”)簽訂了某些關聯方協議。這些實體及其股東，包括我們的某些董事和員工，可能擁有與我們或我們普通股少數股東的利益不同的利益。例如，我們與RSL簽署了一項信息共享與合作協議，根據該協議，RSL已授予我們對RSL可能考慮尋求的任何潛在的痴呆症相關產品或投資機會的優先審查權。根據本協議，我們可能無法追求某個候選產品，然後該候選產品將由RSL或其其他子公司或附屬公司成功開發和商業化。吾等與RSL、RSI或RSG之間的任何重大交易均須遵守吾等的關聯方交易政策，該政策須事先獲得吾等審核委員會的批准。如果我們未能妥善處理任何此類利益衝突，可能會對我們的聲譽和籌集額外資金的能力以及交易對手與我們做生意的意願產生負面影響，所有這些都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和現金流產生不利影響。
由於我們預計在可預見的未來不會對我們普通股的股票支付任何現金股息，資本增值(如果有的話)將是您唯一的收益來源。
我們從未宣佈或支付過普通股股票的任何現金股息。我們目前預計，我們將為業務的發展、運營和擴張保留未來的收益，在可預見的未來不會宣佈或支付任何現金股息。因此，在可預見的未來，我們普通股的資本增值將是您投資我們普通股的唯一收益來源。
我們的公司章程文件和特拉華州法律中的條款可能會阻止或挫敗我們的股東試圖改變我們的管理層，並阻礙獲得我們的控股權的努力，因此我們普通股的市場價格可能會更低。
我們的公司註冊證書和章程中有一些條款可能會使第三方難以獲得或試圖收購我們公司的控制權，即使您和其他股東認為控制權的變更是有利的。例如，我們的董事會將有權發行最多1000萬股優先股。董事會可以確定優先股的價格、權利、優惠、特權和限制，而不需要我們的股東進一步投票或採取任何行動。優先股的發行可能會推遲或阻止控制權變更交易。因此，我們普通股的市場價格以及我們股東的投票權和其他權利可能會受到不利影響。發行優先股可能會導致其他股東喪失表決權控制權。
我們的憲章文件還將包含其他可能具有反收購效力的條款，包括：
•股東只有在有理由的情況下，才有權以662/3%的票數罷免董事；
•股東不能召開股東特別會議；
•股東不能以書面同意代替會議行事；以及
•股東必須提前通知提名董事或提交建議供股東大會審議。
此外，我們受制於特拉華州公司法第203條的反收購條款，該條款通過禁止特拉華州公司與這些公司的特定股東進行特定的業務合併來監管公司收購。這些規定可能會阻礙潛在的收購提議，並可能推遲或阻止控制權變更交易。它們還可能起到阻止其他人對我們的普通股提出收購要約的效果，包括可能符合您的最佳利益的交易。這些規定還可能阻止我們的管理層發生變化，或者限制投資者願意為我們的股票支付的價格。
我們的公司註冊證書和章程規定，特拉華州衡平法院或在某些情況下，美利堅合眾國聯邦地區法院是我們的股東可能發起的某些類型的訴訟和訴訟的獨家論壇，這可能限制我們的股東獲得有利的司法論壇處理與我們或我們的董事、高級管理人員、員工或代理人的糾紛。
我們的公司註冊證書和附例規定，特拉華州衡平法院(或者，如果特拉華州衡平法院缺乏標的管轄權，位於特拉華州境內的任何州法院，或者，如果所有此類州法院都沒有標的管轄權，特拉華州地區聯邦地區法院)是根據特拉華州成文法或普通法提起的下列類型訴訟或程序的唯一和獨家論壇：
•代表我們提起的任何派生訴訟或法律程序；
•主張違反受託責任的任何行為；
•根據特拉華州公司法、我們修訂和重述的公司證書或我們修訂和重述的章程而引起的任何訴訟；以及
•任何主張受內政原則管轄的針對我們的索賠的行為。
這些規定不適用於為強制執行經修訂的1934年《證券交易法》(下稱《交易法》)產生的義務或責任而提起的訴訟，也不適用於美利堅合眾國聯邦地區法院具有專屬管轄權的任何索賠。此外，《證券法》第22條規定，聯邦法院和州法院對所有此類《證券法》訴訟擁有同時管轄權。因此，州法院和聯邦法院都有管轄權受理此類索賠。
我們的股東不能放棄遵守聯邦證券法及其下的規則和條例。任何購買或以其他方式取得本公司股本股份權益的人士或實體，將被視為已知悉並同意本公司前述經修訂及重述的公司註冊證書的規定。
為了避免不得不在多個司法管轄區提起訴訟，以及不同法院做出不一致或相反裁決的威脅，以及其他考慮因素，我們的公司註冊證書和章程進一步規定，美國聯邦地區法院是解決根據證券法提出的任何訴因的獨家論壇。雖然特拉華州法院已經確定這種選擇的法院條款在事實上是有效的，但股東仍然可以尋求在專屬法院條款指定的地點以外的地點提出索賠。在這種情況下，我們期望大力維護我們的公司註冊證書和章程的獨家論壇條款的有效性和可執行性。這可能需要與在其他法域解決這類訴訟相關的大量額外費用，而且不能保證這些規定將由這些其他法域的法院執行。
這些排他性論壇條款可能會限制股東在司法論壇上提出其認為有利於與我們或我們的董事、高管或其他員工發生糾紛的索賠的能力，這可能會阻止針對我們和我們的董事、高管和其他員工的訴訟。如果法院發現我們修訂和重述的公司註冊證書中的專屬法院條款不適用或不可執行，我們可能會在其他司法管轄區產生與解決爭端相關的額外費用。
您作為股東的權利根據特拉華州的法律以及我們的特拉華州公司證書和章程而產生。
我們股東的權利根據我們的公司註冊證書和章程以及特拉華州的法律而產生。這些組織文件和特拉華州法律包含集體訴訟和派生訴訟的條款，這可能會導致捲入代價高昂的訴訟，從而損害我們的業務。此外，根據《特拉華州公司法》(DGCL)第203節的規定，我們的章程通常可以由我們的董事會修改。此外，雖然DGCL第203條關於企業合併條款的規定目前適用，但不能保證DGCL第203條所賦予的權利在未來不會被特拉華州立法機構或法院更改或撤銷。
即使我們的業務表現良好，未來出售我們普通股的股票，或者認為這種出售可能發生的看法，可能會壓低我們的股價。
截至2022年8月9日，18,577,380股流通股普通股，佔我們普通股股份的25.1%，由RSL持有。如果RSL或我們的任何高管或董事出售我們的普通股，或者如果市場認為RSL或我們的任何高管或董事打算出售我們的普通股，這可能會對我們的股價產生負面影響。我們股價的這種下跌也可能反過來削弱我們通過出售額外股權證券籌集資金的能力。
此外，我們已根據證券法提交了表格S-8的註冊聲明，以註冊根據我們的股權激勵計劃可能不時發行的普通股。根據這些註冊聲明登記的股票可在公開市場出售，但須遵守歸屬安排和行使期權，以及規則144(對於我們的聯屬公司)。出售這些普通股可能會對我們的股價產生負面影響。
此外，我們已根據《證券法》在表格S-3上提交了一份“擱置”登記聲明，允許我們不時提供高達7.5億美元的普通股或優先股登記股票、債務證券和認股權證的任何組合。我們還與SVB Securities LLC達成了一項銷售協議，將不時通過市場股權發行計劃出售普通股，截至2022年8月9日，可供出售的總髮行價高達約3510萬美元。如果我們由於需要額外資本而發行新的普通股，這些股票可能構成我們當時已發行普通股的重要部分，並對我們現有的股東造成稀釋。
如果我們不能對財務報告和披露控制和程序保持適當和有效的內部控制，投資者對我們公司的信心可能會受到不利影響，從而影響我們普通股的價值。
對財務報告的有效內部控制對於我們提供可靠的財務報告和防止欺詐、非法或未經授權的交易是必要的。有效的披露控制和程序使我們能夠及時和準確地披露我們必須披露的財務和非財務信息。如果我們不能提供有效的控制和可靠的財務報告和其他披露，我們的業務和經營業績可能會受到損害。我們過去發現，將來也可能會發現，我們對財務報告或披露控制和程序的內部控制領域，即使有效，也可以改進。我們最近的裁員以及會計或財務職能部門員工或顧問的進一步離職可能會增加未來內部控制缺陷的可能性。
根據《薩班斯-奧克斯利法案》第404條，我們必須由管理層提交一份報告，説明截至每個財政年度結束時我們對財務報告的內部控制的有效性。我們的獨立註冊會計師事務所將不會被要求證明我們的財務報告內部控制的有效性，直到我們的第一份年度報告被要求在我們被視為交易法所定義的“加速提交者”之日之後提交給美國證券交易委員會。
如果未來發生重大缺陷或控制缺陷，或我們的披露控制和程序無效，我們可能無法及時準確地報告我們的財務業績或進行其他披露，這可能導致我們報告的財務結果或其他披露發生重大錯報，導致投資者失去信心，並導致我們普通股的市場價格下跌。
我們是一家較小的報告公司，我們不能確定適用於較小報告公司的報告要求降低是否會降低我們的普通股對投資者的吸引力。
我們目前是一家“規模較小的報告公司”。只要我們繼續是一家較小的報告公司，我們就可以利用適用於其他非較小報告公司的上市公司的各種報告要求的豁免，包括在我們的定期報告和委託書中減少關於高管薪酬的披露義務，我們也可能仍有資格成為“非加速申報公司”，規定免除遵守第404條的審計師認證要求。
我們無法預測投資者是否會因為我們可能依賴這些豁免而發現我們的普通股吸引力下降。如果一些投資者因此發現我們的普通股吸引力下降，我們的普通股可能會有一個不那麼活躍的交易市場，我們的股價可能會更加波動。
我們的公司結構在本地化和我們的公司重組之前和之後的預期税收影響，以使我們的公司結構與當前和未來的業務活動(“重組”)保持一致，以及在本地化和重組之前的公司間安排，取決於不同司法管轄區税法的應用以及我們如何運營我們的業務。
歸化和重組涉及多個國際司法管轄區的税務機關和相關規章制度。在歸化和重組方面，我們依賴於某些司法管轄區在作為歸化和重組的一部分正在採取的步驟方面可以獲得某些免税以及損失和其他扣減，這些步驟是複雜的。如果任何此類司法管轄區的税務機關不同意此類豁免、損失或扣減，我們可能要承擔税費和責任。在歸化和重組之後，我們仍然有子公司在英國、瑞士和愛爾蘭註冊。我們的公司結構是有組織的，這樣我們就可以在歸化和重組後以符合税收效益的方式實現我們的業務目標，並控制運營費用。從歷史上看，在本地化和重組之前，我們通過在不同國家和税務管轄區(包括英國和瑞士)的子公司開展業務，部分是通過RSL與其某些子公司、我們的子公司和我們之間的公司間服務協議。在這種情況下，我們的公司結構和公司間交易，包括我們開發和使用我們知識產權的方式，都是為了以節税的方式並遵守適用的轉讓定價規則和法規來實現我們的業務目標。如果兩家或兩家以上的關聯公司位於不同的國家或税務管轄區, 各國的税收法律和條例一般將要求轉讓價格與無關公司之間的轉讓價格保持一致，並保存適當的文件以支持轉讓價格。雖然我們相信我們的經營符合適用的轉讓定價法律，但我們的轉讓定價程序對適用的税務機關並不具有約束力。如果其中任何一個國家的税務機關成功挑戰我們的轉讓價格，認為它沒有反映在歸化和重組之前的歷史時期的公平交易，他們可能要求我們調整我們的轉讓價格，從而重新分配我們的收入，以反映這些修訂後的轉讓價格，這可能會導致我們承擔更高的納税義務。此外，如果收入重新分配的來源國不同意重新分配，兩國可能會對相同的收入徵税，有可能導致雙重徵税。如果税務機關將收入分配到更高的税務管轄區，對我們的收入進行雙重徵税或評估利息和罰款，將增加我們的綜合納税義務，這可能對我們的財務狀況、經營業績和現金流產生不利影響。
在評估我們的税務狀況和確定我們的所得税撥備時，需要有判斷力。在正常的業務過程中，有許多交易和計算的最終税收決定是不確定的。例如，我們的有效税率可能會受到外幣匯率變化或相關税收、會計和其他法律、法規、原則和解釋的變化的不利影響。由於我們打算在多個國家和税務管轄區開展業務，這些司法管轄區的税務機關對税法的適用可能會有不同的解釋，有時甚至相互衝突。不同國家的徵税當局意見相左的情況並不少見，例如，除其他事項外，關於轉讓定價目的適用公平標準的方式，或知識產權的估值。此外，税法是動態的，隨着新法律的通過和對法律的新解釋的發佈或應用，税法可能會發生變化。此外，某些相關税法、會計法和其他法律特別適用於“關聯”、“合併”或類似的集團，這些集團在2020年3月之前包括RSL及其子公司，這可能會影響公司的納税義務。我們會繼續評估税法的這些變化對我們業務的影響，並可能根據我們所經營的其他司法管轄區的税法的這些變化和發展，決定有必要改變我們的結構、慣例或税務狀況。然而，這些變化可能無法有效避免我們的綜合税負增加，這可能會損害我們的財務狀況、經營業績和現金流。
我們有效税率的變化可能會減少我們未來的淨收入。
我們的税務狀況可能會因税率、税法、税務慣例、税務條約或税務法規的變化或愛爾蘭、美國和其他司法管轄區的税務當局在歸化和重組後的一段時間內對其解釋的變化，以及歐洲(包括英國和愛爾蘭)、美國和其他司法管轄區在歸化和重組之前的歷史時期的變化而受到不利影響。由於我們所在司法管轄區最近的經濟趨勢，這種變化可能會變得更有可能，特別是如果這種趨勢繼續下去的話。如果出現這種情況，可能會對我們的税務狀況和實際税率造成不利影響。未能管理與此類變化相關的風險，或對提供此類變化的法律的曲解，可能會導致代價高昂的審計、利息、罰款和聲譽損害，這可能對我們的業務、我們的運營結果和我們的財務狀況產生不利影響。
我們的實際有效税率可能與我們的預期不同，這種差異可能是實質性的。一些因素可能會提高我們未來的有效税率，包括：(1)利潤被確定為賺取和徵税的司法管轄區；(2)與各税務機關進行的任何未來税務審計所產生的問題的解決；(3)我們遞延税收資產和負債的估值的變化；(4)不能用於税務目的的費用的增加，包括與收購有關的交易成本和商譽減值；(5)基於股票的薪酬的税收變化；(6)税法或此類税法的解釋的變化，以及公認會計原則的變化；以及(7)與我們的結構相關的轉讓定價政策在歸化和重組前面臨的挑戰。
美國或外國司法管轄區税法的變化可能會大幅增加我們的税費。
我們在美國和外國司法管轄區都要繳納所得税。在我們經營業務的任何司法管轄區內，所得税法律法規或此類法律的解釋的變化可能會顯著提高我們的有效税率，最終減少我們經營活動的現金流，並在其他方面對我們的財務狀況產生重大不利影響。此外，各級政府越來越關注税制改革和其他增加税收的立法行動，總裁·拜登的競選建議包括將美國企業所得税税率從21%提高到28%。經濟合作與發展組織(OECD)開展的税基侵蝕和利潤轉移項目，可能會導致外國司法管轄區税法的進一步變化。經合組織代表着成員國的聯盟，並建議對眾多長期存在的税收原則進行修改。如果由税務機關實施，這些變化，以及美國聯邦和州税法或税收司法管轄區的行政解釋、決定、政策和立場的變化，可能會對我們的業務、運營結果或財務狀況產生實質性的不利影響。
一般風險因素
如果發生系統故障、安全漏洞或網絡攻擊，我們的業務和運營將受到影響。
我們的計算機系統以及我們依賴或未來可能依賴的各種第三方的計算機系統，包括我們的CRO和其他承包商、顧問以及法律和會計公司，可能會受到計算機病毒、未經授權的訪問、數據泄露、網絡釣魚攻擊、網絡罪犯、自然災害、恐怖主義、戰爭以及電信和電氣故障的損害。我們依賴我們的第三方提供商實施有效的安全措施，並識別並糾正任何此類故障、缺陷或違規行為。隨着來自世界各地的未遂攻擊和入侵的數量、強度和複雜性增加，安全漏洞或破壞的風險普遍增加，特別是通過網絡攻擊或網絡入侵，包括計算機黑客、外國政府和網絡恐怖分子。我們過去經歷過網絡釣魚攻擊，並未對我們的運營產生實質性影響，但是，未來我們可能會遇到重大系統故障或安全漏洞，這可能會導致我們的運營中斷或導致我們的開發計劃受到實質性破壞。例如，已完成、正在進行或計劃中的試驗中的非臨牀或臨牀試驗數據的丟失可能會導致我們的監管審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。如果任何中斷或安全漏洞導致我們的數據或應用程序丟失或損壞，或不適當地披露個人、機密或專有信息，我們可能會招致責任，遭受聲譽損害，我們候選產品的進一步開發可能會被推遲。
如果證券或行業分析師停止發佈關於我們業務的研究或報告，或者發佈關於我們業務的負面報告，我們的股價和交易量可能會下降。
我們普通股的交易市場在一定程度上取決於證券或行業分析師發佈的關於我們或我們業務的研究和報告。我們對這些分析師沒有任何控制權。如果我們的財務業績沒有達到分析師的預期，或者一個或多個跟蹤我們的分析師下調了我們的普通股評級，或者改變了他們對我們普通股的看法，我們的股價可能會下跌。如果這些分析師中的一位或多位停止對我們公司的報道，或未能定期發佈有關我們的報告，我們可能會在金融市場失去知名度，這可能會導致我們的股價或交易量下降。
作為一家上市公司，我們已經並將繼續承擔鉅額成本，我們的管理層已經並將被要求繼續投入大量時間來遵守我們的上市公司責任和公司治理慣例。
作為一家上市公司，我們已經並將繼續承擔鉅額的法律、會計和其他費用。2002年的薩班斯-奧克斯利法案、多德-弗蘭克華爾街改革和消費者保護法案、納斯達克的上市要求以及其他適用的證券規則和法規對上市公司提出了各種要求。我們的管理層和其他人員花了大量時間來遵守這些要求。此外，規則和法規的變化可能會增加我們的法律和財務合規成本，並使一些活動更加耗時和成本更高。儘管我們努力遵守新的或不斷變化的法律、法規和標準，但如果我們不遵守，監管機構可能會對我們提起法律訴訟，我們的業務可能會受到損害。
此外，不遵守這些法律、法規和標準可能會使我們獲得董事和高級管理人員責任保險變得更加困難和昂貴，這可能使我們更難吸引和留住合格的董事會成員或高級管理人員。
第二項。 未登記的股權證券銷售和收益的使用
沒有。
第三項。 高級證券違約。
沒有。
第四項。 煤礦安全信息披露。
不適用。
第五項。 其他信息。
沒有。
第六項。 展品。
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展品
數 | | 文件説明 | 表格 | 文件編號 | 證物編號： | 提交日期 |
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| 3.1 | | 公司註冊證書。 | 8-K12G3 | 000-56226 | 3.1 | 11/13/2020 |
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| 3.2 | | 附例。 | 8-K12G3 | 000-56226 | 3.2 | 11/13/2020 |
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| 31.1* | | 根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條認證首席執行幹事和首席財務幹事。 | | | | |
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| 32.1*# | | 根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906節通過的《美國法典》第18編第1350條對首席執行官和首席財務官的認證。 | | | | |
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| 101.INS* | | XBRL實例文檔-實例文檔不顯示在交互數據文件中，因為它的XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中。 | | | | |
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| 101.SCH* | | XBRL分類擴展架構文檔。 | | | | |
| | | | | | |
| 101.CAL* | | XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔。 | | | | |
| | | | | | |
| 101.DEF* | | XBRL分類擴展定義Linkbase文檔。 | | | | |
| | | | | | |
| 101.LAB* | | XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔。 | | | | |
| | | | | | |
| 101.PRE* | | XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔。 | | | | |
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| 104* | | 封面交互數據文件(格式為內聯XBRL，包含在附件101中)。 | | | | |
*現送交存檔。
#根據《美國法典》第18編第1350節，這些證書僅隨本季度報告10-Q表格一起提供，並不是為了1934年修訂的《證券交易法》第18節的目的而提交的，也不會以引用的方式併入註冊人的任何文件中，無論是在本文件的日期之前或之後，無論該文件中的任何一般合併語言如何。
簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽署人代表其簽署。
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| | SIO基因治療公司。 |
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| | 發信人： | /s/David Nassif |
| 日期： | 2022年8月11日 | 姓名： | 大衞·納西夫 |
| | 標題： | 首席執行官、首席財務官、首席會計官和總法律顧問 |
| | | (首席行政官、首席財務官和首席會計官) |