附件99.1

AVROBIO報告2022年第二季度財務業績和
提供業務最新消息

提供了來自1/2期胱氨酸病試驗的前五名患者的陽性數據1 在美國基因和細胞治療學會年會上展示系統基因治療效果；所有五名患者均停用半胱胺

計劃於2022年第四季度全面更新高謝病特許經營權

計劃在2022年下半年進行調控相互作用，為胱氨酸病和高謝病3型的臨牀發展戰略提供信息

亨特綜合徵計劃獲得FDA孤兒藥物稱號(ODD)

強勁的資產負債表和現金跑道進入2024年第一季度

馬薩諸塞州坎布里奇，2022年8月9日--AVROBIO，Inc.納斯達克：AVRO)，致力於讓人們擺脱終身遺傳病的領先臨牀階段基因治療公司，今天公佈了截至2022年6月30日的第二季度財務業績，並提供了最新業務情況。

AVROBIO首席執行官兼首席執行官傑夫·麥凱表示：“本季度，我們在推進管道建設方面取得了重大進展。”我們對第一次也是唯一一次針對胱氨酸病的基因治療試驗產生的正在進行的臨牀數據感到興奮，這表明造血幹細胞(HSC)基因療法有可能穩定或減少胱氨酸病對全身不同組織的影響。我們正在為今年秋季監管機構的互動做準備，討論我們的臨牀開發和該計劃的監管戰略，目的是在2023年啟動一項由公司贊助的臨牀試驗。

我們為下半年計劃了多個里程碑，這些里程碑將進一步告知我們的管道的進展情況。我們計劃在2022年第4季度提供全面的高謝病特許經營更新，包括我們針對高謝病1的Guard1階段1/2臨牀試驗的新臨牀數據，以及我們高謝病3計劃的臨牀開發和監管策略的最新情況。此外，我們的合作者在啟動計劃中的亨特綜合徵1/2期臨牀試驗方面繼續取得進展。

在更廣泛的基因治療領域，食品和藥物管理局(FDA)諮詢委員會在6月份一致投票建議批准 兩種新的HSC基因療法，用於兩種不同的遺傳疾病，這對患者和家庭來説可能是一個重要的里程碑。我們相信，諮詢委員會的討論可能會提供一個窗口，讓人們瞭解該機構將如何評估未來的HSC基因療法，認識到每一種載體-啟動子-基因組合都有自己的益處/風險概況。


1合作者贊助的AVR-RD-04的1/2期臨牀試驗的部分資金來自加州再生醫學研究所(CIRM)、膀胱病研究基金會(CRF)和美國國立衞生研究院(NIH)向加州大學聖地亞哥分校提供的贈款。
程序更新

在美國基因和細胞治療學會(ASGCT)年會上，介紹了在完全登記的1/2期臨牀試驗中使用AVR-RD-04治療胱氨酸病的前五名患者的臨牀數據，包括新的早期數據，顯示了基因治療後受胱氨酸病穩定或改善影響的關鍵視覺運動整合、視覺感知和運動協調措施

•
早期數據表明，在肝星狀細胞基因治療後，患者已經能夠在全身產生功能性胱氨酸蛋白，血液、眼睛、皮膚和胃腸道粘膜的測量證明，這表明胱氨酸晶體的積累減少或防止進一步的病理堆積。

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在基因治療後全部停用半胱胺的5名服藥患者中，載體拷貝數(VCN)穩定的患者顯示持續植入性。

•
到目前為止，服用藥物的5名患者的數據表明，沒有與藥物產品有關的不良事件(AEs)。所有的不良反應都與清髓性調節、幹細胞動員、潛在疾病或既往疾病有關。

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合作者贊助的1/2期臨牀試驗的部分資金來自加州再生醫學研究所(CIRM)、膀胱病研究基金會(CRF)和美國國立衞生研究院(NIH)對加州大學聖地亞哥分校的資助。

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獲得FDA針對亨特綜合徵(粘多糖病II型)的AVR-RD-05孤兒藥物名稱(ODD)

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提供的臨牀前數據表明，在ASGCT的嬰兒起病小鼠模型中，HSC基因治療顯著減少了糖原的積累，包括心肌、骨骼肌和中樞神經系統

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注射8個月後，多個組織的底物水平降低到與健康小鼠幾乎無法區分的水平

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即將到來的2022年下半年裏程碑

•
膀胱癌的AVR-RD-04：計劃在2022年下半年與監管機構接觸，討論我們的臨牀開發和監管戰略，目的是在2023年啟動一項由公司贊助的臨牀試驗，受制於監管協調

•
高謝病患者的AVR-RD-02：


o
高謝病1型：計劃在2022年下半年提供中期臨牀數據更新


o
高謝病3型：計劃與監管機構就2/3階段臨牀開發戰略進行接觸，目標是在2023年啟動一項試驗，具體取決於監管調整

•
亨特綜合徵的AVR-RD-05：預計2022年下半年將獲得臨牀試驗申請(CTA)授權，並計劃在2023年啟動由合作者贊助的1/2期臨牀試驗，這取決於監管機構的一致

2022年第二季度財務業績

AVROBIO報告2022年第二季度淨虧損2,810萬美元，而2021年同期淨虧損3,140萬美元。這一下降是由研究和開發費用的減少推動的。

2022年第二季度的研發費用為1890萬美元，而2021年同期為2250萬美元。 這一下降是由於計劃開發費用和人員相關成本的減少，包括基於非現金股票的薪酬。

2022年第二季度的一般和行政費用為890萬美元，而2021年同期為880萬美元。

其他(費用)收入，2022年第二季度的費用淨額為30萬美元，而2021年同期的其他(費用)收入淨額不到10萬美元。這一增長是由我們在2021年第四季度與硅谷銀行簽訂的定期貸款相關的利息支出推動的。

截至2022年6月30日，AVROBIO擁有1.324億美元的現金和現金等價物，而截至2021年12月31日的現金和現金等價物為1.896億美元。根據AVROBIO目前的運營計劃，AVROBIO預計截至2022年6月30日的現金和現金等價物將使AVROBIO能夠為2024年第一季度的運營費用和資本支出需求提供資金。

關於AVROBIO

我們的願景是將個性化的基因治療帶到世界各地。我們通過將受影響基因的功能副本引入患者自身的造血幹細胞(HSCs)來針對遺傳病的根本原因，目標是在包括中樞神經系統在內的全身持久表達治療性蛋白。 我們一流的流水線包括針對胱氨酸病和高謝病1型的臨牀計劃，以及針對高謝病3型、亨特綜合徵和龐貝病的臨牀前計劃。我們專有的柏拉圖®基因治療平臺 旨在擴大規模，以支持全球晚期臨牀開發和商業化。我們的總部設在馬薩諸塞州坎布里奇市的 。欲瞭解更多信息，請訪問 avroBio.com，並在 推特 和 LinkedIn上關注我們。

前瞻性陳述

本新聞稿包含前瞻性陳述，包括根據1995年《私人證券訴訟改革法》的安全港條款所作的陳述。這些表述可以通過諸如“目標”、“預期”、“相信”、“可能”、“旨在”、“估計”、“預期”、“預測”、“目標”、“打算”、“可能”、“計劃”、“可能”、“潛在”、“尋求”、“將會”以及這些詞語和短語的變體或類似的表述來識別前瞻性表述。這些前瞻性陳述包括但不限於：關於我們當前和未來候選產品的業務戰略和潛在治療益處的陳述；我們試驗性基因療法的預期安全性概況；臨牀前研究的結果；正在進行或計劃中的臨牀試驗的設計、開始、登記和時間安排；臨牀試驗結果；產品批准和監管途徑；患者招募和登記活動的時間安排；我們與監管機構互動的計劃和預期及其成功的時間和可能性；我們實施柏拉圖計劃的預期好處和結果®我們的臨牀試驗和基因治療計劃中的平臺及其對我們的製造和商業化活動的潛在影響 以及有關我們的財務和現金狀況以及預期現金跑道的陳述，包括對預期里程碑的影響。本新聞稿中任何非歷史事實的陳述均可被視為前瞻性陳述。臨牀前或早期臨牀試驗的結果可能不代表後期或更大規模臨牀試驗的結果，也不能確保監管部門的批准。您不應過度依賴這些 陳述或提供的科學數據。

本新聞稿中的任何前瞻性陳述都是基於AVROBIO對本行業的當前預期、估計和預測以及管理層目前對未來事件的信念和期望，受許多風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能會導致實際結果與此類前瞻性陳述中陳述或暗示的結果大相徑庭。這些風險和不確定性包括但不限於：AVROBIO的任何一個或多個候選產品不能成功開發或商業化的風險；AVROBIO或我們的合作者正在進行的或計劃中的任何臨牀試驗停止或延遲的風險；AVROBIO可能無法成功招募或招募足夠數量的患者參加我們的臨牀試驗的風險；AVROBIO可能無法實現我們的基因治療平臺預期的好處的風險，包括我們的Plato的功能®我們的候選產品或與其給藥相關的程序不具有我們預期的安全性或有效性的風險，從臨牀前或臨牀試驗中觀察到的先前結果(如安全性、活性或持久性效應的信號)不能複製或不能在涉及AVROBIO候選產品的持續或未來研究或試驗中繼續進行的風險，我們無法獲得並保持對我們候選產品的監管批准的風險。我們候選產品的市場規模和增長潛力無法如預期實現的風險，與我們對第三方供應商和製造商(包括獨家來源供應商)的依賴相關的風險，與我們對費用和未來收入估計的準確性相關的風險，與我們的資本要求和額外融資需求相關的風險，與臨牀試驗和新冠肺炎疫情或類似公共衞生危機導致的業務中斷相關的風險。包括此類中斷可能會嚴重延遲我們的註冊和開發時間表和/或 增加我們的開發成本，或者數據收集工作可能會受到此類危機的損害或影響，以及與我們為候選產品獲取和維護知識產權保護的能力相關的風險。有關這些和其他風險和不確定性以及其他重要因素的討論，其中任何一項都可能導致AVROBIO的實際結果與前瞻性陳述中包含的結果大不相同和不利，請參閲AVROBIO最近的年度或季度報告中題為 “風險因素”的章節，以及對潛在風險的討論, AVROBIO隨後向美國證券交易委員會提交的文件中的不確定性和其他重要因素。AVROBIO明確表示，除法律要求的範圍外，不承擔更新任何前瞻性陳述的義務。

投資者聯繫方式：

克里斯托弗·F·布林齊
韋斯特威克，一家ICR公司
339-970-2843
郵箱：chris.brinzey@westwicke.com

媒體聯繫人：

基特·羅多菲爾
十橋通信
617-999-9620
郵箱：krodohele@tenBridge gecomomications.com

簡明合併資產負債表
(單位：千)
(未經審計)


  
6月30日，
    
十二月三十一日，
  

 
2022
    
2021
  
             
現金和現金等價物
  
$
132,409
    
$
189,567
  
預付費用和其他流動資產
    
9,672
      
9,578
  
財產和設備，淨額
    
3,618
      
4,126
  
其他資產
    
545
      
566
  
總資產
  
$
146,244
    
$
203,837
  
                 
應付帳款
  
$
28
    
$
3,486
  
應計費用和其他流動負債
    
12,757
      
15,900
  
應付票據，扣除折扣後的淨額
    
15,104
      
14,945
  
遞延租金，扣除當期部分
    
12
      
30
  
總負債
  
$
27,901
    
$
34,361
  
                 
股東權益總額
    
118,343
      
169,476
  
總負債和股東權益
  
$
146,244
    
$
203,837
  

簡明合併業務報表
(單位為千，每股數據除外)
(未經審計)

   
截至6月30日的三個月，
    
截至6月30日的六個月，
  
   
2022
    
2021
    
2022
    
2021
  
                         
運營費用：
                        
研發
  
$
18,877
    
$
22,544
    
$
38,130
    
$
41,024
  
一般和行政
    
8,897
      
8,831
      
19,062
      
17,235
  
總運營費用
    
27,774
      
31,375
      
57,192
      
58,259
  
                                 
運營虧損
    
(27,774
)
    
(31,375
)
    
(57,192
)
    
(58,259
)
其他(費用)收入，淨額
    
(280
)
    
(12
)
    
(695
)
    
(27
)
淨虧損
  
$ 
(28,054
)
  
$ 
(31,387
)
  
$ 
(57,887
)
  
$ 
(58,286
)
每股淨虧損--基本虧損和攤薄虧損
  
$ 
(0.64
)
  
$ 
(0.74
)
  
$ 
(1.32
)
  
$ 
(1.39
)
加權-已發行普通股的平均數-基本和稀釋後普通股
    
43,696
      
42,510
      
43,696
      
42,067