目錄表
美國
美國證券交易委員會
華盛頓特區，20549
表格
(標記一)
截至本季度末
或
佣金文件編號
(註冊人的確切姓名載於其章程)
(述明或其他司法管轄權 公司或組織) | (税務局僱主 識別號碼) |
(註冊人的主要執行辦公室地址) | (郵政編碼) |
註冊人的電話號碼，包括區號：(
根據該法第12(B)條登記的證券：
每個班級的標題 | 交易符號 | 註冊的每個交易所的名稱 |
用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短時間內)提交了1934年《證券交易法》第13條或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。☒
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。☒
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。見《交易法》第12b-2條中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小申報公司”和“新興成長型公司”的定義。
非加速文件服務器 | ☐ |
| 規模較小的報告公司 | ||
新興成長型公司 | |||||
如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易所法》第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。☐
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如《交易法》第12b-2條所定義)。
截至2022年8月4日，註冊人普通股的流通股數量(每股面值0.001美元)為：
目錄表
Cara治療公司
索引表10-Q
截至2022年6月30日的季度
第一部分-財務信息
頁 數 | ||
第1項。 | 財務報表(未經審計): | |
截至2022年6月30日和2021年12月31日的簡明資產負債表 | 1 | |
截至2022年和2021年6月30日止三個月和六個月的全面虧損簡明報表 | 2 | |
截至2022年和2021年6月30日的三個月和六個月的股東權益簡明報表 | 3 | |
截至2022年和2021年6月30日止六個月現金流量表簡明表 | 4 | |
簡明財務報表附註 | 5 | |
第二項。 | 管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析 | 32 |
第三項。 | 關於市場風險的定量和定性披露 | 59 |
第四項。 | 控制和程序 | 59 |
第二部分--其他資料 | ||
第1項。 | 法律訴訟 | 61 |
第1A項. | 風險因素 | 61 |
第二項。 | 未登記的股權證券銷售和收益的使用 | 63 |
第三項。 | 高級證券違約 | 63 |
第四項。 | 煤礦安全信息披露 | 63 |
第五項。 | 其他信息 | 63 |
第六項。 | 陳列品 | 64 |
簽名 | 66 |
目錄表
第一部分
財務信息
第1項。財務報表.
Cara治療公司
簡明資產負債表
(以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
| June 30, 2022 |
| 2021年12月31日 | |||
資產 |
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流動資產： |
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現金和現金等價物 | $ | | $ | | ||
有價證券 |
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應收賬款，淨關聯方 | | — | ||||
庫存，淨額 | | | ||||
應收所得税 |
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其他應收賬款 |
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預付費用 |
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流動資產總額 |
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經營性租賃使用權資產 | | | ||||
非流通有價證券 |
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財產和設備，淨額 |
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受限現金 |
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總資產 | $ | | $ | | ||
負債和股東權益 |
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流動負債： |
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應付賬款和應計費用 | $ | | $ | | ||
經營租賃負債，流動 |
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流動負債總額 |
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非流動經營租賃負債 | | | ||||
承付款和或有事項(附註16) |
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股東權益： |
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優先股；美元 |
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普通股；美元 |
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額外實收資本 |
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累計赤字 |
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累計其他綜合損失 |
| ( |
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股東權益總額 |
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總負債和股東權益 | $ | | $ | | ||
請參閲精簡財務報表附註。
1
目錄表
Cara治療公司
全面損失簡明報表
(以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
截至三個月 | 截至六個月 | ||||||||||||
| June 30, 2022 |
| June 30, 2021 |
| June 30, 2022 |
| June 30, 2021 |
| |||||
收入： | |||||||||||||
許可費和里程碑費 | $ | | $ | — | $ | | $ | | |||||
協作收入 | | — | | | |||||||||
商業供應收入 |
| — |
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臨牀複合體收入 |
| — |
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總收入 |
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運營費用： |
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銷貨成本 | — | — | | — | |||||||||
研發 |
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一般和行政 |
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總運營費用 |
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營業虧損 |
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| ( |
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其他收入，淨額 |
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淨虧損 | $ | ( | $ | ( | $ | ( | $ | ( | |||||
每股淨虧損： |
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基本版和稀釋版 | ( | ( | ( | ( | |||||||||
加權平均股價： |
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基本版和稀釋版 |
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其他綜合虧損，税後淨額$ |
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可供出售有價證券未實現虧損變動 |
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| ( |
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全面損失總額 | $ | ( | $ | ( | $ | ( | $ | ( | |||||
請參閲精簡財務報表附註。
2
目錄表
Cara治療公司
股東權益簡明報表
(除每股和每股數據外，以千為單位)
(未經審計)
累計 | |||||||||||||||||
其他內容 | 其他 | 總計 | |||||||||||||||
普通股 | 已繳費 | 累計 | 全面 | 股東的 | |||||||||||||
| 股票 |
| 金額 |
| 資本 |
| 赤字 |
| 損失 |
| 權益 | ||||||
2021年12月31日的餘額 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | ||||||
基於股票的薪酬費用 | — | — | | — | — | | |||||||||||
因行使股票期權而發行的股份 | | — | | — | — | | |||||||||||
歸屬限制性股票單位後發行的股份 | | — | | — | — | | |||||||||||
淨虧損 |
| — |
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| ( |
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其他綜合損失 |
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| ( |
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2022年3月31日的餘額 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | ||||||
基於股票的薪酬費用 | — |
| — |
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| — |
| — |
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因行使股票期權而發行的股份 | |
| — |
| |
| — |
| — |
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歸屬限制性股票單位後發行的股份 | |
| — |
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| — |
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淨虧損 | — |
| — |
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| ( |
| — |
| ( | ||||||
其他綜合損失 | — |
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| — |
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| ( |
| ( | ||||||
2022年6月30日的餘額 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | ||||||
累計 | |||||||||||||||||
其他內容 | 其他 | 總計 | |||||||||||||||
普通股 | 已繳費 | 累計 | 全面 | 股東的 | |||||||||||||
| 股票 |
| 金額 |
| 資本 |
| 赤字 |
| 收入(虧損) |
| 權益 | ||||||
2020年12月31日餘額 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | $ | | ||||||
基於股票的薪酬費用 |
| — |
| — |
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| — |
| — |
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因行使股票期權而發行的股份 |
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| — |
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| — |
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歸屬限制性股票單位後發行的股份 | | — | | — | — | | |||||||||||
淨虧損 |
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| ( |
| — |
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其他綜合損失 |
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| ( |
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2021年3月31日的餘額 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | $ | | ||||||
基於股票的薪酬費用 | — |
| — |
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| — |
| — |
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因行使股票期權而發行的股份 | |
| — |
| |
| — |
| — |
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歸屬限制性股票單位後發行的股份 | | — | | — | — | | |||||||||||
淨虧損 | — |
| — |
| — |
| ( |
| — |
| ( | ||||||
其他綜合損失 | — |
| — |
| — |
| — |
| ( |
| ( | ||||||
2021年6月30日的餘額 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | ||||||
請參閲精簡財務報表附註。
3
目錄表
Cara治療公司
簡明現金流量表
(金額以千為單位)
(未經審計)
截至六個月 | |||||||
| June 30, 2022 |
| June 30, 2021 |
| |||
經營活動 |
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淨虧損 | $ | ( | $ | ( | |||
對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行的調整： |
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基於股票的薪酬費用 |
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折舊及攤銷 |
| |
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租賃費用中的攤銷費用部分 |
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可供出售有價證券攤銷淨額 | | | |||||
出售可供出售的有價證券的實現收益 |
| — |
| ( | |||
出售財產和設備的已實現收益 |
| — |
| ( | |||
經營性資產和負債變動情況： |
|
| |||||
應收賬款，淨關聯方 | ( | — | |||||
庫存，淨額 | ( | — | |||||
應收所得税 | — | | |||||
其他應收賬款 |
| ( |
| | |||
預付費用 |
| ( |
| | |||
應付賬款和應計費用 |
| |
| ( | |||
經營租賃負債 | ( | ( | |||||
用於經營活動的現金淨額 |
| ( |
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投資活動 |
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可供出售有價證券到期日收益 |
| |
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按面值贖回可供出售的有價證券所得款項 | — | | |||||
出售可供出售的有價證券所得款項 |
| — |
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購買可供出售的有價證券 |
| ( |
| ( | |||
購置財產和設備 |
| ( |
| — | |||
出售財產和設備所得收益 | — | | |||||
投資活動提供的現金淨額 |
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融資活動 |
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行使股票期權所得收益 |
| |
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融資活動提供的現金淨額 |
| |
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現金、現金等價物和限制性現金淨增(減) |
| |
| ( | |||
期初現金、現金等價物和限制性現金 |
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期末現金、現金等價物和限制性現金 | $ | | $ | | |||
請參閲精簡財務報表附註。
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目錄表
Cara治療公司
簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
1.業務
CARA治療公司或該公司是一家商業階段的生物製藥公司，成立於
2021年8月，該公司獲得了美國食品和藥物管理局(FDA)對KORSUVA的批准TM治療成人血液透析中與慢性腎臟疾病相關的中到重度瘙癢。該公司與Vifor(International)Ltd.或Vifor International簽訂了一份許可協議，根據利潤分享安排，向Vifor在美國的透析診所提供KORSUVA注射劑的全部商業化權利，根據該協議，Vifor International記錄的KORSUVA注射劑在美國的總淨銷售額減去Vifor International的商品銷售成本或COGS，以及公司根據年度淨銷售額水平欠下的營銷和分銷費用，所產生的金額根據
2022年4月，歐盟委員會批准卡普魯維亞(®)或卡普魯維亞品牌的達菲凱法林注射劑上市，用於治療成人血液透析患者中與慢性腎臟疾病相關的中到重度瘙癢。營銷授權批准Kapruvia在歐盟所有成員國以及冰島、列支敦士登和挪威使用。2018年，公司與Vifor簽訂了一項許可協議，向Vifor全球(不包括美國、日本和韓國)提供Kapruvia的完全商業化權利。在美國以外的市場，該公司有資格根據與Vifor達成的協議中規定的在許可地區注射用達菲凱法林的年淨銷售額，獲得兩位數的分級特許權使用費。在美國市場，與Vifor的協議規定，Vifor將根據利潤分享安排，在Fresenius Medical Care North America(簡稱FMCNA)的透析診所推廣達菲凱法林注射，根據該安排，該公司通常有權
截至2022年6月30日，該公司已籌集的淨收益總額約為$
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目錄表
Cara治療公司
簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
國際、Vifor、丸石藥業株式會社(Maruishi)和Chong Kun Dang Pharmtics Corp.(CKDP)，以及2007年停止開發工作的較早候選產品。2021年10月，公司收到淨收益#美元
截至2022年6月30日，公司擁有不受限制的現金及現金等價物和有價證券
該公司面臨與其他生命科學公司相同的風險，包括但不限於產品開發和商業化的不確定性、缺乏營銷和銷售歷史、競爭對手對新技術創新的開發、對關鍵人員的依賴、產品的市場接受度、產品責任、對專有技術的保護、籌集額外資金的能力以及遵守FDA和其他政府法規。如果該公司沒有成功地將KORSUVA注射劑或其任何其他候選產品商業化，它將無法產生額外的經常性產品收入或實現盈利。
2.陳述依據
本文中包含的未經審計的中期簡明財務報表是根據美國證券交易委員會(美國證券交易委員會)的規則和規定編制的。因此，它們不包括根據美國公認會計原則或GAAP陳述公司財務狀況、經營結果和現金流量所需的所有信息和披露。管理層認為，這些未經審計的中期財務報表反映了公平列報所列期間業績所需的所有調整，主要包括正常經常性應計項目。中期業務的結果不一定代表全年的結果。美國證券交易委員會規則和法規允許，按照公認會計原則編制的財務報表中通常包含的某些信息和腳註披露已在本報告中被精簡或省略；然而，公司相信所披露的信息足以使所提供的信息不具誤導性。截至2021年12月31日的簡明資產負債表數據來自經審計的財務報表，但不包括GAAP要求的所有披露。這些未經審計的中期簡明財務報表應與公司截至2021年12月31日的年度報告Form 10-K中包含的已審計財務報表及其附註一併閲讀。
預算的使用
按照公認會計原則編制財務報表時，公司必須作出估計和假設，以影響截至財務報表日期的已報告資產和負債額以及或有資產和負債的披露，以及報告期內已報告的收入和費用。更重要的估計包括被歸類為公允價值等級第二級的有價證券的公允價值、與利潤分享安排相關的收入確認、某些收入將被確認的金額和期間，包括從非
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目錄表
Cara治療公司
簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
可退還的預付款和里程碑付款、應收賬款、淨關聯方、存貨估值和相關準備金、預付研發或研發、臨牀成本和應計研究項目的確定、與向員工和非員工支付股份相關的非現金補償成本的金額、租賃計算中使用的增量借款利率以及實現遞延税項資產的可能性。
持續的新冠肺炎疫情和地緣政治緊張局勢，如俄羅斯入侵烏克蘭，導致全球經濟活動放緩，數十年來居高不下的通脹，利率上升，以及美國潛在的經濟衰退。對未來事件及其影響的估計和假設無法確定，因此需要做出判斷。截至發佈該等簡明財務報表之日，本公司並不知悉有任何特定事件或情況需要本公司更新其估計、假設及判斷，或修訂已呈報的資產及負債金額或披露或有資產及負債。然而，隨着新事件的發生和獲得更多信息，這些估計可能會發生變化，一旦知道，就會在簡明財務報表中確認。
實際結果可能與公司的估計和假設大相徑庭。
重大會計政策
除以下披露者外，本公司截至2021年12月31日止年度10-K表格財務報表附註2所披露的重大會計政策並無重大變動。
應收賬款、網絡關聯方
應收賬款，淨關聯方包括根據公司與Vifor的供應協議銷售KORSUVA注射劑所應得的金額，以及根據與Vifor的許可協議在美國銷售KORSUVA注射劑所獲得的利潤分享協議所獲得的收入。該公司不為其應收賬款獲得抵押品。
本公司對其收回應收賬款的能力作出判斷，並在收回變得可疑時為信貸損失提供撥備。撥備是根據對所有重要未付發票的具體審查以及未具體審查的發票的總體質量和使用年限作出的。該公司認為，與其許可合作伙伴Vifor有關的信用風險並不大。本公司根據各種因素，包括付款歷史及過往壞賬經驗，檢討是否需要為任何應收賬款計提信貸損失撥備。截至2022年6月30日，該公司的信貸損失準備金微不足道。
收入確認-利潤分享安排
根據現有的許可協議，該公司從Vifor將KORSUVA注射劑出售給美國第三方的淨利潤中獲得其份額。本公司已採納一項政策，確認扣除預扣税款後的收入淨額。
該公司確定Vifor是根據會計準則更新(ASU，2014-09)的客户，與客户簽訂合同的收入(主題606)，經ASU 2016-08、2016-10、2016-12和2016-20或ASC 606修訂，涉及其與Vifor的利潤分享安排。該公司向Vifor銷售商業產品，Vifor最終將商業產品銷售給第三方。該公司在美國銷售KORSUVA注射劑產生的利潤份額安排收入被認為類似於基於銷售的特許權使用費。根據基於銷售的特許權使用費例外，本公司確認其從以下銷售產生的税前商業淨利潤中的份額
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目錄表
Cara治療公司
簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
據Vifor報道，KORSUVA注射劑在美國的產品銷售額是賺取的。與適用期間的淨利份額安排以及營銷和分銷費用有關的Vifor的相關COGS減少了本公司在該期間的利潤份額收入。淨銷售額是根據Vifor提供的金額確定的，涉及使用估計和判斷，例如產品銷售津貼和與即時付款折扣、按存儲容量使用計費、政府和合同回扣、批發商費用、產品退貨和共同付款援助成本相關的應計費用，這些費用可能會根據未來的實際結果進行調整。該公司依賴Vifor根據ASC 606提供有關KORSUVA注射劑在美國銷售淨收入的及時和準確的信息，以準確報告其經營業績。如本公司未能收到及時及準確的資料，或錯誤估計與利潤分享安排有關的活動水平，則本公司可能被要求在未來期間記錄調整。
根據ASC 606-10-55，委託人代理注意事項，如果公司被認為是交易的本金，則將收入交易記錄為產品淨收入，包括作為主要債務人、保留庫存風險和對定價的控制。鑑於本公司不是主要債務人，且在與Vifor的許可協議中不存在庫存風險，本公司將按淨額記錄其在美國銷售KORSUVA注射的淨利潤份額，並將Vifor支付的和解款項作為合作收入列報。本公司與Vifor按季度結算利潤分成(見附註11，協作和許可協議).
3.可供出售的有價證券
截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司可供出售的有價證券包括由美國財政部、美國政府支持的實體和投資級機構發行的債務證券以及市政債券。
下表彙總了公司截至2022年6月30日和2021年12月31日按主要證券類型劃分的可供出售的有價證券：
截至2022年6月30日
未實現總額 | 估計的公平 | |||||||||||
安全類型 |
| 攤銷成本 |
| 收益 |
| 損失 |
| 價值 | ||||
美國國債 | $ | | $ | — | $ | ( | $ | | ||||
美國政府機構的義務 |
| |
| — |
| ( |
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公司債券 |
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| — |
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商業票據 | | — | ( | | ||||||||
市政債券 |
| |
| — |
| ( |
| | ||||
可供出售的有價證券總額 | $ | | $ | — | $ | ( | $ | | ||||
截至2021年12月31日
未實現總額 | 估計的公平 | |||||||||||
安全類型 |
| 攤銷成本 |
| 收益 |
| 損失 |
| 價值 | ||||
美國國債 | $ | | $ | — | $ | ( | $ | | ||||
美國政府機構的義務 |
| |
| — |
| ( |
| | ||||
公司債券 |
| |
| — |
| ( |
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商業票據 |
| |
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| ( |
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市政債券 | | — | ( | | ||||||||
可供出售的有價證券總額 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
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目錄表
Cara治療公司
簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
下表按投資類別彙總了公司可供出售證券的公允價值和未實現虧損總額，並按個別債務證券截至2022年6月30日和2021年12月31日處於持續未實現虧損狀態的時間長度進行了分類：
截至2022年6月30日
少於12個月 | 12個月或更長 | 總計 | ||||||||||||||||
毛收入 | 毛收入 | 毛收入 | ||||||||||||||||
公平 | 未實現 | 公平 | 未實現 | 公平 | 未實現 | |||||||||||||
| 價值 |
| 損失 |
| 價值 |
| 損失 |
| 價值 |
| 損失 | |||||||
美國國債 | $ | | $ | ( | $ | — | $ | — | $ | | $ | ( | ||||||
美國政府機構的義務 |
| |
| ( |
| |
| ( |
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| ( | ||||||
公司債券 | | ( | | ( | | ( | ||||||||||||
商業票據 | | ( | — | — | | ( | ||||||||||||
市政債券 |
| |
| ( |
| |
| ( |
| |
| ( | ||||||
總計 | $ | | $ | ( | $ | | $ | ( | $ | | $ | ( | ||||||
截至2021年12月31日
少於12個月 | 12個月或更長 | 總計 | ||||||||||||||||
毛收入 | 毛收入 | 毛收入 | ||||||||||||||||
公平 | 未實現 | 公平 | 未實現 | 公平 | 未實現 | |||||||||||||
| 價值 |
| 損失 |
| 價值 |
| 損失 |
| 價值 |
| 損失 | |||||||
美國國債 | $ | | $ | ( | $ | — | $ | — | $ | | $ | ( | ||||||
美國政府機構的義務 | | ( | — | — | | ( | ||||||||||||
公司債券 |
| |
| ( |
| |
| ( |
| |
| ( | ||||||
商業票據 |
| |
| ( |
| — |
| — |
| |
| ( | ||||||
市政債券 |
| |
| ( |
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| ( |
| |
| ( | ||||||
總計 | $ | | $ | ( | $ | | $ | ( | $ | | $ | ( | ||||||
截至2022年6月30日和2021年12月31日，
截至2022年6月30日和2021年12月31日，本公司共舉辦
美國財政部和美國政府機構的義務。該公司對美國財政部和政府機構直接債務的投資的未實現虧損是由於利率變化和非信貸相關因素造成的。該公司投資組合中這些投資的信用評級並未降至投資級以下。該等投資的合約條款並不容許發行人以低於該等投資的攤銷成本基準(相當於到期日的面值)的價格償還本金。該公司預計
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目錄表
Cara治療公司
簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
於到期日收回該等證券的全部攤銷成本基礎。本公司並不打算出售該等投資，而本公司亦不太可能會被要求在收回其攤銷成本基礎前出售該等投資。該公司持有
公司債券、商業票據和市政債券。公司在公司債券、商業票據和市政債券投資的未實現虧損是由於利率變化和非信貸相關因素造成的。該公司投資組合中這些投資的信用評級並未降至投資級以下。該等投資的合約條款並不容許發行人以低於該等投資的攤銷成本基準(相當於到期日的面值)的價格償還本金。該公司預計在到期日收回這些證券的全部攤銷成本基礎。本公司並不打算出售該等投資，而在收回其攤銷成本基礎之前，本公司不太可能會被要求出售該等投資。該公司持有
該公司根據合同到期日對其有價證券進行分類。截至2022年6月30日，該公司的可交易債務證券將在不同日期到期，直至2024年11月。按合同到期日計算的可上市債務證券的攤餘成本和公允價值如下。
截至2022年6月30日 | 截至2021年12月31日 | |||||||||||
合同到期日 |
| 攤銷成本 |
| 公允價值 |
| 攤銷成本 |
| 公允價值 | ||||
不到一年 | $ | | $ | | $ | | $ | | ||||
一年到三年 |
| |
| |
| |
| | ||||
總計 | $ | | $ | | $ | | $ | | ||||
所有可供出售的有價證券被分類為有價證券、流通證券或有價證券，非流通有價證券取決於個別可供出售有價證券的合同到期日。其他收入，淨額包括利息和股息、折扣/溢價的增加/攤銷、證券銷售的已實現收益和虧損以及因證券公允價值下降而產生的信貸損失費用(如果有的話)。出售證券的成本是根據具體的識別方法確定的。
有幾個
截至2022年6月30日和2021年12月31日，我們可供出售債務證券的應計利息應收賬款為$
10
目錄表
Cara治療公司
簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
4.累計其他綜合(虧損)收入
下表彙總了截至2022年6月30日和2021年6月30日的6個月中，來自可供出售證券的未實現收益(虧損)的税後累計其他綜合(虧損)收入的變化，可供出售證券是公司累計其他綜合(虧損)收入的唯一組成部分。
| 累計總額 | ||
其他綜合 | |||
(虧損)收入 | |||
平衡，2021年12月31日 | $ | ( | |
重新分類前的其他全面損失 |
| ( | |
從累計其他綜合虧損中重新分類的金額 |
| — | |
本期其他綜合損失淨額 |
| ( | |
平衡，2022年6月30日 | $ | ( | |
平衡，2020年12月31日 | $ | | |
重新分類前的其他全面損失 |
| ( | |
從累計其他綜合收益中重新分類的金額 |
| ( | |
本期其他綜合損失淨額 |
| ( | |
平衡，2021年6月30日 | $ | ( | |
從累積的其他綜合(虧損)收入中重新歸類為淨虧損的金額由特定的確認確定。從累積的其他綜合(虧損)收入和淨虧損中重新分類如下：
截至三個月 | 截至六個月 | 中受影響的行項目 | ||||||||||||
累計其他的組件 | 6月30日， | 6月30日， | 的簡明陳述 | |||||||||||
綜合(虧損)收益 |
| 2022 |
| 2021 |
| 2022 |
| 2021 |
| 綜合損失 | ||||
可供出售證券的未實現收益(虧損)： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
| ||||
出售證券的已實現收益 | $ | — | $ | — | $ | — | $ | | 其他收入，淨額 | |||||
所得税效應 |
| — |
| — |
| — |
| — | 從所得税中受益 | |||||
出售證券的已實現收益，淨額 税費 | $ | — | $ | — | $ | — | $ | | ||||||
5.公允價值計量
自.起June 30, 2022截至2021年12月31日，公司的金融工具包括現金、現金等價物、可供銷售的有價證券、應收賬款、淨關聯方、預付費用、限制性現金、應付賬款和應計負債。由於這些金融工具的短期性質，現金、現金等價物、應收賬款、淨關聯方、預付費用、限制性現金、應付賬款和應計負債的公允價值接近其賬面價值。可供出售的有價證券根據與第三方定價服務提供的投資特徵相同或相似的證券的定價，按其公允價值報告。
公司通過審查第三方定價服務的定價方法、從其他定價來源獲取市場價值並將其與第三方提供的股票價格進行比較來驗證其第三方定價服務提供的價格
11
目錄表
Cara治療公司
簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
定價服務。在完成驗證程序後，截至6月，公司沒有調整或推翻其第三方定價服務提供的任何公允價值計量 30, 2022或2021年12月31日。
下表概述了本公司按公允價值經常性計量的金融資產June 30, 2022 和2021年12月31日。
截至2022年6月30日的公允價值計量：
報價在 | 重要的其他人 | 意義重大 | ||||||||||
金融資產 | 活躍的市場 | 可觀察到的 | 看不見 | |||||||||
相同的資產 | 輸入 | 輸入 | ||||||||||
儀器類型 |
| 總計 |
| (1級) |
| (2級) |
| (3級) | ||||
現金和現金等價物： |
|
|
|
|
|
|
|
| ||||
貨幣市場基金和支票賬户 | $ | | $ | | $ | — | $ | — | ||||
可供出售的有價證券： |
|
|
|
|
| |||||||
美國國債 |
| |
| — |
| |
| — | ||||
美國政府機構的義務 |
| |
| — |
| |
| — | ||||
公司債券 |
| |
| — |
| |
| — | ||||
商業票據 |
| |
| — |
| |
| — | ||||
市政債券 |
| |
| — |
| |
| — | ||||
受限現金： |
|
|
|
|
| |||||||
商業貨幣市場賬户 |
| |
| |
| — |
| — | ||||
金融資產總額 | $ | | $ | | $ | | $ | — | ||||
截至2021年12月31日的公允價值計量：
報價在 | 重要的其他人 | 意義重大 | ||||||||||
金融資產 | 活躍的市場 | 可觀察到的 | 看不見 | |||||||||
相同的資產 | 輸入 | 輸入 | ||||||||||
儀器類型 |
| 總計 |
| (1級) |
| (2級) |
| (3級) | ||||
現金和現金等價物： |
|
|
|
|
|
|
|
| ||||
貨幣市場基金和支票賬户 | $ | | $ | | $ | — | $ | — | ||||
可供出售的有價證券： |
|
|
|
|
|
|
|
| ||||
美國國債 | | — | | — | ||||||||
美國政府機構的義務 |
| |
| — |
| |
| — | ||||
公司債券 |
| |
| — |
| |
| — | ||||
商業票據 |
| |
| — |
| |
| — | ||||
市政債券 | | — | | — | ||||||||
受限現金： |
|
|
|
|
|
|
|
| ||||
商業貨幣市場賬户 |
| |
| |
| — |
| — | ||||
金融資產總額 | $ | | $ | | $ | | $ | — | ||||
有幾個
12
目錄表
Cara治療公司
簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
6.受限現金
該公司在康涅狄格州斯坦福德的辦公空間租賃合同中需要保留一份備用信用證作為保證金(見附註16，承付款和或有事項：租約)。信用證的公允價值接近其合同價值。公司的銀行要求公司維持有限的現金餘額，作為銀行向房東開具的信用證的抵押品。截至2022年6月30日，斯坦福德租賃公司的受限現金餘額投資於一個商業貨幣市場賬户。
截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司擁有
下表提供了簡明資產負債表中報告的現金、現金等價物和限制性現金的對賬，這些現金、現金等價物和限制性現金合計為簡明現金流量表中顯示的相同金額的總額。
| June 30, 2022 |
| 2021年12月31日 | |||
現金和現金等價物 | $ | | $ | | ||
受限現金、長期資產 |
| |
| | ||
現金流量表簡表中顯示的現金、現金等價物和限制性現金總額 | $ | | $ | | ||
7.庫存，淨額
庫存，淨額包括以下內容：
| June 30, 2022 |
| 2021年12月31日 | |||
原料 | $ | | $ | | ||
在製品 |
| |
| | ||
成品 |
| |
| — | ||
總計 | $ | | $ | | ||
截至2022年6月30日和2021年12月31日，庫存餘額包括監管機構於2021年8月23日批准KORSUVA注射後的庫存成本。有幾個
8.預付費用
截至2022年6月30日，預付費用為
13
目錄表
Cara治療公司
簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
9.應付帳款和應計費用
應付賬款和應計費用包括下列各項：
| June 30, 2022 |
| 2021年12月31日 | |||
應付帳款 | $ | | $ | | ||
應計研究項目 |
| |
| | ||
應計薪酬和福利 |
| |
| | ||
應計專業費用及其他 |
| |
| | ||
總計 | $ | | $ | | ||
10.股東權益
2022年6月30日，由於與前首席執行官或首席執行官修改股權獎勵相關的限制性股票單位加速歸屬，總計
2022年6月，由於完成了
2022年3月，由於實現了某些業績目標，
2022年3月，由於第一年的結束
2022年3月，該公司提交了通用貨架登記聲明，或稱貨架登記聲明，其中規定提供的產品總額最高可達$
本公司可因應市況或其他情況，不時根據其貨架登記聲明提供額外證券，惟其認為此融資計劃最符合其股東利益。同樣於2022年3月，本公司與Jefferies LLC訂立公開市場銷售協議或銷售協議，作為銷售代理，根據該協議，本公司可不時發行及出售總值高達$
14
目錄表
Cara治療公司
簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
銷售時間，因此，價格可能會有所不同。除非早前終止，否則銷售協議將繼續生效，直至銷售協議下所有可供出售的股份售出為止。
2022年2月，由於第二年的結束
2021年6月，由於完成了
2021年2月和3月，由於實現了某些業績目標，
2021年2月，由於第一年的結束
11.協作和許可協議
Vifor(International)Ltd.(Vifor International)
2020年10月，公司與Vifor International簽訂了許可協議，即Vifor第1號協議，根據該協議，公司向Vifor International授予獨家許可，允許其在美國使用、分銷、發售、促銷、銷售和以其他方式商業化治療與抑制、預防或治療血液透析和腹膜透析患者瘙癢相關的瘙癢有關的所有治療用途。根據Vifor第1號協議，公司保留在美國臨牀開發和獲得監管部門批准的達菲凱法林注射劑的所有權利。
Vifor第1號協議根據一項利潤分享安排，向Vifor International在美國提供了透析診所的全部商業化權利。根據利潤分享安排，本公司一般有權
根據Vifor第1號協議的條款，公司從Vifor International收到一筆預付款#美元。
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目錄表
Cara治療公司
簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
在美國監管機構於2021年8月批准KORSUVA注射後，該公司獲得了額外的美元
此外，根據Vifor第1號協議，該公司有資格獲得最高達#美元的付款。
該公司保留並已在美國以非獨家方式製造和製造非獨家許可產品，用於商業銷售許可產品，用於在世界任何地方預防、抑制或治療血液透析和腹膜透析患者或野戰中與瘙癢相關的瘙癢，並根據供應協議或2021年9月簽署的Vifor國際供應協議的條款向Vifor International供應許可產品。供應價格是根據公認會計原則計算的公司的COGS，加上商定的保證金。Vifor國際供應協議將與Vifor第1號協議同時終止。
由於Vifor International Supply協議項下特許產品的銷售價格為本公司的COGS加約定保證金，這與本公司根據類似協議向其他方收取的“COGS加”模式(獨立銷售價格)相稱，因此Vifor International Supply協議被視為客户選項，而不是實質性權利。因此，向Vifor International出售商業供應不是Vifor第1號協議下的履行義務，而Vifor International Supply協議是獨立於Vifor 1號協議的一項協議。Vifor International Supply協議下唯一的履行義務是將許可產品交付Vifor International進行商業化。
2022年5月，在Vifor第1號協定和Vifor國際供應協定允許下，Vifor International將其在這些協定下的權利和義務轉讓給Vifor。公司在這些協議下的權利和義務不受此次轉讓的影響，轉讓也不影響公司在協議下的經濟權利。在簡明財務報表附註中，除文意另有所指外，凡提及Vifor根據許可協議將KORSUVA注射劑商業化，以及本公司根據本供應協議提供KORSUVA注射劑，應理解為在轉讓之前提及Vifor International，並在適用情況下提及轉讓後的Vifor。
Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma Ltd.(Vifor)
2018年5月，本公司與Vifor簽訂了許可協議或Vifor第2號協議，根據該協議，公司向Vifor授予獨家、有特許權使用費的許可或Vifor許可，以尋求監管部門的批准，以便將許可產品商業化、進口、出口、使用、分銷、要約銷售、促銷、銷售和以其他方式商業化許可產品用於所有治療用途，以預防、抑制或治療全球(不包括美國、日本和韓國)或該地區與瘙癢相關的瘙癢。
在簽訂Vifor第2號協定時，Vifor支付了一筆不可退還、不可貸記的美元。
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目錄表
Cara治療公司
簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
由於歐盟委員會於2022年4月對Kapruvia進行了監管批准，該公司獲得了一美元
該公司有資格從Vifor獲得總計高達$的商業里程碑付款
根據2020年5月簽署的供應協議或Vifor供應協議的條款，本公司保留在領土內製造並已製造許可產品的權利，供Vifor在領土內外的實地進行商業銷售，並向Vifor供應許可產品。供應價格是根據公認會計原則計算的公司的COGS，加上商定的保證金。Vifor供應協議將與Vifor第2號協議同時終止。
由於Vifor供應協議項下獲許可產品的銷售價格為本公司的COGS加協定保證金，與本公司根據類似協議向其他各方收取的“COGS加”模式(獨立售價)相稱，因此Vifor供應協議被視為客户選擇而非實質權利。因此，根據Vifor第2號協議，向Vifor出售化合物不是一項履行義務，而Vifor供應協議是與Vifor第2號協議不同的一項協議。Vifor供應協議規定的唯一履行義務是向Vifor交付許可產品用於商業化。
丸石製藥株式會社(丸石)
2013年4月，本公司與丸石簽訂許可協議，根據該協議，本公司授予丸石獨家許可，在日本開發、製造和商業化含有治療急性疼痛和/或尿毒症瘙癢的藥物產品。丸紅有權在日本發放轉授許可證，這使公司有權在扣除丸石之前向公司支付的款項後獲得轉授許可費。根據丸紅協議，該公司和丸石必須自費在商業上做出合理努力，分別在美國和日本開發、獲得監管部門的批准並將其商業化。此外，該公司還為丸紅的使用領域中使用的異菲卡法林提供丸石特定的臨牀開發服務。
根據丸紅協議的條款，該公司有資格在完成規定的臨牀和監管事件後獲得里程碑式的付款，以及與丸紅在日本銷售的許可產品的任何銷售有關的分級、低兩位數的版税(如果有的話)，並分享任何分許可費用。
重坤當藥業(CKDP)
於二零一二年四月，本公司與韓國的CKDP訂立許可協議或CKDP協議，根據該協議，本公司向CKDP授予獨家許可，以開發、製造及商業化藥物
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目錄表
Cara治療公司
簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
在韓國銷售的含有苯丙氨酸的產品。該公司和CKDP各自都被要求在商業上做出合理的努力，並支付各自的費用，分別在美國和韓國開發、獲得監管部門的批准並將其商業化。本公司將授予許可證確定為其根據CKDP協議承擔的唯一履行義務。
根據CKDP協議的條款，本公司有資格在完成確定的臨牀和監管事件後獲得里程碑式的付款以及分級特許權使用費，百分比從個位數的高到高的十幾個百分點，基於含有diFelikefain的產品在韓國的淨銷售額(如果有)，並分享任何分許可費用。
12.收入確認
根據其許可和合作協議，該公司主要確認了來自以下方面的收入：(1)預付許可費和里程碑付款，包括開發和監管里程碑；(2)2022年4月KORSUVA注射劑商業推出後的利潤分享收入；(3)Vifor的商業供應收入；以及(4)某些許可協議的臨牀化合物銷售收入。截至2022年6月30日，該公司尚未根據其合作協議收到或賺取任何特許權使用費或基於銷售的里程碑。
截至2022年6月30日，該公司與Vifor、Maruishi和CKDP簽署了許可和合作協議。下表列出了公司截至2022年6月30日和2021年6月30日的三個月和六個月的收入，包括在公司簡明全面損失表中的金額：
截至三個月 | 截至六個月 | |||||||||||
| June 30, 2022 |
| June 30, 2021 | June 30, 2022 |
| June 30, 2021 | ||||||
許可費和里程碑費 | ||||||||||||
Vifor | $ | | $ | — | $ | | $ | — | ||||
丸石 | — | — | — | | ||||||||
許可證和里程碑費用合計 | $ | | $ | — | $ | | $ | | ||||
協作收入 | ||||||||||||
Vifor(KORSUVA注射利潤分享) | $ | | $ | — | $ | | $ | — | ||||
丸石 | — | — | — | | ||||||||
協作總收入 | $ | | $ | — | $ | | $ | | ||||
商業供應收入 | ||||||||||||
Vifor(KORSUVA注射劑) | $ | — | $ | — | $ | | $ | — | ||||
商業供應總收入 | $ | — | $ | — | $ | | $ | — | ||||
臨牀複合體收入 | ||||||||||||
丸石 | — | — | — | | ||||||||
臨牀複合體總收入 | $ | — | $ | — | $ | — | $ | | ||||
許可證和里程碑費用收入
根據Vifor協議第2號，公司的履約義務是授予許可證，允許Vifor在除美國、日本和韓國以外的世界範圍內將達菲凱法林注射劑商業化，這是在2018年5月合同開始時發生的，以及公司提供研發服務以獲得足夠的臨牀數據並與Vifor共享以使其能夠獲得監管機構批准在許可地區銷售達菲凱法林
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目錄表
Cara治療公司
簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
在提供研發服務期間，作為單一履約義務入賬(見附註11，協作和許可協議).
丸紅協議規定的公司獨特的履約義務包括將許可轉讓給公司的知識產權，允許丸石在2013年合同開始時在日本開發和商業化治療急性疼痛和尿毒症瘙癢症的diFelikefain(被視為許可和里程碑費用收入)，以及在提供這些服務時從2013年至2015年提供研發服務的表現(被視為合作收入)。該公司同意對達菲凱法林的口服片劑進行有限的研究，並對用於治療尿毒症瘙癢患者的達菲凱法林靜脈製劑進行第一階段和概念驗證第二階段的臨牀試驗。該公司同意將此類開發項目的數據和信息轉移給丸紅，以便其努力獲得日本監管部門的批准。這些活動被稱為研發服務，並被列為協作收入(見附註11，協作和許可協議).
與實現里程碑事件相關的收入在公司確定可能實現里程碑事件且未來期間收入不會出現重大逆轉時確認。在達到里程碑事件的概率時，最有可能的可變對價金額包括在交易價格中。在合同開始後，交易價格的後續變化將按合同開始時相同的基礎分配給合同中的履約義務。可變對價收入的確認方式(時間點或時間點)與分配給付款數額的履約義務的確認方式相同。
由於歐盟委員會於2022年4月對Kapruvia進行了監管批准，該公司實現了
有幾個
協作收入
從2022年4月開始，公司開始記錄Vifor向美國第三方銷售KORSUVA注射劑的利潤分享收入。根據與Vifor達成的許可協議，KORSUVA注射劑的淨銷售額由Vifor根據美國公認會計原則計算和記錄，包括扣除折扣、回扣、津貼、銷售税、運費和保險費以及其他適用扣減後的總銷售額。這些數額包括估計和判斷的使用，這些估計和判斷可以根據未來的實際結果進行調整。該公司按淨額記錄其在美國銷售KORSUVA注射劑的淨利潤份額，並將每一期間獲得的收入作為合作收入列報。鑑於本公司並非主要債務人，且不存在與Vifor在美國的合作協議中的庫存風險，此項處理符合本公司的收入確認政策。本公司依賴Vifor提供與KORSUVA注射劑銷售的利潤分享計算有關的準確和完整的信息，以記錄其合作收入(見附註2，列報基礎-收入確認-利潤分享安排)。在截至6月30日的三個月和六個月內，
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目錄表
Cara治療公司
簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
2022年，公司記錄了$
曾經有過
商業供應收入
根據Vifor國際供應協議，該公司唯一的履約義務是根據收到的採購訂單向Vifor交付KORSUVA注射劑。向Vifor出售許可產品的收入在交付許可產品時確認。該公司的商業供應收入為#美元。
臨牀複合體收入
根據與丸石簽訂的供貨協議，公司唯一的履約義務是根據收到的採購訂單向丸石交付臨牀化合物。有幾個
合同餘額
截至2022年6月30日，本公司入賬應收賬款、淨關聯方為美元
該公司定期評估其許可證和協作合作伙伴的信譽。截至2022年6月30日和2021年12月31日，該公司沒有從許可證和協作合作伙伴那裏獲得任何與應收賬款相關的損失。
13.每股淨虧損
公司計算每股基本淨虧損的方法是將淨虧損除以已發行普通股的加權平均股數。每股攤薄淨收入包括普通股等價物的潛在攤薄影響，就好像此類證券是在影響攤薄的期間行使的一樣。普通股等價物可以包括已發行的股票期權或限制性股票單位，在稀釋時使用庫存股方法計入。截至2022年6月30日及2021年6月30日止三個月及六個月，本公司不包括潛在的
20
目錄表
Cara治療公司
簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
由於本公司於該等期間錄得淨虧損，按分母計入的於該等期間內已發行的攤薄股份將為反攤薄股份。
計算每股淨虧損時使用的分母如下：
截至三個月 | 截至六個月 | ||||||||
6月30日， | 6月30日， | ||||||||
| 2022 |
| 2021 |
| 2022 |
| 2021 |
| |
基本信息： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
加權平均已發行普通股 |
| |
| |
| |
| |
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稀釋： |
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|
|
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| |
加權平均已發行普通股-基本 |
| |
| |
| |
| |
|
普通股等價物* |
| — |
| — |
| — |
| — |
|
稀釋後每股淨虧損的分母 |
| |
| |
| |
| |
|
* |
每股基本淨虧損和攤薄後淨虧損計算如下：
截至三個月 | 截至六個月 | ||||||||||||
6月30日， | 6月30日， | ||||||||||||
| 2022 |
| 2021 |
| 2022 |
| 2021 |
| |||||
淨虧損--基本虧損和稀釋虧損 | $ | ( | $ | ( | $ | ( | $ | ( | |||||
加權平均已發行普通股： |
|
|
|
|
|
|
| ||||||
基本的和稀釋的 |
| |
| |
| |
| | |||||
每股基本虧損和稀釋後淨虧損： | ( | ( | ( | ( | |||||||||
As of June 30, 2022,
As of June 30, 2021,
21
目錄表
Cara治療公司
簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
14.基於股票的薪酬
2019年激勵計劃
在10月份2019年，本公司董事會通過了2019年誘導計劃或2019年計劃，該計劃是根據納斯達克上市規則第5635(C)(4)條或第5635條規定的“誘導例外”而採納的非股東批准的股票計劃，目的是授予(I)非法定股票期權、(Ii)限制性股票獎勵、(Iii)限制性股票單位獎勵、(Iv)其他股票獎勵(統稱為誘導獎勵)給本公司新員工，作為該等新員工進入本公司工作的激勵材料。2019年11月20日，公司向美國證券交易委員會提交了S-8表格註冊説明書，涵蓋了
2014股權激勵計劃
公司2014年股權激勵計劃或2014年計劃由公司董事會或其正式授權的委員會(稱為計劃管理人)管理。2014年計劃規定授予激勵性股票期權、非法定股票期權、限制性股票獎勵、限制性股票單位獎勵、股票增值權、績效股票獎勵和其他形式的股權薪酬，統稱為股票獎勵。此外，2014年計劃規定發放業績現金獎勵。激勵性股票期權只能授予員工。所有其他獎勵可授予員工，包括高級管理人員、非員工董事和顧問。
根據2014年計劃為發行保留的公司普通股總股數自2015年1月1日起自每年1月1日起自動增加，並將於每年1月1日至2024年1月1日(包括2024年1月1日)繼續增加
限售股單位
2022年6月15日，公司董事會薪酬委員會，即薪酬委員會，批准並批准了
22
目錄表
Cara治療公司
簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
每股。限制性股票單位於2022年12月31日或本公司新任首席財務官的任命之較早時完全歸屬。因此，本公司在授予日期後的歸屬期間按比例確認與這些受限股票單位相關的補償費用。截至2022年6月30日止三個月及六個月，本公司確認
根據公司的非員工董事薪酬政策，總計
2022年2月25日，賠償委員會還批准並批准了
此外，2022年2月25日，賠償委員會還批准並批准了
2021年12月17日，賠償委員會共批准批准
23
目錄表
Cara治療公司
簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
與這些獎勵相關的股票薪酬費用，為$
2021年10月29日，賠償委員會還批准並批准了
根據公司的非員工董事薪酬政策，總計
2021年3月30日，賠償委員會共批准批准
此外，2021年3月30日，賠償委員會還批准並批准了
24
目錄表
Cara治療公司
簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
其中某些限制性股票單位在2021年11月1日(見股票獎勵修改(見下文)。2022年3月，
根據公司的非員工董事薪酬政策，總計
2020年2月，賠償委員會共批准並批准了
此外，在2020年2月，賠償委員會還核準和批准了
25
目錄表
Cara治療公司
簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
獎項，獎金為$
截至2022年6月30日及截至2022年6月30日的6個月，與公司董事會僱員和非僱員成員有關的限制性股票單位活動摘要如下：
加權 | |||||
數量 | 平均補助金 | ||||
| 單位 |
| 日期公允價值 | ||
未清償，2021年12月31日 |
| | $ | | |
獲獎 |
| |
| | |
既得和獲釋 |
| ( |
| | |
被沒收 |
| ( |
| | |
未償還，2022年6月30日 |
| | $ | | |
可行使的限制性股票單位(既得和遞延)，2022年6月30日 |
| — | |||
股票期權
根據2014年的計劃，該公司授予
截至三個月 | 截至六個月 | |||||||||
6月30日， | 6月30日， | |||||||||
| 2022 |
| 2021 |
|
| 2022 |
| 2021 |
| |
無風險利率 |
|
|
| |||||||
預期波動率 |
|
|
| |||||||
預期股息收益率 |
|
|
| |||||||
員工和董事會期權的預期壽命(年) |
|
|
|
| ||||||
於截至2022年6月30日及2021年6月30日止三個月內，授予本公司董事會僱員及非僱員董事之購股權之加權平均授出日期每股公允價值為$
26
目錄表
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簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
在截至2022年6月30日和2021年6月30日的三個月和六個月內，公司確認了與股票期權有關的薪酬支出如下：
截至三個月 | 截至六個月 | ||||||||||||
6月30日， | 6月30日， | ||||||||||||
| 2022 |
| 2021 |
| 2022 |
| 2021 |
| |||||
研發 | $ | | $ | | $ | | $ | | |||||
一般和行政 |
| |
| |
| |
| | |||||
股票期權總費用 | $ | | $ | | $ | | $ | | |||||
由於與股票期權無關，上表未列出下列項目：(1)某些僱員的限制性股票單位歸屬#美元的補償費用。
截至2022年6月30日的6個月，與員工、公司董事會非員工成員和非員工顧問有關的股票期權獎勵活動摘要如下：
加權 | ||||||
數量 | 平均運動量 | |||||
| 股票 |
| 價格 |
| ||
未清償，2021年12月31日 |
| | $ | |
| |
授與 |
| |
| |
| |
已鍛鍊 |
| ( |
| |
| |
被沒收 |
| ( |
| |
| |
過期 |
| ( |
| |
| |
未償還，2022年6月30日 |
| | $ | | ||
可行使期權，2022年6月30日 |
| | ||||
公司預計不會從其股票期權活動或確認基於股票的補償費用中獲得任何税收優惠，因為公司目前有淨營業虧損，並有針對其遞延税項資產的全額估值津貼。因此，
股票獎勵修改
2021年11月，公司與前總裁和首席執行官共同同意，如果不根據諮詢協議的條款提前終止，則在2022年6月30日之前從首席執行官過渡到諮詢職位。因此，公司修改了其前首席執行官的流通股獎勵的條款，以(1)自動將本應歸屬於
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目錄表
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簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
如果在本公司實現持續服務，則根據2014年計劃提前終止；以及(3)如果在本公司實現持續服務，則將可實現受限股票單位業績歸屬里程碑的期限延長至2022年3月31日。諮詢協議於2022年6月30日結束。
本公司認定，因行使期限延長而作出修改的既得股票獎勵是根據財務會計準則委員會會計準則彙編718或ASC 718進行的第一類修改，因為這些股票獎勵將在修改之前和之後歸屬。加速股票獎勵的歸屬，這些獎勵本應歸屬於
在截至2022年6月30日的三個月和六個月內，與修改前首席執行官的股票期權、基於時間和基於業績的限制性股票單位有關的增量股票薪酬總支出為$
15.所得税
截至2022年6月30日和2021年12月31日，該公司已確認針對其遞延税項資產的全額税收估值準備。與行使股票期權有關的税務優惠確認為遞延税項資產，並由相應的估值準備抵銷。因此，本公司的實際税率為
從歷史上看，公司從所得税中獲得的好處與根據康涅狄格州研發税收抵免交換計劃進行的州研發税收抵免兑換有關，該計劃允許在康涅狄格州從事研發活動的合格小企業將其未使用的研發税收抵免兑換相當於以下金額的現金
16.承付款和或有事項
與Enteris Biophma，Inc.簽訂的許可協議。
於2019年8月，本公司與Enteris Biophma，Inc.或Enteris訂立非獨家許可協議或Enteris許可協議，根據該協議，Enteris向本公司授予非獨家收取使用費的許可，包括根據若干專有技術及專利權授予本公司再許可的權利，該等專利技術及專利權與口服含有功能輔料以增強滲透性及/或溶解性的多肽活性藥物成分的配方有關或涵蓋，稱為Enteris‘s Pepelligence®技術，在世界範圍內(日本和韓國除外)開發、製造和商業化使用這種技術的產品。
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目錄表
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簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
作為Enteris許可協議項下許可權利的對價，本公司支付了相當於$
根據Enteris許可協議，該公司還有義務向Enteris支付(1)在實現某些開發、管理和商業里程碑時的里程碑付款，以及(2)特許產品淨銷售額的低至個位數的特許權使用費百分比，但在特定情況下可減少。在簽訂Enteris許可協議兩週年之前，公司有權利但沒有義務終止其根據Enteris許可協議支付任何特許權使用費的義務，以換取一次性現金支付或特許權使用費買斷。本公司並無行使其特許權使用費買斷權，該權利於2021年8月屆滿。在截至2022年6月30日的三個月和六個月期間，
製造協議
2021年7月，該公司與多肽實驗室公司(PPL)簽訂了一項原料藥商業供應協議，該協議規定了PPL為候選多肽注射劑產品製造和供應有效藥物成分diFelikeFalin或API的各方責任。根據原料藥商業供應協議，PPL將在其設施中生產原料藥，以供銷售和供應給公司，金額與公司將提供的採購訂單中規定的金額相同。根據內部預測，該公司將被要求在協議期限內的每一年購買其所需的原料藥。
原料藥商業供應協議將持續到FDA批准KORSUVA注射劑的新藥申請五週年，除非原料藥商業供應協議提前終止，並將自動延長連續
2019年7月，該公司與Patheon UK Limited或Patheon簽訂了主製造服務協議(MSA)。MSA管轄Patheon或其附屬公司將不時為本公司指定的藥品向本公司提供非獨家制造服務的一般條款。根據MSA，公司已同意根據相關產品協議向Patheon訂購至少一定百分比的產品的商業需求。公司可能不時簽訂的每個產品協議將受MSA的條款管轄，除非該產品協議中有明確修改。
於2019年7月，本公司訂立
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目錄表
Cara治療公司
簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
租契
租賃費用在公司原總部租賃協議的租期內按直線確認，並在康涅狄格州斯坦福德的額外辦公空間內確認。因此，美元。
與租約有關的其他資料如下：
截至三個月 |
| 截至六個月 | |||||||||||
6月30日， | 6月30日， | ||||||||||||
| 2022 |
| 2021 |
| 2022 |
| 2021 | ||||||
為計量租賃負債所包括的金額支付的現金： |
|
|
|
|
|
| |||||||
與經營租賃有關的經營現金流出 | $ | | $ | | $ | | $ | | |||||
為換取新的經營租賃負債而獲得的淨資產 | $ | $ | $ | $ | |||||||||
剩餘租期--經營租賃(年) |
|
|
|
| |||||||||
貼現率--經營租賃 |
| | % | | % | | % | | % | ||||
截至2022年6月30日，不可註銷經營租賃項下的未來最低租賃付款以及這些未貼現現金流與經營租賃負債的對賬如下：
截至十二月三十一日止的年度： |
| ||
2022年(不包括截至2022年6月30日的六個月) |
| $ | |
2023 |
| | |
未來最低租賃付款總額，未貼現 |
| | |
扣除計入的利息 |
| ( | |
總計 | $ | | |
截至2022年6月30日報告的經營租賃負債： |
|
| |
經營租賃負債--流動負債 | $ | | |
經營租賃負債--非流動負債 |
| | |
總計 | $ | |
30
目錄表
Cara治療公司
簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
17.關聯方交易
截至2022年6月30日，Vifor International擁有
截至2022年6月30日，Vifor應支付的金額為$
將KORSUVA注射劑出售給Vifor of$
31
目錄表
第二項。管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析.
有關前瞻性陳述的注意事項
這份Form 10-Q季度報告包含符合1995年《私人證券訴訟改革法》的前瞻性陳述，這些陳述涉及重大風險和不確定性。在某些情況下，您可以通過“目標”、“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“可能”、“目標”、“進行中”、“計劃”、“預測”、“項目”、“潛在”、“尋求”、“應該”、“將”或“將”等詞語來識別前瞻性陳述，和或這些術語的否定，或旨在識別關於未來的陳述的其他類似術語。這些陳述涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，可能導致我們的實際結果、活動水平、業績或成就與這些前瞻性陳述明示或暗示的信息大不相同。儘管我們相信本季度報告10-Q表格中包含的每個前瞻性陳述都有合理的依據，但我們提醒您，這些陳述是基於我們目前已知的事實和因素以及我們對未來的預期，而我們不能確定這些事實和因素。
本季度報告中關於Form 10-Q的前瞻性陳述包括有關以下方面的陳述：
| ● | 我們成功地將KORSUVA商業化的能力TM(苯非利卡林)注射劑，或KORSUVA注射劑，卡普魯維亞卡普魯維亞(®)，我們的達菲凱法林注射劑產品，獲得了歐盟委員會和英國的營銷授權，包括相關收入和其他監管提交和批准的時間，以及執行我們未來可能批准的任何其他藥物或適應症的營銷計劃； |
| ● | 我們有能力獲得並維持KORSUVA注射的保險和適當的報銷； |
| ● | 潛在的批准美國醫療保險和醫療補助服務中心，或CMS的，終末期腎病，或ESRD，預期支付系統，或PPS，擬議的規則，以更新腎透析服務的醫療保險支付政策和費率； |
| ● | 我們當前和未來的合作伙伴和被許可方，包括Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma Ltd.，或Vifor，Vifor(International)Ltd.，或Vifor International，Maruishi PharmPharmticals Co.Ltd.，Maruishi，Chong Kun Dang Pharmtics Corp.，或CKDP，以及我們維持此類合作的能力； |
| ● | KORSUVA注射和Kapruvia的收入、費用和成本可能不如預期的風險； |
| ● | 第三方製造商和臨牀研究機構或CRO的表現； |
| ● | 與KORSUVA注射和Kapruvia的市場接受度、競爭、報銷和監管行動有關的風險； |
| ● | 瘙癢治療的潛在市場的規模和增長，包括血液透析和非透析市場中的慢性腎臟疾病相關瘙癢(CKD-AP)、慢性肝病相關瘙癢(CLD-AP)，包括原發性膽管炎(PBC)、與特應性皮炎(AD-AP)相關的瘙癢，以及與感覺異常痛症(NP)市場相關的瘙癢； |
| ● | 我們臨牀試驗的成功和時機，以及我們從這些試驗中報告的結果，包括我們在非透析依賴或NDD、CKD-AP、PBC、AD-AP和NP中口服達菲凱法林的臨牀試驗計劃； |
| ● | 我們計劃開發和商業化口服達菲凱法林和任何未來的適應症或候選產品； |
32
目錄表
| ● | 正在進行和計劃中的臨牀前研究和臨牀試驗的潛在結果，以及我們候選產品的未來監管和開發里程碑； |
| ● | 未來任何其他經批准的適應症或產品的市場接受率和程度； |
| ● | 我們有能力獲得並保持對我們的候選產品的額外監管批准，以及我們可能獲得的任何批准下的標籤； |
| ● | Enteris Biophma，Inc.或Enteris的Pepteigence的預期用途®開發、製造和商業化口服達菲凱法林的技術； |
| ● | 我們有能力為我們的候選產品建立更多的合作； |
| ● | 我們的主要科學或管理人員的繼續服務； |
| ● | 我們有能力為未來任何其他經批准的適應症或產品建立商業化和營銷能力； |
| ● | 美國和其他國家的監管動態； |
| ● | 我們有能力為未來任何其他經批准的適應症或產品從第三方支付者那裏獲得並維持承保範圍和足夠的補償； |
| ● | 我們計劃使用我們的現金和現金等價物和有價證券，以及我們希望用這些收益資助的臨牀里程碑； |
| ● | 我們對費用、未來收入和資本需求的估計的準確性； |
| ● | 我們為我們的業務獲得資金的能力； |
| ● | 我們為我們的候選產品獲得和維護知識產權保護的能力，以及我們在不侵犯他人知識產權的情況下運營我們業務的能力； |
| ● | 我們維持適當和有效的內部控制的能力，特別是由於我們高度依賴Vifor提供及時和準確的信息； |
| ● | 已有或可能獲得的競爭性藥物的成功；以及 |
| ● | 持續的新冠肺炎疫情、地緣政治緊張局勢和宏觀經濟狀況對我們的業務、運營和臨牀開發、監管時間表和計劃以及商業和臨牀藥品供應鏈的連續性以及KORSUVA注射劑和卡普魯維亞的商業推出的潛在影響。 |
您應參考我們截至2021年12月31日的年度報告Form 10-K和Form 10-Q季度報告中的“風險因素”部分，討論可能導致我們的實際結果與前瞻性陳述中明示或暗示的結果大不相同的重大因素。由於這些因素，我們不能向您保證本季度報告中關於Form 10-Q的前瞻性陳述將被證明是準確的。此外，如果我們的前瞻性陳述被證明是不準確的，這種不準確可能是實質性的。鑑於這些前瞻性陳述中的重大不確定性，您不應將這些陳述視為我們或任何其他人對我們將在任何特定時間框架內或根本不會實現我們的目標和計劃的陳述或保證。我們沒有義務公開更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件或其他原因，除非法律要求。
33
目錄表
您應閲讀此Form 10-Q季度報告以及我們在此Form 10-Q季度報告中引用的文件，並已將其作為證物完整地歸檔到此Form 10-Q季度報告中，並瞭解我們未來的實際結果可能與我們預期的大不相同。我們通過這些警告性聲明來限定我們所有的前瞻性聲明。
以下是管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析應與以下內容一併閲讀：(I)包含在本季度報告Form 10-Q中的簡明財務報表及其相關附註；以及(Ii)我們截至2021年12月31日的Form 10-K年度報告。
概述
我們是一家商業階段的生物製藥公司，領導着一種新的治療模式，以改善瘙癢患者的生活。我們的新型KORSUVA注射劑是美國食品和藥物管理局(FDA)批准的第一種也是唯一一種治療成人血液透析中與CKD相關的中到重度瘙癢的藥物。我們正在開發一種代非利卡林的口服制劑，並已經啟動了第三階段計劃，用於治療晚期NDD、慢性腎臟疾病和AD患者的瘙癢。我們已經完成了口服達菲卡法林治療NP患者中到重度瘙癢的第二階段概念驗證試驗的安慰劑對照階段。一項針對伴有中到重度瘙癢的PBC患者的第二階段概念驗證試驗正在進行中。
2021年8月23日，我們的主導產品KORSUVA注射劑被FDA批准用於治療美國成人血液透析患者中重度瘙癢相關的CKD。2021年12月，CMS批准了止癢功能類別的KORSUVA注射劑的過渡性藥物附加支付調整(TDAPA)。TDAPA於2022年4月1日生效，有效期至少為兩年。KORSUVA注射的商業發佈始於2022年4月，我們在2022年第二季度開始記錄相關的利潤分享收入。由於Kapruvia於2022年4月獲得歐盟委員會的批准，我們預計Kapruvia將於2022年下半年在某些歐盟或歐盟市場進行商業推出。
我們已經與Vifor Pharma Group和Fresenius Medical Care的合資企業Vifor以及Vifor International合作，將KORSUVA注射用於全球CKD-AP透析患者的商業化，不包括日本(丸紅/Kissei)和韓國(CKDP)。Vifor Pharma Group是一家領先的腎病商業組織，在腎病辦公室和透析中心擁有重要的業務。我們正在向一個高度集中的市場推出KORSUVA注射。美國的透析市場由兩家關鍵的透析機構Fresenius和DaVita主導，這兩家公司加起來控制着大約75%的市場份額。此外，約80%的CKD血液透析患者參加了醫療保險。
我們已經圍繞KORSUVA注射劑中的活性化合物苯非利卡法林的口服制劑建立了一條管道。我們正在開發多個治療領域的口服達菲凱法林，為慢性瘙癢的三種疾病類別(全身、皮膚科和神經科)創造潛在的機會。這一口服達菲卡法林計劃平臺旨在顯著擴大可能受益於我們化合物的潛在市場和患者羣體。我們目前在治療領域有四個臨牀計劃，總計約1600萬潛在的瘙癢患者：晚期NDD-CKD、AD、PBC和NP。
根據我們完成的第二階段試驗和與FDA第二階段會議的成功結束，我們在2022年第一季度啟動了兩個治療瘙癢症的口服替非利法林的第三階段註冊計劃，一個在NDD-CKD，另一個在AD。
2022年6月，我們宣佈了口服達菲凱法林治療NP患者瘙癢(一種以慢性瘙癢為主要表現的神經系統疾病)的概念驗證第二階段Komfort試驗的TOPLINE陽性結果。這種情況目前還沒有FDA批准的治療方法，也沒有可靠的數據支持使用任何單一的治療方法。此外，我們正在進行口服代非利卡法林治療PBC的概念驗證第二階段試驗，目前我們預計2022年下半年將公佈該試驗的主要結果。
我們於2004年註冊成立並開始運營，到目前為止，我們的主要活動一直是組織和為公司配備人員，開發我們的領先產品和候選產品，包括進行臨牀前研究。
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目錄表
和臨牀試驗，以達菲為基礎的產品候選和籌集資金。到目前為止，我們主要通過出售我們的股權和債務證券以及通過許可證協議支付款項來為我們的運營提供資金。
最新發展動態
KORSUVA注射劑發射進展
2022年4月，我們通過與Vifor的合作，在美國啟動了KORSUVA注射劑的商業化。商業發射還處於早期階段。到目前為止，商業推出一直在像預期的那樣進行，獨立和中型透析組織推動了最初的產品攝入。我們預計，在大型透析組織的推動下，未來幾個月的銷量將會加快，這些組織在2022年第三季度初開始採購KORSUVA注射劑。此外，Vifor還與費森尤斯醫療保健北美分公司Fresenius Renal PharmPharmticals的銷售隊伍簽訂了合同，以補充Vifor在美國向Fresenius診所銷售產品的銷售隊伍。
Vifor里程碑付款
2022年4月，歐盟委員會向卡普魯維亞用於治療成人血液透析患者與慢性腎臟疾病相關的中到重度瘙癢。營銷授權批准Kapruvia在歐盟所有成員國以及冰島、列支敦士登和挪威使用。也在2022年4月，Kapruvia在英國獲得批准。歐洲的商業發射預計將於今年下半年開始。
由於歐盟委員會於2022年4月對Kapruvia進行了監管批准，我們根據Vifor協議第2號(定義見協作和許可協議-Vifor)在截至2022年6月30日的三個月內。
首席財務官辭職
2022年5月，我們的首席財務官託馬斯·賴利(Thomas Reilly)發出辭職通知，從2022年6月15日起生效，以尋求新的機會。我們已經開始尋找賴利先生的繼任者。賴利先生的離開並不是因為與我們發生了爭執或分歧。
馬克鋭先生離職後立即生效，會計和財務總監總裁副總經理理查德·馬卡拉臨時接任馬克鋭先生的職務。自該日起，馬卡拉先生擔任我們的首席財務官和首席會計官，直至他的繼任者被任命，或直到他早先辭職或被免職。
新冠肺炎更新
目前新冠肺炎大流行的影響程度，包括由此帶來的不利宏觀經濟條件，對我們的業務、運營和臨牀開發及監管時間表和計劃的影響程度仍不確定，這將取決於某些事態發展，包括變異的持續時間、爆發和蔓延及其對我們的臨牀試驗登記、試驗地點、合作伙伴、CRO、第三方製造商和其他與我們有業務往來的第三方的影響，以及它對監管當局和我們的關鍵科學和管理人員的影響。然而，新冠肺炎大流行已經並可能在未來影響我們正在進行的口服代非利卡法林治療PBC所致肝臟損害患者瘙癢的第二階段臨牀試驗的某些試驗地點和患者登記的啟動。雖然我們目前預計我們的臨牀開發或商業時間表不會有任何重大延誤，但不斷演變的新冠肺炎大流行的最終影響仍然很難預測。
在可能的情況下，我們將照常開展業務，並對員工差旅和員工工作地點進行必要或適當的修改。我們正在繼續積極監控與新冠肺炎相關的不斷變化的情況，並可能採取進一步的行動來改變我們的運營，包括聯邦、州或地方當局可能要求的行動，或我們認為符合我們的員工、合作伙伴和其他第三方最佳利益的行動。
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目錄表
和我們做生意的人。持續和不斷演變的新冠肺炎大流行可能在多大程度上影響我們的業務、運營和臨牀開發以及監管時間表和計劃，包括由此對我們的支出和資本需求的影響，目前尚不確定。
我們的候選產品概述
下表總結了我們目前的產品和候選產品渠道：
計劃 |
| 候選產品 |
| 主要適應症 |
| 狀態 |
| 商業化權利 |
瘙癢症 |
| KORSUVA(達菲法林)注射劑 |
| 瘙癢症CKD-血液透析 |
| ·FDA於2021年8月批准·CMS於2021年12月批准TDAPA申請，2022年4月生效 |
| Vifor(全球，除日本和韓國外)*；丸紅(日本)；CKDP(韓國) |
| 口服達菲凱法林 |
| 瘙癢特應性皮炎(AD-AP) |
| ·第二階段試驗已完成；報告了數據 |
| CARA(全球，除韓國外)；CKDP(韓國) | |
| 口服達菲凱法林 |
| 瘙癢症晚期NDD-CKD |
| ·第二階段試驗已完成；報告了數據 |
| CARA(全球，除日本和韓國外)；丸石(日本)；CKDP(韓國) | |
| 口服達菲凱法林 |
| 瘙癢性原發性膽管炎 |
| ·第二階段療效試驗正在進行中 |
| CARA(全球，除韓國外)；CKDP(韓國) | |
| 口服達菲凱法林 |
| 擬羅漢果Np. |
| ·第二階段療效試驗完成；報告了主要數據 |
| CARA(全球，除韓國外)；CKDP(韓國) |
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*反映Vifor International在與Vifor International的協議允許下，於2022年5月將其在許可證協議下的權利和義務以及相關的供應協議轉讓給Vifor。我們在這些協議下的權利和義務不受此次轉讓的影響，此次轉讓也不影響我們在與Vifor International的協議下的經濟權利。在本季度報告中，除非上下文另有規定，否則提及Vifor根據本許可協議將KORSUVA注射劑商業化，以及我們根據本供應協議提供KORSUVA注射劑時，應理解為在轉讓之前是指Vifor International，在轉讓之後應理解為Vifor。
我們的主導產品Difelikefaulin
我們的候選產品diFelikefain是一種新的化學實體，旨在選擇性地刺激kappa，而不是u和Delta阿片受體。Difelikefain的設計具有特定的化學特徵，以限制其進入中樞神經系統(CNS)，並進一步限制其作用機制，使其僅限於外周神經系統和免疫細胞中的kappa阿片受體(Kors)。眾所周知，中樞神經系統中kappa受體的激活會導致一些不良影響，包括煩躁不安。由於苯丙酮法林在外周調節kappa受體信號，而不顯著激活中樞阿片受體，因此一般不會產生u阿片激動劑(如成癮和呼吸抑制)或中樞活性kappa阿片激動劑(如煩躁不安和幻覺)的中樞相關副作用。在第一階段、第二階段和第三階段的臨牀試驗中，Difelikefain已經以靜脈輸液、靜脈推注或口服膠囊或片劑的形式應用於3000多名人類受試者，到目前為止，在多項臨牀試驗中觀察到總體耐受性良好。
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基於我們迄今已完成的非臨牀和臨牀研究，我們相信，如果口服代非利卡法林被批准用於任何或多種適應症，將對患者和醫療保健提供者具有吸引力，作為一種潛在的治療全身、神經和皮膚病類別的慢性瘙癢的藥物。
葛根素治療成人血液透析中重度瘙癢伴慢性腎臟病
慢性腎臟疾病，或CKD，是一種隨着時間的推移，進行性腎臟損害導致腎功能損害的臨牀狀況。導致慢性腎臟病的主要危險因素包括糖尿病、高血壓、心血管疾病或遺傳性腎臟疾病。早期疾病通常很少有輕微的臨牀表現；然而，CKD可以進展為腎功能衰竭或終末期腎病，如果不進行透析或移植，終末期腎病是致命的。根據國家腎臟基金會的數據，據估計，在美國，ESRD每年影響約75萬人，其中約50萬患者接受定期透析。
慢性瘙癢是CKD的眾多併發症之一，其特徵是一種非常不舒服和刺激性的感覺，引發抓撓皮膚的衝動。CKD-AP會對患者的生活質量產生不利影響，並可能導致感染、睡眠不足、抑鬱，甚至增加死亡風險。
CKD-AP的頑固性全身瘙癢發病率很高。根據為透析患者提供產品和醫療護理的世界領先提供商Fresenius Medical Care的數據，2017年全球約有320萬名患者正在接受透析。根據2017年12月發表在美國腎病學家協會臨牀雜誌上的透析結果和實踐模式研究，估計近70%的患者患有某種形式的CKD-AP，其中約40%的患者經歷中到重度瘙癢。
KORSUVA注射劑於2021年8月獲FDA批准
KORSUVA注射劑於2021年8月23日獲得FDA批准，是FDA批准的第一種也是唯一一種用於治療成人血液透析患者中重度瘙癢相關的CKD的產品。KORSUVA注射劑未被列為受控物質。在接受血液透析的CKD-AP患者中，臨牀開發計劃規模最大，有1300多名患者參與。
2017年6月，FDA批准KORSUVA注射劑用於治療血液透析患者的CKD-AP。KORSUVA注射NDA獲得了FDA的優先審查，該審查授予那些如果獲得批准，將在治療、診斷或預防嚴重疾病的安全性或有效性方面比標準應用程序有顯著改善的療法。
KORSUVA注射劑是美國FDA批准的第一種也是唯一一種治療成人血液透析患者CKD-AP的產品。卡普魯維亞是歐洲唯一被批准用於治療CKD-AP的藥物。患者一般使用多種產品進行治療，包括皮質類固醇、加巴噴丁、抗組胺藥、抗抑鬱藥和其他療效和耐受性有限的藥物。東麗工業公司銷售的一種名為納呋芬(雷米奇®)的產品在日本被批准用於治療慢性阻塞性肺疾病急性胰腺炎，但在美國和歐洲都沒有獲得批准。
2020年10月，我們與Vifor International簽訂了一項許可協議，根據該協議，我們向Vifor International授予獨家許可，允許其在美國使用、分銷、發售、促銷、銷售和以其他方式商業化KORSUVA注射劑，用於所有與抑制、預防或治療美國血液透析和腹膜透析患者瘙癢相關的治療用途。
我們的美國商業合作伙伴Vifor Pharma Group於2021年9月向CMS提交了TDAPA和HCPCS的付款報銷申請。2021年12月，CMS授予KORSUVA注射劑止癢功能類別的TDAPA稱號。TDAPA於2022年4月1日開始對KORSUVA注射有效，有效期至少兩年。CMS在給我們和Vifor Pharma的書面溝通中表示，繼續有興趣與這些公司就TDAPA後的潛在支持進行接觸，以確保所有患有ESRD的受益人都能獲得創新產品，如KORSUVA注射劑。
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KORSUVA注射劑在美國的商業化始於2022年4月，我們在2022年第二季度開始記錄相關的利潤分享收入。
臨牀結果
KORSUVA注射劑於2021年8月23日獲得FDA批准，是第一個也是唯一一個被批准用於治療成人血液透析患者中重度瘙癢相關的CKD的產品。
它是基於NDA申請獲得批准的，該申請得到了兩個關鍵的第三階段試驗-KALM的積極數據的支持TM-1在美國進行，KALM-2在全球進行，以及來自另外32項臨牀研究的支持性數據。KORSUVA注射劑在以下重點研究中被發現總體耐受性良好。
2020年4月，我們宣佈了我們的KALM-2關鍵階段3期試驗KORSUVA注射治療中重度CKD-AP血液透析患者的正面結果。這項研究達到了主要療效終點，接受0.5微克/公斤KORSUVA注射的患者中有54%，而接受安慰劑治療的患者中，有42%的患者在第12周時每天24小時最嚴重瘙癢強度數字評級量表(NRS)的每週平均得分比基線至少提高了3個點(p=0.02)。這項研究還達到了關鍵的次要終點，在接受KORSUVA注射的患者中，有41%的患者在第12周時每日24小時最嚴重瘙癢NRS評分的每週平均值比基線改善了4點或更多，而接受安慰劑的患者中這一比例為28%(p=0.01)。在這項試驗中，KORSUVA注射劑總體上耐受性良好，安全性與KALM-1和用於CKD-AP患者的KORSUVA臨牀計劃一致。
總體而言，KORSUVA注射組和安慰劑組的不良反應或不良反應和嚴重不良反應的發生率相似。據報道，在超過5%的患者中，最常見的緊急不良反應是腹瀉(8.1%的KORSUVA對5.5%的安慰劑)、跌倒(6.8%的KORSUVA對5.1%的安慰劑)、嘔吐(6.4%的KORSUVA對5.9%的安慰劑)、噁心(6.4%的KORSUVA對4.2%的安慰劑)和頭暈(5.5%的KORSUVA對5.1%的安慰劑)。
2019年5月，我們宣佈了KORSUVA注射劑治療血液透析患者CKD-AP的KALM-1關鍵階段3療效試驗的雙盲階段的陽性結果。這項研究達到了主要療效終點，接受0.5mgKORSUVA注射的患者中有51%，而接受安慰劑治療的患者中有28%，與第12周每日24小時最嚴重瘙癢強度NRS評分的每週平均值相比，至少改善了3個點(p=0.000019)。這項研究還達到了所有次級終點，包括使用自我評估Skindex-10(服用KORSUVA的患者比服用安慰劑的患者改善43%，p=0.0004)和5-D瘙癢評分(服用KORSUVA的患者比服用安慰劑的患者改善35%，p=0.0009)來評估與瘙癢有關的生活質量變化。此外，在接受KORSUVA注射的患者中，39%的患者在第12周時每日24小時最嚴重瘙癢NRS評分的周平均值比基線改善了4點或更多，而接受安慰劑的患者只有18%(p=0.000032)，這是另一個關鍵的次要終點。在這項試驗中，KORSUVA注射劑總體耐受性良好，安全性與早期試驗中看到的一致。
總體而言，KORSUVA注射組和安慰劑組的不良反應和嚴重不良反應的發生率相似。據報道，在超過5%的患者中，最常見的緊急不良反應是腹瀉(9.5%的KORSUVA對3.7%的安慰劑)、頭暈(6.9%的KORSUVA對1.1%的安慰劑)、嘔吐(5.3%的KORSUVA對3.2%的安慰劑)和鼻咽炎(3.2%的KORSUVA對5.3%的安慰劑)。
KORSUVA注射劑在美國以外的最新情況
我們的合作伙伴Vifor於2021年3月向歐洲藥品管理局(EMA)提交了營銷授權申請(MAA)，隨後接受了EMA的審查。2022年4月27日，歐盟委員會批准Kapruvia用於治療成人血液透析患者中與CKD相關的中到重度瘙癢。營銷授權批准Kapruvia在歐盟所有成員國以及冰島、列支敦士登和挪威使用。2022年4月28日，Kapruvia也在英國獲得批准。我們預計Kapruvia將於2022年下半年在這些市場開始商業推出。
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此外，我們在日本的合作伙伴丸石在2022年1月宣佈了積極的第三階段營收數據。丸紅及其分許可證接受者Kissei證實，主要終點是在日本治療血液透析患者瘙癢的達菲凱法林注射的3期臨牀研究(雙盲、安慰劑控制期)中實現的。在第三階段研究中，178名患者接受了為期6周的達菲凱法林或安慰劑治療，隨後是開放標籤的達菲凱法林延長服藥52周。與安慰劑組相比，主要終點，瘙癢NRS評分的變化，以及次要終點，白取嚴重程度標準中瘙癢評分的變化，顯著改善。迪菲克法林耐受性良好。
Vifor已於2021年第二季度通過Access財團提交了KORSUVA注射劑的營銷申請(包括向加拿大、瑞士、澳大利亞和新加坡的申請)。關於這一申請的決定預計將在2022年第三季度做出。
口服達菲凱法林方案
口服達菲凱法林治療非透析依賴型慢性腎臟疾病相關性瘙癢
CKD-AP(也稱為尿毒症瘙癢)是NDD-CKD(I-V期)患者常見的令人厭煩的症狀。我們啟動了口服達菲凱法林治療NDD-CKD患者瘙癢的3期方案，特別是在診斷為IV期和V期晚期CKD的患者中。確實有在美國，大約有120萬名被診斷為CKD IV期和V期的患者，其中約30萬人患有中度至重度瘙癢。
在美國或歐洲，沒有FDA專門批准的針對這一適應症的治療方案。患者通常使用多種產品進行治療，包括皮質類固醇、加巴噴丁、抗組胺藥、抗抑鬱藥和其他藥物，取得了不同程度的成功。東麗工業公司銷售的一種名為納呋芬(雷米奇®)的產品在日本被批准用於治療慢性阻塞性肺疾病急性胰腺炎，但在美國和歐洲都沒有獲得批准。
2019年12月，我們公佈了口服達菲凱法林治療被診斷為III-V期CKD的NDD-CKD患者瘙癢的第二階段試驗的頂級數據。第二階段，多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，為期12周，旨在評估口服三種劑量強度(0.25毫克、0.5毫克和1毫克，每天一次)與安慰劑相比，在大約240名III-V(中到重度)CKD患者中至重度瘙癢的安全性和有效性。主要療效終點是在治療12周時每日24小時最嚴重瘙癢NRS評分與基線相比的變化。次要終點包括第12周結束時與基線相比與瘙癢相關的生活質量評分的變化，通過SKINDEX-10和5-D瘙癢總評分進行評估，以及在第12周，相對於每日24小時最嚴重瘙癢≥評分的周平均值，患者在基線NRS3分基礎上獲得改善的比例。
服用1毫克劑量強度的達菲凱法林的患者在12周的治療後實現了主要終點：與安慰劑相比，每週平均每日最嚴重瘙癢NRS評分顯著降低(-4.4vs.3.3安慰劑，p=0.018)。該治療在治療兩週後有統計學意義，並持續到12周的治療期。關於次要終點，服用1毫克片劑的患者在第12周的每日最嚴重瘙癢NRS評分的每週平均得分比基線改善3分或更多的患者的比例為72%，而服用安慰劑的患者為58%，但沒有達到統計學意義。此外，用自評Skindex-10和5-D瘙癢量表測量，服用1毫克劑量強度的患者在瘙癢生活質量終點方面與安慰劑相比顯示出積極的改善，但這些沒有統計學意義。
口服達菲凱法林一般耐受性良好，其安全性與早期KORSUVA臨牀試驗中看到的一致。總體而言，治療不良反應的發生率在達菲法林組和安慰劑組中相似。與安慰劑相比，服用1毫克代菲林的患者中，最常見的不良反應超過5%是頭暈(7.5%對0%安慰劑)、跌倒(6%對0%安慰劑)、腹瀉(6%對1.5%安慰劑)和便祕(6%對3%安慰劑)。
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2021年4月，我們與FDA舉行了第二階段會議結束，討論了口服達菲凱法林治療NDD CKD-AP的第二階段試驗結果和潛在的第三階段計劃。FDA指出，透析前的V期CKD患者可接受為一項計劃的可接受患者羣體。2021年11月，FDA提供了書面指導，表明患者羣體可以擴大到包括患有晚期CKD的IV期透析前患者組，該註冊計劃由兩個關鍵的3期臨牀試驗組成。
我們於2022年第一季度啟動了第三階段NDD CKD-AP計劃。第三階段計劃包括兩項相同的研究(美國和全球研究)，Kick 1和Kick 2。每項研究預計將招募大約400名患者，他們將被隨機分成1：1，每天一次口服diFelikefain 1 mg，或服用相應的安慰劑。研究人羣將包括患有中重度瘙癢的成年患者，這些患者患有晚期CKD，處於4期或5期，不接受透析。主要終點將是在第12周時，≥在最嚴重瘙癢數字評定量表(WI-NRS)中較基線改善4點的患者的比例，之後患者將被重新隨機分配到口服替非利法林或安慰劑，為期52周。我們預計將在2024年下半年公佈營收業績。
口服達菲凱法林治療中重度瘙癢伴特應性皮炎
AD是一種慢性瘙癢性炎症性皮膚病，影響多達25%的兒童和2%至5%的成年人。慢性瘙癢是阿爾茨海默病的主要特徵之一。這種瘙癢在AD中非常常見，以至於AD經常被描述為皮疹之癢。阿爾茨海默病慢性瘙癢的時點患病率為87%至100%。根據2018年發表在《過敏》雜誌上的一項研究，美國成年人的患病率為4.9%，約合1200萬成年人。眾所周知，生活質量和心理社會幸福感都與瘙癢的嚴重程度負相關。這種令人痛苦的症狀的相關心理社會病態包括睡眠中斷、抑鬱、煩躁、焦慮、飲食習慣改變、自尊降低和注意力難以集中。
此外，AD患者可以根據他們皮膚損害的嚴重程度以及他們瘙癢的嚴重程度被分成幾組。在一項研究中，發表在過敏、哮喘免疫學年鑑2021年，發現近25%的AD患者有輕至中度皮損，但仍有嚴重瘙癢。這種“瘙癢顯性”的AD表型有一個重要的未得到滿足的醫療需求，因為他們的皮膚損害已經得到控制，但他們的嚴重瘙癢仍然存在。大多數時候，這些患者已經嘗試了可用的藥物(即局部治療，包括皮質類固醇、抗組胺藥物)來控制與他們的AD相關的瘙癢，但未獲成功，導致大量患者需要一種新的口服藥物來緩解瘙癢。
2021年4月，我們宣佈了我們的第二階段KARE臨牀試驗的主要數據。KARE第二階段試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，旨在評估口服替非利法林治療401名患有AD-AP的成人患者中到重度瘙癢的有效性和安全性。KARE納入了64%的輕至中度AD患者(體表面積，或BSA，10%)。受試者被隨機分成三種劑量的口服達菲凱法林：每天兩次口服0.25毫克、0.5毫克和1毫克(BID)，與安慰劑對照，持續12周，然後是4周的開放標籤主動延伸期。在約50%的最初目標患者人數完成指定的12周治療期後，進行預先指定的臨時條件能力評估。根據獨立數據監測委員會的建議，0.5毫克劑量組和安慰劑組的樣本量都增加了，使總試驗規模增加了28%.
KARE的主要療效終點是與治療意向人羣或ITT人羣在治療期第12周的每日24小時Itch NRS評分的每週平均基線相比的變化。雖然沒有一個劑量組達到這一終點，但早在第一週，1毫克劑量組就比基線有了明顯的統計上的顯著改善，並持續了75%的治療期。
在預先指定的分析中，在輕度到中度(BSA)中觀察到主要療效終點的統計顯著變化
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KARE的關鍵次要終點是評估在第12周時，相對於每日24小時瘙癢NRS評分的周平均值(4點響應者分析)，患者在基線的基礎上獲得改善的≥4分的比例。對於ITT人羣，沒有一個劑量組達到這一終點。
根據疾病嚴重程度進行的預先指定的分析表明，在輕至中度(BSA)患者中，4點響應者分析在統計上有顯著改善
口服達菲法林在所有劑量下的耐受性一般都很好。
我們在2022年第一季度啟動了一個治療AD患者中到重度瘙癢的第三階段計劃。治療阿爾茨海默病的關鍵階段3計劃將包括兩項研究：KIND 1和KIND 2，並將調查口服DIFLIKAIN作為局部皮質類固醇的輔助治療的使用。第一類研究將由兩部分組成：A部分和B部分。
第一類和第二類將是雙盲、對照、為期12周的研究，患者可以滾動到開放標籤，延長52周。A部分預計包括280名患者，他們將被平均隨機分配到四個組。在A部分為期12周的治療期結束時，我們預計將在2023年下半年讀出內部數據，其中將提供關鍵信息，特別是啟動B部分和第二類藥物的劑量和樣本量。B部分和第二類藥物在設計上將相同。他們將是雙盲、對照、為期12周的研究，患者隨機1：1服用達菲凱法林或匹配安慰劑作為局部皮質類固醇的輔助治療。達菲凱法林的劑量預計將基於A部分第1類試驗的結果。主要終點將是12周時在WI-NRS中≥較基線改善4點的患者的比例。
這些研究將包括AD的成年患者，他們的慢性瘙癢不能通過單獨的局部治療得到充分控制，並且他們已經有中到重度的慢性瘙癢6周(≥5的WI-NRS)。患者必須有調查者全球評估≥2和牛血清白蛋白≤20%。我們將對患者分層進行BSA檢查
口服達菲凱法林治療中重度瘙癢伴痛覺障礙
NP是一種常見的神經感覺性疾病，由胸椎脊神經的改變和損傷引起，以上背部慢性瘙癢為特徵。據估計，慢性瘙癢影響多達13%的美國人口。NP屬於慢性神經性瘙癢的亞類，約佔所有慢性瘙癢病例的8%。我們估計大約有650,000名患有NP相關性瘙癢的成人患者正在接受醫療保健提供者的護理。
目前還沒有FDA批准的治療NP的方法。NP的管理是具有挑戰性的，傳統的瘙癢治療，如抗組胺藥物和局部類固醇，基本上無效。
2022年6月，我們公佈了概念驗證第二階段Komfort臨牀試驗的主要數據。Komfort是一項2期隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，旨在評估口服達菲凱法林治療大約120名成年NP患者中到重度瘙癢的有效性和安全性。患者被隨機分成兩組，每天兩次服用2毫克的代非利福林，對照組服用安慰劑，為期8周，隨後進行為期4周的開放式主動延長期，並在最後一次服用研究藥物後約14天進行隨訪。
Komfort的主要療效終點是在治療期的第8周，每日24小時最嚴重瘙癢NRS評分與基線相比的變化。口服達菲凱法林的患者達到了主要終點(-4.0達菲凱法林和-2.4安慰劑，p=0.001)，早在第一週就觀察到了統計上的顯著改善，並一直持續到第八週。
其他終點包括通過從基線到第8周的變化來評估與瘙癢相關的生活質量的改善，與由瘙癢醫療結果研究測量的與瘙癢相關的睡眠障礙子量表的基線的變化相比，
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第8周，以及安全評估。與服用安慰劑的患者相比，服用口服達菲凱法林的患者在第8周的WI-NRS評分中獲得≥4點改善的比例在統計學上顯著更高(41%的達菲凱法林與18%的安慰劑，p=0.007)。
口服達菲凱法林一般耐受性良好，其安全性與早期臨牀試驗中看到的一致。在≥中報道的最常見的緊急不良反應是噁心、頭痛、頭暈、便祕和尿量增加。服用達菲卡法林的患者中有5%的患者服用達菲卡法林後出現噁心、頭痛、頭暈和尿量增加。
我們預計將在2022年下半年與FDA討論Komfort試驗的結果，以確定這一開發計劃的適當下一步行動。
口服達菲凱法林治療慢性肝病相關性瘙癢(CLD-AP)，包括PBC
瘙癢與慢性肝病有關，包括肝炎、肝硬變和PBC。據估計，2019年美國約有600萬患者被診斷為CLD，約300萬患者獲得了止癢藥物的處方。目前還沒有FDA批准的治療與CLD相關的瘙癢的方法，包括PBC。目前的止癢療法，主要是抗組胺和皮質類固醇，以及在標籤外嘗試的其他療法，在治療這種疾病方面大多無效和/或可能產生顯著的副作用。
我們目前正在評估口服達菲凱法林在PBC中的作用，以建立在CLD-AP中的概念驗證。據估計，70%的PBC患者有瘙癢症狀。
2019年6月，我們宣佈啟動口服達菲凱法林治療PBC所致肝損害患者瘙癢的概念驗證性第二階段試驗。這項為期16周的多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的第二階段試驗旨在評估每日兩次口服1毫克替非利法林與安慰劑相比，對大約60名患有PBC和中到重度瘙癢的患者的安全性和有效性。主要療效終點是在治療週期的第16周，每日24小時最嚴重瘙癢NRS評分與基線每週平均值的變化。次要終點包括由SKINDEX-10和5-D瘙癢評分評估的第16周結束時與瘙癢相關的生活質量評分與基線的變化，以及在第16周相對於每日24小時最嚴重瘙癢≥評分的周平均值較基線改善3分的患者比例的評估。我們繼續在正在進行的第二階段試驗中篩選患者，主要是由於新冠肺炎大流行對患者登記的持續影響，我們目前的目標是在2022年下半年獲得頂級數據。
協作和許可協議
Vifor(International)Ltd.或Vifor International
2020年10月，我們與Vifor International簽訂了許可協議或Vifor第1號協議，根據該協議，我們向Vifor International授予獨家許可，允許其在美國獨家使用、分銷、出售、促銷、銷售和以其他方式商業化KORSUVA(地非利凱法林)注射劑，用於在美國抑制、預防或治療血液透析和腹膜透析患者與瘙癢相關的瘙癢的所有治療用途。根據Vifor第1號協議，我們保留有關KORSUVA(地非利凱法林)在美國的臨牀開發和獲得監管批准的活動的所有權利。
根據Vifor第1號協議的條款，我們從Vifor International收到了1.0億美元的預付款和5,000萬美元的額外付款，用於以每股17.0094美元的價格購買我們總計2939,552股普通股，這比我們普通股的預定平均收盤價有溢價。我們普通股的購買受單獨的股票購買協議或Vifor股票購買協議的管轄。
在美國監管機構於2021年8月批准KORSUVA注資後，我們於2021年10月額外獲得5,000萬美元，用於以每股15.23美元的價格購買我們普通股的總計3,282,391股，較我們普通股的30天往績平均價格溢價20%。購買我們的
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普通股受Vifor股票購買協議管轄。此外，根據Vifor第1號協議，我們有資格在實現某些基於銷售的里程碑時獲得高達2.4億美元的付款。
我們保留並已經在全球範圍內以非獨家方式製造KORSUVA注射劑，用於商業銷售KORSUVA注射劑，用於預防、抑制或治療血液透析和腹膜透析患者與瘙癢相關的瘙癢，並根據供應協議或2021年9月簽署的Vifor國際供應協議的條款向Vifor International供應許可產品。供貨價格是我們根據公認會計原則計算的商品銷售成本，或COGS，加上商定的保證金。Vifor國際供應協議將與Vifor第1號協議同時終止。
Vifor第1號協議根據一項利潤分享安排，向Vifor International在美國提供了透析診所的全部商業化權利。根據利潤分成安排，我們一般有權從KORSUVA注射劑在美國的銷售中獲得淨利潤的60%(定義見Vifor協議1)，Vifor International有權獲得此類淨利潤的40%(不包括對費森尤斯醫療中心透析診所的銷售，其薪酬受Vifor協議第2號協議約束，如下所定義)，並可能在未來幾年根據某些條件進行臨時調整。根據Vifor第1號協議，考慮到Vifor在美國進行KORSUVA注射劑的營銷、推廣、銷售和分銷，我們將根據年淨銷售額水平向Vifor支付營銷和分銷費用。這筆費用以及Vifor的COGS在計算受Vifor第1號協議下的利潤分享安排約束的淨利潤時，從淨銷售額中扣除。
2022年5月，在Vifor第1號協定和Vifor國際供應協定允許下，Vifor International將其在這些協定下的權利和義務轉讓給Vifor。我們在這些協議下的權利和義務不受此次轉讓的影響，轉讓不影響我們在這些協議下的經濟權利，我們也不期望轉讓對我們有實質性的影響。在本季度報告中，除非上下文另有規定，否則提及Vifor根據本許可協議將KORSUVA注射劑商業化，以及我們根據相關供應協議提供KORSUVA注射劑時，應理解為在轉讓之前是指Vifor International，在轉讓之後應理解為Vifor。
Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma Ltd.
2018年5月，我們與Vifor Pharma Group和Fresenius Medical Care的合資企業Vifor簽訂了一項許可協議，即Vifor協議2號，根據該協議，我們向Vifor授予許可，以尋求監管部門的批准，將KORSUVA(DiFelikeFalin)注射劑商業化、進口、出口、使用、分銷、要約銷售、促銷、銷售和以其他方式商業化，用於預防、抑制或治療全球(不包括美國、日本和韓國)血液透析和腹膜透析患者瘙癢的所有治療用途。我們保留了用於治療美國透析患者CKD-AP的KORSUVA注射劑的全部開發權和商業化權利，但Fresenius Medical Care North America(FMCNA)的透析診所除外，Vifor將根據利潤分享安排在那裏推廣KORSUVA注射劑。隨後，如上所述，Vifor International按照Vifor第1號協議的許可，將在美國的剩餘商業化權利轉讓給了Vifor。
在簽署Vifor協議第2號時，Vifor向我們預付了5,000萬美元，Vifor International以2,000萬美元的價格收購了1,174,827股我們的普通股，溢價為每股17.024美元，溢價高於我們普通股的預定平均收盤價。
由於歐盟委員會於2022年4月對Kapruvia進行了監管批准，根據Vifor協議第2號，我們從Vifor獲得了1500萬美元的監管里程碑付款，這筆款項被記錄為截至2022年6月30日的三個月和六個月的許可和里程碑費用收入。
我們有資格從Vifor獲得總計4.4億美元的商業里程碑付款，所有這些都是與銷售相關的。我們還有資格獲得兩位數的分級版税支付，這是根據KORSUVA(苯丙胺酮)注射劑在許可地區的年淨銷售額定義的。在美國，Vifor將根據我們記錄的FMCNA診所淨銷售額，根據利潤分享安排(遵守Vifor協議第2號的條款和條件)，在FMCNA的透析診所推廣KORSUVA(達菲法林)注射，因此我們通常
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Vifor有權獲得基於FMCNA診所淨銷售額(根據Vifor協議第2號的定義)的年度淨利潤的50%(定義見Vifor協議2)，Vifor有權獲得此類淨利潤的50%，可根據特定條件在日曆年度進行潛在調整。
丸石製藥株式會社
2013年4月，我們與丸紅簽訂了一項許可協議，根據該協議，我們向丸紅授予獨家許可，在日本開發、生產和商業化治療急性疼痛和尿毒症瘙癢領域的藥物產品。丸紅有權就我們開發的任何其他適應症進行優先談判，在某些條件下，丸紅可能會用另一種瘙癢適應症取代最初從我們那裏獲得的許可證中包含的尿毒症瘙癢適應症。丸紅被要求付出代價，使用商業上合理的努力，在日本開發、獲得監管部門的批准，並將其商業化。我們被要求使用商業上合理的努力，並自費，在美國開發、獲得監管部門的批准並將替菲利法林商業化。
2022年1月，丸紅及其分許可證接受者Kissei證實，在日本進行的治療血液透析患者瘙癢的3期臨牀研究(雙盲、安慰劑控制期)中，實現了主要終點。在第三階段研究中，178名患者接受了6周的達菲凱法林注射或安慰劑治療，隨後是開放標籤的達菲凱法林延長期52周。與安慰劑組相比，主要終點，瘙癢NRS評分的變化，以及次要終點，白取嚴重程度標準中瘙癢評分的變化，顯著改善。迪菲克法林耐受性良好。
根據丸紅協議的條款，我們收到了1,500萬美元的不可退還和不可計入的預付許可費，並有資格獲得總計1,050萬美元的臨牀開發和監管里程碑(在合同外幣兑換調整之前)。2021年1月，我們達到了丸紅協議中規定的里程碑式的標準，丸紅首次在日本啟動了尿毒症瘙癢的3期試驗。因此，我們在2021年5月收到了200萬美元的里程碑付款(扣除合同外幣兑換調整後的190萬美元)。截至2022年6月30日，我們從丸紅獲得了450萬美元(合同外幣兑換調整前)的臨牀開發和監管里程碑。當達到一定的銷售水平時，我們還有資格獲得10億日元的一次性銷售里程碑，Maruishi從其分許可人那裏收到的所有非特許權使用費的中兩位數百分比(如果有)，以及基於淨銷售額的分級特許權使用費(如果有)，最低特許權使用費在較低的兩位數，最高特許權使用費在20%以下。丸紅有義務按產品向美國支付版税，直到涵蓋該產品的最後一個到期的許可專利到期或任何市場排他期較晚到期。
重坤當藥業股份有限公司
2012年4月，我們與CKDP或CKDP協議簽訂了一項許可協議，根據該協議，我們授予CKDP獨家許可，在韓國開發、製造和商業化含有苯非利卡林的藥物產品。CKDP被要求付出代價，使用商業上合理的努力，在韓國開發、獲得監管部門的批准並將其商業化。我們被要求使用商業上合理的努力，並自費，在美國開發、獲得監管部門的批准並將替菲利法林商業化。
根據CKDP協議的條款，我們收到了一筆不可退還和不可入賬的60萬美元預付款，並有資格獲得總計380萬美元的開發和監管里程碑(未計韓國預扣税)。截至2022年6月30日，我們已收到230萬美元(未扣除韓國預扣税)的開發和監管里程碑。我們還有資格獲得長江基建從其分許可證持有人(如果有)收到的所有非特許權使用費的中位數至兩位數百分比，以及基於淨銷售額從高個位數到高十幾位數的分級特許權使用費(如果有)。CKDP向美國支付特許權使用費的義務按產品繼續存在，直到涵蓋該產品的最後一個到期的許可專利到期或任何市場專有期較晚到期。
44
目錄表
製造和許可協議
多肽實驗室公司(PPL)
2021年7月，我們與多肽實驗室S.A.(PPL)簽訂了原料藥商業供應協議，該協議規定了各方就PPL為候選產品苯非利克法林生產和供應有效藥物成分(API)所承擔的責任。根據原料藥商業供應協議，PPL將在其設施中生產原料藥，以供我們銷售和供應，數量與我們將提供的採購訂單中規定的數量相同。我們將被要求根據內部預測，在協議期限的每一年購買我們所需的原料藥。
原料藥商業供應協議將持續到FDA批准KORSUVA注射用原料藥商業供應協議五週年，除非原料藥商業供應協議提前終止，並將自動延長連續五年，除非任何一方通知另一方其終止意圖。
Enteris Biophma，Inc.(Enteris)
2019年8月，我們與Enteris簽訂了許可協議，或Enteris許可協議。根據Enteris許可協議，Enteris向我們授予了非獨家、有版税負擔的許可，包括根據某些專利技術和專利權授予再許可的權利，這些專利技術和專利權與口服含有功能性輔料以增強滲透性和/或溶解性的多肽活性藥物成分的配方有關，稱為Enteris‘s Pepteigence®技術，在世界範圍內(日本和韓國除外)開發、製造和商業化使用這種技術的產品。
作為根據Enteris許可協議獲得許可權利的對價，我們支付了相當於800萬美元的預付費用，其中包括400萬美元的現金和400萬美元的普通股。
根據Enteris許可協議，我們還有義務向Enteris支付(1)在實現某些開發、法規和商業里程碑時的里程碑付款，以及(2)許可產品淨銷售額的低至個位數的特許權使用費百分比，但在特定情況下可減少。在簽署Enteris許可協議兩週年之前，我們有權利但沒有義務終止我們根據Enteris許可協議支付任何版税的義務，以換取一次性現金支付或版税買斷。我們沒有行使我們的特許權使用費買斷權，該權利於2021年8月到期。於截至2022年6月30日止三個月及六個月期間，吾等並無就Enteris許可協議向Enteris支付任何里程碑付款或特許權使用費。在2021年4月與FDA的第二階段會議成功結束的基礎上，我們於2021年6月向Enteris支付了1,000萬美元的里程碑式付款，這筆款項記錄在截至2021年6月30日的三個月和六個月的研發費用中。
Enteris許可協議將在下列時間按國家/地區、許可產品逐個到期：(1)涵蓋該產品的許可專利權的所有有效主張到期(或無效)；(2)在該國家/地區該產品發生仿製藥競爭的日曆季度結束時；(3)自該產品首次商業銷售起十年。
Patheon UK Limited(Patheon)
2019年7月，我們與Patheon UK Limited或Patheon簽訂了主服務協議(MSA)。MSA管轄Patheon或其附屬公司將不時為我們指定的藥品向我們提供非獨家制造服務的一般條款。根據MSA，我們同意根據相關產品協議向Patheon訂購至少一定比例的我們對產品的商業需求。我們可能不時簽訂的每個產品協議將受MSA的條款管轄，除非在該產品協議中明確修改。
45
目錄表
MSA的初始期限截止於2023年12月31日，如果有有效的產品協議，MSA將在初始期限後自動續簽，每兩年一次，除非任何一方在當前期限結束前至少18個月通知其終止MSA的意向。
同樣在2019年7月，我們根據MSA與Patheon和Patheon製造服務有限責任公司(或Patheon Greenville)各簽訂了兩項相關產品協議，以管理我們的主要候選產品達菲凱法林注射劑商業供應的生產條款和條件。根據產品協議，Patheon和Patheon Greenville將使用我們提供的原料藥，分別在意大利蒙扎和北卡羅來納州格林維爾的製造基地生產商業供應的苯非利克法林注射劑。Patheon和Patheon Greenville將負責供應其他所需的原材料和包裝部件，還將提供支持性製造服務，如原材料、包裝部件和成品的質量控制測試。
經營成果的構成部分
以下討論闡述了我們的簡明全面損失表的某些組成部分以及影響這些項目的因素。
收入
我們的收入主要來自(1)預付許可費和里程碑付款，(2)我們在2022年4月推出KORSUVA注射劑後的利潤分享收入，(3)Vifor的商業供應收入，以及(4)某些許可協議的臨牀化合物銷售。儘管我們在截至2022年6月30日的任何協作協議下尚未收到任何版税或基於銷售的里程碑，但我們預計未來會收到版税收入，並可能根據某些許可協議在未來獲得基於銷售的里程碑。
到目前為止，我們從臨牀開發或監管里程碑付款、某些許可協議的臨牀化合物和商業化合物銷售以及Vifor的利潤分享收入中總共賺取了1.024億美元。
在FDA於2021年8月批准KORSUVA注射劑後，我們於2022年4月開始在美國推出用於治療成年血液透析患者瘙癢的KORSUVA注射劑的商業應用。我們預計Kapruvia將於2022年下半年在某些歐盟市場商業化推出。
KORSUVA注射劑在未來的銷售收入受到不確定因素的影響，這將取決於幾個因素，包括我們和我們的商業合作伙伴在美國的商業化努力是否成功，轉向KORSUVA注射劑的新患者數量，患者留存和需求，開KORSUVA注射劑的醫生數量，每月處方率，包括美國政府在內的第三方付款人的報銷，患者從我們的臨牀試驗轉化為商業客户的情況，以及市場趨勢。更具體地説，2021年12月，CMS批准KORSUVA注射劑在止癢功能類別中使用TDAPA。TDAPA於2022年4月1日生效，有效期至少為兩年。CMS在給我們和Vifor Pharma的書面溝通中表示，繼續有興趣與這些公司就TDAPA後的潛在支持進行接觸，以確保所有患有ESRD的受益人都能獲得創新產品，如KORSUVA注射劑。然而，不能保證KORSUVA注射劑將能夠在TDAPA後的時間框架內維持其在TDAPA期間確定的價格，這可能會顯著影響我們未來的收入。2022年6月，CMS發佈了2023年ESRD PPS擬議規則，以更新腎透析服務的醫療保險支付政策和費率，如果獲得批准，可能會導致提供額外的TDAPA後資金。該規則提案將在公眾評議期內進行，並由CMS正式審議。因此，不能保證該提案會如擬議的那樣獲得批准，或者根本不會獲得批准。
截至2022年6月30日，Vifor International擁有我們普通股的7,396,770股，或13.8%。截至2022年6月30日和2021年12月31日，Vifor和Vifor International均被視為關聯方(見簡明財務報表附註17，關聯方交易，在本季度報告表格10-Q中)。
46
目錄表
商品銷售成本(COGS)
COGS包括向Vifor銷售我們的商業產品KORSUVA注射劑的相關成本。與銷售KORSUVA注射劑有關的成本一般在收到Vifor發貨時確認。我們對KORSUVA注射的COGS包括生產與商業供應收入相對應的商業產品的成本，如第三方供應和間接成本，以及與運費、包裝、穩定性和質量測試相關的特定期間成本。與適用期間的淨利份額安排以及營銷和分銷費用有關的Vifor的相關COGS減少了我們在該期間的利潤份額收入。
截至2022年2月，我們並未記錄任何與我們的商業供應收入相關的COGS，因為所有庫存成本都是在收到監管部門批准KORSUVA注射之前產生的，並因此計入已發生的費用。於2022年3月，我們錄得商業供應收入250萬美元，相關COG為210萬美元，這是因為這些庫存成本是在收到監管機構批准KORSUVA注射後產生的，因此被資本化為庫存。在截至2022年6月30日的三個月裏，沒有商業供應收入。我們預計，隨着Vifor在未來產生KORSUVA注射的額外銷售，我們的COGS將會增加。
研發(R&D)
我們的研發費用主要用於開發達菲凱法林。研發開支包括進行研發活動所產生的開支，包括全職研發僱員的薪酬及福利、臨牀試驗及相關臨牀製造開支、第三方配方開支或里程碑付款、支付予CRO及其他顧問的費用、研發僱員及顧問的股票薪酬，以及其他外部開支。我們的研發費用還包括與我們早期項目的臨牀前活動相關的費用，並可能包括未來的此類費用。
研發成本在發生時計入費用。未來收到的用於研發活動的貨物或服務的預付款將延期並資本化，但不能退還。資本化金額在相關貨物交付或提供服務時計入費用。我們的大部分研發成本都是外部成本，我們在逐個項目的基礎上進行跟蹤。我們的內部研發成本主要是全職研發員工的薪酬支出。我們不按計劃跟蹤內部研發成本。
研發活動是我們商業模式的核心。處於臨牀開發後期階段的候選產品通常比處於臨牀開發早期階段的候選產品具有更高的開發成本，這主要是因為後期臨牀試驗的規模和持續時間都有所增加。根據我們目前的發展計劃，我們目前預計2022年的研發費用將高於2021年。然而，很難確定我們當前或未來候選產品的非臨牀計劃和臨牀試驗的持續時間和完成成本，或者我們是否、何時或在多大程度上將從任何獲得監管部門批准的候選產品的商業化和銷售中獲得收入。我們可能永遠不會成功地讓我們的任何候選產品獲得監管部門的批准。
我們候選產品的臨牀試驗和開發的持續時間、成本和時間將取決於各種因素，包括但不限於：
| ● | 每名患者的試驗成本； |
| ● | 參與試驗的患者數量； |
| ● | 包括在試驗中的地點數目； |
| ● | 在哪些國家進行試驗； |
| ● | 登記符合條件的患者所需的時間長度； |
47
目錄表
| ● | 患者接受的劑量； |
| ● | 患者的輟學率或中途停用率； |
| ● | 潛在的額外安全監測或監管機構要求的其他研究； |
| ● | 病人的跟進時間為何；及 |
| ● | 候選產品的有效性和安全性。 |
此外，每種候選產品的成功概率將取決於許多因素，包括競爭、製造能力和商業可行性。我們將根據每個候選產品在科學和臨牀上的成功，以及對每個候選產品的商業潛力的評估，確定要追求哪些項目，以及為每個項目提供多少資金。
一般事務及行政事務(G&A)
一般和行政費用或G&A費用主要包括行政、財務、會計、法律、業務發展、信息技術或IT和人力資源職能人員的工資和其他相關成本，包括基於股票的薪酬。其他成本包括研發費用中未包括的設施成本、法律費用、保險成本、投資者關係成本、專利成本以及會計和諮詢服務費用。
我們預計，2022年我們的一般和行政費用將與2021年保持一致，以支持我們持續的研發活動和我們的候選產品。這些支出可能包括與僱用更多人員有關的成本，以及外部顧問、律師、會計師和投資者關係公司的費用。此外，如果口服difiikefain或任何未來的候選產品獲得營銷監管部門的批准，我們預計將產生與建立銷售和營銷團隊相關的費用。
我們與Vifor的許可協議根據利潤分享安排，向Vifor提供了KORSUVA注射劑在美國的全部商業化權利。根據這些利潤分享安排，考慮到Vifor在美國進行KORSUVA注射劑的營銷、推廣、銷售和分銷，我們將根據年淨銷售額水平向Vifor支付營銷和分銷費用。這筆費用以及Vifor的COGS在計算受利潤分享安排約束的淨利潤時從產品銷售額中扣除(見C協作和許可安排，在本季度報告表格10-Q中)。
其他收入，淨額
其他收入，淨額包括我們的現金、現金等價物和有價證券的利息和股息收入，出售有價證券和財產和設備的已實現收益和虧損，以及購買有價證券的折扣/溢價的增加。如果我們在可供出售的債務證券上記錄了信用損失費用，這些費用將與其他收入相抵消。
所得税
從歷史上看，根據康涅狄格州研發税收抵免交換計劃，我們從與州研發税收抵免相關的所得税中受益，該計劃允許在康涅狄格州從事研發活動的合格小企業將其未使用的研發税收抵免兑換成相當於兑換抵免價值65%的現金金額。
48
目錄表
經營成果
截至2022年和2021年6月30日止的三個月和六個月的比較
收入
截至三個月 | 截至六個月 | ||||||||||||||||
| 6月30日， |
|
| 6月30日， |
|
| |||||||||||
| 2022 |
| 2021 |
| 更改百分比 |
| 2022 |
| 2021 |
| 更改百分比 | ||||||
以千為單位的美元金額 | 以千為單位的美元金額 | ||||||||||||||||
許可費和里程碑費 | $ | 15,000 |
| $ | — |
| 不適用 | $ | 15,000 |
| $ | 1,192 |
| 1159% | |||
協作收入 | 8,003 | — | 不適用 | 8,003 | 706 | 1034% | |||||||||||
商業供應收入 | — | — | 0% | 4,790 | — | 不適用 | |||||||||||
臨牀複合體收入 |
| — |
|
| — |
| 0% |
| — |
|
| 37 |
| -100% | |||
總收入 | $ | 23,003 |
| $ | — |
| 不適用 | $ | 27,793 |
| $ | 1,935 |
| 1336% | |||
許可證和里程碑費用收入
截至2022年6月30日的三個月和六個月的許可證和里程碑費用收入為1500萬美元，與Vifor為2022年4月歐盟委員會批准Kapruvia獲得的監管里程碑付款有關。截至2021年6月30日的6個月，許可和里程碑費用收入為120萬美元，這與我們於2021年1月從丸紅首次在日本啟動尿毒症瘙癢3期試驗獲得的里程碑式付款有關，該試驗被分配給丸紅協議下的許可費履行義務。截至2021年6月30日的三個月沒有許可證和里程碑費用收入(見簡明財務報表附註11和12，協作和許可協議和收入確認分別載於本季度報告表格10-Q)。
協作收入
截至2022年6月30日的三個月和六個月的合作收入為800萬美元，與Vifor向第三方銷售KORSUVA注射劑的利潤分享收入有關。截至2021年6月30日的六個月的合作收入為70萬美元，這與我們於2021年1月從丸紅首次在日本啟動尿毒症瘙癢3期試驗獲得的里程碑式付款有關，該試驗被分配給丸紅協議下的研發服務績效義務。截至2021年6月30日的三個月沒有協作收入(見簡明財務報表附註11和12，協作和許可協議和收入確認分別載於本季度報告表格10-Q)。
商業供應收入
截至2022年6月30日的6個月，商業供應收入為480萬美元，與向Vifor銷售KORSUVA注射劑有關。在截至2022年6月30日的三個月內，或在截至2021年6月30日的三個月和六個月期間，沒有商業供應收入，因為商業發射於2022年4月開始。
臨牀複合體收入
截至2022年6月30日的三個月和六個月，或截至2021年6月30日的三個月，沒有臨牀複方收入。截至2021年6月30日的6個月，臨牀化合物收入為37,000美元，與向丸紅出售臨牀化合物有關。
49
目錄表
商品銷售成本(COGS)
截至三個月 | 截至六個月 | ||||||||||||||||
6月30日， | 6月30日， | ||||||||||||||||
| 2022 |
| 2021 |
| 更改百分比 |
| 2022 |
| 2021 |
| 更改百分比 | ||||||
以千為單位的美元金額 | 以千為單位的美元金額 | ||||||||||||||||
銷貨成本 | $ | — | $ | — | 0% | $ | 2,081 | $ | — | 不適用 | |||||||
截至2022年6月30日的6個月COGS為210萬美元，與向Vifor銷售KORSUVA注射劑的商業供應收入有關。在截至2022年6月30日的三個月或截至2021年6月30日的三個月和六個月期間，沒有COGS，因為KORSUVA注射劑於2022年4月開始商業化。
研發費用
截至三個月 | 截至六個月 | ||||||||||||||||
6月30日， | 6月30日， | ||||||||||||||||
| 2022 |
| 2021 |
| 更改百分比 |
| 2022 |
| 2021 |
| 更改百分比 | ||||||
以千為單位的美元金額 | 以千為單位的美元金額 | ||||||||||||||||
直接臨牀試驗成本 | $ | 10,867 | $ | 6,718 | 62% | $ | 22,433 | $ | 16,719 | 34% | |||||||
支持臨牀試驗的顧問服務 |
| 1,336 |
|
| 1,059 |
| 26% |
| 2,685 |
|
| 2,230 |
| 20% | |||
基於股票的薪酬 |
| 1,942 |
|
| 1,902 |
| 2% |
| 4,026 |
|
| 4,060 |
| -1% | |||
折舊及攤銷 |
| 30 |
|
| 31 |
| -3% |
| 61 |
|
| 62 |
| -2% | |||
其他研發運營費用 |
| 5,730 |
|
| 15,515 |
| -63% |
| 11,973 |
|
| 21,285 |
| -44% | |||
研發費用總額 | $ | 19,905 |
| $ | 25,225 |
| -21% | $ | 41,178 |
| $ | 44,356 |
| -7% | |||
在截至2022年6月30日的三個月中，與截至2021年6月30日的三個月相比，直接臨牀試驗成本和相關顧問成本的淨增長主要是由於總計560萬美元的增長，主要是與我們的非血液透析患者口服difiikefain CKD第三階段計劃相關的啟動成本、與支持性第一階段研究相關的成本以及與我們的口服計劃相關的其他一般成本的增加。這些增加被130萬美元的減少部分抵消，主要來自與AD-AP相關的瘙癢的第二階段療效試驗。其他研發運營費用的減少主要是由於Enteris在截至2021年6月30日的三個月中實現了1000萬美元的里程碑收入。
截至2022年6月30日的6個月，與截至2021年6月30日的6個月相比，直接臨牀試驗成本和相關顧問成本的淨增長主要是由於總計810萬美元的增長，主要是與我們的非血液透析患者口服difiikefain CKD第三階段計劃相關的啟動成本、與支持性第一階段研究相關的成本以及與我們的口服計劃相關的其他一般成本的增加。臨牀和製造成本也增加了50萬美元。這些增加被240萬美元的減少部分抵消，主要來自與AD-AP相關的瘙癢的第二階段療效試驗。其他研發運營費用的減少主要是由於Enteris在截至2021年6月30日的6個月中實現了1000萬美元的里程碑收入，但與工資相關的成本增加部分抵消了這一減少。
50
目錄表
下表按計劃彙總了截至2022年6月30日和2021年6月30日的三個月和六個月的研發費用：
截至三個月 | 截至六個月 | ||||||||||||||||
| 6月30日， |
|
| 6月30日， |
| ||||||||||||
| 2022 |
| 2021 |
| 更改百分比 |
| 2022 |
| 2021 |
| 更改百分比 | ||||||
以千為單位的美元金額 |
|
| 以千為單位的美元金額 |
| |||||||||||||
外部研發費用： | |||||||||||||||||
KORSUVA(達菲法林)注射劑--瘙癢 | $ | 1,700 |
| $ | 2,381 |
| -29% | $ | 4,803 |
| $ | 5,376 |
| -11% | |||
口服達菲-法林-瘙癢症 |
| 10,488 |
|
| 5,384 |
| 95% |
| 20,499 |
|
| 13,454 |
| 52% | |||
其他 |
| — |
|
| 1 |
| -100% |
| — |
|
| 17 |
| -100% | |||
內部研發費用/里程碑付款1 |
| 7,717 |
|
| 17,459 |
| -56% |
| 15,876 |
|
| 25,509 |
| -38% | |||
研發費用總額 | $ | 19,905 |
| $ | 25,225 |
| -21% | $ | 41,178 |
| $ | 44,356 |
| -7% | |||
_______________________________
1包括在2021年4月與FDA成功結束第二階段會議的基礎上，在截至2021年6月30日的三個月和六個月內每月向Enteris支付1000萬美元的里程碑式付款。
51
目錄表
一般和行政費用
截至三個月 | 截至六個月 | ||||||||||||||||
6月30日， | 6月30日， | ||||||||||||||||
| 2022 |
| 2021 |
| 更改百分比 |
| 2022 |
| 2021 |
| 更改百分比 | ||||||
以千為單位的美元金額 | 以千為單位的美元金額 | ||||||||||||||||
專業費用和公共/投資者關係 | $ | 1,469 | $ | 1,358 | 8% | $ | 3,404 | $ | 2,235 | 52% | |||||||
基於股票的薪酬 |
| 2,713 |
|
| 1,574 |
| 72% |
| 6,333 |
|
| 3,548 |
| 79% | |||
折舊及攤銷 |
| 32 |
|
| 31 |
| 4% |
| 64 |
|
| 62 |
| 2% | |||
其他併購運營費用 |
| 3,356 |
|
| 2,688 |
| 25% |
| 7,116 |
|
| 6,171 |
| 15% | |||
併購費用總額 | $ | 7,570 |
| $ | 5,651 |
| 34% | $ | 16,917 |
| $ | 12,016 |
| 41% | |||
截至2022年6月30日的三個月與截至2021年6月30日的三個月相比，專業費用和公共/投資者關係費用增加的主要原因是該期間會計和審計費用增加。基於股票的薪酬支出增加主要是由於我們的前首席執行官在2021年11月修改了股權獎勵，導致在截至2022年6月30日的三個月內為延續諮詢期至2022年6月30日的額外薪酬支出約100萬美元，以及向現有員工授予額外的股票期權和基於時間的限制性股票單位。其他G&A業務費用的增加主要是工資相關成本增加的結果。
截至2022年6月30日的6個月與截至2021年6月30日的6個月相比，專業費用和公共/投資者關係費用增加的主要原因是該期間的諮詢費、律師費以及會計和審計費增加。基於股票的薪酬支出增加主要是由於我們的前首席執行官在2021年11月修改了股權獎勵，導致在截至2022年6月30日的六個月內為延續諮詢期至2022年6月30日的額外薪酬支出約260萬美元，以及向現有員工授予額外的股票期權和基於時間的限制性股票單位。其他G&A業務費用的增加主要是工資相關成本增加的結果。
其他收入，淨額
截至三個月 | 截至六個月 | ||||||||||||||||
6月30日， | 6月30日， | ||||||||||||||||
| 2022 |
| 2021 |
| 更改百分比 |
| 2022 |
| 2021 |
| 更改百分比 | ||||||
以千為單位的美元金額 | 以千為單位的美元金額 | ||||||||||||||||
其他收入，淨額 | $ | 266 | $ | 131 | 103% | $ | 428 | $ | 391 | 9% | |||||||
截至2022年6月30日的三個月，與截至2021年6月30日的三個月相比，其他收入淨額增加，主要是由於在截至2022年6月30日的三個月中，我們的投資組合收益率較高導致利息收入增加，但在截至2022年6月30日的三個月中，可供出售可銷售證券的淨攤銷費用增加部分抵消了這一增長。
截至2022年6月30日的六個月與截至2021年6月30日的六個月相比，其他收入淨額增加，主要是由於在截至2022年6月30日的六個月內，我們的投資組合收益率較高導致利息收入增加，但這部分被截至2022年6月30日的六個月可供銷售可供銷售證券的攤銷費用淨額增加以及截至2021年6月30日的六個月可供出售證券以及物業和設備的銷售實現收益所抵消。
所得税
由於我們2020年的收入超過7000萬美元，我們沒有資格將2021年的研發税收抵免兑換為現金，因此在截至2021年6月30日的三個月和六個月內沒有所得税優惠。截至6月30日，
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目錄表
2022年，我們沒有資格收到2022年抵免的退款，因此在截至2022年6月30日的三個月和六個月內，我們沒有記錄2022年抵免的應收款項或所得税收益。
我們在2022年6月30日和2021年12月31日確認了遞延税項資產的全額估值準備。與行使股票期權有關的税務優惠確認為遞延税項資產，並由相應的估值準備抵銷。因此，截至2022年6月30日和2021年6月30日的三個月和六個月，我們的實際税率為零。
資本要求、流動性和資本資源
短期和長期現金需求
我們資本的主要用途一直是，我們預計將繼續是補償和相關費用，第三方臨牀研發服務，以及與口服達菲凱法林計劃相關的臨牀成本。
截至2022年6月30日，我們沒有對短期或長期資本支出的承諾。以下討論總結了我們截至2022年6月30日的當前和長期重大現金需求，我們預計主要通過當前不受限制的現金和現金等價物以及可供出售的有價證券為其提供資金：
材料現金需求 | |||||||||
| 總計 |
| 不到1年 |
| 1-2年 | ||||
以千為單位的美元金額 | |||||||||
經營租賃義務(1) | $ | 2,977 |
| $ | 1,974 | $ | 1,003 | ||
製造業採購義務(2) | 9,893 |
| 7,298 | 2,595 | |||||
其他義務(3) | 408 | — | 408 | ||||||
總計 | $ | 13,278 | $ | 9,272 | $ | 4,006 | |||
| (1) | 經營租賃義務與我們於2015年12月簽訂並於2020年6月修訂並持續到2023年12月的斯坦福德經營租賃有關。見簡明財務報表附註16，承付款和或有事項，在這份Form 10-Q的季度報告中，瞭解我們的經營租賃義務的詳細信息。 |
| (2) | 根據我們在2019年7月與Patheon簽訂的MSA，我們保留了到2023年的購買能力。我們預計，根據與Vifor的供應協議，這一預留能力的大部分將得到償還。見簡明財務報表附註16，承付款和或有事項，在這份Form 10-Q季度報告中，瞭解我們與Patheon的MSA的詳細信息。我們與任何其他合同製造商或服務提供商沒有其他不可取消的採購承諾，因為我們通常是在可取消採購訂單的基礎上籤訂合同。 |
| (3) | 根據我們在康涅狄格州斯坦福德的辦公室租約，我們需要保留一份備用信用證作為保證金。見簡明財務報表附註6，受限現金，在這份Form 10-Q的季度報告中，瞭解與我們的斯坦福德經營租賃相關的信用證的詳細信息。 |
隨着KORSUVA注射劑和Kapruvia的商業化，我們預計短期和長期收入都會增加，我們的製造成本也將增加。
根據我們在2019年8月達成的企業許可協議，我們有義務支付(1)在實現某些開發、監管和商業里程碑時的里程碑付款，以及(2)許可產品淨銷售額的低至個位數的特許權使用費百分比，但在特定情況下可減少。由於這些里程碑式的付款可能會實現，也可能不會實現，特許權使用費可能會被拖欠，也可能不會被拖欠，這取決於我們未來的商業成功，截至2022年6月30日，上表中沒有被視為現金需求的未來付款。見簡明財務報表附註16，承付款和或有事項有關我們的Enteris許可協議的詳細信息，請參閲本季度報告中的Form 10-Q。
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目錄表
我們沒有任何其他要求或表外安排對我們的財務狀況、財務狀況、收入或支出、經營結果、流動性、現金需求或資本資源產生或可能在當前或未來產生重大影響。
自成立以來，我們發生了重大的運營和淨虧損。截至2022年和2021年6月30日的三個月，我們的淨虧損分別為420萬美元和3070萬美元，截至2022年和2021年6月30日的六個月，我們的淨虧損分別為3200萬美元和5400萬美元。截至2022年6月30日，我們的累計赤字為5.127億美元。雖然我們在截至2020年12月31日的一年中通過商業許可交易產生了淨收益，但我們預計在可預見的未來，隨着我們和我們的合作伙伴Vifor Pharma擴大KORSUVA注射劑的商業推出，並開發和尋求口服替菲利法林的上市批准，我們將繼續產生鉅額費用以及運營和淨虧損。然而，由於與Vifor的許可協議，我們不會在KORSUVA注射劑上產生任何實質性的商業成本。我們的財務結果可能在每個季度和每年都有很大的波動，這取決於我們的商業化努力的成功程度、我們臨牀試驗的時間安排、根據我們的許可以及與Vifor、Maruishi和CKDP的合作收到的額外的里程碑付款(如果有)、根據我們可能簽訂的任何未來合作和/或許可協議收到的付款以及我們在其他研發活動上的支出。
我們預計我們的費用將隨着以下方面的增加而增加：
| ● | 繼續開發口服達菲凱法林治療與AD、NDD-CKD、PBC和NP相關的瘙癢； |
| ● | 為任何成功完成臨牀試驗的候選產品尋求監管部門的批准； |
| ● | 建立銷售、營銷和分銷基礎設施，擴大外部製造能力，將我們可能獲得監管批准的任何其他產品商業化； |
| ● | 維護、擴大和保護我們的全球知識產權組合； |
| ● | 增聘臨牀、質量控制和科學人員；以及 |
| ● | 增加運營、財務和管理信息系統和人員，包括支持我們的藥物開發和潛在的未來商業化努力的人員。 |
KORSUVA注射劑和Kapruvia的成功商業化以及我們任何其他候選產品的成功開發都非常不確定。因此，目前，我們無法合理地估計或知道成功將KORSUVA注射劑和Kapruvia商業化、完成靜脈滴注迪菲卡法林、口服迪菲卡法林或我們當前和未來的其他計劃所需努力的性質、時間和成本。我們也無法預測何時(如果有的話)我們將從diFelikeFalin中產生更多實質性的現金淨流入。這是由於與開發藥物有關的許多風險和不確定性，包括以下方面的不確定性：
| ● | 成功登記並完成臨牀試驗； |
| ● | 收到相關監管部門的上市批准； |
| ● | 建立商業製造能力或與第三方製造商進行安排； |
| ● | 為我們的候選產品獲得並維護專利和商業祕密保護以及法規排他性； |
| ● | 在獲得批准後，單獨或與他人合作開展產品的商業銷售； |
| ● | 在我們尋求服務的市場實現有意義的滲透；以及 |
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目錄表
| ● | 獲得第三方的足夠保險或報銷，如商業支付者和政府醫療保健計劃，包括聯邦醫療保險和醫療補助。 |
這些變量中的任何一項在靜脈注射代菲林、口服代非利卡林或我們未來的任何候選產品的開發方面的結果發生變化，都將顯著改變與該候選產品的開發相關的成本和時機。此外，上述任何一項的時間都可能受到正在進行的新冠肺炎大流行的影響，帶來額外的不確定性。
儘管KORSUVA注射劑於2022年4月在美國開始商業化，Kapruvia預計將於2022年下半年在某些歐盟市場商業化，我們的其他候選產品仍處於臨牀開發階段，這些努力的結果尚不確定，但我們無法估計成功完成KORSUVA注射劑和Kapruvia的商業化以及我們其他候選產品的開發和商業化所需的實際金額，或者我們是否或何時可能實現盈利。在此之前，如果我們能夠產生可觀的產品收入，我們預計將通過股權或債務融資和合作安排的組合來滿足我們的現金需求，包括我們與Vifor、Maruishi和CKDP的現有許可和合作協議。
我們將需要在上述現金和現金等價物以及可供出售的有價證券和預期金額的當前餘額之外的額外資本，而這些額外資本可能無法在需要時以合理條款獲得，而且我們籌集額外資本的能力可能會受到全球經濟狀況潛在惡化的不利影響，以及持續的新冠肺炎及其變種和地緣政治緊張局勢對美國和世界信貸和金融市場的持續幹擾和波動，例如俄羅斯入侵烏克蘭，導致全球經濟活動放緩、數十年的高通脹。利率上升和潛在的經濟衰退。如果我們不能做到這一點，我們可能被要求推遲、縮減或取消部分或全部這些目標。如果我們未來通過出售股權或可轉換債券籌集額外資本，我們股東的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他優惠，對我們現有普通股股東的權利產生不利影響。如果我們通過發行債務證券籌集更多資金，這些證券可能會包含限制我們運營的契約。如果我們未來通過協作安排籌集更多資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入流或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可證。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集更多資金，我們可能需要推遲、限制、減少或終止我們的藥物開發或未來的商業化努力，或者授予開發和營銷我們本來更願意自己開發和營銷的候選產品的權利。
流動資金來源
自公司成立以來，到目前為止，我們已經籌集了總計8.703億美元的資金用於我們的運營，其中包括(1)在包括我們的首次公開募股在內的五次公開募股中出售我們普通股的淨收益4.463億美元；(2)在首次公開招股前出售我們的可轉換優先股的股份和債務融資所得的7,330萬美元；(3)根據我們的許可和供應協議支付的2.447億美元，主要是與Vifor、Vifor International、Maruishi、CKDP以及2007年停止開發工作的較早的候選產品；(4)Vifor向第三方銷售KORSUVA注射劑的淨利潤分享收入800萬美元；以及(5)就與Vifor和Vifor International的許可協議購買我們的普通股(見簡明財務報表附註11，協作和許可協議，在本季度報告表格10-Q中)。
為了資助我們未來的運營，包括我們計劃的臨牀試驗，我們於2022年3月1日提交了通用貨架註冊聲明，或稱貨架註冊聲明，其中規定提供高達3.00億美元的普通股、優先股、債務證券、權證或其任何組合。《貨架登記聲明》於2022年5月11日被美國證券交易委員會宣佈生效。根據貨架註冊聲明登記的證券包括1.545億美元的未售出證券，這些證券是根據我們先前的S-3表格註冊聲明(第333-230333號文件)登記的，該聲明於4月4日宣佈生效，
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目錄表
2019年。我們相信，我們的貨架登記聲明將為我們提供靈活性，以便在需要時籌集額外資本，為我們的運營提供資金。
如果我們認為這樣的融資計劃最符合我們股東的利益，我們可能會根據我們的貨架註冊聲明不時提供額外的證券，以迴應市場狀況或其他情況。2022年3月1日，我們與Jefferies LLC達成了一項公開市場銷售協議或銷售協議，根據該協議，我們可以不時在市場上發行和出售總價值高達8000萬美元的普通股。傑富瑞擔任根據銷售協議進行的任何銷售的獨家銷售代理，按毛收入的3%收取佣金。普通股將按出售時的現行市場價格出售，因此，價格可能會有所不同。除非早前終止，否則銷售協議將繼續生效，直至銷售協議下所有可供出售的股份售出為止。
根據Vifor第1號協議，我們有資格在實現某些基於銷售的里程碑時獲得總計高達2.4億美元的商業里程碑付款。2021年10月，由於監管部門於2021年8月批准了KORSUVA注入，我們從Vifor International獲得了5000萬美元的里程碑式付款，以換取向Vifor International發行3,282,391股我們的普通股。截至2022年6月30日，我們已經從Vifor International收到了5000萬美元的監管里程碑。
根據Vifor協議第2號，我們有資格獲得總計高達4.4億美元的商業里程碑付款，所有這些都與銷售相關。我們還有資格獲得基於Vifor協議第2號定義的年度淨銷售額的分級兩位數特許權使用費付款，該協議規定了在許可地區注射達菲凱法林。2022年6月，由於2022年4月歐盟委員會對Kapruvia的監管批准，我們從Vifor收到了1500萬美元的里程碑式付款。2021年10月，由於監管部門於2021年8月批准了KORSUVA注射，我們從Vifor獲得了1500萬美元的里程碑付款。截至2022年6月30日，我們已經從Vifor收到了3000萬美元的監管里程碑。
根據丸紅協議，在任何外匯調整之前，我們還有可能有資格賺取總計600萬美元的臨牀開發里程碑和450萬美元的監管里程碑，以及分級特許權使用費，其百分比從較低的兩位數到較低的20%不等，基於含有diFelikefain的產品在日本的淨銷售額(如果有的話)，並分享任何次級許可費。2021年5月，我們收到了200萬美元的里程碑式付款(經合同外幣兑換調整後為190萬美元)，用於丸紅於2021年1月在日本首次啟動尿毒症瘙癢的3期試驗。截至2022年6月30日，我們從丸紅獲得了450萬美元(合同外幣兑換調整前)的臨牀開發和監管里程碑。
根據CKDP協議，我們可能有資格賺取總計230萬美元的臨牀開發里程碑和150萬美元的監管里程碑(未計韓國預扣税)，以及基於韓國含有異丙腎上腺素的產品的淨銷售額(如果有)的分級特許權使用費，並分享任何次級許可費。截至2022年6月30日，根據CKDP協議，已收到230萬美元(韓國預扣税前)的開發和監管里程碑。
2021年12月，CMS授予KORSUVA注射劑止癢功能類別的TDAPA稱號。TDAPA於2022年4月1日生效，有效期至少為兩年。CMS在給我們和Vifor Pharma的書面溝通中表示，繼續有興趣與這些公司就TDAPA後的潛在支持進行接觸，以確保所有患有ESRD的受益人都能獲得創新產品，如KORSUVA注射劑。KORSUVA注射的商業發佈於2022年4月開始，我們在2022年第二季度開始記錄相關的利潤分享收入。由於歐盟委員會於2022年4月批准了Kapruvia，我們還預計Kapruvia將於2022年下半年在某些歐盟市場商業化推出。
我們賺取這些付款的能力和時機取決於靜脈注射和口服達菲法林開發活動的結果以及KORSUVA注射劑的成功商業化。然而，我們目前還不確定是否會收到更多這樣的金額，而且我們可能永遠不會收到更多這樣的金額。
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目錄表
展望
基於我們當前臨牀開發計劃的時間預期和預計成本，其中包括進行支持性的第一階段試驗、PBC和NP的第二階段試驗，以及CKD和AD的第三階段試驗，我們預計，我們目前不受限制的現金和現金等價物以及可供銷售的有價證券將足以為我們目前預期的運營費用和資本需求提供到2024年上半年的資金，而不會影響我們從KORSUVA注射劑或Kapruvia的商業化中獲得的產品收入，或任何潛在的里程碑付款或根據我們的合作協議可能獲得的潛在額外產品收入。我們的預期運營費用包括合同承諾成本以及可能推遲或未啟動的試驗的非合同承諾臨牀試驗成本，以及其他非承諾可控成本。由於在臨牀試驗中測試候選產品的過程成本高昂，而且這些試驗的進展時間不確定，我們基於這一估計所依據的假設可能被證明是錯誤的，我們可能會比目前預期的更早使用我們的資本資源。
現金流
以下是截至2022年6月30日和2021年6月30日的六個月我們的運營、投資和融資活動提供(用於)的現金流量淨額摘要：
截至六個月 | ||||||
| 2022 |
| 2021 | |||
以千為單位的美元金額 | ||||||
用於經營活動的現金淨額 | $ | (30,028) | $ | (44,726) | ||
投資活動提供的現金淨額 |
| 63,108 |
| 34,397 | ||
融資活動提供的現金淨額 |
| 185 |
| 981 | ||
現金、現金等價物和限制性現金淨增(減) | $ | 33,265 | $ | (9,348) | ||
用於經營活動的現金淨額
在截至2022年6月30日的6個月中，經營活動中使用的現金淨額主要包括淨虧損3,200萬美元和營業資產和負債淨變化帶來的現金流出980萬美元，但被非現金費用淨額1170萬美元的現金流入部分抵消。經營資產和負債的變化主要包括應收賬款增加800萬美元，與Vifor在美國銷售KORSUVA注射劑的利潤分享安排有關的淨相關部分增加800萬美元，預付費用增加350萬美元，主要是由於預付臨牀成本的增加，我們向Vifor提供KORSUVA注射劑的商業供應增加了90萬美元的庫存，以及與我們在康涅狄格州斯坦福德的運營設施租賃協議相關的經營租賃負債有關的現金流出90萬美元。因應付賬款和應計費用增加而產生的現金流入350萬美元部分抵消。非現金費用淨額主要包括基於股票的薪酬支出1,040萬美元，其中包括與2021年修改我們前首席執行官的股權獎勵相關的增量支出260萬美元，與我們的Stamford運營租賃相關的租賃費用中的攤銷費用部分70萬美元，以及可供出售的有價證券攤銷淨額50萬美元。
在截至2021年6月30日的6個月中，經營活動中使用的現金淨額主要包括淨虧損5400萬美元，但被來自非現金費用淨額的860萬美元現金流入和來自運營資產和負債淨變化的70萬美元現金流入部分抵消。非現金費用淨額主要包括760萬美元的基於股票的薪酬支出，以及與我們的斯坦福德運營租賃有關的60萬美元租賃支出中的攤銷費用部分。經營資產和負債的變動主要包括預付開支減少帶來的現金流入380萬美元，主要是由於預付臨牀成本減少和應收所得税減少帶來的現金流入80萬美元，但因應付賬款和應計費用減少而產生的現金流出340萬美元以及與經營租賃有關的現金流出80萬美元部分抵銷了這一變動。
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目錄表
與我們在康涅狄格州斯坦福德的運營設施的租賃協議或斯坦福德運營租約相關的債務。
投資活動提供的現金淨額
截至2022年6月30日的6個月，投資活動提供的現金淨額為6,310萬美元，其中主要包括來自可供出售證券到期日的9,430萬美元現金流入，部分被用於購買可供出售證券的3,110萬美元現金流出所抵消。
截至2021年6月30日的六個月，投資活動提供的現金淨額為3,440萬美元，其中主要包括可供出售證券到期和贖回的現金流入8910萬美元，以及出售可供出售證券的收益900萬美元，部分被購買可供出售證券的現金流出6,380萬美元所抵消。
融資活動提供的現金淨額
截至2022年6月30日和2021年6月30日的6個月，融資活動提供的現金淨額分別為行使股票期權所得收益185,000美元和981,000美元。
近期會計公告
請參閲《簡明財務報表附註2》，陳述的基礎，在本季度報告Form 10-Q中。
關鍵會計估計
根據美國公認會計準則編制我們的簡明財務報表和相關披露，以及我們對財務狀況和經營結果的討論和分析，要求我們作出影響於簡明財務報表日期的已報告資產和負債額、或有資產和負債以及報告期內已報告收入和費用的已報告金額的估計、判斷和假設。我們的估計是基於歷史經驗和我們認為在作出該等估計時的情況下是合理的各種其他假設。實際結果和結果可能與我們的估計、判斷和假設大不相同。我們根據環境、事實和經驗的變化定期審查我們的估計。估計重大修訂的影響自估計變動之日起，將於簡明財務報表中反映。財務報表附註2，重要會計政策摘要在截至2021年12月31日的年度報告Form 10-K中，我們介紹了在編制簡明財務報表時使用的重要會計政策和方法。
我們將我們的關鍵會計估計定義為對不確定事項的主觀估計和判斷，這些估計和判斷可能對我們的財務狀況和經營結果以及我們應用GAAP的具體方式產生重大影響。
在截至2022年6月30日的三個月內，我們的關鍵會計估計與截至2021年12月31日的Form 10-K年度報告中描述的那些沒有重大變化，但我們通過Vifor向美國第三方銷售KORSUVA注射劑產生的淨利潤分享收入除外。這一估計受到不確定性的影響，因為我們依賴Vifor根據會計準則更新(ASU，2014-09)提供有關KORSUVA注射劑在美國銷售淨收入的及時和準確的信息。與客户簽訂合同的收入(主題606)，經ASU 2016-08、2016-10、2016-12和2016-20或ASC 606修訂，以準確報告我們的運營結果。如果我們沒有收到及時和準確的信息，或錯誤地估計與利潤分享安排有關的活動水平，我們可能被要求在未來期間記錄調整(見簡明財務報表附註2，陳述的基礎，在本季度報告表格10-Q中)。
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目錄表
第三項。關於市場風險的定量和定性披露。
利率風險
截至2022年6月30日，我們將大部分現金儲備投資於各種可供出售的有價證券，包括投資級債務工具，主要是公司債券、商業票據、市政債券和美國政府及美國政府支持實體的直接債務，以及現金等價物。見簡明財務報表附註3，可供出售的有價證券，請參閲本季度報告Form 10-Q，以瞭解有關我們可供出售的有價證券的詳細信息。
截至2022年6月30日，我們已將1.58億美元的現金儲備投資於此類有價證券。這些可出售的證券包括1.58億美元的投資級債務工具，收益率約為0.70%，到期日至2024年11月。截至2021年12月31日，我們已將2.233億美元的現金儲備投資於此類有價證券。這些可出售的證券包括2.233億美元的投資級債務工具，收益率約為0.28%，到期日至2024年11月。
我們根據我們的投資政策保持投資組合，其中包括關於可接受的投資證券、最低信用質量、期限參數以及集中度和多元化的指導方針。我們的投資政策的主要目標是保留本金、維持適當的流動資金和滿足經營需要。我們的投資受到利率風險的影響，如果市場利率上升，我們的投資將會縮水。然而，由於我們投資的保守性和相對較短的存續期，我們不相信我們會受到與我們的投資相關的利率變化的實質性影響。因此，我們目前沒有使用利率衍生工具來管理利率變化的風險敞口。
存續期是一種敏感度指標，可用於估算利率變化將導致的證券公允價值的變化。應用久期模型，假設2022年6月30日和2021年12月31日利率上升100個基點，或1%，將導致我們的有價證券投資組合在這些日期的公允價值非實質性下降。
信用質量風險
雖然我們的投資受到信用風險的影響，但我們的投資政策規定了我們投資的信用質量標準，並限制了任何單一發行、發行人或投資類型的信用風險敞口。然而，購買後投資證券的信用質量惡化可能會使我們面臨無法收回證券全部本金價值的風險。截至2022年6月30日和2021年6月30日的三個月和六個月，我們沒有將任何費用計入我們的可供出售證券的信貸損失費用。參見《簡明財務報表附註3》，可供出售的有價證券，在本季度報告Form 10-Q中。
截至2022年6月30日，我們有800萬美元的應收賬款，淨關聯方與我們在截至2022年6月30日的三個月內通過銷售Vifor在美國銷售KORSUVA注射劑獲得的利潤分成收入相關。在截至2022年6月30日的三個月內，我們沒有發現與我們的許可合作伙伴Vifor相關的任何信用風險。因此，截至2022年6月30日，我們的信貸損失撥備微不足道。截至2021年12月31日，我們沒有應收賬款的實質性餘額。
第四項。控制和程序.
信息披露控制和程序的評估
我們的管理層在首席執行官和首席財務官的參與下，評估了截至2022年6月30日，我們的披露控制和程序(該術語在修訂後的1934年證券交易法或交易法下的規則13a-15(E)和15d-15(E)中定義)的有效性。基於這樣的評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至2022年6月30日，我們的披露控制和程序是有效的，以提供合理的保證，即我們根據交易法提交或提交的報告中要求我們披露的信息：(1)記錄、處理、彙總和
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目錄表
在美國證券交易委員會規則和表格中指定的時間段內報告，以及(2)積累並酌情傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，以便及時決定所需的披露。
財務報告內部控制的變化
從2022年4月開始，我們開始確認Vifor根據ASC 606在美國銷售KORSUVA注射劑的利潤分享收入。我們依賴Vifor根據ASC 606提供有關KORSUVA注射劑在美國銷售淨收入的及時和準確的信息，以準確報告我們的運營結果。如果我們沒有收到及時和準確的信息，或者錯誤地估計了與利潤分享安排相關的活動水平，我們可能需要在未來的時間段記錄調整。因此，我們修訂了我們的內部控制和程序，以審查Vifor提供的定性和定量信息，以確定我們截至2022年6月30日的三個月和未來期間的利潤分享收入是否實質上準確。
在截至2022年6月30日的季度內，我們對財務報告的內部控制沒有發生重大影響或合理地可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。
對控制和程序的限制
管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，認識到任何控制和程序，無論設計和操作多麼良好，都只能為實現其目標提供合理的保證，而管理層在評估可能的控制和程序的成本效益關係時必須應用其判斷。由於所有控制系統的固有侷限性，任何控制和程序的評估都不能絕對保證CARA治療公司內部的所有控制問題和欺詐事件(如果有的話)都已被檢測到。
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目錄表
第II部
其他信息
第1項。法律訴訟
我們可能會不時地受到仲裁、訴訟或在正常業務過程中提出的索賠的影響。我們目前不參與任何仲裁或法律程序，如果裁決對我們不利，將對我們的業務、經營業績或財務狀況產生重大不利影響。未來任何索賠或訴訟的結果都不能肯定地預測，無論結果如何，訴訟都可能因為辯護和訴訟成本、管理資源分流等因素而對我們產生不利影響。
第1A項。風險因素
除了以下列出的風險因素和本季度報告中關於10-Q表格的信息外，您還應仔細考慮我們在第I部分第1A項的“風險因素”中披露的重大風險因素。風險因素截至2021年12月31日的年度報告Form 10-K。除以下列出的風險因素外，我們在10-K表格年度報告中列出的風險因素沒有發生重大變化：
與法律和合規事務相關的風險
如果政府或其他第三方付款人未能為KORSUVA注射或我們當前或未來的任何其他候選產品(如果有)提供保險以及足夠的報銷和支付率，或者如果提供者選擇使用更便宜的療法，我們的收入和盈利前景將受到限制。
在美國和國際市場，KORSUVA注射劑和我們未來的產品(如果獲得批准)的銷售將在一定程度上取決於第三方支付者是否提供保險和報銷。此類第三方付款人包括聯邦醫療保險和醫療補助等政府醫療項目、管理型醫療保健提供者、私人健康保險公司和其他組織。覆蓋範圍的決定可能取決於臨牀和經濟標準，當更成熟或更低成本的治療替代品已經可用或隨後可用時，這些標準不利於新藥產品。假設保險獲得批准，由此產生的報銷付款率可能不夠高。治療成人血液透析患者瘙癢的KORSUVA注射劑預計將在TDAPA期滿後被指定為政府終末期腎臟疾病治療捆綁報銷的一部分。
2019年10月31日，CMS發佈了一項最終規則，修訂了ESRD PPS下於2020年1月1日或之後向受益人提供的腎透析服務的支付政策和費率。最後一個規則還會更新TDAPA。在最終規則中，CMS修訂了ESRD PPS的資格，將重點放在創新藥物上，並將某些藥物排除在TDAPA的資格之外。CMS將為以下設備和用品支付修訂後的TDAPA調整，稱為新的和創新設備和用品的過渡性附加付款調整，或TPNIES：(1)已被CMS指定為腎透析服務，(2)是新的，意味着在2020年1月1日或之後獲得FDA的營銷授權，(3)在特定日曆年的1月1日之前可以商業使用，這意味着付款調整將生效，(4)在特定日曆年的9月1日之前按照官方II級HCPCS編碼程序提交HCPCS申請，(5)具有創新性，這意味着它們符合住院患者預期支付制度法規和相關指南中規定的實質性臨牀改善標準，以及(6)不是與資本相關的資產。TDAPA於2022年4月1日生效，為期至少兩年，用於KORSUVA注射。然而，不能保證KORSUVA注射劑將能夠在TDAPA後的時間範圍內保持其在TDAPA期間確定的價格。
2020年11月2日，CMS發佈了一項最終規則，概述了其根據ESRD PPS為2021日曆年制定的支付政策和費率。除了對ESRD PPS的年度技術更新外，最後的規則除其他外，擴大了TPNIES下的資格。特別是，最終規則為新的HCPCS II級編碼應用規定了兩年一次的編碼週期，將“新”的定義修改為自FDA營銷授權之日起三(3)年，並擴大了TPNIES下的資格，將某些與家庭透析資本相關的資產包括在內。
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此外，2021年10月，CMS發佈了最終規則，更新了2022年日曆年的ESRD PPS。此外，2022年6月28日，CMS發佈了2023年ESRD PPS建議規則，其中將更新腎透析服務的醫療保險支付政策和費率。這項擬議的規則將把ESRD捆綁市場籃子重新基數和修訂為2020基年，更新與勞工相關的份額，改變ESRD PPS計算成人患者離羣值門檻的方法，對ESRD PPS工資指數的降幅應用5%的永久性上限，並提高工資指數下限。在擬議的規則中，CMS還發布了一項信息請求，即RFI，以徵求對潛在方法的意見，以通過附加調整方法為某些以現有功能類別進入預期支付系統的TDAPA藥物增加額外資金。RFI中包括的備選方案如果提出並最終通過通知和評論規則制定獲得批准，可能會導致在TDAPA後為KORSUVA注射提供額外付款。由於這是一項擬議的規則，這些規定尚未實施，不能保證CMS將按照目前起草的規則執行這項規則，也不能保證CMS將以RFI中提出的形式正式提議改變政策。我們未能在TDAPA後的時間框架內維持KORSUVA注射的承保範圍和足夠的報銷，可能會影響我們成功將KORSUVA注射商業化的能力，並可能影響我們的盈利能力、運營結果、財務狀況和前景。
此外，許多美國醫院對其進行的某些手術和其他治療療法的每個程序都會獲得固定的報銷金額，或者對作為全額付款提供的所有醫院住院護理獲得預先確定的費率。由於在這些情況下，這些提供商獲得的報銷金額可能不是基於提供商產生的實際費用，因此提供商可能會選擇使用與我們的候選產品相比更便宜的療法。因此，KORSUVA注射劑或我們目前或未來的任何其他候選產品，如果獲得批准，將面臨來自其他療法和藥物的競爭，爭奪這些有限的供應商財務資源。我們可能需要進行上市後研究，以證明任何未來產品的成本效益，使醫院、其他目標客户及其第三方付款人滿意。這樣的研究可能需要我們投入大量的管理時間以及財政和其他資源。我們未來的產品最終可能不會被認為具有成本效益。第三方保險和充分的補償可能無法使我們能夠維持足夠的價格水平，以實現產品開發投資的適當回報。
第三方支付者，無論是美國的還是國際的，或者是政府的還是商業的，都在開發越來越複雜的方法來控制醫療成本。此外，在美國，第三方付款人之間沒有統一的藥品保險和報銷政策。因此，不同的支付者對藥品的覆蓋範圍和報銷可能有很大的不同。此外，我們認為，未來的保險和報銷可能會在美國和國際市場受到更多限制。我們的產品或我們獲得監管批准的候選產品的第三方保險和報銷可能無法在美國或國際市場獲得或得到足夠的補償，這可能會對我們的業務、運營結果、財務狀況和前景產生負面影響。
與員工事務和管理增長相關的風險
如果我們不能保持適當和有效的內部控制，我們及時編制準確財務報表的能力可能會受到損害。
我們須遵守經修訂的1934年證券交易法、2002年薩班斯-奧克斯利法案以及納斯達克全球市場的規則和條例的報告要求。根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第404條或第404條，我們必須對我們的財務報告內部控制進行系統和過程評估和測試，以使我們的管理層能夠報告我們的財務報告內部控制的有效性，我們還必須讓我們的獨立註冊會計師事務所作為大型加速申報者，每年就我們的財務報告內部控制的有效性發布意見。然而，根據我們截至2022年6月30日的公開上市情況，截至第二財季最後一個工作日，我們已經有資格成為一家規模較小的報告公司，我們預計在本財年結束時有資格成為一家非加速申報公司。我們目前正在評估是否自願遵守截至2022年12月31日的財年的審計師認證要求。
在評估和測試過程中，如果我們發現我們的財務報告內部控制存在一個或多個重大弱點，我們將無法斷言我們的財務報告內部控制是有效的。此外，
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我們未來可能會發現我們的內部財務和會計控制和程序系統中的弱點，這些弱點可能導致我們的財務報表出現重大錯報。例如，從2022年4月開始，我們開始確認Vifor根據ASC 606在美國銷售KORSUVA注射劑的利潤分享收入。我們依賴Vifor根據ASC 606提供有關KORSUVA注射劑在美國銷售淨收入的及時和準確的信息，以準確報告我們的運營結果。如果我們沒有收到及時和準確的信息，或者錯誤地估計了與利潤分享安排相關的活動水平，我們可能需要在未來的時間段記錄調整。此外，我們對財務報告的內部控制不會防止或發現所有錯誤和所有欺詐。一個控制系統，無論設計和操作得多麼好，都只能提供合理的保證，而不是絕對的保證，保證控制系統的目標將會實現。由於所有控制系統的固有侷限性，任何控制評價都不能絕對保證不會發生因錯誤或舞弊而造成的錯誤陳述，也不能絕對保證所有控制問題和舞弊情況都會被發現。此外，我們意識到因新冠肺炎疫情而實施的遠程工作安排可能會帶來新的風險領域，包括網絡、隱私和生產率風險，我們正在仔細監測對我們的內部控制程序和程序的任何影響。
如果我們無法斷言我們對財務報告的內部控制是有效的，或者如果我們的獨立註冊會計師事務所無法對我們對財務報告的內部控制的有效性發表意見，投資者可能會對我們的財務報表的可靠性失去信心，我們的股票可能會下跌，我們可能會受到納斯達克全球市場、美國證券交易委員會或其他監管機構的制裁或調查。
第二項。未登記的股權證券銷售和收益的使用.
沒有。
第三項。高級證券違約。
沒有。
第四項。煤礦安全信息披露。
不適用。
第五項。其他信息。
沒有。
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第六項。陳列品.
以引用方式併入 | ||||||||||
展品 |
| 展品説明 |
| 表格 |
| 文件編號 |
| 證物編號： |
| 提交日期 |
3.1 | 公司註冊證書的修訂和重訂。 | 8-K | 001-36279 | 3.1 | 2014年2月7日 | |||||
3.2 | 修訂及重新編訂附例。 | 8-K | 001-36279 | 3.2 | 2014年2月7日 | |||||
10.1+ | 修改和重新設定非員工董事薪酬政策 | 10-Q | 001-36279 | 10.1 | May 9, 2022 | |||||
10.2#† | Cara治療公司和Vifor Fresenius醫療保健腎臟製藥有限公司之間的許可協議。 | |||||||||
31.1† | 根據1934年《證券交易法》第13a-14(A)/15d-14(A)條對CARA治療公司首席執行官進行認證。 | |||||||||
31.2† | 根據1934年《證券交易法》第13a-14(A)/15d-14(A)條對CARA治療公司首席財務官進行認證。 | |||||||||
32.1†* | 根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906節通過的《美國法典》第18編第1350節對CARA治療公司的首席執行官和首席財務官的認證。 | |||||||||
101.CAL† | 內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫。 | |||||||||
101.INS† | 內聯XBRL實例文檔。 | |||||||||
101.LAB† | 內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase。 | |||||||||
101.PRE† | 內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase。 | |||||||||
101.SCH† | 內聯XBRL分類擴展架構鏈接庫。 | |||||||||
101.DEF† | 內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔。 | |||||||||
104† | 封面交互數據文件(格式為內聯XBRL，包含在附件101中)。 | |||||||||
+表示管理合同或補償計劃。
#本展品的部分(用星號表示)已被省略，因為登記人已確定它們不是實質性的，並且
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是註冊人視為隱私和機密的類型。
†在此提交了申請。
* | 本證書不視為為1934年《證券交易法》(修訂)第18節的目的而提交，或以其他方式承擔該節的責任，也不應被視為通過引用納入根據1933年《證券法》(修訂)或《1934年證券交易法》(修訂)提交的任何文件。 |
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簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽署人代表其簽署。
Cara治療公司 | |||
日期：2022年8月8日 | 通過 | /s/ 克里斯托弗·波斯納 | |
克里斯托弗·波斯納 | |||
首席執行官總裁和董事 | |||
(首席行政主任) | |||
日期：2022年8月8日 | 通過 | /s/ 理查德·馬卡拉 | |
理查德·馬卡拉 | |||
副總裁、會計和財務總監 | |||
(首席財務會計官) | |||
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