學者洛克報告2022年第二季度財務業績和重點業務進展

馬薩諸塞州坎布里奇--(美國商業資訊)--納斯達克：SRRK)，一家專注於治療蛋白質生長因子起基礎作用的嚴重疾病的三期臨牀階段生物製藥公司，今天公佈了截至2022年6月30日的第二季度的財務業績和公司最新情況。

我們很高興在第二季度報告了我們的兩個臨牀項目取得了重要進展。我們在SMA中使用apitegromab的關鍵3期藍寶石試驗的登記人數繼續增加。我們還展示了我們的第二階段黃玉試驗的新數據，強調了24個月後Hammersmith功能運動量表擴展(HFMSE)評分的顯著和持續改善 對於非門診患者，這加強了我們對apitegromab作為一種肌肉靶向療法治療SMA的獨特潛力的信念，我們將繼續在這些患者的治療第三年對其進行評估，“Scholar Rock創始首席執行官兼總裁Nagesh Mahanthappa説。在我們的SRK-181計劃中，正在進行第一階段Dragon試驗B部分劑量擴展的登記工作。我們期待着在數據可用時提供關於Dragon的更新。此外，隨着我們開發下一代項目以擴展我們未來的管道，我們的重點研究繼續取得出色的進展。

公司亮點和即將到來的里程碑

Apitegromab是一種選擇性的肌肉抑制素激活抑制劑，正在開發中，作為第一個有可能治療脊髓性肌萎縮症(SMA)的肌肉靶向療法。

• 積極的24個月黃玉第二階段延長數據支持患者的潛在益處。學者Rock在6月份的Cure SMA研究和臨牀護理會議上宣佈了積極的數據，顯示使用apitegromab 24個月後，根據Hammersmith功能運動量表擴展(HFMSE)評分，使用apitegromab對使用Nusinesen的2型和3型SMA的非門診患者的運動功能有顯著和持續的改善。結果還顯示，修訂的上肢模塊(RULM)得分顯著增加，在24個月的apitegromab治療中沒有發現嚴重的安全風險。在55名完成24個月延長期的患者中，54人選擇繼續36個月的延長期。
• 正在進行3期藍寶石臨牀試驗，評估Apitegromab在2型和3型非卧牀SMA患者中的應用。這項隨機、雙盲、安慰劑對照的3期臨牀試驗正在評估apitegromab對服用Nusinesen或risplam的患者的療效。約156名2-12歲患有2型和3型SMA的非門診患者計劃納入主要療效人羣。患者將以1：1：1的比例隨機接受apitegromab 20 mg/kg、apitegromab 10 mg/kg或安慰劑靜脈滴注，每4周1次，為期12個月。藍寶石預計將在美國和歐洲的55個地點進行。學者Rock在2022年7月第17屆國際神經肌肉疾病大會(ICNMD 2022)上介紹了試驗設計，並在同行評議中發表了摘要。神經肌肉疾病雜誌.

SRK-181 是一種潛在的轉化生長因子β1激活的選擇性抑制劑，正在開發中，目的是克服對檢查點抑制劑治療的主要耐藥性，並增加可能受益於檢查點抑制劑治療的患者數量。

• 提前登記SRK-181的第一階段Dragon概念驗證臨牀試驗B部分。第一階段Dragon試驗的B部分由多個概念驗證隊列組成，重點評估SRK-181在實體腫瘤患者中克服抗PD-(L)1治療的主要耐藥性的能力。Dragon的生物標記物策略探索了SRK-181活性的早期跡象，包括靶點參與和途徑調製。它包括測量對循環和腫瘤免疫環境的影響，例如CD8+T細胞在髓系來源的抑制細胞羣體中的滲透和減少，以及分析轉化生長因子β相關的信號轉導。藥物活性的初步證據和安全性數據預計將在2022年公佈。

學者洛克的臨牀前發現流水線包括一種高度選擇性的、上下文相關的轉化生長因子β1抗體，該抗體通過靶向轉化生長因子β1原與潛在轉化生長因子β結合蛋白1和3(LTBP)的共價複合體，選擇性地抑制細胞外基質中轉化生長因子β1的激活-靶點為統稱為LTBP-轉化生長因子β1)。

• 臨牀前數據支持基質相關轉化生長因子的選擇性靶向β1作為一種有吸引力的抗纖維化治療方法。學者洛克最近公佈了其針對LTBP-轉化生長因子β1的靶向方法的數據，顯示轉化生長因子β1信號轉導減少和相關臨牀前纖維化的減少體內模特們。

2022年第二季度財務業績

截至2022年6月30日的季度，淨虧損為4400萬美元，合每股1.06美元，而截至2021年6月30日的季度淨虧損為3070萬美元，合每股0.84美元。

• 截至2022年6月30日的季度收入為0美元，而截至2021年6月30日的季度收入為460萬美元。

• 截至2022年6月30日的季度，研發支出為3210萬美元，而截至2021年6月30日的季度為2560萬美元。增加的主要原因是與apitegromab相關的臨牀成本增加，以及包括與最近重組相關的遣散費在內的人員成本增加。

• 截至2022年6月30日的季度，一般和行政費用為1110萬美元，而截至2021年6月30日的季度為930萬美元。增加的主要原因是人員成本增加，包括與最近的重組相關的遣散費 。

• 截至2022年6月30日，Scholar Rock擁有約3.71億美元的現金、現金等價物和有價證券，預計將為公司到2025年的預期運營和資本支出需求提供資金。

我們非常高興地宣佈，本季度完成了2.05億美元的註冊直接發售。這筆融資包括幾位高質量、以長期為導向、以基本面為基礎的生物技術投資者，他們看到了我們的平臺和計劃的前景。重要的是，這筆資本使我們處於強大的財務狀況，可以為藍寶石三期試驗提供全額資金，繼續推進SRK-181的第一階段Dragon試驗的B部分，同時投資於展示我們科學平臺力量的選定早期 項目，“Scholar Rock首席運營官兼首席財務官Ted Myles説。

關於學者搖滾

SCHERARE ROCK是一家臨牀階段的生物製藥公司，專注於發現和開發治療嚴重疾病的創新藥物，其中蛋白質生長因子信號轉導起着基礎性作用。學者羅克正在開發一系列新的候選產品，有可能改變患有多種嚴重疾病的患者的生活，包括神經肌肉疾病、癌症和纖維化。學者洛克以生長因子激活的分子機制為靶點的方法，使其能夠開發一個專有平臺，用於發現和開發局部和選擇性地在細胞 水平上針對這些信號蛋白的單抗。通過開發在疾病微環境中起作用的候選產品，該公司打算避免與抑制生長因子以達到治療效果相關的歷史挑戰。學者巖石認為，其對生物驗證的增長因素的關注可能會促進更有效的發展道路。欲瞭解更多信息，請訪問www.ScholarRock.com，或在推特(@ScholarRock)和LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/scholar-rock/).上關注Scholar Rock投資者和其他人應注意到，我們使用公司網站www.ardrock.com與投資者和公眾溝通，包括但不限於公司披露、投資者介紹和常見問題解答、美國證券交易委員會文件、新聞稿、公開電話會議記錄和網絡直播記錄，以及Twitter和LinkedIn上的記錄。我們在網站、Twitter或LinkedIn上發佈的信息可能被視為重要信息。因此，我們鼓勵投資者, 媒體和其他有興趣查看我們定期在那裏發佈的信息的人。我們網站或社交媒體的內容不應被視為根據修訂後的1933年《證券法》提交的任何文件中引用的內容。

Scholar Rock®是Scholar Rock公司的註冊商標。

前瞻性陳述

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述，包括但不限於關於Scholar Rock未來預期、計劃和前景的陳述，包括但不限於Scholar Rock對其針對apitegromab、SRK-181和其他候選產品的臨牀試驗的增長、戰略、進展和時間以及適應症選擇和開發時機的預期，其現金跑道，任何候選產品以與早期非臨牀、臨牀前或臨牀試驗數據一致的方式在人體上發揮作用的能力，以及其潛在的候選產品和專有平臺。 使用“可能”、“將”、“應該”、“預期”、“計劃”、“預期”、“相信”、“估計”、“項目”、“打算”、“未來”、“潛在”或“繼續”等詞語以及其他類似的表達方式旨在識別此類 前瞻性陳述。所有這些前瞻性陳述都是基於管理層目前對未來事件的預期，會受到許多風險和不確定因素的影響，這些風險和不確定因素可能會導致實際結果與前瞻性陳述中陳述或暗示的結果大相徑庭。這些風險和不確定因素包括但不限於，臨牀前和臨牀數據，包括apitegromab的第二階段臨牀試驗的結果，或SRK-181的第一階段臨牀試驗的A部分，不能預測、可能與相同候選產品的未來臨牀試驗產生的數據不一致或更有利，包括但不限於，SMA的apitegromab的第三階段臨牀試驗或SRK-181的第一階段臨牀試驗的B部分，Scholar Rock提供在預期時間線內確定和開發候選產品所需的財務支持、資源和專業知識的能力、Scholar Rock的非臨牀和臨牀前研究和臨牀試驗產生的數據、監管機構提供的信息或做出的決定、來自為類似用途開發產品的第三方的競爭、Scholar Rock獲取、維護和保護其知識產權的能力、Scholar Rock對第三方開發和製造候選產品的依賴，包括但不限於：提供任何 臨牀試驗, Scholar Rock管理開支的能力以及在需要時獲得額外資金以支持其業務活動並建立和維持戰略業務聯盟和新業務計劃的能力， 新冠肺炎等公共衞生流行病對業務運營和預期的影響，以及在Scholar Rock的截至2022年6月30日的10-Q表格季度報告中更充分地討論的那些風險，以及對潛在風險、不確定性、以及Scholar Rock隨後提交給美國證券交易委員會的文件中的其他重要因素。任何前瞻性陳述僅代表Scholar Rock截至今天的觀點，不應被視為代表其截至任何後續日期的觀點。本新聞稿中的所有信息都是截至發佈之日的信息，除非法律要求，否則Scholar Rock不承擔更新這些信息的責任。

學者巖控股公司
簡明綜合業務報表
(未經審計)
(以千為單位，不包括每股和每股數據)
	截至6月30日的三個月								截至6月30日的六個月
	2022				2021				2022				2021
收入	$	—			$	4,595			$	33,193			$	9,303
運營費用
研發		32,073				25,603				61,439				48,152
一般和行政		11,074				9,265				21,834				18,631
總運營費用		43,147				34,868				83,273				66,783
運營虧損		(43,147	)			(30,273	)			(50,080	)			(57,480	)
其他收入(費用)，淨額		(853	)			(434	)			(1,870	)			(898	)
淨虧損	$	(44,000	)		$	(30,707	)		$	(51,950	)		$	(58,378	)
每股基本和稀釋後淨虧損	$	(1.06	)		$	(0.84	)		$	(1.31	)		$	(1.60	)
加權平均已發行普通股、基本普通股和稀釋後普通股		41,622,392				36,582,708				39,550,991				36,482,132

	學者巖控股公司
	簡明綜合資產負債表
	(未經審計)
	(單位：千)
		June 30, 2022			2021年12月31日
資產
	現金、現金等價物和有價證券	$	370,688		$	252,994
	其他流動資產		18,451			12,325
	流動資產總額		389,139			265,319
	其他資產		34,989			39,126
總資產		$	424,128		$	304,445
負債與股東權益
	流動負債	$	40,162		$	64,297
	長期負債		54,459			68,074
	總負債		94,621			132,371
	股東權益總額		329,507			172,074
總負債和股東權益		$	424,128		$	304,445