附件99.1
UniQure宣佈2022年第二季度財務業績
重點介紹 公司最近的進展
~公佈的有關AMT-130低劑量治療亨廷頓病的12個月隊列數據顯示，研究中的基因療法在該劑量下總體耐受性良好 ，腦脊液中觀察到的突變亨廷頓蛋白(MHTT)平均減少53.8%~
~由於最近懷疑該劑量的意外嚴重不良反應，宣佈推遲AMT-130高劑量程序；低劑量程序不受影響和
預計2023年的預期數據讀數不會受到影響~
~ 推進對美國和歐洲營銷申請的監管審查去扎巴第四紀血友病B~
~投資者 今天上午8：30舉行的電話會議和網絡直播。ET~
馬薩諸塞州列剋星敦和荷蘭阿姆斯特丹，2022年8月8日-uniquure為有嚴重醫療需求的患者推進變革性療法的領先基因治療公司N.V. (納斯達克代碼：QURE)今天公佈了其2022年第二季度的財務業績，並重點介紹了其業務最近的進展。
UniQure公司首席執行官馬特·卡普斯塔説：“我們的所有項目繼續取得強勁進展，突出表現在我們對AMT-130的I/II階段研究中來自低劑量隊列的令人鼓舞的數據，以及美國和歐洲對etranacogene治療血友病B的營銷應用的監管審查的進展。我們的製造、CMC和質量團隊正在不知疲倦地工作，以生產商業發射用品，並確保成功的預批准 現場檢查，預計將於今年第三季度完成。我們也很高興最近收到通知，歐洲當局將向我們的列剋星敦製造廠提供GMP認證。“
在7月份，我們向衞生當局報告了疑似意外的嚴重不良反應。在14名接受大劑量AM治療的患者中，有3名患者T-130 他繼續説道。雖然這些患者已經完全或基本康復，而且尚未確定明確的根本原因，但我們 認為，謹慎的做法是暫時推遲額外的高劑量治療程序，直到我們制定額外的監測和治療計劃 ，並在2022年第四季度初完成我們的安全性審查。預計延遲不會影響未來任何低劑量的治療，因為在接受低劑量治療的另外12名患者中，沒有任何人報告與AMT-130有關的嚴重不良事件，預計也不會影響2023年以前指導的數據讀出的時間，包括在2023年第二季度提交對低劑量和高劑量隊列的一到 兩年的隨訪。“
最新更新
| · | 治療血友病的AMT-061 |
| · | 2022年5月，該公司的全球商業化合作夥伴CSL Behring宣佈，美國食品和藥物管理局(FDA) 接受了對etranacogene dezparvovec的BLA進行優先審查。在此之前，CSL Behring提交的MAA已於2022年3月由EMA進行驗證。 |
| · | 2022年7月，歐洲高級治療委員會(CAT)通知CSL Behring，他們將無法按照加速評估時間表完成審查，現在將切換到標準審查程序。在美國，BLA 目前仍處於優先審查階段。根據公司的商業化和許可協議，CSL Behring獨自負責所有監管活動，包括與etranacogene dezparvovec相關的申請和機構互動。 |
| · | 2022年7月，在對設施進行了為期數天的全面檢查後，歐洲藥品管理局通知該公司，該公司的列剋星敦生產基地可獲得良好製造規範(GMP)認證，以生產商業供應的乙三烯。 |
| · | AMT-130治療亨廷頓病 |
| · | 2022年6月，對AMT-130用於治療早期亨廷頓病的美國I/II期隨機雙盲研究的低劑量隊列進行了初步的12個月觀察。 |
| o | 在對這些患者進行了12個月的隨訪時，較低劑量的藥物總體上耐受性良好，沒有與治療相關的嚴重不良事件。在4名接受治療的患者中，與基線相比，腦脊液(CSF)中突變亨廷頓蛋白(MHTT)的平均水平在所有時間點都下降了，在12個月的隨訪中下降了53.8%。在有可評估數據的三名對照患者中，平均mHTT水平在隨訪1、3、6和9個月時較基線升高，在12個月時下降16.8%。 |
| o | 在低劑量隊列中接受治療的6名患者中，腦脊液(神經元損傷的生物標誌物)中神經絲輕鏈(NFL)的測量最初如預期的那樣在AMT-130手術後增加，此後下降，在12個月的隨訪中接近基線。 在12個月時，平均NFL比基線增加了8%。在接受治療的6名患者中，有兩名患者在12個月的隨訪中達到或低於基線，另有一名患者在15個月和18個月的隨訪中低於基線。 |
| · | 7月中旬，該公司向有關監管機構報告了在歐洲Ib/II期研究的單個臨牀地點接受較大劑量AMT-130治療的兩名患者疑似發生了意想不到的嚴重不良反應(SUSAR)。兩名患者都在手術後大約一到兩週出現局部炎症反應和其他相關症狀。第三名患者，此前曾於2022年3月在美國接受大劑量AMT-130治療，在服用AMT-130後不久出現嚴重的頭痛和其他相關症狀，調查人員最初認為這些症狀與AMT-130無關，但與手術有關。在對歐洲研究中觀察到的事件進行進一步審查 並與臨牀試驗的獨立數據安全監測委員會(DSMB)進行討論後，該公司已將美國試驗中患者的反應重新分類並報告為SUSAR。所有三名患者經治療後均已完全或基本康復，並已出院。 |
| o | 目前，dsmb並未將這些發現視為劑量限制毒性。Dsmb已建議 暫時推遲更高劑量的登記，以等待安全審查，該審查預計將在2022年第四季度初進行。DSMB允許繼續使用較低劑量的AMT-130 ，該公司預計將於2022年第三季度開始使用該劑量的美國研究中的對照患者 。 | |
| o | 預計2023年之前指導的數據讀出的時間不會受到影響。在美國階段 I/II研究中，前兩個劑量隊列中的所有26名患者都已入選，該公司預計將在2023年第二季度提供一至兩年的 隨訪數據。在歐洲Ib/II期研究中，6名患者的低劑量隊列已完全納入 ，該公司繼續預計在2023年提供一年的隨訪數據。歐洲研究中的9名患者中有4名已被納入高劑量隊列。到目前為止，共有36名患者參加了兩項臨牀試驗，包括10名對照患者和26名接受AMT-130治療的患者，其中14名患者接受了高劑量，12名患者接受了低劑量。 |
| · | Progress towards 2023 INDs |
| o | AMT-260治療難治性顳葉癲癇-2022年7月，該公司啟動了一項在非人類靈長類動物中啟用IND的GLP毒理學研究，以支持預計在2023年提交的IND。 | |
| o | AMT-191 for the treatment of Fabry disease-該公司預計將於2022年下半年在非人類靈長類動物中啟動AMT-191的GLP毒理學研究，預計將在2023年支持IND提交。 |
| · | 強大的 現金狀況以推進公司的計劃 |
| · | 截至2022年6月30日，公司擁有現金及現金等價物5.005億美元。公司 預計其現金和現金等價物將為2025年上半年的運營提供資金 假設CSL Behring協議下的第一個商業銷售里程碑得以實現。 |
即將舉行的投資者活動
| · | Citi’s 17這是生物製藥年會，2022年9月7日至8日 |
| · | Wells Fargo 2022 Healthcare Conference, September 7 – 9, 2022 |
| · | Wainwright 24這是全球投資大會，9月12日至14日這是, 2022 (virtual attendance) |
| · | 坎託·菲茨傑拉德細胞與基因治療大會，2022年9月15日 |
| · | 傑富瑞細胞和遺傳藥物峯會，2022年9月29-30日 |
| · | Chardan 6這是2022年10月3日至4日舉行的年度遺傳藥物會議 |
財務亮點
現金狀況： 截至2022年6月30日，公司持有的現金和現金等價物為5.005億美元，而截至2021年12月31日的現金及現金等價物為5.563億美元。
收入： 截至2022年6月30日的三個月的協作收入為50萬美元，而2021年同期的協作收入為150萬美元。在此期間，2021年的收入還包括在2022年同期向CSL Behring和Nil出售etranacogene dezparvovec的獨家全球版權帶來的4.624億美元的許可收入。
合同成本 收入：截至2022年6月30日的三個月合同收入成本為零，而2021年同期為2320萬美元。2021年產生的成本與公認的許可證收入相關。
合同製造成本：截至2022年6月30日的三個月合同製造成本為80萬美元，而2021年同期為零。2022年發生的費用與為CSL Behring製造etranacogene dezparvovec有關。
研發費用： 截至2022年6月30日的三個月，研發費用為4620萬美元，而2021年同期為3280萬美元。這一增長與顳葉癲癇(AMT-260)的臨牀前發展有關，推動了公司亨廷頓病基因治療計劃的臨牀開發，並招募了人員以支持候選產品的開發 。
SG&A費用： 截至2022年6月30日的三個月，銷售、一般和行政費用為1250萬美元，而2021年同期為1730萬美元 。減少的主要原因是為在2021年完成CSL Behring交易而產生的財務諮詢費，而2022年沒有此類費用。
其他非經營性項目，淨額：
其他營業外收入，截至2022年6月30日的三個月的淨收入為1,670萬美元，而2021年同期的其他營業外收入淨額為470萬美元。其他營業外收入淨額增加，主要是由於外匯淨收益增加1,280萬美元(本期錄得1,940萬美元，而2021年同期為660萬美元)。
淨(虧損)/ 收入：
截至2022年6月30日的三個月的淨虧損為3,910萬美元，或每股普通股基本及攤薄虧損0.84美元，而2021年同期的淨收益為3.995億美元，或每股基本淨收益8.68美元，每股攤薄淨收益8.51美元。
投資者大會 電話會議和網絡直播信息
UnQure管理層將於今天(2022年8月8日，星期一)上午8：30主持投資者電話會議和網絡直播。Et.可在此處通過預先註冊訪問電話會議 。參與者隨後將收到撥入號碼和個人PIN。希望提問的研究分析師應通過預先註冊的電話會議號碼提問。如果您要加入電話會議，請在開始時間前15 分鐘撥入。電話會議的網絡直播也可以在這裏收看，或通過uniQure網站的投資者和新聞編輯室部分收看。網絡直播結束後，電話會議的重播將在幾周內在我們的網站上播放。
關於uniQure
UnQure正在兑現基因療法的承諾--一種具有潛在療效的單一療法。我們正在利用我們模塊化和經過驗證的 技術平臺，快速推進一系列專有基因療法，用於治療血友病B、亨廷頓病、難治性顳葉癲癇、法布里病和其他疾病。Www.uniQure.com
UniQure前瞻性聲明
本新聞稿包含前瞻性陳述。除歷史事實陳述外的所有陳述均為前瞻性陳述， 這些陳述通常由“預期”、“相信”、“可能”、“估計”、“預期”、“目標”、“打算”、“期待”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“ ”項目、“應該”、“將會”、“將會”和類似的表達方式表示。前瞻性陳述基於管理層的信念和假設，以及截至本新聞稿發佈之日管理層才能獲得的信息。這些 前瞻性陳述包括但不限於，我們宣佈的AMT-130高劑量程序的延遲是否會是暫時的， 延遲是否會影響未來的任何低劑量程序，AMT-130臨牀試驗研究的低劑量隊列中的任何對照患者是否會在2022年第三季度或以後接受治療，我們是否會宣佈2023年我們的AMT-130臨牀 試驗的任何數據讀數，我們對AMT-061的審批前現場檢查是否會在今年第三季度完成或成功， 我們最終是否會獲得歐洲當局或其他監管機構對我們列剋星敦製造廠的GMP認證，我們是否會在2023年或以後為AMT-260提交用於治療難治性顳葉癲癇(RTLE)的IND， 我們是否會在2022年下半年啟動AMT-191對非人類靈長類動物Fabry病的GLP毒理學研究，還是在2023年提交 IND。以及我們的現金和現金等價物是否將為2025年上半年的運營提供資金。由於許多原因，公司的實際結果可能與這些前瞻性陳述中預期的結果大不相同，包括但不限於, 與我們的亨廷頓氏病臨牀試驗延期和有待進行的安全性審查相關的風險， 持續的新冠肺炎疫情對我們公司和更廣泛的經濟和醫療保健系統的影響，我們與CSL Behring的商業化和許可協議 ，我們的臨牀開發活動、臨牀結果、合作安排、監管監督、產品商業化和知識產權主張，以及描述的風險、不確定性和其他因素在公司的定期證券備案文件，包括其Form 10-K年度報告中的“風險因素”標題下，於2022年2月25日提交。鑑於這些風險、不確定性和其他因素，您不應過度依賴這些前瞻性陳述， 即使未來有新的信息，公司也不承擔更新這些前瞻性陳述的義務。
UniQure聯繫人：
| 對於投資者： | 對於介質： | |||
| 瑪麗亞·E·坎託 | 基亞拉·魯索 | 湯姆·馬龍 | ||
| Direct: 339-970-7536 | Direct: 617-306-9137 | Direct: 339-970-7558 | ||
| Mobile: 617-680-9452 | Mobile: 617-306-9137 | Mobile:339-223-8541 | ||
| 郵箱：m.cantor@uniQure.com | 郵箱：c.russo@uniQure.com | 郵箱：t.Malone@uniQure.com |
UnQure N.V.
未經審計的合併資產負債表
| June 30, 2022 | 十二月三十一日， 2021 | |||||||
| (單位為千，不包括每股和每股金額) | ||||||||
| 流動資產 | ||||||||
| 現金和現金等價物 | $ | 500,524 | $ | 556,256 | ||||
| 應收賬款和合同資產 | 3,119 | 58,768 | ||||||
| 盤存 | 2,949 | – | ||||||
| 預付費用 | 15,126 | 10,540 | ||||||
| 其他流動資產和應收款 | 1,581 | 2,675 | ||||||
| 流動資產總額 | 523,299 | 628,239 | ||||||
| 非流動資產 | ||||||||
| 財產、廠房和設備、淨值 | 45,984 | 43,505 | ||||||
| 經營性租賃使用權資產 | 28,482 | 25,573 | ||||||
| 無形資產，淨額 | 57,450 | 62,686 | ||||||
| 商譽 | 24,976 | 27,633 | ||||||
| 遞延税項資產，淨額 | 15,046 | 15,647 | ||||||
| 其他非流動資產 | 5,974 | 5,897 | ||||||
| 非流動資產總額 | 177,912 | 180,941 | ||||||
| 總資產 | $ | 701,211 | $ | 809,180 | ||||
| 流動負債 | ||||||||
| 應付帳款 | $ | 10,028 | $ | 2,502 | ||||
| 應計費用和其他流動負債 | 23,047 | 28,487 | ||||||
| 或有對價的本期部分 | 8,681 | – | ||||||
| 經營租賃負債的當期部分 | 6,505 | 5,774 | ||||||
| 流動負債總額 | 48,261 | 36,763 | ||||||
| 非流動負債 | ||||||||
| 長期債務 | 101,890 | 100,963 | ||||||
| 或有對價，扣除當期部分 | 20,405 | 29,542 | ||||||
| 經營租賃負債，扣除當期部分 | 30,721 | 28,987 | ||||||
| 遞延税項負債，淨額 | 9,953 | 12,913 | ||||||
| 其他非流動負債 | 3,493 | 4,236 | ||||||
| 非流動負債總額 | 166,462 | 176,641 | ||||||
| 總負債 | 214,723 | 213,404 | ||||||
| 股東權益 | ||||||||
| 股東權益總額 | 486,488 | 595,776 | ||||||
| 總負債和股東權益 | $ | 701,211 | $ | 809,180 | ||||
UnQure N.V.
未經審計的合併經營報表
| 截至6月30日的三個月， | ||||||||
| 2022 | 2021 | |||||||
| (單位為千，不包括每股和每股金額) | ||||||||
| 總收入 | $ | 497 | $ | 463,868 | ||||
| 運營費用： | ||||||||
| 合同收入成本 | – | (23,178 | ) | |||||
| 代工成本 | (832 | ) | – | |||||
| 研發費用 | (46,192 | ) | (32,747 | ) | ||||
| 銷售、一般和行政費用 | (12,491 | ) | (17,299 | ) | ||||
| 總運營費用 | (59,515 | ) | (73,224 | ) | ||||
| 其他收入 | 3,186 | 7,590 | ||||||
| 其他費用 | (229 | ) | (226 | ) | ||||
| (虧損)/營業收入 | (56,061 | ) | 398,008 | |||||
| 非經營性項目，淨額 | 16,682 | 4,718 | ||||||
| (虧損)/所得税前收益/(費用) | $ | (39,379 | ) | $ | 402,726 | |||
| 所得税優惠/(費用) | 318 | (3,258 | ) | |||||
| 淨(虧損)/收入 | $ | (39,061 | ) | $ | 399,468 | |||
| 普通股每股收益-基本 | ||||||||
| 基本淨(虧損)/每股普通股收益 | $ | (0.84 | ) | $ | 8.68 | |||
| 每股普通股收益-稀釋後 | ||||||||
| 稀釋後淨(虧損)/每股普通股收益 | $ | (0.84 | ) | $ | 8.51 | |||
| 加權平均股份-基本 | 46,668,554 | 46,037,900 | ||||||
| 加權平均股份-稀釋 | 46,668,554 | 46,929,870 | ||||||