附件99.1
維吉爾神經科學公司報告2022年第二季度財務業績並提供業務更新
在澳大利亞的健康志願者中啟動了VGL101的一期試驗
獲得美國FDA指定的用於治療ALSP患者的VGL101孤兒藥物
在ALSP和小分子TREM2激動劑計劃中優先考慮VGL101；現金跑道現在延長到2024年第二季度末
將於2022年第四季度在健康志願者中報告VGL101第1階段試驗的主要數據，並啟動ALSP患者的第2階段試驗
任命蘇珊娜·布魯恩博士為董事會成員，進一步加強了董事會
環球通訊社馬薩諸塞州坎布里奇，2022年8月8日)維吉爾神經科學公司(納斯達克：VIGL)是一家致力於利用小膠質細胞的力量治療神經退行性疾病的臨牀階段生物技術公司，今天公佈了截至2022年6月30日的第二季度財務業績，並提供了最新進展情況。
？我們在VGL101計劃方面繼續取得重大進展，包括在澳大利亞啟動了針對健康志願者的第一階段研究。此外，FDA最近批准了VGL101孤兒藥物指定用於治療ALSP，以支持ALSP患者未得到滿足的重大需求。我們仍將按計劃報告VGL101階段1背線數據並啟動階段2概念驗證VGL101將於2022年第四季度在ALSP進行試驗，IVANA MAGOVčEVIć-LIEBISCH，Ph.D.，J.D.，總裁和Vigil首席執行官表示。我們也對我們在以下方面取得的進展感到興奮一流的小分子TREM2激動劑程序。我們繼續推進我們支持IND的工作，並計劃明年將我們的小分子計劃轉移到臨牀上。
作為對我們計劃的持續評估的一部分，我們選擇在ALSP和我們的小分子čć激動劑計劃中優先考慮VGL101，這將擴大我們的資金來源，並使我們處於更有利的地位，繼續推進這些針對罕見和常見神經退行性疾病患者的潛在變革性治療。
最近的重點和預期的里程碑
VGL101，單抗TREM2激動劑
| | 該公司仍在按計劃報告VGL101第一階段健康志願者背線數據，並啟動第二階段概念驗證2022年第四季度對患有軸突球形和色素膠質(ALSP)的成人起病白質腦病患者的試驗：VIGIL最近在其VGL101在健康志願者中的美國第一階段試驗中完成了20 mg/kg多個遞增劑量隊列的劑量，沒有任何安全信號。該公司還在其澳大利亞健康志願者的第一階段試驗中開始將VGL101的劑量定為30 mg/kg，以努力保持支持ALSP以外罕見和常見神經退行性疾病患者的可選性。 |
| | VGL101獲得了美國食品和藥物管理局(FDA)的孤兒藥物稱號：7月份，FDA 批准VGL101為治療ALSP患者的孤兒藥物。FDA的孤兒藥物指定計劃為旨在治療、診斷或預防影響美國不到200,000人的罕見疾病的藥物和生物製品提供孤兒指定。此指定提供了獲得某些好處的潛力，包括支持臨牀開發的財務激勵和FDA批准後的七年市場獨家經營權。 |
| | Vgil提出的關鍵發現表明，ALSP在8歲時首次誤診的頻率很高。這是歐洲神經病學學會大會(EAN)：Vigil在EAN上提交了一張海報，標題為：伴有軸突球體和色素沉着的成人起病白質腦病(ALSP)：最初的誤診，通過全面、系統的文獻綜述強調了ALSP的初始誤診頻率。這項系統性綜述的結果表明，ALSP的初始誤診率很高，並且證實了早期、準確診斷的必要性，以便能夠進行快速的治療幹預，潛在地停止或減緩這種破壞性疾病的進展，並提高生存時間。此海報可在公司網站的 出版物頁面上查看。 |
| | Vigil在阿爾茨海默病協會國際會議(AAIC)上展示了兩張海報 進一步支持VGL101作為ALSP的潛在治療方法的評估：Vigil展示了一張題為：VGL101拯救人類小膠質細胞和巨噬細胞中CSF1R功能障礙的海報：評估離體在CSF1R依賴型腦白質營養不良模型中的TREM2激動劑，表明VGL101的TREM2激動劑能夠補償CSF1R功能障礙。體外培養ALSP模型利用健康的人單核細胞來源的巨噬細胞(HMDM)和誘導的多能幹細胞來源的人小膠質細胞(IMGL)。Vigil還展示了題為《伴有軸突球狀和色素沉着的成人起病白質腦病(ALSP)的表型特徵：呈現症狀和臨牀病程》的海報，總結了其對已發表的ALSP臨牀和遺傳特徵病例研究的系統文獻綜述，以更好地瞭解ALSP的表型特徵。來自292名患者的數據，代表了迄今為止ALSP最大的病例系列，證實並擴展了先前關於ALSP表型特徵的較小病例報告。這些海報可在公司網站的出版物頁面上查看。 |
小分子TREM2激動劑計劃
| | 小分子TREM2激動劑計劃中啟用IND的研究正在進行中：該公司的一流的，口服和高度中樞神經系統滲透性小分子程序旨在激活TREM2，用於治療常見的神經退行性疾病。VIGIL已經證實，它的小分子具有不同的作用機制，並與VGL101結合在不同的位置，這為在不同的患者羣體中定位這些分子提供了額外的選擇，並可能與TREM2抗體療法區分開來。基於這些發現，該公司不再相信原計劃的VGL101 1b期生物標記物試驗將為阿爾茨海默病(AD)小分子的臨牀開發提供信息，並不再計劃進行這一生物標記物試驗。該公司繼續預計將於2023年提交一份研究新藥(IND)申請，最初的重點是基因定義的AD 亞羣。 |
公司
| | 開發研究的優先順序延長了現金跑道：Vigil已選擇在ALSP 及其小分子TREM2激動劑計劃中優先考慮VGL101。該公司不再計劃在AD中進行VGL101的1b期生物標記物試驗，並計劃推遲啟動計劃中的VGL101治療腦性腎上腺腦白質營養不良(CALD)的2期臨牀試驗。這一戰略優先順序預計將把公司的現金跑道延長到2024年第二季度末。 |
| | 進一步加強董事會：Vgil最近任命Suzanne Bruhn博士為董事會成員。布魯恩博士在生物製藥行業擁有20多年的行政領導經驗，具有深厚的運營和全球監管經驗。此外，她在罕見疾病和神經科學領域的廣泛知識，以及在開發嚴重疾病治療方法和將其商業化方面的成熟記錄，將在該公司推進其候選藥物的臨牀開發過程中發揮無可估量的價值。 |
2022年第二季度財務業績
| | 現金狀況：截至2022年6月30日，現金和現金等價物為1.489億美元。本公司預計其現金和現金等價物將為其運營計劃提供資金，直至2024年第二季度末。 |
| | 研發費用：截至2022年6月30日的第二季度研發費用為1,210萬美元，而2021年同期為860萬美元。這一增長主要歸因於我們渠道計劃的持續推進和員工人數的增加，以支持我們的持續增長。 |
| | 併購費用：截至2022年6月30日的第二季度一般和行政費用為490萬美元，而2021年同期為210萬美元。這一增長主要是由於與員工人數相關的成本和與上市公司運營相關的專業服務費的增加。 |
| | 淨虧損：截至2022年6月30日的第二季度運營虧損為1,700萬美元，而2021年同期為1,140萬美元。增加的主要原因是本期營運成本上升，以支持推進本公司的管道建設，以及與上市公司營運有關的成本增加。 |
關於維吉爾神經科學
Vgil NeuroScience是一家專注於小膠質細胞的治療公司，專注於通過恢復小膠質細胞(大腦的哨兵免疫細胞)的警覺來開發罕見和常見神經退行性疾病的治療方法。我們正在利用多種治療方式的現代神經科學藥物開發工具，努力開發基於精確的治療方法，以改善患者及其家人的生活。
前瞻性陳述
本新聞稿包括某些披露，包含根據聯邦證券法的安全港條款作出的Vigil神經科學公司(Vigil或公司)的前瞻性聲明，包括但不限於以下明示或暗示的聲明：公司的戰略、業務計劃和重點；Vigil的臨牀前和臨牀開發計劃的進展和時間，包括VGL101第一階段試驗數據的可用性和預期時間，其第二階段的啟動概念驗證2022年第四季度的試驗和2023年提交的IND小分子TREM2激動劑計劃申請；對VGL101在ALSP和其他適應症中開發的預期；對其治療阿爾茨海默病(AD)的小分子TREM2激動劑計劃開發的預期；對其他候選流水線開發的預期；公司董事會成員和高管對其運營和進展的預期貢獻；以及由於計劃的優先順序、對資本支出的預期以及 2022年和未來的其他財務業績，公司延長了現金跑道。前瞻性陳述基於Vigil的當前預期，受難以預測的內在不確定性、風險和假設的影響。可能導致實際結果不同的因素包括但不限於與確定和開發候選產品所固有的不確定性相關的風險和不確定性, 包括開展研究活動以及啟動和完成臨牀前研究和臨牀試驗；臨牀前和臨牀研究結果和數據的可用性和時間的不確定性；公司提交和獲得監管機構批准試驗性新藥申請和啟動更多臨牀試驗的時間；臨牀前研究結果是否將預測後續臨牀前研究和臨牀試驗的結果；公司啟動和完成當前和預期臨牀試驗的能力，以及其與FDA合作成功取消部分臨牀暫停的能力；Vigil的現金資源是否足以支付其可預見和不可預見的運營費用和資本支出要求；與新冠肺炎大流行對其業務和運營的影響相關的不確定性；以及在公司提交給美國證券交易委員會(美國證券交易委員會)的文件中識別的風險和不確定性，這些文件包括Vigil的首次公開募股登記聲明、截至2021年12月31日的10-K表格年度報告、截至2022年3月31日的3個月的10-Q表格季度報告以及它可能在提交給美國證券交易委員會的任何後續文件中，包括截至2022年6月30日的3個月的10-Q表格季度報告。本公告中包含的前瞻性陳述是截至該日期作出的，除適用法律要求的情況外，Vigil不承擔更新該等信息的責任。讀者不應依賴本頁上的最新信息或發佈日期後的準確信息。
維吉爾神經科學公司。
合併業務報表
(以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
| 截至三個月 | 截至六個月 | |||||||||||||||
| June 30, 2022 | June 30, 2021 | June 30, 2022 | June 30, 2021 | |||||||||||||
| 運營費用： |
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| 研發 |
$ | 12,097 | $ | 8,648 | $ | 22,462 | $ | 15,401 | ||||||||
| 一般和行政 |
4,945 | 2,128 | 9,912 | 3,293 | ||||||||||||
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| 總運營費用 |
17,042 | 10,776 | 32,374 | 18,694 | ||||||||||||
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| 運營虧損 |
(17,042 | ) | (10,776 | ) | (32,374 | ) | (18,694 | ) | ||||||||
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| 其他收入(支出)： |
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| 關聯方反稀釋義務的公允價值變動 |
| (584 | ) | | (836 | ) | ||||||||||
| A系列優先股分批債務公允價值變動 |
| (7 | ) | | (28 | ) | ||||||||||
| 利息收入，淨額 |
32 | 1 | 34 | 3 | ||||||||||||
| 其他收入(費用)，淨額 |
(5 | ) | (1 | ) | (9 | ) | (3 | ) | ||||||||
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| 其他費用合計(淨額) |
27 | (591 | ) | 25 | (864 | ) | ||||||||||
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| 淨虧損和綜合虧損 |
$ | (17,015 | ) | $ | (11,367 | ) | $ | (32,349 | ) | $ | (19,558 | ) | ||||
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| 普通股股東應佔每股基本虧損和稀釋後每股淨虧損 |
$ | (0.60 | ) | $ | (7.48 | ) | $ | (1.18 | ) | $ | (12.96 | ) | ||||
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| 加權平均已發行普通股、基本普通股和稀釋後普通股 |
28,150,051 | 1,518,999 | 27,409,264 | 1,509,474 | ||||||||||||
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維吉爾神經科學公司。
選定的資產負債表數據
(單位：千)
(未經審計)
| June 30, 2022 | 2021年12月31日 | |||||||
| 現金和現金等價物 |
$ | 148,912 | $ | 91,420 | ||||
| 總資產 |
157,928 | 102,441 | ||||||
| 總負債 |
7,302 | 9,945 | ||||||
| 股東權益總額(虧損) |
150,626 | (69,443 | ) | |||||
投資者聯繫方式：
薩拉 卡莫迪
郵箱：scarmody@iligiline.com
媒體聯繫人：
梅根·麥格拉思
麥克杜格爾顧問公司
郵箱：mmcgrath@macdouGall.bio
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