附件99.1
https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1001233/000162828022021048/logoa.gif
Sangamo Treateutics報告最近的業務亮點和
2022年第二季度財務業績

電話會議和網絡廣播定於下午4:30舉行。東部時間

加利福尼亞州布里斯班,2022年8月4日-基因藥物公司桑加莫治療公司(納斯達克:SGMO)今天公佈了最近的業務亮點和2022年第二季度的財務業績。
Sangamo的首席執行官Sandy Macrae説:“在第二季度,我們在推進臨牀階段計劃方面取得了有意義的進展。”我們正在我們的兩個臨牀階段計劃中從事關鍵的研究使能活動,並準備完成我們TX200計劃中的第一個隊列的劑量,該計劃最近獲得了歐洲委員會的孤兒藥物產品稱號。再加上我們臨牀前渠道的強勁進展,我們相信這一進展使我們能夠很好地推動為有需要的患者開發潛在的變革性基因組藥物,併為我們的股東創造長期價值。“
最近的業務亮點
Fabry病-獲得批准進入PH1/2研究的擴展階段;繼續招募患者和激活部位;第三階段規劃進展。
·6月,安全監測委員會批准了評估我們全資擁有的治療Fabry病的基因治療產品Isaralgagene Ciparvovec的第1/2階段STAAR研究的進展,從劑量升級階段進入擴展階段,劑量水平為5e13 Vg/kg。
·我們預計很快會再給兩名患者配藥,並有多名患者正在進行篩查,其中包括男性和女性候選人。
·之前在STAAR研究中服用的另外兩名患者完成了酶替代療法(ERT)的停藥,迄今共有四名患者成功停藥。
·目前共有16個學習網站開放招生,包括加拿大、意大利和澳大利亞的首批學習網站。
·我們計劃在2022年下半年提供STAAR研究的最新結果,包括在2022年8月30日至9月2日舉行的代謝先天錯誤研究學會(SSIEM)年度研討會上。
·我們繼續積極準備可能的關鍵第三階段試驗。
鐮狀細胞病-計劃完成向Sangamo的過渡;預計第三季度投藥的先進製造活動;第三階段規劃進展。
2022年6月28日,我們完成了賽諾菲在開發BIVV003(前身為SAR445136)的合作下的權利和義務的過渡,BIVV003是我們的鋅指核酸酶基因編輯細胞療法候選藥物,用於治療鐮狀細胞疾病。
·在第1/2階段研究中,使用改進的方法制造候選產品取得了進展。這些改進的製造方法已經在內部實驗中得到證明,以增加最終產品中長期祖細胞的數量。
·下一位患者的劑量預計將在2022年第三季度。
·我們預計將在今年晚些時候提供PRECIZN-1研究的最新結果。
·第三階段支持活動和生產準備工作正在進行中。



血友病A-輝瑞告訴我們,它繼續預計在2022年第三季度恢復劑量;關鍵數據預計在2023年末或2024年初讀出。
·輝瑞告知我們,預計2022年第三季度將繼續恢復原癌基因fitelparvovec第三階段仿射試驗中更多患者的劑量,這是我們正在與輝瑞共同開發的一種針對中重度血友病A患者的研究基因療法。
·關鍵的數據讀數預計在2023年末或2024年初。
·超過50%的患者已經參加了3期仿生試驗。
腎移植排斥反應-獲得歐盟委員會的孤兒藥物指定;在預期的第三季度劑量之前,生產和臨牀活動取得了進展。
·自從我們給評估TX200的1/2期STESTEST研究中的第一名患者服用了我們全資擁有的自體CAR-Treg細胞療法以來,該候選產品繼續總體上耐受性良好,沒有與治療相關的不良事件。
·我們完成了第二名患者的劑量製造,這名患者最近接受了腎臟移植。第二名患者預計將在2022年第三季度晚些時候開始服藥。
·我們計劃在2022年底之前完成由三名患者組成的第一批患者的服藥。
·根據歐洲藥品管理局孤兒藥品委員會的積極意見,歐盟委員會批准TX200為孤兒藥品公司,用於實體器官移植治療。
美國基因和細胞治療學會(ASGCT)-介紹了Sangamo的創新管道和平臺在臨牀前的重大進展。
·於2022年5月16日至19日在ASGCT上展示了七張海報和一份口頭演示文稿,包括我們的CAR-Treg自身免疫細胞治療平臺的臨牀前更新,我們基因組工程平臺的創新,以及我們AAV衣殼工程計劃的進展。
2022年第二季度財務業績
截至2022年6月30日的第二季度合併淨虧損為4320萬美元,或每股虧損0.29美元,而2021年同期的淨虧損為4720萬美元,或每股虧損0.33美元。
收入
截至2022年6月30日的第二季度收入為2940萬美元,而2021年同期為2790萬美元。
收入增加150萬美元主要是由於我們與諾華公司的合作協議增加了130萬美元的收入,以及我們與賽諾菲公司的合作協議增加了80萬美元的收入。這些增長被與我們與生物遺傳公司的合作協議相關的收入減少了70萬美元部分抵消。
公認會計原則和非公認會計原則運營費用
(單位:百萬)
 截至三個月
6月30日,
截至六個月
6月30日,
 2022202120222021
研發$60.0 $60.1 $118.6 $116.6 
一般和行政15.1 16.5 30.0 32.6 
總運營費用75.1 76.6 148.6 149.2 
基於股票的薪酬費用(7.9)(9.5)(15.6)(17.1)
非公認會計準則運營費用$67.2 $67.1 $133.0 $132.1 
截至2022年6月30日的第二季度,在公認會計原則基礎上的總運營費用為7510萬美元,而2021年同期為7660萬美元。截至2022年6月30日的第二季度,不包括基於股票的薪酬支出的非GAAP運營支出為6720萬美元,而2021年同期為6710萬美元。



按公認會計原則計算的總營業費用減少,主要是由於某些研究和開發活動的時間安排。
現金、現金等價物和有價證券
截至2022年6月30日的現金、現金等價物和有價證券為3.637億美元,而截至2021年12月31日的現金、現金等價物和有價證券為4.647億美元。自第二季度開始以來,根據我們之前在市場上宣佈的發售計劃,我們已經籌集了大約4310萬美元的淨收益。
重申2022年財務指導(2022年2月24日提供初步指導)
在公認會計原則的基礎上,我們繼續預計2022年的總運營費用約為3.2億至3.5億美元,其中包括非現金股票薪酬支出。
我們繼續預計,2022年非GAAP總運營支出,不包括估計的約4000萬美元的非現金股票薪酬支出,約在2.8億美元至3.1億美元之間。
即將舉行的活動
Sangamo計劃在第三季度參加以下活動:
科學/醫學會議
·代謝先天錯誤研究學會(SSIEM),2022年8月30日至9月2日,德國弗萊堡
·Prion 2022,2022年9月13日至16日,德國哥廷根
投資者大會
·韋德布什PacGrow醫療會議,2022年8月9日至10日[9:10-9:40am EDT]
·H.C.温賴特第24屆全球投資年會,2022年9月12日至14日
·傑弗瑞細胞和遺傳醫學峯會,2022年9月29日至30日
這些投資者會議的訪問鏈接將在Sangamo治療公司網站的投資者和媒體部分的活動和演示下提供。活動結束後,還可以在Sangamo治療公司的網站上獲得材料。
電話會議討論2022年第二季度業績
Sangamo管理團隊將在今天(2022年8月4日星期四)下午4:30舉行的電話會議上討論這些結果。東部時間。
參與者應使用此鏈接註冊並訪問通話。雖然不是必需的,但建議您在活動開始前10分鐘參加。註冊後,參與者將可以選擇使用提供的號碼和唯一密碼撥入通話,或使用撥出選項立即連接他們的電話。
訪問網絡直播的鏈接也可以在Sangamo治療公司網站的投資者和媒體部分的活動和演示下找到。
電話會議結束後將重播,可在活動和演示文稿中收看。
關於Sangamo治療公司
Sangamo治療公司是一家臨牀階段的生物製藥公司,擁有強大的基因組藥物管道。利用突破性的科學,包括我們專有的鋅指基因組工程技術和製造專業知識,Sangamo旨在為患有現有治療選擇不足或目前不存在的疾病的患者創造新的基因組藥物。要了解更多信息,請訪問www.sangamo.com,並在LinkedIn和Twitter上與我們聯繫。
前瞻性陳述
本新聞稿包含有關我們目前預期的前瞻性陳述。這些前瞻性陳述包括但不限於:我們候選產品的治療和商業潛力及其為我們股東創造價值的能力;Sangamo和我們的合作伙伴在篩選、招募和給患者劑量參加我們正在進行的和潛在的未來臨牀試驗以及展示我們臨牀試驗的臨牀數據方面的預期計劃和時間表,包括在1/2期STAAR研究的擴展階段給患者劑量的計劃,以及關於PRECIZN-1研究的最新臨牀數據的呈現。



前瞻性表述包括但不限於在PRECIZN-1試驗中使用改進的製造方法的候選產品及其潛在影響、在該研究中完成劑量設計的時間和預期、穩健研究中為更多患者提供劑量的預期時間表、我們候選產品進入後期開發階段(包括未來潛在的3期試驗)的預期進展、有關3期仿射試驗中患者預期恢復劑量的計劃和時間以及此類試驗數據的呈現、我們2022年關於GAAP和非GAAP總運營費用和股票補償的財務指導、以及其他非歷史事實的表述。這些陳述不是對未來業績的保證,會受到某些難以預測的風險和不確定性的影響。可能導致實際結果不同的因素包括但不限於:與不斷演變的新冠肺炎大流行的影響有關的風險和不確定因素;大流行和其他宏觀經濟因素的影響,包括俄羅斯和烏克蘭之間持續的衝突對桑加莫及其合作者的全球商業環境、醫療保健系統和業務和運營的影響;研究和開發過程,包括臨牀試驗的登記、操作和結果以及臨牀數據的提交;臨牀試驗結果的不確定時間和不可預測的性質, 包括3期仿射試驗的治療效果在患者中無法持久的風險,以及在1/2期STAAR研究和1/2期PRECIZN-1期研究的最新初步臨牀數據中觀察到的治療效果在患者中不可持久的風險,以及研究的最終臨牀試驗數據將不會驗證isaralgagene civervovec或BIVV003(以前稱為SAR44513)的安全性和有效性;多個監管機構對候選產品的不可預測的監管批准過程,包括衞生當局可能不會及時或根本不發佈所需的第三階段仿射試驗中所需的協議修正案批准;依賴早期臨牀試驗的結果,這些結果不一定預測未來的臨牀試驗結果,包括我們候選產品的任何第三階段試驗的結果;我們有限的生物製藥產品製造經驗,包括我們可能無法維持合規的製造設施、建造更多設施並按預期生產我們的候選產品的風險;技術發展排除Sangamo使用的技術的可能性;Sangamo將無法為BIVV003計劃確定和確保選擇或新合作伙伴的可能性;Sangamo停止BIVV003計劃開發的可能性,無論是由於它無法獲得推進該計劃的選擇;我們缺乏資源來充分開發、獲得監管機構對我們的候選產品的批准並將其商業化;以及我們實現預期未來財務業績的能力。
不能保證我們和我們的合作者將能夠開發出商業上可行的產品。由於上述風險和不確定性,以及Sangamo和我們的合作伙伴的運營和業務環境中存在的其他風險和不確定性,實際結果可能與這些前瞻性陳述中預測的結果大不相同。這些風險和不確定性在我們提交給美國證券交易委員會的文件和報告中有更全面的描述,包括我們截至2021年12月31日的Form 10-K年度報告,以及我們截至2022年6月30日的Form 10-Q季度報告。本公告中包含的前瞻性聲明是截至本日作出的,除非適用法律要求,否則我們不承擔更新此類信息的責任。
非公認會計準則財務指標
為了補充我們根據GAAP提出的財務結果和指導,我們公佈了非GAAP總運營費用,其中不包括GAAP總運營費用中的基於股票的薪酬支出。我們相信,這一非GAAP財務指標與我們根據GAAP準備的財務信息一起考慮時,可以增強投資者和分析師有意義地比較我們的業績和前瞻性指導的能力,並識別我們業務的經營趨勢。我們剔除了基於股票的薪酬支出,因為它是一種非現金支出,可能會因與所述期間的經營業績沒有直接或直接相關的變化而在不同時期發生重大變化。這一非公認會計原則財務衡量標準是對根據公認會計原則編制的財務業績衡量標準的補充,而不是替代或優於這些衡量標準。我們鼓勵投資者仔細考慮我們在GAAP下的業績,以及我們補充的非GAAP財務信息,以更全面地瞭解我們的業務。



聯繫方式
投資者關係和媒體問詢
路易絲·威爾基
郵箱:ir@sangamo.com
郵箱:media@sangamo.com
-更多-




選定的合併財務數據
(未經審計;以千計,每股數據除外)


運營報表數據:
截至三個月
6月30日,
截至六個月
6月30日,
2022202120222021
收入$29,378 $27,872 $57,609 $54,152 
運營費用:
研發60,019 60,086 118,603 116,520 
一般和行政15,093 16,486 30,001 32,634 
總運營費用75,112 76,572 148,604 149,154 
運營虧損(45,734)(48,700)(90,995)(95,002)
利息和其他收入,淨額2,643 1,550 3,985 2,176 
所得税前虧損(43,091)(47,150)(87,010)(92,826)
所得税費用82 24 140 287 
淨虧損(43,173)(47,174)(87,150)(93,113)
非控股權益應佔淨虧損— (5)— (11)
Sangamo治療公司股東應佔淨虧損$(43,173)$(47,169)$(87,150)$(93,102)
Sangamo治療公司股東每股基本和稀釋後淨虧損$(0.29)$(0.33)$(0.59)$(0.65)
用於計算Sangamo治療公司股東每股基本和稀釋後淨虧損的股份148,158 143,984 147,194 143,550 
資產負債表數據:
 6月30日,
2022
十二月三十一日,
2021
現金、現金等價物和有價證券$363,688 $464,717 
總資產$617,126 $721,923 
股東權益總額$318,281 $375,343 
###