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Voyager Treateutics優先考慮管道並報告2022年第二季度財務和運營業績

管道優先順序Tau抗體對於阿爾茨海默病和GBA1帕金森氏病和SOD1-ALS的基因治療，每個計劃都採用了有效的途徑來證明人類的生物學

針對2022年和2023年上半年優先方案的發展候選選擇

多衣殼的跨物種轉導和前導衣殼受體的特性支持示蹤劑的人類翻譯潛力^TM衣殼

凱瑟琳·J·麥基博士被任命為董事會成員

強勁的資產負債表和紀律嚴明的財務方法預計將使現金跑道持續到2024年

下午4：30的電話會議。美國東部時間今天

2022年8月4日，馬薩諸塞州坎布里奇--基因治療和神經科學公司Voyager Treateutics，Inc.(納斯達克：VYGR)今天公佈了其優先考慮的治療方案，並報告了2022年第二季度的財務和運營業績。

Voyager首席執行官小阿爾弗雷德·W·桑德羅克説：“我很高興地宣佈，我們最新的投資組合戰略將優先考慮針對阿爾茨海默氏症、GBA1帕金森氏病和SOD1-ALS的主要適應症的項目。我們相信，我們針對經過充分驗證的CNS目標的高度差異化方法，利用Voyager公司突破性的示蹤劑衣殼，可以為這些毀滅性疾病開發新的治療方案。此外，我們相信，這些目標中的每一個都有一條明確的人類生物學證據的途徑，這將使我們能夠以有效的方式進一步推進這些計劃。“

桑德羅克博士繼續説：“最近對我們最有希望的示蹤劑衣殼之一的受體的描述，以及我們在ASGCT上展示的幾個衣殼的臨牀前跨物種轉導數據，增加了我們對衣殼可能穿越人類血腦屏障的信心。在……上面

在合作方面，我們相信輝瑞和諾華的追蹤劑Capsid合作進展順利，期權行使決定將分別於2022年第四季度和2023年第一季度做出，我們對未來進行類似交易的潛力持樂觀態度。“

優先流水線專注於具有人類生物學證據有效途徑的項目

●	經過深入的內部審查過程，旅行者已經為其開發確定了管道計劃的優先順序。這篇綜述基於以下標準為每個優先項目確定了一個引人注目的機會：高度未滿足的醫療需求、靶標驗證、獲得人類生物學證據的有效途徑、強大的臨牀前藥理學和強大的商業潛力。旅行者號正在評估其其他項目的合作機會。

按優先順序排列的管道計劃包括：

●	GBA1基因替換用GBA1基因突變治療帕金森病患者

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編碼溶酶體酶葡萄糖腦苷酶(GCase)的葡萄糖腦苷酶1(GBA1)基因突變是帕金森氏病和路易體痴呆等聯核病最常見的遺傳風險因素。Voyager認為，恢復GCase活性可能會減緩病情進展，並可能減緩神經退化。Voyager預計將通過靜脈(IV)遞送GBA1(利用示蹤劑(通過細胞類型特異性RNA表達對AAV的趨向性重定向)發現的具有血腦屏障(BBB)穿透性、中樞神經系統的AAV衣殼)，使其能夠廣泛分佈到多個受影響的大腦區域，而不需要更具侵入性的方法。

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Voyager相信，將葡萄糖鞘氨醇等GCase底物作為腦脊液(CSF)生物標記物的測量將有助於有效的臨牀證明生物學證據。

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在美國基因和細胞治療學會(ASGCT)25^這是在5月份的年度會議上，Voyager提供了臨牀前數據，展示了在GBA功能喪失小鼠模型中，中樞神經系統靶向參與和傳遞治療相關水平的溶酶體酶GCase(由GBA1編碼)，以及靜脈注射3個月後≥的持續表達。

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一項非人類靈長類(NHP)衣殼評估研究目前正在進行中。旅行者計劃在2023年上半年選擇開發候選者，在2023年下半年啟動NHP劑量範圍發現研究，並在2024年啟動GLP毒理學研究。旅行者預計在2025年提交IND申請，但正在積極評估加快該計劃的選擇。

●	SOD1基因沉默治療由超氧化物歧化酶1基因突變引起的肌萎縮側索硬化症

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Voyager認為，將高效的siRNA結構與Voyager的示蹤平臺發現的親CNS、穿透BBB的衣殼相結合，允許靜脈遞送，可能會使CNS廣泛擊倒SOD，潛在地減緩功能能力的下降。Voyager相信，一項證明腦脊液中SOD1和血漿中神經細絲輕鏈減少的第一階段臨牀試驗將分別提供靶向參與和運動神經元丟失減弱的證據。

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在ASGCT會議上，Voyager展示了臨牀前數據，展示了在使用小鼠血腦屏障穿透性衣殼靜脈注射矢量化siRNA後，SOD1在所有水平的脊髓中都得到了強有力的擊倒，並在SOD1-ALS小鼠模型中的運動能力、體重和存活率方面有了顯著改善。

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目前正在進行一項國家衞生計劃包裹性評估研究。該公司打算在2022年選擇一個開發候選者，在2023年完成NHP劑量範圍發現研究，在2024年上半年啟動GLP毒理學研究，並在2024年提交IND。

●	Tau抗體計劃-Voyager正在開發新的抗體，這種抗體選擇性地針對病理性tau來治療阿爾茨海默病(AD)

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Voyager長期以來一直專注於開發新的和互補的方法來幹擾tau病理的進展，據信tau病理是多種神經退行性疾病的核心。總體而言，其被動和矢量化的抗tau抗體具有不同的特性，包括改進的tau蛋白特定區域的靶向，與第一代方法相比，可以提供更好的輪廓。

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減少有毒的tau聚集體可能會減緩這些疾病的疾病進展和認知能力下降。Voyager認為，它針對C末端的抗體與其他方法有很大的區別。此外，Voyager相信，在研究新藥(IND)申請獲得批准後，利用對人類tau進行正電子發射斷層掃描(PET)成像的臨牀評估，以及對血漿和腦脊液生物標記物的測量，有可能實現有效和加速的人類生物學證據論證。

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在最近舉行的阿爾茨海默病協會國際會議上，Voyager展示了其新型抗tau抗體的數據，該抗體針對的是具有高親和力的中間結構域和C末端，並在臨牀前研究中顯示出良好的生物物理特性和強大的活性。在P301S種子繁殖型tau病小鼠模型中，Voyager針對抗tau抗體的C末端阻止了絲狀tau的種植/繁殖，並顯著減少了誘導的tau病理。

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小鼠抗體的人源化目前正在進行中。Voyager計劃在2023年上半年提名一種主要抗體開發候選者，在2023年下半年啟動GLP毒理學研究，並在2024年上半年提交IND。

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Voyager還計劃利用其BBB穿透性示蹤劑衣殼及其抗tau抗體來探索矢量化遞送。

示蹤劑AAV衣殼的受體確定；AAV9和AAV5衍生的示蹤劑衣殼顯示NAMP和齧齒類動物的腦轉導增強

●	Voyager今天宣佈，它已經確定了其最有希望的示蹤劑AAV衣殼之一的受體。該公司已經證實，這些衣殼可以與人的受體亞型結合，該受體在腦內皮細胞和其他類型的中樞神經系統細胞中表達。Voyager認為，這種受體-衣殼相互作用的特徵增加了相關衣殼穿過人類血腦屏障的可能性。旅行者計劃在即將到來的科學會議上分享這一發現的數據。

●	在ASGCT會議上，Voyager從其示蹤衣殼發現平臺展示了關於幾個新型衣殼家族的新的臨牀前數據。

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Voyager公佈了AAV9衍生衣殼VCAP-102的臨牀前結果，在靜脈注射後，這種衣殼在小鼠身上的轉導效果是傳統AAV9衣殼的50倍，在NHP中的轉導效果是傳統AAV9衣殼的60倍。Voyager認為，展示同等的跨物種功能對於增加衣殼轉化為人類的潛力至關重要。研究還表明，VCAP-102和其他示蹤劑衣殼顯示出對小鼠神經膠質細胞的優先取向，這可能有助於解決將受益於非神經細胞轉導的中樞神經系統適應症。

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Voyager還提供了AAV5來源的衣殼的臨牀前數據，該衣殼具有增強的跨物種中樞神經系統轉導。AAV5衣殼降低了先前存在的中和抗體的流行率，但傳統的AAV5衣殼不允許足夠的BBB穿透用於針對中樞神經系統的基因治療。在NHP中，Voyager的AAV5衍生衣殼顯示出比傳統AAV9高20倍的腦傳導和5倍的脊髓傳導。經修飾的衣殼在NHP的多箇中樞神經系統區域和細胞類型中顯示出更好的轉導，並部分地去靶向背根節。

●	Voyager繼續利用其示蹤平臺進行篩查活動，以識別更多專有的AAV9和AAV5來源的衣殼，並提煉已經識別的衣殼，以靶向或去靶向多種組織和細胞類型。這些衣殼有可能大大拓寬治療窗口，並基於增強的組織/細胞取向實現對各種疾病的基因治療，從而允許較低的劑量和較低的非靶向效應或毒性。

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目前正在進行研究，以評估基因表達和治療指數在數量級較低的劑量，旅行者打算在即將舉行的科學會議上分享結果。

●	與輝瑞和諾華就示蹤劑AAV衣殼的許可協議預計將分別在2022年10月和2023年3月做出初步期權行使決定。

凱瑟琳·J·麥基博士被任命為董事會成員

●	今年7月，旅行者公司宣佈任命凱瑟琳·J·麥基博士為董事會成員。麥基博士是一位經驗豐富的生命科學高管，她在輝瑞公司擔任全球研發高級副總裁總裁，擁有30多年的運營經驗。麥基博士將於8月15日加入旅行者公司董事會，他已被指定為董事一級董事，任期至2025年旅行者公司股東年會結束。麥基博士還被任命為董事會審計委員會和科學技術委員會的成員。

2022年第二季度財務業績

●	協作收入：2022年第二季度Voyager的協作收入為70萬美元，而2021年同期為140萬美元。合作收入的減少是由於旅行者公司在與Neurocrine的合作中減少了研究活動。

●	淨虧損：2022年第二季度淨虧損為1910萬美元，而2021年同期淨虧損為3010萬美元。淨虧損的減少主要是由於研發費用和G&A費用的減少。

●	研發費用：2022年第二季度的研發費用為1,250萬美元，而2021年同期為1,950萬美元。研發費用的減少主要是由於與員工相關的成本降低，與亨廷頓病計劃相關的臨牀支出減少，以及設施成本降低。

●	併購費用：2022年第二季度的一般和行政費用為760萬美元，而2021年同期為1040萬美元。G&A費用的減少主要是由於與員工相關的成本以及設施成本的降低。

●	現金狀況：截至2022年6月30日，現金、現金等價物和有價證券為1.481億美元。

財務指導

●	Voyager預計，其現金、現金等價物和有價證券，加上根據Neurocrine合作預計將收到的開發成本報銷金額，將足以滿足Voyager計劃到2024年的運營費用和資本支出需求。

參加即將舉行的投資者大會

●	BTIG醫療會議，紐約州紐約市，2022年8月8日

●	韋德布什醫療會議，虛擬，2022年8月9日

●	CANACCORD GENINITY醫療會議，馬薩諸塞州波士頓，2022年8月10日

●	富國銀行醫療會議，馬薩諸塞州波士頓，2022年9月7日

●	RW Baird Healthcare Conference，紐約，2022年9月14日

電話會議

Voyager治療公司領導團隊將於今天下午4：30主持電話會議和網絡直播。ET討論Voyager的優先治療流程，並提供2022年第二季度的財務和運營業績。要接聽電話會議，請撥打1-833-634-2276(國內)或1-412-902-4144(國際)，並要求Voyager Treateutics收益電話。電話會議的現場網絡直播還將在Voyager網站的投資者部分進行，網址為ir.voyagerTreateutics.com，會議結束約兩小時後，將在同一鏈接上重播。重播將在電話會議結束後至少30天內進行。

關於示蹤劑^TMAAV衣殼發現平臺
Voyager的Tracer™(通過細胞類型特異性表達的核糖核酸對甲型肝炎病毒的定向重定向)衣殼發現平臺是一個廣泛適用的基於核糖核酸的篩選平臺，能夠快速發現甲型肝炎病毒衣殼，具有強大的血腦屏障穿透能力，並增強了對多種物種的中樞神經系統的趨向性，包括非人類靈長類動物(HAP)。與傳統的AAV衣殼相比，示蹤劑產生的衣殼在中樞神經系統中表現出更優越和廣泛的基因表達，以及細胞和組織特異性的轉導，包括傳統上難以到達的大腦區域。不同的結果已經證明瞭某些增強的能力

衣殼以心肌為靶點，以背根神經節為靶點。Voyager正在擴大其AAV衣殼的庫，優化以提供不同的治療有效載荷，以應對廣泛的中樞神經系統和其他疾病。

旅行者治療公司(納斯達克代碼：VYGR)正在引領下一代甲型肝炎病毒基因療法，以釋放這種療法治療毀滅性疾病的潛力。從旅行者號的示蹤器衣殼發現平臺中誕生的專有衣殼正在為豐富的早期程序管道提供動力，並可能提升該領域，以克服與神經疾病和其他治療領域的傳統基因治療載體相關的狹窄治療窗口。

VoyagerTreateutics.com領英推特

旅行者治療公司^®是旅行者治療公司的註冊商標，Tracer™是其商標。

前瞻性陳述

本新聞稿包含前瞻性陳述，以符合1995年《私人證券訴訟改革法》和其他聯邦證券法中的安全港條款。使用“可能”、“可能”、“將會”、“將會”、“應該”、“預期”、“計劃”、“預期”、“相信”、“估計”、“毫無疑問”、“項目”、“打算”、“未來”、“潛在”或“繼續”等類似表達方式，旨在識別前瞻性陳述。

例如，Voyager關於Voyager參加未來科學會議的所有陳述；Voyager通過其示蹤劑衣殼發現平臺繼續識別和開發專有衣殼的能力，與傳統的AAV9和AAV5衣殼相比，轉基因表達增加、血腦屏障穿透增加和生物分佈增加；Voyager在自己的產品開發計劃中利用其新型專有衣殼的能力；Voyager吸引各方許可其新穎的專有衣殼或利用其新穎的專有衣殼參與研究和開發合作的能力；Voyager推進其基於AAV的基因治療計劃的能力；該公司候選產品的臨牀前和臨牀開發及監管狀況；Voyager開發其tau抗體計劃的能力；Voyager候選產品的潛在市場規模；Voyager的科學方法，包括其為其計劃證明有效的臨牀生物學證據和/或機制證明的能力；Voyager履行其與諾華和輝瑞各自的許可證期權協議規定的義務的能力；Voyager根據各自的許可證期權協議從諾華和輝瑞獲得預付、期權行使、里程碑和基於特許權使用費的權利；Voyager維持現有夥伴關係和合作以及建立新夥伴關係或合作的能力；Mackey博士當選為Voyager董事會成員的時機和適宜性；Voyager的預期財務業績，包括Voyager從以下方面收到的收入或報銷付款

Voyager能夠產生足夠的現金資源，使其能夠繼續通過其示蹤器衣殼發現平臺識別和開發專有衣殼，這一點具有前瞻性。

所有前瞻性陳述都是基於Voyager管理層的估計和假設，儘管Voyager認為這些前瞻性陳述是合理的，但本質上是不確定的。所有前瞻性陳述都會受到風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能會導致實際結果與Voyager預期的大不相同。此類風險和不確定性包括，除其他外，即將召開的科學會議的最後組織者接受情況；旅行者科學家在即將舉行的科學會議上有效地發表演講的能力；麥基博士履行董事會成員職責的能力；旅行者應對新冠肺炎健康危機帶來的財務和人力資源挑戰的能力；包括旅行者的示蹤者平臺在內的各種技術平臺的持續發展；第三方對可能與旅行者的示蹤劑外殼發現平臺競爭的衣殼識別平臺的開發；旅行者的科學方法和總體開發進展；Voyager吸引和留住有才華的承包商和員工以繼續開發示蹤劑衣殼發現平臺和識別專有衣殼的能力；Voyager創建和保護與示蹤劑衣殼發現平臺和平臺確定的衣殼相關的知識產權的能力；FDA和其他監管機構對Voyager的監管提交和通信的迴應；吸引和留住有才華的承包商和員工的能力, 包括關鍵科學家和商界領袖；創造和保護知識產權的能力；Voyager履行其許可選項協議下義務的能力以及交易對手各自履行此類協議下義務的能力；現金資源的充足；Voyager臨牀前研究和臨牀試驗的啟動、時間、進行和結果；根據輝瑞和諾華許可選項協議和其他合作行使開發、商業化、許可和其他選項的可能性或時機；Voyager按照Voyager和第三方可以接受的條款談判和完成許可或合作協議的能力；以及旅行者的候選產品的可用性或商業潛力。

這些陳述還會受到一些重大風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性在Voyager向美國證券交易委員會提交的最新10-K表格年度報告中有所描述，該報告在隨後提交給美國證券交易委員會的文件中進行了更新。新聞稿中的所有信息都是截至本新聞稿發佈之日的信息，任何前瞻性陳述都只是截至發佈日期的信息。除非法律另有要求，否則Voyager不承擔公開更新或修改本信息或任何前瞻性陳述的義務，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

精選財務信息

($金額以千為單位，每股數據除外)

(未經審計)



	截至三個月
	June 30,
運營説明書項目：	2022		2021
協作收入	$	712	$	1,357
運營費用：
研發		12,527		19,505
一般和行政		7,552		10,437
總運營費用		20,079		29,942
營業虧損		(19,367)		(28,585)
其他收入(費用)合計		280		(1,535)
淨虧損	$	(19,087)	$	(30,120)
每股基本和稀釋後淨虧損	$	(0.50)	$	(0.80)
加權平均已發行普通股、基本普通股和稀釋後普通股		38,298,426		37,581,381


	June 30,		12月31日，
選定的資產負債表項目	2022		2021
現金、現金等價物和有價證券	$	148,056	$	132,539
總資產	$	188,605	$	193,855
應付賬款和應計費用	$	8,403	$	11,524
遞延收入	$	94,883	$	42,096
股東權益總額	$	60,052	$	95,055