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janssenbiotechinc會員US-GAAP：許可證和服務會員ptgx：在第二代適應症成員第二代化合物的第三期臨牀試驗中給第三位患者的劑量PTGX：許可和合作協議已修改並重新註冊會員2022-06-300001377121ptgx: janssenbiotechinc會員US-GAAP：許可證和服務會員ptgx：第三位患者在第三階段臨牀試驗中為任何適應症成員服用第二代化合物PTGX：許可和合作協議已修改並重新註冊會員2022-06-300001377121ptgx: janssenbiotechinc會員US-GAAP：許可證和服務會員ptgx：針對任何適應症成員的第三階段臨牀試驗2022-06-300001377121US-GAAP：額外實收資本會員2022-01-012022-06-300001377121US-GAAP：額外實收資本會員2021-01-012021-06-300001377121美國通用會計準則：普通股成員2022-01-012022-06-300001377121美國通用會計準則：普通股成員2021-01-012021-06-3000013771212021-01-012021-06-300001377121PTGX: 融資設施銷售協議會員2019-11-272019-11-270001377121PTGX: 融資設施銷售協議會員2019-10-012019-10-310001377121PTGX：普通股優先股債務證券和認股權證會員2019-10-012019-10-310001377121US-GAAP：澳大利亞税務局成員2022-01-012022-06-300001377121US-GAAP：澳大利亞税務局成員2021-04-012021-06-300001377121US-GAAP：澳大利亞税務局成員2021-01-012021-06-300001377121US-GAAP：澳大利亞税務局成員2022-06-300001377121US-GAAP：澳大利亞税務局成員2021-12-310001377121ptgx: ZealandPharmame 會員PTGX：與新西蘭成員簽訂的仲裁解決協議ptgx: PhaseTwo 臨牀試驗成員2021-08-040001377121ptgx: ZealandPharmame 會員PTGX：與新西蘭成員簽訂的仲裁解決協議ptgx: 第三階段臨牀試驗成員2021-08-040001377121ptgx: janssenbiotechinc會員US-GAAP：許可證和服務會員PTGX：第二代 Phase2Studies Milestone Payment會員PTGX：許可和合作協議已修改並重新註冊會員2021-07-270001377121ptgx: janssenbiotechinc會員US-GAAP：許可證和服務會員PTGX：第二代 Phase2Studies Milestone Payment會員PTGX: 原始協議會員2017-07-130001377121ptgx: janssenbiotechinc會員US-GAAP：許可證和服務會員SRT: 最大成員PTGX：第二代 Phase2Studies Milestone Payment會員PTGX: 原始協議會員2022-06-300001377121ptgx: janssenbiotechinc會員US-GAAP：許可證和服務會員SRT: 最大成員ptgx：第二代 Phase2A 正在評估 PTG200 成員PTGX：許可和合作協議已修改並重新註冊會員2022-06-300001377121ptgx: janssenbiotechinc會員US-GAAP：許可證和服務會員PTGX：第二代 Phase2A 和 2bmilestone Payment會員PTGX: 原始協議會員2022-06-300001377121ptgx: janssenbiotechinc會員US-GAAP：許可證和服務會員SRT: 最大成員PTGX：第二代化合物成員的三階段研究PTGX: 原始協議會員2017-07-130001377121ptgx: janssenbiotechinc會員US-GAAP：許可證和服務會員SRT: 最大成員PTGX：第二代 Phase2A 和 2bmilestone Payment會員PTGX: 原始協議會員2017-07-130001377121ptgx: janssenbiotechinc會員ptgx: ptg200 Phase 和第二代複合成員2022-06-300001377121ptgx: janssenbiotechinc會員PTGX：許可和合作協議已修改並重新註冊會員2021-07-272021-07-270001377121美國通用會計準則：普通股成員US-GAAP：私募會員2022-06-300001377121ptgx: ZealandPharmame 會員PTGX：與新西蘭成員簽訂的仲裁解決協議2021-08-042021-08-0400013771212021-01-012021-01-010001377121ptgx: janssenbiotechinc會員US-GAAP：許可證和服務會員PTGX: 原始協議會員2021-07-272021-07-270001377121ptgx: janssenbiotechinc會員US-GAAP：許可證和服務會員SRT: 最大成員PTGX：第二代 Phase2Studies Milestone Payment會員PTGX: 原始協議會員2021-07-270001377121ptgx: janssenbiotechinc會員US-GAAP：許可證和服務會員PTGX：第二代化合物成員的三階段研究PTGX: 原始協議會員2021-07-2700013771212022-01-012022-03-3100013771212021-01-012021-12-310001377121ptgx: janssenbiotechinc會員US-GAAP：許可證和服務會員2022-01-012022-06-300001377121ptgx: janssenbiotechinc會員US-GAAP：許可證和服務會員2021-01-012021-06-300001377121ptgx: janssenbiotechinc會員US-GAAP：許可證和服務會員PTGX：第二代化合物成員第一階段研究PTGX：許可和合作協議已修改並重新註冊會員2022-01-012022-06-300001377121ptgx: janssenbiotechinc會員US-GAAP：許可證和服務會員PTGX：第二代化合物成員的三階段研究PTGX: 原始協議會員2021-07-272021-07-270001377121ptgx: janssenbiotechinc會員US-GAAP：許可證和服務會員PTGX：第二代 Phase2Studies Milestone Payment會員PTGX: 原始協議會員2021-07-272021-07-270001377121ptgx: janssenbiotechinc會員US-GAAP：許可證和服務會員ptgx：第二代 Phase2A 正在評估 PTG200 成員PTGX：許可和合作協議已修改並重新註冊會員2022-01-012022-06-300001377121ptgx: janssenbiotechinc會員US-GAAP：許可證和服務會員PTGX：第二代 Phase2A 和 2bmilestone Payment會員PTGX: 原始協議會員2022-01-012022-06-300001377121ptgx: janssenbiotechinc會員ptgx：第二代 Phase2A 正在評估 PTG200 成員PTGX：許可和合作協議已修改並重新註冊會員2022-01-012022-06-300001377121ptgx: janssenbiotechinc會員US-GAAP：許可證和服務會員ptgx: PhaseTwo 臨牀試驗第二適應症成員2022-04-300001377121ptgx: janssenbiotechinc會員US-GAAP：許可證和服務會員PTGX：第二代化合物成員的三階段研究2021-12-310001377121ptgx: janssenbiotechinc會員ptgx: 第二代口服白介素IL23受體拮抗劑開發化合物成員PTGX：許可和合作協議已修改並重新註冊會員2020-03-310001377121ptgx: janssenbiotechinc會員US-GAAP：許可證和服務會員PTGX：許可和合作協議已修改並重新註冊會員2019-05-070001377121ptgx: ZealandPharmame 會員PTGX：與新西蘭成員簽訂的仲裁解決協議2021-08-040001377121ptgx: janssenbiotechinc會員PTGX：許可和合作協議已修改並重新註冊會員2022-06-300001377121ptgx: janssenbiotechinc會員ptgx: 預付現金支付會員PTGX: 原始協議會員2017-07-130001377121ptgx: 生物技術價值基金.p 會員PTGX: 交易所協議會員2018-12-012018-12-310001377121美國公認會計準則：貨幣市場基金成員2022-06-300001377121US-GAAP：公司債務證券會員2022-06-300001377121US-GAAP：商業票據成員2022-06-300001377121PTGX: 美國財政部和機構證券會員2022-06-300001377121美國公認會計準則：貨幣市場基金成員2021-12-310001377121US-GAAP：公司債務證券會員2021-12-310001377121US-GAAP：商業票據成員2021-12-310001377121PTGX: 美國財政部和機構證券會員2021-12-310001377121PTGX：超國家和主權政府證券會員2021-12-310001377121ptgx: ZealandPharmame 會員PTGX：研究合作與許可協議已放棄 2013 年 10 月成員2014-01-012014-12-3100013771212022-06-3000013771212021-12-3100013771212022-07-2800013771212022-01-012022-06-30xbrli: 股票iso421:USDxbrli: pureptgx: 付款ptgx: itemiso421:audiso421:USDxbrli: 股票ptgx: segment

美國

證券交易委員會

華盛頓特區 20549

表單10-Q


☒	根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的季度報告

在截至的季度期間 2022年6月30日

要麼


☐	根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的過渡報告

在從到的過渡期間

委員會文件編號001-37852

主角療法公司

（註冊人的確切姓名如其章程所示）

特拉華		98-0505495
（州或其他司法管轄區公司或組織）		（美國國税局僱主證件號）

蓋特威大道 7707 號，140 套房紐瓦克, 加利福尼亞		94560-1160
（註冊人主要行政辦公室地址）		（郵政編碼）
(510) 474-0170 （註冊人的電話號碼，包括區號

根據該法第12（b）條註冊的證券：


每個班級的標題	交易品種	註冊的每個交易所的名稱
普通股，面值 0.00001 美元	PTGX	這個斯達克股票市場有限責任公司

用勾號指明註冊人 (1) 是否在過去 12 個月內（或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內）提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去的 90 天內是否受到此類申報要求的約束。是的 ⌧沒有◻

用勾號指明註冊人在過去 12 個月（或註冊人必須提交此類文件的較短期限）中是否以電子方式提交了根據第 S-T 法規（本章第 232.405 節）第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。是的 ⌧沒有◻

用複選標記表明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報人”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義



大型加速過濾器	☒	加速過濾器	☐
		規模較小的申報公司	☐
非加速過濾器	☐	新興成長型公司	☐

如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。 ☐

用複選標記表明註冊人是否為空殼公司（定義見規則 12b-《交易法》第 2 條）。是的☐沒有☒

截至2022年7月28日，有 49,084,068註冊人普通股，面值每股0.00001美元，已發行。

主角療法, INC.

表格 10-Q

I
		頁面

第一部分	財務信息

第 1 項。	簡明合併財務報表（未經審計）
	簡明合併資產負債表	1
	簡明合併運營報表	2
	綜合虧損簡明合併報表	3
	股東權益簡明合併報表	4
	簡明合併現金流量表	6
	未經審計的簡明合併財務報表附註	7
第 2 項。	管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析	23
第 3 項。	關於市場風險的定量和定性披露	37
第 4 項。	控制和程序	37

第二部分	其他信息

第 1 項。	法律訴訟	38
第 1A 項。	風險因素	38
第 2 項。	未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用	64
第 3 項。	優先證券違約	64
第 4 項。	礦山安全披露	64
第 5 項。	其他信息	64
第 6 項。	展品	64
	簽名	66

第一部分。— 財務信息

第 1 項。財務報表

主角療法公司

簡明合併資產負債表

（未經審計）

（以千計，股票和每股數據除外）


	6月30日		十二月三十一日
	2022		2021
資產
流動資產：
現金和現金等價物	$	120,237	$	123,665
有價證券		171,653		203,235
應收合作伙伴和合同資產-關聯方		43		1,566
應收研發税收優惠		2,648		2,792
預付費用和其他流動資產		9,721		9,478
流動資產總額		304,302		340,736
財產和設備，淨額		1,962		1,798
限制性現金-非流動		225		225
經營租賃使用權資產		4,023		4,936
總資產	$	310,512	$	347,695
負債和股東權益
流動負債：
應付賬款	$	1,412	$	1,600
應付給合作伙伴-關聯方		80		899
應計費用和其他應付賬款		36,244		37,716
遞延收入-關聯方		—		1,601
經營租賃負債——當前		2,352		2,200
流動負債總額		40,088		44,016
經營租賃負債——非流動負債		2,446		3,658
負債總額		42,534		47,674
承付款和意外開支
股東權益：
優先股，$0.00001面值， 10,000,000授權股份；不已發行和流通股份		—		—
普通股，$0.00001面值， 90,000,000授權股份； 48,683,931和 47,838,330股份發行的和傑出的分別截至2022年6月30日和2021年12月31日		—		—
額外的實收資本		740,027		709,682
累計其他綜合虧損		(720)		(299)
累計赤字		(471,329)		(409,362)
股東權益總額		267,978		300,021
負債和股東權益總額	$	310,512	$	347,695

所附附附註是這些未經審計的簡明合併財務報表不可分割的一部分。

主角療法公司

簡明合併運營報表

（未經審計）

（以千計，股票和每股數據除外）



	三個月已結束				六個月已結束
	6月30日				6月30日
	2022		2021		2022		2021
許可和協作收入-關聯方	$	859	$	2,265	$	26,581	$	8,454
運營費用：
研究和開發		34,611		26,432		70,929		50,677
一般和行政		7,691		6,715		18,206		12,680
運營費用總額		42,302		33,147		89,135		63,357
運營損失		(41,443)		(30,882)		(62,554)		(54,903)
利息收入		484		97		652		199
其他費用，淨額		(78)		(57)		(65)		(136)
淨虧損	$	(41,037)	$	(30,842)	$	(61,967)	$	(54,840)
基本和攤薄後的每股淨虧損	$	(0.84)	$	(0.69)	$	(1.27)	$	(1.23)
用於計算基本和攤薄後每股淨虧損的加權平均股數		49,049,902		44,864,637		48,902,047		44,546,172

所附附附註是這些未經審計的簡明合併財務報表不可分割的一部分。

主角療法公司

綜合虧損簡明合併報表

（未經審計）

（以千計）


	三個月已結束				六個月已結束
	6月30日				6月30日
	2022		2021		2022		2021
淨虧損	$	(41,037)	$	(30,842)	$	(61,967)	$	(54,840)
其他綜合損失：
國外業務翻譯損失		(209)		(34)		(114)		(67)
有價證券的未實現（虧損）收益		(39)		8		(307)		(20)
綜合損失	$	(41,285)	$	(30,868)	$	(62,388)	$	(54,927)

所附附附註是這些未經審計的簡明合併財務報表不可分割的一部分。

主角療法公司

股東權益簡明合併報表

（未經審計）

（以千計，共享數據除外）


						累積的
				額外		其他				總計
	常見			付費		全面		累積的		股東
	股票			資本		（虧損）收益		赤字		公平
截至2022年6月30日的三個月	股份	金額
截至2022年3月31日的餘額	48,552,102	$	—	$	732,542	$	(472)	$	(430,292)	$	301,778
根據股權激勵和員工購股計劃發行普通股	131,829		—		655		—		—		655
股票薪酬支出	—		—		6,805		—		—		6,805
與上一時期普通股發行相關的發行成本	—		—		25		—		—		25
其他綜合損失	—		—		—		(248)		—		(248)
淨虧損	—		—		—		—		(41,037)		(41,037)
截至2022年6月30日的餘額	48,683,931	$	—	$	740,027	$	(720)	$	(471,329)	$	267,978


						累積的
				額外		其他				總計
	常見			付費		全面		累積的		股東
	股票			資本		（虧損）收益		赤字		公平
截至2021年6月30日的三個月	股份	金額
截至2021年3月31日的餘額	43,939,246	$	—	$	567,176	$	(33)	$	(307,809)	$	259,334
通過公開發行發行普通股，扣除發行成本	3,503,311		—		123,798		—		—		123,798
根據股權激勵和員工購股計劃發行普通股	83,003		—		1,247		—		—		1,247
股票薪酬支出	—		—		3,936		—		—		3,936
其他綜合損失	—		—		—		(26)		—		(26)
淨虧損	—		—		—		—		(30,842)		(30,842)
截至2021年6月30日的餘額	47,525,560	$	—	$	696,157	$	(59)	$	(338,651)	$	357,447

所附附附註是這些未經審計的簡明合併財務報表不可分割的一部分。

主角療法公司

股東權益簡明合併報表

（未經審計）

（以千計，共享數據除外）


						累積的
				額外		其他				總計
	常見			付費		全面		累積的		股東
	股票			資本		（虧損）收益		赤字		公平
截至2022年6月30日的六個月	股份	金額
截至2021年12月31日的餘額	47,838,330	$	—	$	709,682	$	(299)	$	(409,362)	$	300,021
根據市場發行發行普通股，扣除發行成本	422,367		—		14,553		—		—		14,553
根據股權激勵和員工購股計劃發行普通股	430,960		—		3,213		—		—		3,213
限制性股票單位歸屬後為淨結算預扣税而預扣的股份	(7,726)		—		(186)		—		—		(186)
股票薪酬支出	—		—		12,740		—		—		12,740
與上一時期普通股發行相關的發行成本	—		—		25		—		—		25
其他綜合損失	—		—		—		(421)		—		(421)
淨虧損	—		—		—		—		(61,967)		(61,967)
截至2022年6月30日的餘額	48,683,931	$	—	$	740,027	$	(720)	$	(471,329)	$	267,978


						累積的
				額外		其他				總計
	常見			付費		全面		累積的		股東
	股票			資本		（虧損）收益		赤字		公平
截至2021年6月30日的六個月	股份	金額
截至2020年12月31日的餘額	43,745,465	$	—	$	563,389	$	28	$	(283,811)	$	279,606
通過公開發行發行普通股，扣除發行成本	3,503,311		—		123,798		—		—		123,798
根據股權激勵和員工購股計劃發行普通股	283,844		—		2,563		—		—		2,563
限制性股票單位歸屬後為淨結算預扣税而預扣的股份	(7,060)		—		(189)		—		—		(189)
股票薪酬支出	—		—		6,596		—		—		6,596
其他綜合損失	—		—		—		(87)		—		(87)
淨虧損	—		—		—		—		(54,840)		(54,840)
截至2021年6月30日的餘額	47,525,560	$	—	$	696,157	$	(59)	$	(338,651)	$	357,447

所附附附註是這些未經審計的簡明合併財務報表不可分割的一部分。

主角療法公司

簡明合併現金流量表

（未經審計）

（以千計）


	六個月已結束
	6月30日
	2022		2021
來自經營活動的現金流
淨虧損	$	(61,967)	$	(54,840)
為使淨虧損與經營活動中使用的淨現金相一致而進行的調整：
基於股票的薪酬		12,740		6,596
經營租賃使用權資產攤銷		1,168		887
有價證券溢價的淨攤銷		454		821
折舊		508		365
運營資產和負債的變化：
應收研發税收優惠		—		(1,682)
應收合作伙伴-關聯方款項		1,523		(4,651)
預付費用和其他資產		(255)		(1,421)
應付賬款		(184)		4,874
應付給合作伙伴-關聯方		(819)		8,664
應計費用和其他應付賬款		(1,553)		1,386
遞延收入-關聯方		(1,601)		(12,468)
經營租賃責任		(1,315)		(987)
用於經營活動的淨現金		(51,301)		(52,456)
來自投資活動的現金流
購買有價證券		(102,121)		(163,460)
有價證券到期的收益		132,942		165,080
購買財產和設備		(563)		(640)
投資活動提供的淨現金		30,258		980
來自融資活動的現金流
市面上發行的收益，扣除發行成本		14,553		123,995
行使股票期權時發行普通股的收益，以及根據員工股票購買計劃購買的收益		3,213		2,563
與限制性股票單位淨結算相關的預扣税款		(186)		(189)
與上一時期普通股發行相關的發行成本		25		—
融資活動提供的淨現金		17,605		126,369
匯率變動對現金、現金等價物和限制性現金的影響		10		(74)
現金、現金等價物和限制性現金淨增加（減少）		(3,428)		74,819
現金、現金等價物和限制性現金，期初		123,890		117,818
現金、現金等價物和限制性現金，期末	$	120,462	$	192,637
非現金融資和投資信息的補充披露：
購置應付賬款和應計負債中的財產和設備	$	122	$	63
與普通股發行相關的發行成本包含在應計負債和其他應付賬款中	$	—	$	197

所附附附註是這些未經審計的簡明合併財務報表不可分割的一部分。

主角療法, INC.

未經審計的簡明合併財務報表附註

注意事項 1。業務的組織和描述

Protaginest Therapeutics, Inc.（以下簡稱 “公司”）總部位於加利福尼亞州紐瓦克。該公司是一家生物製藥公司，其基於肽的新化學實體 rusfertide、PN-943 和 PN-235 處於不同的臨牀開發階段，全部源自公司的專有技術平臺。該公司的臨牀計劃分為兩大類疾病：（i）血液學和血液疾病，以及（ii）炎症和免疫調節性疾病。Protaginest Pty Limited（“Protaginest Australia”）是該公司的全資子公司，位於澳大利亞昆士蘭州的布里斯班。

運營部門是企業的組成部分，有單獨的財務信息，公司首席運營決策者定期對其進行評估，以決定如何分配資源和評估業績。本公司經營和管理其業務為一運營部門。公司的首席執行官是首席運營決策者，他對財務信息進行彙總審查，以分配和評估財務業績。

流動性

截至2022年6月30日，公司的現金、現金等價物和有價證券為美元291.9百萬。自成立以來，該公司一直蒙受運營淨虧損，累計赤字為美元471.3截至2022年6月30日，百萬人。公司的最終成功取決於其研發和合作活動的結果。該公司預計未來將蒙受額外虧損，並預計需要籌集額外資金以繼續執行其長期業務計劃。自2016年8月公司首次公開募股以來，其運營資金主要來自普通股發行的收益以及根據許可和合作協議收到的款項。

風險和不確定性

由於持續的 COVID-19 疫情，公司面臨風險和不確定性。COVID-19 疫情對公司活動的影響取決於多種因素，包括但不限於疫情的持續時間和嚴重程度；COVID-19 變體的發展和傳播、COVID-19 疫苗計劃或其他治療的時間、範圍、有效性和耐久性；以及新的或持續的旅行和其他限制措施以及公共衞生措施。由於疫情對全球的影響，該公司現有和計劃中的臨牀試驗都出現了延遲。公司未來的運營業績和流動性可能會受到現有和計劃中的臨牀試驗的進一步延遲、為這些臨牀試驗招募患者的持續困難、製造和合作活動的延遲、供應鏈中斷以及對其運營活動和員工的持續影響的不利影響。COVID-19 疫情的影響程度仍然難以預測，因為這一事件仍在繼續，信息也在不斷變化。截至這些簡明合併財務報表發佈之日，COVID-19 疫情可能在多大程度上對公司未來的財務狀況、流動性或經營業績產生重大影響仍不確定。

該公司目前正處於經濟不確定性和資本市場混亂的時期，這受到國內和全球貨幣和財政政策、地緣政治不穩定、俄羅斯和烏克蘭之間持續的軍事衝突以及歷史最高的國內和全球通貨膨脹率的重大影響。特別是，烏克蘭的衝突加劇了市場的混亂，包括大宗商品價格的巨大波動以及供應鏈中斷，並導致了全球創紀錄的通貨膨脹。美聯儲和其他中央銀行可能無法通過更嚴格的貨幣政策來遏制通貨膨脹，通貨膨脹可能會在很長一段時間內上升或持續下去。通貨膨脹因素，例如臨牀用品成本、利率、管理費用和運輸成本的增加，可能會對公司的經營業績產生不利影響。公司繼續關注這些事件及其對其業務的潛在影響。儘管公司認為通貨膨脹迄今為止尚未對其財務狀況或經營業績產生重大影響，但由於國內和全球貨幣和財政政策、供應鏈限制以及相關的後果，公司將來可能會受到不利影響

隨着 COVID-19 以及俄羅斯和烏克蘭之間持續的衝突，這些因素可能會導致公司候選產品的製造成本增加和研究的啟動。

注意事項 2。重要會計政策摘要

演示基礎

隨附的未經審計的簡明合併財務報表是根據美國公認的會計原則（“GAAP”）和美國證券交易委員會關於中期財務報告的適用規章制度編制的。在這些規則允許的情況下，GAAP通常要求的某些腳註或其他財務信息已被精簡或省略，因此，截至2022年6月30日的簡明合併資產負債表源自公司當時經審計的合併財務報表，但不包括公認會計原則要求的完整合並財務報表所需的所有信息。這些未經審計的中期簡明合併財務報表的編制基礎與公司的年度合併財務報表相同，管理層認為，這些報表反映了公允列報公司簡明合併財務報表所必需的所有調整（包括正常的經常性調整）。截至2022年6月30日的三個月和六個月的經營業績不一定代表截至2022年12月31日的年度或任何其他過渡期或未來任何其他年度的預期業績。

隨附的簡明合併財務報表和相關財務信息應與截至2021年12月31日止年度的經審計的合併財務報表及其相關附註一起閲讀，這些報表包含在公司於2022年2月28日向美國證券交易委員會提交的10-K表年度報告中。

整合原則

隨附的未經審計的中期簡明合併財務報表包括公司及其全資子公司的賬目。合併後，所有公司間往來業務和餘額均已清除。

估算值的使用

根據公認會計原則編制簡明合併財務報表要求管理層做出估計、假設和判斷，這些估計、假設和判斷會影響截至簡明合併財務報表發佈之日報告的資產和負債金額以及或有負債的披露，以及報告期內報告的收入和支出金額。管理層持續評估其估計值，包括與收入確認、研發活動應計費用、股票薪酬、所得税、有價證券和租賃有關的估計。與收入確認相關的估算包括實際成本與公司可交付成果的估計總成本，以確定完成百分比，此外還包括申請以及在確定許可和合作協議下的交易價格時對潛在收入限制的估計。管理層基於歷史和預期業績、趨勢以及公司認為在這種情況下合理的其他各種假設，包括對預測金額和未來事件的假設。實際結果可能與這些估計值存在重大差異。

由於持續的 COVID-19 疫情、烏克蘭和俄羅斯之間的軍事衝突以及通貨膨脹壓力，全球經濟和金融市場一直存在不確定性和混亂。截至本報告發布之日，公司已在其會計估算中考慮了任何已知的影響，並且沒有發現任何其他具體事件或情況需要對其估計或判斷進行任何額外更新，或者需要修改其資產或負債的賬面價值。隨着新事件的發生和獲得其他信息，這些估計值可能會發生變化。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值存在重大差異。

簡明合併現金流量表中報告的現金

簡明合併現金流量表中報告的現金包括現金和現金等價物的總額以及簡明合併資產負債表上顯示的限制性現金。

簡明合併現金流量表中報告的現金包括（以千計）：


	6月30日
	2022		2021
現金和現金等價物	$	120,237	$	192,412
限制性現金-非流動		225		225
簡明合併現金流量表中報告的現金總額	$	120,462	$	192,637

重要會計政策

與附註2中披露的政策相比，在截至2022年6月30日的三個月和六個月中，公司的重大會計政策沒有發生重大變化。重要會計政策已包含在我們截至2021年12月31日止年度的10-K表年度報告中。

截至2022年6月30日，最近發佈的會計公告尚未通過

2016 年 6 月，財務會計準則委員會發布了 ASU 第 2016-13 號，金融工具-信貸損失（主題 326）, 其目的是向財務報表用户提供更有用的信息, 説明申報實體在每個報告日持有的金融資產的預期信用損失.新準則用一種方法取代了現有的已發生損失減值方法，該方法要求考慮更廣泛的合理和可支持的前瞻性信息，以估算所有預期的信用損失。該指南最初對2019年12月15日之後的財政年度和年度內的過渡期有效，允許在2018年12月15日之後的財政年度和這些年度內的過渡期提前採用。2019年11月，財務會計準則委員會發布了亞利桑那州立大學第2019-10號， 金融工具 — 信貸損失（主題 326）、衍生品和套期保值（主題 815）和租賃（主題 842）：生效日期，它修改了亞利桑那州立大學第2016-13號對小型申報公司的強制生效日期。根據截至2019年11月15日公司作為小型申報公司的地位，亞利桑那州立大學2016-13在2022年12月15日之後開始的財政年度和過渡期對公司生效。公司預計這項新指南的通過不會對其簡明合併財務報表和披露產生重大影響。

注意事項 3。許可和合作協議

協議條款

2021年7月27日，公司與賓夕法尼亞州的一家公司Janssen Biotech, Inc.（“Janssen”）簽訂了經修訂和重述的許可和合作協議（“重述協議”）。重述協議修訂並重申了公司與詹森於2017年5月26日簽訂的許可和合作協議（經其第一修正案修訂，自2019年5月7日起生效，“原始協議”）。Janssen 是公司的關聯方，名為 Johnson & Johnson Innovation — JJDC, Inc.，公司的重要股東，而詹森都是強生公司的子公司。原始協議於 2017 年 7 月 13 日生效。原始協議生效後，公司收到了一筆不可退還的預付現金付款50.0來自詹森的百萬美元。第一修正案生效後，公司獲得了 $25.02019 年 Janssen 支付了百萬美元。該公司還收到了 $5.02020 年第一季度成功提名第二代口服白介素（“IL”）-23 受體拮抗劑發育化合物（“第二代化合物”），引發了百萬美元的付款，以及7.52021年第四季度第二代化合物的第一期1期臨牀試驗的數據收集活動完成後，支付了百萬美元。2022年4月，該公司收到了一美元25.0與2022年第一季度第二代化合物的第一期2期臨牀試驗中第三名患者給藥相關的百萬里程碑式付款。

重述協議涉及口服 IL-23 受體拮抗劑候選藥物的開發、製造和商業化。根據重述協議被提名進行初步開發的候選人包括 PTG-200 (JN-67864238)、PN-232 (JNJ-75105186) 和 PN-235 (JNJ-77242113)。PTG-200 是一種用於治療克羅恩病（“CD”）的口服 IL-23 受體拮抗劑，正處於 2a 期開發階段。2021 年第四季度，根據預先規定的中期分析標準，詹森根據其卓越的效力以及整體藥代動力學和藥效學特徵，做出投資組合決定，停止進一步開發 PTG-200 和 PN-232，轉而推進 PN-235。詹森主要負責未來所有試驗，包括這些預期的第二階段試驗，公司主要負責第二代第一階段試驗的進行。

根據重述協議，雙方：

●

修改了開發里程碑，以反映 Janssen 在 IL-23 途徑中開發多種適應症的合作化合物的預期；

●

將公司在《重述協議》下的進一步開發和相關支出義務限制在 PTG-200 第 2a 階段試驗以及 PN-232 和 PN-235 正在進行的第 1 階段試驗；Janssen 負責重述協議下的所有其他未來開發和相關費用；以及

●

雙方得出結論兩年研究合作，同時使詹森能夠在2024年7月之前繼續對根據原始協議開發的化合物進行更多研究。

重述協議使詹森能夠開發用於多種適應症的合作化合物。根據重述協議，詹森必須做出商業上合理的努力，為至少兩種適應症開發至少一種合作化合物。

在原始協議生效之日後的這段時間內，公司在原始協議中的開發成本義務如下：(a) 不超過 $20.0與最多三項第二代化合物第一階段試驗相關的費用為百萬美元；(b) 不超過 $20.0與 PTG-200 第 2a 階段和 2b 階段成本相關的百萬美元成本（即 20前 $ 的百分比100.0百萬美元成本）；以及（c）不超過 $25.0與評估第二代化合物的兩項第二階段試驗相關的費用為百萬美元。

根據重述協議，公司的持續開發費用義務如下：(a) 公司出資 20與評估 PTG-200 治療 CD 的 2a 期試驗相關的費用百分比（以 $ 為準20.0百萬上限）；(b) 該公司負責 50與 2021 年 1 月 4 日之前正在進行的評估 PN-235 的第一階段試驗相關的商定費用的百分比；以及 (c) 公司負責 100與評估 PN-232 的 1 期試驗相關的商定費用百分比。

公司先前根據原始協議承擔的某些開發費用義務被限制或取消，具體如下：(a) 公司之前的美元25.0百萬債務 20取消了與第二代產品第二階段試驗相關的成本百分比；(b) 公司之前的美元5.0百萬債務 50取消了評估第二代化合物的潛在第三項第 1 階段試驗的成本百分比；(c) 除了 CD 的 2a 期試驗之外，公司沒有義務為任何 2b 階段或其他評估 PTG-200 的試驗的任何部分提供資金。

第二代第 2 階段開發的一個里程碑減少了 $50.0百萬到美元25.0重述協議中的百萬美元；否則，重述協議中的各種里程碑付款金額與原始協議中的各個里程碑付款金額基本相同。為了反映 IL-23 途徑中多種適應症的平行發展，重述協議下的里程碑付款現在通常對應於實現以下特定里程碑：(a) 任何初始適應症（而不是原始協議中的CD）；(b) 任何第二種適應症（而不是原始協議中的潰瘍性結腸炎（“UC”））；以及（c）任何第三種適應症。對於第二代化合物，第二代和第三代適應症的里程碑付款可能由任何第二代觸發

化合物（即不一定是觸發任何適應症初始付款或第二適應症付款的第二代化合物）。此外，原始協議中設想的與 Janssen 許可權範圍相關的選擇加入付款已轉換為《重述協議》中的開發里程碑。

第二代化合物即將到來的潛在開發里程碑包括：

●

$10.0百萬美元用於在第一個 2 期臨牀試驗中為第三名患者給藥，用於任何第二代化合物（即與觸發適應症的適應症不同的適應症） $25.0上面描述的百萬里程碑）；

●

$50.0百萬美元用於在任何適應症的第二代化合物的3期臨牀試驗中給第三名患者的劑量；

●

$15.0百萬美元用於在第二代化合物的3期臨牀試驗中為第三名患者提供第二種適應症；以及

●

$115.0百萬美元用於第二代化合物的3期臨牀試驗，用於任何符合其主要臨牀終點的適應症。

根據重述修正案，PTG-200 的發展里程碑保持不變，唯一的不同是里程碑成就通常不再是針對具體指標的。

根據重述協議，公司仍然有資格獲得產品淨銷售額的分級特許權使用費，百分比從中個位數到十百分比。原始協議中的銷售里程碑付款在重述協議中也保持不變。

根據原始協議和重述協議，向公司支付的研發服務款項通常在提供服務或交付資產時開具賬單和收取，包括研究活動以及第一階段和第二階段的開發活動。由於詹森產生的費用，詹森向公司收取其在 PTG-200 第 2a 階段開發成本中所佔的份額。里程碑付款是在相關里程碑達到之後收到的。

Janssen 保留開發和商業化 IL-23 受體拮抗劑化合物的全球獨家權利，這些化合物源自根據原始協議進行的研究合作或 Janssen 在《重述協議》下的進一步研究。任何進一步的研究和開發都將由 Janssen 進行。在美國市場合作下，公司將有權共同詳細介紹（針對CD和UC適應症）最多兩種 IL-23 受體拮抗劑化合物。

除非提前終止，否則重述協議在專利和監管到期後特許權使用費義務終止之前一直有效。重述協議終止後，所有權利將歸還給公司，在某些情況下，如果此類終止發生在正在進行的臨牀試驗期間，詹森將應要求向公司提供某些財務和運營支持，以完成此類試驗。

收入確認

重述協議包含開發許可證的單一履約義務；PTG-200、PN-232 和 PN-235 的第一階段開發服務；公司與 CD 中 PTG-200 第 2a 階段開發相關的服務；第二代化合物研究服務的第一年；以及公司應詹森的要求可能提供的所有其他此類服務，以支持 PTG-200 到 2a 階段和 PN-232 的開發，直至第 1 階段。PN-235根據重述協議，不再需要公司為第 2a 階段之後的 PTG-200 和第 1 階段之後的 PN-232 和 PN-235 提供的開發服務。

公司認定，該許可與協議範圍內修訂後的開發服務沒有區別，因為修訂後的開發服務並未改變知識產權的效用。該公司還得出結論，其餘的開發服務與開發許可重述協議之前的協議中包含的部分兑現的合併承諾沒有區別，包括 PTG-200、PN-232 和 PN-235 服務，包括化合物供應和其他服務。因此，重述協議被視為原始協議的一部分。通過對收入進行累積追加調整，將重述協議視為對原始協議下服務的修改。自重述協議生效之日起，公司計算了重述協議下調整後的累計收入，並對交易價格進行了主要更新，包括釋放和更新先前的限制條件以及減少剩餘提供的服務，從而進行了累計調整，使收入增加了美元8.0截至2021年12月31日的財年，為百萬美元。

合同期限定義為合同各方具有可執行的權利和義務的期限。出於收入確認的目的，已確定的單一初始履約義務的重述協議的期限從原始協議的生效日期 2017 年 7 月 13 日開始，在 PN-232 和 PN-235 的 1 期臨牀試驗完成時結束。截至2022年6月30日，與這些試驗有關的最終活動已完成。

公司使用最有可能的金額法來估算交易價格中包含的可變對價。重述協議生效之日後的可變對價包括未來的里程碑付款和商定服務的費用分攤付款，由可償還給詹森的開發費用所抵消。詹森支付的成本分攤款項與公司在合同期限內為開發活動提供的商定服務有關，包含在交易價格中，按公司在這些活動的估計預算成本中所佔的份額計算，主要包括內部全職同等工作和第三方合同成本。向詹森支付的費用分攤款項與詹森在合同期限內開展的活動的商定服務有關，並不是詹森轉移給公司的獨特服務。因此，應付給詹森的對價計為交易價格的降低。

重述協議下初始履約義務的交易價格為 $131.7截至2022年6月30日，百萬美元，增加了美元0.2從交易價格中扣除百萬美元131.5截至2022年3月31日，百萬人。為了確定交易價格，公司評估了合同期內將收到的所有款項，扣除預計應支付給詹森的開發成本補償。截至2022年6月30日的交易價格包括美元112.5迄今為止收到的不可退還的款項百萬美元，$17.9Janssen 為 IL-23 受體拮抗劑化合物研究費用和其他服務提供的服務報銷了百萬美元，可變對價包括 $8.2Janssen 償還的百萬美元開發費用，部分由美元抵消6.9應向詹森償還的服務費用淨額為百萬美元。公司得出結論，可變對價限制已適當地反映在截至2022年6月30日的估計交易價格中，未來里程碑的實現取決於額外的發展和/或監管的不確定性，因此，到2022年6月30日，此類收入不太可能發生重大逆轉。詹森還選擇由公司提供的某些額外服務，這些服務不在初始履約義務範圍內。這些額外服務的收入在提供這些服務時予以確認。

公司使用基於成本的輸入法來衡量比例績效，並計算相應的要確認的收入金額。在應用基於成本的收入確認輸入法時，公司使用與預期成本相關的實際成本來履行合併履約義務。這些費用主要包括內部全職同等工作和第三方合同費用。收入根據公司履行履約義務時產生的實際成本佔估計總成本的百分比進行確認。基於成本的收入確認輸入法要求管理層估算完成公司履約義務的成本。公司認為這是衡量進展的最佳衡量標準，因為其他衡量標準並不能反映公司如何將其履約義務轉移給詹森。在進行此類估算時，需要做出重大判斷，以評估與成本估算相關的假設。為完成公司履約義務而對估計成本進行修訂的累積影響將記錄在確定變更並可以合理估算金額的時期。這些假設和估計數的重大變化可能會對未來各期確認的收入的時間和金額產生重大影響。

在截至2022年6月30日的三個月和六個月中，公司確認的許可和合作收入為美元0.9百萬和美元26.6分別為百萬。截至2022年6月30日的三個月和六個月中，許可和合作收入主要與根據業績比例確認的重述協議下的交易價格有關。截至2022年6月30日，公司完成了合作項下的履約義務。

在截至2021年6月30日的三個月和六個月中，公司確認的許可和合作收入為美元2.1百萬和美元7.7分別為百萬美元，這主要與重述協議下的交易價格有關，根據業績成比例確認。此外，公司確認了 $0.2百萬和美元0.8截至2021年6月30日的三個月和六個月中，收入分別為百萬美元，與公司根據協議提供的額外服務有關。

下表顯示了公司在報告所述期間合同資產和負債的變化（以千計）：


	餘額為						餘額為
	的開始						的結束
截至2022年6月30日的六個月	時期		增補		扣除額		時期
合同資產：
應收合作伙伴-關聯方款項	$	1,566	$	25,165	$	(26,688)	$	43
合同負債：
遞延收入-關聯方	$	1,601	$	25,757	$	(27,358)	$	—
應付給合作伙伴-關聯方	$	899	$	30	$	(849)	$	80


	餘額為						餘額為
	的開始						的結束
截至2021年6月30日的六個月	時期		增補		扣除額		時期
合同資產：
應收合作伙伴-關聯方款項	$	2,426	$	4,651	$	—	$	7,077
合同負債：
遞延收入-關聯方	$	14,477	$	3,924	$	(16,392)	$	2,009
應付給合作伙伴-關聯方	$	2,732	$	8,664	$	—	$	11,396

在截至2022年6月30日的三個月和六個月中，公司確認的收入為美元0.9百萬美元來自每個期初遞延收入合同負債餘額中包含的金額。在截至2021年6月30日的三個月和六個月中，公司確認的收入為美元0.4百萬和美元1.5分別來自每個期初遞延收入合同負債餘額中包含的數額，分別為百萬美元。獲得或履行合同的費用均未資本化。

注意事項 4。公允價值測量

金融資產和負債按公允價值入賬。公允價值會計指南提供了衡量公允價值的框架，澄清了公允價值的定義，並擴大了公允價值計量的披露範圍。公允價值定義為在報告日市場參與者之間的有序交易中出售資產或為轉移負債而支付的價格（退出價格）。會計指導建立了三層次結構，優先考慮估值方法中用於衡量公允價值的投入，如下所示：

第 1 級—投入是衡量日活躍市場中相同資產或負債的未經調整的報價。

第 2 級—通過與計量日和工具預期壽命期間的市場數據的相關性，可以直接或間接觀察到資產或負債的投入（1級中包含的報價市場價格除外）。

第 3 級—輸入反映了管理層對市場參與者在衡量日期將使用什麼來對資產或負債進行定價的最佳估計。考慮了估值技術固有的風險和模型輸入中固有的風險。

在確定公允價值時，公司利用市場報價、經紀人或交易商報價或估值技術，最大限度地利用可觀察的投入，最大限度地減少不可觀察的投入的使用，並在評估公允價值時考慮交易對手的信用風險。

下表顯示了使用上述輸入確定的公司金融資產的公允價值（以千計）。


	2022年6月30日
	第 1 級		第 2 級		第 3 級		總計
資產：
貨幣市場基金	$	38,082	$	—	$	—	$	38,082
商業票據		—		136,054		—		136,054
公司債務證券		—		16,493		—		16,493
美國財政部和機構證券		—		94,505		—		94,505
金融資產總額	$	38,082	$	247,052	$	—	$	285,134


	2021年12月31日
	第 1 級		第 2 級		第 3 級		總計
資產：
貨幣市場基金	$	39,854	$	—	$	—	$	39,854
商業票據		—		157,141		—		157,141
公司債務證券		—		75,548		—		75,548
美國財政部和機構證券				40,017		—		40,017
超國家和主權政府證券		—		6,010		—		6,010
按公允價值結轉的金融資產總額	$	39,854	$	278,716	$	—	$	318,570

公司的商業票據、公司債務證券、美國國債和機構證券（包括美國國庫券）以及超國家和主權政府證券被歸類為二級，因為它們的估值基於活躍市場中類似工具的報價、非活躍市場中相同或相似工具的報價以及基於模型的估值技術，所有重要投入都可以在市場上觀察到或由可觀察的市場數據證實基本上是整個期限資產。

由於其短期性質，我們剩餘的金融資產和負債（包括現金、應收賬款和應付賬款）的賬面金額接近其公允價值。

注意事項 5。現金等價物和有價證券

現金等價物和有價證券包括以下內容（以千計）：


	2022年6月30日
	攤銷		未實現總額
	成本		收益		損失		公允價值
貨幣市場基金	$	38,082	$	—	$	—	$	38,082
商業票據		136,089		—		(35)		136,054
公司債務證券		16,540		—		(47)		16,493
美國財政部和機構證券		94,873		—		(368)		94,505
現金等價物和有價證券總額	$	285,584	$	—	$	(450)	$	285,134
歸類為：
現金等價物							$	113,481
有價證券——當前								171,653
現金等價物和有價證券總額							$	285,134


	2021年12月31日
	攤銷		未實現總額
	成本		收益		損失		公允價值
貨幣市場基金	$	39,854	$	—	$	—	$	39,854
商業票據		157,157		—		(16)		157,141
公司債務證券		75,598		—		(50)		75,548
美國財政部和機構證券		40,093		—		(76)		40,017
超國家和主權政府證券		6,011		—		(1)		6,010
現金等價物和有價證券總額	$	318,713	$	—	$	(143)	$	318,570
歸類為：
現金等價物							$	115,335
有價證券——當前								203,235
現金等價物和有價證券總額							$	318,570

有價證券 — 現價 $171.7百萬和美元203.2截至2022年6月30日和2021年12月31日分別持有的百萬份合同到期日低於一年。公司不打算出售其處於未實現虧損狀況的證券，在收回可能已到期的攤銷成本基礎之前，公司被要求出售其證券的可能性不大。曾經有不報告所述期間有價證券的已實現收益或已實現虧損。在確定虧損是否是暫時性時，考慮的因素包括公允價值低於攤銷成本基準的時間長短和程度，以及公司是否打算出售證券，或者公司在收回攤銷成本基礎之前是否更有可能被要求出售證券。

注意事項 6。資產負債表組成部分

預付費用和其他流動資產

預付費用和其他流動資產包括以下內容（以千計）：


	6月30日		十二月三十一日
	2022		2021
預付臨牀和研究相關費用	$	6,387	$	5,242
預付保險		876		1,746
其他預付費用		1,786		1,515
其他應收賬款		672		975
預付費用和其他流動資產	$	9,721	$	9,478

財產和設備，淨額

財產和設備，淨額包括以下各項（以千計）：


	6月30日		十二月三十一日
	2022		2021
實驗室設備	$	4,659	$	4,156
傢俱和計算機設備		1,141		1,023
租賃權改進		898		877
財產和設備總額		6,698		6,056
累計折舊		(4,736)		(4,258)
財產和設備，淨額	$	1,962	$	1,798

應計費用和其他應付賬款

應計費用和其他應付賬款包括以下內容（以千計）：


	6月30日		十二月三十一日
	2022		2021
應計的臨牀和研究相關費用	$	29,407	$	27,950
應計員工相關費用		4,389		7,125
應計的專業服務費		688		734
向前合作伙伴支付的應計款項		1,500		1,500
其他		260		407
應計費用和其他應付賬款總額	$	36,244	$	37,716

注意事項7。研究合作和許可協議

該公司與Zealand Pharma A/S（“Zealand”）於2012年6月簽訂了合作協議。2013年10月，新西蘭放棄了合作，合作協議於2014年終止。該協議規定了與合作相關的化合物的某些終止後付款義務，這些化合物符合合作協議中規定的特定條件，在新西蘭放棄合作後，公司選擇進一步開發這些化合物。公司有權但沒有義務進一步開發和商業化此類化合物。該協議規定，在公司與第三方就此類化合物達成合作安排之前，為實現某些開發、監管和銷售里程碑事件向新西蘭支付款項。

該公司此前已確定 rusfertide 是一種化合物，合作協議要求支付上述終止後補助金，並已支付三總金額為 $ 的開發里程碑付款1.0根據協議，百萬美元。但是，經過重新評估，該公司於2019年得出結論，根據協議，rusfertide不是需要終止後付款的化合物，並於2020年1月啟動了仲裁程序。2021年8月4日，公司和新西蘭同意解決爭議並簽訂了仲裁解決協議。

參見注釋 9。承諾和意外開支 — 法律訴訟，以獲取與本研究和合作協議相關的仲裁程序結果的更多信息

向協作合作伙伴支付的里程碑款項記為費用發生期間的研發費用。沒有根據新西蘭合作協議，截至2022年6月30日和2021年6月30日的三個月和六個月的研發費用記錄在案。

注意事項8。研發税收優惠

該公司做到了不t 認可在截至2022年6月30日的三個月和六個月內，澳大利亞税務局（“ATO”）提供的任何研發現金税收優惠。在截至2021年6月30日的三個月和六個月中，公司確認了澳元 1.3百萬 ($)1.0百萬）和澳元 2.3百萬 ($)1.7百萬），分別用於減少與澳大利亞税務局提供的研發現金税優惠相關的研發費用。截至2022年6月30日和2021年12月31日，應收的研發現金税優惠為澳元 3.8百萬 ($)2.6百萬）和澳元 3.8百萬 ($)2.8分別為百萬）。

注意事項 9。承付款和意外開支

法律訴訟

公司確認法律訴訟的應計費用，前提是它得出結論，認為損失既是可能的，也是可以合理估計的。公司根據區間內損失的最佳估計值進行累計；但是，如果該區間內的任何估計值都不比其他任何估計值都好，則累積該區間內的最小金額。如果公司確定重大損失是合理可能的，並且可以估計損失或損失範圍，則會披露可能的損失。

2020年1月23日，公司向國際商會國際仲裁法院提起針對新西蘭的仲裁程序，該協議涉及公司與新西蘭於2012年簽訂並於2014年終止的合作協議。該協議規定了公司為進一步開發和滿足特定條件而選擇的與合作相關的化合物向新西蘭支付某些終止後付款義務。

2021年8月4日，公司和新西蘭同意解決爭議並達成仲裁解決協議。根據仲裁和解協議，(1) 公司需要額外支付 $1.52022年8月向新西蘭輸送了數百萬美元 rusfertide，(2) rusfertide 的所有開發里程碑都減少了 50%，但公司同意在期內全額付款二(2) 協議生效之日後的工作日（並按時付款）：(i) a $1.0啟動2b期臨牀試驗的百萬里程碑；以及 (ii) a $1.5啟動3期臨牀試驗的百萬里程碑；（3）公司應支付的rusfertide淨銷售額的特許權使用費率降低了 50%; (4) rusfertide 淨銷售額的所有銷售里程碑付款減少了 50%; (5) 雙方同意，雙方將保留另一方先前就原始合作協議支付的所有款項；以及 (6) 雙方解除了與原始合作協議、放棄協議和仲裁有關的索賠。除了上述第 (1) 和 (2) 項中規定的付款外，公司還可能被要求向新西蘭支付不超過 $2.75與rusfertide相關的未來開發里程碑款項為數百萬美元。這些付款最多包括 $1.0註冊提案總額為百萬美元，最高為 $1.75總計百萬美元用於商業發射三原始合作協議中指定的地理區域。

公司認為這些仲裁程序的結果與其研發項目有關；因此，付款或里程碑付款記為研發費用。

注意事項 10。股東權益

2018年8月，公司與某些合格投資者（均為 “投資者”，統稱為 “投資者”）簽訂了證券購買協議，根據該協議，公司總共出售了 2,750,000其普通股的股票價格為美元8.00每股，總淨收益為美元21.7百萬，扣除公司應付的發行費用。在同時進行的私募中，公司發行了投資者認股權證，以購買總額為 2,750,000其普通股（均為 “認股權證”，統稱為 “認股權證”）。每份認股權證均可從 2018 年 8 月 8 日起執行 2023年8月8日。要購買的認股權證 1,375,000公司普通股的行使價為美元10.00每股和要購買的認股權證 1,375,000公司普通股的行使價為美元15.00每股。如果出現任何股票分紅和分割、反向股票分割、資本重組、重組或類似情況，行使權證時可發行的普通股（“認股權證”）的行使價格和數量可能會進行調整

交易，如認股權證中所述。在某些情況下，認股權證可以在 “無現金” 的基礎上行使。在普通股和認股權證的發行和出售方面，公司授予投資者有關認股權證和認股權證股份的某些註冊權。根據會計準則編纂主題480，普通股和認股權證被歸類為股權, 將負債與股權區分開來（“ASC 480”），交易的淨收益記為額外實收資本的貸方。截至2022年6月30日，無的認股權證已行使。

2018年12月，公司與投資者及其關聯公司（“交易所股東”）簽訂了交換協議（“交易協議”），根據該協議，公司交換了以下合計 1,000,000公司普通股的股份，面值 $0.00001每股，由交易所股東持有預先注資的認股權證（“交易所認股權證”），用於購買總額為 1,000,000普通股（如交易所認股權證所述，在出現任何股票分紅和分割、反向股票分割、資本重組、重組或類似交易時需要進行調整），行使價為美元0.00001每股。交易所認股權證將到期十年自發行之日起。交易所認股權證可在到期前的任何時候行使，除非交易所認股權證生效後，交易所股東將無法行使交易所認股權證 9.99公司普通股的百分比，但某些例外情況除外。根據會計準則編纂議題505,公平，公司將交換的普通股的報廢記錄為已發行普通股的減少，以及按發行之日交易所認股權證的公允價值計入額外實收資本的相應借方。根據ASC 480，交易所認股權證被歸類為股權,交易所認股權證的公允價值記作額外實收資本的貸方，不受重新計量的約束。公司確定，由於交易所認股權證的行使價可以忽略不計，交易所認股權證的公允價值與發行日退役股票的公允價值基本相似。截至2022年6月30日， 400,000的交易所認股權證仍未行使。

2019年10月，公司在S-3表格（文件編號333-234414）上提交了註冊聲明，該聲明已宣佈自2019年11月22日起生效，允許公司發行、發行和出售最高總髮行價格不超過美元250.0百萬股普通股、優先股、債務證券和認股權證（“2019年S-3表格”）。最高不超過 $75.0最高總髮行價格（美元）中的百萬美元250.0根據公司於2019年11月27日簽訂的銷售協議（“2019年銷售協議”），可以根據市場上（“ATM”）融資機制發行和出售百萬美元。2022年1月，該公司出售了 422,367根據2019年銷售協議，其自動櫃員機融資機制下的普通股淨收益為美元14.6百萬，扣除發行成本後。截至2022年6月30日，總金額為美元79.3根據2019年S-3表格，仍有百萬只證券可供出售，美元17.0其中有數百萬件仍可在自動櫃員機融資機制下出售。2019 年 S-3 表格將於 2022 年 10 月到期。

2020 年 12 月，公司在 S-3ASR 表格上提交了自動註冊聲明和隨附的招股説明書（文件編號 333-251254）。2021 年 6 月，根據這份 S-3ASR 表格，公司完成了承銷公開發行 3,046,358其普通股的公開發行價格為美元37.75每股並額外發行一股 456,953普通股，價格為 $37.75承銷商行使購買額外股票的選擇權後的每股。扣除承保佣金和公司支付的發行成本後，淨收益為 $123.8百萬。S-3ASR 表格將於 2023 年 12 月到期。

注意 11。股權計劃

股權激勵計劃

2016年7月，公司董事會和股東批准了公司的2016年股權激勵計劃（“2016年計劃”），以取代2007年的股票期權計劃。2016年計劃由董事會或董事會任命的委員會管理，該委員會決定授予的獎勵類型，包括受獎勵約束的股票數量、行使價和歸屬時間表。根據2016年計劃授予的獎勵不遲於到期十年自授予之日起。截至2022年6月30日， 817,303根據2016年計劃，股票可供發行。

激勵計劃

2018年5月，公司董事會批准了2018年激勵計劃，隨後進行了修訂。根據納斯達克上市規則第5635（c）（4）條，2018年激勵計劃是一項非股東批准的股票計劃，根據該計劃，公司將期權和限制性股票單位獎勵授予以前不是公司僱員或董事的人，或者在真正的失業期之後，作為對這些人在公司就業的激勵材料。2018年激勵計劃由董事會或董事會薪酬委員會管理，後者決定授予的獎勵類型，包括受獎勵約束的股票數量、行使價和歸屬時間表。根據2018年激勵計劃授予的獎勵不遲於到期十年自授予之日起。截至2022年6月30日， 601,042根據經修訂的2018年激勵計劃，股票可供發行。

股票期權

公司股權激勵和激勵計劃下的股票期權活動如下：



		加權-		加權-
		平均值		平均值
		運動		剩餘的	聚合
	選項	每人價格		合同的	固有的
	傑出	分享		壽命（年）	價值 (1)
					（單位：百萬）
截至2021年12月31日的餘額	5,890,540	$	17.66	7.47	$	102.7
授予的期權	1,444,600		25.47
行使的期權	(297,317)		8.71
期權被沒收	(212,702)		23.42
截至2022年6月30日的餘額	6,825,121	$	19.53	7.31	$	1.7
可行使的期權 — 2022年6月30日	3,660,098	$	15.36	6.05	$	1.6
期權歸屬並預計將歸屬 — 2022年6月30日	6,825,121	$	19.53	7.31	$	1.7

(1)	總內在價值是根據期權行使價與2022年6月30日公司普通股收盤價之間的差額計算得出的。計算結果不包括行使價高於2022年6月30日公司普通股收盤價的期權。

在截至2022年6月30日的六個月中，授予員工的普通股標的期權的加權平均授予日公允價值估計為美元19.92每股。

股票期權估值假設

員工股票期權獎勵的公允價值是在授予之日使用Black-Scholes期權定價模型估算的，假設如下：


	三個月已結束		六個月已結束
	6月30日		6月30日
	2022	2021	2022	2021
預期期限（以年為單位）	5.50 - 6.08	5.27 - 6.08	5.27 - 6.08	5.27- 6.08
預期波動率	96.3% - 99.9%	88.0% - 88.8%	96.3% - 99.9%	88.0% - 90.2%
無風險利率	2.71% - 2.93%	0.85% - 1.11%	1.64% - 2.93%	0.11% - 1.11%
股息收益率	—	—	—	—

在確定授予的期權的公允價值時，公司使用了Black-Scholes期權定價模型和下文討論的假設。這些輸入中的每一個都是主觀的，通常需要判斷才能確定。

預期期限— 公司的預期期限代表公司授予的期權預計將到期的期限，使用簡化的方法（基於歸屬日期和合同期限結束之間的中點）確定。公司的歷史行使信息有限，無法對其股票期權補助的未來行使模式和歸屬後的解僱行為做出合理的預期。

預期波動率—在截至2021年12月31日的年度中，公司的預期波動率是根據以下因素估算的 50在相當於股票期權授予預期期限的期限內，可比上市生物製藥公司的平均波動率百分比，以及 50自2016年8月首次公開募股以來公司股價波動的百分比。從2022年1月1日起，公司的預期波動率是根據以下各項的組合估算的 25在相當於股票期權授予預期期限的期限內，可比上市生物製藥公司的平均波動率百分比，以及 75自2016年8月首次公開募股以來公司股價波動的百分比。

無風險利率—無風險利率基於授予時有效的美國財政部零息票發行，期限與預期期權期限相對應。

預期股息— 公司從未支付過普通股股息，也沒有普通股分紅的計劃。因此，公司採用的預期股息收益率為零。

限制性股票單位

公司股權激勵計劃下的限制性股票單位（“RSU”）活動如下：


		加權
		平均值
	的數量	授予日期
	股份	公允價值
截至2021年12月31日未投入的限制性股票單位	405,972	$	20.13
已授予	495,250		21.65
既得	(104,712)		14.73
被沒收	(30,420)		25.17
截至2022年6月30日未投入的限制性股票單位	766,090	$	19.88

高性能庫存單位

公司股權激勵計劃下的績效股票單位（“PSU”）活動如下：


		加權
		平均值
	的數量	授予日期
	股份	公允價值
截至2021年12月31日尚未投入的PSU	105,500	$	23.57
已授予	121,000		8.76
既得	—		—
被沒收	(7,500)		23.57
截至2022年6月30日尚未投入的PSU	219,000	$	15.39

未歸屬的PSU的條款規定 100根據某些預先確定的績效目標的實現情況，將賺取的股份百分比，前提是參與者的持續就業。PSU將在公司董事會薪酬委員會證明相關績效目標的實際實現情況後歸屬（如果有的話），但有特定的控制權變更例外情況。

與PSU相關的股票薪酬支出基於授予日公司普通股的公允價值，等於授予日公司普通股的收盤價。那個

公司確認獎勵歸屬期內的薪酬支出，當相關績效目標有可能實現時，這些獎勵最終預計將歸屬。截至2022年6月30日，未歸屬的PSU的授予日公允價值總額為美元3.4百萬。截至2022年6月30日，相關績效目標的實現被認為不太可能，因此，不截至2022年6月30日，PSU的股票薪酬已確認為支出。

員工股票購買計劃

2016年員工股票購買計劃（“2016 ESPP”）允許符合條件的員工以折扣價購買公司普通股，工資扣除額最高可達 15他們符合條件的薪酬的百分比。在每個發行期結束時，符合條件的員工可以在以下位置購買股票 85發行期開始時或每個適用購買期結束時公司普通股公允市場價值中較低者的百分比。在截至2022年6月30日的六個月中，共有 28,931普通股是根據2016年ESPP發行的， 1,285,068截至2022年6月30日，股票仍可供發行。

股票薪酬

股票薪酬支出總額如下（以千計）：


	三個月已結束				六個月已結束
	6月30日				6月30日
	2022		2021		2022		2021
研究和開發	$	4,106	$	2,155	$	7,432	$	3,630
一般和行政		2,699		1,781		5,308		2,966
股票薪酬支出總額	$	6,805	$	3,936	$	12,740	$	6,596

截至 2022 年 6 月 30 日，未確認的股票薪酬支出總額約為 $69.0百萬，該公司預計將在大約加權平均時間內確認這筆款項 2.7年份。

注意 12。每股淨虧損

由於公司在截至2022年6月30日和2021年6月30日的三個月和六個月中出現了淨虧損，因此所有潛在的加權平均攤薄普通股都被確定為反稀釋普通股。下表列出了基本和攤薄後每股淨虧損的計算（以千計，股票和每股數據除外）：


	三個月已結束				六個月已結束
	6月30日				6月30日
	2022		2021		2022		2021
分子：
淨虧損	$	(41,037)	$	(30,842)	$	(61,967)	$	(54,840)
分母：
用於計算基本和攤薄後每股普通股淨虧損的加權平均股		49,049,902		44,864,637		48,902,047		44,546,172
基本和攤薄後的每股淨虧損	$	(0.84)	$	(0.69)	$	(1.27)	$	(1.23)

以下潛在稀釋性證券的已發行股票已排除在報告所述期間的攤薄後每股淨虧損計算之外，因為將其納入具有反稀釋作用：


	6月30日
	2022	2021
購買普通股的期權	6,825,121	5,961,336
普通股認股權證	2,750,000	2,750,000
限制性庫存單位	766,090	423,504
高性能庫存單位	219,000	110,500
ESPP 股票	19,103	15,617
總計	10,579,314	9,260,957

注意 13。後續事件

2022年7月1日，將購買交易所認股權證 400,000公司普通股的淨行使，導致發行了 399,997普通股。有不本次交易後未償還的交易所認股權證。

第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析

您應該閲讀以下對我們財務狀況和經營業績的討論和分析，以及本季度報告（本 “季度報告”）第一部分第10-Q表第1項中包含的未經審計的簡明合併財務報表和相關附註，以及我們在2月28日向美國證券交易委員會（“SEC”）提交的10-K表年度報告中包含的截至2021年12月31日的經審計的合併財務報表及其相關附註，2022。

前瞻性陳述

本季度報告包含經修訂的1933年《證券法》第27A條和經修訂的1934年《證券交易法》（“交易法”）第21E條所指的某些前瞻性陳述。這些陳述涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，這些因素可能導致我們的實際業績、業績或成就與前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來業績、表現或成就存在重大差異。在某些情況下，你可以用 “預期”、“相信”、“可以”、“估計”、“預期”、“預測”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛力”、“預測”、“項目”、“應該”、“目標”、“將” 等術語來識別前瞻性陳述。前瞻性陳述反映了我們目前對未來事件的看法，基於假設，並受風險、不確定性和其他重要因素的影響。特別是，包括明示或暗示的聲明，涉及我們的項目潛力、臨牀試驗的時機、臨牀試驗的註冊時間、我們的現金跑道、我們的候選產品最終獲得監管部門批准和商業化的可能性以及我們根據合作協議可能獲得的里程碑式付款和特許權使用費、未來的經營業績或創造銷售、收入或現金流的能力，以及持續的 COVID-19 疫情的影響， 烏克蘭和俄羅斯之間的軍事衝突、通貨膨脹壓力和信貸可用性 是前瞻性陳述。它們涉及我們無法控制或預測的風險、不確定性和假設，包括本季度報告第二部分第1A項中討論的風險、不確定性和假設。雖然我們認為此類信息構成了此類陳述的合理依據，但此類信息可能有限或不完整，我們的聲明不應被理解為表明我們已經對所有可能獲得的相關信息進行了詳盡的調查或審查。鑑於這些風險、不確定性和其他重要因素，您不應過分依賴這些前瞻性陳述。此外，前瞻性陳述僅代表我們截至本季度報告發布之日的估計和假設。除非法律要求，否則我們沒有義務公開更新任何前瞻性陳述，也沒有義務更新實際業績可能與任何前瞻性陳述中的預期存在重大差異的原因，即使將來有新信息可用。“主角”、主角徽標以及主角的其他商標、服務商標和商品名是Protaginest Therapeutics, Inc.在美國和其他司法管轄區的註冊和未註冊商標。

概述

我們是一家生物製藥公司，其基於肽的新化學實體 rusfertide、PN-943 和 PN-235 處於不同的開發階段，全部源自公司的專有發現技術平臺。我們的臨牀項目分為兩大類疾病：（i）血液學和血液疾病，以及（ii）炎症和免疫調節性疾病。

我們的產品渠道

我們最先進的臨牀資產 rusfertide（PTG-300 的通用名稱）是一種正在開發的可注射類紅細胞增多症、鐵超負荷和其他血液疾病的潛在治療藥物。Hepcidin 是調節鐵平衡的關鍵激素，對紅細胞的正常發育至關重要。Rusfertide 模仿天然激素 hepcidin 的作用，但具有更高的效力、溶解度和穩定性。我們在2021年和2022年醫學會議上公佈的rusfertide 2期臨牀試驗的數據提供了證據，證明瞭魯斯弗肽在控制血細胞比容、降低血栓形成風險和改善缺鐵症狀方面的潛力。Rusfertide在血液病真性紅細胞增多症（“PV”）的潛在治療方面具有獨特的作用機制，這可能使其能夠在推薦的臨牀指南範圍內特異性降低血細胞比容水平並將其維持在推薦的臨牀指南範圍內，而不會導致頻繁放血可能出現的缺鐵。我們的 rusfertide 2 期臨牀試驗包括以下內容：

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REVIVE是一項第二階段的概念驗證（“POC”）試驗，於2019年第三季度啟動。我們於2022年第一季度完成了正在進行的RUSFERTIDE在PV中的REVIVE 2期臨牀試驗的患者入組，目標是在試驗的隨機分組部分結束之前招募約50名患者。

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PACIFIC是另一項針對被診斷患有PV且血細胞比容水平經常升高（> 48%）的rusfertide患者的2期試驗，於2021年第一季度啟動。

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遺傳性血色素沉着症（“HH”）的2期POC試驗於2020年1月啟動，並於2021年第四季度完成。

根據美國食品藥品管理局非惡性血液學司提供的第二階段持續結束的反饋以及歐洲藥品管理局（“EMA”）的書面評論，我們於2022年第一季度啟動了VERIFITE的場地並啟動了患者篩查，這是一項針對大約250名患者的Rusfertide在PVIREF中的全球3期臨牀試驗。我們的目標是在 2023 年上半年底之前完成 VERIFY 的註冊，儘管註冊速度慢於 2023 年上半年

初次入學的預期速度。迄今為止，我們已經在全球激活了35個站點，並將繼續採取措施增加患者招募、篩查和入組人數。

2021年9月16日，美國食品藥品監督管理局（“FDA”）在向FDA提交了為期26周的rash2轉基因小鼠致癌性研究的結果後，暫停了我們的rusfertide臨牀試驗。2021 年 10 月，我們向 FDA 提交了與臨牀暫停相關的完整答覆，FDA 於 2021 年 10 月 8 日取消了臨牀暫停。在我們的《完整答覆》中，我們提供了美國食品藥品管理局要求的關於在魯斯弗肽臨牀試驗中觀察到的人類癌症的個體患者臨牀安全報告，更新了正在進行的魯斯費肽試驗的研究者手冊和患者知情同意書，為我們正在進行的rusfertide臨牀試驗的試驗方案提出了新的安全和停止規則，並對我們的rusfertide安全數據庫進行了全面審查。2021 年第四季度恢復了患者給藥和正在進行的魯斯費替德臨牀試驗的招生。

2020年6月，美國食品藥品管理局批准了用於治療PV的魯斯弗替德的孤兒藥稱號，並於2020年12月批准了用於治療PV的魯斯費肽的快速通道稱號。2020年10月，歐洲藥品管理局批准了用於治療PV的魯斯費肽的孤兒藥名稱。2021年6月，美國食品藥品管理局授予了用於治療PV的魯斯費肽的突破性療法稱號。2022年4月，我們收到了美國食品藥品管理局的一封信，信中表示美國食品藥品管理局打算取消對PV中魯斯費肽的突破性療法稱號。2022年6月，在與美國食品藥品管理局通信後，根據我們對突破性療法稱號在3期及以後的試驗中的相對效用的內部分析，我們自願撤回了我們的突破性療法稱號。美國食品藥品管理局關於突破性療法稱號的信函沒有涉及魯斯弗替德快速通道稱號，該稱號仍然有效。

我們的 alpha-4-beta-7（“α4β7”）拮抗劑 PN-943 和我們的白介素-23 受體（“IL-23R”）拮抗劑化合物 PN-235 是口服給藥的研究藥物，旨在阻斷目前上市的可注射抗體藥物靶向的生物途徑。我們的口服穩定肽方法可以根據需要為胃腸道和全身隔室提供靶向治療方法。我們認為，與抗體藥物相比，這些候選產品有可能提高安全性，因為血液中的暴露量最少，口服給藥增加了便利性和依從性，並且有機會盡早引入靶向口服療法。

PN-943 是一種用於炎症性腸病（“IBD”）的研究性、口服、腸道限制的 α4β7 特異性整合素拮抗劑。我們於 2019 年 12 月向美國食品藥品管理局提交了 PN-943 的美國研究性新藥申請，該申請於 2020 年 1 月生效。2020 年第二季度，我們啟動了 IDEAL，這是一項 159 名患者 2 期試驗，評估 PN-943 對中度至重度 UC 患者的安全性、耐受性和療效。該試驗包括12周的誘導期和40周的延長治療期。IDEAL 的註冊已於 2022 年第一季度完成。將患者隨機分配到每天兩次（“BID”），服用 150 mg 或 450 mg PN-943 或安慰劑，持續 12 周，並分析結果衡量標準。2022年4月報告的12周誘導期的頂線數據表明，雖然較高的450 mg BID劑量組未達到預先規定的主要終點，但較低的150 mg BID劑量組實現了27.5％的臨牀緩解，與安慰劑相比，增量為13％，包括組織學和內窺鏡終點在內的幾個關鍵代理的療效一致性很強。與2期研究的目標一致，基於來自150 mg BID組的安全性和有效性數據，IDEAL通過阻斷α4β7途徑實現了臨牀POC和對UC的口服、腸道限制性方法的驗證。我們目前正在敲定一項註冊性的 3 期試驗的研究設計，該試驗以 150 毫克 BID 劑量的 PN-943 為基準，尚待監管指導。我們打算與一家大型製藥合作伙伴合作開展進一步的臨牀開發，並已聘請了一家諮詢公司來確定和評估此類合作機會。

2017 年 5 月，我們與強生旗下的 Janssen Biotech, Inc.（“Janssen”）簽訂了全球許可和合作協議，共同開發和共同詳細介紹我們的 IL-23R 拮抗劑化合物，包括 PTG-200 (JNJ-67864238) 和某些適用於所有適應症的相關化合物，包括 IBD。PTG-200 是用於治療 IBD 的第一代研究性口服的 IL-23R 拮抗劑。與 Janssen 的協議於 2019 年 5 月進行了修訂，通過支持開發第二代 IL-23R 拮抗劑來擴大合作；2021 年 7 月，除其他外，使詹森能夠獨立研究和開發 IL-23 途徑中多種適應症的合作化合物，進一步調整我們的經濟利益。

2020 年 10 月，我們和 Janssen 宣佈選擇兩種第二代 IL23-R 拮抗劑進入臨牀開發，PN-232 (JNJ-75105186) 和 PN-235 (JNJ-77242113)。2021 年第四季度，根據預先規定的中期分析標準，詹森做出了投資組合決定，停止進一步開發 PTG-200 和 PN-232，轉而推進 PN-235，理由是其卓越的效力以及整體藥代動力學和藥效學特徵。PN-235 第 1 階段試驗已於 2021 年第四季度完成。詹森於 2022 年 2 月啟動了 FRONTIER 1，這是一項針對中度至重度斑塊狀牛皮癬的 240 名患者的 2b 期臨牀試驗。PN-235詹森已經啟動或計劃開展的其他有關 PN-235 的研究包括用於治療中度至重度斑塊狀牛皮癬的 PN-235 的 SUMMIT 研究、一項長期延伸研究 FRONTIER 2 以及一項針對健康的日本和中國志願者的 PN-235 第 1 期研究。預計詹森將於 2023 年在 IBD 中啟動 PN-235 的另一項第 2 階段試驗。

2021 年第四季度，我們從 Janssen 那裏收到了一筆里程碑式的 750 萬美元款項，這筆款項是由 PN-235 第一階段活動的數據收集完成引發的。2022 年 4 月，我們在2022年第一季度收到了2500萬美元的里程碑式付款，這筆款項與FRONTIER 1的第三名患者給藥有關。在第二代候選人的第二階段試驗中，我們將有資格獲得與第三名患者給藥相關的1,000萬美元里程碑式補助金。除了已經收到的1.125億美元里程碑款項外，我們仍然有資格獲得高達約8.55億美元的未來開發和銷售里程碑付款。

我們的臨牀資產均來自我們的專有發現平臺。我們的平臺使我們能夠設計出結構受限的新型肽，這些肽旨在保留口服小分子和可注射抗體藥物的關鍵優勢，以克服它們作為治療藥物的許多侷限性。重要的是，限制性肽的設計可以潛在地緩解傳統肽固有的基本不穩定性，從而允許不同的輸送形式，例如口服、皮下、靜脈注射和直腸。我們將繼續使用我們的多肽技術平臺，針對醫療需求嚴重未得到滿足的疾病領域的靶點發現候選產品。

業務更新

由於持續的 COVID-19 疫情，我們面臨風險和不確定性。COVID-19 疫情對我們活動的影響的嚴重程度取決於多種因素，包括但不限於疫情的持續時間和嚴重程度、COVID-19 變異體的發展和傳播、COVID-19 疫苗計劃或其他治療的時間、範圍、有效性和耐久性；以及新的或持續的旅行和其他限制措施和公共衞生措施。由於疫情的全球影響，我們的現有和計劃中的臨牀試驗都出現了延遲。我們未來的運營業績和流動性可能會受到現有和計劃中的臨牀試驗的進一步延遲、為這些臨牀試驗招募患者方面的持續困難、製造和合作活動的延遲、供應鏈中斷以及對我們運營活動和員工的持續影響的不利影響。COVID-19 疫情的影響程度仍然難以預測，因為這一事件仍在繼續，信息也在不斷變化。截至這些簡明合併財務報表發佈之日，COVID-19 疫情可能在多大程度上對我們未來的財務狀況、流動性或經營業績產生重大影響仍不確定。

我們目前正處於經濟不確定性和資本市場混亂的時期，這受到國內和全球貨幣和財政政策、地緣政治不穩定、俄羅斯和烏克蘭之間持續的軍事衝突以及歷史最高的國內和全球通貨膨脹的重大影響。特別是，烏克蘭的衝突加劇了市場的混亂，包括大宗商品價格的巨大波動以及供應鏈中斷，並導致了全球創紀錄的通貨膨脹。美聯儲和其他中央銀行可能無法通過更嚴格的貨幣政策來遏制通貨膨脹，通貨膨脹可能會在很長一段時間內上升或持續下去。通貨膨脹因素，例如臨牀用品成本、利率、管理費用和運輸成本的增加，可能會對我們的經營業績產生不利影響。我們將繼續關注這些事件及其對我們業務的潛在影響。儘管我們認為通貨膨脹迄今為止沒有對我們的財務狀況或經營業績產生重大影響，但由於國內和全球貨幣和財政政策、供應鏈限制、與 COVID-19 相關的後果以及俄羅斯和烏克蘭之間的持續衝突，我們將來可能會受到不利影響，這些因素可能導致我們的候選產品的製造成本增加以及啟動試驗的延遲。

運營

自成立以來，我們每年都出現淨虧損，我們預計在可預見的將來不會實現持續的盈利。截至2022年6月30日的三個月和六個月中，我們的淨虧損分別為4,100萬美元和6,200萬美元。截至2021年6月30日的三個月和六個月中，我們的淨虧損分別為3,080萬美元和5,480萬美元。截至2022年6月30日，我們的累計赤字為4.713億美元。基本上，我們所有的淨虧損都是由於與我們的研發計劃有關的成本以及與我們的運營相關的一般和管理成本造成的。我們預計將繼續承擔與我們的持續運營、產品開發和商業化前活動相關的大量研究、開發和其他費用。因此，隨着我們繼續開發候選產品並尋求監管部門的批准，我們預計未來將繼續蒙受損失。

Janssen 許可和合作協議

2021 年 7 月 27 日，我們與 Janssen 簽訂了經修訂和重述的許可和合作協議（“重述協議”）。重述協議修訂並重申了我們與 Janssen 於 2017 年 5 月 26 日簽訂的許可和合作協議（經其第一修正案修訂，於 2019 年 5 月 7 日生效，“原始協議”）。Janssen 是我們的關聯方，名為 Johnson & Johnson Innovation — JJDC, Inc.，我們的重要股東，Janssen 和 Janssen 都是強生公司的子公司。原始協議於 2017 年 7 月 13 日生效。原始協議生效後，我們收到了詹森提供的不可退還的5000萬美元預付現金。第一修正案生效後，我們在2019年收到了詹森的2,500萬美元付款。我們還收到了一筆500萬美元的付款，這是由於 2020 年第一季度成功提名了第二代 IL-23R 拮抗劑開發化合物。2021 年第四季度，我們從 Janssen 那裏收到了一筆里程碑式的 750 萬美元款項，這筆款項是由完成了 PN-235 第一階段活動的數據收集所觸發的。2022 年 4 月，我們在2022年第一季度收到了2500萬美元的里程碑式付款，這筆款項與FRONTIER 1的第三名患者給藥有關。有關更多信息，請參閲本報告其他地方的簡明合併財務報表附註3。

關鍵會計政策和估算

我們的管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析基於我們未經審計的簡明合併財務報表，這些報表是根據美國公認的會計原則編制的。編制這些未經審計的簡明合併財務報表要求我們做出估算和假設，這些估計和假設會影響未經審計的簡明合併財務報表發佈之日報告的資產和負債金額、或有負債的披露，以及報告期內產生的收入和支出。我們的估計基於我們的歷史經驗以及我們認為在這種情況下合理的其他各種因素，其結果構成了對資產和負債賬面價值做出判斷的基礎，而這些判斷從其他來源不容易看出。

在截至2022年6月30日的三個月和六個月中，我們的關鍵會計政策與中披露的政策相比沒有重大變化“管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析——關鍵會計政策和估計”在我們於2022年2月28日向美國證券交易委員會提交的截至2021年12月31日的年度報告中。

我們的經營業績的組成部分

許可和協作收入

我們的許可和合作收入來自我們根據與 Janssen 簽訂的重述協議收到的付款。有關更多信息，請參閲本報告其他地方的簡明合併財務報表附註3。

研究和開發費用

研發費用是指開展研究所產生的成本，例如發現和開發我們的候選產品。除非將來在其他研發項目中有替代用途或其他用途，否則我們會對所有研發成本進行認可。將用於未來研發活動的商品和服務的不可退還的預付款，在活動完成或收到貨物時記為支出，而不是在付款後支出。如果我們與第三方簽訂協議，向我們提供研發服務，則在提供服務時將費用計入支出。此類安排下的應付金額可以是固定費用，也可以是服務費，可能包括預付款、每月付款以及里程碑完成或收到可交付成果後的付款。

研發費用主要包括以下各項：

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根據與代表我們開展研發活動的臨牀試驗場所達成的協議所產生的費用；

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與員工相關的費用，包括工資、福利和股票薪酬；

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實驗室供應商與準備和開展臨牀前、非臨牀和臨牀研究相關的費用；

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與生產臨牀用品和非臨牀材料有關的成本，包括支付給合同製造商的費用；

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許可和合作協議下的許可費和里程碑付款；以及

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設施和其他分配費用，包括設施租金和維護費用、信息技術、折舊和攤銷費用以及其他用品的費用。

我們認識到，在產生相關研究費用時，來自政府計劃補助金的資金可以減少研發費用。此外，我們將不受退款條款約束的澳大利亞研發可退還現金税收優惠措施相關的資金視為研發費用的減少。當有合理的保證可以獲得激勵措施，相關支出已經產生並且可以可靠地衡量對價金額時，研發税收優惠就會得到確認。我們評估截至每個資產負債表日期的税收優惠計劃的資格，並根據現有的最新相關數據進行應計和相關調整。或者，我們可能有資格以非現金税收優惠的形式獲得應納税抵免。

我們將候選產品進入臨牀開發階段時產生的直接成本和間接成本分配給他們。對於臨牀開發中的候選產品，直接成本主要包括臨牀、臨牀前和藥物發現成本、供應用於臨牀和臨牀前研究的藥物物質和藥物產品的成本，包括臨牀製造成本、合同研究組織費用以及與特定臨牀和臨牀前研究有關的其他合同服務。在項目特定基礎上分配給我們的候選產品的間接成本包括研發員工的工資、福利和股票薪酬，以及間接管理費用和其他管理支持成本。當我們的早期研究和藥物發現項目產生臨牀費用時，特定項目的成本是未分配的，我們的內部資源、員工和基礎設施與任何一個研究或藥物發現項目無關，通常部署在多個項目中。因此，在臨牀開發階段之前，我們不提供有關早期臨牀前和藥物發現項目所產生費用的財務信息。

下表彙總了我們在指定時期內產生的研發費用：


	三個月已結束				六個月已結束
	6月30日				6月30日
	2022		2021		2022		2021

	（千美元）
臨牀和開發費用 — rusfertide (PTG-300)	$	14,173	$	12,168	$	27,550	$	22,247
臨牀和開發費用 — PN-943		13,619		7,751		29,360		15,475
臨牀和開發費用 — PN-235		14		1,433		235		3,232
臨牀和開發費用 — PN-232		377		39		445		39
臨牀和開發費用 — PTG-200		—		1		(6)		2
臨牀和開發費用 — PTG-100		196		141		386		250
臨牀前和藥物發現研究費用		6,232		5,884		12,959		11,245
補助金和税收優惠支出報銷，淨額		—		(985)		—		(1,813)
研發費用總額	$	34,611	$	26,432	$	70,929	$	50,677

我們預計，隨着我們的候選產品進入後期臨牀試驗階段併為候選產品的商業化做準備，我們的研發費用將增加。開展研究、確定潛在候選產品、進行獲得監管部門批准所需的臨牀前和臨牀試驗以及啟動商業化前活動的過程既昂貴又耗時。無論我們付出多少代價和努力，我們都可能永遠無法成功獲得候選產品的上市批准。我們的候選產品的成功概率可能受到多種因素的影響，包括臨牀前數據、臨牀數據、競爭、製造能力、我們的銷售成本、我們的獲得監管批准的能力和時間、市場狀況以及產品獲準上市後成功商業化的能力。因此，我們無法確定我們的研發項目的持續時間和完成成本，也無法確定我們何時以及在多大程度上通過任何候選產品的商業化和銷售獲得收入。在我們評估優先事項和可用資源時，我們的研發計劃可能會不時發生變化。

一般和管理費用

一般和管理費用包括人事成本、分配的設施成本和其他外部專業服務費用，包括法律、人力資源、審計和會計服務，以及商業化前的費用，包括銷售和營銷成本。人事費用包括工資、福利和股票薪酬。分配的費用包括設施租金和維護費用、信息技術、折舊和攤銷費用以及其他用品。我們預計將繼續承擔費用來支持我們作為上市公司的持續運營，包括與現有和未來遵守美國證券交易委員會和交易證券的國家證券交易所規章制度相關的費用、保險費用、投資者關係、審計費、專業服務以及一般管理費用和管理成本。

利息收入

利息收入包括我們的現金、現金等價物和有價證券所賺取的利息，其中包括合同利息、溢價攤銷和折扣增加。

其他費用，淨額

其他支出，淨額主要包括與外匯損益和相關項目相關的金額。

運營結果

截至2022年6月30日的三個月和2021年6月30日的比較


	三個月已結束
	6月30日				美元		%
	2022		2021		改變		改變

	（千美元）
許可和協作收入-關聯方	$	859	$	2,265	$	(1,406)	(62)
運營費用：
研究和開發 ⁽¹⁾		34,611		26,432		8,179	31
一般和行政 ⁽²⁾		7,691		6,715		976	15
運營費用總額		42,302		33,147		9,155	28
運營損失		(41,443)		(30,882)		(10,561)	34
利息收入		484		97		387	399
其他費用，淨額		(78)		(57)		(21)	37
淨虧損	$	(41,037)	$	(30,842)	$	(10,195)	33

(1)	包括截至2022年6月30日和2021年6月30日的三個月分別為410萬美元和220萬美元的非現金股票薪酬支出。

(2)	包括截至2022年6月30日和2021年6月30日的三個月中分別為270萬美元和180萬美元的非現金股票薪酬支出。

許可和協作收入

許可和協作收入從截至2021年6月30日的三個月的230萬美元下降至截至2022年6月30日的三個月的90萬美元，下降了140萬美元，下降了62％。減少的主要原因是根據與詹森簽訂的重述協議提供的服務減少，相關收入根據業績比例確認。截至2022年6月30日，隨着我們履行合作規定的履約義務，我們提供的服務水平有所下降。

我們確定，截至2022年6月30日，重述協議下初始履約義務的交易價格為1.317億美元，較截至2022年3月31日的1.315億美元的交易價格增加了20萬美元。為了確定交易價格，我們評估了合同期內將收到的所有款項，扣除預計應支付給詹森的開發成本補償。截至2022年6月30日的交易價格包括迄今為止收到的1.125億美元不可退還的款項、詹森因為 IL-23 受體拮抗劑化合物研究費用和其他服務提供的服務而獲得的1790萬美元報銷，以及由詹森支付的820萬美元開發成本報銷在內的可變對價，部分被詹森因所提供服務而應支付的690萬美元淨成本報銷所抵消。

研究和開發費用


	三個月已結束
	6月30日				美元		%
	2022		2021		改變		改變

	（千美元）
臨牀和開發費用 — rusfertide (PTG-300)	$	14,173	$	12,168	$	2,005	16
臨牀和開發費用 — PN-943		13,619		7,751		5,868	76
臨牀和開發費用 — PN-235		14		1,433		(1,419)	(99)
臨牀和開發費用 — PN-232		377		39		338	867
臨牀和開發費用 — PTG-200		—		1		(1)	(100)
臨牀和開發費用 — PTG-100		196		141		55	39
臨牀前和藥物發現研究費用		6,232		5,884		348	6
補助金和税收優惠支出報銷，淨額		—		(985)		985	(100)
研發費用總額	$	34,611	$	26,432	$	8,179	31

研發費用增加了820萬美元，增長了31％，從截至2021年6月30日的三個月的2640萬美元增加到截至2022年6月30日的三個月的3,460萬美元。增長的主要原因是 PN-943 合同製造成本和與加州大學於 2020 年啟動的 2 期 IDEAL 試驗相關的臨牀費用增加了590萬美元，以及主要用於VERIFY（於 2022 年第一季度啟動的全球 3 期光伏臨牀試驗 VERIFY）的 rusfertide 臨牀和合同製造費用增加了200萬美元。

截至2022年6月30日和2021年6月30日，我們分別有101名和81名全職同等研發員工。截至2022年6月30日的三個月中，研發費用包括與截至2021年6月30日的三個月相比，股票薪酬支出增加了200萬美元，其他人事相關費用增加了160萬美元。

一般和管理費用

一般和管理費用增加了100萬美元，增幅為15％，從截至2021年6月30日的三個月的670萬美元增加到截至2022年6月30日的三個月的770萬美元，這主要是由於人事費用增加了120萬美元，但法律和其他費用減少的20萬美元部分抵消了這一點。人事開支增加的主要原因是股票薪酬支出增加了90萬美元，工資和福利增加了30萬美元。

截至2022年6月30日和2021年6月30日，我們分別有26名和20名全職同等的普通和行政員工。

利息收入

利息收入從截至2021年6月30日的三個月的10萬美元增加到截至2022年6月30日的三個月的50萬美元，增加了40萬美元。這一增長主要是由於與去年同期相比，在利率上升期間，投資餘額的收益率有所提高。

截至2022年6月30日的六個月和2021年6月30日的比較


	六個月已結束
	6月30日				美元		%
	2022		2021		改變		改變

	（千美元）
許可和協作收入-關聯方	$	26,581	$	8,454	$	18,127	214
運營費用：
研究和開發 ⁽¹⁾		70,929		50,677		20,252	40
一般和行政 ⁽²⁾		18,206		12,680		5,526	44
運營費用總額		89,135		63,357		25,778	41
運營損失		(62,554)		(54,903)		(7,651)	14
利息收入		652		199		453	228
其他費用，淨額		(65)		(136)		71	(52)
淨虧損	$	(61,967)	$	(54,840)	$	(7,127)	13

(1)	包括截至2022年6月30日和2021年6月30日的六個月中分別為740萬美元和360萬美元的非現金股票薪酬支出。

(2)	包括截至2022年6月30日和2021年6月30日的六個月中分別為530萬美元和300萬美元的非現金股票薪酬支出。

許可和協作收入

許可和協作收入從截至2021年6月30日的六個月的850萬美元增加到截至2022年6月30日的六個月的2,660萬美元，增長了1,810萬美元，增長了214％。收入的增長主要是由於交易價格的上漲和成比例的業績，這是因為我們在2022年3月Janssen 2b Phase 2b FRONTIER 1試驗 PN-235 中為中度至重度斑塊狀牛皮癬的第三名患者給藥後，我們在2022年4月收到了2500萬美元的里程碑式付款。截至2022年6月30日，我們完成了合作規定的履約義務。

我們確定，截至2022年6月30日，重述協議下初始履約義務的交易價格為1.317億美元，較截至2021年12月31日的1.065億美元的交易價格增加了2520萬美元。為了確定交易價格，我們評估了合同期內將收到的所有款項，扣除預計應支付給詹森的開發成本補償。截至2022年6月30日的交易價格包括迄今為止收到的1.125億美元不可退還的款項、詹森因為 IL-23 受體拮抗劑化合物研究費用和其他服務提供的服務而獲得的1790萬美元報銷，以及由詹森支付的820萬美元開發成本報銷在內的可變對價，部分被詹森因所提供服務而應支付的690萬美元淨成本報銷所抵消。從2021年12月31日到2022年6月30日，交易價格上漲的主要原因是我們在2022年3月Janssen 2b期2b期FRONTIER 1試驗中為中度至重度斑塊狀牛皮癬的第三名患者給藥後，我們在2022年4月收到了2500萬美元的里程碑式付款。PN-235

研究和開發費用


	六個月已結束
	6月30日				美元		%
	2022		2021		改變		改變

	（千美元）
臨牀和開發費用 — rusfertide (PTG-300)	$	27,550	$	22,247	$	5,303	24
臨牀和開發費用 — PN-943		29,360		15,475		13,885	90
臨牀和開發費用 — PN-235		235		3,232		(2,997)	(93)
臨牀和開發費用 — PN-232		445		39		406	*
臨牀和開發費用 — PTG-200		(6)		2		(8)	(400)
臨牀和開發費用 — PTG-100		386		250		136	54
臨牀前和發現研究費用		12,959		11,245		1,714	15
補助金和税收優惠支出報銷，淨額		—		(1,813)		1,813	(100)
研發費用總額	$	70,929	$	50,677	$	20,252	40

*百分比沒有意義

研發費用增加了2,030萬美元，增長了40％，從截至2021年6月30日的六個月的5,070萬美元增加到截至2022年6月30日的六個月的7,090萬美元。增長的主要原因是，與2020年在加州大學啟動的2期IDEAL試驗相關的 PN-943 合同製造成本和臨牀費用增加了1,390萬美元，以及主要用於VERIFY的rusfertide臨牀和合同製造費用增加了530萬美元。

截至2022年6月30日和2021年6月30日，我們分別有101名和81名全職同等研發員工。截至2022年6月30日的六個月中，研發費用包括與截至2021年6月30日的三個月相比，股票薪酬支出增加了380萬美元，其他人事相關費用增加了420萬美元。

一般和管理費用

一般和管理費用增加了550萬美元，增長了44％，從截至2021年6月30日的六個月的1,270萬美元增加到6個月的1,820萬美元截至2022年6月30日的幾個月，主要是由於人事支出增加了330萬美元，支出增加了220萬美元，以支持我們的業務增長和其他成本。人事開支的增加主要是由於股票薪酬支出增加了230萬美元，工資和福利增加了90萬美元。

截至2022年6月30日和2021年6月30日，我們分別有26名和20名全職同等的普通和行政員工。

利息收入

利息收入從截至2021年6月30日的六個月的20萬美元增加到截至2022年6月30日的六個月的70萬美元，增加了50萬美元。這一增長主要是由於與去年同期相比，在利率上升期間，投資餘額的收益率有所提高。

流動性和資本資源

流動性來源

從歷史上看，我們的運營資金主要來自出售普通股的淨收益和根據合作協議收到的款項。

2019 年 10 月，我們在 S-3 表格（文件編號 333-234414）上提交了一份註冊聲明，該聲明於 2019 年 11 月 22 日宣佈生效，允許我們發行、發行和出售不超過最大總額的發行、發行和出售

我們的普通股、優先股、債務證券和認股權證（“2019年S-3表格”）的發行價格為2.5億美元。根據我們於2019年11月27日簽訂的銷售協議，根據市場上（“ATM”）融資機制，最多可以發行和出售2.5億美元的最高總髮行價格中的7,500萬美元。2022年1月，我們在自動櫃員機融資機制下發行了422,367股普通股，扣除發行成本後，淨收益為1,460萬美元。截至2022年6月30日，根據2019年S-3表格，共有7,930萬美元的普通股可供出售，其中1700萬美元仍可在自動櫃員機融資機制下出售。2019 年 S-3 表格將於 2022 年 10 月到期。

2020 年 12 月，我們在 S-3ASR 表格上提交了自動註冊聲明和隨附的招股説明書（文件編號 333-251254）。2021年6月，根據本 S-3ASR，我們以每股37.75美元的公開發行價格完成了3,046,358股普通股的承銷公開發行，並在承銷商行使購買額外股票的選擇權後，以每股37.75美元的公開發行價格額外發行了456,953股普通股。扣除我們支付的承保佣金和發行成本後，淨收益為1.238億美元。S-3ASR 表格將於 2023 年 12 月到期。

自2017年重述協議生效至本報告發布之日，我們已經從詹森收到了1.125億美元的不可退還款項，具體如下：

●

協議生效後，我們收到了詹森支付的5,000萬美元不可退還的預付現金；

●

第一修正案生效後，我們有資格從詹森那裏獲得2,500萬美元的款項，這筆款項是在2019年第二季度收到的；

●

2019年12月，我們有資格獲得500萬美元的付款，這筆款項是由第二代開發大院的成功提名引發的，該提名是在2020年第一季度收到的；

●

2021 年 10 月，我們有資格獲得 750 萬美元的里程碑式付款，這筆款項是在 2021 年第四季度收到的 PN-235 第 1 階段活動的數據收集完成後觸發的；以及

●

2022年3月，我們有資格獲得2500萬美元的里程碑式補助金，該款項與2022年第一季度在中度至重度斑塊狀牛皮癬中 PN-235 2b期臨牀試驗中的第三名患者給藥有關，該試驗是在2022年第二季度收到的。

我們還會收到根據合作協議提供的服務的付款，並根據協議的費用分攤條款，向詹森償還他們產生的某些費用。

根據重述協議，如果實現了臨牀開發、監管和銷售里程碑，我們將有資格獲得臨牀開發、監管和銷售里程碑。第二代產品即將到來的潛在開發里程碑包括：

●

1,000萬美元用於在第一期2期臨牀試驗中為第三名患者給藥，用於任何第二代適應症（即與觸發上述2500萬美元里程碑的適應症不同的適應症）；以及

●

在針對任何適應症的第二代化合物的3期臨牀試驗中，第三位患者的給藥費用為5,000萬美元。

●

在第二代化合物作為第二適應症的3期臨牀試驗中，為第三名患者提供1,500萬美元的劑量；以及

●

1.15億美元用於第二代化合物的3期臨牀試驗，用於任何符合其主要臨牀終點的適應症。

資本要求

截至2022年6月30日，我們有2.919億美元的現金、現金等價物和有價證券，累計赤字為4.713億美元。截至2022年6月30日的六個月中，我們的資本支出為70萬美元。截至2021年12月31日和2020年12月31日的年度中，我們的資本支出分別為110萬美元和50萬美元。我們現金的主要用途是為運營費用提供資金，主要是我們的研發支出、一般和管理成本以及商業化前的成本。用於支付運營開支的現金會受到我們支付這些費用的時間的影響。根據我們目前的運營計劃和假設，我們認為，我們現有的現金、現金等價物和有價證券將足以滿足我們至少在未來12年的預期運營和資本支出需求自提交申請之日起的幾個月。我們根據可能被證明是錯誤的假設得出這一估計。如果我們計劃的臨牀前和臨牀試驗成功或擴大，我們的候選產品進入新的和更高級的臨牀開發階段，或者我們的新產品臨牀試驗進入發現階段，我們可以比目前預期的更快地利用我們的可用資本資源。我們預計，在今年剩餘時間裏，我們的現金消耗將接近目前的水平，但到2023年將減少。我們預計需要額外的資金來推動我們的候選產品通過臨牀開發和潛在的監管部門批准，以及開發、收購或許可其他潛在候選產品。此類額外資金可能來自籌集額外資金、尋求獲得債務的機會，以及與企業來源的額外合作或其他安排，但此類資金可能無法以我們可接受的條件獲得（如果有的話）。正如人們廣泛報道的那樣，我們目前正處於經濟不確定性和資本市場混亂的時期，這受到國內和全球貨幣和財政政策以及地緣政治不穩定的重大影響。無法保證信貸和金融市場以及對經濟狀況的信心不會進一步惡化。

我們預計，我們將需要籌集大量額外資金，其需求將取決於許多因素，包括：

●

推進候選產品臨牀試驗的進展、時機、範圍、結果和成本，包括及時招收患者參加我們的臨牀試驗的能力；

●

獲得臨牀和商業用品以及我們可能確定和開發的任何其他候選產品的成本和能力；

●

我們有能力成功地將我們可能識別和開發的候選產品商業化；

●

與我們當前的候選產品以及我們可能確定和開發的任何其他候選產品相關的銷售和營銷成本，包括擴大我們的銷售和營銷能力的成本和時機；

●

開發、監管和銷售里程碑的實現導致詹森根據經修訂的重述協議或我們可能簽訂的其他此類安排向我們付款，以及收到此類款項的時間（如果有）；

●

經監管部門批准或批准（如果有），《重述協議》下的 IL-23 受體拮抗劑化合物全球淨銷售額協議規定的特許權使用費的時間、收取和金額；

●

我們當前候選產品以及我們可能確定和開發的任何其他候選產品的銷售額和其他收入的金額和時間，包括銷售價格和充足的第三方補償的可用性；

●

未來收購或發現候選產品的現金需求；

●

應對技術和市場發展所需的時間和成本；

●

我們可能在多大程度上收購或許可其他候選產品和技術；

●

吸引、僱用和留住合格人員所需的費用；

●

維護、擴大和保護我們的知識產權組合的成本；以及

●

支持我們業務增長的持續一般和行政活動的成本。

我們可能無法以可接受的條件獲得足夠的額外資金，或者根本無法獲得足夠的額外資金。任何未能在需要時籌集資金都可能對我們的財務狀況以及我們推行業務計劃和戰略的能力產生負面影響。此外，我們的運營計劃可能會發生變化，我們可能需要額外的資金來滿足臨牀試驗、其他研發活動和商業化前成本的運營需求和資本要求。如果我們確實通過公開或私募股權發行或可轉換債務證券籌集額外資金，則我們現有股東的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對股東權利產生不利影響的優惠。如果我們通過債務融資籌集額外資本，我們可能會受到契約的約束，限制或限制我們採取具體行動的能力，例如承擔額外債務、進行資本支出或申報分紅。由於我們的候選產品的開發和商業化存在許多風險和不確定性，我們無法完全估計與當前和預期的產品開發計劃相關的資本支出和運營支出增加的金額。有關更多信息，請參閲第二部分 — 第 1A 項 — 與我們的財務狀況和資本要求相關的風險。

下表彙總了我們在指定時期的現金流量：


	六個月已結束
	6月30日
簡明合併現金流量表數據：	2022		2021

	（千美元）
用於經營活動的現金	$	(51,301)	$	(52,456)
投資活動提供的現金	$	30,258	$	980
融資活動提供的現金	$	17,605	$	126,369
基於股票的薪酬	$	12,740	$	6,596

來自經營活動的現金流

截至2022年6月30日的六個月中，用於經營活動的現金為5,130萬美元，主要包括我們的淨虧損6,200萬美元和淨運營資產和負債的420萬美元淨變動，部分被某些非現金項目（包括1,270萬美元的股票薪酬支出）所抵消。與截至2021年6月30日的六個月相比，截至2022年6月30日的六個月中，用於經營活動的現金流減少了120萬美元，這主要是由於股票薪酬支出增加了610萬美元，以及與淨運營資產和負債變動相關的210萬美元增加，部分被我們的淨虧損增加710萬美元所抵消。

來自投資活動的現金流

截至2022年6月30日的六個月中，投資活動提供的現金為3,030萬美元，其中包括1.329億美元的有價證券到期收益，部分被購買1.021億美元的有價證券以及購買60萬美元的財產和設備所抵消。與截至2021年6月30日的六個月相比，截至2022年6月30日的六個月中，投資活動提供的現金增加了2930萬美元，這主要與購買有價證券減少6,130萬美元有關，部分被有價證券到期收益減少3,210萬美元所抵消。購買財產和設備主要與購買實驗室和計算機設備有關。

來自融資活動的現金流

截至2022年6月30日的六個月中，融資活動提供的現金為1760萬美元，主要包括自動櫃員機銷售淨現金收益1,460萬美元，以及根據我們的員工股票購買計劃行使股票期權和購買普通股所得的320萬美元。與截至2021年6月30日的六個月相比，截至2022年6月30日的六個月中，融資活動提供的現金減少了1.088億美元，這主要是由於自動櫃員機銷售的淨現金收入減少了1.094億美元，但部分被根據我們的員工股票購買計劃行使股票期權和購買普通股時發行普通股的收益增加70萬美元所抵消。

合同義務和其他承諾

在截至2022年6月30日的三個月和六個月中，我們的物質現金需求沒有發生重大變化，包括資本支出承諾，如下所述 管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析在我們於2022年2月28日向美國證券交易委員會提交的截至2021年12月31日年度的10-K表年度報告中。

第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露

我們在正常業務過程中面臨市場風險。這些風險主要包括與我們的利息投資和通貨膨脹相關的利率敏感性。

利率波動風險

截至2022年6月30日和2021年12月31日，我們分別有2.919億美元和3.269億美元的現金、現金等價物和有價證券。現金和現金等價物包括現金、貨幣市場基金、商業票據和政府債券。有價證券包括公司債券、商業票據和政府債券。如果市場利率繼續上升，我們的部分投資可能會受到利率風險的影響，價值可能會下跌。根據我們的利率敏感度分析，立即將利率提高100個基點將使我們的利息收入增加約240萬美元，而利率立即降低100個基點將使我們的利息收入減少約320萬美元。

截至2022年6月30日和2021年12月31日，我們的現金餘額中約有30萬美元和110萬澳元分別位於澳大利亞。除與澳大利亞業務相關的費用外，我們的費用通常以美元計價。對於我們在澳大利亞的業務，我們的大部分支出以澳元計價。迄今為止，我們還沒有正式的外幣套期保值計劃，但如果我們的外幣敞口變得更大，我們將來可能會這樣做。當前匯率上漲或下降10％不會對我們的經營業績產生重大影響。

通貨膨脹波動風險

在本報告所涉期間，通貨膨脹率有所上升，預計在不久的將來通貨膨脹率將繼續保持在較高水平甚至上升。通貨膨脹通常會增加我們的勞動力成本和研發合同成本，從而影響我們。我們認為，在截至2022年6月30日的三個月和六個月中，通貨膨脹沒有對我們的經營業績產生重大影響。

第 4 項。控制和程序

評估披露控制和程序

截至本報告所涉期末，管理層在我們的首席執行官（首席執行官）和首席財務官（首席財務官）的監督和參與下，評估了我們的披露控制和程序（定義見《交易法》第13a-15（e）條和第15d-15（e）條）的有效性。根據對我們的披露控制和程序的評估，我們的負責人

執行官兼首席財務官得出的結論是，截至本報告所涉期間結束時，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。

對財務報告控制和程序及內部控制有效性的限制

在設計和評估披露控制和程序以及財務報告的內部控制時，管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和運作多麼良好，都只能為實現預期的控制目標提供合理的保證。此外，披露控制和程序以及財務報告內部控制的設計必須反映出存在資源限制，管理層在評估可能的控制和程序相對於成本的好處時必須運用判斷力。

財務報告內部控制的變化

在最近一個財季中，我們的財務報告內部控制沒有發生任何對財務報告的內部控制產生重大影響或合理可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。

第二部分 — 其他信息

第 1 項。法律訴訟

在正常業務過程中，我們可能會不時受到訴訟和索賠。我們目前沒有參與任何重大法律訴訟，也沒有發現任何針對我們的未決或威脅要提起的法律訴訟，我們認為這些訴訟可能會對我們的業務、經營業績或財務狀況產生重大不利影響。

第 1A 項。風險因素

我們已經確定了以下風險和不確定性，這些風險和不確定性可能會對我們的業務、財務狀況或經營業績產生重大不利影響。投資者在做出投資決定之前，應仔細考慮下述風險。我們的業務面臨重大風險，下述風險可能不是我們面臨的唯一風險。如果發生這些風險中的任何一個，我們的業務、經營業績或財務狀況都可能受到影響，普通股的市場價格可能會下跌。

風險因素摘要

以下是可能對我們的業務、經營業績和財務狀況產生不利影響的主要風險的摘要。

在 “與臨牀開發相關的風險” 下，我們描述了與正在進行的臨牀開發工作相關的風險。除其他外，它們包括以下內容：

●

我們沒有經過批准的產品，也沒有歷史產品收入，這使得我們難以評估我們的未來前景和財務業績。

●

我們在臨牀開發中嚴重依賴候選產品的成功與否。

●

臨牀開發是一個漫長而昂貴的過程，結果不確定，在臨牀開發的任何階段都可能發生失敗。

●

我們的候選產品可能會造成不良副作用或具有其他對安全產生不利影響的特性，從而延遲或阻礙其監管部門的批准，限制其批准的標籤，或者以其他方式限制其商業機會，包括由獨立數據監控委員會要求或

監管機構將命令我們暫停或完全停止我們的候選產品的進一步開發，或者如果此類副作用或不良事件足夠嚴重或普遍，則命令我們暫停或完全停止進一步開發我們的候選產品。

在 “與我們的財務狀況和資本要求相關的風險” 下，我們描述了與我們的財務狀況和未來資本要求相關的風險。除其他外，它們包括以下內容：

●

自成立以來，我們已經蒙受了重大損失，預計在可預見的將來，我們將繼續蒙受重大損失。

●

我們從未從產品銷售中獲得任何收入，也可能永遠無法盈利。

●

我們預計需要大量額外資金。

●

籌集額外資金可能會導致我們現有股東的稀釋。

在 “與依賴第三方相關的風險” 下，我們描述了與依賴第三方相關的風險。除其他外，它們包括以下內容：

●

我們依靠 Janssen Biotech, Inc.（“Janssen”）繼續開發候選產品，但須獲得我們的許可並與 Janssen 合作，併成功將由此產生的任何產品商業化。

●

我們與第三方的現有或未來合作可能不會成功。

●

我們依靠第三方進行臨牀前研究和臨牀試驗，並面臨與其業務和履行對我們的義務相關的風險。

●

我們依靠第三方合同製造商來製造我們的藥物和臨牀藥品。

在 “與監管部門批准相關的風險” 下，我們描述了與在美國或其他司法管轄區銷售我們的候選產品所需的潛在監管批准相關的風險。如果我們的候選產品最終無法獲得監管部門的批准，我們的業務將受到嚴重損害。

在 “與我們的候選產品商業化相關的風險” 下，我們描述了與最終獲準上市的任何候選產品的商業化相關的風險。我們沒有營銷和銷售組織，如果我們的任何候選產品獲得營銷批准，我們可能無法有效地營銷和銷售任何產品或創造產品收入。此外，如果我們在國外將候選產品商業化，我們將面臨在美國以外開展業務的風險。

在 “與我們的業務和行業相關的風險” 下，我們描述了與我們的總體業務相關的風險，以及與我們在生物技術和製藥行業的公司相關的風險。除其他外，它們包括以下內容：

●

我們面臨來自其他生物技術和製藥公司的激烈競爭。

●

我們面臨着 COVID-19 疫情給我們的業務帶來的風險，包括我們正在進行和計劃中的臨牀試驗以及臨牀前和發現研究的風險。

●

不穩定的市場和經濟狀況，包括持續的通貨膨脹，可能會對我們的業務、財務狀況和股價產生嚴重的不利影響。

●

我們的成功取決於我們吸引、留住和激勵合格的高管和其他人員的能力。

●

在管理組織發展方面，我們可能會遇到困難。

●

我們面臨與信息技術系統或數據安全漏洞相關的風險。

●

我們的員工、獨立承包商、首席調查員、顧問和供應商的任何不當行為都可能對我們的業務產生重大不利影響。

●

我們的總部位於已知的地震斷層帶附近。

在 “與我們的知識產權相關的風險” 下，我們描述了與知識產權相關的風險，這些風險對我們的業務成功至關重要。除其他外，它們包括以下內容：

●

如果我們無法獲得或保護與我們的候選產品和技術相關的知識產權，我們可能無法在我們的市場上進行有效的競爭。

●

我們可能會捲入保護或強制執行我們的知識產權的訴訟，這可能既昂貴又耗時，而且最終會失敗。

●

涵蓋我們候選產品的專利可能會被發現無效或無法執行。

●

第三方提出的知識產權侵權索賠可能會阻礙或延遲我們的藥物發現和開發工作。

在 “與普通股所有權相關的風險” 下，我們描述了與擁有普通股相關的風險。除其他外，它們包括以下內容：

●

無論我們的經營業績如何，我們的股價過去和將來都可能繼續波動，並可能下跌。

●

任何未能保持內部控制的充分性都可能對投資者對我們公司的信心產生不利影響，從而影響我們普通股的價值。

●

我們的章程文件和特拉華州法律的某些條款可能具有反收購效力，這可能會阻礙他人收購我們或使其變得困難讓股東更換我們的董事會成員.

與臨牀開發相關的風險

我們是一家生物製藥公司，沒有經過批准的產品，也沒有歷史商業收入，這使得我們難以評估我們的未來前景和財務業績。

我們是一家生物製藥公司，作為上市公司的經營歷史有限。生物製藥產品開發是一項高度投機性的工作，涉及很大程度的不確定性。迄今為止，我們的業務僅限於開發我們的技術，對我們的候選產品進行臨牀前研究和臨牀試驗，以及進行研究以確定其他候選產品。我們尚未成功開發出經批准的產品或從產品銷售中獲得收入，也沒有成功為我們的候選產品之一進行關鍵的註冊試驗。因此，準確評估我們未來經營業績或業務前景的能力要比我們在市場上擁有更長的運營歷史或獲得批准的產品要有限得多。

我們預計，由於各種因素，我們的財務狀況和經營業績將因各種因素而大幅波動，其中許多因素是我們無法控制的，包括我們的計劃的成功、監管機構的決定、競爭對手採取的行動以及這些風險因素中確定的其他因素。因此，必須根據許多潛在的挑戰和與之相關的變量來評估我們成功的可能性

不應將臨牀階段的生物製藥公司（其中許多公司不在我們的控制範圍內）和過去的業績，包括經營或財務業績，作為未來業績的指標。

我們在臨牀開發中嚴重依賴候選產品的成功，如果這些產品中的任何一個未能獲得監管部門的批准或未成功商業化，我們的業務將受到不利影響。

我們目前沒有處於註冊或關鍵臨牀試驗或獲準商業銷售的候選產品，也可能永遠無法開發出適銷對路的產品。我們預計，在未來幾年中，我們的大部分精力和支出將用於我們目前的候選產品和其他候選產品的開發。我們無法確定我們的候選產品是否會獲得監管部門的批准，或者如果獲得批准，能否成功商業化。我們的候選產品的研究、測試、製造、標籤、批准、銷售、營銷和分銷將受到美國和其他國家的FDA和其他監管機構的廣泛監管。此外，即使獲得批准，我們的定價和報銷仍需進一步審查並與付款人討論。在獲得美國食品藥品管理局批准新藥申請（“NDA”）之前，我們不得在美國銷售任何候選產品，或者在獲得相應監管機構的批准之前，我們不得在任何國外銷售任何候選產品。我們需要在目標患者羣體中進行更大、更廣泛的臨牀試驗，以支持可能向FDA或相應監管機構申請監管部門批准。這些試驗，包括用於PV的rusfertide或後續的後期候選產品，可能無法證明我們的候選產品的安全性和有效性，無法支持在美國或其他司法管轄區的上市批准。

我們的候選產品需要額外的臨牀開發、監管部門的批准和安全的商業製造供應來源。我們無法向您保證，我們針對候選產品的臨牀試驗將及時、成功啟動或完成，或者根本無法啟動或完成。此外，我們無法確定我們是否計劃將任何其他候選產品推向臨牀試驗。此外，任何候選產品開發的任何延遲或挫折都將對我們的業務產生不利影響，並導致我們的股價下跌。例如，在2021年9月美國食品藥品管理局宣佈對我們的rusfertide臨牀研究實施全面臨牀暫停之後，我們的股價大幅下跌。在我們公佈了評估 PN-943 治療潰瘍性結腸炎的 2 期臨牀試驗的頂線數據之後，我們的股價在 2022 年 4 月也大幅下跌。

臨牀開發是一個漫長而昂貴的過程，結果不確定，早期研究和試驗的結果可能無法預測未來的試驗結果。臨牀失敗可能發生在臨牀發展的任何階段。

臨牀測試費用昂貴，可能需要很多年才能完成，而且其結果本質上是不確定的。在臨牀開發過程中，任何時候都可能發生故障。我們候選產品的臨牀前研究和早期臨牀試驗以及其他產品的研究和試驗的結果可能無法預測後期臨牀試驗的結果。對我們的任何候選產品的臨牀前或早期臨牀觀察得出的任何假設都可能被證明是不正確的，在動物模型中生成的數據或在有限的患者羣體中觀察到的數據可能價值有限，可能不適用於在適用監管要求所要求的受控條件下進行的臨牀試驗。

除了我們計劃的臨牀前研究和臨牀試驗外，我們還預計必須完成一項或多項大規模的、控制良好的臨牀試驗，以證明我們打算商業化的每種候選產品的有效性和安全性。此外，考慮到我們正在為其開發治療藥物的患者羣體，我們預計必須評估長期暴露情況，以確定我們的療法在慢性劑量環境中的安全性。我們從未進行過三期臨牀試驗或提交過保密協議。因此，在進入開發週期的這些階段時，我們沒有歷史或往績可供依靠。儘管在臨牀前研究和初步臨牀試驗中取得了進展，但處於臨牀試驗後期階段的候選產品可能無法顯示出所需的安全性和有效性特徵。臨牀試驗失敗可能由多種因素引起，包括但不限於試驗設計、劑量選擇、安慰劑效應、患者入組標準方面的缺陷，以及候選產品未能表現出良好的安全性和/或有效性特徵。根據陰性或尚無定論的結果，我們可能會決定，或者監管機構可能會要求我們進行額外的臨牀試驗或臨牀前研究。

我們可能會在正在進行的臨牀試驗中遇到延遲，而且我們不知道計劃中的臨牀試驗是否會按時開始、是否需要重新設計、按時招收患者或按計劃完成（如果有的話）。臨牀試驗可能因多種原因而延遲，包括臨牀試驗被我們、開展此類臨牀試驗的機構的機構審查委員會或倫理委員會、數據安全監督委員會、美國食品藥品管理局或其他監管機構修改、暫停或終止。由於多種因素，此類機構可能會實施修改、暫停或終止。

例如，2021年9月16日，在一項為期26周的rash2轉基因小鼠模型中發現了一項非臨牀發現，表明存在良性和惡性皮下皮膚腫瘤，這引發了FDA對rusfertide臨牀研究的全面暫停。2021 年 10 月 8 日，美國食品藥品管理局取消了對我們的 rusfertide 臨牀研究的全面臨牀暫停，所有魯斯弗肽臨牀研究中的劑量都可以恢復。此外，美國食品藥品管理局在2022年4月表示，它打算取消PV中魯斯費肽的突破性療法稱號。有關更多信息，請參閲下文的風險因素—— “我們的候選產品可能會引起不良的副作用或具有對安全產生不利影響的其他特性，從而延遲或阻礙其監管部門的批准，限制其批准的標籤，或者以其他方式限制其商業機會”。

此外，目前還有大量關於炎症性腸病和血液系統疾病的全球臨牀試驗正在進行中，尤其是在第二階段和第三階段，這使得招募受試者競爭激烈且具有挑戰性。此外，其他公司針對與我們的此類藥物臨牀試驗相同的患者羣體，可能會使我們更難完成臨牀試驗的註冊。此外，我們在候選產品的臨牀試驗中可能報告的任何負面結果，例如我們治療中度至重度 UC 的 PTG-100 第 2 期臨牀試驗過早終止，都可能使在同一候選產品的其他臨牀試驗中招募和留住患者變得困難或不可能。計劃中的患者入組或留存延遲或失敗可能會導致成本增加、項目延誤或兩者兼而有之。此外，由於烏克蘭和俄羅斯持續的軍事衝突，我們面臨風險和不確定性。我們的 PN-943 2 期 IDEAL 試驗在烏克蘭和俄羅斯的臨牀場所註冊了數量有限的受試者。2022年3月3日，由於該地區持續的軍事衝突，我們決定關閉我們在烏克蘭和俄羅斯的臨牀基地。目前尚不確定烏克蘭和俄羅斯持續的軍事衝突對未來任何研究的影響。

如果我們在完成任何臨牀試驗時遇到重大延遲，剩餘專利期限的縮短將損害該候選產品的商業前景，我們從這些候選產品中獲得產品收入的能力將被推遲。這些事件中的任何一個都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。

如果我們無法發現和開發新的候選產品，我們的業務將受到不利影響。

作為我們戰略的一部分，我們尋求發現和開發新的候選產品。無論最終是否確定任何候選產品，確定適當的生物靶標、途徑和候選產品的研究計劃都需要大量的科學、技術、財政和人力資源。我們的研究項目最初可能在識別潛在候選產品方面表現出希望，但由於多種原因，未能為臨牀開發提供候選產品。

我們的專有肽平臺可能不會產生任何具有商業價值的產品。

我們開發了專有的肽技術平臺，以實現新候選產品的識別、測試、設計和開發。我們的肽平臺可能無法產生進入臨牀開發並最終具有商業價值的其他候選產品。儘管我們希望通過開發和整合現有和新的研究技術來繼續增強我們平臺的能力，但我們的增強和開發工作可能不會成功。因此，我們可能無法像預期的那樣迅速提高我們的藥物發現能力，也無法根據需要確定儘可能多的潛在候選藥物。

我們的候選產品可能會造成不良副作用或具有其他對安全產生不利影響的特性，從而延遲或阻礙其監管部門的批准，限制其批准的標籤，或者以其他方式限制其商業機會。

如果不良副作用或不良事件是由我們的候選產品或其他公司的類似批准藥物或候選產品引起的，那麼我們可以選擇或應獨立數據監測委員會或監管機構的要求推遲或停止我們的臨牀試驗。如果此類副作用或不良事件足夠嚴重或普遍，美國食品和藥物管理局或類似的外國監管機構可以命令我們暫停或完全停止進一步開發我們的候選產品。即使我們的候選產品獲得批准，副作用或不良事件也可能導致監管部門批准、限制性標籤或潛在的產品責任索賠的嚴重延遲或拒絕。此外，由於我們的候選產品 PN-943 和 PN-235 正在開發可注射抗體藥物已獲批准的適應症，因此這些候選產品的臨牀試驗可能需要顯示出與現有產品具有競爭力的風險/收益特徵，才能獲得監管部門的批准，或者如果獲得批准，則需要獲得有利於商業化的產品標籤。

例如，2021年9月16日，美國食品藥品管理局全面暫停了該公司對魯斯弗肽的臨牀研究。根據美國食品藥品管理局的説法，2021年10月8日，全面的臨牀暫停被解除，所有魯斯弗肽臨牀研究的劑量可能會恢復。我們向美國食品藥品管理局提供了所有要求的信息，以此作為全面迴應和隨後取消臨牀擱置的依據。特別是，我們提供了所要求的個體患者臨牀安全報告，更新了研究者手冊和患者知情同意書，對最新的安全數據庫進行了全面審查，並在研究方案中納入了新的安全和停止規則。我們正在與試驗研究人員和臨牀試驗機構密切合作，在患者重新獲得同意後，在正在進行的魯斯弗替德臨牀試驗中恢復對患者的給藥。臨牀暫停最初是由最近在為期26周的rash2轉基因小鼠模型中發現的一項非臨牀發現引發的，該發現表明存在良性和惡性皮下皮膚腫瘤。rash2信號還促使人們重新檢查了在涉及160多名患者的所有rusfertide臨牀試驗中觀察到的四例癌症病例，並對安全數據庫進行了全面審查，包括疑似意外嚴重不良反應的病例。

我們將有限的資源集中在尋找特定的候選產品和適應症上，因此，我們可能無法利用可能更有利可圖或更有可能成功的候選產品或適應症。

由於我們的財務和管理資源有限，我們一直專注於研究項目和候選產品，主要是開發rusfertide、PN-943 和受詹森合作的候選產品。因此，我們可能會放棄或推遲與其他候選產品一起尋找機會，或者為了其他後來被證明具有更大商業潛力的跡象。我們的資源配置決策可能會導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。如果我們沒有準確評估特定候選產品的商業潛力或目標市場，我們可能會通過合作伙伴關係、許可或其他特許權使用費安排放棄該候選產品的寶貴權利，在這種情況下，保留該候選產品的唯一開發和商業化權對我們來説更有利。

與我們的財務狀況和資本要求相關的風險

自成立以來，我們已經蒙受了重大損失，預計在可預見的將來，我們將繼續蒙受重大損失。我們從未從產品銷售中獲得任何收入，也可能永遠無法盈利。

自成立以來，我們每年都蒙受鉅額營業虧損，預計在可預見的將來，我們將繼續蒙受營業虧損。截至2022年6月30日，我們的累計赤字為4.713億美元。我們預計將繼續承擔與我們的持續運營和產品開發相關的大量研究、開發和其他費用。因此，隨着我們繼續開發候選產品並尋求監管部門的批准，我們預計未來將繼續蒙受損失。

我們預計至少在幾年內（如果有的話）產品銷售不會產生收入，而且我們還沒有任何候選產品正在註冊或關鍵臨牀試驗中。如果我們的任何候選產品在臨牀試驗中失敗，或者沒有獲得監管部門的批准或未能獲得市場認可，我們可能永遠無法盈利。我們通過與 Janssen 的合作獲得的收入，以及未來的任何合作安排都可能不足以維持我們的運營。未能實現並保持盈利可能會對我們普通股的市場價格以及我們籌集資金和繼續運營的能力產生不利影響。

我們預計需要大量額外資金，而我們可能無法以可接受的條件獲得這些資金，或者根本無法獲得這些資金。

自成立以來，我們的運營已經消耗了大量現金。開發候選藥品，包括進行臨牀前研究和臨牀試驗，非常昂貴。我們預計未來需要大量額外資金才能完成臨牀開發，如果我們成功的話，將我們目前的任何候選產品商業化。此外，如果我們與 Janssen 的重述協議終止，我們可能不會根據該協議收到任何額外費用或里程碑付款。如果沒有該協議的資金支持，我們進一步開發候選合作產品將需要我們提供大量額外資金，或者與第三方建立替代合作，而這可能是不可能的。

截至2022年6月30日，我們的現金、現金等價物和有價證券為2.919億美元。根據我們目前的運營計劃和預期支出，我們認為我們現有的現金、現金等價物和有價證券將足以為我們的運營提供至少未來12個月的資金。但是，我們預計，未來我們將需要獲得大量額外資金，才能完成臨牀開發或將我們的候選產品商業化，以達到我們的業務產生淨現金流入的地步。

籌集額外資金可能會導致我們現有股東的稀釋，限制我們的運營或要求我們放棄對候選產品或技術的權利。

我們可能會通過股票發行、債務融資、合作和/或許可安排相結合來尋求額外資金。我們可能無法以可接受的條件獲得額外資金，或者根本無法獲得額外資金。我們籌集額外資金的能力可能會受到不利的經濟狀況和市場波動的不利影響。債務的產生和/或某些股權證券的發行可能會導致固定還款義務，也可能導致某些額外的限制性契約，例如限制我們承擔債務和/或發行額外股權的能力，限制我們獲得或許可知識產權的能力以及其他可能對我們開展業務能力產生不利影響的運營限制。此外，我們發行額外股票證券或可能發行此類證券，可能會導致我們普通股的市場價格下跌。如果我們為了籌集資金而簽訂合作和/或許可安排，我們可能會被要求接受不利的條款，包括以不利的條件將我們對專有技術平臺或候選產品的權利放棄或許可給第三方。如果我們通過出售股權證券籌集額外資金，您的所有權權益將被稀釋，條款可能包括清算或其他對您作為股東的權利產生不利影響的優惠。如果我們發行普通股或可轉換為普通股的證券，我們的普通股股東將面臨進一步的稀釋，因此，我們的股價可能會下跌。

與我們依賴第三方相關的風險

如果 Janssen 不選擇繼續開發 PN-235，我們的業務和商業前景將受到不利影響。

PN-235 是根據我們的 Janssen 合作開發的候選產品，可能具有不良或意想不到的副作用或其他對其安全性、有效性或成本效益產生不利影響的特徵，這可能會阻礙或限制其上市和成功的商業用途，或者可能延遲或阻止臨牀試驗的開始和/或完成。根據與 Janssen 簽訂的重述協議的條款，Janssen 可以出於方便而無理由終止協議，但須在一段時間內發出書面通知。此外，在協議終止之前，Janssen 通常可以控制 PN-235 和任何其他第二代化合物的進一步臨牀開發。詹森在這方面的決定

事態發展將影響協議下未來可能支付的款項（如果有的話）的時間和可用性。2021 年第四季度，根據預先規定的中期分析標準，詹森做出了停止進一步開發 PTG-200 的投資組合決定，而且 PN-232 的進一步開發也在本季度停止，這兩者都支持使用 PN-235，這是一種具有卓越、低皮摩爾效力且體內穩定性優異的新型肽。如果與詹森簽訂的重述協議提前終止，或者如果詹森的開發活動提前終止或暫停很長時間，或者以其他方式失敗，我們的業務和業務前景將受到重大不利影響。

在 Janssen 許可和合作協議的有效期內，我們可能與 Janssen 存在分歧，如果這些分歧沒有得到友好解決或有利於 Protaginest，結果可能會損害我們的業務。

在 PN-235 的開發或與 Janssen 的《重述協議》下的其他事項（例如協議的解釋或所有權的所有權）方面，我們有可能與 Janssen 發生分歧。此外，在協議規定的合作開發期結束後，詹森將對合作產生的候選產品擁有唯一的決策權，這可能會導致與詹森的糾紛。與詹森的分歧可能會導致訴訟或仲裁，這將是昂貴的，對我們的管理層和員工來説也很耗時。

我們可能無法成功獲得或維持開發和商業化合作，我們未來達成的任何合作安排都可能不會成功。

除了我們與 Janssen 簽訂的重述協議外，我們對任何候選產品都沒有積極的合作。即使我們建立了其他合作安排，任何此類合作最終也可能無法成功，這可能會對我們的業務、運營業績、財務狀況和增長前景產生負面影響。如果我們進行僅限於某些地區的合作，我們可能無法保留受合作約束的任何候選產品的未來開發和商業化的重要權利或控制權，未來可能會就合作條款和雙方各自的權利發生潛在的爭議。

如果我們的戰略合作未能成功開發和商業化候選產品，或者如果我們的合作者未能根據合作協議採取行動或終止與我們的協議，我們可能無法根據適用的合作協議獲得任何未來的研究資金或里程碑或特許權使用費。此外，如果合作終止，可能需要額外的資金來進一步開發或商業化適用的候選產品。

我們依靠第三方來進行臨牀前研究和臨牀試驗。如果這些第三方未能成功履行其合同義務或未達到監管要求或預期的最後期限，我們可能無法及時獲得監管部門的批准或商業化我們的候選產品，我們的業務可能會受到嚴重損害。

我們一直依賴並計劃繼續依靠第三方合同研究組織（“CRO”）來執行、監測和管理臨牀試驗，併為我們的臨牀前研究和臨牀項目收集數據。我們只控制他們活動的某些方面。我們和我們的 CRO 必須遵守 GCP，這是由 FDA、歐洲藥品管理局 (“EMA”) 和類似的外國監管機構針對我們在臨牀開發中的所有候選產品頒佈的法規和指南。如果我們或我們的任何 CRO 未能遵守適用的GCP，我們的臨牀試驗中生成的臨牀數據可能被視為不可靠，FDA、EMA 或類似的外國監管機構在考慮我們申請監管部門批准或批准我們的上市申請之前，可能不接受這些數據或要求我們進行額外的臨牀試驗。此外，我們候選產品的很大一部分臨牀研究預計將在美國境外進行，這將使我們更難監測CRO和訪問我們的臨牀試驗場所（尤其是在持續的疫情期間），並將迫使我們嚴重依賴CRO來確保適當和及時地進行臨牀試驗並遵守包括GCP在內的適用法規。

如果我們與這些第三方 CRO 的任何關係終止，我們可能無法與其他 CRO 達成協議，也無法按照商業上合理的條件達成協議。如果 CRO 未能成功執行

他們的合同職責或義務或在預期的最後期限之前完成任務，如果需要更換，或者由於未能遵守我們的臨牀方案、監管要求或其他原因，他們獲得的臨牀數據的質量或準確性受到損害，我們的臨牀試驗可能會延長、延遲或終止，我們可能無法獲得監管部門的批准或成功商業化我們的候選產品。結果，我們的經營業績和候選產品的商業前景將受到損害，我們的成本可能會大幅增加，我們的創收能力可能會大大延遲。

我們面臨着各種製造風險，依賴第三方來製造我們的藥物和臨牀藥品，我們打算依靠第三方來生產任何經批准的候選產品的商業供應。

我們依靠合同製造商為我們製造和提供符合適用監管要求的產品。我們目前沒有，也不打算在內部發展基礎設施或能力來生產我們的藥品供應，我們預計在可預見的將來將繼續依賴合同製造商。在我們繼續開發候選產品並可能將其商業化時，我們將需要擴大藥物的生產規模，這將需要開發新的製造工藝，從而有可能降低商品成本。我們將依靠我們的內部工藝研發工作和合同製造商的努力來開發具有成本效益的大規模生產所需的良好製造工藝（“GMP”）。如果我們和我們的合同製造商未能成功轉向商業規模的製造，那麼我們的產品成本可能沒有競爭力，我們候選產品的開發和/或商業化將受到重大和不利影響。此外，我們的合同製造商是我們候選臨牀產品的唯一供應來源。如果我們因任何原因出現意外供應損失，無論是由於製造、供應或儲存問題、自然災害、持續的 COVID-19 疫情還是其他原因，我們的臨牀試驗和計劃中的開發計劃可能會出現延遲、中斷、暫停或終止，或者被要求重啟或重複任何正在進行的臨牀試驗。

我們還依靠合同製造商從第三方供應商那裏購買必要的材料，以便為我們的臨牀試驗生產候選產品。我們的供應商用於製造藥物的原材料供應商數量有限，可能需要評估其他供應商，以防止生產用於臨牀試驗的候選產品所必需的材料的製造可能中斷，如果獲得批准，則用於商業銷售。此外，我們目前沒有任何商業生產這些原材料的協議。儘管除非我們認為我們有足夠的候選產品供應來完成臨牀試驗，否則我們通常不會開始臨牀試驗，但由於需要更換合同製造商或其他第三方製造商，候選產品或其原材料成分的供應因需要更換合同製造商或其他第三方製造商而出現任何重大延遲，都可能大大延遲我們的臨牀試驗、產品測試和潛在的監管部門對候選產品的批准。

與監管批准相關的風險

美國食品藥品管理局和類似的外國當局的監管批准程序既漫長又耗時，如果我們最終無法獲得監管部門對候選產品的批准，我們的業務將受到嚴重損害。

我們的業務在很大程度上取決於我們能否成功開發候選產品，獲得監管部門的批准，然後成功將其商業化。在我們獲得 FDA、EMA 或任何其他外國監管機構的監管批准之前，我們不得推銷或推廣我們的任何候選產品，而且我們的任何候選產品可能永遠不會獲得此類監管批准。獲得美國食品藥品管理局和類似外國當局批准所需的時間很難預測，通常在臨牀試驗開始後需要很多年，並且取決於許多因素。在臨牀開發過程中，批准政策、法規以及獲得批准所需的臨牀和製造數據的類型和數量可能會發生變化，並且可能因司法管轄區而異。我們尚未獲得監管部門對任何候選產品的批准，我們現有的候選產品或我們正在開發或將來可能尋求開發的任何候選產品都無法獲得監管部門的批准。

我們的候選產品可能由於多種原因而未能獲得監管部門的批准，其中包括：

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FDA 或類似的外國監管機構可能不同意我們臨牀試驗的設計或實施，或者我們對為支持監管部門批准而提交的數據的解釋：

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我們可能無法證明候選產品對於其擬議適應症是安全有效的，或者候選產品的臨牀和其他益處大於其安全風險，這讓美國食品藥品管理局或類似的外國監管機構感到滿意；

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臨牀試驗的結果可能無法達到 FDA 或類似的外國監管機構要求批准的統計學意義水平；

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從我們候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗中收集的數據可能不足以支持提交保密協議、補充保密協議或其他獲得監管部門批准所必需的監管文件；

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我們或我們的承包商可能不符合 GMP 以及美國食品和藥物管理局或類似外國監管機構批准所需的製造工藝、程序、文件和設施的其他適用要求；以及

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美國食品藥品管理局或類似的外國監管機構對我們候選產品的批准政策或法規的變更可能會導致我們的臨牀數據不足以獲得批准。

此外，即使我們獲得了監管部門的批准，監管機構也可能批准我們的候選產品，其適應症少於或多於我們申請批准的適應症，可能包括安全警告或其他限制，這些限制可能會對我們的候選產品的商業可行性產生負面影響，包括可能獲得優惠的價格或報銷，達到我們原本打算為產品收取的費用。同樣，監管機構可能會根據昂貴的上市後臨牀試驗的進行或昂貴的風險評估和緩解系統的實施情況來批准批准，這可能會大大降低我們候選產品的商業成功或可行性。上述任何可能性都可能對我們的候選產品以及業務和運營的前景造成重大損害。

我們可能無法獲得美國食品藥品管理局和/或歐盟對候選產品的孤兒藥稱號（如適用），即使我們獲得了此類稱號，我們也可能無法維持與孤兒藥指定相關的好處，包括潛在的市場排他性。

我們的策略包括在候選產品可用的情況下申請孤兒藥名稱。Rusfertide已獲得美國食品藥品管理局和歐盟（“歐盟”）頒發的用於治療PV患者的孤兒藥稱號。儘管有這樣的指定，但我們可能無法維持與孤兒藥地位相關的好處，包括市場排他性。對於給定的孤兒指定適應症，我們可能不是第一個獲得監管部門批准的候選產品的公司。此外，如果我們尋求比孤兒指定適應症更廣泛的適應症的批准，在美國的獨家銷售權可能會受到限制，或者如果美國食品和藥物管理局後來確定指定申請存在重大缺陷，或者我們無法保證產品數量足以滿足患者需求，則可能會失去在美國的獨家銷售權。此外，即使我們獲得了產品的孤兒藥名稱獨家經營權，這種獨家經營權也可能無法有效保護該產品免受競爭，因為具有不同活性成分的不同藥物可能會在相同條件下獲得和批准，而且只有第一個獲得給定活性成分批准的申請人才能獲得營銷獨家經營的好處。即使在孤兒指定產品獲得批准之後，如果美國食品藥品管理局得出結論，如果後一種藥物被證明更安全、更有效或對患者護理有重大貢獻，則美國食品藥品管理局可以隨後批准一種具有相同活性成分的後期藥物，用於相同疾病。

與我們的候選產品商業化相關的風險

我們目前沒有營銷和銷售組織。如果我們保留商業權利的任何候選產品獲得營銷批准，如果我們無法建立營銷和銷售能力，也無法與第三方簽訂營銷和銷售我們的候選產品的協議，我們可能無法有效地營銷和銷售任何產品或創造產品收入。

我們目前沒有負責藥品營銷、銷售和分銷的營銷或銷售組織。為了將任何獲得營銷批准的候選產品商業化，我們必須建立營銷、銷售、分銷、管理和其他非技術能力，或者與第三方安排提供這些服務，但我們可能無法成功做到這一點。如果我們的任何候選產品成功開發，我們可能會選擇建立一支有針對性的專業銷售隊伍，這將既昂貴又耗時。我們的內部銷售、營銷和分銷能力發展的任何失敗或延遲都將對這些產品的商業化產生不利影響。關於我們的候選產品，我們可以選擇與擁有直銷隊伍和成熟分銷系統的第三方合作，要麼擴大我們自己的銷售隊伍和分銷系統，要麼代替我們自己的銷售隊伍和分銷系統，就與 Janssen 簽訂的重述協議而言，我們可以選擇行使我們的 Co-Detailing 選項（允許我們選擇為任何 IL-23R antagage 在美國提供高達 30% 的銷售量）獲準商業銷售的複方藥化合物），這將要求我們建立美國銷售團隊。如果我們不能成功地將候選產品商業化，無論是我們自己還是通過與一個或多個第三方的合作，我們未來的收入都將受到重大不利影響。

最近頒佈和未來的立法可能會增加我們獲得候選產品的上市批准和商業化的難度和成本，並影響我們可能獲得的價格。

在美國和一些外國司法管轄區，已經出現了許多關於醫療保健系統的立法和監管變化以及擬議的變革，除其他外，這些變化可能會阻止或推遲我們候選產品的上市批准，限制或監管批准後的活動，影響我們銷售任何獲得上市批准的候選產品的盈利能力。

例如，美國於2010年3月頒佈了經2010年《醫療保健和教育協調法》（統稱為 “ACA”）修訂的《患者保護和平價醫療法案》，以增加獲得健康保險的機會，減少或限制醫療支出的增長，加強對欺詐和濫用的補救措施，對醫療保健和健康保險行業增加新的透明度要求，對衞生行業徵收新的税收和費用，並實施額外的醫療政策改革。該法律繼續對藥品定價施加下行壓力，尤其是在醫療保險計劃下，並增加了該行業的監管負擔和運營成本。

ACA的某些方面受到了行政、司法和國會的質疑。例如，前總統特朗普簽署了行政命令和其他指令，旨在推遲ACA某些條款的實施或以其他方式規避ACA規定的某些健康保險要求。同時，國會審議了廢除或廢除和取代全部或部分ACA的立法。儘管國會尚未通過全面的廢除立法，但已經頒佈了幾項影響ACA下某些税收實施的法案。2017年《減税和就業法》（“税法”）包括一項條款，該條款自2019年1月1日起廢除ACA對某些在一年或部分時間內未能維持符合條件的健康保險的個人徵收的基於税收的分擔責任補助金。此外，2020年聯邦支出一攬子計劃自2020年1月1日起永久取消了ACA規定的對僱主贊助的高成本健康保險徵收的 “凱迪拉克” 税和醫療器械税，並於2021年1月1日起取消了健康保險税。此外，除其他外，2018年《兩黨預算法》（“BBA”）修訂了ACA，自2019年1月1日起生效，以縮小大多數醫療保險藥物計劃（通常被稱為 “甜甜圈洞”）的覆蓋缺口。2018年12月14日，得克薩斯州美國地方法院的一名法官裁定ACA完全違憲，因為作為《税法》的一部分，國會廢除了 “個人授權”。此外，2019年12月18日，美國第五巡迴上訴法院維持了地方法院關於個人授權違憲的裁決，並將案件發回地方法院，以確定ACA的其餘條款是否無效

以及。美國最高法院目前正在審查此案，但尚不清楚何時會作出裁決。2021年2月10日，拜登政府撤回了聯邦政府對推翻ACA的支持。儘管美國最高法院尚未就ACA的合憲性作出裁決，但拜登總統於2021年1月28日發佈了一項行政命令，要求啟動特別註冊期，以便通過ACA市場獲得健康保險，該註冊期從2021年2月15日開始，將一直開放至2021年8月15日。該行政命令還指示某些政府機構審查和重新考慮其限制獲得醫療保健的現有政策和規則，包括重新審查醫療補助示範項目和豁免計劃，包括工作要求，以及為通過醫療補助或ACA獲得健康保險設置不必要障礙的政策。目前尚不清楚最高法院的裁決、其他此類訴訟以及拜登政府的醫療改革措施將如何影響ACA和我們的業務。

此外，自ACA頒佈以來，美國已經提出並通過了其他立法修改。這些變化包括將每財年向提供者支付的醫療保險補助金總額減少2％，該措施於2013年4月生效，由於隨後對該法規的立法修訂，包括BBA，除非國會採取額外行動，否則該法規將持續到2030年。從 2020 年 5 月 1 日到 2021 年 12 月 31 日，COVID-19 救濟立法暫停了 2% 的醫療保險封存。2013年1月，2012年《美國納税人救濟法》簽署成為法律，除其他外，該法進一步減少了對幾種類型提供者的醫療保險付款，並將政府可以向提供者追回多付的款項的時效期限從三年延長至五年。

政府對製造商為其銷售產品設定價格的方式的嚴格審查導致國會最近進行了幾次調查，並提出並頒佈了聯邦和州立法，旨在提高產品定價的透明度，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，改革政府的產品計劃報銷方法。例如，2020年7月24日和2020年9月13日，特朗普政府宣佈了幾項與處方藥定價有關的行政命令，試圖實施政府的幾項提案。美國食品和藥物管理局還發布了一項最終規則，自2020年11月30日起生效，該規則實施了部分進口行政命令，為各州制定和提交加拿大藥品進口計劃提供了指導。此外，2020年11月20日，HHS敲定了一項法規，取消了藥品製造商根據D部分直接或通過藥房福利經理向計劃發起人降價的安全港保護，除非法律要求降價。由於正在進行的訴訟，拜登政府已將該規則的實施從2022年1月1日推遲到2023年1月1日。該規定還為銷售點反映的降價創造了一個新的安全港，併為藥房福利經理和製造商之間的某些固定費用安排建立了新的安全港，該安排的實施也已推遲到2023年1月1日。2020年11月20日，醫療保險和醫療補助服務中心（“CMS”）發佈了一項臨時最終規則，實施前總統特朗普的 “最惠國待遇” 行政命令，該命令將自2021年1月1日起生效的某些醫生給藥的Medicare B部分補助金與其他經濟發達國家支付的最低價格掛鈎。2020年12月28日，位於北加州的美國地方法院發佈了一項全國性的初步禁令，禁止執行臨時最終規則。在州一級，立法機構越來越積極地通過旨在控制藥品和生物產品定價的立法和實施條例，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入的限制和營銷成本披露以及透明度措施，在某些情況下，還旨在鼓勵從其他國家進口和批量採購。如果獲得批准，實施成本控制措施或其他醫療改革可能會使我們無法創造收入、實現盈利能力或將候選產品商業化。

我們預計，未來將採取更多的州和聯邦醫療改革措施，特別是考慮到新的總統政府，任何措施都可能限制聯邦和州政府為醫療保健療法支付的金額，這可能會導致對我們候選產品的需求減少或定價壓力增加。此外，政府有可能採取更多行動來應對 COVID-19 疫情。

還提出了立法和監管提案，以擴大批准後的要求，限制藥品的銷售和促銷活動。我們無法確定是否會頒佈其他立法變更，或者美國食品和藥物管理局的法規、指南或解釋是否會發生變化，或者會產生什麼影響

我們候選產品的上市批准可能會發生此類變化（如果有）。此外，美國國會加強對FDA批准程序的審查可能會嚴重延遲或阻礙上市批准，並使我們受到更嚴格的產品標籤和上市後測試以及其他要求。

我們目前正在美國境外對我們的候選產品進行很大一部分臨牀試驗，並打算繼續進行。如果獲得批准，我們可能會在國外將我們的候選產品商業化。因此，我們將面臨在美國以外開展業務的風險。

我們目前在美國境外進行並打算繼續進行很大一部分臨牀試驗，如果獲得批准，我們還打算在美國以外銷售我們的候選產品。因此，我們在美國境外開展業務會面臨風險。我們未來的業務和財務業績可能會受到不利影響，這要歸因於與在美國境外開發和營銷我們的候選產品（如果獲得批准）相關的各種因素，包括不同的醫療標準和做法、地緣政治風險、知識產權保護的不確定性以及監管風險，例如遵守《反海外腐敗法》。如果我們無法正確預測和應對這些風險，我們的業務和財務業績將受到損害。

即使我們的候選產品獲得批准，我們也可能會失敗或選擇不將其商業化。

我們無法確定，如果我們對任何候選產品的臨牀試驗成功完成，我們將能夠向美國食品藥品管理局提交保密協議，或者我們提交的任何保密協議都會及時獲得美國食品藥品管理局的批准（如果有的話）。在完成人體候選產品的臨牀試驗後，將準備一份藥物檔案作為保密協議提交給美國食品藥品管理局，其中包括與擬議適應症的建議劑量和使用期限下產品的安全性和有效性相關的所有臨牀前研究和臨牀試驗數據以及製造信息，以便美國食品和藥物管理局能夠審查此類藥物檔案並考慮批准候選產品在美國商業化。如果我們無法就我們當前的任何候選產品提交保密協議，如果我們提交的任何保密協議未獲得美國食品藥品管理局的批准，或者我們選擇不提交保密協議，或者如果我們無法獲得任何必需的州和地方分銷許可證或類似授權，我們將無法將該產品商業化。即使候選產品在3期臨牀試驗中取得了良好的結果，美國食品藥品管理局也可以而且確實拒絕了保密協議，並要求進行額外的臨牀試驗。此外，我們可能會受到競爭產品的定價壓力，這可能會使我們難以或不可能成功地將候選產品商業化。如果我們未能將任何候選產品商業化，我們的業務、財務狀況、經營業績和前景可能會受到重大不利影響。

任何當前或未來候選產品的商業成功都將取決於醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人的市場接受程度。

在我們候選產品的任何潛在商業發佈中，我們或我們的合作伙伴可能無法成功實現患者或醫生對此類候選產品的廣泛認識或接受。儘管我們預計我們的候選產品將以負責任的方式定價，但如果獲得批准，我們無法保證它或我們直接或通過戰略合作伙伴推向市場的任何其他產品會獲得醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人的市場認可。如果我們的任何候選產品獲準用於商業銷售，其市場接受程度將取決於許多因素，包括但不限於：

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安全和該產品在臨牀試驗中的功效，以及與競爭療法相比的潛在優勢；

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第三方發佈有關我們產品的不利安全性或有效性數據；

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任何副作用的患病率和嚴重程度，包括產品批准標籤中包含的任何限制或警告；

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獲得批准的臨牀適應症；

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認可和接受我們的候選產品而不是競爭對手的產品；

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該產品獲準治療的疾病或病症的患病率；

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治療費用，特別是與競爭性治療相關的費用；

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目標患者羣體是否願意嘗試我們的療法，醫生是否願意開這些療法；

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營銷和分銷支持的力度以及有競爭力的產品推向市場的時機；

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該產品在多大程度上獲準列入醫院和管理式醫療組織的處方表；

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關於我們的產品或競爭產品和治療的宣傳；

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如果獲得批准，第三方付款人為候選產品或我們可能追求的任何其他候選產品提供保險和充足報銷的程度；

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我們保持遵守監管要求的能力；以及

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FDA 或其他監管機構規定的標籤或命名。

即使我們未來可能開發的候選產品在臨牀前和臨牀試驗中表現出同等或更有利的療效和安全性，但該候選產品要等到上市後才能完全知道市場對候選產品的接受程度，並且可能會受到潛在不良安全體驗和其他候選產品的往績的負面影響。我們或任何戰略許可或合作合作伙伴為教育醫學界和第三方付款人瞭解我們候選產品的好處所做的努力可能需要大量資源，與資金充足的大型製藥實體相比，資源可能不足，而且可能永遠無法成功。如果我們未來可能開發的任何候選產品獲得批准，但未能達到醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人的足夠接受水平，我們將無法產生足夠的收入來實現或保持盈利。

與我們的業務和行業相關的風險

我們面臨着來自其他生物技術和製藥公司的激烈競爭，如果我們無法有效競爭，我們的經營業績將受到影響。

生物技術和製藥行業競爭激烈，面臨迅速而重大的技術變革。我們的競爭對手遍佈全球，包括大型跨國製藥公司、生物技術公司、特種製藥和仿製藥公司以及大學和其他研究機構。

我們的許多競爭對手擁有更多的財務、技術和其他資源，例如更多的研發人員以及經驗豐富的營銷和製造組織。因此，這些公司可能比我們更快地獲得監管部門的批准，並且在銷售和營銷其產品方面可能更有效。規模較小或處於早期階段的公司也可能被證明是重要的競爭對手，特別是通過與大型老牌公司的合作安排。由於新技術的商業適用性提高以及這些行業投資資本的增加，競爭可能會進一步加劇。我們的競爭對手可能會成功地獨家開發、收購或許可比我們的任何候選產品更容易開發、更有效或更便宜的藥品

目前正在開發或我們可能開發的。如果獲得批准，我們的候選產品將面臨來自市售藥物以及競爭對手正在開發中的藥物的競爭。

製藥公司可能會進行大量投資，以加快新化合物的發現和開發，或者對可能降低我們候選產品的競爭力的新化合物進行許可。此外，任何與經批准的產品競爭的新產品都必須表現出在功效、便利性、耐受性或安全性方面的優勢，才能克服價格競爭並在商業上取得成功。如果我們的競爭對手在我們之前成功獲得FDA、EMA或其他監管機構的批准，或者發現、開發和商業化藥物，將對我們的候選產品和業務的未來前景產生重大不利影響。例如，在六月 2020年，美國食品藥品管理局接受了新型聚乙二醇化幹擾素製造商PharmaEssentia Corporation提交的用於治療無症狀脾腫大的PV患者的ropeg幹擾素alfa-2b的生物製劑許可證申請。美國食品和藥物管理局於 2021 年 11 月批准了這項申請。在某些情況下，我們還面臨來自現有醫療標準的競爭，這些標準可能比我們預期的藥品價格便宜得多。例如，PV 和遺傳性血色素沉着症（“HH”）患者廣泛使用的一種治療方法是放血和/或螯合療法。雖然患者可能不喜歡經常抽血的療法，但這些療法價格便宜，如果我們的候選藥物成功開發和批准，可能會給我們帶來定價挑戰。

COVID-19 疫情已經並將繼續對我們的業務產生不利影響，包括我們正在進行和計劃中的臨牀試驗以及臨牀前和發現研究。

持續的 COVID-19 疫情將在多大程度上繼續影響我們的業務尚不確定，也無法預測。疫情對我們業務的影響將取決於多種因素，包括疫苗計劃或其他治療的時間、程度、有效性和持久性、新的或持續的旅行和其他限制措施以及公共衞生措施，例如保持社交距離、企業關閉或中斷，以及 COVID-19 變種的發展和傳播。隨着 COVID19 疫情的發展，我們可能會遇到額外的中斷或支出增加，這可能會對我們的業務產生不利影響，包括：

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延遲或難以讓患者參與我們正在進行的臨牀試驗和未來的臨牀試驗；

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臨牀站點啟動的延遲或困難，包括難以招募臨牀現場研究人員和臨牀現場工作人員，或在這些場所維持持續運營；

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將醫療資源從開展臨牀試驗轉移出去，包括轉移作為我們臨牀試驗地點的醫院和支持進行臨牀試驗的醫院工作人員；

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由於聯邦或州政府、僱主和其他方面對旅行施加或建議的限制，或者臨牀試驗受試者就診和試驗程序的中斷，導致臨牀試驗現場監測等關鍵臨牀試驗活動中斷，這可能會影響受試者數據和臨牀試驗終點的完整性；

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資源限制，包括我們的員工，本來會集中在開展我們的業務、我們當前或計劃中的臨牀試驗或臨牀前研究上，包括由於疾病、希望避免與大批人接觸，或者由於政府實施的 “就地避難” 或類似的工作限制而限制行動或進入我們的設施；

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美國食品藥品監督管理局（“FDA”）或其他監管機構的運營中斷或延遲，這可能會影響審查和批准時間表；

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延遲生產、接收進行臨牀試驗和臨牀前研究所需的用品、材料和服務；

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為應對 COVID-19 疫情而修改法規，這可能需要我們改變臨牀試驗的進行方式，這可能會導致意想不到的費用或要求我們完全停止臨牀試驗；以及

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由於員工資源有限或政府或承包商人員休假，延遲與監管機構、道德委員會和其他重要機構和承包商進行必要的互動。

雖然 COVID-19 疫情對我們的業務和財務業績的影響程度尚不確定，但 COVID-19 疫情等持續而長期的公共衞生危機可能會對我們的業務、財務狀況和經營業績產生重大負面影響。

不穩定的市場和經濟狀況，包括持續的通貨膨脹，可能會對我們的業務、財務狀況和股價產生嚴重的不利影響。

正如人們廣泛報道的那樣，我們目前正處於經濟不確定性和資本市場混亂的時期，這受到國內和全球貨幣和財政政策、地緣政治不穩定、俄羅斯和烏克蘭之間持續的軍事衝突以及歷史最高的國內和全球通貨膨脹的重大影響。特別是，烏克蘭的衝突加劇了市場的混亂，包括大宗商品價格的巨大波動以及供應鏈中斷，並導致了全球創紀錄的通貨膨脹。美聯儲和其他中央銀行可能無法通過更嚴格的貨幣政策來遏制通貨膨脹，通貨膨脹可能會在很長一段時間內上升或持續下去。通貨膨脹因素，例如臨牀用品成本、利率、管理費用和運輸成本的增加，可能會對我們的經營業績產生不利影響。我們將繼續關注這些事件及其對我們業務的潛在影響。儘管我們認為通貨膨脹迄今為止沒有對我們的財務狀況或經營業績產生重大影響，但由於國內和全球貨幣和財政政策、供應鏈限制、與 COVID-19 相關的後果以及俄羅斯和烏克蘭之間的持續衝突，我們將來可能會受到不利影響，這些因素可能導致我們的候選產品的製造成本增加以及啟動試驗的延遲。此外，在過去幾年中，全球信貸和金融市場經歷了極大的波動和混亂，上述因素導致並可能繼續導致流動性和信貸供應減少、消費者信心下降、經濟增長下降、經濟穩定的不確定性和通貨膨脹加劇。

無法保證信貸和金融市場以及對經濟狀況的信心不會進一步惡化。我們的總體業務戰略可能會受到任何此類經濟衰退、動盪的商業環境或持續不可預測和不穩定的市場狀況的不利影響。如果當前的股票和信貸市場惡化或沒有改善，可能會使任何必要的債務或股權融資變得更加困難、成本更高、更具稀釋性。未能及時以優惠條件獲得任何必要的融資可能會對我們的增長戰略、財務業績和股價產生重大不利影響，並可能要求我們推遲或放棄臨牀開發計劃。此外，我們目前的一個或多個服務提供商、製造商和其他合作伙伴有可能無法在經濟困難時期倖存下來，這可能會直接影響我們實現運營目標的能力。

如果我們不遵守州和聯邦醫療保健監管法，我們可能會面臨鉅額處罰、賠償、罰款、解僱、誠信監督和報告義務、被禁止參與政府醫療保健計劃以及削減我們的運營，所有這些都可能對我們的業務、運營和財務狀況產生不利影響。

醫療保健提供者，包括醫生和第三方付款人，將在我們未來可能開發的任何候選產品或我們獲得上市批准的任何候選產品的推薦和處方方面發揮主要作用。我們與第三方付款人和客户的安排可能會使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用行為以及其他醫療保健法律和法規，這些法律和法規可能會影響我們營銷、銷售和分銷產品的業務或財務安排和關係。儘管我們沒有也不會控制醫療服務的轉診或直接向醫療保險、醫療補助或其他第三方開具賬單

付款人、與欺詐和濫用行為以及患者權利有關的聯邦和州醫療保健法律法規現在和將來都適用於我們的業務。可能影響我們運營能力的法律包括但不限於：

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聯邦反回扣法規；

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聯邦虛假索賠法，包括《虛假索賠法》；

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1996年《聯邦健康保險便攜性和責任法》（“HIPAA”）；

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HIPAA，經《經濟和臨牀健康健康信息技術法》及其實施條例修訂，該法還對HIPAA承保的實體、其商業夥伴及其承保分包商規定了保護隱私、安全和個人身份健康信息的傳輸的義務，包括強制性合同條款；

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聯邦民事罰款法規；

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聯邦《醫生支付陽光法案》；以及

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類似的州和外國法律法規，例如州反回扣和虛假索賠法。

此外，除其他外，ACA修訂了聯邦反回扣法規和某些管理醫療保健欺詐的刑事法規的意圖要求。任何違反這些法律的行為，或因違反這些法律而對我們採取的任何行動，即使我們成功地進行了辯護，也可能對我們的聲譽、業務、經營業績和財務狀況造成重大不利影響。

我們已經與醫生和其他醫療保健提供者達成了諮詢和科學顧問委員會安排，包括一些在獲得批准後可能會影響我們候選產品的使用的機構。儘管我們一直在努力制定符合適用法律的安排，但由於這些法律的複雜性和影響深遠，監管機構可能會將這些交易視為禁止的安排，必須進行重組或終止，或者我們可能會因此受到其他重大處罰。如果監管機構將我們與供應商的財務關係解釋為違反適用法律，這些供應商可能會影響我們候選產品的訂購和使用（如果獲得批准），我們可能會受到不利影響。

這些法律的範圍和執行情況尚不確定，在當前的醫療改革環境中，可能會發生迅速變化。聯邦和州執法機構繼續加強對醫療保健公司與醫療保健提供者之間互動的審查，這導致了醫療保健行業的多項重大調查、起訴、定罪和和解。此外，這些調查的結果是，作為同意令或企業誠信協議的一部分，醫療保健提供者和實體可能必須同意其他繁瑣的合規和報告要求。任何此類調查或和解都可能大大增加我們的成本，或者以其他方式對我們的業務產生不利影響。

如果發現我們的運營違反了這些法律或任何其他可能適用於我們的政府法律和法規，我們可能會受到重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、驅逐出境、監禁、誠信監督和報告義務、被排除在政府資助的醫療保健計劃（例如醫療保險和醫療補助）之外、剝奪、合同損失、聲譽損害、利潤減少以及削減或重組我們的業務。如果 Janssen 或我們無法遵守這些法規，那麼我們從 Janssen 協作候選產品的全球淨銷售額中賺取潛在特許權使用費的能力將受到重大和不利影響。如果發現我們期望與之開展業務的任何醫生或其他醫療保健提供者或實體不遵守適用法律，他們可能會受到重大的刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府資助的醫療保健計劃之外。實施任何此類處罰或其他商業限制都可能對我們與詹森的合作產生負面影響，或者導致詹森終止與詹森的重述協議，這兩者都將對我們的業務、財務狀況和經營業績產生重大不利影響。

我們未來的成功取決於我們留住執行官以及吸引、留住和激勵合格人員的能力。如果我們不能成功地吸引和留住高素質的人才，我們可能無法成功實施我們的業務戰略。

我們高度依賴現有的高級管理團隊。失去我們的任何執行官或其他關鍵員工的服務，以及我們無法找到合適的替代者，將損害我們的研發工作、合作努力以及我們的業務、財務狀況和前景。我們的成功還取決於我們能否繼續吸引、留住和激勵具有科學、醫療、監管、製造、營銷、銷售、一般以及行政和管理培訓及技能的高技能和經驗豐富的人才。

由於生物製藥、生物技術、製藥和其他企業之間對數量有限的合格人員的激烈競爭，我們未來可能無法吸引或留住合格的人才。我們與之競爭的許多其他生物製藥和製藥公司都比我們擁有更多的財務和其他資源、不同的風險狀況和更長的行業歷史。許多人居住在該國生活成本較低的地區。此外，美國最近經歷了歷史最高的通貨膨脹率和普遍嚴重的勞動力短缺，這造成了競爭激烈的工資環境，可能會增加我們的運營成本。這些因素中的任何一個或全部都可能限制我們繼續吸引和留住高素質人才的能力，這可能會對我們成功開發和商業化候選產品以及按目前設想發展業務和運營的能力產生負面影響。

我們預計將擴大組織規模，但在管理這種增長方面我們可能會遇到困難。

截至 2022 年 6 月 30 日，我們有 127 名全職同等員工，其中 101 名全職同等員工從事研發工作。隨着我們的開發和商業化計劃和戰略的制定，我們預計需要額外的管理、運營、科學、銷售、營銷、研究、開發、監管、製造、財務和其他資源。此外，隨着我們業務的擴大，我們預計需要管理與戰略合作者、CRO、合同製造商、供應商、供應商和其他第三方的關係。我們未來的財務業績以及我們開發和商業化候選產品以及有效競爭的能力將在一定程度上取決於我們有效管理未來增長的能力。在發展公司的過程中，我們可能無法成功完成這些任務，而我們未能完成其中任何一項任務都可能對我們的業務和運營產生不利影響。

信息技術系統的重大中斷或數據安全漏洞可能會對我們的業務產生不利影響。

我們的業務越來越依賴關鍵、複雜和相互依存的信息技術系統，包括基於互聯網的系統，來支持業務流程以及內部和外部通信。我們內部計算機系統以及我們依賴的CRO、合同製造商、協作合作伙伴和其他第三方的計算機系統的規模和複雜性可能使它們可能容易受到故障、電信和電氣故障、惡意入侵（例如勒索軟件和計算機病毒）的影響，從而可能導致關鍵業務流程受損。我們的系統可能容易受到員工或其他人的數據安全漏洞的影響，這些漏洞可能會將敏感數據泄露給未經授權的人。此類數據安全漏洞可能導致商業祕密或其他知識產權的丟失，或者可能導致我們的員工、合作者、臨牀試驗患者和其他人的個人身份信息（包括敏感的個人信息）被公開曝光。惡意入侵、電子郵件泄露或其他數據安全漏洞或侵犯隱私的行為，導致披露或修改或阻止訪問患者信息，包括個人身份信息或受保護的健康信息，可能會損害我們的聲譽，迫使我們遵守聯邦和/或州的違規通知法，要求我們採取強制性糾正措施，要求我們驗證數據庫內容的正確性，以其他方式使我們承擔保護個人數據的法律法規規定的責任，從而導致成本增加或收入損失。如果我們無法防止此類數據安全漏洞或隱私侵犯，也無法實施令人滿意的補救措施，我們的運營可能會中斷，我們可能會遭受聲譽損失、財務損失和其他監管處罰。

如果我們不遵守環境、健康和安全法律法規，我們可能會受到罰款或處罰，或者承擔可能對我們業務成功產生重大不利影響的成本。

我們受許多環境、健康和安全法律和法規的約束，包括管理實驗室程序以及危險材料和廢物的處理、使用、儲存、處理和處置的那些法律和法規。我們的業務涉及使用危險和易燃材料，包括化學品和生物材料，並生產危險廢物。我們通常與第三方簽訂合同，以處置這些材料和廢物。我們無法消除這些材料造成污染或傷害的風險。如果我們使用危險材料造成污染或傷害，我們可能對由此造成的任何損害承擔責任，任何責任都可能超出我們的資源。我們還可能產生與民事或刑事罰款和處罰相關的鉅額費用。

我們的員工、獨立承包商、首席調查員、顧問和供應商可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。

我們面臨着我們的員工、獨立承包商、首席調查員、顧問或供應商可能從事欺詐行為或其他非法活動的風險。這些各方的不當行為可能包括故意、魯莽和/或疏忽行為或向我們披露未經授權的活動，這些活動違反了：(i) 美國食品藥品管理局或類似的外國監管機構的法律法規，(ii) 製造標準，(iii) 聯邦和州數據隱私、安全、欺詐和濫用以及其他由外國監管機構制定和執行的醫療保健法律法規，或 (iv) 要求真實、完整和準確報告財務信息或數據的法律。此外，即使沒有發生此類欺詐或其他不當行為，我們也面臨個人或政府可能指控此類欺詐或其他不當行為的風險。如果對我們提起任何此類訴訟，而我們未能成功捍衞自己或維護自己的權利，則這些行為可能會對我們的業務和經營業績產生重大影響，包括處以鉅額罰款或其他制裁。

如果對我們提起產品責任訴訟，我們可能會承擔鉅額責任，並可能被要求限制候選產品的商業化。

如果我們開發的任何產品涉嫌造成傷害或在產品測試、製造、營銷或銷售期間被發現不合適，我們可能會被起訴。任何此類產品責任索賠都可能包括製造缺陷、設計缺陷、未警告產品固有的危險、疏忽、嚴格責任和違反保修的指控。如果我們無法成功地為自己辯護免受產品責任索賠，我們可能會承擔鉅額責任，或者被要求停止開發，或者如果獲得批准，則限制候選產品的商業化。

我們無法以可接受的成本獲得和保留足夠的產品責任保險來防範潛在的產品責任索賠，這可能會阻礙或抑制我們候選產品的開發或商業化。我們目前為臨牀試驗提供臨牀試驗責任保險。儘管我們保留此類保險，但可能對我們提出的任何索賠都可能導致法院的判決或和解，其金額全部或部分不在我們的保險範圍內，或者超過我們的保險限額。我們的保險單也有各種例外情況，我們可能面臨產品責任索賠，但我們沒有承保範圍。我們將不得不支付法院裁定或在和解協議中談判的任何金額，這些金額超過了我們的承保限額或我們的保險不在保險範圍內，而且我們可能沒有或無法獲得足夠的資本來支付這些款項。

我們的總部位於已知的地震斷層帶附近。地震、火災或任何其他災難性事件的發生可能會擾亂我們的運營或為我們提供重要支持職能的第三方的運營，這可能會對我們的業務和財務狀況產生重大不利影響。

我們和一些依賴我們提供各種支持功能的第三方服務提供商容易受到災難性事件的損害，例如停電、自然災害、恐怖主義、流行病以及我們無法控制的類似不可預見的事件。我們的公司總部，包括我們的實驗室設施，位於

舊金山灣區，過去曾經歷過嚴重的地震和火災。我們不提供地震保險。地震或其他自然災害可能會嚴重幹擾我們的運營，並對我們的業務、經營業績、財務狀況和前景產生重大不利影響。

新批准產品的保險範圍和報銷狀況尚不確定。未能為我們的候選產品獲得或維持足夠的保險和報銷可能會限制我們的創收能力。

對於大多數患者能夠負擔得起藥物和治療費用而言，政府和私人付款人的報銷範圍和報銷範圍至關重要。無論是在美國還是在國際上，我們任何獲得上市批准的候選產品的銷售都將在很大程度上取決於我們的候選產品的費用將在多大程度上由健康維護、管理式護理、藥房福利和類似的醫療保健管理組織支付，或者由政府衞生管理機構、私人健康保險公司和其他第三方付款人報銷。如果無法獲得報銷，或者報銷僅限於有限的水平，我們可能無法成功地將我們的候選產品商業化。即使提供了保險，批准的報銷金額也可能不夠高，不足以使我們能夠確定或維持足夠的定價，從而使我們能夠實現足夠的投資回報。

隨着新產品進入醫療保健市場的壁壘越來越高，新批准產品的保險範圍和報銷存在很大的不確定性。不同付款人的承保範圍和報銷可能有很大差異。很難預測CMS將對像我們這樣的新產品的報銷做出什麼決定，因為這些新產品沒有既定的慣例和先例。

在美國以外，國際業務通常受到廣泛的政府價格控制和其他市場監管的約束，我們認為，歐洲、加拿大和其他國家越來越重視成本控制舉措可能會導致我們以不如我們目前預期的更優惠的條件對候選產品進行定價。在許多國家，特別是歐盟國家，在獲得產品上市許可後，與政府當局的定價談判可能需要相當長的時間。為了在某些國家獲得報銷或定價批准，我們可能需要進行一項臨牀試驗，將我們的候選產品與其他可用療法的成本效益進行比較。總的來説，此類制度下的產品價格大大低於美國。額外的國外價格控制或定價法規的其他變化可能會限制我們能夠向候選產品收取的金額。因此，在美國以外的市場，與美國相比，我們產品的報銷額可能會減少，可能不足以產生商業上合理的收入和利潤。

與我們的知識產權相關的風險

如果我們無法獲得或保護與我們的候選產品和技術相關的知識產權，我們可能無法在我們的市場上進行有效的競爭。

我們依靠專利保護、商業祕密保護和保密協議相結合來保護與我們的候選產品和技術相關的知識產權。生物技術和製藥領域專利的實力涉及複雜的法律和科學問題，可能不確定。我們可能會也可能不會提交或起訴所有必要或理想的專利申請。我們擁有或許可的專利申請可能無法在美國或其他國外獲得已頒發的專利，或者它們可能無法導致已頒發的專利，其主張涵蓋我們在美國或其他國外的候選產品或技術。任何未能識別與專利或專利申請相關的現有技術都可能使專利無效或阻止專利的發放。即使已頒發專利，第三方也可能對其有效性、可執行性或範圍提出質疑，這可能會導致此類專利被縮小、無效或無法執行。此外，即使沒有受到質疑，我們的專利和專利申請也可能無法充分保護我們的知識產權，為我們的候選產品和技術提供排他性，也無法阻止其他人圍繞我們的主張進行設計。

如果我們的專利提供的保護的廣度或強度受到質疑，或者如果它們未能為我們的候選產品提供有意義的排他性，則可能會使我們無法主張對所涵蓋產品的排他性並允許仿製藥競爭。我們無法保證我們的專利申請中有哪些（如果有的話）將頒發，任何此類已頒發專利的廣度，或者任何已頒發的專利是否會被認定為無效和不可執行或會受到第三方的威脅。對我們的專利或專利申請的任何成功異議或其他質疑都可能大大削弱我們開發的任何產品的商業前景。

此外，專利的有效期有限。在美國和許多其他國家，專利的自然到期時間通常為申請後的20年，一旦涵蓋產品的任何專利到期，仿製藥競爭對手就可能進入市場。我們獲得的涉及 PN-943 和 PTG-200 的美國專利將於 2035 年到期，我們獲得的涵蓋 rusfertide 的美國專利將於 2034 年到期。儘管可以根據美國專利商標局（“PTO”）造成的某些延遲來延長專利的壽命，但根據專利申請人在專利申請期間造成的某些延遲，可以減少或消除這種延長。如果我們在臨牀試驗或獲得監管部門批准方面遇到延誤，那麼我們可以在專利保護下銷售任何候選產品（如果獲得批准）的時間將縮短。

我們可能無法保護我們在世界各地的知識產權。在全球範圍內申請、起訴和捍衞我們所有候選產品的專利將非常昂貴，而且我們在美國以外的一些國家的知識產權可能不如美國那麼廣泛。此外，一些外國的法律不像美國聯邦和州法律那樣保護包括商業祕密在內的知識產權，而且許多國家的法律限制專利對第三方的可執行性，包括政府機構或政府承包商。

競爭對手可能會在我們尚未獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品，此外，競爭對手可能會將其他侵權產品出口到我們有專利保護但執法力度不如美國的地區。在我們沒有任何已頒發專利的司法管轄區，這些產品可能會與我們的產品競爭，而我們的專利主張或其他知識產權可能不有效或不足以阻止它們如此競爭。此外，如果我們的商業祕密在外國司法管轄區被披露，全球競爭對手可能會獲得我們的專有信息，而我們可能沒有令人滿意的追索權。此類披露可能會對我們的業務產生重大不利影響。

我們還依靠商業祕密保護和保密協議來保護專有科學、商業和技術信息和專有技術，這些信息和專有技術不能申請或可能無法申請專利，或者我們選擇不申請專利。例如，我們主要依靠商業祕密和保密協議來保護我們的肽療法技術平臺。向第三方披露或盜用我們的機密專有信息都可能使競爭對手迅速複製或超過我們的技術成就，從而削弱我們在市場上的競爭地位。如果我們無法保護我們的商業祕密和專有技術的機密性，或者如果競爭對手獨立開發可行的競爭產品，我們的業務和競爭地位可能會受到損害。

儘管我們要求所有員工將其發明轉讓給我們，並努力與所有員工、顧問、顧問和任何能夠獲得我們專有技術知識和其他與此類技術相關的機密信息的第三方簽訂保密協議，但我們無法確定我們是否已經與所有可能幫助開發我們的知識產權或有權訪問我們專有信息的第三方簽署了此類協議，也無法確定我們的協議不會被違反。如果這些保密協議的任何一方違反或違反此類協議的條款，我們可能無法為任何此類違規或違規行為提供足夠的補救措施，因此我們可能會丟失我們的商業機密。

即使我們能夠充分保護我們的商業祕密和專有信息，我們的商業祕密也可能被競爭對手所知道或獨立發現。如果我們的商業祕密沒有得到充分保護，無法保護我們的市場免受競爭對手產品的侵害，其他人可能會利用我們專有的肽候選產品發現技術來識別和開發競爭候選產品，因此我們的競爭地位可能會受到不利影響，我們的業務也會受到不利影響。

我們可能會捲入訴訟和其他法律訴訟，以保護或強制執行我們的知識產權，這可能昂貴、耗時且不成功。

競爭對手可能會侵犯我們已頒發的專利，或者由於我們正在申請或未來的專利申請而頒發的任何專利。為了對抗侵權或未經授權的使用，我們可能需要提出侵權索賠，這可能既昂貴又耗時。此外，在侵權訴訟中，法院可以裁定我們的專利無效或不可執行，或者可能以我們的專利不涵蓋相關技術為由拒絕阻止此類侵權訴訟中的另一方使用有爭議的技術。任何訴訟或辯護程序中的不利結果都可能使我們的一項或多項專利面臨失效、無法執行或狹義解釋的風險，並可能使我們的任何專利申請面臨無法產生已頒發專利的風險。

在美國和國外的法院和專利局可以對已頒發的專利和專利申請提出質疑。在任何此類質疑中作出不利裁決都可能阻止我們的專利權的發放、縮小範圍、使我們的專利權失效或無法執行，導致排他性喪失，或者限制我們阻止他人使用我們的平臺技術和產品或將其商業化的能力。上述任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。

任何涵蓋我們候選產品的已頒發專利，包括因我們待審或未來的專利申請而可能頒發的任何專利，如果在美國或國外的法庭上受到質疑，都可能被認定為無效或不可執行。

隨着越來越多的團體參與與我們的候選產品相關的領域的科學研究和產品開發，例如 IL-23R、α4β7 整合素或 hepcidin 模仿物，我們的專利或我們獲得許可的專利通過專利幹預、衍生程序、異議、複審、訴訟或其他手段受到質疑的風險可能會增加。專利糾紛的不利結果可能會通過以下方式對我們的業務產生重大不利影響：

●

導致我們在相關司法管轄區失去專利權；

●

使 Janssen 或我們受到訴訟，或者以其他方式阻止候選產品在相關司法管轄區的商業化；或

●

要求詹森或我們獲得爭議專利的許可，停止使用有爭議的技術或開發或獲得替代技術。

專利糾紛的不利結果可能會嚴重損害我們與 Janssen 的合作，或者導致 Janssen 終止重述協議。

與知識產權索賠有關的訴訟或其他法律訴訟，無論是否有法律依據，都是不可預測的，而且通常既昂貴又耗時，即使解決對我們有利，也可能從我們的核心業務中轉移大量資源，包括分散我們的技術和管理人員的正常職責。此外，可能會公開宣佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，則可能會對我們普通股的市場價格產生重大的不利影響。我們可能沒有足夠的財政或其他資源來充分進行此類訴訟或訴訟。我們的一些競爭對手可能能夠比我們更有效地維持此類訴訟或訴訟的成本，因為他們的財務資源更大，知識產權投資組合更加成熟和發達。因此，儘管我們做出了努力，但我們可能無法阻止第三方侵犯、盜用或成功質疑我們的知識產權。專利訴訟或其他程序的啟動和持續所產生的不確定性可能會對我們在市場上的競爭能力產生重大不利影響。

第三方提出的知識產權侵權索賠可能會阻礙或延遲我們的藥物發現和開發工作。

我們的商業成功在一定程度上取決於我們在不侵犯或以其他方式侵犯第三方專利和專有權利的情況下開發、製造、銷售和銷售我們的候選藥物以及在不侵犯或以其他方式侵犯第三方專利和專有權利的情況下使用我們的專有技術的能力。在我們正在開發候選產品的領域，存在許多美國和外國第三方頒發的專利和待處理的專利申請，可能還有第三方專利或專利申請，涉及與我們的候選產品和技術的使用或製造相關的材料、配方、製造方法或處理方法。

第三方可能會對我們提起法律訴訟，指控我們侵犯或以其他方式侵犯了他們的專利權或其他知識產權。鑑於我們的技術領域擁有大量專利，營銷我們的候選產品或我們的技術實踐可能會侵犯將來授予的現有專利或專利。目前可能有一些申請尚待處理，但我們不知道這些申請稍後可能會導致頒發的專利，而我們的肽療法技術平臺的實踐或我們的候選產品的製造、使用或銷售可能會侵犯這些專利。如果任何第三方專利由具有管轄權的法院持有，以涵蓋我們的任何候選產品的製造過程、製造過程中形成的任何分子或任何最終產品或配方本身，則除非我們根據適用的專利獲得許可證，或者直到此類專利到期，否則任何此類專利的持有人都可能阻止我們將此類候選產品商業化。隨着我們行業的擴張和越來越多的專利的頒發，我們的候選產品或技術可能引發侵犯他人專利權的索賠的風險越來越大。

對我們提出索賠的各方可能會獲得禁令或其他公平救濟，這實際上可能會阻礙我們將候選產品商業化的能力。即使我們成功地對任何侵權索賠進行了辯護，訴訟既昂貴又耗時，很可能會轉移管理層對核心業務的注意力和大量資源。如果成功提出針對我們的侵權索賠，我們可能需要支付鉅額賠償、限制我們的使用、支付特許權使用費或重新設計我們的侵權候選產品，這可能是不可能的，或者需要大量的時間和金錢支出。我們可能會選擇向第三方專利持有者尋求許可，或者可能被要求向第三方專利持有人尋求許可，並且很可能會被要求支付許可費或特許權使用費，或者兩者兼而有之，每一項都可能很可觀。但是，這些許可證可能無法以商業上合理的條件獲得，也可能根本無法獲得。即使我們能夠獲得許可，我們獲得的權利也可能是非排他性的，這將使我們的競爭對手能夠獲得我們被迫依賴的相同知識產權。此外，即使沒有訴訟，我們也可能需要從第三方獲得許可才能推進我們的研究或允許我們的候選產品商業化，而且我們不時這樣做。如果有的話，我們可能無法以合理的成本或合理的條件獲得任何此類許可證。在這種情況下，我們將無法進一步實踐我們的技術，也無法開發和商業化任何有爭議的候選產品，這可能會嚴重損害我們的業務。

我們可能會受到指控，稱我們的員工、顧問或獨立承包商錯誤地使用或披露了第三方的機密信息，或者我們的員工錯誤地使用或披露了前僱主或其他僱主的涉嫌商業機密。

我們的許多員工和顧問，包括我們的高級管理人員和科學創始人，都曾在大學或其他生物技術或製藥公司（包括潛在的競爭對手）僱用或聘用。我們的一些員工和顧問，包括我們的高級管理層的每位成員和每位科學創始人，都執行了與之前的僱用或留用相關的專有權、保密和非競爭協議。我們可能會受到索賠，稱我們或這些員工、顧問或獨立承包商使用或披露了任何此類員工或顧問的前僱主或其他僱主的知識產權，包括商業祕密或其他專有信息。如果我們未能為任何此類索賠進行辯護，除了支付金錢賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權或人員。即使我們成功地對此類索賠進行了辯護，訴訟也可能導致鉅額成本並分散管理層的注意力。

我們可能會受到索賠，質疑我們已頒發的專利、因我們正在申請或未來的專利申請而頒發的任何專利以及其他知識產權的發明權或所有權。

我們可能會受到索賠，聲稱前僱員、合作者或其他第三方對我們已頒發的專利、因我們待處理或未來的申請而頒發的任何專利或其他知識產權擁有所有權。我們過去曾有過所有權糾紛，將來也可能有所有權糾紛，例如顧問或其他參與開發我們的候選產品和技術的人的義務衝突。為了對這些索賠和其他索賠進行辯護，可能需要提起訴訟。

此外，我們的一些知識產權是通過使用美國政府的資金產生的，因此受某些聯邦法規的約束。因此，根據1980年的《Bayh-Dole法案》和實施法規，美國政府可能對我們當前或未來的候選產品中包含的某些知識產權擁有某些權利。在政府資助的計劃下開發的某些發明的這些美國政府權利包括非排他性、不可轉讓、不可撤銷的全球許可，允許將發明用於任何政府目的。此外，在某些情況下，美國政府有權要求我們或我們的許可方向第三方授予任何這些發明的排他性、部分排他性或非排他性許可（也稱為 “進軍權”）。

我們對第三方的依賴要求我們分享我們的商業祕密，這增加了競爭對手發現它們或我們的商業機密被盜用或泄露的可能性。

由於我們希望依賴第三方來開發和製造我們的候選產品，因此我們有時必須與他們共享商業祕密。在開始研究或披露專有信息之前，我們通過與我們的顧問、員工、第三方承包商和顧問簽訂保密協議以及（如果適用）材料轉讓協議、諮詢協議或其他類似協議來保護我們的專有技術。這些協議通常限制第三方使用或披露我們的機密信息（包括我們的商業祕密）的權利。儘管在與第三方合作時採用了合同條款，但共享商業祕密和其他機密信息的必要性增加了此類商業祕密被我們的競爭對手知道、無意中被納入他人的技術，或者被披露或使用違反這些協議的風險。鑑於我們的專有地位部分基於我們的專有技術和商業祕密，競爭對手發現我們的商業祕密或其他未經授權的使用或披露將損害我們的競爭地位，並可能對我們的業務和經營業績產生不利影響。

知識產權不一定能解決我們業務面臨的所有潛在威脅。

我們的知識產權未來提供的保護程度尚不確定，因為知識產權有侷限性，可能無法充分保護我們的業務。以下例子很能説明問題：

●

其他人可能能夠製造出與我們的候選產品相似的化合物或配方，但這些化合物或配方不在我們擁有、許可或控制的任何專利的主張範圍內；

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我們或任何戰略合作伙伴可能不是第一個做出我們擁有的已頒發專利或待審專利申請所涵蓋的發明的人；

●

我們可能不是第一個就我們的某些發明提交專利申請的人；

●

其他人可以在不侵犯、盜用或侵犯我們的知識產權的情況下獨立開發相同、相似或替代技術；

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我們待處理的專利申請可能不會導致已頒發的專利；

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已頒發的專利可能無法為我們提供任何競爭優勢，也可能被縮小範圍或被視為無效或無法執行，包括由於法律質疑；

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我們的競爭對手可能會在美國和其他為某些研發活動提供免受專利侵權索賠的安全港的國家開展研發活動，也可能在我們沒有專利權的國家開展研發活動，然後可能利用從此類活動中學到的信息開發有競爭力的產品，在我們的主要商業市場上出售；

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為了維護某些商業祕密或專有技術，我們可以選擇不申請專利，第三方隨後可能會申請涵蓋此類商業祕密或專有技術的專利；以及

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他人的專利可能會對我們的業務產生不利影響。

如果發生任何此類事件，都可能對我們的業務和財務狀況產生重大不利影響。

與普通股所有權相關的風險

無論我們的經營表現如何，我們的股價已經並將繼續波動，並可能下跌。

我們的股價過去曾波動，將來可能會波動。從2021年1月1日到2022年6月30日，我們報告的普通股銷售價格在每股6.91美元至50.54美元之間波動。整個股票市場，尤其是生物技術公司的市場，經歷了極大的波動，這種波動往往與特定公司的經營業績無關。由於這種波動，投資者對我們普通股的投資可能會蒙受損失，包括由於這些 “風險因素” 和本年度報告其他地方所討論的因素。

我們股價的波動可能會使我們面臨證券集體訴訟。

證券集體訴訟通常是在公司證券市場價格下跌後對公司提起的。如果我們面臨這樣的訴訟，可能會導致鉅額成本，轉移管理層的注意力和資源，從而損害我們的業務。

我們有義務制定和維持對財務報告的適當和有效的內部控制，任何未能保持這些內部控制措施的充分性都可能對投資者對我們公司的信心產生不利影響，從而對我們普通股的價值產生不利影響。

根據《薩班斯-奧克斯利法案》第404條（第404條），我們需要提交管理層關於我們對財務報告的內部控制有效性的報告。該評估需要包括披露我們的管理層在財務報告內部控制中發現的任何重大弱點。如果我們存在重大弱點，我們將收到獨立註冊會計師事務所對財務報告的內部控制的負面意見。

我們目前沒有內部審計小組，我們可能需要僱用更多具有適當上市公司經驗和技術會計知識的會計和財務人員，並繼續進行成本高昂且具有挑戰性的過程，即彙編系統和處理必要的文件，以進行遵守第404條所需的評估。我們可能無法及時完成持續的評估、測試和任何必要的補救措施。在我們對內部控制的評估中，如果我們發現財務報告內部控制中的一個或多個重大弱點，或者未能糾正任何重大缺陷，我們將無法斷言我們對財務報告的內部控制是有效的。任何重大弱點或其他未能維持對財務報告的內部控制都可能嚴重抑制我們準確報告財務狀況或經營業績的能力。

我們的公司註冊證書規定，特拉華州財政法院是我們與股東之間幾乎所有爭議的專屬論壇，這可能會限制我們的股東就與我們或我們的董事、高級管理人員或員工的爭議獲得有利的司法論壇的能力。

我們修訂和重述的公司註冊證書（“公司註冊證書”）規定，特拉華州財政法院將是某些訴訟和訴訟的專屬論壇。此外，經修訂的1933年《證券法》第22條規定了聯邦和州法院對所有《證券法》訴訟的並行管轄權。因此，州和聯邦法院都有受理此類申訴的管轄權。訴訟地條款的選擇可能會限制股東在司法論壇上提出其認為有利於爭議的索賠的能力，這可能會阻礙此類訴訟。或者，如果法院認定我們的公司註冊證書中包含的訴訟地選擇條款在訴訟中不適用或不可執行，則我們可能會承擔與在其他司法管轄區解決此類訴訟相關的額外費用。

我們的章程文件和特拉華州法律的某些條款可能具有反收購效應，可能會阻礙他人收購我們，即使收購將對我們的股東有利，也可能阻止我們的股東試圖更換或罷免我們目前的管理層。

我們的公司註冊證書和章程中有一些規定，例如機密董事會的存在和 “空白支票” 優先股的授權，即使我們的股東認為控制權變更是有利的，也可能使第三方難以收購或試圖收購我們公司的控制權。這些規定可能會使股東更難更換負責任命我們管理層成員的董事會成員，從而阻礙或阻止我們的股東試圖更換或罷免我們目前的管理層。

此外，由於我們在特拉華州註冊成立，因此我們受《特拉華州通用公司法》第203條的約束，該條禁止擁有我們已發行有表決權股票15％或以上的人在收購超過15％的已發行有表決權股票的交易之日起三年內與我們合併或合併，除非合併或合併以規定的方式獲得批准。我們的公司註冊證書、章程或特拉華州法律中任何具有延遲或阻止控制權變更效果的條款都可能限制我們的股東獲得普通股溢價的機會，也可能影響一些投資者願意為我們的普通股支付的價格。

一般風險因素

我們使用淨營業虧損結轉來抵消未來應納税所得額的能力以及使用税收抵免結轉的能力可能會受到某些限制。

我們使用聯邦和州淨營業虧損（“NOL”）來抵消原本應繳納的未來潛在應納税所得額和相關所得税的能力取決於我們未來應納税所得額的產生，我們無法確定何時或是否會產生足夠的應納税所得額來使用我們的NOL。如果我們繼續產生應納税損失，則未使用的虧損將結轉以抵消未來的應納税所得額（如果有），直到此類未使用的損失到期。

根據經修訂的1986年《美國國税法》第382和383條，如果公司經歷 “所有權變更”（通常定義為某些股東在三年內股權所有權變動（按價值計算）超過五十個百分點，則公司有能力使用其變更前的淨營業虧損結轉（NOL）以及其他變更前的税收屬性（例如研發税收抵免）來抵消其變更前的税收抵免變更後的應納税所得額或納税義務可能會受到限制。過去，我們經歷過所有權變更，導致我們使用NOL和積分的能力每年都受到限制。此外，由於未來的股票發行或股票所有權的其他變化，我們可能會經歷後續的所有權變更，其中一些變化是我們無法控制的。因此，我們的財務報表中列報的NOL和税收抵免結轉金額可能會受到限制，並且可能未使用到期。我們的NOL的任何此類重大限制或到期都可能有效地增加我們未來的納税義務，從而損害我們未來的經營業績。

我們可能有額外的納税義務。

我們經常接受我們開展業務所在司法管轄區的税務機關的審計。儘管我們認為我們的税收狀況是合理的，但税務審計和相關訴訟的最終結果可能與我們歷史所得税條款和應計額中反映的結果存在重大差異，我們可能會受到額外税收和/或鉅額罰款或處罰的評估。任何審計或訴訟的解決都可能對我們的財務狀況和經營業績產生不利影響。我們和我們的子公司正在進行公司間交易，其條款和條件可能會受到税務機關的審查，這可能會導致額外的税收和/或罰款。

第 2 項。未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用

近期未註冊證券的銷售

沒有。

回購股份或公司股權證券

沒有。

第 3 項。優先證券違約

沒有。

第 4 項。礦山安全披露

不適用。

第 5 項。其他信息

沒有。

第 6 項。展品

展品索引


展覽		以引用方式合併
數字	展品描述	表單	SEC 文件編號	展覽	申報日期
3.1	經修訂和重述的公司註冊證書	8-K	001-37852	3.1	8/16/2016
3.2	經修訂和重述的章程	S-1/A	333-212476	3.2	8/1/2016
31.1+	根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條通過的1934年《證券交易法》第13a-14 (a) 條或第15d-14 (a) 條要求對首席執行官進行認證
31.2+	根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條通過的1934年《證券交易法》第13a-14 (a) 條或第15d-14 (a) 條要求對首席財務官進行認證
32.1+*	根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18編第13a-14 (b) 條或第15d-14 (b) 條以及第63章第1350條的要求，對首席執行官和首席財務官進行認證（18 U.S.C. §1350）
101.INS+	XBRL 實例文檔 -實例文檔未出現在交互式數據文件中，因為其 XBRL 標籤嵌入在 Inline XBRL 文檔中。
101.SCH+	內聯 XBRL 分類擴展架構文檔
101.CAL+	內聯 XBRL 分類擴展計算鏈接庫文檔
101.DEF+	內聯 XBRL 分類法擴展定義鏈接庫文檔
101.LAB+	內聯 XBRL 分類法擴展標籤 Linkbase 文檔
101.PRE+	內聯 XBRL 分類擴展演示鏈接庫文檔
104	封面交互式數據文件-封面交互式數據文件未出現在交互式數據文件中，因為其 XBRL 標籤嵌入在 Inline XBRL 文檔中

+ 隨函提交

* 本10-Q表季度報告附於附錄32.1的此認證不被視為已提交向美國證券交易委員會提出，不得以提及方式納入任何申報中 Protaginest Therapeutics, Inc. 根據經修訂的 1933 年《證券法》或《證券交易法》 1934 年，經修訂，無論是在 10-Q 表格發佈日期之前還是之後提出，不論任何一般情況此類文件中包含的公司註冊語言。

簽名

根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使下列簽署人代表其簽署本報告，並獲得正式授權。

	主角療法公司


日期：2022年8月4日	來自：	/s/ Dinesh V. Patel，博士
		Dinesh V. Patel，博士
		總裁、首席執行官兼董事
		（首席執行官）

日期：2022年8月4日	來自：	/s/ 阿西夫·阿里
		阿西夫·阿里
		執行副總裁、首席財務官
		（首席財務和會計官）