附件99.1
Amicus Treateutics
宣佈2022年第二季度
財務業績
1h22 Galafold®收入為1.594億美元，銷售額增長11%
運營增長18%，部分抵消了7%的匯率逆風
有望實現全年兩位數的收入增長15%-20%
以不變匯率計算
推進美國和歐盟監管審查 並啟動準備工作
治療龐貝病患者的AT-GAA
Galafold的3項新頒發的美國Composal of Matter 專利
增加不斷增長的美國專利組合
今天上午8：30 舉行電話會議和網絡廣播。外星人
賓夕法尼亞州費城，2022年8月4日-專注於患者的全球生物技術公司Amicus Treateutics(納斯達克：Fold)今天公佈了截至2022年6月30日的季度財務業績，該公司專注於開發和商業化治療罕見疾病的新藥。
Amicus治療公司首席執行官布拉德利·坎貝爾、總裁和首席執行官表示：“今年上半年到第三季度，我們在實現2022年的關鍵戰略重點方面取得了巨大的勢頭。我們對Galafold在全球範圍內的持續使用和持續的患者需求感到高興，這推動了與我們2022年指導方針一致的強勁運營增長。我們專注於為世界各地的龐貝病患者獲得AT-GAA的監管批准 。重要的是，我們已經做好了預期成功推出AT-GAA的準備 ，並繼續相信這一治療方案有潛力成為龐培病治療的新的全球標準。這些努力，再加上我們對費用的謹慎管理和我們業務的財務實力，使Amicus處於獨特的地位，為股東提供可持續的 價值，同時堅持我們為患有罕見疾病的人所肩負的使命。“
企業亮點
| · | Galafold的全球收入 ®2022年上半年(Midalastat)為1.594億美元，增長11%，運營增長18%，被7%的匯率逆風所抵消。按固定匯率(CER)計算，第二季度銷售額為8070萬美元，同比增長13%1。考慮到670萬美元的匯率逆風，第二季度報告的收入增長了4%， 或9%。 |
| (單位：千) | 截至6月30日的三個月， | 同比增長% | 截至6月30日的6個月， | 同比增長% | ||||||||||||||||||||||||||||
| 2022 | 2021 | 如報道所述 | 在CER1 | 2022 | 2021 | 如報道所述 | 在CER1 | |||||||||||||||||||||||||
| Galafold淨產品收入 | $ | 80,731 | $ | 77,413 | 4 | % | 13 | % | $ | 159,446 | $ | 143,815 | 11 | % | 18 | % | ||||||||||||||||
| · | Galafold 在今年頒發了17項新專利後，美國的知識產權得到了加強。Galafold美國知識產權組合現在包括44項橙色書列出的專利，其中28項至少在2038年前提供保護，包括3項新發布的合成物質專利。 |
| · | AT-GAA 監管審查正在進行，發佈前活動正在進行中。在美國，食品和藥物管理局(FDA)將新藥申請(NDA)的處方藥使用費法案(PDUFA)延長至2022年8月29日，生物許可證申請(BLA)延長至2022年10月29日。反映了AT-GAA的兩個組成部分。公司 繼續期待FDA在2022年10月29日之前一起批准這些申請。在歐盟，人用藥品委員會(CHMP)的意見預計將於2022年底發表。 |
| · | 擴大接入計劃以滿足多個國家/地區對AT-GAA不斷增長的需求。在法國，國家藥品和保健品安全局(ANSM)批准了AT-GAA的第一個有償使用權限， 他們的同情訪問(“ACCès Compassionnel”)計劃。在英國，根據早期獲得藥品計劃(EAMS)，多名醫生申請進入該國領先的龐貝中心。在德國和日本還實施了其他擴大准入計劃 ，每個計劃都有多名龐貝患者參加。 |
1
| · | Amicus宣佈了一項計劃，通過與西班牙國家研究委員會(CSIC)和塞維利亞大學的學術研究合作協議，探索治療Fabry病的下一代 藥理伴侶。這一新的合作將尋找具有最佳活性和藥代動力學特性的創新GlycoMimtics 。先導化合物將根據其潛在的更大效力、更多的順從突變和最佳劑量進行選擇。 |
| · | 公司領導層交接完成。2022年8月1日，布拉德利·坎貝爾過渡到總裁和Amicus首席執行官的角色。John F.Crowley已將 過渡到Amicus執行主席一職，任期兩年，之後他將繼續擔任董事會非執行主席 。 |
| · | 走上實現非公認會計準則盈利的軌道2在2023年。通過仔細管理費用，根據目前的運營模式，公司將在2023年實現盈利，同時執行Galafold的全球擴張計劃，併為AT-GAA的全球發佈做準備。 |
2022年第二季度財務業績
| · | 2022年第二季度總收入為8070萬美元，較2021年第二季度7740萬美元的總收入同比增長4%。按不變匯率計算，2022年第二季度總收入增長13%。報告的收入被670萬美元的匯率負面影響所抵消，或 9%。 | |
| · | 截至2022年6月30日，現金、現金等價物和有價證券總額為3.868億美元，而截至2021年12月31日為4.825億美元。 | |
| · | 與2021年第二季度的1.079億美元相比，2022年第二季度的GAAP運營費用總額為1.331億美元 。 | |
| · | 與2021年第二季度的9350萬美元相比，2022年第二季度的非GAAP運營支出總額為1.192億美元 ，反映了與基因治療產品組合重新排序相關的非經常性支出 。3 | |
| · | 淨虧損為6,220萬美元，或每股虧損0.21美元，而2021年第二季度淨虧損為5,120萬美元，或每股虧損0.19美元。 |
2022年財務指導
| · | 2022年全年，按不變匯率計算，公司預計Galafold總收入為3.5億至3.65億美元1。CER的收入在15%至20%之間實現兩位數增長1預計2022年將受到來自Switch和Treatment的持續潛在需求的推動-幼稚患者、地理擴展、新Fabry患者的持續診斷以及所有主要市場(包括美國、歐盟、英國和日本)的商業執行。按照2022年7月的平均匯率計算，匯率對Galafold 2022年全年報告銷售額的負面影響約為9%。 | |
| · | 2022年全年的非GAAP運營費用指引為4.7億至4.85億美元，原因是對全球Galafold發佈、AT-GAA臨牀研究和發佈前活動的持續投資，以及支持AT-GAA全球發佈的某些非經常性製造成本和基因治療組合的承諾債務 。Amicus預計2023年非GAAP運營費用將低於2021年的水平。4 |
按計劃劃分的預期2022年裏程碑
Galafold(米卡司他)口服精準藥物治療法布里病
| · | 2022年CER收入保持兩位數增長，達到3.5億至3.65億美元 |
| · | 繼續在地理上擴張 |
| · | 登記處和其他正在進行的第四階段研究 |
治療龐貝病的AT-GAA
| · | 美國處方藥使用費法案(PDUFA)行動日期：NDA為2022年8月29日，BLA為2022年10月29日 |
2
| · | 歐盟人用藥品委員會(CHMP)預計將於2022年底發表意見 |
| · | 繼續擴大英國、德國、法國、日本和其他國家/地區的擴展訪問計劃 |
| · | 正在進行的支持性研究，包括兒科研究和推廣研究 |
1 為了説明潛在業績，Amicus從不變匯率(CER)增長的角度討論了其結果。這是按匯率與比較期間使用的匯率保持不變來計算的增長率。Galafold 2022年全年收入指引利用了2021年的平均實際匯率。
2 基於根據當前運營計劃對Amicus非GAAP淨收入的預測，其中包括AT-GAA監管部門的成功批准和Galafold的持續增長。我們將非GAAP淨收入定義為GAAP淨收入，不包括基於股份的薪酬支出、或有對價公允價值變動、資產減值損失、折舊和攤銷、收購相關收入(費用)、債務清償損失、資產減值損失、重組費用和所得税的影響。
3 本新聞稿的表格中顯示了所有報告期的GAAP結果與公司的非GAAP調整後指標的完全對賬。
4 由於非GAAP預期與相應GAAP衡量標準之間的差異具有較高的可變性、複雜性和較低的可見性，因此，如果不進行不合理的努力，則無法協調非GAAP預期和相應的GAAP衡量標準之間的差異。
電話會議和網絡廣播
Amicus Treateutics 將於2022年8月4日上午8：30主持電話會議和音頻網絡直播。ET討論2022年第二季度的財務業績和公司最新情況。感興趣的與會者和投資者可通過撥打1-833-634-2601(美國免費)或1-412-902-4113(國際)收聽電話會議。
現場音頻網絡廣播和相關演示材料也可以通過Amicus Treeutics公司網站ir.amicusrx.com的投資者部分 訪問。鼓勵網絡參與者在會議開始前15分鐘在網站上註冊。從活動結束後兩個 小時開始，通話將在七天內重播。本次重播的接入號碼是：1-877-344-7529(美國免費)、1-855-669-9658(加拿大免費)和1-412-317-0088(國際)；接入代碼：3033146。
關於Galafold
加拉福德®米卡司他123 mg膠囊是一種口服α-半乳糖苷酶A(α-GalA)的藥理伴侶，用於治療攜帶半乳糖苷酶α基因的成人Fabry病。(GLA)變式。在這些患者中，Galafold的工作原理是穩定人體自身的功能障礙酶，從而清除疾病底物的積累。在全球範圍內，Amicus Treeutics估計，大約35%到50%的Fabry患者可能患有玻璃變種，但此範圍內的適宜率因地理位置而異。Galafold在全球40多個國家獲得批准，包括美國、歐盟、英國和日本。
美國的適應症和用法
Galafold 用於治療確診為Fabry病且攜帶半乳糖苷酶α基因(玻璃) 基於以下內容的變體體外培養化驗數據。
基於腎間質毛細血管細胞球三糖神經酰胺(KIC GL-3)底物的減少，該適應症在加速批准中獲得批准。這一適應症的持續批准可能取決於驗證性試驗中對臨牀益處的驗證和描述。
美國重要安全信息
不良反應
報告的最常見的不良反應是頭痛、鼻咽炎、尿路感染、噁心和發熱(≥為10%)。
在特定人羣中使用
關於孕婦使用Galafold的臨牀數據不足，無法告知與藥物相關的重大出生缺陷和流產風險。 建議孕婦注意對胎兒的潛在風險。
目前還不知道母乳中是否含有Galafold。因此，母乳餵養的發展和健康益處應與母親對Galafold的臨牀需求以及Galafold或潛在母親狀況對母乳餵養兒童的任何潛在不利影響一起考慮。
Galafold不推薦用於患有嚴重腎損害或需要透析的終末期腎臟疾病的患者。
Galafold的安全性和有效性在兒科患者中尚未確定。
如需報告疑似不良反應，請致電1-877-4AMICUS與Amicus Treeutics聯繫，或致電1-800-FDA-1088與FDA聯繫，或聯繫www.fda.gov/medwatch。
欲瞭解有關Galafold的更多信息，包括完整的美國處方信息，請訪問https://www.amicusrx.com/pi/Galafold.pdf.。
3
歐盟重要安全信息
Galafold的治療應由在診斷和治療Fabry病方面經驗豐富的專家進行啟動和監督。Galafold不推薦用於非順從突變的患者。
| · | Galafold不能與酶替代療法同時使用。 | |
| · | Galafold不推薦用於有嚴重腎功能損害的Fabry病患者( | |
| · | 對於肝臟受損的患者或老年人羣，不需要調整劑量。 | |
| · | 在孕婦中使用這種藥物的經驗非常有限。如果您懷孕了，認為您可能懷孕了，或計劃生孩子，請在您 與您的醫生、藥劑師或護士確認之前，不要服用此藥。 | |
| · | 在服用Galafold時，應採取有效的節育措施。 目前尚不清楚Galafold是否通過母乳排泄。 | |
| · | Galafold的禁忌症包括對處方信息中列出的活性物質或任何輔料過敏。 | |
| · | Galafold123 mg膠囊不適合體重低於45公斤的兒童(≥12歲) 。 | |
| · | 建議定期監測開始使用Galafold或改用Galafold的患者的腎功能、超聲心動圖參數和生化標誌物(每6個月一次)。 | |
| · | 過量：建議在Galafold過量的情況下進行一般醫療護理。 | |
| · | 報告的最常見的不良反應是頭痛，在接受Galafold治療的患者中，大約有10%的患者會出現頭痛。有關不良反應的完整列表，請查看產品特性摘要 。 | |
| · | 給你的醫生打電話尋求關於副作用的醫學建議。 |
有關Galafold的更多重要安全信息，包括姿勢和給藥方法、特別警告、藥物相互作用和藥物不良反應，請參閲EMA網站www.ema.uropa.eu上的Galafold歐洲SmPC。
關於Amicus Treateutics
Amicus Treateutics(納斯達克：Fold)是一家面向患者的全球性生物技術公司，致力於為患有罕見代謝性疾病的患者發現、開發和交付高質量的新型藥物。Amicus Treeutics以非凡的患者為重點，致力於推進和擴大針對罕見代謝性疾病的尖端、一流或最佳藥物的強大渠道。有關更多信息，請訪問該公司的網站www.amicusrx.com，並在Twitter和LinkedIn上關注。
非公認會計準則財務指標
除了根據美國公認會計原則編制的財務信息外，本新聞稿還包含調整後的財務措施，我們認為這些措施為投資者和管理層 提供了與經營業績和趨勢有關的補充信息，以便於在不同時期之間進行比較，並與預測信息進行比較。這些經調整的財務計量是非GAAP計量，應被視為對根據美國GAAP編制的信息的補充，但不應被視為替代。我們通常排除管理層不認為會影響我們基本運營的某些GAAP項目，以及不符合GAAP對不尋常或非經常性項目的定義。其他公司可能會 以不同方式定義這些指標。GAAP結果與報告期的可比非GAAP指標的完全對賬 見本新聞稿的財務表格部分。當我們在前瞻性的基礎上提供我們對非GAAP運營費用的預期時，非GAAP預期與相應的GAAP指標之間的差異通常不可能在沒有合理努力的情況下進行協調 ，因為潛在的高變異性、複雜性以及有關相關未來期間將被排除在GAAP指標之外的項目的低可見性 ，例如異常損益。排除項目的可變性可能會對我們未來的GAAP結果產生重大且可能不可預測的影響。
4
前瞻性陳述
本新聞稿包含《1995年私人證券訴訟改革法案》所指的《前瞻性聲明》，涉及我們候選產品的臨牀前和臨牀開發、臨牀前研究和臨牀試驗結果的時間安排和報告、潛在監管部門批准我們候選產品的前景和時間、商業化計劃、製造和供應計劃、融資計劃，以及公司的預計收入、支出、現金狀況和未來盈利能力。我們不應將包含前瞻性陳述視為我們的任何計劃都將實現的陳述。本新聞稿中的任何或所有前瞻性陳述可能被證明是錯誤的，可能會受到我們可能做出的不準確假設或已知或未知風險和不確定性的影響。例如，關於與監管機構討論的目標、進度、時間和結果，尤其是臨牀前研究和臨牀試驗的潛在目標、進度、時間和結果的陳述 ，包括它們受到與新冠肺炎相關的 中斷的影響，均基於最新信息。新冠肺炎大流行對業務的潛在影響本身就是未知的，無法有把握地預測，可能會導致實際結果和業績與本新聞稿中的聲明大不相同，包括但不限於對一般政治和經濟條件的影響，包括政府當局緩解新冠肺炎的努力的結果，如旅行禁令、就地避難所訂單和第三方企業關閉和資源分配。, 製造和供應鏈中斷以及患者獲得商業或臨牀產品的限制。除了新冠肺炎大流行的影響外，由於我們業務中固有的風險和不確定性，實際結果可能與本新聞稿中陳述的結果存在實質性差異，這些風險和不確定性包括但不限於：臨牀或臨牀前研究結果表明候選產品不安全或無效的可能性； 招募患者參加我們的臨牀試驗的可能性；包括食品和藥物管理局、藥品監督管理局、藥品監督管理局和藥品監督管理局在內的監管機構可能不批准或可能推遲批准我們的候選產品的可能性；如果獲得批准，我們可能無法在歐洲、日本、美國和其他地區將Galafold或我們的其他候選產品成功商業化；由於我們發現嚴重的副作用或其他安全問題，臨牀前和臨牀研究可能會被推遲； 我們可能無法生產或供應足夠的臨牀或商業產品；我們 可能需要額外的資金來完成我們的所有研究、製造和發佈準備工作。此外，早期臨牀前研究和/或臨牀試驗的結果可能不能預測未來的結果。關於對公司收入、支出、現金狀況和未來盈利能力的預測，實際結果可能會因市場因素和公司執行運營和預算計劃的能力而有所不同。此外，所有前瞻性陳述都會受到其他 風險的影響，這些風險在我們截至2021年12月31日的年度報告Form 10-K和截至2022年6月30日的季度報告Form 10-Q中詳述。, 將於今天提交。告誡您不要過度依賴這些前瞻性陳述，這些陳述僅在本新聞稿發佈之日起發表。所有前瞻性陳述均受本警示聲明的約束，我們不承擔修改或更新本新聞稿以反映此後發生的事件或情況的義務。
聯繫人：
投資者：
Amicus Treeutics
安德魯·福赫南
董事高管、投資者關係部
郵箱：afauhnan@amicusrx.com
(609) 662-3809
媒體：
Amicus Treeutics
戴安娜·摩爾
全球企業公關主管
郵箱：dmoore@amicusrx.com
(609) 662-5079
摺疊-G
5
表1
Amicus治療公司
合併業務報表
(未經審計)
(單位為千，不包括每股和每股金額)
| 截至6月30日的三個月， | 截至6月30日的六個月， | |||||||||||||||
| 2022 | 2021 | 2022 | 2021 | |||||||||||||
| 產品淨銷售額 | $ | 80,731 | $ | 77,413 | $ | 159,446 | $ | 143,815 | ||||||||
| 銷貨成本 | 8,197 | 8,380 | 15,779 | 14,919 | ||||||||||||
| 毛利 | 72,534 | 69,033 | 143,667 | 128,896 | ||||||||||||
| 運營費用： | ||||||||||||||||
| 研發 | 78,319 | 63,003 | 159,836 | 127,120 | ||||||||||||
| 銷售、一般和管理 | 53,379 | 42,276 | 111,495 | 89,002 | ||||||||||||
| 應付或有對價的公允價值變動 | 115 | 1,021 | (1,073 | ) | 1,492 | |||||||||||
| 資產減值損失 | — | — | 6,616 | — | ||||||||||||
| 折舊及攤銷 | 1,334 | 1,567 | 2,745 | 3,171 | ||||||||||||
| 總運營費用 | 133,147 | 107,867 | 279,619 | 220,785 | ||||||||||||
| 運營虧損 | (60,613 | ) | (38,834 | ) | (135,952 | ) | (91,889 | ) | ||||||||
| 其他(費用)收入： | ||||||||||||||||
| 利息收入 | 356 | 50 | 489 | 215 | ||||||||||||
| 利息支出 | (8,257 | ) | (8,150 | ) | (16,404 | ) | (16,142 | ) | ||||||||
| 其他收入 | 7,268 | 234 | 9,170 | (2,966 | ) | |||||||||||
| 所得税前虧損 | (61,246 | ) | (46,700 | ) | (142,697 | ) | (110,782 | ) | ||||||||
| 所得税費用 | (911 | ) | (4,525 | ) | (4,720 | ) | (6,107 | ) | ||||||||
| 普通股股東應佔淨虧損 | $ | (62,157 | ) | $ | (51,225 | ) | $ | (147,417 | ) | $ | (116,889 | ) | ||||
| 普通股每股應佔普通股股東淨虧損--基本虧損和攤薄虧損 | $ | (0.21 | ) | $ | (0.19 | ) | $ | (0.51 | ) | $ | (0.44 | ) | ||||
| 加權平均已發行普通股-基本普通股和稀釋普通股 | 291,970,562 | 266,398,516 | 288,646,587 | 265,384,865 | ||||||||||||
6
表2
Amicus治療公司
合併資產負債表
(未經審計)
(單位為千，不包括每股和每股金額)
| June 30, 2022 | 十二月三十一日， 2021 | |||||||
| 資產 | ||||||||
| 流動資產： | ||||||||
| 現金和現金等價物 | $ | 235,639 | $ | 245,197 | ||||
| 有價證券投資 | 151,202 | 237,299 | ||||||
| 應收賬款 | 52,556 | 52,672 | ||||||
| 盤存 | 20,879 | 26,818 | ||||||
| 預付費用和其他流動資產 | 37,367 | 34,848 | ||||||
| 流動資產總額 | 497,643 | 596,834 | ||||||
| 經營性租賃使用權資產淨額 | 30,447 | 20,586 | ||||||
| 財產和設備減去2022年6月30日和2021年12月31日分別為22 188美元和19 882美元的累計折舊 | 33,657 | 42,496 | ||||||
| 正在進行的研究和開發 | 23,000 | 23,000 | ||||||
| 商譽 | 197,797 | 197,797 | ||||||
| 其他非流動資產 | 18,045 | 24,427 | ||||||
| 總資產 | $ | 800,589 | $ | 905,140 | ||||
| 負債與股東權益 | ||||||||
| 流動負債： | ||||||||
| 應付帳款 | $ | 23,113 | $ | 21,513 | ||||
| 應計費用和其他流動負債 | 114,703 | 98,153 | ||||||
| 應付或有對價 | 19,266 | 18,900 | ||||||
| 經營租賃負債 | 7,543 | 7,409 | ||||||
| 流動負債總額 | 164,625 | 145,975 | ||||||
| 長期債務 | 390,652 | 389,357 | ||||||
| 經營租賃負債 | 52,844 | 43,363 | ||||||
| 延期報銷 | 5,906 | 5,906 | ||||||
| 遞延所得税 | 4,930 | 4,930 | ||||||
| 其他非流動負債 | 8,207 | 8,240 | ||||||
| 總負債 | 627,164 | 597,771 | ||||||
| 承付款和或有事項 | ||||||||
| 股東權益： | ||||||||
| 普通股，面值0.01美元，授權500,000,000股，分別於2022年6月30日和2021年12月31日發行和發行280,456,667股和278,912,800股 | 2,811 | 2,808 | ||||||
| 額外實收資本 | 2,631,110 | 2,595,419 | ||||||
| 累計其他綜合(虧損)收益： | ||||||||
| 外幣折算調整 | (16,603 | ) | 5,251 | |||||
| 可供出售證券的未實現虧損 | (637 | ) | (270 | ) | ||||
| 認股權證 | 83 | 83 | ||||||
| 累計赤字 | (2,443,339 | ) | (2,295,922 | ) | ||||
| 股東權益總額 | 173,425 | 307,369 | ||||||
| 總負債和股東權益 | $ | 800,589 | $ | 905,140 | ||||
7
表3
Amicus治療公司
非公認會計準則財務指標的對賬
(單位：千)
| 截至6月30日的三個月， | 截至6月30日的六個月， | |||||||||||||||
| 2022 | 2021 | 2022 | 2021 | |||||||||||||
| 總運營費用--按照公認會計原則報告 | $ | 133,147 | $ | 107,867 | $ | 279,619 | $ | 220,785 | ||||||||
| 研究和開發： | ||||||||||||||||
| 基於股份的薪酬 | 4,379 | 3,152 | 13,744 | 9,457 | ||||||||||||
| 銷售、一般和行政： | ||||||||||||||||
| 基於股份的薪酬 | 8,084 | 8,584 | 29,370 | 22,633 | ||||||||||||
| 資產減值損失 | — | — | 6,616 | — | ||||||||||||
| 應付或有對價的公允價值變動 | 115 | 1,021 | (1,073 | ) | 1,492 | |||||||||||
| 折舊及攤銷 | 1,334 | 1,567 | 2,745 | 3,171 | ||||||||||||
| 根據報告的GAAP進行的總運營費用調整 | 13,912 | 14,324 | 51,402 | 36,753 | ||||||||||||
| 總運營費用--調整後 | $ | 119,235 | $ | 93,543 | $ | 228,417 | $ | 184,032 | ||||||||
8