·2022年6月，美國國家癌症研究所(NCI)在2022年美國臨牀腫瘤學會(ASCO)年會上公佈了美國國家癌症研究所(NCI)贊助的關於進展中的硬纖維瘤患者的硝氯西汀第二階段研究的最新數據。在16名可評估的患者中，在研究期間沒有觀察到任何患者的疾病進展。接受治療的中位數時間

所有可評價的患者均為4.4年(範圍0.17~7.99年)，其中4/16患者的治療時間超過7年。

·正在進行2b期ReNeu試驗，評估米達米尼對患有NF1相關叢狀神經纖維瘤(NF1-PN)的成人和兒童患者的療效。正如之前宣佈的那樣，這次試驗已經完全登記在案。

·正在進行一項1/2期臨牀試驗，評估米達米尼對患有低級別膠質瘤的兒童和年輕人的療效。第一階段劑量遞增研究期間接受兩個初始劑量水平治療的前11名患者的初始數據在2022年國際兒科神經腫瘤學研討會(ISPNO)上公佈。

B細胞成熟抗原(BCMA)聯合治療多發性骨髓瘤

·SpringWorks與八家行業領先者合作，繼續推動尼羅卡司他作為BCMA跨模式聯合治療的潛在基石。目前正在進行五項研究：niroacestat+葛蘭素史克的belantamab mafodotin，niRogacestat+allgene的alllo-715，niRogacestat+Janssen的tecistamab，niRogacestat+Precision Biosciences的PBCAR269A，以及niRogacestat+輝瑞的elranatamab；計劃進行另外三項研究：niRogacestat+Seagen的SEA-BCMA，niRogacestat+AbbVie的ABBV-383，以及niRogacestat+Regeneron的GNRE5458。

·2022年6月，葛蘭素史克贊助的1/2期研究的初步臨牀數據在2022年ASCO年會上公佈，該研究評估了尼羅西汀聯合小劑量貝蘭塔單抗馬福定治療複發性或難治性多發性骨髓瘤的療效。在數據截斷時，24名患者在小劑量(0.95 mg/kg)Belantamab Mafodotin聯合尼樂西特的劑量遞增(DE)和隊列擴展(CE)ARMS的客觀緩解率為38%，其中17%的患者實現了非常好的部分反應或更好。根據角膜病變視覺鋭度(KVA)眼毒性分級標準，聯合用藥有令人鼓舞的安全性，使用小劑量貝蘭塔單抗馬福多丁和硝酸乙酯聯合用藥的CE隊列中有1/14(7%)患者發生了3級眼部不良事件，而使用貝蘭塔單抗馬福多丁單藥組的患者中只有7/14(50%)發生了3級眼部不良事件。DE隊列採用CTCAE-5眼毒性分級標準；小劑量貝蘭塔單抗、馬福定和尼羅西汀聯合用藥在2/10(20%)患者中顯示出3級眼部不良事件。SpringWorks預計，隨機第二階段隊列擴展研究的下一次數據削減將在2022年底進行。此外，新的子研究將評估小劑量的belantamab mafodotin和niroacestat與來那度胺/地塞米松和泊馬度胺/地塞米松一起使用，以支持早期治療的潛在開發。

·2022年7月，SpringWorks與葛蘭素史克和希臘血液學會達成了一項共同支持的合作研究協議，進行1/2期研究，以評估小劑量貝蘭他單抗、馬福定和尼格西特與來那度胺和地塞米松聯合治療不符合移植條件的新診斷多發性骨髓瘤患者。雅典國立大學和卡波迪安大學醫學院臨牀治療系血液學教授、醫學博士Evangelos Terpos將擔任這項研究的首席研究員。

生物標記物定義的轉移性實體腫瘤

2022年6月，在SpringWorks贊助的研發日上，百濟神州贊助的1b/2期試驗的初步臨牀數據被公佈，該試驗評估了米達米尼與百濟神州的RAF二聚體抑制劑Lifirafenib在患有RAS/RAF突變和其他MAPK通路異常實體瘤的成年患者中的作用。在這項研究的劑量遞增部分，觀察到了一系列MAPK改變的腫瘤的臨牀反應，有證據表明，多名患者暴露在這種組合中超過兩年，是可以接受的安全性和耐受性的。SpringWorks預計這些數據將在2022年下半年的一次醫學會議上公佈。

·在6月由SpringWorks贊助的研發日上，公佈了一項評估BGB-3245的第一階段試驗的初步臨牀數據。BGB-3245是一種選擇性RAF二聚體抑制劑，由SpringWorks和百濟神州的合資企業MapKure，LLC開發，用於成人RAF突變實體瘤患者

2022年目的在BRAF、KRAS和NRAS突變的患者中觀察到反應，包括一些用盡了標準治療方案的患者，BGB-3245的新出現的安全性特徵與其他MAPK途徑抑制劑一致。SpringWorks預計這些數據將在2022年下半年的一次醫學會議上公佈。BGB-3245單一療法正在進入隊列擴展研究，SpringWorks預計將在2022年下半年啟動BGB-3245和米達米替尼的聯合研究。為了支持BGB-3245的進一步推進，2022年6月完成了MapKure的額外股權融資，其中包括SpringWorks和百濟神州的參與。

·2022年7月，SpringWorks與NCI癌症治療評估計劃(CTEP)簽署了一項合作研究和開發協議(CRADA)，以合作開發米達米尼的非臨牀和臨牀開發。

一般公司

·2022年7月，SpringWorks任命卡洛斯·阿爾班恩為董事會成員。Albán先生在去年退休之前一直擔任AbbVie的副董事長兼首席商務官，在全球商業戰略和運營方面擁有30多年的經驗。

2022年第二季度財務業績

·研發(R&D)費用：第二季度的研發費用為3800萬美元，而2021年同期為3210萬美元。研發費用的增加主要是由於與人員數量增加相關的員工成本增加(包括基於股票的薪酬支出增加)以及與藥物製造、臨牀試驗和其他研究相關的外部成本增加所推動的內部成本增加，但與2021年5月向KU Leuven和VIB支付TEAD抑制劑計劃許可內不可退還的預付款相關的許可成本下降部分抵消了這一增長。

·一般和行政(G&A)費用：第二季度G&A費用為3100萬美元，而2021年同期為1490萬美元。G&A費用的增加主要是由於與人員數量增加相關的員工成本增長推動的內部成本增加，包括隨着我們繼續擴大業務以支持組織，基於股票的薪酬費用增加，以及隨着我們繼續建立新的能力，包括商業能力，信息技術成本以及諮詢和專業服務(包括法律、監管和合規)增加。

·普通股股東的淨虧損：SpringWorks報告稱，2022年第二季度淨虧損6910萬美元，合每股1.41美元。相比之下，2021年同期淨虧損4700萬美元，合每股虧損0.97美元。

·現金狀況：截至2022年6月30日，現金、現金等價物和有價證券為3.345億美元。

新冠肺炎更新

到目前為止，新冠肺炎疫情對SpringWorks的業務運營，特別是對SpringWorks的臨牀試驗計劃的影響相對較小，SpringWorks正在做出相當大的努力來緩解這場危機帶來的各種挑戰。有關新冠肺炎疫情相關風險的更多細節和描述，請參閲SpringWorks提交給美國證券交易委員會(簡稱美國證券交易委員會)的定期報告中的風險因素，並請參閲本新聞稿中的前瞻性聲明部分。

關於SpringWorks治療公司

SpringWorks是一家臨牀階段的生物製藥公司，應用精準醫學方法為患有嚴重罕見疾病和癌症的患者獲取、開發和商業化改變生命的藥物。SpringWorks有一個跨實體腫瘤的差異化靶向腫瘤學流水線

和血液學癌症，包括兩個可能註冊的罕見腫瘤類型的臨牀試驗，以及幾個針對高度流行的、基因定義的癌症的項目。SpringWorks在臨牀開發方面的戰略方法和卓越的運營使其能夠迅速將其兩個主要候選產品推進到後期臨牀試驗，同時與行業和學術界的創新者建立多個共享價值的合作伙伴關係，以釋放其產品組合的全部潛力，併為癌症患者創造更多解決方案。欲瞭解更多信息，請訪問www.springworkstx.com，並在Twitter和LinkedIn上關注@SpringWorksTx。

SpringWorks使用其網站作為披露重要的非公開信息的手段，並遵守FD法規下的披露義務。這樣的披露將包括在SpringWorks網站的投資者和媒體部分。因此，投資者除了關注新聞稿、美國證券交易委員會備案文件以及公開電話會議和網絡直播外，還應該關注SpringWorks網站的這些部分。

前瞻性陳述

本報告包含1995年修訂的《私人證券訴訟改革法案》所指的與我們的業務、運營和財務狀況有關的前瞻性陳述，包括但不限於對我們業務未來的當前信念、預期和假設、未來計劃和戰略、我們的發展計劃、我們的臨牀前和臨牀結果、我們臨牀試驗的持續和持續進展、我們計劃在即將舉行的醫學會議上報告3期DEFI臨牀試驗的更多數據、3期DEFI臨牀試驗結果支持NDA提交的可能性、我們計劃為尼羅西特提交NDA的時間，以及我們尋求監管部門批准並向硬纖維瘤患者提供尼羅西汀的計劃，如果獲得批准，我們計劃在即將舉行的醫學會議上報告評估米達美替尼與利非拉非尼聯合應用的1b/2期試驗劑量遞增部分的更多數據，我們計劃在即將召開的醫學會議上報告評估BGB-3245的1b/2a期平臺研究的更多數據，以及與其他未來情況有關的更多數據。諸如但不限於“期待”、“相信”、“期望”、“預期”、“估計”、“打算”、“計劃”、“將會”、“應該”和“可能”等詞語以及類似的表述或詞語都屬於前瞻性表述。新的風險和不確定因素可能會不時出現，不可能預測到所有的風險和不確定因素。本新聞稿中的任何前瞻性陳述都是基於管理層目前的預期和信念，並受到許多風險的影響, 可能導致實際事件或結果與本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述明示或暗示有實質性差異的不確定性和重要因素，包括但不限於以下風險：(I)我們產品開發活動的成功和時機，包括SpringWorks臨牀試驗的啟動和完成；(Ii)來自第三階段Defi試驗的背線數據或來自其他臨牀研究的背線數據或中期數據可能無法預測此類研究的最終或更詳細的結果，或其他正在進行或未來研究的結果；(Iii)我們合作伙伴正在進行的和計劃中的臨牀試驗的成功和時間；(Iv)我們計劃的監管提交和互動的時間，包括計劃於2022年下半年進行的新諾昔單抗，以及美國食品和藥物管理局(FDA)和其他監管機構、臨牀試驗地點的調查審查委員會和出版物審查機構做出決定的時間和結果；(V)FDA或其他監管機構是否會要求提供更多信息或進一步研究，或可能失敗或拒絕批准或可能延遲批准我們的候選藥物，包括尼羅西他和米達美替尼，(Vi)我們獲得並保持對任何候選產品的監管批准的能力，(Vii)我們研究、發現和開發更多候選產品的計劃，(Viii)我們合作開發新的候選產品的能力，(Ix)我們建立製造能力的能力，以及我們和我們的合作伙伴製造我們的候選產品和規模化生產的能力，(X)我們達到本協議規定的任何具體里程碑的能力, 以及(Xi)有關新冠肺炎疫情對SpringWorks的業務、運營、臨牀試驗、供應鏈、戰略、目標和預期時間表影響的不確定性和假設。

除非適用法律要求，我們不打算公開更新或修改本文中包含的任何前瞻性陳述，無論是由於任何新信息、未來事件、情況變化或其他原因。儘管我們認為這種前瞻性所反映的預期

儘管這些聲明是合理的，但我們不能保證這樣的預期將被證明是正確的。因此，提醒讀者不要過度依賴這些前瞻性陳述。

有關可能導致SpringWorks的預期與實際結果之間存在差異的風險、不確定因素和其他因素的更多信息，請查閲SpringWorks截至2022年6月30日的Form 10-Q季度報告第一部分第1A項中的“風險因素”，以及SpringWorks隨後提交的文件中對潛在風險、不確定性和其他重要因素的討論。

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