附件99.1
Blueprint Medicines報告2022年第二季度業績
-- 總收入達到3,650萬美元，其中包括2,850萬美元的AYVAKIT®(Avapritinib)淨產品收入較2022年第一季度增長20%
-- 計劃於2022年8月報告用於註冊的背線數據，以實現AYVAKIT在非高級SM中的先鋒試驗--
--獲得許可的試劑盒外顯子13抑制劑，以換取15%的A系列優先股投資，並有可能獲得高達2.175億美元的開發、監管和基於銷售的里程碑和分級百分比版税--
-- 投資者日計劃於2022年11月1日在紐約舉行--
馬薩諸塞州坎布里奇，2022年8月2日-Blueprint Medicines Corporation(納斯達克：BPMC)今天公佈了財務業績，並提供了截至2022年6月30日的第二季度最新業務報告。
AYVAKIT推出進展性系統性肥大細胞增多症(SM)已經一年了，我們的處方者基礎繼續顯著擴大，患者需求強勁，這堅定了我們對SM增長機會的信心。“Blueprint Medicines首席執行官凱特·哈維蘭説。我們將在8月份公佈我們啟用註冊的先鋒試驗的TOPLINE數據，這將促進我們將AYVAKIT的 變革潛力帶給患有非進展期SM的患者。此外，我們在治療EGFR突變和CDK2易患癌症的創新研究藥物方面繼續取得重大進展。我們期待着在2022年11月1日於紐約舉行的投資者日上更多地分享我們的戰略願景，包括我們在SM、EGFR突變肺癌和CDK2易患癌症中看到的機會，以及我們不斷擴大的研究 平臺將如何繼續推動創新。憑藉我們強勁的收入表現， 五項重要資產的臨牀階段管道，以及截至目前我們資產負債表上遠遠超過10億美元的現金，我們處於獨特的 地位，通過向世界各地的患者提供變革性的精確藥物，為我們所有的利益相關者創造短期和長期價值。 “
2022年第二季度亮點和最新進展
艾瓦基特®/AYVAKYT®(Avapritinib)：系統性肥大細胞增多症(SM)和PDGFRA胃腸道間質瘤(GIST)
| • | 2022年第二季度報告的全球淨產品收入為2850萬美元。 |
| • | 在歐洲血液學協會(EHA)2022年大會上提交的最新回顧分析顯示，與之前最佳治療方法的真實數據相比，AYVAKIT顯著提高了晚期SM患者的總存活率，其中包括米多妥林和克拉曲林。點擊此處閲讀新聞稿。 |
| • | 應FDA的要求，將AYVAKIT在非晚期SM患者中的註冊先鋒第二部分試驗的主要終點更改為總症狀評分(TSS)的平均變化。 |
GAVRETO®(Pralsetinib)：RET改變的癌症
| • | 正如羅氏之前記錄和報告的那樣，GAVRETO全球產品銷售額為700萬瑞士法郎，其中不包括由CStone PharmPharmticals推動的大中華區的銷售額。 |
| • | 通過與Cstone PharmPharmticals的合作，在中國香港獲得批准，用於治療RET融合陽性非小細胞肺癌(NSCLC)。 |
公司
| • | 宣佈與Sixth Street和 Royalty Pharma plc(Royalty Pharma)(納斯達克：RPRX)達成高達12.5億美元的戰略融資合作，其中截至2022年6月30日融資1.75億美元，2022年7月另外融資4億美元。點擊此處閲讀 新聞稿。 |
| • | 許可開發候選階段試劑盒外顯子13抑制劑，並將該化合物許可給IDRx， Inc.，一家最近推出的臨牀階段生物製藥公司，以換取15%的A系列優先股投資和高達2.175億美元的未來里程碑付款和分級百分比特許權使用費支付。 |
| • | 發佈了首份企業責任報告，強調了該公司為癌症和血液疾病患者以及Blueprint Medicines所在社區提供可持續價值的長期承諾。請在此處閲讀新聞稿，並在此處訪問報告。 |
| • | 宣佈任命Acceleron Pharma，Inc.前首席執行官哈比卜·達布爾進入公司董事會。點擊此處閲讀新聞稿。 |
即將到來的關鍵里程碑
該公司計劃實現以下近期里程碑：
| • | 提交2022年8月Avapritinib在非晚期SM中的註冊先驅第二部分試驗的TOPLINE數據，並在2022年下半年向FDA提交用於非晚期SM中AYVAKIT的補充新藥申請。 |
| • | 分享Blueprint的戰略願景，包括SM、EGFR突變肺癌、 和CDK2易患癌症的機遇，以及我們不斷擴大的研究平臺如何有潛力在2022年11月1日於紐約舉行的投資者日上為更多患者提供精準醫學的承諾。 |
| • | 提供最新的BLU-945單一治療數據和BLU-945與奧西美替尼聯合使用的2022年下半年EGFR突變NSCLC的1/2期SYMPHONY試驗的BLU-945和初始劑量遞增數據。 |
| • | 提供2022年下半年BLU-701在EGFR突變NSCLC中進行的1/2期協調試驗的初步臨牀數據。 |
| • | 提供2022年下半年在非先進SM中進行的BLU-263港口試驗的初步數據。 |
| • | 提供2023年上半年BLU-451在EGFR突變NSCLC中的1/2期Concerto試驗的初步臨牀數據。 |
| • | 介紹2023年上半年BLU-222在CDK2易感癌症中進行的1/2期VELA試驗的初步臨牀數據。 |
2022年第二季度業績
| • | 收入：2022年第二季度的收入為3650萬美元，其中包括銷售AYVAKIT/AYVAKYT的淨產品收入2850萬美元和協作收入800萬美元。Blueprint Medicines在2021年第二季度的收入為2,730萬美元，其中包括AYVAKIT/AYVAKIT的銷售淨產品收入 ，GAVRETO的銷售淨產品收入290萬美元，以及協作收入1,590萬美元。 |
| • | 銷售成本：2022年第二季度的銷售成本為490萬美元，而2021年第二季度的銷售成本為650萬美元。 |
| • | 研發費用：2022年第二季度的研發費用為1.285億美元，而2021年第二季度的研發費用為8000萬美元。這一增長主要是由於與我們臨牀試驗進展相關的成本增加，以及與早期發現工作相關的成本增加 。研發支出包括2022年第二季度基於股票的薪酬支出1050萬美元。 |
| • | SG&A費用：2022年第二季度的銷售、一般和管理費用為5870萬美元，而2021年第二季度為4930萬美元。這一增長主要是由於擴展我們的商業基礎設施以實現AYVAKIT/AYVAKYT商業化的相關成本增加。 一般和管理費用包括2022年第二季度基於股票的薪酬支出1,490萬美元。 |
| • | 淨虧損：2022年第二季度淨虧損1.597億美元，或每股淨虧損2.68美元，而2021年第二季度淨虧損1.084億美元，或每股淨虧損1.86美元。 |
| • | 現金狀況：截至2022年6月30日，現金、現金等價物和投資為9.472億美元，而截至2021年12月31日的現金、現金等價物和投資為10.346億美元。截至2022年6月30日的現金不包括從我們與第六街達成的戰略性非稀釋融資協議獲得的4億美元毛收入 ，該協議於2022年7月完成並獲得資金。 |
財務指導
Blueprint Medicines預計2022年總收入約為1.8億至2億美元，其中包括約1.15億至1.3億美元的AYVAKIT淨產品收入。該公司繼續預計其現有的現金、現金等價物和投資，加上預期的未來產品收入，將提供足夠的資本，使 公司能夠實現自給自足的財務狀況。
電話會議信息
BluePrint Medicines將於上午8：00主持現場電話會議和網絡直播 。ET今天討論2022年第二季度的財務業績和最近的商業活動。會議電話可通過撥打8442006205(國內)或9295261599(國際)進入，並參考會議ID 694684。電話會議的網絡直播 還將在http://ir.blueprintmedicines.com/.藥品網站藍圖 投資者和媒體部分的“活動和演示文稿”下觀看存檔的網絡直播將在電話會議後大約兩小時在Blueprint Medicines的網站 上提供，並將在電話會議結束後30天內提供。
關於藍圖藥品公司
Blueprint Medicines是一家全球精準治療公司，為癌症和血液疾病患者發明改變生活的療法。應用一種既精確又靈活的方法，我們創造了選擇性針對遺傳驅動因素的藥物，目標是在疾病的各個階段保持領先一步。自2011年以來，我們利用 我們的研究平臺，包括在分子靶向和世界級藥物設計能力方面的專業知識，以快速、可重複的方式將科學轉化為廣泛的精確療法 。今天，我們正在將批准的藥物直接提供給美國和歐洲的患者，我們正在全球推進多個項目，用於系統性肥大細胞增多症、肺癌和其他基因組定義的癌症，以及癌症免疫治療。有關更多信息，請訪問www.Blueprint tMedicines.com，並在Twitter(@Blueprint tMeds) 和LinkedIn上關注我們。
有關前瞻性陳述的注意事項
本新聞稿包含修訂後的《1995年私人證券訴訟改革法》中的前瞻性陳述，包括但不限於與FDA和其他監管機構互動的計劃、戰略、時間表和期望；更新AYVAKIT在非晚期SM患者中的註冊先導試驗的主要終點的計劃和時間表；有關AYVAKIT在治療非晚期SM患者方面的潛在好處的預期；以及Blueprint Medicines合作的潛在好處；和藍圖 Medicines的財務業績、戰略、目標和預期里程碑、業務計劃和重點。“目標”、“ ”、“可能”、“將”、“應該”、“預期”、“計劃”、“預期”、“打算”、“相信”、“估計”、“預測”、“項目”、“ ”、“潛在”、“繼續”、“目標”和類似的表述旨在識別前瞻性陳述，儘管並不是所有的前瞻性陳述都包含這些識別詞語。本新聞稿中的任何前瞻性陳述均基於管理層當前的預期和信念，受許多風險、不確定性和重要因素的影響，這些風險、不確定性和重要因素可能會導致實際事件或結果與本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述所表達或暗示的內容大不相同，包括但不限於與新冠肺炎疫情對Blueprint Medicines的業務、運營、戰略、目標和預期里程碑的影響有關的風險和不確定性，包括Blueprint Medicines正在進行的 和計劃中的研究和發現活動。能夠進行正在進行和計劃中的臨牀試驗、當前或未來候選藥物的臨牀供應 , 當前或未來批准的產品的商業供應，以及推出、營銷和銷售當前或未來批准的產品 ；Blueprint Medicines在繼續建立和擴大商業基礎設施方面的能力和計劃，併成功地推出、營銷和銷售當前或未來批准的產品；Blueprint Medicines成功擴展AYVAKIT/AYVAKYT和GAVRETO的批准適應症，或在未來獲得AYVAKIT/AYVAKYT在其他地區的營銷批准； 推遲任何當前或計劃的臨牀試驗或Blueprint Medicines當前或未來候選藥物的開發； Blueprint Medicines推進多項早期工作的進展；Blueprint Medicines成功證明其候選藥物的安全性和有效性並及時獲得候選藥物批准(如果有的話)的能力；Blueprint Medicines候選藥物的臨牀前 和臨牀結果，這可能不支持此類候選藥物的進一步開發 作為單一療法或與其他藥物聯合使用，或可能影響預期的數據或監管提交時間；在臨牀試驗地點啟動臨牀試驗和試驗隊列的時間以及患者註冊率；可能影響臨牀試驗啟動、時間和進度的監管機構的行動；Blueprint Medicines獲得、維護和執行AYVAKIT/AYVAKYT、GAVRETO或其正在開發的任何候選藥物的專利和其他知識產權保護的能力；Blueprint Medicines開發和商業化AYVAKIT/AYVAKYT、GAVRETO或其任何當前和未來候選藥物的能力；Blueprint Medicines成功擴展其業務的能力, 研究平臺和候選治療 產品組合及其時間和成本；Blueprint Medicines實現其執行領導層過渡計劃的預期收益的能力；以及Blueprint Medicines當前和未來的合作、融資安排、合作伙伴關係或許可安排的成功。這些及其他風險和不確定因素在Blueprint Medicines提交給美國證券交易委員會(美國證券交易委員會)的文件中題為“風險 因素”的章節中有更詳細的描述，包括Blueprint Medicines的最新10-K表格年度報告，以及其最新的10-Q表格季度報告和Blueprint Medicines已經或未來可能向美國證券交易委員會提交的任何其他文件。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述 僅代表Blueprint Medicines截至本新聞稿發佈之日的觀點，不應被視為代表其截至隨後任何日期的觀點。除法律另有要求外，Blueprint Medicines明確表示不承擔任何更新任何前瞻性陳述的義務。
商標
Blueprint Medicines、AYVAKIT、AYVAKYT、GAVRETO及相關標識 是Blueprint Medicines Corporation的商標。
藍圖醫藥公司
精選簡明合併資產負債表 數據
(單位：千)
(未經審計)
| 6月30日， | 十二月三十一日， | |||||||
| 2022 | 2021 | |||||||
| 現金、現金等價物和投資 | $ | 947,159 | $ | 1,034,643 | ||||
| 營運資金(1) | 793,419 | 404,260 | ||||||
| 總資產 | 1,192,446 | 1,252,225 | ||||||
| 遞延收入(2) | 22,139 | 36,576 | ||||||
| 與出售未來特許權使用費有關的責任(2) | 171,254 | - | ||||||
| 總負債 | 444,696 | 281,490 | ||||||
| 股東權益總額 | 747,750 | 970,735 | ||||||
(1)《藍圖》將營運資本定義為流動資產減去流動負債。
(2)包括餘額的當期部分和長期部分
藍圖醫藥公司
業務簡明合併報表 數據
(單位為千，每股數據除外)
(未經審計)
| 截至3個月， 6月30日 | 六個月過去了， 6月30日 | |||||||||||||||
| 2022 | 2021 | 2022 | 2021 | |||||||||||||
| 收入： | ||||||||||||||||
| 產品收入，淨額 | $ | 28,454 | $ | 11,433 | $ | 52,295 | $ | 20,388 | ||||||||
| 協作收入 | 8,093 | 15,862 | 46,983 | 28,483 | ||||||||||||
| 總收入 | 36,547 | 27,295 | 99,278 | 48,871 | ||||||||||||
| 成本和運營費用： | ||||||||||||||||
| 銷售成本 | 4,886 | 6,493 | 9,964 | 6,595 | ||||||||||||
| 協作損失分擔 | 2,145 | ---- | 5,410 | ---- | ||||||||||||
| 研發 | 128,466 | 80,027 | 231,599 | 159,738 | ||||||||||||
| 銷售、一般和行政 | 58,688 | 49,286 | 115,747 | 91,288 | ||||||||||||
| 總成本和運營費用 | $ | 194,185 | 135,806 | 362,720 | 257,621 | |||||||||||
| 其他收入(支出)： | ||||||||||||||||
| 利息收入(費用)，淨額 | 427 | 633 | 869 | 1,371 | ||||||||||||
| 其他收入(費用)，淨額 | 632 | (373 | ) | 177 | (587 | ) | ||||||||||
| 其他收入(費用)合計 | $ | 1,059 | 260 | 1,046 | 784 | |||||||||||
| 所得税前虧損 | $ | (156,579 | ) | (108,251 | ) | (262,396 | ) | (207,966 | ) | |||||||
| 所得税費用 | (3,130 | ) | (193 | ) | (3,313 | ) | (193 | ) | ||||||||
| 淨虧損 | $ | (159,709 | ) | $ | (108,444 | ) | $ | (265,709 | ) | $ | (208,159 | ) | ||||
| 每股淨虧損--基本虧損和攤薄虧損 | $ | (2.68 | ) | $ | (1.86 | ) | $ | (4.47 | ) | $ | (3.58 | ) | ||||
| 加權-每股淨虧損中使用的普通股平均數-基本和攤薄 | 59,617 | 58,406 | 59,465 | 58,216 | ||||||||||||
媒體聯繫人
薩拉·梅娜·格雷羅
617-714-6684
郵箱：media@BluePrtMedicines.com
投資者聯繫方式
珍娜·科恩
857-209-3147
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