美國

美國證券交易委員會

華盛頓特區，20549

表格6-K

外國私人發行人報告

根據規則第13a-16或15d-16

根據1934年的《證券交易法》

2022年8月

委託公文編號：001-39822

Pharing Group N.V.

(註冊人的確切姓名載於其章程)

達爾文威格24號

2333 CR萊頓

荷蘭

(主要執行辦公室地址)

用複選標記表示註冊人是否在20-F或40-F表格的封面下提交或將提交年度報告。

Form 20-F Form 40-F ☐

用複選標記表示註冊人是否按照S-T規則第101(B)(1)條所允許的紙質形式提交表格6-K：☐

用複選標記表示註冊人是否按照S-T規則第101(B)(7)條所允許的紙質形式提交表格6-K：☐

作為本報告附件99.1在Form 6-K中提交的是Pharming Group N.V.或本公司於2022年8月1日發佈的新聞稿。

展品索引

簽名

根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽署人代表其簽署。

日期：2022年8月1日

輝瑞集團在歐洲獲得治療罕見免疫缺陷APDS的Leniolisib加速評估

EMA加速評估允許將leniolisib的審查期從標準的210天縮短至150天

輝瑞公司有望在2022年下半年提交leniolisib的營銷授權申請

荷蘭萊頓，2022年8月1日：輝瑞集團(以下簡稱“製藥”或“公司”)(阿姆斯特丹泛歐交易所股票代碼：PARM/納斯達克：PHAR)宣佈，歐洲藥品管理局人用藥品委員會已批准對來尼西布的上市授權申請進行加速評估。Leniolisib已被研究用於治療激活的PI3K Delta綜合徵(APDS)，這是一種罕見的原發免疫缺陷，在歐洲經濟區(EEA)12歲或以上的成年人和青少年中。PURING正在進行中，並計劃在2022年10月向EMA提交leniolisib的MAA。

加速評估將CHMP審查MAA的時間從210天減少到150天。如果EMA認為MAA產品對公共衞生和治療創新具有重大意義，他們將根據請求批准對MAA進行加速評估。

Leniolisib的臨牀開發包括該產品的II/III期研究的陽性數據，該產品既滿足其在目標患者羣體中評估的淋巴大小減少和免疫缺陷糾正的共同主要終點。初步療效結果顯示，與安慰劑相比，來尼利西布的臨牀療效顯著，與基線相比，淋巴病變指數中的對數10變換直徑和(Spd)顯著降低(p=0.0012)，免疫功能障礙正常化，從基線(p

在這項研究中，Leniolisib總體耐受性良好，兩個治療組報告的大多數不良事件都被歸類為輕度。沒有發生導致停止研究治療的不良事件，沒有死亡病例，而且萊尼利西布組嚴重不良事件(SAE)的發生率低於安慰劑組。沒有一種SAE被懷疑與研究治療有關。

Pharming首席醫療官Anurag Relan評論道：

對Leniolisib的加速監管審查的接受突顯了APDS患者的高度未得到滿足的需求，該產品可能成為這種罕見疾病的第一個被批准的治療方法。對於APDS社區和Pharming來説，這是一個重要的里程碑

並以成功的第二/第三階段數據為基礎，我們於2022年2月首次報告了這一數據。我們仍然專注於在監管審查過程中取得進展，我們的MAA將於今年10月提交，因為我們尋求將這一重要的新產品提供給歐洲的免疫學家、血液學家和他們的患者。“

關於激活的磷脂酰肌醇3-激酶δ綜合徵

APDS是一種罕見的原發免疫缺陷，每百萬人中約有一至兩人受到影響。它也被稱為帕斯利，是由調節白細胞成熟的兩個基因PIK3CD或PIK3R1中的任何一個變異引起的。這些基因的變異導致了PI3Kδ(磷酸肌醇3-激酶增量)通路的過度活躍。在PI3Kδ通路中的1，2平衡信號是生理免疫功能所必需的。當這一途徑過度活躍時，免疫細胞無法成熟和正常功能，導致免疫缺陷和調節失調。1，3 APDS的特徵是嚴重的、反覆的鼻肺感染、淋巴增殖、自身免疫和腸道疾病。4、5因為這些症狀可能與各種情況相關，包括其他原發免疫缺陷，APDS患者經常被誤診，並遭受平均7年的診斷延遲。6由於APDS是一種進展性疾病，這種延遲可能會隨着時間的推移而導致損害的積累，包括永久性的肺損傷和淋巴瘤。4-7唯一確定診斷這種情況的方法是通過基因測試。

關於Leniolisib

Leniolisib是IA類PI3K的110 kDa催化亞基的三角洲異構體的小分子抑制劑，具有免疫調節和潛在的抗腫瘤活性。Leniolisib抑制磷脂酰肌醇-3-4-5-三磷酸的產生。PIP3是一種重要的細胞信使，通過PDK1特異性激活AKT，調節多種細胞功能，如增殖、分化、細胞因子產生、細胞存活、血管生成和代謝。與普遍表達的PI3Kα和PI3Kβ不同，PI3Kẟ和PI3Kγ主要在造血細胞中表達。PI3Kẟ在調節獲得性免疫系統(B細胞和少量T細胞)以及天然免疫系統(中性粒細胞、肥大細胞和巨噬細胞)的多種細胞功能中的中心作用強烈表明PI3Kẟ是一種有效且潛在有效的治療多種免疫性疾病的靶點。到目前為止，在健康受試者的第一階段人體試驗和第二/第三階段登記研究中，Leniolisib都得到了很好的耐受性。

關於Pharming Group N.V.

輝瑞集團(阿姆斯特丹泛歐交易所股票代碼：Pharm/納斯達克：PHAR)是一家全球性生物製藥公司，致力於改變患有罕見、衰弱和危及生命的疾病患者的生活。輝瑞正在商業化和開發蛋白質替代療法和精準藥物的創新組合，包括處於早期和後期開發階段的小分子、生物製劑和基因療法。Pharing總部設在荷蘭萊頓，在全球各地都有員工提供服務

患者分佈在北美、歐洲、中東、非洲和亞太地區的30多個市場。欲瞭解更多信息，請訪問www.pharming.com。

前瞻性陳述

本新聞稿包含前瞻性表述，包括但不限於製藥公司臨牀前研究和候選產品臨牀試驗的時間和進展、製藥公司的臨牀和商業前景、製藥公司克服新冠肺炎大流行對其業務行為構成的挑戰的能力、以及製藥公司對其預計的營運資金需求和現金資源的期望。這些陳述受大量風險、不確定性和假設的影響，包括但不限於製藥公司臨牀試驗的範圍、進展和擴大及其成本的影響；以及臨牀、科學、監管和技術發展。鑑於這些風險和不確定性，以及Pharming公司在提交給美國證券交易委員會的2021年年度報告和截至2021年12月31日的Form 20-F年度報告中描述的其他風險和不確定因素，這些前瞻性陳述中討論的事件和情況可能不會發生，Pharming的實際結果可能與這些預期或暗示的結果大不相同。任何前瞻性陳述僅在本新聞稿發佈之日發表，並以截至本新聞稿發佈之日Pharming可獲得的信息為基礎。

內幕消息

本新聞稿涉及符合或可能符合《歐盟市場濫用條例》第7(1)條含義的內幕信息的披露。

參考文獻

1.Lucas CL，et al.納特免疫。2014；15：88-97。

2.ElkaimE，et al.J變態反應，Clin，免疫。2016；138(1)：210-218。

3.Nunes-Santos C等人。J變態反應，Clin，免疫。2019年；143(5)：1676-1687。

4.Coulter TI等人。J變態反應，Clin，免疫。2017；139(2)：597-606。

5.Maccari Me等人前置免疫系統。2018年；9：543。

6.Jamee M等人。Clin Rev過敏免疫。2020年；59(3)：323-333。

7.Condliffe AM，Chandra A.前免疫。2018年；9：338。

欲瞭解更多公開信息，請聯繫：

輝瑞集團，荷蘭萊頓

希瑟·羅伯遜(Heather Robertson)，投資者關係和公司公關經理

T: +31 71 524 7400

電子郵件：Investors@pharming.com

FTI諮詢公司，英國倫敦

維多利亞·福斯特·米切爾/亞歷克斯·肖/艾米·伯恩

T: +44 203 727 1000

生命科學通訊，荷蘭阿姆斯特丹

里昂·梅倫斯

T: +31 6 53 81 64 27

E：phing@lifespring.nl

美國公關：

艾米麗·萬拉爾

T: +1 (203) 985 5596

電子郵件：Emily y.VanLare@precisionvh.com

歐盟公關：

丹·凱利

T: +44 (0) 787 546 8942

電子郵件：Dan.caley@aprilsix.com