展品99.3
Akari Treateutics報告2022年第一季度財務業績並重點介紹近期的研發進展
| · | 諾馬可潘治療重症兒童造血幹細胞移植相關性血栓性微血管病(TMA)的第三階段A部分臨牀試驗已有4名患者入選；A部分研究招募了7名患者 |
| · | 美國、德國和荷蘭的10個臨牀試驗點現已開放，並已開始篩選安慰劑對照的止血-BP第三階段大皰性類天皰瘡(BP)的研究諾馬可班，招募目標為48名患者；Akari 繼續開設臨牀試驗點 | |
| · | 長效對諾馬卡班治療乾性老年性黃斑變性(DAMD)中的地理萎縮(GA)的耐受性和延長劑量間隔的臨牀前工作取得了重大進展；在潛在的IND/IMPD途徑上取得了進展 | |
| · | 任命成就卓著的生物技術高管Melissa Bradford-Klug為首席運營官 |
紐約和倫敦，2022年7月20日(環球社)--阿卡里治療公司(納斯達克：AKTX)是一家專注於自身免疫性和炎症性疾病先進療法的晚期生物技術公司，今天公佈了截至2022年3月31日的季度財務業績，以及諾馬可潘和長效對諾馬可潘的研發進展。研究中的諾馬可潘是補體C5和白三烯B4(LTB4)的雙特異性重組抑制劑，目前正在進行兩個3期臨牀試驗，用於嚴重的兒科造血幹細胞移植相關(HSCT)、血栓性微血管病(TMA)和大皰性類天皰瘡(BP)。Akari還在推進長效PASylatedâ諾馬可潘治療乾性老年性黃斑變性(DAMD)中的地理性萎縮(GA)。
阿卡里治療公司首席執行官雷切爾·雅克、總裁説：“阿卡利正在緊急推進我們的兩個第三階段計劃，開設十個臨牀試驗點，並開始篩查大皰性類天皰瘡患者，同時還以超出我預期的速度登記參加兒科HSCT-TMA研究，使我們能夠很好地實現我們的招募目標。Akari還在長效PAS-Namacopan的臨牀前工作方面取得了重大進展，因為我們推進了這種新型療法的潛力，以滿足地理萎縮中未得到滿足的患者的重大需求，併為人類研究奠定了堅實的基礎。“
Akari管道亮點
重症兒科HSCT-TMA的第三階段A期臨牀試驗
已有4名患者參加了諾馬可潘治療重症兒科HSCT-TMA的第三階段A部分臨牀試驗。第三階段A部分臨牀試驗的招募目標是六個月以上的七名患者 。在美國、英國和波蘭，對接受異基因或自體造血幹細胞移植並在移植後一年內發展為HSCT-TMA的兒科患者進行開放標籤研究的網站正在開放和招募中。
幹細胞移植後血栓性微血管病變是造血幹細胞移植的一種罕見但嚴重的併發症，它似乎涉及補體激活、炎症、組織缺氧和血栓， 導致進行性器官損害和死亡。發生嚴重移植相關TMA的患者死亡率為80%。1目前， 美國或歐洲沒有批准的治療方案。
停滯-BP第三階段A期BP臨牀試驗
在解決了第三方供應鏈問題後，Akari於2022年5月開始開設臨牀試驗站點。美國、德國和荷蘭的10個臨牀試驗點現已開放，正在為安慰劑對照的第三階段英國石油公司的諾馬可潘研究篩選患者。第三階段A部分臨牀試驗招募了48名患有中到重度BP的患者，並將比較諾馬可潘加口服皮質類固醇(OCS)與安慰劑加OCS的療效和安全性。
雖然BP是最常見的自身免疫性水皰性皮膚病，但它是一種罕見的疾病。世界各地特定地區的患病率各不相同，據估計，在一般人口中，每百萬人中有12至23例。它主要影響65歲以上的人，患病率隨着年齡的增長而上升，每年每100萬80歲以上的人中約有190至312例。2 BP的死亡率大約是普通人羣的三倍，這是由於疾病本身，以及感染和心血管疾病，這些在老年患者中更常見，大劑量OCS的治療會加劇這些情況。3目前還沒有批准的BP治療方案。
GA/DAMD的臨牀前計劃
Akari在臨牀前計劃方面取得了重大進展， 正在為長效對諾馬卡班治療乾性老年性黃斑變性(DAMD)的地理萎縮(GA)的潛在臨牀試驗奠定基礎。最近的進展集中在PAS-Nomacopan的耐受性和半衰期方面，以進一步闡明解決GA中未得到滿足的患者重大需求的三個方面的潛力：較少的眼後玻璃體內注射，較低劑量的玻璃體內注射，以及通過抑制LTB44，降低威脅視力的脈絡膜新生血管(CNV)的風險， 也稱為濕性年齡相關性黃斑變性(WAMD)，這可能是某些補體抑制劑的併發症。5,6
地理性萎縮是一種慢性進行性黃斑變性，發生在乾性AMD的晚期。GA可導致不可逆轉的視力喪失。全球約有500萬人受到GA的影響 ，7美國有近100萬人。8目前還沒有批准的治療方案。
參考文獻
| 1. | 造血細胞移植相關血栓性微血管病變：病理生理學、診斷和治療的回顧。J血液醫學. 2016;7:181-186. Published 2016 Sep 2. |
| 2. | 古迪VS等人。蘇格蘭東北部格蘭賓地區大皰性類天皰瘡的年發病率和死亡率。《皮膚科雜誌》，2005年；153(2)：424-427。 |
| 3. | TedBirt B，GilLibert A，Andrieu E等人。大皰性類天皰瘡全因死亡率的混合個體-集合數據：一項薈萃分析。JAMA 皮膚醇。2021；157(4)：421-430。 |
| 4. | 黃永明，李曉波，等.白三烯B4促進濕型AMD模型小鼠血管新生和巨噬細胞募集。JCI 洞察。2018年；3(18)：e96902。2018年9月20日出版。 |
| 5. | 廖飛，格羅西，FV，El Mehdi D，等.補體C3抑制劑培西他可治療繼發於老年性黃斑變性的地理性萎縮：一項隨機2期試驗。眼科。2020年；127(2)：186-195。 |
| 6. | Jaffe GJ，Westby K，Csaky KG等人。C5抑制劑阿伐他丁培高辛治療老年性黃斑變性所致的地理性萎縮：一項隨機的關鍵2/3期試驗。眼科。2021；128(4)：576-586。 |
| 7. | Wong WL等人。2020年和2040年老年性黃斑變性的全球患病率和疾病負擔預測：一項系統回顧和薈萃分析。《柳葉刀全球健康》雜誌。2014年；2(2)：E106-E116。 |
| 8. | Friedman DS，et al.美國老年性黃斑變性的患病率[已發表的更正刊載於《眼科雜誌》。 2011年9月；129(9)：1188]. Arch Ophthalmol. 2004;122(4):564-572. |
2022年第一季度財務業績
截至2022年3月31日，公司的現金約為1670萬美元，而截至2021年12月31日的現金約為940萬美元。
2022年3月，Akari與Paulson Investment Company，LLC簽訂了一項協議，擔任與註冊直接發售相關的配售代理，並出售了該公司約740萬股美國存託憑證，總收益約為890萬美元。
2022年第一季度的研發費用約為210萬美元，而去年同期約為350萬美元。這一下降主要是由於為支持正在進行的臨牀試驗而降低了製造成本。
2022年第一季度的一般和行政費用約為310萬美元，而去年同期約為200萬美元。這一增長主要是由於與任命公司新任首席執行官和前任首席執行官離職相關的費用。
2022年第一季度，其他收入總額約為68,000美元，而去年同期其他收入總額約為29萬美元。這一變動主要是由於本期的外幣匯兑收益與上期的外幣匯兑虧損所致。
2022年第一季度的淨虧損約為520萬美元，而去年同期的淨虧損約為580萬美元。
關於阿卡里治療公司
阿卡里治療公司(納斯達克代碼：AKTX)是一家生物技術公司，專注於開發針對自身免疫性和炎症性疾病的先進療法。Akari的主要資產研究用Noracopan是一種C5補體激活和白三烯B4(LTB4)活性的雙特異性重組抑制物。Akari正在籌備中的兩個3期臨牀試驗項目包括研究諾馬卡班治療大皰性類天皰瘡(BP)和兒童造血幹細胞移植相關血栓性微血管病(TMA)的3期臨牀試驗計劃，以及長效對諾馬卡班治療地理性萎縮(GA)的臨牀前研究。有關Akari的更多信息，請 訪問akaritx.com。
有關前瞻性陳述的注意事項
本新聞稿中的某些陳述構成《1995年私人證券訴訟改革法》所指的“前瞻性陳述”。這些前瞻性陳述反映了我們目前對我們的計劃、意圖、預期、戰略和前景的看法，這些看法是基於我們目前掌握的信息和我們所做的假設。儘管我們相信這些前瞻性陳述所反映或暗示的我們的計劃、意圖、期望、戰略和前景是合理的，但我們不能保證這些計劃、意圖、期望或戰略一定會實現或實現。此外，實際結果可能與前瞻性陳述中描述的大不相同，並將受到各種風險和因素的影響，這些風險和因素超出了我們的控制範圍。我們公司面臨的此類風險和不確定因素包括但不限於：需要額外的資本來支持我們的運營，我們繼續經營下去的能力；現金流的不確定性和無法滿足營運資金需求；無法或延遲獲得諾馬科潘和任何其他候選產品所需的監管批准。, 這可能導致意想不到的成本支出；我們在額外的適應症中獲得孤兒藥物指定的能力；一般藥物開發中固有的風險；為諾納可潘和任何其他候選產品獲得成功的臨牀結果的不確定性以及可能導致的意外成本；在我們的臨牀試驗中招募患者的困難；鑑於成功將候選產品推向市場所涉及的固有風險和困難，未能 實現開發和開發的任何其他候選產品的價值 ；無法開發新的候選產品和支持現有候選產品 ；FDA和EMA以及任何其他類似的外國監管機構對推向市場的其他競爭產品或優勢產品的批准；不可預見的副作用導致的風險；諾馬可潘市場可能沒有預期的那麼大的風險與新冠肺炎大流行的影響相關的風險 ；無法獲取、維護和強制執行專利和其他知識產權 或與此類強制執行或訴訟相關的意外成本；無法獲得和維護與第三方製造商的商業製造 安排或建立商業規模的製造能力；無法從公司依賴的第三方製造商那裏及時獲得充足的有效藥物成分供應；意外的成本增加 以及定價壓力和風險以及其他風險因素，這些都在我們提交給美國證券交易委員會的公開文件中進行了詳細説明，包括我們最近提交給美國證券交易委員會的20-F表格年度報告。除非另有説明，否則, 這些前瞻性聲明 僅代表截至本新聞稿發佈之日的情況，我們不承擔任何更新或修改這些聲明以反映本新聞稿發佈後發生的事件或情況的義務。我們提醒投資者不要過分依賴本新聞稿中包含的前瞻性陳述。
阿卡里治療公司
簡明合併資產負債表
截至2022年3月31日和2021年12月31日
(以美元計算，股票數據除外)
| 3月31日， | 十二月三十一日， | |||||||
| 2022 | 2021 | |||||||
| (未經審計) | ||||||||
| 資產 | ||||||||
| 流動資產： | ||||||||
| 現金 | $ | 16,722,503 | $ | 9,361,270 | ||||
| 預付費用 | 2,385,131 | 2,173,528 | ||||||
| 其他流動資產 | 325,742 | 90,301 | ||||||
| 流動資產總額 | 19,433,376 | 11,625,099 | ||||||
| 專利獲取成本，淨額 | 21,335 | 22,929 | ||||||
| 總資產 | $ | 19,454,711 | $ | 11,648,028 | ||||
| 負債與股東權益 | ||||||||
| 流動負債： | ||||||||
| 應付帳款 | 3,076,033 | 1,788,563 | ||||||
| 應計費用 | 2,447,536 | 3,184,883 | ||||||
| 與為認購股份而收取的按金有關的法律責任 | - | 1,120,000 | ||||||
| 總負債 | $ | 5,523,569 | $ | 6,093,446 | ||||
| 承付款和或有事項 | ||||||||
| 股東權益： | ||||||||
| 面值0.0001美元的股本 | ||||||||
| 截至2022年3月31日和2021年12月31日，已發行和已發行普通股分別為5,934,917,123股和4,759,731,923股 | 593,492 | 475,973 | ||||||
| 額外實收資本 | 166,598,599 | 153,130,813 | ||||||
| 資本贖回準備金 | 52,193,811 | 52,193,811 | ||||||
| 累計其他綜合損失 | (573,317 | ) | (540,967 | ) | ||||
| 累計赤字 | (204,881,443 | ) | (199,705,048 | ) | ||||
| 股東權益總額 | 13,931,142 | 5,554,582 | ||||||
| 總負債與股東權益 | $ | 19,454,711 | $ | 11,648,028 | ||||
阿卡里治療公司
全面損失簡明合併報表 未經審計
截至2022年3月31日和2021年3月31日的三個月
(美元)
| 截至三個月 | ||||||||
| March 31, 2022 | March 31, 2021 | |||||||
| 運營費用： | ||||||||
| 研發費用 | $ | 2,139,607 | $ | 3,529,384 | ||||
| 一般和行政費用 | 3,104,378 | 2,019,286 | ||||||
| 總運營費用 | 5,243,985 | 5,548,670 | ||||||
| 運營虧損 | (5,243,985 | ) | (5,548,670 | ) | ||||
| 其他收入： | ||||||||
| 利息收入 | 4,362 | 3,735 | ||||||
| 外幣匯兑損益 | 70,337 | (285,854 | ) | |||||
| 其他費用 | (7,109 | ) | (7,712 | ) | ||||
| 其他收入(虧損)合計 | 67,590 | (289,831 | ) | |||||
| 淨虧損 | (5,176,395 | ) | (5,838,501 | ) | ||||
| 其他綜合(虧損)/收入： | ||||||||
| 外幣折算調整 | (32,350 | ) | 306,097 | |||||
| 綜合損失 | $ | (5,208,745 | ) | $ | (5,532,404 | ) | ||
| 普通股每股虧損(基本和稀釋後) | $ | (0.00 | ) | $ | (0.0 | ) | ||
| 加權平均普通股(基本和稀釋後) | 5,358,350,789 | 3,847,331,923 | ||||||
瞭解更多信息
投資者
聯繫方式：
邁克·莫耶
生活科學顧問
(617) 308-4306
郵箱：mmoyer@lifescivisors.com
媒體聯繫人：
[br]伊萊扎·施萊夫斯坦
施萊夫斯坦公關
(917) 763-8106
郵箱：eliza@schleifsteinpr.com