附件99.1
Akari Treateutics報告2021年全年財務業績和重點臨牀進展
| · | 臨牀試驗站點開放並在FDA和EMA註冊中招募患者 第三階段：諾馬可潘在兒童造血幹細胞移植相關血栓性微血管病(HSCT-TMA)中的研究 | |
| · | FDA和EMA註冊指導的第三階段諾馬可潘在大皰性類天皰瘡(BP)中的研究接受登記 | |
| · | 促進長效對諾卡班的開發，用於治療地理性萎縮/乾性老年性黃斑變性(GA/dAMD)；臨牀前數據顯示，對諾卡班有效抑制脈絡膜新生血管(CNV)，並提示臨牀劑量間隔為3個月可能是可能的 | |
| · | 將研究用諾馬卡班的生產總產量提高五倍以上 | |
| · | 任命業內資深人士Rachelle Jacques為總裁兼首席執行官 |
紐約和倫敦，2022年5月16日(環球社)--阿卡里治療公司(納斯達克：AKTX)是一家專注於自身免疫性和炎症性疾病先進療法的晚期生物技術公司，今天公佈了截至2021年12月31日的全年財務業績以及最近的進展情況。
阿卡里治療公司總裁兼首席執行官拉切爾·雅克説：“在過去的12個月裏，阿卡利公司推進了諾馬可潘臨牀前和臨牀開發計劃，包括自身免疫性皮膚病、血栓性微血管病變和進行性視網膜疾病三個重點領域。廣泛而深入的研究和開發工作正在為具有複雜病理機制的疾病產生令人信服的科學，併為下一步開發雙功能重組諾馬科潘奠定了基礎。兒科HSCT-TMA和BP的後期計劃正在積極進行，並在A部分臨牀研究中取得進展，這將為關鍵的B部分研究提供信息，這些研究將成為美國和歐洲潛在監管申報的基礎。
2021年全年和近期臨牀亮點
Nomacopan在兒科HSCT-TMA中的晚期研究方案
| · | 第三階段A部分臨牀試驗地點在美國和歐洲開放並招募，用於研究諾馬可潘在兒童HSCT-TMA中的應用。 | |
| o | 兒科HSCT-TMA存在未得到滿足的緊急需求，在美國或歐洲沒有批准的治療方案；目前Akari正在研究的患者亞羣面臨約80%的死亡率 | |
| o | Nomacopan獲得美國食品和藥物管理局(FDA)對兒童HSCT-TMA的孤兒藥物和快速通道稱號 | |
| o | A部分正在進行患者劑量研究，該研究的招募目標約為7名患者，三個年齡組中每組至少有兩名患者 |
研究大皰性類天皰瘡諾馬卡班的晚期項目(BP)
| · | FDA和歐洲藥品管理局(EMA)註冊指導的第三階段 在解決導致延遲的第三方供應鏈合作伙伴問題後，一項針對中重度BP患者的諾馬可潘研究開放進行。A部分研究的數據將為關鍵的B部分研究提供信息，該研究將成為美國和歐洲潛在監管 提交的基礎 | |
| o | 目前還沒有批准的治療方法；超強效局部類固醇和大劑量口服皮質類固醇(OCS)是目前護理的標準 | |
| o | BP的死亡率大約是普通人羣的三倍，原因是疾病本身、感染和心血管疾病，這些在老年患者中更常見，並因大劑量OCS治療而加劇。1 | |
| o | 對於有效的非類固醇療法，還有大量未得到滿足的需求。 | |
| o | Nomacopan獲得FDA的孤兒藥物和Fast Track稱號，並獲得EMA的Orban藥物稱號，用於治療BP | |
| · | 輕中度BP患者皮下注射諾馬可潘的第二階段研究結果已於2022年5月在線發表在《美國醫學會皮膚病雜誌》上。 | |
| o | 第二階段研究加深了對Nomacopan安全性概況的瞭解，並在DARK-BP第三階段A部分臨牀試驗中獲得了知情的治療持續時間，該臨牀試驗目前正在開放招募 | |
| o | 這項多中心、單臂非隨機對照II期研究包括9名新診斷或復發的輕度至中度活動性BP患者。 | |
| o | 患者從治療的第1天到第21天皮下注射諾馬可潘(30毫克，每天一次)和皮下注射莫美鬆，從第21天到第42天僅使用諾馬可潘。 | |
| o | 9名患者中有7名對諾馬科潘有反應，其中3名被視為完全有效，顯示BPDAI(疾病活動指數)活動減少>80%，4名患者在第42天瘙癢減少>70%；9名患者中有2名無反應 | |
| o | 9名患者中沒有人報告與治療相關的不良事件通用術語標準(CTCAE)3、4或5級 | |
| · | 在2021年國際天皰瘡和類天皰瘡基金會(IPPF)科學研討會上，發佈了一張海報，概述了諾馬可潘在中重度BP患者中的第三階段研究的設計 |
研究長效PAS-Nomacopan治療地理性萎縮/乾性老年性黃斑變性(GA/dAMD)的臨牀前計劃
| · | Akari進行了臨牀前研究，探索白三烯B4(LTB4)-血管內皮生長因子軸的重要性，以及諾馬可潘對C5和LTB4的雙特異性抑制在治療GA/dAMD中的潛在作用 |
| · | 研究表明，雖然某些補體抑制劑減緩了GA的進展，但它們也可能促進脈絡膜新生血管(CNV)，這會損害黃斑，損害視力，2,3和 需要血管內皮生長因子搶救療法 | |
| · | LTB4是一種強大的趨白劑，可以增加視網膜血管內皮細胞生長因子(VEGF)，這是CNV的關鍵驅動因素。抑制LTB4可能會降低CNV的風險。4 | |
| · | Akari進行了臨牀前研究，探索LTB4-VEGF軸的重要性，以及諾納科潘對C5和LTB4的雙特異性抑制在治療GA/dAMD中的潛在作用 | |
| o | 在非感染性過敏性葡萄膜炎動物模型中，與生理鹽水對照組相比，PAS-Noracopan使VEGF降低了50%以上，相當於抗VEGF抗體造成的抑制。此外，PAS-Noracopan在減輕視網膜炎症方面明顯比抗血管內皮生長因子抗體有效。 | |
| o | 在Arvo 2022上公佈的一項臨牀前研究使用了激光誘導的CNV的行業標準模型。在為期16天的治療期間，對諾馬卡班玻璃體內注射一次與FDA批准的血管生長因子抑制劑對新生血管的影響進行了比較。與生理鹽水相比，單次玻璃體內注射對諾馬卡班的新生血管顯著減少(p=0.022)，與多次注射血管內皮生長因子抑制劑的效果一樣(p=0.019)。單次靜脈注射PAS-諾馬卡班在第14天有減少滲漏的趨勢(p=0.097)。 | |
| · | 目前批准的直接注射到玻璃體腔中的視網膜疾病的治療方法通常是每月進行一次。研究表明，由於不良反應(如眼壓升高)，[眼壓])、不適和焦慮，靜脈注射給患者帶來了沉重的負擔 | |
| o | 諾馬可潘的PAS化有可能使其在眼後持續時間更長，並可能提供更吸引患者的給藥間隔 | |
| · | Akari正在繼續藥代動力學(PK)和藥效學(PD)工作，以優化PAS-Noracopan，以實現GA的安全性和有效性，並滿足患者對較少注射頻率的偏好 |
諾馬卡班在炎症相關肺部疾病中的研究
| · | 諾馬卡班在治療炎症相關性肺部疾病中的研究進展 | |
| o | Coronet研究評估了在美國住院的新冠肺炎肺炎患者中對研究用諾馬科潘的同情使用 。 | |
| o | 英國的這項級聯研究探索了生物標記物和風險分層類別之間的相關性，以幫助預測新冠肺炎肺炎患者的亞組 ，這些患者臨牀上有更高的惡化到更嚴重疾病的傾向 |
Nomacopan製造
| · | 使用新的製造工藝，顯著提高了諾馬可潘的總產量(五倍以上) |
參考資料：
| 1. | TedBirt B等人，JAMA dermatol。2021年4月1日；157(4) |
| 2. | 廖東生等人。眼科。2020年2月；127(2) | |
| 3. | Jaffe GJ等人。眼科。2021年4月；128(4) | |
| 4. | Sasaki F et al.JCI Insight。2018年9月20日；3(18) |
2021年全年財務業績
| · | 截至2021年12月31日，公司的現金約為940萬美元，而截至2020年12月31日的現金約為1410萬美元。 | |
| · | 2022年3月，Akari與Paulson Investment Company，LLC簽訂了一項協議，擔任與註冊直接發售相關的配售代理，並出售了該公司約740萬股美國存託憑證，總收益約為890萬美元。 | |
| · | 2021年12月，Akari與Paulson Investment Company，LLC簽訂了一項協議，擔任與註冊直接發售相關的配售代理，並出售了該公司約430萬股美國存託憑證，總收益約為600萬美元。 | |
| · | 2021年7月，Akari通過發行約790萬份公司美國存託憑證，完成了一項約1,230萬美元的私募 。 | |
| · | 2021年全年的研發(R&D)費用約為910萬美元，而2020年全年的研發費用約為880萬美元。 | |
| · | 2021年全年的一般和行政費用約為810萬美元，而2020年全年的一般和行政費用約為920萬美元。這一減少主要是由於2020年與Aspire Capital的購買協議有關的一次性非現金融資支出 約900,000美元。 | |
| · | 2021年全年，其他虧損總額約為210,000美元，而2020年全年其他收入總額約為899,000美元。這一變化主要是由於對截至2020年12月的股東權益的權證負債進行了會計重新分類。 | |
| · | 2021年全年淨虧損約為1,740萬美元，而2020年全年淨虧損約為1,710萬美元。 |
公司將向美國證券交易委員會提交截至2021年12月31日的20-F表格年度報告，並在公司網站http://investor.akaritx.com/financial-information/sec-filings.上公佈。
關於阿卡里治療公司
阿卡里治療公司(納斯達克代碼：AKTX)是一家生物技術公司，專注於開發針對自身免疫性和炎症性疾病的先進療法。Akari的主要資產研究用Noracopan是一種C5補體激活和白三烯B4(LTB4)活性的雙特異性重組抑制劑。Akari項目包括兩個針對大皰性類天皰瘡(BP)和血栓性微血管病(TMA)的晚期項目，以及針對眼病和肺部疾病的早期研發項目 ，這些項目的需求尚未得到滿足。欲瞭解更多有關Akari的信息，請訪問akaritx.com。
有關前瞻性陳述的注意事項
本新聞稿中的某些陳述構成《1995年私人證券訴訟改革法》所指的“前瞻性陳述”。這些前瞻性陳述反映了我們目前對我們的計劃、意圖、預期、戰略和前景的看法，這些看法是基於我們目前掌握的信息和我們所做的假設。儘管我們相信這些前瞻性陳述所反映或暗示的我們的計劃、意圖、期望、戰略和前景是合理的，但我們不能保證這些計劃、意圖、期望或戰略一定會實現或實現。此外，實際結果可能與前瞻性陳述中描述的大不相同，並將受到各種風險和因素的影響，這些風險和因素超出了我們的控制範圍。我們公司面臨的此類風險和不確定因素包括但不限於：需要額外的資本來支持我們的運營，我們繼續經營下去的能力；現金流的不確定性和無法滿足營運資金需求；無法或延遲獲得諾馬科潘和任何其他候選產品所需的監管批准。, 這可能導致意想不到的成本支出；我們在額外的適應症中獲得孤兒藥物指定的能力；一般藥物開發中固有的風險；為諾納可潘和任何其他候選產品獲得成功的臨牀結果的不確定性以及可能導致的意外成本；在我們的臨牀試驗中招募患者的困難；鑑於成功將候選產品推向市場所涉及的固有風險和困難，未能 實現開發和開發的任何其他候選產品的價值 ；無法開發新的候選產品和支持現有候選產品 ；FDA和EMA以及任何其他類似的外國監管機構對推向市場的其他競爭產品或優勢產品的批准；不可預見的副作用導致的風險；諾馬可潘市場可能沒有預期的那麼大的風險與新冠肺炎大流行的影響相關的風險 ；無法獲取、維護和強制執行專利和其他知識產權 或與此類強制執行或訴訟相關的意外成本；無法獲得和維護與第三方製造商的商業製造 安排或建立商業規模的製造能力；無法從公司依賴的第三方製造商那裏及時獲得充足的有效藥物成分供應；意外的成本增加 以及定價壓力和風險以及其他風險因素，這些都在我們提交給美國證券交易委員會的公開文件中進行了詳細説明，包括我們最近提交給美國證券交易委員會的20-F表格年度報告。除非另有説明，否則, 這些前瞻性聲明 僅代表截至本新聞稿發佈之日的情況，我們不承擔任何更新或修改這些聲明以反映本新聞稿發佈後發生的事件或情況的義務。我們提醒投資者不要過分依賴本新聞稿中包含的前瞻性陳述。
合併報表
阿卡里治療公司
合併資產負債表
截至2021年12月31日和2020年
(以美元計算，股票數據除外)
| 十二月三十一日， | 十二月三十一日， | |||||||
| 2021 | 2020 | |||||||
| 資產 | ||||||||
| 流動資產： | ||||||||
| 現金 | $ | 9,361,270 | $ | 14,055,777 | ||||
| 預付費用 | 2,173,528 | 292,680 | ||||||
| 其他流動資產 | 90,301 | 229,200 | ||||||
| 流動資產總額 | 11,625,099 | 14,577,657 | ||||||
| 專利獲取成本，淨額 | 22,929 | 27,150 | ||||||
| 總資產 | $ | 11,648,028 | $ | 14,604,807 | ||||
| 負債與股東權益 | ||||||||
| 流動負債： | ||||||||
| 應付帳款 | 1,788,563 | 3,380,782 | ||||||
| 應計費用 | 3,184,883 | 1,839,706 | ||||||
| 與為認購股份而收取的按金有關的法律責任 | 1,120,000 | — | ||||||
| 總負債 | $ | 6,093,446 | $ | 5,220,488 | ||||
| 承付款和或有事項 | ||||||||
| 股東權益： | ||||||||
| 面值0.0001美元的股本 | ||||||||
| 授權：15,000,000,000股普通股；截至2021年12月31日，已發行和已發行普通股分別為4,759,731,923股和3,847,331,923股 | 475,973 | 384,733 | ||||||
| 額外實收資本 | 153,130,813 | 139,734,651 | ||||||
| 資本贖回準備金 | 52,193,811 | 52,193,811 | ||||||
| 累計其他綜合損失 | (540,967 | ) | (648,065 | ) | ||||
| 累計赤字 | (199,705,048 | ) | (182,280,811 | ) | ||||
| 股東權益總額 | 5,554,582 | 9,384,319 | ||||||
| 總負債與股東權益 | $ | 11,648,028 | $ | 14,604,807 | ||||
綜合全面損失表
截至2021年12月31日、2020年和2019年12月31日的年度
(以美元計算，股票數據除外)
| 截至十二月三十一日止的年度， | ||||||||||||
| 2021 | 2020 | 2019 | ||||||||||
| 運營費用： | ||||||||||||
| 研發費用 | $ | 9,133,455 | $ | 8,820,204 | $ | 8,739,420 | ||||||
| 一般和行政費用 | 8,080,681 | 9,160,770 | 8,223,700 | |||||||||
| 總運營費用 | 17,214,136 | 17,980,974 | 16,963,120 | |||||||||
| 運營虧損 | (17,214,136 | ) | (17,980,974 | ) | (16,963,120 | ) | ||||||
| 其他收入： | ||||||||||||
| 利息收入 | 10,600 | 13,615 | 5,531 | |||||||||
| 認股權證負債公允價值變動--收益 | — | 556,810 | 198,948 | |||||||||
| 外匯匯兑損失 | (193,219 | ) | (350,939 | ) | (67,256 | ) | ||||||
| 其他費用 | (27,482 | ) | (22,007 | ) | (20,306 | ) | ||||||
| 其他(虧損)收入總額 | (210,101 | ) | 899,357 | 116,917 | ||||||||
| 淨虧損 | (17,424,237 | ) | (17,081,617 | ) | (16,846,203 | ) | ||||||
| 其他全面收入： | ||||||||||||
| 外幣折算調整 | 107,098 | (299,205 | ) | 3,566 | ||||||||
| 綜合損失 | $ | (17,317,139 | ) | $ | (17,380,822 | ) | $ | (16,842,637 | ) | |||
| 普通股每股虧損(基本和稀釋後) | $ | (0.00 | ) | $ | (0.01 | ) | $ | (0.01 | ) | |||
| 加權平均普通股(基本和稀釋後) | 4,292,112,667 | 3,159,037,588 | 1,830,998,609 | |||||||||
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