美國
美國證券交易委員會
華盛頓特區，郵編：20549
表格
(標記一)
根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條規定的季度報告 |
截至本季度末
或
根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條提交的過渡報告 |
由_至_的過渡期
委託文件編號：
(註冊人的確切姓名載於其章程)
(述明或其他司法管轄權 公司或組織) |
(税務局僱主 |
(主要行政辦公室地址) |
(郵政編碼) |
註冊人的電話號碼，包括區號：(
根據該法第12(B)條登記的證券：
每個班級的標題 |
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交易 符號 |
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註冊的每個交易所的名稱 |
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這個 |
用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短時間內)提交了1934年《證券交易法》第13條或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。請參閲《交易法》第12b-2條規則中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小申報公司”和“新興成長型公司”的定義。
大型加速文件服務器 |
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加速文件管理器 |
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規模較小的報告公司 |
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新興成長型公司 |
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如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易所法》第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如《交易法》第12b-2條所定義)。是☐
在根據法院確認的計劃分配證券後，用複選標記表示註冊人是否已提交1934年《證券交易法》第12、13或15(D)條要求提交的所有文件和報告。是
截至2022年5月4日，註冊人擁有
目錄表
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頁面 |
第一部分： |
財務信息 |
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第1項。 |
財務報表 |
6 |
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未經審計的簡明綜合資產負債表 |
6 |
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未經審計的簡明合併經營報表和全面虧損 |
7 |
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未經審計的股東權益變動簡明合併報表 |
8 |
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未經審計的現金流量表簡明合併報表 |
9 |
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未經審計的簡明合併財務報表附註 |
10 |
第二項。 |
管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析 |
18 |
第三項。 |
關於市場風險的定量和定性披露 |
27 |
第四項。 |
控制和程序 |
27 |
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第二部分。 |
其他信息 |
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第1項。 |
法律訴訟 |
27 |
第1A項。 |
風險因素 |
28 |
第二項。 |
未登記的股權證券銷售和收益的使用 |
74 |
第六項。 |
陳列品 |
74 |
簽名 |
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75 |
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2
有關前瞻性陳述的注意事項
這份Form 10-Q季度報告包含前瞻性陳述，這些陳述基於管理層的信念和假設以及管理層目前掌握的信息。除本季度報告10-Q表中包含的有關歷史事實的陳述外，所有陳述均為前瞻性陳述。在某些情況下，您可以通過“可能”、“將會”、“應該”、“預期”、“計劃”、“預期”、“可能”、“打算”、“目標”、“項目”、“設想”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛在”或“繼續”或這些術語的否定或其他類似表述來識別前瞻性表述，儘管並不是所有的前瞻性表述都包含這些詞語。前瞻性陳述包括但不限於有關以下方面的陳述：
3
本季度報告中關於Form 10-Q的前瞻性陳述僅為預測，主要基於我們目前對未來事件和財務趨勢的預期和預測，我們認為這些事件和財務趨勢可能會影響我們的業務、財務狀況和運營結果。這些前瞻性表述僅針對截至本Form 10-Q季度報告的日期，受許多已知和未知的風險、不確定性和假設的影響，包括在本Form 10-Q季度報告中題為“風險因素”和“管理層對財務狀況和經營成果的討論與分析”的章節以及本Form 10-Q季度報告的其他章節中描述的那些風險、不確定性和假設。由於前瞻性陳述本身就會受到風險和不確定性的影響，其中一些風險和不確定性是無法預測或量化的，有些是我們無法控制的，因此您不應依賴這些前瞻性陳述作為對未來事件的保證。我們的前瞻性表述中反映的事件和情況可能無法實現或發生，未來的實際結果、活動水平、業績以及事件和情況可能與前瞻性表述中預測的情況大不相同。此外，我們在一個不斷髮展的環境中運營。新的風險和不確定性可能會不時出現，管理層不可能預測到所有的風險和不確定因素。除非適用法律另有要求，否則我們沒有義務公開更新或修改本文中包含的任何前瞻性陳述，無論是由於任何新信息、未來事件、情況變化或其他原因。
商標
我們在美國和/或其他國家/地區使用Rallybio作為商標。這份Form 10-Q季度報告包含對我們的商標和屬於其他實體的商標的引用，包括Affibody®。僅為方便起見，本季度報告中在Form 10-Q中提及的商標和商品名稱，包括徽標、插圖和其他視覺顯示，可能不會出現在®或商標符號，但此類引用並不意味着我們不會根據適用法律最大程度地主張我們或適用許可人對這些商標和商號的權利。我們不打算使用或展示其他實體的商號、商標或服務標誌，以暗示與任何其他實體的關係，或由任何其他實體背書或贊助我們。
風險因素摘要
我們的業務受到許多風險的影響，這些風險在本季度報告的10-Q表格的“風險因素”部分進行了更全面的討論。這些風險包括：
4
以上只是對我們的一些風險的總結。有關在投資我們的普通股之前應考慮的這些和其他風險的更詳細討論，請參閲“風險因素”。
5
第I部分--FIN金融信息
項目1.融資ALI聲明。
RALLYBIO公司
精簡整合ED資產負債表
(未經審計)
(單位為千，不包括每股和每股金額) |
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3月31日， |
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十二月三十一日， |
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資產 |
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流動資產： |
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現金和現金等價物 |
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有價證券 |
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預付費用和其他資產 |
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流動資產總額 |
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財產和設備，淨額 |
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經營性租賃使用權資產 |
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對合資企業的投資 |
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總資產 |
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負債和股東權益 |
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流動負債： |
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應付帳款 |
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應計費用 |
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經營租賃負債 |
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流動負債總額 |
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應計費用，非流動 |
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非流動經營租賃負債 |
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總負債 |
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股東權益 |
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普通股，$ |
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優先股，$ |
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額外實收資本 |
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累計其他綜合損失 |
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累計赤字 |
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股東權益總額 |
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總負債和股東權益 |
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見簡明綜合財務報表附註
6
RALLYBIO公司
的簡明綜合報表運營和全面虧損
(未經審計)
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截至以下三個月 |
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(單位為千，不包括每股和每股金額) |
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2022 |
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2021 |
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運營費用： |
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研發 |
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一般和行政 |
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總運營費用 |
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運營虧損 |
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其他收入(支出)： |
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利息收入 |
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利息支出 |
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其他收入 |
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其他收入合計，淨額 |
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持續經營虧損 |
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合資企業的投資損失 |
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淨虧損 |
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每股普通股基本虧損和攤薄後淨虧損 |
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加權平均已發行普通股、基本普通股和稀釋後普通股 |
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其他全面虧損： |
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有價證券未實現淨虧損 |
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其他綜合損失 |
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綜合損失 |
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見簡明綜合財務報表附註
7
RALLYBIO公司
S的簡明綜合變動表託卡人權益
(未經審計)
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普普通通 |
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其他內容 |
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累計 |
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累計的其他綜合 |
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股東的 |
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(單位為千，不包括份額) |
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股份 |
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金額 |
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資本 |
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赤字 |
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損失 |
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股權 |
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2020年12月31日 |
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發行受限普通股 |
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基於股份的薪酬費用 |
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淨虧損 |
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平衡，2021年3月31日 |
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2021年12月31日 |
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基於股份的薪酬費用 |
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根據股票獎勵計劃發行普通股 |
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淨虧損 |
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其他綜合損失 |
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平衡，2022年3月31日 |
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見簡明綜合財務報表附註
8
RALLYBIO公司
壓縮合並S現金流的破損
(未經審計)
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截至以下三個月 |
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(單位：千) |
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2022 |
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2021 |
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經營活動中使用的現金流： |
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淨虧損 |
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對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行的調整： |
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折舊及攤銷 |
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債務證券的折價/溢價淨增值 |
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基於股票的薪酬 |
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合資企業的投資損失 |
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經營性資產和負債變動情況： |
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預付費用、使用權資產和其他資產 |
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應付帳款 |
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應計費用和經營租賃負債 |
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用於經營活動的現金淨額 |
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投資活動中使用的現金流： |
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購買有價證券 |
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購置財產和設備 |
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對合資企業的投資 |
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用於投資活動的現金淨額 |
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融資活動的現金流： |
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融資活動提供的現金淨額 |
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現金和現金等價物淨減少 |
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現金和現金等價物--期初 |
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現金和現金等價物--期末 |
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補充披露非現金投資和融資活動： |
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應付賬款中的財產和設備 |
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見簡明綜合財務報表附註
9
RALLYBIO公司
關於未經審計的簡明彙總的説明註明日期的財務報表
1.業務和流動資金
RallyBioCorporation及其子公司(“公司”、“我們”、“我們”或“我們”)是一家臨牀階段的生物技術公司，圍繞着一支經驗豐富的行業專家團隊建立起來，他們有着共同的目標，並在發現、開發、製造和提供有效改善嚴重和罕見疾病患者生活的療法方面取得了成功的記錄。
2021年8月，公司完成首次公開發行(IPO)，並據此發行和出售
這個公司擁有現金、現金等價物和有價證券。
2.主要會計政策摘要、列報依據和合並原則
隨附的未經審計的簡明綜合財務報表包括RallyBioCorporation及其子公司的賬目。所有公司間餘額和交易均已在合併中沖銷。
這些未經審計的簡明綜合財務報表及附註應與本公司截至2021年12月31日止年度的Form 10-K年報(下稱“年報”)一併閲讀，該年報包括對本公司重組及清盤的描述。在我們首次公開募股之前，Rallybio Holdings，LLC(Rallybio Holdings，LLC)會計準則編纂(“ASC”)250中所述的報告實體變更。根據適用於這些情況的指導方針，所有比較期間的股本結構都進行了調整，以反映與清算有關的向Rallybio Holdings單位持有人發行的公司普通股的數量。因此，Rallybio Holdings的歷史可轉換可贖回優先股、普通股和獎勵股已在這些精簡合併財務報表中根據清算期間每個成員單位類別收到的普通股比例追溯調整為股份和每股收益。
10
我們的可交易債務證券的未實現收益和虧損被視為暫時的，計入累計的其他全面收益(虧損)，作為股東權益的一個單獨組成部分。如果對公允價值的任何調整反映證券價值大幅下降，我們將評估這種下降被確定為非臨時性的程度，並將通過計入我們的精簡綜合經營報表和全面損失來計入證券市價。當我們預計不會收到足夠的現金流來收回證券的攤餘成本基礎時，就會確認信貸損失。如果發生信用損失，只在經營業績中確認與信用損失相關的金額，與其他因素相關的損失金額計入累計其他全面收益(虧損)。
最近採用的會計公告
2016年2月，財務會計準則委員會(“FASB”)發佈了會計準則更新(ASU)2016-02年度“租賃”，要求承租人在資產負債表上確認租賃，並就其租賃安排進行某些披露。新標準建立了使用權(ROU)模式，要求承租人在所有租期超過12個月的租約的簡明綜合資產負債表上確認ROU資產和租賃負債。租賃將被歸類為財務或經營性租賃，其分類將影響運營報表和全面損失報表中費用確認的模式和分類。本公司於2022年1月1日採用修訂追溯法採用ASU 2016-02年度租約，並選擇採用過渡性方法，允許公司在比較期間繼續採用當時有效的租賃準則指導精簡綜合財務報表，並於採納之日確認對精簡綜合資產負債表的累積影響調整。這個該公司選擇了一攬子實際的權宜之計，以不重新評估其先前關於租賃識別、租賃分類和初始直接成本的結論。在領養時，我們確認了大約$
2016年6月，FASB發佈了ASC 2016-13年度的“金融工具-信貸損失”，這是一項旨在改善貸款、應收賬款和其他金融工具的特定報告要求的新標準。新準則要求以攤銷成本計量的金融資產的信貸損失使用預期損失模型，而不是當前的已發生損失模型，並要求與可供出售債務證券相關的信貸損失通過信貸損失準備計入，並限於賬面價值超過公允價值的金額。我們於2022年1月1日採用了新標準，並根據我們金融工具組合的構成完成了對該標準的評估。我們的重要金融資產是智慧新標準的適用範圍包括可供出售的債務證券。採納後對我們的簡明綜合經營報表和全面虧損或簡明綜合資產負債表沒有影響。有關我們可供出售的有價證券的未實現虧損的討論，請參閲附註3。
3. 有價證券
按證券類別劃分的有價證券的攤餘成本、未實現持有收益總額、未實現持有損失總額和公允價值2022年3月31日情況如下：
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March 31, 2022 |
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(單位：千) |
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攤銷成本 |
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未實現收益總額 |
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未實現虧損總額 |
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公允價值 |
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美國國債 |
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貨幣市場基金 |
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簡明綜合資產負債表中按類別列出的有價證券的公允價值如下：
(單位：千) |
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March 31, 2022 |
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現金和現金等價物 |
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有價證券 |
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可供出售債務證券的公允價值2022年3月31日按合同到期日彙總如下：
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March 31, 2022 |
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在一年或更短的時間內到期 |
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應在一年至兩年後到期 |
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截至2022年3月31日未實現虧損狀態的可供出售債務證券的公允價值合計是$
4.公允價值計量
ASC主題820“公允價值計量”(“ASC 820”)為按公允價值計量的工具建立了公允價值等級，區分了基於市場數據的假設(可觀察到的投入)和公司自己的假設(不可觀察到的投入)。ASC 820將公允價值確定為在計量日期市場參與者之間的有序交易中出售資產所收到的價格或轉移負債所支付的價格。該公司的主要金融工具包括現金、有價證券。作為在公允價值計量中考慮市場參與者假設的基礎，ASC 820建立了一個三級價值層次結構，該層次結構區分了以下各項：
第1級-相同資產或負債的活躍市場報價。
第2級-第1級以外的直接或間接可觀察到的投入，如報價市場價格、利率和收益率曲線。
第3級-資產或負債的不可觀察的投入(即很少或沒有市場活動的支持)。第三級投入包括管理層自己對市場參與者在為資產或負債定價時將使用的假設的假設(包括對風險的假設)。
在釐定公允價值時，本公司採用估值技術，最大限度地利用可觀察到的投入及儘量減少使用不可觀察到的投入，並在評估公允價值時考慮交易對手的信用風險。
應按經常性公允價值計量的金融資產，以及按主要證券類型計量時使用的投入水平2022年3月31日情況如下:
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March 31, 2022 |
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(單位：千) |
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1級 |
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2級 |
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3級 |
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金融資產： |
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貨幣市場基金 |
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美國國債 |
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金融資產總額 |
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$ |
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$ |
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$ |
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有幾個
截至2021年12月31日止年度，本公司持有貨幣市場基金，於本公司簡明綜合資產負債表中列為現金及現金等價物。
5.租契
在…在一項安排開始時，我們根據該安排中存在的事實和情況來確定該安排是否為或包含租約。然後在租賃開始日確定租賃分類、確認和計量。對於包含租賃的安排，我們i)確定租賃和非租賃組成部分，ii)確定合同中的對價，iii)確定租賃是經營性租賃還是融資租賃，以及iv)確認租賃ROU資產和負債。租賃負債及其相應的ROU資產根據預期租賃期內的固定或實質固定租賃付款的現值入賬。當利率
12
隱式在租賃合同中，我們使用的是基於租賃開始日現有信息的遞增借款利率，該遞增借款利率是指在類似期限內以抵押方式借入相當於類似經濟環境下租賃付款的數額所產生的內部發展利率。截至2022年3月31日，我們經營租賃負債的加權平均貼現率為
截至2022年3月31日，經營租賃包括在我們的簡明綜合資產負債表中的ROU經營資產、其他流動負債和非流動經營租賃負債。
下表彙總了公司在簡明綜合資產負債表上的經營租賃列報情況：
(單位：千) |
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3月31日， |
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資產： |
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經營性租賃使用權資產 |
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$ |
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負債： |
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經營租賃負債 |
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非流動經營租賃負債 |
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經營租賃負債總額 |
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$ |
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未來的最低租賃付款從2022年3月31日至經營租賃期滿如下：
(單位：千) |
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2022 |
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$ |
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2023 |
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2024 |
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2025 |
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租賃付款總額 |
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減去：推算貼現率 |
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( |
) |
經營租賃負債的賬面價值 |
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$ |
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該公司產生了$
由於採用修訂的追溯過渡法採用ASU 2016-02年度租約，我們沒有重述採用日期2022年1月1日之前的期間。這些期間將繼續按照ASC 840的規定列報。
13
截至十二月三十一日止的年度： |
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(單位：千) |
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2022 |
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$ |
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2023 |
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2024 |
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2025 |
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此後 |
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$ |
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6.應計費用
應計費用包括以下內容：2022年3月31日和2021年12月31日：
(單位：千) |
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3月31日， |
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十二月三十一日， |
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研發 |
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員工開支 |
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專業費用 |
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其他 |
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7.股東權益
本公司於2021年8月完成首次公開招股，並據此發行及出售
RallyBioHoldings，LLC的重組和清算在該公司首次公開募股之前完成，這導致向RallyBioCorporation報告的實體發生了變化。根據與報告實體變動有關的適用會計準則，所有列報期間的財務報表已進行追溯調整，使重組和清算生效，適用於所有列報期間。
優先股-公司擁有
普通股-公司擁有
基於股份的薪酬—
2021年股權激勵計劃
2021年董事會通過了RallyBioCorporation 2021年股權激勵計劃(《2021年計劃》)。2021年規劃儲備
14
2021年員工購股計劃
關於公司的首次公開募股，t他董事會通過了RallyBioCorporation 2021年員工股票購買計劃(以下簡稱2021年ESPP)，該計劃保留了
股票期權、限制性股票獎勵和限制性股票單位的以股份為基礎的補償在簡明綜合經營報表和綜合虧損表中分類。截至2022年和2021年3月31日的三個月情況如下：
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截至以下三個月 |
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(單位：千) |
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2022 |
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2021 |
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研發 |
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$ |
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一般和行政 |
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股票期權 |
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期權股數 |
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加權平均行權價 |
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加權平均合同期限 |
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聚合內在價值 |
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截至2021年12月31日的未償還債務 |
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授與 |
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已鍛鍊 |
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$ |
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被沒收 |
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$ |
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截至2022年3月31日的未償還債務 |
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$ |
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$ |
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在2022年3月31日可行使的期權 |
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$ |
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$ |
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總內在價值按相關股票期權的行權價格與公司普通股的估計公允價值之間的差額計算。截至2022年3月31日，行權價高於收盤價的未償還和可行使期權被認為沒有內在價值。採用布萊克-斯科爾斯期權定價模型，在截至2022年3月31日的三個月內授予的股票期權的加權平均授予日期公允價值是$
年內授予的股票期權的公允價值截至2022年3月31日的三個月 是使用Black-Scholes期權定價模型在以下假設下確定的：
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截至以下三個月 |
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2022 |
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預期波動率 |
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預期期限(年) |
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無風險利率 |
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預期股息收益率 |
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行權價格 |
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$ |
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限制性股票獎 |
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股票 |
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加權平均授予日期每股公允價值 |
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截至2021年12月31日的非既得性限制性股票獎勵 |
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$ |
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已授予的股份 |
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$ |
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已歸屬股份 |
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( |
) |
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$ |
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截至2022年3月31日的未清償非既得限制性股票獎勵 |
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$ |
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15
截至2022年3月31日，有未確認的基於股票的薪酬支出，與未歸屬的限制性股票獎勵有關，金額為$
本公司非既得限制性普通股狀況摘要2022年3月31日，截至2022年3月31日的三個月變化如下：
限售股單位 |
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股票 |
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加權平均授予日期每股公允價值 |
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截至2021年12月31日的非既有限制性股票單位 |
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$ |
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已授予的股份 |
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$ |
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已歸屬股份 |
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( |
) |
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$ |
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截至2022年3月31日的已發行非既有限制性股票單位 |
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$ |
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截至2022年3月31日，有未確認的基於股份的薪酬支出，與未歸屬的限制性股票單位有關，金額為$
8.對合資企業的投資
本公司，通過其全資子公司之一，有一個
9.承付款和或有事項
購買承諾-該公司在正常業務過程中與合同研究機構和其他第三方供應商就臨牀試驗、測試和製造服務簽訂合同。這些合同一般不包含最低購買承諾，我們可在書面通知後取消。在註銷時可能到期的付款包括對所提供服務的付款或註銷前發生的費用。截至2022年3月31日和2021年12月31日有幾個
10.普通股每股淨虧損
普通股每股基本虧損和攤薄虧損計算如下：
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截至以下三個月 |
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2022 |
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2021 |
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淨虧損 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
普通股加權平均數 |
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每股普通股基本虧損和攤薄後淨虧損 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
截至2022年3月31日止三個月的已發行普通股加權平均數排除了大約
16
稀釋截至2021年3月31日的三個月排除了大約
11.後續活動
2022年5月，我們獲得了賽諾菲KY1066的全球獨家經營權，現在被稱為RLYB331，一種臨牀前潛在的一流抗體。RLYB331具有解決嚴重貧血患者未得到滿足的顯著需求的潛力，這些患者的紅細胞生成無效和鐵超載，包括貝塔地中海貧血和一組骨髓增生異常綜合徵。目前，按照現有的護理標準，這些患者得不到足夠的服務。RLYB331是一種能抑制質量Triptase-2(“MTP-2”)。MTP-2的抑制顯著增加了海普西丁的水平，降低了鐵負荷，並治療了無效的紅細胞生成。我們計劃啟動RLYB331的IND使能活動，以支持該資產向臨牀開發的過渡。根據協議條款，我們將預付#美元。
17
項目2.管理NT對財務狀況和經營結果的討論和分析。
閣下應閲讀以下有關本公司財務狀況及經營業績的討論及分析，以及本公司未經審核的簡明綜合財務報表及載於本季度報告10-Q表其他部分的相關附註，以及載於本公司年報的經審核綜合財務報表及相關附註。本討論和分析中包含的一些信息或本Form 10-Q季度報告中其他部分闡述的信息，包括有關我們業務和相關融資的計劃和戰略的信息，包括涉及風險和不確定性的前瞻性陳述。由於許多因素，包括本季度報告10-Q表第II部分第1A項中“風險因素”一節所列的因素，我們的實際結果可能與以下討論和分析中包含的前瞻性陳述所描述或暗示的結果大不相同。請參閲“關於前瞻性陳述的告誡”。
我們的業務
我們是一家臨牀階段的生物技術公司，圍繞着一支經驗豐富的行業專家團隊建立起來，他們有着共同的目標，在發現、開發、製造和提供有意義地改善嚴重和罕見疾病患者生活的療法方面取得了成功。我們在Rallybio的使命與我們的專業知識是一致的，我們相信我們已經聚集了最好的人、合作伙伴和科學人員，以打造改變生活的療法的新途徑。自2018年1月推出以來，我們已經獲得了由五個計劃組成的有前途的候選產品組合，我們正專注於進一步擴大我們的產品組合，目標是對更多患者的生活產生深遠影響。我們正在利用我們幾十年的知識和經驗，決心解決那些未完成的、太困難的、難以接近的問題--並改變罕見疾病患者的機率。
RLYB212和RLYB211
我們最先進的計劃是預防胎兒和新生兒同種免疫性血小板減少症(FNAIT)，這是一種影響胎兒和新生兒的潛在威脅生命的罕見血液疾病。我們正在評估RLYB211，一種多克隆的抗HPA-1a抗體，在1/2期臨牀試驗中，我們相信已經建立了RLYB211的概念證據，併為我們提出的作用機制提供了支持。我們的主要候選產品是RLYB212，一種抗HPA-1a的單抗。我們於2021年7月提交了RLYB212的臨牀試驗申請(CTA)，並於2021年第四季度在德國啟動了一期首例人體試驗。2022年1月，我們宣佈第一批受試者在RLYB212的第一階段研究中接受了劑量。這項正在進行的單盲、安慰劑對照的第一階段研究旨在評估單次和重複皮下注射RLYB212在HPA-1a陰性健康受試者中的安全性和藥代動力學(PK)。在2022年第二季度，我們啟動了一項1b期概念驗證研究，以確定RLYB212從HPA-1a陰性健康受試者的循環中快速消除輸注的HPA-1a陽性血小板的能力。我們預計這項概念驗證研究將於2022年第三季度公佈初步數據。此外，在2021年第三季度，我們啟動了FNAIT自然歷史異體免疫研究。這項前瞻性、非幹預性、多國自然史研究旨在篩查多達30,000名懷孕10周至14周的孕婦，以確定在不同種族和民族特徵的孕婦中，FNAIT風險較高的婦女的頻率。, 以及這些婦女中HPA-1a同種免疫的頻率和妊娠結局。我們預計，這項研究的數據將有助於RLYB212未來單臂2/3階段註冊試驗的對照數據集。FNAIT自然歷史研究將重新運作FNAIT風險的實驗室測試範式，併為未來的監管討論生成FNAIT實驗室測試性能數據。目前正在對孕婦進行篩查。
RLYB116和RLYB114
我們還專注於開發針對補體失調疾病的治療方法，包括陣發性睡眠性血紅蛋白尿(PNH)、全身性重症肌無力(GMG)和眼科疾病。RLYB116是一種新型的、潛在的長效、皮下注射的補體因子5(C5)抑制劑，正在開發中，用於治療PNH和GMG患者。2021年第四季度，我們獲得了人類研究倫理委員會(HREC)提交的支持RLYB116在健康參與者中的第一階段試驗的批准，2022年第一季度，我們在澳大利亞啟動了第一階段試驗。這項單盲、安慰劑對照的劑量遞增研究旨在評估單劑RLYB116在健康志願者中的安全性、PK和藥效學，並仍在進行中，預計2022年下半年將有初步數據。RLYB114是一種聚乙二醇化的C5抑制劑，處於臨牀前開發階段，用於治療補體介導的眼科疾病，我們預計將在2023年上半年為該候選產品提交研究性新藥申請(IND)。
其他計劃
此外，我們還與ExScience a Limited合作，推出了兩個發現階段的計劃，重點是為罕見代謝性疾病患者確定小分子療法。RallyBio與其合作伙伴ExScience a繼續努力選擇一名開發候選人，以進入針對ENPP1的臨牀
18
用於治療低磷酸鹽血癥(“HPP”)。研究性新藥賦能研究預計將於2022年下半年開始。
最新發展動態
2022年5月，我們獲得了賽諾菲KY1066的全球獨家經營權，現在被稱為RLYB331，一種臨牀前潛在的一流抗體。RLYB331具有解決嚴重貧血患者未得到滿足的顯著需求的潛力，這些患者的紅細胞生成無效和鐵超載，包括貝塔地中海貧血和一組骨髓增生異常綜合徵。目前，按照現有的護理標準，這些患者得不到足夠的服務。RLYB331是一種能抑制質量Triptase-2(“MTP-2”)。MTP-2的抑制顯著增加了海普西丁的水平，降低了鐵負荷，並治療了無效的紅細胞生成。我們計劃啟動RLYB331的IND使能活動，以支持該資產向臨牀開發的過渡。根據協議條款，我們將預付300萬美元購買KY1066的獨家許可。我們還可能被要求為第一個適應症的產品支付總計高達4300萬美元的開發和監管里程碑費用，以及高達1.5億美元的商業里程碑費用，外加多達三個額外適應症的此類里程碑金額的中低兩位數分級百分比，以及淨銷售額的中高個位數版税。
我們的運營
自成立以來，我們已將幾乎所有資源投入到籌集資金、組織和配備公司人員、業務規劃、開展發現和研究活動、獲取或發現候選產品、建立和保護我們的知識產權組合、開發和改進我們的候選產品、準備臨牀試驗並與第三方就我們的候選產品和組件材料的製造建立安排，包括與我們的五個項目中的每一個項目的臨牀前開發和製造活動相關的活動。我們沒有任何候選產品被批准銷售，也沒有從產品銷售中獲得任何收入。
自成立以來，我們主要通過股權融資為我們的運營提供資金。自我們成立以來，在首次公開募股之前，我們從股權融資中獲得了大約1.825億美元的收益。2021年8月，我們完成了首次公開募股，發行並出售了7,130,000股普通股，其中包括因充分行使承銷商購買額外股份的選擇權而出售的93,000股，公開發行價為每股13.00美元。在扣除承銷折扣和佣金以及我們支付的其他發行成本後，我們獲得了約8300萬美元的淨收益。
截至2022年3月31日，我們擁有1.614億美元的現金、現金等價物和有價證券。我們相信，我們現有的現金、現金等價物和有價證券將足以在本報告發布之日起至少16個月內為我們的運營費用和資本需求提供資金。我們的資金估計包括RLYB331計劃運營費用的影響，請參閲《管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析--最近的發展》，以獲取更多信息。這一估計以及我們推進RLYB212、RLYB116和任何其他候選產品的臨牀前和臨牀開發的預期是基於可能被證明是錯誤的假設，我們可能會比預期更早耗盡我們的可用資本資源，或者我們的臨牀試驗可能比我們目前預期的更昂貴、更耗時或更難設計或實施。見“--流動性和資本資源”。
自成立以來，我們發生了重大運營虧損，包括截至2022年3月31日和2021年3月31日的三個月的淨虧損分別為1450萬美元和1330萬美元。截至2022年3月31日，我們的累計赤字為1.085億美元。這些虧損主要是由於與研究和開發活動相關的成本以及與我們業務相關的一般和行政成本造成的。我們沒有將任何產品商業化，也從未從任何產品的商業化中獲得收入。我們預計在可預見的未來，隨着我們通過臨牀前和臨牀開發推進我們的計劃，擴大我們的研發活動，獲得和開發新的候選產品，完成臨牀前研究和臨牀試驗，為我們的業務發展戰略提供資金，尋求監管部門批准我們的候選產品的商業化，並將我們的產品商業化，我們預計將產生重大的額外運營虧損。我們的支出將大幅增加，如果我們：
19
因此，我們將需要大量額外資金來支持我們的持續運營和實施我們的增長戰略。我們無法在需要時籌集資金，這可能會對我們的財務狀況和執行業務戰略的能力產生負面影響。然而，不能保證將實現目前的業務計劃，也不能保證將以我們可以接受的條件提供額外資金，或者根本不能保證。
新冠肺炎的影響
新冠肺炎疫情已經並可能繼續影響我們的臨牀前研究和臨牀試驗，包括我們的臨牀站點和臨牀試驗的啟動活動，以及我們的製造和供應鏈，此次疫情可能會影響我們及時完成臨牀試驗的能力，推遲任何未來臨牀試驗的啟動和/或登記，擾亂監管活動或對我們的業務和運營產生其他不利影響。
我們繼續監測新冠肺炎疫情對我們的業務和財務報表的潛在影響。到目前為止，我們沒有因為新冠肺炎疫情而導致資產賬面價值發生減值損失，我們也不知道有任何具體的相關事件或情況需要我們修改財務報表中反映的估計。我們正在遵循並計劃繼續遵循聯邦、州和地方政府關於工作場所政策、做法和程序的建議.
我們無法確定新冠肺炎疫情對我們的業務和前景會產生什麼整體影響。新冠肺炎大流行將在多大程度上直接或間接影響我們的業務、運營結果、財務狀況和流動性，包括我們獲得資金和計劃及未來臨牀試驗和研發成本的能力，將取決於具有高度不確定性的未來發展，包括可能出現的有關新冠肺炎的新信息、為控制或治療它而採取的行動，包括疫苗的可用性、接種率和效力、對病毒當前或新變種的效力、以及相關影響的持續時間和強度。
20
經營成果的構成部分
運營費用
研究和開發費用
研究和開發費用包括與我們的研究和開發活動相關的成本，包括我們的藥物發現努力和我們的候選產品開發。我們按發生的方式支出研究和開發成本，包括：
某些活動的成本是根據使用我們的供應商提供給我們的信息和數據對每個特定合同的完成進度進行評估，並分析我們的研究或提供的其他服務的進度來確認的。在確定任何報告期結束時發生的費用餘額時，會作出重大判斷和估計。
我們的直接外部研發費用主要包括支付給與我們的流程開發、製造和臨牀開發活動相關的外部顧問、CRO、CMO和研究實驗室的費用。我們的直接外部研發費用還包括根據許可和知識產權購買協議產生的費用。我們逐個項目跟蹤這些外部研發成本。
我們不會將員工成本、與我們設施相關的成本(包括折舊或其他間接成本)分配給特定計劃，因為這些成本部署在多個計劃中，因此不會單獨分類。我們主要使用內部資源和第三方顧問來進行我們的研究和開發活動，以及管理我們的過程開發、製造和臨牀開發活動。
我們的候選產品能否成功開發具有很大的不確定性。我們計劃在可預見的未來大幅增加我們的研發費用，因為我們將繼續開發我們的候選產品和製造工藝，併為我們的臨牀項目開展發現和研究活動。由於臨牀前和臨牀開發本身的不可預測性，我們不能確定我們產品候選產品當前或未來臨牀試驗的啟動時間、持續時間或完成成本。臨牀開發時間表、成功的概率和開發成本可能與預期大不相同。我們預計，我們將根據正在進行的和未來的臨牀試驗結果、監管發展以及我們對每個候選產品的商業潛力的持續評估，不斷決定要開發哪些候選產品以及向每個候選產品提供多少資金。我們未來將需要籌集大量額外資本。隨着我們正在進行的臨牀試驗，我們的臨牀開發成本預計將大幅增加。我們預計我們的費用將大幅增加，特別是由於與開發候選產品相關的許多風險和不確定性，包括以下不確定性：
21
在臨牀開發中，這些變量中的任何變量的結果的任何變化都可能意味着與這些候選產品的開發相關的成本和時間的重大變化。我們可能永遠不會成功地讓我們的任何候選產品獲得監管部門的批准。我們的臨牀試驗可能會得到意想不到的結果。我們可能會選擇停止、推遲或修改一些候選產品的臨牀試驗，或者專注於其他產品。例如，如果FDA、EMA或其他監管機構推遲我們計劃的臨牀試驗開始，或要求我們進行超出我們目前預期的臨牀試驗或其他測試，或者如果我們在任何計劃的臨牀試驗中遇到重大延遲，我們可能需要花費大量額外的財政資源和時間來完成該候選產品的臨牀開發。
一般和行政費用
一般和行政費用主要包括行政、法律、業務發展、財務和會計以及其他行政職能人員的工資、福利和基於股份的薪酬。一般和行政費用還包括與知識產權和公司事務有關的法律費用、會計、審計、税務和諮詢服務的專業費用、保險費、差旅費用以及未列入研究和開發費用的直接和分配的設施費用。
其他收入合計，淨額
淨其他收入總額包括現金、現金等價物和有價證券的利息收入、利息支出和其他收入和費用項目。
合資企業的投資損失
本公司於其簡明綜合經營報表中按比例確認其於合營企業中的虧損，並在合營項目投資虧損內按比例確認其於合營企業中的虧損，而合營投資資產於簡明綜合資產負債表中對其並無控制權益的權益法投資作出相應的變動。
經營成果
截至2022年3月31日及2021年3月31日止三個月的比較
下表彙總了我們的行動結果：
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截至以下三個月 |
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2022 |
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2021 |
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變化 |
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(單位：千) |
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運營費用： |
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|
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|
|
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研發 |
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$ |
7,648 |
|
|
$ |
9,037 |
|
|
$ |
(1,389 |
) |
一般和行政 |
|
|
6,670 |
|
|
|
3,787 |
|
|
|
2,883 |
|
總運營費用 |
|
|
14,318 |
|
|
|
12,824 |
|
|
|
1,494 |
|
運營虧損 |
|
|
(14,318 |
) |
|
|
(12,824 |
) |
|
|
(1,494 |
) |
其他收入合計，淨額 |
|
|
210 |
|
|
|
31 |
|
|
|
179 |
|
持續經營虧損 |
|
|
(14,108 |
) |
|
|
(12,793 |
) |
|
|
(1,315 |
) |
合資企業的投資損失 |
|
|
390 |
|
|
|
482 |
|
|
|
(92 |
) |
淨虧損 |
|
$ |
(14,498 |
) |
|
$ |
(13,275 |
) |
|
$ |
(1,223 |
) |
22
運營費用
研究和開發費用
下表彙總了我們在每個階段的研發成本：
|
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截至以下三個月 |
|
|
|
|
||||||
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|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
變化 |
|
|||
(單位：千) |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
通過計劃指導研發 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
RLYB211 |
|
$ |
156 |
|
|
$ |
743 |
|
|
$ |
(587 |
) |
RLYB212 |
|
|
2,491 |
|
|
|
3,909 |
|
|
|
(1,418 |
) |
RLYB116 |
|
|
618 |
|
|
|
2,593 |
|
|
|
(1,975 |
) |
RLYB114 |
|
|
1,227 |
|
|
|
10 |
|
|
|
1,217 |
|
其他直接成本 |
|
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— |
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|
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338 |
|
|
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(338 |
) |
其他未分配的研究和開發費用 |
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|
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|
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|
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|
|||
人事費用(包括股份薪酬) |
|
|
3,033 |
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|
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1,325 |
|
|
|
1,708 |
|
其他費用 |
|
|
123 |
|
|
|
119 |
|
|
|
4 |
|
研發費用總額 |
|
$ |
7,648 |
|
|
$ |
9,037 |
|
|
$ |
(1,389 |
) |
截至2022年3月31日的三個月，研發費用為760萬美元，而截至2021年3月31日的三個月為900萬美元。2022年第一季度與2021年相比減少了140萬美元，主要原因是：
這些減幅被以下各項部分抵銷：
我們預計，隨着我們繼續目前的研究計劃、啟動新的研究計劃、繼續我們的候選產品的臨牀前開發以及對我們的任何候選產品進行未來的臨牀試驗，我們的研究和開發費用將會增加。
一般和行政費用
截至2022年3月31日的三個月，一般和行政費用為670萬美元，而截至2021年3月31日的三個月為380萬美元。 增加290萬美元主要是由於一般和行政相關員工人數增加而導致的工資和人事相關成本增加，包括基於股份的薪酬增加100萬美元、其他專業費用增加、作為上市公司運營的相關成本以及業務發展支持費用增加。
我們預計，隨着為我們的研發活動提供行政支持的員工人數的增加，我們的一般和行政費用將繼續增加。我們還預計，與2021年相比，2022年我們將產生更高的會計、審計、法律、監管、合規和董事和高管保險成本，以及與上市公司全年運營相關的投資者和公關費用。
其他收入合計，淨額
截至2022年3月31日的三個月，其他總收入淨額為20萬美元。截至2021年3月31日的三個月，其他收入總額，淨額不是實質性的。
合資企業的投資損失
截至2022年3月31日的三個月，合資企業的投資虧損為40萬美元，而截至2021年3月31日的三個月為50萬美元。
23
流動性與資本資源
流動資金來源
自成立以來，我們主要通過股權融資為我們的運營提供資金。自我們成立以來，在首次公開募股之前，我們從股權融資中獲得了大約1.825億美元的收益。2021年8月，我們完成了首次公開募股，發行並出售了7,130,000股普通股，其中包括因充分行使承銷商購買額外股份的選擇權而出售的93,000股，公開發行價為每股13.00美元。在扣除承銷折扣和佣金以及我們支付的其他發行成本後，我們獲得了約8300萬美元的淨收益。
截至2022年3月31日，我們擁有1.614億美元的現金、現金等價物和有價證券。
流動性的使用
我們目前沒有持續的重大融資承諾，如信貸額度或擔保，預計這些承諾將影響我們未來五年的流動性。看見“合同義務”下面。
資金需求
我們相信，我們現有的現金、現金等價物和有價證券將足以在本報告發布之日起至少16個月內滿足我們的運營費用和資本支出需求。我們的資金估計包括RLYB331計劃運營費用的影響，請參閲《管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析--最近的發展》，以獲取更多信息。我們的這一估計是基於可能被證明是錯誤的假設，我們可能會比預期更早地花費我們的資本資源，或者我們的臨牀試驗可能比我們目前預期的更昂貴、更耗時或更難設計或實施。
我們預計，在可預見的未來，隨着我們通過臨牀開發推進我們的候選產品，尋求監管部門的批准，並尋求任何批准的候選產品的商業化，我們將招致鉅額費用和運營虧損。此外，我們預計將產生與上市公司運營相關的額外成本。
由於與候選藥品的研究、開發和商業化相關的許多風險和不確定性、時間長度和活動範圍，我們無法估計我們將需要多少實際資金用於開發、批准以及任何已批准的營銷和商業化活動。我們未來的短期和長期資本需求將取決於許多因素，包括但不限於：
24
其中任何一項結果的變化，或與我們任何候選產品開發有關的其他變量，都可能顯著改變與該候選產品開發相關的成本和時間。我們將需要繼續依靠額外的融資來實現我們的業務目標。
除上述變數外，如果我們的任何候選產品成功完成開發，我們還將產生與監管申報、營銷批准、上市後要求、維護我們的知識產權和監管保護相關的大量額外成本，以及其他商業成本。目前我們無法合理地估計這些成本。
在此之前，如果我們從產品銷售中獲得了可觀的收入，我們預計將通過出售股權、債務融資、營銷和分銷安排以及合作、戰略聯盟和許可安排或其他來源來為我們的運營提供資金。我們目前沒有信貸安排，也沒有承諾的資金來源。如果我們通過債務融資籌集額外資金，我們可能會受到契約的限制或限制我們採取具體行動的能力，例如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息，我們可能需要從任何運營現金流中撥出相當大一部分額外資金來支付此類債務的本金和利息。如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或營銷、分銷或許可安排籌集更多資金，我們可能被要求放棄對我們的技術、知識產權、未來收入流或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可證。如果我們無法在需要時籌集額外資金，我們可能會被要求推遲、限制、減少或終止候選產品開發或未來的商業化努力。
現金流
下表彙總了我們每一期的現金流：
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截至以下三個月 |
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2022 |
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2021 |
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(單位：千) |
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用於經營活動的現金淨額 |
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$ |
(13,731 |
) |
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$ |
(11,929 |
) |
用於投資活動的現金淨額 |
|
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(80,178 |
) |
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(562 |
) |
融資活動提供的現金淨額 |
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— |
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— |
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現金和現金等價物淨減少 |
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$ |
(93,909 |
) |
|
$ |
(12,491 |
) |
經營活動
在截至2022年3月31日的三個月中，用於經營活動的淨現金為1370萬美元，而截至2021年3月31日的三個月為1190萬美元。經營活動中使用的現金增加，主要是因為與截至2021年3月31日的三個月相比，與我們增加員工人數和上市公司運營成本相關的一般和行政費用增加。
投資活動
截至2022年3月31日的三個月，用於投資活動的淨現金為8020萬美元，而截至2021年3月31日的三個月為60萬美元。與截至2021年3月31日的三個月相比，用於投資活動的淨現金增加主要是由於我們購買了高評級的債務證券。
融資活動
在截至2022年3月31日和2021年3月31日的三個月內，沒有提供或使用現金進行融資活動。
合同義務
在截至2022年3月31日的三個月內，我們的合同義務和承諾與#年“管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析--合同義務”標題下所述的情況沒有其他重大變化。我們的年度報告而不是由RLYB331程序。%s請參閲本季度報告Form 10-Q中的“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析--最近的發展”，以獲取更多信息。
25
關鍵會計政策與重大判斷和估計
我們未經審計的簡明綜合財務報表是根據美國公認會計原則(“美國公認會計原則”)編制的。為編制未經審核的簡明綜合財務報表及相關披露資料，吾等須作出估計及判斷，以影響資產、負債、成本及開支的呈報金額，以及在簡明綜合財務報表中披露或有資產及負債。我們基於歷史經驗、已知趨勢和事件以及我們認為在當時情況下合理的各種其他因素進行估計，這些因素的結果構成了對資產和負債賬面價值的判斷的基礎，而這些資產和負債的賬面價值並不是從其他來源很容易看出的。我們在持續的基礎上評估我們的估計和假設。在不同的假設或條件下，我們的實際結果可能與這些估計不同。
有關我們的重要會計政策和最近的會計聲明的完整討論，請參閲本季度報告10-Q表格中其他部分的未經審計簡明綜合財務報表的附註2和我們的年度報告附註2。WE相信以下會計政策對我們編制簡明綜合財務報表時所用的判斷和估計最為關鍵。
研究和開發費用
作為編制未經審計的簡明綜合財務報表過程的一部分，我們必須估計截至每個報告期發生的研發費用。這一過程包括審查未結合同和採購訂單，與我們的人員和供應商溝通，以確定代表我們執行的服務，並在我們尚未收到發票或以其他方式通知實際成本時，估計所執行的服務級別和服務產生的相關成本。我們的大多數服務提供商每月都會為我們提供的服務或在達到合同里程碑時向我們開出欠款發票。我們根據我們當時所知的事實和情況，對截至每個資產負債表日期的應計費用進行估計。我們定期與服務提供商確認我們估計的準確性，並在必要時進行調整。
我們根據與代表我們進行研究和開發的供應商的報價和合同，對收到的服務和花費的努力的估計，來計算與研究和開發活動相關的費用。這些協議的財務條款有待談判，不同的合同各不相同，可能導致付款不均衡。在某些情況下，向我們的供應商支付的款項可能會超過所提供的服務水平，並導致研發費用的預付款。在應計服務費時，我們估計將提供服務的時間段和每段時間的努力程度。如果服務執行的實際時間或努力程度與我們的估計不同，我們會相應地調整應計或預付餘額。將用於未來研究和開發活動的貨物和服務的預付款不能退還，在活動進行時或收到貨物時而不是付款時計入費用。
儘管我們預計我們的估計不會與發生的金額有實質性差異，但如果我們對所提供服務的狀態和時間的估計與所提供服務的實際狀態和時間不同，這可能會導致我們在任何特定時期報告的金額太高或太低。
新興成長型公司和較小的報告公司
作為一家根據JumpStart Our Business Startups Act(“JOBS Act”)成立的新興成長型公司(“EGC”)，我們可能會推遲採用某些會計準則，直到這些準則適用於私營公司。JOBS法案規定的其他豁免和減少的報告要求包括：首次公開募股的註冊聲明中只提供兩年經審計的財務報表、根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第404(B)條提供財務報告內部控制審計師報告的豁免要求、上市公司會計監督委員會可能採用的關於強制性審計公司輪換的任何要求的豁免、以及對我們高管薪酬安排的披露不那麼廣泛。此外，《就業法案》規定，EGC可以利用延長的過渡期來遵守新的或修訂的會計準則。這允許企業會計準則委員會推遲採用某些會計準則，直到這些準則適用於私營公司。我們已選擇不“選擇退出”延長的過渡期，這意味着當一項標準發佈或修訂時，如果它對公共或私人公司具有不同的應用日期，我們將在私人公司採用新的或修訂的標準時採用新的或修訂的標準，並將一直這樣做，直到我們(I)不可撤銷地選擇“選擇退出”延長的過渡期或(Ii)不再符合EGC的資格。只要允許私營公司提早採用任何新的或修訂的會計準則，我們都可以選擇提早採用。因此，我們的簡明綜合財務報表中所載的經營報告結果可能無法與其他上市公司的經營業績直接進行比較。
26
我們也是一家“較小的報告公司”，這意味着我們非關聯公司持有的股票的市值不到7.0億美元，在最近結束的財年中，我們的年收入不到1.00億美元。如果(I)非關聯公司持有的我們股票的市值低於2.5億美元，或(Ii)在最近結束的會計年度內，我們的年收入低於1.00億美元，且非關聯公司持有的我們股票的市值低於7.00億美元，則我們可能繼續是一家規模較小的報告公司。如果我們是一家較小的報告公司，當我們不再是EGC時，我們可能會繼續依賴較小的報告公司可以獲得的某些披露要求的豁免。具體地説，作為一家較小的報告公司，我們可能會選擇在我們的Form 10-K年度報告中只公佈最近兩個財政年度的經審計財務報表，與新興成長型公司類似，較小的報告公司減少了有關高管薪酬的披露義務。
表外安排
截至2022年3月31日和2021年12月31日，我們沒有任何S-K條例第303(A)(4)(Ii)項所界定的表外安排。
項目3.數量和質量關於市場風險的披露。
根據修訂後的1934年《證券交易法》(下稱《交易法》)第12b-2條的定義，我們是一家較小的報告公司，不需要提供本項目下的信息。
項目4.控制和專業人員塞杜斯。
信息披露控制和程序的評估。
我們的管理層在我們的首席執行官和首席財務官(分別是我們的首席執行官和首席財務和會計官)的參與下，評估了截至2022年3月31日我們的披露控制和程序的有效性。根據交易法第13a-15(E)和15d-15(E)條規則的定義，術語“披露控制和程序”是指公司的控制和其他程序，旨在確保我們根據交易法提交或提交的報告中要求我們披露的信息在美國證券交易委員會的規則和表格中指定的時間段內得到記錄、處理、彙總和報告。披露控制包括但不限於旨在確保公司根據交易所法案提交或提交的報告中需要披露的信息被累積並傳達給管理層(包括我們的主要高管和主要財務官)的控制和程序，以便及時做出有關要求披露的決定。
管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作多麼良好，都只能為實現其目標提供合理的保證，管理部門必須在評估可能的控制和程序的成本效益關係時作出判斷。根據對我們截至2022年3月31日的披露控制和程序的評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至該日期，我們的披露控制和程序在合理的保證水平下是有效的。
管理層關於財務報告內部控制的報告。
這份10-Q表格季度報告不包括管理層對我們財務報告內部控制的評估報告，如交易法規則13a-15(F)所定義，也不包括我們獨立註冊會計師事務所的認證報告，因為證券交易委員會規則為新上市公司設定了一個過渡期。
財務報告內部控制的變化。
在我們最近完成的會計季度內，我們對財務報告的內部控制沒有發生變化，這一術語在交易所法案下的規則13a-15(F)和15d-15(F)中定義，這對我們的財務報告內部控制產生了重大影響，或很可能對其產生重大影響。
第II部分-其他信息信息
項目1.l法律訴訟。
有時，我們可能會捲入訴訟或其他法律程序。我們目前沒有參與任何我們管理層認為可能對我們的業務產生重大不利影響的訴訟或法律程序。無論結果如何，由於辯護和和解成本、管理資源轉移、負面宣傳和聲譽損害等因素，訴訟可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。
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第1A項。國際扶輪SK因素。
您應仔細考慮以下描述的風險和不確定性，以及本Form 10-Q季度報告中包含的所有其他信息，包括本Form 10-Q季度報告中的未經審計的簡明綜合財務報表和相關説明，以及我們的Form 10-Q季度報告中題為“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”的章節。新冠肺炎大流行(包括疫情的任何重演)以及由此導致的全球商業和經濟環境的任何惡化，正在並將加劇以下一些風險和不確定性。這些風險的負面後果可能會損害我們的業務、前景、經營業績和財務狀況，或者導致我們普通股的交易價格下降。下面描述的風險和不確定性並不是我們面臨的唯一風險和不確定性。我們目前不知道或我們目前認為無關緊要的其他風險和不確定性也可能對我們的業務產生不利影響。請參閲“關於前瞻性陳述的告誡”。
與我們的財務狀況和額外資本需求相關的風險
我們自成立以來已經蒙受了重大損失，並預計在可預見的未來還將繼續蒙受損失。我們沒有將任何產品商業化，也從未從任何產品的商業化中獲得收入。我們目前沒有盈利，我們可能永遠不會實現或維持盈利。
我們是一家臨牀階段的生物技術公司，運營歷史有限。因此，我們沒有盈利，自成立以來發生了重大虧損。在截至2022年和2021年3月31日的三個月裏，我們的淨虧損分別為1450萬美元和1330萬美元。截至2022年3月31日，我們的累計赤字為1.085億美元。對生物製藥產品開發的投資具有很高的投機性，因為它需要大量的前期資本支出，以及任何潛在的候選產品無法獲得監管批准並在商業上可行的重大風險。自成立以來，我們將我們的所有資源投入到籌集資金、組織和配備公司人員、業務規劃、開展發現和研究活動、獲取或發現候選產品、建立和保護我們的知識產權組合、開發和改進我們的候選產品以及為臨牀試驗做準備和與第三方建立安排以生產我們的候選產品和組件材料，包括與我們的五個項目中的每一個項目的臨牀前開發和製造活動以及RLYB211的1/2階段臨牀試驗和RLYB212和RLYB116的1階段臨牀試驗相關的活動。我們沒有任何候選產品被批准銷售，也沒有從產品銷售中獲得任何收入。
我們預計在可預見的未來，隨着我們通過臨牀前和臨牀開發推進我們的計劃，擴大我們的研發活動，獲得和開發新的候選產品，完成臨牀前研究和臨牀試驗，為我們的業務發展戰略提供資金，尋求監管部門批准我們的候選產品的商業化，並將我們的產品商業化，我們預計將產生重大的額外運營虧損。在臨牀開發過程中，在每個臨牀階段推進候選產品的成本往往會大幅增加。因此，即使在一個司法管轄區，將任何候選產品推向市場批准的總成本也是巨大的。由於與藥品開發相關的眾多風險和不確定性，我們無法準確預測增加費用的時間或金額，或者我們何時或是否能夠開始從任何候選產品的商業化中產生收入，或者實現或保持盈利。我們的支出將大幅增加，如果我們：
28
我們不知道我們什麼時候或是否會盈利。我們能否創造收入並實現盈利，取決於我們能否成功完成候選產品的開發並獲得必要的監管批准，使其商業化，這受到大量額外風險和不確定性的影響，如“-與發現、開發、臨牀測試、製造和監管批准相關的風險”一節所述。我們的每一種候選產品都需要額外的臨牀前和/或臨牀開發、多個司法管轄區的監管批准、製造供應、產能、分銷渠道和專業知識的安全、使用外部供應商、建立商業組織、大量投資和重大營銷努力，才能從產品銷售中獲得任何收入。因此，我們預計在可預見的未來將繼續出現淨虧損和負現金流。這些淨虧損和負現金流已經並將繼續對我們的股東權益和營運資本產生不利影響。我們未來的淨虧損數額將在一定程度上取決於我們未來支出的增長率和我們創造收入的能力。如果我們無法單獨或通過當前或未來的合作開發一個或多個候選產品並將其商業化，或者如果任何獲得營銷批准的產品的收入不足，我們將無法實現盈利。即使我們成功地將RLYB212、RLYB116或我們的任何其他候選產品商業化，我們也可能繼續產生大量的研究和開發以及其他費用來確定和開發其他候選產品。即使我們確實實現了盈利, 我們可能無法維持或提高季度或年度盈利能力，也無法達到外界對我們盈利能力的預期。如果我們不能實現並保持盈利，將降低公司的價值，並可能削弱我們籌集資金、保持研發努力、擴大業務、執行業務計劃或繼續運營的能力。
我們將需要大量額外資本為我們的運營提供資金，如果我們無法獲得必要的融資，我們可能無法完成RLYB212、RLYB116或我們可能開發的任何其他候選產品的開發和商業化。
我們預計將花費大量資金完成RLYB212和RLYB116的開發，尋求監管部門的批准，如果獲得批准，還將實現商業化。這些支出將包括我們正在進行的RLYB211的1/2期臨牀試驗以及RLYB212和RLYB116的1期臨牀試驗的相關費用。隨着我們推進FNAIT自然史異體免疫研究，我們預計也會有類似的支出。此外，我們有義務就某些開發和商業里程碑的實現，以及根據我們與Prophy lix AS(“預防”)、瑞典孤兒Biovitrum AB(Publ)(“Sobi”)和Affibody AB(“Affibody”)達成的協議，支付某些里程碑和特許權使用費，以及銷售由此產生的產品。我們還可能花費大量資金來開發實驗室測試，如果FDA或其他醫療機構要求，還可以進行一項或多項配套診斷，以確定要納入我們的臨牀試驗的患者或可能對我們的候選產品有反應的患者。
根據我們目前的運營計劃，我們相信，截至2022年3月31日，我們現有的現金、現金等價物和有價證券將足以為我們的運營費用和資本支出需求提供資金，至少在本報告發布之日起的16個月內。我們的資金估計包括RLYB331計劃運營費用的影響，請參閲《管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析--最近的發展》，以獲取更多信息。 這一估計以及我們推進RLYB212、RLYB116和任何其他候選產品的臨牀前和臨牀開發的預期是基於可能被證明是錯誤的假設，我們可能會比預期更早耗盡我們的可用資本資源，或者我們的臨牀試驗可能比我們目前預期的更昂貴、更耗時或更難設計或實施。不斷變化的環境，包括任何意想不到的費用，可能會導致我們消耗資本的速度大大快於我們目前的預期，而且由於我們無法控制的情況，我們可能需要花費比目前預期更多的資金。由於許多風險和不確定性，與開發RLYB212、RLYB116或我們可能開發的任何候選產品相關的時間長度和活動範圍非常不確定，我們無法估計我們將需要多少實際資金用於開發、批准以及任何批准的營銷和商業化活動。我們未來的短期和長期資本需求將取決於許多因素，包括但不限於：
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我們將需要大量的額外資金來推進我們候選產品的開發和潛在的商業化，我們可以通過股權發行、債務融資、營銷和分銷安排以及其他合作、戰略聯盟和許可安排或其他來源來籌集資金。根據我們的業務表現、經濟環境和市場狀況，我們可能無法在需要時以可接受的條件籌集額外資金，或者根本無法籌集資金。此外，新冠肺炎疫情的影響繼續影響全球經濟，新冠肺炎疫情引發的嚴重或長期的經濟低迷可能會給我們的業務帶來各種挑戰，包括金融市場中斷，這可能會對我們在需要時或在可接受的條件下籌集更多資本的能力產生不利影響。如果我們不能成功地以可接受的條件籌集更多資金，我們可能需要大幅推遲、縮減或停止我們的一個或多個候選產品的開發，或者任何可能被批准上市的產品的商業化，我們可能會被迫停止運營。此外，試圖獲得額外的融資可能會轉移我們管理層從日常活動上的時間和注意力，並損害我們的候選產品開發工作。
籌集額外資本可能會對我們的股東造成稀釋，限制我們的運營，或者要求我們放棄對我們的技術或候選產品的權利。
在此之前，如果我們從產品銷售中獲得了可觀的收入，我們預計將通過出售股權、債務融資、營銷和分銷安排以及合作、戰略聯盟和許可安排或其他來源來為我們的運營提供資金。我們目前沒有任何承諾的外部資金來源。此外，由於有利的市場條件或戰略考慮，我們可能會尋求額外的資本，即使我們認為我們有足夠的資金用於當前或未來的運營計劃。
在我們通過未來出售股權或可轉換債務證券籌集額外資本的情況下，您的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他優惠，對您作為普通股股東的權利產生不利影響。此外，債務融資和優先股融資可能涉及的協議可能包括限制或限制我們採取具體行動的能力的契約，例如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息。如果我們通過債務融資籌集額外資金，我們可能會受到契約的限制或限制我們採取具體行動的能力，例如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息，我們可能需要從任何運營現金流中撥出相當大一部分額外資金來支付此類債務的本金和利息。未來的任何債務，再加上我們的其他財務義務，都可能增加我們對
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一般的經濟、行業和市場條件，限制了我們在規劃或應對業務和行業變化方面的靈活性，並與債務較少或償債選擇更好的競爭對手相比，構成了競爭劣勢。如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或營銷、分銷或許可安排籌集更多資金，我們可能被要求放棄對我們的技術、知識產權、未來收入流或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可證。此外，任何籌資努力都可能轉移我們管理層對他們日常活動的注意力，這可能會對我們推進研究計劃、產品開發活動或產品候選的能力產生不利影響。如果我們無法在需要時籌集額外資金，我們可能會被要求推遲、限制、減少或終止候選產品開發或未來的商業化努力。
我們的經營歷史有限，沒有藥品商業化的歷史，這可能會使我們很難評估我們未來的生存前景。
Rallybio成立於2018年1月，到目前為止，我們的業務僅限於為我們的公司提供資金和人員，識別、評估和獲取或授權候選產品和技術，進行RLYB211、RLYB212和RLYB116的臨牀前研究和臨牀試驗，以及RLYB211、RLYB212、RLYB116和RLYB114的臨牀前研究，並開發一系列其他臨牀前和研究計劃。我們還沒有證明有能力成功完成大規模的關鍵臨牀試驗，獲得市場批准，製造商業規模的產品，或安排第三方代表我們這樣做，或進行成功的產品商業化所需的銷售和營銷活動。因此，如果我們有更長的運營歷史或成功開發、獲得營銷批准和藥品商業化的歷史，對我們未來成功或生存能力的預測可能不會像應有的那樣準確。
此外，作為一家經營歷史有限的企業，我們可能會遇到不可預見的費用、困難、併發症、延誤等已知和未知的挑戰。我們最終需要從一家專注於研發的公司轉型為一家能夠支持商業活動的公司。我們在這樣的過渡中可能不會成功，因此，我們的業務可能會受到不利影響。
我們的季度和年度財務業績可能會波動，這使得我們的業績很難預測，並可能導致我們的業績達不到預期。
過去，我們的財務狀況和經營業績各有不同，未來由於各種因素，我們的財務狀況和經營業績將繼續在季度和年度之間波動，其中許多因素是我們無法控制的。可能導致這些波動的與我們業務相關的因素包括以下因素，以及本季度報告Form 10-Q中其他部分描述的其他因素：
31
由於這些和其他因素，我們不應依賴之前任何季度或年度的業績作為我們未來經營業績的指標，對我們經營業績的逐期比較可能不是我們未來業績的有意義的指標。在任何一個或多個特定季度，我們的經營業績都可能低於證券分析師或投資者的預期，這可能會導致我們的股價下跌。
我們使用淨營業虧損和所得税抵免結轉來抵消未來所得税負債的能力可能會受到一定的限制。
在我們的歷史上，我們招致了大量的NOL。在我們繼續產生應税虧損的情況下，未使用的虧損將結轉，並可用於抵消未來的應税收入，直到該等未使用的虧損到期為止。在2017年12月31日之後的納税年度中產生的NOL不受到期的影響。在2017年12月31日之後開始的納税年度中產生的聯邦NOL通常不能追溯到之前的納税年度，但根據冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法(“CARE法案”)，在2017年12月31日之後到2021年1月1日之前的納税年度中產生的聯邦NOL可以追溯到產生損失的納税年度之前的五個納税年度中的每一個。此外，2017年12月31日之後開始的應税年度產生的NOL的扣除額一般限於本年度應税收入的80%，然而，由於CARE法案的結果，對於2021年1月1日之前的應税年度，2017年12月31日之後開始的應税年度產生的聯邦NOL的扣除額不受此限制。我們也有大量的聯邦和州研發和其他税收抵免結轉。這些税收抵免結轉可能會到期，未使用，也無法用於抵消未來的所得税負債。此外，一般而言，根據修訂後的《1986年美國國税法》(以下簡稱《守則》)第382和383條的規定，公司“所有權變更”後，其使用變更前的NOL和税收抵免結轉來抵銷未來應納税所得額的能力受到限制。出於這些目的, 所有權變更通常發生在一個或多個股東或持有公司股票至少5%的一組股東的總股票所有權在指定的測試期內比其最低持股百分比增加50個百分點以上時發生。由於之前的所有權變更，我們的一些歷史上的NOL可能會受到我們使用它們的能力的年度限制。此外，我們未來可能會因為股票的未來交易而經歷這樣的所有權變化，其中一些交易可能不在我們的控制範圍之內。如果我們經歷所有權變更，我們使用NOL和所得税抵免結轉的能力可能會進一步受到限制。由於這些原因，即使我們實現了盈利，我們也可能無法使用我們的NOL或税收抵免結轉的很大一部分。
與發現、開發、臨牀測試、製造和監管審批相關的風險
美國和其他國家持續的新冠肺炎疫情已經並可能進一步導致我們的臨牀前研究、臨牀試驗、製造和其他業務運營中斷，這可能會對我們的業務和我們普通股的市場價格產生不利影響。
正在進行的全球新冠肺炎大流行正在影響全球經濟活動，尤其是美國的經濟活動，並帶來我們或我們的員工、承包商、供應商或其他合作伙伴可能被無限期阻止或延遲開展業務活動的風險，包括由於政府當局可能要求或強制採取的關閉、隔離和其他公共衞生措施。新冠肺炎的持續流行以及受影響國家/地區政府採取的措施可能會擾亂供應鏈以及我們臨牀前試驗或臨牀試驗候選產品的藥品物質和成品的製造或運輸，導致醫療保健資源從進行臨牀前和臨牀試驗事務轉向關注大流行問題，限制旅行以中斷關鍵試驗活動，例如試驗地點的啟動和監測，推遲向受影響地區監管機構提交的監管文件，或對我們獲得監管批准的能力或時間產生不利影響。這些行動在過去、繼續並可能在未來對我們的臨牀前研究、臨牀試驗、製造和其他業務運營產生負面影響，包括：
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監管機構可能會重新分配資源，以應對新冠肺炎大流行，這種方式可能會對我們取得進展和獲得監管批准的能力產生不利影響。此外，旨在限制與監管機構面對面互動的措施可能會干擾我們舉行所需監管會議的能力，並限制提前提交文件所需的反饋。如果全球健康擔憂繼續阻礙FDA或其他監管機構進行定期檢查、審查或其他監管活動，可能會嚴重影響FDA及時審查和處理我們提交的監管文件的能力，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。
我們正在監測新冠肺炎疫情對我們的業務和財務報表的潛在影響。到目前為止，我們的資產賬面價值沒有因疫情而產生減值損失，我們也不知道有任何具體的相關事件或情況需要我們修改我們在財務報表中反映的估計。
我們無法確定新冠肺炎疫情對我們的業務和前景會產生什麼整體影響。新冠肺炎大流行將在多大程度上直接或間接影響我們的業務、運營結果、財務狀況和流動性，包括計劃和未來的臨牀試驗及研發成本，將取決於極不確定的未來發展，包括可能出現的有關新冠肺炎的新信息、為控制或治療它而採取的行動(包括疫苗的可獲得性、接種率和有效期、對當前或新變種病毒的有效性)，以及相關影響的持續時間和強度。
我們嚴重依賴RLYB212和RLYB116的成功，這兩個藥物正處於早期臨牀開發或臨牀前IND使能活動中。如果我們不能開發、獲得監管機構對我們的候選產品的批准或成功地將其商業化，或者如果我們在這樣做的過程中遇到重大延誤，我們的業務將受到實質性的損害。
我們的主要項目是早期臨牀開發或臨牀前IND使能活動，我們目前沒有任何產生收入的商業產品或任何其他收入來源。到目前為止，我們已經投入了大量的努力和財政資源來開發RLYB211和RLYB212，以預防FNAIT和開發RLYB116。我們未來的成功在很大程度上取決於我們成功完成候選產品的臨牀前和臨牀開發、獲得監管部門批准併成功商業化的能力，而這可能永遠不會發生。我們目前沒有獲準商業銷售的產品，也可能永遠無法開發出適銷對路的產品。
此外，我們於2021年7月在德國提交了RLYB212的CTA，並於2021年第四季度在德國啟動了第一階段首次人體試驗，隨後的1b階段試驗預計將於2022年第三季度提供概念驗證數據。我們的RLYB212第1階段或1b階段試驗的任何延遲都可能影響我們的產品開發時間表，導致成本增加，影響我們根據計劃獲得RLYB212上市批准的能力，並推遲商業化。
在我們的候選產品商業化銷售獲得監管批准之前，我們必須通過漫長、複雜和昂貴的臨牀前研究和臨牀試驗，證明用於每個目標適應症的研究產品候選的安全性和有效性。在臨牀前研究和臨牀試驗期間，任何時候都可能發生失敗
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而且，由於我們的候選產品處於開發的早期階段，失敗的風險很高，我們可能永遠不會成功地開發出適銷對路的產品。
我們創造產品收入的能力將在很大程度上取決於我們候選產品的成功開發和最終商業化，而這可能永遠不會發生。我們候選產品的正在進行和未來的臨牀前研究和臨牀試驗可能沒有顯示出足夠的安全性或有效性，或者沒有足夠的質量來獲得或維持監管部門的批准。不能保證我們的任何候選產品，即使獲得批准，也將被證明是商業上可行的療法。
RLYB212和RLYB116是為皮下自我給藥而設計的。RLYB212和RLYB116的配方或物理性質最終可能被確定為不足以支持該給藥途徑。如果皮下給藥不可行，我們可能需要確定其他配方或給藥途徑，這可能會推遲我們臨牀試驗或商業化的啟動，並導致顯著的額外成本。此外，可能需要替代配方和給藥途徑，以使我們的候選產品區別於競爭對手和/或確保獲得支持成功的商業化。
我們可能開發的候選產品的商業化將需要額外的臨牀前和臨牀開發；包括FDA和EMA在內的多個司法管轄區的監管和營銷批准；獲得製造供應、能力和專業知識；建立商業組織；以及重大的營銷努力。我們最先進的候選產品和其他候選產品的成功將取決於以下幾個因素：
如果我們不能及時或根本實現這些因素中的一個或多個，我們可能會遇到重大延誤或無法成功地將我們的候選產品商業化，這將對我們的業務造成嚴重損害。由於臨牀開發和監管審批過程的不確定性和耗時，我們可能無法成功開發我們的任何候選產品，並可能選擇停止開發我們的任何候選產品。如果我們停止開發候選產品，我們將不會從該候選產品獲得預期收入，並且我們在該候選產品上的投資可能不會獲得任何回報。我們可能會停止提供以下候選產品
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臨牀原因，如果它不被證明是安全和有效的，其目標適應症。在臨牀開發期間，我們領域的公司經常需要停止開發候選產品，如果這些候選產品在患者受益所需的耐受劑量下沒有達到必要的療效。此外，可能還有一些關於我們候選產品的安全性、有效性和風險與益處的重要事實，目前我們還不知道。任何意想不到的安全事件或我們在臨牀試驗中未能產生足夠的數據來證明有效性，都可能導致候選產品未能通過臨牀開發。此外，即使該候選產品滿足其安全性和有效性終點，我們也可能會因為各種原因而停止其開發，例如競爭環境或護理標準的變化以及我們資源的優先順序。
我們在尋找更多候選產品的努力可能不會成功。由於我們的資源和資金有限，我們必須優先開發某些候選產品，這些產品的選擇可能被證明是錯誤的，並對我們的業務產生不利影響。
我們戰略的一個重要組成部分是通過合作、收購或授權更多針對經過驗證的生物學的候選產品來擴大我們的渠道。我們還尋求在我們與ExScience a的合資企業中確定和開發候選產品。如果我們未能確定其他潛在的候選產品，或未能與其他候選產品合作、收購或許可其他候選產品，我們的業務可能會受到嚴重損害。
開發更多候選產品的研究計劃需要大量的技術、財務和人力資源，無論它們最終是否成功。我們的努力最初可能在確定潛在適應症或候選產品方面表現出希望，但由於幾個原因未能產生臨牀開發結果，包括：
由於我們的財力和人力資源有限，我們打算首先將重點放在有限適應症的研究計劃和產品候選上。因此，我們可能會放棄或推遲尋求與其他候選產品或其他可能具有更大商業潛力或更大成功可能性的跡象的機會。我們的資源分配決策可能會導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。
因此，不能保證我們能夠為我們的候選產品確定更多的治療機會，或者通過內部研究計劃開發合適的潛在候選產品，這可能會對我們未來的增長和前景產生實質性的不利影響。
臨牀前研究和臨牀試驗是昂貴、耗時、難以設計和實施的，而且涉及不確定的結果。我們進入臨牀試驗的任何候選產品可能不會在以後的臨牀試驗中獲得有利的結果，如果有的話，也不會獲得上市批准。我們可能會在完成或最終無法完成我們候選產品的開發和商業化過程中產生額外的成本或遇到延遲。
在獲得FDA、EMA或其他類似監管機構批准銷售我們的候選產品之前，我們必須完成臨牀前研究和廣泛的臨牀試驗，以證明我們候選產品的安全性和有效性。為了啟動任何未來候選產品的臨牀試驗，我們必須向FDA、EMA或其他類似的外國監管機構提交臨牀前研究結果，以及其他信息，包括關於CMC和我們建議的臨牀試驗方案的信息，作為IND或類似監管文件的一部分，這些文件必須得到FDA、EMA或其他適用監管機構的接受，然後我們才能進行臨牀開發。如果監管機構要求我們完成額外的臨牀前研究，或者我們被要求滿足其他監管機構的要求，例如為我們的FNAIT預防計劃獲得設備監管路徑的一致性，我們的臨牀試驗的開始可能會被推遲或阻止。即使在我們收到並納入這些監管機構的指導之後，FDA、EMA或其他監管機構也可能(I)不同意我們已滿足他們的要求以開始我們的臨牀試驗，(Ii)改變他們對我們的數據、試驗設計或所選臨牀終點的可接受性的立場，這可能需要我們完成額外的臨牀前研究或臨牀試驗，或(Iii)對批准提出比我們目前預期更嚴格的要求。
我們可能會在啟動和完成我們打算進行的任何臨牀試驗方面遇到延誤，我們不知道計劃中的臨牀前研究或臨牀試驗是否會按時開始，是否需要重新設計，是否按時招募足夠數量的患者，或者是否如期完成，或者根本不知道。我們可能會經歷許多不可預見的事件
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延遲或阻止我們完成當前臨牀試驗或啟動和完成新試驗的能力，其中任何一項都可能延遲或阻止我們獲得市場批准或將我們的候選產品商業化。這些活動包括但不限於：
此外，新冠肺炎大流行造成的中斷可能會增加我們在啟動、招募、進行或完成計劃中的和正在進行的臨牀試驗時遇到此類困難或延遲的可能性。如果臨牀試驗由我們、進行此類試驗的機構的IRBs或IECS、FDA、EMA或其他監管機構暫停或終止，或由數據和安全監測委員會(“DSMB”)建議終止，我們也可能遇到延遲。這些主管部門可能會因為幾個因素而暫停或終止臨牀試驗，或建議更改臨牀試驗，這些因素包括未能按照法規要求或我們的臨牀規程進行臨牀試驗、未能確定安全問題或不良副作用、未能證明使用藥物的益處、政府法規或行政措施的變化。此外，我們依賴並將依賴CRO和臨牀試驗地點來確保我們的臨牀試驗的適當和及時進行，儘管我們對他們承諾的活動有協議，但我們對他們的實際表現的影響有限，如標題為“--與我們對第三方的依賴有關的風險”一節所述。
我們的主要候選產品RLYB212和RLYB116仍在開發中，需要成功完成一項或多項註冊臨牀試驗，然後我們才能準備提交生物製品許可證申請(BLA)供FDA監管部門批准。我們無法肯定地預測我們是否或何時可能完成RLYB212或RLYB116的開發，提交BLA供監管部門批准，或者任何此類BLA是否會獲得FDA的批准。
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我們臨牀試驗的首席研究員可以不時地擔任我們的科學顧問或顧問，並獲得與此類服務相關的報酬。在某些情況下，我們可能被要求向FDA報告其中的一些關係。FDA可能會得出結論，我們與主要研究人員之間的經濟關係造成了利益衝突，或以其他方式影響了臨牀試驗的解釋。因此，FDA可能會質疑在適用的臨牀試驗地點產生的數據的完整性，臨牀試驗本身的效用可能會受到威脅。這可能會導致FDA延遲批准或拒絕我們的上市申請，並可能最終導致我們的候選產品被拒絕上市批准。
如果我們的候選產品的任何臨牀試驗延遲完成或終止，我們候選產品的商業前景將受到損害，我們從這些候選產品中獲得產品收入的能力將被推遲或阻止。此外，完成臨牀試驗的任何延誤都將增加我們的成本，減緩我們的候選產品開發和審批過程，並危及我們開始產品銷售和創造收入的能力。此外，許多導致或導致臨牀試驗終止或暫停、或臨牀試驗開始或完成延遲的因素也可能最終導致我們的候選產品被拒絕獲得監管部門的批准。因此，我們的臨牀試驗出現的任何延誤都可能縮短我們可能擁有將候選產品商業化的獨家權利的任何期限，而我們的競爭對手可能會在我們之前將產品推向市場，我們候選產品的商業可行性可能會顯著降低。任何這些情況都可能對我們的業務、財務狀況和前景造成重大損害。
在臨牀試驗中招募和保留患者是一個昂貴和耗時的過程，可能會因為我們無法控制的多種因素而變得更加困難或變得不可能，包括我們對罕見疾病的關注。
確定並使患者有資格參與我們候選產品的臨牀試驗對我們的成功至關重要。根據他們的方案及時完成臨牀試驗取決於我們招募符合條件的患者參與測試我們候選產品的速度，以及我們招募足夠數量的患者留在研究中直到研究結束的能力。臨牀試驗招募的延遲往往會導致成本增加、推進產品開發的延遲、技術有效性測試的延遲、獲得監管批准的延遲或臨牀試驗的終止。我們可能無法招募足夠數量的患者來完成我們的任何臨牀試驗，即使一旦登記，我們也可能無法留住足夠數量的患者來完成我們的任何試驗。
臨牀試驗中患者的入選和保留取決於許多因素，包括：
此外，我們可能很難識別和招募患者參加我們計劃的臨牀試驗，因為我們計劃評估我們當前候選產品的條件是罕見的疾病，而且我們預計可用於臨牀試驗的患者池將是有限的。此外，由於對其中許多疾病的篩查並未得到廣泛採用，而且由於在沒有篩查的情況下很難診斷這些疾病，我們可能很難找到有資格參與我們的研究或試驗的患者。例如，RLYB211和RLYB212臨牀試驗的參與者具有罕見的HPA-1b/b基因，我們可能很難確定這些臨牀試驗的參與者。此外，我們的RLYB116臨牀試驗將與其他臨牀試驗競爭目前正在進行的PNH和GMG臨牀試驗中的候選產品，這一競爭將減少我們可用的患者數量和類型，因為一些可能選擇參加我們的試驗的患者可能會選擇參加由我們的競爭對手進行的試驗。此外，我們可能會在任何候選產品的臨牀試驗中報告任何負面結果，這可能會使我們難以或不可能在相同或類似候選產品的其他臨牀試驗中招募和留住患者。
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在美國以外，我們成功啟動、登記和完成臨牀試驗的能力受到許多額外風險的影響，包括：
如果我們不能招募足夠數量的合格患者參與臨牀試驗，我們可能無法啟動或繼續FDA、EMA或其他監管機構要求的臨牀試驗。如果我們難以招募足夠數量的患者來按計劃進行臨牀試驗，我們可能需要推遲、限制或終止正在進行或計劃中的臨牀試驗。計劃中的患者登記或保留的延遲或失敗可能會導致成本增加或計劃延遲，這可能會對我們開發候選產品的能力產生有害影響，或者可能使進一步的開發變得不可能。
我們可能會不時宣佈或公佈的臨牀前研究、臨牀試驗或分析的結果，可能並不代表在以後的試驗中獲得的結果，我們可能公佈的任何中期結果可能與最終結果不同。
臨牀前研究、臨牀試驗或對此類試驗結果的分析可能不能預測以後的臨牀試驗結果。在以後的臨牀試驗中，候選產品可能無法顯示出所需的安全性和有效性特徵，儘管已經通過臨牀前研究和先前的臨牀試驗取得了進展，或者根據對早期試驗的數據的分析顯示了有希望的結果。晚期臨牀試驗可能包括更多的患者，並可能在其他重要方面與早期臨牀試驗不同，包括對納入和排除標準、患者羣體、療效終點、給藥方案和統計設計的更改。我們的RLYB211的1/2期臨牀試驗是單盲的，這使得很難預測血小板清除的速度將如何導致預防FNAIT風險較高的孕婦的同種免疫，以及我們在此類試驗中觀察到的任何有利結果是否會在更大規模和更高級的臨牀試驗中重複。儘管早些時候的結果令人振奮，但生物製藥行業的一些公司在後期臨牀試驗中因缺乏療效或不良安全性而遭受重大挫折。此外，基於來自臨牀結果分析的有希望的數據的結論，例如對結果的前瞻性和臨時性分析，在具有預先指定的終點的後續臨牀試驗中可能被證明是不正確的，或者可能被監管機構認為不夠充分。我們相信，我們的RLYB211第1/2期臨牀試驗的數據已經證明瞭我們提出的作用機制的概念證明，並支持將RLYB212推進臨牀試驗，但我們不能保證RLYB212的臨牀試驗結果將與RLYB212類似。即使我們按計劃完成後來的臨牀試驗, 我們不能確定他們的結果將支持足以獲得監管部門批准的安全性和有效性要求，因此，我們的臨牀開發計劃可能會受到實質性損害。
此外，我們宣佈或公佈的臨牀試驗的臨時、“頂線”和初步數據可能會隨着更多患者數據的獲得或進行額外的分析而發生變化。在這類臨牀試驗中獲得的數據要經過額外的審計和核實程序，在這些程序之後，這些臨時數據可能與最終數據有實質性的不同。
我們開發的任何候選產品或其管理，可能會導致嚴重的不良事件或不良副作用，這可能會停止其臨牀開發，推遲或阻止上市審批，或者，如果獲得批准，將要求它們退出市場，包括安全警告，或以其他方式限制其銷售。
我們開發的任何候選產品引起的不良事件或不良副作用可能會導致我們或監管機構或IRBs、IECS或DSMB(如果適用)中斷、推遲或停止臨牀試驗，如果我們尋求批准任何此類候選產品，可能會導致更嚴格的標籤，FDA強制實施風險評估和緩解策略(REMS)計劃，或者FDA、EMA或其他類似外國監管機構推遲或拒絕監管批准。此外，與我們的候選產品相關的管理流程或相關程序也可能導致不良副作用。即使我們確定嚴重的不良事件與研究治療無關，此類事件也可能影響患者招募或入選患者完成試驗的能力。我們進行的任何臨牀試驗的結果都可能揭示出嚴重的、不可接受的嚴重程度和普遍的副作用。例如，補體抑制劑在設計上具有免疫抑制作用，在某些情況下，可以用於健康狀況嚴重受損的患者。因此，服用RLYB116可能會使患者更容易受到感染。RLYB116患者的長期服用可能會導致免疫反應，導致不良反應或損害活動和/或療效。患者可能會對藥物產生過敏反應和/或產生針對RLYB116的抗體，或者可能需要使用腦膜炎雙球菌疫苗和預防性抗生素進行免疫。一種免疫力
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引起不良反應或損害RLYB116活性的反應可能會導致我們的開發計劃延遲或終止。
一些在早期試驗中最初顯示出治療前景的潛在療法，後來被發現會產生副作用，阻礙它們的進一步發展。此外，副作用可能會影響患者招募或登記患者完成試驗的能力，或導致潛在的臨牀試驗或產品責任索賠。臨牀試驗人員在認識或管理我們的候選產品的潛在副作用方面培訓不足或失敗，可能會導致患者受傷或死亡。此外，臨牀試驗的本質是利用潛在患者羣體的樣本。由於受試者數量和暴露時間有限，我們的候選產品或我們競爭對手的產品的罕見和嚴重副作用可能只有在更多的患者接觸到該藥物時才會被發現。
如果我們或其他人後來發現我們在產品獲得批准後開發的任何候選產品造成了不良副作用，可能會產生幾個負面後果，可能會對我們的業務造成實質性損害，包括：
我們無法預測我們的候選產品是否會對人體造成毒性，從而排除或導致基於臨牀前研究或早期臨牀試驗的監管批准被撤銷。即使副作用並不妨礙藥物獲得或保持上市批准，但由於與其他療法相比，藥物的耐受性，不良副作用可能會阻礙市場對批准產品的接受。這些事件中的任何一個都可能阻止我們實現或保持市場對候選產品的接受程度(如果獲得批准)，並可能嚴重損害我們的業務、運營結果和前景。
FDA、EMA和類似的外國監管機構的監管審批過程漫長、耗時，而且本質上不可預測，如果我們最終無法獲得RLYB212、RLYB116或我們的任何其他候選產品的監管批准，我們的業務將受到實質性損害。
在美國，在獲得FDA的BLA或新藥申請(“NDA”)批准之前，我們不被允許銷售候選產品。獲得BLA和NDA批准的過程成本高昂，通常需要數年時間，而且根據所涉及產品的類型、複雜性和新穎性，可能會有很大差異。審批政策或法規可能會發生變化，FDA和其他監管機構在審批過程中擁有相當大的自由裁量權，包括有權因多種原因推遲、限制或拒絕批准候選產品。此外，FDA可能要求批准後的臨牀試驗或研究作為批准的條件，這也可能是昂貴的。FDA批准有限的適應症或帶有所需警告語言的批准，如方框警告，可能會顯著影響我們成功營銷我們的候選產品的能力。FDA還可能要求採用要求處方者培訓、上市後登記或以其他方式限制這些產品的營銷和傳播的REMS。FDA可能會通知我們，RLYB212需要獲得批准的設備，包括配套的診斷程序，才能獲得上市批准。伴隨診斷作為醫療設備受到監管，必須單獨獲得FDA的批准才能上市。我們的某些候選產品將依賴於輸送系統，如PFSS、筆式注射器和/或自動注射器，並最終可能被作為藥物/設備組合產品進行監管。儘管FDA和類似的外國監管機構已經建立了聯合產品的審查和批准制度, 由於監管時間限制以及產品開發和審批過程中的不確定性，我們可能會在我們的候選產品的開發和商業化方面遇到延誤。儘管在候選產品的臨牀開發上投入了大量時間和費用，但如果需要，我們的候選產品或配套診斷永遠不能得到監管部門的批准。假設臨牀開發成功，我們打算在美國以外的國家尋求產品批准，包括歐洲。因此，我們將受到EMA以及這些國家的其他監管機構的監管。
在大量正在開發的藥物中，只有一小部分成功完成了監管審批程序並實現了商業化。這一漫長的審批過程，以及未來臨牀試驗結果的不可預測性，可能會導致我們無法獲得監管部門的批准，無法將我們的候選產品推向市場，我們可能會被迫放棄我們對候選產品的開發努力，這將嚴重損害我們的業務、運營結果和前景。
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獲得FDA、EMA和其他類似外國監管機構的批准所需的時間是不可預測的，但通常需要在臨牀試驗開始後多年，並取決於許多因素。此外，批准政策、法規或獲得批准所需的臨牀數據的類型和數量可能會在候選產品的臨牀開發過程中發生變化，並可能因司法管轄區而異。我們尚未獲得任何候選產品的監管批准，也可能永遠不會獲得任何候選產品的監管批准。
在獲得在美國或國外將候選產品商業化的批准之前，我們必須向FDA、EMA或其他類似的外國監管機構證明，這些候選產品對於其預期用途是安全有效的。從臨牀前研究和臨牀試驗中獲得的數據容易受到不同解釋的影響，監管機構可能不會像我們那樣對我們的數據進行有利的解釋，這可能會進一步推遲、限制或阻止開發工作、臨牀試驗或上市批准。即使我們相信我們候選產品的臨牀前或臨牀數據足以支持批准，這些數據可能也不足以支持FDA、EMA和其他類似監管機構的批准。
例如，我們建議使用我們的FNAIT自然歷史同種免疫研究中的真實數據來支持我們的開發計劃和RLYB212的相關監管提交。具體地説，自然歷史研究數據將幫助我們評估不同種族和民族特徵的婦女中患FNAIT風險較高的婦女的頻率，以及這些婦女發生HPA-1a異基因免疫的情況。我們可能提交的支持上市批准申請的自然歷史研究和其他真實世界證據可能不會被FDA、EMA或其他類似的外國監管機構接受。
FDA、EMA或其他類似的外國監管機構可以延遲、限制或拒絕批准RLYB212、RLYB116或我們開發的或要求我們進行額外臨牀前或臨牀試驗的任何其他候選產品，或出於許多原因放棄計劃，包括但不限於：
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我們從未獲得過候選產品的市場批准。FDA可能拒絕接受我們為我們的候選產品提交的任何BLAS或NDA進行實質性審查，或者可能在審查我們的數據後得出結論，認為我們的申請不足以獲得我們候選產品的上市批准。如果FDA不接受或批准我們候選產品的BLAS或NDA，它可能要求我們進行額外的臨牀、臨牀前或製造驗證研究並提交數據，然後它才會重新考慮我們的申請。根據這些或任何其他FDA要求的研究的範圍，我們提交的任何BLA或NDA的批准可能會被推遲或阻止，或者可能需要我們花費比可用的資源更多的資源。FDA也有可能認為，如果進行並完成額外的研究，可能不足以批准我們的BLA或NDA。在獲得營銷批准方面的任何延誤或無法獲得，都將阻止我們將候選產品商業化、創造收入以及實現和維持盈利能力。
我們的候選產品針對罕見疾病和疾病，RLYB212和RLYB116的市場機會如果獲得批准，可能比我們預期的要小。因此，我們的商業機會可能有限，而且由於我們候選產品的目標人羣是罕見疾病，我們必須能夠成功識別患者並捕獲重要的市場份額，以實現盈利和增長。
我們的候選產品針對罕見疾病和疾病。我們正在開發用於潛在預防FNAIT的RLYB212，根據母親中存在HLADRB3*01：01陽性和HPA-1a陰性抗體以及胎兒中HPA-1a陽性的情況，我們估計在美國、加拿大、英國、其他主要歐洲國家和澳大利亞每年有超過22,000名孕婦處於FNAIT的高風險狀態。關於RLYB116，我們估計在美國大約有4700名PNH患者和多達6萬名GMG患者。我們對符合條件的患者數量的預測是基於我們的信念和估計。這些估計來自各種來源，包括科學文獻、人口統計和市場研究，可能被證明是不正確的。此外，新的消息來源可能會顯示符合條件的患者的估計數量發生變化，患者數量可能會低於預期。此外，我們當前計劃或未來候選產品的潛在可尋址患者羣體可能有限，或者可能無法接受我們的候選產品治療，新患者可能變得越來越難以識別或接觸到。例如，即使我們獲得了FDA對RLYB212或RLYB116的批准，該藥物也可能被批准用於比我們目前預期的更有限的目標人羣。此外，即使我們為任何候選產品獲得了可觀的市場份額，如果獲得批准，我們候選產品的潛在目標人羣是罕見疾病，我們可能永遠不會實現盈利。
此外，在許多情況下，對於我們的候選產品正在開發用於潛在治療的適應症，沒有或僅有有限的篩查或診斷測試。例如，對於有患這種罕見疾病風險的母親，成功預防FNAIT將需要確定胎兒中HPA-1陰性、HLADRB3*01：01陽性和HPA-1a陽性的孕婦。在與合作伙伴的合作中，我們可能會開發篩查和診斷測試，以幫助我們識別處於風險中的個人，FDA、EMA或其他類似的外國監管機構可能會要求我們這樣做。缺乏篩查和診斷測試，再加上某些醫療保健提供者對我們可能尋求治療的罕見疾病的認識往往有限，這往往意味着，正確的診斷可能需要數年時間才能確定(或者可能永遠不會對某些患者做出適當的診斷)。因此，即使我們的一種候選產品被批准用於商業銷售，由於難以識別符合條件的患者，我們也可能無法增加收入。不能保證我們的任何計劃將有效地識別將從我們的候選產品中受益的患者，即使我們能夠識別我們的候選產品可以幫助的患者，我們的候選產品最終可能治療的患者數量可能比我們預期的要少，他們可能無法接受我們的候選產品治療，或者新患者可能變得越來越難以識別，所有這些都可能對我們的增長和創收能力產生不利影響，並對我們的運營結果和業務產生不利影響。此外，即使在我們能夠擴大接受治療的患者數量的情況下, 這一數字可能會被在給定時期內停止使用適用產品的患者數量所抵消，從而導致患者淨流失和潛在的收入減少。
FDA、EMA或其他類似的外國監管機構可以要求批准或批准體外診斷或配套診斷設備，作為批准任何需要或將從此類測試中獲得商業利益的候選產品的條件。未能及時或根本未能成功驗證、開發和獲得配套診斷的監管批准或批准，可能會損害我們的藥物開發戰略，我們可能無法意識到任何此類候選產品的商業潛力。
如果RLYB212或我們的任何其他候選產品的安全和有效使用依賴於體外診斷，那麼FDA通常將要求在FDA批准我們的候選產品的同時，批准或批准該測試(稱為伴隨診斷)。開發和批准這種診斷方法的過程既耗時又昂貴。伴隨診斷提供了對相應治療產品的安全和有效使用至關重要的信息，作為醫療設備受到FDA、EMA和其他類似外國監管機構的監管，在商業化之前需要單獨的監管批准和治療批准。FDA此前要求進行體外診斷測試，旨在選擇對候選產品有反應的患者，以便在批准治療的同時獲得上市前批准(PMA)
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候選人。PMA過程，包括臨牀前和臨牀數據的收集以及FDA的提交和審查，可能需要幾年或更長時間。它包括嚴格的上市前審查，在此期間，申請人必須準備並向FDA提供對設備的安全性和有效性的合理保證，以及關於設備及其組件的信息，其中包括設備設計、製造和標籤。在設備投放市場後，它仍然受到重要的監管要求，包括開發、測試、製造、分銷、營銷、促銷、標籤、進口、出口、記錄保存和不良事件報告方面的要求。
鑑於我們在開發和商業化體外診斷設備(包括配套診斷測試)方面的經驗有限，我們不打算在內部開發此類測試，因此將依賴於第三方合作者在開發這些體外診斷測試並獲得批准方面的持續合作和努力。我們可能無法與提供商達成安排，為RLYB212的註冊試驗或RLYB212的商業化開發篩查和/或診斷測試，或以商業合理的條款這樣做，這可能會對RLYB212的開發或商業化產生不利影響和/或延遲。我們和我們未來的合作者在開發和獲得此類測試的批准方面可能會遇到困難，包括與選擇性/特異性、分析驗證、重複性或臨牀驗證有關的問題。我們的合作者在開發或獲得監管機構對體外診斷測試的批准方面的任何延誤或失敗都可能推遲或阻止RLYB212或我們的任何其他候選產品的批准。此外，我們、我們的合作者或第三方可能會遇到生產困難，這可能會限制此類測試的供應，他們和我們都可能難以接受醫生使用此類測試。我們認為，將篩查和治療納入臨牀實踐指南對於市場準入、第三方付款人報銷、在醫療實踐中的利用和商業成功非常重要。我們的合作者和我們可能很難將這種篩查和/或診斷測試納入臨牀實踐指南。如果這樣的測試不能獲得市場的接受，如果RLYB212被批准用於商業銷售，它將對我們從銷售中獲得收入的能力產生不利影響, 或任何其他需要體外診斷測試的經批准的產品。此外，與我們簽約的任何協作者或第三方可以決定不商業化或停止銷售或製造我們預期用於開發和商業化我們候選產品的測試，否則我們與該協作者或第三方的關係可能終止。我們可能無法與其他供應商達成安排，以獲得替代體外診斷測試的供應，以用於我們候選產品的開發和商業化，或者以商業合理的條款這樣做，這可能會對我們候選產品的開發或商業化產生不利影響和/或延遲。
我們面臨着來自生物技術和製藥公司的激烈競爭，如果我們不能有效競爭，我們的經營業績將受到影響。
生物技術和製藥行業競爭激烈，容易受到重大和快速的技術變革的影響。我們的成功在很大程度上取決於我們在成本效益的基礎上獲得、開發和獲得新產品的營銷批准併成功營銷這些產品的能力。如果我們開發的候選產品獲得批准，我們將面臨激烈的競爭。有許多公共和私人生物製藥公司、大學、政府機構和其他研究機構積極參與產品的研究和開發，這些產品可能與我們的產品候選產品相似，或面向類似的市場。製藥、生物技術和診斷行業的合併和收購可能導致更多的資源集中在我們數量較少的競爭對手身上。這些競爭對手還在建立臨牀試驗場地和臨牀試驗的患者註冊方面與我們競爭，以及在獲得補充我們計劃或為我們的計劃所必需的技術方面與我們競爭。規模較小或處於初創階段的公司也可能成為重要的競爭對手，特別是通過與大型和成熟公司的合作安排。此外，尋求開發和商業化與我們的候選產品競爭的產品和療法的公司數量可能會增加。然而，我們尋求利用關鍵的差異化屬性來構建我們的投資組合，以在我們目標市場提供競爭優勢。我們認為RLYB212可能是預防FNAIT的一類抗體，目前還不存在基於直接機制的臨牀競爭。我們的第二個候選產品RLYB116在治療PNH和GMG患者方面面臨着來自多家公司的競爭，包括阿斯利康銷售的Soliris和Ultomiris。如果我們成功開發RLYB116並將其商業化(如果獲得批准), 這種療法可能會與目前市場上的治療方法，包括Soliris和Ultomiris，以及未來可能出現的任何新療法競爭，或可能聯合使用。
競爭可能會使我們開發的任何候選產品過時、競爭力下降或不經濟。此外，我們的競爭對手開發的候選產品可能會被證明比我們的候選產品更安全或更有效。我們的競爭對手可能會：
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如果我們因為上述任何一個原因而不能有效地競爭，我們的業務將受到實質性的損害。
由於資金短缺或全球健康問題導致的FDA和其他政府機構的中斷可能會阻礙他們僱用和保留關鍵領導層和其他人員的能力，或者以其他方式阻止新產品和服務的開發或商業化，這可能會對我們的業務產生負面影響。
FDA審查和批准新產品的能力可能會受到各種因素的影響，包括政府預算和資金水平、僱用和留住關鍵人員以及接受用户費用支付的能力，以及可能影響FDA履行常規職能的能力的法律、法規和政策變化以及其他事件。因此，該機構的平均審查時間近年來一直在波動。此外，政府對其他資助研發活動的政府機構的資助受到政治過程的影響，這一過程本質上是不穩定和不可預測的。
FDA和其他機構的中斷也可能會減緩新藥被必要的政府機構審查或批准所需的時間，這將對我們的業務產生不利影響。例如，在過去的幾年裏，包括從2018年12月22日開始的35天內，美國政府已經多次關門，某些監管機構，如FDA，不得不讓關鍵員工休假，並停止關鍵活動。如果政府長期停擺，可能會嚴重影響FDA及時審查和處理我們提交的監管文件的能力，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
為應對新冠肺炎疫情，2020年3月10日，美國食品藥品監督管理局宣佈有意推遲對外國製造設施的大部分檢查，2020年3月18日，美國食品藥品監督管理局暫時推遲對國內製造設施的例行監督檢查。隨後，FDA於2020年7月10日宣佈，打算恢復對國內製造設施的某些現場檢查，但須遵循基於風險的優先順序制度。FDA打算使用這一基於風險的評估系統來確定在特定地理區域內可能發生的監管活動類別，從關鍵任務檢查到恢復所有監管活動。2021年4月，FDA發佈了關於其在新冠肺炎大流行期間處理檢查的額外指導意見，解決了FDA可能要求進行遠程互動評估的情況。雖然參與遠程互動評估是自願的，但拒絕FDA的指導可能會阻礙FDA做出及時監管決定的能力(例如，關於用於支持未決申請的臨牀試驗的充分性或申請中描述的藥物製造操作的充分性)。此外，2021年7月，美國食品和藥物管理局在其“食品和藥物管理局監督彈性路線圖”中過渡到“基本情況下的情況”，即食品和藥物管理局將轉移到國內監督檢查的標準操作水平，儘管2022年初由於新冠肺炎的變體，國內檢查活動再次暫停。針對新冠肺炎疫情，美國以外的監管機構也可能實施類似的限制或其他政策措施。如果政府長期停擺, 或者，如果全球健康擔憂繼續阻礙FDA或其他監管機構進行定期檢查、審查或其他監管活動，可能會嚴重影響FDA或其他監管機構及時審查和處理我們提交的監管文件的能力，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。
即使我們在美國獲得了FDA對候選產品的批准，我們或我們當前或未來的合作者也可能永遠不會在任何其他司法管轄區獲得候選產品的批准或將其商業化，這將限制我們實現其全部市場潛力的能力。
為了在特定司法管轄區銷售任何產品，我們或我們當前或未來的合作伙伴必須在每個國家/地區的基礎上建立並遵守眾多不同的安全和有效性法規要求。美國FDA的批准並不確保其他國家或司法管轄區類似監管機構的批准。然而，未能在一個司法管轄區獲得批准可能會對我們或我們的合作者在其他地方獲得批准的能力產生負面影響。此外，在一個國家進行的臨牀試驗可能不會被其他國家的監管機構接受，一個國家的監管批准並不能保證任何其他國家的監管批准。
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審批流程因國家而異，可能涉及額外的產品測試和驗證以及額外的行政審查期。尋求外國監管機構的批准可能會給我們帶來困難和增加成本，並需要額外的臨牀前研究或臨牀試驗，這可能是昂貴和耗時的。各國的監管要求可能有很大差異，可能會推遲或阻止我們的產品在這些國家推出。我們沒有任何候選產品在任何司法管轄區獲得批准銷售，包括在國際市場，我們也沒有在國際市場獲得監管批准的經驗。如果我們或我們的合作伙伴未能遵守國際市場的監管要求，或未能獲得並保持所需的批准，或者如果國際市場的監管批准被推遲，我們的目標市場將會減少，我們將無法實現我們開發的任何產品的全部市場潛力。
即使我們的任何候選產品獲得了監管機構的批准，我們仍將面臨廣泛和持續的監管要求和義務以及持續的監管審查，這可能會導致大量額外費用，如果我們未能遵守監管要求或遇到任何產品候選產品的意外問題，我們可能會受到處罰。
我們獲得上市批准的任何候選產品，以及該產品的製造流程、批准後的臨牀前和臨牀試驗、標籤、包裝、分銷、不良事件報告、儲存、記錄保存、出口、進口以及廣告和促銷活動等，都將受到FDA和其他監管機構的廣泛和持續的要求。這些要求包括提交安全和其他上市後信息和報告、機構註冊和藥品上市要求、繼續遵守關於向醫生分發樣本的現行良好製造規範(“cGMP”)要求、記錄保存和良好實驗室規範(“GLP”)以及非臨牀研究和我們在批准後進行的任何臨牀試驗的GCP要求。
FDA還可能要求進行昂貴的上市後研究或臨牀試驗和監測，以監測產品的安全性或有效性。此外，FDA還密切監管藥品的批准後營銷和促銷，以確保藥品僅針對批准的適應症銷售，並以與批准的標籤規定一致的方式銷售。如果我們銷售產品的用途超出其批准的適應症或與FDA批准的標籤不符，我們可能會受到FDA和其他聯邦和州執法機構(包括司法部)的標籤外營銷執法行動的影響。違反《聯邦食品、藥品和化粧品法》(“FDCA”)和其他法規，包括《虛假申報法》，以及其他國家與處方產品促銷和廣告有關的類似立法，也可能導致對違反聯邦和州及其他國家的醫療保健欺詐和濫用法律以及州消費者保護法的調查或指控。即使後來確定我們沒有違反這些法律，我們也可能面臨負面宣傳，為我們的行為付出鉅額費用，並不得不將大量管理資源從其他事務上轉移出去。
此外，後來發現我們的產品、製造商或製造流程出現以前未知的不良事件或其他問題，或未能遵守法規要求，可能會產生各種結果，包括但不限於：
如果我們獲得FDA對RLYB212或RLYB116的批准，在我們獲得批准並將這些候選產品商業化後，可能會首先出現我們之前的臨牀試驗中沒有發現的安全風險。任何新的上市後不良事件都可能嚴重影響我們銷售藥物的能力，並可能要求我們召回並停止產品的商業化。此外，如果任何驗證性上市後試驗未能確認RLYB212或RLYB116的臨牀概況或臨牀益處，FDA可能會撤回其批准，這將對我們的業務造成實質性損害。
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我們也無法預測美國或國外未來的立法或行政或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或程度。此外，FDA、EMA和其他類似監管機構的政策可能會改變，可能會頒佈額外的政府法規，阻止、限制或推遲監管部門對候選產品的批准，或者增加商業化的成本和監管負擔。如果我們緩慢或無法適應現有要求的變化或採用新的要求或政策，或者如果我們無法保持監管合規，我們可能會失去我們可能獲得的任何營銷批准，我們可能無法實現或保持盈利，這將對我們的業務、前景、財務狀況和運營結果產生不利影響。此外，我們或任何合作者不遵守法規要求，包括安全監測或藥物警戒，也可能導致重大經濟處罰，這將對我們的業務產生不利影響。
我們可能會為我們的候選產品尋求快速通道認證、突破性療法認證或優質認證，但我們可能不會收到任何此類認證，即使我們獲得了此類認證，此類認證也可能實際上不會帶來更快的開發或監管審查或審批過程。
如果一種藥物用於治療嚴重或危及生命的疾病，而非臨牀或臨牀數據表明有可能解決這種疾病未得到滿足的醫療需求，則候選產品可能有資格獲得FDA快速通道認證，贊助商必須申請這一資格。Fast Track產品的贊助商可能與FDA有更頻繁的互動，在某些情況下，FDA可能會在申請完成之前啟動對Fast Track產品申請部分的審查。我們可以提交RLYB212和RLYB116的快速通道指定申請。FDA擁有廣泛的自由裁量權，是否授予這一稱號，我們可能不會獲得它。此外，即使我們獲得了Fast Track認證，Fast Track認證也不能確保我們將獲得營銷批准或在任何特定時間範圍內獲得批准。與傳統的FDA程序相比，我們可能不會體驗到快速通道指定的更快的開發或監管審查或批准過程。此外，如果FDA認為我們的臨牀開發項目的數據不再支持快速通道的指定，它可能會撤回該指定。僅有快速通道指定並不能保證符合FDA優先審查程序的資格。
我們還可能為RLYB212或其他候選產品尋求突破療法指定，如果未來的結果支持這樣的指定。突破性療法被定義為一種藥物(包括生物)，旨在單獨或與一種或多種其他藥物聯合用於治療嚴重疾病，初步臨牀證據表明，該藥物可能在一個或多個臨牀重要終點顯示出比現有療法顯著的改善，例如在臨牀開發早期觀察到的實質性治療效果。被指定為突破性療法的產品的贊助商有資格獲得FDA關於建立高效藥物開發計劃的更深入的指導，這是一項涉及高級管理人員的組織承諾，並可能有資格接受滾動審查。被FDA指定為突破性療法的藥物也可能有資格獲得其他快速審查計劃，包括加速批准和優先審查，如果在BLA或NDA提交給FDA時得到臨牀數據的支持。
FDA有權將其指定為突破性療法。因此，即使我們認為RLYB212符合被指定為突破性療法的標準，FDA也可能不同意，而是決定不做出這樣的指定。即使我們獲得了突破性治療的指定，與根據FDA傳統程序考慮批准的藥物相比，收到此類指定可能不會導致更快的開發或監管審查或批准過程，也不能確保FDA最終批准。此外，即使RLYB212符合突破療法的條件，FDA也可能稍後決定RLYB212不再符合資格條件，或決定FDA審查或批准的時間段不會縮短。
在歐盟，我們可能會在未來為我們的一些候選產品尋求優質稱號。PRIME是一項自願計劃，旨在加強EMA的作用，以加強科學和監管支持，以優化開發，並能夠加快對具有解決未滿足的醫療需求的潛力的重大公共衞生利益的新藥的評估。該計劃專注於針對歐盟沒有令人滿意的治療方法的疾病的藥物，或者即使存在這樣的方法，它也可能提供比現有治療方法更大的治療優勢。Prime僅限於正在開發且未在歐盟獲得授權的藥品，申請人打算通過集中程序申請初始上市授權申請。要被接受為Prime，候選產品必須符合其主要公共健康利益和基於能夠證實聲明的信息的治療創新方面的資格標準。Prime指定的好處包括任命一名CHMP報告員在營銷授權申請之前提供持續支持和幫助積累知識，在關鍵開發里程碑進行早期對話和科學建議，以及有可能對產品進行加速審查，這意味着減少審查時間，以便在申請過程中更早發佈關於批准程度的意見。PRIME使申請者能夠同時請求EMA科學建議和衞生技術評估建議，以促進及時進入市場。即使我們的任何產品都獲得了優質稱號
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對於候選人來説，與傳統的EMA程序相比，指定可能不會帶來實質上更快的開發過程、審查或批准。此外，獲得Prime稱號並不保證或增加EMA授予營銷授權的可能性。
我們可能無法獲得或無法維持與孤兒藥物指定相關的好處，包括潛在的市場排他性。如果我們的競爭對手能夠獲得構成相同藥物的產品的孤立藥物獨家經營權，並治療與RLYB212和RLYB116或我們的任何其他候選產品相同的適應症，我們可能在很長一段時間內無法讓競爭對手的產品獲得適用監管機構的批准。
包括美國和歐盟在內的一些司法管轄區的監管機構可能會將患者人數相對較少的藥物指定為孤兒藥物。根據美國《孤兒藥物法案》，如果一種藥物是用於治療罕見疾病或疾病的藥物，FDA可以將其指定為孤兒藥物。在美國，罕見疾病或疾病通常被定義為每年患者人數不到20萬人，或者在美國患者人數超過20萬人，而在美國，沒有合理的期望從美國的銷售中收回開發藥物的成本。在歐盟，EMA的孤兒藥物產品委員會評估和歐盟委員會批准的孤兒藥物指定主要是為了促進產品的開發，這些產品旨在診斷、預防或治療一種威脅生命或慢性衰弱的疾病，影響到歐盟每10,000人中不超過5人。此外，考慮中的產品用於歐盟授權沒有令人滿意的診斷、預防或治療方法的情況下，或者，如果存在這種方法，則表明該醫藥產品將對受該情況影響的人有重大好處。FDA和歐盟委員會都已經批准了RLYB211和RLYB212的孤兒藥物指定用於治療FNAIT。我們可能會在美國和歐盟為我們的其他候選產品尋求孤兒藥物稱號，但可能不會成功。不能保證FDA或EMA的孤兒藥物產品委員會將考慮為我們申請或重新申請的任何適應症指定孤兒，或者我們將能夠保持這種指定。在美國, 孤兒藥物指定使一方有權獲得財政激勵，如為臨牀試驗費用、税收優惠和用户費用減免提供贈款資金的機會。指定孤兒藥物既不會縮短藥物的開發時間或監管審查時間，也不會在監管審查或批准過程中給藥物帶來任何優勢。
如果具有孤兒藥物指定的候選產品隨後獲得了其具有這種指定的適應症的第一次上市批准，該產品有權享有一段市場排他期，這使得EMA或FDA不能在該時間段內批准同一藥物或生物製劑的同一孤兒指定的另一營銷申請，除非在有限的情況下，例如顯示出相對於具有孤兒藥物排他性的產品的臨牀優勢，或者製造商無法保證足夠的產品數量。在美國，專營期為七年。在歐洲，適用的排他性期限為十年，但如果一種產品不再符合孤兒指定的標準，或者如果該產品的利潤足夠高，以至於市場排他性不再合理，那麼在歐洲，這種排他性期限可以縮短到六年。此外，如果FDA後來確定指定請求存在重大缺陷，或者如果製造商無法保證足夠數量的藥物來滿足患有這種罕見疾病或疾病的患者的需求，則可能會失去孤兒藥物在美國的獨家營銷權。同樣，在歐盟，如果原始孤兒醫藥產品的營銷授權持有人無法供應足夠數量的醫藥產品，市場排他性可能被打破。此外，在美國和歐盟，如果一種不同的藥物隨後被批准上市，與我們獲得上市批准的任何候選產品的適應症相同或相似，我們可能會面臨更激烈的競爭，失去市場份額，而不考慮孤立藥物的排他性，這隻會防止相同適應症的“相同”藥物獲得批准。
我們可能會尋求FDA加速批准我們的一個或多個候選產品。FDA的加速批准，即使批准了我們的任何候選產品，也可能不會帶來更快的開發或監管審查或批准過程，也不會增加我們的候選產品獲得上市批准的可能性。
我們未來可能會尋求加速批准我們的一個或多個候選產品。根據加速審批計劃，FDA可以加速批准旨在治療嚴重或危及生命的疾病的候選產品，該候選產品在確定候選產品對替代終點或中間臨牀終點具有合理預測臨牀益處的情況下，提供比現有療法有意義的治療益處。作為批准的一項條件，FDA要求獲得加速批准的產品的贊助商進行上市後的驗證性臨牀試驗。此外，FDA目前要求將宣傳材料預先提交FDA審查作為加速批准的條件。
在為我們的任何候選產品尋求加速批准之前，我們打算徵求FDA的反饋，否則將評估我們尋求和獲得加速批准的能力。不能保證在我們對反饋和其他因素進行評估後，我們將決定尋求或提交保密協議以獲得加速批准或任何
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其他加快開發、審查或批准的形式。此外，如果我們決定提交加速批准申請，不能保證這種提交或申請會被接受，也不能保證FDA將確定候選產品有資格獲得或批准加速批准。如果我們的候選產品未能獲得任何計劃的加速審批，將導致我們的候選產品商業化的時間更長，如果獲得批准，可能會增加我們候選產品的開發成本，並可能損害我們在市場上的競爭地位。如果我們的任何候選產品獲得加速批准，FDA可能會撤回加速批准，其中包括驗證該產品的預期臨牀益處所需的驗證性試驗未能驗證該益處，或者如果此類試驗沒有進行盡職調查。撤回任何加速審批都可能對我們的業務造成實質性損害。
儘管RLYB211和RLYB212已被FDA指定為罕見兒科疾病藥物產品，但我們為這些產品提交的任何營銷申請可能都不符合頒發罕見兒科疾病優先審查券的資格。
在美國，RLYB211和RLYB212已被FDA指定為罕見兒科疾病藥物產品。在罕見兒科疾病藥物產品的營銷申請獲得批准後，收到罕見兒科疾病指定是有資格獲得罕見兒科疾病優先審查憑證的先決條件。優先審查憑證可用於獲得對否則將沒有資格接收優先審查的未來營銷申請的優先審查。優先審查將FDA對營銷申請採取行動的目標從提交之日起對原始BLA或NDA從10個月縮短到6個月。作為使用優先審查憑證來獲得對其自身營銷申請之一的優先審查的替代方案，收到優先審查憑證的罕見兒科疾病藥物產品的贊助商也可以將該憑證出售或以其他方式轉讓給另一家公司。只要進行轉讓的贊助商尚未提交依賴於優先審查憑證的申請，則在使用該憑證之前，該憑證可以被進一步轉移任何次數。如果獲獎的罕見兒科疾病產品在批准之日起一年內沒有在美國銷售，FDA還可以撤銷任何罕見兒科疾病優先審查憑證。
不能保證，如果我們提交併獲得批准RLYB211或RLYB212或任何其他候選產品，我們可能會獲得未來罕見兒科疾病的指定，我們將收到罕見兒科疾病優先審查券。除了獲得罕見兒科疾病的指定外，為了獲得罕見兒科疾病優先審查憑證，NDA或BLA必須獲得優先審查，依賴於對兒科人羣和該人羣的藥物劑量進行研究得出的臨牀數據，不在最初的罕見兒科疾病產品申請中尋求對不同成人適應症的批准，以及針對不包含先前批准的有效成分的藥物。根據目前的法定日落條款，即使上市申請滿足所有這些要求，FDA也只能在2026年9月30日之前，並且只有在批准的產品在2024年9月30日之前獲得罕見兒科疾病藥物產品指定的情況下，才能授予憑單。我們不能確定我們的任何罕見兒科疾病指定產品是否會在法定日落日期之前獲得批准，如果有的話。此外，即使我們認為我們的營銷申請符合其他要求，在獲得批准後有資格獲得優先審查券，FDA也可能不同意。
我們開發的任何候選產品的成功商業化將在一定程度上取決於監管機構和私營健康保險公司建立保險和補償的程度。如果我們的候選產品未能獲得或維持承保和報銷，如果獲得批准，可能會限制我們或我們的合作者營銷這些產品的能力，並降低我們或我們的合作者的創收能力。
我們能夠通過政府醫療保健計劃(如Medicare和Medicaid、私人健康保險公司和其他第三方付款人)為任何候選產品獲得承保和報銷，這對大多數患者能夠負擔得起處方藥至關重要。因此，監管機構、私人健康保險公司和其他第三方付款人對使用我們產品的產品或程序實現可接受的承保和報銷水平的能力，將影響我們成功將我們開發的任何候選產品商業化的能力。如果我們的候選產品獲得營銷批准，我們不能確保這些候選產品是否可以獲得保險和報銷，並且可能獲得的任何報銷可能不夠充分，或者未來可能會減少或取消。
此外，美國政府和第三方付款人加大力度限制或降低醫療成本，可能會導致第三方付款人限制新批准產品的承保範圍和報銷水平，因此，他們可能無法為我們商業化的任何產品支付或提供足夠的付款。我們預計，由於管理式醫療保健的趨勢以及額外的立法、行政或監管變化，我們將面臨與銷售我們的候選產品相關的定價壓力。總體上，醫療保健成本的下行壓力變得越來越大，特別是處方藥和生物製品以及外科手術和其他治療方法，新產品在成功進入市場方面面臨越來越大的挑戰。除了安全性和有效性之外，第三方支付者越來越多地挑戰價格，並審查新產品的成本效益。為了獲得或維持任何當前或未來產品的承保和報銷，我們可能需要進行
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昂貴的藥物經濟學研究，以證明我們產品的醫療必要性和成本效益。這些研究將是獲得監管部門批准所需研究的補充。
在美國的第三方付款人中，沒有統一的產品承保和報銷政策。因此，產品的承保範圍和報銷範圍因付款人而異，第三方付款人決定承保某一特定產品並不能確保其他付款人也會提供類似的承保。此外，確定第三方付款人是否將為產品提供保險的過程通常與設定此類產品的價格或確定一旦保險獲得批准後付款人將為產品支付的報銷率的過程分開。因此，承保範圍確定過程通常是一個耗時且昂貴的過程，需要我們分別為每個付款人提供使用我們的候選產品的科學和臨牀支持，而不能保證將獲得承保和報銷，或將在各個支付人之間保持一致。此外，關於報銷的規則和條例經常變化，在某些情況下是在短時間內通知的，我們認為這些規則和條例可能會改變。如果無法獲得報銷或僅限量報銷，我們可能無法成功地將我們的候選產品商業化，也可能無法為我們的候選產品獲得滿意的財務回報。
我們或我們的合作者還可能在美國以外受到廣泛的政府價格管制和其他市場監管，我們相信其他國家對成本控制舉措的日益重視已經並將繼續給醫療產品的定價和使用帶來壓力。在許多國家，作為國家衞生系統的一部分，醫療產品的價格受到不同的價格控制機制的制約。其他國家允許公司自行定價醫療產品，但監督和控制公司利潤。額外的外國價格控制或定價法規的其他變化可能會限制我們或我們的合作者能夠對我們或我們的合作者商業化的產品收取的費用。因此，在美國以外的市場，我們或我們的合作者商業化產品的報銷可能會比美國減少，可能不足以產生商業上合理的收入和利潤。
即使我們開發的候選產品獲得了市場批准，它也可能無法獲得醫生、患者、第三方付款人或醫療社區中商業成功所必需的其他人的市場接受。
即使我們的候選產品獲得監管部門的批准，它們也可能無法獲得醫生、患者、醫療保健付款人和醫療界的市場接受。商業成功在很大程度上還將取決於我們候選產品的承保範圍和報銷情況，以及第三方付款人(包括私人保險提供商和政府付款人)進行的相關篩查和/或診斷測試。如果我們的產品被批准用於商業銷售，各種因素將影響我們的候選產品是否被市場接受，包括但不限於：
市場對我們的候選產品的接受程度在很大程度上取決於患者和醫生對我們的候選產品是安全有效的治療的看法，以及他們是否願意使用篩查和/或診斷測試來識別我們治療的高危目標人羣。對任何產品的看法也會受到對同類產品或具有相似作用機制的競爭對手產品的看法的影響。由於我們預計，如果我們的候選產品獲得批准，銷售將在可預見的未來產生基本上所有的收入，因此，如果我們的候選產品未能獲得市場認可，將損害我們的業務，並可能需要我們尋求額外的融資。
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如果獲得批准，我們作為生物製品被監管的候選產品可能面臨通過簡化監管途徑獲得批准的生物仿製藥的競爭。
2009年生物製品價格競爭和創新法(“BPCIA”)是作為患者保護和平價醫療法案(“ACA”)的一部分頒佈的，目的是為批准生物相似和可互換的生物製品建立一個簡短的途徑。監管途徑為FDA建立了審查和批准生物相似生物製品的法律權威，包括根據生物相似物與批准的生物製品的相似性，可能將其指定為“可互換的”生物製劑。根據BPCIA，參考生物製品被授予12年的數據獨佔權，自該產品首次獲得許可之時起，FDA將不會接受基於該參考生物製品的生物相似或可互換產品的申請，直到該參考產品首次獲得許可之日起四年。此外，FDA對生物相似產品的批准可能要到參考產品首次獲得許可之日起12年後才能生效。在這12年的獨佔期內，另一家公司仍然可以開發並獲得競爭生物的批准，只要他們的BLA不依賴於參考產品、贊助商的數據或作為生物相似申請提交申請。這項法律很複雜，FDA仍在解釋和實施。因此，它的最終影響、實施和意義受到不確定性的影響，FDA採取的任何新政策或程序都可能對我們生物製品未來的商業前景產生實質性的不利影響。
我們認為，我們開發的任何根據BLA在美國被批准為生物製品的候選產品都應該有資格獲得12年的排他期。然而，由於國會的行動或其他原因，這種排他性可能會縮短，或者FDA不會將候選產品視為競爭產品的參考產品，這可能會比預期更早地為生物相似競爭創造機會。此外，一旦獲得批准，生物相似物將在多大程度上以類似於非生物製品的傳統仿製藥替代的方式取代任何一種參考產品，這將取決於一些仍在發展中的市場和監管因素。由於競爭加劇和定價壓力加大，批准我們候選產品的生物相似可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
如果FDA、EMA或其他類似的外國監管機構批准了我們任何獲得上市批准的小分子研究產品的仿製藥版本，或者這些機構在批准這些產品的仿製藥版本之前沒有給予我們的產品適當的獨家專利期，如果批准，我們產品的銷售可能會受到不利影響。
一旦NDA獲得批准，其所涵蓋的產品就成為FDA出版物“已批准的具有治療等效性評估的藥物產品”中的“參考清單藥物”，通常被稱為橙皮書。製造商可以通過在美國提交簡化的新藥申請(ANDA)來尋求參考上市藥物的仿製藥版本的批准。為了支持ANDA，仿製藥製造商不需要進行臨牀試驗來評估安全性和有效性。相反，申請人一般必須證明其產品具有與參考上市藥物相同的有效成分、劑型、強度、給藥途徑和使用條件或標籤，並且仿製藥與參考上市藥物具有生物等效性，這意味着它在體內的吸收速度和程度相同。仿製藥上市的成本可能比參考上市藥物低得多，生產仿製藥的公司通常能夠以較低的價格提供這些產品。因此，隨着仿製藥的推出，任何品牌產品或參考上市藥物的銷售額中，有相當大一部分通常會流失到仿製藥。
在參考上市藥物的任何適用的非專利專有期到期之前，FDA不得批准仿製藥的ANDA。FDCA為含有新化學實體的新藥提供了五年的非專利專有期。具體地説，在已經授予這種排他性的情況下，ANDA在五年期滿之前不得向FDA提交ANDA，除非提交的文件附有第四段證明，證明涵蓋參考上市藥物的專利要麼無效，要麼不會受到仿製藥的侵犯，在這種情況下，申請人可以在參考上市藥物獲得批准四年後提交申請。
如果我們的產品獲得批准，仿製藥製造商可能會在我們獲得的任何適用的排他期到期後尋求推出仿製藥產品，即使我們仍然擁有此類產品的專利保護。我們的產品可能面臨來自我們產品的仿製版本的競爭，這可能會對我們未來的收入、盈利能力和現金流產生實質性的不利影響，並極大地限制我們從這些候選產品中獲得投資回報的能力。
如果我們不能單獨或與第三方合作建立銷售、營銷和分銷能力，我們可能無法成功地將我們開發的任何候選產品商業化，如果獲得批准。
為了營銷和成功地將我們開發的任何候選產品商業化，如果獲得批准，我們必須建立我們的銷售和營銷能力，或者與第三方就這些服務進行合作。我們目前沒有銷售、營銷或分銷能力，作為一家公司，我們也沒有營銷產品的經驗。如果我們
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為了將我們的任何可能獲得批准的候選產品商業化，我們將需要在罕見疾病治療領域建立一支內部營銷組織和銷售隊伍，這將需要大量的支出、管理資源和時間。建立我們自己的銷售和營銷能力涉及大量費用和風險，包括我們招聘、培訓、留住和適當激勵足夠數量的合格人員、產生足夠的銷售線索併為我們的銷售和營銷團隊提供足夠的接觸醫生的能力，這些醫生可能會開出我們的產品，有效地管理分散在不同地理位置的銷售和營銷團隊，以及其他不可預見的成本和開支。我們將不得不與其他製藥和生物技術公司在招聘、聘用、培訓和再培訓營銷和銷售人員方面展開競爭。候選產品開發中的任何失敗或延遲，如果影響候選產品的預期商業化時間或導致候選產品無法商業化，都可能導致我們過早或不必要地產生高昂的商業化費用。如果我們不能留住或重新定位我們的銷售和營銷人員，我們的投資將會損失。
如果獲得批准，我們還可以就我們的候選產品的銷售和營銷進行合作。就我們依賴合作者進行銷售和營銷活動的程度而言，我們獲得的任何收入都將取決於這些合作者的銷售和營銷團隊的成功，以及合作者對我們產品的優先順序和對適用法規要求的遵守，並且不能保證合作者的努力一定會成功。如果我們無法建立自己的銷售和營銷團隊或合作將我們開發的候選產品商業化，如果獲得批准，我們可能會被迫推遲我們候選產品的商業化或縮小我們的銷售或營銷活動的範圍，這將對我們的業務、經營業績和前景產生不利影響。
與我們對第三方的依賴相關的風險
我們打算繼續獲得或獲得其他候選產品的許可權，或與第三方合作開發和商業化我們的候選產品。我們可能無法成功識別和收購業務或資產、授權知識產權或建立和維護合作，這可能會極大地限制我們成功開發和商業化其他候選產品的能力(如果有的話)，並且這些交易可能會擾亂我們的業務，導致我們的股東股權稀釋或減少我們的財務資源。
我們於2019年從Prophy lix手中獲得了RLYB211和RLYB212的所有權利，並於2019年從SOBI手中獲得了RLYB116和RLYB114的所有權利。我們還與ExScience a成立了合資企業，開發治療罕見疾病的小分子療法。我們產品開發方法的一個重要組成部分是獲取或獲得候選產品、產品或技術的許可權，收購其他業務或與第三方進行合作。我們可能不能以優惠的條件進行這種交易，或者根本不能。任何此類收購、許可或合作可能不會增強我們的競爭地位，分析師、投資者、客户或與我們有關係的其他第三方可能會對這些交易持負面看法。我們可能決定產生與收購相關的債務，或許可或發行我們的普通股或其他股權證券作為收購的代價，這將減少我們現有股東的所有權百分比。我們可能會因被收購企業未發現的負債而蒙受損失，這些債務不在我們可能從被收購企業的賣家那裏獲得的賠償範圍之內。此外，我們可能無法以有效、及時和無中斷的方式將收購的人員、技術和運營成功整合到我們現有的業務中。這類交易還可能轉移管理層對日常責任的注意力，增加我們的費用，並減少我們可用於運營和其他用途的現金。我們無法預測未來收購或許可證內交易的數量、時間或規模，也無法預測任何此類交易可能對我們的經營業績產生的影響。
我們可能無法實現當前或未來任何合作的預期收益，每個合作都涉及或將涉及許多風險，包括：
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如果任何合作者未能及時履行其責任，或根本不履行其責任，我們與該合作相關的研究、臨牀開發、製造或商業化工作可能會被推遲或終止，或者我們可能需要承擔原本應由我們的合作者負責的費用或活動。如果我們無法以可接受的條款建立和維持合作，或無法成功擺脱終止的合作，我們可能不得不推遲或停止我們的一個或多個候選產品的進一步開發，自費進行開發和商業化活動，或尋找替代資金來源，這將對我們的臨牀開發計劃和業務產生重大不利影響。如果我們不能建立和維護與我們的候選產品相關的合作，我們可能會承擔與開發任何此類候選產品相關的所有風險和成本，並且我們可能需要尋求額外的融資、僱用更多的員工，或者以其他方式開發我們沒有預算的專業知識。這可能會對我們的候選產品的開發和商業化產生負面影響。
在確定和收購業務或資產、授權知識產權以及為我們的候選產品尋找合適的合作伙伴方面，我們可能面臨激烈的競爭，談判過程可能既耗時又複雜。為了使我們能夠成功地與候選產品合作，潛在合作者必須根據我們正在尋求的條款以及其他產品或候選產品可從其他公司獲得許可或與其他公司合作相關的條款，認為這些候選產品在他們認為有吸引力的市場上具有經濟價值。我們在收購業務或資產或與合作者合作方面的成功可能取決於我們的成功產品開發歷史或感知能力。即使我們在收購業務或資產、授權知識產權或建立合作方面取得了成功，我們也可能無法成功開發此類候選產品或技術，也無法保持此類合作，例如，如果候選產品的開發或審批被推遲，或已批准產品的銷售令人失望。
我們依賴一個由有限數量的員工和第三方組成的中央團隊，他們在整個組織內提供各種管理、研發和其他服務，這給運營帶來了挑戰，可能會對我們的業務產生不利影響。
截至2022年3月31日，我們擁有40名全職員工，我們依賴他們提供各種管理、研發、業務發展和其他支持服務，由我們的子公司和ExScience a合資企業共享。我們集中團隊的規模可能會限制我們投入足夠的人員、時間和資源來支持我們所有子公司和ExScience a合資企業的運營，包括它們的研發活動、財務、會計和報告事項的管理，以及對我們的第三方供應商和合作夥伴的監督。如果我們的集中團隊或執行此類職能的第三方供應商和合作夥伴不能在整個組織中提供足夠的管理、研發或其他服務，我們的業務、財務狀況和運營結果可能會受到損害。
我們的員工和獨立承包商，包括主要調查人員、CRO、顧問、供應商和我們可能從事的與開發和商業化相關的任何第三方，可能會從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守法規標準和要求，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
我們的員工和獨立承包商，包括首席調查人員、CRO、顧問、供應商和我們可能從事的與研究、開發、監管、製造、質量保證和其他藥品功能和商業化相關的任何第三方的不當行為，可能包括故意、魯莽或疏忽的行為或未經授權的活動，這些行為或未經授權的活動違反：(I)FDA和其他類似監管機構的法律和法規，包括要求向這些機構報告真實、完整和準確信息的法律；(Ii)製造標準；(Iii)數據隱私、安全、欺詐和濫用以及其他醫療保健法律法規；或(4)要求報告真實、完整和準確的財務信息和數據的法律。具體地説，醫療保健行業的銷售、營銷和商業安排受到旨在防止欺詐、不當行為、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律法規的約束。本法律法規可以限制或
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禁止各種定價、打折、營銷促銷、銷售提成、客户激勵計劃等業務安排。受這些或其他法律約束的活動還可能涉及不當使用或錯誤陳述在臨牀試驗過程中獲得的信息，在臨牀前研究或臨牀試驗中創造虛假數據，或非法挪用藥物產品，這可能導致監管制裁，並對我們的聲譽造成嚴重損害。並非總是能夠識別和阻止員工和其他第三方的不當行為，我們為發現和防止此類活動而採取的預防措施可能無法有效控制未知或不可管理的風險或損失，或保護我們免受因未能遵守此類法律或法規而引起的政府調查或其他行動或訴訟。此外，我們還面臨這樣的風險，即個人或政府機構可能會指控此類欺詐或其他不當行為，即使沒有發生。如果對我們或他們提起任何此類訴訟，而我們未能成功地為自己辯護或維護我們的權利，這些訴訟可能會對我們的業務和運營結果產生重大影響，包括施加重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、可能被排除在參與Medicare、Medicaid、其他美國聯邦醫療保健計劃或其他司法管轄區的醫療保健計劃之外、個人監禁、其他制裁、合同損害、聲譽損害、利潤減少和未來收益減少，以及削減我們的業務。
我們的臨牀前研究和臨牀試驗目前依賴並將依賴第三方生產藥物物質，並預計將繼續這樣做，將我們可能開發的任何經批准上市的候選產品商業化。我們還依賴並將依賴第三方設計和製造與RLYB212相關的配套診斷程序以及可能需要配套診斷程序的任何其他候選產品。我們對第三方的依賴可能會增加風險，即我們將沒有足夠數量的此類藥物、候選產品或我們可能開發和商業化的任何產品，或者我們無法以可接受的成本獲得此類供應，這可能會推遲、阻止或損害我們的開發或商業化努力。
我們有製造經驗的人員有限，我們沒有生產RLYB211、RLYB212和RLYB116或任何其他候選產品的設施。相反，我們依賴並預計將繼續依賴合同製造商供應cGMP-RLYB211、RLYB212和RLYB116的藥物物質和藥物產品，以及我們開發的任何其他候選產品，並在未來用於商業供應。與我們自己製造候選產品相比，依賴第三方可能會讓我們面臨更大的風險。
我們可能無法與第三方製造商建立必要的供應協議，或無法以可接受的條款這樣做。即使我們能夠與第三方製造商達成協議，依賴第三方製造商也會帶來額外的風險，包括：
第三方製造商可能無法遵守cGMP法規或美國以外的類似法規要求。任何不遵守cGMP或其他法規要求的情況，或由於我們的設施或第三方的設施或運營未能遵守法規要求或通過任何監管機構檢查而導致的我們候選產品的製造、填充、包裝或存儲過程中出現的延遲、中斷或其他問題，都可能嚴重削弱我們開發候選產品和將其商業化的能力，包括導致我們的候選產品臨牀試驗的可用性顯著延遲，或者臨牀試驗的終止或暫停，或者我們候選產品的營銷申請的提交或批准的延遲或阻止。此外，我們或我們的第三方製造商未能遵守適用的法規可能會導致對我們實施制裁，包括罰款、禁令、民事處罰、延誤、暫停或撤回批准、吊銷許可證、扣押或召回候選產品或藥品、運營限制和刑事起訴，任何這些都可能對我們的藥品供應造成重大不利影響，並損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。
雖然我們提供對製造活動的監督，但我們控制我們的CMO執行製造活動的能力有限，並且正在或將依賴我們的CMO遵守我們的CMO生產我們的候選產品的cGMP要求。因此，我們面臨的風險是，我們的候選產品可能存在製造缺陷或未能遵守監管要求，而我們的預防能力有限。CMOS還可能有相互競爭的義務，使他們無法及時製造我們的候選產品。如果一個
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如果CMO不能成功製造符合我們規格和法規要求的藥物物質，我們將無法確保或保持對我們的候選產品在臨牀試驗中使用或用於商業分銷的監管批准，如果獲得批准。此外，我們對我們的CMO維持足夠的質量控制、質量保證和合格人員的能力的控制有限，我們沒有參與制定我們的CMO的政策和程序。
用於生產我們的候選產品的設施和工藝正在接受FDA、EMA和其他類似外國當局的檢查。如果FDA、EMA或其他類似的外國監管機構發現這些設施存在缺陷或不批准這些設施來生產我們的候選產品，或者如果它撤回任何此類批准或在未來發現缺陷，我們可能需要尋找替代製造設施或進行額外的研究，這將推遲我們的開發計劃，並嚴重影響我們開發、獲得監管部門批准或將我們的候選產品商業化的能力。此外，CMO可能會因為我們無法控制的因素而違反他們與我們現有的協議。他們也可以在代價高昂或對我們不方便的時候終止或拒絕續簽他們的協議。尋找新的CMO或第三方供應商涉及額外成本，需要我們管理層的時間和精力。此外，新的首席營銷官開始工作時通常會有一個過渡期。我們候選產品的供應或生產我們候選產品所需的原材料的供應出現任何重大延誤，都可能極大地推遲我們的臨牀試驗和潛在的監管部門對我們候選產品的批准。如果我們不能及時找到足夠的CMO或其他可接受的解決方案，我們的臨牀試驗可能會推遲，或者我們的商業活動可能會受到損害。
我們依賴並將繼續依賴CMO從第三方供應商那裏購買生產我們的候選產品所需的原材料。我們對CMO收購這些原材料的過程或時機的控制能力有限。新冠肺炎疫情也可能對我們的CMO獲取原材料的能力產生影響。此外，我們目前還沒有就這些原材料的生產達成任何協議。原材料的供應可能會不時中斷，我們不能確保能夠在合理的時間範圍內以可接受的成本獲得替代供應，或者根本不能。此外，如果獲得批准，原材料供應中斷可能會推遲我們候選產品的商業發佈，或者導致供應短缺，這將削弱我們從銷售候選產品中獲得收入的能力。原材料成本和支出的增長也可能削弱我們以成本效益生產候選產品的能力。我們可以用來生產候選產品的原材料供應商數量有限，我們可能需要評估替代供應商，以防止可能中斷我們候選產品的生產。此外，我們的候選產品使用小規模生產的藥物物質，這可能會限制我們與替代供應商達成協議的能力。
作為製造我們的候選產品的一部分，我們的CMO和第三方供應商應遵守並尊重他人的知識產權和專有權利。如果CMO或第三方供應商未能獲得適當的許可，或在向我們提供服務的過程中侵犯、挪用或以其他方式侵犯他人的知識產權或專有權利，我們可能不得不尋找替代CMO或第三方供應商或針對侵權索賠進行抗辯，如果獲得批准，這兩種情況都將嚴重影響我們開發、獲得監管部門批准或將我們的候選產品商業化的能力。此外，新冠肺炎疫情對我們為開發候選產品獲得足夠供應的能力的影響程度將取決於病毒傳播的嚴重程度和持續時間，以及為遏制新冠肺炎或治療其影響而採取的行動。
此外，鑑於我們在開發和商業化配套診斷技術方面的經驗有限，我們不打算在內部開發配套診斷技術，因此將依賴第三方合作者的持續合作和努力來開發配套診斷技術並在必要時獲得批准。依賴這些第三方合作者使我們面臨風險，因為我們對他們的活動控制有限，包括他們遵守cGMP法規或類似的外國要求，FDA或類似的外國監管機構對他們的製造設施進行檢查，他們獲得、維護和保護他們開發和製造配套診斷程序所需的知識產權，同時不侵犯其他人的知識產權。我們或我們的第三方合作者還將需要為任何伴隨診斷採購原材料，包括獲得足夠的數量來廣泛採用測試和RLYB212的潛在商業啟動(如果獲得批准)，我們可能需要依賴我們的合作者來確定和獲得可靠的原材料來源。我們的合作者還可能違反他們與我們的協議或無法以其他方式使我們滿意，這可能會影響我們候選產品的開發時間表，如果我們需要過渡到新的第三方夥伴診斷合作伙伴，我們可能會產生額外的成本和延遲。
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我們依賴並將繼續依賴第三方來進行、監督和監控我們的臨牀前研究和臨牀試驗。如果我們不能有效地監督和管理這些第三方，如果他們沒有成功地履行合同職責，或者如果他們的表現不令人滿意，這可能會損害我們的業務。
我們依賴並將繼續依賴CRO、CRO簽約供應商和臨牀試驗站點來確保我們的臨牀試驗正確和及時地進行。我們對CRO臨牀開發活動的依賴限制了我們對這些活動的控制，但我們仍然有責任確保我們的每一項試驗都按照適用的方案以及法律、法規和科學標準進行。
我們和我們的CRO將被要求遵守臨牀前研究的GLP要求和臨牀試驗的GCP要求。監管機構通過定期檢查試驗贊助商、主要研究人員和臨牀試驗場地來執行GCP要求。如果我們或我們的CRO未能遵守GCP要求，在我們的臨牀試驗中產生的臨牀數據可能被認為是不可靠的，FDA、EMA或其他類似的外國監管機構可能會要求我們在批准我們的上市申請之前進行額外的臨牀試驗。我們不能向您保證，在特定監管機構檢查後，該監管機構將確定我們的任何臨牀試驗符合GCP要求，可能需要大量患者。我們的CRO、調查人員、CMO或其他第三方未能遵守監管要求或未能招募足夠的患者，可能會推遲正在進行的或計劃中的臨牀試驗，或要求我們重複臨牀試驗，這將延誤監管審批過程。如果我們或我們承諾的第三方未能遵守監管要求，也可能導致罰款、負面宣傳以及民事和刑事制裁。此外，如果其中任何第三方違反聯邦或州欺詐和濫用或虛假索賠法律法規或醫療保健隱私和安全法，我們的業務可能會受到牽連。
我們的CRO、供應商和臨牀試驗研究人員不是我們的員工，我們無法控制他們是否為我們的臨牀試驗投入了足夠的時間和資源。這些第三方也可能與其他商業實體有關係，包括我們的競爭對手，他們可能還在為這些實體進行臨牀試驗或其他藥物開發活動，這可能會損害我們的競爭地位。我們面臨CRO和參與我們的臨牀前研究和臨牀試驗的其他第三方可能未經授權披露或挪用我們的知識產權的風險，這可能會削弱我們的商業祕密保護，並允許我們的潛在競爭對手訪問和利用我們的專有技術。如果我們的CRO和參與我們試驗的其他第三方未能成功履行其合同職責或義務，或未能在預期的截止日期前完成，或者如果他們獲得的臨牀數據的質量或準確性因未能遵守我們的臨牀方案或法規要求或任何其他原因而受到影響，我們的臨牀試驗可能會被延長、延遲或終止，並且我們可能無法獲得監管部門對我們開發的任何候選產品的批准，或無法成功將其商業化。因此，我們的財務業績和我們開發的任何候選產品的商業前景都將受到損害，我們的成本可能會增加，我們創造收入的能力可能會被推遲。
如果我們與任何CRO的關係終止，我們可能無法與其他CRO達成安排，或以商業上合理的條款這樣做。更換或增加額外的CRO涉及大量成本，需要管理層的時間和精力。此外，當新的CRO開始工作時，有一個自然的過渡期。因此，會出現延遲，這可能會對我們滿足期望的臨牀開發時間表的能力產生實質性影響。儘管我們打算謹慎地管理我們與CRO的關係，但不能保證我們未來不會遇到挑戰或延誤，也不能保證這些延誤或挑戰不會對我們的業務、財務狀況和前景產生不利影響。
與醫療保健法和其他法律合規事項相關的風險
頒佈和未來的醫療保健立法可能會增加我們獲得候選產品的營銷批准並將其商業化的難度和成本(如果獲得批准)，並可能影響我們可能設定的價格。
在美國和其他司法管轄區，醫療保健系統已經並將繼續有許多立法和監管方面的變化，以及其他擬議的變化，這可能會影響我們未來的運營結果。特別是，美國聯邦和州一級已經並將繼續採取一些舉措，尋求降低醫療成本和提高醫療質量。例如，2010年3月，ACA頒佈，極大地改變了政府和私營保險公司為醫療保健融資的方式。ACA通過擴大醫療補助和實施醫療保險覆蓋範圍的個人授權，擴大了醫療保健覆蓋範圍。ACA還向品牌處方藥和生物製劑(被指定為孤兒藥物除外)的製造商徵收年費，幷包括改變政府醫療保健計劃下藥品的覆蓋範圍和報銷範圍。這些變化包括擴大醫療補助藥品回扣計劃，提高製造商根據該計劃必須支付的法定最低迴扣，以及新的聯邦醫療保險D部分覆蓋缺口折扣計劃，該計劃要求製造商在覆蓋間隔期內向符合條件的受益人提供適用品牌藥物談判價格的銷售點折扣，以換取聯邦醫療保險D部分下的藥物覆蓋。在特朗普政府下，正在進行努力，以
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修改或廢除《醫療改革法案》的全部或某些條款。例如，2017年底頒佈了税制改革立法，取消了根據ACA對從2019年開始未維持強制醫療保險覆蓋範圍的個人設定的税收處罰。ACA也受到了司法挑戰。作為另一個例子，2021年6月，最高法院駁回了對ACA合憲性的最新挑戰，理由是提出挑戰的州和個人沒有法律地位。
除了ACA，還有正在進行的醫療改革努力，包括最近的一些行動。最近的一些醫改努力試圖解決與新冠肺炎疫情相關的某些問題，包括擴大聯邦醫療保險下的遠程醫療覆蓋範圍，加快或提前向醫療保健提供者支付醫療保險，以及向提供者支付新冠肺炎相關費用和收入損失。其他改革措施會影響藥品的定價或支付。例如，在ACA之後，Medicaid藥品回扣計劃受到法律和法規的變化，在保險缺口期間，Medicare Part D品牌藥品製造商必須向Medicare Part D受益人提供的折扣從50%增加到70%。可能會有更多的改革努力。拜登政府一直將重點放在解決高毒品成本的改革上。為了迴應拜登總統的行政命令，衞生與公眾服務部部長髮布了一項解決高藥價問題的綜合計劃，其中描述了若干立法方法，並確定瞭解決高藥價問題的行政手段。民主黨人將藥品定價改革條款納入了2021年底提出的更廣泛的支出方案中，這些條款反映了該計劃的內容--比如限制聯邦醫療保險D部分患者的自付成本；對聯邦醫療保險中漲幅超過通脹的藥品價格設定懲罰；授權聯邦政府就聯邦醫療保險B部分和D部分下某些高成本藥物的價格進行談判。醫療改革努力已經並可能繼續受到審查和法律挑戰。例如, 聯邦反回扣法規下的法規修訂將取消對製藥商向藥房福利經理和健康計劃提供的傳統Medicare Part D折扣的保護。根據法院命令，移除被推遲，最近的立法將該規則的實施暫停到2026年1月1日。
聯邦和州政府官員或立法者也在努力實施管制藥品價格或付款的措施，包括關於藥品進口的立法。此外，美國在特殊藥品定價實踐方面的立法和執法興趣也越來越大。具體地説，在聯邦一級，已經有行政倡議、國會調查和擬議的聯邦和州立法，旨在提高藥品定價的透明度，降低聯邦醫療保險下處方藥的成本，審查定價與製造商患者援助計劃之間的關係，並改革政府計劃的藥品報銷方法。
美國個別州也越來越積極地通過立法和實施旨在控制藥品和生物製品定價的法規，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入的限制、營銷成本披露和透明度措施，在某些情況下，還包括旨在鼓勵從其他國家進口和批量購買的措施。
在聯邦或州一級通過新的立法，如果批准銷售，可能會影響對任何未來產品的需求或定價。然而，我們無法預測ACA或其他聯邦和州改革努力的任何變化的最終內容、時間或影響。不能保證聯邦或州醫療改革不會對我們未來的業務和財務業績產生不利影響。
一般的立法成本控制措施也可能影響我們產品候選產品的報銷。修訂後的預算控制法案導致2013年向提供者支付的聯邦醫療保險(但不包括醫療補助)減少2%，除非國會採取額外行動，否則該法案將一直有效到2030年(2020年5月1日至2022年3月31日除外)。任何影響Medicare、Medicaid或其他可能實施的公共資助或補貼醫療計劃的重大支出削減，和/或可能對我們徵收的任何重大税收或費用，都可能對我們的運營結果產生不利影響。
在美國以外的市場，報銷和醫療保健支付制度因國家而異，許多國家對特定產品和療法設定了價格上限。我們無法預測美國或任何其他司法管轄區未來的立法或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或程度。如果我們或我們可能接觸的任何第三方緩慢或無法適應現有要求的變化或採用新的要求或政策，或者如果我們或該等第三方無法保持監管合規性，我們的候選產品可能會失去可能已獲得的任何監管批准，我們可能無法實現或維持盈利。
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我們的業務運營以及與承包商、調查人員、醫療保健專業人員、顧問、第三方付款人、患者組織、客户和其他人的當前和未來關係將受到適用的醫療監管法律的約束，這可能會使我們受到處罰。
我們的業務運營以及與承包商、調查人員、醫療保健專業人員、顧問、第三方付款人、患者組織和客户的當前和未來安排可能會使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用以及其他醫療保健法律和法規。這些法律可能會約束我們開展業務的業務或財務安排和關係，包括我們如何研究、營銷、銷售和分銷我們的候選產品(如果獲得批准)。這些法律，其中一些可能只在我們的產品獲準上市後適用，包括：
確保我們與第三方的業務安排符合適用的醫療保健和其他法律法規的努力將涉及大量成本。鑑於法律法規的廣度和任何例外的狹窄程度，對某些法律法規的指導有限，以及政府對法律法規不斷變化的解釋，監管部門可能會得出結論，我們的業務做法可能不符合醫療法律法規，包括我們的諮詢協議和與醫療保健提供者的其他關係。
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如果我們的運營被發現違反了上述任何法律或任何其他可能適用於我們的政府法律和法規，我們可能會受到包括施加民事、刑事和行政處罰、損害賠償、返還、罰款、可能被排除在聯邦醫療保險、醫療補助和其他聯邦醫療保健計劃之外、個人監禁、合同損害、名譽損害、利潤和未來收益減少、額外報告要求或監督的行動，如果我們受到公司誠信協議或類似協議的約束，以解決有關違反這些法律的指控，以及削減或重組我們的業務，其中任何一項都可能對我們的業務運營能力和運營結果產生不利影響。此外，防禦任何此類操作都可能成本高昂、耗時長，並且可能需要大量的人力資源。因此，即使我們成功地抵禦了任何可能對我們提起的此類訴訟，我們的業務也可能受到損害。
我們的商業運作可能會使我們受到數據保護法的約束，包括GDPR、英國GDPR、CCPA和其他類似的法律。
GDPR適用於在歐洲經濟區設立的公司，以及不在歐洲經濟區設立並收集和使用個人數據的公司，這些公司涉及(1)向歐洲經濟區內的個人提供商品或服務，或(2)監測位於歐洲經濟區的個人的行為。如果我們在歐洲經濟區開展臨牀試驗計劃(無論試驗是由我們直接進行的，還是通過臨牀供應商或合作者進行的)，或者參與涉及監測歐洲經濟區個人的研究合作，或者向歐洲經濟區的個人營銷我們的產品，我們將受到GDPR的約束。《GDPR》對個人數據的處理者和控制者制定了嚴格的業務要求，包括例如在獲得個人同意以處理其個人數據方面的高標準(或依賴於另一個適當的法律依據)，向個人提供關於如何收集和處理個人數據的可靠和詳細的披露(以簡明、易懂和容易獲取的形式)，個人數據權制度(包括訪問、刪除、反對、限制、更正和可移植性)，保存數據處理記錄，對從歐洲經濟區轉移數據的數據出口限制，向數據保護監管機構或監管機構(以及在某些情況下，向受影響的個人)發出重大數據泄露通知的短時間期限，以及對信息保留的限制。GDPR還增加了與健康數據和其他特殊類別的個人數據有關的要求，並對假名(即密鑰編碼)數據進行了定義。此外，GDPR規定，歐洲經濟區成員國可以制定自己的法律和法規，限制對遺傳、生物測定或健康數據的處理，這可能會限制我們收集、使用, 和共享這些數據和/或可能導致我們的成本增加。此外，如果我們與第三方處理器簽訂與個人數據處理相關的合同，也有一定的義務。如果我們或我們的合作伙伴或服務提供商的隱私或數據安全措施未能遵守GDPR要求，我們可能會面臨訴訟、監管調查、執法通知，要求我們改變使用個人數據的方式，或最高罰款2000萬歐元或本公司上一財年全球年收入的4%，以金額較高者為準，以及受影響個人的賠償要求，包括集體訴訟、負面宣傳、聲譽損害和潛在的商業和商譽損失。
此外，從2021年1月1日起，我們可能還必須遵守英國GDPR，該法律與修訂後的英國2018年數據保護法一起，在英國國家法律中保留了GDPR。英國GDPR與GDPR下的罰款相同，罰款最高可達2000萬歐元(1750萬英鎊)或全球營業額的4%。英國和歐盟在數據保護法某些方面的關係仍然不清楚，也不清楚英國數據保護法律和法規在中長期將如何發展。2021年6月28日，歐盟委員會發布了一項關於英國數據保護框架的充分性決定，允許從歐盟成員國向英國的數據傳輸繼續進行，而無需要求組織實施合同或其他措施，以便在領土之間合法傳輸個人數據。儘管計劃持續至少四年，但歐盟委員會可以在任何時候單方面撤銷充足率決定，如果發生這種情況，可能會導致額外的成本，並增加我們的總體風險敞口。
歐洲最近的法律發展在將個人數據從歐洲經濟區和聯合王國轉移到美國方面造成了複雜性和不確定性。最近一次是在2020年7月16日，歐洲聯盟法院宣佈歐盟-美國私隱盾牌框架(“私隱盾牌”)無效，根據該框架，個人資料可從歐洲經濟局轉移至根據私隱盾牌計劃獲得自我認證的美國實體。雖然CJEU支持標準合同條款的充分性(一種標準的合同形式，被歐盟委員會批准為適當的個人數據傳輸機制，也是隱私權盾牌的潛在替代方案)，但它明確表示，在所有情況下，僅依賴這些條款未必就足夠了。現在必須逐案評估標準合同條款的使用情況，同時考慮到目的地國適用的法律制度，特別是適用的監督法和個人權利，以及可能需要制定的額外措施和/或合同條款，然而，這些額外措施的性質目前尚不確定。CJEU接着指出，如果主管監督當局認為目的地國不能遵守標準合同條款，並且不能通過其他手段確保所需的保護水平，則該監督當局有義務暫停或禁止這種轉讓。2021年6月4日，歐洲
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委員會公佈了兩套經修訂的標準合同條款，其部分目的是協助各組織滿足CJEU判決的要求。然而，目前尚不清楚監管機構和隱私利益團體將如何審查和執行這些條款的使用，以及與新的標準合同條款簽訂協議和更新包含以前條款的現有協議的過程，可能會導致額外的成本和增加我們的整體風險敞口。
這些最近的事態發展可能需要我們審查和修改我們向美國/在美國進行和/或接收個人數據轉移的法律機制。隨着監管當局就個人資料輸出機制發出進一步指引，包括不能使用標準合約條款的情況，及/或開始採取執法行動，我們可能會蒙受額外成本、投訴及/或監管調查或罰款，及/或如果我們以其他方式無法在我們開展業務的國家和地區之間轉移個人資料，這可能會影響我們提供服務的方式、地理位置或我們相關係統和業務的隔離，並可能對我們的財務業績產生不利影響。
美國有許多聯邦和州法律法規與個人信息的隱私和安全有關。特別是，根據HIPAA頒佈的條例規定了隱私和安全標準，限制使用和披露單獨可識別的健康信息或受保護的健康信息，並要求實施行政、物質和技術保障措施，以保護受保護的健康信息的隱私，並確保受保護的電子健康信息的機密性、完整性和可用性。確定受保護的健康信息是否已按照適用的隱私標準和我們的合同義務進行處理可能很複雜，可能會受到不斷變化的解釋的影響。雖然我們不認為我們作為“承保實體”或“業務夥伴”直接受制於HIPAA，但我們在美國進行臨牀試驗的場所很可能是承保實體，因此必須確保它們獲得足夠的患者授權或根據HIPAA建立另一個基礎，以便向我們和參與我們臨牀試驗的其他實體披露臨牀試驗受試者的個人可識別健康信息。
在美國，CCPA於2020年1月生效，其中包括要求向加州個人披露新的信息，並賦予這些個人新的能力，以選擇不出售某些個人信息，並增加處理某些個人信息的實體的隱私和安全義務。CCPA規定了對違規行為的民事處罰，以及對數據泄露的私人訴權，預計這將增加數據泄露訴訟。由於我們尚未產生收入，也不符合CCPA的其他司法測試，因此我們還沒有達到CCPA適用於我們業務的適用門檻。如果我們的業務在未來受到CCPA的約束，可能會增加我們的合規成本和潛在的責任。此外，加州最近通過了《加州隱私權法案》，該法案將對涵蓋的企業施加額外的數據保護義務，包括額外的消費者權利程序、對數據使用的限制、對高風險數據的新審計要求，以及選擇退出某些敏感數據的使用。它還將創建一個新的加州數據保護機構，授權發佈實質性法規，並可能導致加強隱私和信息安全執法。大部分條款將於2023年1月1日生效，儘管覆蓋企業的義務將適用於2022年1月1日之後收集的任何個人信息。美國聯邦和州一級也提出或通過了類似的法律，包括將於2023年1月1日生效的弗吉尼亞州消費者數據保護法和將於2023年7月1日生效的科羅拉多州消費者保護法。我們預計在美國各州和國外都將受到額外的隱私法的約束, 除上述例子外，世界各地的許多司法管轄區最近還通過了數據隱私立法，或正在考慮頒佈此類立法。因此，我們需要對照這些法律的發展情況，定期審查我們的運作。事實證明，實現並持續遵守適用的國際、聯邦和州隱私、安全、欺詐和報告法可能既耗時又昂貴。
我們受到環境、健康和安全法律法規的約束，我們可能面臨與環境合規或補救活動相關的責任和鉅額費用。
我們的業務，包括我們的開發、測試和製造活動，都受到眾多環境、健康和安全法律法規的約束。除其他事項外，這些法律和法規管理危險材料和生物材料的受控使用、處理、釋放和處置以及登記，如化學溶劑、人體細胞、致癌化合物、致突變化合物以及對生殖、實驗室程序和接觸血液傳播病原體具有毒性的化合物。如果我們不遵守這些法律法規，我們可能會受到罰款或其他制裁。
與從事與我們類似活動的其他公司一樣，我們面臨着當前和歷史活動中固有的環境責任風險，包括與釋放或接觸危險或生物材料有關的責任。環境、健康和安全法律法規正變得更加嚴格。我們可能被要求在未來的環境合規或補救活動中產生大量費用，在這種情況下，我們的第三方製造商的生產努力或我們的開發努力可能會中斷或延遲。
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與我們的知識產權有關的風險
如果我們無法為我們的技術和候選產品獲得、維護和執行專利保護，或者如果獲得的專利保護範圍不夠廣泛，我們的競爭對手可能會開發和商業化與我們相似或相同的技術和產品，我們成功開發和商業化我們的技術和候選產品的能力可能會受到不利影響。
我們的成功在很大程度上取決於我們是否有能力獲得和維持對我們可能單獨和與他人共同擁有的知識產權的保護，或者可能就我們開發的任何專有技術和產品從美國和其他國家/地區的其他人那裏獲得許可，特別是專利。為了保護我們的專有地位，我們在美國提交專利申請，選擇與我們的技術和候選產品相關的對我們的業務非常重要的其他國家/地區，並對與此類技術和候選產品相關的知識產權進行授權。如果我們無法在對我們的業務重要的司法管轄區獲得或保持與任何專利技術或產品候選相關的專利保護，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景可能會受到實質性的損害。
專利訴訟過程昂貴、耗時和複雜，我們可能無法以合理的成本或及時提交、起訴、維持、辯護或許可所有必要或可取的專利申請。我們也有可能在獲得專利保護為時已晚之前，無法確定我們的研發成果中可申請專利的方面。在涉及我們從第三方獲得許可的技術的某些情況下，我們無權控制專利申請的準備、提交和起訴，或維護、強制執行和保護許可內的專利。因此，這些許可內的專利和申請不得以符合我們業務最佳利益的方式進行準備、提交、起訴、維護、辯護和執行。
製藥和生物技術公司的專利權通常高度不確定，涉及複雜的法律和事實問題，近年來一直是許多訴訟的主題。在美國或許多外國司法管轄區，還沒有出現關於生物技術和製藥專利所允許的權利要求的廣度的一致政策。包括美國最高法院在內的多個法院作出的裁決影響到與生物技術有關的某些發明或發現的專利資格範圍。這些裁決的結論是，除其他事項外，抽象概念、自然現象和自然法則本身並不符合專利資格。究竟是什麼構成了自然規律或抽象概念是不確定的，根據適用的法律，我們的技術的某些方面可能被認為沒有資格獲得專利。此外，美國以外的專利保護範圍是不確定的，外國法律可能不會像美國法律一樣保護我們的權利，反之亦然。例如，歐洲專利法排除了人體治療方法的可專利性。對於擁有的和許可內的專利權，我們無法預測我們和我們的許可人目前正在尋求的專利申請是否將在任何特定司法管轄區作為保護我們的技術和候選產品的全部或部分專利頒發，或者任何已頒發專利的權利主張是否將提供足夠的保護，使其免受競爭對手的影響。美國或其他國家專利法或專利法解釋的變化可能會降低我們專利的價值，降低我們獲得、保護、維護、捍衞和執行我們專利權的能力，縮小我們專利保護的範圍，更廣泛地説, 影響我們專利權的價值或縮小範圍。
此外，第三方可能擁有與我們的候選產品相關的知識產權，而我們並不知道這些知識產權。科學文獻中發表的發現往往落後於實際發現，美國和其他司法管轄區的專利申請通常在申請18個月後才公佈，或者在某些情況下根本不公佈。因此，我們或我們的許可人都不能肯定地知道，我們或我們的許可人是第一個在我們現在或將來擁有或許可中的專利和專利申請中提出要求的發明的，或者是我們或我們的許可人第一個為該等發明申請專利保護的。因此，我們擁有和未授權的專利權的頒發、範圍、有效性、可執行性和商業價值都是不確定的。
我們或我們的許可人可能受到第三方向美國專利商標局(USPTO)提交先前技術的第三方發行前提交，或參與反對、派生、撤銷、重新審查、各方之間的審查、授予後審查或幹擾訴訟，挑戰我們的專利權或美國和/或外國其他國家的專利權。任何此類提交、訴訟或訴訟中的不利裁決可能會縮小我們專利權的範圍或使其無效，允許第三方將我們的技術或候選產品商業化並直接與我們競爭，而無需向我們付款，或者導致我們無法在不侵犯第三方專利權的情況下製造或商業化藥物。如果我們的專利和專利申請提供的保護的廣度或強度受到威脅，無論結果如何，它都可能阻止公司與我們合作，授權、開發或商業化當前或未來的候選產品。
此外，專利申請中要求的覆蓋範圍可以在專利發佈前大幅縮小，其範圍可以在專利發佈後重新解釋。即使我們擁有的和許可內的專利申請以專利的形式發佈，它們的發佈形式也不會為我們提供任何有意義的保護，阻止競爭對手與我們競爭，或者
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否則將為我們提供任何競爭優勢。專利的頒發對於其發明性、範圍、有效性或可執行性並不是決定性的，我們擁有的和未授權的專利可能會在美國和國外的法院或專利局受到挑戰。此類挑戰可能導致失去獨佔性或經營自由，或專利主張全部或部分縮小、無效或無法執行，從而限制我們阻止他人使用類似或相同技術和產品或將其商業化的能力，或限制我們的技術和候選產品的專利保護期限。即使最終結果對我們有利，這樣的挑戰也可能導致巨大的成本，並需要我們的管理層和員工投入大量時間。此外，我們的競爭對手可能能夠通過以非侵權方式開發類似或替代技術或產品來繞過我們擁有或授權的專利。出於這些原因，我們擁有和授權的專利組合可能不會為我們提供足夠的權利，以阻止其他公司在任何時間內使用或商業化與我們的任何候選技術和產品相似或相同的技術和產品。
專利條款可能無法在足夠長的時間內保護我們的競爭地位。
專利的壽命是有限的。在美國，如果及時支付所有維護費，專利的自然失效時間通常是自其在美國最早的非臨時申請日期起20年。可能會有各種延期，但專利的有效期及其提供的保護是有限的。即使我們的候選產品獲得了專利，一旦專利有效期到期，我們可能會面臨來自競爭產品的競爭，包括仿製藥或生物仿製藥。考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能在這些候選產品獲得批准使用或商業化之前或之後不久到期。因此，我們擁有和許可的專利組合可能沒有為我們提供足夠的權利，以排除其他公司在商業排他性對我們有價值的時期將與我們類似或相同的產品商業化。
如果我們沒有根據《哈奇-瓦克斯曼法案》在美國和外國根據類似的法律獲得專利期延長，如果獲得批准，可能會延長我們可能開發的任何候選產品的市場獨家經營期，我們的業務可能會受到實質性損害。
在美國，涵蓋FDA批准的藥物的專利期限可能有資格獲得有限的專利期限延長(PTE)，這允許恢復專利期限，作為對FDA監管審查過程中失去的專利期的補償。1984年的《藥品價格競爭和專利期限恢復法》，也被稱為《哈奇-瓦克斯曼法案》，允許專利到期後最多五年的私人專利權。PTE的長度與藥物接受監管審查的時間長短有關。專利專利權的剩餘期限自產品批准之日起不能超過14年。此外，一種批准的藥物只能延長一項專利的專利期，只有涉及批准的藥物、其使用方法或製造方法的權利要求才可以延長。歐洲和某些其他非美國司法管轄區也有類似的規定，以延長涵蓋經批准的藥物的專利的期限。雖然在未來，如果我們的候選產品獲得FDA批准，我們預計將就涵蓋這些候選產品的專利申請PTE，但不能保證適用當局會同意我們對是否應批准此類延期以及即使批准了此類延期的期限的評估。我們可能不會在美國或任何外國獲得PTE，即使該專利有資格獲得PTE，例如，如果我們未能在測試階段或監管審查過程中進行盡職調查、未能在適用的最後期限內申請、未能在相關專利到期之前申請或未能滿足適用的要求。此外，展期的期限以及在任何此類展期期間的專利保護範圍, 監管當局提供的可能比我們要求的要少。如果我們獲得這樣的延期，可能會比我們尋求的時間更短。如果我們無法獲得任何PTE或任何此類延期的期限低於我們的要求，我們的競爭對手可能會在我們的專利權到期後獲得競爭產品的批准，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景可能會受到實質性損害。
此外，對於任何未來許可的專利，我們可能沒有權利控制起訴，包括根據《哈奇-瓦克斯曼法》或類似的外國條款向美國專利商標局或任何外國機構提起私人專利訴訟。因此，例如，如果我們的一項許可專利申請，如果被授予，根據《哈奇-瓦克斯曼法》有資格獲得PTE，我們可能無法控制是否提交或從USPTO獲得獲得PTE的請願書。
美國和其他司法管轄區專利法的變化可能會降低專利的整體價值，從而削弱我們保護產品的能力。
美國或其他司法管轄區專利法或專利法解釋的變化，包括專利改革立法，如美國《Leahy-Smith America發明法》(下稱《Leahy-Smith Act》)，可能會增加圍繞起訴我們擁有的和授權內的專利申請，以及維護、執行或保護我們擁有的和授權內的專利的不確定性和成本。《萊希-史密斯法案》對美國專利法進行了多項重大修改。這些變化包括：將美國從發明第一人制度轉變為第一發明人到申請人制度，影響專利申請的起訴方式，重新定義現有技術，為競爭對手提供更有效和更具成本效益的途徑挑戰專利的有效性，允許在專利起訴期間第三方向美國專利商標局提交先前技術，以及提供額外的程序來攻擊
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專利在美國專利商標局管理的授權後程序中的有效性，包括授權後審查、當事各方之間的審查和派生程序。假設滿足了可專利性的其他要求，根據《萊希-史密斯法案》和美國以外的外國法律，第一個提交專利申請的發明人將有權獲得一項發明的專利，無論第三方是否第一個發明所要求的發明。這些法律可能會增加圍繞我們專利申請的起訴以及我們已頒發專利的執行或保護的不確定性和成本，所有這些都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
此外，企業在藥品研發和商業化方面的專利地位尤其不確定。美國最高法院最近的裁決縮小了某些情況下可獲得的專利保護範圍，並在某些情況下削弱了專利所有者的權利。這一系列事件增加了專利一旦獲得後的有效性和可執行性方面的不確定性。同樣，外國法院已經並可能繼續改變其各自司法管轄區內專利法的解釋方式。我們無法預測未來專利法解釋的變化或專利法可能被美國和外國立法機構制定為法律的變化。這些變化可能會對我們的專利或專利申請以及我們未來獲得額外專利保護的能力產生實質性影響。
我們可能會捲入保護或執行我們的專利或其他知識產權的訴訟，這可能是昂貴、耗時和不成功的。
競爭對手和其他第三方可能侵犯、挪用或以其他方式侵犯我們或我們的許可人可能擁有、獲得或獲得的專利或其他知識產權。因此，我們或我們的許可方可能需要提交侵權、挪用或其他知識產權索賠，這可能是昂貴和耗時的。我們對他人提出的任何索賠都可能促使他們對我們提出反訴，聲稱我們侵犯、挪用或以其他方式侵犯了他們的知識產權。
專利的頒發並不是關於其發明性、範圍、有效性或可執行性的確鑿結論。在專利侵權訴訟中，被感知的侵權者可以反訴我們或我們的許可人聲稱的專利是無效的或不可執行的。在美國的專利訴訟中，被告聲稱無效或不可執行的反訴很常見。質疑有效性的理由可能是據稱未能滿足幾項法定要求中的任何一項，包括缺乏新穎性、明顯或無法實施。不可執行性主張的理由包括與專利起訴有關的人在起訴期間向美國專利商標局隱瞞相關信息或作出誤導性陳述的指控。第三方可以向美國或國外的行政機構提出此類索賠，即使在訴訟範圍之外也是如此。這類機制包括重新審查、授權後複審、當事各方複審、幹擾程序、派生程序和外國司法管轄區的同等程序，例如歐洲專利局的反對程序。關於無效或不可執行的指控的結果是不可預測的。關於有效性，例如，我們不能確定沒有專利審查員和我們或我們的許可合作伙伴在起訴期間不知道的無效的先前技術。
任何此類訴訟的不利結果可能會使我們當前或未來擁有或許可的一項或多項專利面臨被宣佈無效或狹義解釋的風險，並可能使我們擁有的或許可中的任何專利申請面臨無法產生已頒發專利的風險。法院也可以拒絕阻止第三方在訴訟中使用有爭議的技術，例如，理由是我們擁有的或許可內的專利不涵蓋該技術。此外，如果我們當前或未來的專利和專利申請提供的保護的廣度或強度受到威脅，無論結果如何，它可能會阻止公司與我們合作，授權、開發或商業化當前或未來的產品、診斷測試或服務。
由第三方引起或由我們提起或由美國專利商標局宣佈的幹擾或派生程序可能是確定與我們的專利或專利申請有關的發明的優先權所必需的。不利的結果可能要求我們停止使用相關技術，或者試圖從勝利方那裏獲得授權。如果勝利方不以商業上合理的條款向我們提供許可，或者根本不向我們提供許可，或者如果提供了非獨家許可，而我們的競爭對手獲得了相同的技術，我們的業務可能會受到損害。我們對訴訟、幹預或派生訴訟的辯護可能會失敗，即使成功，也可能導致鉅額成本，並分散我們的管理層和其他員工的注意力。此外，與訴訟相關的不確定性可能會對我們籌集資金以繼續我們的臨牀試驗、繼續我們的研究計劃、從第三方獲得必要的技術許可或建立開發合作伙伴關係以幫助我們將我們的候選產品推向市場的能力產生實質性的不利影響。
此外，由於知識產權訴訟需要大量的披露，我們的一些機密信息或商業祕密可能會在訴訟期間因披露而被泄露。上述任何條款都可能允許第三方開發和商業化競爭技術和產品，並對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
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第三方可能會聲稱我們正在侵犯、挪用或以其他方式侵犯他們的知識產權，其結果將是不確定的，並可能對我們的業務產生實質性的不利影響。
我們的商業成功取決於我們和我們的合作者開發、製造、營銷和銷售我們的候選產品以及使用我們的專有技術而不侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方的知識產權和專有權利的能力。在製藥和生物技術行業，有相當多的專利和其他知識產權訴訟。我們可能會參與或受到與我們的技術和產品候選產品的知識產權相關的對抗訴訟或訴訟的威脅，包括幹擾訴訟、授權後審查、各方之間的審查和美國專利商標局的派生訴訟，以及在外國司法管轄區的類似訴訟。包括我們的競爭對手在內的第三方擁有大量美國和外國頒發的專利和未決的專利申請，這些專利存在於我們正在尋求開發候選者的領域。隨着生物技術和製藥行業的擴張和專利的頒發，我們的技術或產品候選可能會受到侵犯第三方專利權的指控的風險增加。我們的競爭對手和其他公司可能比我們擁有更大、更成熟的專利組合。此外，未來的訴訟可能由專利持有公司或其他不利的專利權人提起，他們沒有相關的產品或服務收入，我們自己的專利可能對他們幾乎沒有威懾或保護作用。競爭對手還可能聲稱，我們的候選產品侵犯了他們的知識產權，這是阻礙我們成功進入這些市場的商業戰略的一部分。
提起訴訟或有爭議的訴訟程序的法律門檻較低，因此即使是勝訴概率較低的訴訟或訴訟程序也可能被提起，需要大量的資源和管理層的注意才能進行辯護。如果我們的候選產品接近商業化，並且隨着我們作為一家上市公司獲得更大的知名度，捲入此類訴訟和訴訟的風險可能會增加。第三方可能會根據現有專利或未來可能授予的專利向我們提出侵權索賠，而不考慮是非曲直。由於專利申請可能需要多年的時間才能發佈，因此未決的專利申請可能會導致我們的候選產品侵犯已發佈的專利。例如，可能存在與發現、使用或製造我們的候選產品或技術相關的第三方專利或專利申請，這些專利或專利申請要求材料、配方、製造方法或治療方法。我們可能不知道可能與我們的技術和候選產品有關的所有此類知識產權，或者我們可能錯誤地得出第三方知識產權無效或我們的活動和候選產品沒有侵犯第三方知識產權的錯誤結論。因此，我們不能確定我們的技術和產品候選，或我們的開發和商業化，不會也不會侵犯、挪用或以其他方式侵犯任何第三方的知識產權。
法院可以裁定第三方專利是有效的、可強制執行的和受到侵犯的。為了在聯邦法院成功地挑戰任何這類美國專利的有效性，我們需要克服有效性推定。由於這一負擔很重，需要我們提出明確和令人信服的證據，證明任何這類美國專利的權利要求無效，因此不能保證法院會宣佈任何這種美國專利的權利要求無效。
對我們提出索賠的當事人可以獲得強制令或其他衡平法救濟。例如，如果持有任何第三方專利，以涵蓋我們候選產品的製造過程、製造過程中形成的任何分子或任何最終產品本身，任何此類專利的持有者可能能夠阻止我們將此類候選產品商業化。在針對我們的侵權索賠成功的情況下，我們可能還必須支付大量損害賠償，包括故意侵權的三倍損害賠償和律師費，賠償客户、合作者或其他第三方，尋求新的監管批准，並重新設計我們的侵權產品，這些可能是不可能的或不現實的。如果我們被發現侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方的知識產權，我們可能被要求從該第三方獲得許可證，以繼續開發、製造和營銷我們的技術和候選產品。然而，我們可能無法以商業上合理的條款或根本無法獲得任何所需的許可證。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手和其他第三方能夠訪問向我們許可的相同技術，並可能要求我們支付大量許可和版税。聲稱我們盜用了第三方的機密信息或商業祕密，可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生類似的重大不利影響。
知識產權訴訟或其他與知識產權有關的法律程序可能會導致我們花費大量資源，並分散我們的人員對其正常職責的注意力。
即使解決方案對我們有利，與知識產權索賠有關的訴訟或其他法律程序也可能導致我們產生鉅額費用，並可能分散我們的技術和管理人員的正常責任，這將損害我們開展業務的能力。此外，可能會公佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生重大不利影響。這樣的訴訟或訴訟可能會大幅增加我們的運營虧損，並減少可用於發展的資源
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活動或任何未來的銷售、營銷或分銷活動。我們可能沒有足夠的財政或其他資源來適當地進行此類訴訟或訴訟程序。我們的一些對手可能比我們更有效地承擔這類訴訟或訴訟的費用，因為他們有更多的財政資源，而且由於他們更成熟和發展的知識產權組合，也可能在這類訴訟中具有優勢。知識產權訴訟或其他訴訟的發起和繼續所產生的不確定性可能會損害我們在市場上競爭的能力。
獲得和維持專利保護有賴於遵守政府專利機構提出的各種程序、文件提交、費用支付和其他要求，如果不符合這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。
在我們擁有和授權的專利和專利申請的有效期內，必須分幾個階段或每年向美國專利商標局和外國專利代理機構支付定期維護、續展和年金費用以及任何已頒發和待處理的專利申請的各種其他政府費用。美國專利商標局和各種外國政府專利機構要求在專利申請和起訴過程中遵守一些程序、文件、費用支付和其他類似規定。在某些情況下，我們可能會依賴我們的許可合作伙伴向相關專利代理機構支付這些費用，或遵守其程序和文件規則。關於我們的專利，我們依靠年金服務、外部公司和外部律師來提醒我們到期日，並在我們指示他們這樣做後支付費用。雖然在許多情況下，可以根據適用規則通過支付滯納金或通過其他方式糾正疏忽失效，但在某些情況下，不遵守規定可能導致專利或專利申請被放棄或失效，從而導致相關法域的專利權部分或全部喪失。可能導致專利或專利申請被放棄或失效的不遵守規定的事件包括未能在規定的時限內對當局的行動做出迴應、未支付費用以及未能適當地使其合法化並提交正式文件。在這種情況下，潛在的競爭對手可能能夠以類似或相同的產品或技術進入市場。如果我們或我們的許可方不能保持當前和未來的專利以及涵蓋我們候選產品的專利申請，我們的競爭對手可能會以類似或相同的產品或技術進入市場，這將對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響, 和前景。
如果我們無法以商業上合理的條款從第三方獲得許可證，我們的業務可能會受到損害。
除了我們現有的許可協議外，我們可能需要使用第三方的專利或專有技術將我們的產品商業化，如果獲得批准，在這種情況下，我們將被要求從這些第三方獲得許可。第三方知識產權的內部許可和收購是一個競爭領域，一些較成熟的公司也在實施我們可能認為有吸引力或必要的第三方知識產權許可或收購戰略。這些老牌公司可能比我們更具競爭優勢，因為它們的規模、現金資源以及更強的臨牀開發和商業化能力。此外，將我們視為競爭對手的公司可能不願將權利轉讓或許可給我們。此外，我們預計未來對我們有吸引力的候選產品的許可內或獲取第三方知識產權的競爭可能會加劇，這可能意味着對我們來説合適的機會更少，以及獲取或許可成本更高。如果我們無法許可此類技術，或者如果我們被迫以不利的條款許可此類技術，例如大量許可或支付特許權使用費，我們的業務可能會受到實質性損害。如果我們無法獲得必要的許可，擁有此類知識產權的第三方可以尋求禁止我們銷售的禁令，或者我們可能無法以其他方式開發受影響的候選產品或將其商業化，這可能會對我們的業務造成實質性損害。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手能夠訪問向我們許可的相同技術。
如果我們無法獲得所需的第三方知識產權或保持我們現有的知識產權，我們可能需要花費大量時間和資源來重新設計我們的技術、候選產品或製造它們的方法，或者開發或許可替代技術，所有這些在技術或商業基礎上都可能是不可行的。如果我們無法做到這一點，我們可能無法開發或商業化受影響的技術和候選產品，這可能會嚴重損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。
如果我們未能履行我們在與第三方的知識產權許可中的義務，或者我們與許可方的業務關係受到幹擾，我們可能會失去對我們的業務至關重要的知識產權。
我們是強制實施的許可協議的一方，我們可能與第三方簽訂額外的許可和資金安排，這些安排可能會向我們強加勤奮、開發和商業化時間表、里程碑付款、特許權使用費、保險和其他義務。根據我們現有的許可協議，包括我們與ApiBody的許可協議，我們有義務就候選產品或相關技術的產品淨銷售額支付協議範圍內的里程碑和特許權使用費。如果我們不遵守這些規定
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如果根據當前或未來的許可和融資協議，我們的交易對手可能有權終止這些協議，在這種情況下，我們可能無法開發、製造或營銷，或可能被迫停止開發、製造或營銷這些協議涵蓋的任何產品，或者可能面臨此類協議下的其他處罰，或者我們的交易對手可能要求我們授予他們某些權利。這種情況可能會對根據任何此類協議開發的任何候選產品的價值產生實質性的不利影響。終止這些協議或減少或取消我們在這些協議下的權利，或限制我們在符合我們業務利益的情況下自由轉讓或再許可我們在此類協議下的權利，可能會導致我們不得不以不太有利的條款談判新的或恢復的協議，導致我們失去這些協議下的權利，包括我們對重要知識產權或技術的權利，這將對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響，或者阻礙、延遲或禁止依賴此類協議的一個或多個候選產品的進一步開發或商業化。
關於受許可協議約束的知識產權，可能會產生糾紛，包括：
如果我們不在此類糾紛中獲勝，我們可能會失去此類許可協議下我們的任何或所有權利。
此外，我們目前從第三方獲得知識產權或技術許可的協議很複雜，此類協議中的某些條款可能會受到多種解釋的影響。任何可能出現的合同解釋分歧的解決可能會縮小我們認為是我們對相關知識產權或技術的權利的範圍，或者增加我們認為是相關協議下我們的財務或其他義務，這兩種情況中的任何一種都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。此外，如果圍繞我們許可的知識產權的糾紛阻礙或損害我們以商業上可接受的條款維持目前的許可安排的能力，我們可能無法成功開發和商業化受影響的技術和候選產品，這可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
儘管我們做出了努力，我們的許可人或未來的許可人可能會得出結論，我們嚴重違反了許可協議，因此可能會終止許可協議，從而使我們無法開發和商業化這些許可協議涵蓋的候選產品和技術。如果這些許可終止，或者如果基礎知識產權未能提供預期的排他性，競爭對手可以尋求監管部門的批准，銷售與我們相同的產品和技術。這可能會對我們的競爭地位、業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
我們可能無法在世界各地保護我們的知識產權和專有權利。
在我們沒有任何專利保護和/或法律追索權可能受到限制的國家/地區，第三方可能試圖開發競爭產品並將其商業化。這可能會對我們的海外商業運營產生重大的商業影響。
在世界各國申請、起訴和保護候選產品專利的費用將高得令人望而卻步。此外，一些國家的法律對知識產權的保護程度不及美國的聯邦和州法律，即使名義上有這種保護，也可能缺乏對這類知識產權的充分司法和政府執法。因此，我們可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家實施我們的發明，或在這些國家銷售我們的發明，或將使用我們的發明製造的產品進口到美國或其他司法管轄區。競爭對手可以在我們沒有獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發他們自己的產品，並進一步可能向我們擁有專利的地區出口其他侵權產品。
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保護或許可證，但執法力度不如美國。這些產品可能會與我們的產品競爭，而我們的專利或其他知識產權可能不能有效或不足以阻止他們競爭。
許多公司在外國司法管轄區保護和捍衞知識產權方面遇到了重大問題。某些國家的法律制度，特別是某些發展中國家的法律制度，不贊成強制執行專利、商業祕密和其他知識產權保護，特別是與製藥和生物技術產品有關的保護，這可能使我們難以阻止侵犯我們的專利或銷售違反我們的知識產權和專有權利的競爭產品。此外，某些司法管轄區對構成新的治療方法的發明的保護程度不同於美國或根本不保護。
在外國司法管轄區強制執行我們的知識產權和專有權利的訴訟程序可能會導致鉅額成本，並將我們的努力和注意力從我們業務的其他方面轉移出去，可能會使我們的專利面臨被無效或狹義解釋的風險，可能會使我們的專利申請面臨無法發佈的風險，並可能引發第三方對我們提出索賠。我們可能不會在我們發起的任何訴訟中獲勝，而且所判給的損害賠償或其他補救措施(如果有的話)可能沒有商業意義。因此，我們在世界各地強制執行我們的知識產權和專有權利的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。
包括印度、中國和歐洲某些國家在內的許多國家都有強制許可法，根據這些法律，專利權人可能會被強制向第三方授予許可。此外，許多國家限制專利對政府機構或政府承包商的可執行性。在這些國家，專利權人的補救措施可能有限，這可能會大幅降低此類專利的價值。如果我們或我們的任何許可人被迫向第三方授予與我們業務相關的任何專利的許可，我們的競爭地位可能會受到損害，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景可能會受到不利影響。
我們可能會受到質疑我們的專利和其他知識產權的發明權或所有權的索賠。
我們或我們的許可人可能會受到前僱員、合作者或其他第三方作為發明人、共同發明人、所有者或共同所有人在我們擁有的或許可內的專利、商業祕密或其他知識產權中的權益的索賠。例如，我們或我們的許可人或合作者可能因參與開發我們候選產品的員工、顧問或其他人的義務衝突而產生發明權或所有權糾紛。可能有必要提起訴訟，以對抗這些或其他挑戰庫存或我們或我們的許可人或合作者對我們擁有的或許可內的專利、商業祕密或其他知識產權的所有權的索賠。如果我們或我們的許可人或合作者未能為任何此類索賠辯護，我們可能被要求支付金錢損害賠償，我們還可能失去寶貴的知識產權，如對我們的候選產品非常重要的知識產權的獨家所有權或使用權。即使我們成功地對此類索賠進行了辯護，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散管理層和其他員工的注意力。上述任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。
我們可能會受到第三方的索賠，聲稱我們的員工、顧問或承包商錯誤地使用或披露了此類第三方的機密信息，或者他們錯誤地使用或披露了他們現任或前任僱主的所謂商業機密，或者我們挪用了他們的知識產權，或者他們擁有我們認為是我們自己的知識產權。
我們的許多員工、顧問和承包商以前曾受僱於大學或其他製藥或生物技術公司，包括我們的競爭對手或潛在競爭對手。他們中的許多人簽署了與這種以前的僱用或聘用有關的專有權、保密和/或競業禁止協議。儘管我們努力確保為我們工作的個人不會在為我們工作時使用他人的知識產權、專有信息、技術訣竅或商業祕密，但我們可能會受到指控，即我們或他們無意或以其他方式使用、侵犯、挪用或以其他方式侵犯了這些前僱主、競爭對手或其他第三方的知識產權，或披露了所謂的商業祕密或其他專有信息。我們還可能受到不正當使用或獲取此類商業祕密的指控。可能有必要提起訴訟來抗辯這些指控。任何訴訟或訴訟威脅都可能對我們僱用員工或聘用顧問和承包商的能力產生不利影響。關鍵人員或他們的工作產品的流失可能會阻礙或阻止我們開發和商業化產品和候選產品，這可能會損害我們的業務。
此外，儘管我們的政策是要求可能參與知識產權開發的員工、顧問和承包商簽署協議，將此類知識產權轉讓給我們，但我們可能無法從實際上開發我們認為是知識產權的每一方那裏獲得此類協議。
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我們自己的。我們與他們的知識產權轉讓協議可能不會自動執行或可能被違反，我們可能會被迫向第三方提出索賠，或為他們可能對我們提出的索賠進行辯護，以確定我們認為是我們知識產權的所有權。此類索賠可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
如果我們不能起訴或辯護任何此類索賠，我們可能被要求支付金錢損害賠償，我們還可能失去寶貴的知識產權或人員，這可能會對我們的競爭地位和前景產生實質性的不利影響。此類知識產權可以授予第三方，我們可能需要從該第三方獲得許可才能將我們的技術或產品商業化，該許可可能無法以商業上合理的條款獲得，或者根本不存在，或者該許可可能是非排他性的。即使我們成功地起訴或抗辯這類索賠，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散我們管理層和員工的注意力。
如果我們不能保護我們的商業祕密的機密性，我們的商業和競爭地位將受到損害。
除了為我們的一些候選技術和產品申請專利外，我們還依靠商業祕密和保密協議來保護我們的非專利專有技術、技術和其他專有信息，以保持我們的競爭地位。我們尋求保護我們的商業祕密和其他專有技術，部分是通過與有權訪問這些祕密的各方簽訂保密協議，例如我們的員工、公司合作者、外部科學合作者、合同研究組織、合同製造商、顧問、顧問和其他第三方。我們還與員工和顧問簽訂保密協議。我們不能保證我們已經與可能或曾經接觸到我們的商業祕密或專有技術的每一方達成了此類協議。儘管做出了這些努力，但任何一方都可能違反協議，泄露我們的專有信息，包括我們的商業祕密，而我們可能無法獲得足夠的補救措施。偵測商業祕密的泄露或挪用，並要求當事人非法披露或挪用商業祕密，這是困難、昂貴和耗時的，結果是不可預測的。此外，美國國內外的一些法院不太願意或不願意保護商業祕密。如果我們的任何商業祕密是由競爭對手或其他第三方合法獲取或獨立開發的，我們將無權阻止他們或他們向其傳遞此類商業祕密的人使用該技術或信息與我們競爭。
此外，我們預計，隨着時間的推移，我們的商業祕密、技術訣竅和專有信息可以通過獨立開發、發表期刊文章和人員往返學術和行業科學職位在行業內傳播。因此，如果不付出高昂的努力來保護我們的專有技術，我們可能無法阻止其他人利用該技術，這可能會影響我們在國內和國際市場擴張的能力。如果我們的任何商業祕密被泄露給競爭對手或其他第三方，或由競爭對手或其他第三方獨立開發，我們的競爭地位將受到實質性和不利的損害。
此外，我們亦致力維護我們樓宇的實體安全，以及我們的資訊科技系統的實體和電子安全，以維護我們的資料和商業祕密的完整性和保密性。這些安全措施可能會被違反，我們可能沒有足夠的補救措施來應對任何違規行為。
如果我們的商標和商號沒有得到充分的保護，我們可能無法在我們感興趣的市場上建立知名度，我們的業務可能會受到不利影響。
如果我們的商標和商號沒有得到充分的保護，我們可能無法在我們感興趣的市場上建立知名度，我們的業務可能會受到不利影響。我們的商標或商號可能會受到挑戰、侵犯、規避、被宣佈為通用商標或被確定為侵犯了其他商標。我們可能無法保護我們對這些商標和商品名稱的權利，或者可能被迫停止使用這些商標或商品名稱，我們需要這些商標或商品名稱來在我們感興趣的市場中的潛在合作者或客户中建立知名度。有時，競爭對手可能會採用與我們類似的商標或商號，從而阻礙我們建立品牌標識的能力，並可能導致市場混亂。此外，其他註冊商標或商號的所有者可能會提起商標或商號侵權索賠，這些商標或商號包含我們的商標或商號的變體。從長遠來看，如果我們不能成功註冊我們的商標和商號，並根據我們的商標和商號建立名稱認可，我們可能無法有效競爭，我們的業務可能會受到不利影響。我們執行或保護與商標和商號相關的專有權利的努力可能無效，並可能導致鉅額成本和資源轉移，並可能對我們的財務狀況或運營結果產生不利影響。
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知識產權不一定能解決所有潛在威脅。
我們的知識產權所提供的未來保護程度是不確定的，因為知識產權具有侷限性，可能無法充分保護我們的業務或使我們能夠保持競爭優勢。例如：
如果這些事件中的任何一個發生，都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
與我們的員工、管理我們的增長和運營相關的風險
我們未來的成功取決於我們留住關鍵人員以及吸引、留住和激勵合格人員的能力。
我們高度依賴我們管理、科學和臨牀團隊主要成員的專業知識。我們的科學和臨牀開發人員在開發和實施新的臨牀試驗設計方面擁有豐富的經驗，並在從未接受治療的患者羣體中成功地進行了臨牀試驗。如果我們失去了一名或多名高管或關鍵員工，我們成功執行計劃和實施業務戰略的能力可能會受到嚴重損害。此外，更換高管和關鍵員工可能很困難，而且可能需要很長一段時間，因為我們行業中擁有成功開發、獲得監管部門批准並將候選產品商業化所需的技能和經驗的個人數量有限。
從這個有限的人才庫中招聘的競爭非常激烈，鑑於眾多生物技術和製藥公司之間對類似人員的競爭，我們可能無法以可接受的條件招聘、培訓、留住或激勵這些額外的關鍵人員。我們也可能會遇到從大學和研究機構招聘科學和臨牀人員的競爭。
我們的許多員工之前受僱於潛在競爭對手Alexion。就我們僱用或聘用競爭對手的人員而言，我們可能會受到指控，稱這些人被不正當地索取或泄露了專有或其他機密信息，或者他們的前僱主擁有他們的研究成果。
此外，我們依靠顧問和顧問，包括科學和臨牀顧問，幫助我們制定我們的研發和商業化戰略。我們的顧問和顧問可能受僱於我們以外的僱主，並可能根據與其他實體簽訂的諮詢或諮詢合同作出承諾，這可能會限制我們獲得他們的機會。如果我們不能繼續吸引和留住高素質的人才，我們推行增長戰略的能力將受到限制。
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我們希望擴大我們的開發、監管以及銷售和營銷能力，因此，我們可能會在管理我們的增長方面遇到困難，這可能會擾亂我們的運營。
我們預計我們的員工數量和業務範圍將大幅增長，特別是在臨牀開發、法規事務以及銷售和營銷領域。為了管理我們預期的未來增長，我們必須繼續實施和改進我們的管理、運營和財務制度，擴大我們的設施或租賃或購買新設施，並繼續招聘和培訓更多合格的人員。由於我們的財務資源有限，以及我們的管理團隊在管理一傢俱有如此預期增長的公司方面的經驗有限，我們可能無法有效地管理我們業務的擴張，或招聘和培訓更多合格的人員。我們業務的擴張可能會導致巨大的成本，並可能轉移我們的管理和業務發展資源。任何無法管理增長的情況都可能推遲我們業務計劃的執行或擾亂我們的運營。
如果系統發生故障，我們的業務和運營將受到影響。
儘管實施了安全措施，我們的計算機系統，以及我們的CRO和其他承包商和顧問的計算機系統，仍然容易受到計算機病毒、未經授權的訪問、自然災害和人為災難(包括颶風)、恐怖主義、戰爭以及電信和電氣故障的破壞。雖然我們不認為我們到目前為止還沒有經歷過任何這樣的系統故障或事故，但如果發生此類事件並導致我們或他們的運營中斷，可能會導致我們的研發計劃延遲和/或實質性中斷。例如，已完成、正在進行或計劃中的試驗的臨牀前或臨牀試驗數據的丟失，或其他專有數據的丟失，可能會導致我們的監管審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。同樣，我們目前依賴第三方生產我們的候選產品並進行臨牀試驗，與他們的計算機系統相關的類似事件也可能對我們的業務產生重大不利影響。如果任何中斷導致我們的數據或應用程序丟失或損壞，或者不適當地披露個人、機密或專有信息，我們可能會招致責任，我們候選產品的開發可能會被推遲。
我們的專有或機密信息可能會丟失，或者我們可能會遭受安全漏洞。
美國聯邦、各州和外國政府已經制定或提出了關於收集、分發、使用、安全和存儲個人身份信息和其他與個人有關的數據的要求。在我們的正常業務過程中，我們和與我們有關係的第三方將繼續在數據中心和網絡中收集和存儲敏感數據，包括臨牀試驗數據、專有業務信息、個人數據和我們臨牀試驗受試者和員工的個人身份信息。這些信息的安全處理、維護和傳輸對我們的行動至關重要。儘管我們和我們的合作者採取了安全措施，但我們的信息技術和基礎設施可能容易受到黑客或內部不良行為者的攻擊，以及由於員工錯誤、技術漏洞、違規或其他中斷而造成的入侵。一些擬議和頒佈的聯邦、州和國際法律法規規定，公司有義務在涉及個人身份信息的安全漏洞時通知個人，這些漏洞可能是由於我們或第三方經歷的漏洞造成的，包括與我們建立戰略關係的合作者、供應商、承包商或其他組織。儘管據我們所知，我們或任何此類第三方均未經歷過任何重大安全漏洞，即使我們可能與此類第三方有合同保護，但任何此類漏洞都可能危及我們或他們的網絡，其中存儲的信息可能被訪問、公開披露、丟失或被竊取。任何此類訪問、披露、通知、與此類安全漏洞或其他信息丟失相關的後續行動都可能導致法律索賠或訴訟、根據保護個人信息隱私的法律承擔責任以及鉅額費用。, 包括監管處罰、罰款和法律費用，這樣的事件可能會擾亂我們的運營，導致我們產生補救成本，損害我們的聲譽，並導致對我們和我們或這樣的第三方進行臨牀試驗的能力失去信心，這可能會對我們的聲譽造成不利影響，並延誤我們候選產品的臨牀開發。
與我們普通股相關的風險
我們普通股的活躍交易市場可能無法持續。
如果我們普通股的市場不能持續，你可能很難以有吸引力的價格出售你的普通股。我們無法預測我們普通股的交易價格。在未來的一個或多個時期，我們的經營結果可能會低於公開市場分析師和投資者的預期，因此，由於這些和其他因素，我們的普通股價格可能會下跌。
我們普通股的市場價格可能會波動，這可能會給投資者帶來重大損失。
自2021年7月我們的普通股在IPO中以每股13.00美元的價格發行以來，截至2022年5月4日，我們普通股的每股價格從最低的6.91美元到最高的23.40美元不等。可能導致我們普通股市場價格波動的一些因素包括：
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近年來，整個股票市場，特別是製藥和生物技術公司的市場，經歷了極端的價格和成交量波動，這些波動往往與其股票經歷這些價格和成交量波動的公司的經營業績變化無關或不成比例。無論我們的實際經營業績如何，廣泛的市場和行業因素都可能嚴重影響我們普通股的市場價格。在我們首次公開募股後不久，這些波動可能在我們股票的交易市場上更加明顯。在一家公司的證券市場價格出現這種波動之後，經常會對該公司提起證券集體訴訟。由於我們股價的潛在波動性，我們未來可能成為證券訴訟的目標。
如果證券分析師停止發佈關於我們業務的研究或報告，或者如果他們發佈對我們股票的負面評估，我們的股票價格可能會下跌。
我們普通股的交易市場在一定程度上受到行業或金融分析師發佈的關於我們或我們業務的研究和報告的影響。如果這些分析師中的一位或多位停止對我們公司的報道，或未能定期發佈有關我們的報告，我們可能會在金融市場失去可見度，這反過來可能導致我們的股價或交易量下降。此外，如果追蹤我們業務的一位或多位分析師下調了他們對我們股票的評估，我們的股票價格可能會下跌。
我們總流通股的很大一部分可能會被出售給市場，這可能會導致我們普通股的市場價格大幅下降，即使我們的業務表現良好。
在公開市場上出售我們的大量普通股隨時都有可能發生。這些出售，或市場上認為持有大量普通股的人打算出售股票的看法，可能會降低我們普通股的市場價格。截至2022年5月4日，我們有32,130,970股普通股已發行。所有這些股份都可以立即在公開市場上轉售，除非由我們的關聯公司持有，他們受到規則144規定的成交量限制。此外，截至2022年3月31日，持有我們普通股總數不超過23,094,614股的股東有權在有條件的情況下要求我們提交關於他們股票的登記聲明，或將他們的股票包括在我們可以為自己或其他股東提交的登記聲明中。我們還登記了總計5,731,668股普通股，根據我們的股權補償計劃，我們可以發行或在行使未償還期權時可以發行。這些股票在發行時可以在公開市場上自由出售，一旦授予，受適用於關聯公司的數量限制。如果這些額外的股票中的任何一股在公開市場上出售，或者如果人們認為它們將被出售，我們普通股的市場價格可能會下降。
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內部人士對我們有很大的影響力，這可能會限制您影響關鍵交易結果的能力，包括控制權的變更。
截至2022年5月4日，我們的董事和高管及其附屬公司實益擁有約佔我們已發行普通股50%的股份。因此，如果這些股東一起行動，他們將能夠影響我們的管理和事務，以及所有需要股東批准的事項，包括董事選舉和重大公司交易的批准。這些股東的利益可能並不總是與我們的公司利益或其他股東的利益一致，他們的行為方式可能不符合您的意見，也可能不符合我們其他股東的最佳利益。這種所有權集中可能會延遲或阻止我們公司控制權的變更，並可能影響我們普通股的市場價格。
我們可能會受到證券集體訴訟的影響。
在過去，證券集體訴訟經常是在公司的證券市場價格下跌後對其提起的。這一風險與我們尤其相關，因為生物技術和製藥公司近年來經歷了大幅的股價波動。由於我們股價的潛在波動性，我們未來可能成為證券訴訟的目標。證券訴訟可能導致鉅額成本，並將管理層的注意力和資源從我們的業務上轉移開。
由於我們預計在可預見的未來不會對我們的普通股支付任何現金股息，資本增值(如果有的話)將是您唯一的收益來源。
我們從未宣佈或支付過普通股的任何現金股息。我們目前預計，我們將為業務的發展、運營和擴張保留未來的收益，在可預見的未來不會宣佈或支付任何現金股息。因此，在可預見的未來，我們普通股的資本增值將是您投資我們普通股的唯一收益來源。
我們是一家“新興成長型公司”，降低適用於新興成長型公司的披露要求可能會降低我們的普通股對投資者的吸引力。
根據就業法案的定義，我們是一家“新興成長型公司”，在2026年12月31日之前，我們可能仍是一家新興成長型公司。只要我們仍然是一家新興成長型公司，我們就被允許並計劃依賴於適用於其他非新興成長型公司的上市公司的某些披露要求的豁免。這些豁免包括不需要遵守2002年《薩班斯-奧克斯利法案》(Sarbanes-Oxley Act)第404條的審計師認證要求，不需要遵守上市公司會計監督委員會可能採用的關於強制性審計公司輪換或提供有關審計和財務報表更多信息的審計師報告附錄的任何要求，減少關於高管薪酬的披露義務，以及免除就高管薪酬進行非約束性諮詢投票和股東批准任何先前未獲批准的金降落傘付款的要求。因此，我們向股東提供的信息將與其他上市公司提供的信息不同。我們無法預測，如果我們依賴這些豁免，投資者是否會發現我們的普通股吸引力下降。如果一些投資者因此發現我們的普通股吸引力下降，我們的普通股可能會出現不那麼活躍的交易市場，我們的股價可能會更加波動。
此外，《就業法案》規定，新興成長型公司可以利用延長的過渡期來遵守新的或修訂後的會計準則。這允許新興成長型公司推遲採用某些會計準則，直到這些準則適用於私營公司。我們已選擇不“選擇退出”延長的過渡期，這意味着當一項標準發佈或修訂時，如果它對上市公司或私人公司有不同的應用日期，我們將在私人公司採用新的或修訂的標準時採用新的或修訂的標準，並將一直這樣做，直到我們(I)不可撤銷地選擇“選擇退出”延長的過渡期，或(Ii)不再符合新興成長型公司的資格。因此，我們財務報表中包含的報告的運營結果可能無法直接與其他上市公司的運營結果進行比較。
我們修訂和重述的公司註冊證書、我們修訂和重述的公司章程和特拉華州法律中的條款可能具有反收購效果，可能會阻止其他公司收購我們，即使收購將有利於我們的股東，並可能阻止我們的股東試圖更換或撤換我們目前的管理層。
我們修訂和重述的公司註冊證書以及修訂和重述的法律和特拉華州法律包含的條款可能會阻止、推遲或阻止股東可能認為有利的我們控制權的變更或我們管理層的變更，包括您可能從您的股票中獲得溢價的交易。我們修訂和重述的公司註冊證書和附例包括以下條款：
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這些條款單獨或一起可能會推遲或阻止敵意收購、控制權變更或我們管理層的變動。這些條款還可能限制投資者未來可能願意為我們普通股支付的價格，從而壓低我們普通股的市場價格。
此外，由於我們是在特拉華州註冊成立的，我們受特拉華州公司法第203條(“DGCL”)的條款管轄，該條款禁止持有我們已發行有表決權股票超過15%的人在交易日期後三年內與我們合併或合併，除非合併或合併以規定的方式獲得批准。
我們修訂和重述的公司註冊證書、修訂和重述的公司章程或特拉華州法律中任何具有延遲或威懾控制權變更的條款都可能限制我們的股東從他們持有的普通股獲得溢價的機會，還可能影響一些投資者願意為我們的普通股支付的價格。
我們修訂和重述的公司註冊證書指定特拉華州內的州或聯邦法院為我們的股東可能發起的某些類型的訴訟和訴訟的獨家論壇，這可能限制我們的股東在與我們或我們的董事、高級管理人員或員工的糾紛中獲得有利的司法論壇的能力。
我們修訂和重述的公司註冊證書規定，除有限的例外情況外，特拉華州內的州或聯邦法院(視情況而定)是以下方面的排他性論壇：(1)代表我們提起的任何派生訴訟或法律程序；(2)任何聲稱違反我們任何董事、高級管理人員或其他員工對我們或我們股東的受託責任的訴訟；(3)根據DGCL、我們修訂和重述的公司註冊證書或我們修訂和重述的章程的任何規定對我們提出索賠的任何訴訟；(4)針對吾等或吾等任何董事或高級職員的訴訟，涉及根據《交易法》或《1933年證券法》(下稱《證券法》)提出的申索或抗辯，或(5)任何其他針對吾等提出受內務原則管轄的申索的訴訟。任何人士或實體購買或以其他方式取得本公司股本股份的任何權益，應被視為已知悉並同意本公司上述經修訂及重述的公司註冊證書的規定。這一專屬法院規定不適用於屬於特拉華州衡平法院以外的法院或法院的專屬管轄權的索賠，或特拉華州衡平法院對其沒有標的物管轄權的索賠。例如，該條款不適用於根據聯邦證券法提起的訴訟，包括為強制執行《交易法》或其下的規則和條例所產生的任何責任或義務而提起的訴訟。這種法院條款的選擇可能會限制股東在司法法院提出其認為有利於與我們或我們的董事、高級管理人員或其他員工發生糾紛的索賠的能力，這可能會阻止針對我們和我們的董事的此類訴訟, 官員和員工。或者，如果法院發現我們修訂和重述的公司註冊證書中的這些條款不適用於一種或多種指定類型的訴訟或法律程序，或無法對其執行，我們可能會在其他司法管轄區產生與解決此類問題相關的額外費用，這可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。此外，雖然特拉華州最高法院於2020年3月裁定，根據特拉華州法律，旨在要求根據證券法提出索賠的聯邦法院選擇條款在表面上是有效的，但其他法院是否會執行我們的聯邦法院條款仍存在不確定性。如果聯邦法院的規定被發現是不可執行的，我們可能會產生與解決此類問題相關的額外費用。聯邦法院的規定還可能對聲稱該規定不可執行或無效的股東施加額外的訴訟費用。
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一般風險
與國際化經營相關的各種風險可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
我們的業務戰略包括潛在的國際擴張。在國際上開展業務涉及幾個風險，包括但不限於：
這些因素中的任何一個都可能嚴重損害未來的任何國際擴張和業務，從而損害我們的業務結果。
美國聯邦所得税改革可能會對我們的商業和財務狀況產生不利影響。
涉及美國聯邦、州和地方所得税的規則一直在通過立法程序以及美國國税局和美國財政部進行審查。税法的變化(這些變化可能具有追溯力)可能會對我們或我們普通股的持有者產生不利影響。近年來，這樣的變化已經發生了許多，而且未來可能還會繼續發生變化。例如，減税和就業法案(TCJA)於2017年頒佈，並對該法進行了重大改革。除其他事項外，TCJA包含了對公司和個人税收的重大變化，其中一些可能會對我們普通股的投資產生不利影響。此外，2020年3月27日，特朗普總統簽署了CARE法案，其中包括針對新冠肺炎大流行對税法進行的某些修改，旨在刺激美國經濟，包括對NOL的處理、利息扣除限制和工資税事宜進行臨時有益的修改。也可能有關於TCJA和CARE法案的技術更正立法或其他立法修改建議，其影響無法預測，可能對我們或我們的股東不利。未來税法的變化可能會對我們的業務、現金流、財務狀況或運營結果產生實質性的不利影響。特別是，擬議的税收立法，包括美國擬議的重建更好法案，可能導致直接影響我們的業務或間接影響我們的客户和供應商的税收立法、法規和政府政策的重大變化和不確定性。我們敦促投資者就税法的潛在變化對投資我們普通股的影響諮詢他們的法律和税務顧問。
針對我們的潛在臨牀試驗或產品責任訴訟可能會導致我們承擔重大責任，並限制我們可能開發的任何產品的商業化。
在臨牀試驗中使用我們可能開發的任何候選產品，以及銷售我們獲得市場批准的任何產品，都會使我們面臨臨牀試驗和產品責任索賠的風險。患者、醫療保健提供者、製藥公司或銷售或以其他方式接觸我們產品的其他人可能會對我們提出臨牀試驗或產品責任索賠。有時，在基於具有意想不到的不良影響的藥物的集體訴訟中，會做出大筆判決。如果我們不能成功地抗辯產品責任索賠，我們可能會招致大量的責任和成本。此外，無論是非曲直或最終結果，臨牀試驗或產品責任索賠可能導致：
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我們目前承保的臨牀試驗和產品責任保險，以及我們未來購買的任何額外的臨牀試驗和產品責任保險，可能不足以補償我們可能遭受的任何費用或損失。此外，保險範圍正變得越來越昂貴，未來我們可能無法以合理的成本或足夠的金額維持保險範圍，以保障我們免受因責任而造成的損失。如果我們獲得任何候選產品的營銷批准，我們打算購買包括商業產品銷售在內的保險；然而，我們可能無法以商業合理的條款或足夠的金額獲得產品責任保險。對我們提出的成功的臨牀試驗或產品責任索賠或一系列索賠可能會導致我們的股價下跌，如果判決超出我們的保險範圍，可能會對我們的運營和業務結果產生不利影響，包括阻止或限制我們開發的任何候選產品的商業化。
不利的全球經濟狀況和地緣政治不穩定可能會對我們的業務、財務狀況或運營結果產生不利影響。
我們的經營業績可能會受到全球經濟和全球金融市場總體狀況的不利影響。嚴重或長期的經濟低迷或更多的全球金融危機可能會給我們的業務帶來各種風險，包括對我們的候選產品的需求減弱(如果獲得批准)，或者我們在需要時以可接受的條件籌集額外資本的能力(如果有的話)。例如，全球金融危機造成了資本和信貸市場的極端波動和混亂。此外，美國以外的地緣政治不穩定也可能影響我們的業務或影響全球市場，例如最近俄羅斯入侵烏克蘭。雖然我們目前沒有在烏克蘭或俄羅斯進行臨牀試驗，但我們不能確定這些事件將對我們的業務或我們的任何第三方合作伙伴的業務產生什麼總體影響，包括我們的合同研究機構、合同製造商或其他合作伙伴。這些事件的影響也可以擴展到我們開展業務的其他市場。同樣，新冠肺炎疫情引發的波動已造成資本和信貸市場的嚴重不穩定和混亂。經濟疲軟或下滑可能會給我們的供應商帶來壓力，可能會導致供應中斷。上述任何一項都可能損害我們的業務，我們無法預見當前的地緣政治緊張局勢、經濟氣候和金融市場狀況可能對我們的業務產生不利影響的所有方式。
作為一家上市公司，我們已經並將因此而增加成本，我們的管理層將繼續需要投入大量時間來實施新的合規舉措和公司治理做法。
作為一家上市公司，我們已經發生了，特別是在我們不再是一家“新興成長型公司”之後，我們將產生大量的法律、會計和其他費用，這些費用是我們作為一傢俬人公司沒有發生的。2002年的薩班斯-奧克斯利法案、多德-弗蘭克華爾街改革和消費者保護法、納斯達克全球精選市場的上市要求以及其他適用的證券規則和法規對上市公司提出了各種要求，包括建立和維持有效的披露、財務控制和公司治理做法。我們預計，我們將需要僱用更多的會計、財務和其他與我們成為一家上市公司相關的人員，我們努力遵守成為一家上市公司的要求，我們的管理層和其他人員將需要投入大量時間來保持遵守這些要求。這些要求將增加我們的法律和財務合規成本，並將使一些活動更加耗時和昂貴。例如，我們預計適用於我們作為上市公司的規章制度可能會使我們獲得董事和高級管理人員責任保險變得更加困難和昂貴，這可能會使我們更難吸引和留住合格的董事會成員。我們目前正在評估這些規則和條例，無法預測或估計我們可能產生的額外成本金額或此類成本的時間。這些規則和條例往往受到不同的解釋，在許多情況下是因為它們缺乏特殊性，因此, 隨着監管和理事機構提供新的指導，它們在實踐中的應用可能會隨着時間的推移而演變。這可能導致關於遵守事項的持續不確定性，以及不斷修訂披露和治理做法所需的更高成本。
根據SOX第404條，我們將被要求由我們的管理層提交一份關於我們財務報告的內部控制的報告，從我們成為上市公司後第二次向美國證券交易委員會提交Form 10-K年度報告開始。然而，儘管我們仍然是一家新興的成長型公司，我們將不會被要求包括由我們的獨立註冊會計師事務所發佈的關於財務報告的內部控制的認證報告。為了在規定的期限內實現對SOX第404條的遵守，我們將開展一個過程來記錄
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並評估我們對財務報告的內部控制，這既昂貴又具有挑戰性。在這方面，我們將需要繼續撥出內部資源，可能聘請外部顧問，通過詳細的工作計劃來評估和記錄財務報告內部控制的充分性，繼續酌情采取步驟改進控制程序，通過測試驗證控制是否如文件所述發揮作用，並實施財務報告內部控制的持續報告和改進程序。儘管我們做出了努力，但我們仍有可能在規定的時間框架內或根本無法得出結論，即我們對財務報告的內部控制是有效的，符合SOX第404條的要求。如果我們發現一個或多個重大弱點，可能會導致金融市場因對我們財務報表的可靠性失去信心而產生不良反應。
項目2.未登記的銷售股權證券和收益的使用。
近期出售的未註冊股權證券
2021年7月28日，與重組有關，根據清算，我們向Rallybio Holdings，LLC的單位持有人發行了總計24,999,970股普通股。本段所述普通股的發行是依據《證券法》第4(A)(2)條進行的。
收益的使用
2021年8月2日，我們完成了普通股的首次公開募股，據此，我們發行並出售了7,130,000股普通股，其中包括因充分行使承銷商購買額外股份的選擇權而出售的93,000股，公開發行價為每股13.00美元。此次IPO的總髮行價為9270萬美元。
首次公開招股中本公司所有普通股的發售均根據證券法進行登記，依據的是經修訂的S-1表格登記聲明(第333-257655號文件)和S-1MEF表格登記聲明(第333-258244號文件)，S-1表格登記聲明於2021年7月28日由美國證券交易委員會宣佈生效，S-1MEF表格登記聲明於2021年7月28日向美國證券交易委員會備案後自動生效。在出售與本公司首次公開招股結束有關的所有股份後，發售終止。Jefferies LLC、Cowen and Company、LLC和Evercore Group L.L.C.擔任此次發行的聯席管理人。
我們從IPO中獲得的總收益為9270萬美元，扣除承銷折扣和佣金以及其他發行成本後，淨收益總額為8300萬美元。承銷折扣、佣金或發售成本並無直接或間接發生或支付給我們的董事或高級管理人員或他們的聯繫人，或擁有我們普通股10%或以上的人士，或我們的任何聯屬公司。
截至2022年3月31日，我們尚未使用首次公開募股的任何淨收益。如招股章程所述，我們對IPO所得款項淨額的計劃用途並無重大改變。
項目6.ExhiBITS，財務報表時間表。
展品 數 |
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描述 |
31.1* |
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根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302節通過的1934年《證券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)條頒發的首席執行幹事證書。 |
31.2* |
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根據依照2002年薩班斯-奧克斯利法案第302節通過的1934年《證券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)條認證首席財務幹事。 |
32.1* |
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根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18編第1350條規定的首席執行官證書。 |
32.2* |
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根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906節通過的《美國法典》第18編第1350條對首席財務官的認證。 |
101.INS |
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內聯XBRL實例文檔-實例文檔不顯示在交互數據文件中，因為XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中。 |
101.SCH |
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內聯XBRL分類擴展架構文檔 |
101.CAL |
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內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔 |
101.DEF |
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內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔 |
101.LAB |
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內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔 |
101.PRE |
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內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔 |
104 |
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封面交互數據文件(嵌入內聯XBRL文檔中) |
*現送交存檔。
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標牌縫隙
根據經修訂的1934年《證券交易法》第13或15(D)節的要求，註冊人已正式安排由正式授權的下列簽署人代表其簽署本報告.
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RALLYBIO公司 |
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Date: May 10, 2022 |
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由以下人員提供： |
/s/ 馬丁·W·麥凱 |
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馬丁·W·麥凱博士. |
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首席執行官和董事(首席執行官)
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Date: May 10, 2022 |
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由以下人員提供： |
傑弗裏·M·弗萊爾 |
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註冊會計師傑弗裏·M·弗萊爾 |
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首席財務官兼財務主管(首席會計和財務官)
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