fold-20220331
0001178879假象--12-312022Q1P3Y00011788792022-01-012022-03-3100011788792022-04-27Xbrli：共享00011788792022-03-31ISO 4217：美元00011788792021-12-31ISO 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SecuredTermLoanDue2026成員2022-03-310001178879美國-GAAP：老年人貸款成員摺疊：High SecuredTermLoanDue2026成員2021-12-310001178879美國-公認會計準則：員工股票期權成員2022-01-012022-03-31Xbrli：純0001178879美國-公認會計準則：員工股票期權成員2021-01-012021-03-310001178879美國-公認會計準則：員工股票期權成員2022-03-310001178879美國-GAAP：受限股票單位RSU成員2021-12-310001178879美國-GAAP：受限股票單位RSU成員2022-01-012022-03-310001178879美國-GAAP：受限股票單位RSU成員2022-03-310001178879美國-公認會計準則：研究和開發費用成員2022-01-012022-03-310001178879美國-公認會計準則：研究和開發費用成員2021-01-012021-03-310001178879Us-gaap:SellingGeneralAndAdministrativeExpensesMember2022-01-012022-03-310001178879Us-gaap:SellingGeneralAndAdministrativeExpensesMember2021-01-012021-03-310001178879Us-gaap:CommercialPaperNotIncludedWithCashAndCashEquivalentsMember美國-公認會計準則：公允價值輸入級別2成員2022-03-310001178879Us-gaap:USGovernmentCorporationsAndAgenciesSecuritiesMember美國-公認會計準則：公允價值輸入級別2成員2022-03-310001178879美國-公認會計準則：資產認可證券成員美國-公認會計準則：公允價值輸入級別2成員2022-03-310001178879美國公認會計準則：MoneyMarketFundsMembers美國-公認會計準則：公允價值輸入級別2成員2022-03-310001178879美國-公認會計準則：公司債務證券成員美國-公認會計準則：公允價值輸入級別2成員2022-03-310001178879美國-公認會計準則：公司債務證券成員2022-03-310001178879美國-公認會計準則：公允價值輸入級別2成員2022-03-310001178879美國-公認會計準則：公允價值投入級別3成員2022-03-310001178879美國-公認會計準則：公司債務證券成員美國-公認會計準則：公允價值輸入級別2成員2021-12-310001178879美國-公認會計準則：公司債務證券成員2021-12-310001178879Us-gaap:CommercialPaperNotIncludedWithCashAndCashEquivalentsMember美國-公認會計準則：公允價值輸入級別2成員2021-12-310001178879美國-公認會計準則：資產認可證券成員美國-公認會計準則：公允價值輸入級別2成員2021-12-310001178879美國公認會計準則：MoneyMarketFundsMembers美國-公認會計準則：公允價值輸入級別2成員2021-12-310001178879美國-公認會計準則：公允價值輸入級別2成員2021-12-310001178879美國-公認會計準則：公允價值投入級別3成員2021-12-310001178879Fold:ProbabilityWeightedDiscountedCashFlowMemberFold:ContingentConsiderationLiabilityClinicalAndRegulatoryMilestonesMember美國-公認會計準則：衡量投入貼現率成員摺疊：Callidus BiophmaIncMember美國-公認會計準則：公允價值投入級別3成員摺疊：ATB200 PompeProgram成員2022-03-310001178879Fold:ContingentConsiderationLiabilityClinicalAndRegulatoryMilestonesMember摺疊：Callidus BiophmaIncMember摺疊：ATB200 PompeProgram成員2022-03-310001178879Fold:ContingentConsiderationLiabilityClinicalAndRegulatoryMilestonesMemberSRT：最小成員數摺疊：Callidus BiophmaIncMember摺疊：ATB200 PompeProgram成員Fold:MeasurementInputProbabilityOfMilestoneAchievementMember2022-03-310001178879Fold:ContingentConsiderationLiabilityClinicalAndRegulatoryMilestonesMemberSRT：最大成員數摺疊：Callidus BiophmaIncMember摺疊：ATB200 PompeProgram成員Fold:MeasurementInputProbabilityOfMilestoneAchievementMember2022-03-310001178879US-GAAP：PrivatePlacementMembers2022-03-310001178879美國-公認會計準則：員工股票期權成員2022-01-012022-03-310001178879美國-公認會計準則：員工股票期權成員2021-01-012021-03-310001178879美國-GAAP：受限股票單位RSU成員2022-01-012022-03-310001178879美國-GAAP：受限股票單位RSU成員2021-01-012021-03-310001178879美國公認會計準則：可轉換債務證券成員2022-01-012022-03-310001178879美國公認會計準則：可轉換債務證券成員2021-01-012021-03-31

美國
美國證券交易委員會
華盛頓特區，20549
 
表格10-Q
(標記一)
 
☒       根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條規定的季度報告
截至本季度末March 31, 2022
或
☐       根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條提交的過渡報告
關於從到的過渡期
佣金文件編號001-33497
Amicus治療公司
(註冊人的確切姓名載於其章程)
特拉華州 71-0869350
(述明或其他司法管轄權 (税務局僱主
公司或組織) 識別碼)
市場街3675號，
費城,
帕
19104
(主要行政辦公室地址)(郵政編碼)
(215)
921-7600
(註冊人的電話號碼，包括區號)
根據該法第12(B)條登記的證券：
每個班級的標題交易代碼註冊的每個交易所的名稱
普通股，每股面值0.01美元
摺疊納斯達克全球市場
用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短時間內)提交了1934年《證券交易法》第13條或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。是☒ 不是☐
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。是☒不是☐
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。請參閲《交易法》第12b-2條規則中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小申報公司”和“新興成長型公司”的定義。
大型加速文件服務器☒加速文件管理器☐
非加速文件服務器☐規模較小的報告公司☐
新興成長型公司☐
如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易所法》第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。☐
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如《交易法》第12b-2條所定義)。是☐ No ☒
截至2022年4月27日，註冊人普通股的流通股數量為每股面值0.01美元，為280,162,619股份。



Amicus治療公司
 
截至2022年3月31日的季度報表10-Q
 
 頁面
第一部分財務信息
 
3
第1項。
合併財務報表和附註(未經審計)
3
截至2022年3月31日和2021年12月31日的合併資產負債表
3
截至2022年和2021年3月31日止三個月的綜合業務報表
4
截至2022年和2021年3月31日止三個月的綜合全面損失表
5
截至2022年和2021年3月31日止三個月的綜合股東權益變動表
6
截至2022年和2021年3月31日的三個月合併現金流量表
7
合併財務報表附註
8
第二項。
管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析
19
第三項。
關於市場風險的定量和定性披露
26
第四項。
控制和程序
26
第二部分：其他信息
26
  
 第1項。
法律訴訟
26
    
 第1A項。
風險因素
26
    
 第二項。
未登記的股權證券銷售和收益的使用
26
    
 第三項。
高級證券違約
27
    
 第四項。
煤礦安全信息披露
27
    
 第五項。
其他信息
27
    
 第六項。
陳列品
28
  
簽名
29
  
 
我們已經提交了在美國和國外註冊某些商標的申請，包括Amicus Treeutics and Design，Amicus Assistate and Design，圖表和Design，處於罕見和孤兒疾病治療的前沿，Healing Beyond疾病，我們的好東西，以及Galafold®和設計。

i

關於前瞻性陳述的特別説明
這份Form 10-Q季度報告包含涉及風險、不確定性和假設的前瞻性陳述。前瞻性陳述是除歷史事實陳述外的所有陳述，討論我們目前對與我們的戰略、未來運營、未來財務狀況、未來收入、預計成本、前景、計劃和管理目標有關的預期和預測。這些陳述可以在這些陳述之前、之後或包括以下詞語：“目標”、“預期”、“相信”、“可以”、“可能”、“估計”、“預期”、“預測”、“打算”、“可能”、“展望”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“尋求”、“應該”、“將”、“將”“其否定或複數，以及含義相似的其他詞語和術語，儘管並不是所有前瞻性陳述都包含這些識別詞語。
這些前瞻性陳述是基於我們目前對未來事件的預期和預測。儘管我們相信我們與前瞻性陳述相關的假設是合理的，但我們不能向您保證這些假設和預期將被證明是正確的。您應該明白，以下重要因素可能會影響我們未來的結果，並可能導致這些結果或其他結果與我們的前瞻性陳述中明示或暗示的結果大不相同：
•我們候選藥物的臨牀試驗的範圍、進展、結果和成本；
•為我們的商業、臨牀和臨牀前研究製造藥品供應的成本，包括製造Pompe酶替代療法(“ERT”或“ATB200”或“葡糖苷酶α”)的成本；
•我們可能會不時確定的候選候選藥物的臨牀前研究和後續臨牀試驗的未來結果，包括我們獲得監管批准和將這些療法商業化並獲得市場接受的能力；
•對我們的候選產品(包括AT-GAA)進行監管審查的成本、時間和結果；
•與審查我們的候選產品相關的監管標準的任何變化，包括AT-GAA；
•我們追求的其他候選產品的數量和開發要求；
•商業化活動的成本，包括產品營銷、銷售和分銷；
•出現相互競爭的技術和其他不利的市場發展；
•我們成功地將Galafold商業化的能力®(也稱為“鹽酸米卡司他”)，如果我們的監管文件被接受和批准，AT-GAA；
•我們有能力製造或供應足夠的臨牀或商業產品，包括Galafold®和AT-GAA；
•我們為Galafold獲得報銷的能力®如果我們的監管文件被接受和批准，AT-GAA；
•我們有能力滿足上市後的承諾或對Galafold的持續監管批准的要求®, 以及，如果獲得批准和適用，AT-GAA；
•我們獲得市場對Galafold認可的能力® 如果我們的監管文件被接受和批准，AT-GAA；
•準備、提交和起訴專利申請以及維護、執行和辯護與知識產權相關的索賠(包括哈奇-瓦克斯曼訴訟)的成本；
•已經或可能對我們提起的訴訟或我們正在或可能對他人提起的訴訟的影響；
•我們收購或投資於企業、產品和技術的程度；
•我們成功地將我們收購的產品和技術整合到我們的業務中，或成功地從我們的業務中剝離或許可現有產品和技術的能力，包括我們可能無法完全實現交易的預期利益，或者可能需要比預期更長的時間來實現；
•我們有能力建立許可協議、合作、合作或其他類似安排，並從任何此類合作者那裏獲得里程碑、特許權使用費或其他付款；
•新型冠狀病毒(“新冠肺炎”)爆發可能對我們的業務造成不利影響的程度，包括由於我們、政府、我們的客户、我們的供應商或其他第三方採取行動控制新冠肺炎的傳播，或其他衞生流行病或流行病；
•與新興的環境、社會和治理標準相關的成本以及我們遵守這些標準的能力；
1

•我們能夠準確預測收入、運營支出或其他影響盈利能力的指標；
•外幣匯率的波動；以及
•會計準則的變化。
鑑於這些風險和不確定性，我們可能無法實際實現我們的前瞻性聲明中披露的計劃、意圖或預期，您不應過度依賴我們的前瞻性聲明。實際結果或事件可能與我們在前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和預期大不相同。我們在截至2021年12月31日的財政年度Form 10-K年度報告第I部分第1A項--風險因素中包含的警示性陳述中包含了重要因素，我們認為這些因素可能會導致實際結果或事件與我們所作的前瞻性陳述大不相同。本文描述的這些因素和其他風險因素並不一定都是可能導致實際結果或發展與我們的任何前瞻性陳述中所表達的大不相同的所有重要因素。其他未知或不可預測的因素也可能損害我們的結果。我們的前瞻性陳述不反映任何未來合作、聯盟、業務組合、合作伙伴關係、某些資產的戰略外包許可、收購臨牀前階段、臨牀階段、上市產品或平臺技術或我們可能進行的其他投資的潛在影響。因此，不能保證我們預期的實際結果或事態發展將會實現，或者即使實質上實現了，也不能保證它們將對我們產生預期的後果或影響。鑑於這些不確定性，告誡投資者不要過度依賴此類前瞻性陳述。
您應將本Form 10-Q季度報告與我們截至2021年12月31日財年的Form 10-K年度報告(包括其中引用的文件)一起完整閲讀，並瞭解我們未來的實際結果可能與我們預期的大不相同。這些前瞻性陳述僅代表截至本報告日期的情況。我們不承擔公開更新或修改任何前瞻性陳述的義務，特別是拒絕任何義務，即使經驗或未來的事態發展表明，除非法律要求，否則此類陳述中明示或暗示的預期結果將無法實現。
2

第一部分財務信息
項目1.合併財務報表和附註(未經審計)
Amicus治療公司
合併資產負債表
(未經審計)
(單位為千，不包括每股和每股金額)
March 31, 20222021年12月31日
資產
流動資產：
現金和現金等價物$233,317 $245,197 
有價證券投資177,878 237,299 
應收賬款52,421 52,672 
盤存24,324 26,818 
預付費用和其他流動資產30,960 34,848 
流動資產總額518,900 596,834 
經營性租賃使用權資產淨額27,509 20,586 
財產和設備減去累計折舊$20,966及$19,882分別於2022年3月31日和2021年12月31日
34,544 42,496 
正在進行的研究和開發23,000 23,000 
商譽197,797 197,797 
其他非流動資產25,188 24,427 
總資產$826,938 $905,140 
負債與股東權益
流動負債：
應付帳款$22,914 $21,513 
應計費用和其他流動負債80,379 98,153 
應付或有對價19,151 18,900 
經營租賃負債7,255 7,409 
流動負債總額129,699 145,975 
延期報銷5,906 5,906 
長期債務389,994 389,357 
遞延所得税4,930 4,930 
經營租賃負債50,457 43,363 
其他非流動負債7,335 8,240 
總負債588,321 597,771 
承付款和或有事項
股東權益：
普通股，$0.01面值，500,000,000授權股份，280,133,856和278,912,800分別於2022年3月31日及2021年12月31日發行及發行的股份
2,809 2,808 
額外實收資本2,617,935 2,595,419 
累計其他綜合(虧損)收益：
外幣折算調整(420)5,251 
可供出售證券的未實現虧損(608)(270)
認股權證83 83 
累計赤字(2,381,182)(2,295,922)
股東權益總額238,617 307,369 
總負債和股東權益$826,938 $905,140 
見合併財務報表附註
3

Amicus治療公司
合併業務報表
(未經審計)
(單位為千，不包括每股和每股金額)
截至3月31日的三個月，
20222021
產品淨銷售額$78,715 $66,402 
銷貨成本7,582 6,539 
毛利71,133 59,863 
運營費用：
研發81,517 64,117 
銷售、一般和管理58,116 46,726 
應付或有對價的公允價值變動(1,188)471 
資產減值損失6,616 — 
折舊及攤銷1,411 1,604 
總運營費用146,472 112,918 
運營虧損(75,339)(53,055)
其他(費用)收入：
利息收入133 165 
利息支出(8,147)(7,992)
其他收入(費用)1,902 (3,200)
所得税前虧損(81,451)(64,082)
所得税費用(3,809)(1,582)
普通股股東應佔淨虧損$(85,260)$(65,664)
普通股每股應佔普通股股東淨虧損--基本虧損和攤薄虧損$(0.30)$(0.25)
加權平均已發行普通股-基本普通股和稀釋普通股288,481,741264,369,317
                                                                                    
見合併財務報表附註
4

Amicus治療公司
合併全面損失表
(未經審計)
(單位：千)
 截至3月31日的三個月，
 20222021
淨虧損$(85,260)$(65,664)
其他綜合(虧損)收益：
外幣折算調整(虧損)收益(5,671)608 
可供出售證券的未實現虧損(338)— 
其他綜合(虧損)收益$(6,009)$608 
綜合損失$(91,269)$(65,056)
見合併財務報表附註
5

Amicus治療公司
合併股東權益變動表
(未經審計)
(單位為千，不包括份額)
截至2022年3月31日的三個月
普通股其他內容
已繳費
資本		認股權證其他
全面
得(損)		累計
赤字		總計
股東的
權益
股票金額
2021年12月31日的餘額278,912,800 $2,808 $2,595,419 $83 $4,981 $(2,295,922)$307,369 
行使的股票期權，淨額145,449 1 858 — — — 859 
歸屬受限制的股票單位，扣除税項1,075,607 — (8,993)— — — (8,993)
基於股票的薪酬— — 30,651 — — — 30,651 
可供出售證券的未實現持有虧損— — — — (338)— (338)
外幣折算調整— — — — (5,671)— (5,671)
淨虧損— — — — — (85,260)(85,260)
2022年3月31日的餘額280,133,856 $2,809 $2,617,935 $83 $(1,028)$(2,381,182)$238,617 

截至2021年3月31日的三個月
普通股其他內容
已繳費
資本		認股權證其他
全面
得(損)		累計
赤字		總計
股東的
權益
股票金額
2020年12月31日餘額262,063,461 $2,650 $2,308,578 $12,387 $8,227 $(2,045,462)$286,380 
行使的股票期權，淨額488,111 4 4,157 — — — 4,161 
歸屬受限制的股票單位，扣除税項897,063 — (14,194)— — — (14,194)
基於股票的薪酬— — 20,354 — — — 20,354 
已行使認股權證2,554,999 26 31,591 (12,387)— — 19,230 
可轉換票據的權益部分4,084 — 21 — — — 21 
外幣折算調整— — — — 608 — 608 
淨虧損— — — — — (65,664)(65,664)
2021年3月31日的餘額266,007,718 $2,680 $2,350,507 $— $8,835 $(2,111,126)$250,896 
見合併財務報表附註
6

Amicus治療公司
合併現金流量表
(未經審計)
(單位：千)
截至3月31日的三個月，
20222021
經營活動
淨虧損$(85,260)$(65,664)
對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行的調整：
債務攤銷、貼現和遞延融資637 555 
折舊及攤銷1,411 1,604 
基於股票的薪酬30,651 20,354 
應付或有對價公允價值的非現金變動(1,188)471 
外幣重計量損失673 2,846 
資產減值損失6,616 — 
經營性資產和負債變動情況：
應收賬款(1,000)839 
盤存1,812 741 
預付費用和其他流動資產3,332 7,669 
應付賬款、應計費用和其他流動負債(14,563)(40,191)
其他非流動資產和負債(1,436)(1,578)
用於經營活動的現金淨額$(58,315)$(72,354)
投資活動
出售和贖回有價證券108,328 163,680 
購買有價證券(49,244)(76,247)
資本支出(871)(868)
投資活動提供的現金淨額$58,213 $86,565 
融資活動
支付融資租賃(20)(368)
行使認股權證所得收益— 19,230 
購買既有限制性股票單位，税後淨額(8,993)(14,194)
行使股票期權收益，淨額859 4,161 
融資活動提供的現金淨額(用於)$(8,154)$8,829 
匯率變動對現金、現金等價物和限制性現金的影響$(3,377)$(1,153)
期末現金、現金等價物和限制性現金淨(減)增(11,633)21,887 
期初現金、現金等價物和限制性現金249,456 166,162 
期末現金、現金等價物和限制性現金$237,823 $188,049 
現金流量信息的補充披露
期內支付的利息現金$7,509 $7,513 
期末未支付的資本支出$72 $188 
繳納税款的現金$456 $2,472 
見合併財務報表附註
7

Amicus治療公司
合併財務報表附註
(未經審計)
1. 業務説明
Amicus Treateutics，Inc.(“本公司”)是一家專注於發現、開發和提供治療罕見疾病的新藥的全球性、以患者為中心的生物技術公司。該公司擁有一系列產品機會，包括已獲得全球廣泛批准的第一種治療Fabry病的口服單一療法，以及正在接受美國食品和藥物管理局(FDA)以及歐洲藥品管理局(EMA)審查的針對Pompe病的差異化生物療法。我們致力於發現和開發治療Fabry和Pompe疾病的下一代療法。
該公司投資組合的基石是Galafold®(也稱為“米卡司他”)，第一種也是唯一一種獲得批准的口服精準藥物，適用於具有順從基因變異的法布里病患者。米卡司他目前以Galafold的商標獲得批准®在美國(“美國”)、歐洲聯盟(“歐盟”)、英國(“英國”)和日本，在世界各地的幾個地區已批准了多個額外的批准和待處理的申請。
該公司正在籌備的主要生物製品計劃是Amicus Treateutics GAA(“AT-GAA”，也稱為ATB200/AT2221，或cipaglucosidase alfa/Migrlustat)，這是一種治療龐貝病的新型、雙組分、有潛力的最佳藥物。2019年2月，FDA授予AT-GAA突破性治療稱號(BTD)，用於治療晚髮型龐貝病。2021年9月，FDA設定了處方藥使用費法案(PDUFA)的目標行動日期為2022年5月29日，米盧司坦的新藥申請(NDA)和阿爾法降糖酶的生物製品許可證申請(BLA)的目標行動日期為2022年7月29日。EMA於2021年第四季度批准了營銷授權申請(MAA)。2022年5月9日，FDA延長了米盧司他的NDA和阿法青黴糖苷酶的BLA的審查期，導致修改後的PDUFA行動日期分別為2022年8月29日和2022年10月29日。
到目前為止，公司的運營還沒有受到新型冠狀病毒(“新冠肺炎”)大流行的重大影響。該公司繼續觀察到患者識別和Galafold之間的延遲時間增加®由於新冠肺炎在某些市場的復興而發起的。該公司在所有地區都保持着業務，確保了其商業和臨牀產品的全球供應鏈，並以最小的中斷保持了其臨牀試驗的運營完整性。該公司是否將繼續運營而不出現任何重大中斷，將取決於其員工的持續健康狀況，以及對Galafold的持續需求®以及其全球供應鏈的持續運營。該公司繼續為需要治療的人提供不間斷的藥品獲取，同時優先考慮其全球員工的健康和安全。然而，公司未來的經營業績可能會受到新冠肺炎疫情未知未來影響的負面影響。
該公司的累計赤字為#美元2.4截至2022年3月31日，預計在截至2022年12月31日的財年及以後將出現虧損。Galafold表示，該公司歷來通過股票發行為其運營提供資金®收入、債務發行、合作和其他融資安排。
根據目前的運營模式，公司相信，包括預期收入在內的當前現金狀況足以為公司的運營和正在進行的研究計劃提供資金，以實現自給自足。新冠肺炎疫情的潛在影響、業務發展合作、管道擴張以及對製造能力的投資可能會影響公司未來的資本需求。
8

2. 重要會計政策摘要
陳述的基礎
本公司已根據中期財務信息的美國公認會計原則(“美國公認會計原則”)以及表格10-Q和S-X條例第10-01條的指示編制隨附的未經審計的綜合財務報表。因此，它們不包括美國公認會計準則要求的完整財務報表的所有信息和披露。管理層認為，隨附的未經審計財務報表反映了公平列報公司中期財務信息所需的所有調整，其中僅包括正常經常性調整。
隨附的未經審計的綜合財務報表和相關説明應與公司在截至2021年12月31日的財政年度的Form 10-K年度報告中包含的公司財務報表和相關説明一起閲讀。有關公司會計政策的完整説明，請參閲截至2021年12月31日的會計年度的Form 10-K年度報告。
整固
合併財務報表包括本公司及其子公司的賬目。公司間賬户和交易在合併中被剔除。
外幣交易
該公司大多數海外子公司的本位幣是其當地貨幣。對於以美元以外的功能貨幣進行交易的非美國子公司，資產和負債以資產負債表日的當前匯率換算。收入和支出項目按該期間的平均匯率換算。將公司海外業務的財務報表轉換為美元所產生的調整不包括在淨收益的確定中，而是記錄在累積的其他全面收益中，這是股東權益的一個單獨組成部分。
預算的使用
根據美國公認會計原則編制財務報表要求管理層作出估計和假設，以影響報告期間報告的資產和負債額、或有資產和負債的披露以及報告期內報告的收入和費用。實際結果可能與這些估計不同。
此外，該公司通過發佈這些財務報表，評估了截至2022年3月31日新冠肺炎疫情對其運營和財務業績的影響。公司的分析是以公司所知的事實和情況為依據的。這項評估考慮了新冠肺炎可能對影響報告的資產和負債額以及收入和費用的財務估計和假設的影響。
現金、現金等價物、有價證券和限制性現金
本公司將所有在收購日購買的到期日不超過三個月的高流動性投資視為現金等價物。有價證券包括到期日超過三個月的固定收益投資和其他可利用現有市場隨時買賣的高流動性投資。這些投資被歸類為可供出售，並在公司的綜合資產負債表上以公允價值報告。未實現的持股損益在公司的綜合全面損失表中列為其他全面損失。公允價值基於可獲得的市場信息，包括報價市場價格、經紀商或交易商報價或其他可觀察到的投入。
受限現金主要包括為滿足某些協議的要求而持有的資金，這些資金在使用上受到限制，幷包括在公司綜合資產負債表上的其他流動資產和其他非流動資產中。
9

信用風險集中
公司面臨集中信用風險的金融工具主要包括現金、現金等價物和有價證券。該公司在銀行賬户中保留其現金和現金等價物，有時超過聯邦保險的限額。公司將有價證券投資於高質量的商業金融工具。在本報告所列任何期間內，本公司並未確認該等賬户因信貸風險而蒙受的任何損失。該公司認為，其現金、現金等價物或有價證券不存在重大信用風險。
公司面臨與Galafold產品銷售相關的應收賬款的信用風險®。公司截至2022年3月31日的應收賬款主要來自歐洲和美國的產品銷售。公司將定期評估客户的財務實力，以確定預期損失準備金(如果有的話)。對於指定患者銷售產生的應收賬款，付款條款是預先確定的，公司會定期評估每個客户的信用狀況。截至2022年3月31日，公司計入壞賬準備#美元。0.2百萬美元。
財產和設備
財產和設備按成本減去累計折舊列報。折舊是根據各自資產的估計使用年限計算的，範圍為三至五年，或相關的租賃初始期限或租賃改進的使用年限中較短的時間。
財產和設備的初始成本包括其購買價格和將資產帶到其工作條件和地點以供其預期使用的任何直接可歸屬成本。固定資產投入使用後發生的維修、保養等支出，計入發生費用的當期收入。主要的更換、改進和增加將根據公司政策資本化。
當事件或環境變化顯示某一資產組別的賬面金額可能無法收回時，本公司便會評估長期資產的減值。如果存在減值跡象，與資產或資產組相關的預計未來未貼現現金流量將與資產的賬面價值進行比較，以確定資產或資產組的價值是否可收回。如減值已確定，本公司將資產減記至其估計公允價值，並在作出該等決定的期間記錄相當於長期資產的賬面價值超出其估計公允價值的減值虧損。
在截至2022年3月31日的三個月內，就其基因治療組合的戰略優先順序，該公司對其固定資產進行了評估。因此，公司確認減值費用為#美元。6.6百萬美元。
收入確認
該公司的淨產品銷售額包括Galafold的銷售額®用於治療法布里病。該公司記錄了Galafold在以下方面的銷售收入®在商業基礎上或通過報銷的早期訪問計劃提供。Galafold的訂單®通常是從經銷商和藥店收到的，最終付款人通常是政府當局。
該公司在履行對其客户的義務時確認收入，這發生在藥店或分銷商獲得Galafold控制權的時間點®。交易價格是根據公司客户合同中的固定對價確定的，並扣除可變對價的估計值，即第三方折扣和回扣。確定的可變對價被記錄為當時出售Galafold的收入的減少®是公認的。本公司在未來期間很可能不會發生重大收入逆轉的情況下確認收入。這些估計數可能與實際收到的考慮情況不同。公司在每個報告期對這些估計進行評估，以反映已知的變化。
下表總結了該公司來自Galafold的產品淨銷售額®按地理區域分類：
10

截至3月31日的三個月，
(單位：千)20222021
美國$24,178 $20,853 
前美國54,537 45,549 
產品淨銷售額合計$78,715 $66,402 
存貨和售出貨物成本
存貨按先進先出法確定的成本和可變現淨值中較低者列報。定期審查庫存，以根據預計的銷售活動和產品保質期確定移動緩慢或陳舊的庫存。在評估所生產存貨的可回收性時，應考慮未來出售相關存貨獲得收入的可能性，並對超出預期需求的存貨數量減記存貨價值。過期存貨被處置，相關成本在綜合業務報表中確認為售出貨物的成本。
銷售商品成本包括銷售庫存成本、製造和供應鏈成本、產品運輸和搬運成本、超額和陳舊庫存撥備以及應付特許權使用費。
會計的最新發展
公司已經評估了最近的會計聲明，並認為這些聲明都不會對公司的綜合財務報表或相關披露產生實質性影響。

3. 現金、現金等價物、有價證券和限制性現金
截至2022年3月31日，公司持有美元233.3百萬美元的現金和現金等價物以及177.9在公司綜合資產負債表中以公允價值報告的百萬美元有價證券。未實現的持股損益一般在公司的綜合全面損失表中列為其他全面損失。如果有價證券的公允價值低於公司的成本基礎被確定為非暫時性的，或者如果可供出售債務證券的公允價值被確定為低於攤銷成本，並且公司打算或很可能在收回之前出售該證券，且不被視為信用損失，則該證券將減記至其估計公允價值作為新的成本基礎，減記金額作為減值費用計入收益。如果可供出售債務證券的未實現損失被確定為信用損失的結果，公司將確認撥備，相應的信用損失將計入收益。
該公司定期將多餘的運營現金投資於主要金融機構的存款、貨幣市場基金、美國政府發行的票據，以及固定收益投資和美國債券基金，這兩種投資都可以通過成熟的市場隨時購買和出售。本公司相信，因持有該等金融工具而產生的市場風險已獲紓緩，因為許多該等證券為政府支持或具有最高信貸評級。原始到期日超過三個月但不到一年的投資被歸類為當前投資。
11

除非下文另有説明，現金、現金等價物和有價證券均歸類為流動現金，包括下列各項：
 截至2022年3月31日
(單位：千)成本毛收入
未實現
利得		毛收入
未實現
損失		公平
價值
現金和現金等價物$233,317 $— $— $233,317 
商業票據132,131 — (311)131,820 
美國政府機構債券35,229 — (78)35,151 
資產支持證券6,013 — (15)5,998 
公司債務證券4,514 — (6)4,508 
貨幣市場350 — — 350 
存單51 — — 51 
$411,605 $— $(410)$411,195 
包括在現金和現金等價物中$233,317 $— $— $233,317 
包括在有價證券中178,288 — (410)177,878 
現金、現金等價物和有價證券總額$411,605 $— $(410)$411,195 

 截至2021年12月31日
(單位：千)成本毛收入
未實現
利得		毛收入
未實現
損失		公平
價值
現金和現金等價物$245,197 $— $— $245,197 
商業票據174,578 7 (54)174,531 
公司債務證券32,322 — (11)32,311 
資產支持證券30,070 — (14)30,056 
貨幣市場350 — — 350 
存單51 — — 51 
$482,568 $7 $(79)$482,496 
包括在現金和現金等價物中$245,197 $— $— $245,197 
包括在有價證券中237,371 7 (79)237,299
現金、現金等價物和有價證券總額$482,568 $7 $(79)$482,496 
在截至2022年3月31日的三個月和截至2021年12月31日的財年，不是已實現的損益。出售證券的成本是根據具體的識別方法確定的。
截至2022年3月31日和2021年12月31日的有價證券的未實現虧損頭寸反映了暫時性減值，而不是信用損失的結果。此外，由於這些頭寸處於虧損狀態不到12個月，本公司不打算在恢復之前出售這些證券，因此損失在其他全面(虧損)收益中確認。這些未實現虧損頭寸的有價證券的公允價值為#美元。173.5百萬美元和美元173.4分別截至2022年3月31日和2021年12月31日。
下表提供了合併資產負債表中報告的現金、現金等價物和限制性現金的對賬，這些現金、現金等價物和限制性現金合計為合併現金流量表中顯示的相同金額的總和。
截至3月31日，
(單位：千)20222021
現金和現金等價物$233,317 $184,833 
受限現金4,506 3,216 
現金流量表中顯示的現金、現金等價物和限制性現金$237,823 $188,049 

12

4. 盤存
庫存包括與Galafold製造有關的原材料、在製品和製成品®. 下表彙總了庫存的構成部分：
(單位：千)March 31, 20222021年12月31日
原料$12,504 $12,289 
在製品8,526 10,699 
成品3,294 3,830 
總庫存$24,324 $26,818 
該公司記錄了#美元的庫存準備金。1.2百萬美元和美元1.1分別截至2022年3月31日和2021年12月31日。
5. 債務
該公司的債務包括以下內容：
(單位：千)March 31, 20222021年12月31日
2026年到期的優先擔保定期貸款：
本金$400,000 $400,000 
減去：債務貼現(1)
(5,710)(6,074)
減去：遞延融資(1)
(4,296)(4,569)
長期債務賬面淨值$389,994 $389,357 
______________________________
(1)計入綜合資產負債表中的長期債務，並按實際利率法攤銷至高級擔保定期貸款剩餘期限內的利息支出。
利息支出
下表列出了截至2022年3月31日和2021年3月31日的三個月與公司債務相關的已確認利息支出：
截至3月31日的三個月，
(單位：千)20222021
合同利息支出$7,500 $7,521 
債務貼現攤銷$364 $332 
遞延融資攤銷$273 $223 

6. 基於股份的薪酬
本公司經修訂及重訂的2007年股權激勵計劃(“本計劃”)規定，向員工、董事、顧問及顧問授予限制性股票單位及購買本公司普通股的期權，價格由本公司董事會釐定。該計劃旨在鼓勵公司員工和顧問擁有股票，併為他們提供額外的激勵措施，以促進公司業務的成功。董事會或其委員會負責確定將被授予期權的個人、每個個人將獲得的期權數量、每股期權價格以及每一期權的行權期。
13

股票期權授予
授予的股票期權的公允價值在授予之日使用布萊克-斯科爾斯期權定價模型進行估計，該模型帶有以下加權平均假設：
 截至3月31日的三個月，
 20222021
預期股價波動62.3 %66.7 %
無風險利率1.5 %0.4 %
期權的預期壽命(年)5.35.4
預期年度每股股息$— $— 
 截至2022年3月31日的三個月，公司的股票期權摘要如下：
數量
股票		加權平均練習
價格		加權平均剩餘
年份		集料
固有的
價值
 (單位：千)  (單位：百萬)
未償還期權，2021年12月31日14,731 $11.08   
授與4,892 $11.89   
已鍛鍊(149)$6.00   
被沒收(127)$12.57   
過期(43)$11.74 
未償還期權，2022年3月31日19,304 $11.31 7.1$12.3 
已歸屬和未歸屬預計歸屬，2022年3月31日17,174 $11.16 6.8$12.2 
可於2022年3月31日行使9,932 $10.20 5.1$12.0 
截至2022年3月31日，與授予的非既得性股票期權相關的未確認補償成本總額為$42.3百萬美元，預計將在加權平均期間內確認三年.
限售股單位 和基於業績的限制性股票單位(統稱為“RSU”)
根據該計劃授予的RSU通常要進行分級授予，並視員工的繼續服務而定。如果在授予限制解除之前終止僱用，RSU通常會被沒收。本公司在歸屬限制失效期間按比例支出RSU的成本，該成本被確定為RSU相關普通股股份在授予日期的公平市場價值。截至2022年3月31日的三個月，該計劃下的非既有RSU活動摘要如下：
數量
股票		加權
平均補助金
約會集市
價值		加權
平均值
剩餘
年份		集料
固有的
價值
(單位：千)(單位：百萬)
截至2021年12月31日的非既有單位7,341 $13.90   
授與4,633 $12.12   
既得(1,538)$12.70   
被沒收(85)$12.57   
截至2022年3月31日的非既有單位10,351 $13.16 2.7$98.0 
所有非歸屬單位預計將在其正常期限內歸屬。截至2022年3月31日，73.0與具有基於服務的歸屬條件的未歸屬RSU相關的未確認補償總成本的百萬美元。這些費用預計將在加權平均期間內確認三年.
14

與股權獎勵相關的薪酬支出
下表彙總了在與股權獎勵相關的合併運營報表中確認的與報酬費用相關的信息：
 截至3月31日的三個月，
(單位：千)20222021
研發費用$9,365 $6,305 
銷售、一般和管理費用21,286 14,049 
股權薪酬費用總額$30,651 $20,354 

7. 按公允價值計量的資產和負債
本公司的金融資產和負債按公允價值計量，並歸類於公允價值層次，其定義如下：
1級--在活躍市場上對公司在計量日期有能力獲得的相同資產或負債的報價。
2級-資產或負債可直接或間接觀察到的活躍市場報價以外的投入。
3級-資產或負債無法觀察到的投入。
下表彙總了截至2022年3月31日公司經常性資產和負債的公允價值，這些資產和負債按公允價值體系中的水平彙總，這些計量屬於公允價值體系中的水平：
(單位：千)2級總計
資產：  
商業票據$131,820 $131,820 
美國政府機構債券35,151 35,151 
資產支持證券5,998 5,998 
貨幣市場5,755 5,755 
公司債務證券4,508 4,508 
 $183,232 $183,232 
(單位：千)2級3級總計
負債：   
應付或有對價$— $19,151 $19,151 
遞延薪酬計劃負債5,405 — 5,405 
 $5,405 $19,151 $24,556 
15

下表彙總了截至2021年12月31日公司經常性資產和負債的公允價值，這些資產和負債按公允價值體系中的水平彙總，這些計量屬於公允價值體系中的水平：
(單位：千)2級總計
資產：
公司債務證券$174,531 $174,531 
商業票據32,311 32,311 
資產支持證券30,056 30,056 
貨幣市場基金5,150 5,150 
 $242,048 $242,048 
(單位：千)2級3級總計
負債：   
應付或有對價$— $20,339 $20,339 
遞延薪酬計劃負債4,800 — 4,800 
 $4,800 $20,339 $25,139 
公司2026年到期的高級擔保定期貸款屬於公允價值等級體系中的第二級類別，公允價值是根據活躍市場中類似負債的報價以及負債的可觀察到的投入(除報價外)確定的，例如按通常報價的間隔可觀察到的利率。2026年到期的高級擔保定期貸款的賬面價值接近公允價值。
截至2022年3月31日或2021年12月31日，公司沒有任何3級資產。
現金、貨幣市場基金和有價證券
本公司將其在公允價值層次中的現金分類為第一級，因為這些資產是在計量日期以相同資產的活躍市場報價進行估值的。本公司將其對有價證券的投資視為可供出售，並將該等資產及公允價值體系內的貨幣市場基金歸類為第2級，主要利用非活躍市場的經紀商報價對該等證券進行估值。
應付或有對價
應付或有代價乃因2013年11月收購Callidus Biophma，Inc.(“Callidus”)而產生。最近的估值是使用概率加權貼現現金流估值方法確定的。損益包括在綜合業務報表中。
Callidus應付的或有對價已被歸類為3級經常性負債，因為其估值需要對目前市場上無法觀察到的因素進行大量判斷和估計。如果對估值方法的各種投入使用不同的假設，估計公允價值可能顯著高於或低於公司確定的公允價值。
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在評估Callidus為ATB200龐貝病方案支付的或有對價時，使用了以下重要的不可觀察到的投入：
或有對價
負債
截至2022年3月31日的公允價值估價技術無法觀察到的輸入射程
(單位：千)
     
  貼現率7.5%
  
臨牀和監管里程碑$19,151 概率加權貼現現金流實現里程碑的概率
75% - 88%
  
  預計付款年度
2022 - 2023
或有對價負債在每個報告期使用貼現率、付款概率和預計付款日期重新計量為公允價值。與臨牀和基於法規的里程碑相關的預計或有付款金額使用貼現現金流模型折現回本期。貼現率和付款時間的增加可能會導致公允價值計量較低。這些投入中的任何一項的增加或減少一起或單獨增加或減少可能導致公允價值計量大幅降低或增加。不能保證里程碑付款的任何條件都會得到滿足。
下表顯示了2022年和2021年3月31日終了三個月應付或有對價餘額的變化情況：
截至3月31日的三個月，
(單位：千)20222021
期初餘額$20,339 $25,825 
合併經營報表所列期間公允價值變動(1,188)471 
期末餘額(1)
$19,151 $26,296 
______________________________
(1)由於預計將在未來12個月內達到某些里程碑，2022年3月31日的餘額在綜合資產負債表中作為流動負債入賬。
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8. 普通股基本淨虧損和攤薄淨虧損
下表提供了用於計算普通股每股普通股股東應佔基本淨虧損和攤薄淨虧損的分子和分母的對賬：
 截至3月31日的三個月，
(以千為單位，每股除外)20222021
分子：  
普通股股東應佔淨虧損$(85,260)$(65,664)
分母：
加權平均已發行普通股-基本普通股和稀釋普通股288,481,741 264,369,317 
稀釋性普通股等價物將包括普通股期權、可轉換債務單位、RSU和普通股等價權證的稀釋效應。由於潛在的稀釋普通股等價物具有反稀釋作用，因此不包括在所有期間的稀釋後每股收益分母中。加權平均已發行普通股包括行使價格為#美元的已發行預融資權證。0.01.
下表列出了被排除在計算之外的潛在普通股，因為它們是使用庫存股方法進行反稀釋的：
 截至3月31日，
(單位：千)20222021
購買普通股的期權19,304 15,084 
未歸屬的限制性股票單位10,351 7,466 
可轉換票據— 458 
潛在可發行股票總數29,655 23,008 

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項目2.管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析
以下討論應與我們截至2021年12月31日的財政年度Form 10-Q季度報告中包含的未經審計的綜合財務報表及其附註以及我們的Form 10-K年度報告中包含的經審計的綜合財務報表及其附註一起閲讀。我們在這一節中所做的一些陳述是符合聯邦證券法的前瞻性陳述。我們在這一節中所做的一些陳述是符合聯邦證券法的前瞻性陳述。有關前瞻性陳述的完整討論，請參閲本季度報告中關於表格10-Q的題為“關於前瞻性陳述的特別説明”的章節。某些風險因素可能會導致實際結果、業績或成就與以下討論所表達或暗示的結果、業績或成就大不相同。有關此類風險因素的討論，請參閲我們截至2021年12月31日的財政年度Form 10-K中題為“風險因素”的章節。
概述
我們是一家全球性的、以患者為中心的生物技術公司，專注於發現、開發和提供治療罕見疾病的新藥。我們擁有一系列產品機會，包括已獲得全球廣泛批准的第一個針對Fabry病的口服單一療法，以及正在接受美國食品和藥物管理局(FDA)以及歐洲藥品管理局(EMA)審查的針對Pompe病的差異化生物療法。我們致力於發現和開發治療Fabry和Pompe疾病的下一代療法。
我們投資組合的基石是Galafold®(也稱為“米卡司他”)，第一種也是唯一一種獲得批准的口服精準藥物，適用於具有順從基因變異的法布里病患者。米卡司他目前以Galafold的商標獲得批准®在美國(“美國”)、歐洲聯盟(“歐盟”)、英國(“英國”)和日本，在世界各地的幾個地區已批准了多個額外的批准和待處理的申請。
我們正在籌備的主要生物製劑計劃是Amicus Treateutics GAA(“AT-GAA”，也稱為ATB200/AT2221，或cipaglucosidase alfa/millustat)，這是一種治療龐貝病的新型、雙組分、潛在的最佳藥物。2019年2月，FDA授予AT-GAA突破性治療稱號(BTD)，用於治療晚髮型龐貝病。2021年9月，FDA將《處方藥使用費法案》(PDUFA)的目標行動日期定為2022年5月29日，適用於米盧斯特的新藥申請(NDA)，適用於2022年7月29日的生物製劑許可證申請(BLA)，適用於阿司匹林.EMA於2021年第四季度批准了營銷授權申請(MAA)。2022年5月9日，FDA延長了米盧司他的NDA和阿法青黴糖苷酶的BLA的審查期，導致修改後的PDUFA行動日期分別為2022年8月29日和2022年10月29日。
我們的戰略
我們的戰略是通過內部開發、聯合開發、收購或許可的產品和候選產品，為罕見疾病患者創造、製造、測試和提供最高質量的藥物，這些產品和候選產品可能會淘汰當前的治療方法，為患者提供顯著的好處，併成為一流或一流的。我們正在利用我們的全球能力來發展和擴大我們在Fabry和Pompe病領域的領先特許經營權，專注於下一代療法和新穎平臺技術的發現工作。
到目前為止，我們的業務還沒有受到新型冠狀病毒(“新冠肺炎”)大流行的重大影響。該公司繼續觀察到患者識別和Galafold之間的延遲時間增加®由於新冠肺炎在某些市場的復興而發起的。我們在所有地區都保持着運營，確保了我們商業和臨牀產品的全球供應鏈，並以最低限度的中斷保持了我們臨牀試驗的運營完整性。我們能否在不出現任何重大中斷的情況下繼續運營，將取決於我們員工的持續健康狀況，以及對Galafold的持續需求® 以及我們全球供應鏈的持續運營。我們繼續為需要治療的人提供不間斷的藥品，同時優先考慮我們全球工作人員的健康和安全。然而，我們未來的運營結果可能會受到新冠肺炎疫情未知未來影響的負面影響。
我們進展的亮點包括：
•法布里病的商業和監管方面的成功。截至2022年3月31日的三個月，Galafold®總收入為7870萬美元，比上年同期增加1230萬美元。我們繼續看到強勁的商業勢頭，並向更多地區擴張。在我們運營時間最長的國家，我們看到以前未接受治療的患者使用Galafold的比例越來越高®。在美國，我們
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來自不斷增長和非常廣泛的處方者基礎的患者數量繼續顯著增加。在所有市場，我們看到這種口服治療方案的遵從率和堅持率都很高。
•龐培病臨牀計劃的里程碑。2021年2月，我們報告了AT-GAA(ATB200-03，也稱為“PROPEL”)第三階段研究的TOPLINE結果。2021年6月，MHRA通過早期獲得藥物計劃(“EAMS”)向AT-GAA授予了積極的科學意見，該計劃允許接受α-葡萄糖苷酶治療至少2年的符合條件的晚發性龐貝病(“LOPD”)患者在英國上市前改用AT-GAA。我們完成了滾動的BLA和NDA提交給FDA，並於2021年9月接受審查，2021年第四季度，MAA提交併由EMA驗證。2022年3月，我們宣佈了正在進行的1/2期臨牀研究的積極長期數據。接受AT-GAA治療長達36個月的研究參與者在6分鐘步行測試距離以及運動功能和肌肉力量、穩定性或用力肺活量的測量方面顯示出持久和持久的效果，肌肉損傷和疾病底物的生物標記物減少。
•管道的進步和增長。我們正在利用我們的全球能力來發展和擴大我們在Fabry和Pompe病領域的領先特許經營權，專注於下一代療法和新穎平臺技術的發現工作。
•製造業。我們在新冠肺炎疫情期間管理了我們的臨牀和商業供應鏈，因此截至本文發佈之日，我們沒有受到供應方面的影響。我們能夠繼續滿足Galafold所需的商業需求®以及不間斷地提供我們正在進行的龐培病臨牀研究和接入計劃，包括EAMS。通過與藥明生物簽訂的長期供應協議，我們已經確保了龐貝病項目持續需求的供應。該協議允許繼續生產我們的生物製劑，以支持未來的臨牀需求和我們預期的商業需求，如果我們按計劃獲得監管批准的話。我們已經簽訂了合同，供應我們的AT-GAA小分子成分米盧司坦，以支持臨牀和未來的商業需求。
•財務實力。截至2022年3月31日，現金、現金等價物和有價證券總額為4.112億美元。根據目前的運營模式，我們相信目前的現金狀況，包括預期收入，足以為我們的運營和正在進行的研究計劃提供資金，以實現自我可持續性。新冠肺炎疫情的潛在影響、業務發展合作、管道擴張以及對製造能力的投資可能會影響我們未來的資本需求。
 我們的商用產品和候選產品
加拉福德® (鹽酸米卡司他)治療Fabry病
我們的口服精準藥物Galafold®於2018年8月獲得FDA加速批准，品牌名稱為Galafold®用於治療根據體外檢測數據確診為法布里病和可服從半乳糖苷酶α基因(“GLA”)變異體的成年人。FDA已經批准了Galafold®350個服從GLA的變種。加拉福德®該藥於2016年5月在歐盟和英國獲得批准，作為16歲及以上成人和青少年長期治療的一線療法，這些成年人和青少年確診為法布里病，並具有順從的突變(變異)。歐盟和英國批准的標籤包括1,384個服從Galafold的突變®治療，佔法布里病患者總數的一半。在那些只在順從性網站上提供突變的國家，現在可以獲得這1384種順從突變。全球40多個國家和地區已經批准了銷售授權，包括美國、歐盟、英國、日本和其他國家。2021年7月，Galafold®被歐盟批准用於體重45公斤或以上的12歲及以上青少年。我們計劃繼續推出Galafold®2022年在其他國家，包括12歲及以上的青少年。
作為口服單一療法，Galafold®旨在結合和穩定內源性α-半乳糖苷酶A(“α-GalA”)酶，這些患者的遺傳變異在基於GLP細胞的順應性分析中被確定為服從。加拉福德®是一種口服精密藥物，旨在治療具有順從基因變異的患者的法布里病，目前，它不打算與ERT一起使用。
2022年初，我們宣佈為Galafold額外頒發六項專利，其中包括新的美國Composure of Matter專利®知識產權。加拉福德®現在擁有35項已頒發的專利，其中18項提供到2038年的保護。
法布里病的下一代
我們致力於為所有患有法布里病的人不斷創新。我們正在進行的治療包括Fabry基因療法。
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Pompe病的新型ERT治療
我們正在利用我們的生物製藥能力來開發AT-GAA，這是一種治療龐培病的新療法。AT-GAA由一種獨特設計的重組人GAA酶ATB200或α-葡糖苷酶組成，具有優化的碳水化合物結構以增強溶酶體的攝取，與用作酶穩定劑的AT2221或米盧司坦聯合使用。米盧司坦結合並穩定ATB200或α-葡糖苷酶，防止循環中的重組人GAA失活，以改善關鍵疾病相關組織對活性酶的攝取，從而增加累積底物--糖原的清除。米路司他不是直接促進底物減少(“糖原”)的活性成分。
2021年2月，我們報告了第三階段推進研究的TOPLINE結果。在登記的龐培病患者中，77%在登記前立即接受了α-葡萄糖苷酶治療(n=95)，23%從未接受過任何ERT治療(n=28)(“幼稚”)。在擴展的臨牀研究中，PROPEL研究中的幾乎所有患者都繼續接受AT-GAA治療。來自PROPEL研究、擴展研究以及1/2期研究的臨牀數據包括在AT-GAA提交給FDA和EMA的報告中。
2022年3月，我們宣佈了正在進行的1/2期臨牀研究的積極長期數據。接受AT-GAA治療長達36個月的研究參與者在6分鐘步行測試距離以及運動功能和肌肉力量、穩定性或用力肺活量的測量方面顯示出持久和持久的效果，肌肉損傷和疾病底物的生物標記物減少。
此外，我們正在對LOPD和嬰兒起病龐貝病(IOPD)人羣的兒科患者進行臨牀研究。
龐貝病的下一代
作為我們長期承諾的一部分，我們將提供多種解決方案，以滿足龐貝病社區的重大未得到滿足的需求，我們還在繼續發現治療龐培病的下一代基因藥物。
CDKL5缺乏症
我們正在研究一種潛在的治療CDKL5缺乏症的一流遺傳藥物，其中包括一種為交叉糾正而設計的CDKL5蛋白，通過我們與賓夕法尼亞大學的合作，作為一種蛋白質替代品或作為一種基因療法提供給藥。我們正在與婁樓基金會合作，評估這種疾病的自然病史，以確定在未來研究中可能使用的終點。
其他下一代計劃
我們在臨牀和臨牀前開發中有許多額外的基因療法，包括多種形式的巴頓病的潛在基因療法。
戰略聯盟和戰略安排
我們將繼續適當地評估業務發展機會，以建立股東價值，併為我們提供開發和營銷專注於罕見和孤兒疾病的技術或產品所需的財務、技術、臨牀和商業資源。我們正在定期探索潛在的合作、聯盟和其他業務發展機會。這些機會可能包括業務合併、合作伙伴關係、某些資產的戰略性外發許可，或收購符合我們為罕見和孤兒患者開發和提供治療方法的戰略計劃的臨牀前階段、臨牀階段或已上市的產品或平臺技術。

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綜合經營成果
截至2022年3月31日的三個月與2021年3月31日
下表提供了該公司的部分財務信息：
截至3月31日的三個月，
(單位：千)20222021變化
產品淨銷售額$78,715 $66,402 $12,313 
銷貨成本7,582 6,539 1,043 
商品銷售成本佔產品銷售淨額的百分比9.6 %9.8 %(0.2)%
運營費用：
研發81,517 64,117 17,400 
銷售、一般和管理58,116 46,726 11,390 
應付或有對價的公允價值變動(1,188)471 (1,659)
資產減值損失6,616 — 6,616 
折舊及攤銷1,411 1,604 (193)
其他(費用)收入：
利息收入133 165 (32)
利息支出(8,147)(7,992)(155)
其他收入(費用)1,902 (3,200)5,102 
所得税費用(3,809)(1,582)(2,227)
普通股股東應佔淨虧損$(85,260)$(65,664)$(19,596)
產品淨銷售額。在截至2022年3月31日的三個月裏，與去年同期相比，產品淨銷售額增加了1230萬美元。這一增長主要是由於美國、歐洲和日本市場的持續增長。
研究和開發費用。下表彙總了我們的主要開發計劃以及產生的自付第三方費用：
(單位：千)截至3月31日的三個月，
項目20222021
第三方直接項目費用  
加拉福德®(法布里病)
$3,620 $2,227 
AT-GAA(龐培病)26,978 21,114 
基因治療計劃17,692 13,816 
臨牀前和其他項目93 68 
第三方直接項目總費用48,383 37,225 
其他項目成本  
人員成本25,675 20,179 
其他成本7,459 6,713 
其他項目總成本33,134 26,892 
研發總成本$81,517 $64,117 
研發成本增加了1,740萬美元，這主要是由於龐培病項目與製造成本的時機相關的增加，基因治療項目的增加主要是由於與我們的基因治療組合的戰略優先相關的合同退出成本，以及主要由於基於股份的薪酬導致的人員成本的增加。
銷售、一般和管理費用。銷售、一般和行政費用增加了1140萬美元，主要是由於基於股份的薪酬和增加的營銷費用。
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資產減值損失。關於我們基因治療產品組合的戰略優先順序，該公司對其資產進行了評估，並確認了 資產減值損失660萬美元。
其他收入(費用)。這510萬美元的差異主要是由於我們重新衡量公司間交易的外匯收益所致。
所得税支出。截至2022年3月31日的三個月的所得税支出為380萬美元。我們在不同的司法管轄區都要繳納所得税。我們的納税義務在很大程度上取決於税前收益在我們經營的許多司法管轄區之間的分配。
流動性與資本資源
由於我們的鉅額研發支出，以及建立一個支持Galafold推出的商業組織的支出®，我們自2002年成立以來一直沒有盈利，併產生了運營虧損。我們歷來通過股票發行為我們的運營提供資金，Galafold®收入、債務發行、合作和其他融資安排。
現金流探討
截至2022年3月31日，我們擁有4.112億美元的現金、現金等價物和有價證券。我們在各種計息工具上投資的現金超過了我們在流動性和保本方面的即時需求，包括美國政府機構和貨幣市場賬户的債務。在任何可能的情況下，我們都力求將集中度和風險程度的潛在影響降至最低。雖然我們與金融機構的現金餘額超過了保險限額，但我們預計此類現金餘額不會造成任何損失。有關現金、現金等價物和有價證券的更多詳情，請參閲我們的合併財務報表附註中的“-注3.現金、現金等價物、有價證券和限制性現金”。
經營活動中使用的現金淨額
截至2022年3月31日的三個月，運營中使用的淨現金為5830萬美元。運營中使用的現金淨額包括截至2022年3月31日的三個月的淨虧損8530萬美元，以及運營資產和負債變化導致的現金總體減少1190萬美元。營業資產和負債的變化主要與合同製造和年度績效獎金的支付有關。這部分被3070萬美元的股票薪酬和810萬美元的其他非現金調整所抵消。
截至2021年3月31日的三個月，運營中使用的淨現金為7240萬美元。運營中使用的現金淨額包括截至2021年3月31日的三個月的淨虧損6570萬美元，以及主要與合同製造和研究成本的時間安排有關的運營資產和負債變化導致的現金總體減少3250萬美元。這部分被2040萬美元的股票薪酬和550萬美元的其他非現金調整所抵消。
投資活動提供的現金淨額
截至2022年3月31日的三個月，投資活動提供的淨現金為5820萬美元。我們的投資活動主要包括購買、銷售、投資到期日和資本支出。投資活動提供的現金淨額反映了用於出售和贖回有價證券的1.083億美元，部分抵消了 4920萬美元 購買有價證券及 90萬美元 用於資本支出。
截至2021年3月31日的三個月，投資活動提供的淨現金為8,660萬美元。我們的投資活動主要包括購買和銷售以及投資和資本支出的到期日。投資活動提供的現金淨額反映了用於出售和贖回有價證券的1.637億美元，部分抵消了用於購買有價證券的7620萬美元和用於資本支出的90萬美元。
融資活動提供的現金淨額(用於)
截至2022年3月31日的三個月，用於融資活動的淨現金為820萬美元。用於融資活動的現金淨額主要反映購買900萬美元的既有限制性股票單位，但被行使股票期權的90萬美元收益部分抵消。
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截至2021年3月31日的三個月，融資活動提供的淨現金為880萬美元。融資活動提供的現金淨額主要反映了行使剩餘未償還認股權證的1,920萬美元和行使股票期權的420萬美元，但被購買既有限制性股票單位的1,420萬美元部分抵銷。
資金需求
我們預計，在可預見的未來，主要由於研究和開發費用，包括與進行臨牀試驗相關的費用，運營將出現虧損。我們未來的資本需求，將視乎多項因素而定，包括：
•我們候選藥物的臨牀試驗的範圍、進展、結果和成本；
•為我們的商業、臨牀和臨牀前研究製造藥品供應的成本，包括製造Pompe酶替代療法(“ERT”或“ATB200”或“葡糖苷酶α”)的成本；
•我們可能會不時確定的候選候選藥物的臨牀前研究和後續臨牀試驗的未來結果，包括我們獲得監管批准和將這些療法商業化並獲得市場接受的能力；
•對我們的候選產品(包括AT-GAA)進行監管審查的成本、時間和結果；
•與審查我們的候選產品相關的監管標準的任何變化，包括AT-GAA；
•我們追求的其他候選產品的數量和開發要求；
•商業化活動的成本，包括產品營銷、銷售和分銷；
•出現相互競爭的技術和其他不利的市場發展；
•我們成功地將Galafold商業化的能力®(也稱為“鹽酸米卡司他”)，如果我們的監管文件被接受和批准，AT-GAA；
•我們有能力製造或供應足夠的臨牀或商業產品，包括Galafold®和AT-GAA；
•我們為Galafold獲得報銷的能力®如果我們的監管文件被接受和批准，AT-GAA；
•我們有能力滿足上市後的承諾或對Galafold的持續監管批准的要求®, 以及，如果獲得批准和適用，AT-GAA；
•我們獲得市場對Galafold認可的能力® 如果我們的監管文件被接受和批准，AT-GAA；
•準備、提交和起訴專利申請以及維護、執行和辯護與知識產權相關的索賠(包括哈奇-瓦克斯曼訴訟)的成本；
•已經或可能對我們提起的訴訟或我們正在或可能對他人提起的訴訟的影響；
•我們收購或投資於企業、產品和技術的程度；
•我們成功地將我們收購的產品和技術整合到我們的業務中，或成功地從我們的業務中剝離或許可現有產品和技術的能力，包括我們可能無法完全實現交易的預期利益，或者可能需要比預期更長的時間來實現；
•我們有能力建立許可協議、合作、合作或其他類似安排，並從任何此類合作者那裏獲得里程碑、特許權使用費或其他付款；
•新型冠狀病毒(“新冠肺炎”)爆發可能對我們的業務造成不利影響的程度，包括由於我們、政府、我們的客户、我們的供應商或其他第三方採取行動控制新冠肺炎的傳播，或其他衞生流行病或流行病；
•與新興的環境、社會和治理標準相關的成本以及我們遵守這些標準的能力；
•我們能夠準確預測收入、運營支出或其他影響盈利能力的指標；
•外幣匯率的波動；以及
•會計準則的變化。
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雖然我們繼續從產品銷售中獲得收入，但在沒有額外資金的情況下，我們預計我們持續的運營虧損將導致我們在未來幾個季度和幾年內使用的淨現金增加。我們可以通過公共或私人的債務或股權融資來尋求額外的資金。根據我們目前的運營模式，我們相信目前的現金狀況，包括預期收入，足以為我們的運營和正在進行的研究計劃提供資金，以實現自我維持。新冠肺炎疫情的潛在影響、業務發展合作、管道擴張以及對製造能力的投資可能會影響我們未來的資本需求。
與潛在未來付款相關的財務不確定性
里程碑付款/Royalties
卡里德斯-在2013年收購Callidus時，我們同意為實現某些臨牀里程碑額外支付3,500萬美元，併為實現某些監管批准里程碑額外支付至多8,000萬美元。截至2022年3月31日，2000萬美元和6800萬美元仍未償還，分別為。請參閲合併財務報表“-附註7.按公允價值計量的資產和負債”。
Celenex-在2018年對Celenex的收購中，我們同意為實現某些開發里程碑額外支付最高1,000萬美元，為實現多個計劃的某些監管批准里程碑額外支付2.2億美元，以及最高支付7,500萬美元的階梯銷售里程碑付款。
全國兒童醫院-Celenex與全國兒童醫院(“全國兒童醫院”)有獨家許可協議。根據這項許可協議，Nationwide Children‘s有資格為每種產品從我們那裏獲得高達780萬美元的基於開發和銷售的里程碑。
賓夕法尼亞大學根據我們與賓夕法尼亞大學(“賓夕法尼亞大學”)的合作協議，賓夕法尼亞大學有資格獲得與每個適應症的許可產品有關的某些里程碑、版税和發現研究費用。里程碑付款是在每個適應症的某些開發和商業里程碑事件完成後支付的，每個適應症的總金額最高可達8800萬美元。特許權使用費的支付是根據許可產品、許可產品和國家/地區的許可產品淨銷售額計算的。在為探索研究項目提供資金的五年協議期間，我們每年提供1000萬美元，其中兩年的付款仍未支付。
葛蘭素史克--2012年7月，經2013年11月修訂後，我們與葛蘭素史克(GSK)達成了一項協議，根據該協議，我們獲得了Galafold開發和商業化的全球權利®作為單一療法，並與法布里病的ERT相結合(“合作協議”)。根據合作協議的條款，葛蘭素史克有資格獲得高達4,000萬美元的審批後和基於銷售的里程碑，以及美國以外八個主要市場十幾歲左右的分級特許權使用費。
關鍵會計政策和重大判斷 
對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析是以我們的財務報表為基礎的，我們是根據美國公認會計準則編制的。編制這些財務報表需要我們作出估計和假設，以影響在財務報表日期報告的資產和負債的報告金額和或有資產和負債的披露，以及報告期內報告的收入和費用。在持續的基礎上，我們評估我們的估計和判斷，包括下面更詳細描述的那些。我們根據歷史經驗及我們認為在當時情況下合理的各種其他因素作出估計，而這些因素的結果構成對資產及負債的賬面價值作出判斷的基礎，而該等資產及負債的賬面價值並非從其他來源輕易可見。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值不同。
在截至2022年3月31日的三個月中，我們披露的作為我們的重要會計政策和估計的項目沒有重大變化，這些項目在公司截至2021年12月31日的財政年度的Form 10-K年度報告中的“-附註2.重要會計政策摘要”中描述。
近期會計公告
請參閲我們合併財務報表附註中的“-附註2.重要會計政策摘要”。
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項目3.關於市場風險的定量和定性披露
我們的市場風險及其管理方式在截至2021年12月31日的財政年度Form 10-K年度報告的第II部分第7A項“關於市場風險的定量和定性披露”中進行了總結。截至2022年3月31日，自2021年12月31日以來，我們的市場風險或對此類風險的管理沒有發生實質性變化。
項目4.控制和程序
截至本季度報告Form 10-Q所涵蓋的期間結束時，我們在首席執行官和首席財務官的監督下，在我們管理層的參與下，對我們的披露控制和程序的有效性進行了評估(根據1934年修訂的證券交易法(“交易法”)下的規則13a-15(E)和15d-15(E))。基於這項評估，首席執行官和首席財務官得出結論，截至該期間結束時，我們的披露控制和程序在及時記錄、處理、彙總和報告我們根據交易所法案提交或提交的報告中需要披露的信息方面是有效的，並有效地確保我們根據交易所法案提交或提交的報告中需要披露的信息被累積並傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官(視情況而定)，以便及時做出關於必要披露的決定。
在本報告所涵蓋的財政季度內，我們對財務報告的內部控制(根據交易所法案第13a-15(F)和15d-15(F)規則的定義)在上一個財政季度沒有發生重大影響或合理地可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。
第二部分：其他信息
項目1.法律程序
我們目前不是任何實質性法律程序的一方。
第1A項。風險因素
我們之前在截至2021年12月31日的財政年度的Form 10-K年度報告中披露的風險因素沒有實質性變化。
第二項股權證券的未經登記的銷售和收益的使用
最近出售的未註冊證券
沒有。
發行人購買股票證券
下表提供了截至2022年3月31日的三個月內購買我們普通股的某些信息：
期間
購買的股份總數(1)
每股平均支付價格作為公開宣佈的計劃或計劃的一部分購買的股票總數根據計劃或計劃可購買的最大股票數量(或近似美元價值)
2022年1月1日至2022年1月31日774,065 $11.44 — — 
2022年2月1日至2022年2月28日9,540 $9.03 — — 
2022年3月1日至2022年3月31日14,306 $9.91 — — 
總計797,911 $11.38 — — 
______________________________
(1)代表為支付與歸屬限制性股票單位相關的税金而扣留的普通股股份。
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項目3.高級證券違約
沒有。
項目4.礦山安全披露
沒有。
項目5.其他信息
沒有。
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項目6.展品
展品
數		 描述
10.1
終止協議，日期為2022年2月23日，由Arya Sciences Acquisition Corp IV和公司之間簽訂(通過引用2022年2月24日提交的8-K表格的附件10.1併入)
10.2
公司與約翰·F·克勞利簽訂的僱傭協議，日期為2022年2月23日(通過參考2022年2月24日提交的8-K表格的附件10.2合併而成)
31.1 
依據經修訂的1934年《證券交易法》頒佈的第13a-14和15d-14條規則對主要行政人員的證明
   
31.2 
依據經修訂的1934年《證券交易法》頒佈的第13a-14和15d-14條規則對首席財務官的證明
   
32.1 
根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條認證首席執行幹事和首席財務幹事
   
101.INS
內聯XBRL實例文檔-實例文檔不顯示在交互數據文件中，因為其XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中
101.SCH 內聯XBRL分類擴展架構文檔
101.CAL 內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔
101.LAB 內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔
101.PRE 內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔
101.DEF 內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔
104封面交互數據文件(格式為內聯XBRL，包含在附件101中)



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簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽署人代表其簽署。
 Amicus治療公司
  
日期：May 10, 2022由以下人員提供：約翰·F·克勞利
  約翰·F·克勞利
  董事長兼首席執行官
  (首席行政主任)
  
日期：May 10, 2022由以下人員提供：/s/達芙妮·奎米
  達芙妮·奎米
  首席財務官
  (首席財務官)
(首席會計主任)

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