附件99.1
Syndax製藥公司報告2022年第一季度財務業績並提供臨牀和業務最新情況
-來自revumenib(SNDX-5613)和axatilimab Pivotal計劃的TOPLINE數據預計將於23年上半年開始；公司仍將在2023年向FDA提交兩份文件-
-評估Revumenib(SNDX-5613)與ventoclax-azacitidine聯合用於新診斷患者和結合化療用於R/R患者的BEAT-AML和Augment-102試驗都在進行中；TOPLINE數據預計將於2003年上半年開始-
-Axatilimab被美國FDA批准用於治療兩種或兩種以上系統療法失敗後的cGVHD-
-公司將於今天下午4：30主持電話會議。ET-
馬薩諸塞州沃爾瑟姆，2022年5月9日(美通社)-臨牀階段生物製藥公司Syndax PharmPharmticals，Inc.(以下簡稱“Syndax”，“公司”或“WE”)(納斯達克代碼：SNDX)今天公佈了截至2022年3月31日的第一季度財務業績。此外，該公司還提供了臨牀和業務最新情況。
首席執行官邁克爾·A·梅茨格表示：在整個第一季度，我們繼續實現在推進我們的兩個關鍵項目方面取得重大進展，我們預計將從2023年上半年開始報告這兩個項目的背線數據。我們堅信Revumenib(SNDX-5613)將作為NPM1和MLLr急性白血病患者的第一個上市和同類最佳的薄荷素抑制劑。我們還通過啟動兩個新的試驗，開始探索其活性，使其超越作為單一治療藥物的用途，包括與萬托克拉西-阿扎西丁聯合用作一線治療，以及與復發/難治性(R/R)疾病的化療相結合。除了急性白血病，我們還打算評估Revumenib(SNDX-5613)在腦膜素抑制可能具有強大治療益處的其他領域的潛力，我們期待着在今年第四季度開始對晚期結直腸癌(CRC)患者進行概念驗證臨牀試驗，這是一個服務嚴重不足的領域，缺乏有效的治療選擇。“
此外，正在進行的axatilimab治療慢性移植物抗宿主病(CGVHD)的全球Pivotal 2期AGAVE-201試驗的登記仍在繼續，預計2023年上半年將公佈背線數據，2023年可能提交生物許可證申請(BLA)。在美國食品和藥物管理局(FDA)最近獲得快速通道指定(FTD)的支持下，我們相信axatilimab有潛力在cGVHD治療領域發揮重要作用。此外，正如之前宣佈的那樣，我們致力於釋放axatilimab在其他纖維化疾病中的全部潛力，在這些疾病中，單核細胞-巨噬細胞系發揮着至關重要的作用，並將繼續按計劃在今年第四季度開始特發性肺纖維化(IPF)的第二階段試驗。“
管道的最新進展和預期的里程碑
Revumenib(SNDX-5613)
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Engment-101的關鍵階段2部分正在進行中，該公司預計今年晚些時候至少完成三個關鍵隊列中的一個的註冊。這些試驗預計將招募總共64名成人和最多10名兒童患者，分別來自三個不同的試驗人羣：NPM1突變急性髓系白血病(AML)患者、MLLr AML患者和MLLr急性淋巴細胞白血病(ALL)患者。根據與美國FDA的討論，Augment-101可能會作為這三個不同羣體中每一個羣體的監管備案的基礎。該公司預計將從2023年上半年開始的試驗中收到初步的背線數據，並有可能在2023年提交第一份新藥申請。 |
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另外兩項試驗BEAT-AML和Augment-102目前正在進行中，以評估Revumenib(SNDX-5613)的安全性、耐受性和初步抗白血病療效，並建立適當的第二階段劑量。BEAT-AML是Revumenib(SNDX-5613)與ventoclax和azacitidine的一線聯合試驗，作為 |
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該公司今天宣佈，它打算啟動一項概念驗證臨牀試驗，以評估Revumenib(SNDX-5613)在無法切除的轉移性微衞星穩定型結直腸癌患者中的作用，這種結直腸癌是美國癌症死亡的第二大原因，估計每年的發病率超過5.5萬名患者1,2。Wnt/b-catenin信號通路的激活被認為是大多數結直腸癌的關鍵啟動步驟和生長驅動因素。最近研究表明，Menin-MLL1蛋白複合體可以調節b-catenin的活性，在臨牀前模型中，通過抑制menin來破壞這種複合體，可以阻止Wnt/b-catenin驅動的結直腸癌的生長。預計該公司將於2022年第四季度開始試驗。 |
Axatilimab
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該公司今天宣佈，美國FDA已批准axatilimab用於治療兩種或兩種以上系統療法失敗後的cGVHD患者。FTD旨在促進藥物的開發和加快藥物審查，以治療嚴重疾病和滿足未得到滿足的醫療需求，使藥物能夠更早到達患者手中。 |
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該公司針對慢性移植物抗宿主病患者進行的AXATIMABE-201全球關鍵2期試驗的招募工作正在進行中。該試驗正在評估三種劑量和時間表的Aaxatilimab的安全性和有效性。主要終點將根據2014年NIH關於cGVHD的共識標準評估客觀應答率，關鍵次要終點包括反應持續時間和改良Lee症狀量表評分的改善。 |
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該公司仍將在2023年上半年報告背線數據，並有可能在2023年提交BLA申請。 |
2022年第一季度財務業績
截至2022年3月31日，Syndax的現金、現金等價物和短期投資分別為3.979億美元和5900萬股，以及已發行和已發行的股票等價物。這包括400萬份預先出資的認股權證。
2022年第一季度的研發費用從上年同期的2190萬美元增加到3000萬美元。這一增長主要是由於臨牀和製造活動的增加。
2022年第一季度的一般和行政費用從上年同期的570萬美元增加到680萬美元。增加的主要原因是薪酬和專業費用增加。
在截至2022年3月31日的三個月裏，Syndax報告普通股股東應佔淨虧損3720萬美元，或每股虧損0.63美元，而去年同期普通股股東應佔淨虧損2770萬美元，或每股虧損0.54美元。
財務最新消息和指導
2022年第二季度，研發費用預計為3000萬至3500萬美元，總運營費用預計為3800萬至4200萬美元。2022年全年，研發費用預計為1.3億至1.4億美元，總運營費用預計為1.6億至1.7億美元。
電話會議和網絡廣播
關於收益的發佈，Syndax的管理團隊將在下午4：30主持電話會議和現場音頻網絡直播。美國東部時間今天，2022年5月9日，星期一。
現場音頻網絡直播和相應的幻燈片可通過公司網站投資者部分的活動和演示頁面訪問，網址為Www.syndax.com。或者，可以通過以下方式訪問電話會議：
會議ID：1394554
國內撥入號碼：(855)251-6663
國際撥入號碼：(281)542-4259
網絡直播：Https://edge.media-server.com/mmc/p/49kx4w4n
對於那些無法參加電話會議或網絡直播的人，公司網站的投資者部分將提供為期30天的重播，Www.syndax.com.
參考文獻
1.SmartOncology Tumor Insight Report 2021年7月
2. Gatalica, et. al., Fam Cancer. 2016; 15: 405–412
關於Syndax製藥公司
Syndax製藥公司是一家臨牀階段的生物製藥公司，正在開發癌症治療的創新流水線。該公司正在籌備中的重點包括Revumenib(SNDX-5613)，這是一種高度選擇性的Menin-MLL結合相互作用的抑制劑，以及axatilimab，一種阻斷集落刺激因子1(CSF-1)受體的單抗，這兩種藥物目前都處於關鍵試驗中。欲瞭解更多信息，請訪問www.syndax.com或關注該公司推特和LinkedIn.
關於前瞻性陳述的警示説明
本新聞稿包含符合1995年私人證券訴訟改革法的前瞻性陳述。“可能”、“將”、“預期”、“計劃”、“預期”、“估計”、“打算”、“相信”和類似的表述(以及涉及未來事件、條件或情況的其他詞語或表述)旨在識別前瞻性表述。這些前瞻性陳述是基於截至本新聞稿發佈之日Syndax公司的預期和假設。這些前瞻性陳述中的每一個都涉及風險和不確定因素。實際結果可能與這些前瞻性陳述大不相同。本新聞稿中包含的前瞻性陳述包括但不限於有關臨牀試驗的進展、時間、臨牀開發和範圍、Syndax候選產品的臨牀數據的報告、我們的候選產品用於治療各種癌症適應症和纖維化疾病的潛在用途、Syndax預期的第二季度和全年研發支出以及預期的總運營支出。許多因素可能會導致當前預期與實際結果之間存在差異，包括：在臨牀前或臨牀試驗期間觀察到的意外的安全性或有效性數據；臨牀試驗站點的激活或註冊率低於預期；預期或現有競爭的變化；監管環境的變化；新冠肺炎大流行可能擾亂我們和我們依賴的第三方的業務，包括推遲或以其他方式擾亂我們的臨牀試驗和臨牀前研究、製造和供應鏈, 或損害員工工作效率；Syndax的合作者未能支持或推進合作或候選產品；以及意外的訴訟或其他糾紛。其他可能導致Syndax的實際結果與本新聞稿中的前瞻性陳述所表達或暗示的結果不同的因素在Syndax提交給美國證券交易委員會的文件中進行了討論，包括其中包含的“風險因素”部分。除非法律要求，Syndax沒有義務更新本文中包含的任何前瞻性陳述，以反映預期的任何變化，即使有新的信息可用。
Syndax聯繫人
投資者聯繫方式
梅麗莎·福斯特
隱語合夥人
郵箱：Melissa@argopartners.com
Tel 212.600.1902
媒體聯繫人
本傑明·科林斯基
郵箱：benjamin.kolinski@gciHealth.com
Tel 862.368.4464
SNDX-G
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Syndax製藥公司 |
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(未經審計) |
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簡明合併資產負債表 |
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3月31日， |
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十二月三十一日， |
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(單位：千) |
2022 |
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2021 |
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現金、現金等價物和短期投資 |
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397,930 |
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$ |
439,936 |
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總資產 |
$ |
422,222 |
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$ |
449,657 |
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總負債 |
$ |
47,673 |
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$ |
41,289 |
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股東權益合計(虧損) |
$ |
374,549 |
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$ |
408,368 |
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已發行普通股 |
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55,030,890 |
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54,983,105 |
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普通股和普通股等價物* |
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67,682,038 |
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66,011,976 |
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*普通股和普通股等價物： |
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普通股 |
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55,030,890 |
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54,983,105 |
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購買普通股的期權 |
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8,419,541 |
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6,921,514 |
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限售股單位 |
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256,583 |
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132,333 |
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預先出資認股權證 |
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3,975,024 |
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3,975,024 |
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67,682,038 |
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66,011,976 |
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Syndax製藥公司 |
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(未經審計) |
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簡明合併業務報表 |
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截至3月31日的三個月， |
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(以千為單位，不包括每股和每股數據) |
2022 |
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2021 |
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許可費收入 |
$ |
- |
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$ |
379 |
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運營費用： |
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研發 |
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30,022 |
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21,870 |
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一般和行政 |
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6,836 |
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5,672 |
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總運營費用 |
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36,858 |
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27,542 |
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運營虧損 |
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(36,858 |
) |
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(27,163 |
) |
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其他收入(費用)，淨額 |
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(311 |
) |
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(560 |
) |
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淨虧損 |
$ |
(37,169 |
) |
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$ |
(27,723 |
) |
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普通股股東應佔淨虧損 |
$ |
(37,169 |
) |
|
$ |
(27,723 |
) |
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每股淨虧損可歸因於普通股 |
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股東--基本股東和稀釋股東 |
$ |
(0.63 |
) |
|
$ |
(0.54 |
) |
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加權平均普通股數量 |
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用於計算每股可歸屬淨虧損 |
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給普通股股東--基本的和稀釋的 |
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58,978,615 |
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51,499,831 |
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