美國
美國證券交易委員會
華盛頓特區，20549
表格
(標記一)
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根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條規定的季度報告 |
截至本季度末
或
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根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條提交的過渡報告 |
的過渡期 至
委託文件編號：
(註冊人的確切姓名載於其章程)
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(述明或其他司法管轄權 公司或組織) |
(美國國税局僱主 識別號碼) |
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(主要行政辦公室地址) |
(郵政編碼) |
(
(註冊人的電話號碼，包括區號)
根據該法第12(B)條登記的證券：
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每個班級的標題 |
交易代碼 |
註冊的每個交易所的名稱 |
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用複選標記表示註冊人是否：(1)在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短時間內)提交了1934年《證券交易法》第13或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內一直遵守此類提交要求。
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每一份交互數據文件。
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。請參閲《交易法》第12b-2條規則中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小申報公司”和“新興成長型公司”的定義：
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☒ |
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加速文件管理器 |
☐ |
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非加速文件服務器 |
☐ |
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規模較小的報告公司 |
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新興成長型公司 |
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如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易所法》第13(A)節提供的任何新的或修訂的會計準則。☐
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如《交易法》第12b-2條所定義)。是
截至2022年5月6日，有
前瞻性陳述
這份Form 10-Q季度報告包含《證券法》第27A條和《交易法》第21E條所指的前瞻性陳述和信息，這些陳述和信息受這些條款所創造的“安全港”的約束。在某些情況下，您可以通過“可能”、“將會”、“應該”、“可能”、“預期”、“將會”、“計劃”、“預期”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛在”、“打算”、“項目”或“繼續”等術語或這些術語或其他類似術語的否定或複數形式來識別前瞻性陳述。
前瞻性陳述包括但不限於關於以下方面的陳述：
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• |
當前新冠肺炎疫情的影響及其對我們的運營、研發和臨牀試驗的影響，以及第三方製造商、合同研究組織或CRO、其他服務提供商和與我們有業務往來的合作者的運營和業務可能受到的中斷； |
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• |
我們對支出、未來收入、預期資本需求和額外融資需求的估計； |
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• |
SNDX-5613在復發/難治性或R/R急性白血病患者中的增強-101試驗的關鍵階段2隊列的進展和數據接收的時間； |
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• |
SNDX-5613聯合化療治療R/R突變核磷脂、NPM1或混合血統白血病重排、MLLR、急性白血病患者，以及作為白血病和淋巴瘤協會Beat®急性髓細胞白血病主要臨牀試驗和澳大利亞白血病和淋巴瘤組織攔截主要臨牀試驗一部分的聯合試驗進展的時間和數據的接收； |
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• |
AXATIMAB治療慢性移植物抗宿主病(CGVHD)的關鍵2期試驗AGAVE-201的進展和數據接收的時間； |
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• |
我們在未來臨牀試驗中複製結果的能力； |
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• |
我們對候選產品的潛在安全性、有效性或臨牀用途的期望，以及我們候選產品用於治療各種癌症適應症和纖維化疾病的潛在用途； |
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• |
我們獲得和保持對我們的候選產品的監管批准的能力，以及對此類候選產品進行監管備案和批准的時間或可能性； |
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• |
我們有能力保持與拜耳製藥公司、Eddingpharm投資有限公司、UCB Biophma Sprl和被艾伯維公司收購的Allergan plc的子公司Vitae製藥公司的許可證。 |
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• |
我們與Incell公司合作的成功，進一步開發Aaxatilimab並將其商業化； |
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• |
根據我們的某些許可協議支付的潛在里程碑和特許權使用費； |
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• |
執行我們業務的戰略計劃，開發我們的候選產品； |
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• |
我們建立和維護的知識產權保護範圍，包括我們的候選產品和我們的技術； |
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• |
醫生和患者對我們的產品候選產品的市場採用率； |
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• |
與我們的競爭對手和本行業有關的發展；以及 |
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• |
地緣政治行動造成的業務中斷，包括戰爭或認為敵對行動可能迫在眉睫，包括烏克蘭持續的衝突和恐怖主義，或自然災害和公共衞生流行病。 |
這些陳述只是當前的預測，會受到已知和未知的風險、不確定因素和其他因素的影響，這些風險、不確定性和其他因素可能會導致我們或我們所在行業的實際結果、活動水平、業績或成就與前瞻性陳述中預期的大不相同。我們在本報告的“風險因素”一節和本報告的其他部分更詳細地討論了其中的許多風險。你不應該依賴前瞻性陳述作為對未來事件的預測。
儘管我們認為前瞻性陳述中反映的預期是合理的，但我們不能保證未來的結果、活動水平、業績或成就。除非法律要求，我們沒有義務更新或修改任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件或其他原因。
II
目錄
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頁面 |
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第一部分財務信息 |
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第1項。 |
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未經審計的財務報表： |
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截至2022年3月31日和2021年12月31日的簡明綜合資產負債表 |
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1 |
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截至三個月的簡明綜合全面損失表 |
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2 |
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截至2022年3月31日的三個月簡明合併現金流量表 |
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3 |
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簡明合併財務報表附註 |
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4 |
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第二項。 |
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管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析 |
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15 |
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第三項。 |
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關於市場風險的定量和定性披露 |
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22 |
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第四項。 |
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控制和程序 |
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第二部分：其他信息 |
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第1項。 |
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法律訴訟 |
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第1A項。 |
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風險因素 |
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24 |
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第二項。 |
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未登記的股權證券銷售和收益的使用 |
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51 |
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第三項。 |
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高級證券違約 |
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51 |
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第六項。 |
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陳列品 |
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52 |
三、
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第一部分： |
財務信息 |
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第一項： |
財務報表 |
Syndax製藥公司
(未經審計)
簡明合併資產負債表
(以千為單位，不包括每股和每股數據)
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March 31, 2022 |
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2021年12月31日 |
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資產 |
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流動資產： |
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現金和現金等價物 |
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受限現金 |
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短期投資 |
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短期存款 |
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預付費用和其他流動資產 |
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流動資產總額 |
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財產和設備，淨額 |
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使用權資產，淨額 |
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其他資產 |
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— |
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總資產 |
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負債和股東權益 |
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流動負債： |
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應付帳款 |
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$ |
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應計費用和其他流動負債 |
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定期貸款的當期部分 |
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- |
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使用權負債的當期部分 |
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衍生負債 |
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流動負債總額 |
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長期負債： |
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使用權負債，減去流動部分 |
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定期貸款，減去流動部分 |
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長期負債總額 |
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總負債 |
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承擔額和或有事項(附註13) |
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股東權益： |
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優先股，$ 在2022年3月31日和2021年12月31日未償還 |
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普通股，$ 2022年3月31日和2021年12月31日 |
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額外實收資本 |
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累計其他綜合(收益)損失 |
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) |
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累計赤字 |
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) |
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( |
) |
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股東權益總額 |
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總負債和股東權益 |
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$ |
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$ |
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附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。
1
Syndax製藥公司
(未經審計)
簡明綜合全面損失表
(以千為單位，不包括每股和每股數據)
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截至3月31日的三個月， |
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2022 |
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2021 |
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收入： |
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許可證費 |
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— |
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$ |
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總收入 |
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運營費用： |
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研發 |
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一般和行政 |
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總運營費用 |
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運營虧損 |
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) |
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其他費用，淨額： |
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利息支出 |
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利息收入 |
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其他收入(費用) |
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( |
) |
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其他費用合計(淨額) |
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( |
) |
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( |
) |
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淨虧損 |
$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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其他全面收入： |
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有價證券的未實現(虧損)收益 |
$ |
( |
) |
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$ |
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綜合損失 |
$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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普通股股東應佔淨虧損 |
$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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普通股股東每股淨虧損--基本 和稀釋的 |
$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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加權-用於計算的普通股平均數 普通股股東應佔每股淨虧損 -基本的和稀釋的 |
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附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。
2
Syndax製藥公司
(未經審計)
簡明合併現金流量表
(單位：千)
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截至3月31日的三個月， |
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2022 |
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2021 |
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經營活動的現金流： |
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淨虧損 |
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$ |
( |
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$ |
( |
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將淨虧損調整為經營活動的現金淨額： |
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折舊 |
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投資的攤銷和增值 |
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非現金經營租賃費用 |
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非現金利息支出 |
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衍生負債的公允價值變動 |
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基於股票的薪酬 |
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經營性資產和負債變動情況： |
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預付費用和其他資產 |
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( |
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應付帳款 |
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遞延收入 |
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— |
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應計費用和其他負債 |
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用於經營活動的現金淨額 |
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投資活動產生的現金流： |
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購買短期投資 |
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短期投資的銷售收益和到期日 |
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投資活動提供(用於)的現金淨額 |
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融資活動的現金流： |
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員工購股計劃的收益 |
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行使股票期權所得收益 |
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融資活動提供的現金淨額 |
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現金、現金等價物和現金淨減少 受限現金 |
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現金、現金等價物和限制性現金--期初 期間 |
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現金、現金等價物和受限現金--期末 |
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補充披露現金流量信息： |
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支付利息的現金 |
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附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。
3
Syndax製藥公司
(未經審計)
簡明合併財務報表附註
1.業務性質
Syndax製藥公司(“我們”、“我們”、“我們”或“公司”)是一家臨牀階段的生物製藥公司，正在開發癌症治療的創新流水線。我們被合併到
2.陳述依據
本公司已按照美國公認會計原則(“美國公認會計原則”)編制隨附的簡明綜合財務報表。通常包括在公司年度財務報表中的某些信息和腳註披露已被精簡或遺漏。中期未經審核簡明財務報表已按與年度經審核財務報表相同的基準編制，管理層認為其反映了所有調整，其中僅包括公司截至2022年3月31日的財務狀況公允報表所需的正常經常性調整，以及截至2022年3月31日和2021年3月31日的三個月的運營業績和全面虧損及現金流量。截至2022年3月31日的三個月的業績不一定表明截至2022年12月31日的一年、任何其他過渡期或任何未來一年或任何時期的預期結果。這些中期財務報表應與截至2021年12月31日及截至12月31日的年度經審計財務報表及其附註一併閲讀，這些財務報表包括在公司於2022年3月1日提交給美國證券交易委員會(“美國證券交易委員會”)的10-K表格年度報告中。
我們的簡明綜合財務報表及其附註中報告的某些前期金額已重新分類，以符合本年度的列報方式。具體地説，截至2021年12月31日的短期存款為
3.主要會計政策摘要
重大會計政策
在截至2021年12月31日的經審計的綜合財務報表中披露的公司的重要會計政策及其附註包含在公司於2022年3月1日提交給美國證券交易委員會的10-K表格年度報告中。自提交文件之日起，除以下注明外，本公司的重大會計政策並無重大變動。
預算的使用
根據美國公認會計原則編制簡明綜合財務報表時，管理層須作出估計及假設，以影響於簡明綜合財務報表日期的資產及負債額、或有資產及負債的披露，以及報告期內的成本及開支的呈報金額。本公司根據過往經驗及其認為在當時情況下合理的各種因素作出估計及假設。該公司持續評估其估計和假設。
對未來事件及其影響的估計和假設不能確定，因此需要作出判斷。截至該等財務報表發出之日，本公司並不知悉有任何特定事件或情況需要本公司更新其估計、假設及判斷或修訂其資產或負債的賬面價值。這些估計可能會隨着新事件的發生和獲得更多信息而發生變化，並在合併財務報表中得到確認。實際結果可能與這些估計不同，任何此類差異都可能對公司的財務報表產生重大影響。
重大風險和不確定性
我們實施了業務連續性計劃，旨在應對和緩解持續的新冠肺炎疫情對我們業務的影響。我們預計新冠肺炎大流行可能會對我們一個或多個臨牀項目的臨牀開發時間表產生影響。新冠肺炎大流行對我們的業務、我們的臨牀
4
臨牀和商業藥物物質和藥物產品的開發、製造和監管努力、我們的公司發展目標以及我們普通股的價值和市場，將取決於高度不確定和目前無法自信地預測的未來發展，例如大流行美國、歐洲和其他國家的旅行限制、隔離、社會距離和企業關閉要求，以及全球採取的控制和治療疾病的行動的有效性。這個全球經濟放緩、全球醫療保健系統的全面中斷以及與大流行相關的其他風險和不確定性可能會對…產生實質性的不利影響我們的業務、財務狀況、經營結果和增長前景。
此外，我們還面臨其他特定於我們的業務和執行我們戰略的能力的挑戰和風險，以及製藥行業從事開發和商業運營的公司常見的風險和不確定因素，包括但不限於：獲得我們後期候選產品的監管批准；產品供應中的延遲或問題；失去單一來源供應商或未能遵守制造法規；識別、獲得或在許可其他產品或候選產品；醫藥產品開發和臨牀成功的固有不確定性；以及保護和增強我們的知識產權的挑戰；遵守適用的監管要求。此外，如果持續的新冠肺炎疫情對我們的業務和運營結果產生不利影響，它還可能具有加劇上述許多其他風險和不確定性的影響。
新會計公告
自指定生效日期起，財務會計準則委員會(“FASB”)或我們採用的其他會計準則制定機構會不時發佈新的會計公告。除非下文另有討論，否則我們不認為採用最近發佈的準則對我們的綜合報表或披露有或可能產生重大影響。
4.合作研究和許可協議
Incell協作
2021年9月，公司與Incell簽訂了涵蓋SNDX-6352(Axatilimab)全球開發和商業化的Incell許可和合作協議(“Incell許可”)，公司與Incell簽訂了股份購買協議(“Incell股份購買協議”)，並與Incell集體簽訂了Incell許可協議，即“Incell協議”)。這些協議統稱為Incell協議。根據Incell協議的條款，Incell將獲得美國以外的獨家商業化權利，但須支付分級特許權使用費。在美國，Incell和公司將共同商業化axatilimab，公司有權共同推廣axatilimab，但前提是公司行使共同推廣選擇權。Incell將負責領導Aaxatilimab在美國商業化的所有方面。該公司和Incell已經同意共同開發axatilimab，並分擔與全球和美國特定臨牀試驗相關的開發成本，Incell負責
該公司有資格獲得最高$
2021年12月，本公司收到預付現金#美元
鑑於此項交易於2021年12月完成，本公司認定Letter協議的現金結算特徵是一種嵌入式衍生品，需要按公允價值進行分拆和單獨會計確認。因此，該公司記錄了以公允價值#美元發行給Incell的普通股。
2022年3月23日，2021年12月簽訂的信函協議到期。在到期日之前，公司沒有收到任何政府當局的通知，對交易提出質疑，Incell也沒有行使終止權。因此，公司發放了剩餘的#美元。
5
截至2022年3月31日，本公司已記錄$
5.普通股股東每股淨虧損
普通股股東應佔每股基本淨虧損的計算方法為：普通股股東應佔淨虧損除以當期已發行普通股的加權平均數。由於該公司報告了所有期間的淨虧損，稀釋後的每股普通股淨虧損與這些時期的每股普通股基本淨虧損相同。
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截至3月31日的三個月， |
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2022 |
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2021 |
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(以千為單位，不包括股票和每股 共享數據) |
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分子-基本和稀釋： |
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淨虧損 |
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可歸屬於普通股的淨虧損 股東-基本股東和稀釋股東 |
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( |
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每股淨虧損可歸因於普通股 股東-基本股東和稀釋股東 |
$ |
( |
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( |
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分母-基本的和稀釋的： |
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加權平均普通股數量 用於計算每股可歸屬淨虧損 給普通股股東--基本的和稀釋的 |
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下列可能稀釋的證券被排除在稀釋加權平均流通股的計算之外，因為這些證券由於報告的損失(普通股等值股份)而具有反稀釋影響：
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3月31日， |
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2022 |
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2021 |
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購買普通股的期權 |
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員工購股計劃 |
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非既得限制性股票單位(RSU) |
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AS 附註12所述，2020年1月，公司出售
6.重要協議
Vitae製藥公司
於2017年10月，本公司與Allergan(“Allergan”)的附屬公司Vitae PharmPharmticals，Inc.訂立許可協議(“Allergan許可協議”)，根據該協議，Allergan授予本公司一系列臨牀前口服小分子抑制劑組合(“Menin Assets”)的獨家、可再許可的全球許可。該公司支付了一筆不可退還的預付款$
6
附屬公司或再被許可人對許可專利權的有效性、可執行性或可專利性提出法律挑戰。除非根據其條款提前終止，否則艾爾根許可協議將在逐個國家和逐個產品的基礎上繼續進行，直到：(I)在該國家/地區的所有許可專利權到期；(Ii)在該國家/地區適用於該產品的所有監管排他性到期；和(Iii)
截至Allergan許可協議日期，收購的資產沒有其他未來用途，也沒有達到技術可行性階段。由於與許可證一起獲得的流程或活動不構成“業務”，因此該交易已作為資產收購入賬。2019年6月，公司實現了一定的發展和監管里程碑，並記錄了美元
UCB Biophma Sprl
於二零一六年，本公司與UCB Biophma Sprl(“UCB”)訂立許可協議(“UCB許可協議”)，根據該協議，UCB向本公司授予UCB6352全球可再許可的獨家許可，該許可被本公司稱為axatilimab，一種可用於研究的新藥(“Ind”)，即抗CSF-1R單抗。該公司支付了一筆不可退還的預付款$
於UCB許可協議日期，所收購資產並無其他未來用途，亦未達到技術可行性階段。由於與許可證一起獲得的流程或活動不構成“業務”，因此該交易已作為資產收購入賬。因此，2016年的預付款為#美元。
東方合作腫瘤學小組
2014年3月，該公司與東部合作腫瘤學集團簽訂了ECOG協議，該集團是東部合作腫瘤學集團-美國放射成像網絡癌症研究集團(“ECOG-ACRIN”)的簽約實體，該協議描述了雙方在NCI贊助的Eninostat關鍵第三階段臨牀試驗方面的義務。根據ECOG協議的條款，ECOG-ACRIN將根據臨牀試驗方案和雙方商定的工作範圍進行這項臨牀試驗。該公司通過預付#美元為臨牀試驗提供固定水平的財務支持
2020年5月，該公司宣佈，E2112試驗沒有達到主要終點，即證明總體存活率比單獨使用激素療法有顯著的統計學意義。因此，該公司決定取消Eninostat計劃，以便將資源集中在推進其流水線剩餘部分上。截至2022年3月31日，公司在本協議下的總付款義務約為$
7
第三階段臨牀試驗的數據和發明歸ECOG-ACRIN所有。該公司可以訪問臨牀試驗中產生的數據，既可以直接從ECOG協議下的ECOG-ACRIN獲得，也可以從NCI獲得。此外，ECOG-ACRIN還向該公司授予了非獨家免版税許可，允許該公司獲得因臨牀試驗期間使用Eninostat而產生的任何發明或發現，以及談判任何這些發明或發現的獨家許可的優先權利。如果另一方有未治癒的實質性違約行為，或者如果美國食品和藥物管理局(FDA)或美國國家癌症研究所(NCI)撤回了在美國進行臨牀試驗的授權，任何一方都可以終止ECOG協議。如果雙方同意與安全有關的問題支持終止臨牀試驗，則雙方可共同終止ECOG協定。該公司在其財務報表中記錄了適當的臨牀試驗費用，方法是將這些費用與服務和努力的支出期限相匹配。該公司根據臨牀試驗的進展情況以及臨牀試驗各方面的時間安排對這些費用進行會計處理。該公司通過財務模型確定應計估計，同時考慮到與相關人員和ECOG-ACRIN就臨牀試驗或已完成服務的進展或完成狀態進行的討論。
拜耳製藥公司(前身為拜耳先靈製藥公司)
2007年3月，公司與拜耳先靈製藥股份公司(“拜耳”)簽訂了一項全球獨家許可協議(“拜耳協議”)，以開發和商業化Eninostat和任何其他含有相同活性成分的產品。根據拜耳協議的條款，該公司支付了一筆不可退還的預付許可費$
7.公允價值計量
由於這些金融工具的短期性質，現金和現金等價物、限制性現金、應付賬款和應計費用的賬面價值接近其估計公允價值。公允價值被定義為在計量日市場參與者之間的有序交易中，為資產或負債在本金或最有利的市場上轉移負債而收取或支付的交換價格。用於計量公允價值的估值技術的執行方式是最大限度地利用可觀察到的投入，並最大限度地減少使用不可觀察到的投入。
會計準則描述了基於三級投入的公允價值等級，其中前兩級被認為是可觀測的，最後一級被認為是不可觀測的，可用於計量公允價值，這三級投入如下：
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1級- |
在活躍市場上的報價(未經調整)，在市場日期可獲得相同的不受限制的資產或負債。 |
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2級- |
1級以外可直接或間接觀察到的投入，例如類似資產或負債的報價；不活躍市場的報價；或所有重大投入均可觀察到或可由資產或負債整個期限的可觀察市場數據證實的其他投入。 |
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|
3級- |
很少或根本沒有市場活動支持的、對資產或負債的公允價值有重大影響的不可觀察的投入。 |
8
下表介紹了該公司定期計量並按公允價值列賬的資產和負債的信息，並顯示了該公司用來確定此類公允價值的公允價值評估技術的水平(以千計)：
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公允價值計量使用 |
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引自 |
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價格 |
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意義重大 |
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(未調整) |
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其他 |
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意義重大 |
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總計 |
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處於活動狀態 |
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可觀察到的 |
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看不見 |
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攜帶 |
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市場 |
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輸入量 |
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輸入量 |
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價值 |
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(1級) |
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(2級) |
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(3級) |
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(單位：千) |
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March 31, 2022 |
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資產： |
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現金和現金等價物 |
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短期投資 |
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總資產 |
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負債： |
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衍生負債 |
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總負債 |
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2021年12月31日 |
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資產： |
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現金和現金等價物 |
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短期投資 |
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總資產 |
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負債： |
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衍生負債 |
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總負債 |
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$ |
— |
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$ |
— |
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$ |
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在截至2022年3月31日和2021年3月31日的期間內，我們的資產沒有按公允價值計量和列賬的重大減值。此外，在截至2022年3月31日和2021年3月31日的期間內，估值技術沒有變化。被歸類為現金等價物的第1級工具的公允價值按活躍市場的報價進行估值。分類為現金等價物及短期投資的第2級工具的公允價值乃按活躍市場的報價以外的價格釐定，於報告日期可直接或間接觀察，而公允價值則採用模型或其他估值方法釐定。3級工具的公允價值分別於2021年12月9日(初始確認)和2021年12月31日使用不可觀察輸入和本公司使用Black Scholes估值模型確定。
下表彙總了公允價值前滾(單位：千)：
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公允價值 |
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衍生負債： |
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期初餘額12/31/21 |
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公允價值變動 |
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( |
) |
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期末餘額3/31/22 |
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$ |
— |
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3級文書的公允價值變動與2022年3月23日、即2021年12月與Incell簽訂的信函協議到期直接相關。在《信函協議》期滿時，Incell不再有能力終止合同，因此向Incell付款的可能性被評估為零。因此，公司發放了剩餘的#美元。
短期投資被歸類為可供出售的證券。截至2022年3月31日，可供出售證券的剩餘合同到期日不到12個月，公司累積的其他綜合收益餘額僅包括與公司可供出售證券相關的活動。有幾個
9
公司不打算出售，並已得出結論，在到期收回投資的攤銷成本之前，將不需要出售。
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攤銷 |
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未實現 |
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未實現 |
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成本 |
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收益 |
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損失 |
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公允價值 |
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(單位：千) |
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March 31, 2022 |
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商業票據 |
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公司債券 |
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( |
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美國財政部 |
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( |
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$ |
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$ |
— |
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$ |
( |
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$ |
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2021年12月31日 |
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商業票據 |
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公司債券 |
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美國財政部 |
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$ |
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( |
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8.預付費用和其他流動資產
預付費用和其他流動資產包括以下內容(以千計)：
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March 31, 2022 |
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2021年12月31日 |
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預付保險 |
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投資應收利息 |
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可報銷費用 |
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其他 |
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預付費用和其他流動資產總額 |
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$ |
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9.應計費用和其他流動負債
應計費用和其他流動負債包括以下各項(以千計)：
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March 31, 2022 |
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2021年12月31日 |
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應計臨牀成本 |
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$ |
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應計補償和相關費用 |
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應計專業費用 |
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應計研究和開發成本--其他 |
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其他 |
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應計費用和其他流動負債總額 |
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$ |
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10.基於股票的薪酬
2022年1月，2015年綜合激勵計劃(“2015計劃”)下可供發行的普通股數量增加了
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截至3月31日的三個月， |
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2022 |
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2021 |
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(單位：千) |
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研發 |
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一般和行政 |
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總計 |
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10
截至2022年和2021年3月31日的三個月，按獎勵類型分列的薪酬支出如下：
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截至3月31日的三個月， |
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2022 |
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2021 |
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(單位：千) |
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股票期權 |
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限售股單位 |
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員工購股計劃 |
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總計 |
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$ |
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於截至2022年3月31日止三個月內，本公司授予
2019年，公司向部分員工發放
在2020年第四季度，2019年業績獎的業績里程碑之一已經實現，相關的
在2022年第一季度，管理層估計2022年績效獎的里程碑之一是有可能實現的，因此，公司記錄了大約#美元
在截至2022年3月31日的三個月內，
截至2022年3月31日，
限制性股票單位
授予董事會或員工的RSU在i)相關贈款的一週年日或ii)在每個週年紀念日25%授予，為期4年。下表總結了我們的RSU活動：
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數 的 股票 |
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加權 平均值 授予日期公允價值 |
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未歸屬的—2021年12月31日 |
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授與 (1) |
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既得 |
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被沒收 |
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- |
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$ |
- |
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未授權-2022年3月31日 |
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11
2022年和2021年授予的RSU的加權平均授予日期公允價值為#美元。
11.應付貸款
於2020年2月，本公司與Hercules Capital，Inc.(“Hercules”)訂立貸款及擔保協議(“貸款協議”)。於2021年12月，本公司與數間銀行及金融機構或實體(統稱為“貸款人”)及Hercules(以其本身及貸款人的行政代理人(“代理人”)身分)訂立本公司貸款協議(“第一修正案”及經修訂貸款協議，“經修訂貸款協議”)第1號修正案。
第一修正案規定最高借款總額不得超過#美元。
該公司有義務在2023年1月1日之前每月支付僅限利息的款項。
經修訂貸款協議項下的借款以本公司及其附屬公司的幾乎所有個人財產及除其知識產權以外的其他資產作抵押。修訂後的貸款協議包括最低現金承諾#美元。
關於經修訂貸款協議，本公司須與貸款人訂立單獨的存款賬户控制協議，以完善貸款人對本公司營運賬户中現金抵押品的擔保權益。在貸款協議下發生違約時，貸款人將有權控制運營賬户，並限制本公司訪問運營賬户和其中的資金。
在截至2022年3月31日及2021年3月31日的三個月內，本公司確認
12
截至2022年3月31日，該公司長期債務的本金債務到期日如下(以千計)：
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金額 |
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2022年剩餘時間 |
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2023 |
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2024 |
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未償還本金總額 |
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攤銷終止費 |
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未攤銷債務發行成本 |
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( |
) |
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總計 |
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定期貸款，本期部分 |
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定期貸款，減去流動部分 |
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12.股東權益
下表列出了截至2022年3月31日的三個月的股東權益變化：
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(單位：千，共享數據除外) |
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普通股 $0.0001 面值 |
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其他內容 已繳費 資本 |
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累計 其他 全面 收入/(虧損) |
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累計 赤字 |
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總計 股東的 權益 |
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股票 |
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金額 |
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截至2021年12月31日的餘額 |
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ESPP下的股票購買 |
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基於股票的薪酬費用 |
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短期投資的未實現收益 |
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— |
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( |
) |
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( |
) |
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員工扣繳ESPP |
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行使股票期權所得收益 |
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淨虧損 |
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— |
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( |
) |
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( |
) |
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截至2022年3月31日的餘額 |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
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下表列出了截至2021年3月31日的三個月的股東權益變化：
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(單位：千，共享數據除外) |
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普通股 $0.0001 面值 |
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其他內容 已繳費 資本 |
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累計 其他 全面 收入 |
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累計 赤字 |
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總計 股東的 權益 |
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股票 |
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金額 |
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2020年12月31日的餘額 |
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( |
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( |
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ESPP下的股票購買 |
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基於股票的薪酬費用 |
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短期投資的未實現收益 |
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預付資金的權證交易所 |
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淨虧損 |
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截至2021年3月31日的餘額 |
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於2021年3月，本公司與Cowen and Company，LLC(“Cowen”)訂立新的銷售協議，根據該協議，本公司可發行及出售其普通股股份，總銷售收益最高可達$
13
2022年4月，該公司出售了
2021年12月，關於Incell許可和合作協議以及股份購買協議，本公司發佈了
公司預留了與潛在認股權證行使、股票期權行使和員工購股計劃有關的以下普通股供未來發行：
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March 31, 2022 |
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可根據預融資權證發行的普通股 |
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購買普通股的期權 |
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員工購股計劃 |
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13.承付款和或有事項
在正常業務過程中，公司可能會不時受到各種索賠和訴訟的影響。如果任何索賠、已主張或未主張的索賠或訴訟的潛在損失被認為是可能的，並且該金額是合理估計的，公司將對估計損失承擔責任.
14
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第二項。 |
管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析 |
以下信息應與本10-Q表格季度報告中包含的未經審計財務信息及其註釋以及我們於2022年3月1日提交給美國證券交易委員會的10-K表格年度報告中包含的已審計財務信息及其註釋一起閲讀。
公司概述
我們是一家臨牀階段的生物製藥公司，正在開發癌症治療的創新流水線。我們的兩個主要候選產品是SNDX-5613和SNDX-6352，即axatilimab。我們正在開發SNDX-5613，目標是薄荷素與混合譜系白血病1(MLL1)蛋白的結合作用，用於治療MLL重排(MLLr)、急性白血病和核磷蛋白1(NPM1)、突變型急性髓系白血病(AML)，以及Aaxatilimab，一種阻斷集落刺激因子1或CSF-1受體的單抗。我們已經取消了Eninostat的開發，Eninostat是我們每週一次的口服小分子I類HDAC抑制劑，以集中資源推進我們流水線的剩餘部分。我們計劃繼續利用我們的管理團隊和科學合作者的技術和業務專長，授權、收購和開發更多的療法，以擴大我們的渠道。
到目前為止，我們還沒有批准商業銷售的產品，也沒有從產品銷售中獲得任何產品收入。我們繼續產生與我們持續運營相關的鉅額研發和其他費用。除了2021年，我們產生的許可收入很低。除了2021年，我們沒有，也從來沒有盈利，自2005年成立以來，每一個時期都出現了虧損。截至2022年和2021年3月31日的三個月，我們分別報告淨虧損3720萬美元和2770萬美元。我們報告截至2022年3月31日和2021年3月31日的三個月，股東應佔淨虧損分別為3720萬美元和2770萬美元。截至2022年3月31日，我們的累計赤字為5.809億美元，其中包括基於股票的薪酬、優先股增值和滅絕費的非現金費用。截至2022年3月31日，我們擁有3.979億美元的現金、現金等價物和短期投資。
新冠肺炎商業動態
我們繼續應對和緩解持續的新冠肺炎疫情對我們員工和業務的影響。雖然我們目前沒有經歷金融影響，但鑑於全球宏觀經濟條件的變化、全球醫療體系的整體中斷、新冠肺炎疫苗效力的潛在限制、病毒多種變種的演變以及與疫情相關的其他風險和不確定性，我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景可能會受到重大不利影響。隨着我們制定業務連續性計劃和應對戰略，我們將繼續密切關注新冠肺炎的情況。2020年3月，我們的員工過渡到遠程工作。我們逐步重新開放了我們的辦公室，允許員工返回辦公室，同時還支持遠程工作選項。
我們正在與第三方製造商、分銷商和其他合作伙伴密切合作，以管理我們的供應鏈活動，並緩解持續的新冠肺炎疫情對我們產品供應的潛在中斷。我們目前預計將有足夠的SNDX-5613和Axatilimab供應。如果新冠肺炎疫情持續下去，如果它影響到聯邦快遞和郵政遞送等基本分銷系統，或者如果它導致清潔設施關閉和/或員工不足，我們可能會遇到供應鏈和運營中斷，以及產品製造和供應以及臨牀試驗運營的相關延誤。
在臨牀開發方面，我們繼續採取措施實施遠程和虛擬方法，包括儘可能地遠程監測患者，以維護患者的安全和試驗的連續性，並保持研究的完整性。我們在啟動試驗地點、招募和評估患者的能力方面已經並可能繼續經歷中斷和/或延誤。隨着新冠肺炎大流行的持續，我們預計對我們維持患者登記參加增強-101和龍舌蘭試驗的能力會產生持續的影響，儘管影響很小。我們還可能看到，由於監管機構員工資源的限制或其他原因，提供研究藥物、報告試驗結果或與監管機構、倫理委員會或其他重要機構互動的能力受到了影響。此外，我們依賴合同研究機構或其他第三方幫助我們進行臨牀試驗，我們不能保證他們會因為新冠肺炎疫情而繼續及時和令人滿意地履行合同職責。如果新冠肺炎疫情持續下去，我們的臨牀開發時間表可能會受到重大幹擾，這將對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生不利影響。
臨牀進展
Revumenib(SNDX-5613)
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增強-101的關鍵階段2部分正在進行中，我們繼續預計今年晚些時候將完成三個關鍵隊列中的至少一個的註冊。這些試驗預計將招募總共64名成人和最多10名兒童患者，分別來自三個不同的試驗人羣：NPM1突變急性髓系白血病(AML)患者、MLLr AML患者和MLLr急性淋巴細胞白血病(ALL)患者。根據與美國FDA的討論， |
15
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Engment-101可以作為三個不同人羣中每一個的監管備案的基礎。我們預計將從2023年上半年開始的試驗中收到初步數據，並有可能在2023年提交第一份新藥申請. |
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• |
另外兩項試驗BEAT-AML和Augment-102目前正在進行中，以評估Revumenib(SNDX-5613)的安全性、耐受性和初步抗白血病療效，並建立適當的第二階段劑量。BEAT-AML是作為白血病和淋巴瘤協會BEAT®AML主臨牀試驗的一部分進行的Revumenib、ventoclax和azacitidine的一線聯合試驗。BEAT-AML試驗第1階段試驗的主要終點是確定該組合的推薦第2階段劑量。我們還啟動了一項聯合化療的試驗，用於治療R/R NPM1或MLLr急性白血病患者，稱為Augment-102。Augment-102的主要終點將評估安全性、耐受性和推薦的第二階段劑量標準。試驗的背線數據預計將從2023年開始。 |
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• |
我們打算啟動一項概念驗證臨牀試驗，以評估Revumenib(SNDX-5613)對無法切除的轉移性微衞星穩定型結直腸癌患者的療效。在美國，轉移性微衞星穩定型結直腸癌是導致癌症死亡的第二大原因，估計每年的發病率超過5.5萬名患者。Wnt/β-Catenin信號通路的激活被認為是大多數結直腸癌的關鍵啟動步驟和生長驅動因素。最近研究表明，腦膜素-MLL1蛋白複合體可以調節β-連環素的活性，在臨牀前模型中，通過抑制腦膜素來破壞這種複合體，可以阻止WNT/β-連環素驅動的結直腸癌的生長。我們預計在2022年第四季度開始試驗。 |
Axatilimab
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• |
美國FDA已批准Axatilimab快速追蹤指定(FTD)，用於治療兩種或兩種以上系統療法失敗後的cGVHD患者。FTD旨在促進藥物的開發和加快藥物審查，以治療嚴重疾病和滿足未得到滿足的醫療需求，使藥物能夠更早到達患者手中。 |
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• |
AXATIMAB在cGVHD患者中的全球關鍵2期AGAVE-201試驗的登記工作正在進行中。該試驗正在評估三種劑量和時間表的Aaxatilimab的安全性和有效性。主要終點將根據2014年NIH關於cGVHD的共識標準評估客觀應答率，關鍵次要終點包括反應持續時間和改良Lee症狀量表評分的改善。我們仍將在2023年上半年報告背線數據，並有可能在2023年提交生物製品許可證申請BLA。 |
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• |
我們仍在按計劃在2022年第四季度開始特發性肺纖維化的2期試驗。 |
財務概述
收入
到目前為止，我們還沒有產生任何產品收入。我們創造收入和盈利的能力取決於我們獲得候選產品的營銷批准併成功將其商業化的能力。截至2021年3月31日的三個月，我們的收入完全來自我們與Kyowa麒麟有限公司(KKC)的許可、開發和商業化協議。2021年9月，KKC通知我們，他們停止了Eninostat計劃，並取消了Eninostat的開發和商業化許可。
2021年9月，該公司與Incell簽訂了Incell許可和合作協議，涵蓋SNDX-6352(Axatilimab)的全球開發和商業化。我們向Incell授予了在美國和世界其他地區開發和商業化axatilimab的獨家許可證。2021年，我們收到了1.52億美元的總對價，其中1.266億美元分配給了許可證，並確認為截至2021年12月31日的許可證收入。截至2022年3月31日，根據Incell許可和協作協議，沒有確認任何額外收入。
研究與開發
自成立以來，我們一直專注於我們的臨牀開發計劃。研發費用主要包括為開發我們的候選產品而產生的成本，包括：
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• |
根據與我們的臨牀試驗相關的協議發生的費用，包括進行臨牀試驗的研究地點和合同研究組織(CRO)的費用； |
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與我們的研發活動相關的員工支出，包括工資、福利、差旅和非現金股票薪酬支出； |
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製造工藝--開發、臨牀用品和技術轉讓費用； |
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• |
根據我們的許可協議，許可費和里程碑付款； |
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支付給第三方的諮詢費； |
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已分配的設施和間接費用；以及 |
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與監管運營和監管合規要求相關的成本。 |
內部和外部研究和開發成本在發生時計入費用。我們收到的成本分攤金額被記錄為研發費用的減少。某些開發活動(如臨牀試驗)的成本是根據對完成特定任務的進度進行評估的基礎上確認的，這些評估使用的數據包括患者登記、臨牀站點激活或供應商提供給我們的其他信息。
研發活動是我們商業模式的核心。處於臨牀開發後期的候選藥物通常比處於臨牀開發早期階段的候選藥物具有更高的開發成本，這主要是因為後期臨牀試驗的規模和持續時間都有所增加。我們計劃在可預見的未來繼續在研發活動上投入大量資源，同時繼續推進我們候選產品的開發。分配給外部支出的研發費用將繼續增長，而我們預計內部支出將以較慢和更受控制的速度增長。
很難確定我們目前或未來候選產品的臨牀前計劃、臨牀研究和臨牀試驗的持續時間和完成成本。我們候選產品的臨牀研究和臨牀試驗的持續時間、成本和時間將取決於各種因素，包括但不限於以下因素：
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每名病人的費用； |
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參與的患者數量； |
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場地的數量； |
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進行研究和試驗的國家； |
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登記符合條件的患者所需的時間長度； |
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監管機構要求的潛在額外安全監測或其他研究； |
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病人監護的持續時間； |
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候選產品的療效和安全性；以及 |
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任何監管批准的時間和接收。 |
此外，每個候選藥物產品的成功概率將取決於許多因素，包括競爭、製造能力和商業可行性。我們的候選產品能否成功開發具有很大的不確定性。目前，我們無法合理估計完成我們候選產品剩餘開發所需的努力的性質、時間或成本，如果有的話，這些潛在候選產品的現金淨流入可能開始。臨牀開發時間表、成功的概率和開發成本可能與預期大不相同。
一般和行政
一般及行政開支主要包括與員工有關的開支，包括員工在行政、財務、業務發展及支援職能方面的薪金、福利、非現金股票薪酬及差旅開支。其他一般和行政費用包括沒有以其他方式分配給研發費用以及會計、税務、法律和諮詢服務的與設施有關的費用。我們預計，隨着我們增加員工人數，以支持我們繼續研發和潛在的候選產品商業化，我們的一般和管理費用在未來將會增加。此外，如果我們認為第一個候選產品有可能獲得監管部門的批准，我們預計，由於我們為商業運營做準備，尤其是與我們候選產品的銷售和營銷有關的準備工作，工資和相關費用將會增加。
利息支出
利息支出主要包括我們的定期貸款、經營和資本租賃的利息支出。
利息收入
利息收入包括從我們的現金、現金等價物和短期投資餘額賺取的收入。
17
其他收入(費用)
其他收入(支出)包括根據Incell許可與合作協議和股份回購協議或Incell協議的條款建立的衍生負債公允價值變動所記錄的收入。
新會計準則
有關新會計準則的討論，請閲讀附註3重要會計政策摘要，對本報告中包含的我們的精簡合併財務報表。
關鍵會計估計
我們管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析是以我們的財務報表為基礎的，這些報表是按照美利堅合眾國普遍接受的會計原則編制的。編制這些財務報表需要我們作出估計和判斷，以影響我們財務報表中報告的資產、負債和費用金額以及或有資產和負債的披露。我們根據過往經驗、已知趨勢及事件及各種其他被認為在當時情況下屬合理的因素作出估計，其結果構成對資產及負債的賬面價值作出判斷的基礎，而該等資產及負債的賬面價值並非由其他來源輕易可見。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值不同。在作出估計和判斷時，管理層採用關鍵的會計政策。
我們在Form 10-K年度報告中所載的“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”中所述的關鍵會計估計沒有實質性變化。
經營成果
截至2022年3月31日和2021年3月31日的三個月比較：
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截至3月31日的三個月， |
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增加(減少) |
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2022 |
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2021 |
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% |
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(單位：千) |
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收入： |
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許可證費 |
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$ |
— |
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$ |
379 |
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$ |
(379 |
) |
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-100 |
% |
|
總收入 |
|
|
— |
|
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379 |
|
|
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(379 |
) |
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-100 |
% |
|
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
研發 |
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|
30,022 |
|
|
|
21,870 |
|
|
|
8,152 |
|
|
|
37 |
% |
|
一般和行政 |
|
|
6,836 |
|
|
|
5,672 |
|
|
|
1,164 |
|
|
|
21 |
% |
|
總運營費用 |
|
|
36,858 |
|
|
|
27,542 |
|
|
|
9,316 |
|
|
|
34 |
% |
|
運營虧損 |
|
|
(36,858 |
) |
|
|
(27,163 |
) |
|
|
9,695 |
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|
36 |
% |
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其他費用，淨額： |
|
|
|
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|
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|
|
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|
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利息支出 |
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(651 |
) |
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(623 |
) |
|
|
(28 |
) |
|
|
4 |
% |
|
利息收入 |
|
|
224 |
|
|
|
120 |
|
|
|
104 |
|
|
|
87 |
% |
|
其他費用，淨額 |
|
|
116 |
|
|
|
(57 |
) |
|
|
173 |
|
|
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-304 |
% |
|
其他費用合計(淨額) |
|
|
(311 |
) |
|
|
(560 |
) |
|
|
249 |
|
|
|
-44 |
% |
|
淨虧損 |
|
$ |
(37,169 |
) |
|
$ |
(27,723 |
) |
|
$ |
9,446 |
|
|
|
34 |
% |
許可證費
在截至2022年3月31日的三個月裏，我們確認目前協議下沒有任何收入不能產生收入。截至2021年3月31日止三個月，我們分別確認來自KKC許可協議的40萬美元。
研究與開發
在截至2022年3月31日的三個月裏，我們的總研發費用增加了820萬美元，增幅為37%，達到30.0美元 從上年同期的2,190萬美元增加到2,190萬美元。研發費用的增加主要是由於臨牀活動增加了580萬美元，與員工相關的費用增加了200萬美元，以及專業費用增加了40萬美元。臨牀活動增加的主要原因是開發費用780萬美元，製造活動增加310萬美元，臨牀試驗費用增加120萬美元，但與Incell有關的可償還費用抵消了這一增加
18
630萬美元的協議。員工相關費用增加的主要原因是s在員工人數和年度業績增長方面. 我們預計研究與開發根據臨牀試驗活動的時間安排，每個季度的費用會有所波動製造業， 這個Incell協議交叉收費和其他發展活動.
研究和開發費用包括以下費用：
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截至3月31日的三個月， |
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增加(減少) |
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2022 |
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2021 |
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$ |
|
|
% |
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||||
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|
|
(單位：千) |
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|||||||||||||
|
外部研發費用 |
|
$ |
23,757 |
|
|
$ |
17,605 |
|
|
$ |
6,152 |
|
|
|
35 |
% |
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內部研發費用 |
|
|
6,265 |
|
|
|
4,265 |
|
|
|
2,000 |
|
|
|
47 |
% |
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研發費用總額 |
|
$ |
30,022 |
|
|
$ |
21,870 |
|
|
$ |
8,152 |
|
|
|
37 |
% |
一般和行政
截至2022年3月31日的三個月，我們的一般和行政費用總額從上年同期的570萬美元增加到680萬美元，增幅為120萬美元，增幅為21%。一般及行政開支增加的主要原因是與僱員有關的開支增加80萬元、專業服務開支增加20萬元及保險相關開支增加20萬元。
利息收入和利息支出
在截至2022年3月31日的三個月中，利息收入比上一年同期有所增加，主要是由於利率被現金等價物和短期投資的平均餘額增加部分抵消。
截至2022年3月31日止三個月，利息支出較上年同期增加，主要是由於經修訂貸款協議的利息支出所致。
其他收入(費用)
在截至2022年3月31日的三個月中，其他收入(支出)比上年同期有所增加，主要是由於與Incell協議有關的衍生負債的公允價值變化。
流動性與資本資源
概述
截至2022年3月31日，我們擁有總計3.979億美元的現金、現金等價物和短期投資。我們的運營資金主要來自首次公開募股、後續股票發行和許可協議的淨收益。我們相信，截至2022年3月31日，我們目前的現金、現金等價物和短期投資將至少滿足我們未來12個月的預計運營費用和資本支出需求。除了我們現有的現金、現金等價物和短期投資外，我們還有資格獲得研發資金，並賺取里程碑和其他或有付款，以實現我們合作協議中規定的合作目標和某些開發、監管和商業里程碑以及特許權使用費付款。我們賺取這些里程碑和或有付款的能力以及實現這些里程碑的時間主要取決於我們合作者的研發活動的結果，目前還不確定。
貸款和擔保協議
於2021年12月，本公司以其本身及貸款人行政代理人(“代理人”)的身分，與數間銀行、金融機構或不時訂立協議的實體(統稱“貸款人”)及Hercules訂立本公司貸款及擔保協議(“第一修正案”及經修訂貸款協議，“經修訂貸款協議”)第1號修正案。
經修訂的貸款協議規定，借款總額最高可達8,000萬美元，包括(I)最多2,000萬美元的定期貸款(“初始預付款”)，(Ii)最多3,000萬美元的第二批(“第二批”)，其中1,500萬美元可供公司選擇，直至2022年4月30日，其餘1,500萬美元可由公司選擇至2022年11月30日，如果第一筆1,500萬美元在2022年4月30日之前提取，則可用期限將延長至2023年4月30日，以及(Iii)最多3,000萬美元的第三批(“第3批”)，在代理人的投資委員會批准下，可在僅供利息期間使用。有關其他信息，請參閲附註11應付貸款我們的簡明合併財務報表在本報告的其他部分。
19
在市場上提供計劃
2021年3月，我們與考恩簽訂了一項新的銷售協議，根據該協議，我們可以不時地通過考恩作為代理，通過一系列一個或多個ATM股權發行(“2021年ATM計劃”)發行和出售我們普通股的股票，總銷售收入高達7500萬美元。考恩不需要銷售任何具體的金額，但作為我們的銷售代理，使用與其正常交易和銷售實踐一致的商業合理努力。根據銷售協議出售的股票將根據S-3ASR表格中的貨架登記聲明(註冊號333-254661)出售，該聲明於2021年3月24日提交後自動生效。我們的普通股將按出售時的現行市場價格出售，因此，價格可能會有所不同。截至2022年3月31日，我們沒有出售2021年自動取款機計劃下的普通股。截至2022年5月6日，該公司在自動取款機下有4970萬美元可用。
未來的資金需求
我們相信，我們的可用現金、現金等價物和短期投資，以及繼續獲得我們的定期貸款，足以滿足未來12個月現有和計劃的現金需求。我們資本的主要用途是，我們預計將繼續是薪酬和相關費用、第三方臨牀研發服務、臨牀成本、法律和其他監管費用以及一般管理費用。我們的估計是基於可能被證明是不正確的假設，我們可以比目前預期的更快地使用我們的資本資源。
此外，在臨牀試驗中測試候選藥物的過程代價高昂，這些試驗的進展時間也不確定。我們無法估計成功完成我們候選藥物的開發和商業化所需的實際金額，也無法估計我們是否或何時可能實現盈利。我們未來的資本需求將取決於許多因素，包括：
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我們候選產品的臨牀試驗的啟動、進度、時間、成本和結果； |
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• |
尋求和獲得FDA和類似外國監管機構的監管批准的結果、時間和成本，包括這些機構可能要求我們進行比目前預期更多的試驗； |
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• |
建立、維護、擴大和捍衞我們的知識產權組合範圍的成本，包括我們可能被要求支付的任何款項的金額和時間，或者我們可能收到的與許可、準備、提交、起訴、辯護和執行任何專利或其他知識產權有關的費用； |
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• |
我們候選產品的市場接受度； |
|
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• |
選擇、審核和開發製造能力以及潛在地驗證用於商業規模製造的製造地點的成本和時機； |
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• |
獲得定價和補償的成本和時間，這可能需要額外的試驗來解決藥物經濟學效益； |
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為我們的候選藥物建立銷售、營銷和分銷能力的成本，如果任何一個候選藥物獲得監管部門的批准，我們決定自己將其商業化； |
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收購、許可或投資其他企業、產品、候選產品和技術的成本； |
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由於持續的新冠肺炎大流行，醫療資源從臨牀試驗的進行中轉移，包括作為我們臨牀試驗地點的醫院和支持我們臨牀試驗進行的醫院工作人員的轉移； |
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關鍵臨牀試驗活動中斷，如臨牀試驗場地監測，原因是聯邦或州政府、僱主和其他人因正在進行的新冠肺炎大流行而強加或建議的旅行、隔離或社會距離協議方面的限制； |
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我們供應鏈和運營中斷的成本，以及我們產品製造和供應的相關延遲，這將對我們繼續臨牀試驗運營的能力產生不利影響。 |
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競爭的技術和市場發展的影響；以及 |
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我們需要實施額外的內部系統和基礎設施，包括財務和報告系統，以滿足我們作為上市公司的要求。 |
到目前為止，我們還沒有批准商業銷售的產品，也沒有從產品銷售中獲得任何產品收入。在此之前，如果我們能夠產生可觀的產品收入，我們希望通過組合來滿足我們的現金需求
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股權發行、債務融資以及來自許可和協作安排的額外資金。除了我們的合作者根據我們與他們的協議償還我們的研發費用或支付里程碑付款的任何義務外，我們將沒有任何承諾的外部流動資金來源。
截至2022年3月31日，我們的重大合同義務和承諾主要涉及我們的本公司長期債務項下本金債務的到期日、辦公空間和設備的經營租賃以及辦公設備的資本租賃。截至2022年3月31日，我們有520萬美元在12個月內支付。
除上文披露的情況外，我們與服務提供商沒有實質性的不可取消的採購承諾，因為我們通常是在可取消的採購訂單的基礎上籤訂的合同。我們在正常業務過程中與設備和試劑供應商、CRO、CMO和其他第三方就臨牀試驗、臨牀前研究以及測試和製造服務簽訂合同。如事先通知，我方可取消這些合同。取消時應支付的款項僅包括截至取消之日為止所提供服務的付款或發生的費用，包括我們服務提供商的不可取消義務。這些付款是無法確定的。
自成立以來，我們的運營產生了虧損和累積的負現金流，不包括截至2021年的年度。截至2022年3月31日，我們的累計赤字為5.809億美元。我們預計，至少在未來幾年內，我們將繼續蒙受重大損失。我們預計我們的研發以及一般和行政費用將繼續增加。因此，我們將需要額外的資本來為我們的運營提供資金，我們可以通過出售股權、債務融資或其他來源(包括潛在的合作)來籌集資金。如果我們未來通過出售股權或債務籌集更多資本，我們股東的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他優惠，對我們現有普通股股東的權利產生不利影響。如果我們未來通過合作安排籌集更多資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入來源或候選藥物的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可證。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集更多資金，我們可能需要推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化努力，或者授予開發和營銷我們本來更願意自己開發和營銷的候選藥物的權利。
現金流
以下為現金流摘要：
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截至3月31日的三個月， |
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2022 |
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2021 |
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(單位：千) |
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用於經營活動的現金淨額 |
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(41,931 |
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$ |
(22,589 |
) |
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投資活動提供(用於)的現金淨額 |
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8,182 |
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(29,228 |
) |
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融資活動提供的現金淨額 |
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557 |
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960 |
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現金、現金等價物和限制性現金淨(減)增 |
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$ |
(33,192 |
) |
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$ |
(50,857 |
) |
經營活動中使用的現金淨額
截至2022年3月31日的三個月，用於經營活動的現金淨額為41.9美元 百萬美元，主要包括我們3720萬美元的淨虧損 經非現金項目調整後的350萬美元，包括基於股票的薪酬350萬美元，營業資產和負債淨增加830萬美元，投資攤銷10萬美元，與定期貸款相關的非現金利息支出20萬美元，以及與Incell協議相關的衍生負債減少20萬美元。我們淨虧損的增加主要是由於臨牀試驗活動和製造費用的增加。。業務資產和負債淨增加的主要原因是應付帳款增加260萬美元，但預付款和存款增加1470萬美元，應計費用和其他負債增加390萬美元。
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截至3月31日的三個月經營活動中使用的現金淨額2021，是$22.6百萬主要包括我們的淨虧損$27.7經非現金項目調整的百萬美元，包括基於股票的薪酬#美元280萬，淨額增加營業資產和負債2美元。0100萬美元，投資攤銷為0美元。2100萬美元和與10萬美元定期貸款相關的非現金利息支出。漲幅d淨虧損主要是由於增加在我們的臨牀試驗活動中製造業費用。這張網增加營業資產和負債主要由應付賬款增加#美元構成3.0100萬美元，由預付款和存款減少#美元抵銷0.6100萬美元，遞延收入減少40萬美元。
由投資活動提供(用於)的現金淨額
截至2022年3月31日的三個月，投資活動提供的淨現金為820萬美元，主要是由於購買了4230萬美元的可供出售證券，抵消了5050萬美元的可供出售證券的到期日收益。
截至2021年3月31日的三個月，用於投資活動的現金淨額為2920萬美元，主要是由於購買了6670萬美元的可供出售證券，抵消了3750萬美元的可供出售證券的到期日收益。
融資活動提供的現金淨額
在截至2022年3月31日的三個月中，融資活動提供的現金淨額為60萬美元，主要是由於行使股票期權的收益50萬美元和員工參與我們的員工股票購買計劃的收益10萬美元。
截至2021年3月31日的三個月，融資活動提供的現金淨額為100萬美元，主要是由於行使股票期權所得的90萬美元和員工參與我們的員工股票購買計劃所得的10萬美元。
合同義務和承諾
與我們於2022年3月1日提交給美國證券交易委員會的Form 10-K年度報告中描述的那些相比，我們的合同義務沒有實質性的變化。
表外安排
在報告所述期間，我們沒有，目前也沒有美國證券交易委員會規則和法規中定義的任何表外安排。
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第三項。 |
關於市場風險的定量和定性披露 |
我們的金融工具和財政狀況所固有的市場風險，代表了利率不利變動所帶來的潛在損失。截至2022年3月31日，我們擁有1.888億美元的現金和現金等價物，包括隔夜投資、計息貨幣市場基金、商業票據和短期公司債券，以及2.092億美元的短期投資，包括商業票據、高評級公司債券和信用卡資產支持證券。我們對市場風險的主要敞口是利率敏感性，利率敏感性受到美國利率總體水平變化的影響。我們投資活動的主要目標是確保流動性和保本，同時最大限度地增加我們從有價證券獲得的收入，而不會顯著增加風險。我們已經制定了關於已批准投資和投資到期日的指導方針，旨在保持安全和流動性。由於我們的現金等價物的到期日較短，我們的短期投資的風險較低，利率立即變化100個基點不會對我們的現金等價物和短期投資的公平市場價值產生實質性影響。
我們在與Hercules的貸款協議中也有市場風險敞口。我們的貸款協議自發布之日起按浮動利率計息，利率等於(Y)9.25%和(Z)6.00%加《華爾街日報》最優惠利率。截至2022年3月31日，根據貸款協議，未償還的金額為2000萬美元。我們的2021年貸款協議的市場利率反向變化100個基點，超過適用的最低下限，對我們的利息支出的影響約為40萬美元。
我們不認為通貨膨脹和不斷變化的價格對我們在本報告所述任何時期的經營業績產生重大影響。
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第四項。 |
控制和程序 |
財務報告的披露控制和程序與內部控制
控制和程序
截至2022年3月31日，我們在包括首席執行官和首席財務官在內的管理層的監督和參與下，對我們的披露控制和程序(如1934年證券交易法下的規則13a-15(E)和15d-15(E)所定義的)的設計和操作的有效性進行了評估。根據這一評估，我們的首席執行幹事和首席財務官得出結論，截至本報告所述期間結束時，我們的披露控制和程序有效地確保：
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(a) |
我們在根據《證券交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息在美國證券交易委員會的規則和表格指定的時間段內被記錄、處理、彙總和報告；以及 |
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(b) |
這些信息將被累積並傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，以便及時做出關於所需披露的決定。 |
在設計和評估我們的披露控制和程序時，我們的管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作多麼良好，都只能為實現預期的控制目標提供合理的保證，我們的管理層必須在評估可能的控制和程序的成本效益關係時應用其判斷。
財務報告內部控制的變化
在截至2022年3月31日的季度內，我們對財務報告的內部控制沒有發生任何變化，這些變化已經或合理地可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響。
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第二部分：其他信息
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第1項。 |
法律訴訟 |
在正常業務過程中，我們不時涉及與知識產權、商業安排和其他事項有關的訴訟、索賠、調查、法律程序和訴訟威脅。雖然這些訴訟和索賠的結果不能肯定地預測，但截至2022年3月31日，我們沒有參與任何重大的法律或仲裁程序。沒有懸而未決的政府訴訟，據我們所知，也沒有人打算對我們不利。
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第1A項。 |
風險因素 |
投資我們普通股的股票涉及很高的風險。在決定投資我們的普通股之前，您應該仔細考慮以下有關這些風險的信息，以及本季度報告10-Q表中其他地方出現的其他信息，包括我們的財務報表和與此相關的附註。以下任何風險的發生都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和未來增長前景產生重大不利影響，或導致我們的實際結果與我們在本報告中以及我們可能不時做出的前瞻性陳述中包含的結果大不相同。在這種情況下，我們普通股的市場價格可能會下跌；您可能會損失全部或部分投資。我們不能向您保證以下討論的任何事件都不會發生。
選定風險摘要
我們的業務受到許多風險和不確定性的影響，在決定投資我們的證券之前，您應該意識到這些風險和不確定因素。除其他外，這些風險和不確定性包括：
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正在進行的新冠肺炎大流行可能會對我們的業務產生不利影響，包括我們的臨牀試驗。 |
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我們可能會在完成或最終無法完成我們的任何候選產品的開發和商業化過程中產生額外成本或遇到延遲。 |
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我們目前正在開發幾種候選產品。如果我們不能成功完成候選產品的臨牀開發、獲得監管部門的批准並將其商業化，我們的業務前景將受到嚴重損害。 |
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SNDX-5613已經進行了有限的臨牀測試，我們可能無法證明該藥物具有良好的耐受性，併為患者提供了足夠的臨牀益處。 |
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Axatilimab已經進行了有限的臨牀測試，我們可能無法證明該藥物耐受性良好，併為患者提供了足夠的臨牀益處。 |
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我們不時宣佈或公佈的臨牀試驗的臨時頂線和初步數據可能會隨着更多患者數據的獲得而發生變化，並受到審計和驗證程序的影響，這可能會導致最終數據發生重大變化。 |
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我們依賴於我們與Incell的合作來進一步開發AXATIMAB並將其商業化。 |
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如果我們或我們的合作者無法招募患者參加臨牀試驗，這些臨牀試驗可能無法及時完成，甚至根本不能完成。 |
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FDA和外國監管機構的監管審批過程宂長、耗時，而且本質上是不可預測的。我們無法為我們的候選產品獲得監管部門的批准，這可能會損害我們的業務。 |
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我們依賴第三方供應商為我們的候選產品製造和分銷我們的臨牀藥物供應，我們打算依靠第三方進行商業製造和分銷我們的候選產品，我們預計將依賴第三方製造和分銷任何未來候選產品的臨牀前、臨牀和商業供應。 |
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即使我們的產品候選獲得監管部門的批准，他們仍可能面臨未來的發展和監管方面的困難。 |
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我們的候選產品可能會導致不良副作用或具有其他特性，可能會推遲或阻止其監管審批，限制其批准的商業用途範圍，或在任何上市審批後導致重大負面後果。 |
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自成立以來，除2021年外，我們已發生淨虧損，並預計在可預見的未來，我們將繼續出現淨虧損。 |
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我們目前沒有產品收入來源，可能永遠不會實現或保持盈利。 |
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我們將需要額外的資本來資助我們計劃中的業務，這些業務可能無法以可接受的條款提供給我們，或者根本無法獲得。因此，我們可能無法完成現有候選產品的開發和商業化，或無法獲得監管部門的批准，也無法開發新的候選產品。 |
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如果我們不能獲得或保護知識產權，我們就可能無法在我們的市場上有效地競爭。 |
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我們可能無法在世界各地保護我們的知識產權。 |
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我們股票的市場價格可能會波動，你可能會損失你的全部或部分投資。 |
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我們可能會出售額外的股權或債務證券或達成其他安排來為我們的業務提供資金，這可能會導致我們的股東被稀釋，並對我們的業務施加限制或限制。 |
與我們的商業和工業有關的風險
正在進行的新冠肺炎大流行可能會對我們的業務產生不利影響，包括我們的臨牀試驗。
持續的新冠肺炎大流行導致旅行和其他限制，以減少疾病的傳播，包括美國和世界各地其他國家的州和地方命令，其中包括指示個人在其居住地避難，指示企業和政府機構停止在實物地點的非必要行動，禁止某些非必要的集會，以及下令停止非必要的旅行。為了響應這些公共衞生指令和命令，我們為員工實施了在家工作的政策。行政命令的影響可能會擾亂我們的業務，推遲我們的臨牀計劃和時間表，其程度在一定程度上將取決於限制的長度和嚴重程度，以及對我們在正常過程中開展業務的能力的其他限制。這些以及類似的、可能更嚴重的運營中斷可能會對我們的業務、運營業績和財務狀況產生負面影響。
雖然新冠肺炎疫情尚未對我們的業務運營產生實質性影響，但隔離和與疫情相關的各種政府訂單(包括其變體)可能會對我們的業務運營以及我們在美國和其他國家進行臨牀試驗的合同研究機構和第三方製造設施的業務運營產生不利影響。特別是，如果大流行持續很長一段時間，繼續影響聯邦快遞和郵政遞送等基本分銷系統，或者如果它導致設施關閉、清潔設施關閉和/或人員不足，這些與大流行相關的持續限制可能會導致我們的供應鏈和運營中斷，包括我們產品的製造和供應方面的相關延誤，這將對我們繼續臨牀試驗運營的能力產生不利影響。
此外，我們的臨牀試驗可能會受到新冠肺炎疫情的影響。例如，由於醫院資源針對新冠肺炎大流行的優先順序，我們已經經歷了臨牀站點啟動和患者登記的延遲。如果隔離阻礙患者的行動或中斷醫療服務，患者可能無法遵守臨牀試驗方案。同樣，我們招募和留住作為醫療保健提供者的患者和首席調查人員以及現場工作人員的能力可能會受到限制，這反過來可能會對我們的臨牀試驗運營產生不利影響。因此，我們可能會在滿足我們正在進行和計劃中的臨牀試驗的預期時間表方面面臨延誤。
新冠肺炎及其變體的傳播已經在全球範圍內造成了廣泛的影響，可能會對我們的經濟產生實質性的影響。雖然大流行帶來的經濟影響的全面程度和持續時間可能很難評估或預測，但它導致宏觀經濟狀況的不確定性，並導致全球金融市場嚴重混亂，降低了我們獲得資本的能力，這可能在未來對我們的流動性產生負面影響。此外，疫情導致的經濟衰退或市場回調可能會對我們的業務和我們普通股的價值產生實質性影響。
新冠肺炎繼續快速發展，導致新冠肺炎的多種變種病毒正在全球傳播。新冠肺炎大流行對我們業務、我們的臨牀開發和監管工作的影響程度將取決於高度不確定和無法自信預測的未來事態發展，例如疫情持續時間、旅行限制、隔離、社會距離要求、美國和其他國家/地區的企業關閉、為新冠肺炎推出大規模疫苗接種以及美國和其他國家為控制和治療疾病而採取的其他行動的有效性。雖然疫苗已經獲得批准並正在部署，但實現廣泛接種疫苗的時間仍然不確定，而且疫苗對新變種的效果可能較差，可能導致重新實施限制措施，以努力減輕對公共衞生的風險，特別是在該病毒出現更具傳染性的變種長期出現的情況下，進一步推遲全球經濟恢復到大流行前的水平。
此外，如果持續的新冠肺炎疫情對我們的業務和運營結果產生不利影響，它還可能具有增加本“風險因素”一節中描述的許多其他風險和不確定性的效果。
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我們目前正在開發幾種候選產品。如果我們不能成功完成候選產品的臨牀開發、獲得監管部門的批准並將其商業化，我們的業務前景將受到嚴重損害。
我們的財務成功將在很大程度上取決於我們有效和有利可圖地將我們的候選產品商業化的能力。為了將我們的候選產品商業化，我們將被要求獲得監管部門的批准，以確定每個產品都足夠安全和有效。我們候選產品的臨牀和商業成功將取決於許多因素，包括以下因素：
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直接以及正在進行的新冠肺炎大流行對臨牀開發過程的各個方面和階段的間接影響，包括對我們臨牀試驗的預期場地啟動、登記和參與的影響； |
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由於持續的新冠肺炎疫情，醫療保健資源的優先順序大幅重新調整，並從進行臨牀試驗中轉移了醫療資源，包括轉移了作為我們臨牀試驗地點的醫院和支持我們進行臨牀試驗的醫院工作人員； |
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及時完成SNDX-5613在復發/難治性急性白血病患者中的增強-101試驗的關鍵階段2隊列； |
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及時完成AXATIMAB在慢性移植物抗宿主病(CGVHD)患者中的關鍵2期試驗AGAVE-201； |
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及時完成SNDX-5613和Aaxatilimab未來的任何臨牀試驗； |
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中斷關鍵臨牀試驗活動，如臨牀試驗場地監測，原因是聯邦或州政府、僱主和其他人因持續的新冠肺炎大流行或地緣政治緊張局勢(如俄羅斯最近入侵烏克蘭)強加或建議的旅行、隔離或社會距離協議方面的限制； |
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我們是否被FDA或外國監管機構要求進行額外的臨牀試驗； |
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我們的任何臨牀試驗中藥物不良反應的發生率和嚴重程度； |
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能夠證明我們的候選產品的安全性和有效性，符合其建議的適應症，並及時獲得FDA和外國監管機構必要的上市批准； |
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在我們的候選產品的臨牀試驗中成功達到終點； |
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達到並保持遵守所有適用的法規要求； |
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我們的候選產品可能用於治療各種癌症適應症和纖維性疾病； |
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替代療法和競爭性療法的可獲得性、感知優勢、相對成本、相對安全性和相對有效性； |
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我們自己或我們潛在的戰略合作伙伴在美國和海外的營銷、銷售和分銷戰略和運營的有效性； |
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我們第三方合同製造商生產試驗用品的能力，以及開發、驗證和維護符合cGMP的商業可行製造工藝的能力； |
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我們有能力在美國和海外成功地將我們的候選產品商業化，無論是單獨還是與其他公司合作；以及 |
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我們有能力在我們的候選產品中和向我們的候選產品實施我們的知識產權。 |
如果我們的候選產品未能獲得監管部門的批准，我們將無法產生產品銷售，這將對我們的業務和我們的前景產生實質性的不利影響。
SNDX-5613已經進行了有限的臨牀測試，我們可能無法證明該藥物耐受性良好，併為患者提供了足夠的臨牀益處.
研究表明，某些急性白血病，如混合血統白血病重排或MLLr，白血病和核磷蛋白1，或NPM1，突變型急性髓系白血病，或AML，是由參與轉錄的核蛋白Menin與MLL1蛋白的N端(組蛋白甲基轉移酶)相互作用所驅動的。在NPM1突變體AML中，與腦膜的相互作用是通過野生型MLL1蛋白髮生的，而在MLLr急性白血病中，這種相互作用是通過MLL1的突變形式發生的，MLLr是一種融合蛋白。MLLr是混合譜系白血病蛋白-1或MLL1的N端與一系列信號分子和核轉錄因子之間罕見的自發融合的結果。這種融合產生了一個異常的轉錄程序，驅動白血病的轉化。在臨牀前動物模型中，腦膜素-MLLr相互作用的小分子抑制劑，
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例如SNDX-5613，它綁定並阻止梅寧無論使用哪一種MLLr或MLL1，已在含有MLL融合或NPM1突變的多個白血病異種移植模型中顯示出深刻而持久的單劑治療效果。我們開發SNDX-5613的戰略是對復發/難治的患者進行1/2期臨牀試驗MLLr和NPM1突變的急性白血病，並確定觀察到的臨牀療效是否支持進一步的開發。試驗的第一階段正在評估SNDX-5613的安全性、耐受性和藥代動力學，並尋求建立推薦的第二階段劑量。它是開放的標籤，我們已經並可能在未來不時發佈反映少數患者的結果，這些患者可能無法在稍後的試驗或後續試驗中準確預測安全性或有效性結果。第二階段部分是評估寧波SNDX-5613在三個擴展隊列中的療效兒科和成人患者患有MLLr急性淋巴細胞性白血病，或ALL，MLLr急性髓系白血病和NPM1突變型AML. 雖然我們相信我們已經建立了足夠的療效來保證在ESE指示s, 我們還沒有充分證明SNDX-5613在病人身上。
Axatilimab已經進行了有限的臨牀測試，我們可能無法證明該藥物耐受性良好，併為患者提供了臨牀益處。
臨牀前研究表明，CSF-1/CSF-1R信號通路可能是供體來源的巨噬細胞擴增和滲透的關鍵調控通路，介導了cGVHD和其他纖維化或炎症性疾病的發病過程。非臨牀研究和對患者樣本的分析表明，cGVHD炎症性疾病的過程是宿主和供體免疫細胞(包括B細胞)和調節性T細胞之間複雜相互作用的結果，靶組織中M2分化的巨噬細胞似乎代表了常見的遠端纖維化介質。因此，我們假設一種CSF-1R信號抑制劑，如axatilimab，可能在cGVHD的治療中發揮有意義的單一治療藥物的作用。我們的方法是在活動期cGVHD患者中使用axatilimab進行1/2期臨牀試驗，這些受試者至少有兩種先前的治療失敗。在我們與FDA的第一階段會議結束後，我們已經就治療cGVHD的axatilimab的監管途徑達成一致，並開始了一項關鍵的第二階段試驗agave-201，以評估不同劑量和時間表的axatilimab治療cGVHD患者的安全性和有效性。雖然我們相信我們已經建立了足夠的療效來保證在這一適應症上繼續發展，但我們還沒有充分證明Aaxatilimab在患者中具有良好的風險效益。
我們不時宣佈或公佈的臨牀試驗的臨時頂線和初步數據可能會隨着更多患者數據的獲得而發生變化，並受到審計和驗證程序的影響，這可能會導致最終數據發生重大變化。
有時，我們可能會公佈臨牀試驗的臨時頂線或初步數據。例如，在2021年4月和12月，我們宣佈了SNDX-5613的1/2期臨牀試驗的中期數據。我們可能完成的臨牀試驗的中期數據面臨這樣的風險，即隨着患者登記的繼續和更多患者數據的獲得，一個或多個臨牀結果可能會發生實質性變化。初步或最重要的數據也要接受審計和核實程序，這可能會導致最終數據與我們以前公佈的初步數據有很大不同。初步或最重要的數據可以包括，例如，關於登記在臨牀試驗中的一小部分患者的數據，並且這種初步數據不應被視為指示、相信或保證登記在該臨牀試驗中的其他患者將獲得類似的結果或來自這些患者的初步結果將被維持。因此，在獲得最終數據之前，應謹慎看待中期和初步數據。初步或中期數據與最終數據之間的差異可能會嚴重損害我們的業務前景，並可能導致我們普通股的交易價格大幅波動。
我們可能會在完成或最終無法完成我們的任何候選產品的開發和商業化過程中產生額外成本或遇到延遲。
在獲得監管部門批准銷售我們的任何候選產品之前，我們或我們的合作者必須進行廣泛的試驗，以證明候選產品在人體上的安全性和有效性。臨牀測試費用昂貴，難以設計和實施，可能需要數年時間才能完成，而且結果本身就不確定。一個或多個試驗的失敗可能發生在測試的任何階段。臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能不能準確預測後來試驗的成功，試驗的中期結果也不一定能預測最終結果。例如，2020年5月，我們宣佈ECOG-ACRIN建議我們，在第三階段臨牀試驗中，E2112試驗沒有達到主要終點，即與單獨使用激素治療相比，E2112試驗的總體存活率有顯著的統計學意義，我們決定取消Eninostat計劃，將資源集中在推進我們管道的剩餘部分上。製藥和生物技術行業的一些公司在高級試驗中遭遇重大挫折，儘管在早期試驗中取得了令人振奮的結果，但由於缺乏療效或安全狀況令人無法接受。
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我們依賴於與Incell的合作來進一步開發Aaxatilimab並將其商業化。如果我們或Incell不能作為預期我們在協作下創造未來收入的潛力可能會顯著降低，開發和/或商業化AXATIiMAB可能會被終止或大幅延遲，我們的業務可能會受到不利影響d.
我們面臨着與Incell協議有關的許多風險，合作開發和商業化Aaxatilimab。
例如，不能保證雙方將實現任何監管開發或銷售里程碑，也不能保證我們將根據協作協議收到任何未來的里程碑或版税付款。Incell的活動可能受Incell的努力和資源分配等因素的影響，這是我們無法控制的。如果Incell沒有以我們期望的方式表現或及時履行其責任，或者根本沒有，與axatilimab相關的臨牀開發、製造、監管批准和商業化努力可能會被推遲或終止。此外，我們與Incell的許可可能會由於其他因素而失敗，包括但不限於以下因素：
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Incell為方便起見，可提前90天或180天通知終止協議，這取決於雙方是否已在各自領土上將axatilimab商業化； |
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Incell可能會改變其開發和商業化努力的重點，或者更優先考慮其他計劃，並相應地減少分配給axatilimab的努力和資源 |
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Incell可以在其商業上合理的酌處權內，選擇不在所有相關市場或一個或多個適應症(如果有的話)開發和商業化axatilimab；以及 |
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如果Incell在我們的合作期間被收購，收購方可能有相互競爭的計劃或不同的戰略優先事項，這可能會導致其減少對我們合作的承諾或終止合作。 |
我們不能確保在我們預期的時間表上或根本不能實現從與我們的合作中預期的潛在戰略利益和機會。
如果我們或我們的合作者無法招募患者參加臨牀試驗，這些臨牀試驗可能無法及時完成，甚至根本不能完成。
臨牀試驗的及時完成在很大程度上取決於患者的登記情況。影響患者登記的因素有很多，包括：
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公共衞生流行病的影響，如新冠肺炎疫情，或地緣政治緊張局勢，如俄羅斯最近入侵烏克蘭； |
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對我們的候選產品在臨牀開發或商業應用中相對於其他化合物的相對有效性的看法； |
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不斷髮展的治療癌症患者的護理標準； |
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患者羣體的大小和性質，特別是在任何孤兒適應症的情況下，我們正在追求； |
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招募的臨牀試驗地點的數量和地點； |
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與其他組織或我們自己的臨牀試驗競爭臨牀試驗地點或患者； |
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試驗的資格和排除標準； |
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試驗的設計； |
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取得及維持病人同意的能力；及 |
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登記的受試者在完成學業前退學的風險。 |
由於上述因素，我們或我們的合作者的臨牀試驗可能無法及時完成或根本不能完成。
我們可能被要求將我們候選產品的開發和商業化的重要權利和控制權讓給我們當前或未來的合作伙伴。
我們的合作，包括我們未來達成的任何戰略合作，都可能使我們面臨許多風險，包括：
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我們可能需要承擔大量業務、財政和管理資源的支出； |
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我們可能被要求發行股權證券，這將稀釋我們現有股東的所有權百分比； |
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我們可能被要求承擔相當大的實際或或有負債； |
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我們可能無法控制我們的戰略合作伙伴投入到我們候選產品的開發或商業化的資源的數量和時機； |
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戰略合作伙伴可以推遲臨牀試驗、提供不足的資金、終止臨牀試驗或放棄候選產品、重複或進行新的臨牀試驗或要求候選產品的新版本進行臨牀測試； |
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戰略合作伙伴不得對戰略合作安排產生的產品進行進一步開發和商業化，或者可以選擇停止研發計劃； |
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戰略合作伙伴可能沒有投入足夠的資源來營銷和分發我們的候選產品，從而限制了我們從這些產品中獲得的潛在收入； |
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我們和我們的戰略合作伙伴之間可能會發生糾紛，導致我們候選產品的研究、開發或商業化的延遲或終止，或者導致昂貴的訴訟或仲裁，分散管理層的注意力並消耗資源； |
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戰略合作伙伴可能會遇到財務困難； |
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戰略合作伙伴可能無法正確維護或捍衞我們的知識產權，或可能以可能危及或使我們的專有信息無效或使我們面臨潛在訴訟的方式使用我們的專有信息； |
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業務合併或戰略協作者業務戰略的重大變化也可能對戰略協作者在任何安排下履行其義務的意願或能力產生不利影響； |
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戰略合作伙伴可以決定獨立開發或與包括我們的競爭對手在內的其他人合作開發競爭產品候選產品；以及 |
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戰略合作伙伴可以終止協議或允許其到期，這將推遲開發，並可能增加開發我們的候選產品的成本。 |
我們可能會探索可能永遠不會實現或可能失敗的戰略合作。
我們定期探索各種可能的戰略合作，以努力獲得更多候選產品或資源。目前，我們無法預測這種戰略合作可能採取什麼形式。在尋找合適的戰略合作伙伴方面，我們可能會面臨激烈的競爭，而戰略合作的談判和記錄可能會很複雜和耗時。我們可能會進入我們隨後不再希望追求的戰略合作，我們可能無法以可接受的條件談判戰略合作，或者根本不能。我們無法預測何時(如果有的話)我們將加入任何額外的戰略合作，因為與建立這些合作相關的許多風險和不確定性。
FDA和外國監管機構的監管審批過程宂長、耗時，而且本質上是不可預測的。如果我們的候選產品不能獲得監管部門的批准，將嚴重損害我們的業務。
FDA和類似的外國監管機構在批准藥品上市之前，對藥品的製造、測試、分銷、廣告和營銷進行廣泛和嚴格的監管和評估。這一審批程序通常至少要求在臨牀前研究和臨牀試驗中對任何候選產品進行測試，以確定其安全性和有效性，並由FDA和類似的外國監管機構確認任何此類候選產品及其製造、測試和開發的任何參與方在此類製造、測試和開發過程中遵守當前良好製造規範或GMP、當前良好實驗室規範或GLP以及當前良好臨牀實踐或GCP、法規、標準和指南。獲得FDA和外國監管機構批准所需的時間是不可預測的，但通常需要在臨牀前研究和臨牀試驗開始後多年，並取決於許多因素，包括監管機構的相當大的酌情決定權。此外，批准政策、法規或獲得批准所需的臨牀數據的類型和數量可能會在候選產品的臨牀開發過程中發生變化，並可能因司法管轄區而異。我們的任何候選產品都沒有獲得監管部門的批准，我們現有的產品候選產品或未來的任何候選產品也可能永遠不會獲得監管部門的批准。
由於持續的新冠肺炎疫情，我們與監管部門互動的時間可能會出現延誤，原因包括政府僱員曠工、無法進行與監管部門批准相關的計劃體檢，或者監管機構的努力和注意力轉移到其他療法或與新冠肺炎相關的其他活動的批准上，這可能會推遲預期的批准決定，或者推遲或限制我們制定計劃的能力。
29
監管提交或獲得新產品批准。此外，我們的候選產品可能由於其他原因而無法獲得FDA或外國監管機構的監管批准，包括但不限於：
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未能證明我們的候選產品對於其建議的適應症是有效的，並且具有可接受的安全配置文件； |
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臨牀試驗未能達到批准所需的主要終點或統計意義水平； |
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未能證明候選產品的臨牀和其他益處超過其任何安全風險； |
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不同意我們對臨牀前研究或臨牀試驗數據的解釋； |
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不同意我們或我們的合作者試驗的設計、規模、實施或實施； |
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從我們的候選產品試驗中收集的數據不足，無法支持提交和提交保密協議、BLA或其他提交文件或獲得監管部門的批准； |
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未能獲得第三方製造商的製造和測試流程或設施的批准，我們與這些製造商簽訂了臨牀和商業產品供應合同，或臨牀前或臨牀測試合同； |
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無論臨牀試驗結果如何，由於護理標準的改變而收到諮詢委員會的負面意見；或 |
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審批政策或法規的變化，使我們的臨牀前和臨牀數據不足以獲得批准。 |
FDA或外國監管機構可能需要更多信息，包括額外的臨牀前或臨牀數據，以支持批准，這可能會推遲或阻止批准和我們的商業化計劃，或者可能導致我們決定放棄我們的開發計劃。即使我們獲得批准，監管機構也可能批准我們的一個或多個候選產品用於比我們要求的更有限的患者羣體，可能會根據昂貴的上市後試驗的表現而批准，可能會強制實施風險評估和緩解策略(REMS)，或者外國監管機構可能會要求建立或修改類似的策略，例如，可能會限制我們一個或多個候選產品的分銷並對我們施加繁瑣的實施要求，或者可能批准的標籤不包括我們的一個或多個候選產品成功商業化所必需或需要的標籤聲明。所有這些都可能限制我們將候選產品成功商業化的能力。
我們的候選產品可能無法在醫生、患者、醫療保健付款人和醫學界其他人中獲得足夠的市場接受度，從而無法在商業上取得成功.
即使我們的候選產品獲得監管部門的批准，它們也可能無法在醫生、患者、醫療保健付款人和醫學界其他人中獲得足夠的市場接受度。我們的商業成功還取決於第三方付款人(包括政府付款人)的承保範圍和足夠的補償，這可能很難獲得或耗時，範圍可能有限，並且可能不會在我們可能尋求營銷我們的候選產品的所有司法管轄區獲得。市場的接受程度將取決於多個因素，包括：
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試驗證明的有效性和安全性； |
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推出市場的時機以及有競爭力的產品； |
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產品候選獲得批准的臨牀適應症； |
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醫生、診所和患者接受該產品作為安全有效的治療方案； |
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我們的候選產品相對於替代療法的潛在和可感知的優勢； |
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與替代治療相關的治療費用； |
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定價以及包括政府當局在內的第三方付款人提供保險和適當補償的情況； |
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相對方便和容易管理； |
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不良事件發生的頻率和嚴重程度； |
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銷售和市場營銷的有效性；以及 |
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與我們的候選產品有關的不利宣傳。 |
如果我們的候選產品獲得批准，但沒有達到醫生、醫院、醫療保健付款人和患者足夠的接受度，我們可能無法產生足夠的收入來實現或保持盈利。
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我們依賴第三方供應商為我們的候選產品製造和分銷我們的臨牀藥物供應，我們打算依靠第三方來商業製造和分銷我們的候選產品，我們預計將依賴第三方來製造和分銷任何未來候選產品的臨牀前、臨牀和商業供應。.
我們目前沒有，也不打算獲得製造或分銷臨牀前、臨牀或商業數量的藥物物質或藥物產品的基礎設施或能力，包括我們現有的候選產品。雖然我們預計在可預見的未來將繼續依賴第三方製造商，但我們無法直接控制這些製造商保持足夠的製造能力和能力以滿足我們的需求的能力，包括質量控制、質量保證和合格的人員。此外，新冠肺炎等公共衞生流行病可能會影響我們現有或未來製造商履行對我們義務的能力。
我們依賴我們的第三方製造商遵守cGMP，並生產活性藥物物質和成品藥物。我們的第三方製造商用於生產用於商業銷售的藥品和藥品的設施必須得到FDA或其他相關外國監管機構的批准，檢查將在我們向適用的監管機構提交我們的保密協議或相關外國監管文件後進行。如果我們的第三方製造商不能成功地製造出符合我們規格和/或FDA或外國監管機構嚴格監管要求的材料，他們將無法確保和/或保持對其製造設施的監管批准。此外，這些第三方製造商與其他公司合作，為這些公司供應和/或製造材料或產品，這也使我們的第三方製造商面臨生產此類材料和產品的監管風險。因此，未能達到生產這些材料和產品的監管要求，也可能影響對第三方製造商工廠的監管許可。如果FDA或外國監管機構不批准這些設施用於生產我們的候選產品，或者如果它在未來撤回批准，我們可能需要尋找替代製造設施，這將阻礙或推遲我們開發、獲得監管機構批准或營銷我們的候選產品的能力(如果獲得批准)。
即使我們的產品候選獲得監管部門的批准，他們仍可能面臨未來的發展和監管方面的困難。
即使我們的候選產品獲得了監管機構的批准，它們也將受到FDA和外國監管機構在製造、質量控制、進一步開發、標籤、包裝、儲存、分銷、安全監控、進出口、廣告、促銷、記錄保存和報告安全及其他上市後信息方面的持續要求。FDA和外國監管機構將繼續密切監測任何產品的安全狀況，即使在批准後也是如此。如果FDA或外國監管機構在批准候選產品後意識到新的安全信息，他們可能會要求更改標籤或建立REMS或類似戰略，對其指示的用途或營銷施加重大限制，或對可能代價高昂的批准後研究或上市後監督施加持續要求。
此外，藥品製造商及其設施要接受FDA和其他監管機構的持續審查和定期檢查，以確保符合cGMP法規和標準。如果我們或監管機構發現某一產品存在以前未知的問題，例如意外嚴重性或頻率的不良事件，或該產品的生產設施存在問題，監管機構可能會對該產品、該製造設施或我們施加限制，包括將該產品從市場上召回或暫停生產，或者我們可能會從分銷中召回該產品。如果我們或我們的第三方製造商未能遵守適用的監管要求，監管機構可以：
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出具警告信或者無題信的； |
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強制修改宣傳材料或要求我們向醫療從業者提供更正信息； |
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要求我們簽訂同意法令，其中可以包括施加各種罰款、報銷檢查費用、具體行動所需的到期日以及對不遵守規定的處罰； |
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尋求禁制令或施加民事或刑事處罰或罰款； |
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暫停或撤回監管審批； |
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暫停任何正在進行的臨牀試驗； |
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拒絕批准待處理的申請或對我們提交的申請的補充； |
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暫停或對業務施加限制，包括代價高昂的新制造要求；或 |
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扣押、扣留產品，或者拒絕允許產品進出口的。 |
上述任何事件或處罰的發生可能會抑制我們將候選產品商業化並從銷售中獲得收入的能力。
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任何在美國獲得批准的候選產品的廣告和推廣都將受到FDA、司法部、衞生與公眾服務部監察長辦公室、州總檢察長、國會議員、其他政府機構和公眾的嚴格審查。雖然醫生可能會開出非標籤用途的產品，因為FDA和其他監管機構不規範醫生在獨立的醫療判斷中選擇的藥物治療，但他們確實限制了來自公司或其銷售人員的促銷信息，涉及尚未獲得營銷許可的產品的標籤外用途。公司只能分享與FDA批准的產品標籤一致的真實且不具誤導性的信息。 違規行為，包括宣傳我們的產品用於未經批准(或標籤外)的用途，可能會受到政府的強制執行函、調查和調查，以及民事和刑事制裁。此外，外國監管機構將嚴格審查在其各自管轄範圍內獲得批准的任何候選產品的廣告和促銷活動。.
在美國，根據聯邦和州法規，從事不允許的促銷我們的產品用於標籤外用途也可能使我們面臨虛假索賠訴訟，這可能導致行政、民事和刑事處罰、損害賠償、罰款、交還、個人監禁、被排除在參與Medicare、Medicaid和其他聯邦醫療保健計劃之外、削減或重組我們的業務以及實質性限制公司促銷或分銷藥品的方式的協議。這些虛假索賠法規包括但不限於聯邦民事虛假索賠法案，該法案允許任何個人代表聯邦政府對個人或實體(包括製藥或生物製藥公司)提起訴訟，指控其明知提交了虛假或欺詐性索賠，或導致提交此類虛假或欺詐性索賠，以供聯邦醫療保險或醫療補助等聯邦計劃支付或批准。這些虛假索賠法案針對製藥和生物製藥公司的訴訟在數量和廣度上都大幅增加，導致了幾項關於某些銷售做法的重大民事和刑事和解，包括促進標籤外藥物的使用，涉及罰款超過10億美元。訴訟的這種增長增加了製藥公司不得不為虛假索賠訴訟辯護、支付和解罰款或恢復原狀、同意遵守繁重的報告和合規義務，以及被排除在聯邦醫療保險、醫療補助和其他聯邦和州醫療保健計劃之外的風險。如果我們或我們可能聘用的任何合作伙伴不合法地推廣我們批准的產品，我們可能會受到此類訴訟，這可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。
我們的候選產品可能會導致不良副作用或具有其他特性，可能會推遲或阻止其監管審批，限制其批准的商業用途範圍，或在任何上市審批後導致重大負面後果。
我們的候選產品引起的不良副作用可能會導致試驗的中斷、延遲或停止，並可能導致更嚴格的標籤，或者推遲或拒絕FDA或其他外國監管機構的監管批准。臨牀試驗的結果可能顯示副作用或其他意想不到的特徵的高度和不可接受的嚴重性和流行率。在這種情況下，試驗可能被暫停或終止，或者FDA或外國監管機構可能拒絕批准我們的任何或所有目標適應症的候選產品。與藥物相關的副作用可能會影響患者招募或受試者完成試驗的能力，或導致潛在的產品責任索賠。這些情況中的任何一種都可能損害我們的業務、財務狀況和前景。
此外，如果我們的候選產品獲得上市批准，而我們或其他人後來發現了不良副作用，可能會導致一些潛在的重大負面後果，包括：
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我們可以暫停該產品的銷售，或者撤回或召回該產品； |
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監管部門可以撤回審批； |
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監管部門可能會要求在產品標籤上附加警告； |
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FDA或其他監管機構可能會發布安全警報、親愛的醫療保健提供者信函、新聞稿或其他包含有關產品警告的通信； |
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FDA可以要求建立或修改REMS，或者外國監管機構可能要求建立或修改類似的戰略，例如，可能限制產品的分銷並對我們施加繁瑣的實施要求； |
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監管部門可能會要求我們進行上市後研究； |
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我們可能會被起訴，並對對受試者或患者造成的傷害承擔責任；以及 |
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我們的聲譽可能會受損。 |
這些事件中的任何一項都可能阻止我們實現或保持市場對我們的候選產品用於有針對性的適應症的接受程度，或者如果獲得批准，可能會對其商業前景造成實質性損害，並可能損害我們的業務、運營結果和前景。
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如果我們未能在國際司法管轄區獲得監管批准，我們將無法在美國以外的地方銷售我們的候選產品。
為了在其他司法管轄區營銷和銷售我們的候選產品，我們必須在這些司法管轄區獲得單獨的營銷批准，並遵守其眾多和不同的監管要求。我們可能不會及時獲得外國監管部門的批准，或者根本不會。審批程序因國家而異，可能涉及額外的測試。獲得批准所需的時間可能與獲得FDA批准的時間有很大不同。美國以外的監管審批程序通常包括與獲得FDA批准相關的所有風險。此外，在美國以外的許多國家，在監管機構批准產品在該國銷售之前，必須先獲得產品報銷批准。獲得外國監管批准和遵守外國監管要求可能會給我們帶來重大延誤、困難和成本，並可能推遲或阻止我們的候選產品在某些國家/地區推出。此外，在一個國家進行的臨牀試驗可能不會被其他國家的監管機構接受，一個國家的監管批准不能確保在任何其他國家獲得批准，而在一個國家未能或延遲獲得監管批准可能會對其他國家的監管批准過程產生負面影響。我們未能獲得外國監管機構對我們的候選產品的批准，可能會對此類候選產品的商業前景產生負面影響，我們的業務前景可能會下降。此外，如果我們的候選產品獲得監管部門的批准，以後可能會被撤回。如果我們未能遵守國際司法管轄區的法規要求並獲得適用的營銷批准, 我們的目標市場將會減少，我們為候選產品充分發揮市場潛力的能力將受到損害，我們的業務可能會受到不利影響。
我們面臨着來自其他生物技術和製藥公司的激烈競爭，如果我們不能有效競爭，我們的經營業績將受到影響。
即使我們的任何候選產品獲得了監管部門的批准，這些候選產品也將在相關適應症方面面臨來自其他療法的競爭。例如，慢性移植物抗宿主病歷來是通過標籤外治療來管理的。然而，在過去的五年裏，FDA已經批准了三種藥物，伊布魯替尼(Ibrutinib)(英布盧維卡®)、貝洛西地爾(雷祖羅克®)和Ruxolitinib(雅卡菲®)，用於一個或多個系統治療失敗後的慢性移植物抗宿主病患者。在被診斷為cGVHD的患者中，這三種藥物都可能與Axatilimab競爭。
SNDX-5613正在開發用於治療患有MLLr ALL、MLLr AML和NPM1突變AML的成人和兒童患者。目前，還沒有針對這些定義的人羣批准的藥物，患者使用為普通AML和所有人羣開發的標準護理治療方案進行管理。雖然有其他藥物處於類似人羣的早期開發階段，SNDX-5613有可能成為MLLr ALL、MLLr AML和/或NPM1突變AML患者的第一個明確的治療方法。
我們的許多現有或潛在競爭對手比我們擁有更多的財力、技術和人力資源，在發現和開發候選產品、獲得FDA和其他監管機構對產品的批准以及這些產品的商業化方面擁有顯著更多的經驗。我們的競爭對手可能比我們更成功地獲得FDA對藥物的批准，並獲得廣泛的市場接受。我們競爭對手的藥物可能比我們可能商業化的任何藥物更有效或更有效地營銷和銷售，並可能使我們的候選產品過時或缺乏競爭力，然後我們才能收回開發和商業化任何候選產品的費用。我們的競爭對手也可能比我們更快地獲得FDA或其他監管機構對其產品的批准。我們預計，隨着新藥進入市場和先進技術的出現，我們將面臨激烈和日益激烈的競爭。
我們相信，我們能否成功競爭，除其他因素外，將取決於：
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我們的候選產品相對於市場上的產品和第三方正在開發的候選產品的有效性和安全性； |
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我們的候選產品完成臨牀開發並獲得上市批准所需的時間； |
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如果我們的候選產品獲得監管部門的批准，我們就有能力將它們商業化； |
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我們候選產品的價格，包括與品牌或仿製藥競爭對手的比較； |
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私人和政府的健康保險計劃，包括醫療保險計劃，是否提供覆蓋範圍和適當的補償水平；以及 |
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如果我們的候選產品獲得監管部門的批准，我們有能力生產商業批量的產品。 |
即使我們的候選產品獲得了監管部門的批准，我們競爭對手的產品的供應和價格也可能會限制我們的需求和我們能夠收取的價格。如果價格競爭或醫生不願改用現有治療方法，或醫生改用其他新藥或生物產品，或選擇保留我們的藥物以供在有限的情況下使用，我們可能無法實施我們的商業計劃。
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Eddingpharm Investment Company Limited或Eddingpharm以及任何其他當前或未來的分許可人的行為可能會對我們的業務產生不利影響。
目前，我們向Eddingpharm獨家授權Eninostat在中國和部分亞洲國家進行開發和商業化。2021年12月，Eddingpharm宣佈，其多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的第三階段登記試驗結果表明，與安慰劑+西美坦相比，在HR陽性、HER2陰性的晚期乳腺癌患者中，Eninostat加西美坦可提高無進展存活率、總應答率和疾病控制率。儘管如此，Eddingpharm未來進行的任何臨牀試驗，包括其正在進行的第三階段註冊試驗中即將公佈的總體生存數據，以及其他現有或未來再被許可人在各自管轄範圍內進行的試驗，都有可能產生負面結果。
我們依賴UCB Biophma Sprl或UCB來遵守我們的axatilimab許可協議條款。
我們的商業成功還取決於我們開發、製造、營銷和銷售Aaxatilimab的能力。2016年7月，我們簽署了UCB許可協議，根據該協議，我們獲得了Aaxatilimab的全球、可再許可的獨家許可，Aaxatilimab是一種用於IND的抗CSF-1R單抗。根據UCB許可協議向我們許可的某些權利是由UCB從第三方獲得的內部許可。我們依賴於UCB保持適用的第三方許可協議的完全效力，其中可能包括不在我們控制範圍內的活動和履行義務。如果這些第三方許可協議中的任何一項終止，我們開發、製造、商業化或銷售axatilimab的某些權利也可能終止。任何這些事件的發生都可能對Aaxatilimab的開發和商業化產生不利影響，並對我們的業務造成實質性損害。
我們的員工、顧問和合作者可能從事不當行為或其他不當活動，包括內幕交易和不遵守監管標準和要求。
我們面臨員工、顧問、分銷商和合作者可能從事欺詐性或非法活動的風險。這些各方的不當行為可能包括故意、魯莽或疏忽的行為或向我們披露違反FDA和非美國監管機構法規的未經授權的活動，包括要求向此類監管機構報告真實、完整和準確信息的法律、美國和國外的製造標準、醫療欺詐和濫用法律法規或要求真實、完整和準確報告財務信息或數據的法律。特別是，醫療保健行業的銷售、營銷和商業安排，包括藥品銷售，都受到旨在防止欺詐、不當行為、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律法規的約束。這些法律法規可能會限制或禁止廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、銷售佣金、客户激勵計劃和其他商業安排。我們並不總是能夠識別和阻止我們的員工和其他第三方的不當行為，我們為發現和防止此類活動而採取的預防措施可能無法有效地控制未知或不可管理的風險或損失，或保護我們免受政府調查或因未能遵守這些法律或法規而引起的其他行動或訴訟。如果對我們提起任何此類行動，而我們未能成功地為自己辯護或維護我們的權利，這些行動可能會導致施加鉅額罰款或其他制裁，包括施加民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、交還、個人監禁、可能被排除在參加聯邦醫療保險之外。, 如果我們受到公司誠信協議或其他協議的約束，以解決對不遵守這些法律的指控、合同損害、聲譽損害、利潤減少和未來收益減少以及業務縮減，則需要承擔額外的報告義務和監督，任何這些都可能對我們的業務運營能力和我們的運營結果產生不利影響。無論我們是否成功地對此類行動或調查進行辯護，我們都可能會產生包括法律費用在內的鉅額成本，並轉移管理層對任何此類索賠或調查為自己辯護的注意力。
我們必須吸引和留住更多的高技能員工，才能取得成功。
為了取得成功，我們必須招聘、留住、管理和激勵合格的臨牀、科學、技術和管理人員，而我們面臨着對經驗豐富的人員的激烈競爭。如果我們不能成功地吸引和留住合格的人才，特別是在管理層，這可能會對我們執行業務計劃的能力產生不利影響，並損害我們的經營業績。特別是，如果我們不能及時招聘合適的繼任者，失去一名或多名執行幹事可能對我們不利。製藥行業對合格人才的競爭非常激烈，因此，我們可能無法繼續吸引和留住業務發展所需的合格人員，或招聘合適的接班人。
與我們競爭合格人才的許多其他製藥公司擁有更多的財務和其他資源，不同的風險狀況，以及比我們更長的行業歷史。它們還可能為職業發展提供更多樣化的機會和更好的機會。這些特點中的一些可能比我們所提供的更吸引高素質的應聘者。如果我們不能繼續吸引和留住高素質的人才，我們發現和開發候選產品的速度和成功率以及我們的業務將受到限制。
34
即使我們將我們的候選產品商業化，它們或我們開發的任何其他候選產品也可能會受到不利的定價法規或第三方保險或報銷做法的約束，這可能會損害我們的業務。
我們是否有能力成功地將我們現有的候選產品或我們開發的任何其他候選產品商業化，這在一定程度上將取決於這些產品和相關治療的承保範圍和足夠的報銷範圍將在多大程度上從第三方付款人那裏獲得，包括政府醫療計劃、私人健康保險公司、管理醫療計劃和其他組織。第三方支付者確定他們將覆蓋哪些藥物並建立報銷級別。第三方付款人試圖通過限制特定藥物的覆蓋範圍和報銷金額來控制成本。越來越多的第三方付款人要求製藥公司在標價的基礎上向他們提供預定的折扣，並對醫療產品的定價提出挑戰。
我們不能確保我們商業化的任何產品都可以獲得保險和報銷，如果可以報銷，報銷水平是多少。承保範圍和報銷限制可能會影響對我們開發的任何候選產品的需求或價格，以及我們成功將其商業化的能力。
對於新批准的藥物，在獲得保險和報銷方面可能會有重大延誤，而且保險範圍可能比FDA或外國監管機構批准的藥物適應症更有限。此外，有資格獲得保險和報銷並不意味着在所有情況下都將支付藥物的費用，或支付我們的成本，包括研究、開發、製造、銷售和分銷費用。如果適用，新藥的臨時報銷水平也可能不足以支付我們的成本，可能只是暫時的。報銷率可能會因藥物的使用和臨牀環境的不同而有所不同，可能基於已經為低成本藥物設定的報銷水平，也可能納入其他服務的現有付款中。藥品的淨價可能會通過政府醫療保健計劃或私人付款人要求的強制性折扣或回扣，以及未來任何限制從可能以低於美國價格銷售的國家進口藥品的法律的放鬆來降低。
私人付款人通常在很大程度上遵循聯邦醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)關於保險和報銷的決定。然而，一個付款人決定為一種藥品提供保險並不能保證其他付款人也會為該藥品提供保險。因此，承保範圍的確定過程通常是一個耗時且昂貴的過程，需要我們為每個付款人分別提供使用我們的產品的科學和臨牀支持，而不能保證承保範圍和足夠的補償將得到一致的或首先獲得的。我們無法迅速從政府資助和私人支付人那裏為我們開發的任何經批准的產品獲得保險和足夠的報銷率，這可能會對我們的經營業績、我們籌集產品商業化所需資金的能力以及我們的整體財務狀況產生不利影響。
管理新藥上市審批、覆蓋範圍和報銷的規定因國家而異。當前和未來的立法可能會大幅改變審批要求，這可能會涉及額外的成本，並導致獲得批准的延遲。一些國家要求藥品的銷售價格獲得批准後才能上市。在許多國家，定價審查期從批准營銷或產品許可後開始。在一些外國市場，處方藥定價即使在獲得初步批准後，仍然受到政府的持續控制。因此，我們可能會為我們的候選產品獲得在特定國家/地區的營銷批准，但會受到價格法規的約束，這些法規會推遲我們產品的商業發佈，可能會推遲很長時間，這可能會對我們在該特定國家/地區銷售產品所產生的收入產生負面影響。不利的定價限制可能會阻礙我們收回投資的能力，即使我們的候選產品獲得了市場批准。
不能保證我們的候選產品(如果它們被批准在美國或其他國家/地區銷售)在醫學上是合理的，對於特定的適應症是必要的，不能保證第三方付款人認為它具有成本效益，不能保證提供保險和足夠的報銷水平，也不能保證第三方付款人的報銷政策不會對我們銷售我們的候選產品的盈利能力產生不利影響。
當前和未來的立法可能會增加我們將候選產品商業化的難度和成本，並影響我們可能獲得的價格。
美國和許多外國司法管轄區已經頒佈或提議了影響醫療保健系統的立法和監管變化，這些變化可能會阻止或推遲我們的候選產品的上市審批，限制或監管審批後的活動，並影響我們以盈利方式銷售任何我們獲得營銷批准的候選產品的能力。例如，當時的奧巴馬總統簽署了《平價醫療法案》，使之成為法律。在其他成本控制措施中，《平價醫療法案》(Affordable Care Act)對任何生產或進口品牌處方藥和生物製劑的實體設立了不可扣除的年度費用、聯邦醫療保險D部分覆蓋缺口折扣計劃，以及根據醫療補助藥品返點計劃增加製造商必須支付的回扣的公式。《平價醫療法案》的某些方面受到了行政、司法和國會的挑戰。雖然國會還沒有通過全面的廢除立法，但幾項影響《平價醫療法案》下某些税收實施的法案已經簽署成為法律。2017年的減税和就業法案包括一項條款，該條款廢除了2019年1月1日生效的基於税收的分擔責任付款，該法案針對某些符合以下條件的個人
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未能在一年的全部或部分時間內保持合格的健康保險，這通常被稱為“個人強制要求”。2021年6月17日，美國最高法院駁回了一項基於程序理由的挑戰，該挑戰辯稱，《平價醫療法案》整體違憲，因為“個人強制令”已被國會廢除。因此，《平價醫療法案》將以目前的形式繼續有效。此外，在美國最高法院於2021年1月28日做出裁決之前，拜登總統發佈了一項行政命令，啟動了一個特殊的參保期，目的是通過平價醫療法案市場獲得醫療保險。行政命令還指示某些政府機構審查和重新考慮限制獲得醫療保健的現有政策和規則，包括重新審查醫療補助示範項目和豁免計劃，包括工作要求，以及通過醫療補助或《平價醫療法案》為獲得醫療保險造成不必要障礙的政策。《平價醫療法案》有可能在未來受到司法或國會的挑戰。目前尚不清楚任何此類挑戰和拜登政府的醫療改革措施將如何影響《平價醫療法案》和我們的業務.
自《平價醫療法》頒佈以來，還提出並通過了其他立法修改。例如，2011年8月，時任總統奧巴馬簽署了《2011年預算控制法案》，其中包括成立了赤字削減聯合特別委員會，向國會建議削減開支的提案。赤字削減聯合特別委員會沒有就2012-2021財年至少1.2萬億美元的目標赤字削減達成一致，從而觸發了該立法對幾個政府項目的自動削減。這包括從2013年起，每個財年向提供商支付的聯邦醫療保險總額減少高達2%。進一步的立法將2%的降幅延長至2031年，除非國會採取額外行動，否則將從2020年5月1日至2022年3月31日因新冠肺炎大流行而暫時暫停。2013年1月，時任總統奧巴馬簽署了《2012年美國納税人救濟法》，其中包括減少了對幾類醫療服務提供者的醫療保險支付，並將政府向提供者追回多付款項的訴訟時效從三年延長到五年。
此外，美國對特殊藥品定價做法的立法和執法興趣也越來越大。具體地説，美國國會最近進行了幾次調查，發佈了總統行政命令，並提出並頒佈了聯邦和州立法，這些立法旨在提高藥品定價的透明度，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，降低聯邦醫療保險下藥品的成本，以及改革政府計劃的藥品報銷方法。在聯邦層面，特朗普政府使用了幾種手段來提出或實施藥品定價改革，包括通過聯邦預算提案、行政命令和政策舉措。例如，在2020年7月24日和2020年9月13日，特朗普政府宣佈了幾項與處方藥定價有關的行政命令，試圖實施政府的幾項提議。因此，FDA在2020年9月發佈了最終規則和指導意見，為各州制定和提交加拿大藥品進口計劃提供了途徑。此外，2020年11月20日，美國衞生與公眾服務部(HHS)敲定了一項規定，取消了從製藥商到聯邦醫療保險D部分下的計劃贊助商的降價安全港保護，直接或通過藥房福利經理，除非法律要求降價。拜登政府已將該規則的實施從2022年1月1日推遲到2023年1月1日，以迴應正在進行的訴訟。該規則還為反映在銷售點的降價創造了新的安全港，以及為藥房福利經理和製造商之間的某些固定費用安排創造了新的安全港。, 拜登政府也將其實施推遲到2023年1月1日。2020年11月20日，CMS發佈了一項臨時最終規則，實施特朗普政府的最惠國或最惠國行政命令，該命令將某些醫生管理的藥物的聯邦醫療保險B部分付款與其他經濟發達國家支付的最低價格掛鈎。2021年12月27日，CMS發佈了一項最終規則，廢除了實施特朗普政府最惠國行政命令的臨時最終規則。2021年7月，拜登政府發佈了一項行政命令，名為“促進美國經濟中的競爭”，其中有多項針對處方藥的條款。為了響應拜登總統的行政命令，2021年9月9日，美國衞生與公眾服務部(HHS)發佈了一份應對高藥價的綜合計劃，其中概述了藥品定價改革的原則，並列出了國會可以採取的各種潛在立法政策，以及HHS可以為推進這些原則而採取的潛在行政行動。尚未最後確定實施這些原則的立法或行政行動。國會還在考慮額外的醫療改革措施。在州一級，立法機構越來越多地通過立法和實施旨在控制藥品和生物製品定價的法規，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入和營銷成本披露的限制以及透明度措施，在某些情況下，旨在鼓勵從其他國家進口和批量購買。
政府也有可能採取更多行動來應對新冠肺炎疫情。我們無法預測未來立法、行政或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或程度。我們預計，《平價醫療法案》以及當前或未來的其他醫療改革措施可能會導致更嚴格的覆蓋標準，並對我們獲得批准的任何產品的價格構成額外的下行壓力。這可能會嚴重損害我們未來的收入。聯邦醫療保險或其他政府計劃報銷的任何減少都可能導致私人支付者支付的類似減少。實施成本控制措施或其他醫療改革可能會阻止我們創造收入、實現盈利或將我們的產品商業化。
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我們目前沒有任何銷售、營銷或分銷經驗或基礎設施。
為了在未來營銷任何經批准的候選產品，我們必須建立我們的銷售、營銷、管理和其他非技術能力，或者與第三方安排執行這些服務，因為我們目前不具備所有這些能力。為了發展我們的內部銷售、分銷和營銷能力，我們必須在未來投入大量的財務和管理資源。對於我們決定自己執行銷售、營銷和分銷職能的藥品，我們可能面臨一些挑戰，包括：
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我們可能無法吸引和建立一支有效的營銷或銷售隊伍； |
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鑑於任何特定產品產生的收入，建立、培訓和提供對營銷或銷售隊伍的監管監督的成本可能是不合理的； |
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我們的直接或間接銷售和營銷努力可能不會成功；以及 |
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藥品營銷和銷售中存在我們從未遇到過的重大法律和監管風險，任何未能遵守銷售、營銷和分銷的所有法律和監管要求的行為都可能導致FDA或其他當局的執法行動，這可能會危及我們營銷產品的能力，或者可能使我們承擔重大責任。 |
或者，如果我們的產品獲得批准，我們也可以依靠第三方來推出和營銷我們的候選產品。我們可能對這些第三方的銷售、營銷和分銷活動的控制有限或沒有控制權，我們未來的收入可能取決於這些第三方的成功。此外，如果這些第三方未能遵守所有適用的法律或法規要求，FDA或其他政府機構可能會採取執法行動，可能會危及他們和我們營銷我們候選產品的能力。
針對我們的產品責任訴訟可能會導致我們承擔重大責任，並限制我們候選產品的商業化。
我們面臨着與我們的候選產品在人體試驗中進行測試相關的固有產品責任風險，如果我們以商業方式銷售我們可能開發的任何產品，我們將面臨更大的風險。參與我們試驗的受試者、患者、醫療保健提供者或其他使用、管理或銷售我們產品的人可能會對我們提出產品責任索賠。如果我們不能成功地針對我們的候選產品或我們可能開發的其他產品造成傷害的索賠為自己辯護，我們可能會招致重大責任。無論是非曲直或最終結果，賠償責任可能導致：
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對我們的候選產品的需求減少； |
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終止臨牀試驗地點或整個試驗項目； |
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損害我們的聲譽和媒體的嚴重負面關注； |
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審判參與者的退出； |
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相關訴訟的鉅額抗辯費用； |
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對試驗對象或患者給予鉅額金錢獎勵； |
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從我們的業務運營中分流管理和科學資源；以及 |
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無法將我們可能開發的任何產品商業化。 |
雖然我們目前持有符合行業標準的試行責任保險，但這可能不足以涵蓋我們可能產生的所有責任。我們也可能無法以合理的費用或足夠的金額維持保險範圍，以應付未來可能出現的任何責任。如果我們的候選產品獲得上市批准，我們打算將我們的產品保險範圍擴大到包括商業產品的銷售，但我們可能無法獲得商業上合理的產品責任保險。一項成功的產品責任索賠或一系列針對我們的索賠，特別是如果判決超出了我們的保險範圍，可能會減少我們的現金，並對我們的業務和財務狀況產生不利影響。
我們與醫療保健提供者、客户和第三方付款人的關係將受到適用的反回扣、欺詐和濫用、透明度和其他醫療保健法律和法規以及隱私和數據安全法律法規的約束，這可能使我們面臨刑事制裁、民事處罰、合同損害、聲譽損害、罰款、被排除在政府醫療保健計劃之外、削減或限制我們的業務、行政負擔以及利潤和未來收入的減少。
醫療保健提供者，包括醫生和第三方付款人，在推薦和處方我們獲得市場批准的任何候選產品方面發揮着主要作用。我們目前和未來與醫療保健提供者的安排，
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第三方付款人和客户可能使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用以及其他醫療法律法規，這些法律和法規可能會限制我們進行臨牀研究以及營銷、銷售和分銷我們獲得營銷批准的產品的業務或財務安排和關係。根據適用的聯邦和州醫療保健法律法規的限制，包括但不限於以下:
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聯邦《反回扣條例》除其他事項外，禁止任何人故意或故意索要、提供、接受或提供報酬，直接或間接地以現金或實物形式，誘使或獎勵或作為回報，轉介個人提供或安排傢俱或購買、租賃或訂購，或安排或推薦購買、租賃或訂購，或根據聯邦醫療保險和醫療補助等聯邦醫療保健計劃支付的任何貨物或服務； |
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聯邦虛假索賠法，包括聯邦民事虛假索賠法，施加刑事和民事處罰，包括通過民事舉報人或準訴訟，以及民事罰款法律，禁止故意向聯邦政府提出或導致向聯邦政府提出虛假或欺詐性的付款索賠，或通過虛假陳述來避免、減少或隱瞞向聯邦政府支付金錢的義務； |
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1996年的聯邦健康保險攜帶和責任法案，或HIPAA，除其他事項外，禁止明知和故意執行或試圖執行騙取任何醫療福利計劃的計劃或詭計，或通過虛假或欺詐性的藉口、陳述或承諾，獲得任何醫療福利計劃擁有或保管或控制的任何金錢或財產，而無論付款人(例如公共或私人)，故意阻礙對醫療保健違規行為的刑事調查，並明知而故意偽造、隱瞞或掩蓋任何詭計或裝置，或製造任何重大虛假、虛假或掩蓋的事實與提供或支付醫療福利、與醫療保健有關的項目或服務有關的虛構或欺詐性陳述； |
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HIPAA經2009年《衞生信息技術促進經濟和臨牀健康法》修訂後，還規定覆蓋實體，包括某些保健提供者、保健計劃和保健信息交換中心及其業務夥伴，在為此類覆蓋實體或代表此類實體使用或披露可單獨識別的健康信息的某些服務方面，及其承保分包商在保護可識別的單獨健康信息的隱私、安全和傳輸方面的義務； |
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聯邦醫生支付陽光法案要求某些藥品、器械、生物製品和醫療用品的製造商每年向CMS報告與向醫生(定義為包括醫生、牙醫、視光師、足科醫生和脊椎按摩師)、其他醫療保健專業人員(如醫生助理和護士從業人員)、教學醫院和適用的製造商和適用的團購組織報告醫生(如上文定義的)及其直系親屬所持有的所有權和投資權益有關的信息； |
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類似的州和外國法律和法規，如州反回扣和虛假索賠法，可能適用於銷售或營銷安排和涉及由包括私營保險公司在內的非政府第三方付款人償還的醫療項目或服務的索賠；州和外國法律，要求製藥公司遵守制藥業的自願合規指南和聯邦政府頒佈的相關合規指南，或以其他方式限制向醫療保健提供者支付款項；州和外國法律，要求藥品製造商報告與向醫生和其他醫療保健提供者支付款項和其他價值轉移有關的信息或營銷支出；州法律，要求製造商報告有關某些藥品的定價信息；規定藥品銷售代表註冊的州和地方法律；在某些情況下管理健康信息隱私和安全的州和外國法律，其中許多法律彼此之間存在重大差異，往往不會被HIPAA先發制人，從而使合規工作複雜化；管理其他個人信息隱私和安全的聯邦、州和外國法律，包括聯邦和州消費者保護法、州數據安全法和數據泄露通知法(影響敏感個人信息，包括健康信息的數據泄露，可能導致重大的法律和財務風險以及聲譽損害)。 |
努力確保我們與第三方的業務安排和我們的業務總體上符合適用的醫療法律和法規，這將涉及大量成本。政府當局可能會得出結論，我們的商業行為可能不符合解釋適用欺詐和濫用或其他醫療保健法律和法規的當前或未來的法規、法規或判例法。如果我們的運營被發現違反了任何這些法律或任何其他可能適用於我們的政府法規，我們可能會面臨重大的民事、刑事和行政處罰，損害賠償、罰款、交還、監禁、被排除在政府資助的醫療計劃之外，如聯邦醫療保險和醫療補助、合同損害、聲譽損害、額外的報告要求和監督，如果我們受到公司誠信協議或類似協議的約束，以解決有關違反這些法律的指控，以及削減或重組我們的業務。
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防禦任何此類行動都可能是昂貴、耗時的，可能需要大量的財政和人力資源。因此，即使我們成功地抵禦了任何可能對我們提起的此類訴訟，我們的業務也可能受到損害。此外，如果我們預計與其開展業務的任何醫生或其他醫療保健提供者或實體被發現不符合適用法律，該個人或實體可能受到刑事、民事或行政處罰，包括被排除在政府資助的醫療保健計劃之外.
我們的信息技術系統或數據安全事件的重大中斷可能會對我們造成重大的財務、法律、監管、商業和聲譽損害。
我們越來越依賴信息技術系統和基礎設施，包括移動技術來運營我們的業務。在我們的正常業務過程中，我們收集、存儲、處理和傳輸大量敏感信息，包括知識產權、專有業務信息、個人信息和其他機密信息。至關重要的是，我們必須以安全的方式這樣做，以維護此類敏感信息的機密性、完整性和可用性。我們還將我們的業務要素(包括我們信息技術基礎設施的要素)外包給第三方，因此，我們管理着許多第三方供應商，他們可能或可能訪問我們的計算機網絡、我們的機密信息或我們擁有的第三方的機密信息。此外，這些第三方供應商可能會將他們的一些責任轉包或外包給其他方。雖然所有信息技術業務天生就容易受到無意或故意的安全漏洞、事件、攻擊和暴露的影響，但我們的信息技術系統的可訪問性和分佈式性質，以及這些系統上存儲的敏感信息，使這些系統可能容易受到對我們的技術環境的無意或惡意的內部和外部攻擊。此外，由於新冠肺炎疫情，我們幾乎所有員工都可以遠程工作，這可能使我們更容易受到網絡攻擊。我們的員工、第三方供應商、業務合作伙伴或惡意第三方的疏忽或故意行為可能會利用潛在的漏洞。這種性質的攻擊在頻率、持續性、複雜性和強度方面都在增加, 並由具有廣泛動機(包括但不限於工業間諜活動)和專業知識的複雜和有組織的團體和個人實施，包括有組織犯罪團體、“黑客活動家”、民族國家和其他人。除了提取敏感信息外，此類攻擊還可能包括部署有害惡意軟件、勒索軟件、拒絕服務攻擊、社會工程和其他手段，以影響服務可靠性，威脅信息的機密性、完整性和可用性。移動設備的普遍使用進一步增加了數據安全事件的風險。
我們、我們的第三方供應商和/或業務合作伙伴的信息技術系統的重大中斷或其他類似的數據安全事件可能會對我們的業務運營產生不利影響，和/或導致敏感信息的丟失、挪用和/或未經授權訪問、使用或披露，或阻止訪問，這可能會對我們造成財務、法律、監管、商業和聲譽損害。此外，信息技術系統的中斷，無論是來自對我們技術環境的攻擊，還是來自計算機病毒、自然災害、恐怖主義、戰爭、電信和電子故障，都可能導致我們的發展計劃和業務運營受到實質性破壞。例如，已完成或未來臨牀試驗的臨牀試驗數據丟失可能會導致我們的監管審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。
沒有辦法確切地知道我們是否經歷了任何尚未發現的數據安全事件。雖然我們沒有理由相信情況會是這樣，但攻擊者已經變得非常老練，他們隱藏對系統的訪問權限的方式已經非常複雜。許多受到攻擊的公司並不知道自己受到了攻擊。任何導致未經授權訪問、使用或披露個人信息(包括但不限於有關員工或臨牀試驗患者的個人信息)的事件都可能擾亂我們的業務，損害我們的聲譽，迫使我們遵守適用的聯邦和/或州違反通知法律和外國等效法律，使我們面臨耗時、分心和代價高昂的訴訟、監管調查和監督、強制性糾正行動，要求我們核實數據庫內容的正確性，或以其他方式使我們在法律、法規和合同義務(包括保護個人信息隱私和安全的法律、法規和合同義務)下承擔責任。這可能會增加我們的成本，並導致重大的法律和財務風險和/或聲譽損害。我們或我們的供應商或業務合作伙伴未能或被認為未能遵守我們對第三方的隱私、保密或數據安全相關的法律或其他義務，或任何進一步的安全事件或其他不適當的訪問事件，導致未經授權訪問、發佈或轉移敏感信息(可能包括個人身份信息)，可能會導致政府調查、執法行動、監管罰款、訴訟或倡導團體或其他人對我們的公開聲明，並可能導致第三方，包括臨牀站點、監管機構或當前和潛在的合作伙伴, 失去對我們的信任，否則我們可能會受到第三方的指控，稱我們違反了與隱私或保密相關的義務，這可能會對我們的業務和前景產生實質性的不利影響。此外，數據安全事件和其他不當訪問可能很難檢測到。在確定它們方面的任何延誤都可能導致上述類型的危害增加。雖然我們已採取安全措施來保護我們的信息技術系統和基礎設施，但不能保證這些措施將成功地防止服務中斷或安全事件。此外，由於我們因新冠肺炎而實施的在家工作政策，通常受保護的信息，包括公司機密信息，可能不那麼安全。
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與我們的財務狀況和資本需求相關的風險
自成立以來，除2021年外，我們已發生淨虧損，並預計在可預見的未來，我們將繼續出現淨虧損。
對生物製藥產品開發的投資具有很高的投機性，因為它需要大量的前期資本支出，並存在重大風險，即任何潛在的候選產品將無法證明足夠的療效或可接受的安全性、無法獲得監管部門的批准或無法在商業上可行。我們是一家臨牀階段的生物製藥公司，運營歷史有限。到目前為止，我們還沒有任何獲準商業銷售的產品，也沒有產生任何產品收入，我們繼續產生與我們正在進行的運營和候選產品的臨牀開發相關的鉅額研發和其他費用。因此，我們沒有，也從來沒有盈利，自2005年成立以來，每一個時期都出現了虧損。
在截至2022年3月31日的季度，我們報告了股東應佔淨虧損3720萬美元。截至2022年3月31日，我們的累計赤字為580.9美元 100萬美元，其中包括基於股票的薪酬、優先股增值和清償費用的非現金費用。我們預計在可預見的未來將繼續遭受重大損失，隨着我們繼續我們的商業化前活動，以及我們對我們的候選產品的研究和開發，並尋求監管部門的批准，這些損失將會增加。我們還可能遇到不可預見的費用、困難、併發症、延誤和其他可能對我們的業務產生不利影響的未知因素。我們未來淨虧損的規模將在一定程度上取決於我們未來支出的增長率，以及我們創造收入的能力(如果有的話)。我們之前的虧損和預期的未來虧損已經並將繼續對我們的股東權益和營運資本產生不利影響。
我們目前沒有產品收入來源，可能永遠不會實現或保持盈利。
我們創造產品收入和盈利的能力取決於我們成功地將我們的候選產品商業化的能力。在可預見的未來，我們預計不會從銷售我們的候選產品中獲得收入。我們未來創造產品收入的能力還取決於許多其他因素，包括但不限於，我們的能力：
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成功完成我們候選產品的研究和臨牀開發，並獲得監管部門的批准； |
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將我們的候選產品推出、商業化並獲得市場接受，如果獨立推出，將成功建立銷售、營銷和分銷基礎設施； |
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通過產品、候選產品或技術的收購或授權，繼續建立候選產品組合； |
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啟動臨牀前和臨牀試驗，為我們未來可能追求的任何其他候選產品； |
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與第三方建立和維護供應商和製造關係，並確保充分和合法地製造散裝藥物和藥物產品，以維持這種供應； |
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從包括政府支付者在內的第三方支付者那裏獲得保險和足夠的產品補償； |
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建立、維護、擴大和保護我們的知識產權；以及 |
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吸引、聘用和留住更多的合格人員。 |
此外，由於與藥物開發相關的許多風險和不確定性，我們無法預測增加費用的時間或金額，以及我們是否或何時將實現或保持盈利。此外，如果我們決定或被FDA或外國監管機構要求在我們目前預期的基礎上進行研究或試驗，我們的費用可能會超出預期。即使我們完成了上述開發和監管流程，我們預計也會產生與推出和商業化我們當前的候選產品以及我們可能開發的任何其他候選產品相關的鉅額成本。
即使我們從銷售我們的候選產品中獲得收入，我們也可能無法盈利，可能需要獲得額外的資金來繼續運營或獲得需要額外資金來開發這些產品的更多產品。如果我們無法實現盈利或不能持續保持盈利能力，那麼我們可能無法繼續按計劃運營，並被迫減少運營甚至關閉。
我們將需要額外的資本來資助我們計劃中的業務，這些業務可能無法以可接受的條款提供給我們，或者根本無法獲得。因此，我們可能無法完成現有候選產品的開發和商業化，或無法獲得監管部門的批准，也無法開發新的候選產品。
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自成立以來，我們的業務消耗了大量現金，這主要是由於我們的研發努力。我們預計，由於我們正在進行和計劃中的活動，我們的研發費用將大幅增加。我們相信，我們現有的現金、現金等價物和短期投資將至少為我們未來12個月的預計運營費用和資本支出需求提供資金。意想不到的情況可能會導致我們比目前預期的更快地消耗資本，包括公共衞生流行病，如新冠肺炎大流行，或地緣政治緊張局勢，如俄羅斯最近入侵烏克蘭。例如，我們可能會發現，我們需要進行超出當前預算的額外活動，以實現適當的患者參保率，這將增加我們的開發成本.
無論如何，我們將需要額外的資金來繼續開發我們現有的候選產品和任何未來的候選產品，並獲得監管部門的批准，並將其商業化。任何獲得額外資金的努力都可能轉移我們的管理層對日常活動的注意力，這可能會對我們開發和商業化我們的候選產品的能力產生不利影響。新冠肺炎疫情已導致全球金融市場出現一段時期的嚴重混亂。如果未來發生混亂或波動，我們可能會無法獲得額外資本。我們不能保證未來的融資將以足夠的金額或我們可以接受的條款(如果有的話)提供。如果我們不在需要時或在可接受的條件下籌集額外資本，我們可能需要：
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推遲、縮減或停止我們的候選產品的開發或商業化，或完全停止運營； |
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為我們現有的候選產品尋求戰略聯盟，條件比其他條件更差；或 |
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放棄或以不利條款許可我們對技術或任何未來候選產品的權利，否則我們將尋求開發或商業化自己。 |
如果我們需要進行額外的籌資活動，而我們沒有以我們可以接受的條件籌集足夠的額外資本，我們可能無法進行開發和商業化努力，這將損害我們的業務、經營業績和前景。
我們未來的短期和長期撥款需求，將視乎多項因素而定，包括：
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我們候選產品的臨牀試驗的啟動、進度、時間、成本和結果； |
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尋求和獲得FDA和類似外國監管機構的監管批准的結果、時間和成本，包括這些機構可能要求我們進行比目前預期更多的試驗； |
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建立、維護、擴大和捍衞我們的知識產權組合範圍的成本，包括我們可能被要求支付的任何款項的金額和時間，或者我們可能收到的與許可、準備、提交、起訴、辯護和執行任何專利或其他知識產權有關的費用； |
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我們候選產品的市場接受度； |
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選擇、審核和開發製造能力以及潛在地驗證用於商業規模製造的製造地點的成本和時機； |
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第三方付款人獲得定價、覆蓋和補償的成本和時間，這可能需要額外的試驗來解決藥物經濟學效益問題； |
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為我們的候選產品建立銷售、營銷和分銷能力的成本，如果任何候選產品獲得監管部門的批准，我們決定自己將其商業化； |
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收購、許可或投資其他企業、產品、候選產品和技術的成本； |
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競爭的技術和市場發展的影響； |
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隨着公司的發展，我們需要實施更多的內部系統和基礎設施，包括財務和報告系統；以及 |
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疫情和突發公共衞生事件造成的業務中斷，包括與持續的新冠肺炎疫情、地緣政治行動(如俄羅斯最近入侵烏克蘭)或地震、颱風、洪水和火災等自然災害有關的中斷。 |
如果我們因為無法獲得足夠的資本而不能擴大我們的業務或以其他方式利用我們的商機，我們的業務、財務狀況和經營業績可能會受到重大不利影響。
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我們貸款和擔保協議的條款限制了我們的運營和財務靈活性。如果我們通過債務融資籌集額外資本，任何新債務的條款可能會進一步限制我們運營業務的能力。
我們與Hercules Capital，Inc.或Hercules修訂後的貸款和擔保協議或貸款協議，最高借款總額高達8000萬美元，或信貸安排，以我們及其子公司的幾乎所有個人財產和其他資產(我們的知識產權除外)為抵押。截至2022年3月31日，信貸安排項下的未償還本金餘額為2000萬美元。信貸安排包含適用於本公司及其附屬公司的慣常陳述、保證、肯定及否定契諾及違約事件。
如果我們在信貸安排下違約，Hercules可能會加速我們的所有償還義務，並行使他們在信貸安排和適用法律下的所有權利和補救措施，這可能需要我們重新談判對我們不太有利的條款。此外，如果我們被清算，貸款人獲得償還的權利將優先於我們普通股持有人從清算中獲得任何收益的權利。Hercules可以在發生任何事件時宣佈違約，其中包括他們將其解釋為信貸安排所描述的重大不利影響或控制權變更、付款違約或違反契約，從而要求我們立即償還貸款或試圖通過談判或訴訟撤銷違約聲明。貸款人對違約事件的任何聲明都可能嚴重損害我們的業務和前景，並可能導致我們普通股的價格下跌。如果我們籌集任何額外的債務融資，這些額外債務的條款可能會進一步限制我們的運營和財務靈活性。
税收法律或法規的變化可能會對我們公司造成實質性的不利影響。
新的税收法律或法規可能隨時頒佈，而現有的税收法律或法規可能會以對我們不利的方式進行解釋、修改或應用，這可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。這些變化可能需要我們在未來或追溯的基礎上支付額外的税款，以及被視為到期的過去金額的罰款、利息和其他成本，還可能增加我們的合規、運營和其他成本，以及任何未來產品的成本。例如，2017年頒佈的税收立法對美國税法進行了許多重大修改，其中一些在2020年進一步修改，未來可能會被現任或未來的美國政府修改或廢除。國税局和其他税務機關關於任何税收立法的監管或其他指導也可能影響我們。此外，目前還不確定各州是否以及在多大程度上將遵守現行的聯邦法律或任何新頒佈的聯邦税收立法。公司税率的變化、淨營業虧損和其他遞延税項資產的使用、費用的扣除以及對外國收益的徵税(視情況而定)可能會增加我們未來的税費支出，並可能對我們的業務和財務狀況產生重大不利影響。
我們使用我們的淨營業虧損結轉和某些其他税務屬性的能力可能是有限的。
在我們的歷史上，我們遭受了巨大的損失。我們預計不會在不久的將來實現盈利，而且我們可能永遠也不會實現盈利。未使用的損失通常可用於結轉以抵消未來的應税收入(如果有的話)。根據該守則第382和383條，如果公司經歷“所有權變更”，一般定義為其股權在三年期間的變動超過50%(按價值計算)，則公司使用變動前淨營業虧損結轉或NOL及其他變動前税項屬性(例如研究税收抵免)抵銷變動後應課税收入或税項的能力可能有限。我們上一次完成了截至2020年12月31日的分析，確定在2007年3月30日、2015年8月21日和2020年5月4日發生了所有權變更。我們未來也可能會因為股票所有權的變化而經歷所有權的變化，其中一些可能不是我們所能控制的。因此，我們使用變更前的NOL來抵消美國聯邦應税收入的能力可能會受到限制，這可能會導致我們未來的納税義務增加。此外，在州一級，可能會有暫停或以其他方式限制使用NOL的時期，這可能會加速或永久增加州應繳税款。
有關知識產權的風險
如果我們不能獲得或保護知識產權，我們就可能無法在我們的市場上有效地競爭。
我們的成功在很大程度上取決於我們和我們的許可人和被許可人建立、維護和保護專利和其他知識產權以及在不侵犯他人知識產權的情況下運營的能力。我們已經在美國和其他司法管轄區提交了專利申請，以獲得我們發現的發明的專利權。我們還從第三方獲得了專利組合的權利。其中一些許可賦予我們準備、提交和起訴專利申請以及維護和執行我們已許可的專利的權利，而其他許可可能不會賦予我們這種權利。
專利訴訟過程既昂貴又耗時，我們和我們目前或未來的許可人和被許可人可能無法以合理的成本或及時地準備、提交和起訴所有必要或可取的專利申請。我們或我們的許可人或被許可人也有可能在獲得專利保護之前，未能確定在開發和商業化活動過程中作出的發明的可申請專利的方面。此外，在一些國家，
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在某些情況下，我們可能無權控制專利申請的準備、提交和起訴，或維護專利，包括我們向第三方授權或授權給第三方並依賴於我們的許可人或被許可人的技術。因此，不得以符合我們業務最佳利益的方式起訴和強制執行這些專利和申請。如果我們當前或未來的許可人或被許可人未能建立、維護或保護此類專利和其他知識產權，則此類權利可能會減少或取消。如果我們的許可人或被許可人在起訴、維護或強制執行任何專利權方面不完全合作或不同意我們的意見，這些專利權可能會受到損害。.
生物技術和製藥公司的專利地位通常高度不確定，涉及複雜的法律和事實問題，近年來一直是許多訴訟的主題。因此，我們和我們當前或未來許可人或被許可人的專利權的頒發、範圍、有效性、可執行性和商業價值都是高度不確定的。我們和我們的許可人或被許可人的未決和未來的專利申請可能不會導致頒發專利，從而保護我們的技術或產品的全部或部分，或有效地阻止其他公司將競爭技術和產品商業化。專利審查過程可能要求我們或我們的許可人或被許可人縮小我們或我們的許可人或被許可人的待決和未來專利申請的權利要求範圍，這可能會限制可能獲得的專利保護範圍。產品與我們非常相似的第三方可能會通過替代設計或工藝來規避我們或我們的許可人或被許可人的專利。我們不能確定我們是第一個發明未決專利申請所涵蓋的發明的人，如果我們不是，我們可能會受到優先權糾紛的影響。我們可能被要求放棄某些專利的部分或全部期限或某些專利申請的全部期限。可能有一些我們不知道的現有技術可能會影響專利權利要求的有效性或可執行性。也可能存在我們知道但我們不認為會影響索賠的有效性或可執行性的現有技術，但最終可能會被發現影響索賠的有效性或可執行性。不能保證，如果受到挑戰，我們的專利將被法院宣佈為有效或可強制執行，或者即使被發現有效和可強制執行, 法院會認定競爭對手的技術或產品侵犯了我們的專利。我們可能會分析我們認為與我們的活動相關的競爭對手的專利或專利申請，並認為我們可以針對我們的候選產品自由運營，但我們的競爭對手可能會提出索賠，包括我們認為無關的專利，這阻礙了我們的努力或可能導致我們的產品候選或我們的活動侵犯了此類索賠。存在這樣一種可能性，即其他公司將在不侵犯我們的專利或其他知識產權的獨立基礎上開發與我們的產品具有相同效果的產品，或者將圍繞我們已經發布的涵蓋我們產品的專利的權利要求進行設計。我們和我們的許可人或被許可人的專利申請不能針對實踐該等申請中所要求的技術的第三方強制執行，除非且直到專利從該等申請中頒發，並且僅限於所發佈的權利要求涵蓋該技術的範圍。
此外，考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。因此，我們擁有和許可的專利組合可能不會為我們提供足夠的權利，以排除其他公司將與我們相似或相同的產品商業化。物質的內控器成分我們從拜耳獲得許可的美國專利RE39,754涵蓋了內控器的化學實體以及任何晶體或非晶體形式的內控器，並於2017年9月到期。
我們從拜耳獲得許可的產品組合還包括美國專利7,973,166，或‘166專利，該專利涵蓋了Eninostat的一種晶體多晶型，即晶體多晶型B，這是用於Eninostat臨牀開發的晶體多晶型。許多化合物可以以不同的結晶形式存在。在固態中可能表現出多種不同晶型的化合物稱為多晶型，同一化合物的每種晶型稱為多晶型。例如，由於化學過程的改變或雜質的引入，可能會出現化合物的新晶型。這種新的晶體形式可能會獲得專利。‘166專利將於2029年到期。2014年3月7日，我許可方拜耳申請補發‘166號專利。補發申請尋求增加三名發明家，這些發明人最初沒有被列入‘166號專利。補發申請不尋求修改‘166專利中發佈的權利要求。2015年4月28日，美國專利商標局(USPTO)將‘166號專利重新頒發為美國專利RE45,499。RE45,499重新發布了最初在‘166專利中發佈的相同權利要求，RE45,499上的發明人名單現在列出了’166專利中沒有包括的另外三名發明人。166年的專利現在已經被放棄，轉而支持RE45,499。RE45,499與將於2029年8月到期的‘166專利的初始期限相同。在RE39,754於2017年9月到期後，競爭者可能會發展出不同於基於多態B的競爭多態形式，這可能與多態B競爭。
儘管我們和我們的許可方的努力和努力，我們可能不能成功地為RE45,499重新發布的專利或其任何外國同行的權利要求的有效性辯護。如果‘166專利或其任何對應專利的權利要求被有管轄權的法院發現無效，我們可能無法有效地阻止我們的Eninostat晶體多晶型B候選產品的仿製版本進入晶體多晶型B專利要求無效的市場。此外，即使我們在美國RE45,499號專利到期前提交了保密協議，並且基於FDA監管延遲而成功獲得了美國RE45,499號專利的延期，這種延期也只會將RE45,499的有效期再延長幾年(對於涵蓋新化學實體的專利權利要求，最多額外五年)。
我們從UCB獲得許可的產品組合包括針對axatilimab(一種人源化的全長IgG4(kappa輕鏈)抗體，與CSF-1R具有高親和力)的物質組成的已授予專利和未決申請。
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以及針對Aaxatilimab的使用方法的權利要求。不能保證有任何進一步專利將基於我們從UCB許可的未決申請，或者即使授予了一個或多個專利，這些專利中發佈的權利要求將涵蓋axatilimab或axatilimab的使用方法。根據我們從聯合信貸銀行獲得許可的投資組合中申請的優先日期和提交日期，我們預計其他條件專利s如果有的話，根據目前待決的申請批准的，將於2034年到期。根據我們從聯合信貸銀行獲得的未決申請授予的任何專利的實際期限只能在這些專利實際授予之後才能確定。.
我們從維泰製藥公司(現在是艾伯維公司或AbbVie的子公司)那裏獲得許可的產品組合包括已授予的專利和懸而未決的申請，涉及薄荷素與MLL和MLL融合蛋白相互作用的抑制劑、含有這些藥物組合物的藥物組合物，以及它們在治療由薄荷素-MLL相互作用介導的癌症和其他疾病中的用途。不能保證將根據我們從AbbVie授權的未決申請授予任何額外的專利，或者即使授予了一項或多項專利，這些專利中發佈的權利要求將涵蓋所需的先導化合物、組合物及其使用方法。根據我們從AbbVie獲得許可的投資組合中申請的優先日期和提交日期，我們預計基於當前未決申請授予的專利(如果有)將於2037年到期。根據我們從AbbVie獲得的未決申請授予的任何專利的實際期限只能在此類專利實際授予之後才能確定。
我們可能無法在世界各地保護我們的知識產權。
在全球所有國家對候選產品申請、起訴、強制執行和保護專利的費用都高得令人望而卻步，而且我們或我們的許可人在美國以外的一些國家的知識產權可能沒有美國那麼廣泛。此外，一些外國的法律對知識產權的保護程度不如美國的聯邦和州法律。因此，我們和我們的許可人可能無法阻止第三方在美國以外的國家/地區實施我們和我們許可人的發明，或在美國或其他司法管轄區銷售或進口使用我們和我們許可人的發明製造的產品。競爭對手可以在我們沒有獲得專利保護的司法管轄區使用我們和我們許可方的技術來開發他們自己的產品，並可能將其他侵權產品出口到我們和我們的許可方擁有專利保護的地區，但執法力度不如美國。這些產品可能與我們的候選產品競爭，我們和我們的許可方的專利或其他知識產權可能不能有效或不足以阻止他們競爭。
許多公司在外國司法管轄區保護和捍衞知識產權方面遇到了重大問題。某些國家的法律制度，特別是某些發展中國家的法律制度，不支持專利和其他知識產權保護的執行，特別是與生物製藥相關的專利保護，這可能會使我們和我們的許可人很難阻止侵犯我們和我們許可人的專利或營銷競爭產品，總體上侵犯我們和我們許可人的專有權。在外國司法管轄區強制執行我們和我們許可人的專利權的訴訟可能會導致鉅額成本，轉移我們對我們業務其他方面的注意力，可能會使我們和我們許可人的專利面臨被無效或狹義解釋的風險，我們和我們許可人的專利申請可能無法發佈，並可能引發第三方對我們或我們的許可人提出索賠。我們或我們的許可人可能不會在我們或我們的許可人發起的任何訴訟中獲勝，所判給的損害賠償或其他補救措施(如果有)可能沒有商業意義。
在某些國家，特別是發展中國家，對可專利性的要求可能不同。例如，與其他國家不同，中國對專利性的要求更高，特別要求對所聲稱的藥物的醫療用途進行詳細説明。與美國不同的是，在印度，藥物的監管批准與其專利狀態之間沒有聯繫。此外，仿製藥製造商或其他競爭對手可能會對我們或我們的許可人專利的範圍、有效性或可執行性提出質疑，要求我們或我們的許可人進行復雜、漫長和昂貴的訴訟或其他訴訟。仿製藥製造商可以開發、尋求批准和推出我們產品的仿製藥版本。除了印度，歐洲的某些國家和包括中國在內的發展中國家也有強制許可法，根據這些法律，專利權人可能會被強制向第三方授予許可。在這些國家/地區，如果專利被侵犯，或者如果我們或我們的許可人被迫向第三方授予許可，我們和我們的許可人可能會獲得有限的補救措施，這可能會大幅降低這些專利的價值。這可能會限制我們潛在的收入機會。因此，我們和我們的許可人在世界各地執行知識產權的努力可能不足以從我們擁有或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。
如果我們違反了與axatilimab相關的UCB許可協議，或者如果UCB許可協議以其他方式終止，我們可能會失去繼續開發axatilimab和將其商業化的能力。
我們的商業成功取決於我們開發、製造、營銷和銷售Aaxatilimab的能力。根據某些里程碑事件的實現，我們可能需要在UCB許可協議期限內向UCB支付高達1.195億美元的一次性開發和監管里程碑付款。如果我們或我們的任何附屬公司或分被許可人將axatilimab商業化，我們還將有義務向UCB支付較低的兩位數版税，在某些情況下可能會減少，以及基於以下條件的潛在一次性里程碑付款，總額高達2.5億美元
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達到一定的年度銷售門檻。在某些情況下，我們可能被要求與UCB分享從分被許可人那裏獲得的一定比例的非特許權使用費收入，但需要進行某些扣減。
如果另一方發生未治癒的重大違約，任何一方均可終止UCB許可協議的全部內容或某些國家/地區的許可協議。如果對另一方提起自願或非自願破產程序，如果另一方為了債權人的利益進行轉讓，或者發生與另一方破產或解散有關的其他特定事件，任何一方都可以終止UCB許可協議。如果我們試圖撤銷或質疑UCB根據UCB許可協議向我們授權的任何專利的有效性，或者如果我們促使或協助第三方採取任何此類行動，UCB可以終止UCB許可協議。
除非根據其條款提前終止，否則UCB許可協議將在逐個國家和逐個產品的基礎上繼續存在，直到：(I)在該國家/地區的所有許可專利權到期；(Ii)適用於該產品在該國家/地區的所有監管排他性到期；(Iii)自該產品在該國家/地區首次商業銷售之日起10年。我們無法確定我們對UCB的使用費支付義務的到期日期，因為尚未發生axatilimab的商業銷售，並且涵蓋Aaxatilimab的最後到期的相關專利在未來可能會發生變化。
如果UCB許可協議終止，我們將無法開發、製造、營銷或銷售axatilimab，並需要談判新的或恢復的協議，這些協議可能無法以同樣優惠的條款提供給我們，或者根本無法獲得。
如果我們違反了與SNDX-5613相關的許可協議，或者如果許可協議以其他方式終止，我們可能會失去繼續開發和商業化SNDX-5613的能力。
我們的商業成功取決於我們開發、製造、營銷和銷售SNDX-5613的能力。根據某些里程碑事件的實現，我們可能需要在AbbVie許可協議期限內向Vitae(現在是AbbVie的子公司)支付高達9900萬美元的一次性開發和監管里程碑付款。如果我們或我們的任何附屬公司或分被許可人將SNDX-5613商業化，我們還將有義務向AbbVie支付銷售的低個位數到低兩位數的版税，在某些情況下可能會減少，以及基於某些年度銷售門檻的潛在一次性里程碑付款，總額高達7000萬美元。在某些情況下，我們可能被要求與AbbVie分享從再被許可人那裏獲得的一定比例的非特許權使用費收入，但需要扣除某些費用。2019年6月，我們實現了一定的發展和監管里程碑。因此，在2019年6月，我們記錄了400萬美元的研發費用。這筆錢是在2020年支付的。
任何一方在另一方發生未治癒的實質性違約的情況下，均可終止整個許可協議或針對某些國家/地區終止許可協議。如果對另一方提起自願或非自願破產程序，如果另一方為債權人的利益進行轉讓，或者發生與另一方破產或解散有關的其他特定事件，任何一方都可以終止許可協議。如果我們試圖撤銷或質疑AbbVie根據許可協議向我們授權的任何專利的有效性，或者如果我們促使或協助第三方採取任何此類行動，AbbVie可能會終止許可協議。
除非根據其條款提前終止，否則許可協議將按國家/地區和產品繼續有效，直至(I)在該國的所有許可專利權到期；(Ii)適用於該產品在該國的所有法規排他性到期；和(Iii)自該產品在該國首次商業銷售之日起10年。我們無法確定我們對AbbVie的特許權使用費支付義務的到期日期，因為尚未發生SNDX-5613的商業銷售，並且涉及SNDX-5613的最後到期的相關專利在未來可能會發生變化。
如果許可協議終止，我們將無法開發、製造、營銷或銷售SNDX-5613，並需要談判新的或恢復的協議，該協議可能無法以同樣優惠的條款提供給我們，或者根本無法獲得。
如果我們違反了與拜耳的Eninostat相關許可協議，或者如果許可協議以其他方式終止，我們可能會失去繼續Eninostat的開發和商業化的能力。
我們與拜耳有許可、開發和商業化協議，或拜耳許可協議，根據該協議，我們獲得了全球獨家許可，可以開發和商業化Eninostat和任何其他含有相同活性成分的產品。修訂後的拜耳許可協議允許我們使用Eninostat或拜耳許可協議下的其他許可產品來治療任何人類疾病，我們有義務使用商業合理的努力來開發、製造和商業化所有商業合理適應症的許可產品。
假設我們根據拜耳許可協議為Eninostat或任何其他授權產品尋求至少兩種不同的適應症，我們有義務在獲得Eninostat的開發和營銷批准的某些里程碑後，向拜耳支付總計約5,000萬美元。我們還有義務向拜耳支付高達1億美元的總銷售里程碑，以及我們、我們的附屬公司和Eninostat的分許可證受讓人以及任何其他許可的淨銷售額的分級個位數特許權使用費
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拜耳許可協議下的產品。我們有義務在涉及該產品的相關許可專利的有效期內或在該產品在該國家首次商業銷售後15年內(以較長的時間為準)，逐個國家向拜耳支付這些使用費。我們不能確定我們對拜耳的特許權使用費支付義務的到期日期，因為恩替諾定尚未進行商業銷售，而且涉及特定國家的恩替諾坦的最後到期相關專利可能會在未來發生變化。.
拜耳許可協議將一直有效，直到我們在所有國家/地區的特許權使用費義務到期。任何一方在發生另一方未治癒的重大違約時，均可全部終止拜耳許可協議或終止某些國家/地區的許可協議。如果對另一方提起自願或非自願破產程序，如果另一方為債權人的利益進行轉讓，或發生與另一方破產或解散有關的其他特定事件，任何一方均可終止拜耳許可協議。如果我們試圖撤銷或質疑拜耳根據拜耳許可協議向我們授權的任何專利的有效性，或者如果我們促使或協助第三方採取任何此類行動，拜耳可能會終止拜耳許可協議。
如果拜耳許可協議終止，我們將無法開發、製造、營銷或銷售Eninostat，並需要談判一項新的或恢復的協議，該協議可能無法以同樣優惠的條款提供給我們，或者根本無法獲得。
專利法的改變可能會降低專利的整體價值，從而削弱我們保護候選產品的能力。
與其他生物技術和製藥公司一樣，我們的成功在很大程度上依賴於知識產權，特別是專利。在生物製藥行業獲得和實施專利涉及技術和法律上的複雜性，而獲得和實施生物製藥專利是昂貴、耗時和固有的不確定因素。近年來，最高法院對幾起專利案件做出了裁決，要麼縮小了某些情況下可用的專利保護範圍，要麼在某些情況下削弱了專利權人的權利。除了關於我們和我們的許可人未來獲得專利的能力的不確定性增加之外，這種事件的結合還造成了關於一旦獲得專利的價值的不確定性。根據國會、聯邦法院和美國專利商標局的決定，管理專利的法律和法規可能會以不可預測的方式發生變化，可能會削弱我們和我們的許可人獲得新專利或強制執行現有專利的能力，以及我們和我們的許可人或合作者未來可能獲得的專利。鑑於美國專利法的最新發展，儘管我們和我們的許可人努力，我們在獲得我們基於生物標記物的患者選擇專利索賠的許可方面可能會面臨困難，或者如果我們成功地獲得我們基於生物標記物的患者選擇索賠的許可，如果我們或我們的許可方在有管轄權的法院提出質疑，我們或我們的許可方可能無法成功地為此類索賠的有效性辯護。
最近的專利改革立法可能會增加圍繞起訴我們和我們的許可人的專利申請以及執行或保護我們或我們的許可人發佈的專利的不確定性和成本。2011年9月16日，《萊希-史密斯美國發明法》或《美國發明法》簽署成為法律。美國發明法包括對美國專利法的一些重大修改。這些條款包括影響專利申請起訴方式的條款，也可能影響專利訴訟。美國專利商標局最近制定了新的法規和程序來管理《美國發明法》的管理，與《美國發明法》相關的專利法的許多實質性修改，特別是第一個提交條款的修改，直到2013年3月16日才生效。因此，尚不清楚美國發明法將對我們的業務運營產生什麼影響(如果有的話)。然而，美國發明法及其實施可能會增加圍繞起訴我們或我們的許可人的專利申請以及執行或保護我們或我們的許可人發佈的專利的不確定性和成本，所有這些都可能損害我們的業務和財務狀況。
獲得和維護我們的專利保護有賴於遵守政府專利機構提出的各種程序、文件提交、費用支付和其他要求，如果不符合這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。
任何已頒發專利的定期維護費和年金費應在專利有效期內分幾個階段支付給美國專利商標局和外國專利代理機構。美國專利商標局和各種外國政府專利機構要求在專利申請過程中遵守一些程序、文件、費用支付和其他類似規定。雖然在許多情況下，可以根據適用規則通過支付滯納金或通過其他方式糾正疏忽失效，但在某些情況下，不遵守規定可能導致專利或專利申請被放棄或失效，從而導致相關法域的專利權部分或全部喪失。可能導致專利或專利申請被放棄或失效的不遵守規定的事件包括未能在規定的時限內對官方行動做出迴應、未支付費用以及未能適當地使其合法化並提交正式文件。如果我們或我們的許可方未能維護涵蓋我們候選產品的專利和專利申請，我們的競爭對手可能能夠進入市場，這將損害我們的業務。
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我們可能會捲入保護或執行我們的知識產權的訴訟，這可能是昂貴、耗時和不成功的，並對我們的業務成功和我們的股票價格產生不利影響。
第三方可能侵犯我們或我們許可人的專利，或挪用或以其他方式侵犯我們或我們許可人的知識產權。在未來，我們或我們的許可人可能會提起法律訴訟，以強制或捍衞我們或我們許可人的知識產權，保護我們或我們許可人的商業祕密，或確定我們擁有或控制的知識產權的有效性或範圍。此外，第三方可能會對我們或我們的許可人提起法律訴訟，挑戰我們擁有或控制的知識產權的有效性或範圍。訴訟可能既昂貴又耗時，我們或我們的許可人的許多對手在這些訴訟中可能有能力投入比我們或我們的許可人更多的資源來起訴這些法律行動。因此，儘管我們或我們的許可人做出了努力，我們或我們的許可人可能無法阻止第三方侵犯或挪用我們擁有或控制的知識產權，特別是在法律可能沒有像美國那樣充分保護我們權利的國家。訴訟可能會導致鉅額成本和管理資源的轉移，這可能會損害我們的業務和財務業績。此外，在侵權訴訟中，法院可以裁定我們擁有或許可給我們的專利無效或不可強制執行，或者可以以我們或我們許可人的專利不涵蓋相關技術為由拒絕阻止另一方使用相關技術。任何訴訟程序中的不利結果可能會使我們或我們的許可人的一項或多項專利面臨被宣佈無效、無法強制執行或被狹隘解釋的風險。
第三方向美國專利商標局提交現有技術的預發行，或反對、派生、複審、各方間在美國或其他司法管轄區，由第三方挑起或由我們或我們的許可人或合作者提起的審查或幹擾程序，或其他授權前或授權後程序，可能對於確定與我們或我們的許可人的專利或專利申請有關的發明的優先權是必要的。不利的結果可能要求我們或我們的許可方停止使用相關技術並將我們的候選產品商業化，或者試圖從勝利方那裏獲得許可權利。如果勝利方不以商業上合理的條款或根本不向我們或我們的許可人提供許可，我們的業務可能會受到損害。即使我們或我們的許可方獲得了許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手能夠訪問許可給我們或我們的許可方的相同技術。此外，如果我們或我們的許可人的專利和專利申請提供的保護的廣度或強度受到威脅，可能會阻止公司與我們合作，授權、開發或商業化當前或未來的候選產品。即使我們成功地為此類訴訟或訴訟辯護，我們也可能會產生鉅額費用，可能會分散我們的管理層和其他員工的注意力。如果我們被發現故意侵犯了一項專利，我們可能會被判承擔金錢損害賠償責任，包括三倍損害賠償和律師費。
此外，由於知識產權訴訟需要大量的披露，在這一過程中，我們的一些機密信息可能會因披露而被泄露。還可以公開宣佈聽證、動議或其他臨時程序或事態發展的結果。如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的股價產生下行影響。
第三方可能會對我們提起訴訟，指控我們侵犯了他們的知識產權，或者我們可能會對第三方提起訴訟，挑戰第三方控制的知識產權的有效性或範圍，其結果將是不確定的，並可能對我們的業務成功產生不利影響。
第三方可以對我們或我們的許可人或合作者提起訴訟，指控我們或我們的許可人或合作者侵犯他們的知識產權，或者我們或我們的許可人或合作者可以對第三方提起訴訟，以質疑第三方控制的知識產權的有效性或範圍，包括在異議、干涉、複審、各方間美國或其他司法管轄區的審查或派生程序。這些訴訟可能既昂貴又耗時，而且我們或我們的許可人的許多對手在這些訴訟中可能有能力投入比我們或我們的許可人或合作者更多的資源來起訴這些法律行動。
不利的結果可能要求我們或我們的許可方或合作者停止使用相關技術，或停止開發我們的候選產品或將其商業化，或者試圖從勝利方那裏獲得許可權利。如果勝利方不以商業上合理的條款或根本不向我們或我們的許可人或合作者提供許可，我們的業務可能會受到損害。即使我們或我們的許可方或協作者獲得了許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手能夠訪問向我們或我們的許可方或協作者許可的相同技術。此外，如果我們被發現故意侵犯專利，我們可能被判承擔金錢損害賠償責任，包括三倍損害賠償和律師費。侵權的發現可能會阻止我們將候選產品商業化，或者迫使我們停止一些業務運營，這可能會對我們的業務造成實質性損害。
我們可能會受到第三方的索賠，聲稱我們或我們的員工挪用了他們的知識產權，或者要求我們認為是我們自己的知識產權的所有權。
我們的許多員工，包括我們的高級管理人員，都曾受僱於大學或其他生物技術或製藥公司，包括我們的競爭對手或潛在競爭對手。其中一些僱員簽署了與以前的工作有關的所有權、保密和競業禁止協議。儘管我們試圖確保
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如果我們的員工在為我們工作時不使用他人的專有信息或專有技術，我們可能會被指控我們或這些員工使用或披露了任何此類員工前僱主的機密信息或知識產權，包括商業祕密或其他專有信息。可能有必要提起訴訟來抗辯這些指控。
此外，對於我們的一些授權內專利和專利申請，我們無法獲得證明所有發明人已將其權利轉讓給發明或相關專利的每一項專利轉讓或員工協議。因此，我們可能會受到這些發明者的所有權要求的影響。
如果我們不起訴或辯護任何此類索賠，除了支付金錢損害賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權或人員或遭受損害。這樣的知識產權可以授予第三方，我們可能需要從第三方獲得許可才能將我們的技術或產品商業化。這樣的許可可能不會以商業上合理的條款或根本不存在。即使我們成功地起訴或抗辯這類索賠，訴訟也可能導致鉅額成本並分散管理層的注意力。
我們無法保護我們的機密信息和商業祕密，這將損害我們的業務和競爭地位。
除了為我們的一些技術和產品尋求專利外，我們還依靠商業祕密，包括未獲專利的訣竅、技術和其他專有信息，來維持我們的競爭地位。我們尋求保護這些商業祕密，部分是通過與能夠接觸到這些商業祕密的各方簽訂保密協議，例如我們的員工、公司合作者、外部科學合作者、第三方製造商、顧問、顧問和其他第三方。我們還與我們的員工和顧問簽訂保密和發明或專利轉讓協議。儘管做出了這些努力，但任何一方都可能違反協議，泄露我們的專有信息，包括我們的商業祕密，而我們可能無法獲得足夠的補救措施。強制執行一方非法披露或挪用商業祕密的主張是困難、昂貴和耗時的，結果是不可預測的。此外，美國國內外的一些法院可能不太願意或不願意保護商業祕密。如果競爭對手合法獲取或獨立開發了我們的任何商業祕密，我們將無權阻止該競爭對手使用該技術或信息與我們競爭，這可能會損害我們的競爭地位。
與我們普通股所有權和其他一般事項有關的風險
我們股票的市場價格可能會波動，你可能會損失你的全部或部分投資。
我們普通股的交易價格波動很大，受到各種因素的影響而大幅波動，其中一些因素是我們無法控制的。除了本“風險因素”一節和本報告其他部分討論的因素外，這些因素還包括：
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有競爭力的產品或技術的成功； |
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對我們的產品或我們競爭對手的產品採取的監管行動； |
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相對於競爭對手，我們增長率的實際或預期變化； |
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我們或我們的競爭對手宣佈重大收購、戰略合作、合資企業、合作或資本承諾； |
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我們的候選產品或我們的競爭對手的試用結果； |
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美國和其他國家的法規或法律發展； |
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與專利申請、已頒發的專利或者其他專有權利有關的發展或者糾紛； |
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關鍵人員的招聘或離職； |
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與我們的候選產品或臨牀開發計劃相關的費用水平； |
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關於財務結果、發展時間表或證券分析師建議的估計的實際或預期變化； |
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我們的財務業績或那些被認為與我們相似的公司的財務業績差異； |
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投資者認為公司估值的波動與我們不相上下； |
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股價和成交量波動可歸因於我們股票的成交量水平不一致； |
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宣佈或預期將作出額外的融資努力； |
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我們、我們的內部人或其他股東出售我們的普通股； |
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改變醫療保健支付制度的結構； |
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製藥和生物技術行業的市場狀況；以及 |
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總體經濟、行業、政治和市場狀況，包括但不限於新冠肺炎疫情的持續影響和俄羅斯最近入侵烏克蘭。 |
此外，股票市場，特別是納斯達克全球精選市場，特別是生物製藥公司，經常經歷極端的價格和成交量波動，這種波動往往與此類公司的經營業績無關或不成比例。 包括最近與正在進行的新冠肺炎大流行有關的事件，這導致許多公司的股價下跌，儘管它們的基本商業模式或前景沒有根本改變。無論我們的實際經營業績如何，廣泛的市場和行業因素，包括潛在的惡化的經濟狀況和其他與新冠肺炎疫情相關的不利影響或事態發展，都可能對我們普通股的市場價格產生負面影響。實現上述任何風險或任何廣泛的其他風險，包括本“風險因素”一節中描述的風險，都可能對我們普通股的市場價格產生巨大的負面影響。
不穩定的市場和經濟狀況可能會對我們的業務、財務狀況和股價產生嚴重的不利影響。
包括信貸和金融市場在內的全球經濟經歷了極端的波動和破壞，包括流動性和信貸供應嚴重減少、消費者信心下降、經濟增長下滑、失業率上升、通貨膨脹率上升以及經濟穩定性的不確定性。例如，新冠肺炎大流行導致廣泛的失業、經濟放緩和資本市場的極端波動。同樣，目前烏克蘭和俄羅斯之間的衝突已經造成全球資本市場的極端波動，預計將產生進一步的全球經濟後果，包括全球供應鏈和能源市場的中斷。任何此類波動和中斷都可能對我們或我們所依賴的第三方產生不利後果。如果股市和信貸市場惡化，包括政治動盪或戰爭的結果，可能會使任何必要的債務或股權融資更難及時或以有利條件獲得，成本更高，或更具稀釋作用。通貨膨脹會增加我們的成本，包括工資成本，從而對我們產生不利影響。通脹和相關利率的任何大幅上升都可能對我們的業務、經營業績和財務狀況產生重大不利影響。
我們可能會出售額外的股權或債務證券或達成其他安排來為我們的業務提供資金，這可能會導致我們的股東被稀釋，並對我們的業務施加限制或限制。
在我們能夠從我們的產品中產生足夠的收入之前，如果有的話，我們預計將通過公共或私人股本或債券發行為未來的現金需求提供資金。如果我們通過發行額外的股權或債務證券來籌集更多資金，可能會導致我們現有股東的稀釋和/或增加固定支付義務。例如，在2021年期間，我們總共出售了3802,144股普通股和預融資權證，以購買1,142,856股我們的普通股。預先出資的認股權證可以每股0.0001美元的價格轉換為普通股。就計算每股盈利而言，可行使認股權證的普通股被視為已發行股份。截至2022年3月31日，我們有3975,024份預融資權證未償還。發行這些普通股的結果是，任何根據行使未發行的預融資認股權證而進行的未來發行都將導致對我們的股東的攤薄。
我們還可以通過政府或其他第三方資金以及其他合作、戰略聯盟和許可安排尋求額外資金。這些融資活動可能會對我們的股東權利以及我們的運營產生不利影響，而且這些額外的資金可能不會以合理的條件提供，如果有的話。此外，這些證券可能擁有優先於我們普通股的權利，並可能包含限制我們的運營並可能損害我們的競爭力的契約，例如對我們產生額外債務的能力的限制，對我們獲取、銷售或許可知識產權的能力的限制，以及可能對我們開展業務的能力產生不利影響的其他運營限制。例如，2021年12月22日，我們與Hercules簽訂了貸款協議的第1號修正案，其中規定分多批增加總計最高8,000萬美元的借款。根據貸款協議，到目前為止，我們唯一的借款是我們於2020年2月7日動用的2000萬美元的第一批貸款。貸款協議項下的借款以本公司及本公司所有附屬公司的個人財產及除本公司知識產權以外的其他資產作抵押。此外，貸款協議包括慣常的肯定和限制性契約、陳述和保證，包括防止發生“控制權變更”的契約、財務報告義務以及對債務、留置權(包括知識產權和其他資產的負質押)、投資、分配(包括股息)、抵押品、投資、分配、轉讓、合併或收購、税收、公司變更和存款賬户的某些限制。
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此外，如果我們通過與合作伙伴的安排尋求資金，這些安排可能要求我們放棄對我們的某些技術或候選產品的權利，或者以其他方式同意對我們不利的條款。這些事件中的任何一個都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景.
如果證券或行業分析師不發表關於我們業務的研究或報告，或者如果他們對我們的股票發表不利或誤導性的意見，我們的股價和交易量可能會下降。
我們普通股的交易市場受到行業或證券分析師發佈的關於我們或我們業務的研究和報告的影響。如果沒有或很少有證券或行業分析師繼續對我們進行報道，我們股票的交易價格可能會受到負面影響。如果報道我們的任何分析師對我們、我們的商業模式、我們的知識產權或我們的股票表現發表了負面或誤導性的意見，或者如果我們的試驗或運營結果未能達到分析師的預期，我們的股價可能會下跌。如果其中一位或多位分析師停止對我們的報道，或未能定期發佈有關我們的報告，我們可能會失去在金融市場的可見度，這反過來可能導致我們的股價或交易量下降。
我們的主要股東和管理層擁有我們相當大比例的股票，並將能夠對股東批准的事項施加重大影響控制。
截至2022年3月31日，我們的高管、董事、5%或以上股本的持有人及其各自的關聯公司實益擁有我們約39.0%的已發行有表決權股票和期權。因此，這些股東將繼續對所有需要股東批准的事項產生重大影響。例如，這些股東可能能夠影響董事選舉、修改我們的組織文件，或批准任何合併、出售資產或其他重大公司交易。這可能會阻止或阻止對我們普通股的主動收購建議或要約，因為您可能認為作為我們的股東之一，這符合您的最佳利益。這類股東的利益可能並不總是與您的利益或其他股東的利益一致，他們的行為可能會促進他們的最佳利益，而不一定是其他股東的利益，包括為他們的普通股尋求溢價，並可能影響我們普通股的現行市場價格。
我們可能會受到證券訴訟的影響，這是昂貴的，可能會轉移管理層的注意力。
我們普通股的市場價格可能是波動的，在過去，經歷過股票市場價格波動的公司一直受到證券集體訴訟的影響。我們未來可能會成為這類訴訟的目標。針對我們的證券訴訟可能導致鉅額成本，並將我們管理層的注意力從其他業務上轉移，這可能會嚴重損害我們的業務。
如果我們未來不能對財務報告保持有效的內部控制系統，我們可能無法準確地報告我們的財務狀況、運營結果或現金流，這可能會對投資者對我們的信心產生不利影響，從而影響我們普通股的價值。
《薩班斯-奧克斯利法案》(Sarbanes-Oxley Act)要求我們對財務報告和披露控制和程序保持有效的內部控制。根據《薩班斯-奧克斯利法案》第404條的規定，從我們提交初步年度報告Form 10-K開始，我們必須提交一份由管理層提交的關於財務報告內部控制有效性等方面的報告。這項評估需要包括披露我們管理層在財務報告內部控制方面發現的任何重大弱點。重大缺陷是指財務報告內部控制的缺陷或缺陷的組合，導致年度或中期財務報表的重大錯報不能得到及時防止或發現的可能性超過了合理的可能性。薩班斯-奧克斯利法案第404條一般還要求我們的獨立註冊會計師事務所證明我們對財務報告的內部控制的有效性。
從我們截至2021年12月31日的Form 10-K年度報告開始，我們必須包括我們獨立註冊會計師事務所關於我們財務報告內部控制有效性的證明。我們遵守第404條要求我們產生大量費用，並花費大量的管理努力。我們目前沒有內部審計小組，我們將需要聘請更多具有適當上市公司經驗和技術會計知識的會計和財務人員，並編制必要的系統和流程文件，以執行遵守第404條所需的評估。我們可能無法及時完成評估、測試和任何所需的補救措施。在評估和測試過程中，如果我們發現我們的財務報告內部控制存在一個或多個重大弱點，我們將無法斷言我們的財務報告內部控制是有效的。我們不能向您保證，我們對財務報告的內部控制在未來不會出現重大缺陷或重大缺陷。任何未能對財務報告進行內部控制的行為都可能嚴重抑制我們準確報告財務狀況、運營結果或現金流的能力。如果我們不能得出結論認為我們的財務報告內部控制是有效的，或者如果我們的獨立註冊會計師事務所一旦開始其404條款審查，就確定我們的財務報告內部控制存在重大弱點或重大缺陷，我們可能會失去投資者對
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如果我們的財務報告不準確和完整，我們普通股的市場價格可能會下跌，我們可能會受到納斯達克全球精選市場、美國證券交易委員會或其他監管機構的制裁或調查。未能彌補財務報告內部控制的任何重大缺陷，或未能實施或維持上市公司所需的其他有效控制系統，也可能限制我們未來進入資本市場的機會。
我們的憲章文件和特拉華州法律中的一些條款可能具有反收購效果，可能會阻止其他公司收購我們，即使收購會使我們的股東受益，並可能阻止我們的股東試圖更換或撤換我們目前的管理層。
我們修訂和重述的公司註冊證書以及修訂和重述的章程中的條款，以及特拉華州法律中的條款，可能會使第三方更難收購我們或增加收購我們的成本，即使這樣做會使我們的股東受益，或罷免我們目前的管理層。這些規定包括一個保密的董事會，禁止經我們股東的書面同意採取行動，以及我們的董事會有權在沒有股東批准的情況下發行優先股。這些規定可能會使股東更難更換負責任命我們管理層成員的董事會成員，從而挫敗或阻止股東試圖更換或罷免我們目前的管理層。因為我們是在特拉華州註冊成立的，所以我們受特拉華州公司法第203節或DGCL的條款管轄，該條款可能會阻止、推遲或阻止某人收購我們或與我們合併，無論這是否符合我們的股東的意願或對我們有利。根據DGCL的規定，一般情況下，公司不得與其股本15%或以上的任何持有人進行業務合併，除非持有該股本的股東已持有該股份三年，或除其他事項外，該交易已獲董事會批准。我們修訂和重述的公司註冊證書或修訂和重述的章程或特拉華州法律中任何具有延遲或威懾控制權變更的條款都可能限制我們的股東從他們持有的普通股獲得溢價的機會，還可能影響一些投資者願意為我們的普通股支付的價格。
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第二項。 |
未登記的股權證券銷售和收益的使用 |
沒有。
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第三項。 |
高級證券違約 |
沒有。
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第六項。 |
陳列品 |
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展品 不是的。 |
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描述 |
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3.1 |
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修訂和重新發布的公司註冊證書(參考2016年3月8日提交給美國證券交易委員會的公司當前報告8-K表(文件編號001-37708)的附件3.1併入本文)。 |
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3.2 |
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修訂和重新修訂公司章程(通過參考公司於2016年3月8日提交給美國證券交易委員會的公司當前報告8-K表(文件編號001-37708)的附件3.2併入本文)。 |
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10.1 |
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本公司與凱瑟琳·梅迪根醫學博士簽訂的高管聘用協議，日期為2022年3月1日。 |
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10.2 |
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本公司與Anjali Ganguli博士簽訂的高管聘用協議，日期為2021年9月30日。 |
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31.1 |
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根據修訂後的1934年《證券交易法》頒佈的第13a-14(A)和15d-14(A)條頒發的首席執行幹事證書。 |
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31.2 |
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根據修訂後的1934年《證券交易法》頒佈的第13a-14(A)和15d-14(A)條對首席財務幹事的認證。 |
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32.1* |
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根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906節通過的《美國法典》第18編第1350條規定的首席執行官和首席財務官證書。 |
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來自Syndax製藥公司截至2022年3月31日的季度報告Form 10-Q的財務報表，格式為iXBRL(內聯可擴展商業報告語言)：(I)簡明綜合資產負債表；(Ii)簡明全面損失表；(Iii)簡明現金流量表；以及(Iv)簡明綜合財務報表附註。 |
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104 |
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封面交互數據文件(嵌入內聯XBRL文檔中) |
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在此提供，且不被視為就1934年證券交易法(經修訂)第18條(“交易法”)而言已“存檔”，且不應被視為已通過參考併入根據1933年證券法(經修訂)或交易法(不論是在10-Q表格日期之前或之後作出)提交的任何文件，不論該文件所載的任何一般註冊語言如何。 |
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簽名
根據1934年《證券交易法》第13或15(D)節的要求，註冊人已正式授權下列簽署人代表其簽署本報告。
Date: May 9, 2022
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由以下人員提供： |
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/s/Michael A.Metzger |
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邁克爾·A·梅茨格 |
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首席執行官 |
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(首席行政主任) |
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由以下人員提供： |
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/s/Alexander Nolte |
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亞歷山大·諾爾特 |
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首席會計官 |
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(首席會計官、臨時首席財務官) |
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