目錄表
美國
美國證券交易委員會
華盛頓特區，20549
表格
(標記一)
截至本季度末
或
佣金文件編號
(註冊人的確切姓名載於其章程)
(述明或其他司法管轄權 公司或組織) | (税務局僱主 識別號碼) |
(註冊人的主要執行辦公室地址) | (郵政編碼) |
註冊人的電話號碼，包括區號：(
根據該法第12(B)條登記的證券：
每個班級的標題 | 交易符號 | 註冊的每個交易所的名稱 |
用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短時間內)提交了1934年《證券交易法》第13條或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。☒
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。☒
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。見《交易法》第12b-2條中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小申報公司”和“新興成長型公司”的定義。
非加速文件服務器 | ☐ |
| 規模較小的報告公司 | ||
新興成長型公司 | |||||
如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易所法》第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。☐
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如《交易法》第12b-2條所定義)。
截至2022年5月5日，註冊人普通股的流通股數量(每股面值0.001美元)為：
目錄表
Cara治療公司
索引表10-Q
截至2022年3月31日的季度
第一部分-財務信息
頁 數 | ||
第1項。 | 財務報表(未經審計): | |
截至2022年3月31日和2021年12月31日的簡明資產負債表 | 1 | |
截至2022年和2021年3月31日止三個月的簡明全面虧損報表 | 2 | |
截至2022年和2021年3月31日止三個月的股東權益簡明報表 | 3 | |
截至2022年和2021年3月31日止三個月現金流量表簡明表 | 4 | |
簡明財務報表附註 | 5 | |
第二項。 | 管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析 | 29 |
第三項。 | 關於市場風險的定量和定性披露 | 53 |
第四項。 | 控制和程序 | 54 |
第二部分--其他資料 | ||
第1項。 | 法律訴訟 | 55 |
第1A項. | 風險因素 | 55 |
第二項。 | 未登記的股權證券銷售和收益的使用 | 55 |
第三項。 | 高級證券違約 | 55 |
第四項。 | 煤礦安全信息披露 | 55 |
第五項。 | 其他信息 | 55 |
第六項。 | 陳列品 | 56 |
簽名 | 57 |
目錄表
第一部分
財務信息
第1項。財務報表.
Cara治療公司
簡明資產負債表
(以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
| March 31, 2022 |
| 2021年12月31日 | |||
資產 |
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| |||
流動資產： |
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| ||
現金和現金等價物 | $ | | $ | | ||
有價證券 |
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應收賬款關聯方 | | — | ||||
庫存，淨額 | | | ||||
應收所得税 |
| |
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其他應收賬款 |
| |
| | ||
預付費用 |
| |
| | ||
流動資產總額 |
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經營性租賃使用權資產 | | | ||||
非流通有價證券 |
| |
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財產和設備，淨額 |
| |
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受限現金 |
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總資產 | $ | | $ | | ||
負債和股東權益 |
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流動負債： |
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應付賬款和應計費用 | $ | | $ | | ||
經營租賃負債，流動 |
| |
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流動負債總額 |
| |
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非流動經營租賃負債 | | | ||||
承付款和或有事項(附註16) |
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股東權益： |
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優先股；美元 |
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普通股；美元 |
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額外實收資本 |
| |
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累計赤字 |
| ( |
| ( | ||
累計其他綜合損失 |
| ( |
| ( | ||
股東權益總額 |
| |
| | ||
總負債和股東權益 | $ | | $ | | ||
請參閲精簡財務報表附註。
1
目錄表
Cara治療公司
全面損失簡明報表
(以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
截至三個月 | |||||||
| March 31, 2022 |
| March 31, 2021 |
| |||
收入： | |||||||
商業供應收入 | $ | | $ | — | |||
許可費和里程碑費 |
| — |
| | |||
協作收入 | — | | |||||
臨牀複合體收入 |
| — |
| | |||
總收入 |
| |
| | |||
運營費用： |
|
|
|
| |||
銷貨成本 | | — | |||||
研發 |
| |
| | |||
一般和行政 |
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總運營費用 |
| |
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營業虧損 |
| ( |
| ( | |||
其他收入，淨額 |
| |
| | |||
淨虧損 | $ | ( | $ | ( | |||
每股淨虧損： |
|
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| |||
基本版和稀釋版 | ( | ( | |||||
加權平均股價： |
|
|
| ||||
基本版和稀釋版 |
| |
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其他綜合虧損，税後淨額$ |
|
|
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| |||
可供出售有價證券未實現虧損變動 |
| ( |
| ( | |||
全面損失總額 | $ | ( | $ | ( | |||
請參閲精簡財務報表附註。
2
目錄表
Cara治療公司
股東權益簡明報表
(除每股和每股數據外，以千為單位)
(未經審計)
累計 | |||||||||||||||||
其他內容 | 其他 | 總計 | |||||||||||||||
普通股 | 已繳費 | 累計 | 全面 | 股東的 | |||||||||||||
| 股票 |
| 金額 |
| 資本 |
| 赤字 |
| (虧損)收入 |
| 權益 | ||||||
2021年12月31日的餘額 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | ||||||
基於股票的薪酬費用 | — | — | | — | — | | |||||||||||
因行使股票期權而發行的股份 | | — | | — | — | | |||||||||||
歸屬限制性股票單位後發行的股份 | | — | | — | — | | |||||||||||
淨虧損 |
| — |
| — |
| — |
| ( |
| — |
| ( | |||||
其他綜合損失 |
| — |
| — |
| — |
| — |
| ( |
| ( | |||||
2022年3月31日的餘額 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | ||||||
累計 | |||||||||||||||||
其他內容 | 其他 | 總計 | |||||||||||||||
普通股 | 已繳費 | 累計 | 全面 | 股東的 | |||||||||||||
| 股票 |
| 金額 |
| 資本 |
| 赤字 |
| 收入(虧損) |
| 權益 | ||||||
2020年12月31日餘額 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | $ | | ||||||
基於股票的薪酬費用 |
| — |
| — |
| |
| — |
| — |
| | |||||
因行使股票期權而發行的股份 |
| |
| — |
| |
| — |
| — |
| | |||||
歸屬限制性股票單位後發行的股份 | | — | | — | — | | |||||||||||
淨虧損 |
| — |
| — |
| — |
| ( |
| — |
| ( | |||||
其他綜合損失 |
| — |
| — |
| — |
| — |
| ( |
| ( | |||||
2021年3月31日的餘額 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | $ | | ||||||
請參閲精簡財務報表附註。
3
目錄表
Cara治療公司
簡明現金流量表
(金額以千為單位)
(未經審計)
截至三個月 | |||||||
| March 31, 2022 |
| March 31, 2021 |
| |||
經營活動 |
|
|
|
| |||
淨虧損 | $ | ( | $ | ( | |||
對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行的調整： |
|
|
|
| |||
基於股票的薪酬費用 |
| |
| | |||
折舊及攤銷 |
| |
| | |||
租賃費用中的攤銷費用部分 |
| |
| | |||
可供出售有價證券攤銷淨額 | | | |||||
出售可供出售的有價證券的實現收益 |
| — |
| ( | |||
出售財產和設備的已實現收益 |
| — |
| ( | |||
經營性資產和負債變動情況： |
|
| |||||
應收賬款關聯方 | ( | — | |||||
庫存，淨額 | | — | |||||
其他應收賬款 |
| |
| ( | |||
預付費用 |
| ( |
| ( | |||
應付賬款和應計費用 |
| |
| ( | |||
經營租賃負債 | ( | ( | |||||
用於經營活動的現金淨額 |
| ( |
| ( | |||
投資活動 |
|
|
|
| |||
可供出售有價證券到期日收益 |
| |
| | |||
按面值贖回可供出售的有價證券所得款項 | — | | |||||
出售可供出售的有價證券所得款項 |
| — |
| | |||
購買可供出售的有價證券 |
| ( |
| ( | |||
購置財產和設備 |
| ( |
| — | |||
出售財產和設備所得收益 | — | | |||||
投資活動提供的現金淨額 |
| |
| | |||
融資活動 |
|
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| ||||
行使股票期權所得收益 |
| |
| | |||
融資活動提供的現金淨額 |
| |
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現金、現金等價物和限制性現金淨增(減) |
| |
| ( | |||
期初現金、現金等價物和限制性現金 |
| |
| | |||
期末現金、現金等價物和限制性現金 | $ | | $ | | |||
請參閲精簡財務報表附註。
4
目錄表
Cara治療公司
簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
1.業務
CARA治療公司或該公司是一家早期商業階段的生物製藥公司，成立於
2021年8月23日，該公司獲得了美國食品和藥物管理局(FDA)對KORSUVA的批准TM治療成人血液透析中與慢性腎臟疾病相關的中到重度瘙癢。該公司與Vifor(International)Ltd.(簡稱Vifor)簽訂了一項許可協議，根據利潤分享安排，向Vifor在美國的透析診所提供KORSUVA注射劑的全部商業化權利，根據Vifor的記錄，KORSUVA注射劑在美國的總淨銷售額減去公司根據年度淨銷售額水平欠下的營銷和分銷費用，由此產生的金額根據
截至2022年3月31日，該公司已籌集的淨收益總額約為$
截至2022年3月31日，公司擁有不受限制的現金及現金等價物和有價證券
該公司面臨與其他生命科學公司相同的風險，包括但不限於產品開發和商業化的不確定性、缺乏營銷和銷售歷史、競爭對手對新技術創新的開發、對關鍵人員的依賴、產品的市場接受度、產品責任、對專有技術的保護、籌集額外資金的能力以及遵守FDA和其他政府法規。如果該公司沒有成功地將KORSUVA注射劑或其任何其他候選產品商業化，它將無法產生額外的經常性產品收入或實現盈利。
5
目錄表
Cara治療公司
簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
2.陳述依據
本文中包含的未經審計的中期簡明財務報表是根據美國證券交易委員會(美國證券交易委員會)的規則和規定編制的。因此，它們不包括根據美國公認會計原則或GAAP陳述公司財務狀況、經營結果和現金流量所需的所有信息和披露。管理層認為，這些未經審計的中期財務報表反映了公平列報所列期間業績所需的所有調整，主要包括正常經常性應計項目。中期業務的結果不一定代表全年的結果。美國證券交易委員會規則和法規允許，按照公認會計原則編制的財務報表中通常包含的某些信息和腳註披露已在本報告中被精簡或省略；然而，公司相信所披露的信息足以使所提供的信息不具誤導性。截至2021年12月31日的簡明資產負債表數據來自經審計的財務報表，但不包括GAAP要求的所有披露。這些未經審計的中期簡明財務報表應與公司截至2021年12月31日的年度報告Form 10-K中包含的已審計財務報表及其附註一併閲讀。
預算的使用
按照公認會計原則編制財務報表時，公司必須作出估計和假設，以影響截至財務報表日期的已報告資產和負債額以及或有資產和負債的披露，以及報告期內已報告的收入和費用。更重要的估計包括被歸類為公允價值等級第二級的有價證券的公允價值，確認某些收入的金額和期間，包括從不可退還的預付款和里程碑付款中確認的許可和合作收入、應收賬款、庫存估值和相關準備金、預付研發、臨牀成本和應計研究項目的確定、與向員工和非員工支付股票相關的非現金補償成本的金額、租賃計算中使用的增量借款率以及實現遞延税項資產的可能性。
持續的新冠肺炎疫情和地緣政治緊張局勢，比如俄羅斯最近入侵烏克蘭，已經中斷了全球的商業運營。對未來事件及其影響的估計和假設不能確定，因此需要作出判斷。截至發佈該等簡明財務報表之日，本公司並不知悉有任何特定事件或情況需要本公司更新其估計、假設及判斷，或修訂已呈報的資產及負債金額或披露或有資產及負債。然而，隨着新事件的發生和獲得更多信息，這些估計可能會發生變化，一旦知道，就會在簡明財務報表中確認。
實際結果可能與公司的估計和假設大相徑庭。
重大會計政策
除以下披露者外，本公司截至2021年12月31日止年度10-K表格財務報表附註2所披露的重大會計政策並無重大變動。
6
目錄表
Cara治療公司
簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
應收賬款關聯方
應收賬款相關方包括根據公司與Vifor的許可協議銷售KORSUVA注射劑所應支付的金額。該公司不為其應收賬款獲得抵押品。
本公司對其收回應收賬款的能力作出判斷，並在收回變得可疑時為信貸損失提供撥備。撥備是根據對所有重要未付發票的具體審查以及未具體審查的發票的總體質量和使用年限作出的。該公司認為，與其許可合作伙伴Vifor有關的信用風險並不大。本公司根據各種因素，包括付款歷史及過往壞賬經驗，檢討是否需要為任何應收賬款計提信貸損失撥備。該公司擁有
3.可供出售的有價證券
截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司可供出售的有價證券包括由美國財政部、美國政府支持的實體和投資級機構發行的債務證券以及市政債券。
下表彙總了公司截至2022年3月31日和2021年12月31日按主要證券類型劃分的可供出售的有價證券：
截至2022年3月31日
未實現總額 | 估計的公平 | |||||||||||
安全類型 |
| 攤銷成本 |
| 收益 |
| 損失 |
| 價值 | ||||
美國國債 | $ | | $ | — | $ | ( | $ | | ||||
美國政府機構的義務 |
| |
| — |
| ( |
| | ||||
公司債券 |
| |
| — |
| ( |
| | ||||
商業票據 | | — | ( | | ||||||||
市政債券 |
| |
| — |
| ( |
| | ||||
可供出售的有價證券總額 | $ | | $ | — | $ | ( | $ | | ||||
截至2021年12月31日
未實現總額 | 估計的公平 | |||||||||||
安全類型 |
| 攤銷成本 |
| 收益 |
| 損失 |
| 價值 | ||||
美國國債 | $ | | $ | — | $ | ( | $ | | ||||
美國政府機構的義務 |
| |
| — |
| ( |
| | ||||
公司債券 |
| |
| — |
| ( |
| | ||||
商業票據 |
| |
| |
| ( |
| | ||||
市政債券 | | — | ( | | ||||||||
可供出售的有價證券總額 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
下表按投資類別彙總了公司可供出售證券的公允價值和未實現虧損總額，並按個別債務證券截至2022年3月31日和2021年12月31日處於持續未實現虧損狀態的時間長度進行了分類：
7
目錄表
Cara治療公司
簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
截至2022年3月31日
少於12個月 | 12個月或更長 | 總計 | ||||||||||||||||
毛收入 | 毛收入 | 毛收入 | ||||||||||||||||
公平 | 未實現 | 公平 | 未實現 | 公平 | 未實現 | |||||||||||||
| 價值 |
| 損失 |
| 價值 |
| 損失 |
| 價值 |
| 損失 | |||||||
美國國債 | $ | | $ | ( | $ | — | $ | — | $ | | $ | ( | ||||||
美國政府機構的義務 |
| |
| ( |
| |
| ( |
| |
| ( | ||||||
公司債券 | | ( | | ( | | ( | ||||||||||||
商業票據 | | ( | — | — | | ( | ||||||||||||
市政債券 |
| |
| ( |
| |
| ( |
| |
| ( | ||||||
總計 | $ | | $ | ( | $ | | $ | ( | $ | | $ | ( | ||||||
截至2021年12月31日
少於12個月 | 12個月或更長 | 總計 | ||||||||||||||||
毛收入 | 毛收入 | 毛收入 | ||||||||||||||||
公平 | 未實現 | 公平 | 未實現 | 公平 | 未實現 | |||||||||||||
| 價值 |
| 損失 |
| 價值 |
| 損失 |
| 價值 |
| 損失 | |||||||
美國國債 | $ | | $ | ( | $ | — | $ | — | $ | | $ | ( | ||||||
美國政府機構的義務 | | ( | — | — | | ( | ||||||||||||
公司債券 |
| |
| ( |
| |
| ( |
| |
| ( | ||||||
商業票據 |
| |
| ( |
| — |
| — |
| |
| ( | ||||||
市政債券 |
| |
| ( |
| |
| ( |
| |
| ( | ||||||
總計 | $ | | $ | ( | $ | | $ | ( | $ | | $ | ( | ||||||
截至2022年3月31日和2021年12月31日，
截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司共舉辦
美國財政部和美國政府機構的義務。該公司對美國財政部和政府機構直接債務的投資的未實現虧損是由於利率變化和非信貸相關因素造成的。該公司投資組合中這些投資的信用評級並未降至投資級以下。該等投資的合約條款並不容許發行人以低於該等投資的攤銷成本基準(相當於到期日的面值)的價格償還本金。該公司預計在到期日收回這些證券的全部攤銷成本基礎。本公司並不打算出售該等投資，而本公司亦不太可能會被要求在收回其攤銷成本基礎前出售該等投資。該公司持有
公司債券、商業票據和市政債券。公司對公司債券、商業票據和市政債券的投資的未實現虧損是由於利率變化和非信貸相關
8
目錄表
Cara治療公司
簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
各種因素。該公司投資組合中這些投資的信用評級並未降至投資級以下。該等投資的合約條款並不容許發行人以低於該等投資的攤銷成本基準(相當於到期日的面值)的價格償還本金。該公司預計在到期日收回這些證券的全部攤銷成本基礎。本公司並不打算出售該等投資，而在收回其攤銷成本基礎之前，本公司不太可能會被要求出售該等投資。該公司持有
該公司根據合同到期日對其有價證券進行分類。截至2022年3月31日，該公司的可交易債務證券將在不同日期到期，直至2024年11月。按合同到期日計算的可上市債務證券的攤餘成本和公允價值如下。
截至2022年3月31日 | 截至2021年12月31日 | |||||||||||
合同到期日 |
| 攤銷成本 |
| 公允價值 |
| 攤銷成本 |
| 公允價值 | ||||
不到一年 | $ | | $ | | $ | | $ | | ||||
一年到三年 |
| |
| |
| |
| | ||||
總計 | $ | | $ | | $ | | $ | | ||||
所有可供出售的有價證券被分類為有價證券、流通證券或有價證券，非流通有價證券取決於個別可供出售有價證券的合同到期日。其他收入，淨額包括利息和股息、折扣/溢價的增加/攤銷、證券銷售的已實現收益和虧損以及因證券公允價值下降而產生的信貸損失費用(如果有的話)。出售證券的成本是根據具體的識別方法確定的。
有幾個
截至2022年3月31日和2021年12月31日，我們可供出售債務證券的應計利息應收賬款為$
9
目錄表
Cara治療公司
簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
4.累計其他綜合(虧損)收入
下表彙總了截至2022年3月31日和2021年3月31日的三個月中，來自可供出售證券的未實現收益(虧損)的税後累計其他綜合(虧損)收入的變化，可供出售證券是公司累計其他綜合(虧損)收入的唯一組成部分。
| 累計總額 | ||
其他綜合 | |||
(虧損)收入 | |||
平衡，2021年12月31日 | $ | ( | |
重新分類前的其他全面損失 |
| ( | |
從累計其他綜合虧損中重新分類的金額 |
| — | |
本期其他綜合損失淨額 |
| ( | |
平衡，2022年3月31日 | $ | ( | |
平衡，2020年12月31日 | $ | | |
重新分類前的其他全面損失 |
| ( | |
從累計其他綜合收益中重新分類的金額 |
| ( | |
本期其他綜合損失淨額 |
| ( | |
平衡，2021年3月31日 | $ | | |
從累積的其他綜合(虧損)收入中重新歸類為淨虧損的金額由特定的確認確定。從累積的其他綜合(虧損)收入和淨虧損中重新分類如下：
截至三個月 | 中受影響的行項目 | |||||||
累計其他的組件 | 3月31日， | 的簡明陳述 | ||||||
綜合(虧損)收益 |
| 2022 |
| 2021 |
| 綜合損失 | ||
可供出售證券的未實現收益(虧損)： |
|
|
|
|
|
| ||
出售證券的已實現收益 | $ | — | $ | | 其他收入，淨額 | |||
所得税效應 |
| — |
| — | 從所得税中受益 | |||
已實現的證券銷售收益，税後淨額 | $ | — | $ | | ||||
5.公允價值計量
自.起March 31, 2022截至2021年12月31日，公司的金融工具包括現金、現金等價物、可供出售的有價證券、應收賬款關聯方、預付費用、限制性現金、應付賬款和應計負債。由於這些金融工具的短期性質，現金、現金等價物、應收賬款關聯方、預付費用、限制性現金、應付賬款和應計負債的公允價值接近其賬面價值。可供出售的有價證券根據與第三方定價服務提供的投資特徵相同或相似的證券的定價，按其公允價值報告。
本公司通過審查第三方定價服務的定價方法、從其他定價來源獲得市場價值並將其與第三方定價服務提供的股價進行比較來驗證其第三方定價服務提供的價格。在完成驗證程序後，公司沒有調整或推翻其第三方定價服務提供的任何公允價值計量March 31, 2022或2021年12月31日。
10
目錄表
Cara治療公司
簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
下表概述了本公司按公允價值經常性計量的金融資產March 31, 2022 和2021年12月31日。
截至2022年3月31日的公允價值計量：
報價在 | 重要的其他人 | 意義重大 | ||||||||||
金融資產 | 活躍的市場 | 可觀察到的 | 看不見 | |||||||||
相同的資產 | 輸入 | 輸入 | ||||||||||
儀器類型 |
| 總計 |
| (1級) |
| (2級) |
| (3級) | ||||
現金和現金等價物： |
|
|
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|
|
|
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貨幣市場基金和支票賬户 | $ | | $ | | $ | — | $ | — | ||||
可供出售的有價證券： |
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美國國債 |
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| — |
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| — | ||||
美國政府機構的義務 |
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公司債券 |
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| — | ||||
商業票據 |
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市政債券 |
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受限現金： |
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| |||||||
商業貨幣市場賬户 |
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| |
| — |
| — | ||||
金融資產總額 | $ | | $ | | $ | | $ | — | ||||
截至2021年12月31日的公允價值計量：
報價在 | 重要的其他人 | 意義重大 | ||||||||||
金融資產 | 活躍的市場 | 可觀察到的 | 看不見 | |||||||||
相同的資產 | 輸入 | 輸入 | ||||||||||
儀器類型 |
| 總計 |
| (1級) |
| (2級) |
| (3級) | ||||
現金和現金等價物： |
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貨幣市場基金和支票賬户 | $ | | $ | | $ | — | $ | — | ||||
可供出售的有價證券： |
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美國國債 | | — | | — | ||||||||
美國政府機構的義務 |
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| — |
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公司債券 |
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| — | ||||
商業票據 |
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| — |
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市政債券 | | — | | — | ||||||||
受限現金： |
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| ||||
商業貨幣市場賬户 |
| |
| |
| — |
| — | ||||
金融資產總額 | $ | | $ | | $ | | $ | — | ||||
有幾個
6.受限現金
該公司在康涅狄格州斯坦福德的辦公空間租賃合同中需要保留一份備用信用證作為保證金(見附註16，承付款和或有事項：租約)。信用證的公允價值接近其合同價值。本公司的銀行要求本公司持有受限現金
11
目錄表
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簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
餘額作為銀行向房東開具的信用證的抵押品。截至2022年3月31日，斯坦福德租賃公司的受限現金餘額投資於一個商業貨幣市場賬户。
截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司擁有
下表提供了簡明資產負債表中報告的現金、現金等價物和限制性現金的對賬，這些現金、現金等價物和限制性現金合計為簡明現金流量表中顯示的相同金額的總額。
| March 31, 2022 |
| 2021年12月31日 | |||
現金和現金等價物 | $ | | $ | | ||
受限現金、長期資產 |
| |
| | ||
現金流量表簡表中顯示的現金、現金等價物和限制性現金總額 | $ | | $ | | ||
7.庫存，淨額
庫存包括以下內容：
| March 31, 2022 |
| 2021年12月31日 | |||
原料 | $ | | $ | | ||
在製品 |
| |
| | ||
總計 | $ | | $ | | ||
截至2022年3月31日和2021年12月31日，庫存餘額包括監管機構於2021年8月23日批准KORSUVA注射後的庫存成本。有幾個
8.預付費用
截至2022年3月31日，預付費用為
9.應付帳款和應計費用
應付賬款和應計費用包括下列各項：
| March 31, 2022 |
| 2021年12月31日 | |||
應付帳款 | $ | | $ | | ||
應計研究項目 |
| |
| | ||
應計薪酬和福利 |
| |
| | ||
應計專業費用及其他 |
| |
| | ||
總計 | $ | | $ | | ||
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目錄表
Cara治療公司
簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
10.股東權益
2022年3月，由於實現了某些業績目標，
2022年3月，由於第一年的結束
2022年3月，該公司提交了通用貨架登記聲明，或稱貨架登記聲明，其中規定提供的產品總額最高可達$
本公司如認為融資計劃符合股東的最佳利益，可不時根據市場情況或其他情況，根據其貨架登記聲明提供額外證券，並在宣佈生效時予以生效。同樣於2022年3月，本公司與Jefferies LLC訂立公開市場銷售協議或銷售協議，作為銷售代理，根據該協議，在貨架登記聲明生效的情況下，本公司可不時發行及出售總值高達$
2022年2月，由於第二年的結束
2021年2月和3月，由於實現了某些業績目標，
2021年2月，由於第一年的結束
11.協作和許可協議
Vifor(國際)有限公司(Vifor)
2020年10月，該公司與Vifor或Vifor協議簽訂了一項許可協議，根據該協議，公司授予Vifor在美國的獨家許可，允許其在美國使用、分銷、發售、促銷、銷售和以其他方式商業化達菲凱法林注射劑，用於所有與抑制、預防或治療美國血液透析和腹膜透析患者瘙癢相關的治療用途。在.之下
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目錄表
Cara治療公司
簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
根據Vifor協議，該公司保留有關達菲凱法林在美國的臨牀開發和獲得監管機構批准的活動的所有權利。
Vifor協議根據一項利潤分享安排，向美國的Vifor提供了透析診所的完全商業化權利。根據利潤分享安排，本公司一般有權
根據Vifor協議的條款，公司從Vifor收到預付款#美元。
在美國監管機構於2021年8月批准KORSUVA注射後，該公司獲得了額外的美元
此外，根據Vifor協議，該公司有資格獲得最高達#美元的付款。
該公司保留並已在美國以非獨家方式製造和製造非獨家許可產品，用於商業銷售許可產品，用於在世界任何地方預防、抑制或治療血液透析和腹膜透析患者或野戰中與瘙癢相關的瘙癢的所有治療用途，並根據供應協議或Vifor供應協議的條款向Vifor供應許可產品。供應價格是根據公認會計原則計算的公司銷售商品成本，或COGS，加上商定的保證金。Vifor供應協議將與Vifor協議同時終止。
由於Vifor供應協議項下獲許可產品的銷售價格為本公司的COGS加協定保證金，與本公司根據類似協議向其他各方收取的“COGS加”模式(獨立售價)相稱，因此Vifor供應協議被視為客户選擇而非實質權利。因此，向Vifor出售商業供應不是Vifor協議規定的履行義務，而是Vifor供應協議是獨立於Vifor協議的一項協議。根據Vifor供應協議，唯一的履行義務是將許可產品交付給Vifor進行商業化。
Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma Ltd.(VFMCRP)
於2018年5月，本公司與VFMCRP訂立許可協議或VFMCRP協議，根據該協議，本公司向VFMCRP授予獨家、有版税的許可或VFMCRP許可，以尋求
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目錄表
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簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
監管部門批准將許可產品商業化、進口、出口、使用、分銷、提供銷售、促銷、銷售和以其他方式商業化許可產品用於所有治療用途，以預防、抑制或治療全球(不包括美國、日本和韓國)或該地區與瘙癢相關的瘙癢。
在簽訂VFMCRP協議時，VFMCRP支付了一筆不可退還、不可貸記的美元
公司有資格從VFMCRP獲得總計高達$的額外監管和商業里程碑付款
根據2020年5月簽署的供應協議或VFMCRP供應協議的條款，本公司保留在區域內製造和已經制造許可產品的權利，供VFMCRP在區域內外的現場進行商業銷售和向VFMCRP供應許可產品。供應價格是根據公認會計原則計算的公司的COGS，加上商定的保證金。VFMCRP供應協議將與VFMCRP協議同時終止。
由於VFMCRP供應協議項下獲許可產品的銷售價格為本公司的COGS加協定保證金，這與本公司根據類似協議向其他各方收取的“COGS加”模式(獨立售價)相稱，因此VFMCRP供應協議被視為客户選擇權，而非實質權利。因此，向VFMCRP出售化合物不是VFMCRP協議下的履行義務，而是VFMCRP供應協議是與VFMCRP協議分開的協議。根據VFMCRP供應協議，唯一的履行義務是將許可產品交付給VFMCRP進行商業化。
丸石製藥株式會社(丸石)
2013年4月，本公司與丸紅簽訂了許可協議，根據該協議，本公司授予丸石獨家許可，在日本開發、製造和商業化含有治療急性疼痛和/或尿毒症瘙癢的藥物產品。丸紅有權在日本發放轉授許可證，這使公司有權在扣除丸石之前向公司支付的款項後獲得轉授許可費。根據丸紅協議，本公司和丸紅必須自費，使用商業上合理的努力，分別在美國和日本開發、獲得監管部門的批准並將其商業化。此外，該公司還為丸紅的使用領域中使用的異菲卡法林提供丸石特定的臨牀開發服務。
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目錄表
Cara治療公司
簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
根據丸紅協議的條款，該公司有資格在完成規定的臨牀和監管事件後獲得里程碑式的付款，以及與丸紅在日本銷售的許可產品的任何銷售有關的分級、低兩位數的版税(如果有的話)，並分享任何分許可費用。
重坤當藥業(CKDP)
於二零一二年四月，本公司與韓國的CKDP訂立許可協議或CKDP協議，根據該協議，本公司向CKDP授予獨家許可，在韓國開發、製造及商業化含有苯丙沙林的藥物產品。本公司和CKDP各自都必須付出各自的費用，在商業上做出合理努力，分別在美國和韓國開發、獲得監管部門的批准並將其商業化。本公司將授予許可證確定為其根據CKDP協議承擔的唯一履行義務。
根據CKDP協議的條款，本公司有資格在完成確定的臨牀和監管事件後獲得里程碑式的付款以及分級特許權使用費，百分比從個位數的高到高的十幾個百分點，基於含有diFelikefain的產品在韓國的淨銷售額(如果有)，並分享任何分許可費用。
12.收入確認
該公司目前確認Vifor、VFMCRP、Maruishi和CKDP協議的收入(見附註11、協作和許可協議)。根據這些協議，該公司確認了以下收入：(1)根據Vifor Supply協議向Vifor銷售的商業供應；(2)預付款；(3)Vifor和VFMCRP協議下的監管里程碑付款；以及(4)Maruishi和CKDP協議下的臨牀開發里程碑付款。該公司還確認了根據丸紅協議賺取的分許可證付款的收入。根據丸紅和CKDP協議，公司可能會在完成規定的臨牀事件、根據VFMCRP、Maruishi和CKDP協議、根據規定的監管事件以及根據Vifor、VFMCRP和Maruishi協議從銷售里程碑中賺取額外的未來里程碑付款。該公司還可能在未來確認VFMCRP、丸紅和CKDP協議下淨銷售額的特許權使用費收入。此外，該公司還根據單獨的供應協議，確認了向VFMCRP和丸石交付臨牀化合物時的收入。
合同餘額
截至2022年3月31日，公司記錄的應收賬款關聯方為美元
該公司定期評估其許可證和協作合作伙伴的信譽。截至2022年3月31日和2021年12月31日，該公司沒有從許可證和協作合作伙伴那裏獲得任何與應收賬款相關的損失。
履約義務
根據Vifor協議，該公司唯一的履約義務是授予許可，允許Vifor在2020年10月合同開始時在美國將diFelikefain商業化(見附註11，協作和許可協議).
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目錄表
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簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
根據Vifor供應協議，該公司唯一的履約義務是根據收到的採購訂單向Vifor交付KORSUVA注射劑。向Vifor出售許可產品的收入在交付許可產品時確認。該公司的商業供應收入為#美元。
根據VFMCRP協議，本公司的履行義務，即於2018年5月合同開始時授予許可，允許VFMCRP在全球範圍內(美國、日本和韓國除外)實現達菲凱法林注射的商業化，以及公司提供研發服務以獲得足夠的臨牀數據並與VFMCRP共享以使其獲得監管機構批准在許可地區銷售達菲凱法林的履行義務，這些義務並不明確，並在提供研發服務期間作為單一履約義務入賬(見附註11，協作和許可協議).
根據VFMCRP供應協議，該公司唯一的履約義務是根據收到的採購訂單向VFMCRP交付達菲凱法林注射劑。向VFMCRP銷售許可產品的收入在交付許可產品時確認。有幾個
丸紅協議規定的公司獨特的履約義務包括將許可證轉讓給公司的知識產權，從而允許丸石在2013年合同開始時在日本開發和商業化治療急性疼痛和尿毒症瘙癢症的difiikefain，以及在提供這些服務時提供的2013至2015年間的研發服務。該公司同意對達菲凱法林的口服片劑進行有限的研究，並對用於治療尿毒症瘙癢患者的達菲凱法林靜脈製劑進行第一階段和概念驗證第二階段的臨牀試驗。該公司同意將此類開發項目的數據和信息轉移給丸紅，以便其努力獲得日本監管部門的批准。這些活動稱為研發服務(見附註11，協作和許可協議).
根據與丸石簽訂的供貨協議，公司唯一的履約義務是根據收到的採購訂單向丸石交付臨牀化合物。有幾個
根據CKDP協議，公司唯一的履約義務是將2012年合同開始時發生的與diFelikefain有關的許可轉讓給公司的知識產權(見附註11，協作和許可協議).
在簽署Vifor、VFMCRP、Maruishi和CKDP協議後，公司從每個交易對手那裏獲得了一筆固定付款，以換取授予各自的許可證和履行其其他義務。此外，每一交易對手都對本公司的普通股進行了股權投資。
可變考慮事項
Vifor、VFMCRP、Maruishi和CKDP協議包含與實現定義的里程碑事件有關的潛在付款和未來產品淨銷售額的特許權使用費(不包括Vifor)，由於這些協議中規定的任何事件在開始時發生的不確定性，這些費用被視為可變對價
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目錄表
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簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
協議的內容。因此，這些可能的付款沒有包括在協議開始時的交易價格中。
與實現里程碑事件相關的收入在公司確定可能實現里程碑事件且未來期間收入不會出現重大逆轉時確認。在達到里程碑事件的概率時，最有可能的可變對價金額包括在交易價格中。在合同開始後，交易價格的後續變化將按合同開始時相同的基礎分配給合同中的履約義務。可變對價收入的確認方式(時間點或時間點)與分配給付款數額的履約義務的確認方式相同。
丸紅協議和CKDP協議規定，某些開發里程碑將在臨牀試驗的預定階段(例如協議規定的臨牀試驗期間的啟動或完成或其他預定時間)實現。
有幾個
有幾個
再許可付款
Vifor、VFMCRP、Maruishi和CKDP在各自的許可協議中明確規定了授予子許可的權利。本公司將收到的任何潛在分許可費用的金額(基於公式)被認為是可變對價，並受到限制，不包括在合同開始時的交易價格中，因為當時由於本公司不知道未來是否會授予分許可，該收入很可能在未來發生逆轉。
基於銷售的版税支付
VFMCRP、丸紅和CKDP協議均允許公司賺取基於銷售的使用費，以換取知識產權許可。在這種情況下，公司將僅在發生以下較後一種情況時確認基於銷售的特許權使用費收入：
| a. | 隨後的銷售或使用發生。 |
| b. | 已分配部分或全部基於銷售的特許權使用費的履約義務已經履行(或部分履行)。 |
由於銷售(上文a項)發生在許可證交付之後(上文b項)，因此基於銷售的特許權使用費例外，將此類特許權使用費支付排除在交易價格之外，適用於整個收入流。因此，當客户進行銷售時，基於銷售的特許權使用費被確認為收入。到目前為止，
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目錄表
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簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
13.每股淨虧損
公司計算每股基本淨虧損的方法是將淨虧損除以已發行普通股的加權平均股數。每股攤薄淨收入包括普通股等價物的潛在攤薄影響，就好像此類證券是在影響攤薄的期間行使的一樣。普通股等價物可以包括已發行的股票期權或限制性股票單位，在稀釋時使用庫存股方法計入。於截至2022年及2021年3月31日止三個月，由於本公司於該等期間錄得淨虧損，將於該等期間發行的潛在攤薄股份的影響從分母中剔除，因為納入該等股份將屬反攤薄性質。
計算每股淨虧損時使用的分母如下：
截至三個月 | |||||
3月31日， | |||||
| 2022 |
| 2021 |
| |
基本信息： |
|
|
|
|
|
加權平均已發行普通股 |
| |
| |
|
稀釋： |
|
|
|
|
|
加權平均已發行普通股-基本 |
| |
| |
|
普通股等價物* |
| — |
| — |
|
稀釋後每股淨虧損的分母 |
| |
| |
|
* |
每股基本淨虧損和攤薄後淨虧損計算如下：
截至三個月 | |||||||
3月31日， | |||||||
| 2022 |
| 2021 |
| |||
淨虧損--基本虧損和稀釋虧損 | $ | ( | $ | ( | |||
加權平均已發行普通股： |
|
|
| ||||
基本的和稀釋的 |
| |
| | |||
每股基本虧損和稀釋後淨虧損： | ( | ( | |||||
截至2022年3月31日，
截至2021年3月31日，
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目錄表
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簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
14.基於股票的薪酬
2019年激勵計劃
在10月份2019年，本公司董事會通過了2019年誘導計劃或2019年計劃，該計劃是根據納斯達克上市規則第5635(C)(4)條或第5635條規定的“誘導例外”而採納的非股東批准的股票計劃，目的是授予(I)非法定股票期權、(Ii)限制性股票獎勵、(Iii)限制性股票單位獎勵、(Iv)其他股票獎勵(統稱為誘導獎勵)給本公司新員工，作為該等新員工進入本公司工作的激勵材料。2019年11月20日，公司向美國證券交易委員會提交了S-8表格註冊説明書，涵蓋了
2014股權激勵計劃
公司2014年股權激勵計劃或2014年計劃由公司董事會或其正式授權的委員會(稱為計劃管理人)管理。2014年計劃規定授予激勵性股票期權、非法定股票期權、限制性股票獎勵、限制性股票單位獎勵、股票增值權、績效股票獎勵和其他形式的股權薪酬，統稱為股票獎勵。此外，2014年計劃規定發放業績現金獎勵。激勵性股票期權只能授予員工。所有其他獎勵可授予員工，包括高級管理人員、非員工董事和顧問。
根據2014年計劃為發行保留的公司普通股總股數自2015年1月1日起自每年1月1日起自動增加，並將於每年1月1日至2024年1月1日(包括2024年1月1日)繼續增加
限售股單位
2022年2月25日，公司董事會薪酬委員會，即薪酬委員會，批准並批准了
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目錄表
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簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
績效目標。當績效標準可能達到且員工已滿足服務條件時，開始確認與這些獎勵相關的補償費用。截至2022年3月31日的三個月，
此外，2022年2月25日，賠償委員會還批准並批准了
2021年12月17日，賠償委員會共批准批准
2021年10月29日，賠償委員會還批准並批准了
根據公司的非員工董事薪酬政策，總計
2021年3月30日，賠償委員會共批准批准
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目錄表
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簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
員工已符合服務條件。2022年2月，與以下方面有關的業績目標
此外，2021年3月30日，賠償委員會還批准並批准了
根據公司的非員工董事薪酬政策，總計
2020年2月，賠償委員會共批准並批准了
此外，在2020年2月，賠償委員會還核準和批准了
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目錄表
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簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
在授權日之後。2022年2月，
截至2022年3月31日及截至2022年3月31日的三個月，與公司董事會僱員和非僱員成員有關的限制性股票單位活動摘要如下：
加權 | |||||
數量 | 平均補助金 | ||||
| 單位 |
| 日期公允價值 | ||
未清償，2021年12月31日 |
| | $ | | |
獲獎 |
| |
| | |
既得和獲釋 |
| ( |
| | |
被沒收 |
| ( |
| | |
未完成，2022年3月31日 |
| | $ | | |
可行使的限制性股票單位(既得和遞延)，2022年3月31日 |
| — | |||
股票期權
根據2014年的計劃，該公司授予
截至三個月 | |||||
3月31日， | |||||
| 2022 |
| 2021 |
| |
無風險利率 |
|
| |||
預期波動率 |
|
| |||
預期股息收益率 |
|
| |||
員工和董事會期權的預期壽命(年) |
|
| |||
於截至2022年3月31日及2021年3月31日止三個月內，授予本公司董事會僱員及非僱員董事之購股權之加權平均授出日期每股公平價值為$
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簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
在截至2022年3月31日和2021年3月31日的三個月內，公司確認了與股票期權有關的薪酬支出如下：
截至三個月 | |||||||
3月31日， | |||||||
| 2022 |
| 2021 |
| |||
研發 | $ | | $ | | |||
一般和行政 |
| |
| | |||
股票期權總費用 | $ | | $ | | |||
由於與股票期權無關，上表未列出下列項目：(1)某些僱員的限制性股票單位歸屬#美元的補償費用。
截至2022年3月31日的三個月，與員工、公司董事會非員工成員和非員工顧問有關的股票期權獎勵活動摘要如下：
加權 | ||||||
數量 | 平均運動量 | |||||
| 股票 |
| 價格 |
| ||
未清償，2021年12月31日 |
| | $ | |
| |
授與 |
| |
| |
| |
已鍛鍊 |
| ( |
| |
| |
被沒收 |
| ( |
| |
| |
過期 |
| ( |
| |
| |
未完成，2022年3月31日 |
| | $ | | ||
可行使期權，2022年3月31日 |
| | ||||
公司預計不會從其股票期權活動或確認基於股票的補償費用中獲得任何税收優惠，因為公司目前有淨營業虧損，並有針對其遞延税項資產的全額估值津貼。因此，
股票獎勵修改
2021年11月，公司和前總裁兼首席執行官共同同意在2022年6月30日之前從首席執行官過渡到諮詢角色，如果不是根據諮詢協議的條款提前終止的話。因此，公司修改了其前首席執行官的流通股獎勵的條款，以(1)自動將本應歸屬於
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簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
本公司認定，因行使期限延長而作出修改的既得股票獎勵是根據財務會計準則委員會會計準則彙編718或ASC 718進行的第一類修改，因為這些股票獎勵將在修改之前和之後歸屬。加速股票獎勵的歸屬，這些獎勵本應歸屬於
在截至2022年3月31日的三個月內，與修改前首席執行官的股票期權、基於時間和基於業績的限制性股票單位有關的增量股票薪酬支出總額為$
15.所得税
截至2022年3月31日和2021年12月31日，該公司已確認針對其遞延税項資產的全額税收估值準備。與行使股票期權有關的税務優惠確認為遞延税項資產，並由相應的估值準備抵銷。因此，本公司的實際税率為
從歷史上看，公司從所得税中獲得的好處與根據康涅狄格州研發税收抵免交換計劃進行的州研發税收抵免兑換有關，該計劃允許在康涅狄格州從事研發活動的合格小企業將其未使用的研發税收抵免兑換相當於以下金額的現金
16.承付款和或有事項
與Enteris Biophma，Inc.簽訂的許可協議。
於2019年8月，本公司與Enteris Biophma，Inc.或Enteris訂立非獨家許可協議或Enteris許可協議，根據該協議，Enteris向本公司授予非獨家收取使用費的許可，包括根據若干專有技術及專利權授予本公司再許可的權利，該等專利技術及專利權與口服含有功能輔料以增強滲透性及/或溶解性的多肽活性藥物成分的配方有關或涵蓋，稱為Enteris‘s Pepelligence®技術，在世界範圍內(日本和韓國除外)開發、製造和商業化使用這種技術的產品。
作為Enteris許可協議項下許可權利的對價，本公司支付了相當於$
根據Enteris許可協議，公司還有義務向Enteris支付(1)在實現某些開發、法規和商業里程碑時的里程碑付款和(2)低至個位數的特許權使用費
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(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
特許產品淨銷售額的百分比，在特定情況下可能會減少。在簽訂Enteris許可協議兩週年之前，公司有權利但沒有義務終止其根據Enteris許可協議支付任何特許權使用費的義務，以換取一次性現金支付或特許權使用費買斷。本公司並無行使其特許權使用費買斷權，該權利於2021年8月屆滿。在截至2022年和2021年3月31日的三個月內，
製造協議
2021年7月，該公司與多肽實驗室公司(PPL)簽訂了一項原料藥商業供應協議，該協議規定了PPL為候選多肽注射劑產品製造和供應有效藥物成分diFelikeFalin或API的各方責任。根據原料藥商業供應協議，PPL將在其設施中生產原料藥，以供銷售和供應給公司，金額與公司將提供的採購訂單中規定的金額相同。根據內部預測，該公司將被要求在協議期限內的每一年購買其所需的原料藥。
原料藥商業供應協議將持續到FDA批准KORSUVA注射劑的新藥申請五週年，除非原料藥商業供應協議提前終止，並將自動延長連續
2019年7月，該公司與Patheon UK Limited或Patheon簽訂了主製造服務協議(MSA)。MSA管轄Patheon或其附屬公司將不時為本公司指定的藥品向本公司提供非獨家制造服務的一般條款。根據MSA，公司已同意根據相關產品協議向Patheon訂購至少一定百分比的產品的商業需求。公司可能不時簽訂的每個產品協議將受MSA的條款管轄，除非該產品協議中有明確修改。
於2019年7月，本公司訂立
租契
租賃費用在公司原總部租賃協議的租期內按直線確認，並在康涅狄格州斯坦福德的額外辦公空間內確認。因此，美元。
26
目錄表
Cara治療公司
簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
與租約有關的其他資料如下：
截至三個月 | |||||||
3月31日， | |||||||
| 2022 |
| 2021 | ||||
為計量租賃負債所包括的金額支付的現金： |
|
|
| ||||
與經營租賃有關的經營現金流出 | $ | | $ | | |||
為換取新的經營租賃負債而獲得的淨資產 | $ | — | $ | — | |||
剩餘租期--經營租賃(年) |
|
| |||||
貼現率--經營租賃 | | % | | % | |||
截至2022年3月31日，不可註銷經營租賃項下的未來最低租賃付款以及這些未貼現現金流與經營租賃負債的對賬如下：
截至十二月三十一日止的年度： |
| ||
2022年(不包括截至2022年3月31日的三個月) |
| $ | |
2023 |
| | |
未來最低租賃付款總額，未貼現 |
| | |
扣除計入的利息 |
| ( | |
總計 | $ | | |
截至2022年3月31日報告的經營租賃負債： |
|
| |
經營租賃負債--流動負債 | $ | | |
經營租賃負債--非流動負債 |
| | |
總計 | $ | |
17.關聯方交易
截至2022年3月31日，Vifor擁有
將KORSUVA注射劑出售給Vifor of$
應由Vifor支付的款項#$
18.後續活動
2022年4月27日，歐盟委員會批准卡普魯維亞(®)或卡普魯維亞品牌的達菲凱法林注射劑上市，用於治療成人血液透析患者中與慢性腎臟疾病相關的中到重度瘙癢。營銷授權批准Kapruvia在所有
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目錄表
Cara治療公司
簡明財務報表附註
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
歐盟成員國以及冰島、列支敦士登和挪威。該公司預計Kapruvia將於2022年下半年在這些市場推出商業產品。
由於歐盟委員會於2022年4月對Kapruvia進行了監管批准，該公司實現了
28
目錄表
第二項。管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析.
有關前瞻性陳述的注意事項
這份Form 10-Q季度報告包含符合1995年《私人證券訴訟改革法》的前瞻性陳述，這些陳述涉及重大風險和不確定性。在某些情況下，您可以通過“目標”、“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“可能”、“目標”、“進行中”、“計劃”、“預測”、“項目”、“潛在”、“尋求”、“應該”、“將”或“將”等詞語來識別前瞻性陳述，和或這些術語的否定，或旨在識別關於未來的陳述的其他類似術語。這些陳述涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，可能導致我們的實際結果、活動水平、業績或成就與這些前瞻性陳述明示或暗示的信息大不相同。儘管我們相信本季度報告10-Q表格中包含的每個前瞻性陳述都有合理的依據，但我們提醒您，這些陳述是基於我們目前已知的事實和因素以及我們對未來的預期，而我們不能確定這些事實和因素。
本季度報告中關於Form 10-Q的前瞻性陳述包括有關以下方面的陳述：
| ● | 我們成功地將KORSUVA商業化的能力TM(苯非利卡林)注射劑，或KORSUVA注射劑，卡普魯維亞獲得歐盟委員會或卡普魯維亞營銷授權的我們的達菲凱法林注射產品®(達菲凱法林)，包括相關收入和其他監管提交和批准的時間，以及執行我們未來可能批准的任何其他藥物或適應症的營銷計劃； |
| ● | 我們有能力獲得並維持KORSUVA注射的保險和適當的報銷； |
| ● | 我們當前和未來的合作伙伴和被許可方，包括Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma Ltd.，或VFMCRP，Vifor(International)Ltd.，或Vifor，Maruishi PharmPharmticals Co.Ltd.，Maruishi，Chong Kun Dang Pharmtics Corp.，或CKDP，以及我們維持此類合作的能力； |
| ● | KORSUVA注射的收入、費用和成本可能不如預期的風險； |
| ● | 第三方製造商和臨牀研究機構或CRO的表現； |
| ● | 與KORSUVA注射的市場接受度、競爭、報銷和監管行動有關的風險； |
| ● | 瘙癢治療的潛在市場的規模和增長，包括血液透析和非透析市場中的慢性腎臟疾病相關瘙癢(CKD-AP)、慢性肝病相關瘙癢(CLD-AP)、特應性皮炎(AD-AP)相關的瘙癢、以及感覺異常(NP)市場的瘙癢； |
| ● | 我們臨牀試驗的成功和時機，以及我們從這些試驗中報告的結果，包括我們的口服KORSUVA(達菲凱法林)在NDD-CKD-AP、CLD-AP、AD-AP和NP的臨牀試驗計劃； |
| ● | 我們計劃開發和商業化Oral KORSUVA(苯非利卡法林)和任何未來的候選產品； |
| ● | 正在進行和計劃中的臨牀前研究和臨牀試驗的潛在結果，以及我們候選產品的未來監管和開發里程碑； |
| ● | 未來任何其他經批准的產品的市場接受率和程度； |
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目錄表
| ● | 我們有能力獲得並保持對我們的候選產品的額外監管批准，以及我們可能獲得的任何批准下的標籤； |
| ● | Enteris Biophma，Inc.或Enteris的Pepteigence的預期用途®開發、製造和商業化口服KORSUVA(苯非利卡法林)的技術； |
| ● | 我們有能力為我們的候選產品建立更多的合作； |
| ● | 我們的主要科學或管理人員的繼續服務； |
| ● | 我們有能力為未來任何其他經批准的產品建立商業化和營銷能力； |
| ● | 美國和其他國家的監管動態； |
| ● | 我們有能力從第三方支付者那裏獲得並維持未來任何其他經批准的產品的承保範圍和足夠的補償； |
| ● | 我們計劃使用我們的現金和現金等價物和有價證券，以及我們希望用這些收益資助的臨牀里程碑； |
| ● | 我們對費用、未來收入和資本需求的估計的準確性； |
| ● | 我們為我們的業務獲得資金的能力； |
| ● | 我們為我們的候選產品獲得和維護知識產權保護的能力，以及我們在不侵犯他人知識產權的情況下運營我們業務的能力； |
| ● | 已有或可能獲得的競爭性藥物的成功；以及 |
| ● | 持續的新冠肺炎疫情和地緣政治緊張局勢對我們的業務、運營和臨牀開發、監管時間表和計劃以及商業和臨牀藥物供應鏈的連續性和科爾蘇瓦注射劑的商業化推出的潛在影響。 |
您應參考我們截至2021年12月31日的年度報告Form 10-K中的“風險因素”部分，瞭解可能導致我們的實際結果與前瞻性陳述中明示或暗示的結果大不相同的重大因素。由於這些因素，我們不能向您保證本季度報告中關於Form 10-Q的前瞻性陳述將被證明是準確的。此外，如果我們的前瞻性陳述被證明是不準確的，這種不準確可能是實質性的。鑑於這些前瞻性陳述中的重大不確定性，您不應將這些陳述視為我們或任何其他人對我們將在任何特定時間框架內或根本不會實現我們的目標和計劃的陳述或保證。我們沒有義務公開更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件或其他原因，除非法律要求。
您應閲讀此Form 10-Q季度報告以及我們在此Form 10-Q季度報告中引用的文件，並已將其作為證物完整地歸檔到此Form 10-Q季度報告中，並瞭解我們未來的實際結果可能與我們預期的大不相同。我們通過這些警告性聲明來限定我們所有的前瞻性聲明。
以下是管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析應與以下內容一併閲讀：(I)包含在本季度報告Form 10-Q中的簡明財務報表及其相關附註；以及(Ii)我們截至2021年12月31日的Form 10-K年度報告。
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目錄表
概述
我們是一家早期商業階段的生物製藥公司，領導着一種新的治療範例，以改善瘙癢患者的生活。我們的新型KORSUVA注射劑是美國食品和藥物管理局(FDA)批准的第一種也是唯一一種治療成人血液透析中與CKD相關的中到重度瘙癢的藥物。我們正在開發一種口服KORSUVA(達菲卡法林)配方，並於2022年第一季度啟動了第三階段計劃，用於治療AD和NDD-CKD患者的瘙癢。口服KORSUVA(達菲凱法林)的第二階段試驗正在PBC和NP患者中進行，這些患者有中到重度的瘙癢。
2021年8月23日，我們的主導產品KORSUVA注射劑獲得FDA批准，用於治療美國接受血液透析的成年人中到重度與CKD相關的瘙癢。2021年12月，美國醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)批准了止癢功能類別的KORSUVA注射劑的過渡藥物附加支付調整(TDAPA)。TDAPA於2022年4月1日開始申請KORSUVA注射，為期兩年。KORSUVA注射的商業推出於2022年4月開始，我們預計相關收入將在2022年第二季度錄得。
我們與Vifor Pharma Group和Fresenius Medical Care的合資企業VFMCRP以及Vifor合作，根據利潤分享協議將KORSUVA注射劑用於美國CKD-AP透析患者。我們已經與VFMCRP合作，在全球範圍內將KORSUVA商業化，不包括日本(丸紅/Kissei)和韓國(CKDP)。VFMCRP是一家領先的腎病學商業組織，在腎病科辦公室和透析中心擁有重要的業務。我們正在向一個高度集中的市場推出KORSUVA注射。美國的透析市場由兩家主要供應商Fresenius和Davita主導，這兩家公司加起來控制着大約75%的市場份額。此外，約80%的CKD血液透析患者參加了醫療保險。
我們已經圍繞KORSUVA注射劑中的活性化合物苯非利卡法林的口服制劑建立了一條管道。我們正在開發口服KORSUVA(DiFelikeFalin)計劃，以創造所有三種慢性瘙癢疾病類別(全身、皮膚病和神經系統)的潛在機會。這一平臺的口服KORSUVA(達菲)計劃旨在顯著擴大可能受益於我們的化合物的潛在市場和患者羣體。我們在疾病領域有四個臨牀項目，大約有1600萬潛在患者：NDD-CKD相關性瘙癢、AD、CLD和NP。
根據我們完成的2期試驗和FDA結束2期會議的情況，2022年第一季度，我們啟動了兩個治療瘙癢的口服KORSUVA(代非利卡法林)3期註冊計劃，一個用於NDD-CKD，另一個用於AD。
在早期項目中，我們正在進行一項關於口服KORSUVA(DiFelikeFalin)治療NP的第二階段研究。NP是一種神經瘙癢，慢性瘙癢是感覺神經性疾病綜合徵的主要表現。這種情況沒有FDA批准的治療方法，也沒有可靠的數據支持使用任何單一的治療方法。我們目前預計這項試驗的讀數將在2022年第二季度公佈。我們相信這個程序可以提供關於口服KORSUVA(DiFelikeFalin)在其他慢性神經瘙癢情況下的潛力的洞察力。此外，我們正在進行一項關於口服KORSUVA(DiFelikefain)治療PBC的第二階段研究，目前我們預計將在2022年下半年公佈該研究結果。這一計劃可以為了解口服KORSUVA(達菲法林)是否對其他慢性肝病有效。
我們於2004年註冊成立並開始運營，到目前為止，我們的主要活動一直是組織和配備我們的公司人員，開發我們的主要產品和候選產品，包括對基於苯丙酮福林的候選產品進行臨牀前研究和臨牀試驗，並籌集資金。到目前為止，我們主要通過出售我們的股權和債務證券以及通過許可證協議支付款項來為我們的運營提供資金。KORSUVA注射劑於2021年8月在美國獲得批准，並於2022年4月投入商業使用。
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目錄表
最新發展動態
新冠肺炎更新
目前新冠肺炎大流行對我們的業務、運營和臨牀開發及監管時間表和計劃的影響程度仍不確定，這將取決於某些事態發展，包括變異的持續時間、爆發和傳播及其對我們的臨牀試驗登記、試驗地點、合作伙伴、CRO、第三方製造商和其他與我們有業務往來的第三方的影響，以及它對監管當局和我們關鍵的科學和管理人員的影響。我們向FDA提交KORSUVA注射的新藥申請(NDA)的時間沒有受到影響，因為我們在2020年12月提交了NDA。然而，新冠肺炎大流行已經並可能在未來影響我們正在進行的口服KORSUVA(達菲凱法林)治療NP患者中到重度瘙癢以及治療因PBC引起的肝臟損害患者的瘙癢的某些試驗地點和患者登記的啟動。雖然我們目前預計我們的臨牀開發或商業時間表不會有任何重大延誤，但不斷演變的新冠肺炎大流行的最終影響仍然很難預測。
在可能的情況下，我們將照常開展業務，並對員工差旅和員工工作地點進行必要或適當的修改。我們正在繼續積極關注與新冠肺炎相關的迅速變化的形勢，並可能採取進一步行動來改變我們的運營，包括聯邦、州或地方當局可能要求採取的行動，或我們認為最符合我們的員工、合作伙伴和其他與我們有業務往來的第三方利益的行動。持續和不斷演變的新冠肺炎大流行可能在多大程度上影響我們的業務、運營和臨牀開發以及監管時間表和計劃，包括由此對我們的支出和資本需求的影響，目前尚不確定。
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目錄表
我們的候選產品概述
下表總結了我們目前的產品和候選產品渠道：
計劃 |
| 候選產品 |
| 主要適應症 |
| 狀態 |
| 商業化權利 |
瘙癢症 |
| KORSUVA(達菲法林)注射劑 |
| 瘙癢症CKD-血液透析 |
| ·FDA於2021年8月批准·CMS於2021年12月批准TDAPA申請，2022年4月生效 |
| VFMCRP/Vifor(美國)；Maruishi(日本)；CKDP(韓國)；VFMCRP(全球，除美國、日本和韓國外) |
| 口服KORSUVA(達菲法林) |
| 瘙癢特應性皮炎(AD-AP) |
| ·第二階段試驗已完成；報告了主要數據 |
| CARA(全球，除韓國外)；CKDP(韓國) | |
| 口服KORSUVA(達菲法林) |
| 瘙癢症NDD-CKD |
| ·第二階段試驗已完成；報告了主要數據 |
| CARA(全球，除日本和韓國外)；丸石(日本)；CKDP(韓國) | |
| 口服KORSUVA(達菲法林) |
| 瘙癢症--原發性膽管炎(PBC) |
| ·第二階段療效試驗正在進行中 |
| CARA(全球，除韓國外)；CKDP(韓國) | |
| 口服KORSUVA(達菲法林) |
| 擬羅漢果Np. |
| ·Komfort第二階段療效試驗正在進行 |
| CARA(全球，除韓國外)；CKDP(韓國) |
我們的主導產品Difelikefaulin
我們的候選產品diFelikefain是一種新的化學實體，旨在選擇性地刺激kappa，而不是u和Delta阿片受體。Difelikefain的設計具有特定的化學特徵，以限制其進入中樞神經系統(CNS)，並進一步限制其作用機制，使其僅限於外周神經系統和免疫細胞中的kappa阿片受體(Kors)。眾所周知，中樞神經系統中kappa受體的激活會導致一些不良影響，包括煩躁不安。由於苯丙酮法林在外周調節kappa受體信號，而不顯著激活中樞阿片受體，因此一般不會產生u阿片激動劑(如成癮和呼吸抑制)或中樞活性kappa阿片激動劑(如煩躁不安和幻覺)的中樞相關副作用。在第一階段、第二階段和第三階段的臨牀試驗中，Difelikefain已經以靜脈輸液、靜脈推注或口服膠囊或片劑的形式應用於3000多名人類受試者，到目前為止，在多項臨牀試驗中觀察到總體耐受性良好。
基於我們迄今已完成的非臨牀和臨牀研究，我們相信，如果我們的其他候選產品獲得批准，KORSUVA注射劑和口服KORSUVA(代非利卡法林)將吸引患者和醫生，作為一種治療全身、神經和皮膚病各種類型的慢性瘙癢的藥物。
葛根素治療成人血液透析中重度瘙癢伴慢性腎臟病
慢性腎臟疾病，或CKD，是一種隨着時間的推移，進行性腎臟損害導致腎功能損害的臨牀狀況。導致慢性腎臟病的主要危險因素包括糖尿病、高血壓、心血管疾病或遺傳性腎臟疾病。早期疾病通常很少有輕微的臨牀表現；然而，慢性腎臟病可以進展為腎功能衰竭或終末期腎臟疾病，或ESRD，這是致命的，如果不進行透析或
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目錄表
移植。根據國家腎臟基金會的數據，據估計，在美國，ESRD每年影響約75萬人，其中約50萬患者接受定期透析。
慢性瘙癢是CKD的眾多併發症之一，其特徵是一種非常不舒服和刺激性的感覺，引發抓撓皮膚的衝動。CKD-AP會對患者的生活質量產生不利影響，並可能導致感染、睡眠不足、抑鬱，甚至增加死亡風險。
CKD-AP的頑固性全身瘙癢發病率很高。根據為透析患者提供產品和醫療護理的世界領先提供商Fresenius Medical Care的數據，2017年全球約有320萬名患者正在接受透析。根據2017年12月發表在美國腎病學家協會臨牀雜誌上的透析結果和實踐模式研究，估計近70%的患者患有某種形式的CKD-AP，其中約40%的患者經歷中到重度瘙癢。
KORSUVA注射劑於2021年8月獲FDA批准
KORSUVA注射劑於2021年8月23日獲得FDA批准，是FDA批准的第一種也是唯一一種用於治療成人血液透析患者中重度瘙癢相關的CKD的產品。KORSUVA注射劑未被列為受控物質。在接受血液透析的CKD-AP患者中，臨牀開發計劃規模最大，有1300多名患者參與。
2017年6月，FDA批准KORSUVA注射劑用於治療血液透析患者的CKD-AP。KORSUVA注射NDA獲得了FDA的優先審查，該審查授予那些如果獲得批准，將在治療、診斷或預防嚴重疾病的安全性或有效性方面比標準應用程序有顯著改善的療法。
KORSUVA注射劑是美國FDA批准的第一種也是唯一一種治療成人血液透析患者CKD-AP的產品。在歐洲還沒有獲得批准的治療CKD-AP的產品。患者一般使用多種產品進行治療，包括皮質類固醇、加巴噴丁、抗組胺藥、抗抑鬱藥和其他療效和耐受性有限的藥物。東麗工業公司銷售的一種名為納呋芬(雷米奇®)的產品在日本被批准用於治療慢性阻塞性肺疾病急性胰腺炎，但在美國和歐洲都沒有獲得批准。
2020年10月，我們與Vifor簽訂了一項許可協議，根據該協議，我們授予Vifor在美國獨家許可使用、分銷、出售、促銷、銷售和以其他方式商業化KORSUVA注射劑，用於所有與抑制、預防或治療美國血液透析和腹膜透析患者瘙癢相關的治療用途。
我們的美國商業合作伙伴Vifor Pharma Group於2021年9月向CMS提交了TDAPA和HCPCS的付款報銷申請。2021年12月，CMS批准KORSUVA注射劑用於止癢功能類別的TDAPA。TDAPA於2022年4月1日開始應用KORSUVA注射劑，為期兩年。CMS在給我們和Vifor Pharma的書面溝通中表示，繼續有興趣與這些公司就TDAPA後的潛在支持進行接觸，以確保所有患有ESRD的受益人都能獲得創新產品，如KORSUVA注射劑。
KORSUVA注射劑在美國的商業化始於2022年4月，我們預計相關收入將在2022年第二季度錄得。
臨牀結果
KORSUVA注射劑於2021年8月23日獲得FDA批准，是第一個也是唯一一個被批准用於治療成人血液透析患者中重度瘙癢相關的CKD的產品。
它是基於NDA申請獲得批准的，該申請得到了兩個關鍵的第三階段試驗-KALM的積極數據的支持TM-1，在美國進行的，以及全球KALM-2試驗，以及來自另外32項臨牀研究的支持性數據。KORSUVA注射劑在以下重點研究中被發現總體耐受性良好。
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目錄表
2020年4月，我們宣佈了我們的KALM-2關鍵階段3期試驗KORSUVA注射治療中重度CKD-AP血液透析患者的正面結果。該試驗在治療12周後達到了主要和關鍵的次要終點。這項研究達到了主要療效終點，接受0.5微克/公斤KORSUVA注射的患者中有54%，而接受安慰劑治療的患者中，有42%的患者在第12周時每天24小時最嚴重瘙癢強度數字評價表(NRS)的每週平均得分比基線至少提高了3個點(p=0.02)。這項研究還達到了關鍵的次要終點，在接受KORSUVA注射的患者中，有41%的患者在第12周時每日24小時最嚴重瘙癢NRS評分的每週平均值比基線改善了4點或更多，而接受安慰劑的患者中有28%(p=0.01)。在這項試驗中，KORSUVA注射劑總體上耐受性良好，安全性與KALM-1和用於CKD-AP患者的KORSUVA臨牀計劃一致。
總體而言，KORSUVA注射組和安慰劑組的不良反應或不良反應和嚴重不良反應的發生率相似。據報道，在超過5%的患者中，最常見的治療緊急不良反應是腹瀉(8.1%KORSUVA對5.5%安慰劑)、跌倒(6.8%KORSUVA對5.1%安慰劑)、嘔吐(6.4%KORSUVA對5.9%安慰劑)、噁心(6.4%KORSUVA對4.2%安慰劑)和頭暈(5.5%KORSUVA對5.1%安慰劑)。
2019年5月，我們宣佈了KORSUVA注射劑治療血液透析患者CKD-AP的KALM-1關鍵階段3療效試驗的雙盲階段的陽性結果。試驗在治療12周後達到了主要和所有次要終點。這項研究達到了主要的療效終點，接受0.5mgKORSUVA注射的患者中有51%的患者與接受安慰劑的患者中的28%相比，在第12周的每日24小時最嚴重瘙癢強度NRS評分的每週平均水平上比基線至少改善了3個點(p=0.000019)。這項研究還達到了所有次級終點，包括使用自我評估Skindex-10(服用KORSUVA的患者比服用安慰劑的患者改善43%，p=0.0004)和5-D瘙癢評分(服用KORSUVA的患者比服用安慰劑的患者改善35%，p=0.0009)來評估與瘙癢有關的生活質量變化。此外，在接受KORSUVA注射的患者中，39%的患者在第12周時每日24小時最嚴重瘙癢NRS評分的周平均值比基線改善了4點或更多，而接受安慰劑的患者有18%(p=0.000032)，這是另一個關鍵的次要終點。在這項試驗中，KORSUVA注射劑總體耐受性良好，安全性與早期試驗中看到的一致。
總體而言，KORSUVA注射組和安慰劑組的不良反應和嚴重不良反應的發生率相似。據報道，在超過5%的患者中，最常見的緊急不良反應是腹瀉(9.5%KORSUVA對3.7%安慰劑)、頭暈(6.9%KORSUVA對1.1%安慰劑)、嘔吐(5.3%KORSUVA對3.2%安慰劑)和鼻咽炎(3.2%KORSUVA對5.3%安慰劑)。
KORSUVA注射劑在美國以外的最新情況
我們的合作伙伴VFMCRP於2021年3月向歐洲藥品管理局(EMA)提交了營銷授權申請(MAA)，隨後被EMA接受審查。2022年4月27日，歐盟委員會批准Kapruvia用於治療成人血液透析患者中與CKD相關的中到重度瘙癢。營銷授權批准Kapruvia在歐盟所有成員國以及冰島、列支敦士登和挪威使用。我們預計Kapruvia將於2022年下半年在這些市場推出商業產品。
此外，我們在日本的合作伙伴丸石在2022年1月宣佈了積極的第三階段營收數據。丸紅及其分許可證接受者Kissei證實，主要終點是在日本治療血液透析患者瘙癢的達菲凱法林注射的3期臨牀研究(雙盲、安慰劑控制期)中實現的。在第三階段研究中，178名患者接受了為期6周的達菲凱法林或安慰劑治療，隨後是開放標籤的達菲凱法林延長服藥52周。與安慰劑組相比，主要終點，瘙癢NRS評分的變化，以及次要終點，白取嚴重程度標準中瘙癢評分的變化，顯著改善。迪菲克法林耐受性良好。
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目錄表
VFMCRP已於2021年第二季度通過Access財團提交了KORSUVA注射的營銷申請(其中還包括對加拿大、瑞士、澳大利亞和新加坡的申請)。關於這一申請的決定預計將在2022年第二季度做出。
口服KORSUVA(異福林)計劃
口服KORSUVA治療非透析依賴型慢性腎臟疾病相關性瘙癢
CKD-AP(也稱為尿毒症瘙癢)是NDD-CKD(I-V期)患者常見的令人厭煩的症狀。我們正在啟動一項口服KORSUVA(達菲凱法林)的3期計劃，用於治療NDD-CKD的瘙癢，特別是在診斷為IV期和V期CKD的患者中。確實有在美國，大約有120萬名被診斷為CKD IV期和V期的患者，其中大約30萬人患有中度到重度瘙癢。
在美國或歐洲，沒有FDA專門批准的針對這一適應症的治療方案。患者通常使用多種產品進行治療，包括皮質類固醇、加巴噴丁、抗組胺藥、抗抑鬱藥和其他藥物，取得了不同程度的成功。東麗工業公司銷售的一種名為納呋芬(雷米奇®)的產品在日本被批准用於治療慢性阻塞性肺疾病急性胰腺炎，但在美國和歐洲都沒有獲得批准。
2019年12月，我們公佈了我們的口服KORSUVA(達菲凱法林)2期試驗的頂級數據，用於治療被診斷為III-V期CKD的NDD-CKD患者的瘙癢。第二階段，多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，為期12周，旨在評估三種片劑強度(0.25毫克、0.5毫克和1毫克，每天一次)口服KORSUVA(DiFelikevalin)與安慰劑的安全性和有效性，對大約240名III-V(中到重度)CKD患者進行治療，這些患者有中到重度的瘙癢。主要療效終點是在治療12周時每日24小時最嚴重瘙癢NRS評分與基線相比的變化。次要終點包括第12周結束時與瘙癢相關的生活質量評分與基線的變化，通過SKINDEX-10和5-D瘙癢總評分進行評估，以及在第12周，相對於每日24小時最嚴重瘙癢≥評分的每週平均值，患者在基線NRS3分的基礎上取得改善的比例。
服用1毫克片劑的患者在12周的治療後，與安慰劑相比，每日最嚴重瘙癢NRS評分的周平均值在統計學上顯著降低(-4.4%對-3.3%，p=0.018)。該治療在治療兩週後有統計學意義，並持續到12周的治療期。關於次要終點，服用1毫克片劑的患者在第12周的每日最嚴重瘙癢NRS評分的每週平均得分比基線改善3分或更多的患者的比例為72%，而服用安慰劑的患者為58%，但沒有達到統計學意義。此外，服用1毫克片劑的患者在自評Skindex-10和5-D瘙癢量表測量的瘙癢生活質量終點方面比服用安慰劑的患者有積極的改善，但沒有達到統計學意義。
口服KORSUVA(DiFelikeFalin)一般耐受性良好，安全性與早期KORSUVA臨牀試驗中看到的一致。總體而言，治療不良反應的發生率在達菲法林組和安慰劑組中相似。與安慰劑相比，服用1毫克代菲林的患者中，最常見的不良反應超過5%是頭暈(7.5%對0%安慰劑)、跌倒(6%對0%安慰劑)、腹瀉(6%對1.5%安慰劑)和便祕(6%對3%安慰劑)。
2021年4月，我們與FDA舉行了第二階段會議結束，討論了口服KORSUVA(DiFelikefain)治療NDD CKD-AP的第二階段試驗結果和潛在的第三階段計劃。FDA指出，透析前的V期CKD患者可接受為一項計劃的可接受患者羣體。2021年11月，FDA提供了書面指導，表明患者羣體可以擴大到包括患有晚期CKD的IV期透析前患者組，該註冊計劃由兩個關鍵的3期臨牀試驗組成。
我們於2022年第一季度啟動了第三階段NDD CKD-AP計劃。第三階段計劃包括兩項相同的研究(美國和全球研究)，Kick 1和Kick 2。每項研究預計招收約400人
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這些患者將以1：1的比例隨機分為兩組，一組口服達菲法林1毫克，一天一次，另一組服用相應的安慰劑。研究人羣將包括患有中重度瘙癢的成年患者，這些患者患有晚期CKD，處於4期或5期，不接受透析。主要終點將是在第12周時，≥在最嚴重瘙癢數字評定量表(WI-NRS)中較基線改善4點的患者的比例，之後患者將被重新隨機分配到口服替非利法林或安慰劑，為期52周。我們預計將在2024年下半年公佈營收業績。
口服KORSUVA治療中重度瘙癢伴特應性皮炎
AD是一種慢性瘙癢性炎症性皮膚病，影響多達25%的兒童和2%至5%的成年人。慢性瘙癢是阿爾茨海默病的主要特徵之一。這種瘙癢在AD中非常常見，以至於AD經常被描述為皮疹之癢。阿爾茨海默病慢性瘙癢的時點患病率為87%至100%。根據2018年發表在《過敏》雜誌上的一項研究，美國成年人的患病率為4.9%，約合1200萬成年人。眾所周知，生活質量和心理社會幸福感都與瘙癢的嚴重程度負相關。這種令人痛苦的症狀的相關心理社會病態包括睡眠中斷、抑鬱、煩躁、焦慮、飲食習慣改變、自尊降低和注意力難以集中。
此外，AD患者可以根據他們皮膚損害的嚴重程度以及他們瘙癢的嚴重程度被分成幾組。在一項研究中，發表在過敏、哮喘免疫學年鑑2021年，發現近25%的AD患者有輕至中度皮損，但仍有嚴重瘙癢。這種“瘙癢顯性”的AD表型有一個重要的未得到滿足的醫療需求，因為他們的皮膚損害已經得到控制，但他們的嚴重瘙癢仍然存在。大多數時候，這些患者已經嘗試了可用的藥物(即局部治療，包括皮質類固醇、抗組胺藥物)來控制與他們的AD相關的瘙癢，但未獲成功，導致大量患者需要一種新的口服藥物來緩解瘙癢。
2021年4月，我們宣佈了我們的第二階段KARE臨牀試驗的主要數據。KARE第二階段試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，旨在評估口服KORSUVA(DiFelikeFalin)治療401名患有AD-AP的成人患者中到重度瘙癢的有效性和安全性。KARE納入了64%的輕至中度患者(身體表面積，或BSA，10%)。受試者被隨機分成三種劑量的口服KORSUVA(代非利卡法林)：0.25毫克、0.5毫克和1毫克，每日兩次(BID)，與安慰劑對照，持續12周，然後是4周的活躍延長期。在約50%的最初目標患者人數完成指定的12周治療期後，進行預先指定的臨時條件能力評估。根據獨立數據監測委員會的建議，0.5毫克劑量組和安慰劑組的樣本量都增加了，使總試驗規模增加了28%.
KARE的主要療效終點是與治療意向人羣或ITT人羣在治療期第12周的每日24小時Itch NRS評分的每週平均基線相比的變化。雖然沒有一個劑量組達到這一終點，但早在第一週，1毫克劑量組就比基線有了明顯的統計上的顯著改善，並持續了75%的治療期。
在預先指定的分析中，在輕度到中度(BSA)中觀察到主要療效終點的統計顯著變化
KARE的關鍵次要終點是評估在第12周時，相對於每日24小時瘙癢NRS評分的周平均值(4點響應者分析)，患者在基線的基礎上獲得改善的≥4分的比例。對於ITT人羣，沒有一個劑量組達到這一終點。
根據疾病嚴重程度預先指定的分析表明，在輕至中度(BSA)的4點響應者分析中，有統計上的顯著改善
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口服KORSUVA(達菲法林)在所有劑量下總體耐受性良好。
我們在2022年第一季度啟動了AD患者瘙癢治療的第三階段計劃。治療阿爾茨海默病的關鍵階段3計劃將包括兩項研究：KIND 1和KIND 2，並將調查口服DIFLIKAIN作為局部皮質類固醇的輔助治療的使用。第一類研究將由兩部分組成：A部分和B部分。
第一類和第二類將是雙盲、對照、為期12周的研究，患者可以滾動到開放標籤，延長52周。A部分預計包括280名患者，他們將被平均隨機分配到四個組。在A部分為期12周的治療期結束時，我們預計將在2023年下半年讀出內部數據，其中將提供關鍵信息，特別是啟動B部分和第二類藥物的劑量和樣本量。B部分和第二類藥物在設計上將相同。他們將是雙盲、對照、為期12周的研究，患者隨機1：1服用達菲凱法林或匹配安慰劑作為局部皮質類固醇的輔助治療。達菲凱法林的劑量預計將基於A部分第1類試驗的結果。主要終點將是12周時在WI-NRS中≥較基線改善4點的患者的比例。
這些研究將包括僅通過局部治療無法充分控制瘙癢的成年AD患者，以及≥6周的慢性瘙癢伴中到重度瘙癢(≥5的WI-NRS)。患者必須有調查者全球評估≥2和20%的牛血清白蛋白≤，我們將對患者進行分層
口服KORSUVA治療中重度瘙癢伴痛覺障礙
NP是一種常見的神經感覺性疾病，由胸椎脊神經的改變和損傷引起，以上背部慢性瘙癢為特徵。據估計，慢性瘙癢影響多達13%的美國人口。NP屬於慢性神經性瘙癢的亞類，約佔所有慢性瘙癢病例的8%。根據IQVIA的研究，估計有100萬名患者是由皮膚科醫生診斷的，他們的ICD10代碼在美國通常用於NP。
目前還沒有FDA批准的治療NP的方法。NP的管理是具有挑戰性的，傳統的瘙癢治療，如抗組胺藥物和局部類固醇，基本上無效。
2021年1月，我們啟動了一項第二階段的隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，旨在評估口服KORSUVA(達菲凱法林)對大約120名患有NP的成年患者治療中到重度瘙癢的有效性和安全性。受試者被隨機分成兩組，每天兩次口服KORSUVA(達菲法林)2毫克，對照組服用安慰劑，為期8周，隨後進行為期4周的主動延長期，並在最後一次服藥後大約14天進行隨訪。主要療效終點是在治療週期的第8周，每日24小時最嚴重瘙癢NRS評分與基線的周平均值的變化。次要終點包括通過從基線到第8周的變化來評估與瘙癢相關的生活質量的改善，以及在第8周通過瘙癢醫療結果研究測量的與瘙癢相關的睡眠障礙子量表的基線變化。
我們目前的目標是在2022年第二季度擁有頂級數據。
口服KORSUVA治療慢性肝病相關性瘙癢
瘙癢與慢性肝病有關，包括肝炎、肝硬變和PBC。據估計，2019年美國約有600萬患者被診斷為CLD，約300萬患者獲得了止癢藥物的處方。目前還沒有FDA批准的治療與CLD相關的瘙癢的方法，包括PBC。目前的止癢療法，主要是抗組胺和皮質類固醇，以及在標籤外嘗試的其他療法，在治療這種疾病方面大多無效和/或可能產生顯著的副作用。
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我們目前正在評估口服KORSUVA(達菲法林)在PBC中的應用，據估計，70%的患者有瘙癢症狀，以初步建立CLD-AP的概念驗證。
2019年6月，我們宣佈啟動口服KORSUVA(DiFelikefain)的第二階段試驗，用於治療PBC所致肝損害患者的瘙癢。這項為期16周的多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的第二階段試驗旨在評估每日兩次口服1毫克KORSUVA(代非利卡法林)與安慰劑相比，對大約60名PBC和中到重度瘙癢患者的安全性和有效性。主要療效終點是在治療週期的第16周，每日24小時最嚴重瘙癢NRS評分與基線的每週平均值的變化。次要終點包括由SKINDEX-10和5-D瘙癢評分評估的第16周結束時與瘙癢相關的生活質量評分與基線的變化，以及在第16周相對於每日24小時最嚴重瘙癢≥評分的周平均值較基線改善3分的患者比例的評估。我們繼續在正在進行的第二階段試驗中篩選患者，主要是由於新冠肺炎大流行對患者登記的持續影響，我們目前的目標是在2022年下半年獲得頂級數據。
協作和許可協議
維福(國際)有限公司
2020年10月，我們與Vifor簽訂了一項許可協議或Vifor協議，根據該協議，我們授予Vifor在美國的獨家許可，可以使用、分銷、出售、促銷、銷售和以其他方式商業化KORSUVA(達菲法林)注射劑，用於所有與抑制、預防或治療美國血液透析和腹膜透析患者瘙癢相關的治療用途。根據Vifor協議，我們保留有關KORSUVA(達菲法林)注射劑在美國的臨牀開發和獲得監管部門批准的活動的所有權利。
根據Vifor協議的條款，我們從Vifor收到預付款100,000,000美元，並額外支付5,000,000美元，以每股17.0094美元的價格購買2,939,552股我們的普通股，這比我們普通股的預定平均收盤價有溢價。我們普通股的購買受單獨的股票購買協議或Vifor股票購買協議的管轄。
在美國監管機構於2021年8月批准KORSUVA注資後，我們於2021年10月額外獲得5,000萬美元，用於以每股15.23美元的價格購買我們普通股的總計3,282,391股，較我們普通股的30天往績平均價格溢價20%。我們普通股的購買受Vifor股票購買協議的管轄。此外，根據Vifor協議，我們有資格在實現某些基於銷售的里程碑時獲得高達2.4億美元的付款。
我們保留並已經在美國以非獨家方式製造KORSUVA注射劑，用於商業銷售KORSUVA注射劑，用於預防、抑制或治療世界各地血液透析和腹膜透析患者與瘙癢相關的瘙癢，並根據供應協議或2021年9月簽署的Vifor供應協議的條款向Vifor供應許可產品。供貨價格是我們根據公認會計原則計算的商品銷售成本，或COGS，加上商定的保證金。Vifor供應協議將與Vifor協議同時終止。
Vifor協議根據一項利潤分享安排，向美國的Vifor提供了透析診所的完全商業化權利。根據利潤分成安排，我們一般有權獲得KORSUVA注射劑在美國銷售的淨利潤(定義見Vifor協議)的60%(不包括對Fresenius醫療中心透析診所的銷售，其補償受VFMCRP協議的約束)，Vifor有權獲得此類淨利潤的40%，可能會在未來幾年根據某些條件進行臨時調整。根據Vifor協議，考慮到Vifor在美國進行KORSUVA注射劑的營銷、推廣、銷售和分銷，我們將根據年淨銷售額水平向Vifor支付營銷和分銷費用。在計算受Vifor協議下的利潤分享安排約束的淨利潤時，這筆費用將從產品銷售額中扣除。
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Vifor Fresenius醫療保健腎臟製藥有限公司。
2018年5月，我們與Vifor Pharma Group和Fresenius Medical Care的合資企業VFMCRP簽署了一項許可協議，即VFMCRP協議，根據該協議，我們授予VFMCRP許可證，以尋求監管部門的批准，將KORSUVA(苯非利卡法林)注射劑商業化、進口、出口、使用、分銷、要約銷售、促銷、銷售和以其他方式商業化，用於所有治療用途，以預防、抑制或治療全球血液透析和腹膜透析患者(不包括美國、日本和韓國)中與瘙癢相關的瘙癢。我們保留了用於治療美國透析患者CKD-AP的KORSUVA注射劑的全部開發權和商業化權利，但在Fresenius Medical Care North America(簡稱FMCNA)的透析診所除外，我們和VFMCRP將根據利潤分享安排在那裏推廣KORSUVA注射劑。隨後，作為2020年Vifor協議的一部分，Vifor在美國的剩餘商業化權利被授予Vifor，如上所述。
於訂立VFMCRP協議時，VFMCRP向吾等預付不可退還、不可入賬的5,000,000美元，Vifor以2,000,000美元購入1,174,827股我們的普通股，溢價為每股17.024美元，溢價高於我們普通股的預定平均收市價。
我們有資格從VFMCRP獲得總計高達4.55億美元的額外監管和商業里程碑付款，其中包括高達1500萬美元的監管里程碑和高達4.4億美元的分級商業里程碑，所有這些都與銷售相關。我們還有資格獲得兩位數的分級版税支付，這是根據KORSUVA(苯丙胺酮)注射劑在許可地區的年淨銷售額定義的。在美國，我們和VFMCRP將根據我們記錄的FMCNA診所淨銷售額(見簡明財務報表附註18)，根據利潤分享安排(受制於VFMCRP協議的條款和條件)，在FMCNA的透析診所推廣KORSUVA(達菲)注射。後續事件，在本季度報告表格10-Q中)。
我們保留並已經在世界各地(不包括美國、日本和韓國)或領土製造KORSUVA(苯丙酮類)注射劑，以供VFMCRP在領土內外進行商業銷售，並根據供應協議或VFMCRP供應協議(於2020年5月簽署)的條款向VFMCRP供應KORSUVA(苯基法林)注射劑。供貨價格是根據公認會計原則計算的我們的COGS，外加商定的保證金。VFMCRP供應協議將與VFMCRP協議同時終止。
丸石製藥株式會社
2013年4月，我們與丸紅簽訂了一項許可協議，根據該協議，我們向丸紅授予獨家許可，在日本開發、生產和商業化治療急性疼痛和尿毒症瘙癢領域的藥物產品。丸紅有權就我們開發的任何其他適應症進行優先談判，在某些條件下，丸紅可能會用另一種瘙癢適應症取代最初從我們那裏獲得的許可證中包含的尿毒症瘙癢適應症。丸紅被要求付出代價，使用商業上合理的努力，在日本開發、獲得監管部門的批准，並將其商業化。我們被要求使用商業上合理的努力，以我們的費用，在美國開發、獲得監管部門的批准並將其商業化。
2022年1月，丸紅及其分許可證接受者Kissei證實，在日本進行的治療血液透析患者瘙癢的3期臨牀研究(雙盲、安慰劑控制期)中，實現了主要終點。在第三階段研究中，178名患者接受了為期6周的達菲凱法林或安慰劑治療，隨後是開放標籤的達菲凱法林延長服藥52周。與安慰劑組相比，主要終點，瘙癢NRS評分的變化，以及次要終點，白取嚴重程度標準中瘙癢評分的變化，顯著改善。迪菲克法林耐受性良好。
根據丸紅協議的條款，我們收到了1,500萬美元的不可退還和不可計入的預付許可費，並有資格獲得總計1,050萬美元的臨牀開發和監管里程碑(在合同外幣兑換調整之前)。2021年1月，我們達到了里程碑標準，
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根據丸紅協議的規定，丸紅首次在日本啟動尿毒症瘙癢的3期試驗。因此，我們在2021年5月收到了200萬美元的里程碑付款(扣除合同外幣兑換調整後的190萬美元)。截至2022年3月31日，我們從丸紅獲得了450萬美元(合同外幣兑換調整前)的臨牀開發和監管里程碑。當達到一定的銷售水平時，我們還有資格獲得10億日元的一次性銷售里程碑。我們還從丸紅從其分許可方收到的所有非特許權使用費中獲得兩位數的百分比(如果有的話)。我們還有資格獲得基於淨銷售額的分級版税(如果有)，最低版税為較低的兩位數，最高版税為較低的二十分之一。丸紅有義務按產品向美國支付版税，直到涵蓋該產品的最後一個到期的許可專利到期或任何市場排他期較晚到期。
重坤當藥業股份有限公司
2012年4月，我們與CKDP或CKDP協議簽訂了一項許可協議，根據該協議，我們授予CKDP獨家許可，在韓國開發、製造和商業化含有苯非利卡林的藥物產品。CKDP被要求付出代價，使用商業上合理的努力，在韓國開發、獲得監管部門的批准並將其商業化。我們被要求使用商業上合理的努力，以我們的費用，在美國開發、獲得監管部門的批准並將其商業化。
根據CKDP協議的條款，我們收到了一筆不可退還和不可入賬的60萬美元預付款，並有資格獲得總計380萬美元的開發和監管里程碑(未計韓國預扣税)。截至2022年3月31日，我們已收到230萬美元(未扣除韓國預扣税)的開發和監管里程碑。我們還有資格獲得長江基建從其分許可證持有人(如果有)收到的所有非特許權使用費的中位數至兩位數百分比，以及基於淨銷售額從高個位數到高十幾位數的分級特許權使用費(如果有)。CKDP向美國支付特許權使用費的義務按產品繼續存在，直到涵蓋該產品的最後一個到期的許可專利到期或任何市場專有期較晚到期。
製造和許可協議
多肽實驗室公司(PPL)
2021年7月，我們與多肽實驗室S.A.(PPL)簽訂了原料藥商業供應協議，該協議規定了各方就PPL為候選產品苯非利克法林生產和供應有效藥物成分(API)所承擔的責任。根據原料藥商業供應協議，PPL將在其設施中生產原料藥，以供我們銷售和供應，數量與我們將提供的採購訂單中規定的數量相同。我們將被要求根據內部預測，在協議期限的每一年購買我們所需的原料藥。
原料藥商業供應協議將持續到FDA批准KORSUVA注射用原料藥商業供應協議五週年，除非原料藥商業供應協議提前終止，並將自動延長連續五年，除非任何一方通知另一方其終止意圖。
Enteris Biophma，Inc.(Enteris)
2019年8月，我們與Enteris簽訂了許可協議，或Enteris許可協議。根據Enteris許可協議，Enteris向我們授予了一項非獨家的、有版税負擔的許可，包括根據某些專利技術和專利權授予再許可的權利，這些專利技術和專利權與口服含有功能性輔料的多肽活性藥物成分的配方有關，以增強滲透性和/或溶解性，稱為Enteris‘s Pepteigence®技術，在世界範圍內(日本和韓國除外)開發、製造和商業化使用這種技術的產品。
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作為根據Enteris許可協議獲得許可權利的對價，我們支付了相當於800萬美元的預付費用，其中包括400萬美元的現金和400萬美元的普通股。
根據Enteris許可協議，我們還有義務向Enteris支付(1)在實現某些開發、法規和商業里程碑時的里程碑付款，以及(2)許可產品淨銷售額的低至個位數的特許權使用費百分比，但在特定情況下可減少。在簽署Enteris許可協議兩週年之前，我們有權利但沒有義務終止我們根據Enteris許可協議支付任何版税的義務，以換取一次性現金支付或版税買斷。我們沒有行使我們的特許權使用費買斷權，該權利於2021年8月到期。
Enteris許可協議將在以下較晚的時間到期：(1)涵蓋該產品的許可專利權的所有有效權利主張到期(或失效)，(2)在該國家發生仿製藥競爭(如Enteris許可協議中所定義)的日曆季度結束，以及(3)自該產品首次商業銷售之日起十年。
Patheon UK Limited(Patheon)
2019年7月，我們與Patheon UK Limited或Patheon簽訂了主服務協議(MSA)。MSA管轄Patheon或其附屬公司將不時為我們指定的藥品向我們提供非獨家制造服務的一般條款。根據MSA，我們同意根據相關產品協議向Patheon訂購至少一定比例的我們對產品的商業需求。我們可能不時簽訂的每個產品協議將受MSA的條款管轄，除非在該產品協議中明確修改。
MSA的初始期限截止於2023年12月31日，如果有有效的產品協議，MSA將在初始期限後自動續簽，每兩年一次，除非任何一方在當前期限結束前至少18個月通知其終止MSA的意向。
同樣在2019年7月，我們根據MSA與Patheon和Patheon製造服務有限責任公司(或Patheon Greenville)各簽訂了兩項相關產品協議，以管理我們的主要候選產品達菲凱法林注射劑商業供應的生產條款和條件。根據產品協議，Patheon和Patheon Greenville將使用我們提供的原料藥，分別在意大利蒙扎和北卡羅來納州格林維爾的製造基地生產商業供應的苯非利克法林注射劑。Patheon和Patheon Greenville將負責供應其他所需的原材料和包裝部件，還將提供支持性製造服務，如原材料、包裝部件和成品的質量控制測試。
經營成果的構成部分
收入
到目前為止，我們確認的幾乎所有收入都包括根據與Vifor、VFMCRP、Maruishi和CKDP的許可協議支付的預付款和里程碑付款(部分或全部在收到後被推遲)、根據我們與Maruishi的許可協議支付的diFelikefain的次級許可付款、以及CR665的許可協議(我們的第一代藥物計劃的開發工作已停止)、某些許可協議的臨牀化合物銷售以及Vifor的商業供應收入。到目前為止，我們在臨牀開發或監管里程碑付款方面總共賺取了9440萬美元，其中包括歐盟委員會在2022年4月批准Kapruvia時獲得的1500萬美元監管里程碑，以及某些許可協議的臨牀化合物和商業銷售。根據我們的任何合作，我們還沒有收到任何版税。
KORSUVA注射的商業推出於2022年4月開始，我們預計相關收入將在2022年第二季度錄得。
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KORSUVA注射劑在未來的銷售收入受到不確定因素的影響，這將取決於幾個因素，包括我們和我們的商業合作伙伴在美國的商業化努力是否成功，轉向KORSUVA注射劑的新患者數量，患者留存和需求，開KORSUVA注射劑的醫生數量，每月處方率，第三方付款人的報銷，患者從我們的臨牀試驗轉化為商業客户的情況，以及市場趨勢。更具體地説，2021年12月，CMS批准KORSUVA注射劑在止癢功能類別中使用TDAPA。TDAPA於2022年4月1日開始申請KORSUVA注射，為期兩年。CMS在給我們和Vifor Pharma的書面溝通中表示，繼續有興趣與這些公司就TDAPA後的潛在支持進行接觸，以確保所有患有ESRD的受益人都能獲得創新產品，如KORSUVA注射劑。然而，不能保證KORSUVA注射劑將能夠在TDAPA後的時間框架內維持其在TDAPA期間確定的價格，這可能會顯著影響我們未來的收入。我們將在2022年的初始發射期間繼續監測和分析這些數據。
截至2022年3月31日，Vifor擁有我們普通股的7,396,770股，或13.8%。截至2022年3月31日和2021年12月31日，Vifor和VFMCRP均被視為關聯方(見簡明財務報表附註17，關聯方交易，在本季度報告表格10-Q中)。
商品銷售成本(COGS)
COGS包括向Vifor銷售我們的商業產品KORSUVA注射劑的相關成本。與銷售KORSUVA注射劑有關的成本一般在收到Vifor發貨時確認。我們對KORSUVA注射的COGS包括生產與商業供應收入相對應的商業產品的成本，如第三方供應和間接成本，以及與運費、包裝、穩定性和質量測試相關的特定期間成本。截至2022年2月，我們並未記錄任何與我們的商業供應收入相關的COGS，因為所有庫存成本都是在收到監管部門批准KORSUVA注射之前產生的，並因此計入已發生的費用。於2022年3月，我們錄得商業供應收入250萬美元，相關COG為210萬美元，這是因為這些庫存成本是在收到監管機構批准KORSUVA注射後產生的，因此被資本化為庫存。因此，截至2022年3月31日，我們在簡明資產負債表上確認了250萬美元的應收賬款關聯方。我們預計，隨着Vifor在未來產生KORSUVA注射的額外銷售，我們的COGS將會增加。
研發(R&D)
我們的研發費用主要用於開發達菲凱法林。研發開支包括進行研發活動所產生的開支，包括全職研發僱員的薪酬及福利、臨牀試驗及相關臨牀製造開支、第三方配方開支或里程碑付款、支付予CRO及其他顧問的費用、研發僱員及顧問的股票薪酬，以及其他外部開支。我們的研發費用還包括與我們早期項目的臨牀前活動相關的費用，並可能包括未來的此類費用。
研發成本在發生時計入費用。未來收到的用於研發活動的貨物或服務的預付款將延期並資本化，但不能退還。資本化金額在相關貨物交付或提供服務時計入費用。我們的大部分研發成本都是外部成本，我們在逐個項目的基礎上進行跟蹤。我們的內部研發成本主要是全職研發員工的薪酬支出。我們不按計劃跟蹤內部研發成本。
研發活動是我們商業模式的核心。處於臨牀開發後期階段的候選產品通常比處於臨牀開發早期階段的候選產品具有更高的開發成本，這主要是因為後期臨牀試驗的規模和持續時間都有所增加。根據我們目前的發展計劃，我們目前預計2022年的研發費用將高於2021年。然而，很難確定我們當前或未來候選產品的非臨牀計劃和臨牀試驗的持續時間和完成成本，或者我們是否、何時或在多大程度上將從任何獲得監管部門批准的候選產品的商業化和銷售中獲得收入。我們可能永遠不會成功地讓我們的任何候選產品獲得監管部門的批准。
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我們候選產品的臨牀試驗和開發的持續時間、成本和時間將取決於各種因素，包括但不限於：
| ● | 每名患者的試驗成本； |
| ● | 參與試驗的患者數量； |
| ● | 包括在試驗中的地點數目； |
| ● | 在哪些國家進行試驗； |
| ● | 登記符合條件的患者所需的時間長度； |
| ● | 患者接受的劑量； |
| ● | 患者的輟學率或中途停用率； |
| ● | 潛在的額外安全監測或監管機構要求的其他研究； |
| ● | 病人的跟進時間為何；及 |
| ● | 候選產品的有效性和安全性。 |
此外，每種候選產品的成功概率將取決於許多因素，包括競爭、製造能力和商業可行性。我們將根據每個候選產品在科學和臨牀上的成功，以及對每個候選產品的商業潛力的評估，確定要追求哪些項目，以及為每個項目提供多少資金。
一般事務及行政事務(G&A)
一般和行政費用或G&A費用主要包括行政、財務、會計、法律、業務發展、信息技術或IT和人力資源職能人員的工資和其他相關成本，包括基於股票的薪酬。其他成本包括研發費用中未包括的設施成本、法律費用、保險成本、投資者關係成本、專利成本以及會計和諮詢服務費用。
我們預計，2022年我們的一般和行政費用將與2021年保持一致，以支持我們持續的研發活動和我們的候選產品。這些支出可能包括與僱用更多人員有關的成本，以及外部顧問、律師、會計師和投資者關係公司的費用。此外，如果Oral KORSUVA(DiFelikeFalin)或任何未來的候選產品獲得營銷監管部門的批准，我們預計將產生與建立銷售和營銷團隊相關的費用。
我們與Vifor的許可協議根據利潤分享安排，向Vifor提供了KORSUVA注射劑的全部商業化權利。根據這一利潤分享安排，考慮到Vifor在美國進行KORSUVA注射劑的營銷、推廣、銷售和分銷，我們將根據年淨銷售額水平向Vifor支付營銷和分銷費用。在計算利潤分享安排下的淨利潤時，這筆費用從產品銷售額中扣除(見簡明財務報表附註11，C。協作和許可安排，在本季度報告表格10-Q中)。
其他收入，淨額
其他收入，淨額包括現金、現金等價物和有價證券的利息和股息收入，有價證券、財產和設備銷售的已實現損益，以及增值。
44
目錄表
購買有價證券的折扣/攤銷溢價。如果我們在可供出售的債務證券上記錄了信用損失費用，這些費用將與其他收入相抵消。
所得税
從歷史上看，根據康涅狄格州研發税收抵免交換計劃，我們從與州研發税收抵免相關的所得税中受益，該計劃允許在康涅狄格州從事研發活動的合格小企業將其未使用的研發税收抵免兑換成相當於兑換抵免價值65%的現金金額。
經營成果
截至2022年3月31日及2021年3月31日止三個月的比較
收入
截至三個月 | |||||||||
| 3月31日， |
|
| ||||||
| 2022 |
| 2021 |
| 更改百分比 | ||||
以千為單位的美元金額 | |||||||||
商業供應收入 | $ | 4,790 | $ | — | 不適用 | ||||
許可費和里程碑費 |
| — |
|
| 1,192 |
| -100% | ||
協作收入 | — | 706 | -100% | ||||||
臨牀複合體收入 |
| — |
|
| 37 |
| -100% | ||
總收入 | $ | 4,790 |
| $ | 1,935 |
| 148% | ||
商業供應收入
截至2022年3月31日的三個月，商業供應收入為480萬美元，與向Vifor銷售KORSUVA注射劑有關。截至2021年3月31日的三個月沒有商業供應收入，因為商業發射於2022年4月開始。
許可證和里程碑費用收入
在截至2022年3月31日的三個月裏，沒有許可證和里程碑費用收入。截至2021年3月31日的三個月的許可費和里程碑費用收入為120萬美元，這是因為丸紅在日本首次啟動尿毒症瘙癢3期試驗所獲得的里程碑式付款，該試驗被分配給丸紅協議下的許可費履行義務(見簡明財務報表附註11和12，協作和許可協議和收入確認分別載於本季度報告表格10-Q)。
協作收入
在截至2022年3月31日的三個月裏，沒有任何協作收入。截至2021年3月31日的三個月的合作收入為70萬美元，與我們於2021年1月從丸紅在日本首次啟動尿毒症瘙癢3期試驗獲得的里程碑式付款有關，該試驗被分配給丸紅協議下的研發服務業績義務(見簡明財務報表附註11和12，協作和許可協議和收入確認分別載於本季度報告表格10-Q)。
臨牀複合體收入
在截至2022年3月31日的三個月裏，沒有臨牀複方收入。截至2021年3月31日的三個月，臨牀化合物收入為37,000美元，與向丸紅出售臨牀化合物有關。
45
目錄表
研發費用
截至三個月 | |||||||||
3月31日， | |||||||||
| 2022 |
| 2021 |
| 更改百分比 | ||||
以千為單位的美元金額 | |||||||||
直接臨牀試驗成本 | $ | 11,566 | $ | 10,000 | 16% | ||||
支持臨牀試驗的顧問服務 |
| 1,349 |
|
| 1,170 |
| 15% | ||
基於股票的薪酬 |
| 2,084 |
|
| 2,158 |
| -3% | ||
折舊及攤銷 |
| 31 |
|
| 31 |
| 0% | ||
其他研發運營費用 |
| 6,243 |
|
| 5,772 |
| 8% | ||
研發費用總額 | $ | 21,273 |
| $ | 19,131 |
| 11% | ||
截至2022年3月31日的三個月，與截至2021年3月31日的三個月相比，直接臨牀試驗成本和相關顧問成本的淨增長主要是由於總計310萬美元的增長，主要是與我們的口服計劃相關的其他一般成本的增長。臨牀和製造成本也增加了40萬美元。這些增加被170萬美元的減少部分抵消，減少的主要來自與AD-AP相關的瘙癢的第二階段療效試驗，以及與準備我們2021年提交的NDA相關的費用。股票薪酬開支減少主要是由於截至2022年3月31日止三個月，與2021年同期相比，與績效限制性股票單位歸屬有關的股票薪酬支出減少，但因主要與額外股票期權及授予新員工及現有員工的基於時間的限制性股票單位有關的股票薪酬支出增加而部分抵銷。其他研發營運開支增加，主要是由於工資相關成本增加所致。
下表按計劃彙總了截至2022年3月31日和2021年3月31日的三個月的研發費用：
截至三個月 | |||||||||
| 3月31日， |
| |||||||
| 2022 |
| 2021 |
| 更改百分比 | ||||
| 以千為單位的美元金額 |
| |||||||
外部研發費用： | |||||||||
KORSUVA(達菲法林)注射劑--瘙癢 | $ | 3,103 |
| $ | 2,995 |
| 4% | ||
口服KORSUVA(苯非利卡林)-瘙癢 |
| 10,011 |
|
| 8,070 |
| 24% | ||
其他 |
| — |
|
| 16 |
| -100% | ||
內部研發費用/里程碑付款 |
| 8,159 |
|
| 8,050 |
| 1% | ||
研發費用總額 | $ | 21,273 |
| $ | 19,131 |
| 11% | ||
46
目錄表
一般和行政費用
截至三個月 | |||||||||
3月31日， | |||||||||
| 2022 |
| 2021 |
| 更改百分比 | ||||
以千為單位的美元金額 | |||||||||
專業費用和公共/投資者關係 | $ | 1,935 | $ | 877 | 121% | ||||
基於股票的薪酬 |
| 3,620 |
|
| 1,974 |
| 83% | ||
折舊及攤銷 |
| 32 |
|
| 31 |
| 3% | ||
其他併購運營費用 |
| 3,760 |
|
| 3,483 |
| 8% | ||
併購費用總額 | $ | 9,347 |
| $ | 6,365 |
| 47% | ||
截至2022年3月31日的三個月與截至2021年3月31日的三個月相比，專業費用和公共/投資者關係費用增加的主要原因是諮詢費和律師費增加。基於股票的薪酬支出的增加主要是由於我們的前首席執行官在2021年11月修改了股權獎勵，導致在截至2022年3月31日的三個月內繼續諮詢期至2022年6月30日的額外薪酬支出約160萬美元，以及向現有員工授予額外的股票期權和基於時間的限制性股票單位。其他G&A業務費用的增加主要是工資相關成本增加的結果。
其他收入，淨額
截至三個月 | |||||||||
3月31日， | |||||||||
| 2022 |
| 2021 |
| 更改百分比 | ||||
以千為單位的美元金額 | |||||||||
其他收入，淨額 | $ | 162 | $ | 260 | -38% | ||||
截至2022年3月31日的三個月，與截至2021年3月31日的三個月相比，其他收入淨額減少，主要是由於在截至2021年3月31日的三個月裏，可供出售證券的淨攤銷費用和可供出售證券以及房地產和設備的銷售實現收益增加，但2022年期間我們的投資組合收益率較高導致的利息收入增加部分抵消了這一下降。
所得税
由於我們2020年的收入超過7000萬美元，我們沒有資格將2021年的研發税收抵免兑換為現金，因此在截至2021年3月31日的三個月內沒有所得税優惠。截至2022年3月31日，我們沒有資格收到2022年抵免的退款，因此沒有記錄2022年抵免的應收賬款或所得税收益。
我們在2022年3月31日和2021年12月31日確認了遞延税項資產的全額估值準備。與行使股票期權有關的税務優惠確認為遞延税項資產，並由相應的估值準備抵銷。因此，在截至2022年3月31日和2021年3月31日的三個月裏，我們的實際税率都為零。
資本要求、流動性和資本資源
短期和長期現金需求
我們資本的主要用途一直是，我們預計將繼續是補償和相關費用，第三方臨牀研發服務，以及與口服KORSUVA(DiFelikeFalin)計劃相關的臨牀成本。
47
目錄表
截至2022年3月31日，我們沒有對短期或長期資本支出的承諾。以下討論總結了我們截至2022年3月31日的當前和長期重大現金需求，我們預計主要通過當前不受限制的現金和現金等價物以及可供出售的有價證券為其提供資金：
材料現金需求 | |||||||||
| 總計 |
| 不到1年 |
| 1-2年 | ||||
經營租賃義務(1) | $ | 3,464 |
| $ | 1,966 | $ | 1,498 | ||
製造業採購義務(2) | 2,104 |
| 2,104 | — | |||||
其他義務(3) | 408 | — | 408 | ||||||
總計 | $ | 5,976 | $ | 4,070 | $ | 1,906 | |||
| (1) | 經營租賃義務與我們於2015年12月簽訂並於2020年6月修訂並持續到2023年12月的斯坦福德經營租賃有關。見簡明財務報表附註16，承付款和或有事項，在這份Form 10-Q的季度報告中，瞭解我們的經營租賃義務的詳細信息。 |
| (2) | 根據我們在2019年7月與Patheon簽訂的MSA，我們保留了到2022年的購買能力。我們預計，根據與Vifor的供應協議，這一預留能力的大部分將得到償還。見簡明財務報表附註16，承付款和或有事項，在這份Form 10-Q季度報告中，瞭解我們與Patheon的MSA的詳細信息。我們與任何其他合同製造商或服務提供商沒有其他不可取消的採購承諾，因為我們通常是在可取消採購訂單的基礎上籤訂合同。 |
| (3) | 根據我們在康涅狄格州斯坦福德的辦公室租約，我們需要保留一份備用信用證作為保證金。見簡明財務報表附註6，受限現金，在這份Form 10-Q的季度報告中，瞭解與我們的斯坦福德經營租賃相關的信用證的詳細信息。 |
隨着KORSUVA注射劑的商業化，我們預計短期和長期收入都會增加，我們的製造成本也將增加。
根據我們在2019年8月達成的企業許可協議，我們有義務支付(1)在實現某些開發、監管和商業里程碑時的里程碑付款，以及(2)許可產品淨銷售額的低至個位數的特許權使用費百分比，但在特定情況下可減少。由於這些里程碑式的付款可能會實現，也可能不會實現，特許權使用費可能會被拖欠，也可能不會被拖欠，這取決於我們未來的商業成功，截至2022年3月31日，上表中沒有被視為現金需求的未來付款。見簡明財務報表附註16，承付款和或有事項有關我們的Enteris許可協議的詳細信息，請參閲本季度報告中的Form 10-Q。
我們沒有任何其他要求或表外安排對我們的財務狀況、財務狀況、收入或支出、經營結果、流動性、現金需求或資本資源產生或可能在當前或未來產生重大影響。
自成立以來，我們發生了重大的運營和淨虧損。截至2022年和2021年3月31日的三個月，我們分別淨虧損2,770萬美元和2,330萬美元。截至2022年3月31日，我們的累計赤字為5.085億美元。雖然我們在截至2020年12月31日的一年中通過商業許可交易產生了淨收益，但我們預計在可預見的未來，隨着我們和我們的合作伙伴Vifor Pharma開始將KORSUVA注射劑商業化推出，並開發和尋求Oral KORSUVA(DiFelikefain)的上市批准，我們將繼續產生鉅額費用以及運營和淨虧損。然而，由於與Vifor的許可協議，我們不會在KORSUVA注射劑上產生任何實質性的商業成本。我們的財務結果可能在每個季度和每年都有很大的波動，這取決於我們的商業化努力的成功程度、我們臨牀試驗的時間安排、根據我們的許可以及與Vifor、VFMCRP、Maruishi和CKDP的合作收到額外的里程碑付款(如果有)、根據我們可能簽訂的任何未來合作和/或許可協議收到的付款，以及我們在其他研發活動上的支出。
48
目錄表
我們預計我們的費用將隨着以下方面的增加而增加：
| ● | 繼續開發用於AD-AP、NDD-CKD、CLD-PBC和NP的口服KORSUVA(達菲凱法林)； |
| ● | 為任何成功完成臨牀試驗的候選產品尋求監管部門的批准； |
| ● | 建立銷售、營銷和分銷基礎設施，擴大外部製造能力，將我們可能獲得監管批准的任何其他產品商業化； |
| ● | 維護、擴大和保護我們的全球知識產權組合； |
| ● | 增聘臨牀、質量控制和科學人員；以及 |
| ● | 增加運營、財務和管理信息系統和人員，包括支持我們的藥物開發和潛在的未來商業化努力的人員。 |
KORSUVA注射劑的成功商業化以及我們任何其他候選產品的成功開發都具有很大的不確定性。因此，目前，我們無法合理地估計或知道成功將KORSUVA注射劑商業化、完成靜脈注射達菲法林、口服達菲法林或我們其他當前和未來計劃所必需的努力的性質、時間和成本。我們也無法預測何時(如果有的話)我們將從diFelikeFalin中產生更多實質性的現金淨流入。這是由於與開發藥物有關的許多風險和不確定性，包括以下方面的不確定性：
| ● | 成功登記並完成臨牀試驗； |
| ● | 收到相關監管部門的上市批准； |
| ● | 建立商業製造能力或與第三方製造商進行安排； |
| ● | 為我們的候選產品獲得並維護專利和商業祕密保護以及法規排他性； |
| ● | 在獲得批准後，單獨或與他人合作開展產品的商業銷售； |
| ● | 在我們尋求服務的市場實現有意義的滲透；以及 |
| ● | 獲得第三方的足夠保險或報銷，如商業支付者和政府醫療保健計劃，包括聯邦醫療保險和醫療補助。 |
這些變量中的任何一項在靜脈注射代菲林、口服代非利卡林或我們未來的任何候選產品的開發方面的結果發生變化，都將顯著改變與該候選產品的開發相關的成本和時機。此外，上述任何一項的時間都可能受到正在進行的新冠肺炎大流行的影響，帶來額外的不確定性。
雖然KORSUVA注射劑的商業投放始於2022年4月，我們的其他候選產品仍處於臨牀開發階段，這些努力的結果尚不確定，但我們無法估計成功完成KORSUVA注射的商業化以及我們其他候選產品的開發和商業化所需的實際金額，也無法估計我們是否或何時可能實現盈利。在此之前，如果我們能夠產生可觀的產品收入，我們預計將通過股權或債務融資和合作安排的組合來滿足我們的現金需求，包括我們與Vifor、VFMCRP、Maruishi和CKDP的現有許可和合作協議。
49
目錄表
我們將需要在上述現金和現金等價物、可供出售證券和預期金額的當前餘額之外的額外資本，而這些額外資本可能無法在需要時以合理條款獲得，而且我們籌集額外資本的能力可能會受到潛在的全球經濟狀況惡化以及持續的新冠肺炎及其變種和地緣政治緊張局勢(例如俄羅斯最近入侵烏克蘭)對美國和全球信貸和金融市場的持續幹擾和波動的不利影響。如果我們不能做到這一點，我們可能被要求推遲、縮減或取消部分或全部這些目標。如果我們未來通過出售股權或可轉換債券籌集額外資本，我們股東的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他優惠，對我們現有普通股股東的權利產生不利影響。如果我們通過發行債務證券籌集更多資金，這些證券可能會包含限制我們運營的契約。如果我們未來通過協作安排籌集更多資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入流或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可證。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集更多資金，我們可能需要推遲、限制、減少或終止我們的藥物開發或未來的商業化努力，或者授予開發和營銷我們本來更願意自己開發和營銷的候選產品的權利。
流動資金來源
自公司成立以來，到目前為止，我們已經籌集了總計8.623億美元的資金用於我們的運營，其中包括(1)在包括我們的首次公開募股在內的五次公開募股中出售我們普通股的淨收益4.463億美元；(2)(3)根據我們的許可和供應協議支付2.447億美元，主要是與Vifor、VFMCRP、Maruishi、CKDP，其中包括2022年4月歐盟委員會批准Kapruvia獲得的1500萬美元的監管里程碑，以及2007年停止開發工作的較早的候選產品；以及(4)從就與Vifor和VFMCRP的許可協議購買我們的普通股(見簡明財務報表附註11，協作和許可協議，在本季度報告表格10-Q中)。
為了資助我們未來的運營，包括我們計劃的臨牀試驗，我們於2022年3月1日提交了通用貨架註冊聲明，或稱貨架註冊聲明，其中規定提供高達3.00億美元的普通股、優先股、債務證券、權證或其任何組合。《貨架登記聲明》尚未被美國證券交易委員會宣佈生效。根據貨架註冊聲明登記的證券包括1.545億美元的未售出證券，這些證券是根據我們之前的S-3表格註冊聲明(第333-230333號文件)登記的，該聲明於2019年4月4日宣佈生效。我們相信，我們的貨架登記聲明一旦生效，將為我們提供靈活性，以便在需要時籌集額外資本，為我們的運營提供資金。
如果我們認為這樣的融資計劃最符合我們股東的利益，我們可能會根據我們的貨架註冊聲明不時提供額外的證券，當聲明生效時，我們可能會根據市場狀況或其他情況不時提供此類證券。2022年3月1日，我們與Jefferies LLC簽訂了一項公開市場銷售協議或銷售協議，根據該協議，在貨架註冊聲明生效的情況下，我們可以不時在市場上發行和出售總價值高達800萬美元的普通股。傑富瑞擔任根據銷售協議進行的任何銷售的獨家銷售代理，按毛收入的3%收取佣金。普通股將按出售時的現行市場價格出售，因此，價格可能會有所不同。除非早前終止，否則銷售協議將繼續生效，直至銷售協議下所有可供出售的股份售出為止。
截至2022年3月31日，我們擁有2.096億美元的無限制現金和現金等價物以及可供出售的有價證券。我們相信，我們目前不受限制的現金和現金等價物以及可供出售的有價證券，包括2022年4月歐盟委員會批准Kapruvia後賺取的1500萬美元監管里程碑付款，將足以為我們目前預期的2024年上半年的運營費用和資本需求提供資金，而不會影響我們根據與Vifor、VFMCRP、Maruishi和CKDP的許可和合作協議可能獲得的任何額外的潛在里程碑付款或潛在產品收入。
50
目錄表
我們的預期運營費用包括合同承諾成本以及可能推遲或未啟動的試驗的非合同承諾臨牀試驗成本，以及其他非承諾可控成本。
根據Vifor協議，我們有資格在實現某些基於銷售的里程碑時獲得總計高達2.4億美元的商業里程碑付款。2021年10月，由於監管機構於2021年8月批准了KORSUVA注入，我們從Vifor獲得了5000萬美元的里程碑式付款，以換取向Vifor發行3,282,391股普通股。截至2022年3月31日，我們已經從Vifor收到了5000萬美元的監管里程碑。
根據VFMCRP協議，我們有資格獲得總計高達4.55億美元的額外監管和商業里程碑付款，其中包括高達1,500萬美元的監管里程碑和高達4.4億美元的分級商業里程碑，所有這些都與銷售相關。我們還有資格獲得兩位數的分級特許權使用費，根據VFMCRP協議中定義的年淨銷售額，在許可地區注射達菲凱法林。2021年10月，由於監管部門於2021年8月批准了KORSUVA注射，我們從VFMCRP獲得了1500萬美元的里程碑式付款。截至2022年3月31日，我們已從VFMCRP收到1500萬美元的監管里程碑(參見簡明財務報表附註18，後續事件，在本季度報告表格10-Q中)。
根據丸紅協議，在任何外匯調整之前，我們還有可能有資格賺取總計600萬美元的臨牀開發里程碑和450萬美元的監管里程碑，以及分級特許權使用費，其百分比從較低的兩位數到較低的20%不等，基於含有diFelikefain的產品在日本的淨銷售額(如果有的話)，並分享任何次級許可費。2021年5月，我們收到了200萬美元的里程碑式付款(經合同外幣兑換調整後為190萬美元)，用於丸紅於2021年1月在日本首次啟動尿毒症瘙癢的3期試驗。截至2022年3月31日，我們從丸紅獲得了450萬美元(合同外幣兑換調整前)的臨牀開發和監管里程碑。
根據CKDP協議，我們可能有資格賺取總計230萬美元的臨牀開發里程碑和150萬美元的監管里程碑(未計韓國預扣税)，以及基於韓國含有異丙腎上腺素的產品的淨銷售額(如果有)的分級特許權使用費，並分享任何次級許可費。截至2022年3月31日，根據CKDP協議，已收到230萬美元(韓國預扣税前)的開發和監管里程碑。
2021年12月，CMS批准KORSUVA注射劑用於止癢功能類別的TDAPA。TDAPA於2022年4月1日開始申請KORSUVA注射，為期兩年。CMS在給我們和Vifor Pharma的書面溝通中表示，繼續有興趣與這些公司就TDAPA後的潛在支持進行接觸，以確保所有患有ESRD的受益人都能獲得創新產品，如KORSUVA注射劑。KORSUVA注射的商業推出於2022年4月開始，我們預計相關收入將在2022年第二季度錄得。
我們賺取這些付款的能力和時機取決於靜脈注射和口服達菲法林開發活動的結果以及KORSUVA注射劑的成功商業化。然而，我們目前還不確定是否會收到更多這樣的金額，而且我們可能永遠不會收到更多這樣的金額。
展望
根據我們當前臨牀開發計劃的時間預期和預計成本，包括在與CKD、CLD、AD和NP相關的瘙癢患者中進行支持性1期試驗、2期試驗和口服KORSUVA(DiFelikefain)的3期試驗，我們預計我們目前不受限制的現金和現金等價物以及可供銷售的有價證券，包括2022年4月歐盟委員會批准Kapruvia後賺取的1500萬美元監管里程碑付款，將足以為我們目前預期的運營費用和資本要求提供資金，直至2024年上半年。不會影響我們根據與Vifor、VFMCRP、Maruishi和
51
目錄表
CKDP。我們的預期運營費用包括合同承諾成本以及可能推遲或未啟動的試驗的非合同承諾臨牀試驗成本，以及其他非承諾可控成本。由於在臨牀試驗中測試候選產品的過程成本高昂，而且這些試驗的進展時間不確定，我們基於這一估計所依據的假設可能被證明是錯誤的，我們可能會比目前預期的更早使用我們的資本資源。
現金流
以下是截至2022年3月31日和2021年3月31日的三個月由我們的運營、投資和融資活動提供(用於)的現金流量淨額摘要：
截至三個月 | ||||||
| 2022 |
| 2021 | |||
以千為單位的美元金額 | ||||||
用於經營活動的現金淨額 | $ | (25,525) | $ | (23,721) | ||
投資活動提供的現金淨額 |
| 33,431 |
| 13,869 | ||
融資活動提供的現金淨額 |
| 3 |
| 688 | ||
現金、現金等價物和限制性現金淨增(減) | $ | 7,909 | $ | (9,164) | ||
用於經營活動的現金淨額
在截至2022年3月31日的三個月中，經營活動中使用的淨現金主要包括2770萬美元的淨虧損和420萬美元的經營資產和負債淨變化產生的現金流出，但被來自非現金費用淨額的640萬美元的現金流入部分抵消。經營資產和負債的變化主要包括預付費用增加260萬美元，這主要是由於預付臨牀成本的增加，與Vifor銷售KORSUVA注射劑的Vifor在截至2022年3月31日的三個月期間相關的應收賬款增加250萬美元，以及與我們在康涅狄格州斯坦福德的運營設施的租賃協議相關的運營租賃負債相關的現金流出40萬美元，但被庫存減少70萬美元和因應付賬款和應計費用增加而產生的60萬美元現金流入部分抵消。非現金費用淨額主要包括570萬美元的股票薪酬支出，其中包括與2021年修改我們前首席執行官的股權獎勵相關的增量支出160萬美元，與我們的斯坦福德運營租賃相關的租賃費用中的攤銷費用部分30萬美元，以及可供出售證券的攤銷，淨額為30萬美元。
截至2021年3月31日的三個月，經營活動中使用的淨現金主要包括2330萬美元的淨虧損和500萬美元的經營資產和負債淨變化的現金流出，但非現金費用淨額的460萬美元現金流入部分抵消了這一淨額。營運資產及負債的變動主要包括應付帳款及應計開支減少所引致的現金流出200萬美元、在截至2021年3月31日止三個月內，我們從丸紅賺取的里程碑式付款所導致的其他應收款項增加所引致的現金流出170萬美元、主要與預付臨牀成本增加有關的預付開支增加所引致的現金流出90萬美元，以及與我們在康涅狄格州斯坦福德的營運設施或斯坦福德營運租約的營運租賃協議有關的營運租賃負債有關的現金流出40萬美元。非現金費用淨額主要包括410萬美元的基於股票的薪酬支出，以及與我們的斯坦福德運營租賃有關的30萬美元租賃支出中的攤銷支出部分。
投資活動提供的現金淨額
截至2022年3月31日的三個月，投資活動提供的現金淨額為3340萬美元，其中主要包括來自可供出售證券到期日的4400萬美元現金流入，部分被用於購買可供出售證券的1050萬美元現金流出所抵消。
52
目錄表
截至2021年3月31日的三個月，投資活動提供的現金淨額為1,390萬美元，其中主要包括可供出售證券到期和贖回的現金流入2,980萬美元和出售可供出售證券的收益800萬美元，部分被購買可供出售證券的現金流出2,400萬美元所抵消。
融資活動提供的現金淨額
截至2022年3月31日和2021年3月31日的三個月，融資活動提供的現金淨額分別為3,000美元和688,000美元，分別來自行使股票期權的收益。
近期會計公告
請參閲《簡明財務報表附註2》，陳述的基礎，在本季度報告Form 10-Q中。
關鍵會計估計
根據美國公認會計準則編制我們的簡明財務報表和相關披露，以及我們對財務狀況和經營結果的討論和分析，要求我們作出影響於簡明財務報表日期的已報告資產和負債額、或有資產和負債以及報告期內已報告收入和費用的已報告金額的估計、判斷和假設。我們的估計是基於歷史經驗和我們認為在作出該等估計時的情況下是合理的各種其他假設。實際結果和結果可能與我們的估計、判斷和假設大不相同。我們根據環境、事實和經驗的變化定期審查我們的估計。估計重大修訂的影響自估計變動之日起，將於簡明財務報表中反映。財務報表附註2，重要會計政策摘要在截至2021年12月31日的年度報告Form 10-K中，我們介紹了在編制簡明財務報表時使用的重要會計政策和方法。
我們將我們的關鍵會計估計定義為對不確定事項的主觀估計和判斷，這些估計和判斷可能對我們的財務狀況和經營結果以及我們應用GAAP的具體方式產生重大影響。
在截至2022年3月31日的三個月內，我們的關鍵會計估計與我們在截至2021年12月31日的年度報告Form 10-K中描述的估計值沒有重大變化。
第三項。關於市場風險的定量和定性披露。
利率風險
截至2022年3月31日，我們將大部分現金儲備投資於各種可供出售的有價證券，包括投資級債務工具，主要是公司債券、商業票據、市政債券和美國政府及美國政府支持實體的直接債務，以及現金等價物。見簡明財務報表附註3，可供出售的有價證券，請參閲本季度報告Form 10-Q，以瞭解有關我們可供出售的有價證券的詳細信息。
截至2022年3月31日，我們已將1.882億美元的現金儲備投資於此類有價證券。這些可出售的證券包括1.882億美元的投資級債務工具，收益率約為0.36%，截止日期為2024年11月。截至2021年12月31日，我們已將2.233億美元的現金儲備投資於此類有價證券。這些可出售的證券包括2.233億美元的投資級債務工具，收益率約為0.28%，到期日至2024年11月。
我們根據我們的投資政策保持投資組合，其中包括關於可接受的投資證券、最低信用質量、期限參數以及集中度和多元化的指導方針。
53
目錄表
我們的投資政策的主要目標是保留本金、維持適當的流動資金和滿足經營需要。我們的投資受到利率風險的影響，如果市場利率上升，我們的投資將會縮水。然而，由於我們投資的保守性和相對較短的存續期，我們不相信我們會受到與我們的投資相關的利率變化的實質性影響。因此，我們目前沒有使用利率衍生工具來管理利率變化的風險敞口。
存續期是一種敏感度指標，可用於估算利率變化將導致的證券公允價值的變化。應用久期模型，假設2022年3月31日和2021年12月31日利率上升100個基點，或1%，將導致我們的有價證券投資組合在這些日期的公允價值非實質性下降。
信用質量風險
雖然我們的投資受到信用風險的影響，但我們的投資政策規定了我們投資的信用質量標準，並限制了任何單一發行、發行人或投資類型的信用風險敞口。然而，購買後投資證券的信用質量惡化可能會使我們面臨無法收回證券全部本金價值的風險。截至2022年3月31日和2021年3月31日的三個月，我們沒有將任何費用計入我們的可供出售證券的信貸損失費用。參見《簡明財務報表附註3》，可供出售的有價證券，在本季度報告Form 10-Q中。
截至2022年3月31日，我們有250萬美元的應收賬款與向Vifor銷售KORSUVA注射劑有關。在截至2022年3月31日的三個月內，我們沒有發現與我們的許可合作伙伴Vifor相關的任何信用風險。截至2021年12月31日，我們沒有應收賬款的實質性餘額。
第四項。控制和程序.
信息披露控制和程序的評估
我們的管理層在首席執行官和首席財務官的參與下，評估了截至2022年3月31日，我們的披露控制和程序(該術語在修訂後的1934年證券交易法或交易法下的規則13a-15(E)和15d-15(E)中定義)的有效性。基於這樣的評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至2022年3月31日，我們的披露控制和程序有效，可以提供合理的保證，確保我們根據交易所法案提交或提交的報告中要求披露的信息：(1)在美國證券交易委員會規則和表格中指定的時間段內記錄、處理、彙總和報告，(2)積累並酌情傳達給我們的管理層，包括首席執行官和首席財務官，以便及時做出有關所需披露的決定。
財務報告內部控制的變化
在截至2022年3月31日的季度內，我們對財務報告的內部控制沒有發生重大影響或合理地可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。
對控制和程序的限制
管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，認識到任何控制和程序，無論設計和操作多麼良好，都只能為實現其目標提供合理的保證，並且管理層必須在評估可能的控制和程序的成本效益關係時應用其判斷。由於所有控制系統的固有侷限性，任何控制和程序的評估都不能絕對保證CARA治療公司內部的所有控制問題和欺詐事件(如果有的話)都已被檢測到。
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目錄表
第II部
其他信息
第1項。法律訴訟
我們可能會不時地受到仲裁、訴訟或在正常業務過程中提出的索賠的影響。我們目前不參與任何仲裁或法律程序，如果裁決對我們不利，將對我們的業務、經營業績或財務狀況產生重大不利影響。未來任何索賠或訴訟的結果都不能肯定地預測，無論結果如何，訴訟都可能因為辯護和訴訟成本、管理資源分流等因素而對我們產生不利影響。
第1A項。風險因素
第一部分中討論的風險因素沒有發生實質性變化。風險因素在截至2021年12月31日的年度報告Form 10-K中。
第二項。未登記的股權證券銷售和收益的使用.
沒有。
第三項。高級證券違約。
沒有。
第四項。煤礦安全信息披露。
不適用。
第五項。其他信息。
沒有。
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目錄表
第六項。陳列品.
以引用方式併入 | ||||||||||
展品 |
| 展品説明 |
| 表格 |
| 文件編號 |
| 證物編號： |
| 提交日期 |
3.1 | 公司註冊證書的修訂和重訂。 | 8-K | 001-36279 | 3.1 | 2014年2月7日 | |||||
3.2 | 修訂及重新編訂附例。 | 8-K | 001-36279 | 3.2 | 2014年2月7日 | |||||
10.1+† | 修改和重新設定非員工董事薪酬政策 | |||||||||
31.1† | 根據1934年《證券交易法》第13a-14(A)/15d-14(A)條對CARA治療公司首席執行官進行認證。 | |||||||||
31.2† | 根據1934年《證券交易法》第13a-14(A)/15d-14(A)條認證CARA治療公司的首席財務官。 | |||||||||
32.1†* | 根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906節通過的《美國法典》第18編第1350節對Cara治療公司的首席執行官和首席財務官的認證。 | |||||||||
101.CAL† | 內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫。 | |||||||||
101.INS† | 內聯XBRL實例文檔。 | |||||||||
101.LAB† | 內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase。 | |||||||||
101.PRE† | 內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase。 | |||||||||
101.SCH† | 內聯XBRL分類 | |||||||||
擴展架構鏈接庫。 | ||||||||||
101.DEF† | 內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔。 | |||||||||
104† | 封面交互數據文件(格式為內聯XBRL，包含在附件101中)。 | |||||||||
+表示管理合同或補償計劃。
†在此提交了申請。
* | 本證書不視為為1934年《證券交易法》(修訂)第18節的目的而提交，或以其他方式承擔該節的責任，也不應被視為通過引用納入根據1933年《證券法》(修訂)或《1934年證券交易法》(修訂)提交的任何文件。 |
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目錄表
簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽署人代表其簽署。
Cara治療公司 | |||
日期：2022年5月9日 | 通過 | /s/ 克里斯托弗·波斯納 | |
克里斯托弗·波斯納 | |||
總裁、首席執行官和董事 | |||
(首席行政主任) | |||
日期：2022年5月9日 | 通過 | /s/ 託馬斯·賴利 | |
託馬斯·賴利 | |||
首席財務官 | |||
(首席財務會計官) | |||
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