目錄表
美國
美國證券交易委員會
華盛頓特區，20549
表格
截至本季度末
或
委託文件編號：
(註冊人的確切姓名載於其章程)
| 不是的。 | |
(註冊成立或組織的國家或其他司法管轄區) | (國際税務局僱主身分證號碼) |
(主要行政辦公室地址)(郵政編碼)
(
(註冊人的電話號碼，包括區號)
根據該法第12(B)條登記的證券：
每個班級的標題 |
| 交易代碼 |
| 註冊的每個交易所的名稱 |
用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短時間內)提交了1934年《證券交易法》第13條或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。請參閲《交易法》第12b-2條規則中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小申報公司”和“新興成長型公司”的定義。(勾選一項)：
| 加速文件管理器☐ | |
非加速文件服務器☐ | 規模較小的報告公司 | |
新興成長型公司 |
如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易所法》第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。☐
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如《交易法》第12b-2條所定義)。是
截至2022年4月29日，
目錄表
Celldex治療公司
表格10-Q
截至2022年3月31日的季度報告
目錄表
|
| 頁面 |
第一部分-財務信息 | ||
項目1.未經審計的財務報表 | 3 | |
截至2022年3月31日和2021年12月31日的簡明綜合資產負債表 | 3 | |
截至2022年和2021年3月31日止三個月的簡明綜合經營報表和全面虧損 | 4 | |
截至2022年和2021年3月31日止三個月簡明合併現金流量表 | 5 | |
未經審計的簡明合併財務報表附註 | 6 | |
項目2.管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析 | 15 | |
項目3.關於市場風險的定量和定性披露 | 27 | |
項目4.控制和程序 | 27 | |
第II部分--其他資料 | ||
項目1.法律訴訟 | 28 | |
第1A項。風險因素 | 28 | |
項目6.展品 | 29 | |
展品索引 | 29 | |
簽名 | 30 |
2
目錄表
第一部分-財務信息
項目1.未經審計的財務報表
Celldex治療公司
簡明合併資產負債表
(未經審計)
(單位為千，不包括每股和每股金額)
3月31日， | 十二月三十一日， | |||||
| 2022 |
| 2021 | |||
資產 | ||||||
流動資產： | ||||||
現金和現金等價物 | $ | | $ | | ||
有價證券 |
| |
| | ||
應收賬款和其他應收款 |
| |
| | ||
預付資產和其他流動資產 |
| |
| | ||
流動資產總額 |
| |
| | ||
財產和設備，淨額 |
| |
| | ||
經營性租賃使用權資產淨額 | | | ||||
無形資產，淨額 |
| |
| | ||
其他資產 |
| |
| | ||
總資產 | $ | | $ | | ||
負債和股東權益 | ||||||
流動負債： | ||||||
應付帳款 | $ | | $ | | ||
應計費用 |
| |
| | ||
經營租賃負債的當期部分 | | | ||||
其他長期負債的流動部分 |
| |
| | ||
流動負債總額 |
| |
| | ||
經營租賃負債的長期部分 | | | ||||
其他長期負債 |
| |
| | ||
總負債 |
| |
| | ||
承付款和或有負債 | ||||||
股東權益： | ||||||
可轉換優先股，$ |
|
| ||||
普通股，$ |
| |
| | ||
額外實收資本 |
| |
| | ||
累計其他綜合收益 |
| |
| | ||
累計赤字 |
| ( |
| ( | ||
股東權益總額 |
| |
| | ||
總負債和股東權益 | $ | | $ | | ||
見未經審計的簡明綜合財務報表附註
3
目錄表
Celldex治療公司
簡明合併經營報表和全面虧損
(未經審計)
(以千為單位，每股除外)
三個月 | 三個月 | |||||
| March 31, 2022 |
| March 31, 2021 | |||
收入： | ||||||
產品開發和許可協議 | $ | | $ | | ||
合同和贈款 |
| |
| | ||
總收入 |
| |
| | ||
運營費用： |
| |||||
研發 |
| |
| | ||
一般和行政 |
| |
| | ||
(收益)重新計量或有對價的公允價值損失 | ( | | ||||
總運營費用 |
| |
| | ||
營業虧損 |
| ( |
| ( | ||
投資和其他收入，淨額 |
| |
| | ||
淨虧損 | $ | ( | $ | ( | ||
普通股基本和稀釋後淨虧損 | ( | ( | ||||
用於計算每股基本和攤薄淨虧損的股份 |
| |
| | ||
綜合損失： | ||||||
淨虧損 | $ | ( | $ | ( | ||
其他全面收益(虧損)： | ||||||
有價證券未實現虧損 |
| ( |
| ( | ||
綜合損失 | $ | ( | $ | ( | ||
見未經審計的簡明綜合財務報表附註
4
目錄表
Celldex治療公司
簡明合併現金流量表
(未經審計)
(單位：千)
三個月 | 三個月 | |||||
| March 31, 2022 |
| March 31, 2021 | |||
經營活動的現金流： | ||||||
淨虧損 | $ | ( | $ | ( | ||
對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行的調整： | ||||||
折舊及攤銷 |
| |
| | ||
有價證券攤銷和溢價淨額 |
| |
| ( | ||
出售或處置資產的收益 | — | ( | ||||
(收益)重新計量或有對價的公允價值損失 | ( | | ||||
基於股票的薪酬費用 |
| |
| | ||
經營性資產和負債變動情況： | ||||||
應收賬款和其他應收款 |
| ( |
| ( | ||
預付資產和其他流動資產 |
| ( |
| ( | ||
應付賬款和應計費用 |
| ( |
| ( | ||
其他負債 |
| |
| ( | ||
用於經營活動的現金淨額 |
| ( |
| ( | ||
投資活動產生的現金流： | ||||||
有價證券的出售和到期日 |
| |
| | ||
購買有價證券 |
| ( |
| ( | ||
購置財產和設備 | ( | ( | ||||
出售或處置資產所得收益 | — | | ||||
投資活動提供的現金淨額 |
| |
| | ||
融資活動的現金流： | ||||||
從員工福利計劃中發行股票的收益 |
| |
| | ||
融資活動提供的現金淨額 |
| |
| | ||
現金及現金等價物淨(減)增 |
| ( |
| | ||
期初現金及現金等價物 |
| |
| | ||
期末現金及現金等價物 | $ | | $ | | ||
非現金投資活動 | ||||||
應計在建在建工程 | $ | | $ | — | ||
見未經審計的簡明綜合財務報表附註
5
目錄表
Celldex治療公司
未經審計的簡明合併財務報表附註
March 31, 2022
(1)提交依據
隨附的未經審計的簡明綜合財務報表是由Celldex治療公司(“公司”或“Celldex”)根據美國公認的會計原則(“美國公認會計原則”)編制的，反映了公司及其全資子公司的經營情況。所有公司間餘額和交易均已在合併中沖銷。
這些中期財務報表不包括美國公認會計原則要求的年度財務報表的所有信息和腳註，應與截至2021年12月31日的年度經審計財務報表一起閲讀，後者包括在公司於2022年2月28日提交給美國證券交易委員會的Form 10-K年度報告中。管理層認為，中期財務報表反映了所有必要的正常經常性調整，以公平地陳述公司在所述中期的財務狀況和經營業績。為便於比較而提供的年終簡明資產負債表數據來自經審計的財務報表，但不包括美國公認會計原則要求的所有披露。
中期的經營結果不一定代表未來任何中期或截至2022年12月31日的財政年度預期的經營結果。
截至2022年3月31日，公司擁有現金、現金等價物和有價證券
在未來12個月及以後，該公司可能採取進一步措施籌集更多資本，以滿足其長期流動資金需求，包括但不限於以下一項或多項：向現有或新的合作伙伴發放候選藥物的許可、可能的業務合併、發行債務或通過私募或公開發行普通股或其他證券。儘管本公司過去曾成功籌集資金，但不能保證將以可接受的條件獲得額外融資(如果有的話)，而且隨着現有資源的使用，本公司在融資努力中的談判地位可能會惡化。也不能保證該公司將能夠建立進一步的合作關係。額外的股權融資可能會稀釋公司的股東；債務融資(如果可能)可能涉及大量現金支付義務和契約，限制公司作為企業運營的能力；許可或戰略合作可能導致特許權使用費或其他條款，降低公司正在開發的產品的經濟潛力。公司從發行之日起12個月後繼續為其計劃中的業務提供資金的能力還取決於收購Kolltan製藥公司(“Kolltan”)的或有里程碑付款的時間和方式，如果公司達到與這些付款相關的候選藥物里程碑的話。公司可根據其選擇，決定以現金、普通股或兩者的組合支付這些里程碑式的付款。如果公司無法籌集滿足其長期流動資金需求所需的資金，它可能不得不推遲或停止一個或多個項目的開發, 停止或推遲正在進行的或預期的臨牀試驗，比預期更早地批准計劃，以大幅折扣或其他不利條款籌集資金(如果有的話)，或出售公司的全部或部分。
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目錄表
新冠肺炎疫情繼續在美國和世界各地產生重大影響。疫苗的可獲得性為未來帶來了希望，儘管病毒的新變種和疫苗免疫力的潛在減弱可能會導致未來繼續受到這場大流行的影響，這可能會對我們的業務產生不利影響。到目前為止，我們已經控制了延遲和中斷，在計劃和正在進行的臨牀前和臨牀試驗、製造或運輸中沒有受到重大影響。對我們業務的潛在影響包括計劃和正在進行的臨牀前和臨牀試驗的延遲，包括患者登記、獨立臨牀研究人員、合同研究組織和其他第三方服務提供商提供的時間和資源的中斷、我們設施的臨時關閉、我們員工旅行能力的中斷或限制，以及原料藥和藥品的第三方供應商和合同製造商的製造和/或發貨延遲。對我們業務的任何長期負面影響都可能對我們的經營業績產生實質性影響，並可能導致我們賬面價值為#美元的無形正在進行的研發(IPR&D)資產減值。
(2)重大會計政策
在編制截至2022年3月31日止三個月的10-Q表格簡明綜合財務報表時所使用的主要會計政策，與本公司截至2021年12月31日止年度的10-K表格財務報表附註2所述的會計政策一致。
近期會計公告
自指定生效日期起，財務會計準則委員會或其他準則制定機構會不時發佈新的會計聲明。除非另有討論，否則本公司相信，最近發佈的尚未生效的準則的影響不會對本公司採納後的綜合財務報表產生實質性影響。
2016年6月，FASB發佈了《關於金融工具信用損失計量的指導意見》。指導意見要求使用預期損失模型而不是目前使用的已發生損失模型來報告信貸損失，並建立了與信用風險相關的額外披露。對於有未實現虧損的可供出售債務證券，該標準現在要求記錄撥備，而不是降低投資的攤銷成本。本標準自2023年1月1日起對本公司施行。採用這一新指引預計不會對公司的綜合財務報表和相關披露產生實質性影響。
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目錄表
(3)公允價值計量
下表列出了按公允價值計量的公司金融資產和負債：
自.起 | ||||||||||||
| March 31, 2022 |
| 1級 |
| 2級 |
| 3級 | |||||
(單位：千) | ||||||||||||
資產： | ||||||||||||
貨幣市場基金和現金等價物 | $ | | — | $ | | — | ||||||
有價證券 | | — | | — | ||||||||
$ | | — | $ | | — | |||||||
負債： | ||||||||||||
科爾坦收購或有對價 | $ | | — | — | $ | | ||||||
$ | | — | — | $ | | |||||||
自.起 | ||||||||||||
| 2021年12月31日 |
| 1級 |
| 2級 |
| 3級 | |||||
(單位：千) | ||||||||||||
資產： | ||||||||||||
貨幣市場基金和現金等價物 | $ | | — | $ | | — | ||||||
有價證券 | | — | | — | ||||||||
$ | | — | $ | | — | |||||||
負債： | ||||||||||||
科爾坦收購或有對價 | $ | | — | — | $ | | ||||||
$ | | — | — | $ | | |||||||
該公司的金融資產主要由貨幣市場基金、現金等價物和有價證券組成，在估值體系中被歸類為2級。該公司利用獨立的定價服務對其有價證券進行估值，這些服務通常從最近報告的相同或類似證券的交易中得出安全價格，並根據重大可觀察到的交易進行調整。在每個資產負債表日期，可觀察到的市場輸入可能包括交易信息、經紀人或交易商報價、出價、報價或這些數據來源的組合。
下表反映了公司在截至2022年3月31日的三個月中按公允價值使用第三級投入計量的或有對價負債活動(單位：千)：
其他負債： | |||
或有條件 | |||
| 考慮事項 | ||
2021年12月31日的餘額 | $ | | |
計入營業費用的公允價值調整 |
| ( | |
2022年3月31日的餘額 | $ | | |
用於計量本公司3級負債公允價值的估值技術主要是收益法，該3級負債包括與2016年收購Kolltan有關的或有對價。在或有對價的公允價值計量中使用的重大不可觀察的投入是估計，包括成功概率、貼現率和達到里程碑付款條件的時間量。截至2022年3月31日，用於計算或有對價公允價值的加權平均成功概率為
8
目錄表
在截至2022年3月31日的三個月內，本公司錄得
該公司沒有任何資金調入或調出Level 3或 截至2022年3月31日的三個月。
(4)有價證券
以下是分類為可供出售的可交易債務證券的摘要：
未實現總額 | ||||||||||||
攤銷 | 公平 | |||||||||||
| 成本 |
| 收益 |
| 損失 |
| 價值 | |||||
(單位：千) | ||||||||||||
March 31, 2022 | ||||||||||||
有價證券 | ||||||||||||
美國政府和市政義務 | ||||||||||||
在一年或更短的時間內到期 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
一年至三年後到期 | — | — | — | — | ||||||||
美國政府和市政債務總額 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
公司債務證券 | ||||||||||||
在一年或更短的時間內到期 | $ | | $ | — | $ | ( | $ | | ||||
一年至三年後到期 | | — | ( | | ||||||||
公司債務證券總額 | $ | | $ | — | $ | ( | $ | | ||||
有價證券總額 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
未實現總額 | ||||||||||||
攤銷 | 公平 | |||||||||||
成本 |
| 收益 |
| 損失 |
| 價值 | ||||||
(單位：千) | ||||||||||||
2021年12月31日 | ||||||||||||
有價證券 | ||||||||||||
美國政府和市政義務 | ||||||||||||
在一年或更短的時間內到期 | $ | | $ | — | $ | ( | $ | | ||||
一年至三年後到期 | | — | ( | | ||||||||
美國政府和市政債務總額 | $ | | $ | — | $ | ( | $ | | ||||
公司債務證券 | ||||||||||||
在一年或更短的時間內到期 | $ | | $ | — | $ | ( | $ | | ||||
一年至三年後到期 | | — | ( | | ||||||||
公司債務證券總額 | $ | | $ | — | $ | ( | $ | | ||||
有價證券總額 | $ | | $ | — | $ | ( | $ | | ||||
該公司持有投資級有價證券，以及
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目錄表
(5)無形資產
於2022年3月31日及2021年12月31日，本公司活期無限無形資產的賬面價值為
本公司至少每年對知識產權研發資產進行減值測試，如果事件或情況變化表明知識產權研發資產可能減值，則更頻繁地進行減值測試。由於知識產權研發項目的性質，公司未來可能會遇到進行臨牀試驗的監管批准的延遲或失敗、此類臨牀試驗的失敗或實現商業上可行的產品的其他失敗，因此，未來可能會確認進一步的減值損失。
(六)其他長期負債
其他長期負債包括：
| 3月31日， |
| 十二月三十一日， | |||
2022 | 2021 | |||||
(單位：千) | ||||||
與知識產權研發有關的遞延税項負債淨額(附註11) | $ | | $ | | ||
出售税收優惠的遞延收入 |
| |
| — | ||
或有里程碑(注3) | | | ||||
遞延收入(附註10) |
| |
| | ||
總計 |
| |
| | ||
較小電流部分 |
| ( |
| ( | ||
長期部分 | $ | | $ | | ||
2022年3月，該公司獲得新澤西州經濟發展局的批准，並同意出售新澤西州價值1美元的税收優惠
(7)股東權益
於二零一六年五月，本公司與Cantor Fitzgerald&Co.(“Cantor”)訂立受控股權發售銷售協議(“Cantor協議”)，允許本公司不時透過Cantor代理髮行及出售其普通股股份。截至2022年3月31日，該公司擁有
10
目錄表
截至2022年3月31日和2021年3月31日的三個月股東權益變動摘要如下：
|
|
|
| 累計 |
|
| |||||||||||
普普通通 | 普普通通 | 其他內容 | 其他 | 總計 | |||||||||||||
庫存 | 股票面值 | 已繳費 | 全面 | 累計 | 股東的 | ||||||||||||
股票 | 價值 | 資本 | 收入 | 赤字 | 權益 | ||||||||||||
(單位為千，不包括份額) | |||||||||||||||||
截至2021年12月31日的合併餘額 |
| |
| $ | |
| $ | |
| $ | |
| $ | ( |
| $ | |
根據股票期權和員工購股計劃發行的股票 |
| |
|
| — |
|
| |
|
| — |
|
| — |
|
| |
基於股票的薪酬 |
| — |
|
| — |
|
| |
|
| — |
|
| — |
|
| |
有價證券未實現虧損 |
| — |
|
| — |
|
| — |
|
| ( |
|
| — |
|
| ( |
淨虧損 |
| — |
|
| — |
|
| — |
|
| — |
|
| ( |
|
| ( |
截至2022年3月31日的合併餘額 |
| |
| $ | |
| $ | |
| $ | |
| $ | ( |
| $ | |
|
|
|
| 累計 |
|
| |||||||||||
普普通通 | 普普通通 | 其他內容 | 其他 | 總計 | |||||||||||||
庫存 | 股票面值 | 已繳費 | 全面 | 累計 | 股東的 | ||||||||||||
股票 | 價值 | 資本 | 收入 | 赤字 | 權益 | ||||||||||||
(單位為千，不包括份額) | |||||||||||||||||
2020年12月31日的合併餘額 |
| | $ | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | |||||
根據股票期權和員工購股計劃發行的股票 |
| |
| — |
| |
| — |
| — |
| | |||||
基於股票的薪酬 |
| — |
| — |
| |
| — |
| — |
| | |||||
有價證券未實現虧損 |
| — |
| — |
| — |
| ( |
| — |
| ( | |||||
淨虧損 |
| — |
| — |
| — |
| — |
| ( |
| ( | |||||
截至2021年3月31日的合併餘額 |
| | $ | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | |||||
(8)基於股票的薪酬
截至2022年3月31日的三個月股票期權活動摘要如下：
加權 | 加權 | ||||||
平均值 | 平均值 | ||||||
鍛鍊 | 剩餘 | ||||||
價格 | 合同 | ||||||
| 股票 |
| 每股 |
| 期限(年) | ||
截至2021年12月31日的未償還期權 |
| | $ | | |||
授與 |
| | $ | | |||
已鍛鍊 |
| ( | $ | | |||
取消 |
| ( | $ | | |||
2022年3月31日未償還期權 |
| | $ | | |||
已歸屬和預計將於2022年3月31日歸屬的期權 |
| | $ | | |||
在2022年3月31日可行使的期權 |
| | $ | | |||
2021年計劃下可供授予的股份 |
| | |||||
於截至二零二二年三月三十一日止三年內已授出之購股權之加權平均授出日公平價值為$
已歸屬及預期於2022年3月31日歸屬的股票期權的內在價值合計為$
11
目錄表
截至2022年3月31日和2021年3月31日的三個月的股票薪酬支出入賬如下：
截至3月31日的三個月， | ||||||
| 2022 |
| 2021 | |||
(單位：千) | ||||||
研發 | $ | | $ | | ||
一般和行政 |
| |
| | ||
基於股票的薪酬總支出 | $ | | $ | | ||
在截至2022年3月31日和2021年3月31日的三個月內授予的員工、顧問和非員工董事股票期權的公允價值採用布萊克-斯科爾斯期權定價模型進行估值，假設條件如下：
截至3月31日的三個月， | ||||
|
| 2022 |
| 2021 |
預期股價波動 |
| |||
預期期權期限 |
| |||
無風險利率 |
| |||
預期股息收益率 |
| |||
(9)累計其他綜合收益
截至2022年3月31日的三個月，作為股東權益組成部分報告的累計其他全面收益的變化摘要如下：
未實現 | |||||||||
虧損發生在 | |||||||||
適銷對路 | 外國 | ||||||||
| 證券 |
| 貨幣項目 |
| 總計 | ||||
(單位：千) | |||||||||
2021年12月31日的餘額 | $ | ( | $ | | $ | | |||
其他綜合損失 |
| ( |
| — |
| ( | |||
2022年3月31日的餘額 | $ | ( | $ | | $ | | |||
(10)收入
合同和贈款收入
該公司已經與洛克菲勒大學和吉利德科學公司簽訂了協議，根據協議，公司以時間和材料為基礎或以商定的固定價格提供製造和研發服務。該公司確認了$
合同資產和負債
在2022年3月31日和2021年12月31日，公司根據所有合同獲得對價的權利被認為是無條件的，因此，
12
目錄表
(11)所得税
該公司評估了影響其遞延税項淨資產變現的正面和負面證據，並考慮了其虧損歷史，最終得出的結論是，公司“很可能”不會確認聯邦、州和外國遞延税項資產的收益，因此，截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司對其遞延税項資產維持了全額估值備抵。
遞延納税淨負債#美元
馬薩諸塞州、新澤西州、紐約州和康涅狄格州是本公司主要運營或曾經運營的司法管轄區，與所得税有關聯。本公司目前未在任何納税年度接受上述或任何其他司法管轄區的審查。
(12)每股淨虧損
每股普通股基本淨虧損以期內已發行普通股的加權平均數為基礎，但不包括已發行但尚未歸屬的限制性股票。每股普通股攤薄淨虧損是根據當期已發行普通股的加權平均數加上影響攤薄期間的額外加權平均潛在攤薄普通股計算得出的。在公司報告淨虧損的期間，基本每股淨虧損和稀釋後每股淨虧損之間沒有差異，因為普通股的稀釋股票不被假設為已發行，因為它們的效果是反稀釋的。尚未計入每股普通股淨虧損的潛在攤薄普通股如下：
截至3月31日的三個月， | ||||
| 2022 |
| 2021 | |
股票期權 |
| |
| |
限制性股票 |
| — |
| — |
| |
| | |
(13)收購Kolltan
2016年11月29日，公司收購臨牀階段生物製藥公司Kolltan的全部股份和債務權益，以換取
於2019年10月，本公司收到Kolltan前股東的聘用代表股東代表服務有限責任公司(“SRS”)的函件，通知本公司反對本公司將與CDX-0158有關的開發、監管批准及以銷售為基礎的Kolltan里程碑的描述為已放棄，並爭辯説相關的里程碑付款應由Celldex支付給Kolltan股東。該公司不同意他們的反對意見，並認為他們的反對意見毫無根據。
2020年8月18日，Celldex向特拉華州衡平法院提交了一份經核實的針對SRS(根據合併協議以Kolltan前股東代表的身份行事)的申訴，要求對雙方在合併協議下與與停產的CDX-0158計劃有關的某些或有里程碑付款相關的權利和義務進行聲明性救濟。具體地説，Celldex要求輸入一項命令，宣佈：
| (i) | 根據合併協議，Celldex決定停止開發CDX-0158(以前稱為KTN0158)是適當和有效的； |
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| (Ii) | 根據合併協議，Celldex於2018年12月5日發出的里程碑放棄通知是有效和有效的，並且尚未實現並已適當地放棄了“成功完成KTN0158的第一階段臨牀試驗”的里程碑；以及 |
| (Iii) | 根據合併協議，barzolvolimab計劃不是根據合併協議產生里程碑付款的計劃。 |
在SRS的答覆和核實的反訴中，SRS提出了關於合併協議的違約、違反誠實信用和公平交易的默示契約、關於放棄CDX-0158里程碑的聲明救濟和不當得利的索賠，部分是基於SRS的斷言，即barzolvolimab計劃本質上是CDX-0158(前身為KTN0158)計劃的擴展。在SRS與Celldex就其對和解或調解討論的興趣進行接觸後，各方於2021年5月進行了不具約束力的調解，但這些討論並未導致爭端的解決。案件仍在審理中，我們目前無法預測或估計此事的結果。此案目前定於2022年6月開庭審理。
在公司終止CDX-3379計劃後，公司向SRS發出了與CDX-3379計劃相關的Kolltan里程碑的里程碑放棄通知。於二零二零年十月，本公司接獲SRS已反對該通知，並要求本公司提供根據合併協議條款提供的進一步資料。
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項目2.管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析
《1995年私人證券訴訟改革法》規定的安全港聲明：本報告包含根據1995年《私人證券訴訟改革法》(修訂後的《證券法案》第27A節)和《1934年證券交易法》(經修訂的1934年《證券交易法》第21E節)的安全港條款作出的前瞻性陳述。前瞻性表述包括有關我們的信念、計劃、目標、目標、預期、預期、假設、估計、意圖和未來表現的表述，涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，這些風險、不確定性和其他因素可能超出我們的控制範圍，並可能導致我們的實際結果、業績或成就與此類前瞻性表述明示或暗示的未來結果、業績或成就大不相同。除歷史事實以外的所有陳述均為前瞻性陳述。您可以通過使用“可能”、“將”、“可以”、“預期”、“假設”、“應該”、“表明”、“將”、“相信”、“考慮”、“預期”、“尋求”、“估計”、“繼續”、“計劃”、“指向”、“項目”、“預測”、“可能”等詞語來識別這些前瞻性陳述。“有意”、“目標”、“潛在的”和其他類似的詞語和表達的未來。
有許多重要因素可能導致實際結果與我們所作的任何前瞻性聲明中所表達的結果大相徑庭。這些因素包括但不限於：
| ● | 我們對候選產品的依賴，這些產品仍處於早期開發階段； |
| ● | 我們成功完成研究和進一步開發的能力，包括臨牀前和臨牀研究，如果我們獲得監管部門的批准，我們候選藥物的商業化和這些候選藥物市場的增長； |
| ● | 我們預期的臨牀前開發、法規提交、臨牀試驗和產品批准的開始和完成時間； |
| ● | 新冠肺炎疫情對我們的業務或整體經濟的影響； |
| ● | 新冠肺炎疫情是否會影響我們計劃的和/或目前正在進行的臨牀前/臨牀試驗的完成時間； |
| ● | 我們有能力在適當的情況下為我們的候選藥物談判戰略夥伴關係； |
| ● | 我們有能力管理處於不同開發階段的各種候選藥物的多個臨牀試驗； |
| ● | 正在進行的臨牀前和臨牀試驗的成本、時間、範圍和結果； |
| ● | 我們對我們產品和開發候選產品的屬性的期望，包括藥物特性、療效、安全性和劑量方案； |
| ● | 為我們的候選藥物獲得監管批准的成本、時間和不確定性； |
| ● | 我們的臨牀研究機構合作伙伴提供的臨牀管理服務的可用性、成本、交付和質量； |
| ● | 由我們自己的製造工廠生產或由合同製造商、供應商和合作夥伴供應的臨牀和商業級材料的可用性、成本、交付和質量； |
| ● | 我們在競爭對手之前開發產品並將其商業化的能力，這些產品優於此類競爭對手開發的替代產品； |
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| ● | 我們開發技術能力的能力，包括識別新的和臨牀上重要的靶點，利用我們現有的技術平臺開發新的候選藥物，並將我們的重點擴大到我們現有的靶向治療的更廣泛的市場； |
| ● | 根據我們收購Kolltan的合併協議，支付開發、監管批准和基於銷售的里程碑的成本，以及我們針對Kolltan股東代表就某些里程碑採取宣告性判決行動的成本、時間和結果； |
| ● | 我們有能力籌集足夠的資金，以資助我們的臨牀前和臨牀研究，並滿足我們的長期流動性需求，條款是我們可以接受的，或者根本沒有。如果我們無法籌集滿足我們長期流動性需求所需的資金，我們可能不得不推遲或停止一個或多個項目的開發，停止或推遲正在進行的或預期的臨牀試驗，比預期更早地批准項目，以顯著折扣或其他不利條款籌集資金，或者出售我們的全部或部分業務； |
| ● | 我們保護知識產權的能力和避免知識產權訴訟的能力，這可能是代價高昂的，並分散了管理人員的時間和注意力； |
| ● | 我們有能力在不侵犯第三方知識產權的情況下開發和商業化產品；以及 |
| ● | 本Form 10-Q季度報告中其他部分列出的風險因素，以及公司截至2021年12月31日的Form 10-K年度報告和我們提交給美國證券交易委員會的其他報告中“業務”、“風險因素”和“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”項下列出的因素. |
所有前瞻性陳述都明確地受到本警示通知的限制。告誡您不要過度依賴任何前瞻性陳述，這些陳述僅説明截至本報告的日期或通過引用納入本報告的文件的日期。我們沒有義務更新、修改或更正任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件或其他原因，我們沒有義務，也明確表示不承擔任何義務。我們真誠地表達了我們的期望、信念和預測，我們相信它們有合理的基礎。然而，我們不能向您保證我們的期望、信念或計劃將會實現、實現或實現。
概述
我們是一家生物製藥公司，致力於開發治療性單抗和雙特異性抗體，用於治療現有治療方法不足的疾病。我們的候選藥物包括基於抗體的療法，這種療法能夠激發人類免疫系統和/或直接影響關鍵途徑，以改善炎症性疾病和多種癌症患者的生活。
我們正集中我們的努力和資源，繼續研究和開發：
| ● | Barzolvolimab(也稱為CDX-0159)，一種特異性結合KIT受體並有效抑制其活性的單抗，目前正在研究肥大細胞驅動的疾病。分別在2020年10月和12月，我們宣佈CSU和Cindu的1b期研究已經開始招募第一批患者。2021年7月和9月，在Cindu進行的1b期研究的陽性中期數據報告了患有寒冷性蕁麻疹和症狀性皮紋病的患者。這項研究還擴大到包括膽鹼能蕁麻疹患者，2021年12月，我們宣佈第一名患者已經在PN的1b期研究中服用了藥物。 |
| ● | CDX-1140，一種針對CD40的激動型單抗，CD40是免疫反應的關鍵激活劑，目前正在進行一期研究。實體瘤和淋巴瘤的劑量遞增完成，進一步研究的推薦劑量被確定為CDX-1140單一治療和聯合治療的1.5 mg/kg。我們在研究中啟動了多個擴展隊列，包括在PD-1/PD-L1治療無效的患者中使用KEYTRUDA®(培布羅利珠單抗)的聯合隊列，該隊列於2022年3月接近登記。 |
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| ● | CDX-527是一種雙特異性抗體，它使用我們專有的高活性抗PD-L1和CD27人類抗體將CD27的共刺激與PD-L1/PD-1途徑的阻斷結合在一起，為此，我們於2020年8月啟動了一項晚期實體腫瘤的第一階段研究。 |
我們經常與外部機構合作，共同推進我們的候選藥物。除了由Celldex牽頭的研究外，我們還有一個由調查者發起的研究(IIR)計劃，與我們的候選藥物進行多項研究。
我們的目標是建立一家完全整合的、商業階段的生物製藥公司，為未得到滿足的醫療需求的患者開發重要的療法。我們相信，我們的計劃資產為我們提供了戰略選擇，要麼保留我們創新療法的全部經濟權利，要麼通過有利的商業合作伙伴關係尋求有利的經濟條件。這種方法使我們能夠最大化我們的技術和產品組合的整體價值，同時最好地確保每個單獨產品的快速開發。目前，所有程序都完全歸Celldex所有。
執行我們的業務計劃所需的支出受到許多不確定因素的影響。臨牀試驗的完成可能需要幾年或更長時間，時間長短通常因候選藥物的類型、複雜性、新穎性和預期用途而有很大不同。這些候選藥物的臨牀開發每一種都需要五年或更長時間，每種候選藥物的總開發成本超過1億美元，這並不少見。我們估計，我們通常進行的這類臨牀試驗通常在以下時間線內完成：
| 估計數 | |
| 完成 | |
臨牀期 |
| 期間 |
階段1 |
| 1-2年 |
第二階段 |
| 1-5年 |
第三階段 |
| 1-5年 |
由於臨牀試驗方案期間出現的差異，臨牀試驗的持續時間和成本在項目的整個生命週期內可能會有很大的不同，其中包括：
| ● | 最終參與試驗的患者數量； |
| ● | 從結果來看，患者隨訪的持續時間似乎是合適的； |
| ● | 納入試驗的臨牀地點的數目； |
| ● | 登記合適的病人需時多久；及 |
| ● | 候選藥物的有效性和安全性。 |
我們在許多臨牀前研究中測試潛在的候選藥物的安全性、毒理學和免疫原性。然後，我們可能會對每種候選藥物進行多項臨牀試驗。當我們從試驗中獲得結果時，我們可能會選擇停止或推遲某些候選藥物的臨牀試驗，以便將我們的資源集中在更有前途的候選藥物上。
我們商業戰略的一個要素是追求發現、研究和開發廣泛的候選藥物組合。這是為了使我們能夠分散與我們的研發支出相關的風險。在某種程度上，我們無法維持廣泛的候選藥物，我們對一種或幾種候選藥物成功的依賴增加。
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我們需要監管部門的批准，才能將我們的候選藥物作為治療產品上市。為了進入後續的臨牀試驗階段並最終獲得監管批准，監管機構必須得出結論，我們的臨牀數據證明我們的候選產品是安全有效的。從歷史上看，臨牀前試驗和早期臨牀試驗(通過第二階段)的結果往往不能預測在後來的臨牀試驗中獲得的結果。一些新藥和生物製品在早期臨牀試驗中顯示出有希望的結果，但隨後未能建立足夠的安全性和有效性數據，無法獲得必要的監管批准。
此外，我們的業務戰略包括選擇與第三方達成合作安排，以完成我們候選藥物的開發和商業化。如果第三方接管了我們的候選藥物的臨牀試驗過程，預計完成日期將在很大程度上由該第三方控制，而不是我們。我們不能以任何程度的確定性預測哪些專有產品(如果有的話)將受到未來全部或部分合作安排的影響，以及這些安排將如何影響我們的發展計劃或資本要求。我們的項目還可能受益於補貼、助學金、合同或政府或機構贊助的研究，這些可能會降低我們的開發成本。
由於上述不確定性，除其他外，很難準確估計我們的研發項目的持續時間和完成成本，或者我們何時(如果有的話)將從產品的商業化和銷售中獲得現金流入，以及在多大程度上獲得現金流入。我們不能及時完成我們的研發項目，或者我們不能在適當的時候達成合作協議，可能會顯著增加我們的資本需求，並可能對我們的流動性造成不利影響。這些不確定性可能迫使我們不時尋求額外的外部融資來源，以繼續我們的商業戰略。我們無法籌集額外資本，或無法以我們合理接受的條件籌集額外資本，這將危及我們業務未來的成功。
在截至2021年12月31日的過去五年中，我們總共產生了3.011億美元的研發費用。下表列出了在截至2022年3月31日和2021年3月31日的三個月中，我們的每個重要研究計劃和其他已確定的研究和開發活動產生的金額。下表中披露的金額反映了直接研發成本、與基礎技術相關的許可費以及每個項目的間接研發成本分配。
三個月 | 三個月 | |||||
告一段落 | 告一段落 | |||||
| March 31, 2022 |
| March 31, 2021 | |||
| (單位：千) | |||||
Barzolvolimab/抗KIT計劃 | $ | 9,668 | $ | 6,016 | ||
CDX-1140和CDX-301 |
| 759 |
| 1,470 | ||
CDX‑527 |
| 605 |
| 1,390 | ||
其他計劃 |
| 6,024 |
| 3,844 | ||
研發費用總額 | $ | 17,056 | $ | 12,720 | ||
臨牀發展計劃
新冠肺炎疫情繼續在美國和世界各地產生重大影響。疫苗的可獲得性為未來帶來了希望，儘管病毒的新變種和疫苗免疫力的潛在減弱可能會導致未來繼續受到這場大流行的影響，這可能會對我們的業務產生不利影響。到目前為止，該公司已經在計劃和正在進行的臨牀前和臨牀試驗、製造或運輸中處理了延誤和中斷，沒有產生重大影響。對我們業務的潛在影響包括計劃和正在進行的臨牀前和臨牀試驗的延遲，包括患者登記、獨立臨牀研究人員、合同研究組織和其他第三方服務提供商提供的時間和資源的中斷、我們設施的臨時關閉、我們員工旅行能力的中斷或限制，以及原料藥和藥品的第三方供應商和合同製造商的製造和/或發貨延遲。
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Barzolvolimab(也稱為CDX-0159)
Barzolvolimab是一種人源化的單抗，能與受體酪氨酸激酶試劑盒特異性結合，並有效地抑制其活性。KIT在包括肥大細胞在內的多種細胞中表達，其配體SCF激活KIT可調節肥大細胞的生長、分化、存活、趨化和脱顆粒。Barzolvolimab旨在通過破壞SCF結合和Kit二聚化來阻止Kit激活。Celldex認為，通過靶向試劑盒，barzolvolimab可能能夠抑制肥大細胞的活性，減少肥大細胞的數量，從而為肥大細胞相關疾病提供潛在的臨牀益處。
在某些炎症性疾病中，如慢性自發性蕁麻疹(CSU)，也被稱為慢性特發性蕁麻疹(CIU)和慢性誘發性蕁麻疹(Cindu)，肥大細胞脱顆粒在疾病的發生和發展中起着核心作用。2020年6月，我們完成了一項隨機、雙盲、安慰劑對照、單次遞增劑量遞增階段1a關於Barzolvolimab在健康受試者中的研究(n=32；每個隊列8名受試者，6名Barzolvolimab；2名安慰劑)。受試者接受單次靜脈滴注0.3、1.0、3.0或9.0 mg/kg的Barzolvolimab或安慰劑。研究的目標包括安全性和耐受性、藥代動力學(PK)和藥效學(類胰蛋白酶和幹細胞因子)和免疫原性。類胰蛋白酶是一種幾乎完全由肥大細胞合成和分泌的酶，血漿類胰蛋白酶水平的下降被認為反映了健康志願者和疾病患者肥大細胞負擔的系統性減少。這項研究的數據出現在6月份舉行的歐洲過敏和臨牀免疫學學會(EAACI)2020年年會的最新報告中。Barzolvolimab顯示出良好的安全性以及血漿類胰蛋白酶的顯著和持久的降低，與全身肥大細胞抑制一致。
這些數據支持將barzolvolimab計劃擴展到肥大細胞驅動的疾病，包括最初在CSU和Cindu的疾病，在這些疾病中，肥大細胞脱顆粒在疾病的發生和發展中發揮核心作用。僅在美國，CSU和Cindu的患病率約佔總人口的0.5%-1%，或多達100萬至300萬患者(Weller等人。2010年。豪塔茲。61(8)，Bartlett等人。2018年。DermNet。Org)。CSU表現為瘙癢的麻疹、血管性水腫或兩者兼而有之，持續至少六週，沒有特定的觸發因素；多個發作可持續數年甚至數十年。大約50%的CSU患者通過抗組胺藥物或白三烯受體拮抗劑實現了症狀控制。奧馬珠單抗是一種IgE抑制劑，可以緩解大約一半剩餘的抗組胺/白三烯耐藥患者的症狀。因此，需要更多的治療方法。CINDU是一種有可歸因性原因或與之相關的觸發因素的蕁麻疹，通常會導致麻疹或風疹。Celldex正在探索寒冷誘導的、皮紋刺激(抓撓誘導的)和膽鹼能(運動誘導的)蕁麻疹。
2020年10月，我們宣佈已經開始招募，第一個患者已經在CSU進行了Barzolvolimab的1b期多中心研究。這項研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的臨牀試驗，旨在評估多個遞增劑量的barzolvolimab在多達40名CSU患者中的安全性，這些患者儘管接受了抗組胺藥物治療，但仍有症狀。次要和探索性目標包括藥代動力學和藥效學評估，包括測量類胰蛋白酶和幹細胞因子水平和臨牀活動結果(對蕁麻疹症狀、疾病控制、臨牀反應的影響)以及生活質量評估。Barzolvolimab靜脈注射(0.5、1.5、3和4.5 mg/kg，不同的給藥程序)，作為H1-抗組胺藥物的補充治療，單獨或與H2-抗組胺藥物和/或白三烯受體激動劑聯合使用。
2020年12月，我們宣佈已經開始招募，在德國辛杜進行的第二項1b期研究中，第一名患者已經接受了藥物治療，這些患者對抗組胺藥物無效。這項研究是一項開放標籤的臨牀試驗，旨在評估單劑量(3 mg/kg)barzolvolimab治療寒冷性蕁麻疹(n=10)或症狀性皮紋病(n=10)患者的安全性。在2021年3月和6月，我們分別增加了第三個隊列(單次劑量，3 mg/kg)用於膽鹼能蕁麻疹患者(n=10)，第四個隊列增加了較低劑量(單劑，1.5 mg/kg)的寒冷性蕁麻疹。患者的症狀是通過類似於現實生活中的觸發情況的激發測試來誘導的。次要和探索性目標包括藥代動力學和藥效學評估，包括基線激發閾值的變化、類胰蛋白酶和幹細胞因子水平的測量、臨牀活動結果(對蕁麻疹症狀、疾病控制、臨牀反應的影響)、生活質量評估以及通過皮膚活檢測量組織肥大細胞。Barzolvolimab在第1天靜脈注射，作為H1-抗組胺藥物的補充治療。
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2021年7月，我們報告了寒冷性蕁麻疹和症狀性皮紋病隊列的陽性中期數據。截至2021年6月11日數據截止點，20例患者單次靜脈滴注3 mg/kg巴唑伏利瑪單抗，其中11例為寒冷性蕁麻疹，9例為症狀性皮紋病。通過激發閾值測試，患者具有較高的疾病活動性。寒冷性蕁麻疹和症狀性皮紋患者的基線臨界温度閾值為18.9°C/66°F(範圍為5-27°C/41-80.6°F)，Frictest®閾值為3.8(範圍：3-4針)。報告了所有20名患者的安全結果；報告了19名接受全劑量Barzolvolimab的患者的活動結果。截至2021年6月11日，19名患者中有14名完成了為期12周的研究觀察期，5名患者正在進行(範圍為2-8周)。
| ● | 所有19/19(100)%的患者在激發閾值測試中均有臨牀反應，18/19(95)%的患者有完全反應，1/19(5)%的患者有部分反應，10/10(100)%的寒冷性蕁麻疹患者有完全反應。8/9(89)%的症狀性皮紋病患者完全緩解，1/9(11)%的患者部分緩解。在所有3名既往服用索萊爾®(奧馬珠單抗)的患者(包括2名索萊爾難治患者)中，均觀察到競爭反應(1名寒冷性蕁麻疹；2名症狀性皮紋病)。 |
| ● | 服藥後起效快，耐受性好。大多數患有寒冷性蕁麻疹和有症狀的皮紋病的患者分別在第1周和第4周出現完全反應。患者的中位反應持續時間為77+天的寒冷性蕁麻疹和57+天的症狀性皮紋病。 |
| ● | 醫生和患者對疾病嚴重程度的全球評估報告的疾病活動性的改善與通過激發試驗衡量的完全反應是一致的。 |
| ● | 單劑量3 mg/kg的Barzolvolimab可迅速、顯著和持久地抑制血清類胰蛋白酶和皮膚肥大細胞的耗竭(87%的耗竭)。血清類胰蛋白酶和皮膚肥大細胞耗竭的動力學反映了臨牀活動。這證實了血清類胰蛋白酶水平是一種強有力的藥效學生物標誌物，可用於評估誘導性蕁麻疹以及其他肥大細胞驅動的疾病的肥大細胞負荷和臨牀活性。 |
| ● | Barzolvolimab總體耐受性良好。最常見的不良事件是髮色改變、輕微的輸液反應和味覺的一過性改變。頭髮顏色的改變(通常是小範圍的頭髮變色)和味覺障礙(通常是品嚐鹽的能力的部分改變)與抑制其他類型細胞中的KIT信號是一致的，預計是完全可逆的。正如之前在2021年3月報道的那樣，觀察到一名有暈厥病史的患者出現了短暫意識喪失的單一嚴重輸液反應。病人很快就康復了。重要的是，通過血清類胰蛋白酶監測，沒有觀察到肥大細胞激活的證據。沒有證據表明血液學參數在臨牀上顯著下降--這對試劑盒抑制劑來説是一個重要的發現。 |
| ● | 一名有症狀的皮紋病患者也被診斷為結節性瘙癢(“PN”)。在單劑Barzolvolimab治療後，患者出現症狀皮紋病的完全反應和PN顯著改善。 |
2021年9月，我們報告了關於症狀控制和生活質量測量的研究的其他積極數據。單劑Barzolvolimab(3毫克/千克)可迅速而持續地改善風疹的控制，並大大減少疾病對生活質量的影響，根據風疹控制試驗(UCT)和皮膚病生活質量指數(DLQI)的衡量。
Celldex已將Barzolvolimab的臨牀開發擴展為結節性瘙癢(“PN”)。PN是一種慢性皮膚病，其特徵是皮膚上出現堅硬、強烈瘙癢(瘙癢)的結節。肥大細胞通過與感覺神經元和其他免疫細胞的相互作用，被認為在放大慢性瘙癢和神經炎症方面發揮了重要作用，這兩者都是PN的標誌。目前還沒有FDA批准的PN療法，這是一個重要的未得到滿足的需求領域。業內消息人士估計，美國約有154,000名PN患者在過去12個月內接受過治療，其中約75,000人符合生物資格。2021年12月，第一名患者在1b期多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照研究中接受了劑量，該研究旨在評估多劑量Barzolvolimab在多達30名PN患者中的安全性和治療效果。
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支持將Barzolvolimab皮下製劑引入臨牀計劃的生產活動已經完成，2021年9月，我們啟動了一項隨機、雙盲、安慰劑對照的第1階段研究，旨在評估Barzolvolimab皮下製劑在健康志願者中單次遞增劑量的安全性。2022年2月，我們報道了Barzolvolimab皮下給藥的耐受性很好，並且已經確定了具有良好的藥代動力學和藥效學特性的多劑量水平。重要的是，與安慰劑相比，皮下注射Barzolvolimab導致血清類胰蛋白酶呈劑量依賴性、快速和持續的下降，並獲得了足夠的暴露以產生與在Cindu靜脈試驗中觀察到的產生令人印象深刻的臨牀活性的水平相當的類胰蛋白酶抑制水平。Celldex預計，即將進行的治療蕁麻疹的第二階段多劑量研究將評估每4周服用75毫克和150毫克，每8周服用300毫克。計劃的劑量支持0.5至2毫升的注射量，允許在Barzolvolimab走向潛在商業化的過程中進行一次注射。2022年，我們計劃啟動將我們目前的barzolvolimab製造工藝轉移到一個合同製造組織，以支持後期試驗併為潛在的商業化做準備。
2022年2月，我們還報告了在非人類靈長類動物中完成六個月慢性毒理學研究的生活劑量部分後的中期數據；在barzolvolimab抗體清除後，將繼續跟蹤部分動物以完成研究。正如預期的那樣，並與其他試劑盒靶向劑一致，觀察到了對精子發生的影響，預計在抗體清除後這種影響是完全可逆的。在這項研究中沒有其他臨牀不良發現的報道。我們相信這些數據有力地支持了我們計劃在今年晚些時候和未來的適應症中進行的蕁麻疹第二階段研究。
2022年2月，我們宣佈將把barzolvolimab的臨牀開發擴大到嗜酸性食管炎(EoE)，這是最常見的嗜酸性胃腸道疾病類型。EoE是一種以嗜酸性粒細胞滲入為特徵的慢性食管炎性疾病。這種慢性炎症會導致吞嚥困難、胸痛、嘔吐和食道食物嵌塞，這是一種醫療緊急情況。一些研究表明，肥大細胞可能是該病的重要驅動因素，表明肥大細胞的數量和激活狀態在EoE活檢中顯著增加，肥大細胞特徵與炎症、纖維化、疼痛和疾病嚴重程度的標誌物相關。目前，EoE的治療選擇有限。個人經常參加排除飲食，以確定可能導致EoE的潛在食物過敏原，避免難以吞嚥的食物和接受食道擴張。雖然沒有被批准用於EoE，但質子泵抑制劑和吞嚥局部皮質類固醇也被用於治療這種疾病。業內消息人士估計，美國約有16萬名EoE患者在過去12個月內接受過治療，其中約4.8萬人符合生物資格。鑑於EoE缺乏有效的治療方法，以及Barzolvolimab作為肥大細胞清除劑的潛力，我們認為EoE是未來研究的重要適應症。
我們繼續評估Barzolvolimab在肥大細胞發揮重要作用的其他疾病中的潛在機會，如皮膚科、呼吸系統、過敏性、胃腸道和眼科疾病。
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CDX-1140
CDX-1140是一種針對CD40的全人激動型單抗，CD40是免疫反應的關鍵激活劑，存在於樹突狀細胞、巨噬細胞和B細胞上，在許多癌細胞上也有表達。強有力的CD40激動劑抗體在早期臨牀研究中顯示出令人鼓舞的結果；然而，與廣泛的CD40激活相關的全身毒性將它們的劑量濃度限制在可能不利於在腫瘤微環境中接觸CD40表達細胞的水平。與其他CD40激動劑抗體相比，CDX-1140具有獨特的特性：強大的激動劑活性不依賴於Fc受體的相互作用，有助於更一致、更受控制的免疫激活；CD40L結合未被阻斷，導致淋巴結和腫瘤中激活的T細胞附近的激動劑活性潛在的協同效應；以及抗體不促進全血分析中細胞因子的產生。CDX-1140在淋巴瘤的臨牀前模型中顯示出直接的抗腫瘤活性。CDX-1140的臨牀前研究清楚地表明，CDX-1140具有強大的免疫激活作用和低的全身毒性，並支持第一階段研究的設計，以確定表徵單藥和聯合活性的劑量。
2017年11月，我們在260名復發、局部晚期或轉移性實體瘤和B細胞淋巴瘤患者中啟動了CDX-1140的第一階段研究。這項研究旨在確定在劑量遞增階段(每四周一次，直到確認進展或不耐受為止，每隔0.01至3.0毫克/公斤)的最大耐受劑量，或MTD，並建議在隨後的擴展階段進行進一步研究的劑量水平。次要目標包括評估安全性和耐受性、藥效學、藥代動力學、免疫原性和抗腫瘤活性的其他措施，包括臨牀受益率。我們相信，CDX-1140的潛力將在與其他免疫療法或傳統癌症治療相結合的研究中得到最好的定義。在未經治療的轉移性胰腺癌患者中，與CDX-301的聯合隊列已經完成，CDX-301是一種獨特的擴增樹突狀細胞和造血幹細胞的造血細胞因子，與吉西他濱/NaB-紫杉醇的安全磨合組合隊列已經完成。CDX-1140與Pembrolizumab的組合已經完成了安全磨合階段。患有檢查點難治性/耐藥鱗狀細胞頭頸癌和非小細胞肺癌患者的擴展隊列正在登記患者。
2020年11月，我們報告了接受最大耐受量(MTD)和推薦劑量1.5 mg/kg的患者的中期第一階段數據-CD40激動劑類別中最高的全身劑量水平之一。這項研究的中期數據在癌症免疫治療學會(SITC)2020年第35屆年會上公佈(n=41；25個Mono，16個使用CDX-301，29個使用治療後掃描)。還提供了聯合使用培溴利珠單抗的初步安全性數據(n=9；0.72 mg/kg時4例，1.5 mg/kg CDX-1140時5例)。CDX-1140單一治療和聯合使用培溴利珠單抗一般耐受性良好，大多數是與1級或2級藥物相關的不良事件。在接受CDX-1140單一療法治療的濾泡性淋巴瘤患者中，1.5 mg/kg劑量的CDX-1140的活性包括持續完全緩解(CR；截至2021年10月為18個月)。6例頭頸部鱗狀細胞癌(SCCHN)患者單用CDX-1140或聯合CDX-301和穩定期(n=10)治療11~32周，腫瘤明顯縮小或壞死。CDX-1140提供了良好的全身暴露，並導致腫瘤微環境的顯著變化。
2021年11月，我們提供了正在進行的第一階段研究的最新情況。CDX-1140與吉西他濱/NAB-紫杉醇在先前未經治療的轉移性胰腺癌患者中的安全磨合隊列以及最近報道的使用相同方案的外部CD40激動劑數據的新數據表明，同時進行化療和CD40激活可能並不是最佳的治療方案。正在探索在其他方案中研究CDX-1140在胰腺癌中的替代策略，包括通過研究人員贊助的研究。CDX-1140與培溴利珠單抗聯合使用已完成安全磨合階段。還啟動了檢查點難治/耐藥鱗狀細胞頭頸癌和非小細胞肺癌患者的擴大隊列研究。2021年11月，我們報道了6例頭頸部鱗狀細胞癌患者接受CDX-1140 1.5 mg/kg聯合培溴利珠單抗治療，觀察到令人鼓舞的初步結果，包括確認的部分緩解和持久的穩定疾病。在六名可評估的非小細胞肺癌患者中，有四名患者的最佳反應是病情穩定。與CDX-1140單一療法相比，與培溴利珠單抗聯合使用時，關節痛、肌痛和疲勞等不良事件發生得更頻繁，方案進行了修改，允許在必要時減少CDX-1140的劑量，以幫助管理這些毒性。2022年3月下旬，Celldex關閉了這項研究的登記；患者繼續接受劑量治療，並對其安全性和潛在的治療效果進行跟蹤。
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目錄表
CDX-527
CDX-527是Celldex雙特異性抗體平臺的第一個候選者。雙特異性提供了參與控制腫瘤免疫反應的兩條獨立途徑的機會。CDX-527使用Celldex專有的高活性抗PD-L1和CD27人類抗體，將CD27共刺激與阻斷PD-L1/PD-1途徑結合在一起，通過CD27共刺激幫助啟動和激活抗腫瘤T細胞反應，同時防止破壞免疫反應的PD-1抑制信號。
Celldex將CD27激活和PD-1阻斷結合起來的先前臨牀經驗為將這兩條途徑連接到一個分子中提供了理論基礎。在2019年11月舉行的SITC第34屆年會上公佈的臨牀前數據表明，CDX-527在T細胞激活和抗腫瘤免疫方面比親本單抗的組合更有效。
2020年8月，我們宣佈啟動一項第一階段劑量遞增研究。這項研究包括大約40名在標準護理治療期間或之後進展的晚期或轉移性實體腫瘤患者，隨後將進行腫瘤特異性擴展隊列。這項研究旨在確定劑量遞增階段的最大耐受劑量或MTD，併為後續擴展階段的進一步研究推薦劑量水平。這項擴展旨在進一步評估特定腫瘤類型中選定劑量水平的CDX-527的耐受性、生物學和抗腫瘤效果。這項研究的劑量遞增部分的登記已經完成，卵巢癌的擴大隊列正在招募患者。
在6月份的美國臨牀腫瘤學會(ASCO)2021年年會上公佈的中期數據顯示了良好的安全性以及良好的藥效學和藥代動力學活性，這是開發雙特異性抗體的重要關鍵障礙。截至數據截止日期(2021年4月16日)，11名患者進入前5個劑量遞增隊列，劑量從0.03 mg/kg到3 mg/kg。CDX-527耐受性良好，沒有觀察到劑量限制性毒性或與治療相關的嚴重不良反應。藥代動力學和受體佔有率表明，從1 mg/kg劑量開始就有良好的暴露，沒有證據表明有顯著的抗藥物抗體影響。藥效學參數顯示了與免疫激活相一致的生物活性，包括：促炎細胞因子/趨化因子的一過性增加，T細胞特別是NK細胞上激活標誌的上調，以及調節性T細胞的減少。
關鍵會計政策和估算
有關新採用和最近的會計聲明的信息，請參閲本季度報告10-Q表其他部分所列未經審計的簡明綜合財務報表的附註2。另請參閲我們截至2021年12月31日的年度報告Form 10-K中包含的財務報表附註2，以瞭解我們的關鍵會計政策和估計。這些關鍵的會計政策或估計沒有發生實質性的變化。我們認為，我們最關鍵的會計政策包括或有對價、收入確認、無形資產和長期資產、研發費用和基於股票的薪酬費用的會計處理。
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目錄表
行動的結果
截至2022年3月31日的三個月與截至2021年3月31日的三個月
截至三個月 | 增加/ | 增加/ |
| |||||||||
3月31日， | (減少) | (減少) |
| |||||||||
| 2022 |
| 2021 |
| $ |
| % |
| ||||
| (單位：千) | |||||||||||
收入： | ||||||||||||
產品開發和許可協議 | $ | 30 |
| $ | 3 | $ | 27 | 900 | % | |||
合同和贈款 |
| 144 |
|
| 682 |
| (538) | (79) | % | |||
總收入 | $ | 174 |
| $ | 685 | $ | (511) | (75) | % | |||
運營費用： |
|
|
|
|
| |||||||
研發 |
| 17,056 |
|
| 12,720 |
| 4,336 | 34 | % | |||
一般和行政 |
| 6,911 |
|
| 4,121 |
| 2,790 | 68 | % | |||
(收益)重新計量或有對價的公允價值損失 |
| (536) |
|
| 483 |
| (1,019) | (211) | % | |||
總運營費用 |
| 23,431 |
|
| 17,324 |
| 6,107 | 35 | % | |||
營業虧損 |
| (23,257) |
| (16,639) |
| 6,618 | 40 | % | ||||
投資和其他收入，淨額 |
| 207 |
|
| 101 |
| 106 | 105 | % | |||
淨虧損 | $ | (23,050) | $ | (16,538) | $ | 6,512 | 39 | % | ||||
淨虧損
與截至2021年3月31日的三個月相比，截至2022年3月31日的三個月的淨虧損增加了650萬美元，這主要是由於研發以及一般和行政費用的增加，但被或有對價的公允價值重新計量收益的增加部分抵消了。
收入
截至2022年3月31日的三個月，來自產品開發和許可協議的收入與截至2021年3月31日的三個月相對一致。與截至2021年3月31日的三個月相比，截至2022年3月31日的三個月的合同和贈款收入減少了50萬美元，這主要是由於根據我們與洛克菲勒大學和吉利德科學公司的製造和研發協議提供的服務減少。我們預計未來12個月的收入將保持相對穩定，儘管可能會在季度基礎上出現波動。
研發費用
研究和開發費用主要包括(I)人員費用，(Ii)與我們的技術開發有關的實驗室供應費用，(Iii)設施費用和(Iv)與我們的候選藥物有關的產品開發費用，具體如下：
截至三個月 | 增加/ |
| ||||||||||
3月31日， | (減少) |
| ||||||||||
| 2022 |
| 2021 |
| $ |
| % |
| ||||
| (單位：千) | |||||||||||
人員 | $ | 7,527 | $ | 6,038 | $ | 1,489 | 25 | % | ||||
實驗室用品 |
| 1,637 |
| 1,760 |
| (123) | (7) | % | ||||
設施 |
| 1,306 |
| 1,255 |
| 51 | 4 | % | ||||
產品開發 |
| 5,158 |
| 2,762 |
| 2,396 | 87 | % | ||||
人員支出主要包括工資、福利、股票薪酬和工資税。與截至2021年3月31日的三個月相比，截至2022年3月31日的三個月的人事支出增加了150萬美元，這主要是由於基於股票的薪酬支出增加和員工人數增加。我們預計，由於支持barzolvolimab擴大開發的額外員工人數，未來12個月的人員支出將會增加。
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目錄表
實驗室用品費用包括實驗室材料和用品、服務以及在我們的技術開發過程中發生的其他相關費用。與截至2021年3月31日的三個月相比，截至2022年3月31日的三個月的實驗室供應費用減少了10萬美元，這主要是由於實驗室材料和用品的購買量減少。我們預計實驗室用品費用在未來12個月內將保持相對穩定，儘管可能會在季度基礎上出現波動。
設施費用包括折舊、攤銷、水電費、租金、維護和我們設施發生的其他相關費用。截至2022年3月31日的三個月的設施費用與截至2021年3月31日的三個月相對一致。我們預計設施費用在未來12個月內將保持相對穩定，儘管可能會在季度基礎上出現波動。
產品開發費用包括臨牀研究人員場地費用、外部試驗監測費用、數據積累費用、簽約研究和外部臨牀藥物產品製造費用。與截至2021年3月31日的三個月相比，截至2022年3月31日的三個月的產品開發費用增加了240萬美元，這主要是由於臨牀試驗費用的增加。我們預計，由於Barzolvolimab臨牀試驗、合同製造和合同研究費用的進一步增加，產品開發費用在未來12個月內將增加。
一般和行政費用
與截至2021年3月31日的三個月相比，截至2022年3月31日的三個月的一般和行政費用增加了280萬美元，這主要是由於人事、法律和商業規劃費用增加。我們預計未來12個月一般和行政費用將增加，這主要是因為Barzolvolimab的商業規劃工作增加了。
(收益)重新計量或有對價的公允價值損失
截至2022年3月31日的三個月，重新計量或有對價的公允價值收益50萬美元，主要是由於貼現率的變化。截至2021年3月31日的三個月，重新計量或有對價的公允價值虧損50萬美元，主要是由於貼現率的變化和時間的推移。
投資和其他收入，淨額
與截至2021年3月31日的三個月相比，截至2022年3月31日的三個月的投資和其他收入淨額增加了10萬美元，主要是由於現金和投資餘額增加。我們預計未來12個月投資和其他收入將增加，原因是固定收益投資利率上升，以及與我們出售新澤西州税收優惠相關的其他收入增加。
流動資金和資本資源
我們的現金等價物是高流動性投資，在購買之日的到期日為三個月或以下，主要包括與商業銀行和金融機構在貨幣市場共同基金的投資。我們與金融機構的現金餘額超過保險限額。我們預計此類現金餘額不會出現任何損失。我們將多餘的現金餘額投資於有價證券，包括市政債券證券、美國政府機構證券和符合我們投資政策中規定的高信用質量標準的高級公司債券。我們的投資政策旨在管理這些資產，以實現我們保本和保持充足流動性的目標。
我們的現金流用於運營主要包括員工的工資和工資；我們辦公室、實驗室和製造設施的設施和設施相關成本；與臨牀前研究、臨牀研究、合同製造、實驗室用品和服務相關的費用；以及諮詢、法律和其他專業費用。我們預計我們的運營現金流將繼續集中在這些領域，因為我們在臨牀試驗過程中推進了我們目前的候選藥物，並開發了更多的候選藥物。到目前為止，運營現金流的主要來源是從我們的合作伙伴和政府實體收到的付款，以及我們提供的合同製造和研發服務的付款。任何新的合同製造和研發協議、合作協議、政府合同或贈款以及根據這些協議、合同或贈款支付的任何款項的時間都不容易預測，可能會因季度而異。
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目錄表
截至2022年3月31日，我們的主要流動性來源包括3.805億美元的現金、現金等價物和有價證券。在截至2022年3月31日的三個月裏，我們出現了經常性虧損，虧損2310萬美元。截至2022年3月31日的三個月，運營中使用的淨現金為2450萬美元。我們相信，截至2022年3月31日的現金、現金等價物和有價證券足以滿足估計的營運資金需求，併為2025年前的計劃運營提供資金。如果我們選擇以現金支付Kolltan或有里程碑(如果有的話)，這可能會受到影響。
在接下來的12個月裏，我們可能採取進一步措施籌集更多資金，以滿足我們的長期流動資金需求，包括但不限於以下一項或多項：向現有或新的合作伙伴發放候選藥物的許可、可能的業務合併、發行債務或通過私募或公開發行普通股或其他證券。儘管我們過去曾成功籌集資金，但不能保證會以可接受的條件獲得更多資金，而且我們在籌集資金方面的談判地位可能會隨着現有資源的使用而惡化。也不能保證我們將能夠進入進一步的合作關係。額外的股權融資可能會稀釋我們的股東；債務融資(如果有)可能涉及大量現金支付義務和契約，限制我們作為企業運營的能力；許可或戰略合作可能導致特許權使用費或其他條款，降低我們正在開發的產品的經濟潛力。我們是否有能力從發行之日起12個月後繼續為我們計劃中的業務提供資金，也取決於未來收購Kolltan的或有里程碑的付款時間和方式，如果我們實現與這些付款相關的候選藥物里程碑的話。我們可以決定以現金、普通股或兩者的組合來支付這些里程碑式的付款。如果我們無法籌集到滿足我們長期流動資金需求所需的資金，我們可能不得不推遲或停止一個或多個項目的開發，停止或推遲正在進行的或預期的臨牀試驗，比預期更早地批准項目，以顯著折扣或其他不利的條款籌集資金，如果有的話。, 或者出售我們全部或部分業務。
經營活動
截至2022年3月31日的三個月，經營活動中使用的淨現金為2450萬美元，而截至2021年3月31日的三個月為1810萬美元。用於業務活動的現金淨額增加的主要原因是研究和開發以及一般和行政費用的增加。我們預計，由於barzolvolimab的擴大開發，未來12個月用於經營活動的現金將會增加。
隨着我們候選藥物的開發，我們已經並將繼續在研究和開發領域產生巨大的成本，包括臨牀前和臨牀試驗以及臨牀藥物產品製造。我們計劃花費大量資金，通過臨牀試驗過程改進我們目前的候選藥物，並開發更多的候選藥物。隨着我們的候選藥物在臨牀試驗過程中取得進展，根據我們現有的安排和我們未來可能進入的安排，我們可能有義務支付重要的里程碑式付款。
投資活動
截至2022年3月31日的三個月，投資活動提供的淨現金為1040萬美元，而截至2021年3月31日的三個月為4350萬美元。投資活動提供的現金淨額減少的主要原因是，在截至2022年3月31日的三個月中，可交易證券的淨銷售額和到期日為1100萬美元，而截至2021年3月31日的三個月為4400萬美元。
融資活動
截至2022年3月31日的三個月，融資活動提供的淨現金為30萬美元，而截至2021年3月31日的三個月為10萬美元。融資活動提供的現金淨額增加的主要原因是僱員福利計劃發行股票的收益增加。
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項目3.關於市場風險的定量和定性披露
我們擁有對市場風險敏感的金融工具，作為我們投資組合的一部分。我們的投資組合被用來保存我們的資本，直到它被用來為運營提供資金，包括我們的研發活動。這些對市場風險敏感的工具都不是為了交易目的而持有的。我們主要將現金投資於貨幣市場共同基金。這些投資每季度評估一次，以確定投資組合的公允價值。我們不時地將多餘的現金餘額投資於有價證券，包括市政債券證券、美國政府機構證券和符合我們投資政策中規定的高信用質量標準的高等級公司債券。我們的投資政策旨在管理這些資產，以實現我們保本和保持充足流動性的目標。由於這些投資的短期性質，我們不認為我們因市場風險而有重大敞口。利率可能的變化對我們的財務狀況和經營業績的影響並不大。
我們不使用衍生金融工具。由於現金及現金等價物、應收賬款及應付賬款於2022年3月31日的短期到期日，綜合資產負債表所反映的賬面金額與公允價值大致相同。
項目4.控制和程序
信息披露控制和程序的評估。
截至2022年3月31日，我們在首席執行官和首席財務官的參與下，評估了我們的披露控制和程序的有效性(根據修訂後的1934年《證券交易法》(以下簡稱《交易法》)第13a-15(E)和15d-15(E)條規定)。基於這一評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至2022年3月31日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平下是有效的。我們的披露控制和程序旨在提供合理的保證，確保我們根據交易所法案提交或提交的報告中要求披露的信息在美國證券交易委員會規則和表格指定的時間段內得到記錄、處理、彙總和報告，並且這些信息經過積累並在適當時傳達給我們的管理層，包括首席執行官和首席財務官，以便及時做出有關需要披露的決定。
財務報告內部控制的變化。
在截至2022年3月31日的季度內，我們對財務報告的內部控制沒有發生重大影響或合理地可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。
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目錄表
第二部分--其他資料
項目1.法律訴訟
股東代表服務有限責任公司(“SRS”)是Kolltan PharmPharmticals，Inc.(“Kolltan”)前股東的受聘代表，與Kolltan、Connemara Merger Sub 1，Inc.、Connemara Merger Sub 2 LLC和SRS(“合併協議”)於2016年11月1日簽署的協議和合並計劃有關。2020年8月18日，Celldex向特拉華州衡平法院提交了一份經核實的針對SRS(根據合併協議以Kolltan前股東代表的身份行事)的申訴，要求就合併協議下與某些或有里程碑付款有關的各方的權利和義務尋求聲明性救濟。具體地説，Celldex要求輸入一項命令，宣佈：
| (i) | 根據合併協議，Celldex決定停止開發CDX-0158(以前稱為KTN0158)是適當和有效的； |
| (Ii) | 根據合併協議，Celldex於2018年12月5日發出的里程碑放棄通知是有效和有效的，並且尚未實現並已適當地放棄了“成功完成KTN0158的第一階段臨牀試驗”的里程碑；以及 |
| (Iii) | 根據合併協議，barzolvolimab計劃不是根據合併協議產生里程碑付款的計劃。 |
在SRS的答覆和核實的反訴中，SRS提出了關於合併協議的違約、違反誠實信用和公平交易的默示契約、關於放棄CDX-0158里程碑的聲明救濟和不當得利的索賠，部分是基於SRS的斷言，即barzolvolimab計劃本質上是CDX-0158(前身為KTN0158)計劃的擴展。在SRS與Celldex就其對和解或調解討論的興趣進行接觸後，各方於2021年5月進行了不具約束力的調解，但這些討論並未導致爭端的解決。 案件仍在審理中，我們目前無法預測或估計此事的結果。此案目前定於2022年6月開庭審理。
第1A項。風險因素
除本報告所載的其他資料外，你還應認真考慮第一部分“項目1A”中討論的因素。本公司在截至2021年12月31日的10-K表格年度報告中提及的“風險因素”，可能會對我們的業務、財務狀況或未來業績產生重大影響。我們在Form 10-K年度報告中描述的風險可能並不是公司面臨的唯一風險。公司目前不知道的或公司目前認為不重要的其他風險和不確定因素也可能對公司的業務、財務狀況和/或經營業績產生重大不利影響。
我們於2022年2月28日向美國證券交易委員會提交的Form 10-K年度報告中披露的風險因素沒有實質性變化。
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項目6.展品
作為本季度報告10-Q表的一部分提交的展品列於隨附的展品索引中，並在此引用作為參考。
展品索引
展品 不是的。 |
| 描述 |
*31.1 | 總裁和首席執行官的認證 | |
*31.2 | 高級副總裁兼首席財務官證書 | |
**32.1 | 第1350節認證 | |
*101.INS | 內聯 XBRL實例文檔-實例文檔不顯示在交互數據文件中，因為它的XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中。 | |
*101.SCH | 內聯XBRL分類擴展架構文檔。 | |
*101.CAL | 內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔。 | |
*101.DEF | 內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔。 | |
*101.LAB | 內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔。 | |
*101.PRE | 內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔。 | |
104 | 封面交互數據文件(格式為內聯XBRL，包含在附件101中)。 |
*現提交本局。
**隨函提供。
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簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽署人代表其簽署。
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| Celldex治療公司 |
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| 發信人： |
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| 安東尼·S·馬魯奇 |
日期：2022年5月5日 |
| 安東尼·S·馬魯奇 |
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| 總裁兼首席執行官 |
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| (首席行政主任) |
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| /s/SAM Martin |
日期：2022年5月5日 |
| 薩姆·馬丁 |
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| 高級副總裁兼首席財務官 |
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| (首席財務會計官) |
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