展品99.2
ProQR宣佈2022年第一季度的經營和財務業績
| ● | 來自以下方面的事後分析照亮Sepofarsen的試驗在比較積極治療和假眼與其對應的對側眼睛跨越多個終點時顯示出令人鼓舞的療效信號-公司計劃與監管機構討論發現並在第三季度/第四季度初提供最新情況 |
| ● | 註冊工作正在進行中天狼星，烏特武森(QR-421a)的2/3期試驗，用於USH2a介導型Usher綜合徵與視網膜色素變性 |
| ● | ProQR正在加快其Aximer®rna鹼基編輯技術平臺的開發，覆蓋多個治療領域，並將在2022年下半年提供第一批目標的最新情況 |
| ● | 邁向2025年的現金跑道 |
荷蘭萊頓和馬薩諸塞州坎布里奇，2022年5月5日-致力於通過創造變革性核糖核酸療法改變生活的ProQR治療公司(納斯達克：PRQR)(以下簡稱“公司”)今天公佈了截至2022年3月31日的第一季度財務和經營業績，並提供了業務最新情況。
ProQR Treeutics創始人兼首席執行官丹尼爾·A·德波爾(Daniel A.De Boer)表示：“4月份，我們採取了重要步驟，將我們的戰略重點放在加快我們基於Aximer RNA的編輯平臺技術以及針對遺傳性視網膜疾病的精選RNA療法流水線上。雖然我們對初步分析的結果感到失望，但照亮在Sepofarsen的試驗中，我們認為，事後的分析和觀察到，在這項試驗中，大約三分之一的患者在多個協調的終點受益，再加上LCA10患者的高度未滿足需求，值得與監管機構進行討論。我們計劃在第三季度與監管機構會面，並將根據會議的時間安排，在第三季度或第四季度初分享最新情況。此外，我們期待着分享我們在2022年下半年對Aximer的開發計劃的細節。ProQR在Runway to 2025年擁有強大的現金狀況，我們期待着與這項業務繼續取得進展。“
業務運營和計劃更新
程序更新：
| ● | 4月，該公司宣佈，來自照亮Sepofarsen的試驗顯示，當比較多個終點的積極治療和假眼與相應的對側眼睛時，顯示出令人鼓舞的療效信號。在第三季度，該公司計劃與EMA和FDA會面，討論來自照亮審判。在這次討論之後，ProQR將根據監管會議的時間安排，在第三季度或第四季度初分享最新情況。 |
| ● | 調查結果來自照亮，包括個人患者數據的例子，在2022年4月29日第七屆年度視網膜細胞和基因治療創新峯會和2022年5月1日至4日舉行的視覺和眼科研究協會(ARVO)年會上發表。 |
| ● | 根據Sepofarsen數據安全和監控委員會(DSMC)的建議，公司目前計劃繼續照亮，這是一個為期兩年的研究，點亮兒科研究，以及洞察力，直到進一步的監管指導，之後將確定下一步措施。 |
| ● | 註冊工作正在進行中天狼星，烏特武森(QR-421a)的2/3期試驗，用於USH2a-介導的Usher綜合徵和視網膜色素變性。 |
| ● | ProQR正在加快其Aximer RNA編輯平臺的開發和流水線活動，並計劃擴展到眼睛以外的領域，最初包括肝臟和中樞神經系統，這些領域與ProQR的寡核苷酸遞送方法有很強的一致性。該公司將提供Aximer的更多非臨牀數據，並宣佈2022年下半年的內部開發目標。 |
| ● | 今年4月，該公司在第三屆RNA編輯峯會上展示了其專有的RNA鹼基編輯Aximer技術。 |
業務最新消息：
| ● | 3月份，John Maraganore博士被任命為ProQR監事會的戰略顧問。Maraganore博士是生物製藥行業的資深人士，也是Alnylam製藥公司的前創始首席執行官。 |
| ● | 今年4月，該公司宣佈了投資組合優先順序和重組舉措，預計將把ProQR的現金跑道延長到2025年。 |
| ● | 於2022年5月3日，本公司接獲納斯達克書面通知，指本公司普通股於最近30個工作日未按納斯達克上市規則第5550(A)(2)條的規定維持每股1.00美元的最低收市價。本通知並不導致本公司普通股立即退市。 |
| 納斯達克全球市場。根據納斯達克上市規則第5810(C)(3)(A)條(“合規期規則”)，本公司獲提供180個歷日的初步期限，或至2022年10月31日止，以恢復合規。如果在這180天內的任何時間，公司普通股的收盤價在連續至少10個工作日內收於每股1.00美元或更高，納斯達克將提供書面合規通知，普通股將繼續有資格在納斯達克全球市場上市。如果公司未能在要求的時間範圍內恢復合規，公司可能有資格獲得額外的180個日曆日合規期。公司的業務運營不受收到本通知的影響。 |
財務亮點
截至2022年3月31日，ProQR持有的現金和現金等價物為1.676億歐元，而截至2021年12月31日的現金和現金等價物為1.875億歐元。在截至2022年3月31日的三個月期間，用於經營活動的淨現金為2050萬歐元，而去年同期為1180萬歐元。
截至2022年3月31日的季度，研發(R&D)成本為1340萬歐元，而去年同期為890萬歐元。
截至2022年3月31日的季度，一般和行政成本為490萬歐元，而去年同期為330萬歐元。
截至2022年3月31日的三個月的淨虧損為1450萬歐元，或每股稀釋後虧損0.20歐元，而去年同期為1260萬歐元，或每股稀釋後虧損0.25歐元。有關截至2022年3月31日期間的更多財務信息，請參閲本新聞稿末尾的財務報表。
關於Leber先天性巨結腸症10(LCA10)
Leber先天性黑髮(LCA)是兒童因遺傳性疾病導致失明的最常見原因。它由一組疾病組成，其中LCA10是最常見和最嚴重的形式之一。LCA10是由基因突變引起的CEP290其中C.2991+1655A>G(p.Cys998X)突變的患病率最高。LCA10會導致早期失明，導致大多數人在生命的頭幾年失去視力。到目前為止，還沒有批准的治療方法來治療這種疾病的根本原因。由於這種突變，西方世界大約有2,000人患有LCA10。
關於塞波法森
Sepofarsen(QR-110)是一種研究中的RNA療法，旨在恢復Leber先天性黑色素10由於C.2991+1655A>G突變(p.Cys998X)引起的視力CEP290吉恩。這一突變導致了該基因的異常剪接，並導致CEP290蛋白失去功能。Sepofarsen旨在實現正常剪接，從而恢復正常(野生型)CEP290信使核糖核酸和隨後的功能性CEP290蛋白的產生。Sepofarsen計劃通過玻璃體內注射給藥，並已在美國和歐盟獲得孤兒藥物指定，並獲得FDA的快速通道指定和罕見兒科疾病指定，以及EMA獲得Prime計劃的使用權。
關於Usher綜合徵2型和視網膜色素變性
Usher綜合徵是導致耳聾和失明的主要原因。患有2a型亞瑟綜合徵的人通常出生時就有聽力損失，成年後開始出現進行性視力喪失。在一種名為非綜合徵性視網膜色素變性的疾病中，也可以在沒有聽力損失的情況下發生視力喪失。Usher綜合徵2a型和非綜合徵性視網膜色素變性可由USH2a吉恩。到目前為止，還沒有藥物治療被批准或正在開發中的藥物來治療與基因突變相關的視力喪失USH2a.
關於烏爾特武森
Ultevursen(以前的qr-421a)是一種一流的研究RNA療法，旨在解決Usher綜合徵2a型和非綜合徵性視網膜色素變性的潛在原因，這些原因是由於USH2a吉恩。QR-421a旨在通過外顯子跳過的方法恢復功能性的迎賓蛋白，目的是阻止或扭轉患者的視力喪失。Ultevursen計劃通過玻璃體內注射在眼睛內給藥，已在美國和歐盟獲得孤兒藥物稱號，並獲得FDA的快速通道和罕見兒科疾病稱號。
關於Aximer®技術
ProQR正在開創一種名為Aximer®的下一代核糖核酸技術，這種技術可能會產生一種治療遺傳病的新型藥物。Aximer“編輯寡核苷酸”，或eons，利用人類細胞中存在的分子機制，以高度特異和有針對性的方式調節RNA的單核苷酸變化。Aximer eons旨在招募一種名為ADAR的內源表達的RNA編輯系統，該系統可以直接將RNA中的腺苷(A)改變為肌苷(I)-肌苷被翻譯為鳥苷(G)。
關於ProQR
ProQR治療公司致力於通過創造變革性的RNA療法來改變生活。ProQR正在開創一種名為Aximer®的下一代核糖核酸技術，這種技術使用細胞自己的編輯機制ADAR在核糖核酸中進行特定的單核苷酸編輯，以逆轉突變或調節蛋白質表達，並可能產生一種治療遺傳病的新型藥物。基於我們獨特的專有RNA修復平臺技術，我們正在擴大我們的管道，將患者和親人放在心上。
欲瞭解有關ProQR的更多信息，請訪問www.proqr.com。
前瞻性陳述
本新聞稿包含前瞻性陳述。除歷史事實陳述外的所有陳述都是前瞻性陳述，通常用“預期”、“相信”、“可能”、“估計”、“期望”、“目標”、“打算”、“期待”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“應該”、“將”、“將會”和類似的表述來表示。此類前瞻性陳述包括但不限於有關我們候選產品的陳述，包括Sepofarsen(QR-110)及其臨牀開發和治療潛力的陳述，有關ultevursen(QR-421a)及其臨牀開發和治療潛力的陳述，有關我們針對遺傳性視網膜營養不良的計劃流水線的陳述，我們的技術和平臺(包括Aximer®)的潛力，我們其他計劃和業務運營的陳述，我們目前和計劃中的合作伙伴和合作夥伴及其預期的好處，我們計劃與監管當局就我們的計劃進行的互動，我們更新的戰略計劃和預期的好處，以及我們的財務狀況和現金狀況。前瞻性陳述基於管理層的信念和假設，以及截至本新聞稿發佈之日管理層才能獲得的信息。由於許多原因，我們的實際結果可能與這些前瞻性陳述中預期的結果大不相同，包括但不限於，我們提交給美國證券交易委員會的文件中的風險、不確定性和其他因素，包括我們提交給美國證券交易委員會的20-F表格年度報告的某些部分。這些風險和不確定性包括成本等, 我們和我們的合作伙伴進行的臨牀前研究、臨牀試驗和其他開發活動的時間和結果，這些合作伙伴的運營和活動可能會因持續的新冠肺炎疫情而放緩或停止；我們的臨牀計劃在提供的時間表上得到執行的可能性，以及對我們合同研究組織的依賴，以及受試者和患者及時招募以推進我們的臨牀試驗和維持他們自己運營的可預測性；我們對合同製造商提供研發材料的依賴，以及合同製造商供應中斷的風險；以後數據改變初始和
這些不確定性因素包括：早期臨牀試驗的初步結果，包括不同試驗的試驗設計和方案的差異；對啟動和繼續推進我們的臨牀計劃所需的申請或許可進行監管審查的持續時間和結果的不可預測性；我們計劃與監管機構互動的結果；確保、維持和實現與合作伙伴合作的預期好處的能力；獲得知識產權的可能損害、無法獲得和成本；隨着研發過程中產生新數據可能出現的安全或療效問題；我們維護和服務我們與Pontifax和Kreos的貸款安排的能力；我們可能無法重新遵守納斯達克的最低投標價格要求、無法獲得180天的第二個期限以重新獲得合規，或無法繼續遵守納斯達克的任何其他上市要求。一般業務、經營、財務和會計風險；以及與訴訟和與第三方發生糾紛有關的風險。鑑於這些風險、不確定性和其他因素，您不應過度依賴這些前瞻性陳述，我們沒有義務更新這些前瞻性陳述，即使未來有新的信息可用，除非法律要求。
關於未來更新的警示説明
本新聞稿中包含的陳述反映了我們對未來事件的當前觀點，隨着持續的新冠肺炎大流行的全球后果的迅速發展，這些觀點可能會發生重大變化。因此，我們不承擔也特別不承擔更新任何前瞻性陳述的任何義務。
ProQR治療公司。
投資者聯繫方式：薩拉·基利
ProQR治療公司。
T: +1 617 599 6228
郵箱：skiely@proqr.com
或
漢斯·維茨索姆
LifeSci顧問
T: +1 617 430 7578
郵箱：hans@lifescivisors.com
媒體聯繫方式：羅伯特·斯坦尼薩羅
FTI諮詢
T: +1 212 850 5657
郵箱：robert.stanislaro@ftiConsulting.com
財務表
PROQR Treeutics N.V.
未經審計的簡明綜合財務狀況表
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| 3月31日， |
| 十二月三十一日， |
| | 2022 | | 2021 |
| | € 1,000 | | € 1,000 |
資產 | |
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流動資產 | |
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現金和現金等價物 | | 167,612 | | 187,524 |
預付款和其他應收款 | | 4,047 | | 3,404 |
其他税種 | | 812 | | 555 |
| | | | |
流動資產總額 | | 172,471 | | 191,483 |
| | | | |
財產、廠房和設備 | | 17,141 | | 17,467 |
對聯營公司的投資 | | — | | 8 |
對金融資產的投資 | | 621 | | 621 |
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總資產 | | 190,233 | | 209,579 |
| | | | |
權益和負債 | |
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權益 | | | |
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公司所有者應佔權益 | | 100,829 | | 113,833 |
非控制性權益 | | (612) | | (604) |
總股本 | | 100,217 | | 113,229 |
| | | | |
流動負債 | |
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借款 | | 6,394 | | 4,771 |
租賃負債 | | 1,324 | | 1,534 |
衍生金融工具 | | 279 | | 3,995 |
貿易應付款 | | 824 | | 191 |
當期所得税負債 | | — | | — |
社會保障和其他税收 | | 1,216 | | 1,230 |
遞延收入 | | 5,656 | | 5,115 |
其他流動負債 | | 8,022 | | 10,760 |
| | | | |
流動負債總額 | | 23,715 | | 27,596 |
| | | | |
借款 | | 38,368 | | 39,319 |
租賃負債 | | 14,382 | | 14,748 |
遞延收入 | | 13,551 | | 14,687 |
| | | | |
總負債 | | 90,016 | | 96,350 |
| | | | |
權益和負債總額 | | 190,233 | | 209,579 |
PROQR Treeutics N.V.
未經審計的簡明綜合損益表和保險業保監處
(歐元以千為單位，不包括每股和每股數據)
| | | 三個月期間 | ||
| |
| 截至3月31日， | ||
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| 2022 |
| 2021 |
| | | € 1,000 | | € 1,000 |
收入 | | | 1,234 | | — |
| | | | | |
其他收入 | | | 101 | | 141 |
| | | | | |
研發成本 | | | (13,367) | | (8,905) |
一般和行政費用 | | | (4,908) | | (3,339) |
總運營成本 | | | (18,275) | | (12,244) |
| | |
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|
運營結果 | | | (16,940) | | (12,103) |
財務收支 | | | (1,259) | | (293) |
與員工相關的結果 | | | (8) | | — |
出售聯營公司的收益 | | | — | | 514 |
與在FVTPL計量的金融負債相關的結果 | | | 3,764 | | (729) |
| | |
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未計企業所得税的業績 | | | (14,443) | | (12,611) |
所得税 | | | (7) | | (7) |
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該期間的結果 | | | (14,450) | | (12,618) |
其他綜合收益(涉外業務外匯差額) | | | 222 | | 396 |
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綜合收益總額 | | | (14,228) | | (12,222) |
| | | | | |
結果歸因於 | | |
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本公司的業主 | | | (14,442) | | (12,607) |
非控制性權益 | | | (8) | | (11) |
| | | (14,450) | | (12,618) |
可歸因於以下項目的全面收入總額 | | | | | |
本公司的業主 | | | (14,220) | | (12,211) |
非控制性權益 | | | (8) | | (11) |
| | | (14,228) | | (12,222) |
| | |
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共享信息 | | |
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加權平均流通股數1 | | | 71,357,170 | | 50,811,135 |
| | | | | |
公司所有者應佔每股收益(每股歐元) | | | | | |
每股基本虧損1 | | | (0.20) | | (0.25) |
稀釋每股虧損1 | | | (0.20) | | (0.25) |
| 1. | 對於這些財務報表所列的這一時期，由於公司在所有時期都在虧損，因此可能行使的股票期權不包括在稀釋後每股收益的計算中。由於未償還期權的反攤薄性質，基本每股收益和稀釋後每股收益在此期間相等。 |
PROQR Treeutics N.V.
未經審計的簡明綜合權益變動表
| | 可歸於本公司所有人 | | | | | ||||||||||||||
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| 數 |
| 分享 |
| 分享 |
| 已結算的股權 |
| 選擇權 |
| 翻譯 |
| 累計 |
| 總計 |
| 非- |
| 總計 |
|
|
| | € 1,000 | | € 1,000 | | € 1,000 | | € 1,000 | | € 1,000 | | € 1,000 | | € 1,000 | | € 1,000 | | € 1,000 |
2021年1月1日的餘額 |
| 54,131,553 | | 2,165 | | 288,757 | | 23,825 | | 280 | | (189) | | (257,747) | | 57,091 | | (545) | | 56,546 |
該期間的結果 |
| — | | — | | — | | — | | — | | — | | (12,607) | | (12,607) | | (11) | | (12,618) |
其他綜合收益 |
| — | | — | | — | | — | | — | | 396 | | — | | 396 | | — | | 396 |
確認基於股份的支付 |
| 112,657 | | 5 | | 382 | | 1,248 | | — | | — | | — | | 1,635 | | — | | 1,635 |
普通股的發行 | | 585,398 | | 23 | | 2,629 | | — | | — | | — | | — | | 2,652 | | — | | 2,652 |
轉讓國庫股 | | (180,126) | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — |
可轉換貸款權益構成的確認 | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — |
股票期權失效 | | — | | — | | — | | (89) | | — | | — | | 89 | | — | | — | | — |
已行使的購股權 | | 180,126 | | — | | 569 | | (388) | | — | | — | | 388 | | 569 | | — | | 569 |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
2021年3月31日的餘額 |
| 54,829,608 | | 2,193 | | 292,337 | | 24,596 | | 280 | | 207 | | (269,877) | | 49,736 | | (556) | | 49,180 |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
2022年1月1日的餘額 |
| 74,865,381 | | 2,995 | | 398,309 | | 28,443 | | 1,426 | | 430 | | (317,770) | | 113,833 | | (604) | | 113,229 |
該期間的結果 |
| — | | — | | — | | — | | — | | — | | (14,442) | | (14,442) | | (8) | | (14,450) |
其他綜合收益 |
| — | | — | | — | | — | | — | | 222 | | — | | 222 | | — | | 222 |
確認基於股份的支付 |
| — | | — | | — | | 1,183 | | — | | — | | — | | 1,183 | | — | | 1,183 |
普通股的發行 | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — |
轉讓國庫股 | | (71,283) | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — |
可轉換貸款權益構成的確認 | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — |
股票期權失效 | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — |
已行使的股票期權/已授予的RSU | | 71,283 | | — | | 33 | | (168) | | — | | — | | 168 | | 33 | | — | | 33 |
|
|
| |
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2022年3月31日的餘額 |
| 74,865,381 | | 2,995 | | 398,342 | | 29,458 | | 1,426 | | 652 | | (332,044) | | 100,829 | | (612) | | 100,217 |
PROQR Treeutics N.V.
未經審計的現金流量表簡明合併報表
| | 三個月期間 | ||
| | 截至3月31日， | ||
|
| 2022 |
| 2021 |
| | € 1,000 | | € 1,000 |
經營活動的現金流 | |
| |
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淨結果 | | (14,450) | | (12,618) |
對以下各項進行調整： | | | | |
-折舊 | | 570 | | 631 |
-基於股份的薪酬 | | 1,183 | | 1,248 |
-財務收入和支出 | | 1,259 | | 293 |
-與員工相關的結果 | | 8 | | 107 |
-出售聯營公司的收益 | | — | | (621) |
-與按公允價值通過損益計量的金融負債有關的結果 | | (3,764) | | 729 |
-所得税支出 | | 7 | | 7 |
| | | | |
營運資金的變動 | | (4,054) | | (952) |
運營中使用的現金 | | (19,241) | | (11,176) |
| |
| |
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已繳納的企業所得税 | | (7) | | (7) |
收到的利息 | | — | | — |
支付的利息 | | (1,219) | | (578) |
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用於經營活動的現金淨額 | | (20,467) | | (11,761) |
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投資活動產生的現金流 | | | | |
購買房產、廠房和設備 | | (244) | | (32) |
| |
| |
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用於投資活動的現金淨額 | | (244) | | (32) |
| |
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融資活動產生的現金流 | |
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發行股票所得款項，扣除交易成本 | | — | | 2,652 |
行使購股權所得款項 | | 33 | | 569 |
借款收益 | | — | | — |
可轉換貸款收益 | | — | | — |
償還租賃債務 | | (576) | | (236) |
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淨現金(用於)/融資活動產生的淨現金 | | (543) | | 2,985 |
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現金及現金等價物淨增(減) | | (21,254) | | (8,808) |
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貨幣效應現金和現金等價物 | | 1,342 | | 848 |
期初的現金和現金等價物 | | 187,524 | | 75,838 |
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期末現金和現金等價物 | | 167,612 | | 67,878 |