附錄 99.1
Cassava Sciences公佈2022年第一季度財務業績和第三階段臨牀項目的最新情況
-截至2022年3月31日,現金及現金等價物為2.097億美元—
-現在有超過120名患者加入了第三階段計劃-
德克薩斯州奧斯汀,2022年5月5日(GLOBE NEWSWIRE)——專注於阿爾茨海默病的臨牀階段生物技術公司木薯科學公司(納斯達克股票代碼:SAVA)今天公佈了截至2022年3月31日的第一季度財務業績,並提供了其治療阿爾茨海默病的simufilam3期臨牀項目的最新臨牀進展。Simufilam是Cassava Sciences用於擬議治療阿爾茨海默氏病的主要候選藥物。
淨虧損為1,750萬美元,合每股虧損0.44美元,而2021年同期的淨虧損為350萬美元,合每股虧損0.09美元。2022年第一季度,用於運營的淨現金為2350萬美元,其中包括超過1000萬美元的合同預付款。預付款是指在未來研發(R&D)服務之前支付的款項。
總裁兼首席執行官雷米·巴比爾説:“我們看到患者入學率有所上升。”“疫情在一定程度上給一些臨牀機構帶來了挑戰,從人員短缺到運營缺口。我們希望這些挑戰能出現在後視鏡中,因為我們將繼續推進針對阿爾茨海默氏病的simufilam的3期研究,同時密切關注資產負債表。”
2022 年第一季度的財務業績
正在進行的三期臨牀計劃概述
我們的3期項目包括兩項針對輕度至中度阿爾茨海默病患者的西姆菲蘭的雙盲、隨機、安慰劑對照研究。兩項3期研究均有美國食品藥品監督管理局的特殊方案評估(SPA)。
現在共有超過120名受試者參加了我們的3期研究。正在美國、加拿大和波多黎各的超過115個臨牀試驗場所進行研究。
每項正在進行的第三階段研究概述——RETHINK-ALZ 和 REFOCUS-ALZ
我們名為 “RETHINK-ALZ” 的3期研究旨在評估口服simufilam 100 mg在52周內在增強認知和減緩功能下降方面的安全性和有效性。這項隨機、雙盲、安慰劑對照研究計劃招收約750名輕度至中度阿爾茨海默氏病患者。
RETHINK-ALZ 第 3 階段研究的詳細信息包括:
我們的3期研究名為 “REFOCUS-ALZ”,旨在評估口服 100 mg 和 50 mg simufilam 在 76 周內的安全性和有效性。這項隨機、雙盲、安慰劑對照研究計劃招收約1,000名輕度至中度阿爾茨海默氏病患者。
REFOCUS-ALZ 第 3 階段研究的詳細信息包括:
開放標籤研究——封閉式註冊
2020年3月,我們啟動了一項長期的開放標籤研究,以評估我們的主要候選藥物simufilam在輕度至中度阿爾茨海默病患者中的應用。該研究旨在監測simufilam 100 mg的長期安全性和耐受性,每天兩次,持續12個月或更長時間。這項開放標籤研究已達到約200名阿爾茨海默氏病受試者的最終目標招生人數。我們預計將在2022年下半年公佈完整的研究結果。
認知維護研究 (CMS) — 正在進行中
2021 年 5 月,我們啟動了一項認知維護研究 (CMS)。這是一項針對輕度至中度阿爾茨海默病患者的 simufilam 的雙盲、隨機、安慰劑對照研究。研究參與者被隨機分配(1:1)服用 simufilam 或安慰劑,持續六個月。要註冊CMS,患者必須事先使用simufilam完成12個月或更長時間的開放標籤治療。CMS 旨在評估 simufilam 對阿爾茨海默氏症患者認知和健康結果的影響 繼續接受藥物治療與以下患者 停止藥物治療。CMS 的目標招生人數約為 100 門科目。已有超過75名受試者註冊了CMS,35名受試者完成了這項研究。
SavaDx — 正在進行中
SavaDx 是一項早期計劃,專注於從少量血液樣本中檢測阿爾茨海默氏病的存在。出於業務、技術和人員方面的原因,我們繼續優先開發我們的主要候選藥物 simufilam,而不是 SavaDx。
關於 Simufilam
Simufilam(sim-uh-fill-am)是一種專有的小分子(口服)藥物,可恢復大腦中改變的絲胺A(FLNA)蛋白的正常形狀和功能。Cassava Sciences擁有其阿爾茨海默氏病研究項目及相關技術的全球開發和商業權利,對任何第三方不承擔特許權使用費。
關於 Cassava Sciences, Inc.
Cassava Sciences, Inc. 是一家臨牀階段的生物技術公司,總部位於德克薩斯州奧斯汀。我們的使命是檢測和治療神經退行性疾病,例如阿爾茨海默病。我們的新科學以穩定——但不是去除——大腦中的一種關鍵蛋白質為基礎。欲瞭解更多信息,請訪問:https://www.CassavaSciences.com
欲瞭解更多信息,請聯繫:
埃裏克·肖恩,首席財務官,(512) 501-2450,或
eschoen@CassavaSciences.com
關於前瞻性陳述的警示説明:本新聞稿包含前瞻性陳述,包括根據1995年《私人證券訴訟改革法》的安全港條款發表的聲明,內容涉及:我們的戰略和計劃;未來時期的預期現金使用情況,包括2022年上半年預計的運營現金使用量; 阿爾茨海默病的治療; simufilam當前和未來的臨牀研究狀況;使用simufilam進行3期臨牀研究的時間安排、註冊、持續時間、地理位置和其他細節;計劃公佈我們的開放標籤臨牀研究的完整結果及其時間;SavaDx的開發路徑和替代檢測方法的使用;以及我們的候選產品的潛在益處(如果有)。 這些陳述可以用 “可能”、“預期”、“相信”、“可以”、“預期”、“會”、“預測”、“打算”、“計劃”、“可能”、“潛力” 等詞語以及其他具有類似含義的詞語和術語來識別。藥物開發和商業化涉及很高的風險,只有少數研發計劃才能實現產品的商業化。我們早期臨牀試驗的臨牀結果可能無法表明全部結果或後期或更大規模臨牀試驗的結果,也不能確保監管部門的批准。您不應過分依賴這些陳述或我們提供或發佈的任何科學數據。
此類聲明主要基於我們當前對未來事件的預期和預測。此類陳述僅代表截至本新聞稿發佈之日,並受許多風險、不確定性和假設的約束,包括但不限於那些與在預期時間表上進行或完成臨牀研究以證明我們的候選產品的特異性、安全性、有效性或潛在健康益處、COVID-19 疫情下醫療保健預防措施的嚴重性和持續時間、疫情對我們業務運營的任何意想不到的影響以及這些影響相關的風險本節中描述的在我們截至2021年12月31日止年度的10-K表年度報告以及未來將向美國證券交易委員會提交的報告中標題為 “風險因素”。 上述內容列出了許多可能導致任何前瞻性陳述中實際業績與預期不同的因素,但不是全部。 鑑於這些風險、不確定性和假設,本新聞稿中討論的前瞻性陳述和事件本質上是不確定的,可能不會發生,實際結果可能與前瞻性陳述中的預期或暗示存在重大和不利的差異。因此,您不應依賴前瞻性陳述來預測未來事件。除非法律要求,否則我們不打算或承擔任何更新或修改本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述的責任。有關這些風險和其他與我們業務相關的風險的更多信息,投資者應查閲我們向美國證券交易委員會提交的文件,這些文件可在美國證券交易委員會的網站上查閲 www.sec.gov.
— 財務表格如下 —
木薯科學公司 | |||||||
簡明合併運營報表 | |||||||
(未經審計,以千計,每股金額除外) | |||||||
截至3月31日的三個月 | |||||||
2022 | 2021 | ||||||
運營費用 | |||||||
研究與開發,扣除補助金償還額 | $ | 14,906 | $ | 2,529 | |||
一般和行政 | 2,915 | 1,004 | |||||
運營費用總額 | 17,821 | 3,533 | |||||
營業虧損 | (17,821 | ) | (3,533 | ) | |||
利息收入 | 31 | 7 | |||||
其他收入,淨額 | 263 | — | |||||
淨虧損 | $ | (17,527 | ) | $ | (3,526 | ) | |
基本和攤薄後的每股淨虧損 | $ | (0.44 | ) | $ | (0.09 | ) | |
用於計算基本和攤薄後每股淨虧損的加權平均股數 | 39,962 | 37,721 | |||||
簡明的合併資產負債表 | |||||||
(未經審計,以千計) | |||||||
2022年3月31日 | 2021年12月31日 | ||||||
資產 | |||||||
流動資產 | |||||||
現金和現金等價物 | $ | 209,693 | $ | 233,437 | |||
預付費用和其他流動資產 | 12,507 | 11,045 | |||||
流動資產總額 | 222,200 | 244,482 | |||||
財產和設備,淨額 | 20,863 | 20,616 | |||||
經營租賃使用權資產 | 188 | 210 | |||||
無形資產,淨額 | 940 | 1,075 | |||||
其他資產 | — | 399 | |||||
總資產 | $ | 244,191 | $ | 266,782 | |||
負債和股東權益 | |||||||
流動負債 | |||||||
應付賬款 | $ | 3,332 | $ | 7,126 | |||
應計開發費用 | 2,925 | 2,803 | |||||
應計薪酬和福利 | 172 | 1,877 | |||||
經營租賃負債,當前 | 99 | 97 | |||||
其他應計負債 | 261 | 631 | |||||
流動負債總額 | 6,789 | 12,534 | |||||
經營租賃負債,非流動 | 114 | 139 | |||||
其他非流動負債 | 194 | 194 | |||||
負債總額 | 7,097 | 12,867 | |||||
股東權益 | |||||||
普通股和額外的實收資本 | 461,927 | 461,221 | |||||
累計赤字 | (224,833 | ) | (207,306 | ) | |||
股東權益總額 | 237,094 | 253,915 | |||||
負債和股東權益總額 | $ | 244,191 | $ | 266,782 | |||