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BioCryst報告2022年第一季度財務業績和即將到來的關鍵里程碑

-2022年第一季度ORLADEYO淨收入為4970萬美元-

-OrLADEYO 2022年淨收入預計不低於2.5億美元-

-公司提供BCX9930調查的最新情況-

環球通訊社北卡羅來納州研究三角公園城2022年5月5日電生物晶體制藥公司(納斯達克股票代碼：BCRX)今天公佈了截至2022年3月31日的第一季度財務業績，並提供了公司最新情況。

我們現在已經推出OrLADEYO一年多了，我們很高興看到強勁和持續的患者需求，以及我們的處方者基礎在新的和現有的處方者中穩步擴大。這些趨勢在2022年第一季度持續，並增強了我們的信心，即我們將在2022年實現不低於2.5億美元的ORLADEYO淨收入和10億美元的最高ORLADEYO銷售額。

我們對BCX9930的調查也取得了實質性進展。根據我們的初步發現，我們認為劑量和給藥方案都可能是我們觀察到的安全信號的貢獻因素。到第三季度末，我們計劃與監管機構討論我們提出的根據修訂的劑量方案恢復贖回試驗的方法。

計劃更新和關鍵里程碑

奧拉代奧^®(Berotralstat)：每日一次口服治療，預防遺傳性血管性水腫症(HAE)發作

美國首發

• 目前服用OrLADEYO的患者中，約有50%已經從另一種預防療法轉向，其中一半的患者來自lanadelumab。隨着2022年第一季度新患者開始使用OrLADEYO，這些趨勢仍在繼續。
  

• 在第一季度，新的患者處方在重複開處方的人和新開處方的人之間平均分配，來自前500名HAE治療者和更廣泛的其他HAE治療者的新處方數量大致相同。
  

• 該公司已經完成了對另外60名過敏症專科醫生的最新季度調查，他們平均治療8名HAE患者。這些醫生已經在13%的患者身上使用OrLADEYO，並預測在未來12個月內增長到23%。這些發現與之前報道的2021年8月以來的市場研究一致。
  

• 在美國，大約80%的HAE患者由承保ORLADEYO的付款人和藥房福利經理投保。儘管在2022年初之前的授權遇到了阻力，但到第一季度末，服用OrLADEYO的患者中約有80%接受了付費產品，比2021年下半年約66%的患者大幅增加。
  

• 大多數患者在服用ORLADEYO後得到了很好的控制，並仍在接受治療。一旦完成付款人事先授權，78%的患者從lanadelumab轉用，73%的患者從皮下C1抑制劑轉用OrLADEYO至少六個月。在接受報銷產品的所有患者中，約有70%的患者使用OrLADEYO至少12個月，而長期使用免費產品的患者中，這一比例為60%。
  

• 該公司預計，在2022年剩餘時間裏，OrLADEYO的季度淨收入將穩步增長，2022年ORLADEYO的淨收入總額將不低於2.5億美元。

我們非常高興，強勁的患者需求繼續推動第一季度的增長，並克服了傳統的第一季度報銷逆風。隨着未償還款項的到位，患者繼續享受OrLADEYO的出色體驗，以及我們新的和現有處方商基礎的擴大，我們預計在2022年剩餘時間內將穩步增長，我們今年的OrLADEYO淨收入將不低於2.5億美元，“BioCryst首席商務官Charlie Gayer説。

ORLADEYO：全球更新

補體口服因子D抑制劑計劃-BCX9930

2022年4月8日，BioCryst宣佈，該公司將自願暫停BCX9930臨牀試驗的登記，同時調查在一些患者中觀察到的血清肌酐升高。

隨機納入BCX9930的REDEEM-1、REDEEM-2和RENEW臨牀試驗中的患者立即開始這些試驗，劑量為500毫克，每天兩次。在長期延長試驗中接受BCX9930治療的患者開始時劑量較低，作為概念驗證劑量遞增方案的一部分，最終每天兩次轉移到500毫克。

來自調查的初步證據表明，每天兩次500毫克的劑量水平和立即開始該劑量，而不是首先使用較低劑量的時間段，都是觀察到的血清肌酐上升的合理貢獻因素。

根據調查的初步結果，以及在BCX9930臨牀計劃中觀察到的安全性和有效性數據，每天兩次400毫克，該公司計劃與監管機構討論修改方案的臨牀試驗是否可以恢復使用分步劑量，每天兩次400毫克。該公司預計將在第三季度末與監管機構進行討論。

在正在進行的調查中，該公司觀察到以下情況：

• 在RECEEM試驗中，三名接受BCX9930治療的PNH患者在服用每日兩次500毫克的幾周後，其血清肌酐(2-4xULN)出現早期發病和中度或重度升高。其中兩名患者已經停止治療，一名患者(血清肌酐升幅最小)目前仍在接受BCX9930治療。
  

• 該公司估計，在贖回研究中隨機服用BCX9930的受試者中，有三分之一的人早期血清肌酐上升。
  

• 該公司還發現，在長期延長概念驗證試驗中，在這些患者改用每天兩次500毫克的劑量後，大約40%的患者出現了緩慢演變、起病晚、輕度至中度升高的血清肌酐上升的不同模式。在劑量低於500毫克的治療過程中，沒有觀察到這種模式。

在BioCryst自願暫停試驗登記後，美國食品和藥物管理局(FDA)通知該公司，它已將BCX9930的臨牀計劃部分擱置。與BioCryst的自願行動一致，該公司可能不會在其BCX9930臨牀試驗中招募新患者，但已經登記的患者如果從BCX9930治療中獲得臨牀益處，並且沒有其他可用的治療選擇，可以繼續服藥並繼續參加試驗。

隨着我們完成調查，我們將繼續全面和深思熟慮，主要關注患者的安全。在與監管機構協商後，我們將確定BCX9930計劃的下一步行動，“BioCryst首席醫療官William Sheridan博士説。

該公司不打算提供有關BCX9930計劃的更多更新，直到它完成了更多的監管討論，並對該計劃的下一步有了更多的明確。

其他更新

• 2022年2月8日，該公司宣佈任命馬歇爾·桑德斯為董事會成員。
  

2022年第一季度財務業績

截至2022年3月31日的三個月，總收入為4,990萬美元，而2021年第一季度為1,910萬美元(同比增長161.3%)。這一增長主要是由於2022年第一季度ORLADEYO淨收入為4,970萬美元，而2021年第一季度ORLADEYO淨收入為1,090萬美元(同比增長356.0)。

2022年第一季度的研發(R&D)費用從2021年第一季度的4,240萬美元( )增加到6,540萬美元(y-o-y增長54.2%)，這主要是由於我們增加了對包括BCX9930在內的D因子計劃的開發投資，以及其他研究、臨牀前和開發成本。

2022年第一季度的銷售、一般和行政(SG&A)支出增至3,430萬美元，而2021年第一季度的 為2,210萬美元(同比增長55.2%)。這一增長主要是由於增加了投資，以支持OrLADEYO的商業推出和擴大國際業務。

2022年第一季度的利息支出為2380萬美元，而2021年第一季度的利息支出為1290萬美元(同比增長84.5%)。增加的原因是對2021年11月完成的特許權使用費融資提供了服務。

2022年第一季度淨虧損7420萬美元，合每股0.40美元，而2021年第一季度淨虧損6430萬美元，合每股0.36美元。

截至2022年3月31日，現金、現金等價物、限制性現金和投資總額為4.468億美元，而2021年3月31日為2.444億美元。2022年第一季度的運營現金使用量為7100萬美元。

2022年財務展望

基於OrLADEYO推出的強勁勢頭，以及全年預期的新患者需求的持續穩定增長，該公司預計2022年全年OrLADEYO淨收入將不低於2.5億美元。

該公司此前預計，2022年全年的運營費用(不包括非現金股票薪酬)在4.4億至4.8億美元之間。一旦該公司完成了對BCX9930的調查，並明確了該計劃的下一步行動，預計將提供2022年全年運營費用的最新展望。如果BCX9930計劃恢復註冊，則運營費用可能處於之前提供的範圍的較低端。如果我們停止BCX9930計劃，那麼本年度的運營費用將低於這一數字。

電話會議和網絡廣播

BioCryst管理層將於上午8：30主持電話會議和網絡直播。ET今天討論財務結果並提供公司最新情況。國內呼叫者撥打8773038027，國際呼叫者撥打7605365165，並使用會議ID#9498023即可收聽現場通話。電話會議的網絡直播和任何幻燈片都將在該公司網站的投資者欄目上在線觀看，網址為www.bicriyst.com。國內呼叫者撥打8558592056，國際呼叫者撥打4045373406，並輸入會議ID#9498023，即可收聽電話會議重播。

關於BioCryst製藥公司

BioCryst製藥公司發現了治療罕見疾病的新型口服小分子藥物，在這些疾病中，存在着大量未得到滿足的醫療需求，一種酶在疾病的生物途徑中發揮着關鍵作用。口服，每日一次，Orladeyo^®(Berotralstat)在美國、歐盟、日本、英國和阿拉伯聯合酋長國獲得批准。BioCryst有幾個正在進行的開發計劃，包括用於治療補體介導的疾病的口服D因子抑制劑BCX9930，用於治療進行性骨化性纖維發育不良的ALK-2抑制劑BCX9250，以及可能治療馬爾堡病毒病和黃熱病的伽利西韋。RAPIVAB^® (帕拉米韋注射劑)已在美國、加拿大、澳大利亞、日本、臺灣和韓國獲得監管批准。RAPIVAB的上市後承諾正在進行中。欲瞭解更多信息，請訪問該公司的網站Www.bicryst.com。

前瞻性陳述

本新聞稿包含前瞻性陳述，包括有關未來結果、業績或成就的陳述。這些陳述涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，可能導致BioCryst的實際結果、表現或成就與前瞻性陳述中明示或暗示的任何未來結果、表現或成就大不相同。這些陳述反映了我們目前對未來事件的看法，是基於假設的，受風險和不確定因素的影響。鑑於這些不確定性，您不應過度依賴這些前瞻性陳述。本文中包含的一些可能影響前瞻性表述的因素包括：持續的新冠肺炎疫情可能給BioCryst業務的方方面面帶來挑戰，包括但不限於在BioCryst及其合作伙伴的開發、監管流程和供應鏈方面的延遲、停工、困難和費用增加；對BioCryst利用資本或信貸市場為其運營融資的能力造成負面影響；或導致下文或BioCryst定期提交給美國證券交易委員會的文件中描述的許多風險增加；BioCryst成功實施其商業化計劃並將OrLADEYO商業化的能力，這可能需要更長的時間或比計劃的成本更高；BioCryst與第三方合作的結果可能達不到BioCryst目前的預期；與政府行動有關的風險，包括可能在預期時或根本不採取決策和其他行動，或者此類決定和其他行動的結果可能與BioCryst目前的預期不符；ORLADEYO的商業可行性, 包括它獲得市場認可的能力；本新聞稿中描述的關於BCX9930的正在進行的調查的時間和結果以及與監管機構的任何相關討論；BioCryst的因子D計劃、BCX9250和Galidesivir正在進行的和未來的臨牀前和臨牀開發可能沒有積極的結果；BioCryst可能無法在計劃的候選產品臨牀試驗中招募所需數量的受試者；BioCryst可能不會像預期的那樣推進候選產品的人體臨牀試驗；FDA或其他適用的監管機構可能要求對產品和候選產品進行計劃的研究之外的額外研究，可能不提供可能導致計劃的臨牀試驗延遲的監管許可，可能對產品和候選產品施加某些限制、警告或其他要求，可能對候選產品實施臨牀擱置，或者可能扣留、推遲或撤回對產品和候選產品的市場批准；候選產品如果獲得批准，可能無法獲得市場接受；BioCryst成功將其產品和候選產品商業化、管理其增長和有效競爭的能力；與BioCryst業務的國際擴張相關的風險；實際財務結果可能與預期不一致，包括收入、運營費用和現金使用可能不在管理層的預期範圍內。請參閲BioCryst定期提交給美國證券交易委員會的文件，特別是BioCryst最新的Form 10-K年度報告、Form 10-Q季度報告和Form 8-K當前報告，所有這些文件都指出了可能導致實際結果與BioCryst預測和前瞻性陳述中包含的結果大不相同的重要因素。

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