目錄表
美國
美國證券交易委員會
華盛頓特區，20549
表格
(標記一)
根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條規定的季度報告 |
截至本季度末
或
根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條提交的過渡報告 |
由_至_的過渡期
佣金文件編號
(註冊人的確切姓名載於其章程)
|
| |
|
|
(
(註冊人的電話號碼，包括區號)
根據該法第12(B)條登記的證券：
每個班級的標題 | 交易代碼 | 註冊的每個交易所的名稱 |
用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短時間內)提交了1934年《證券交易法》第13條或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。請參閲《交易法》第12b-2條規則中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小申報公司”和“新興成長型公司”的定義。
⌧ | 加速文件管理器 | ◻ | |
非加速文件服務器 | ◻ | 規模較小的報告公司 | |
新興成長型公司 |
如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易所法》第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。◻
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如《交易法》第12b-2條所定義)。是
截至2022年4月29日，已發行普通股的數量為
目錄表
Editas Medicine，Inc.
目錄
|
| 頁面 | |
第一部分財務信息 | 3 | ||
第1項。 | 財務報表(未經審計) | 3 | |
截至2022年3月31日和2021年12月31日的簡明綜合資產負債表 | 3 | ||
截至2022年和2021年3月31日止三個月的簡明綜合業務報表 | 4 | ||
截至2022年和2021年3月31日止三個月的簡明綜合全面損失表 | 5 | ||
截至2022年和2021年3月31日止三個月的股東權益簡明綜合報表 | 6 | ||
截至2022年和2021年3月31日止三個月簡明合併現金流量表 | 7 | ||
簡明合併財務報表附註 | 8 | ||
第二項。 | 管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析 | 15 | |
第三項。 | 關於市場風險的定量和定性披露 | 25 | |
第四項。 | 控制和程序 | 25 | |
第二部分：其他信息 | 27 | ||
第1項。 | 法律訴訟 | 27 | |
第1A項。 | 風險因素 | 27 | |
第六項。 | 陳列品 | 30 | |
簽名 | 31 | ||
2
目錄表
第一部分財務信息
項目1.財務報表
Editas Medicine，Inc.
簡明綜合資產負債表
(未經審計)
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
| 3月31日， |
| 十二月三十一日， | |||
2022 | 2021 | |||||
資產 | ||||||
流動資產： | ||||||
現金和現金等價物 | $ | | $ | | ||
有價證券 | | | ||||
應收賬款 |
| |
| | ||
預付費用和其他流動資產 |
| |
| | ||
流動資產總額 |
| |
| | ||
有價證券 | | | ||||
財產和設備，淨額 |
| |
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使用權資產 | | | ||||
受限現金和其他非流動資產 |
| |
| | ||
總資產 | $ | | $ | | ||
負債和股東權益 | ||||||
流動負債： | ||||||
應付帳款 | $ | | $ | | ||
應計費用 |
| |
| | ||
遞延收入，當期 | | | ||||
經營租賃負債 | | | ||||
流動負債總額 |
| |
| | ||
經營租賃負債，扣除當期部分 | | | ||||
遞延收入，扣除當期部分 | | | ||||
總負債 | | | ||||
股東權益 | ||||||
優先股，$ |
|
| ||||
普通股，$ |
| |
| | ||
額外實收資本 |
| |
| | ||
累計其他綜合損失 | ( | ( | ||||
累計赤字 |
| ( |
| ( | ||
股東權益總額 | | | ||||
總負債和股東權益 | $ | | $ | | ||
附註是簡明綜合財務報表的組成部分。
3
目錄表
Editas Medicine，Inc.
簡明綜合業務報表
(未經審計)
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
截至三個月 | ||||||
3月31日， | ||||||
| 2022 |
| 2021 | |||
$ | | $ | | |||
運營費用： | ||||||
研發 |
| |
| | ||
一般和行政 |
| |
| | ||
總運營費用 |
| |
| | ||
營業虧損 |
| ( |
| ( | ||
其他收入，淨額： | ||||||
其他(費用)收入，淨額 |
| ( |
| | ||
利息收入，淨額 | | | ||||
其他收入合計，淨額 |
| |
| | ||
淨虧損 | $ | ( | $ | ( | ||
每股基本和稀釋後淨虧損 | ( | ( | ||||
加權平均已發行普通股、基本普通股和稀釋後普通股 | | | ||||
附註是簡明綜合財務報表的組成部分。
4
目錄表
Editas Medicine，Inc.
簡明綜合綜合全面(虧損)收益表
(未經審計)
(金額以千為單位)
截至三個月 | ||||||
3月31日， | ||||||
2022 | 2021 | |||||
淨虧損 | $ | ( | $ | ( | ||
其他全面虧損： | ||||||
可交易債務證券的未實現虧損 |
| ( |
| ( | ||
綜合損失 | $ | ( | $ | ( | ||
附註是簡明綜合財務報表的組成部分。
5
目錄表
Editas Medicine，Inc.
股東權益簡明合併報表
(未經審計)
(金額以千為單位，共享數據除外)
|
| 累計 |
|
| |||||||||||||
其他內容 | 其他 | 其他 | 總計 | ||||||||||||||
普通股 | 已繳費 | 全面 | 累計 | 股東的 | |||||||||||||
股票 |
| 金額 | 資本 | 損失 | 赤字 | 權益 | |||||||||||
2021年12月31日的餘額 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | ||||||
股票期權的行使 | | — | | — | — | | |||||||||||
有限制普通股獎勵的歸屬 | | — | — | — | — | — | |||||||||||
基於股票的薪酬費用 | — | — | | — | — | | |||||||||||
可交易債務證券的未實現虧損 | — | — | — | ( | — | ( | |||||||||||
淨虧損 | — | — | — | — | ( | ( | |||||||||||
2022年3月31日的餘額 | $ | $ | $ | ( | $ | ( | $ | ||||||||||
|
|
|
| ||||||||||||||
|
|
| 累計 |
|
| ||||||||||||
| 其他內容 | 其他 | 其他 | 總計 | |||||||||||||
| 普通股 | 已繳費 | 全面 | 累計 | 股東的 | ||||||||||||
| 股票 |
| 金額 | 資本 | 損失 | 赤字 | 權益 | ||||||||||
2020年12月31日餘額 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | ||||||
公開發行普通股 | | | | — | — | | |||||||||||
發行普通股以換取成功付款 | | — | | — | — | | |||||||||||
股票期權的行使 | | — | | — | — | | |||||||||||
有限制普通股獎勵的歸屬 | | — | — | — | — | — | |||||||||||
基於股票的薪酬費用 | — | — | | — | — | | |||||||||||
可交易債務證券的未實現虧損 | — | — | — | ( | — | ( | |||||||||||
淨虧損 | — | — | — | — | ( | ( | |||||||||||
2021年3月31日的餘額 | $ | $ | $ | ( | $ | ( | $ | ||||||||||
附註是簡明綜合財務報表的組成部分。
6
目錄表
Editas Medicine，Inc.
現金流量表簡明合併報表
(未經審計)
(金額以千為單位)
截至三個月 | ||||||
3月31日， | ||||||
| 2022 |
| 2021 | |||
經營活動現金流 | ||||||
淨虧損 | $ | ( | $ | ( | ||
對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行的調整： | ||||||
基於股票的薪酬費用 |
| |
| | ||
折舊 |
| |
| | ||
其他非現金項目，淨額 |
| |
| | ||
經營性資產和負債變動情況： |
|
| ||||
應收賬款 | ( | | ||||
預付費用和其他流動資產 | ( | | ||||
使用權資產 | | ( | ||||
其他非流動資產 | ( | ( | ||||
應付帳款 | ( | | ||||
應計費用 | ( | ( | ||||
遞延收入 |
| ( |
| ( | ||
經營租賃負債 |
| ( |
| | ||
用於經營活動的現金淨額 |
| ( |
| ( | ||
投資活動產生的現金流 | ||||||
購置財產和設備 |
| ( | ( | |||
購買有價證券 | ( | ( | ||||
有價證券到期日收益 | | | ||||
投資活動提供的現金淨額 |
| |
| | ||
融資活動產生的現金流 | ||||||
發行普通股所得收益，扣除發行成本 | — | | ||||
行使股票期權所得收益 | | | ||||
融資活動提供的現金淨額 |
| |
| | ||
現金、現金等價物和限制性現金淨增加 |
| | | |||
期初現金、現金等價物和限制性現金 |
| | | |||
現金、現金等價物和受限現金，期末 | $ | | $ | | ||
現金和非現金活動的補充披露： | ||||||
應付賬款和應計費用中包括的固定資產增加 | $ | | $ | | ||
與經營租賃負債相關的已支付現金 | | | ||||
計入應付賬款和應計費用的要約成本 | — | | ||||
附註是簡明綜合財務報表的組成部分。
7
目錄表
Editas Medicine，Inc.
簡明合併財務報表附註
(未經審計)
1.業務性質
Editas Medicine，Inc.(“該公司”)是一家領先的臨牀階段基因組編輯公司，致力於開發具有潛在變革性的基因組藥物，以治療廣泛的嚴重疾病。該公司於2013年9月在特拉華州註冊成立。它的主要辦事處設在馬薩諸塞州劍橋市。
自成立以來，該公司將其幾乎所有的努力都投入到業務規劃、研發、招聘管理和技術人員以及籌集資金上。該公司主要通過各種股權融資、根據與百時美施貴寶公司(“BMS”)的全資子公司Juno治療公司的研究合作收到的付款，以及根據與Allergan PharmPharmticals International Limited(及其附屬公司“Allergan”)的戰略聯盟和期權協議收到的付款為其運營提供資金，該協議已於2020年8月終止。
該公司面臨着生物技術行業公司常見的風險，包括但不限於：臨牀前研究和臨牀試驗失敗的風險，它可能確定和開發的任何候選藥物需要獲得市場批准的風險，成功地將其候選產品商業化並獲得市場認可的需要，對關鍵人員的依賴，對專有技術的保護，對政府法規的遵守，競爭對手對技術創新的開發，以及從試生產向大規模生產過渡的能力。
流動性
於2021年5月，本公司與Cowen and Company，LLC(“Cowen”)訂立普通股銷售協議，根據該協議，本公司可不時透過Cowen以市場發售方式發行及出售其普通股股份，銷售總收益最高可達$
2021年1月，公司完成公開募股，出售
公司自成立以來，每年都出現淨營業虧損。公司預計其現有現金、現金等價物和有價證券 到2022年3月31日，預計利息收入將使其能夠為2024年初的運營費用和資本支出需求提供資金。該公司的累計赤字為#美元
8
目錄表
2.主要會計政策摘要
未經審計的中期財務信息
本文件所載本公司簡明綜合財務報表乃根據美國證券交易委員會(下稱“美國證券交易委員會”)的規則及規定編制，未經審計。按照美國公認會計原則(“GAAP”)編制的財務報表中通常包含的某些信息和腳註披露已在該等規則和法規允許的情況下，在本報告中被精簡或省略。因此，這些簡明綜合財務報表應與公司截至2021年12月31日的財政年度Form 10-K年度報告(“年度報告”)中包含的財務報表及其附註一併閲讀。
未經審計的簡明綜合財務報表包括本公司及其全資子公司Editas Securities Corporation的賬目。子公司的所有公司間交易和餘額已在合併中沖銷。管理層認為，所提供的信息反映了為公平列報所報告的臨時期間的結果所需的所有調整，所有這些調整都是正常和經常性的。該公司考慮在資產負債表日期之後但在財務報表發佈之前發生的事件或交易，以提供與某些估計有關的額外證據，或確定需要額外披露的事項。截至2022年和2021年3月31日的三個月分別稱為2022年第一季度和2021年第一季度。中期業務的結果不一定表明全年或任何其他中期的預期結果。
重要會計政策摘要
公司的重要會計政策在年度報告中包括的綜合財務報表的附註2“重要會計政策摘要”中進行了説明。年報先前披露的重大會計政策並無重大變動。
3.現金等價物和有價證券
截至2022年3月31日，現金等價物和有價證券包括以下內容(以千為單位)：
津貼 | 毛收入 | 毛收入 | ||||||||||||||
攤銷 | 對於學分 | 未實現 | 未實現 | 公平 | ||||||||||||
March 31, 2022 | 成本 | 損失 | 收益 | 損失 | 價值 | |||||||||||
現金等價物和有價證券： | ||||||||||||||||
貨幣市場基金 | $ | | $ | — | $ | — | $ | — | $ | | ||||||
美國國債 | | — | | ( | | |||||||||||
政府機構證券 | | — | — | ( | | |||||||||||
商業票據 | | — | — | ( | | |||||||||||
公司票據/債券 | | — | — | ( | | |||||||||||
總計 | $ | | $ | — | $ | | $ | ( | $ | | ||||||
9
目錄表
截至2021年12月31日，現金等價物和有價證券包括以下內容(單位：千)：
津貼 | 毛收入 | 毛收入 | ||||||||||||||
攤銷 | 對於學分 | 未實現 | 未實現 | 公平 | ||||||||||||
2021年12月31日 | 成本 | 損失 | 收益 | 損失 | 價值 | |||||||||||
現金等價物和有價證券： | ||||||||||||||||
貨幣市場基金 | $ | | $ | — | $ | — | $ | — | $ | | ||||||
美國國債 | | — | | ( | | |||||||||||
政府機構證券 | | — | — | ( | | |||||||||||
商業票據 | | — | | ( | | |||||||||||
公司票據/債券 | | — | — | ( | | |||||||||||
總計 | $ | | $ | — | $ | | $ | ( | $ | | ||||||
截至2022年3月31日，該公司
有幾個
4.公允價值計量
截至2022年3月31日，按公允價值經常性計量的資產如下(以千計)：
|
|
| 報價 |
| 意義重大 |
| ||||||
處於活動狀態 | 其他 | 意義重大 | ||||||||||
市場： | 可觀察到的 | 看不見 | ||||||||||
3月31日， | 相同的資產 | 輸入量 | 輸入量 | |||||||||
金融資產 | 2022 | (1級) | (2級) | (3級) | ||||||||
現金等價物： | ||||||||||||
貨幣市場基金 | $ | | $ | | $ | — | $ | — | ||||
有價證券： | ||||||||||||
美國國債 | | | — | — | ||||||||
政府機構證券 | | — | | — | ||||||||
商業票據 | | — | | — | ||||||||
公司票據/債券 | | — | | — | ||||||||
受限現金和其他非流動資產： | ||||||||||||
貨幣市場基金 | | | — | — | ||||||||
金融資產總額 | $ | | $ | | $ | | $ | — | ||||
10
目錄表
截至2021年12月31日，按公允價值經常性計量的資產如下(以千計)：
|
| 報價 |
| 意義重大 |
| |||||||
處於活動狀態 | 其他 | 意義重大 | ||||||||||
市場： | 可觀察到的 | 看不見 | ||||||||||
十二月三十一日， | 相同的資產 | 輸入量 | 輸入量 | |||||||||
金融資產 | 2021 | (1級) | (2級) | (3級) | ||||||||
現金等價物： | ||||||||||||
貨幣市場基金 | $ | | $ | | $ | — | $ | — | ||||
有價證券： | | | ||||||||||
美國國債 | | | — | — | ||||||||
政府機構證券 | | — | | — | ||||||||
商業票據 | | — | | — | ||||||||
公司票據/債券 | | — | | — | ||||||||
受限現金和其他非流動資產： | | | ||||||||||
貨幣市場基金 | | | — | — | ||||||||
金融資產總額 | $ | | $ | | $ | | $ | — | ||||
5.應計費用
應計費用包括以下各項(以千計)：
自.起 | ||||||
3月31日， | 十二月三十一日， | |||||
| 2022 |
| 2021 | |||
員工相關費用 | $ | | $ | | ||
外部研發費用 | | | ||||
知識產權和專利相關費用 | | | ||||
專業服務費 | | | ||||
其他費用 | | | ||||
應計費用總額 | $ | | $ | | ||
11
目錄表
6.財產和設備，淨額
財產和設備，淨值如下(以千計)：
| 自.起 | |||||
3月31日， | 十二月三十一日， | |||||
| 2022 |
| 2021 | |||
實驗室設備 | $ | | $ | | ||
租賃權改進 | | | ||||
在建工程 |
| |
| | ||
計算機設備 | | | ||||
傢俱和辦公設備 | | | ||||
軟件 |
| |
| | ||
總資產和設備 |
| |
| | ||
減去：累計折舊 |
| ( |
| ( | ||
財產和設備，淨額 | $ | | $ | | ||
7.承付款和或有事項
本公司是許多許可協議的一方，根據這些協議，公司向第三方許可專利、專利申請和其他知識產權。因此，公司有義務向許可方支付各種費用，包括預付許可費、年度許可費、某些許可方費用報銷、成功付款、研究資金支付、因某些開發、監管和商業事件而觸發的里程碑以及未來產品的版税。這些合同通常可以在通知的情況下由公司選擇取消，並且不會有重大的取消處罰。本公司的重大承擔及或有事項的條款及會計分析載於年報所載綜合財務報表附註8“承擔及或有事項”內。年報先前披露的條款及條件或會計結論並無重大變動。
許可方費用報銷
本公司有責任向遠大研究院有限公司(“遠大學院”)及哈佛大學校長及院士(“哈佛學院”)償還他們各自根據本公司、遠大學院與哈佛大學之間的許可協議，就起訴及維持本公司向他們授予的專利權而招致的費用，包括涉及根據許可協議向本公司許可的專利的幹擾及反對訴訟，以及本公司與遠大學院之間的其他許可協議。因此，本公司預期在該等訴訟獲得解決前，其與該等訴訟有關的重大承諾，但該等承諾的金額無法確定。該公司產生的總金額為$
8.合作和利潤分享協議
該公司與第三方達成了多項合作、對外許可和戰略聯盟，通常涉及向公司支付款項或從公司付款，包括預付款、研發服務付款、期權付款、里程碑付款和向公司支付特許權使用費。本公司的重大合作、對外許可和戰略聯盟的條款和條件以及會計分析載於年度報告中的綜合財務報表附註9“合作和利潤分享協議”。年報先前披露的條款及條件或會計結論並無重大變動。
12
目錄表
協作收入
截至2022年3月31日，公司的合同負債主要與公司與BMS的合作有關。
截至2022年3月31日的三個月 | 2021年12月31日的餘額 | 加法 | 扣減 | 2022年3月31日的餘額 | |||||||
應收賬款 | $ | | $ | | $ | — | $ | | |||
合同責任： | |||||||||||
遞延收入 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | |||
在截至2022年3月31日的三個月中，該公司確認了以下協作收入(以千計)：
截至三個月 | ||
當期確認的收入來自： | March 31, 2022 | |
期初列入遞延收入的數額 | $ | |
前幾個期間已履行的履約義務 | $ | — |
9.股票薪酬
簡明綜合業務報表中確認的所有基於股票的補償金的總補償成本如下(以千計)：
|
| |||||
截至三個月 | ||||||
3月31日， | ||||||
2022 | 2021 | |||||
研發 | $ | | $ | | ||
一般和行政 |
| |
| | ||
基於股票的薪酬總支出 | $ | | $ | | ||
限制性股票和限制性股票單位獎
以下為截至2022年3月31日的三個月限制性股票和限制性股票單位獎勵活動摘要：
|
| 加權 | |||
平均值 | |||||
授予日期 | |||||
公允價值 | |||||
股票 | 每股 | ||||
截至2021年12月31日的未歸屬限制性股票和限制性股票單位獎勵 |
| | $ | | |
已發佈 |
| | $ | | |
既得 |
| ( | $ | | |
被沒收 | ( | $ | | ||
截至2022年3月31日的未歸屬限制性股票和限制性股票單位獎勵 |
| | $ | | |
在截至2022年3月31日的三個月內授予的限制性股票和限制性股票單位包括
截至2022年3月31日，與未歸屬限制性股票和限制性股票單位獎勵相關的未確認補償支出總額為$
13
目錄表
股票期權
以下為截至2022年3月31日的三個月股票期權活動摘要：
|
| 加權平均 |
| 剩餘 |
| 聚合本徵 | ||||
股票 | 行權價格 | 合同期限(年) | 價值(千) | |||||||
截至2021年12月31日的未償還債務 |
| | $ | | $ | | ||||
授與 | | $ | | |||||||
已鍛鍊 | ( | $ | | |||||||
取消 | ( | $ | | |||||||
截至2022年3月31日的未償還債務 |
| | $ | | $ | | ||||
可於2022年3月31日行使 |
| | $ | | $ | | ||||
截至2022年3月31日，與股票期權相關的未確認薪酬支出總額為$
10.每股淨虧損
每股普通股基本淨虧損的計算方法是，普通股股東應佔淨虧損除以當期已發行普通股的加權平均股數，不考慮潛在的攤薄證券。每股攤薄淨虧損的計算方法是，普通股股東應佔淨虧損除以使用庫存股和轉換方法確定的期間普通股和潛在攤薄證券的加權平均數。或有可發行股份計入自滿足所有必要條件的期初起計算的每股基本虧損。或有可發行股份計入每股攤薄虧損，以根據該安排的條款可發行的股份數目(如有)計算，前提是報告期結束時為或有期間結束，而結果為攤薄。
在計算稀釋每股淨虧損時，股票期權被認為是普通股等價物，但它們被排除在公司可分配給普通股股東的稀釋每股淨虧損的計算之外，因為它們被包括在內將是反稀釋的。因此，適用於普通股股東的每股基本淨虧損和稀釋後每股淨虧損在所有列報期間都是相同的。
以下普通股等價物被排除在可分配給普通股股東的稀釋後每股淨虧損的計算中，因為它們被包括在內將是反稀釋的：
截至三個月 | ||||
3月31日， | ||||
| 2022 | 2021 | ||
未歸屬限制性股票和限制性股票單位獎勵 |
| | | |
未償還股票期權 |
| | | |
總計 |
| | | |
14
目錄表
項目2.管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析
以下對我們財務狀況和經營業績的討論和分析應與我們在本Form 10-Q季度報告和我們截至2021年12月31日的Form 10-K年度報告(於2022年2月24日提交給美國證券交易委員會(“SEC”)的“年度報告”(“年度報告”)中其他地方的簡明綜合財務報表和相關注釋一起閲讀。
這份關於Form 10-Q的季度報告包含涉及重大風險和不確定性的前瞻性陳述。“預期”、“相信”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“計劃”、“預測”、“項目”、“將”等類似表述旨在識別前瞻性表述，儘管並不是所有前瞻性表述都包含這些識別詞語。所有涉及我們預期或預期在未來發生的未來經營業績、臨牀發展和監管時間表以及對現金跑道的預期的陳述都是前瞻性陳述。存在許多重要的風險和不確定性，可能會導致我們的實際結果與前瞻性聲明中顯示的結果大不相同，包括在啟動和完成臨牀前研究和臨牀試驗以及候選產品的臨牀開發過程中固有的不確定性；臨牀前研究和臨牀試驗結果的可用性和時機；臨牀試驗的中期結果是否預測試驗的最終結果或未來試驗的結果；對監管部門批准進行試驗或將產品上市的預期；以及是否有足夠的資金滿足我們的可預見和不可預見的運營費用和資本支出要求。這些風險和其他風險在年度報告“風險因素摘要”和第一部分“第1A項”的標題下作了更詳細的説明。風險因素，這在我們隨後提交給美國證券交易委員會的文件中得到了更新。我們可能無法實際實現我們的前瞻性聲明中披露的計劃、意圖或預期，您不應過度依賴我們的前瞻性聲明。實際結果或事件可能與計劃大不相同, 我們在前瞻性陳述中披露的意圖和期望。我們的前瞻性陳述不反映我們可能進行的任何未來收購、合併、處置、合資或投資的潛在影響。
您應完整閲讀這份Form 10-Q季度報告和我們在Form 10-Q季度報告中作為證物提交的文件，並瞭解我們未來的實際結果可能與我們預期的大不相同。本Form 10-Q季度報告中包含的前瞻性陳述是截至本Form 10-Q季度報告之日作出的，我們不承擔任何因新信息、未來事件或其他原因而更新任何前瞻性陳述的義務，除非適用法律另有要求。
概述
我們是一家領先的臨牀階段基因組編輯公司，致力於開發具有潛在變革性的基因編輯藥物，以治療廣泛的嚴重疾病。我們已經開發了一個基於CRISPR技術的專有基因編輯平臺，並正在繼續擴展其功能。我們的產品開發戰略是針對高度未得到滿足的需求的疾病，我們的目標是利用我們的基因編輯平臺製造差異化、變革性的藥物。我們正在前進體內基因編輯藥物，將藥物注射或注入患者體內以編輯他們體內的細胞，離體基因編輯細胞藥物，其中從患者收集的細胞使用我們的技術進行編輯，然後再應用於同一患者；細胞治療藥物，在該藥物中，我們使用我們的技術編輯誘導的人類多能幹細胞，然後將其分化為效應細胞，如自然殺傷(NK)細胞，以開發可以給患者使用的藥物。雖然我們的發現工作涉及幾種疾病和治療領域，但我們的計劃更成熟的領域是我們的體內治療眼病的基因編輯藥物，我們的離體基因編輯 治療血紅蛋白疾病的細胞藥物，以及治療癌症的細胞治療藥物。
在眼科疾病方面，我們最先進的計劃旨在解決一種特殊的視網膜變性遺傳形式，稱為Leber先天性黑色素10(LCA10)，這是一種與CEP290相關的視網膜退行性疾病，我們尚不知道有任何可用的治療方法。2019年年中，我們啟動了治療LCA10的實驗性基因編輯藥物EDIT-101的1/2期華晨臨牀試驗。Brilliance試驗旨在評估EDIT-101的安全性、耐受性和有效性。我們最初計劃在美國和歐洲招募多達18名患者，最多5個隊列，並在2021年完成前三個隊列的劑量，成人低、中、高劑量
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一羣人。我們正在擴大一個或多個先前完成的成人隊列的登記人數，以探索劑量反應並支持註冊試驗終點的建立。我們預計在2022年底之前建立這些註冊試驗終點。2022年4月，我們宣佈了兒科中劑量隊列的第一名患者的治療，我們預計在2022年上半年完成這一隊列的劑量，並在2022年晚些時候啟動兒科高劑量隊列的劑量。
在2021年第三季度，我們發佈了使用EDIT-101治療LCA10的前6名患者的初步臨牀數據，顯示出良好的安全性和令人鼓舞的臨牀受益信號。有關這些臨牀數據的更多信息，請參見第一部分，“項目1.業務-我們的基因編輯醫學計劃-在Vivo中基因編輯藥物-眼科-Leber先天性肥大症10“在年度報告中。我們預計將在2022年下半年提供Brilliance試驗的臨牀最新情況，包括對所有已進行至少六個月隨訪評估的患者進行安全性和有效性評估。
為我們的離體除了基因編輯的細胞藥物，我們的主要項目是EDIT-301，這是一種實驗藥物，用於治療鐮狀細胞病和輸血依賴型β地中海貧血(TDT)，前者是一種會導致過早死亡的嚴重遺傳性血液疾病，後者是另一種以嚴重貧血為特徵的遺傳性血液疾病。2021年1月，美國食品和藥物管理局(FDA)批准了我們的EDIT-301第一階段1/2臨牀試驗(我們稱為Ruby試驗)治療鐮狀細胞疾病的患者登記和劑量的開始。這項研究旨在驗證細胞編輯過程的安全性和有益效果。Ruby試驗目前正在招募研究參與者，並有望在2022年上半年開始服藥，預計2022年底將有初步臨牀結果。在啟動註冊試驗之前， 為了迴應FDA的部分臨牀擱置，我們將被要求開發一種效力分析，以確保所釋放的產品的特性如預期的那樣，並被在第一批接受治療的患者中收集的臨牀數據所證實。2021年11月，我們提交了用於治療TDT的EDIT-301的1/2期臨牀試驗的研究新藥(IND)申請，該申請於2021年12月獲得FDA的批准。這項試驗被稱為我們的EdiThal試驗，旨在評估EDIT-301治療TDT的安全性、耐受性和初步療效。啟動試驗的準備工作正在進行中，我們預計將在2022年為第一名TDT患者提供劑量。
在細胞治療藥物方面，我們繼續發展從誘導的人類多能幹細胞產生細胞的能力，以開發治療癌症的工程細胞藥物。我們已經推進了針對實體腫瘤的工程IPSC來源的NK(墨水)細胞藥物的開發，並從IPSC中產生了具有顯著增強抗癌活性的編輯後的NK細胞。2021年12月，我們宣佈了一種開發候選藥物，稱為EDIT-202，這是一種高度分化的墨水研究藥物，具有雙敲入和雙敲出基因編輯，旨在增強適應性免疫反應，改善細胞增殖、細胞溶解活性和持久性，以及克服抑制性腫瘤微環境。我們正在推進EDIT-202向IND-Enabling研究邁進。我們還在與百時美施貴寶公司(“百時美施貴寶”)合作，推進α-βT細胞實驗藥物的研發。2015年5月，我們與Juno Treateutics，Inc.，BMS的全資子公司(“Juno Treateutics”)達成合作，為癌症和自身免疫性疾病開發新型工程α-βT細胞療法，並在2018年5月和2019年11月進行了修訂和重申，當時我們還與Juno Treeutics簽訂了相關許可協議，我們統稱為與BMS的合作。
自2013年9月成立以來，我們的運營一直專注於組織和配備我們的公司、業務規劃、籌集資金、建立我們的知識產權組合、整合我們在基因編輯方面的核心能力、尋求確定潛在的候選產品以及進行臨牀前研究。除了EDIT-101和EDIT-301之外，我們所有的研究項目仍處於臨牀前或研究開發階段，所有研究項目失敗的風險都很高。我們沒有從產品銷售中獲得任何收入。我們主要通過與BMS的研究合作以及我們與Allergan PharmPharmticals International Limited(及其附屬公司Allergan)的前戰略聯盟(已於2020年8月終止)收到的各種股權融資和付款為我們的運營提供資金。
自成立以來，我們發生了重大的運營虧損。截至2022年和2021年3月31日的三個月，我們的淨虧損分別為5050萬美元和5670萬美元。截至2022年3月31日，我們的累計赤字為9.082億美元。我們預計在可預見的未來將繼續產生鉅額費用和運營虧損。我們的淨虧損可能會在每個季度和每年都有很大的波動。我們
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預計隨着我們繼續當前的研究計劃和臨牀前開發活動，我們的費用將大幅增加；推進EDIT-101和EDIT-301的臨牀開發；尋求確定其他研究計劃和額外的候選產品；為我們確定和開發的其他候選產品啟動臨牀前測試和臨牀試驗，包括準備和啟動用於治療TDT的EDIT-301的臨牀開發；維護、擴大和保護我們的知識產權組合，包括報銷與我們從此類許可方獲得許可的知識產權相關的費用；進一步開發我們的基因組編輯平臺；聘請更多的臨牀、質量控制和科學人員；並招致與上市公司運營相關的額外成本。我們預計在截至2022年12月31日的一年或可預見的未來不會盈利。
儘管在截至2022年3月31日的三個月裏，持續的新冠肺炎疫情沒有對我們的財務狀況、運營業績或流動性產生任何重大影響，但疫情不斷演變，不時出現新的、更具傳染性的變種，我們業務面臨的短期風險依然存在。為了應對新冠肺炎和這些變種，各國政府採取了各種應對措施，包括政府強制實施的隔離、旅行限制和其他公共衞生安全措施。因此，新冠肺炎大流行的最終影響仍然高度不確定，我們還不知道對我們的業務、我們繼續籌集額外資本的能力、EDIT-101或EDIT-301臨牀試驗、正在進行的臨牀前活動或全球經濟整體的潛在延誤或影響的全部程度。我們已根據美國疾病控制和預防中心、馬薩諸塞州聯邦和科羅拉多州(我們主要在這些司法管轄區開展業務)採取的措施，保護我們員工和社區的健康和安全。2020年3月，鑑於新冠肺炎疫情，我們實施了在家工作政策，並將我們在馬薩諸塞州和科羅拉多州工廠的現場活動限制為某些製造、實驗室和相關支持活動。根據我們的現場工作計劃，我們在馬薩諸塞州和科羅拉多州的工廠逐步恢復了製造、實驗室和相關支持活動，並在2021年第三季度使用混合工作模式重新全面開放了我們的工廠。自從我們的設施完全重新開放以來，我們在需要時暫時重新實施了在家工作的政策和現場活動限制，以應對當地新冠肺炎案件的增加, 並且可以在將來適當的時候再次這樣做。我們將繼續監測和應對疫情造成的不斷變化的情況，重點放在優先考慮我們員工的健康和安全，並保持我們設施的安全和可靠運行。
財務運營概述
收入
到目前為止，我們還沒有從產品銷售中獲得任何收入，在可預見的未來，我們預計不會從產品銷售中獲得任何收入。在我們與BMS的合作中，我們總共收到了1.275億美元的付款，其中主要包括初始預付款和修改付款、開發里程碑付款、研究資金支持和某些選擇加入費用。我們不再獲得研究資金支持。截至2022年3月31日，我們與BMS的合作記錄了6230萬美元的遞延收入，其中5670萬美元在我們的精簡合併資產負債表上被歸類為長期收入。根據這項合作，我們將在向BMS交付選項包或收到開發里程碑付款時確認收入。我們預計，由於我們何時交付此類期權套餐或收到此類里程碑式付款的時間安排，我們的收入將隨季度和年度的變化而波動。
有關我們與BMS合作的收入確認政策的更多信息，請參閲年度報告中的第二部分，“項目7.管理層對財務狀況和運營結果的討論和分析--關鍵會計政策和估計--收入確認”。
在可預見的未來，我們預計我們幾乎所有的收入都將來自我們與BMS的合作，以及我們可能達成的任何其他合作或協議。
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費用
研究和開發費用
研究和開發費用主要包括我們的研究、臨牀前開發、工藝和擴大開發、我們候選產品的製造和臨牀開發以及根據我們的合作協議進行的開發活動所產生的成本。這些費用在發生時計入費用，包括：
| ● | 與員工有關的費用，包括工資、福利和股票薪酬費用； |
| ● | 與調查地點簽訂的臨牀試驗協議下的費用； |
| ● | 與開展臨牀前、流程和擴大開發、製造、臨牀和監管活動相關的成本，包括支付給第三方專業顧問、服務提供商和供應商的費用； |
| ● | 購買實驗室用品和用於臨牀前活動以及生產臨牀前和臨牀研究材料的非資本設備的成本； |
| ● | 根據我們的合作協議，研發活動的成本; |
| ● | 設施成本，包括租金、折舊和維護費用；以及 |
| ● | 根據我們的第三方許可協議獲取和維護許可的費用，包括向我們的許可方支付的任何轉授許可或成功付款。 |
目前，我們無法合理地估計或知道完成我們可能確定和開發的任何候選產品所需的工作的性質、時間和估計成本。這是由於與開發此類候選產品相關的許多風險和不確定性，包括以下方面的不確定性：
| ● | 成功完成臨牀前研究、支持IND的研究和自然歷史研究； |
| ● | 成功登記並完成臨牀試驗； |
| ● | 收到相關監管部門的上市批准； |
| ● | 建立商業製造能力或與第三方製造商進行安排； |
| ● | 獲得並維護專利和商業祕密保護以及非專利專有權； |
| ● | 單獨或與他人合作，在獲得批准的情況下開展產品的商業銷售； |
| ● | 如果患者、醫學界和第三方付款人批准了產品，則接受該產品； |
| ● | 有效地與其他療法和治療選擇競爭； |
| ● | 批准後持續可接受的安全狀況； |
| ● | 執行和捍衞知識產權、專有權利和索賠；以及 |
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| ● | 達到預期的適應症所需的藥用性能。 |
與我們開發的任何候選產品的開發相關的這些變量中的任何一個結果的變化，都將顯著改變與該候選產品開發相關的成本、時機和生存能力。
研發活動是我們商業模式的核心。我們預計，在可預見的未來，隨着我們開發計劃的進展，研究和開發成本將大幅增加，包括我們繼續推進EDIT-101和EDIT-301的臨牀開發，以及支持我們其他研究計劃的臨牀前研究。
一般和行政費用
一般和行政費用主要包括薪金和其他相關費用，包括行政、財務、投資者關係、業務發展、法律、公司事務、信息技術、設施和人力資源職能人員的股票薪酬。其他重大成本包括研發費用中未包括的公司設施成本、與知識產權和公司事務相關的法律費用，以及會計和諮詢服務費用。
我們預計未來我們的一般和行政費用將增加，以支持我們確定和開發的任何候選產品的持續研究和開發活動以及潛在的商業化。這些增加將包括與僱用更多人員有關的增加的費用和外部諮詢人的費用。我們還預計，與報銷第三方專利相關費用和作為上市公司運營相關的費用相關的費用將會增加，包括審計、法律、監管和税務相關服務的成本、董事和高級管理人員保險費以及投資者關係成本。具體而言，關於第三方知識產權相關費用的報銷，鑑於涉及根據我們與布羅德研究所公司和哈佛學院校長和研究員達成的許可協議向我們授予的專利的反對和幹擾訴訟的持續性質，我們預計一般和行政費用將繼續很高.
其他收入，淨額
在截至2022年3月31日和2021年3月31日的三個月中，其他收入淨額主要由利息收入組成，部分被與其他有價證券相關的折扣的增加所抵消。
關鍵會計政策和估算
我們管理層對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析是基於我們的簡明綜合財務報表，這些報表是根據美國公認的會計原則編制的。在編制我們的精簡合併財務報表時，我們需要做出判斷和估計，這些判斷和估計會影響我們精簡合併財務報表中資產、負債、收入和費用的報告金額以及或有資產和負債的披露。我們根據歷史經驗、已知趨勢和事件以及我們認為在當時情況下合理的各種其他因素進行估計。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值不同。在持續的基礎上，我們根據環境、事實和經驗的變化來評估我們的判斷和估計。估計重大修訂的影響(如有)將自估計更改之日起在簡明綜合財務報表中反映。
我們的關鍵會計政策與年度報告第二部分“項目7.管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析--關鍵會計政策和估計”中所述的政策沒有實質性變化。
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經營成果
截至2022年3月31日及2021年3月31日止三個月的比較
下表彙總了我們截至2022年3月31日和2021年3月31日的三個月的業務結果，以及這些項目的變化(以美元(千)為單位)和各自的變化百分比：
截至三個月 | ||||||||||||
3月31日， | ||||||||||||
| 2022 |
| 2021 |
| 美元零錢 |
| 百分比變化 | |||||
協作和其他研發收入 | $ | 6,771 | $ | 6,499 | $ | 272 | 4 | % | ||||
運營費用： | ||||||||||||
研發 |
| 37,976 |
| 41,937 |
| (3,961) | (9) | % | ||||
一般和行政 |
| 19,545 |
| 21,445 |
| (1,900) | (9) | % | ||||
總運營費用 |
| 57,521 |
| 63,382 |
| (5,861) | (9) | % | ||||
其他收入，淨額： | ||||||||||||
其他(費用)收入，淨額 |
| (234) |
| 21 |
| (255) | N/m | |||||
利息收入，淨額 |
| 469 |
| 134 |
| 335 | N/m | |||||
其他收入合計，淨額 |
| 235 |
| 155 |
| 80 | 52 | % | ||||
淨虧損 | $ | (50,515) | $ | (56,728) | $ | 6,213 | (11) | % | ||||
對於我們的運營結果，我們已經包括了各自的變化百分比，除非大於100%或小於(100)%，在這種情況下，我們表示此類變化沒有意義(n/m)。
協作和其他研發收入
截至2022年3月31日的三個月，協作和其他研發收入增加了30萬美元，達到680萬美元，而截至2021年3月31日的三個月為650萬美元。2022年和2021年第一季度確認的收入主要與BMS行使其對額外計劃的選擇權有關。
研發費用
截至2022年3月31日的三個月，研發費用減少了390萬美元，降至3800萬美元，而截至2021年3月31日的三個月為4190萬美元。下表彙總了截至2022年3月31日和2021年3月31日的三個月的研發費用，以及這些項目的變化(以美元為單位)和各自的變化百分比：
截至三個月 | ||||||||||||
3月31日， | ||||||||||||
| 2022 |
| 2021 |
| 美元零錢 | 百分比變化 | ||||||
外部研發費用 | $ | 14,686 | $ | 13,661 | $ | 1,025 | 8 | % | ||||
員工相關費用 | 11,994 | 10,002 | 1,992 | 20 | % | |||||||
設施費用 |
| 4,508 | 3,772 |
| 736 | 20 | % | |||||
基於股票的薪酬費用 | 3,695 | 3,966 |
| (271) | (7) | % | ||||||
其他費用 | 2,119 | 1,556 | 563 | 36 | % | |||||||
再許可和許可費 | 974 | 8,980 |
| (8,006) | (89) | % | ||||||
研發費用總額 | $ | 37,976 | $ | 41,937 | $ | (3,961) | (9) | % | ||||
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目錄表
與截至2021年3月31日的三個月相比，截至2022年3月31日的三個月的研究和開發費用減少的主要原因是：
| ● | 大約800萬美元的再許可和許可費減少，主要是因為在2021年第一季度根據我們的一項許可協議實現了成功付款，而2022年第一季度沒有類似的活動；以及 |
| ● | 大約30萬美元減少了基於股票的薪酬支出。 |
這些減幅被以下各項部分抵銷：
| ● | 與員工有關的支出增加約200萬美元，主要原因是我們的勞動力規模增加，包括擴大我們的研發組織； |
| ● | 大約100萬美元的外部研究和開發費用增加，主要與EDIT-101、EDIT-301和我們的其他計劃的臨牀和製造開發有關； |
| ● | 與設施有關的費用增加約70萬美元；以及 |
| ● | 其他費用增加約60萬美元。 |
一般和行政費用
截至2022年3月31日的三個月，一般和行政費用減少了190萬美元，降至1950萬美元，而截至2021年3月31日的三個月為2140萬美元。下表彙總了截至2022年3月31日和2021年3月31日的三個月的一般和行政費用，以及這些項目的變化(以美元(千)為單位)和各自的變化百分比：
截至三個月 | ||||||||||||
3月31日， | ||||||||||||
| 2022 |
| 2021 |
| 美元零錢 | 百分比變化 | ||||||
基於股票的薪酬費用 | $ | 7,736 | $ | 8,238 | $ | (502) | (6) | % | ||||
員工相關費用 | 4,125 | 4,694 | (569) | (12) | % | |||||||
知識產權和專利相關費用 | 3,467 | 5,115 |
| (1,648) | (32) | % | ||||||
設施和其他費用 |
| 2,269 |
| 2,020 |
| 249 | 12 | % | ||||
專業服務費 |
| 1,948 |
| 1,378 |
| 570 | 41 | % | ||||
一般和行政費用總額 | $ | 19,545 | $ | 21,445 | $ | (1,900) | (9) | % | ||||
與截至2021年3月31日的三個月相比，截至2022年3月31日的三個月的一般和行政費用減少的主要原因是：
| ● | 知識產權和專利相關費用減少約160萬美元，主要原因是與起訴和維護我們的專利有關的法律費用減少； |
| ● | 與員工相關的支出減少約60萬美元；以及 |
| ● | 減少了約50萬美元的基於股票的薪酬支出。 |
這些減幅被以下各項部分抵銷：
| ● | 專業服務費用增加約60萬美元；以及 |
| ● | 增加的設施和其他費用約20萬美元。 |
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目錄表
其他收入，淨額
在截至2022年3月31日和2021年3月31日的三個月中，其他收入淨額為20萬美元，這主要是由於利息收入，但與其他有價證券相關的折扣增加部分抵消了這一影響。
流動性與資本資源
流動資金來源
截至2022年3月31日，我們通過在公開發行和市場發行中出售普通股股票，總共籌集了8.98億美元的淨收益。我們還從我們與BMS的研究合作以及我們與Allergan的戰略聯盟(於2020年8月終止)下收到的付款為我們的業務提供資金。截至2022年3月31日，我們擁有5.664億美元的現金、現金等價物和有價證券。
2021年5月，我們與Cowen and Company，LLC(“Cowen”)達成了一項普通股銷售協議，根據該協議，我們可以不時通過Cowen在市場上發行和出售我們普通股的股票，總銷售收入最高可達3.00億美元(“ATM融資”)。截至2022年3月31日，我們尚未根據自動櫃員機機制出售任何普通股。
除了我們現有的現金、現金等價物和有價證券外，根據我們與BMS的合作協議，我們有資格獲得里程碑和其他付款。我們賺取里程碑式付款的能力和賺取這些金額的時間取決於我們發展、監管和商業活動的時機和結果，因此，目前還不確定。截至2022年3月31日，我們根據與BMS的合作協議獲得或有付款的權利是我們唯一重要的承諾潛在外部資金來源。
現金流
下表提供了截至2022年3月31日和2021年3月31日的三個月我們的現金流信息(單位：千)：
截至三個月 | ||||||
3月31日， | ||||||
2022 | 2021 | |||||
提供的現金淨額(用於)： | ||||||
經營活動 | $ | (49,227) | $ | (49,479) | ||
投資活動 |
| 56,371 |
| 3,244 | ||
融資活動 |
| 218 |
| 261,471 | ||
現金、現金等價物和限制性現金淨增加 | $ | 7,362 | $ | 215,236 | ||
經營活動中使用的現金淨額
所有期間的現金使用主要是由於經非現金費用和營運資本組成部分變化調整後的淨虧損所致。
截至2022年3月31日的三個月，經營活動中使用的現金淨額約為4920萬美元，主要包括與我們正在進行的臨牀前和臨牀活動有關的運營費用、專利成本和許可費，以及由於我們擴大業務而導致的人員需求增加的成本。
截至2021年3月31日的三個月，經營活動中使用的現金淨額約為4950萬美元，主要包括與我們正在進行的臨牀前和臨牀活動有關的運營費用、專利成本和許可費，以及由於我們擴大業務而導致的人員需求增加的成本。這些支出被該期間收到的許可證費的現金流入部分抵消。
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目錄表
投資活動提供的現金淨額
在截至2022年3月31日的三個月裏，投資活動提供的淨現金約為5640萬美元，主要與1.19億美元的有價證券到期收益有關，但部分被用於購買有價證券的6040萬美元的成本所抵消。
在截至2021年3月31日的三個月裏，投資活動提供的淨現金約為320萬美元，主要與1.308億美元的有價證券到期收益有關，部分被用於收購有價證券的1.274億美元的成本所抵消。
融資活動提供的現金淨額
在截至2022年3月31日的三個月裏，融資活動提供的淨現金約為20萬美元，主要與行使普通股期權所獲得的收益有關。
在截至2021年3月31日的三個月裏，融資活動提供的現金淨額約為2.615億美元，其中包括髮售我們普通股收到的2.495億美元淨收益和行使我們普通股期權收到的1200萬美元收益。
資金需求
我們預計與我們正在進行的活動相關的費用將增加，特別是隨着我們推進EDIT-101和EDIT-301的臨牀開發；進一步推進我們當前的研究計劃和臨牀前開發活動；尋求確定候選產品和其他研究計劃；為我們確定和開發的其他候選產品啟動臨牀前測試和臨牀試驗，包括準備和啟動用於治療TDT的EDIT-301的臨牀開發；維護、擴大和保護我們的知識產權組合，包括報銷我們從此類許可方獲得許可的與知識產權相關的費用；聘請更多的臨牀、質量控制和科學人員；併產生與上市公司運營相關的成本。此外，如果我們為我們確定和開發的任何候選產品獲得營銷批准，我們預計將產生與產品銷售、營銷、製造和分銷相關的鉅額商業化費用，因為此類銷售、營銷和分銷不是協作者的責任。除非我們獲得監管機構對候選產品的批准並將其商業化，否則我們預計不會產生顯著的經常性收入。此外，作為一家上市公司，我們預計將繼續產生與運營相關的鉅額成本。因此，我們將需要獲得與我們的持續業務有關的大量額外資金。如果我們無法在需要時或在有吸引力的條件下籌集資金，我們將被迫推遲、減少或取消我們的研發計劃或未來的商業化努力。
我們預計，截至2022年3月31日，我們現有的現金、現金等價物和有價證券將使我們能夠為2024年初的運營費用和資本支出需求提供資金。我們對現有現金及現金等價物和投資將在多長時間內足以支持我們的業務的預測是前瞻性陳述，涉及重大風險和不確定因素。我們的預測基於可能被證明是錯誤的假設，實際結果可能與我們的預期大不相同，這可能會對我們的資本資源和流動性產生不利影響。我們可以比目前預期的更快地利用我們可用的資本資源。今後所需資金的數額和時間，無論是近期還是長期，將取決於許多因素，包括但不限於：
| ● | 我們開發的候選產品的藥物發現、臨牀前開發、實驗室測試和臨牀或自然病史研究試驗的範圍、進展、結果和成本； |
| ● | 用於治療LCA10的EDIT-101臨牀開發的進展成本，包括擴大試驗登記以探索劑量反應和支持註冊試驗終點的建立； |
| ● | EDIT-301用於治療鐮狀細胞病的臨牀開發進展的成本 並準備迎接 |
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目錄表
| 啟動EDIT-301治療TDT的臨牀開發； |
| ● | 準備、提交和起訴專利申請、維護和執行我們的知識產權和專有權利以及為與知識產權相關的索賠辯護的成本； |
| ● | 對我們開發的候選產品進行監管審查的成本、時間和結果； |
| ● | 對於我們獲得監管批准的任何候選產品，未來活動的成本，包括產品銷售、醫療事務、營銷、製造和分銷； |
| ● | 我們與BMS合作的成功； |
| ● | BMS是否行使其任何選項以延長研究計劃期限和/或延長我們合作下的其他研究計劃； |
| ● | 我們有能力在有利的條件下建立和維持更多的合作，如果有的話； |
| ● | 我們在多大程度上獲得或許可其他藥品和技術； |
| ● | 向我們的許可人報銷起訴和維護我們許可的專利權的費用；以及 |
| ● | 作為上市公司的運營成本。 |
確定潛在的候選產品以及進行臨牀前研究和臨牀試驗是一個耗時、昂貴和不確定的過程，需要多年才能完成，而且我們可能永遠無法生成獲得市場批准和實現產品銷售所需的必要數據或結果。此外，我們確定和開發的任何候選產品，如果獲得批准，可能不會獲得商業成功。我們的商業收入，如果有的話，將來自基因藥物的銷售，我們預計這些藥物在很多年內都不會商業化，如果根本沒有的話。因此，我們將需要繼續依靠額外的融資來實現我們的業務目標。我們可能無法以可接受的條款獲得足夠的額外融資，或者根本不能.
在此之前，如果我們能夠產生可觀的產品收入，我們預計將通過股權發行、債務融資、合作、戰略聯盟和許可安排的組合來滿足我們的現金需求。如果我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資本，我們股東的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對我們股東權利產生不利影響的優惠。債務融資如果可行，可能涉及一些協議，其中包括限制或限制我們採取特定行動的能力的契約，如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息。
如果我們通過額外的合作、戰略聯盟或與第三方的許可安排籌集資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入來源、研究計劃或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集更多資金，我們可能會被要求推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化努力，或者授予我們開發和營銷我們本來更願意自己開發和營銷的候選產品的權利。
合同義務
截至2022年3月31日，我們擁有不可取消的運營租賃，未來最低租賃付款總額為2540萬美元，其中830萬美元將在2022年支付。這些最低租賃付款不包括我們在設施運營費用、房地產税和根據租約應償還給房東的其他成本中的份額。
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目錄表
我們與某些機構達成的知識產權許可協議包括我們可能需要支付的潛在里程碑付款和成功費、再許可費、版權費、許可維護費和專利維護費的報銷。我們的知識產權許可協議包括潛在的里程碑付款，這取決於使用根據協議許可的知識產權的產品的開發，並取決於開發或監管批准里程碑以及商業里程碑的實現。這些潛在義務視未來事件而定，這種潛在義務的時間和可能性尚不能確切地知道。有關這些協議的進一步信息，請參閲年度報告中的第一部分，“項目1.業務--我們的合作和許可戰略”。
我們還在正常業務過程中與合同研究機構、合同製造機構和其他供應商簽訂合同，以協助執行我們的研發活動和其他用於運營目的的服務和產品。這些合同一般規定在事先通知的情況下隨時終止合同。
第3項關於市場風險的定量和定性披露。
我們面臨着與利率變化相關的市場風險。截至2022年3月31日，我們擁有2.109億美元的現金和現金等價物，主要以貨幣市場共同基金的形式持有，其中包括美國政府支持的證券，以及3.555億美元的有價證券，主要由美國政府支持的證券和公司債務證券組成。我們對市場風險的主要敞口是利率敏感性，利率敏感性受到美國利率總體水平變化的影響，特別是因為我們的投資，包括現金等價物，是或可能是貨幣市場基金或有價證券的形式，並且正在或可能投資於美國財政部和美國政府機構債務。由於我們的投資期限較短，風險較低，立即調整利率100個基點不會對我們投資的公平市場價值產生實質性影響。
雖然我們與某些供應商和機構在國際上籤訂了合同，但截至2022年3月31日，我們幾乎所有的總負債都是以美元計價的，我們相信我們沒有任何實質性的外幣匯率風險敞口。
項目4.控制和程序
信息披露控制和程序的評估
我們的管理層在首席執行官和首席財務官的參與下，評估了截至2022年3月31日我們的披露控制和程序的有效性。1934年《證券交易法》(以下簡稱《交易法》)第13a-15(E)和15d-15(E)條所定義的披露控制和程序是指公司的控制和其他程序，旨在確保公司在根據交易法提交或提交的報告中要求披露的信息在美國證券交易委員會規則和表格規定的時間內得到記錄、處理、彙總和報告。披露控制和程序包括但不限於旨在確保公司根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息被積累並傳達給公司管理層，包括其主要高管和主要財務官，或酌情履行類似職能的人員的控制和程序，以便及時做出關於所需披露的決定。我們的管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作多麼良好，都只能為實現其目標提供合理的保證，我們的管理層必須在評估可能的控制和程序的成本效益關係時應用其判斷。根據對我們截至2022年3月31日的披露控制和程序的評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至該日期，我們的披露控制和程序在合理的保證水平下是有效的。
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目錄表
財務報告內部控制的變化
在本Form 10-Q季度報告所涵蓋的期間，我們對財務報告的內部控制沒有發生重大影響或合理地可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。
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目錄表
第二部分：其他信息
項目1.法律訴訟
有時，我們可能會捲入與正常業務過程中產生的索賠有關的訴訟或其他法律程序。不能保證這些第三方行動導致的任何訴訟都會以有利於我們的方式解決。此外，如果這些問題沒有得到有利於我們的解決，就不能保證結果不會對我們的業務、財務狀況、運營結果或前景產生實質性的不利影響。我們的某些知識產權，包括根據我們的許可協議授權給我們的知識產權，受到並可能不時受到優先權和有效性爭議的影響。關於這些事項的更多信息，見第一部分，“項目1A”。風險因素--與我們的知識產權有關的風險，“載於年度報告和第二部分，”第1A項。風險因素“在本季度報告的10-Q表格中。無論結果如何，由於辯護和和解費用、管理資源轉移等因素，訴訟或其他法律程序可能會對我們產生不利影響。
第1A項。風險因素。
本季度報告中關於表格10-Q的信息，以及下文討論的風險因素，以及題為“風險因素摘要”和第一部分“第1A項”的章節。年報中的“風險因素”包括可能對我們的業務、財務狀況、經營結果或前景產生重大影響的風險。這些風險，以及其他風險和不確定性，可能對我們的業務、經營業績和財務狀況產生重大不利影響，進而可能對我們普通股的交易價格產生重大不利影響。我們目前不知道或我們目前認為無關緊要的其他風險也可能損害我們的業務。
我們的一些授權專利存在優先權和有效性爭議。此外，我們擁有和許可的專利、專利申請和其他知識產權可能會受到進一步的優先權和有效性糾紛，以及其他類似的知識產權訴訟，包括髮明權糾紛。如果我們或我們的許可人在這些訴訟中的任何一次失敗，我們可能被要求從第三方獲得許可，這些許可可能無法以商業合理的條款獲得，或者停止我們開發的一個或多個候選產品的開發、製造和商業化，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。
某些美國專利和針對CRISPR/Cas9的美國專利申請由布羅德和麻省理工學院(MIT)共同擁有，在某些情況下由哈佛大學(統稱為“布羅德”)共同擁有，並由我們授權，涉及對加州大學、維也納大學和Emmanuelle Charpentier(統稱為“CVC”)共同擁有的美國專利申請的第一次幹擾。干涉是在美國專利商標局向美國專利商標局的專利審判和上訴委員會(“PTAB”)提起的程序，目的是確定由不同各方提出的專利權利要求的標的的發明優先權。在這第一次幹預中，PTAB做出了事實上不幹預的判決，支持布羅德，上訴時維持了這一判決。這一裁決是終局的，禁止相同當事人之間對幹擾中所考慮的同一發明的權利要求進行任何進一步的幹預。由於這一決定，我們從遠大和其他公司獲得許可的美國專利和應用程序沒有被修改或撤銷。
2019年6月24日，PTAB宣佈在CVC共同擁有的某些未決美國專利申請與由BRoad共同擁有並由我們內部許可的某些美國專利和美國專利申請之間進行第二次幹擾。第二次幹擾中涉及的大多數遠大美國專利和專利申請也是第一次幹擾的一部分。在第一干擾中考慮的本發明涉及一種方法，該方法涉及將真核細胞中的靶DNA與某些限定的CRISPR/Cas9組分接觸，以切割或編輯該靶DNA分子或調節其上編碼的至少一個基因的轉錄。第二種幹擾針對不同的發明，即真核細胞，包括靶DNA和某些已定義的CRISPR/Cas9組分，包括能夠切割或編輯靶DNA分子的單分子引導RNA。
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2020年9月10日，PTAB批准了布羅德的優先利益動議，同時拒絕了CVC對他們最早的兩項臨時專利申請的優先利益。因此，布羅德作為“資深當事人”進入了幹擾的優先階段，而CVC仍然是“初級當事人”，以確定哪個實體最先發明瞭有爭議的發明。2022年2月28日，PTAB發佈了一項關於幹擾優先階段的決定，確定遠大是第一個發明有爭議的權利要求的實體。這一決定已被加州大學、維也納大學和伊曼紐爾·查彭蒂埃上訴，The BRoad也提出了交叉上訴。目前還不確定美國聯邦巡迴上訴法院何時或以何種方式對這些上訴採取行動。
2020年12月14日，PTAB宣佈了兩項新的幹擾，涉及一項未決的美國專利申請，該申請由ToolGen，Inc.擁有(下稱“ToolGen申請”)。兩個幹擾之一是在ToolGen申請和某些美國專利和美國專利申請之間，這些專利和美國專利申請由布羅德共同擁有，並由我們進行內部許可。在與ToolGen的幹擾中涉及的大多數遠大美國專利和專利申請也是對CVC的第二次幹擾的一部分。另一個ToolGen幹擾發生在同一個ToolGen申請和美國專利申請之間，這兩個申請由CVC共同擁有，並參與了與布羅德的第二個幹擾。ToolGen的專利申請中的權利要求涉及一種具有CRISPR/Cas系統的哺乳動物細胞，該系統包括編碼具有核定位信號的Cas9多肽的密碼子優化的核酸和單分子引導RNA，它們一起能夠形成能夠介導靶核酸序列的雙鏈切割的Cas9/RNA複合體。
2021年6月21日，PTAB宣佈了兩項新的專利干涉，涉及Sigma-Aldrich擁有的一項未決的美國專利申請(簡稱Sigma-Aldrich申請)。兩個新的專利衝突之一是Sigma-Aldrich申請與某些美國專利和美國專利申請之間的衝突，這些專利和美國專利申請是由布羅德共同擁有並由我們授權的。第二個新的專利幹擾發生在相同的Sigma-Aldrich申請和CVC共同擁有的美國專利申請之間。涉及幹擾Sigma-Aldrich的大多數遠大美國專利和專利申請也是與CVC和ToolGen同時幹擾的一部分。Sigma-Aldrich的申請中的權利要求涉及一種通過將供體序列整合到染色體序列中來修改真核細胞中的染色體序列的方法。這些方法使用CRISPR/Cas9系統，該系統包括具有核定位信號的Cas9多肽、引導RNA和供體序列，它們一起能夠介導靶核酸序列的雙鏈切割和修復，從而導致供體序列整合到染色體序列中。
由於這些幹預聲明，在美國專利商標局向PTAB發起了五項平行的對抗性訴訟--布羅德與CVC、布羅德與ToolGen、CVC與ToolGen、布羅德與Sigma-Aldrich以及CVC與Sigma-Aldrich之間的專利幹擾。我們不能肯定地預測每一次幹擾程序將需要多長時間。其他第三方也有可能尋求成為這些干涉的一方。
我們擁有和授權的專利和專利申請正在或可能在未來受到美國專利商標局和其他外國專利局的有效性爭議。例如，2016年2月16日，我們向USPTO提交了單方面重新審查的請求，反對我們從布羅德那裏獲得內部許可的一項美國專利，該專利涉及某些幹擾。單方面重新審查的請求於2016年5月9日獲得批准，從而啟動了美國專利商標局和代表其自身和麻省理工學院的布羅德研究所之間的重新審查程序。PTAB已經暫停了複審，並指出它對涉及專利干涉的任何文件都有管轄權。目前還不確定PTAB何時會解除暫停。如果遠大研究所在複審中不成功，有關專利可能會被撤銷或縮小，這可能會對我們在該專利下的權利範圍產生實質性的不利影響。
我們或我們的許可人也可能會受到前僱員、合作者或其他第三方作為發明人或共同發明人在我們擁有的或許可內的專利或專利應用程序或其他知識產權中擁有權益的索賠。如果我們無法獲得任何第三方共同所有人在此類專利、專利申請或其他知識產權中的權益的獨家許可，這些共同所有人可能能夠將他們的權利許可給其他第三方，包括我們的競爭對手。此外，我們可能需要任何此類共同所有人的合作，以向第三方強制執行任何專利，包括從專利申請中發佈的任何專利，以及此類合作
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可能不會提供給我們。上述任何一項都可能對我們的業務開展、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。
我們或我們的許可人在歐洲或其他外國司法管轄區面臨並可能在未來成為類似訴訟或優先權糾紛的一方。例如，我們從遠大獲得內部許可的某些歐洲專利已被歐洲專利局反對部(“反對部”)全部撤銷。我們從遠大獲得內部許可的某些其他歐洲專利通過修改後的專利主張進行了維護。布羅德和反對方都對其中一些裁決提出了上訴，上訴委員會將在何時或以何種方式對這些上訴採取行動尚不確定。反對部還對我們從布羅德獲得內部許可的某些其他歐洲專利提起了反對訴訟。歐洲專利局的反對程序可能涉及一些問題，包括但不限於與提交歐洲專利申請有關的程序性手續、優先權以及所涉及權利要求的專利性。鑑於第三方對被撤銷的專利提出的某些論點，以及第三方對其他被反對的許可內歐洲專利提出的類似論點，反對程序可能導致某些額外的許可內歐洲專利被撤銷。失去這些歐洲專利的優先權，或失去這些專利，可能會對我們的業務行為產生重大不利影響。已經對這些歐洲專利提出反對的一個或多個第三方或其他第三方未來可能會對我們正在許可或擁有的其他歐洲專利提出反對。可能還有其他針對這些歐洲專利的反對意見，這些專利尚未提交申請或尚未向公眾開放。
如果我們或我們的許可人在任何與專利相關的糾紛中失敗，包括幹擾訴訟、專利異議、重新審查或我們或他們所面臨的其他優先權、發明權或有效性糾紛(包括上述任何訴訟)，我們可能會因失去一項或多項擁有或許可的專利而失去寶貴的知識產權，或者我們擁有或許可的專利權利可能會縮小、無效或無法執行。此外，如果我們或我們的許可人在我們或他們面臨的任何發明糾紛中失敗，我們可能會失去寶貴的知識產權，例如我們擁有的或許可內的專利和專利申請的獨家所有權或獨家使用權。如果我們或我們的許可人在任何干擾程序或其他優先權或發明權糾紛中失敗，我們可能被要求從第三方獲得並維護許可證，包括參與任何此類幹擾程序或其他優先權或發明權糾紛的各方。此類許可可能不以商業上合理的條款提供，也可能是非排他性的，或者根本無法獲得。如果我們無法獲得和維護這樣的許可證，我們可能需要停止開發、製造和商業化我們開發的一個或多個候選產品。失去排他性或縮小我們擁有的和授權內的專利主張可能會限制我們阻止他人使用或商業化類似或相同的技術和產品的能力。上述任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果或前景造成重大不利影響。即使我們在任何干預程序或其他優先權、庫存或有效性糾紛中取得成功，也可能導致鉅額成本，並分散我們管理層和其他員工的注意力。
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目錄表
項目6.展品
展品索引
展品 |
| 展品説明 |
31.1* | 規則13a-14(A)特等執行幹事的證明 | |
31.2* | 細則13a-14(A)首席財務幹事的證明 | |
32.1+ | 根據《美國法典》第18編第1350節對首席行政官和首席財務官的認證 | |
101* | 以下財務報表摘自公司截至2022年3月31日的季度報告Form 10-Q，格式為內聯XBRL(可擴展商業報告語言)：(I)綜合資產負債表(未經審計)、(Ii)綜合經營報表(未經審計)、(Iii)綜合全面虧損報表(未經審計)、(Iv)股東權益綜合報表(未經審計)、(V)綜合現金流量表(未經審計)和(Vi)綜合財務報表附註(未經審計)。 | |
104* | 公司截至2022年3月31日季度的Form 10-Q季度報告的封面，格式為內聯XBRL。 |
*隨函存檔
+ 根據修訂後的1934年《證券交易法》第18節的規定，本季度報告10-Q表中隨附的附件32.1中提供的證明不被視為已提交。除非註冊人通過引用特別將其納入，否則此類證明不得被視為通過引用被納入1933年證券法修訂本或1934年證券交易法修訂本下的任何文件。
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目錄表
簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽署人代表其簽署。
Editas Medical，Inc. | ||
日期：2022年5月4日 | 由以下人員提供： | /s/米歇爾·羅伯遜 |
米歇爾·羅伯遜 | ||
首席財務官 (首席財務官) | ||
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