美國
美國證券交易委員會
華盛頓特區，郵編：20549
表格
(標記一)
截至本季度末
或
的過渡期 至
委託文件編號：
(註冊人的確切姓名載於其章程)
(述明或其他司法管轄權 公司或組織) |
(税務局僱主 識別號碼) |
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(主要行政辦公室地址) |
(郵政編碼) |
註冊人的電話號碼，包括區號：(
根據該法第12(B)條登記的證券：
每個班級的標題 |
交易代碼 |
註冊的每個交易所的名稱 |
用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短時間內)提交了1934年《證券交易法》第13條或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。請參閲《交易法》第12b-2條規則中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小申報公司”和“新興成長型公司”的定義。
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加速文件管理器 |
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非加速文件服務器 |
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小型報告公司 |
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新興成長型公司 |
如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易所法》第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。☐
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如《交易法》第12b-2條所定義)。是
截至2022年4月29日，註冊人擁有
目錄表
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頁面 |
第一部分： |
財務信息 |
3 |
第1項。 |
財務報表(未經審計) |
3 |
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簡明綜合資產負債表 |
3 |
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簡明綜合經營和綜合收益/(虧損)報表) |
4 |
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簡明合併股東權益變動表 |
5 |
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現金流量表簡明合併報表 |
6 |
|
未經審計的簡明合併財務報表附註 |
7 |
第二項。 |
管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析 |
21 |
第三項。 |
關於市場風險的定量和定性披露 |
32 |
第四項。 |
控制和程序 |
32 |
第二部分。 |
其他信息 |
34 |
第1A項。 |
風險因素 |
34 |
第六項。 |
陳列品 |
35 |
簽名 |
|
36 |
i
關於前瞻性陳述和行業數據的特別説明
這份關於Form 10-Q的季度報告包含涉及重大風險和不確定性的前瞻性陳述。除有關歷史事實的陳述外，本Form 10-Q季度報告中包含的所有陳述，包括有關我們的戰略、未來運營、未來財務狀況、未來收入、預計成本、前景、管理計劃和目標以及預期市場增長的陳述，均為前瞻性陳述。“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“應該”、“目標”、“將”等類似表述旨在識別前瞻性表述，儘管並不是所有前瞻性表述都包含這些識別詞語。
這些前瞻性陳述包括，除其他外，關於以下方面的陳述：
我們可能無法實際實現我們的前瞻性聲明中披露的計劃、意圖或預期，您不應過度依賴我們的前瞻性聲明。實際結果或事件可能與我們在前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和預期大不相同。我們在截至2021年12月31日的財政年度的Form 10-Q季度報告和Form 10-K年度報告中的警示聲明中，特別是在“風險因素”部分，包括了可能導致實際結果或事件與前瞻性結果大不相同的重要因素。
1
我們所做的陳述。我們的前瞻性陳述不反映我們可能進行或進入的任何未來收購、合併、處置、合作、合資或投資的潛在影響。
您應閲讀本Form 10-Q季度報告以及我們作為本Form 10-Q季度報告的證據提交或合併的文件，並瞭解我們未來的實際結果可能與我們預期的大不相同。除非適用法律要求，否則我們不承擔任何因新信息、未來事件或其他原因而更新任何前瞻性陳述的義務。
這份Form 10-Q季度報告包括我們從行業出版物和第三方進行的研究、調查和研究中獲得的統計數據和其他行業和市場數據。本季度報告中使用的所有Form 10-Q表格中的市場數據都涉及一些假設和限制，請注意不要過度重視此類數據。我們相信，來自這些行業出版物、調查和研究的信息是可靠的。由於各種重要因素，我們經營的行業面臨高度的不確定性和風險，包括我們截至2021年12月31日的Form 10-K年度報告中題為“風險因素”的部分以及本Form 10-Q季度報告中描述的那些因素。這些因素和其他因素可能導致結果與獨立各方和我們所作估計中的結果大相徑庭。Apellis、EMPAVELI和Apellis Assistant名稱和徽標是我們的商標、商號和服務標誌。本季度報告中的Form 10-Q中出現的其他商標、商號和服務標記均為其各自所有者的財產。
關於本季度報告中關於Form 10-Q的某些引用的説明
除非另有説明或上下文另有説明，否則本文中所有提及的“Apellis”、“Apellis PharmPharmticals，Inc.”、“We”、“Our”、“Our”、“Our Company”、“Company”以及類似的引用均指Apellis PharmPharmticals，Inc.及其全資子公司。
此外，除非另有説明或上下文另有説明，否則本季度報告中對“EMPAVELI(Pegcetaco Plan)”和“EMPAVELI”的所有引用都指的是在我們於2021年5月獲得美國食品和藥物管理局(FDA)批准用於治療成人陣發性睡眠性血紅蛋白尿症(PNH)的商用產品中的pegcetaco plan，在每個情況下，提及Aspaveli指的是在Sobi和我們於2021年12月獲得歐盟委員會批准用於治療患有PNH的成年人的PNH抑制劑治療至少三個月後出現PNH的成年PNH患者的商業產品中的pegcetaco plan如在此更全面地描述的；然而，除非另有説明或上下文另有説明，否則在本文中所有提及的“pegcetaco plan”都是指在我們正在探索其進一步的應用和適應症的候選產品的上下文中的pegcetaco plan，如在此更全面地描述的。本季度報告中的Form 10-Q中出現的其他商標、商號和服務標記均為其各自所有者的財產。
2
第一部分--財務L信息
項目1.融資所有報表。
APELLIS製藥公司
濃縮Consolida泰德資產負債表
(以千計，每股除外)
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3月31日， |
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十二月三十一日， |
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2022 |
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2021 |
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資產 |
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(未經審計) |
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流動資產： |
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現金和現金等價物 |
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有價證券 |
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應收賬款 |
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庫存 |
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預付資產 |
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受限現金 |
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其他流動資產 |
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流動資產總額 |
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非流動資產： |
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使用權資產 |
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財產和設備，淨額 |
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其他資產 |
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總資產 |
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負債與股東權益 |
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流動負債： |
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應付帳款 |
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應計費用 |
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開發負債的當前部分 |
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使用權負債的流動部分 |
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流動負債總額 |
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長期負債： |
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長期發展負債 |
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可轉換優先票據 |
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使用權負債 |
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其他負債 |
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總負債 |
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承付款和或有事項(附註14) |
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股東權益： |
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優先股，$ |
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普通股，$ |
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額外實收資本 |
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累計其他綜合損失 |
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) |
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) |
累計赤字 |
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) |
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) |
股東權益總額 |
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總負債和股東權益 |
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$ |
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$ |
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見未經審計的簡明綜合財務報表附註
3
APELLIS製藥公司
的簡明合併報表經營和綜合收益/(虧損)
(未經審計)
(以千計，每股除外)
|
截至3月31日的三個月， |
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2022 |
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2021 |
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收入： |
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產品收入，淨額 |
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$ |
— |
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授權和其他收入 |
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總收入： |
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運營費用： |
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銷售成本 |
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研發 |
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一般和行政 |
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總運營費用： |
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淨營業虧損 |
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) |
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( |
) |
債務轉換損失 |
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— |
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( |
) |
重新計量開發衍生負債的損失 |
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— |
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( |
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利息收入 |
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利息支出 |
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( |
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) |
其他(費用)/收入，淨額 |
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) |
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税前淨虧損 |
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( |
) |
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( |
) |
所得税費用 |
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— |
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淨虧損 |
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( |
) |
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( |
) |
其他綜合(虧損)/收益： |
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有價證券的未實現(虧損)/收益 |
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( |
) |
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外幣損益 |
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( |
) |
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其他綜合收益/(虧損)合計 |
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) |
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綜合虧損，税後淨額 |
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( |
) |
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$ |
( |
) |
每股普通股基本虧損和攤薄後淨虧損 |
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( |
) |
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$ |
( |
) |
加權-淨值中使用的普通股平均數 |
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||
見未經審計的簡明綜合財務報表附註
4
阿佩利斯製藥公司
簡明合併報表或F股東權益的變動
(未經審計)
(金額以千為單位)
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累計 |
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普通股 |
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其他內容 |
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其他 |
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總計 |
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傑出的 |
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已繳費 |
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全面 |
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累計 |
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股東的 |
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股票 |
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金額 |
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資本 |
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收入/(虧損) |
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赤字 |
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權益 |
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2022年1月1日的餘額 |
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普通股-後續發行 |
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行使股票期權時發行普通股 |
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限制性股票單位的歸屬，扣除扣繳税款的股份 |
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基於股份的薪酬費用 |
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可供出售投資的未實現收益 |
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( |
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淨虧損 |
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外匯收益 |
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2022年3月31日的餘額 |
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累計 |
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普通股 |
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其他內容 |
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其他 |
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總計 |
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傑出的 |
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已繳費 |
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全面 |
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累計 |
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股東的 |
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股票 |
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金額 |
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資本 |
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損失 |
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赤字 |
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權益 |
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2021年1月1日的餘額 |
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( |
) |
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( |
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採用《公約》的影響 |
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( |
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( |
) |
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發行股票以交換2019年可轉換票據，包括髮行成本 |
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沒收應計利息以交換2019年可轉換票據 |
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行使股票期權時發行普通股 |
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限制性股票單位的歸屬，扣除扣繳税款的股份 |
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( |
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— |
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( |
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基於股份的薪酬費用 |
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可供出售投資的未實現收益 |
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淨虧損 |
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外幣損失 |
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( |
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— |
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( |
) |
2021年3月31日的餘額 |
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( |
) |
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( |
) |
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見未經審計的簡明綜合財務報表附註
5
阿佩利斯製藥公司
壓縮合並S現金流的破損
(未經審計)
(金額以千為單位)
|
|
截至3月31日的三個月， |
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2022 |
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2021 |
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經營活動 |
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淨虧損 |
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對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行的調整： |
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基於股份的薪酬費用 |
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債務轉換損失 |
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重新計量開發衍生負債的損失 |
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沒收應計利息以交換可轉換票據 |
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使用權資產攤銷 |
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折舊費用 |
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可轉換票據折價攤銷，扣除融資成本 |
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增加對開發負債的折扣 |
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其他負債 |
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— |
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經營性資產和負債變動情況： |
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應收賬款 |
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庫存 |
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預付資產 |
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其他流動資產 |
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( |
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( |
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其他資產 |
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應付帳款 |
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( |
) |
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( |
) |
應計費用 |
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( |
) |
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用於經營活動的現金淨額 |
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( |
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( |
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投資活動 |
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購置財產和設備 |
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購買可供出售的證券 |
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可供出售證券到期收益 |
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用於投資活動的現金淨額 |
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融資活動 |
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發行普通股所得收益，扣除發行成本 |
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發展責任的付款 |
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行使股票期權所得收益 |
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支付與股權薪酬相關的員工預提税金 |
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融資活動提供的現金淨額 |
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匯率變動對現金、現金等價物和限制性現金的影響 |
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現金、現金等價物和限制性現金淨增加 |
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期初現金、現金等價物和限制性現金 |
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期末現金、現金等價物和限制性現金 |
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$ |
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現金、現金等價物和限制性現金的對賬 |
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現金和現金等價物 |
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受限現金 |
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現金總額、現金等價物和受限現金 |
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補充披露融資活動 |
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支付利息的現金 |
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$ |
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可轉換為普通股的票據 |
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$ |
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見未經審計的簡明綜合財務報表附註
6
APELLIS製藥公司
關於未經審計的濃縮CO的説明非索爾化財務報表
March 31, 2022 and 2021
(未經審計)
1.組織和業務的性質
Apellis製藥公司(“本公司”)是一家商業階段的生物製藥公司，專注於發現、開發和商業化新的治療化合物，通過在補體級聯中的中央蛋白質C3水平上抑制補體系統來治療高度未得到滿足的疾病。補體系統是免疫系統的組成部分。
該公司於2009年9月根據特拉華州法律註冊成立。該公司的主要執行辦事處設在馬薩諸塞州的沃爾瑟姆。
自成立以來，該公司的業務僅限於組織和為公司配備人員、獲得候選產品的權利、業務規劃、籌集資金、開發候選產品以及將用於治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿(PNH)的EMPAVELI(Pegcetaco Plan)商業化。
該公司面臨生物技術行業常見的風險，包括但不限於籌集額外資本、競爭對手開發新技術創新、成功完成候選產品的臨牀前和臨牀開發並及時獲得監管部門批准的能力、市場對該公司產品的接受程度、對專有技術的保護、醫療成本控制舉措，以及遵守政府法規，包括美國食品和藥物管理局(FDA)的法規。此外，該公司還面臨冠狀病毒病2019(新冠肺炎)大流行帶來的風險，這可能對其業務和運營產生不利影響，包括其啟動、進行和完成臨牀試驗的能力，並可能擾亂監管活動。
流動資金和持續經營
隨附的未經審計簡明綜合財務報表是根據正常業務過程中的資產變現以及負債和承諾的清償情況編制的。截至2022年5月4日，即這些未經審計的簡明合併財務報表的發佈日期，公司認為其現金及現金等價物和有價證券
公司是否有能力(1)以對公司有利的條款獲得額外的債務或股權融資，(2)與戰略合作伙伴簽訂合作協議，以及(3)在未來的業務中取得成功，存在與此相關的不確定性。如果公司無法獲得運營所需的資金，或無法以對公司有利的條款獲得資金，它可能被迫推遲、減少或取消其研發計劃或未來的商業化努力，其業務可能受到實質性損害。
2.重要會計政策的列報依據和摘要
陳述的基礎
隨附的未經審計簡明綜合財務報表包括本公司及其全資子公司的賬目。所有公司間餘額和交易均已在合併中沖銷。隨附的未經審計簡明綜合財務報表乃根據美國公認會計原則(“美國公認會計原則”)及美國證券交易委員會(“美國證券交易委員會”)的中期報告要求編制。在這些規則允許的情況下，美國公認會計準則通常要求的某些腳註或其他財務信息已被簡略或省略，因此，截至2021年12月31日的綜合資產負債表是從該日經審計的綜合財務報表中衍生出來的，但不包括美國公認會計準則要求的完整財務報表的所有信息。這些財務報表與公司年度財務報表的編制基礎相同，管理層認為，這些報表反映了公平列報公司財務信息所需的所有調整(僅包括正常經常性調整)。截至2022年3月31日的三個月的經營結果不一定表明截至2022年12月31日的一年或任何其他中期或任何其他未來年度的預期結果。
7
隨附的未經審計簡明綜合財務報表及相關財務資料應與截至2021年12月31日止年度的經審計綜合財務報表及其相關附註一併閲讀，該等報表包括於本公司於2022年2月28日提交予美國證券交易委員會的10-K表格年報(以下簡稱“2021年10-K表格”)).
預算的使用
根據美國公認會計原則編制財務報表要求管理層作出估計和假設，以影響截至財務報表日期的已報告資產和負債額以及或有資產和負債的披露，以及報告期內已報告的收入和費用。實際結果可能與這些估計不同。管理層在選擇適當的財務會計政策和控制措施時，以及在制定編制這些財務報表時使用的估計和假設時，會考慮許多因素。管理層必須在這一過程中做出重大判斷。此外，其他因素可能會影響估計，包括預期的業務和運營變化、與編制估計時使用的假設相關的敏感性和波動性，以及歷史趨勢是否有望代表未來趨勢。估算過程通常可能會對最終的未來結果產生一系列潛在的合理估算，管理層必須選擇一個在該合理估算範圍內的數額。估計數用於下列領域：發展衍生負債、應計費用、預付費用、可轉換債務和税收。
重要會計政策摘要
有關重要會計政策的詳細説明，請參閲我們的2021年Form 10-K中的附註2《重要會計政策摘要》。我們在2021年Form 10-K中披露的會計政策沒有重大變化。
3.產品收入、應收賬款和產品銷售準備金
該公司於2021年5月獲得FDA批准在美國銷售EMPAVELI。截至2022年3月31日的三個月，扣除銷售折扣、津貼和準備金後，公司的產品收入為
公司的應收賬款餘額為#美元。
該公司的產品銷售儲備總額為$
4. 庫存
截至2022年3月31日和2021年12月31日，該公司的EMPAVELI庫存包括以下內容(以千計)：
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3月31日， |
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十二月三十一日， |
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2022 |
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2021 |
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原料 |
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半成品 |
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成品 |
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總庫存 |
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5.預付資產和應計費用
預付資產包括$
應計費用如下(以千計)：
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3月31日， |
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十二月三十一日， |
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2022 |
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2021 |
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應計研究和開發 |
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研究協作的應計成本 |
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累計許可證費 |
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應計工資負債 |
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其他 |
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總計 |
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6.開發責任和開發衍生責任
於2019年2月28日，本公司與SFJ製藥集團(“SFJ”)訂立發展融資協議(“SFJ協議”)，根據SFJ協議，SFJ同意向本公司提供資金，以支持制定治療PNH患者的pegcetaco計劃。根據SFJ協議，SFJ向公司支付了#美元
2019年6月7日，本公司與SFJ修訂了開發資金協議(下稱《SFJ修正案》)。根據SFJ的修正案，SFJ同意額外賺取$
截至2020年1月29日，公司共收到
根據SFJ的協議，在FDA監管部門批准使用系統聚乙二醇胺計劃作為治療PNH後，公司有義務向SFJ支付首期付款#美元。
根據SFJ協議，在歐洲藥品管理局(EMA)監管機構批准使用全身聚乙二醇胺計劃治療PNH後，公司有義務向SFJ支付首期付款#美元。
此外，該公司還向SFJ授予了其所有資產的擔保權益，但不包括其所屬的知識產權和許可協議。在授予擔保權益方面，公司同意了某些肯定和否定的公約，包括對其支付股息、招致額外債務或與其知識產權達成許可交易的能力的限制，但指定類型的許可除外。
在EMA於2021年12月15日批准之前，SFJ協議在綜合資產負債表上作為衍生負債列報，因此按公允價值記錄並每季度重新計量。由於基礎或有事項(即EMA批准和FDA批准)所衍生的未來付款的可變性不再存在，本公司於2021年12月15日重新計量開發衍生負債，並將其從開發衍生負債重新分類為開發負債，隨後的會計按照固定付款金額的有效利息遞增時間表進行。
從2021年12月15日至2027年12月的最後一次年度付款，開發負債將從最初的賬面金額增加到總付款金額，使用FASB ASC主題835項下的有效利率方法，利息，在.之上
9
SFJ協議的剩餘期限。賬面金額與總付款金額之間的差額表示為開發負債的折扣價。這筆增值在未經審計的簡明綜合收益表中計入利息支出。
下表彙總了開發責任(以千為單位)：
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March 31, 2022 |
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2021年12月31日 |
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有效 |
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發展責任 |
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減去：開發負債的未攤銷折扣 |
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減去：開發負債的當前部分，扣除折扣 |
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長期發展負債總額 |
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截至2022年3月31日的三個月，利息支出為$
下表列出了截至2021年3月31日的三個月開發衍生工具負債的前滾情況(單位：千)：
按公允市價計算的餘額，2021年1月1日 |
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在重新計量開發損失中記錄的損失 |
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按公允市價計算的餘額，2021年3月31日 |
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公允價值變動總額為#美元
截至2021年3月31日的衍生公允價值是第3級公允價值計量，並使用基於情景的貼現現金流法進行估值，根據該方法，每個情景都對現金流的概率和時機做出假設，該等現金流使用經風險調整的貼現率進行估值。對分析進行了校正，以使截至SFJ協議日期的衍生品價值與公平交易一致。第3級公允價值模型的關鍵輸入包括：(I)實現所述發展里程碑以獲得下一批資金的概率和時間；(Ii)獲得FDA和EMA批准的概率和時間；(Iii)SFJ的借款成本(
SFJ的隱含借款成本是
7.長期債務
可轉換優先票據
本公司於2019年9月16日完成非公開發售可換股票據(“2019年可換股票據”)，本金總額為$
出售2019年可換股票據所得款項淨額約為$
5月12日， 2020年，本公司發行本金總額為美元的可換股票據(“2020年可換股票據”)
10
2019年可轉換債券和2020年可轉換債券統稱為可轉換債券。
在2026年3月15日之前，可轉換票據只有在以下情況下才可轉換：
在2026年3月15日或之後，直至緊接可換股票據到期日前第二個預定交易日的交易結束為止，持有人可隨時轉換可換股票據，而不論上述情況如何。在轉換可轉換票據時，公司將視情況支付或交付現金、公司普通股或現金和普通股的組合，由公司選擇。
在2023年9月20日之前，公司可能不會贖回可轉換票據。公司可選擇在當日或之後以現金贖回全部或部分可轉換票據
如果公司在到期前經歷《契約》所界定的“根本變動”，在某些條件下，持有人可要求公司以現金方式回購全部或部分可轉換票據，基本變動回購價格相當於
該公司使用的實際利率為
有效
11
重新分類被先前記錄的債務發行成本攤銷的留存收益調整數抵消#美元
於2021年1月及2021年7月，本公司分別與其2019年可換股票據的某些持有人訂立單獨的私下協商交換協議，以修改轉換條款。根據這些交換協議的條款，在2021年1月和2021年7月，持有人交換了大約#美元。
在2021年1月的交易中，公司減少了未償債務淨額，並將綜合資產負債表上的淨股本增加了1美元
對於2021年7月的交易，公司減少了未償還債務淨額，並將綜合資產負債表上的淨股本增加了1美元
可轉換票據的條件轉換功能已於2021年6月30日觸發，因此可轉換票據可由持有人選擇轉換。可轉換票據的某些持有人已兑換約$
截至2022年3月31日，公司以國庫可換股票據形式持有，本金為$
可轉換票據的利息支出為$
截至2022年3月31日和2021年12月31日的可轉換票據本金餘額(扣除未攤銷債務發行成本)是$
有上限的呼叫交易
於2019年9月11日及2020年5月6日，在可換股票據定價的同時，本公司與
12
與適用於該等可轉換票據的折算率的調整大致相同。然而，如果根據上限催繳交易的條款衡量的公司普通股每股市場價格超過上限催繳交易的上限價格，則最初上限催繳交易的上限價格為$
根據FASB ASC主題815-40衍生工具和套期保值，本公司決定封頂催繳交易應分類為股權工具，並支付封頂催繳溢價$。
8.租契
本公司租賃的標的資產主要涉及辦公空間租賃，但也包括一些設備租賃。本公司決定一項安排在開始時是否有資格成為租賃。
作為專題842所允許的實際權宜之計，公司選擇將其作為承租人的所有租約的租賃和非租賃組成部分作為一個單獨的租賃組成部分進行核算。租賃付款(可能包括租賃和非租賃部分)計入本公司租賃負債的計量中，只要該等付款是固定金額或可變金額，取決於租賃合同中規定的費率或指數。當本公司不能輕易確定租賃中隱含的利率時，本公司通過使用在類似期限內在抵押基礎上借款所需支付的利率來確定其遞增借款利率，該金額相當於類似經濟環境下的租賃付款。
截至2022年3月31日和2021年12月31日，所有租賃均歸類為經營性租賃資產和負債。
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3月31日， |
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十二月三十一日， |
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2022 |
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2021 |
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經營租賃資產 |
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經營租賃負債 |
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加權平均剩餘期限(年) |
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加權平均貼現率用於衡量 |
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% |
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截至2022年3月31日的三個月到2021年，運營租賃費用的租賃總成本為#美元
截至3月31日的三個月與經營租賃有關的補充現金流量信息如下(單位：千)：
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2022 |
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2021 |
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經營租賃的經營現金流 |
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以租賃義務換取的經營性租賃資產 |
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截至2022年3月31日，公司的經營租賃負債到期日如下(單位：千)：
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2023 |
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2024 |
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2025 |
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2026年及其後 |
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未來最低租賃付款總額減去 |
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推定利息 |
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經營租賃負債總額 |
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9.有價證券
按證券類別劃分的可供出售債務證券的攤餘成本、未實現持有損失總額和公允價值2022年3月31日和2021年12月31日情況如下(單位：千)：
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截至2022年3月31日 |
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攤銷成本 |
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未實現持股收益總額 |
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未實現持有虧損總額 |
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公允價值 |
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美國政府相關義務 |
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截至2021年12月31日 |
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攤銷成本 |
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未實現持股收益總額 |
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未實現持有虧損總額 |
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公允價值 |
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美國政府相關義務 |
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10.其他綜合收益及累積的其他綜合收益
下表彙總了按構成部分分列的累計其他綜合收益/(虧損)的變動情況截至2022年3月31日和2021年3月31日的三個月(單位：千)：
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有價證券的未實現收益(虧損) |
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外幣折算調整 |
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累計其他綜合收益(虧損)合計 |
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餘額，2021年12月31日 |
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其他綜合收益(虧損)淨額 |
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餘額，2022年3月31日 |
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有價證券的未實現收益(虧損) |
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外幣折算調整 |
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累計其他綜合收益(虧損)合計 |
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餘額，2020年12月31日 |
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其他綜合收益(虧損)淨額 |
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餘額，2021年3月31日 |
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14
11。公允價值計量
本公司須披露有關金融工具的公允價值及可評估公允價值的投入的資料。公允價值等級的三個級別根據這些投入的可觀察性質對這些投入進行優先排序如下：
第1級--相同資產或負債在活躍市場的報價；
第2級--第1級中包括的可直接或間接觀察到的資產或負債的報價以外的投入；
第三級-無法觀察到的輸入，反映公司自己對市場參與者在為資產或負債定價時將使用的假設的假設。
下表列出了最初按攤餘成本或公允價值記錄的未按經常性基礎重新計量的金融工具的公允價值(以千為單位)：
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March 31, 2022 |
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資產負債表分類 |
儀器類型 |
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3級 |
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總計 |
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金融資產： |
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美國政府的義務 |
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金融總資產 |
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2021年12月31日 |
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資產負債表分類 |
儀器類型 |
1級 |
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2級 |
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3級 |
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總計 |
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金融資產： |
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現金和現金等價物 |
貨幣市場基金 |
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金融總資產 |
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下表列出了在開始時按公允價值記錄並按經常性基礎重新計量的金融工具的公允價值(單位：千)：
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March 31, 2022 |
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資產負債表分類 |
儀器類型 |
1級 |
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2級 |
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總計 |
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金融資產： |
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金融總資產 |
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2021年12月31日 |
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資產負債表分類 |
儀器類型 |
1級 |
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總計 |
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金融資產： |
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有價證券： |
美國政府的義務 |
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金融總資產 |
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公司的可轉換票據和發展負債是按歷史成本在財務報表中報告的金融工具。截至2022年3月31日和2021年12月31日，可轉換票據屬於公允價值水平層次中的第一級。可換股票據的公允價值為$
開發負債的賬面價值以2022年3月31日和2021年12月31日的公允價值近似列報。開發負債為公允價值等級中的第二級，基於對具有類似信用評級的借款人使用觀察到的債券收益率對固定現金流進行貼現。
12.所得税
截至2022年3月31日止三個月，本公司錄得
15
曾經是
遞延税項資產及遞延税項負債乃根據財務報告及資產及負債的税基之間的暫時性差異釐定，並按預期差異逆轉時生效的已制定税率及法律予以計量。如果部分或全部遞延税項資產很可能無法變現，則計入遞延税項資產的估值準備。本公司已就截至2022年3月31日止期間的遞延税項資產入賬全額估值準備。
本公司不會就不確定的税務頭寸確認税務優惠，除非税務機關根據該頭寸的技術價值進行審查，包括解決任何相關的上訴或訴訟程序後，該頭寸很可能會維持下去。為這些職位記錄的税收優惠是以累計福利的最大金額衡量的，
13.許可和協作協議
SOBI許可和協作協議
於2020年10月27日，本公司及其附屬公司Apellis Swiss GmbH及APL Del Holdings，LLC與瑞典Orphan Biovitrum AB(Publ)(以下簡稱“SOBI”)訂立合作及許可協議(“SOBI合作協議”)，內容涉及pegcetaco plan的開發及商業化，並指定其他結構及功能相似的Compstatin類似物或衍生產品，供系統或本地非眼科用藥使用(統稱為“許可產品”)。
根據SOBI合作協議，公司授予SOBI獨家(受公司保留的某些權利的約束)、可再許可的某些專利權和專有技術許可，以便在美國以外的所有國家開發和商業化特許產品。該公司保留在美國將許可產品商業化的權利，並在受到特定限制的情況下，在全球範圍內開發許可產品，以便在美國商業化。
根據SOBI合作協議，本公司和SOBI已同意合作開發用於治療PNH、冷凝集素疾病、與造血幹細胞移植相關的血栓性微血管病、C3腎小球病變和免疫複合膜增生性腎小球腎炎、肌萎縮側索硬化症(統稱為“初始適應症”)的許可產品，以及雙方隨後同意的任何其他適應症，供本公司或其代表在美國和美國以外地區進行商業化。如果雙方不同意共同開展許可產品的任何開發活動(無論是最初的指示還是其他方面)，提議開展此類活動的一方可自費進行此類活動(未提出建議的一方有權通過支付特定百分比的費用來獲得此類開發活動產生的數據的權利)，但須遵守商定的限制雙方單方面開發權的例外情況。
初始開發計劃規定了本公司和SOBI各自將進行的初始開發活動，由本公司承擔開展該初始開發計劃中規定的活動所產生的所有成本，以及未包括在初始開發計劃中的某些特定額外成本，這些額外成本可能是締約方在歐盟和英國為PNH開發許可產品而產生的。該公司和SOBI成立了幾個治理委員會，以監督授權產品的開發和製造，並審查和討論商業化。
本公司應根據雙方協商的供應協議，向SOBI提供許可產品，用於在美國境外進行開發和商業化。合作協議授予Sobi在某些情況下進行或曾經進行藥品製造以用於在美國境外開發和商業化的許可產品的權利，以及在某些情況下製造或已經制造藥物物質的權利。
Sobi向公司預付了#美元
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報銷該公司的價格最高可達5美元
SOBI會計分析
本公司已確定該協議在FASB ASC主題808的範圍內，協作安排指導和考慮事項，(“ASC 808”)作為一種合同安排，涉及一項聯合經營活動，根據該安排，雙方(I)積極參與該活動，(Ii)面臨某些重大風險和報酬，這取決於該活動的商業成功。ASC 808沒有解決測量或識別問題但允許類比FASB ASC主題606，與客户簽訂合同的收入、(“ASC 606”)。根據ASC 606，本公司執行以下五個步驟：(I)確定與客户的合同；(Ii)確定合同中的履約義務；(Iii)確定交易價格；(Iv)將交易價格分配給合同中的履約義務；以及(V)當實體履行履約義務時(或作為履行義務時)確認收入。
該公司根據合作協議確定了以下重要的明確承諾：(1)開發和商業化Pegcetaco計劃的許可證(“知識產權許可證”)，以及(2)提供研究和開發服務。該公司確定這些承諾是不同的，因為SOBI可以單獨或通過現成的服務從每一項許可證和開發服務中受益。本公司本可以在沒有任何開發服務的情況下提供許可證，而SOBI將能夠通過從另一家提供商獲得開發服務而受益，因為獲得許可的產品處於其生命週期中更成熟的階段。
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根據Sobi合作協議，Sobi同意向公司支付
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i) |
固定數額為$ |
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Ii) |
一筆額外的固定金額$ |
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Iii) |
總計最高可達$ |
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四) |
在美國境外銷售許可產品時，按照慣例扣除費用和第三方付款義務，收取兩位數的分級版税，從十幾歲到二十歲不等。 |
在合同開始時，$
里程碑和特許權使用費的支付受公司控制之外的活動的影響。根據ASC 606，公司認為這是一種客户/供應商關係，因此，當未來一段時間收入可能不會出現重大逆轉時，公司將在交易總價中計入監管里程碑付款。本公司將於(I)相關銷售發生或(Ii)已獲分配商業里程碑或特許權使用費的履約義務已履行時確認商業里程碑及特許權使用費收入，兩者以較遲者為準。在商業里程碑或特許權使用費付款的情況下，公司將在銷售完成的同一時期確認收入，根據合同，公司有權獲得里程碑或基於百分比的特許權使用費付款。到目前為止，該公司尚未確認其任何許可安排產生的任何商業里程碑或特許權使用費收入。管理層將定期評估合同的內容，並在必要時重新評估收入確認。
根據ASC 606，於截至2020年12月31日止年度內，本公司確認
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客户/供應商關係，因此不在ASC 606的範圍內。由於ASC 808不包括確認指引，公司制定了一項會計政策，將報銷項下的付款確認為資產負債表上的應收款項，該金額將根據公司發生的費用予以償還，並在綜合經營報表中確認隨着費用的發生而在一段時間內確認的對銷研究和開發費用。
根據SOBI合作協議，在截至2022年3月31日和2021年3月31日的三個月內，該公司
截至2022年3月31日，公司記錄了一筆應收賬款$
截至2021年12月31日，公司記錄了一筆應收賬款$
賓夕法尼亞大學許可協議
該公司是與賓夕法尼亞大學(“賓夕法尼亞大學”)受託人簽訂的特定專利權的全球獨家許可協議的一方。該公司須每年支付維護費#元。
此外，該公司還與賓夕法尼亞大學簽署了一項許可協議，在全球範圍內獨家許可在使用領域內開發和商業化產品的特定專利權，如協議所規定的那樣。該公司須每年支付維護費#元。
BEAM研究協作
2021年6月，本公司簽訂了獨家
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計劃根據BEAM合作協議獲得許可，一旦選擇，當時的任何許可協議將被終止。
作為比姆合作協議的一部分，該公司同意支付$
該公司根據ASC 808分析了BEAM研究合作協議，以評估該協議是否涉及雙方開展的聯合經營活動，這些各方都是活動的積極參與者，並面臨重大風險和回報，這取決於此類活動的商業成功。由於每一方都積極參與這項活動，並面臨重大風險和與活動有關的回報，因此每一方的費用將根據ASC 808入賬。
由於ASC 808不提供認可指南，本公司參考了FASB ASC主題730下的指南，研究與開發(“ASC 730”)，適用於涉及公司付款的安排。ASC 730要求公司將研究和開發成本確認為自使用比姆公司的知識產權和研發服務付款以來發生的費用，沒有其他用途。
14.承付款和或有事項
該公司有某些與藥品和藥品生產有關的不可撤銷的採購義務，其中BASCHEM美洲公司和BAXHEM AG(統稱為BAHEM)同意在下一年購買我們對聚乙二醇乙二醇胺藥物物質的需求的很大一部分
在FDA和EMA監管機構批准使用聚乙二醇胺作為治療PNH的方法後，本公司根據SFJ協議負有某些付款和其他義務，以上附註6開發責任和開發衍生責任中對此進行了討論。
該公司是主租賃協議的一方，根據該協議，該公司租賃車輛的初始條款為
彌償-在正常業務過程中，公司簽訂可能包括賠償條款的協議。根據該等協議，本公司可就受賠方所蒙受或招致的損失向受賠方作出賠償，使其不受損害，併為受賠方辯護。其中一些條款將把損失限制在由第三方行為引起的損失。在某些情況下，賠償將在協議終止後繼續進行。根據這些規定，公司未來可能需要支付的最高潛在金額無法確定。該公司擁有
法律-在正常業務過程中，本公司可能是保險可能不涵蓋的法律索賠的一方。管理層認為，任何此類索賠都不會對公司的合併財務報表產生實質性影響。
15.每股淨虧損
由於本公司在所有呈報期間都處於虧損狀態，每股普通股的基本淨虧損與所有呈報期間的稀釋後每股普通股淨虧損相同，因為納入所有潛在的已發行普通股將具有反攤薄作用。
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在使用庫存股方法之前，以下列示的可轉換票據和流通股不包括在每股攤薄淨虧損的計算中，因為它們的影響是反稀釋的(以千計)：
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截至3月31日的三個月， |
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2022 |
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2021 |
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可轉換票據 |
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總計 |
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項目2.管理層的討論和分析財務狀況和經營業績。
以下有關本公司財務狀況及經營業績的討論及分析，應與本10-Q表格季度報告其他部分所載未經審計的簡明財務報表及相關附註，以及經審計的財務報表及相關附註一併閲讀截至2021年12月31日的年度報告包括在我們於2022年2月28日提交給證券交易委員會的Form 10-K年度報告中，我們稱之為2021年Form 10-K年度報告。
這份關於Form 10-Q的季度報告包含涉及重大風險和不確定性的前瞻性陳述。除有關歷史事實的陳述外，本Form 10-Q季度報告中包含的所有陳述，包括有關我們的戰略、未來運營、未來財務狀況、未來收入、預計成本、前景、管理計劃和目標以及預期市場增長的陳述，均為前瞻性陳述。“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“應該”、“目標”、“將”等類似表述旨在識別前瞻性表述，儘管並不是所有前瞻性表述都包含這些識別詞語。
我們可能無法實際實現我們的前瞻性聲明中披露的計劃、意圖或預期，您不應過度依賴我們的前瞻性聲明。實際結果或事件可能與我們在前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和預期大不相同。還請參閲“第一部分，第1A項”中所述的那些因素。對於我們認為可能導致實際結果與前瞻性陳述中的結果大不相同的重要因素，我們將在我們的2021年年度報告10-K表格中列出“風險因素”。
概述
我們是一家商業階段的生物製藥公司，專注於發現、開發和商業化新的治療化合物，通過在補體級聯中的中心蛋白質C3水平上抑制補體系統來治療高度未得到滿足的需求的疾病。補體系統是免疫系統的組成部分。我們相信，這種方法可以導致對補體系統主要途徑的廣泛抑制，並有可能有效地控制廣泛的補體依賴型自身免疫性和炎症性疾病。
2021年5月，美國食品和藥物管理局(FDA)批准了EMPAVELI(Pegcetaco Plan)，這是第一個靶向C3療法，也是我們第一個獲得批准的產品，用於治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿症(PNH)。EMPAVELI被批准用於成人PNH，可用於未接受治療或正在改用C5抑制劑eculizumab或raverizumab的患者。我們相信，EMPAVELI有可能提高PNH的護理標準，並正在尋求將EMPAVELI確立為患者首選的一線治療。在美國，目前大約有1500名PNH患者正在接受C5抑制劑的治療，另外還有150名患者預計每年都會被新診斷出來。自2021年5月推出EMPAVELI至2022年3月31日，我們從銷售中獲得了2720萬美元的產品淨收入。在截至2022年3月31日的三個月裏，我們從EMPAVELI的銷售中獲得了1210萬美元的產品淨收入。
2021年12月，歐盟委員會批准了Aspaveli®(聚乙二醇胺計劃)，用於治療使用C5抑制劑治療至少三個月後貧血的成人pnh。2022年1月，系統性聚乙二醇胺計劃在沙特阿拉伯和澳大利亞也被批准用於治療PNH，2022年3月，系統性聚乙二醇胺計劃在英國被批准用於治療PNH。系統的PEGCETACOPLAN目前在美國、沙特阿拉伯和澳大利亞以EMPAVELI的商標銷售，在歐盟和英國以Aspaveli的商標銷售。根據我們與瑞典孤兒Biovitrum AB(Publ)或Sobi的合作和許可協議，Sobi擁有系統pegcetaco plan的全球共同開發和美國以外獨家商業化權利，並於2022年第一季度在美國以外的司法管轄區啟動了EMPAVELI/Aspaveli的商業啟動。我們在美國擁有系統聚乙二醇胺計劃的商業化權利。
我們還利用我們在靶向C3方面的專業知識，推動玻璃體內聚乙二醇胺計劃作為繼發性老年性黃斑變性(AMD)繼發的地理萎縮(GA)的第一種潛在治療方法。玻璃體內注射聚乙二醇胺計劃有可能成為GA患者的一個突破，GA是一種在美國影響大約100萬人，在全球影響500萬人的疾病。根據我們玻璃體內聚乙二醇胺計劃的第三階段(德比和橡樹)和第二階段(FILLY)臨牀試驗的結果，我們打算在2022年第二季度向FDA提交新藥申請或NDA，並要求進行為期六個月的優先審查。我們還計劃在2022年下半年向歐洲藥品管理局(European Medicines Agency)或EMA提交市場授權申請。我們擁有玻璃體內聚乙二醇單抗的獨家全球商業化權利。
我們認為，通過靶向C3抑制補體系統可以實現廣泛的治療方法，而聚乙二醇胺計劃有可能解決現有治療方案的侷限性或在適應症中提供治療方案。
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而目前還沒有。在我們與SOBI的合作下，我們正在共同開發治療冷凝集素疾病(CAD)和造血幹細胞移植相關血栓性微血管病變(HSCT-TMA)的系統性聚乙二醇胺計劃，用於血液學的；治療C3腎小球疾病(C3G)和免疫複合物膜增生性腎小球腎炎(IC-MPGN)的；以及神經病學的肌萎縮側索硬化症(ALS)。
我們還在評估全身性聚乙二醇胺計劃的給藥作為一種使腺相關病毒或AAV載體給藥用於基因治療的方法。我們認為，當補體抑制與AAV遞送的基因療法結合使用時，可能會產生重要的好處，例如增加AAV遞送的基因療法的安全性，減少達到治療效果所需的AAV劑量，以及允許預先存在抗體的患者使用劑量。與商業和學術研究人員合作，我們正在推進臨牀前研究，以評估補體抑制對AAV傳遞的基因療法的影響，並預計在2022年上半年報告臨牀前數據。
最後，我們正在開發具有其他給藥途徑的其他候選產品，並計劃對這些候選產品進行臨牀試驗，包括將EMPAVELI與一種小幹擾RNA或siRNA相結合，這可能會通過減少肝臟中C3蛋白的產生來降低EMPAVELI的治療頻率。此外，我們正在與比姆治療公司或比姆公司合作，開展最多六項研究計劃，重點是C3和眼睛、肝臟和大腦中的其他補體靶點，使用比姆的專有鹼基編輯技術來發現補體驅動疾病的新療法。
玻璃體內超聲乳化術。2021年9月，我們報告了我們第三階段臨牀計劃的主要數據，該計劃包括兩項評估GA患者玻璃體內聚乙二醇胺計劃的第三階段臨牀試驗。我們將這些試驗稱為德比和橡樹。
每月和每隔一個月玻璃體內注射聚乙二醇胺的治療達到了OAKS的主要終點，與12個月的聯合治療相比，GA皮損的增長分別顯著減少了21%(p=0.0004)和16%(p=0.0055)。每月和每隔一個月使用聚乙二醇胺的治療沒有達到德比的主要終點，顯示每月和每隔一個月治療的GA皮損增長分別比12個月的聯合假治療減少了12%(p=0.0609)和11%(p=0.0853)。在德比和奧克斯聯合研究的預先指定的分析中，每月和每隔一個月使用聚乙二醇胺治療可將GA病變的增長減少16%(p
在一項對主要終點的預先指定的分析中，pegcetaco plan在基線水平的黃斑外病變患者中顯示出更大的效果。GA患者通常首先表現為中心凹外病變，然後進展到中央視力受到影響的中心凹。在預先指定的分析下，在聯合研究中，每月和每隔一個月使用聚乙二醇胺治療可使GA皮損生長減少26%(p
玻璃體腔內注射聚乙二醇胺在德比和橡樹中耐受性良好。每月治療組新發滲出物的匯聚率為6.0%，隔月治療組為4.1%，假手術組為2.4%。在總共6,331次注射中，在研究眼中觀察到兩例確診的感染性眼內炎和一例疑似感染性眼內炎(0.047%)。研究中觀察到13例眼內炎症事件(每次注射0.21%)。未觀察到視網膜血管炎或視網膜靜脈阻塞事件。發生感染性眼內炎或眼內炎症的患者在臨牀上沒有相關的視力變化。
2022年3月，我們報告了來自德比和橡樹的長期數據，顯示玻璃體內聚乙二醇胺計劃繼續減少GA病變的增長，並在第18個月表現出良好的安全性(所有p值都是名義上的)。在OAKS，每月和每隔一個月玻璃體內注射聚乙二醇胺可使GA病變的增長減少22%(p
在18個月時，pegcetaco plan繼續顯示出良好的安全性，與12個月的安全性和長期玻璃體內注射的安全性一致。感染性眼內炎發生率為0.044%/支，眼內炎症發生率為0.23%/支。眼內炎和眼內炎症的發生率繼續保持與其他玻璃體內治療研究報告的大體一致。未觀察到視網膜血管炎或視網膜靜脈阻塞事件。每個月、每隔一個月和假手術組18個月時新發滲出物的綜合發生率分別為9.3%、6.2%和2.9%。
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在2022年5月舉行的ARVO年會上提交的其他數據顯示，每月和每隔一個月的玻璃體內聚乙二醇胺計劃顯示，在第18個月時，黃斑中心凹外和黃斑中心凹病變的增長均持續減少，具有臨牀意義。
我們計劃繼續擴大我們在美國的眼科團隊，聘請醫療事務、市場營銷和銷售以及市場準入方面的領導職位，我們還已經開始在德國和澳大利亞建立我們的歐洲團隊和附屬公司。
全身性配對計劃。除了我們在美國獲得批准的PNH外，我們還在開發其他幾種適應症的系統性聚乙二醇胺計劃，包括C3G、IC-MPGN、ALS、CAD和HSCT-TMA。
PNH。2020年1月，我們公佈了Pegasus試驗的主要數據，這是我們的第三階段臨牀試驗，評估了80名錶現出中度至重度貧血跡象的PNH患者的全身性聚乙二醇胺計劃。Pegasus試驗表明，聚乙二醇單抗達到了試驗的主要療效終點，顯示出優於eculizumab，在第16周時，調整後的平均值為3.8g/dL的血紅蛋白在統計學上有顯著改善(p
2021年5月，FDA批准了用於治療成年PNH患者的系統性聚乙二醇胺計劃。EMPAVELI®(聚乙二醇胺計劃)被批准用於成人PNH，可用於治療天真的患者或正在改用C5抑制劑eculizumab或raverizumab的患者。我們相信，EMPAVELI有可能提高PNH的護理標準，並正在尋求將EMPAVELI確立為患者首選的一線治療。在美國，目前大約有1500名PNH患者正在接受C5抑制劑的治療，另外還有150名患者預計每年都會被新診斷出來。
2021年12月，歐共體批准了阿斯帕維利®(聚乙二醇胺計劃)，用於治療服用C5抑制劑治療至少三個月後貧血的成人pnh。2022年1月，系統性聚乙二醇胺計劃在沙特阿拉伯和澳大利亞獲批用於治療PNH，2022年3月，系統性聚乙二醇胺計劃在英國獲批用於治療PNH。系統的PEGCETACOPLAN目前在美國、沙特阿拉伯和澳大利亞以EMPAVELI的商標銷售，在歐盟和英國以Aspaveli的商標銷售。根據我們與Sobi的合作和許可協議，Sobi擁有系統pegcetaco計劃的全球共同開發和獨家前美國商業化權利，並於2022年第一季度在美國以外的司法管轄區啟動了Aspaveli的商業啟動。我們在美國擁有系統聚乙二醇胺計劃的商業化權利。
C3G/IC-MPGN。我們已經發起並將繼續領導我們的C3G/IC-MPGN註冊計劃。我們於2020年10月在多達12名腎移植後復發的C3G或IC-MPGN患者中啟動了Noble第二階段試驗。我們在2021年9月給Noble試驗中的第一名患者開了藥。我們計劃在2022年第二季度為我們的第一名患者在VALIANT 3期試驗中提供劑量。VALIANT是一項隨機、安慰劑對照、雙盲、多中心的3期試驗，在大約90名12歲及以上的原發IC-MPGN或C3G患者中進行。VALIANT是唯一一項同時包括原生腎臟患者和接受腎臟移植後復發疾病的患者的研究。
肌萎縮側索硬化。2022年3月，我們完成了Meridian的登記，這是我們在成人散發性ALS患者中進行的系統性聚乙二醇胺計劃的隨機、安慰劑對照的第二階段臨牀試驗。這項試驗招募了大約250名成年人。試驗參與者按2：1的比例隨機接受派西他可計劃或安慰劑治療，同時繼續接受他們現有的ALS治療標準。在52周的盲法治療後，研究中的所有患者都將接受派西他可計劃。
CAD與HSCT-TMA。SOBI將領導CAD第三階段臨牀試驗和HSCT-TMA第二階段臨牀試驗的開發活動。2022年初，Sobi為系統性聚乙二醇胺計劃第二階段臨牀試驗中的第一名患者服用了HSCT-TMA患者的藥物。SOBI預計將於2022年第二季度開始對冠心病患者進行3期試驗。
輸油管道。 我們正在開發多種適應症的聚乙二醇胺計劃，並通過各種給藥途徑開發針對C3的其他候選產品。我們計劃在更多的補體依賴適應症中對這些化合物進行臨牀試驗。
我們計劃在未來兩年內推進多達四種新產品候選進入臨牀開發。這些候選藥物包括旨在減少肝臟產生C3蛋白的siRNA治療；通過鞘內給藥進入大腦的新型C3抑制劑APL-1030；針對某些腎臟疾病的口服替代途徑抑制劑；以及APL2006，一種旨在通過玻璃體內給藥治療GA和濕性AMD的新化合物。我們還計劃在與比姆的合作下繼續我們的研究活動，在多個治療領域開發基因編輯療法。
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自2010年5月開始運營以來，我們將幾乎所有的資源都投入到開發我們的專有技術、開發候選產品、進行臨牀前研究和進行pegcetaco plan的臨牀試驗、建立我們的知識產權組合、組織和配備我們的公司、業務規劃、籌集資金、準備和執行我們的產品的商業發佈，併為這些業務提供一般和行政支持。
截至2022年3月31日，我們擁有9.653億美元的現金、現金等價物和有價證券。我們相信，截至2022年3月31日，我們的現金和現金等價物和有價證券，加上預計將從出售EMPAVELI和SOBI獲得的第一筆監管里程碑付款和承諾的開發補償付款中產生的現金，將足以使我們能夠為目前的業務提供資金，至少持續到2024年第一季度。我們基於可能被證明是錯誤的假設做出了這一估計，我們可能會比預期更早耗盡可用的資本資源。有關更多信息，請參閲“流動性和資本資源”。
自EMPAVELI於2021年5月推出至2022年3月31日，我們已從銷售中創造了2720萬美元的產品淨收入。自成立以來，我們每年都發生重大的淨運營虧損，並預計在可預見的未來將繼續出現淨運營虧損。截至2022年3月31日和2021年3月31日的三個月，我們的淨虧損分別為1.389億美元和1.837億美元。截至2022年3月31日，我們的累計赤字為18億美元。
我們的淨虧損可能會在每個季度和每年都有很大的波動。我們預計，我們的支出將大幅增加，特別是在我們繼續產生與建築銷售、營銷、醫療事務、製造、分銷和其他與治療PNH的EMPAVELI商業化相關的商業基礎設施相關的商業化費用的情況下。我們正在為玻璃體內聚乙二醇胺計劃的商業化和進一步開發招致鉅額費用。此外，我們預計，如果我們繼續開發和進行正在進行的和計劃中的聚乙二醇胺計劃和其他候選產品的臨牀試驗；為任何未來的候選產品啟動和繼續研究以及臨牀前和臨牀開發工作；尋求識別和開發補體依賴型疾病的其他候選產品；為成功完成臨牀試驗的候選產品尋求監管和營銷批准；建立銷售、營銷、分銷和其他商業基礎設施，以便將我們可能獲得營銷批准的任何額外產品商業化；要求生產更多用於臨牀開發和潛在商業化的候選產品；維護、擴大和保護我們的知識產權組合；聘用和保留更多人員，如臨牀、質量控制、監管和科學人員；增加運營、財務和管理信息系統和人員，包括支持我們產品開發的人員，並增加設備和有形基礎設施，以支持我們的研發計劃和商業化。
我們在2020年3月因新冠肺炎疫情暫時關閉了我們的設施。自那以後，我們在遵守嚴格的安全準則的情況下，有限地重新開放了我們的設施，但我們的大多數員工仍在遠程工作。截至提交10-Q表格季度報告之日，我們認為新冠肺炎疫情並未對我們的業務產生重大影響，包括EMPAVELI的銷售(除非在疫情爆發期間，醫療保健服務提供商的辦公室限制了EMPAVELI的銷售)、我們正在進行的臨牀試驗(除ALS臨牀試驗的延遲)以及我們候選產品的製造和供應。
SFJ協議
2019年2月28日，我們與SFJ製藥集團(SFJ)達成了一項開發資金協議，我們稱之為SFJ協議，根據SFJ協議，SFJ同意向我們提供資金，以支持開發系統性聚乙二醇胺計劃，用於治療PNH患者。根據協議，SFJ在簽署協議後向我們支付了6,000萬美元，並同意在我們在PNH的pegcetaco計劃第三階段計劃達到指定的開發里程碑時，在我們擁有足夠資金至少支持我們10個月運營的現金資源的情況下，分三次向我們支付總計6,000萬美元的額外款項。
2019年6月7日，我們修改了SFJ協議，我們稱之為SFJ修正案。根據SFJ的修正案，SFJ同意向我們額外支付2,000萬美元的資金，以支持制定治療PNH患者的系統性pegcetaco計劃。
於2019年6月27日，我們從SFJ收到4,000萬美元，包括2,000萬美元作為達成里程碑後額外6,000萬美元的第一期付款，以及根據SFJ修正案應支付的2,000萬美元。
2019年9月，我們從SFJ獲得2,000萬美元，作為由於實現里程碑而增加的6,000萬美元的第二期付款，並於2020年1月在飛馬3期試驗結果公佈後收到額外6,000萬美元的剩餘2,000萬美元分期付款。
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根據SFJ協議，在FDA和EMA批准使用系統聚乙二醇胺計劃治療PNH後，我們在2021年和2022年分別向SFJ支付了400萬美元和500萬美元的首付款，我們有義務在六個額外的年度付款中向SFJ額外支付總計4.51億美元，大部分付款是在監管批准的三週年至六週年期間支付的。在2022年的剩餘時間裏，我們有義務支付總計2950萬美元。
與SOBI達成合作協議
2020年10月27日，我們簽訂了SOBI合作協議，涉及pegcetaco plan的開發和商業化，並指定了其他結構和功能相似的Compstatin類似物或衍生物，用於系統使用或用於當地非眼科藥物管理，統稱為許可產品。我們授予SOBI獨家(受我們保留的某些權利的約束)、可再許可的某些專利權和專有技術許可，以便在美國以外的所有國家/地區開發和商業化許可產品。我們保留在美國將許可產品商業化的權利，並在受到特定限制的情況下，在全球範圍內開發許可產品，以便在美國商業化。根據協議，Sobi於2020年11月預付了2.5億美元，並同意在完成指定的一次性監管和商業里程碑事件時支付總計9.15億美元，包括在歐洲任何主要國家/地區首次批准系統pegcetaco計劃後將支付的5,000萬美元里程碑，並償還我們至多8000萬美元的開發成本。2021年1月，我們從Sobi收到了2500萬美元的發展補償付款，2022年1月，我們收到了2000萬美元的發展補償付款。我們預計在未來兩年內每年分期付款收到餘額，但須符合某些條件。
歐盟委員會於2021年12月批准了治療PNH的系統性聚乙二醇胺計劃。2022年3月，我們從SOBI獲得了5000萬美元的付款，這與歐洲第一個監管和報銷里程碑有關。我們認為很可能在2021年12月31日獲得報銷批准，並記錄了當時的收入。我們在2022年4月收到了5000萬美元的付款。我們還有權獲得在美國境外銷售許可產品的兩位數分級使用費(從十幾歲到二十歲不等)，受慣例扣減和第三方付款義務的限制，直到發生以下情況的最晚情況：(I)指定許可專利權的最後一期到期；(Ii)法規排他性到期；以及(Iii)適用許可產品首次商業銷售後十(10)年，在每種情況下，逐個許可產品和逐個國家/地區。我們仍然對我們對賓夕法尼亞大學的許可費義務(包括特許權使用費義務)和我們對SFJ的付款義務負責。
財務運營概述
收入
我們的收入包括EMPAVELI的產品銷售和我們與 索比。
當我們通過將承諾的商品或服務轉讓給客户來履行履行義務時，收入被確認。當客户獲得該資產的控制權時，該資產即被轉讓。對於長期履行的業績義務，我們使用最能反映相關業績義務履行情況的進度輸入或產出指標來確認收入。
產品收入
產品收入來自我們的商用產品EMPAVELI在美國的銷售。
許可和協作收入
許可和合作收入來自我們與SOBI就聚乙二醇胺計劃的開發和商業化達成的合作協議，以及系統使用或用於當地非眼科給藥的指定的其他Compstatin類似物或衍生品。
研究和開發費用
研究和開發費用主要包括我們的研究活動產生的成本，包括我們的藥物發現努力和我們的候選產品開發，其中包括：
25
研究和開發成本在發生時計入費用。未來收到的用於研究和開發活動的貨物或服務的不可退還的預付款將延期並資本化。資本化金額在相關貨物交付或提供服務時計入費用。我們從一開始就沒有提供計劃成本，因為從歷史上看，我們沒有逐個計劃地跟蹤或記錄我們的研發費用。
我們的候選產品能否在臨牀開發中成功開發具有很大的不確定性。因此，目前我們不能合理地估計完成這些候選產品的其餘臨牀開發所需的努力的性質、時機和成本。我們也無法預測在其他司法管轄區和適應症或任何其他潛在的候選產品中，何時(如果有的話)大量現金淨流入將從PEGCETACO PLAN開始。這是由於與開發療法相關的許多風險和不確定性，包括以下方面的不確定性：
與我們的任何候選產品的開發有關的這些變量中的任何一個結果的變化都將顯著改變與該候選產品的開發相關的成本和時間。
研發活動是我們商業模式的核心。處於臨牀開發後期階段的候選產品通常比處於臨牀開發早期階段的候選產品具有更高的開發成本，這主要是因為後期臨牀試驗的規模和持續時間都有所增加。我們預計，在可預見的未來，隨着我們的產品候選開發計劃的進展，研發成本將會增加。然而，我們認為目前不可能通過商業化來準確預測特定計劃的總費用。與我們的任何候選產品的成功商業化相關的因素有很多，包括未來的試驗設計和各種法規要求，其中許多因素目前無法根據我們的開發階段準確確定。此外，我們無法控制的未來商業和監管因素將影響我們的臨牀開發計劃和計劃。
一般和行政費用
一般和行政費用主要包括與僱員有關的費用，包括工資、獎金、福利和基於股份的薪酬。其他重大成本包括研究和開發費用中未包括的設施成本、與專利和公司事務有關的法律費用以及會計和諮詢服務費用。
我們預計，未來我們的一般和管理費用將增加，以支持EMPAVELI在PHN的商業化，如果獲得批准，支持玻璃體內PEGCATO計劃、持續的研發活動、我們其他候選產品的潛在商業化以及上市公司的運營成本。
關鍵會計政策和估算
對我們財務狀況和經營結果的討論和分析是以我們的財務報表為基礎的，這些報表是我們按照美國公認會計原則編制的。編制這些財務報表需要我們作出估計和假設，以影響在財務報表日期報告的資產和負債的報告金額和或有資產和負債的披露，以及報告期內報告的費用金額。在持續的基礎上，我們評估我們的估計和判斷，包括與產品收入、許可收入、研究合作安排的成本、庫存、應計研發費用、可轉換票據、上限看漲期權相關的估計和判斷。
26
交易和開發衍生負債以及開發負債，我們在我們的2021年年度報告Form 10-K中進行了描述。我們根據歷史經驗及我們認為在當時情況下合理的各種其他因素作出估計，而這些因素的結果構成對資產及負債的賬面價值作出判斷的基礎，而該等資產及負債的賬面價值並非從其他來源輕易可見。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值不同。
我們的重要會計政策載於本季度報告第I部分附註2中的Form 10-Q第1項，以及我們2021年年報Form 10-K中的第I部分第7項“關鍵會計政策和估計”。自我們的Form 10-K 2021年年度報告以來，我們的關鍵會計政策和估計沒有任何變化。
經營成果
截至2022年3月31日及2021年3月31日止三個月的比較
下表彙總了截至2022年3月31日和2021年3月31日的三個月的業務結果，以及這些項目的美元增減和百分比變化(以千為單位)：
|
截至3月31日的三個月， |
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|
變化 |
|
|
變化 |
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|||||||
|
2022 |
|
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2021 |
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|
$ |
|
|
% |
|
||||
收入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
產品收入，淨額 |
$ |
12,109 |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
12,109 |
|
|
|
100 |
|
授權和其他收入 |
|
2,272 |
|
|
|
— |
|
|
|
2,272 |
|
|
|
100 |
|
總收入： |
|
14,381 |
|
|
|
— |
|
|
|
14,381 |
|
|
|
100 |
|
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
銷售成本 |
|
1,247 |
|
|
|
— |
|
|
|
1,247 |
|
|
|
100 |
|
研發 |
|
90,945 |
|
|
|
84,012 |
|
|
|
6,933 |
|
|
|
8 |
|
一般和行政 |
|
51,187 |
|
|
|
40,579 |
|
|
|
10,608 |
|
|
|
26 |
|
總運營費用： |
|
143,379 |
|
|
|
124,591 |
|
|
|
18,788 |
|
|
|
15 |
|
淨營業虧損 |
|
(128,998 |
) |
|
|
(124,591 |
) |
|
|
(4,407 |
) |
|
|
4 |
|
債務轉換損失 |
|
— |
|
|
|
(39,487 |
) |
|
|
39,487 |
|
|
|
(100 |
) |
重新計量開發損失 |
|
— |
|
|
|
(17,084 |
) |
|
|
17,084 |
|
|
|
(100 |
) |
利息收入 |
|
98 |
|
|
|
134 |
|
|
|
(36 |
) |
|
|
(27 |
) |
利息支出 |
|
(8,538 |
) |
|
|
(4,175 |
) |
|
|
(4,363 |
) |
|
|
105 |
|
其他(費用)/收入，淨額 |
|
(289 |
) |
|
|
1,544 |
|
|
|
(1,833 |
) |
|
|
(119 |
) |
税前淨虧損 |
|
(137,727 |
) |
|
|
(183,659 |
) |
|
|
45,932 |
|
|
|
(25 |
) |
所得税費用 |
|
1,208 |
|
|
|
— |
|
|
|
1,208 |
|
|
|
100 |
|
淨虧損 |
$ |
(138,935 |
) |
|
$ |
(183,659 |
) |
|
$ |
44,724 |
|
|
|
(24 |
) |
產品收入，淨額
在截至2022年3月31日的三個月裏，我們從EMPAVELI在美國的銷售中確認了1210萬美元的產品淨收入。EMPAVELI於2021年5月獲得FDA批准，因此我們在截至2021年3月31日的三個月沒有任何淨產品收入。
許可和其他收入
許可和其他收入包括截至2022年3月31日的三個月內供應給Sobi的產品收入230萬美元。在截至2021年3月31日的三個月裏，我們沒有確認任何許可和其他收入。
27
研究和開發費用
下表彙總了我們在截至2022年3月31日和2021年3月31日的三個月內發生的研發費用，以及這些項目的美元增減和百分比變化(以千為單位)：
|
|
截至3月31日的三個月， |
|
|
變化 |
|
|
變化 |
|
|||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
$ |
|
|
% |
|
||||
臨牀試驗成本 |
|
$ |
26,798 |
|
|
$ |
29,591 |
|
|
$ |
(2,793 |
) |
|
|
(9 |
) |
薪酬及相關人事費用 |
|
|
37,759 |
|
|
|
24,557 |
|
|
|
13,202 |
|
|
|
54 |
|
代工製造 |
|
|
10,328 |
|
|
|
21,809 |
|
|
|
(11,481 |
) |
|
|
(53 |
) |
SOBI發展的里程碑 |
|
|
(4,993 |
) |
|
|
(8,053 |
) |
|
|
3,060 |
|
|
|
(38 |
) |
研究/創新成本 |
|
|
3,982 |
|
|
|
3,678 |
|
|
|
304 |
|
|
|
8 |
|
其他開發成本 |
|
|
15,096 |
|
|
|
10,403 |
|
|
|
4,693 |
|
|
|
45 |
|
臨牀前研究費用 |
|
|
1,865 |
|
|
|
1,919 |
|
|
|
(54 |
) |
|
|
(3 |
) |
設備開發費用 |
|
|
110 |
|
|
|
108 |
|
|
|
2 |
|
|
|
2 |
|
研發費用總額 |
|
$ |
90,945 |
|
|
$ |
84,012 |
|
|
$ |
6,933 |
|
|
|
8 |
|
截至2022年3月31日的三個月，研發費用增加了690萬美元，從截至2021年3月31日的8,400萬美元增加到9090萬美元，增幅為8%。這一增長的主要原因是，在截至2022年3月31日的三個月中，由於員工人數增加，與人員相關的成本增加了1320萬美元，主要由監管、質量和醫療費用推動的其他研發支持活動增加了470萬美元，與SOBI交易相關的對銷研究和開發費用減少了310萬美元。這一增長被合同製造費用減少1150萬美元以及臨牀試驗費用減少280萬美元部分抵消，合同製造費用主要是由於藥物供應和分析活動的時間安排。
一般和行政費用
截至2022年3月31日的三個月，一般和行政費用增加了1060萬美元，從截至2021年3月31日的三個月的4060萬美元增加到5120萬美元，增幅為26%。這一增長主要是由於與員工相關的成本增加了660萬美元，專業和諮詢費以及一般商業準備活動增加了480萬美元，保險成本增加了20萬美元，差旅相關支出增加了90萬美元，但因辦公成本和其他費用減少100萬美元以及董事股票期權薪酬減少了90萬美元而被部分抵銷。與僱員有關的費用增加660萬美元，包括主要由於僱員人數增加而增加的100萬美元薪金和福利增加，與向僱員授予股票期權和限制性股票單位有關的股票補償費用增加500萬美元，以及招聘費用增加60萬美元。其他專業人員和諮詢費以及一般商業準備活動增加480萬美元，主要原因是與商業化有關的活動增加400萬美元，一般專業費用增加80萬美元。
債務轉換損失
截至2021年3月31日的三個月，債務轉換虧損為3950萬美元。在截至2022年3月31日的三個月裏，我們沒有任何債務轉換。有關截至2021年3月31日止三個月債務轉換的額外詳情，請參閲本報告第1項所載未經審計簡明綜合財務報表附註7長期債務。
開發衍生負債的重新計量損失
截至2021年3月31日的三個月，重新計量開發衍生負債的虧損為1,710萬美元。2021年12月15日，開發衍生負債被重新分類為開發負債，不再在每個季度末重新計量為公允價值。有關發展衍生負債的其他詳情，請參閲本報告第1項所載未經審計簡明綜合財務報表附註內的附註6發展負債及發展衍生負債。
28
利息支出
截至2022年3月31日的三個月的利息支出為850萬美元，截至2021年3月31日的三個月的利息支出為420萬美元。增加主要是由於本期內與SFJ協議有關的開發責任折扣增加所致。
利息收入
截至2022年和2021年3月31日的三個月，利息收入分別為10萬美元。
其他(費用)/收入，淨額
在截至2022年3月31日的三個月中，其他(費用)/收入淨額比截至2021年3月31日的三個月減少了180萬美元。
所得税費用
與截至2021年3月31日的三個月相比，截至2022年3月31日的三個月的所得税支出增加了120萬美元。漲幅主要涉及聯邦和州所得税，在這些税收中，淨營業虧損和研發税收抵免的利用受到限制。
流動性與資本資源
流動資金來源
到目前為止，我們的運營資金主要來自普通股公開發行的16億美元淨收益，包括我們的首次公開募股(IPO)，發行可轉換債券的淨收益5.358億美元，根據SOBI合作協議從SOBI支付的2.5億美元預付款和2500萬美元的發展償還款項，在我們IPO之前私募我們的可轉換優先股股票的1.126億美元收益，根據SFJ協議的1.4億美元，根據與硅谷銀行的定期貸款安排借款的2000萬美元收益，以及我們發行和銷售期票所得的700萬美元。我們已經全額償還了定期貸款安排和本票，並在2021年1月和2021年7月將我們的可轉換票據的本金總額3.272億美元換成了我們的普通股。
2018年4月23日，在扣除840萬美元的承銷折扣和佣金以及50萬美元的發售費用後，我們以每股25.50美元的公開發行價發行並出售了550萬股普通股，淨收益為1.312億美元。
2019年3月11日，我們以17.00美元的公開發行價發行並出售了690萬股普通股。在扣除700萬美元的承銷折扣和佣金以及70萬美元的發行成本後，我們獲得了1.096億美元的淨收益。
2019年9月16日，我們完成了本金總額為2.2億美元的非公開發行可轉換債券，即2019年可轉換債券。在扣除最初購買者的折扣和佣金以及710萬美元的發售成本後，我們獲得了約2.129億美元的淨收益。
2020年1月13日，我們以37.00美元的公開發行價發行和出售了10,925,000股普通股，其中包括1,425,000股根據承銷商全面行使其購買額外普通股的選擇權而出售的普通股。在扣除2220萬美元的承銷折扣和佣金以及50萬美元的發行成本後，我們總共獲得了3.814億美元的淨收益。
2020年5月12日，我們完成了本金總額為3.00億美元的非公開發行，即2020年可轉換票據。我們收到了約3.229億美元的淨收益，其中包括2020年3月15日至2020年5月12日的應計利息，以及初始購買者的折扣和佣金以及600萬美元的發售成本。
2021年1月6日，我們與2019年可轉換票據的某些持有人簽訂了單獨的、私下談判的交換協議。根據該等交換協議的條款，持有人以其持有的2019年可換股票據本金總額約1.261億美元換取合共3,906,869股我們的普通股。這些交易所交易於2021年1月完成。
29
2021年7月23日，我們與2020年可轉換票據的某些持有人簽訂了單獨的、私下談判的交換協議，以修改轉換條款。根據這些交換協議的條款，持有人用他們持有的總計約20110萬美元的可轉換票據本金換取了總計5,992,217股普通股。這些交易所交易於2021年7月完成。
2021年11月18日，我們以40.00美元的公開發行價發行和出售了10,062,500股我們的普通股，其中包括根據承銷商全面行使其購買額外普通股的選擇權而出售的1,312,500股。在扣除2210萬美元的承銷折扣和佣金以及60萬美元的發行成本後，我們獲得的淨收益總額為3.804億美元。
2022年3月28日，我們以47.00美元的公開發行價發行和出售了8,563,830股我們的普通股，其中包括根據承銷商全面行使其購買額外普通股的選擇權出售的1,117,021股普通股。在扣除2210萬美元的承銷折扣和佣金以及30萬美元的發行成本後，我們獲得的淨收益總額為3.801億美元。
除了我們現有的現金、現金等價物和有價證券外，我們預計出售EMPAVELI將產生現金，並從SOBI獲得第一筆監管里程碑付款和承諾的開發補償付款。我們是否有能力獲得這些里程碑式的付款以及獲得這些付款的時間取決於我們的研發和商業化活動的結果，目前還不確定。
我們與發行可轉換票據同時訂立的有上限看漲期權交易，一般預期可減少任何可轉換票據轉換時對我們普通股的潛在攤薄及/或抵銷任何我們須支付超過已轉換可轉換票據本金的現金付款(視屬何情況而定)，前提是根據上限贖回交易條款衡量的普通股每股市價高於受上限看漲交易的執行價格，即最初為可轉換票據的轉換價格39.4625美元。
有關可換股票據及封頂催繳交易的額外資料，請參閲本表格第I部分未經審核簡明綜合財務報表附註中的附註7長期債務。
現金流
下表提供了截至2022年3月31日和2021年3月31日的三個月我們的現金流信息(單位：千)：
|
|
截至3月31日的三個月， |
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|||||
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|
2022 |
|
|
2021 |
|
||
用於經營活動的現金淨額 |
|
$ |
(111,560 |
) |
|
$ |
(153,314 |
) |
用於投資活動的現金淨額 |
|
|
(271,949 |
) |
|
|
(146,765 |
) |
融資活動提供的現金淨額 |
|
|
376,704 |
|
|
|
1,632 |
|
匯率變動對現金的影響， |
|
|
64 |
|
|
|
(1,611 |
) |
現金、現金等價物淨增(減) |
|
$ |
(6,741 |
) |
|
$ |
(300,058 |
) |
經營活動中使用的現金淨額
截至2022年3月31日的三個月，經營活動中使用的現金淨額為1.116億美元，主要包括經2920萬美元的非現金項目調整後的1.389億美元的淨虧損，包括2080萬美元的基於股票的薪酬支出、670萬美元的開發負債的貼現增加，以及120萬美元的其他負債。此外，它還包括流動業務資產淨減少1 470萬美元、其他資產增加1 560萬美元、應付賬款減少640萬美元和應計費用增加370萬美元。
截至2021年3月31日的三個月，經營活動中使用的現金淨額為1.533億美元，主要包括經7540萬美元的非現金項目調整的1.837億美元的淨虧損，包括3950萬美元的債務提前轉換虧損和1710萬美元的開發衍生負債重新計量虧損，1640萬美元的股份薪酬支出，以及170萬美元的2019年可轉換票據交換應計利息的沒收，淨增加190萬美元的營業資產。應付賬款減少410萬美元，應計費用減少4280萬美元。
30
用於投資活動的現金淨額
在截至2022年3月31日的三個月中，用於投資活動的現金淨額為2.719億美元，主要是由於購買了可供出售的有價證券。
在截至2021年3月31日的三個月中，用於投資活動的現金淨額為1.468億美元，主要是由於購買了有價證券。
融資活動提供的現金淨額
在截至2022年3月31日的三個月中，融資活動提供的現金淨額為3.767億美元，主要包括2022年3月後續普通股發行的3.801億美元收益。
在截至2021年3月31日的三個月中，融資活動提供的現金淨額為160萬美元，主要包括行使股票期權後的260萬美元，以及支付與股權薪酬相關的員工預扣税的100萬美元。
資金需求
我們預計與我們正在進行的活動相關的費用將增加，特別是我們繼續產生與EMPAVELI的產品製造、營銷、銷售和分銷相關的鉅額商業化費用，以及與GA的pegcetaco計劃相關的商業化前期活動。此外，隨着我們繼續研究和開發我們的候選產品並尋求營銷批准，我們預計我們的費用將會增加。因此，我們將需要獲得與我們的持續業務有關的大量額外資金。如果我們無法在需要時或在有吸引力的條件下籌集資金，我們將被迫推遲、減少或取消我們的研發計劃或商業化努力。
我們相信，截至2022年3月31日，我們的現金、現金等價物和有價證券，加上出售EMPAVELI預計將產生的現金，以及SOBI的第一筆監管里程碑付款和承諾的開發補償付款，將使我們能夠至少為我們的運營費用和資本支出需求提供資金，至少持續到2024年第一季度。我們基於可能被證明是錯誤的假設做出了這一估計，我們可能會比目前預期的更早使用我們可用的資本資源。我們正在投入資源準備提交監管部門批准，併為GA的玻璃體內聚乙二醇胺計劃建立商業基礎設施。如果我們獲得監管部門對GA的批准，我們將為玻璃體內聚乙二醇胺計劃產生大量額外的商業化費用。我們還將投入額外的資源來開發我們的候選產品。我們將需要尋求額外的資金來開展這些活動。由於與EMPAVELI商業化、玻璃體內聚乙二醇胺計劃和其他候選產品的開發相關的眾多風險和不確定性，以及我們可能在多大程度上與第三方合作開發這些候選產品，我們無法估計與完成我們候選產品的研究和開發相關的增加的資本支出和運營費用。我們未來的撥款需求將視乎多項因素而定，包括：
31
在此之前，如果我們能夠產生可觀的產品收入，我們預計將通過股票發行、債務融資、合作、戰略聯盟和許可安排的組合來滿足我們的現金需求。我們目前沒有任何承諾的外部資金來源。如果我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資本，我們股東的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對我們股東權利產生不利影響的優惠。債務融資如果可行，將導致固定支付義務，並可能涉及一些協議，其中包括限制我們採取具體行動的能力的限制性契約，例如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息，這些可能會對我們開展業務的能力產生不利影響。
如果我們通過與第三方合作、戰略聯盟或許可安排來籌集資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入來源、研究計劃或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集更多資金，我們可能會被要求推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化努力，或者授予開發和營銷我們本來更願意自己開發和營銷的候選產品的權利。
合同義務
我們的合同義務和承諾的披露在我們2021年年度報告Form 10-K中的標題“管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析--合同義務”下闡述。關於承付款和承付款的討論，見本表格10-Q第I部分未經審計的簡明綜合財務報表附註中的附註14承付款和或有事項。
項目3.數量和質量關於市場風險的披露。
我們面臨着與利率變化相關的市場風險。截至2022年3月31日，我們擁有9.653億美元的現金、現金等價物和有價證券，主要包括貨幣市場基金、美國政府債券和有價證券。我們對市場風險的主要敞口是利率敏感性，利率敏感性受到美國利率總體水平變化的影響。由於我們投資組合的持續期較短，而且我們的投資風險較低，利率立即上升10%不會對我們投資組合的公平市場價值產生實質性影響。我們有能力持有我們的有價證券直至到期，因此我們預計我們的經營業績或現金流不會受到市場利率變化對我們投資的影響的任何重大影響。
項目4.控制和程序。
對控制和程序有效性的限制
1934年修訂後的《交易法》或《交易法》下的第13a-15(F)和15d-15(E)條所定義的披露控制和程序，是指旨在確保公司根據交易法提交或提交的報告中要求披露的信息在
32
美國證券交易委員會規則和表格中指定的時間段。我們的披露控制和程序包括但不限於控制和程序，旨在確保公司根據交易所法案提交或提交的報告中要求披露的信息被累積並傳達給我們的管理層，包括其主要高管和主要財務官，或酌情履行類似職能的人員，以便及時決定所需披露。
在設計和評估我們的披露控制和程序時，管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作多麼良好，都只能為實現預期的控制目標提供合理的保證。此外，披露控制和程序的設計必須反映這樣一個事實，即存在資源限制，要求管理層在評估可能的控制和程序相對於其成本的益處時作出判斷。
信息披露控制和程序的評估
我們的管理層在首席執行官和首席財務官的參與下，在本季度報告所涵蓋的10-Q表格所涵蓋的期間結束時，評估了我們的披露控制和程序(如《交易法》規則13a-15(E)和15d-15(E)所定義)的有效性。基於這一評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至2022年3月31日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平下是有效的。
財務報告內部控制的變化
在截至2022年3月31日的三個月內，我們對財務報告的內部控制(根據《交易法》第13a-15(F)和15d-15(F)條的定義)沒有發生重大影響或合理地可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。
由於新冠肺炎疫情，從2020年3月開始，我們的某些員工開始遠程工作。我們沒有發現由於工作環境的這些變化，公司對財務報告的內部控制發生了任何重大變化。我們正在持續監測和評估新冠肺炎的情況，以確定對我們財務報告內部控制的設計和運作有效性的任何潛在影響。
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第二部分--其他信息
第1A項。RISK因子。
除了本季度報告中關於表格10-Q的其他信息外，您還應仔細考慮第I部分“第1A項”中討論的因素。本公司在截至2021年12月31日的10-K表格年度報告中提及的“風險因素”，可能會對我們的業務、財務狀況或未來業績產生重大影響。我們在截至2021年12月31日的年度報告Form 10-K中披露的風險因素受本Form 10-Q季度報告中描述的信息的限制。我們在截至2021年12月31日的10-K表格年度報告中描述的風險並不是我們唯一的風險。我們目前不知道或我們目前認為無關緊要的其他風險和不確定性也可能對我們的業務、財務狀況或未來業績產生重大不利影響。
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第六項。 例如希比斯。
展品 數 |
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描述 |
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31.1* |
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依照依照2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302節通過的1934年《證券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)條頒發的首席執行官證書. |
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31.2* |
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根據依照2002年薩班斯-奧克斯利法案第302節通過的1934年《證券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)條認證首席財務幹事。 |
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32.1* |
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根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18編第1350條規定的首席執行官證書。 |
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32.2* |
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根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906節通過的《美國法典》第18編第1350條對首席財務官的認證。 |
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101.INS |
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內聯XBRL實例文檔-實例文檔不顯示在交互數據文件中，因為其XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中。 |
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101.SCH |
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內聯XBRL分類擴展架構文檔 |
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101.CAL |
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內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔 |
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101.DEF |
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內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔 |
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101.LAB |
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內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔 |
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101.PRE |
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內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔 |
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104 |
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封面交互數據文件(格式為內聯XBRL，包含在附件101中) |
*現送交存檔。
根據S-K條例第601(B)(10)(Iv)項，本展品的部分已被省略
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登錄解決方案
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽署人代表其簽署。
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阿佩利斯製藥公司 |
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日期：2022年5月4日 |
由以下人員提供： |
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/s/塞德里克·弗朗索瓦 |
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塞德里克·弗朗索瓦 |
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總裁兼首席執行官 (首席行政官) |
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日期：2022年5月4日 |
由以下人員提供： |
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/s/蒂莫西·沙利文 |
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蒂莫西·沙利文 |
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首席財務官兼財務主管 (首席財務官) |
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