附件99.1
Kiniksa製藥公司報告2022年第一季度財務業績並提供公司最新情況
-ARCALYST® (Rilonacept)2022年第一季度淨收入為2220萬美元-
-ARCALYST 2022年全年淨收入預計為1.15億至1.3億美元-
-預計至少到2024年將為運營提供資金的現金儲備 -
-定於美國東部時間今天上午8：30舉行電話會議和網絡直播 -
百慕大哈密爾頓 -2022年5月3日-生物製藥公司Kiniksa PharmPharmticals，Ltd.(納斯達克代碼：KNSA)(Kiniksa)今天公佈了2022年第一季度財務業績 ，並提供了公司最新情況。
Kiniksa公司董事長兼首席執行官桑傑·K·帕特爾説：“在ARCALYST 用於治療複發性心包炎的商業應用一週年之際，我們將繼續致力於支持處方藥的採用率、患者依從性和付款人覆蓋面的持續增長。”展望今年剩下的時間，我們預計 繼續有效的商業執行，我們的臨牀階段管道將取得關鍵進展。“
企業動態：
| · | 2月，Kiniksa和華東醫藥股份有限公司(華東醫藥)的全資子公司杭州中美華東藥業有限公司宣佈了一項戰略合作，在亞太地區(不包括日本)開發ARCALYST和Mavrilimumab並將其商業化。 |
| - | Kiniksa收到了總計2,200萬美元的預付款，其中包括分別購買亞太地區ARCALYST和Mavrilimumab權利的1,200萬美元和1,000萬美元。 |
| - | Kiniksa有資格在指定的開發、監管和基於銷售的里程碑中獲得高達約6.4億美元的收入，以及按年淨銷售額 從十幾歲到二十幾歲不等的分級版税。 |
投資組合執行
ARCALYST(IL-1α和IL-1β細胞因子陷阱)
| · | 2022年第一季度，ARCALYST的淨收入為2220萬美元。 |
| · | 自推出以來，已有400多名處方醫生為複發性心包炎開出了ARCALYST處方，重複開處方的人越來越多。 |
| · | 2022年第一季度，大約95%的複發性心包炎患者登記病例被批准投保。 |
| · | 在2021年第二季度開始使用ARCALYST的複發性心包炎患者中，大約60%的患者一直持續治療到2022年第一季度末。 |
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Vixarelimab(通過osmrβ傳遞信號的單抗抑制物)
| · | Kiniksa預計，2022年下半年，每月一次的皮下Vxarelimab治療結節性癢疹的2b期劑量範圍臨牀試驗的數據。 |
KPL-404(CD40-CD154信號轉導的單抗抑制物)
| · | Kiniksa正在進行KPL-404治療類風濕性關節炎的第二階段臨牀試驗 ，旨在使據信由CD40-CD154途徑介導的一系列自身免疫性疾病的潛在發展。 |
Mavrilimumab(針對GM-CSFRα的單抗抑制物)
| · | Kiniksa正在評估mavrilimumab在涉及粒細胞巨噬細胞集落刺激因子(GM-CSF)機制並與該公司現有商業基礎設施協同作用的罕見心血管疾病中的開發。 |
財務業績
| · | 2022年第一季度的總收入為3,220萬美元，其中包括2,220萬美元的ARCALYST淨產品收入和1,000萬美元的協作收入，這是華東醫藥為獲得亞太地區mavrilumab權利而支付的預付款。Kiniksa在2021年第一季度沒有產生收入。 |
| - | 華東醫藥為購買ARCALYST在亞太地區的權利而預付的1,200萬美元已延期支付，並將在協議有效期內確認。 |
| · | 2022年第一季度的總運營費用為5550萬美元，而2021年第一季度為4930萬美元。 |
| - | 2022年第一季度的合作費用為830萬美元，反映了應向Regeneron PharmPharmticals，Inc.(Regeneron)支付的兩筆債務：230萬美元的ARCALYST利潤分成費用和600萬美元的 費用，佔華東醫藥為獲得亞太地區ARCALYST權利而預付的50%。Kiniksa 未報告2021年第一季度的協作支出。 |
| - | 2022年第一季度基於股票的非現金薪酬支出為600萬美元，而2021年第一季度為710萬美元。 |
| · | 2022年第一季度淨虧損為2520萬美元，而2021年第一季度淨虧損為4950萬美元。 |
| · | 截至2022年3月31日，該公司擁有1.456億美元的現金、現金等價物和短期投資，沒有債務。 |
財務指導
| · | Kiniksa預計ARCALYST 2022年全年的淨收入將在1.15億美元至1.3億美元之間。 |
| · | Kiniksa預計，其現金和現金等價物將為其目前的運營計劃提供資金，至少持續到2024年。 |
電話會議信息
| · | 基尼克薩將於上午8：30主持電話會議和網絡直播。美國東部時間2022年5月3日(星期二)，討論2022年第一季度財務業績並提供企業最新情況。 |
| · | 有興趣參加電話會議的個人請使用會議ID號碼7787467撥打(866)614-0636(美國和加拿大)或(409)231-2053 (國際)。要收看網絡直播，請訪問Kiniksa網站的投資者和媒體部分。活動結束後約48小時內，Kiniksa的網站上還將播放網絡直播的重播。 |
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關於Kiniksa
Kiniksa是一家生物製藥公司，專注於發現、獲取、開發和商業化治療藥物，用於患有嚴重未得到滿足的醫療需求的衰弱疾病患者。Kiniksa的投資組合資產ARCALYST、vixarelimab、KPL-404和mavrilimab基於強大的生物原理或經過驗證的機制，針對服務不足的條件，並提供差異化的潛力。 這些資產旨在調節一系列疾病的免疫途徑。有關更多信息，請訪問www.kiniksa.com。
關於ARCALYST
ARCALYST是一種每週皮下注射重組二聚體融合蛋白，阻斷白細胞介素1α(IL-1α)和白細胞介素1β(IL-1β)信號。ARCALYST由Regeneron發現，並經美國食品和藥物管理局(FDA)批准用於治療複發性心包炎、低温蛋白相關的週期性綜合徵(CAPS)，包括家族性冷自炎綜合徵和Muckle-Wells綜合徵，以及IL-1受體拮抗劑(DIRA)缺乏。FDA於2019年批准ARCALYST用於治療複發性心包炎的突破療法指定，並於2020年批准ARCALYST用於治療心包炎的孤兒藥物指定。歐盟委員會於2020年批准ARCALYST治療特發性心包炎的孤兒藥物編號 。
ARCALYST用於：
| · | 治療複發性心包炎(RP)和降低12歲及以上兒童患者的復發風險 。 |
| · | 治療冷凍比林相關週期綜合徵(CAPS)，包括12歲及以上成人和兒童的家族性感冒自體炎症綜合徵(FCAS)和Muckle-Wells綜合徵(MWS)。 |
| · | 維持體重10公斤或以上的成人和兒童患者白細胞介素1受體拮抗劑(DERA)缺乏的緩解。 |
有關ARCALYST的重要安全信息
| · | ARCALYST可能會影響您的免疫系統，並會降低您的免疫系統抵抗感染的能力。在服用ARCALYST的患者中發生了嚴重感染，包括危及生命的感染和死亡。如果你有任何感染的跡象，立即打電話給你的醫生。如果您受到嚴重感染，應停止使用ARCALYST治療。如果您有感染或感染持續復發(慢性感染)，則不應開始使用ARCALYST進行治療。 |
| · | 在服用ARCALYST期間，不要服用其他阻止白細胞介素1的藥物，如卡奈特®(阿納金納)，或阻斷腫瘤壞死因子的藥物，如Enbrel®(依那西普)， Humira®(阿達利姆單抗)或Remicade®(英夫利昔單抗)，因為這可能會增加您感染嚴重感染的風險。 |
| · | 與您的醫生討論您的疫苗歷史。 在開始ARCALYST治療之前，詢問您的醫生是否應該接種任何疫苗。 |
| · | 影響免疫系統的藥物可能會增加患癌症的風險。 |
| · | 停止服用ARCALYST，如果您有任何過敏反應的症狀，請立即致電您的醫生或尋求緊急護理。 |
| · | 您的醫生將進行血液測試，以檢查您的血液中膽固醇和甘油三酯的變化。 |
| · | 常見的副作用包括注射部位的反應(可能包括注射部位的疼痛、紅腫、腫脹、瘙癢、瘀傷、腫塊、炎症、皮疹、水泡、發熱和出血 )、上呼吸道感染、關節和肌肉疼痛、皮疹、耳朵感染、喉嚨痛和流鼻涕。 |
有關ARCALYST的更多信息 ，請諮詢您的醫生並查看產品信息。
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關於Vixarelimab
Vixarelimab是一種研究中的全人單抗，針對的是抑癌素M受體β(OSMRβ)，它介導了白細胞介素31(IL-31)和抑癌素M(OSM)的信號傳遞，這兩種細胞因子與瘙癢、炎症和纖維化有關。Kiniksa認為vixarelimab是唯一一種正在開發中的同時針對這兩條途徑的單抗。Kiniksa治療vixarelimab的主要適應症是結節性瘙癢，這是一種以嚴重瘙癢為特徵的慢性炎症性皮膚病。FDA於2020年批准突破療法 指定vixarelimab治療與結節性瘙癢相關的瘙癢。
關於KPL-404
KPL-404是一種研究中的人源化單抗，旨在抑制CD40-CD154(CD40配體)的相互作用，CD40-CD154是關鍵的T細胞共刺激信號，對B細胞成熟、免疫球蛋白類別轉換和1型免疫反應至關重要。Kiniksa認為，破壞CD40-CD154的相互作用是解決多種自身免疫性疾病病理的一個有吸引力的方法。
關於Mavrilimumab
Mavrilimumab是一種研究中的全人單抗，通過與GM-CSFRα受體的α亞基特異性結合來阻斷GM-CSF的活性。Mavrilimumab治療類風濕性關節炎和GCA的第二階段臨牀試驗獲得了具有統計學意義的主要和次要終點。Kiniksa正在評估mavrilimumab在罕見心血管疾病中的開發，這些疾病涉及GM-CSF機制，並與該公司現有的商業基礎設施具有協同效應。
前瞻性陳述
本新聞稿包含符合《1995年私人證券訴訟改革法》的前瞻性陳述。在某些情況下，您可以通過“可能”、“ ”、“將會”、“應該”、“預期”、“計劃”、“預期”、“可能”、“打算”、“ ”、“目標”、“計劃”、“設想”、“相信”、“估計”、“預測”、“ ”、“潛在”或“繼續”或這些術語的否定或其他類似表述來識別前瞻性陳述，儘管並不是所有前瞻性的 聲明都包含這些識別詞語。本新聞稿中包含的所有與歷史事實無關的陳述都應被視為前瞻性陳述，包括但不限於以下陳述：Kiniksa和華東醫藥之間的多產品合作，包括合作下的預期里程碑和特許權使用費支付；我們對ARCALYST 2022年全年淨收入將在1.15億美元至1.3億美元之間的預期；我們對我們將在2022年繼續強勁的商業執行和臨牀階段流水線進一步推進的期望；我們對現金儲備的預期，以資助我們直到2024年的當前運營計劃；2022年下半年vixarelimab治療結節性癢疹的2b期臨牀試驗數據的預期時間 ；我們預計2022年將繼續登記KPL-404治療類風濕性關節炎的2期試驗； 我們對mavrilumab下一步的預期；我們對我們候選產品的作用機制和他們方法的潛在影響的信念, 包括vixarelimab是開發中的唯一同時針對白介素31(IL-31)和腫瘤抑素M(OSM)途徑的單抗，並且使用KPL-404來破壞CD40-CD154相互作用是治療多種自身免疫性疾病病理的有吸引力的方法 ；我們相信我們所有的候選產品都具有分化的潛力。
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這些前瞻性陳述基於管理層當前的 預期。這些聲明既不是承諾也不是保證，而是涉及已知和未知的風險、不確定性和其他重要的 因素，這些因素可能會導致我們的實際結果、績效或成就與前瞻性聲明中明示或暗示的任何未來結果、績效或成就大不相同，包括但不限於：我們臨牀試驗的患者招募、激活或繼續站點的延遲或困難；按最初設計完成我們的臨牀試驗的延遲或困難；最終數據與臨牀試驗的任何初步、中期、頂線或其他數據之間的潛在變化 ；我們無法複製我們早期臨牀試驗或研究的結果；來自我們或其他公司的其他數據的影響，包括我們的數據可能產生負面、非決定性或在商業上不具競爭力的結果；我們的產品和候選產品造成的潛在不良副作用；我們無法證明令適用監管機構滿意的安全性和有效性 ；相關監管機構可能不接受我們的申請，推遲或拒絕批准我們的任何候選產品，或者需要額外的數據或試驗來支持批准；無法成功執行我們的ARCALYST商業戰略 ；我們依賴第三方作為我們產品和候選產品中使用的藥物物質和藥物產品的唯一供應來源；我們依賴Regeneron作為ARCALYST的唯一製造商；我們依賴Regeneron作為ARCALYST的唯一製造商；原材料、重要輔助產品和 藥品和/或藥品短缺；我們依賴第三方進行研究和臨牀試驗, 這些問題包括：針對我們的候選產品的風險評估和/或某些監管 活動；在協調跨司法管轄區的監管機構對我們臨牀試驗的要求、法規和指導方針方面的複雜性；新冠肺炎大流行以及為應對大流行而採取的措施對我們的 業務和運營以及我們的製造商、我們賴以進行臨牀試驗的CRO、 和其他與我們開展業務或以其他方式接觸的第三方的業務和運營的影響；我們的運營計劃和資金要求發生變化 ；以及現有的或新的競爭對手。
我們在提交給美國證券交易委員會的文件中討論的這些和其他重要因素，包括其中包含的“風險因素”標題，可能會導致實際 結果與本新聞稿中的前瞻性聲明所表明的結果大不相同。任何此類前瞻性 陳述均代表管理層截至本新聞稿發佈之日的估計。除法律另有規定外，我們不承擔任何更新或修改任何前瞻性陳述的意圖或義務。這些前瞻性陳述不應被視為代表我們在本新聞稿發佈之日之後的任何日期的觀點。
ARCALYST®是Regeneron PharmPharmticals，Inc.的註冊商標。所有其他商標均為其各自所有者的財產。
每一秒都很重要！®
Kiniksa投資者和媒體聯繫人
雷切爾·弗蘭克
(339) 970-9437
郵箱：rfrank@kiniksa.com
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KINIKSA製藥有限公司
合併業務報表
(單位為千，不包括每股和每股金額)
(未經審計)
| 截至三個月 | ||||||||
| 3月31日， | ||||||||
| 2022 | 2021 | |||||||
| 收入： | ||||||||
| 產品收入，淨額 | $ | 22,189 | $ | — | ||||
| 協作收入 | 10,000 | — | ||||||
| 總收入 | 32,189 | — | ||||||
| 運營費用： | ||||||||
| 銷貨成本 | 4,219 | — | ||||||
| 協作費用 | 8,254 | — | ||||||
| 研發 | 20,817 | 28,683 | ||||||
| 銷售、一般和行政 | 22,218 | 20,600 | ||||||
| 總運營費用 | 55,508 | 49,283 | ||||||
| 運營虧損 | (23,319 | ) | (49,283 | ) | ||||
| 利息收入 | 34 | 9 | ||||||
| 扣除所得税準備前的虧損 | (23,285 | ) | (49,274 | ) | ||||
| 所得税撥備 | (1,925 | ) | (210 | ) | ||||
| 淨虧損 | $ | (25,210 | ) | $ | (49,484 | ) | ||
| 普通股股東應佔每股淨虧損--基本虧損和稀釋虧損 | $ | (0.36 | ) | $ | (0.72 | ) | ||
| 加權平均已發行普通股-基本普通股和稀釋普通股 | 69,136,901 | 68,269,486 | ||||||
KINIKSA製藥有限公司
選定的合併資產負債表數據
(單位：千)
(未經審計)
| 自.起 | ||||||||
| 3月31日， | 十二月三十一日， | |||||||
| 2022 | 2021 | |||||||
| 現金、現金等價物和短期投資 | $ | 145,577 | $ | 182,201 | ||||
| 營運資本 | 148,403 | 151,622 | ||||||
| 總資產 | 230,965 | 232,800 | ||||||
| 累計赤字 | (700,607 | ) | (675,397 | ) | ||||
| 股東權益總額 | 166,244 | 185,037 | ||||||
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