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美國

美國證券交易委員會

華盛頓特區，20549

表格10-Q

(標記一)

截至本季度末的季度3月31日，2022

或

關於從到的過渡期

委託文件編號：001-39450

和諧生物科學控股公司。

(註冊人的確切姓名載於其章程)

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(484) 539-9800

(註冊人的電話號碼，包括區號)

根據該法第12(B)條登記的證券：

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用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短時間內)提交了1934年《證券交易法》第13條或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。是 ☒ No ☐

用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。是  ☒ 不是☐

用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。請參閲《交易法》第12b-2條規則中的“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小報告公司”和“新興成長型公司”的定義：

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如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易所法》第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。☐

用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如《交易法》第12b-2條所定義)。是☐ No ☒

截至2022年4月29日，有59,048,228註冊人的普通股，每股面值0.00001美元，已發行。

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T有能力的內容

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第一部分財務信息

項目1.財務報表

和諧生物科學控股公司。和子公司

未經審計的簡明綜合資產負債表

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(以千為單位，不包括每股和每股數據)

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附註為未經審核簡明綜合財務報表的組成部分。

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和諧生物科學控股公司。和子公司

未經審計的濃縮合並

經營情況表和全面收益表

(以千為單位，不包括每股和每股數據)

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附註為未經審核簡明綜合財務報表的組成部分。

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和諧生物科學控股公司。和子公司

未經審計的股東權益簡明綜合報表

(以千為單位，不包括每股和每股數據)

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這個 附註是未經審核簡明綜合財務報表的組成部分。

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和諧生物科學控股公司。和子公司

未經審計的現金流量表簡明綜合報表

(以千為單位，不包括每股和每股數據)

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附註為未經審核簡明綜合財務報表的組成部分。

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項目2.管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析

有關前瞻性陳述的注意事項

這份關於Form 10-Q的季度報告包含前瞻性陳述。我們打算將這些前瞻性陳述納入修訂後的1933年證券法第27A節(“證券法”)和修訂後的1934年證券交易法第21E節(“交易法”)中包含的前瞻性陳述的安全港條款。除本10-Q表格季度報告中包含的所有有關歷史事實的聲明外，包括有關我們未來的經營業績和財務狀況、新冠肺炎疫情對我們業務的預期影響、業務戰略、產品、預期的產品、產品批准、研發成本、預期的臨牀試驗成功時間和可能性、臨牀試驗數據發佈的預期時間、公司未來運營的計劃和目標以及預期產品的未來業績的聲明，均屬前瞻性聲明。這些表述涉及已知和未知的風險、不確定性和其他重要因素，可能導致我們的實際結果、業績或成就與前瞻性表述中明示或暗示的任何未來結果、業績或成就大不相同。可能導致這種差異的重要因素包括但不限於關於以下方面的陳述：

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在某些情況下，您可以通過“可能”、“將會”、“應該”、“預期”、“計劃”、“預期”、“可能”、“打算”、“目標”、“項目”、“考慮”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛在”或“繼續”或這些術語的否定或其他類似表述來識別前瞻性陳述。本季度報告中有關Form 10-Q的前瞻性陳述僅為預測。這些前瞻性陳述主要基於我們目前對未來事件和財務趨勢的預期和預測，我們認為這些事件和財務趨勢可能會影響我們的業務、財務狀況和經營結果。這些前瞻性表述僅代表截至本季度報告10-Q表之日的情況，並受許多重要因素的影響，這些因素可能會導致實際結果與前瞻性表述中的表述大不相同，包括我們最新的10-K年度報告中題為“第1A項”的章節中所描述的因素。風險因素“和本季度報告Form 10-Q中題為”風險因素“和”管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析“的章節。

此外，我們在一個不斷髮展的環境中運營。新的風險因素和不確定因素可能不時出現，管理層不可能預測到所有的風險因素和不確定因素。

除非另有説明，本10-Q表格季度報告中包含的有關我們行業的信息，包括行業統計和預測、競爭地位和我們經營的市場，均基於來自獨立行業和研究機構、其他第三方來源和管理層的信息。管理層估計來自獨立行業分析師和其他第三方來源發佈的公開信息，以及我們內部研究的數據，並基於我們在審查該等數據以及我們對該等行業和市場的經驗和知識後做出的假設，我們認為這些假設是合理的。此外，由於各種因素，包括“風險因素”和“關於前瞻性陳述的告誡”中描述的因素，對我們經營的行業的未來業績和我們未來業績的預測、預測、假設和估計必然會受到不確定性和風險的影響。這些因素和其他因素可能導致結果與獨立各方和我們在估計中所表達和預測的結果大相徑庭。

您應完整閲讀這份Form 10-Q季度報告和我們在Form 10-Q季度報告中引用的文件，並瞭解我們未來的實際結果可能與我們預期的大不相同。我們通過這些警告性聲明來限定我們所有的前瞻性聲明。除非適用法律要求，我們不打算公開更新或修改本文中包含的任何前瞻性陳述，無論是由於任何新信息、未來事件、情況變化或其他原因。

如本文所使用的，術語“和諧”、“我們”和“公司”是指和諧生物科學控股公司、特拉華州的一家公司和我們的運營子公司和諧生物科學有限公司。

公司概述

我們是一家商業階段的罕見疾病製藥公司，專注於為患有罕見神經疾病的患者開發和商業化創新療法，這些患者的醫療需求尚未得到滿足。我們的產品WAKIX(垂體激素劑)是一種一流的分子，具有新的作用機制(MOA)，專門設計通過與H結合來增加大腦中的組胺信號₃感受器。2019年8月，WAKIX被美國食品和藥物管理局(FDA)批准用於治療成年發作性睡病患者的日間過度嗜睡(EDS)，並於2019年11月開始在美國商業化推出。2020年10月，WAKIX被FDA批准用於治療猝倒

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在患有發作性睡病的成人患者中。WAKIX是第一個也是唯一一個被批准用於發作性睡病患者的產品，沒有被美國禁毒署(DEA)列為受控物質。

我們目前正在考慮擴大WAKIX在兒童發作性睡病患者中的標籤，並已與FDA接洽，以追求兒科排他性。我們的戰略合作伙伴BioProjet已經對患有發作性睡病的兒科患者進行了評估，並完成了3期試驗。我們正在與BioProjet合作評估3期試驗的數據，以告知如何最好地推進兒科發作性睡病計劃。我們相信，從發展和財務的角度來看，我們評估這一數據的戰略決定是兒童發作性睡病最謹慎和最深思熟慮的道路。同時，我們繼續評估獲得兒科排他性治療的監管策略。

我們認為，垂體後葉素調節組胺的能力使其有可能為其他通過H介導的罕見神經疾病提供治療益處。₃受體和組胺信號。除了發作性睡病，我們最初的重點是治療與Prader-Willi綜合徵(“PWS”)和強直性肌營養不良相關的EDS，或稱為肌強直營養不良(“DM”)。2020年12月，我們啟動了一項第二階段概念驗證臨牀試驗，以評估垂體後葉素治療PWS患者的EDS和其他關鍵症狀，並預計2022年下半年該試驗的TOPLINE結果。2021年6月，我們啟動了一項第二階段臨牀試驗，以評估垂體後葉素治療成年DM1患者的EDS、疲勞和認知功能障礙，並預計2023年該試驗的TOPLINE結果。除了這些臨牀計劃外，我們還啟動了一項3期註冊試驗，以評估垂體後葉素在成人特發性睡眠過度(IH)患者中的療效和安全性。

我們還尋求通過收購更多資產來擴大我們的渠道，專注於解決罕見神經疾病患者未得到滿足的需求，並瞄準那些使我們能夠進一步利用我們在Harmony成功建立的專業知識和基礎設施的資產，以便我們能夠優化內部協同效應的好處。與這一目標一致，我們於2021年8月4日收購了HBS-102，這是一種黑色素濃縮激素受體1(MCHR1)拮抗劑，以前開發為CSTI-100/ALB-127258(A)/ALB-127258(“化合物”)，以及與該化合物的開發、製造和商業化相關的知識產權和其他資產。在收購方面，我們預付了350萬美元，並將被要求在某些開發里程碑、法規里程碑和銷售里程碑實現時支付某些款項，並在商業化時支付持續的版税。我們在全球獲得了完全的開發權和商業化權利，但我們已經向ConSynance提供了回贈許可證，用於大中華區的開發和商業化。我們目前正在進行一項臨牀前概念驗證研究，以評估HBS-102對2022年晚些時候PWS小鼠模型中過度吞噬、體重增加和其他代謝參數的影響。

Pitolisant由BioProjet開發，並於2016年獲得歐洲藥品管理局(EMA)的批准，用於治療患有或不伴有猝倒的成人患者的發作性睡病，並於2021年用於治療患有阻塞性睡眠呼吸暫停的成人患者的EDS。我們於2017年7月根據我們與Bioprojet的許可協議(修訂後的“Bioprojet許可協議”)獲得了在美國開發、製造和商業化瀝青劑的獨家許可。2010年，匹託利辛被FDA授予治療發作性睡病的孤兒藥物稱號。2018年4月，它獲得了治療發作性睡病患者猝倒的突破療法稱號和治療發作性睡病患者EDS和暈倒的快車道地位。

我們的運營子公司和諧生物科學有限責任公司成立於2017年5月。我們成立於2017年7月，是特拉華州的一家有限責任公司Harmony Biosciences II，LLC，並於2017年9月轉變為特拉華州的一家名為Harmony Biosciences II，Inc.的公司。2020年2月，我們更名為Harmony Biosciences Holdings，Inc.。到目前為止，我們的業務包括建立和配備我們的組織，獲得垂體麻醉劑的權利，籌集資金，為發作性睡病的垂體劑開啟研究新藥申請(IND)，為美國適當的發作性睡病患者進行垂體劑的擴展獲取計劃(EAP)，準備和提交我們的垂體劑的NDA，獲得NDA批准WAKIX用於治療成年發作性睡病患者的EDS或猝倒，以及

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在美國推出WAKIX並將其商業化。此外，我們還在PWS、DM和IH中開設了用於開發WAKIX/Pitolisant的IND，並啟動了臨牀試驗，以尋求這些罕見疾病患者羣體中潛在的新適應症。

商業績效指標

截至2022年3月31日，我們繼續看到WAKIX的獨特醫療保健專業(HCP)處方者的增長。在截至2022年3月31日的三個月裏，服用WAKIX的平均患者數量約為3900人。此外，截至2022年3月31日，我們已經為美國80%以上的保險人員(商業、醫療保險和醫療補助)提供了處方。在這些覆蓋的生活中，我們觀察到，自2020年10月WAKIX被擴大批准用於治療成年發作性睡病患者的猝倒後，我們觀察到WAKIX獲得了有利的機會。

新冠肺炎商業動態

在新冠肺炎大流行期間，我們制定了應對戰略，其中包括建立跨職能應對團隊和實施業務連續性計劃，以管理大流行對我們員工、患者、HCP和我們業務的影響。

儘管我們採取了應對戰略，但新冠肺炎疫情已經對我們的業務和整個製藥行業產生了影響。儘管疫情影響了利益攸關方彼此互動的方式，但我們已經利用技術和虛擬參與倡議來抵消我們面對面接觸HCP的減少。新冠肺炎疫情還導致許多患者的高失業率和相應的醫療保險損失，導致患者與他們的HCP之間的關係動態發生變化，並影響患者服用或不服用藥物的方式。因此，我們無法充分衡量我們的增長率，並認為如果新冠肺炎重新出現或未來爆發，包括任何新冠肺炎變體，我們的增長可能會在未來受到不利影響。

我們打算保持有意義的參與，提高認識，並教育我們的患者、HCP和付款人支持我們的商業表現。

商業化

關於我們的商業化活動，我們認為新冠肺炎疫情對WAKIX的頂級處方藥需求構成了壓力，主要原因是(I)我們的現場銷售團隊親自接觸HCP的能力降低，(Ii)尋求HCP處方或治療的患者減少。對WAKIX的需求的影響也可能與以下因素有關：由於獲得睡眠測試的限制，處方醫生診斷髮作性睡病患者的能力降低；由於(I)取消預約和(Ii)醫療資源重新優先用於新冠肺炎治療，接診能力降低，這兩者都導致處方減少。儘管存在這些挑戰，我們仍繼續就WAKIX的總體益處/風險概況進行接觸和教育，並繼續為發作性睡病患者提供支持。隨着辦公室、診所和機構根據衞生當局和當地政府的指導方針增加了面對面的互動，我們的現場團隊正在重新啟動與HCP和客户的面對面互動，但互動的時間和水平可能會因賬户和地區而異，並可能在未來可能重新出現或爆發新冠肺炎的情況下受到不利影響，包括變異株的增加。我們的銷售團隊獲得HCP的機會仍然有限，儘管經濟已經開放，但我們仍處於過渡階段，隨着新冠肺炎帶來的挑戰開始消退，預計未來幾個季度營收需求將面臨持續但不斷減少的壓力。

在大流行期間，高失業率和相應的醫療保險損失導致一些符合條件的患者從商業保險轉向免費藥品和患者援助計劃，這影響了我們將需求轉化為收入的能力。鑑於高失業率和由此導致的僱主贊助保險覆蓋的損失，一些患者也從商業支付者保險轉向政府支付者保險，這可能已經影響並可能繼續影響我們的淨收入。

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供應鏈

我們目前預計到2023年第二季度將有足夠的WAKIX供應，手頭有額外的API庫存，以支持這一時間框架後至少36個月。我們繼續與我們的第三方製造商、分銷商和其他合作伙伴密切合作，以管理我們的供應鏈活動，並緩解新冠肺炎疫情對我們產品供應的潛在中斷。我們相信，如果需要重新安排用於生產新冠肺炎疫苗所用材料的製造資源的優先順序，我們在未來12至18個月內生產額外原料藥和WAKIX成品所需的生產線可能不會受到直接影響。

我們在法國和美國的製造合作伙伴繼續運營。如果新冠肺炎隨後爆發，或者如果它在很長一段時間內再次出現和/或開始影響基本的分銷系統，如跨大西洋貨運、聯邦快遞、聯合包裹和郵政遞送，我們可能會經歷供應鏈和運營中斷，以及產品製造和供應的相關延遲。

研究與開發

新冠肺炎疫情對製藥業進行臨牀試驗的能力產生了負面影響，最近在2021年下半年出現了奧密克戎變體，加劇了這種影響。由於新冠肺炎疫情給我們帶來了一些挑戰，我們已經採取措施並制定了應急計劃，以推進我們的臨牀開發計劃。我們對臨牀試驗實施了遠程和虛擬方法，包括能夠遠程進行篩查並允許在知情同意書上進行電子簽名，使用遠程醫療進行遠程診所訪問以執行療效評估，以及根據協議的要求向每個患者發送獲得許可的HC以收集安全性評估(例如實驗室、心電圖)。我們在可能的情況下進行並繼續進行遠程現場訪問和數據監測。制定這些措施的目的是為了維護患者的安全和試驗的連續性，同時保持研究的完整性。我們繼續面臨的一個獨特挑戰是，在新冠肺炎大流行期間，能否進入睡眠實驗室進行客觀的睡眠測試，這是我們的一些臨牀試驗所需的。此外，我們依賴合同研究機構(“CRO”)或其他第三方來協助我們進行臨牀試驗，我們不能保證他們會因新冠肺炎疫情而繼續以令人滿意的方式及時履行合同職責。新冠肺炎大流行也在臨牀試驗地點層面影響了我們，因為人員短缺和/或護理新冠肺炎患者的臨牀試驗人員被調離。此外，新冠肺炎大流行導致食品和藥物管理局的工作量顯著增加，並需要重新確定審查中項目的優先順序。結果, 在監管過程(如里程碑會議)和PDUFA行動日期的過程中，我們可能會繼續遇到FDA時間表的延遲。如果新冠肺炎或其任何變體隨後爆發，或者如果它在未來很長一段時間內再次出現，我們的臨牀開發時間表可能會顯著延遲，這將是。對我們的業務、財務狀況、經營結果和增長前景產生不利影響。

企業發展和其他財務影響

新冠肺炎疫情發展迅速，對國內和全球金融市場造成了重大擾亂。此外，大流行限制了我們進行面對面盡職調查和其他互動以發現新機會的能力。如果新冠肺炎或其任何變體隨後爆發，或者如果它在很長一段時間內再次出現，我們可能無法獲得額外的資本，這可能會對我們執行某些企業發展交易或其他重要投資機會的能力產生負面影響。

新冠肺炎疫情也已經並可能繼續影響我們的業務運營和財務業績。新冠肺炎疫情的影響程度，或疫情重現或爆發對我們獲得批准的產品的銷售和收入、我們的臨牀開發和監管努力、我們的企業發展目標以及市場價值的潛在影響

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對於我們的共同股票，將取決於高度不確定的未來發展，目前無法充滿信心地預測。

企業責任影響

我們努力吸引和留住那些致力於將患者放在我們所有工作的中心，同時也支持我們生活和工作的社區的員工。我們對這一目標的承諾在新冠肺炎危機中得到了體現。疫情爆發時，我們採取措施確保員工及其家人的健康、安全和福利，遵守政府發佈的在家工作命令，鼓勵靈活的工作環境，並實施新冠肺炎政策，允許受病毒影響的員工在累積帶薪假期之外享受帶薪休假。我們也沒有因疫情而休假、裁員或調整工資。隨着與疫情相關的限制開始實施，病例開始減少，我們所有人都恢復了面對面操作，並根據需要靈活地進行操作，我們認為這對協作、創新、生產力、員工福祉和參與度至關重要，並增強了我們的文化。我們一直在尋找各種方法來支持我們在整個組織中擔任各種角色的員工平衡他們的工作和個人生活。

我們的承諾不僅僅是確保我們的員工得到支持，還包括支持我們生活和工作的社區。在新冠肺炎疫情期間，我們為當地社區、以患者為中心的組織和其他慈善組織的救援工作做出了貢獻，包括企業捐款、食品和醫療用品和其他資源。我們代表員工向當地的非營利組織進行了慈善捐款配對，進一步擴大了我們的慈善範圍。我們發起了心臟進步基金計劃，以支持非營利性組織努力解決罕見神經疾病診斷和治療中的差異、不公正和不平等問題。這些承諾共同使我們能夠確保我們的員工以產生持久影響的方式參與到他們的社區中。

財務運營概述

收入

總收入包括WAKIX的淨銷售額。淨銷售額是指WAKIX的總銷售額減去產品銷售折扣和津貼的準備金，其中包括貿易津貼、對政府和商業實體的回扣以及折扣。雖然我們預計淨銷售額將隨着時間的推移而增加，但產品銷售折扣和折扣的撥備可能會根據對不同客户羣的銷售組合和/或我們估計的變化而波動。

產品銷售成本

產品銷售成本包括製造和分銷成本、藥品成本、FDA計劃費用、應向第三方支付的產品淨銷售額的特許權使用費、運費、運輸、搬運、儲存成本以及參與生產的員工的工資。在FDA批准WAKIX後，我們開始對庫存進行資本化。隨着我們繼續加強生產和銷售基礎設施，以滿足對WAKIX的預期需求，我們的產品銷售成本正在適度增加。

我們產品的保質期為自制造之日起三年，目前的庫存最早預計在2023年4月到期。我們定期審查我們的庫存水平，並預計會不時進行註銷。隨着對WAKIX的需求和庫存週轉率的變化，我們將在未來一段時間內繼續評估我們的庫存水平。

研究和開發費用

我們的研究和開發費用通常包括針對PWS、DM和IH患者的潛在新適應症的開發計劃。我們也有與我們的醫學科學聯絡員(MSL)團隊相關的研發費用，他們與關鍵意見領袖互動，重點放在

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科學，組胺在睡眠-覺醒狀態穩定性中的作用以及腦垂體後葉素的新作用機制。此外，我們的MSL支持我們的市場準入團隊應要求向付款人提供臨牀數據演示，以及我們的臨牀開發團隊以確定潛在的臨牀試驗地點。研究和開發成本在發生時計入費用。隨着我們推進PWS、DM和IH的臨牀項目，並評估其他候選產品以擴大我們的渠道，我們大大增加了我們的研究和開發努力。研發費用還包括：

我們不會逐一跟蹤研究和開發費用。我們研發成本的很大一部分是外部成本，如支付給CRO和CMO、中心實驗室、承包商和與我們臨牀開發項目相關的顧問的費用。內部費用主要用於部署在多個計劃中的人員。

處於臨牀開發後期的候選產品通常比處於臨牀開發早期階段的候選產品具有更高的開發成本，這主要是由於後期臨牀試驗的規模和持續時間增加、里程碑付款以及向FDA(和/或其他監管機構)提交保密協議的成本。我們預計，在未來幾年，隨着我們推進目前的臨牀開發計劃，並準備尋求監管部門批准垂體後葉素的更多適應症，推動HBS-102從臨牀前研究進入臨牀，並確定潛在的新產品候選產品，以開發新的適應症，我們的研究和開發費用將是巨大的。

目前，我們不能合理地估計或知道完成為我們正在進行的監管批准的腦垂體或其他候選產品開發任何額外適應症所需的努力的性質、時間和估計成本。與開發候選產品相關的風險和不確定性有很多，包括與以下方面相關的不確定性：

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