Exhibit 99.1

BioMarin公司宣佈2022年第一季度創紀錄的收入

·BioMarin報告稱，在VOXZOGO貢獻2000萬美元的推動下，第一季度總收入達到創紀錄的5.19億美元；不包括Kuvan，總收入同比增長11%

·2022年全年Voxzogo淨產品收入財務指導增加到1億至1.25億美元；重申剩餘指導

·Valoctocogene Roxparvovec用於治療嚴重血友病A的歐洲正在審查，人用藥品委員會(CHMP)的意見預計將於2022年年中進行；

計劃於6月在美國重新提交生物製品許可證申請(BLA)

·2016年接受Valoctocogene Roxparvovec治療的2期受試者的基因組分析完成；研究結果未發現載體整合對先前宣佈的不良事件的影響

財務要點(以百萬美元計，每股數據除外，未經審計)

    

			截至3月31日的三個月，
			2022						2021						%變化
總收入			$	519.4					$	486.0					7		%
BioMarin銷售的淨產品收入(1)			$	481.1					$	417.8					15		%
Vimizim淨產品收入			$	183.0					$	158.4					16		%
Naglazyme淨產品收入			$	128.0					$	107.3					19		%
Kuvan淨產品收入			$	59.3					$	70.8					(16)		%
Palynziq淨產品收入			$	54.9					$	54.0					2		%
Brineura淨產品收入			$	36.2					$	27.3					33		%
Voxzogo淨產品收入			$	19.7					$	—					不適用
Alduazyme淨產品收入			$	24.4					$	50.0					(51)		%
公認會計準則淨收益			$	120.8					$	17.4
GAAP每股淨收益-基本			$	0.66					$	0.10
GAAP每股淨收益-稀釋			$	0.63					$	0.09
非公認會計準則收入(2)			$	105.3					$	104.4

(1)BioMarin銷售的產品淨收入是Vimizim、Naglazyme、Kuvan、Palynziq、Brineura和Voxzogo在截至2022年3月31日和2021年3月31日的三個月的收入總和，每個收入都是根據美國公認會計原則(美國公認會計原則)計算的。賽諾菲是BioMarin公司Alduazyme的唯一客户，負責向第三方營銷和銷售Alduazyme。

(2)本公司將非GAAP收入定義為報告的GAAP淨收益/虧損，不包括淨利息支出、所得税準備(受益)、折舊費用、攤銷費用、股票薪酬費用、或有對價費用以及在某些時期內的某些其他特定項目。請參閲本新聞稿第9頁開始的非GAAP信息，以全面討論該公司的非GAAP財務信息，並與根據美國GAAP報告的可比信息進行核對。

加利福尼亞州聖拉斐爾(2022年4月27日)-BioMarin製藥公司(納斯達克代碼：BMRN)(BioMarin或公司)今天宣佈了截至2022年3月31日的第一季度財務業績。

我們從財力雄厚的位置開始，包括我們的最新產品Voxzogo的重大貢獻，Voxzogo是唯一被批准的治療軟骨發育不全兒童的藥物。BioMarin董事長兼首席執行官Jean-Jacques Bienaimé表示：“我們繼續受到世界各地尋求治療軟骨發育不全根本原因的家庭和醫生對Voxzogo的高度興趣的鼓舞。正如我們上個季度所説的那樣，我們預計2022年收入和盈利將恢復兩位數的增長。我們以創紀錄的第一季度收入開始了這一旅程，並基於我們為世界各地的患者提供的創新藥物的基本性質，預計將繼續保持增長勢頭。“

Bienaimé先生繼續説：“監管團隊一直在與歐洲藥品管理局合作，因為我們即將完成可能批准valoctocogene roxparvovec基因療法治療嚴重血友病A的申請審查程序。根據迄今具有臨牀意義的研究結果，我們仍然對valoctocogene roxparvovec對嚴重血友病A患者的潛在益處感到鼓舞。這些結果表明，與使用標準護理的基線相比，年化出血率降低了85%。隨着valoctocogene roxparvovec在歐洲和美國的潛在批准，Voxzogo的持續強勁推出以及我們預期的向可持續盈利的過渡，我們相信2022年將是BioMarin所有利益相關者變革性的一年。“

財務亮點：

·2022年第一季度總收入為5.194億美元，與2021年同期相比增長了7%，儘管美國Kuvan市場繼續受到侵蝕。總收入的增長主要歸因於以下幾個方面：

·Vimizim和Naglazyme產品收入增加，主要是因為開始治療的新患者以及中東和歐洲的訂單時間。

·Voxzogo的商業銷售是由於歐洲藥品管理局(EMA)和美國食品和藥物管理局(FDA)分別於2021年第三季度和第四季度獲得監管批准後，新患者在歐洲和美國開始治療。

·Brineura產品收入較高，主要歸因於歐洲開始治療的新患者。

這些因素被下列因素所抵消：

·由於批量產品交付給賽諾菲的時間安排，Alduazyme的產品收入較低。BioMarin Alduazyme的收入受到產品發佈和控制權移交給賽諾菲的時機的推動。

·Kuvan產品收入下降的主要原因是仿製藥競爭，這是2020年10月在美國失去獨家經營權的結果，符合預期。

·2022年第一季度的GAAP淨收入增至1.208億美元，而2021年同期的GAAP淨收入為1740萬美元。這一增長主要與我們從FDA收到的向第三方出售罕見兒科疾病優先審查憑證(PRV)的税後淨收益8900萬美元有關，這與美國批准Voxzogo和毛利潤增加有關。

·2022年第一季度的非GAAP收入為1.053億美元，與2021年同期基本持平。毛利潤的增長被支持Voxzogo商業推出的銷售和營銷費用增加以及valoctocogene roxparvovec的商業化預售活動所抵消，以及由於早期研究計劃活動的增加而導致的研發費用增加。

後期監管投資組合(Voxzogo和valoctocogene roxparvovec)

·Voxzogo正積極在全球推出，市場準入和償還情況如預期般取得進展。截至2022年3月31日，全球估計有284名兒童正在接受商業Voxzogo治療，其中201名來自美國以外的國家，83名來自美國境內。截至2022年3月31日，自2022年2月更新以來，有15個活躍市場對Voxzogo的銷售做出了貢獻，包括沙特阿拉伯、斯洛文尼亞、捷克共和國、阿聯酋和意大利。

·對Voxzogo的營銷授權審查正在日本和澳大利亞進行，可能會在2022年在這些國家獲得批准。

·在本季度，該公司提供了Voxzogo第二階段隨機、雙盲、安慰劑對照研究的最新情況，該研究針對五歲以下患有軟骨發育不全的嬰幼兒。52周的結果顯示，與安慰劑相比，在身高Z分數、年化增長速度方面，Voxzogo的結果傾向於支持Voxzogo，而且在整個研究人羣中，比例沒有惡化。BioMarin打算啟動與監管衞生當局的討論，討論下一步努力擴大這一年輕羣體獲得Voxzogo治療的機會。這項研究的結果預計將在2022年年中的一次科學會議上分享。

·EMA繼續審查BioMarin針對valoctocogene roxparvovec的營銷授權申請(MAA)，我們預計CHMP將在2022年年中發表意見。BioMarin向EMA提供了來自第8-1代研究的兩年隨訪安全性和有效性數據。

·基於第8-1代研究的兩年隨訪安全性和有效性數據的有利結果，BioMarin的目標是在2022年6月重新提交丙酮酸基因羅沙帕韋的血乳酸，隨後FDA預計將進行為期6個月的審查程序。本季度晚些時候，將與FDA進行提交前的互動，討論BioMarin的BLA重新提交工作。

·2022年第一季度，該公司宣佈，在超過5年前的第二階段研究中，一名接受valoctocogene roxparvovec治療的受試者報告稱，2021年末出現唾液腺腫塊。據調查人員報道，這一事件與valoctocogene roxparvovec無關。受試者被成功治療，該公司對含有該腫塊的組織樣本進行了基因組分析。今天，BioMarin公司宣佈，完成的分析結果顯示，健康組織和含有腫瘤的組織之間的整合模式類似，沒有證據表明載體整合對唾液腺腫塊有貢獻。這些數據將在美國基因與細胞治療學會年度會議和5月份世界血友病聯合會2022年世界大會的研討會上提交，作為正在進行的MAA審查的一部分提供給EMA，幷包括在BLA的重新提交中。

早期開發組合(BMN 255、BMN 331、BMN 351、BMN 349、BMN 293(DINA-001))

·BMN 255，用於治療慢性腎臟疾病的子集--1型高草酸尿症：該公司已經完成了首個人類試驗的單次遞增劑量組，並正在分析結果。BioMarin認為，提供一種有效的、口服生物利用的小分子，如BMN 255，可能能夠顯著減少某些慢性腎臟疾病患者的疾病和治療負擔。

·BMN 331遺傳性血管性水腫症(HAE)候選基因治療產品：該公司宣佈，它已經開始為1/2期HAERMONY研究中的患者提供劑量，以評估BMN 331，這是一種針對遺傳性血管性水腫症(HAE)患者的研究性AAV5介導的基因療法。FDA於2021年授予BMN 331孤兒疾病稱號。

·BMN 351治療Duchenne肌營養不良症(DMD)：BMN 351繼續進行IND研究，這是一種針對外顯子51可跳過的DMD患者的反義寡核苷酸療法。BMN 351是利用熟悉的化學和高級生物學開發的，通過靶向一個新的上游剪接增強子位點，在臨牀前模型中顯示出更好的結合親和力和耐受性。臨牀前數據表明，恢復近全長dystrophin蛋白的表達水平高達40%將把表型從快速喪失轉變為持久地保持力量和行走能力。BioMarin預計將在年內提交BMN 351的IND

2022年上半年，並預計在2022年第四季度治療患有Duchenne肌營養不良症的臨牀試驗參與者。

·BMN 349治療α-1抗胰蛋白酶缺乏症：臨牀前研究表明，BMN 349是一種口服生物利用型小分子，起效快，效力高，可滴定。臨牀前的結果對當前治療的潛在改進有很大的影響，特別是對於需要迅速採取行動的嚴重肝病。BioMarin的目標是在2023年下半年提交IND。

·BMN 293(前身為DINA-001)治療MYBPC3肥厚型心肌病(HCM)：BMN 293的臨牀前研究正在進行中，此前該公司於2020年宣佈與基因治療平臺公司DiNAQOR合作，開發治療罕見遺傳性心肌病的新基因療法。MYBPC3基因突變是遺傳性肥厚型心肌病最常見的原因。早期研究表明，基因治療介導的基因轉移可以導致基因產物--心肌肌球蛋白結合蛋白C(MyBP-C)在心肌組織中廣泛表達，這可以使鬆弛動力學正常化，並有可能改善心肌病患者的疾病表型。BioMarin的目標是在2023年提交IND。

2022年全年財務指引(單位：百萬，不包括%)

(1)除非公認會計原則收入外，所有財務指引項目均按美國公認會計原則計算。有關公司的非GAAP財務信息以及與相應的GAAP報告信息的核對的完整討論，請參閲本新聞稿第9頁開始的非GAAP信息。

BioMarin將於今天(2022年4月27日星期三)下午4：30主持電話會議和網絡直播，討論2022年第一季度和今年迄今的財務業績。Et.這一活動可在BioMarin網站的投資者部分訪問，網址為www.bibiarin.com。

美國/加拿大撥入號碼：866.502.9859			重播撥入號碼：855.859.2056
國際撥入號碼：574.990.1362			重播國際撥入號碼：404.537.3406
會議ID：9770836			會議ID：9770836

關於BioMarin

BioMarin是一家全球性生物技術公司，為患有嚴重和危及生命的罕見疾病和醫療條件的人開發和商業化創新療法。該公司為疾病和疾病挑選候選產品，這些產品代表了重大的未得到滿足的醫療需求，對生物學有很好的瞭解，並提供了第一個進入市場或提供比現有產品顯著優勢的機會。該公司的產品組合包括7種商業產品和多種臨牀和臨牀前候選產品，用於治療各種疾病。欲瞭解更多信息，請訪問www.bioparin.com。

前瞻性陳述

本新聞稿以及相關的電話會議和網絡直播包含有關BioMarin製藥公司(BioMarin)業務前景的前瞻性陳述，包括但不限於以下陳述：對2022年全年總收入、產品淨收入、研究和開發費用、銷售、一般和管理費用、銷售成本、GAAP淨虧損、非GAAP收入和其他特定收益表指導的預期；經營活動的現金流量；商業產品訂單的時間；BioMarin的臨牀開發和商業前景的時機，包括宣佈臨牀研究和試驗的數據；BioMarin的候選產品和商業產品的臨牀開發和商業化，包括(I)BioMarin計劃在2022年6月重新向FDA提交valoctocogene roxparvovec的BLA，以及來自第三階段8-1研究的所有受試者兩年的隨訪結果，(Ii)BioMarin預期在2022年上半年提交BMN 351的IND報告，(Iii)BioMarin預期在2022年第四季度治療Duchenne肌營養不良的臨牀試驗參與者，(Iv)BioMarin預期在2023年下半年提交BMN 349的IND報告(V)BioMarin與DiNAQOR合作創建基因療法，包括BioMarin的目標是在2023年為BMN 293(前身為DINA-001)提交IND，以及(Vi)BioMarin計劃啟動與監管衞生當局的討論，討論下一步努力擴大患有軟骨發育不全的五歲以下嬰幼兒獲得Voxzogo的機會；BioMarin候選產品的潛在批准和商業化, 包括用於治療軟骨發育不全的Voxzogo和用於治療嚴重血友病A的valoctocogene roxparvovec，以及此類批准決定的時間，包括(I)Voxzogo可能於2022年在日本和澳大利亞獲得批准，(Ii)針對valoctocogene roxparvovec的BLA重新提交，預計CHMP將分別於2022年6月和2022年年中就我們對valoctocogene roxparvovec的MAA提出意見，以及(Iii)FDA對我們的valoctocogene roxparvovec的BLA重新提交程序的審查程序的持續時間；以及BioMarin的候選產品的預期益處和可用性；以及潛在的增長機會和趨勢，包括BioMarin預計(I)2022年收入和盈利能力將實現兩位數增長，(Ii)隨着產品在未來幾個季度繼續推出，Voxzogo的使用機會將增加，(Iii)2022年將是BioMarin變革性的一年。

這些前瞻性陳述是預測，涉及風險和不確定因素，因此實際結果可能與這些陳述大不相同。這些風險和不確定性包括但不限於：BioMarin在其商業產品商業化方面的成功，包括BioMarin預計新冠肺炎疫情對其全球收入來源的影響，包括由於需求中斷，如不及預期預期的患者輸液和新患者治療開始的延遲；當前和計劃中的臨牀前研究和臨牀試驗的結果和時間，以及新冠肺炎疫情對(I)BioMarin繼續進行此類臨牀前研究和臨牀試驗的能力和(Ii)此類臨牀前研究和臨牀試驗的時間，以及這些試驗數據的公佈的潛在影響；BioMarin成功生產其商用產品和候選產品的能力；食品和藥物管理局、歐盟委員會和其他監管機構對所描述的每一種產品和候選產品做出決定的內容和時間，包括新冠肺炎疫情對監管機構發佈此類決定的能力和做出此類決定的時間的潛在影響；這些產品的市場；BioMarin公司商業產品的實際銷售情況以及新冠肺炎大流行可能對此類銷售產生的影響；推出BioMarin公司商業產品的仿製藥版本，尤其是Kuvan的仿製藥版本；以及在BioMarin提交給美國證券交易委員會(美國證券交易委員會)的文件中詳細説明的那些因素，包括但不限於BioMarin年度報告中“風險因素”項下包含的因素

截至2021年12月31日的年度表格10-K，因為這些因素可能會在任何後續報告中更新。敦促股東不要過度依賴前瞻性陳述，這些陳述僅説明截至本新聞稿的日期。BioMarin沒有義務，明確表示不承擔任何因新信息、未來事件或其他原因而更新或改變任何前瞻性陳述的義務。

BioMarin®、Brineura®、Kuvan®、Naglazyme®、Palynziq®、Vimizim®和Voxzogo®是BioMarin製藥公司或其附屬公司的註冊商標。Alduazyme®是BioMarin/Genzyme LLC的註冊商標。本新聞稿中出現的所有其他品牌名稱和服務標記、商標和其他商品名稱均為其各自所有者的財產。

BioMarin製藥公司。

簡明合併資產負債表

2022年3月31日和2021年12月31日

(單位：千美元，每股除外)

(1)2021年12月31日的餘額來自公司於2022年2月25日向美國證券交易委員會(SEC)提交的截至2021年12月31日的10-K表格年度報告中包括的經審計的綜合財務報表。

BioMarin製藥公司。

簡明合併業務報表

截至2022年和2021年3月31日的三個月

(單位：千美元，每股除外)

BioMarin製藥公司。

簡明合併現金流量表

截至2022年和2021年3月31日的三個月

(單位：千美元)

非GAAP信息

本新聞稿公佈的結果既包括公認會計原則信息，也包括非公認會計原則信息。在本新聞稿中使用的非GAAP收入被公司定義為GAAP淨收益/虧損，不包括淨利息支出、所得税準備金、折舊支出、攤銷支出、基於股票的薪酬支出、或有對價支出，以及在某些時期的某些其他特定項目，如下文所述。此外，BioMarin在本新聞稿中還包括了這些調整對每個時期的GAAP淨收益/虧損的影響。在這方面，非GAAP收入及其組成部分，包括非GAAP銷售成本、非GAAP研究和開發費用、非GAAP銷售、一般和行政費用、非GAAP無形資產攤銷和或有對價、非GAAP出售無形資產收益和非GAAP所得税收益是按與整體非GAAP計量相同的基準編制的經營細目項目，因此是其組成部分。

BioMarin定期在內部使用GAAP和非GAAP結果和預期來評估其財務經營業績，並評估與其主要業務活動相關的關鍵業務決策：創新生物療法的發現、開發、製造、營銷和銷售。由於非GAAP收入及其組成部分是BioMarin的重要內部衡量標準，該公司認為，與BioMarin的GAAP信息一起提供這一信息將增強投資者和分析師有意義地比較公司各時期的業績及其前瞻性指導的能力，並確定公司主要業務的經營趨勢。BioMarin還在內部使用非GAAP收入來了解、管理和評估其業務並做出運營決策，高管的薪酬在一定程度上是基於這一衡量標準。

非GAAP收入及其組成部分不應作為可比GAAP措施的替代或更好的單獨考慮，應與根據GAAP編制的綜合財務信息一併閲讀。投資者應注意，非GAAP信息不是根據任何一套全面的會計規則或原則編制的，也不反映與根據GAAP確定的公司經營結果相關的所有金額。投資者還應注意，這些非GAAP指標沒有GAAP規定的標準化含義，因此，它們對投資者的有用性是有限的。此外，公司未來可能不時會有其他項目不包括在其非GAAP計量中；同樣，本公司未來可能不再排除其在其非GAAP計量中歷來排除的項目。由於非標準化定義，BioMarin在本新聞稿和所附表格中使用的非GAAP指標的計算可能與其他公司使用的類似名稱的指標不同，因此可能無法直接進行比較。

下表列出了GAAP淨收入與非GAAP收入的對賬情況：

公認會計原則淨收入與非公認會計原則收入的對賬

(單位：百萬美元)

(未經審計)

(1)列載於截至2022年12月31日的指導年度內的調整/核對項目，以方便將非公認會計原則收入與其最接近的公認會計原則財務指標--公認會計原則淨收益進行核對。本公司注意到，上述每個對賬項目中包含的具體金額代表從GAAP淨收入到非GAAP收入的基本調整的近似值，由於這些項目的不確定性和潛在的可變性，每個對賬項目2022年的實際結果在某些情況下可能與上面列出的金額大不相同。

以下對向非GAAP信息報告的GAAP進行的對賬提供了非GAAP調整對公司在所述每個時期的經營業績的某些組成部分的影響的詳細情況。

某些GAAP報告信息與非GAAP信息的對賬

(單位：百萬美元)

(未經審計)

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