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沉默治療公司宣佈SLN360高脂蛋白(A)第一階段研究的詳細結果在美國心臟病學會(ACC.22)年會上發表在Late Breaker上

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SLN360將Lp(A)--心臟病的關鍵遺傳風險因素--降低了98%，並在150天內持續降低了81%

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研究結果同時發表在《美國醫學會雜誌》(JAMA)上。

沉默治療公司，納斯達克：發現、開發和交付新型短幹擾核糖核酸療法的領先企業SLN(“沉默”或“本公司”)，今天公佈了其Apollo一期試驗的詳細結果，該試驗顯示，正在研究的短幹擾核糖核酸SLN360可使心臟病的一個重要遺傳風險因素--脂蛋白(A)水平降低98%。

《阿波羅試驗：靶向脂蛋白(A)的短幹擾RNA的作用的幅度和持續時間：安慰劑對照的雙盲劑量範圍試驗》的研究結果今天在美國心臟病學會第71屆突破性科學會議上公佈。^ST年度科學會議(ACC.22)，並同時在線發表在《美國醫學會雜誌》上，鏈接此處。

克利夫蘭診所心臟、血管和胸部研究所的首席學術官、該研究的主要作者史蒂文·E·尼森醫學博士説：“我們認為它會奏效，但我們對效果的規模和持續時間感到驚訝。”“脂蛋白(A)是脂類的最後前沿，從來沒有一種治療方法被證明對這些患者有利。阿波羅研究的這些發現支持了SLN360的進一步發展。“

高Lp(A)影響約20%的世界人口，並與心臟病發作、中風和主動脈狹窄的高風險相關。目前還沒有批准的藥物可以選擇性地降低Lp(A)。SLN360是一種siRNA，旨在通過靶向從LPA基因轉錄的信使RNA來降低Lp(A)的產量。

阿波羅試驗第一階段在美國、英國和荷蘭的五個醫療中心的32名成年人中評估了SLN360。所有受試者在Lp(A)≥篩查時的血漿濃度均為150nmol/L，中位數為224nmol/L(75nmol/L或以下為正常)。受試者被隨機分配接受單次皮下劑量的SLN360(30毫克、100毫克、300毫克或600毫克)或安慰劑，並在最初的24小時內進行密切觀察，然後定期評估150天。

沒有嚴重的安全問題報道，最常見的副作用是注射部位暫時發紅。

服用300毫克和600毫克SLN360的受試者Lp(A)水平分別下降了96%和98%，與基線水平相比下降了71%和81%，持續了150天。那些接受安慰劑的人Lp(A)水平沒有變化。研究隨訪期延長至365天，以進一步評估行動的持續時間。

其他療效指標包括SLN360對低密度脂蛋白膽固醇(LDL膽固醇)和載脂蛋白B(ApoB)的影響，這兩項都與心血管事件風險增加有關。最高劑量的SLN360可將低密度脂蛋白膽固醇和載脂蛋白B降低約25%。

Silence公司研發主管兼首席醫療官、醫學博士、執行副總裁賈爾斯·坎皮恩説：“SLN360的這些人類首例數據表明，它有潛力解決影響全球五分之一人口的心血管疾病方面尚未得到滿足的主要需求。研究表明，SLN360耐受性良好，Lp(A)水平顯著降低，影響持久。我們仍然對這些數據感到非常鼓舞，並期待着在臨牀上進一步評估SLN360。“

SILIT公司正在評估阿波羅1期研究中多次遞增劑量部分的SLN360，這些患者患有高Lp(A)，有穩定的動脈粥樣硬化性心血管疾病(“ASCVD”)病史。Silent計劃在2022年下半年啟動SLN360第二階段ASCVD研究，等待監管討論。

Silent公司全資擁有的主要候選產品SLN360是一種基因沉默療法--一種旨在暫時阻斷特定基因信息的療法，否則會引發有害的影響。在這種情況下，它的目的是讓LPA沉默，LPA是一種告訴身體制造只在Lp(A)中發現的特定蛋白質的基因。通過抑制LPA，Lp(A)水平降低，進而有望降低心臟病、心臟病發作和中風的風險。

SLN360正在阿波羅臨牀試驗計劃中進行研究。有關阿波羅研究的更多信息，請點擊此處。

脂蛋白(A)，簡稱Lp(A)，是一種由肝臟合成的顆粒，由膽固醇、脂肪和蛋白質組成。大多數人體內都有一些Lp(A)，但由於DNA中特定的基因變異，大約五分之一的人Lp(A)水平很高。大多數人不知道他們是否有Lp(A)升高。

Lp(A)升高的人患早期心臟病、心臟病發作和中風的風險更高。大多數標準的膽固醇測試目前不包括Lp(A)的篩查。目前用於降低血液中其他血脂水平的藥物對Lp(A)沒有顯著影響，而且對Lp(A)水平較高的人總體效果較差。

沉默治療公司正在開發新一代藥物，方法是利用人體自然的RNA幹擾機制，即RNAi，以抑制特定靶基因的表達，這些基因被認為在具有重大未滿足需求的疾病的病理中發揮作用。Silent的專有mRNAi黃金™平臺可以用來創建siRNAs(短幹擾RNA)，精確地靶向並沉默肝臟中的疾病相關基因，這代表着一個巨大的機會。Silent公司全資擁有的候選產品包括SLN360和SLN124。SLN360旨在滿足在降低天生高脂蛋白(A)人羣心血管風險方面的高和普遍的未得到滿足的醫療需求，SLN124旨在解決罕見的血液疾病。Silent還與阿斯利康、Mallinckrodt製藥公司和Hansoh Pharma等公司保持着持續的研發合作。欲瞭解更多信息，請訪問網址：https://www.silence-therapeutics.com/.。

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