1©版權所有2022。阿瓦洛治療公司。版權所有。Avalo是一家領先的臨牀階段生物製藥公司，採用精確醫學方法在重大未得到滿足的臨牀需求領域發現、開發和商業化高度靶向的治療藥物。同情心驅動的創新2022年3月企業演示文稿ex-99.1
2©版權所有2022。阿瓦洛治療公司。版權所有。本報告可能包括根據1995年《私人證券訴訟改革法》所作的前瞻性陳述。前瞻性陳述是非歷史事實的陳述。此類前瞻性陳述會受到重大風險和不確定因素的影響，這些風險和不確定性可能會因各種因素而發生變化(其中許多因素不在Avalo治療公司(以下簡稱“Avalo”或“公司”)的控制範圍之內)，這可能會導致實際結果與前瞻性陳述不同。此類陳述可包括但不限於，關於Avalo的計劃、目標、預測、期望和意圖的陳述，以及由諸如“項目”、“可能”、“可能”、“將”、“應該”、“繼續”、“尋求”、“目標”、“預測”、“相信”、“預期”、“預期”、“估計”、“打算”等詞語標識的其他陳述。“計劃”、“潛在的”或類似的表達(包括它們在否定中的用法)，或通過討論未來的事項，如：未來的財務和經營前景；候選產品或產品的開發；試驗結果和監管審查的時機和成功；候選產品的潛在屬性和好處；以及其他非歷史性的陳述。這些聲明基於阿瓦洛公司管理層目前的信念和期望，但也存在重大風險和不確定性，包括：藥物開發成本、時間和其他風險，包括對研究人員的依賴和臨牀試驗患者的招募，這可能會因新冠肺炎疫情而放緩；對關鍵人員的依賴, 這些風險包括：最近管理層變動造成的風險；監管風險；阿瓦洛的現金狀況及其籌集額外資本的潛在需要；總體經濟和市場風險及不確定性，包括新冠肺炎疫情和烏克蘭戰爭造成的風險；以及阿瓦洛在提交給美國證券交易委員會的文件中詳細描述的其他風險。實際結果可能與前瞻性陳述中陳述的結果不同。除適用法律另有要求外，Avalo明確表示不承擔任何義務或承諾公開發布本文中包含的任何前瞻性陳述的任何更新或修訂，以反映Avalo對此的預期的任何變化，或任何陳述所基於的事件、條件或情況的任何變化。前瞻性陳述
3©版權所有2022。阿瓦洛治療公司。版權所有。經驗豐富的管理團隊在製藥和生物技術領域擁有數十年的成功領導、產品開發和商業化經驗*主講人Garry A.Neil，MD總裁兼首席執行官*Lisa Hegg，博士，項目管理和企業基礎設施高級副總裁Colleen Matkowski，全球監管事務和質量保證高級副總裁Scott White，MD副總裁，臨牀開發Dino C.Miano，博士，CMC和技術運營首席財務官Chris Sullivan
4©版權所有2022。阿瓦洛治療公司。版權所有。Avalo Treateutics(AVTX)1POC：概念驗證研究；2COVID-19 ARDS：SARS-COV2相關性急性呼吸窘迫綜合徵(ARDS)，該計劃還擁有FDA的快速通道稱號3RPDD：罕見兒科疾病稱號；4CDG：先天性糖基化障礙AVTX-002(抗光單抗)POC1ARDS2與Fast Track，以及IBD，NEA試驗正在進行-2期數據4q22孤兒關鍵試驗數據/RPDD3CDG4計劃(AVTX-803)4q22第二孤兒/RPDD CDG計劃(AVTX-801)將推出2022年重點投資組合，強調高價值的免疫學單抗
5©版權所有2022。阿瓦洛治療公司。版權所有。新的管理團隊：瞭解流水線和人員的經驗豐富的專家為股東創造價值：將資本分配給最有希望的項目：-專注於有前景的新生物製品的最高價值指標：AVTX-002和AVTX-007-高級關鍵孤兒/RPDD CDG計劃：AVTX-803和AVTX-801-Out-許可證/剝離非戰略性資產：AVTX-006強調：嚴格的科學研究運營卓越戰略合作伙伴AVTX 2022年公司亮點
6©版權所有2022。阿瓦洛治療公司。版權所有。臨牀階段流水線*公司正在考慮對中到重度難治性炎症性腸病患者進行一項可能的隨機、雙盲、安慰劑對照臨牀試驗**進一步開發用於治療新冠肺炎急性呼吸窘迫綜合徵的AVTX-002目前取決於第三方的資金支持；‡管理層目前正在審查與這一適應症相關的初步數據和前進道路；一旦審查完成，將會有更新；這項研究由第三方贊助；目前與研究贊助商合作，完善里程碑計時‡‡，急性呼吸窘迫綜合徵；CDG，先天性糖基化紊亂；IL，白細胞介素性；LAD，白細胞黏附缺陷；單抗，單抗；NEA，非嗜酸性哮喘；奇數，孤兒藥物名稱；PGM1，磷酸葡萄糖變位酶1；罕見兒科疾病指定，炎症性腸病計劃作用機制先導適應症指定臨牀開發階段預期里程碑1期2期3/關鍵免疫學AVTX-002NEA期2期一線數據2022年炎症性腸病-*新冠肺炎ARDS快速跟蹤**AVTX-007抗IL-18單抗斯蒂爾病頂線數據2023年‡罕見遺傳病AVTX-803L-巖藻糖替代LAD II(SLC35C1-CDG)奇數RPDD快速跟蹤關鍵試驗數據4Q2022AVTX-801 D-半乳糖替代PGM1-CDG關鍵試驗數據2023年‡‡
7©版權所有2022。阿瓦洛治療公司。版權所有。AVTX-002抗光單抗
8©版權所有2022。阿瓦洛治療公司。版權所有。·全人抗光單抗(MAb)·POC有兩個適應症：新冠肺炎ARDS和IBD1·目前處於非嗜酸性哮喘(NEA)AVTX-002第二階段：一流的抗光(TNFSF14)mAb*從Kyowa麒麟公司(KKC)獲得許可的全球權利。KKC有權保留在日本的權利。1炎症性腸病(IBD)
9©版權所有2022。阿瓦洛治療公司。版權所有。光是急性和慢性炎症的關鍵驅動因素·光/TNFSF14是一種免疫調節細胞因子·對中性粒細胞、NK、T和B細胞功能至關重要·2主要受體：LTβR，HVEM受體·在肺、胃腸道和其他組織中的關鍵作用1·減少光可以緩解許多急慢性炎症的免疫失調1.Ware，C.，Croft，M.和Neil，G.手稿製備CD4Tem，效應記憶T細胞；DC，樹突狀細胞；MAC，巨噬細胞；NK，自然殺傷細胞；Tfh，T濾泡輔助細胞
10©版權所有2022。阿瓦洛治療公司。版權所有。在POC新冠肺炎ARDS研究中，AVTX-002顯著降低了呼吸衰竭和死亡率。人抗光單抗治療新冠肺炎急性呼吸窘迫綜合徵的隨機、雙盲、對照試驗。J Clin Invest(2021年)DOI：10.1172/jci153173.治療期間的光照水平(pg/ml)--呼吸衰竭患者在28天前死亡的百分比AVTX-002(n=36)安慰劑(n=34)LI G HTL EVel s(pg/m L)400 300 200 100 0 d1(基線)d2
11©版權所有2022年。阿瓦洛治療公司。版權所有。·單劑快速降低血清自由光水平85%1·耐受性良好；與安慰劑相比，嚴重不良事件沒有增加·有證據表明肺部具有臨牀重要的抗炎作用·獲得美國食品和藥物管理局的快速通道認證·⋍-002POC在新冠肺炎ARDS中的其他病因和其他肺部炎症中的潛在益處1。Perlin DS等人。人抗光單抗治療新冠肺炎急性呼吸窘迫綜合徵的隨機雙盲對照試驗
12©版權所有2022年。阿瓦洛治療公司。版權所有。僅供討論，AVTX-002用於非嗜酸性哮喘(NEA)的新適應症
13©版權所有2022年。阿瓦洛治療公司。版權所有。非嗜酸性哮喘(NEA)1.美國哮喘和過敏基金會。哮喘的事實和數據。Https://www.aafa.org/asthma-facts/.訪問時間為2022年1月3日。2.McGrath KW等人。我是J RESP危重急救醫生。2012年；185(6)：612-619。3.姜勇等人。過敏性哮喘臨牀免疫。2021；17(1)：45。4.疾病控制和預防中心。哮喘統計：成人中未控制的哮喘，2016。Https://www.cdc.gov/asthma/asthma_stats/uncontrolled-asthma-adults.htm.訪問時間為2022年1月3日。5.Carr，T.F.，Zeki，A.A.&Kraft，嗜酸性支原體和非嗜酸性哮喘。Am J Resp Crit Care 197，22-37(2017)。6.Esteban-Gorgojo I等人。J哮喘過敏症。2018；11：267-281。7.Clearview Healthcare合作伙伴分析，2021年6月。8.Hastie AT等人。J過敏性Clin免疫。2010年；125(5)：1028-1036。9.羅密歐J等人。J變態反應，Clin，免疫。2013年；131(2個補充)：AB203。摘要725。10.Rórvig等人《白細胞生物學》94,711-721(2013)。治療方法4·典型的哮喘症狀；往往更嚴重/更抗拒治療5·與吸煙、污染、感染、肥胖有關5·哮喘患者的痰中光線水平與肺功能(FEV1和FVC)呈負相關8·中性粒細胞在哮喘患者的痰中光線水平較高8·中性粒細胞有較高的預先形成的光水平10患者羣體·美國哮喘患病率⋍25M1·NEA佔⋍的47%2、3·50%的哮喘患者仍處於可控狀態4·NEA患者仍未得到控制6、7·目前沒有批准針對NEA體徵和症狀的靶向治療
14©版權所有2022年。阿瓦洛治療公司。版權所有。關鍵的次要/探索性終點主要終點估計登記人數：N=80 AVTX-0028 8 mg/kg(最大600 mg)q4周(n=40)AVTX-002NEA：試驗設計*LABA，長效β-激動劑；†ICS，吸入皮質類固醇；‡FEV1，1秒內用力呼氣量；§ACQ，哮喘控制問卷。·加重時間·惡化患者的比例·FEV1ACQ較基線的變化·‡較基線的變化·LABA(沙美特羅)和ICS†(氟替卡鬆)對哮喘控制不佳·既往一年內惡化·血嗜酸性粒細胞計數
15©版權所有2022年。阿瓦洛治療公司。版權所有。·對既往抗腫瘤壞死因子α單抗和其他生物藥物失敗的中重度克羅恩病患者進行開放式非對照研究·血清自由光水平迅速降低·耐受性良好：未觀察到與藥物相關的嚴重不良事件·初步分析中觀察到有臨牀意義的粘膜癒合信號-7名患者中有3名證明瞭粘膜癒合的證據，這是通過結腸鏡檢查確定的，並由中央閲讀器判定，其中一名患者在初步分析中獲得緩解2·在克羅恩病1B期研究中觀察到的療效信號的隨機安慰劑對照試驗1腫瘤壞死因子α，腫瘤壞死因子α；單抗，單抗；†SES-CD，克羅恩病的簡單內窺鏡評分2自1/06/22發佈以來更新；結腸鏡(SES-CD)評分、症狀評分和生物標記物的最終分析預計將在22年第2季度進行
16©版權所有2022年。阿瓦洛治療公司。版權所有。先天性糖基化異常(CDGS)AVTX-803
17©版權所有2022年。阿瓦洛治療公司。版權所有。AVTX-803：白細胞粘連障礙(LAD-II)LAD-II(SLC35C1-CGD)病理生理學LAD II：缺乏E-選擇素唾液酸化Lewis X(SLC35C1突變)·由SLC35C1基因LOF突變引起的II型(LAD-II)，導致無法巖藻糖化某些關鍵蛋白質·缺乏唾液酸化Lewis X導致中性粒細胞功能障礙診斷/評估·面部畸形/生長和認知障礙·中性粒細胞功能障礙治療導致反覆細菌感染·目前沒有FDA批准的治療；患者使用OTC巖藻糖·AVTX-803被授予孤兒藥物、快速通道和罕見的兒科疾病指定患者人口·超級孤兒疾病：全球流行~10-20 pt·無功能的GDP-巖藻糖轉運體降低·唾液酸化Lewis X(CD15a)表達缺失·流式細胞術檢測唾液酸化Lewis X(CD15a)表達·白細胞增多/中性粒細胞功能分析·H抗原表達(藥效學效應)概述體徵和症狀AVTX-803是一種口服L-巖藻糖製劑，可在缺乏功能GDP-巖藻糖轉運體的情況下增強蛋白質的巖藻糖基化，部分恢復蛋白質功能
18©版權所有2022年。阿瓦洛治療公司。版權所有。關鍵的次級/探索性終點主要終點AVTX-803(L-巖藻糖)用於治療LAD II(SLC35C1-CDG)*100-300 mg/kg，根據臨牀反應高達5x/d·唾液酸化Lewis X生物標記物的恢復·白細胞功能分析·中性粒細胞計數·已知的SLC35C1突變·先前已知的對L-巖藻糖臨牀計劃單中心(US)、雙盲(加開放標籤擴展)的反應AVTX-803在LAD II(SLC35C1-CDG)患者中的納入標準設計納入標準關鍵數據預期4q22 AVTX-803*+食品車輛開放標籤Ext。AVTX-803*篩查/基線AVTX-803*+食品車輛隨機化週期1至8週週期2至8周6個月
19©版權所有2022年。阿瓦洛治療公司。版權所有。臨牀階段流水線*公司正在考慮對中到重度難治性炎症性腸病患者進行一項可能的隨機、雙盲、安慰劑對照臨牀試驗**進一步開發用於治療新冠肺炎急性呼吸窘迫綜合徵的AVTX-002目前取決於第三方的資金支持；‡管理層目前正在審查與這一適應症相關的初步數據和前進道路；一旦審查完成，將會有更新；這項研究由第三方贊助；目前與研究贊助商合作，完善里程碑計時‡‡，急性呼吸窘迫綜合徵；CDG，先天性糖基化紊亂；IL，白細胞介素性；LAD，白細胞黏附缺陷；單抗，單抗；NEA，非嗜酸性哮喘；奇數，孤兒藥物名稱；PGM1，磷酸葡萄糖變位酶1；罕見兒科疾病指定計劃行動機制先導適應症指定臨牀開發階段預期里程碑1期2期3/關鍵免疫學AVTX-002抗光單抗NEA第2期一線數據2022炎症性腸病-*新冠肺炎ARDS快速跟蹤**AVTX-007抗IL-18單抗斯蒂爾病-頂線數據2023年‡罕見遺傳病AVTX-801 D-半乳糖替代物PGM1-CDG奇數RPDD快速跟蹤關鍵試驗數據2023年‡‡AVTX-803 L-巖藻糖替代LAD II(SLC35C1CDG)關鍵試驗數據4Q2022
20©版權所有2022。阿瓦洛治療公司。版權所有。財務動態
21©版權所有2022年。阿瓦洛治療公司。版權所有。納斯達克：AVTX金融和投資者信息以下是截至2021年12月31日的數據·現金-5460萬美元*·未償還普通股-1.128億股·完全稀釋股-1.32億股·日均交易量-50萬主要財務亮點*截至2022年2月28日的初步未經審計現金餘額為4610萬美元。
22©版權所有2022。阿瓦洛治療公司。版權所有。新的管理團隊和渠道專注於多種有意義的臨牀催化劑·AVTX-002 NEA數據來自4q22的80名患者的2期試驗·AVTX-803 LAD II(SLC35C1-CDG)關鍵數據4q22·AVTX-801關鍵研究啟動2022新業務發展機會·AVTX-006獲得許可/剝離資產的潛力·AVTX-002，評估未來AVTX-002適應症擴展的其他戰略機會，例如潰瘍性結腸炎2022：AVTX的變革性一年