列報依據和合並原則

隨附的經審計的合併財務報表包括Holdings及其全資子公司、BioPharma和NanoTechnologies的合併賬目。隨附的綜合財務報表乃根據美國公認會計原則(“美國公認會計原則”)編制，反映本公司及其全資附屬公司的經營情況。所有公司間交易已在合併中取消。

新冠肺炎

2020年3月，世界衞生組織宣佈新冠肺炎為全球大流行。這種傳染性疾病的爆發繼續蔓延，以及任何相關的不利公共衞生事態發展，對全球勞動力、經濟和金融市場造成了不利影響， 可能導致經濟下滑。

該公司一直在積極監測新冠肺炎疫情及其在全球的影響。截至2021年12月31日的年度財務業績不受新冠肺炎的重大影響。然而，由於多種因素，公司無法預測新冠肺炎疫情的發展對未來業績或公司籌資能力的影響，這些因素包括但不限於 公司員工的持續健康狀況、供應商繼續運營和交付的能力、公司維持運營的能力、針對疫情采取的任何進一步政府和/或公共行動以及最終的持續時間。

使用預估的

根據美國公認會計原則編制合併財務報表要求管理層作出估計和假設，即： 影響財務報表日期的資產和負債額以及報告期內的收入和費用。實際結果可能與這些估計不同。

受該等估計及假設影響的重大項目包括但不限於本公司的研發開支、商譽及無形資產減值的評估、金融工具的第三級公允價值計量、所得税估值、基於股票的補償及或有代價的釐定。

細分市場 和地理信息

運營部門被定義為企業的組成部分，其獨立的離散信息可供首席運營決策者或決策小組在決定如何分配資源和評估業績時進行評估。公司集查看運營、管理業務於一體 運營和報告部門。

現金、 現金等價物和受限現金

公司將所有原始到期日在三個月或以下的高流動性金融工具視為現金和現金等價物，自購買之日起到期日超過三個月的所有投資均被歸類為有價證券。現金和現金等價物包括銀行支票和儲蓄賬户中的現金、貨幣市場基金和在結算日三個月內到期的短期美國國債。公司在現金流量表中列報限制性現金及現金和現金等價物 。受限現金是指公司需要預留的資金，用於支付建築物 經營租賃和其他用途。有關公司現金、現金等價物和限制性現金的完整披露，請參閲 附註4-現金、現金等價物、受限現金和有價證券。

有價證券

有價證券包括美國國債、美國政府債券、公司債券以及州和市政債券，所有這些證券都可以出售。有價證券按公允價值列賬，未實現收益和虧損報告為累計的其他綜合(虧損)/收益，但被確定為非臨時性的減值損失除外。已實現收益 和被判定為非暫時性的損失和價值下降計入淨虧損的確定，並計入 其他收入淨額。公允價值以報告日的市場報價為基礎。可供出售證券的利息和股息 計入其他收入淨額。有關公司有價證券的完整披露，請參閲附註4--現金、現金等價物、受限現金和有價證券。

信用風險集中

公司面臨集中信用風險的金融工具主要包括現金、現金等價物、限制性現金和有價證券。本公司的投資政策是隻投資於符合高信用質量標準的機構，並對與任何單個交易對手的投資金額和到期時間設定限制。餘額 由美國金融機構維護，並由聯邦存款保險公司(FDIC)承保，最高可達 監管限額。本公司並未出現任何與其在該等賬户內的結餘有關的信貸損失。

租賃 改進和設備

設備 和租賃改進按成本減去累計折舊和攤銷列報。設備折舊是在資產的估計使用年限內使用直線法計算的，估計使用年限的範圍為三年 至十年 年。與租賃改進相關的資本化成本 按直線攤銷，按資產的預計使用年限或租賃剩餘期限中較短的時間攤銷。

商譽和其他無形資產

商譽 在為被收購實體支付的對價超過被收購淨資產的公允價值時計入。商譽不攤銷 ，而是按報告單位至少每年評估一次減值，或在事件和情況表明商譽可能減值時更頻繁地評估減值。美國公認會計原則規定，公司可以選擇進行定性評估，以確定報告單位的公允價值是否更有可能低於其賬面價值。如果本公司確定情況確實如此，本公司可以進行進一步分析，以確定和計量需要確認的商譽減值損失金額(如果有)。

報告單位是一個運營部門，或比一個運營部門低一個級別。從歷史上看，本公司一直在單一的運營部門和報告單位開展業務。截至2021年和2020年12月31日止年度，本公司通過對其報告單位進行定性測試評估商譽減值 。作為定性審查的一部分，該公司考慮了其現金狀況 及其在短期內獲得額外融資的能力，以實現其運營和戰略目標並證實其業務價值 。根據本公司的評估結果，已確定報告單位的公允價值大於其賬面價值的可能性較大。沒有 截至2021年12月31日和2020年12月31日的年度商譽減值。如果需要對商譽減值進行非經常性公允價值計量，則將提供足夠的信息，以便將公允價值等級為3的資產的公允價值與財務狀況表中列示的金額 進行對賬。

不確定的 活期無形資產由正在進行的研發(“IPR&D”)組成，代表在收購時尚未達到技術可行性或缺乏監管批准的業務組合中收購的項目。 這些IPR&D資產每年都會進行減值審查，如果事件或情況變化表明資產的賬面價值可能無法收回，則會在確定技術可行性或監管批准後進行更早的審查。減值損失(如果有的話)是通過比較資產的公允價值和其賬面價值來計算的。如果資產的賬面價值超過其公允價值，則為差額計入減值損失，其賬面價值相應減少。與商譽減值測試類似，本公司可採用定性方法測試無限壽命無形資產的減值。 公司使用定性方法得出結論，在截至2021年12月31日和2020年12月31日的年度內，其無限期資產更有可能沒有減值 。

租契

財務會計準則委員會(“FASB”)會計準則編纂(“ASC”)主題842“租賃” 建立了一個使用權(“ROU”)模型，要求承租人在資產負債表 上確認所有租期超過12個月的ROU資產和租賃負債。租賃將被分類為財務租賃或經營性租賃，分類 影響損益表中費用確認的模式和分類。新準則下的出租人會計 基本保持不變。還需要額外的定性和定量披露。

優先股股息

根據附註12(股東權益)中更詳細的規定，B系列優先股的股票以10%的利率獲得股息。, 15% 和20% 每年一次，分別在2018年6月19日的第一、二和三週年紀念日 。紅利在賺取時以公司普通股的 形式支付給B系列優先股的持有者。

所得税 税

遞延税項按負債法計提，遞延税項資產確認為可扣除的暫時性差異，營業虧損及税項抵免結轉及遞延税項負債確認為應課税暫時性差異。暫時性差異 是報告的資產和負債額及其税基之間的差異。當管理層認為部分或全部遞延税項資產很可能不會變現時，遞延税項資產會減去 估值撥備。遞延税項資產和負債根據税法和税率變化的影響進行調整。

該公司採納了會計準則彙編740-10的規定，並分析了其在可能有義務提交申報表的司法管轄區中於2021年和2020年的申報情況。本公司相信，其所得税申報情況及扣減項目經審計後將維持 ，預計不會有任何會導致其財務狀況發生重大變化的調整。因此，沒有為不確定的所得税頭寸記錄準備金 。本公司的政策是在所得税支出中確認與所得税事項相關的利息和/或罰款。該公司沒有 截至2021年12月31日的利息或罰款應計費用 。

由於公司自成立以來的每個納税年度都出現淨營業虧損，2014至2020年的所得税申報單在使用納税屬性的年份之後至少三年內由美國國税局進行審查和調整。(br}本公司自成立以來的每個納税年度都發生淨營業虧損，因此2014至2020年度的所得税申報單至少要接受美國國税局的審核和調整。

公允價值計量

正如ASC 820“公允價值計量”中定義的 ，公允價值計量應按公允價值層次的三個層次分別披露。對於按公允價值記錄的資產和負債，公司的政策是根據既定的公允價值等級，在制定 公允價值計量時，最大限度地使用可觀察到的 投入(活躍市場的報價)，並最大限度地減少使用不可觀察到的投入(本公司的假設)。有關公司公允價值計量的完整披露，請參閲附註5-公允價值計量。

股票薪酬

基於股票的員工薪酬 包括股票期權授予和限制性股票，在綜合經營報表中根據授予之日的公允價值確認 。

公司根據ASC主題505，小主題50，基於相關工具的公允價值向非員工支付基於股權的付款的規定，對發行給非員工的股權工具進行會計處理。股權工具由授予顧問的股票期權組成，採用布萊克-斯科爾斯估值模型進行估值。本公司利用布萊克-斯科爾斯定價模型計算期權授予的公允價值，並根據估計的公允價值或普通股估計限制性股票的公允價值。 在一段時期內確認的基於股票的薪酬金額基於最終預期授予的獎勵部分的價值。本公司對發生的沒收行為進行核算。“沒收”一詞有別於“註銷”或“到期”，僅代表已交出的股票期權或認股權證的未歸屬部分。

員工和非員工獎勵產生的 基於股票的薪酬支出通常在獎勵的必要服務期內以直線方式確認 。

基本 和稀釋後每股普通股淨虧損

每股淨虧損信息採用兩類法確定，包括期內已發行普通股的加權平均股數 和參與分紅的其他證券(“參與證券”)。公司 將其優先股視為參與證券，因為它們包括與普通股 一起參與分紅的權利。

在兩類法下，普通股股東應佔每股基本淨虧損的計算方法為：普通股股東應佔淨收益除以期間已發行普通股的加權平均股數。普通股股東應佔淨虧損是通過調整本公司增加優先股的淨虧損來計算的。淨虧損不分配給優先股股東，因為他們沒有義務分享公司的淨虧損。在普通股股東應佔淨收益為 的期間，公司將首先根據公司公司註冊證書規定的股息權利向優先股股東分配淨收入，然後根據所有權權益向優先股和普通股股東分配淨收入。 普通股股東應佔每股攤薄淨虧損採用(1)兩類法或(2) IF轉換法中稀釋程度較高的方法計算。

截至2021年12月31日和2020年12月31日的年度內，稀釋後每股普通股收益與基本每股普通股收益相同，這是因為，由於本公司在每個呈報期間出現淨虧損，假設行使所有已發行股票期權、認股權證和轉換優先股所產生的潛在攤薄證券將產生反攤薄效應。截至2021年12月31日和2020年12月31日的 稀釋股份對賬情況如下(以千計)：

收入 確認

根據主題606，本公司確認的收入描述了向客户轉讓承諾的商品或服務的金額，該金額反映了實體預期有權獲得的對價，以換取這些商品或服務。為實現這一核心原則，主題606概述了確認來自客户合同的收入的五個步驟過程，包括i)確定與客户的合同，ii)確定合同中的履約義務，iii)確定交易價格，iv)將交易價格分配給合同中單獨的履約義務，以及v)在履行義務時確認與履行義務相關的收入。

在 合同開始時，公司評估每份合同中承諾的貨物或服務，評估每項承諾的貨物或服務是否不同，並確定哪些是履行義務。然後，公司確認在履行履約義務時分配給各自履約義務的交易價格的金額為收入。

在截至2020年12月31日的年度內，本公司的收入主要包括為囊性纖維化基金會(“CFF”)提供研發服務的研究撥款。贈與合同具有單一的履行義務，隨着服務的履行，該義務將隨着時間的推移而確認。沒有與這筆贈款相關的合同資產或負債。該公司大約有$125截至2020年12月31日的 年度CFF研究撥款收入為千美元。

於2019年12月12日，公司與基因泰克公司(“基因泰克”)簽訂了一份可行性研究協議(“協議”)。 該可行性研究將涉及使用公司的LNC平臺輸送技術開發口服制劑，從而能夠開發各種難以輸送的分子。根據協議條款，基因泰克向該公司支付了總計100美元三個分子一千美元，約合 美元33每個分子1000美元，將在公司履行協議下每個分子的義務時確認 。本協議有單一的履約義務 ，隨着服務的履行，該義務會隨着時間的推移而確認。沒有與本協議關聯的合同資產或負債。 由於本協議中的某些協議履行義務已完成，因此不需要分解收入。截至2021年12月31日，該公司完成了三個分子中的第一個和第二個分子，公司確認了約33美元截至2021年12月31日和2020年12月31日的年度內，基因泰克的收入分別為1,000美元和1,000美元。該公司計劃在2022年完成剩餘的分子。

協作 協議

公司評估其協作協議是否受ASC主題808，協作安排(主題808)的約束，評估依據是它們是否涉及聯合運營活動，以及雙方是否積極參與安排並 面臨重大風險和回報。如果該安排屬於主題808的範圍，公司將類推地應用主題606下的會計指導單位來確定不同的履約義務，然後確定每個不同的履約義務是否存在客户關係 。如果公司確定協議中的履約義務與客户有關，則公司將適用主題606中的指導。如果協議中不同捆綁的商品或服務的一部分不屬於客户，則記賬單位不在主題606的範圍內，對該記賬單位的確認和計量應基於對權威會計文獻的類比，或者如果沒有適當的類比，則基於合理、理性和一貫適用的會計政策選擇。

此類安排的條款通常包括向公司支付以下一項或多項費用：預付費用；開發和監管支付；產品供應服務；研發成本報銷；利潤分享安排；以及某些產品成功商業化後的版税 。作為這些安排的會計核算的一部分，公司制定了需要判斷以確定合同中確定的每項履約義務的獨立銷售價格的假設 。這些關鍵的 假設可能包括預測的收入、臨牀開發時間表和成本、人員成本的報銷率、折扣率以及技術和法規成功的概率。

預付許可費用：如果公司知識產權的許可被確定有別於協議中確定的其他履行義務 ，公司將確認在許可轉讓給被許可人且被許可人能夠使用許可並從中受益時分配給許可的不可退還的預付費用的收入 ，這通常發生在合同開始時或接近合同開始時。對於與其他承諾捆綁在一起的許可證，公司將利用判斷來評估合併履約義務的性質，以確定合併履約義務是在一段時間內還是在某個時間點得到履行，如果是隨着時間推移，則確定衡量進展的適當方法，以便確認不可退還的預付費用收入。本公司將在每個報告期結束時評估進展衡量標準，並在必要時調整績效衡量標準和相關收入確認。

研究 和開發里程碑付款：在包括開發里程碑付款的每項安排開始時，公司 將評估是否有可能達到里程碑，並使用最可能金額法估計交易價格中包含的金額。如果很可能不會發生重大的收入逆轉，則相關的里程碑 值將包含在交易價格中。在與審批相關的不確定性得到解決 之前，不在公司或被許可方控制範圍內的里程碑式付款(如監管審批)不被視為有可能實現。然後，交易價格按相對獨立的銷售價格分配給每項履約義務，公司將在履行合同項下的履約義務時確認收入。在隨後的每個報告期結束時，本公司將重新評估實現此類開發和監管里程碑的可能性以及任何相關變量 對價限制，並在必要時調整本公司對整體交易價格的估計。任何此類調整 均以累積追趕為基礎進行記錄。

研究和開發費用報銷：公司的合作安排可能包括承諾未來的臨牀開發 和藥物安全服務，以及參與某些聯合委員會。如果向客户或合作伙伴提供此類服務， 並且這些服務有別於提供給公司協作合作伙伴的許可證，則這些承諾將作為 單獨的履約義務入賬，公司使用已發生的內部開發成本和通過協議期限 進行的預測來估算這些義務。公司根據 進度衡量標準記錄這些服務的收入，因為隨着時間的推移履行了履行義務。但是，如果公司得出結論認為其協作合作伙伴不是這些協作研究和開發活動的客户 ，則會將此類付款作為研發費用的減少。

研究和開發安排：根據我們與CFF協議的研究和開發協議的條款，公司沒有 根據主題606説明這一安排。但是，該公司已確定它是合作協議的合作伙伴 ，因為它分擔了產品成功並商業化後將獲得的風險和回報。因此，根據本協議條款收到的 資金將作為研發成本的報銷入賬，並在公司的運營和綜合收益/(虧損)報表中減少研發費用。當 累計成本金額很可能發生重大逆轉時，公司會記錄與協議相關的某些材料和其他研發成本的報銷。截至2021年12月31日和2020年12月31日，該公司確認了約2.2美元百萬美元和$0.1與CFF協議相關的已報銷研究和開發成本分別為100萬英鎊 和1,000,000美元。有關CFF協議的完整披露，請參閲註釋9-協作 協議、許可和其他研發協議。

研究和開發費用

研究和開發費用主要包括與我們的候選產品組合的臨牀前和臨牀開發相關的成本，包括：

研究和開發費用還包括獲得產品許可證和相關技術權利(在未來沒有其他用途的情況下)的成本、用於研發的原型成本、顧問費以及支付給我們的某些合作伙伴的金額。

根據FASB ASC主題730，研發發生的所有研發費用均計入運營。 本公司將在未來研發活動中使用的貨物和服務的預付款不退還。 當服務已經完成或收到貨物時，而不是在付款時，公司將這些預付款記為費用。

應計 研發費用

作為編制公司財務報表流程的一部分，公司需要估算其應計費用。 此流程涉及審查報價單和合同、確定已代表公司提供的服務，以及在公司尚未開具發票或以其他方式通知實際成本的情況下，估算所提供服務的級別和服務產生的相關成本。公司的某些服務提供商每月向公司開具欠款發票，以支付所提供的服務或在達到合同里程碑時的欠款。本公司根據本公司當時所知的事實和情況，在其財務報表中對截至每個資產負債表日期的應計費用進行估計。公司定期與服務提供商確認其估計的準確性，並在必要時進行調整。本公司應計研發費用中的重大估計與CRO、CMO和其他供應商與研發和製造活動相關的費用有關。

公司根據報價和與代表其進行研發和製造活動的供應商簽訂的合同，對收到的服務和花費的工作量進行估算，從而確定與CRO和CMO相關的費用。這些協議的財務條款 需要協商，不同的合同會有所不同，可能會導致付款流程不均。可能會有 向公司供應商支付的款項超過所提供的服務水平並導致預付適用的 研發或製造費用的情況。在應計服務費時，公司估計將提供服務的時間段 以及每個時間段要花費的工作量。如果實際執行服務的時間或努力程度與其估計值不同，公司將相應調整應計或預付費用。儘管公司預計 其估計金額不會與實際發生的金額有實質性差異，但公司對 服務的狀態和時間相對於服務的實際狀態和時間的理解可能會有所不同，並可能導致我們報告在任何特定時期 的金額過高或過低。本報告所列期間的估計數沒有實質性變化。

專利費用

獲得和保護專利所產生的法律費用和其他直接成本也在發生時計入一般費用和 綜合經營報表中的管理費用。

其他 綜合收益/(虧損)

其他 綜合收益/(虧損)包括可供出售的有價證券的淨收益/(虧損)和未實現虧損，並在綜合經營報表中列示。

最近 採用了會計公告

2019年12月，FASB發佈了會計準則更新2019-12，“所得税，(主題740)：簡化所得税的會計處理”。本標準刪除了一般原則的某些例外，並通過澄清和修改現有指南，改進了對主題740的其他領域的公認會計原則的一致適用和簡化。本標準適用於2020年12月15日之後的財政年度和這些財政年度內的過渡期間。本公司採用新準則於2021年1月1日生效 ，對本公司的合併財務報表沒有重大影響。

下表將合併資產負債表中報告的現金、現金等價物和限制性現金與截至2021年12月31日、2020年12月31日和2019年12月31日的合併現金流量表中的總額進行核對。 (千)：

現金、現金等價物和限制性現金附表

下表彙總了公司截至2021年12月31日年度的有價證券，包括以下 (以千計)：

有價證券摘要

截至2021年12月31日，歸類為可供出售的債務證券的到期日 如下(單位：千)：

可供出售債務證券到期日附表