附件99.1
Rigel報告2021年第四季度和全年的財務業績
並提供業務
更新
| · | 第四季度總收入為2040萬美元；全年總收入為1.492億美元 | |
| · | 有望在2022年年中報告福斯塔替尼治療温熱自身免疫性溶血性貧血(WAIHA)和新冠肺炎的第三階段關鍵試驗的背線數據 | |
| · | 新冠肺炎高危患者的瑞格爾3期試驗招募了265名患者 | |
| · | R289是一種有效和選擇性的IRAK1/4抑制劑，治療低危骨髓增生異常綜合徵(LR-MDS)的1b期試驗正在啟動 | |
| · | 今天下午4：30舉行電話會議和網絡直播。東部時間 |
裏格爾製藥公司(納斯達克： RIGL)今天公佈了截至2021年12月31日的第四季度和全年的財務業績，其中包括TAVALISSE的銷售額® 福斯塔替尼(六水福斯塔替尼二鈉)片劑，用於治療對先前治療無效的成人慢性免疫性血小板減少症(ITP)。
Rigel總裁兼首席執行官勞爾·羅德里格斯説：“2021年，我們實施了幾項關鍵活動，以推動2022年的成功 ，包括擴大我們的血液學/腫瘤學商業能力，完成我們關鍵的3期wAIHA試驗的登記， 以及我們繼續推進流水線建設。2022年，我們期待着在2022年年中報告我們的WAIHA和新冠肺炎試驗的3期福斯塔替尼結果。關於WAIHA，這一新的適應症 非常符合我們現有的商業基礎設施，並將成為這些患者的第一個被批准的治療方法。對於新冠肺炎，我們 相信，如果數據呈陽性，福斯塔替尼可能成為治療因新冠肺炎入院的高危患者的醫生的一種重要的新療法。 “
業務動態
| · | 在2021年第四季度，1785瓶TAVALISSE被直接運往患者和診所，這是自推出以來一個季度以來向患者和診所運送的最高日出貨量 瓶。截至2021年12月31日的全年，6787瓶TAVALISSE直接運往患者和診所，與2020年相比增長了8%。 |
| · | Rigel將於2022年年中報告其前瞻性試驗的背線數據，這是口服SYK抑制劑TAVALISSE在wAIHA患者中的關鍵3期臨牀試驗 。Rigel之前宣佈，它於2021年11月完成了為期24周的第三階段試驗。如果數據是陽性的，Rigel預計將繼續進行監管申報，如果獲得批准，TAVALISSE有可能成為2023年wAIHA患者的第一個上市療法。 |
| · | 截至2022年2月28日，Rigel的評估福斯塔替尼在新冠肺炎住院的高危患者的關鍵3期臨牀試驗已經招募了308名目標患者中的265名。Rigel預計在2022年年中完成註冊並報告背線數據。 |
| · | Rigel的開放標籤1b期臨牀試驗R289是一種有效和選擇性的IRAK1/4抑制劑，用於對先前治療無效/耐藥的低風險髓系增生異常綜合徵(LR-MDS)患者。R289通過Toll樣受體(TLR)和白細胞介素1受體家族(IL-1R)信號傳導阻斷炎性細胞因子的產生。這兩個受體系統的慢性刺激被認為是導致LR-MDS患者持續細胞減少的骨髓促炎環境的原因。 這項試驗的主要終點是安全性，關鍵的次要終點包括初步療效和藥代動力學特性的評估 。Rigel還將收集關鍵的生物標誌物數據，以進一步表徵R289在LR-MDS中的作用機制。 |
| · | R552是一種有效和選擇性的RIPK1抑制劑，有望與禮來公司(Lilly)合作，在2022年上半年進入牛皮癬的2期開發 。RIPK1參與了廣泛的關鍵炎症細胞過程，並在腫瘤壞死因子(TNF)信號轉導中發揮關鍵作用，特別是在誘導炎症性壞死下垂的過程中。 |
| · | 2021年第四季度，Rigel及其合作伙伴繼續在ITP執行TAVALISSE的全球擴張計劃。2021年12月， 合作伙伴Kissei製藥有限公司(Kissei)報告了ITP在日本的3期臨牀試驗的陽性結果， 正在準備新藥申請(NDA)，以提交給日本藥品和醫療器械廳(PMDA)。Rigel與Kissei簽訂了獨家許可和供應協議，可以在日本、中國、臺灣和韓國的所有現有和潛在適應症中開發和商業化福斯塔替尼。 |
| · | 2021年第四季度，Rigel宣佈更加關注其高級投資組合機會， 退出其早期研究計劃，並優先考慮其中後期開發計劃和商業努力。這一戰略 計劃通過執行公司的近期價值驅動因素，加強了為股東創造價值的能力：增加ITP的銷售額，通過WAIHA和新冠肺炎擴大TAVALISSE的潛在市場，推進其全資擁有的血液學和免疫學IRAK1/4計劃 。 |
財務 更新
2021年第四季度，Rigel報告淨虧損2260萬美元，或每股基本和稀釋後收益0.13美元，而2020年同期淨虧損1920萬美元，或每股基本和稀釋後收益0.11美元。
2021年第四季度，總收入 為2040萬美元，其中包括1,760萬美元的TAVALISSE產品淨銷售額，以及來自協作和政府合同的280萬美元的合同收入 。TAVALISSE的產品淨銷售額為1760萬美元，比2020年第四季度的1780萬美元下降了1%。 2021年第四季度280萬美元的合同收入包括來自協作合作伙伴的180萬美元收入和 100萬美元來自與美國國防部(DOD)簽訂的政府合同的收入。
Rigel報告 2021年第四季度總成本和支出為4180萬美元，而2020年同期為3730萬美元。 成本和費用的增加主要是由於正在進行的各種臨牀研究的研發成本，包括用於治療住院的新冠肺炎患者的福斯塔替尼的裏格爾3期臨牀試驗，商業活動的增加， 包括最近的銷售隊伍擴大，以及由於退出早期研發而產生的重組費用。
2021年全年，Rigel報告淨虧損1,790萬美元，或每股基本及攤薄虧損0.11美元，而2020年同期淨虧損2,970萬美元，或每股基本及攤薄虧損0.18美元。
Rigel報告2021年全年總收入為1.492億美元 ，其中包括6,300萬美元的TAVALISSE產品淨銷售額以及來自協作和政府合同的8,620萬美元的合同收入 。2021年全年TAVALISSE淨產品銷售額為6,300萬美元，較2020年同期的6,170萬美元增長2%。2021年全年的合同收入為8,620萬美元，其中包括與禮來公司的Rigel 許可協議相關的6,660萬美元收入，來自其他合作伙伴的910萬美元收入，以及來自與國防部的政府合同 的1,050萬美元收入。
2021年全年總成本和支出為1.617億美元，而2020年同期為1.376億美元。成本和費用增加的主要原因是 與瑞格爾正在進行的各種臨牀研究相關的研發成本增加，包括用於治療新冠肺炎住院患者的福斯塔替尼的3期臨牀試驗 ，商業活動的增加，包括最近的 銷售隊伍擴張，人員相關成本，基於股票的薪酬費用，以及由於退出早期研發而產生的重組費用 。
截至2021年12月31日，Rigel擁有現金、 現金等價物和1.25億美元的短期投資，而截至2020年12月31日的短期投資為5730萬美元。2022年2月， Rigel通過其與MidCap Financial Trust的信貸安排獲得了額外的1,000萬美元定期貸款，並修改了 協議的條款，將我們在此信貸安排上可獲得的剩餘3000萬美元本金的選擇權延長至2023年3月31日 。
電話會議和帶幻燈片的網絡廣播 今天東部時間下午4：30
Rigel將於美國東部時間今天下午4：30(太平洋時間下午1：30)舉行現場電話會議和 網絡直播。
與會者可以撥打(877)407-3088(國內)或(201)389-0927(國際)收聽現場會議 電話。電話會議和相應幻燈片還將進行 網絡直播，可從該公司網站www.rigel.com的投資者關係欄目觀看。網絡直播將存檔 ，並可在通話結束後通過Rigel網站進行重播。
關於ITP
在免疫性血小板減少症(ITP)患者中，免疫系統攻擊並破壞人體自身的血小板，血小板在凝血和癒合過程中起着積極的作用。ITP的常見症狀是過度瘀傷和出血。患有慢性ITP的人可能會增加嚴重出血的風險 這些事件可能導致嚴重的醫療併發症甚至死亡。目前治療ITP的方法包括類固醇、血小板生成增強劑(TPO-RAS)和脾切除術。然而，並不是所有的患者都對現有的治療方法有反應。因此，對於ITP患者的額外治療選擇仍有很大的醫療需求 。
關於AIHA
自身免疫性溶血性貧血(AIHA)是一種罕見的、 嚴重的血液疾病，免疫系統會產生抗體，導致自身紅細胞的破壞。 温抗體型AIHA(WAIHA)是AIHA最常見的形式，其特徵是存在在體温下與紅細胞表面發生反應的抗體。WAIHA影響着美國大約3.6萬名成年患者。1可能是一種嚴重的、使人虛弱的疾病。到目前為止，還沒有批准用於wAIHA的疾病靶向治療，儘管這些患者存在未得到滿足的醫療需求 。
關於 新冠肺炎和SYK抑制
新冠肺炎是由嚴重急性呼吸綜合徵冠狀病毒2型引起的傳染病。SARS-CoV-2主要感染上下呼吸道，可導致急性呼吸窘迫綜合徵(ARDS)。此外，一些患者 還會出現其他器官功能障礙，包括心肌損傷、急性腎損傷、休克導致內皮功能障礙以及隨後的微血管和大血管血栓形成。2SARS-CoV-2的大部分潛在病理被認為是繼發於與血栓形成風險增加相關的高炎性免疫反應。3
SYK參與許多不同免疫細胞的細胞內信號通路。因此，抑制SYK可能通過抑制關鍵的Fcγ受體(FcγR) 和c型凝集素受體介導的病理驅動因素，如單核細胞和巨噬細胞釋放促炎細胞因子， 中性粒細胞產生細胞外陷阱(Net)，以及血小板聚集來改善新冠肺炎患者的預後。4,5,6,7此外，抑制中性粒細胞和血小板中的SYK可能會減少血栓炎症，減輕新冠肺炎危重患者的器官功能障礙。
有關瑞格爾在新冠肺炎的全面 臨牀項目的更多信息，請訪問：https://www.rigel.com/pipeline/proprietary-programs/covid-19
關於TAVALISSE
指示
塔瓦利斯®福斯塔替尼二鈉片(六水福斯塔替尼二鈉)適用於治療成人慢性免疫性血小板減少症(ITP)患者的血小板減少症，這些患者對先前的治療無效。
重要安全信息
警告及預防措施
| · | 使用TAVALISSE治療可能會發生高血壓。既往有高血壓的患者可能更容易受到高血壓影響 。每兩週監測一次血壓，直到穩定，然後每月監測一次，並在治療期間調整或開始降壓治療 控制維持。如果血壓持續升高，則可能需要TAVALISSE中斷、減少或停止使用。 | |
| · | TAVALISSE可導致肝功能(LFT)升高，主要是ALT和AST。在治療期間每月監測LFTs。如果ALT 或AST升高到正常上限的3倍以上，使用TAVALISSE阻斷、降低或停止治療肝毒性。 | |
| · | 服用TAVALISSE的患者中有31%出現腹瀉，1%出現嚴重腹瀉。監測患者腹瀉的發展情況，並在症狀出現後早期使用支持性護理措施進行管理。如果腹瀉變得嚴重(≥分級為 3)，則中斷、減少劑量或停止使用TAVALISSE。 |
| · | 接受TAVALISSE治療的患者中有6%出現中性粒細胞減少；1%的患者出現發熱性中性粒細胞減少。每月監測ANC ，並在治療期間監測感染情況。通過TAVALISSE中斷、減少或停用來管理毒性。 | |
| · | TAVALISSE在給孕婦使用時可能會對胎兒造成傷害。建議孕婦注意胎兒的潛在風險。建議女性 在治療期間和最後一次服藥後至少1個月內使用有效的避孕措施。在啟動TAVALISSE之前確認懷孕狀態 。目前尚不清楚母乳中是否存在TAVALISSE或其代謝物。由於母乳餵養兒童可能出現嚴重不良反應，建議哺乳期婦女在TAVALISSE治療期間和最後一次服藥後至少1個月內不要母乳餵養。 |
藥物相互作用
| · | 同時使用TAVALISSE和強CYP3A4抑制劑會增加TAVALISSE的主要活性代謝物(R406)的暴露， 這可能會增加不良反應的風險。監測可能需要減少TAVALISSE劑量的毒性。 |
| · | 不建議使用具有強CYP3A4誘導劑的TAVALISSE，因為同時使用會減少接觸R406。 |
| · | 同時使用TAVALISSE可能會增加某些CYP3A4底物藥物的濃度，並可能需要降低CYP3A4 底物藥物的劑量。 |
| · | 聯合使用TAVALISSE可能會增加BCRP底物藥物(如瑞舒伐他汀)和P-糖蛋白(P-gp)底物藥物(如地高辛)的濃度，這可能需要減少BCRP和P-gp底物藥物的劑量。 |
不良反應
| · | 在ITP雙盲研究中，嚴重的不良反應是發熱性中性粒細胞減少、腹瀉、肺炎和高血壓危象， 這些不良反應發生在1%的TAVALISSE患者中。此外，嚴重不良反應包括呼吸困難和高血壓(均為2%)、中性粒細胞減少、關節痛、胸痛、腹瀉、頭暈、腎結石、四肢疼痛、牙痛、暈厥和缺氧(均為1%)。 |
| · | FIT-1和FIT-2的常見不良反應(≥5%，比安慰劑更常見)包括：腹瀉、高血壓、噁心、頭暈、谷丙轉氨酶和天冬氨酸轉氨酶升高、呼吸道感染、皮疹、腹痛、疲勞、胸痛和中性粒細胞減少。 |
請 查看www.TAVALISSEUSPI.com瞭解完整的預售信息。
要向FDA報告處方藥的副作用，請訪問www.fda.gov/medwatch或致電1-800-FDA-1088(800-332-1088)。
TAVALISSE和TAVLESSE是裏格爾製藥公司的註冊商標。
關於 Rigel
Rigel PharmPharmticals，Inc.， 是一家生物技術公司，致力於發現、開發和提供可顯著改善血液病、癌症和罕見免疫疾病患者生活的新型小分子藥物。Rigel的開創性研究專注於對疾病機制至關重要的信號通路 。該公司第一個獲得FDA批准的產品是TAVALISSE®該藥是唯一口服脾臟酪氨酸激酶(SYK)抑制劑，用於治療對先前治療無效的成人慢性免疫性血小板減少症患者。該產品還在歐洲、英國(TAVLESSE)和加拿大(TAVALISSE)上市，用於治療成人患者的慢性免疫性血小板減少症。
福斯塔替尼目前正在進行3期臨牀試驗(NCT03764618)，用於治療温性自身免疫性溶血性貧血(WAIHA)。8；治療新冠肺炎高危住院患者的3期臨牀試驗(NCT04629703) 8；NIH/NHLBI贊助的第三階段臨牀試驗(ACTV-4宿主組織試驗，NCT04924660)用於治療住院患者的新冠肺炎，以及倫敦帝國理工學院正在進行的治療新冠肺炎的第二階段臨牀試驗(NCT04581954) 。
Rigel的其他臨牀計劃 包括其白細胞介素受體相關激酶(IRAK)抑制劑計劃，以及與合作伙伴禮來公司(Eli Lilly And Company)在臨牀開發中的受體相互作用絲氨酸/蘇氨酸蛋白激酶(RIPK)抑制劑計劃。此外，Rigel還與合作伙伴BerGenBio ASA和Daiichi Sankyo合作開發候選產品 。
有關 更多信息，請訪問www.rigel.com或在Twitter或LinkedIn上關注我們。
1.流行率：A.Zanella， 等人，血液學2014年；99(10)；%温熱AIHA：T.Kalfa；血液學am Soc血液醇教育計劃。2016年12月2日；2016年(1)：690-697
2. 柏林DA、Gulick RM和Martinez FJ重度新冠肺炎。N Engl J Med 2020年。Doi：https://doi.org/10.1056/NEJMcp2009575
3. Becker RC。新冠肺炎更新：新冠肺炎相關性凝血障礙。血栓與溶栓雜誌，2020年5月15日。DOI： https://doi.org/10.1007/s11239-020-02134-3
4.Hoepel W et al.早期人抗SARS-CoV-2IgG高滴度和低巖藻糖基化促進肺泡巨噬細胞炎症。科學轉化醫學 2021年6月2日 。Doi：https://www.doi.org/10.1126/scitranslmed.abf8654
5.宋佩斯和謝淑麗。 宋培南和謝淑麗。CLEC2和CLEC5A：急性病毒感染的致病宿主因子。免疫學前沿2019年12月6日 。DOI：https://doi.org/10.3389/fimmu.2019.02867
6. Strich J等人。展望馬替尼抑制新冠肺炎患者血漿誘導的中性粒細胞胞外陷阱：一種潛在的治療方法。《傳染病雜誌》2021年3月15日 。Doi：https://doi.org/10.1093/infdis/jiaa789
7. 再見美聯社等人。抗SARS-CoV-2IgG異常糖基化對血小板的促血栓刺激作用. BioRxiv March 26, 2021. DOI: https://doi.org/10.1101/2021.03.26.437014
8. 用於 此用途或適應症的產品是調查性的，尚未被任何監管機構證明是安全或有效的。
前瞻性陳述
本新聞稿包含前瞻性陳述 ，除其他事項外，涉及TAVALISSE在美國和TAVLESSE在歐洲的商業成功；包括 與福斯塔替尼作為治療WAIHA和新冠肺炎的藥物的潛力和市場機會有關的期望；福斯塔替尼在國際市場的商業化 ；Rigel進一步開發其臨牀階段和早期候選產品以及包括iRAK1/本新聞稿中包含的任何非歷史事實的陳述均可被視為前瞻性陳述。諸如“潛在”、“可能”、 “預期”等詞語以及類似的表達方式旨在識別這些前瞻性陳述。這些前瞻性陳述 是基於Rigel公司目前的預期，本質上涉及重大風險和不確定因素。由於這些風險和不確定性，實際結果和事件的時間可能與前瞻性陳述中預期的大不相同， 這些風險和不確定性包括但不限於與TAVALISSE的商業化和營銷相關的風險和不確定性； FDA、EMA或其他監管機構可能對福斯塔替尼做出不利決定的風險；TAVALISSE臨牀試驗可能 無法預測真實結果或後續臨牀試驗結果的風險；TAVALISSE臨牀試驗可能無法預測實際結果或後續臨牀試驗結果的風險市場競爭；因為 以及Rigel在提交給美國證券交易委員會(SEC)的報告中不時詳細説明的其他風險，包括截至9月30日的季度報告Form 10-Q, 2021年及隨後提交的文件。Rigel不承擔任何更新前瞻性陳述的義務 ，並明確表示不承擔任何義務或承諾公開發布本文中包含的任何前瞻性陳述的任何更新或修訂 ，除非法律另有要求。
投資者和媒體聯繫人：
Jodi Sievers-Rigel製藥公司
Phone: 650.624.1232
電子郵件：ir@rigel.com
| Rigel製藥公司(Rigel PharmPharmticals，Inc.) |
| 運營説明書 |
| (單位為千，每股除外) |
| 截至12月31日的三個月， | 截至十二月三十一日止的年度， | |||||||||||||||
| 2021 | 2020 | 2021 | 2020 | |||||||||||||
| (未經審計) | ||||||||||||||||
| 收入： | ||||||||||||||||
| 產品銷售，淨額 | $ | 17,569 | $ | 17,753 | $ | 63,010 | $ | 61,696 | ||||||||
| 來自協作的合同收入 | 1,840 | 697 | 75,726 | 46,925 | ||||||||||||
| 政府合同 | 1,000 | - | 10,500 | - | ||||||||||||
| 總收入 | 20,409 | 18,450 | 149,236 | 108,621 | ||||||||||||
| 成本和費用： | ||||||||||||||||
| 產品銷售成本 | 487 | 321 | 1,083 | 895 | ||||||||||||
| 研究與開發(見附註A) | 13,304 | 15,138 | 65,237 | 60,101 | ||||||||||||
| 銷售、一般和行政(見附註A) | 24,515 | 21,818 | 91,891 | 76,598 | ||||||||||||
| 重組費用(見附註A) | 3,521 | - | 3,521 | - | ||||||||||||
| 總成本和費用 | 41,827 | 37,277 | 161,732 | 137,594 | ||||||||||||
| 營業收入 | (21,418 | ) | (18,827 | ) | (12,496 | ) | (28,973 | ) | ||||||||
| 利息收入 | 16 | 19 | 47 | 582 | ||||||||||||
| 利息支出 | (1,299 | ) | (429 | ) | (4,860 | ) | (1,353 | ) | ||||||||
| 所得税前虧損 | (22,701 | ) | (19,237 | ) | (17,309 | ) | (29,744 | ) | ||||||||
| 所得税撥備(受益於) | (60 | ) | - | 605 | - | |||||||||||
| 淨虧損 | $ | (22,641 | ) | $ | (19,237 | ) | $ | (17,914 | ) | $ | (29,744 | ) | ||||
| 每股基本和稀釋後淨虧損 | $ | (0.13 | ) | $ | (0.11 | ) | $ | (0.11 | ) | $ | (0.18 | ) | ||||
| 用於計算每股基本和稀釋淨虧損的加權平均股份 | 171,071 | 169,039 | 170,492 | 168,754 | ||||||||||||
| 注A | ||||||||||||||||
| 基於股票的薪酬費用包括在： | ||||||||||||||||
| 銷售、一般和行政 | $ | 1,712 | $ | 1,242 | $ | 7,337 | $ | 5,223 | ||||||||
| 研發 | 178 | 388 | 1,700 | 2,072 | ||||||||||||
| 重組費用 | 449 | - | 449 | - | ||||||||||||
| $ | 2,339 | $ | 1,630 | $ | 9,486 | $ | 7,295 |
資產負債表彙總數據
(單位：千)
| 十二月三十一日， | ||||||||
| 2021 | 2020 | |||||||
| 現金、現金等價物和短期投資 | $ | 124,967 | $ | 57,327 | ||||
| 總資產 | 167,328 | 110,378 | ||||||
| 股東權益 | 30,374 | 34,026 | ||||||