附件99.1
細胞內療法報告2021年第四季度和全年的財務業績，並提供公司最新情況
獲得FDA對CAPLYTA的批准®(Lumateperone)用於治療成人雙相情感障礙 。
CAPLYTA是FDA批准的第一種也是唯一一種治療成人I型或II型雙相情感障礙(雙相抑鬱)相關抑鬱發作的藥物，既是單一療法，也是鋰或丙戊酸鹽的輔助療法。
第四季度總收入為2570萬美元，而2020年同期為1250萬美元，增長106%。本年度總收入為8380萬美元，而2020年為2280萬美元 ，增幅為267%。
第四季度實現CAPLYTA淨產品收入2550萬美元 ，比2020年同期增長106%，比上一季度增長18%。就全年而言，CAPLYTA的淨收入為8170萬美元，而2020年為2250萬美元，增長了263%。
第四季度CAPLYTA的總處方比上一季度增長了15%，比2020年同期增長了98%。
推進治療額外情緒障礙的CAPLYTA開發計劃：
正在進行關鍵項目的患者登記，評估魯馬西培酮作為抗抑鬱藥的輔助治療，用於治療嚴重抑鬱障礙(MDD)。
對錶現出混合特徵的雙相抑鬱或MDD患者的臨牀試驗正在進行中。
紐約2022年3月1日電/GLOBAL NEWSWIRE/GLOBAL NEWS/GLOBAL INTERNAL CELICAL TREATIONS，Inc.(納斯達克代碼：ITCI)是一家專注於中樞神經系統疾病治療藥物開發和商業化的生物製藥公司，今天公佈了截至2021年12月31日的第四季度和年度財務業績，並提供了公司最新情況。
·2021年對ITCI來説是極具成效的一年，最終批准CAPLYTA用於治療雙相抑鬱。隨着CAPLYTA處方的強勁增長，這種勢頭在2022年持續，我為我們團隊的努力感到非常自豪，細胞內療法董事長兼首席執行官Sharon Mates博士説。我們仍然專注於最大限度地發揮CAPLYTA的潛力 我們在MDD後期計劃和其他情緒障礙方面的持續進展，以幫助更多患有嚴重神經精神疾病的患者。此外，我們還在繼續推進我們的其他管道項目。
1
YE 2021財務亮點：
| | 2021年全年總收入為8380萬美元，而2020年全年總收入為2280萬美元 ，增長267%。CAPLYTA 2021年全年的淨產品收入為8170萬美元，而CAPLYTA 2020年全年的淨產品收入為2250萬美元，增長了263%。 |
| | 截至2021年12月31日的年度淨虧損為2.841億美元，或每股淨虧損3.50美元(基本和稀釋後) ，而截至2020年12月31日的年度淨虧損為2.27億美元，或每股淨虧損3.23美元(基本和稀釋後)。 |
| | 截至2021年12月31日的年度，產品銷售成本約為800萬美元，而截至2020年12月31日的年度，產品銷售成本為190萬美元。 |
| | 截至2021年12月31日的年度研發(R&D)費用為8880萬美元，而截至2020年12月31日的年度研發(R&D)費用為6580萬美元。這一增長是由於Lumateperone臨牀和非臨牀試驗成本增加，以及基於份額的補償成本增加。 |
| | 截至2020年12月31日的年度，銷售、一般和行政(SG&A)費用為2.726億美元，而截至2020年12月31日的年度為1.864億美元。這一增長主要是由於除了與勞動力相關的和基於股份的薪酬成本外，營銷成本也有所增加 。 |
| | 截至2021年12月31日，現金、現金等價物和投資證券總額為4.123億美元，而截至2020年12月31日，現金、現金等價物和投資證券總額為6.574億美元。此外，在2022年1月7日，公司完成了普通股的公開發行，公司以每股42.00美元的發行價出售了10952,381股普通股，總收益為4.6億美元。扣除承保折扣、佣金和發售費用後，該公司的淨收益約為4.337億美元。 |
第四季度財務亮點：
| | 2021年第四季度，CAPLYTA的淨產品收入為2550萬美元，而2020年同期CAPLYTA的淨產品收入為1240萬美元，同比增長106%。2021年第四季度的淨產品收入比上一季度增加了390萬美元，增幅為18%。 |
2
| | 2021年第四季度淨虧損為8570萬美元，而2020年同期淨虧損為6070萬美元。 |
| | 2021年第四季度的產品銷售成本為250萬美元，而2020年同期為110萬美元。 |
| | 2021年第四季度的研發(R&D)費用為2950萬美元，而2020年第四季度為1430萬美元。這一增長是由於Lumateperone臨牀和非臨牀試驗成本上升以及基於股份的補償成本增加所致。 |
| | 2021年第四季度的銷售、一般和行政(SG&A)費用為7970萬美元，而2020年同期為5830萬美元。 這一增長主要是由於商業化、營銷和勞動力相關成本的增加。 |
商業亮點
| | CAPLYTA於2021年12月底被FDA批准用於治療成人雙相抑鬱。CAPLYTA 是FDA批准的唯一一種治療成人I型或II型雙相情感障礙(雙相抑鬱)相關抑鬱發作的藥物，既可以作為單一療法，也可以作為鋰或丙戊酸鹽的輔助療法。我們 在獲得批准後立即推出了治療躁鬱症的CAPLYTA。 |
| | CAPLYTA在雙相抑鬱中推出後，最初的處方增長強勁。與上一季度同期相比，CAPLYTA在2022年推出後的前七週 新處方增長了48%，總處方增長了35%。這些令人鼓舞的趨勢伴隨着醫生對CAPLYTA在廣大患者羣體中的雙相批准的積極接受。 |
| | 在2021年期間，我們的商業組織在受持續大流行影響的市場環境中實現了季度間持續的處方增長， 實現了強勁的執行力。第四季度CAPLYTA總處方比2021年第三季度增長了15%，比2020年同期增長了98%。 |
| | CAPLYTA在Medicare Part D和Medicaid渠道保持了廣泛的覆蓋範圍，覆蓋了98%以上的生命，並將商業渠道的覆蓋範圍擴大到80%以上。我們的LytaLink患者支持計劃在支持患者訪問方面繼續非常有效。 |
3
臨牀亮點
CAPLYTA 2021期刊出版物：
| | 宣佈在線發表《魯馬西培酮42毫克的安全性和耐受性：穩定性精神分裂症門診患者的開放式抗精神病藥物開關研究》(Correll等人，2021年)，精神分裂症研究。 |
| | 宣佈發表第404號研究，這是一項評估魯馬替培酮作為雙相抑鬱症患者單一療法的3期臨牀研究。一篇題為《魯馬替培酮治療與雙相I型或雙相II型障礙相關的主要抑鬱發作的有效性和安全性：3期隨機安慰劑對照試驗》的文章發表於 美國精神病學雜誌. |
Lumateperone：
| | 輔助性MDD計劃：2021年，我們啟動了Pivotal研究501和502的患者登記。這些是3期雙盲、安慰劑對照、為期6周的全球研究，評估魯馬西培酮42毫克作為抗抑鬱藥的輔助治療。主要終點是在第6周的MADRS總分上從基線到安慰劑的變化，而CGI-S量表是關鍵的次要終點。 |
| | 混合特徵計劃：第403號研究是一項全球性臨牀試驗，評估魯馬替培酮42毫克在MDD患者和表現出混合特徵的雙相抑鬱症患者中的作用。臨牀行為正在進行中。 |
| | 魯馬替培酮長效注射劑(Llai)：2021年，我們啟動了研究。ITI-007-025,ILAI的一期單次遞增劑量研究，以評估我們初步研製的ILAI在精神分裂症症狀穩定的患者中的藥代動力學、安全性和耐受性。我們已經完成了這項研究的初步臨牀研究，並對迄今看到的安全性和耐受性結果感到鼓舞。我們現在正在探索這種配方的替代注射部位，以及 其他配方的進展。這將有助於我們評估療效研究的給藥策略和配方。我們計劃的目標是開發有效、安全和耐受性良好的llai配方，治療 持續一個月或更長時間。 |
其他計劃：
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ITI-1284-ODT-SL 計劃：我們的ITI-1284-ODT-SL程序側重於治療可能患有阿爾茨海默病(AD)、痴呆症相關精神病和老年人某些抑鬱障礙的患者的躁動。我們希望在2022年開始我們的AD鼓動計劃的臨牀實施。還計劃在2022年對痴呆症相關精神病和老年人中的某些抑鬱障礙進行更多研究 。 |
| | 磷酸二酯酶I類抑制劑(PDE1)計劃：我們的PDE1抑制劑計劃專注於PDE1酶活性增加和/或有害的免疫細胞變化導致不良結局的疾病，包括某些癌症。Lenrispodun(ITI-214)是我們在該項目中的先導化合物。 |
4
| | 啟動了我們的第二階段臨牀計劃，使用lenrispodun治療帕金森氏症，預計將在2022年上半年開始招募患者。 |
| | 在美國癌症研究協會(AACR)年會上公佈了描述PDE1抑制劑與檢查點抑制劑免疫療法聯合使用時的抗腫瘤效果的臨牀前數據。該項目的更多數據將在今年即將召開的會議上公佈。 |
| | ITI-333計劃治療阿片類藥物使用障礙：研究ITI-333-001,評估ITI-333在健康志願者中的安全性、耐受性和藥代動力學的第一階段單次遞增劑量研究已經完成。在這項研究中，ITI-333總體上是安全和耐受性良好的，並且達到或超過了療效所需的血漿暴露水平。 |
電話會議和網絡廣播詳細信息
公司將於美國東部時間今天上午8：30舉行現場電話會議和網絡直播，討論公司財務業績並提供公司最新情況。現場網絡直播和隨後的重播可通過訪問公司的 網站(www.inellularTreaties.com)收看。請在網絡直播前至少5-10分鐘連接到公司網站，以確保有足夠的時間下載任何必要的軟件。 或者，請致電1-(844)835-6563(美國)或1-(970)315-3916(國際)至 收聽實時電話會議。實時呼叫的會議ID號碼是5899935。請在通話前大約10分鐘撥打電話。
CAPLYTA®魯馬西酮(Lumateperone)在成人中用於治療精神分裂症和與雙相I或II障礙相關的抑鬱發作(雙相抑鬱)，作為單一療法和鋰或丙戊酸鹽的輔助治療。CAPLYTA有42毫克膠囊。
重要安全信息
方框警告：
| | 接受抗精神病藥物治療的老年痴呆相關精神病患者的死亡風險增加。CAPLYTA未被批准用於治療痴呆症相關精神病患者。 |
| | 在短期研究中，抗抑鬱藥物增加了兒童和年輕人自殺念頭和行為的風險。所有接受抗抑鬱藥物治療的患者都應該密切監測臨牀惡化情況，以及是否出現自殺念頭和行為。CAPLYTA在兒科患者中的安全性和有效性尚未確定。 |
禁忌症：CAPLYTA禁忌用於已知對魯米替培酮或CAPLYTA的任何 成分過敏的患者。反應包括瘙癢、皮疹(如過敏性皮炎、丘疹和全身性皮疹)和蕁麻疹。
5
警告和注意事項：據報道，抗精神病藥物會導致：
| | 老年痴呆相關精神病患者的腦血管不良反應，包括中風和短暫性腦缺血發作。請參閲上面帶框的警告。 |
| | 抗精神病藥物惡性綜合徵(NMS)，這是一種潛在的致命反應。體徵和症狀包括： 高燒、肌肉僵硬、神志不清、呼吸、心率和血壓改變、肌酐磷酸激酶升高、肌紅蛋白尿(和/或橫紋肌溶解)和急性腎功能衰竭。出現NMS症狀和體徵的患者應 立即聯繫醫生或到急診室就診。 |
| | 遲發性運動障礙，面部、舌頭或身體其他部位不受控制的身體運動的綜合徵， 可能會隨着治療時間和總累積劑量的增加而增加。即使CAPLYTA停產，TD也可能不會消失。它也可能在CAPLYTA停產後發生。 |
| | 代謝變化，包括高血糖、糖尿病、血脂異常和體重增加。 已有報道稱，在接受抗精神病藥物治療的患者中，高血糖在某些情況下是極端的，並與酮症酸中毒、高滲性昏迷或死亡有關。在長期治療期間定期進行CAPLYTA和 監測時，測量體重並評估空腹血糖和血脂。 |
| | 白細胞減少、中性粒細胞減少和粒細胞缺乏症(包括死亡病例)。對於既有低白細胞計數(WBC)或有白細胞減少或中性粒細胞減少病史的患者，應進行完整的血細胞計數。如果WBC在沒有其他致病因素的情況下出現臨牀顯著下降，則應停止使用CAPLYTA。 |
| | 降低血壓和頭暈。當患者從坐姿或卧位上升過快(直立性低血壓)時，可能會感到頭暈目眩、頭暈 或昏厥。應該監測心率和血壓，並警告患者患有已知的心腦血管疾病。易發生低血壓的患者應監測立位生命體徵。 |
| | 瀑布。CAPLYTA可能會導致嗜睡或頭暈，並會減慢思考和運動技能，這可能會導致 跌倒，從而導致骨折和其他傷害。在使用CAPLYTA時，應評估患者的風險。 |
| | 癲癇發作。CAPLYTA在有癲癇病史或有降低癲癇閾值的情況下應謹慎使用。 |
| | 潛在的認知和運動障礙。在瞭解CAPLYTA對患者的影響之前，患者在操作機械或機動車輛時應謹慎行事。 |
| | 體温調節失調。CAPLYTA應謹慎用於可能會升高核心體温的患者，如劇烈運動、酷熱、脱水或伴隨的抗膽鹼藥物。 |
| | 吞嚥困難。CAPLYTA在有誤吸風險的患者中應謹慎使用。 |
藥物相互作用：CAPLYTA不應與CYP3A4誘導劑和中或強的CYP3A4抑制劑一起使用。
特殊人羣：在妊娠晚期暴露於抗精神病藥物的新生兒在分娩後有出現錐體外系和/或戒斷症狀的風險。不推薦母乳餵養。中度或嚴重肝臟問題的患者應避免使用CAPLYTA。
6
不良反應：在臨牀試驗中，CAPLYTA與安慰劑相比最常見的不良反應是嗜睡/鎮靜、頭暈、噁心和口乾。
請單擊此處查看完整的預製信息，包括方框警告。
關於CAPLYTA(Lumateperone)
CAPLYTA 42毫克是一種口服的非典型抗精神病藥物，成人每天服用一次，被批准用於治療精神分裂症和與雙相I或II障礙相關的抑鬱發作(雙相抑鬱)，作為鋰或丙戊酸鹽的輔助治療。 雖然CAPLYTA的作用機制尚不清楚，但CAPLYTA的療效可能是通過中樞5-HT2A受體的拮抗劑活性和突觸後拮抗劑 的組合介導的。
Lumateperone正在研究中，用於治療嚴重的抑鬱症，以及其他神經精神和神經疾病。Lumateperone不是FDA批准的治療這些疾病的藥物。
關於細胞內治療
細胞內療法是一家生物製藥公司，建立在諾貝爾獎獲獎研究的基礎上，這項研究使我們能夠了解療法如何影響體內細胞的內部運作。該公司利用這種細胞內方法為患有複雜精神和神經疾病的患者開發創新的 治療方法。欲瞭解更多信息，請訪問www.inellularTreaties.com。
前瞻性陳述
本新聞稿包含符合1995年“私人證券訴訟改革法案”的前瞻性陳述，涉及的風險和不確定性可能導致實際結果與歷史結果或此類前瞻性陳述明示或暗示的未來結果大不相同。此類前瞻性陳述包括，除其他事項外，我們對CAPLYTA商業化的期望；我們進行臨牀 試驗的計劃以及這些試驗的時間安排；臨牀試驗結果是否能預測未來的實際結果；CAPLYTA是否能滿足未得到滿足的需求；我們對我們候選產品的潛在效用的信念； 標題下有關細胞內療法的努力和計劃。？所有此類前瞻性陳述均基於管理層目前的預期，並受某些因素、風險和不確定性的影響，這些因素、風險和不確定性可能會導致實際 結果、事件結果、時機和表現與此類陳述明示或暗示的內容大不相同。這些風險和不確定性包括但不限於：無法保證CAPLYTA在商業上會成功；我們在CAPLYTA商業化過程中可能會遇到問題、延誤或其他挑戰；新冠肺炎疫情可能會對CAPLYTA的商業計劃和銷售產生負面影響；新冠肺炎疫情可能會對CAPLYTA的行為以及註冊、完成和銷售的時間產生負面影響。
7
關於我們的臨牀試驗的報告；CAPLYTA是否從第三方付款人那裏獲得足夠的補償；CAPLYTA獲得患者和醫生對其批准的適應症的接受程度；與我們銷售活動的執行相關的挑戰，在每種情況下都可能限制我們產品的潛力；CAPLYTA在產品商業化發佈後在治療精神分裂症和雙相情感障礙方面取得的結果可能與臨牀試驗中觀察到的結果不同，並且可能因患者而異；對我們產品的任何其他影響 烏克蘭衝突對我們業務的影響，包括對CAPLYTA和我們的臨牀試驗商業化的影響；與我們當前和計劃中的臨牀試驗相關的風險；在用於治療精神分裂症或躁鬱症的商業發佈之後，或者在正在進行的或未來的試驗和其他開發活動中，我們可能會遇到意想不到的安全性或耐受性問題；我們的其他候選產品可能不會成功，或者可能需要更長的時間和比預期更高的成本；在早期的研究和臨牀試驗中看起來很有前途的候選產品可能會FDA可能無法接受我們關於候選產品監管路徑的建議 ；我們依賴合作伙伴和其他第三方開發候選產品；以及在提交給美國證券交易委員會(Securities And Exchange Commission)的公開文件中詳細説明的其他風險因素 。本新聞稿中包含的所有陳述僅在本新聞稿發佈之日發表，除非法律要求，否則我們不打算更新這些信息。
聯繫方式：
細胞內療法公司
胡安·桑切斯醫學博士
企業公關和投資者關係部副總裁
646-440-9333
伯恩斯·麥克萊倫公司(Burns McClellan，Inc.)
麗莎·伯恩斯
郵箱：jgrimaldi@burnsmc.com
212-213-0006
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細胞內治療公司
簡明合併業務報表
| 截至12月31日的三個月， | 截至十二月三十一日止的年度， | |||||||||||||||
| 2021 | 2020 | 2021(1) | 2020(1) | |||||||||||||
| (未經審計) | (未經審計) | (未經審計) | (未經審計) | |||||||||||||
| 收入 |
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| 產品銷售，淨額 |
$ | 25,516,026 | $ | 12,403,754 | $ | 81,707,874 | $ | 22,530,753 | ||||||||
| 贈款收入 |
154,900 | 50,516 | 2,095,143 | 282,226 | ||||||||||||
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| 總收入(淨額) |
25,670,926 | 12,454,270 | 83,803,017 | 22,812,979 | ||||||||||||
| 成本和費用： |
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| 產品銷售成本 |
2,538,028 | 1,141,072 | 8,034,589 | 1,895,029 | ||||||||||||
| 研發 |
29,459,100 | 14,298,586 | 88,845,513 | 65,782,137 | ||||||||||||
| 銷售、一般和行政 |
79,678,352 | 58,347,948 | 272,611,040 | 186,363,444 | ||||||||||||
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| 總運營費用 |
111,675,480 | 73,787,606 | 369,491,142 | 254,040,610 | ||||||||||||
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| 運營虧損 |
(86,004,554 | ) | (61,333,336 | ) | (285,688,125 | ) | (231,227,631 | ) | ||||||||
| 利息收入 |
270,617 | 644,390 | 1,568,090 | 4,235,481 | ||||||||||||
| 所得税費用 |
| (10,232 | ) | (5,631 | ) | (13,513 | ) | |||||||||
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| 淨虧損 |
$ | (85,733,937 | ) | $ | (60,699,178 | ) | $ | (284,125,666 | ) | $ | (227,005,663 | ) | ||||
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| 每股普通股淨虧損： |
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| 基本型和稀釋型 |
$ | (1.05 | ) | $ | (0.76 | ) | $ | (3.50 | ) | $ | (3.23 | ) | ||||
| 普通股加權平均數： |
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| 基本型和稀釋型 |
81,475,688 | 80,293,750 | 81,253,394 | 70,364,800 | ||||||||||||
| (1) | 截至2021年12月31日和2020年12月31日的年度簡明綜合經營報表 源自財務報表，但不包括美國公認的完整財務報表會計原則所要求的所有信息和腳註。 |
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細胞內治療公司
壓縮合並資產負債表
| 十二月三十一日，2021 (1) | 十二月三十一日，2020 (1) | |||||||
| 資產 |
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| 流動資產： |
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| 現金和現金等價物 |
$ | 92,364,990 | $ | 60,045,933 | ||||
| 投資證券， 可供出售 |
319,968,348 | 597,402,126 | ||||||
| 受限現金 |
1,400,000 | 1,400,000 | ||||||
| 應收賬款淨額 |
20,155,994 | 10,764,583 | ||||||
| 庫存 |
7,948,126 | 7,056,385 | ||||||
| 預付費用和其他流動資產 |
25,443,372 | 14,235,455 | ||||||
|
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| 流動資產總額 |
467,280,830 | 690,904,482 | ||||||
| 財產和設備，淨值 |
1,790,724 | 1,998,346 | ||||||
| 使用權資產淨值 |
20,764,458 | 24,324,762 | ||||||
| 其他資產 |
86,084 | 86,084 | ||||||
|
|
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| 總資產 |
$ | 489,922,096 | $ | 717,313,674 | ||||
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| 負債和股東權益 |
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| 流動負債： |
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| 應付帳款 |
$ | 8,691,220 | $ | 5,501,825 | ||||
| 應計負債和其他流動負債 |
11,072,996 | 7,896,942 | ||||||
| 應計客户計劃 |
5,963,610 | 3,005,175 | ||||||
| 短期租賃負債 |
6,731,792 | 5,541,802 | ||||||
| 應計員工福利 |
20,896,860 | 14,907,479 | ||||||
|
|
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|
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|||||
| 流動負債總額 |
53,356,478 | 36,853,223 | ||||||
| 租賃負債 |
18,674,943 | 23,600,347 | ||||||
|
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| 總負債 |
72,031,421 | 60,453,570 | ||||||
| 股東權益： |
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| 普通股，面值0.0001美元：分別於2021年12月31日和2020年12月31日授權發行的1.75億股和1億股；分別於2021年12月31日和2020年12月31日發行和發行的81,886,965股和80,463,089股 |
8,189 | 8,046 | ||||||
| 額外實收資本 |
1,639,475,837 | 1,593,475,506 | ||||||
| 累計赤字 |
(1,221,229,698 | ) | (937,104,032 | ) | ||||
| 累計綜合(虧損)收益 |
(363,653 | ) | 480,584 | |||||
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| 股東權益總額 |
417,890,675 | 656,860,104 | ||||||
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| 總負債和股東權益 |
$ | 489,922,096 | $ | 717,313,674 | ||||
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| (1) | 截至2021年12月31日和2020年12月31日的簡明合併資產負債表來自 財務報表，但不包括美國公認的完整財務報表所需的所有信息和腳註。 |
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