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Intellia和Regeneron宣佈更新的第一階段數據顯示單劑

NTLA-2001，一種治療經甲狀腺素(ATTR)澱粉樣變性的CRISPR研究，

導致致病蛋白迅速、深入和持續減少

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到第28天，分別在0.7 mg/kg和1.0 mg/kg劑量下，血清TTR平均降低了86%和93%，所有四個劑量水平都觀察到了 劑量依賴性降低

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在患者隨訪2至12個月期間觀察到持久的血清TTR降低

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NTLA-2001在所有劑量水平下總體耐受性良好

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有望在2022年第一季度啟動多發性神經病劑量擴展隊列(第二部分)

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Intellia將於今天(2月星期一)舉辦投資者活動 28, at 4:30 p.m. ET

馬薩諸塞州坎布里奇和紐約州塔裏託恩，2022年2月28日電Intellia治療公司(納斯達克代碼：NTLA)和Regeneron 製藥公司(納斯達克代碼：REGN)今天宣佈了正在進行的關於他們的鉛的第一階段臨牀研究的積極中期數據體內基因組編輯候選，NTLA-2001，正在開發用於轉甲狀腺素 (ATTR)澱粉樣變性的單劑量治療。今天公佈的中期數據包括15名遺傳性ATTR澱粉樣變性合併多發性神經病(ATTRv-PN)患者，他們接受了4個單次遞增劑量隊列的治療。單次靜脈滴注0.1 mg/kg、0.3 mg/kg、0.7 mg/kg、1.0 mg/kg NTLA-2001，檢測血清轉甲狀腺素(TTR)蛋白的變化。NTLA-2001治療後血清TTR呈劑量依賴性下降，到第28天達到最大下降，0.1 mg/kg、0.3 mg/kg和0.7 mg/kg劑量組3名患者的平均下降幅度分別為52%、87%和86%，1.0 mg/kg劑量組6名患者的平均下降幅度為93%。

平均血清TTR下降在整個觀察期內保持持久，患者 隨訪時間從2個月到12個月不等。此外，在接受0.3 mg/kg或以上劑量的所有患者中，觀察到的血清TTR降低是一致的。在1.0毫克/千克劑量水平下，所有6名患者在第28天時均實現了80%以上的減少，6名患者中有4名患者實現了90%以上的減少。此外，在第28天觀察到的血清TTR的下降持續到6名患者的最後測量時間點，時間從2個月到6個月不等。

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*今天的更新加強了Intellia在開啟醫學新紀元方面的進展。這些數據 表明，一次性、系統地提供CRISPR的研究療法有可能大幅降低致病蛋白的水平。數據來自正在進行的人類第一人NTLA-2001的研究表明，血清TTR蛋白迅速、深入和持久地降低。在研究的最高劑量水平1.0 mg/kg時，多發性神經病患者在第28天時血清TTR平均降低了93%。Intellia總裁兼首席執行官、醫學博士、NTLA-2001首席執行官約翰·倫納德説：我們相信，這種深度和持續的減少顯示出阻止甚至逆轉ATTR澱粉樣變性患者疾病進展的希望概念驗證進一步驗證了我們的CRISPR技術平臺，並支持繼續開發我們針對各種疾病的基因組編輯方法 。基於到目前為止產生的安全和活動數據，我們相信我們已經增加了我們更廣泛管道的成功概率。Intellia期待着推進我們的第二個在 活體中臨牀候選，NTLA-2002，用於治療遺傳性血管性水腫和其他體內2022年在我們追求充分利用基因藥物潛力方面的候選人。

NTLA-2001是第一個以CRISPR/CAS9為基礎的治療候選藥物，用於系統地對人類基因進行精確編輯。它旨在 停用TTR該基因可以減少錯誤摺疊的TTR蛋白的產生，錯誤摺疊的TTR蛋白會聚集在全身的組織中，導致ATTR澱粉樣變性的衰弱甚至往往是致命的併發症。

·我們的Intellia合作繼續推動基於遺傳學的藥物的巨大前景更接近現實。Regeneron公司總裁兼首席科學官George D.Yancopoulos，醫學博士兼博士George D.Yancopoulos説，今天的數據提供了第一個開創性的臨牀試驗的進一步見解，在該試驗中，基於CRISPR的技術已被用於精確編輯人類致病基因，耐久性結果支持了這種方法有朝一日可能被部署用於 長期益處的觀點。？Regeneron總是在生物和技術的交匯處蓬勃發展。我們繼續通過Regeneron Genetics Center和我們的基於遺傳學的尖端技術工具包擴展我們的研究 工作，其中許多技術都是與Intellia合作開發的。遺傳醫學擁有巨大的潛力來治療，甚至有可能治癒許多危及生命的疾病，我們期待着推動醫學的下一個篇章。

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在所有四種劑量水平下，NTLA-2001總體耐受性良好。.大多數不良事件的嚴重程度較輕，73%(n=11)的患者報告的最大不良事件嚴重程度為1級。最常見的不良事件包括頭痛、輸液相關反應、背痛、皮疹和噁心。沒有觀察到有臨牀意義的 肝臟表現。在1.0 mg/kg劑量組中，有一例伴有胃癱病史的患者報告了單一相關的嘔吐(3級)嚴重不良事件。根據研究方案，1.0 mg/kg劑量組隨後從3名患者擴大到6名患者，以進一步確定在該劑量水平下的安全性。1.0 mg/kg劑量組沒有額外的患者報告2級或更高級別的相關不良事件。此外，在0.70 mg/kg劑量組中，報告了一個無關的新冠肺炎肺炎嚴重不良事件。

這項由Intellia作為該計劃的開發和商業化領導者進行的第一階段研究正在評估ATTRv-PN和ATTR澱粉樣變性合併心肌病(ATTR-CM)患者的NTLA-2001。第一階段研究的第二部分將是單劑ATTRv-PN擴展隊列，預計將於2022年第一季度開始。在等待監管反饋的第二部分中，選擇了80毫克的固定劑量( 預計與1.0毫克/千克劑量的暴露劑量相似)進行評估。從基於重量的劑量到固定劑量的轉變是基於NTLA-2001的安全性、耐受性、藥代動力學和 活性曲線在多發性神經病ARM的第一部分中觀察到的。患者還繼續在心肌病組的第一部分以0.7毫克/千克的劑量水平服用NTLA-2001，並計劃將劑量增加到1.0毫克/千克。

Intellia預計在2022年完成ATTRv-PN和 ATTR-CM受試者的第一階段研究，並在今年晚些時候的醫學會議上提交更多數據。Intellia和Regeneron計劃對這兩種類型的ATTR澱粉樣變性進行關鍵研究，最初的重點是這種疾病的心肌病表現。

在這項第一階段的研究中，NTLA-2001作為一種單一劑量治療具有多發性神經病的ATTR澱粉樣變性患者一般耐受性良好，導致血清TTR的大幅和持久的降低。新西蘭奧克蘭大學(University Of Auckland)醫學教授、新西蘭奧克蘭城市醫院(Auckland City Hospital)首席肝病學家、移植內科醫生兼董事副研究員、醫學博士埃德·加恩(Ed Gane)説，這些觀察結果與動物數據表明，潛在的終生抑制血清TTR是一致的。重要的是，這些早期結果 表明NTLA-2001有可能為世界各地的患者帶來深遠的好處。

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Intellia治療公司投資者活動和網絡廣播信息

Intellia將於今天(2022年2月28日，星期一)下午4：30主持網絡直播。ET來回顧今天的數據。要加入網絡直播，請訪問此 鏈接或訪問公司網站www.intelliatx.com的投資者和媒體部分的活動和演示頁面。電話會議後至少30天內，Intellia的網站將播放網絡直播的重播 。

關於NTLA-2001

基於諾貝爾獎獲得者CRISPR/CAS9技術，NTLA-2001有可能成為第一個治療ATTR澱粉樣變性的單次劑量療法。NTLA-2001是第一個研究中的CRISPR治療候選藥物，可以系統地或通過靜脈給藥，以編輯人體內的基因。Intellia的專有非病毒平臺部署脂質納米顆粒，向肝臟輸送一個由兩部分組成的基因組編輯系統：特定於致病基因的引導RNA和編碼Cas9酶的信使RNA，後者執行精確編輯。強勁的臨牀前數據， 顯示經甲狀腺素(TTR)在以下情況下深度和持久的降低體內靶基因失活，支持NTLA-2001作為單次給藥治療的潛力。作為與Regeneron多目標發現、開發和商業化合作的一部分，Intellia領導着 NTLA-2001的開發和商業化。全球第一階段試驗是一項開放標籤、多中心、兩部分的NTLA-2001研究，在患有遺傳性甲狀腺素澱粉樣變性合併多發性神經病(ATTRv-PN)或遺傳性甲狀腺素澱粉樣變性合併心肌病(ATTR-CM)的成人中進行。 詳情請訪問臨牀試驗網站(NCT04601051)。

關於轉甲狀腺素(ATTR)澱粉樣變性

轉甲狀腺素澱粉樣變性，或ATTR澱粉樣變性，是一種罕見的、進行性和致命性疾病。遺傳性ATTR(ATTRv)澱粉樣變性是指先天攜帶 基因突變的人。TTR該基因導致肝臟產生結構異常的轉甲狀腺素(TTR)蛋白，容易發生錯誤摺疊。這些受損的蛋白質在體內以澱粉樣蛋白的形式積聚，在包括心臟、神經和消化系統在內的多種組織中造成嚴重併發症。ATTRv澱粉樣變性主要表現為多神經病變(ATTRv-PN)，可導致神經損害，或心肌病(ATTRv-CM)，可導致心力衰竭。一些沒有基因突變的個體會產生

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非突變或野生型TTR蛋白隨着時間的推移變得不穩定，在致病的澱粉樣蛋白沉積中錯誤摺疊和聚集。這種情況被稱為野生型ATTR(ATTRUT)澱粉樣變性，主要影響心臟。據估計，全世界有5萬人患有ATTRv澱粉樣變，20萬至50萬人患有ATTRwt澱粉樣變。

關於Intellia治療公司

Intellia治療公司是一家領先的臨牀階段基因組編輯公司，該公司正在利用基於CRISPR的技術開發具有潛在療效的新型療法。為了充分實現基於CRISPR的技術的變革潛力，Intellia正在尋求兩種主要的 方法。該公司的體內這些項目使用靜脈注射CRISPR作為治療方法，其中專有的傳遞技術使直接在特定目標組織內對致病基因進行高度精確的編輯成為可能。 Intellia離體項目使用CRISPR，通過使用工程人類細胞治療癌症和自身免疫性疾病來創造這種療法。Intellia深厚的科學、技術和臨牀開發經驗，加上其強大的 知識產權組合，使該公司能夠在充分利用基因組編輯的全部潛力以創建新的遺傳醫學類別方面發揮領導作用。請訪問intelliatx.com瞭解更多信息。在 Twitter@intelliatx上關注我們。

關於Regeneron

Regeneron(納斯達克代碼：REGN)是一家領先的生物技術公司，為患有嚴重疾病的人發明改變生活的藥物。我們由內科科學家創立並領導了30多年，我們反覆、始終如一地將科學轉化為醫學的獨特能力已導致9種FDA批准的治療方法和眾多候選產品正在開發中。 幾乎所有這些藥物都是我們實驗室自主研發的。我們的藥物和流水線旨在幫助患有眼疾、過敏性和炎症性疾病、癌症、心血管和代謝性疾病、疼痛、血液疾病、傳染病和罕見疾病的患者。

Regeneron正在通過我們的專有技術加速和改進傳統藥物開發流程 VelociSuite^®技術，例如VelocImmune^®該公司利用獨特的基因人源化小鼠生產優化的全人類抗體和雙特異性抗體，並通過雄心勃勃的研究計劃，如正在進行世界上最大的基因測序工作之一的Regeneron Genetics Center。

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有關該公司的更多信息，請訪問www.regon.com或在Twitter上關注 @regeneron。

英特爾公司前瞻性陳述

本新聞稿包含Intellia Treateutics，Inc.(Intellia？、？We或？Our？) 符合1995年私人證券訴訟改革法案的前瞻性聲明。這些前瞻性陳述包括但不限於，有關Intellia關於安全性、有效性和我們治療ATTR澱粉樣變性的NTLA-2001臨牀計劃的有效性和進展的信念和期望的明示或暗示的陳述，包括NTLA-2001阻止和逆轉ATTR澱粉樣變性患者疾病進展的能力、數據發佈的預期時間、 監管文件以及臨牀試驗的啟動和完成；我們成功獲得其他臨牀研究授權(如調查性研究)的能力。我們相信NTLA-2001可以被批准為單劑療法；我們計劃在即將召開的科學會議上公佈數據；我們的CRISPR/Cas9技術和體內流水線的進步、擴展、加速和成功，為患有嚴重疾病的患者開發突破性的基因組編輯療法；能夠展示我們平臺的模塊化，並在任何未來的研究中複製或應用臨牀前研究(包括我們的attr 計劃中的研究)中取得的結果，包括NTLA-2002用於遺傳性血管治療的人體臨牀試驗。我們能夠優化合作對我們開發計劃的影響，包括但不限於我們與Regeneron PharmPharmticals，Inc.的 合作；有關我們開發計劃的監管申報和臨牀試驗執行(包括患者劑量)時間的聲明；以及我們候選產品的潛在 商業機會(包括價值和市場)。

本新聞稿中的任何前瞻性陳述均基於管理層對未來事件的當前預期和信念，並會受到許多風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能導致實際結果與此類 前瞻性陳述中陳述或暗示的結果大相徑庭。這些風險和不確定性包括但不限於：與我們保護和維護我們知識產權地位的能力相關的風險；與我們與第三方(包括我們的許可方和被許可方)關係相關的風險；與我們的許可方保護和維護其知識產權地位的能力相關的風險；與監管機構評估監管備案文件和與我們的候選產品相關的其他信息相關的不確定性；與我們候選產品的授權、啟動和進行研究以及其他開發要求相關的不確定性；存在以下風險：我們的任何一個或多個候選產品(包括那些共同開發的產品)無法成功開發和商業化；臨牀前研究或臨牀研究結果無法預測未來與未來研究相關的結果的風險； 我們與Regeneron或其他合作伙伴的合作無法持續或不成功的風險。有關這些和其他風險和不確定性以及其他重要因素(其中任何因素都可能導致Intellia的實際結果與前瞻性陳述中包含的結果不同)的討論，請參閲Intellia最新年度報告Form 10-K和Form 10-Q季度報告中題為風險因素的章節，以及對潛在風險、不確定性的討論, 以及Intellia提交給美國證券交易委員會(SEC)的其他文件中的其他重要因素 (美國證券交易委員會)。本新聞稿中的所有信息都是截至發佈之日的信息，除非法律要求，否則Intellia不承擔更新這些信息的責任。

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Regeneron前瞻性陳述

本新聞稿包括涉及與Regeneron製藥公司(Regeneron？或？？公司)未來 事件和未來業績相關的風險和不確定性的前瞻性陳述，實際事件或結果可能與這些前瞻性陳述大不相同。預計、預計、預期、意圖、計劃、相信、尋求、估計、此類詞彙的變體以及類似表述等詞彙旨在識別此類前瞻性表述，儘管並非所有的 前瞻性表述都包含這些標識性詞彙。這些聲明涉及，這些風險和不確定因素包括SARS-CoV-2 (導致新冠肺炎大流行的病毒)對Regeneron的業務及其員工、合作者和供應商以及Regeneron所依賴的其他第三方、Regeneron及其 合作者繼續進行研究和臨牀計劃的能力、Regeneron管理其供應鏈的能力、由Regeneron和/或其合作者或 被許可人營銷或以其他方式商業化的產品淨銷售額(統稱為Regeneron的產品銷售或商業化)，以及Regeneron和/或其合作者或被許可人(統稱為Regeneron的候選產品)正在開發的Regeneron的產品和候選產品的性質、時機以及可能的成功和治療應用，以及目前正在或計劃中的研究和臨牀計劃，如NTLA-2001(Regeneron和Intellia Treeutics，Inc.之間的多靶點發現、開發和商業化合作正在開發的一種用於治療轉甲狀腺素(ATTR)澱粉樣變性的候選產品) 。Regeneron和/或其 合作者或被許可人進行的研究和開發計劃的結果(包括本新聞稿中討論的評估NTLA-2001的第一階段臨牀研究)在多大程度上可以在其他研究中複製和/或導致候選產品進入臨牀試驗、治療應用或獲得監管批准；本新聞稿中討論的CRISPR/Cas9基因編輯技術在體內治療開發方面的潛力；Regeneron產品和Regeneron候選產品的利用率、市場接受度和商業成功的不確定性，以及研究(無論是由Regeneron還是其他機構進行，無論是強制的還是自願的)的影響，包括本新聞稿中討論的評估NTLA-2001的第一階段臨牀研究, 對Regeneron的產品和Regeneron的候選產品(如NTLA-2001)的上述任何一項或任何潛在的監管批准；Regeneron的候選產品和Regeneron的產品的新適應症 可能獲得監管批准和商業發佈的可能性、時間和範圍；Regeneron的合作者、被許可人、供應商或其他第三方(如果適用)進行製造、灌裝、修整、包裝、貼標籤、分銷和銷售的能力Regeneron和/或其合作者為多個產品和候選產品製造和管理供應鏈的能力；在患者中管理Regeneron產品和Regeneron候選產品導致的安全問題，包括在臨牀試驗中使用Regeneron產品和Regeneron候選產品(如NTLA-2001)的嚴重併發症或副作用；監管和行政當局的決定可能會延遲或限制Regeneron繼續開發或{影響Regeneron的產品、研究和臨牀計劃以及業務的持續監管義務和監督，包括與患者隱私有關的監管義務和監督；Regeneron產品從第三方付款人(包括私人付款人醫療保健和保險計劃、健康維護組織、藥房福利管理公司以及Medicare和Medicaid等政府計劃)獲得報銷的可用性和範圍；此類付款人的承保範圍和報銷決定以及此類付款人採用的新政策和程序；可能優於以下內容的競爭藥品和候選產品, 或比Regeneron的產品和Regeneron的候選產品更具成本效益 ；意想不到的費用；開發、生產和銷售產品的成本；Regeneron滿足其任何財務預測或指導的能力以及 對

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這些預測或指導背後的假設；任何許可、合作或供應協議的可能性，包括Regeneron與賽諾菲、拜耳和Teva(或其各自的關聯公司，視情況而定)的協議，以及本新聞稿中討論的Regeneron與Intellia Treeutics，Inc.的合作將被取消或終止；與其他方的知識產權以及與之相關的未決或未來訴訟(包括但不限於專利訴訟)相關的風險^®(AfLibercept)注射用杜匹克生(Dupixent)^®(Dupilumab)，普魯特^®(Alirocumab)、 和REGEN-COV^®(casirivimab和imdevimab))、與本公司和/或其 運營有關的其他訴訟和其他法律程序和政府調查、任何該等訴訟和調查的最終結果，以及前述任何事項可能對Regeneron的業務、前景、經營業績和財務狀況產生的影響。有關這些風險和 其他重大風險的更完整描述，請參閲Regeneron提交給美國證券交易委員會的文件，包括截至2021年12月31日的10-K表格。任何前瞻性陳述 均基於管理層當前的信念和判斷，敬請讀者不要依賴Regeneron所作的任何前瞻性陳述。Regeneron不承擔任何更新(公開或其他)任何 前瞻性陳述的義務，包括但不限於任何財務預測或指導，無論是由於新信息、未來事件或其他原因。

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