8-K

日期：2022年2月28日

Intellia治療公司

/s/約翰·M·倫納德

美國

美國證券交易委員會

華盛頓特區，20549

表格8-K

當前報告

依據第13或15(D)條

《1934年證券交易法》(Securities Exchange Act Of 1934)

報告日期(最早報告事件日期)：2022年2月28日

Intellia治療公司

(註冊人的確切姓名載於其約章)

特拉華州

001-37766

36-4785571

(州或其他司法管轄區

(法團成員)

(佣金)

文件編號)

(美國國税局僱主

識別號碼)

伊利街40號, 套房130

劍橋, 馬薩諸塞州

02139

(主要行政辦公室地址)

(郵政編碼)

註冊人的電話號碼，包括區號：(857)285-6200

不適用

(前姓名或前地址，如果自上次報告後更改)

如果Form 8-K備案的目的是同時滿足註冊人根據下列任何條款的備案義務，請勾選下面相應的複選框：

☐	根據證券法第425條規定的書面通信(聯邦判例彙編17卷230.425)

☐	根據交易法(17CFR)第14a-12條規則徵集材料240.14a-12)

☐	根據“規則”規定的開庭前通信14d-2(b)根據《交易法》(17 CFR 240.14d-2(B))

☐	根據“規則”規定的開庭前通信13e-4(c)根據《交易法》(17 CFR 240.13e-4(C))

根據該法第12(B)條登記的證券：

每節課的標題

交易

符號

每個交易所的名稱

在其上註冊的

普通股(面值0.0001美元)

NTLA

納斯達克全球市場

用複選標記表示註冊人是否為1933年證券法規則405(本章230.405節)或1934年證券交易法規則12b-2所界定的新興成長型公司(§ 240.12b-2本章的部分內容)。

新興成長型公司☐

如果是新興成長型公司，用勾號表示註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據交易所法案第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。☐

項目7.01

監管FD披露。

2022年2月28日，Intellia治療公司(以下簡稱“Intellia”或“Intellia”)發佈了一份題為“Intellia和Regeneron宣佈更新的第一階段數據顯示單劑NTLA-2001是一種針對甲狀腺激素(ATTR)澱粉樣變性的CRISPR研究療法，導致致病蛋白迅速、深度和持續減少”的新聞稿。“本新聞稿的副本以表格8-K作為本報告的附件99.1提供，並通過引用結合於此。

本項目7.01項下的信息(包括本協議附件99.1)在此提供，不應被視為就1934年證券交易法(經修訂)第18條(“交易法”)的目的進行了“備案”，或以其他方式承擔該條款的責任，也不應被視為通過引用將該信息納入根據1933年證券法(經修訂)或交易法提交的任何文件，除非在該文件中明確規定的情況除外。

項目8.01

其他事件。

亞洲網加利福尼亞州聖何塞2月28日電2022年2月28日，該公司和Regeneron製藥公司(“Regeneron”)發佈了一份新聞稿，宣佈了他們正在進行的體內鉛基因組編輯候選藥物NTLA-2001的第一階段臨牀研究的積極中期數據。NTLA-2001正在被開發為一種治療甲狀腺激素(ATTR)澱粉樣變性的單劑藥物。2022年2月28日公佈的中期數據包括15名遺傳性ATTR澱粉樣變性合併多發性神經病(ATTRv-PN)患者，他們接受了4個單劑量遞增劑量隊列的治療。單次靜脈滴注0.1 mg/kg、0.3 mg/kg、0.7 mg/kg、1.0 mg/kg的NTLA-2001，檢測血清轉甲狀腺素(TTR)蛋白的變化。NTLA-2001治療導致血清TTR呈劑量依賴性下降，到第28天達到最大下降，0.1 mg/kg、0.3 mg/kg和0.7 mg/kg劑量組的3名患者的平均下降幅度分別為52%、87%和86%，1.0 mg/kg劑量組的6名患者的平均下降幅度為93%。

平均血清TTR下降在整個觀察期內保持持久，患者隨訪時間從2個月到12個月不等。此外，在接受0.3 mg/kg或以上劑量的所有患者中，觀察到的血清TTR降低是一致的。在1.0毫克/公斤的劑量水平上，所有6名患者在第28天時都實現了80%以上的減少，6名患者中有4名患者實現了90%以上的減少。此外，在第28天觀察到的血清TTR的下降持續到最後測量的6個患者的時間點，從2個月到6個月不等。

NTLA-2001是第一個以CRISPR/CAS9為基礎的治療候選藥物，用於系統地對人類基因進行精確編輯。它的目的是使肝細胞中的TTR基因失活，以減少錯誤摺疊的TTR蛋白的產生，錯誤摺疊的TTR蛋白聚集在全身的組織中，導致ATTR澱粉樣變性的衰弱甚至往往是致命的併發症。

在所有四種劑量水平下，NTLA-2001總體耐受性良好。大多數不良事件的嚴重程度較輕，73%(n=11)的患者報告最大不良事件嚴重程度為1級。最常見的不良事件包括頭痛、輸液相關反應、背痛、皮疹和噁心。沒有觀察到有臨牀意義的肝臟發現。在1.0 mg/kg劑量組中，有一例伴有胃癱病史的患者報告了單一相關的嘔吐(3級)嚴重不良事件。根據研究方案，1.0毫克/千克劑量組隨後從3名患者擴大到6名患者，以進一步確定在該劑量水平下的安全性。1.0 mg/kg劑量組沒有額外的患者報告2級或更高級別的相關不良事件。此外，還有一個無關的嚴重不良事件，新冠肺炎0.7 mg/kg劑量組報告肺炎。

第一階段研究由Intellia作為該計劃的開發和商業化領導者進行，目前正在評估NTLA-2001在ATTRv-PN和ATTR澱粉樣變性伴心肌病(ATTR-CM)患者中的應用。第一階段研究的第二部分將是單劑ATTRv-PN擴展隊列，預計將於2022年第一季度開始。在等待監管反饋的第二部分中，選擇了固定劑量80毫克，預計將提供與1.0毫克/公斤劑量類似的暴露劑量進行評估。從基於重量的劑量到固定劑量的轉變是基於NTLA-2001的安全性、耐受性、藥代動力學和活性分佈，在多發性神經病ARM的第一部分中觀察到的。患者還繼續在心肌病組的第一部分以0.7毫克/千克的劑量水平服用NTLA-2001，並計劃將劑量增加到1.0毫克/千克。

Intellia預計將在2022年完成ATTRv-PN和ATTR-CM受試者的第一階段研究，並在今年晚些時候的一次醫學會議上提交更多數據。Intellia和Regeneron計劃對這兩種形式的ATTR澱粉樣變性進行關鍵研究，最初的重點是這種疾病的心肌病表現。

前瞻性陳述

這份目前的8-K表格報告和本文提供或提交的某些材料包含1995年私人證券訴訟改革法(經修訂)所指的前瞻性陳述，包括但不限於有關Intellia預期公開發行股票的陳述。“可能”、“將”、“可能”、“將”、“應該”、“預期”、“計劃”、“預期”、“打算”、“相信”、“估計”、“預測”、“項目”、“潛在”、“繼續”、“目標”以及類似的表述旨在識別前瞻性表述，儘管並不是所有的前瞻性表述都包含這些標識性詞語。這些前瞻性陳述包括但不限於，有關Intellia對其治療ATTR澱粉樣變性的NTLA-2001臨牀計劃的安全性、有效性和進展的信念和期望的明示或暗示的陳述，包括NTLA-2001阻止和逆轉ATTR澱粉樣變性患者疾病進展的能力、數據發佈的預期時間、監管申報以及臨牀試驗的啟動和完成；Intellia成功獲得其他臨牀研究授權的能力，如研究性新藥申請和臨牀試驗申請；Intellia-2001成功獲得其他臨牀研究授權的能力；Intellia-2001治療ATTR澱粉樣變性的能力；Intellia-2001治療ATTR澱粉樣變性的能力；Intellia成功獲得其他臨牀研究授權的能力，如研究性新藥申請和臨牀試驗申請；Intellia-2001治療ATTR澱粉樣變性的能力；其CRISPR/CAS9技術的進步、擴展、加速和成功體內為患有嚴重疾病的患者開發突破性基因組編輯療法的流水線；在任何未來的研究(包括NTLA-2002治療遺傳性血管性水腫的人類臨牀試驗)中展示其平臺的模塊性並複製或應用臨牀前研究(包括ATTR計劃中的研究結果)的能力；優化合作對其開發計劃的影響的能力，包括但不限於與Regeneron製藥公司(“Regeneron”)的合作；關於監管申報和臨牀試驗執行時間的聲明

任何前瞻性陳述都是基於管理層目前的預期和信念，會受到一些風險、不確定因素和重要因素的影響，這些風險、不確定因素和重要因素可能會導致實際事件或結果與任何前瞻性陳述明示或暗示的內容大不相同，包括但不限於與市場狀況和公開募股按預期條款或根本不能完成有關的不確定因素。這些和其他風險和不確定性在Intellia提交給美國證券交易委員會(“美國證券交易委員會”)的最新10-K表格年度報告中題為“風險因素”的一節中有更詳細的描述，以及在Intellia提交給美國證券交易委員會的其他文件中對潛在風險、不確定性和其他重要因素的討論，包括那些通過引用包含或併入的文件。任何前瞻性陳述僅代表Intellia截至本新聞稿發佈之日的觀點，不應被視為代表其截至隨後任何日期的觀點。英特爾明確表示，除非法律要求，否則不承擔更新任何前瞻性陳述的義務。


展品 No.		描述

99.1		新聞稿，日期為2022年2月28日

104		104封面交互數據文件(嵌入在內聯XBRL文檔中)。