附件99.1

https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1652130/000095017022001865/img149557450_0.jpg 

 

Intellia治療公司宣佈2021年第四季度和全年的財務業績並重點介紹公司最近的進展

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2月28日下午4：30，正在進行的第一階段研究中，轉甲狀腺素(ATTR)澱粉樣變性合併多發性神經病患者的劑量遞增部分的額外中期數據即將公佈。外星人
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計劃在2022年下半年公佈正在進行的關於遺傳性血管性水腫(HAE)的NTLA-2002人類首例研究的中期數據
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提名了兩個新的開發候選者-NTLA-6001，它是CD30+表達血液病的第一個體外同種異體CAR-T候選者，以及NTLA-2003，肝臟相關α-抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的體內敲除候選者
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通過收購重寫治療公司擴大基因編輯技術平臺
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通過ONK治療公司、Kyverna治療公司和SparingVision合作協議拓寬了未來的產品線
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簽訂租賃協議，建造一座GMP生產工廠，以支持其基於CRISPR的療法的生產

馬薩諸塞州坎布里奇(2022年2月24日)-領先的基因組編輯公司英特利亞治療公司(納斯達克股票代碼：NTLA)今天公佈了截至2021年12月31日的第四季度和年度的運營要點和財務業績，該公司專注於利用基於CRISPR的技術開發潛在的根治療法。

我們以強勁的勢頭開始了2022年，與我們推進基於CRISPR的管道和平臺的戰略優先事項背道而馳。我們繼續在我們的多個臨牀項目上取得穩步進展。此外，我們還提名了兩個新的開發候選者-NTLA-2003和NTLA-6001。值得注意的是，我們期待着下週分享有關NTLA-2001這一里程碑式研究的更多數據。“Intellia公司總裁兼首席執行官約翰·倫納德醫學博士説。與此同時，我們繼續推動我們自己的科學創新，並利用整個行業的外部能力來產生下一波臨牀候選產品。作為這一戰略的一部分，我們完成了幾筆重要的交易，以進一步支持我們行業領先的基因組編輯工具箱和流水線。Intellia處於有利地位，可以擴大其領導地位，因為我們的目標是充分利用基因藥物的潛力。“

 

 

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2021年第四季度和最近的運營亮點

在Vivo程序更新中

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治療ATTR澱粉樣變性的NTLA-2001：NTLA-2001是第一個系統地提供給人體內編輯基因的基於CRISPR的研究療法，有可能成為第一個單劑量治療轉甲狀腺素(ATTR)澱粉樣變性的藥物。NTLA-2001採用該公司的體內脂質納米顆粒(LNP)技術，通過在單劑後推動轉甲狀腺素(TTR)蛋白的深度、潛在的終生減少，提供了阻止和逆轉這種疾病的可能性。NTLA-2001是該項目的牽頭方Intellia和Regeneron製藥公司(Regeneron)共同開發/共同推廣協議的一部分。
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Intellia將於2022年2月28日下午4：30舉辦一場虛擬投資者活動。ET將公佈在遺傳性ATTR澱粉樣變性伴多發性神經病(ATTRv-PN)患者中進行的NTLA-2001第1階段研究的更多中期臨牀數據。將公佈的數據將來自第一部分中的所有四個ATTRv-PN劑量隊列，即單次遞增劑量部分，包括第三和第四隊列的安全性和血清TTR降低，以及對所有隊列的耐用性的早期觀察。該公司仍在按部就班地在2022年第一季度啟動多發性神經病變分支的第二部分，即單隊列擴展。
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Intellia繼續用NTLA-2001在第一階段研究的心肌病組給患者用藥。2021年12月，作為擴大的第一階段研究的一部分，Intellia在ATTR澱粉樣變性合併心肌病(ATTR-CM)患者中啟動了新的劑量遞增隊列。ATTRv-PN和ATTR-CM患者羣體的登記預計將於2022年完成。
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用於HAE的NTLA-2002：NTLA-2002利用Intellia公司專有的體內LNP遞送技術敲除肝臟中的KLKB1基因，有可能永久降低血漿激肽釋放酶總蛋白和活性，而KLKB1是遺傳性血管性水腫(HAE)的關鍵介質。這一研究方法旨在通過在單劑後持續抑制血漿激肽釋放酶活性來預防HAE患者的發作，並消除與目前可用的HAE療法相關的重大治療負擔。
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2021年12月，Intellia宣佈第一名患者服用了NTLA-2002。這項首次人類研究預計將評估NTLA-2002在患有I型或II型HAE的成年人中的安全性、耐受性和活性。
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該公司預計將在2022年下半年提交1/2階段研究的中期數據。這些數據預計將描述NTLA-2002新出現的安全性和活性概況，並有可能展示初步的概念驗證。

 

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治療AATD相關肺部疾病的NTLA-3001：NTLA-3001是一種全資擁有的、一流的、CRISPR介導的體內定向基因插入開發候選藥物，用於治療α-1抗胰蛋白酶缺乏(AATD)相關肺部疾病。它的設計目的是精確插入編碼α-1抗胰蛋白酶(A1AT)蛋白的SERPINA1基因的健康拷貝，並有可能在單次注射後將功能性A1AT蛋白的永久表達恢復到治療水平。這種方法尋求在重症病例中不再需要每週輸注次優的A1AT增強療法或肺移植。
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Intellia繼續為NTLA-3001開展研究新藥(IND)啟用活動，並計劃在2023年提交IND或IND等價物的申請。
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治療AATD相關肝病的NTLA-2003：NTLA-2003是一種全資擁有的體內基因敲除開發候選藥物，用於治療AATD相關肝病。它的設計目的是使SERPINA1基因失活，SERPINA1基因負責在肝臟中產生異常的A1AT蛋白。這種方法的目的是阻止肝病的發展，並在病情嚴重的情況下消除肝移植的需要。
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今天，Intellia宣佈提名一種新的開發候選藥物NTLA-2003，用於治療與AATD相關的肝病。該公司正在推進該計劃的IND支持活動。

EX Vivo計劃更新

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針對急性髓細胞白血病的NTLA-5001：NTLA-5001是一種針對Wilms腫瘤1(WT1)抗原的自體T細胞受體(TCR)-T細胞療法，用於治療所有遺傳亞型的急性髓系白血病(AML)。
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2021年第四季度，Intellia開始對急性髓系白血病患者進行NTLA-5001 1/2a期研究中的患者篩查。該公司已經開始招募患者，預計在未來幾周內給第一名患者開藥。今年晚些時候，該公司計劃提供有關第一次預期數據讀出時間的指導，目標是展示其基於TCR的平臺的臨牀概念驗證。
•
用於CD30+淋巴瘤的NTLA-6001：NTLA-6001是Intellia針對CD30的全資同種異體CAR-T開發候選藥物，用於治療CD30表達的血液病，包括復發或難治性經典霍奇金淋巴瘤(CHL)。
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今天，Intellia宣佈提名它的第一個體外同種異體開發候選藥物NTLA-6001，用於治療CD30表達的血液病，包括慢性粒細胞白血病。NTLA-6001是

 

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使用Intellia專有的同種異體細胞工程平臺開發，該平臺利用一種新的順序基因編輯組合。在其差異化同種異體工程平臺上公佈的臨牀前數據顯示，同種異體T細胞免受免疫排斥，包括宿主T細胞和自然殺傷(NK)細胞的攻擊。
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Intellia正在朝着支持IND的活動前進，並計劃在2022年即將舉行的一次科學會議上提交導致NTLA-6001開發的臨牀前數據。

研究和公司最新情況

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模塊化平臺和管道擴展：Intellia正在通過編輯、交付和細胞工程創新擴大其行業領先的基因組編輯平臺和科學領先地位，這些創新可能會使體內和體外應用更加廣泛。
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在提名NTLA-2003之後，Intellia計劃在2022年底之前推進至少一種新的體內開發候選藥物。
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該公司計劃在2022年即將召開的科學會議上突出其專有技術能力的更多進展，包括基因組編輯和交付工具。
•
協作更新
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今年2月，該公司與ONK治療有限公司(ONK)簽署了一項許可和合作協議，開發用於癌症治療的CRISPR編輯的同種異體NK細胞療法。該協議授予ONK公司基於Intellia公司專有的體外CRISPR/Cas9基因組編輯平臺及其基於LNP的傳送技術的非獨家許可證，並授予ONK公司開發最多5種NK細胞療法的某些GUIDE RNA的獨家權利。Onk將負責協議涵蓋的NK細胞工程療法的臨牀前和臨牀開發。此外，該協議還授予Intellia在全球範圍內共同開發和共同商業化最多兩種產品的選擇權，並有權在美國引領商業化。
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2021年12月，該公司與Kyverna治療公司(Kyverna)簽署了一項許可和合作協議，以開發KYV-201，這是一種用於治療特定自身免疫性疾病的同種CD19 CAR-T細胞研究候選藥物。與傳統的腫瘤學適應症相比，這是一種以CD19為靶點治療炎症性疾病的新方法。Kyverna將領導和資助KYV-201的臨牀前和臨牀開發，作為協議的一部分，Intellia授予Kyverna使用其基於CRISPR/Cas9的專有體外同種異體平臺的權利，以換取Kyverna的股權。英特利亞

 

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將有資格獲得某些開發和商業里程碑付款，以及未來潛在銷售的低到中個位數的特許權使用費，並可以選擇根據共同開發和共同商業化協議行使領導KYV-201美國商業化的選擇權。
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2021年10月，該公司與SparingVision公司進行了戰略合作，利用Intellia的CRISPR/Cas9專利技術開發用於治療眼病的新型基因藥物。此外，Intellia還獲得了SparingVision的股權。作為合作的一部分，Intellia將獲得三個合作目標中的兩個候選產品在美國的獨家商業化權利、開發資格和商業里程碑付款，以及合作產生的產品未來潛在銷售的特許權使用費。此外，兩家公司還將研究和開發新的自失活AAV載體和基於LNP的方法，以解決CRISPR/Cas9基因組試劑輸送到視網膜的問題。
•
企業動態
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今年2月，Intellia完成了對重寫治療公司(Rewrite)的收購，這是一家專注於推進新型DNA寫入技術的私營生物技術公司。重寫的DNA寫入技術可以實現一系列精確的編輯策略。這些措施包括有針對性的校正、插入、刪除和全面的單核苷酸改變，這可能為編輯致病基因提供新的方法，並拓寬基因組藥物的治療潛力。
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今年2月，該公司宣佈了一項租賃協議，將在馬薩諸塞州沃爾瑟姆開發一個14萬平方英尺的製造工廠，以支持其基於CRISPR的研究療法的關鍵部件的製造。新的製造設施將符合良好製造規範(GMP)，並通過商業供應支持Intellia基於CRISPR的療法的關鍵組件的臨牀前工作。此外，該設施與現有的能力和夥伴關係相結合，將提供能力和能力，支持英特爾不斷擴大的管道和商業準備。

即將舉行的活動

公司將在2022年第一季度參加以下活動：

•
AAAAI年會，2月25日至28日，鳳凰城
•
Cowen Healthcare Conference，3月7日，虛擬

 

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•
巴克萊資本全球醫療會議，3月15日，邁阿密
•
古根海姆醫療保健講座基因組藥物和罕見疾病日，3月31日，虛擬

即將到來的里程碑

該公司為管道進展制定了以下內容：

•
用於ATTR澱粉樣變性的NTLA-2001：
o
2月28日報告第一階段研究的其他中期數據
o
在2022年第一季度啟動NTLA-2001第一階段研究的第二部分，單劑擴展隊列
o
2022年完成ATTRv-PN和ATTR-CM受試者的第一階段研究
•
HAE的NTLA-2002：提供2022年下半年1/2期研究的中期數據
•
適用於AATD的NTLA-3001：計劃在2023年提交IND或IND等價物
•
急性髓系白血病的NTLA-5001：2022年繼續招募患者參加1/2a期研究
•
CD30+淋巴瘤的NTLA-6001：計劃在2022年即將召開的科學會議上公佈臨牀前數據
•
管道擴展：
o
到2022年底，至少推出一個新的體內開發候選藥物
o
在2022年提升更多新平臺功能

2021年第四季度和全年財務業績

•
現金狀況：截至2021年12月31日，現金、現金等價物和有價證券為10.86億美元，而截至2020年12月31日為5.974億美元。這一增長是由2021年第三季度後續發行的淨收益6.483億美元、公司“在市場”(ATM)協議的淨收益4530萬美元、基於員工的股票計劃收益4310萬美元以及從Regeneron獲得的成本分攤協議資金630萬美元推動的。這些增加部分被用於資助業務的現金約2.547億美元所抵消。
•
協作收入：2021年第四季度，協作收入增加了630萬美元，達到1290萬美元，而2020年第四季度為660萬美元。這一增長主要是由我們與AvenCell的合資企業在2021年記錄的580萬美元的收入推動的。
•
研發費用：2021年第四季度研發費用增加了3290萬美元，達到7120萬美元，而2020年第四季度為3820萬美元。這一增長主要是由我們主要項目的推進、支持這些項目的研究人員的增加以及開發組織的擴張推動的。

 

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•
併購費用：2021年第四季度，一般和行政費用增加了1130萬美元，達到2210萬美元，而2020年第四季度為1080萬美元。這一增長主要與員工相關支出有關，包括380萬美元的基於股票的薪酬。
•
淨虧損：該公司2021年第四季度的淨虧損為8120萬美元，而2020年第四季度為4220萬美元。

電話會議討論2021年第四季度和全年業績

該公司將在今天(2月24日，星期四)上午8點舉行的電話會議上討論這些結果。Et.

要加入呼叫，請執行以下操作：

•
美國呼叫者應撥打1-833-316-0545，國際呼叫者應在通話前大約5分鐘撥打1-412-317-5726。所有參與者都應要求連接到Intellia治療公司的電話會議。
•
請訪問這裏鏈接對電話會議進行同步網絡直播。

電話會議的重播將從2月24日美國東部時間中午12點開始，通過Intellia公司網站www.intelliatx.com上投資者和媒體部分的活動和演示頁面進行收看。Et.

關於Intellia治療公司

Intellia治療公司是一家領先的臨牀階段基因組編輯公司，該公司正在利用基於CRISPR的技術開發具有潛在療效的新型療法。為了充分實現基於CRISPR的技術的變革潛力，Intellia正在尋求兩種主要方法。該公司的體內計劃使用靜脈注射CRISPR作為治療方法，其中專有的傳遞技術使直接在特定目標組織內高度精確地編輯致病基因成為可能。Intellia的體外項目使用CRISPR，通過使用工程人類細胞治療癌症和自身免疫性疾病來創造這種療法。Intellia深厚的科學、技術和臨牀開發經驗，加上其強大的知識產權組合，使該公司能夠在充分利用基因組編輯的全部潛力以創建新的遺傳醫學類別方面發揮領導作用。瞭解更多信息Intelliatx.com。關注我們的推特@intelliatwets.

 

前瞻性陳述

本新聞稿包含Intellia治療公司(“Intellia”或“公司”)的“前瞻性陳述”，符合1995年“私人證券訴訟改革法案”的含義。這些前瞻性陳述包括但不限於，有關Intellia以下方面的信念和期望的明示或暗示陳述：成功擴展其領導地位並充分利用基因組藥物的潛力以增強其基因組編輯能力和流水線的能力；其部署其財政資源的能力；

 

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包括現金和現金等價物以及手術收入；根據其臨牀試驗申請(“CTA”)和IND提交(包括預期的數據發佈、監管申報以及臨牀試驗的啟動、登記和完成)NTLA-2001治療甲狀腺素澱粉樣變性、NTLA-2002治療遺傳性血管性水腫和NTLA-5001治療急性髓性白血病的臨牀計劃的安全性、有效性、成功和進展；開發候選藥物的進展，包括用於治療α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)相關肺部疾病的NTLA-3001，用於AATD相關肝病的NTLA-2003，以及用於CD30+淋巴瘤的NTLA-6001；產生啟動臨牀試驗的數據的能力以及CTA和IND提交的時間，包括用於AATD相關肺部疾病的NTLA-3001，用於AATD相關肝病的NTLA-2003，以及用於CD30+的NTLA-6001它維持和擴大其相關知識產權組合的能力；對2019年冠狀病毒大流行潛在影響的預期，包括Delta和奧密克戎變體對其臨牀試驗的戰略、未來操作和時間安排的影響；它對重寫的DNA寫入技術在實現一系列精確編輯策略和由此產生的治療潛力方面的期望；優化其合作對其開發計劃的影響的能力，包括但不限於與Regeneron的合作，包括與Regeneron針對ATTR AMERON的共同開發計劃, 與ONK合作開發工程NK細胞療法，與SparingVision合作開發眼科療法；以及完成和利用其計劃中的製造設施的能力，包括生產符合GMP的臨牀和商業供應的能力。

本新聞稿中的任何前瞻性陳述都是基於管理層目前對未來事件的預期和信念，會受到許多風險和不確定因素的影響，這些風險和不確定因素可能導致實際結果與這些前瞻性陳述中陳述或暗示的結果大不相同。這些風險和不確定性包括但不限於：與Intellia保護和維持其知識產權地位的能力有關的風險；與Intellia與第三方(包括其許可人和被許可人)的關係有關的風險；與其許可人保護和維持其知識產權地位的能力有關的風險；與授權、啟動和進行研究以及對其候選產品的其他開發要求有關的不確定性，包括與進行臨牀試驗的監管批准有關的不確定性；與Intellia或其任何產品的開發和/或商業化有關的風險與臨牀前研究或臨牀研究結果相關的風險，包括它們可能無法預測與未來研究相關的未來結果；與臨牀研究結果相關的風險，包括它們可能不是陽性的；與重寫獲取相關的風險，包括它可能不會導致寫作技術的開發或其他方面

 

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這些風險包括：與實現精確編輯戰略有關的風險；與Intellia依賴合作有關的風險，包括與Regeneron、ONK或Kyverna或其他合作將不會繼續或不會成功的合作；與建成和維持符合GMP的製造設施有關的風險。有關這些和其他風險和不確定性以及其他重要因素的討論，請參閲Intellia最近的Form 10-K年度報告和Form 10-Q季度報告中題為“風險因素”的章節，以及Intellia提交給美國證券交易委員會(“美國證券交易委員會”)的其他文件中對潛在風險、不確定性和其他重要因素的討論。這些因素中的任何一個都可能導致Intellia的實際結果與前瞻性陳述中包含的結果不同，請參閲Intellia最新的Form 10-K年度報告和Form 10-Q季度報告中的“風險因素”一節。本新聞稿中的所有信息都是截至發佈之日的信息，除非法律要求，否則Intellia不承擔更新這些信息的責任。

Intellia治療公司

合併業務報表(未經審計)

(金額以千為單位，每股數據除外)

 

 

 

截至12月31日的三個月，

 

 

截至12月31日的12個月，

 

 

 

2021

 

 

2020

 

 

2021

 

 

2020

 

協作收入

 

$

12,854

 

 

$

6,595

 

 

$

33,053

 

 

$

57,994

 

運營費用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研發

 

 

71,161

 

 

 

38,231

 

 

 

229,807

 

 

 

150,408

 

一般事務和行政事務

 

 

22,108

 

 

 

10,763

 

 

 

71,096

 

 

 

44,169

 

總運營費用

 

 

93,269

 

 

 

48,994

 

 

 

300,903

 

 

 

194,577

 

營業虧損

 

 

(80,415

)

 

 

(42,399

)

 

 

(267,850

)

 

 

(136,583

)

其他(費用)收入，淨額：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

權益法投資損失

 

 

(1,325

)

 

 

-

 

 

 

(1,325

)

 

 

-

 

利息收入

 

 

503

 

 

 

207

 

 

 

1,283

 

 

 

2,352

 

其他(費用)收入合計(淨額)

 

 

(822

)

 

 

207

 

 

 

(42

)

 

 

2,352

 

淨虧損

 

$

(81,237

)

 

$

(42,192

)

 

$

(267,892

)

 

$

(134,231

)

每股基本和稀釋後淨虧損

 

$

(1.09

)

 

$

(0.69

)

 

$

(3.78

)

 

$

(2.40

)

加權平均流通股、基本股和稀釋股

 

 

74,427

 

 

 

61,306

 

 

 

70,894

 

 

 

55,987

 

 

Intellia治療公司

合併資產負債表數據(未經審計)

(金額(以千為單位))

 

 

 

十二月三十一日，
2021

 

 

十二月三十一日，
2020

 

現金、現金等價物和有價證券

 

$

1,086,049

 

 

$

597,371

 

總資產

 

 

1,294,464

 

 

 

676,322

 

總負債

 

 

254,220

 

 

 

149,250

 

股東權益總額

 

 

1,040,244

 

 

 

527,072

 

 

 

 

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Intellia聯繫人：

投資者：

伊恩·卡普

投資者關係和公司公關高級副總裁

+1-857-449-4175

郵箱：ian.karp@intelliatx.com


李麗娜
董事，投資者關係
+1-857-706-1612
郵箱：lina.li@intelliatx.com 

 

媒體：
馬特·克倫森

十橋通信

+1-917-640-7930

郵箱：media@intelliatx.com

郵箱：mcrenson@tenbridge gecomications.com

 

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