附件99.1

GBT報告2021年第四季度和全年財務業績

實現了Oxbryta^®(Voxelotor)第四季淨營收為5610萬美元，2021年全年為1.947億美元，同比增長57%

執行關鍵增長機會，突出表現在美國的兒科品牌擴張，歐盟12歲及以上的營銷授權，以及研發管道的推進

強勁的資產負債表，年末現金和投資總額達7.348億美元

今天下午4：30的電話會議。外星人

亞洲網加利福尼亞州南舊金山2月23日電全球血液治療公司(納斯達克市場代碼：GBT)今天公佈了截至2021年12月31日的第四季度和全年的財務業績以及最近的業務進展。

GBT總裁兼首席執行官泰德·W·洛夫(Ted W.Love)醫學博士説：“2021年對於GBT來説是重要的一年，因為我們在美國繼續增加Oxbryta的淨患者數量，同時在我們的工作中取得進展，將這種創新藥物的使用範圍擴大到更多的患者，並推進了我們在鐮狀細胞疾病方面的研發管道，”GBT總裁兼首席執行官泰德·W·洛夫(Ted W.Love)醫學博士説。儘管來自新冠肺炎的持續逆風，包括新變種導致的案件激增，但我們推出的基本面是強大的，反映了我們團隊的奉獻精神。我們正在通過Oxbryta的幾項關鍵增長計劃建立積極的勢頭，突出表現在12月份的ASH年會上提出的新的現實世界證據、FDA批准將Oxbryta的標籤擴大到包括美國4歲以下的患者以及在歐盟獲得突破性的營銷授權。“

我們相信GBT在SCD領域擁有最全面的渠道，基於我們在2021年產生的令人信服的數據，我們的領先發展計劃正在取得出色的進展。這包括在ASH上展示的GBT601的積極的第一階段概念驗證數據，我們相信這證明瞭它有潛力改善SCD患者的臨牀結果，同時減少服藥負擔。我們計劃在2022年年中啟動GBT601的第二階段試驗，因為我們正在努力迅速推進這一令人興奮的計劃。此外，我們正在進行Clacumab的兩個3期試驗，這是我們的P-選擇素抑制劑，正在作為季度劑量幹預進行研究，以減少痛苦的血管閉塞性危象和相關的再次住院的頻率。“

最近的業務進展

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• 實現了Oxbryta^®Voxelotor(Voxelotor)第四季淨銷售額為5610萬美元，同比增長36%。在環比的基礎上，銷售額增長了8%，這主要是由患者需求推動的。2021年全年淨銷售額為1.947億美元，同比增長57%。與上一季度相比，服用Oxbryta的患者淨人數有所增加，而且自推出以來每個季度都在增加。
• 在第四季度記錄了大約800張Oxbryta的新處方。同性戀、雙性戀和變性者仍然相信，當新冠肺炎大流行消退時，新開出的奧施布里塔處方的數量將逐漸增加。GBT預計，在未來一段時間內，新處方最終將超過新冠肺炎之前的水平。
• 美國食品和藥物管理局(FDA)批准Oxbryta用於治療4歲至12歲以下兒童SCD的補充新藥申請(SNDA)和適用於4歲至12歲以下患者的每日一次的新分散片劑劑型的單獨新藥申請(NDA)，並於1月初向患者提供。隨着標籤的擴大，Oxbryta現在有可能接觸到美國超過10萬名SCD患者。¹
• Oxbryta繼續為12歲及以上的患者提供廣泛的支付者保險，超過90%的保險生活可以通過他們的醫療計劃獲得。對於4歲至12歲以下的患者，GBT預計到2022年年中實現廣泛覆蓋。

臨牀

• 在2021年12月的美國血液學會(ASH)年會和博覽會上展示了六張海報，其中包括對Oxbryta的大型真實世界經驗研究的積極結果，以及HOPE 3期試驗開放標籤擴展的長期數據。
• 同樣在ASH上，他展示了該公司正在研究的下一代鐮狀血紅蛋白(HBS)聚合抑制劑GBT021601(GBT601)的一期試驗的概念證明結果。GBT相信這些積極的數據支持GBT601的繼續開發，並預計在2022年年中啟動GBT601的第二階段試驗。
• GBT的ASH海報還覆蓋了對健康志願者進行的clacumab第一階段試驗的數據分析。
• 目前正在進行兩項全球性、隨機、安慰劑對照、關鍵的3期試驗，統稱為Thrive，評估GBT的P-選擇素抑制劑clacumab在潛在降低血管閉塞性危機(VOC)頻率和VOC相關再入院方面的安全性和有效性。
• 2022年2月，啟動了兩項隨機、雙盲、安慰劑對照的多中心試驗，研究Oxbryta的治療效果。3b期試驗將評估兒童和青少年SCD患者(8歲至18歲)的神經認知功能，4期試驗將評估成人和青少年SCD患者(12歲至30歲)的腦血流。
  

公司

• Oxbryta獲得歐盟委員會(EC)的營銷授權，用於治療12歲及12歲以上成人和兒童患者因鐮狀細胞病引起的溶血性貧血，作為單一療法或與羥基脲(羥基脲)聯合使用。這一批准意味着Oxbryta已經在所有歐盟成員國以及冰島、列支敦士登和挪威獲得了營銷授權。在英國，GBT已經向藥品和保健品監管機構(MHRA)提交了營銷授權申請(MAA)，要求使用歐盟決策依賴程序在英國進行營銷授權。
• 根據早期獲得藥品計劃(EAMS)，英國MHRA對Oxbryta獲得了積極的科學意見，這意味着那些患有SCD並符合資格標準的患者可以提前獲得Oxbryta的許可，同時MHRA完成對MAA的審查。
• 任命阿蘭·羅梅羅博士(Alain Romero)為高級副總裁兼醫療事務負責人，加強了公司的領導團隊。阿蘭·羅梅羅博士是一位有30年開發和臨牀經驗的有成就的領導者。
• 撥款400,000美元支持ASH Research Collaborative Data Hub SCD計劃，以幫助擴大SCD在美國的真實數據收集。
• 通過開展融資活動，籌集了約3.84億美元的現金淨收益，增強了公司的資產負債表。GBT完成了3.45億美元2028年到期的可轉換優先票據的發售，並達成了私人談判的上限看漲交易，以減少對GBT普通股的潛在稀釋。該公司還用Pharmakon Advisors LP管理的資金修改了定期貸款，將貸款額外增加1億美元，並將僅限利息的支付期延長至2025年3月31日，將到期日延長至2027年12月17日。
• 連續第二年被納入2022年彭博社性別平等指數(GEI)。GEI衡量性別平等涉及五大支柱：女性領導力和人才渠道、同工同酬和性別同酬、包容性文化、反性騷擾政策和親女性品牌。GBT是全球11個行業的418家公司之一，其中包括23家醫療保健行業的公司。

2021年第四季度和年末的財務業績
2021年第四季度，Oxbryta的總淨產品銷售額為5610萬美元，而2020年第四季度為4130萬美元。2021年全年的產品淨銷售額總額為1.947億美元，而2020年同期為1.238億美元。

截至2021年12月31日的三個月，銷售成本為120萬美元，而2020年同期為100萬美元。2021年全年的總銷售成本為330萬美元，而2020年同期為200萬美元。在FDA於2019年11月批准Oxbryta之前發生的製造成本此前在公司的合併運營報表中記錄為研發費用。GBT預計，隨着在FDA批准之前生產的產品被完全利用，Oxbryta銷售成本佔收入的百分比將在未來幾個時期增加。

截至2021年12月31日的三個月，研發(R&D)費用為5900萬美元，而2020年同期為4110萬美元。截至2021年12月31日的年度研發費用為2.121億美元，而2020年同期為1.551億美元。這兩個可比期研發費用的增加主要是因為與公司的clacumab計劃相關的外部成本增加，包括2021年第四季度發生的530萬美元的臨牀里程碑付款，以及臨牀前、Oxbryta和GBT601計劃。截至2021年12月31日的三個月，發生的研發非現金股票薪酬支出總額為440萬美元，而2020年同期為370萬美元。截至2021年12月31日的一年，發生的研發非現金股票薪酬支出總額為2130萬美元，而2020年同期為1810萬美元。

截至2021年12月31日的三個月，銷售、一般和行政(SG&A)費用為7890萬美元，而2020年同期為5860萬美元。截至2021年12月31日的一年，SG&A費用為2.67億美元，而2020年同期為2.109億美元。兩個比較期間SG&A費用的增加主要是由於與公司在Oxbryta的商業運營相關的專業和諮詢服務增加，以及與員工相關的成本，包括非現金股票薪酬支出。截至2021年12月31日的三個月中，SG&A非現金股票薪酬支出總額為1370萬美元，而2020年同期為1430萬美元。截至2021年12月31日的一年中，SG&A非現金股票薪酬支出總額為5740萬美元，而2020年同期為5340萬美元。

截至2021年12月31日的三個月淨虧損為8760萬美元，而2020年同期為6180萬美元。截至2021年12月31日的三個月，基本和稀釋後每股淨虧損為1.36美元，而2020年同期為1.00美元。截至2021年12月31日的年度淨虧損為3.031億美元，而2020年同期為2.476億美元。截至2021年12月31日的年度，基本和稀釋後每股淨虧損為4.81美元，而2020年同期為4.04美元。

截至2021年12月31日，現金、現金等價物和有價證券總額為7.348億美元，而截至2020年12月31日，現金、現金等價物和有價證券總額為5.609億美元。

電話會議詳細信息
GBT將於2022年2月23日(星期三)下午4：30主持電話會議。ET討論2021年第四季度和全年的財務業績，並提供一般業務最新情況。要參加電話會議，請撥打877-407-3982(國內)或+1201-493-6780(國際)。電話會議的現場音頻網絡直播可以在GBT的網站上收看，網址是www.gbt.com的投資者部分。活動結束後，存檔的音頻網絡廣播將持續一個月。

關於鐮狀細胞病
鐮狀細胞病(SCD)影響着美國超過10萬人，¹據估計，歐洲有5.2萬人，²世界各地數以百萬計的人，特別是那些祖先來自撒哈拉以南非洲的人。³它還影響西班牙裔、南亞、南歐和中東血統的人。⁴SCD是一種終生遺傳的罕見血液疾病，會影響血紅蛋白，血紅蛋白是一種由紅細胞攜帶的蛋白質，將氧氣輸送到全身的組織和器官。⁴由於基因突變，SCD患者會形成被稱為鐮狀血紅蛋白的異常血紅蛋白。通過一種叫做血紅蛋白聚合的過程，紅細胞變得鐮刀狀--脱氧、新月形和僵硬。^4,5,6鐮刀過程會導致溶血性貧血(由於紅細胞被破壞而導致血紅蛋白降低)以及毛細血管和小血管堵塞，從而阻礙血液和氧氣在全身的流動。向組織和器官輸送的氧氣減少可能導致危及生命的併發症，包括中風和不可逆轉的器官損傷。^5,6,7,8SCD的併發症始於兒童早期，可能包括神經認知障礙、急性胸部綜合徵、隱性和顯性中風等嚴重問題。⁹

關於Oxbryta^®(體素推進器)
Oxbryta(Voxelotor)是一種口服療法，每天一次，用於鐮狀細胞病(SCD)患者。Oxbryta的工作原理是增加血紅蛋白對氧氣的親和力。由於氧合鐮狀血紅蛋白不會聚合，Oxbryta可抑制鐮狀血紅蛋白聚合以及由此導致的紅細胞鐮狀和破壞，從而導致溶血和溶血性貧血，這是每個SCD患者面臨的主要病理變化。通過治療溶血性貧血和改善全身氧氣輸送，GBT相信Oxbryta有可能改變SCD的病程。

2019年11月，美國食品和藥物管理局(FDA)加速批准Oxbryta片劑用於治療12歲及以上成人和兒童SCD，2021年12月，FDA擴大了Oxbryta在美國4歲及以上患者治療SCD的批准使用範圍。¹⁰作為美國4歲及4歲以上患者加速批准的條件，GBT將繼續在HOPE-KILDS 2研究中研究Oxbryta，這是一項使用經顱多普勒(TCD)血流速度評估該療法降低2至14歲兒童中風風險的能力的批准後驗證性研究。

認識到新的SCD治療方法的迫切需要，FDA批准Oxbryta Breakthrough Treatment、Fast Track、孤兒藥物和罕見兒科疾病名稱用於SCD患者的治療。此外，Oxbryta還獲得了享有盛譽的2021年格倫美國大獎賽“最佳生物技術產品”獎，該獎項由格倫基金會頒發。

Oxbryta已被歐洲藥品管理局(EMA)授予優先藥品(PRIME)稱號，Oxbryta被歐盟委員會(EC)指定為治療SCD患者的孤兒藥品，Oxbryta在英國被藥品和醫療保健產品監管機構(MHRA)授予前景看好的創新藥物(PIM)稱號。2022年2月，歐盟委員會(EC)批准Oxbryta作為單一療法或與羥基脲(羥基脲)聯合使用，用於治療12歲及12歲以上成人和兒童SCD引起的溶血性貧血。此外，阿拉伯聯合酋長國(阿聯酋)的衞生和防禦部(MOHAP)已批准Oxbryta用於治療12歲及以上成人和兒童的SCD。

請單擊此處查看美國Oxbryta的重要安全信息和完整的預描述信息，包括患者信息。

全球血液治療公司簡介
全球血液治療公司(GBT)是一家生物製藥公司，致力於發現、開發和提供改變生活的治療方法，為服務不足的患者羣體帶來希望。成立於2011年的GBT正在實現其目標，即改變鐮狀細胞疾病(SCD)的治療和護理，SCD是一種終生的、毀滅性的遺傳性血液疾病。該公司已經推出了Oxbryta^®美國食品及藥物管理局(FDA)批准的首個直接抑制鐮狀血紅蛋白(HBS)聚合的藥物(Voxelotor)，這是SCD患者紅細胞呈鐮狀狀的根本原因。GBT還在推進其在SCD中的流水線計劃，推出了Clacumab和GBT021601(GBT601)。Clacumab是一種處於第三階段開發中的P-選擇素抑制劑，用於解決與這種疾病相關的疼痛危機。GBT021601(GBT601)是該公司的下一代HBS聚合抑制劑。此外，GBT的藥物發現團隊正在開發新的目標，以開發SCD的下一代治療方法。欲瞭解更多信息，請訪問www.gbt.com，並在Twitter@GBT_NEWS上關注該公司。

前瞻性陳述
本新聞稿中的某些陳述屬於1995年“私人證券訴訟改革法”所指的前瞻性陳述，包括包含“將”、“預期”、“計劃”、“相信”、“預測”、“估計”、“預期”和“打算”或類似表述的陳述。這些前瞻性陳述是基於GBT目前的預期，實際結果可能大不相同。本新聞稿中的陳述可能包括非歷史事實的陳述，它們被認為是1933年證券法(修訂後)第27A節和1934年證券交易法(修訂後)第21E節意義上的前瞻性陳述。GBT打算髮表這些前瞻性聲明，包括關於GBT的優先事項、承諾、奉獻、重點、目標、使命、願景和定位的聲明；Oxbryta的安全性、有效性和作用機制以及其他產品特徵；Oxbryta的商業化、知名度、交付、可用性、用途以及商業和醫療潛力，包括相關倡議的使用、意義和潛力；FDA批准監管文件以擴大Oxbryta在美國的批准用於更多患者和在美國的兒科配方，以及EC對Oxbryta的營銷授權的意義，包括接觸到更多患者的可能性；2021年產生並在ASH上提交的數據的意義；Oxbryta的付款人覆蓋範圍，包括4歲至12歲以下的患者覆蓋範圍；EAMS下積極科學意見的意義，包括患者准入；正在進行和計劃中的研究、臨牀試驗和註冊，以及相關方案、活動、時間、, ；2021年活動和成就的重要性以及潛在增長的機遇和倡議；新冠肺炎大流行和相關預期，包括對處方的潛在影響；擴大Oxbryta的批准使用，包括相關的監管和其他活動和預期；上限呼叫交易的潛在影響，包括稀釋影響；對SCD的治療、護理和病程的影響以及減輕相關併發症；GBT候選藥物和流水線的安全性、有效性、作用機制、進展和潛力；並致力於新的目標以及發現、開發和提供治療方法，這些都將被證券法第27A節和證券交易法第21E節中包含的前瞻性聲明的安全港條款所涵蓋，GBT做出這一聲明是為了遵守這些安全港條款。這些前瞻性陳述反映了GBT目前對其計劃、意圖、預期、戰略和前景的看法，這些看法是基於公司目前掌握的信息和公司所做的假設。GBT不能保證計劃、意圖、預期或戰略一定會實現或實現，而且，實際結果可能與前瞻性陳述中描述的大不相同，會受到各種GBT無法控制的風險和因素的影響，包括但不限於與“新冠肺炎”大流行有關的風險和不確定性，包括對GBT業務(包括商業化活動、監管努力、研發、企業發展活動和經營結果)的影響程度和持續時間。這將取決於高度不確定和無法準確預測的未來發展。, 例如，大流行的最終持續時間，美國和其他國家的旅行限制，隔離，社會距離和企業關閉要求，以及全球採取的控制和治療疾病的行動的有效性；GBT正在繼續建立其商業化能力，可能無法成功地將Oxbryta商業化的風險；與GBT依賴第三方進行研究、開發、製造、分銷和商業化活動相關的風險；政府和第三方付款人行動，包括與報銷和定價相關的行動；與競爭性治療和其他可能限制Oxbryta需求的變化相關的風險和不確定性；監管機構可能需要額外的研究或數據來支持Oxbryta繼續商業化的風險；在商業化或臨牀開發期間可能觀察到與藥物相關的不良事件的風險；數據和結果可能不符合監管要求或不足以用於進一步開發、監管審查或批准；Pharmakon貸款義務的遵守情況；以及GBT合作、許可和分銷協議下活動的時間和進展；除了GBT在截至2020年12月31日的財年的Form 10-K年度報告、GBT提交給美國證券交易委員會(SEC)的最新Form 10-Q季度報告以及GBT在隨後提交給美國證券交易委員會的文件中對潛在風險、不確定性和其他重要因素的討論中陳述的風險之外，這些風險還包括GBT在截至2020年12月31日的財年的Form 10-K年度報告以及GBT提交給美國證券交易委員會的最新Form 10-Q季度報告中闡述的風險。除非法律要求，GBT不承擔公開更新任何前瞻性陳述的義務，無論是由於新信息、未來事件或其他原因。

參考文獻

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10. 奧施布里塔(體感)片劑和口服混懸劑用片劑。加利福尼亞州舊金山南部全球血液治療公司；2021年12月。

全球血液治療公司

簡明合併操作報表
(未經審計)
(以千為單位，不包括每股和每股金額)

全球血液治療公司

簡明綜合資產負債表

(單位：千)

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