Exhibit 99.1

BioMarin公司宣佈2021年第四季度和全年財務業績和公司最新情況

·2021年全年總收入18.5億美元；不包括Kuvan的收入同比增長11%

·公司提供2022年全年總收入指引20.5億美元至21.5億美元，按區間中值計算，同比增長14%；過渡到GAAP盈利能力

·在2021年獲得批准後，VOXZOGO™正在歐洲、美國和其他地區大力商業化推出用於治療患有軟骨發育不全兒童的VOXZOGO™；2022年VOXZOGO Net Product收入的全年指導增加到9,000萬美元至1,1500萬美元之間

·宣佈Valoctocogene Roxparvovec治療嚴重血友病A的陽性兩年療效數據，以支持美國和歐洲監管衞生局在2022年的審查

財務亮點(百萬美元，每股數據除外，未經審計)

			截至12月31日的三個月，																		截至12月31日的12個月，
			2021						2020						%變化						2021						2020						%變化
總收入			$	449.8					$	452.1					(1)		%				$	1,846.3					$	1,860.5					(1)		%
BioMarin銷售的淨產品收入(1)			$	414.9					$	435.8					(5)		%				$	1,660.7					$	1,675.8					(1)		%
Vimizim淨產品收入			$	156.3					$	142.5					10		%				$	623.1					$	544.4					14		%
Naglazyme淨產品收入			$	83.1					$	119.7					(31)		%				$	380.4					$	391.3					(3)		%
Kuvan淨產品收入			$	68.5					$	89.0					(23)		%				$	285.8					$	457.7					(38)		%
Palynziq淨產品收入			$	63.8					$	49.6					29		%				$	237.5					$	171.0					39		%
Brineura淨產品收入			$	37.4					$	35.0					7		%				$	128.0					$	110.2					16		%
Voxzogo淨產品收入			$	5.8					$	—					不適用						$	5.9					$	—					不適用
Alduazyme淨產品收入			$	20.3					$	1.2					NM(2)						$	122.8					$	130.1					(6)		%
公認會計準則淨收益(虧損)			$	(57.9)					$	22.1											$	(64.1)					$	859.1
GAAP每股淨收益(虧損)-基本			$	(0.32)					$	0.12											$	(0.35)					$	4.75
GAAP每股淨收益(虧損)-稀釋			$	(0.32)					$	0.12											$	(0.35)					$	4.53
非GAAP收入(3)			$	7.1					$	39.5											$	242.8					$	312.2

(1)BioMarin公司銷售的產品淨收入是Vimizim、Naglazyme、Kuvan、Palynziq、Brineura和Voxzogo(以前稱為Vosoritie)在截至2021年12月31日的3個月和12個月的收入總和，每個收入都是根據美國公認會計原則(美國GAAP)計算的。賽諾菲(正式名稱為賽諾菲Genzyme)是BioMarin公司Aldurazyme的唯一客户，負責向第三方營銷和銷售Aldurazyme。有關按產品列出的產品淨收入的表格，請參閲第10頁。2020年1月，BioMarin在一筆出售交易中將Firdapse資產剝離給第三方。此次出售反映在公司截至2020年12月30日的12個月的綜合財務報表中；由於這項交易，BioMarin不再確認Firdapse的產品淨收入。

(2)沒有意義

(3)本公司將非GAAP收入定義為報告的GAAP淨收益/虧損，不包括淨利息支出、所得税撥備(受益)、折舊費用、攤銷費用、股票薪酬費用、或有對價費用，以及在一定時期內的某些其他特定項目。請參閲本新聞稿第11頁開始的非GAAP信息，以全面討論該公司的非GAAP財務信息，並與根據美國GAAP報告的可比信息進行核對。

加利福尼亞州聖拉斐爾(2022年2月23日)-生物馬林製藥公司(納斯達克代碼：BMRN)(生物馬林或公司)今天宣佈了截至2021年12月31日的第四季度和全年財務業績。

BioMarin董事長兼首席執行官讓-雅克·比納梅(Jean-Jacques Bienaimé)表示：“在2021年期間，我們為2022年恢復兩位數的收入增長和盈利能力奠定了基礎。”我們對2021年的全年業績感到高興，儘管受到Kuvan在美國失去獨家經營權的影響，但業績表現穩健。在2021年Voxzogo在美國、歐洲和巴西獲得全球批准後，尋求治療患有軟骨發育不全的孩子的家庭的熱情非常令人鼓舞。我們很高興家庭現在有了批准的治療選擇，我們期待着在未來幾個季度推出Voxzogo時增加使用Voxzogo的機會。“

Bienaimé先生接着説：“隨着Voxzogo在全球許多國家處於啟動模式，監管團隊正專注於我們下一個重要的潛在批准，即valoctocogene roxparvovec基因療法用於治療嚴重血友病A。2022年1月公佈的這項由134名參與者參與的3期研究的兩年數據達到了所有主要和次要療效終點。研究結果具有臨牀意義，顯示出優於標準護理，與基線相比，年出血率降低了85%。我們預計在2022年第二季度重新提交美國的申請，並在2022年第二季度繼續期待歐洲的意見。隨着valoctocogene roxparvovec在歐洲和美國的潛在批准，以及Voxzogo的持續強勁推出，我們預計2022年對BioMarin和我們尋求服務的患者來説將是變革性的一年。“

財務亮點：

·2021年第四季度的總收入為4.498億美元，與2020年同期基本持平，儘管美國Kuvan市場繼續受到侵蝕。產品級別的顯著收入波動如下：

·由於賽諾菲(Sanofi)的產品交付時間安排，Aldurazyme的產品收入更高。BioMarin Aldurazyme的收入受到產品發佈和控制權移交給賽諾菲的時機的推動。由於這樣的時機，2021年第四季度的收入相對高於2020年。

·Palynziq產品收入增加，主要是因為美國有更多患者實現了維持劑量的收入，以及新患者開始治療。Palynziq在BioMarin的歐洲、中東和非洲(EMEA)地區的商業推出繼續通過個別國家層面的定價和報銷談判取得進展。

·更高的Vimizim產品收入主要是由中東和拉丁美洲的訂單時機推動的。

·Voxzogo於2021年第三季度和第四季度獲得歐洲藥品管理局(EMA)和美國食品和藥物管理局(FDA)的批准，與批准同期在該地區啟動商業銷售。

這些因素被以下因素所抵消：

·Naglazyme產品收入下降的主要原因是來自拉丁美洲、中東和歐洲的訂單時間安排。較高的患者依從率和患者同比增長反映了強勁的潛在需求。

·Kuvan產品收入下降，主要原因是美國失去獨家經營權導致的仿製藥競爭，這與預期一致。

·2021年第四季度GAAP淨虧損增至5790萬美元，而2020年同期GAAP淨收益為2210萬美元，主要原因如下：

·2020年税收優惠增加，原因是收入管轄組合的變化，以及完成向愛爾蘭子公司轉讓某些知識產權的實體內轉讓帶來的相關税收影響。2021年沒有類似的交易。

·銷售、一般和行政(SG&A)費用增加，主要是因為支持Voxzogo商業推出的商業化活動增加，以及行政成本增加。

·2021年第四季度的非GAAP收入降至710萬美元，而2020年同期的非GAAP收入為3950萬美元。與2020年同期相比，本季度非GAAP收入減少的主要原因是SG&A和研發(R&D)費用增加。

後期監管投資組合(Voxzogo和valoctocogene roxparvovec)

·2021年8月，歐盟委員會批准Voxzogo用於治療2歲及以上兒童。2021年11月，巴西和美國也獲得了監管部門的批准，允許5歲及5歲以上的兒童使用開放的生長板。推出工作正在積極進行，市場準入和報銷進展如期進行。到2022年2月15日，全球估計有210名兒童正在接受商業Voxzogo治療，美國估計還有54名兒童正在接受治療。

·日本和澳大利亞正在對Voxzogo進行營銷授權審查，這兩個國家可能會在2022年獲得批准。2021年底，有七個活躍的市場為Voxzogo的銷售做出了貢獻。

·今天，該公司宣佈了Voxzogo第二階段隨機、雙盲、安慰劑對照研究的最新進展，該研究針對五歲以下患有軟骨發育不全的嬰幼兒。52周的結果顯示，與安慰劑相比，Voxzogo在身高Z分數、年化增長速度和總體研究人羣中的比例方面傾向於支持Voxzogo。身高Z分數衡量的是根據年齡和性別調整後的身高。安全性概況與第3階段Voxzogo 301研究中的老年受試者和目前的標籤人羣大體一致。嚴重不良事件(SAE)在安慰劑組(18%)高於接受Voxzogo治療的兒童(7%)。所有的SAE，包括治療組中的一次致命的SIDS事件，被調查人員認為與治療無關。據報道，在治療組中，睡眠呼吸暫停事件略有增加，嚴重程度為輕度或中度，不需要停止治療。當睡眠研究和MRI數據可用時，將對這些事件進行全面評估。BioMarin打算啟動與監管衞生當局的討論，討論下一步努力擴大這一年輕羣體獲得Voxzogo治療的機會。

·歐洲藥品管理局(EMA)批准了BioMarin針對valoctocogene roxparvovec的營銷授權申請(MAA)，從而在2022年第二季度產生了預期的人用藥品委員會(CHMP)意見。BioMarin已經向EMA提供了第8-1代研究的兩年隨訪安全性和有效性數據。

·基於第8-1代研究的兩年隨訪安全性和有效性數據的有利結果，BioMarin的目標是在2022年第二季度重新提交valoctocogene roxparvovec的生物製品許可證申請(BLA)。如果重新提交符合FDA對2020年8月收到的完整回覆信的迴應，BioMarin預計重新提交之後將由FDA進行為期6個月的審查程序。

早期開發組合(BMN 307、BMN 255、BMN 331、BMN 351、BMN 349、DINA-001)

·PKU的候選BMN 307基因治療產品：2021年9月，FDA暫停了PHEarless的臨牀應用，這是一項評估BMN 307的1/2期研究，該研究是一種用於成人苯丙酮尿症(PKU)的AAV5-苯丙氨酸羥化酶(PAH)基因療法。這一暫停是基於一個模型的臨牀前研究結果，該模型旨在瞭解BMN 307活性在攜帶兩個生殖系突變的小鼠中的持久性，其中一個導致小鼠免疫缺陷。2022年2月，FDA要求從

評估人類研究參與者的理論致癌風險的額外非臨牀研究，預計需要幾個季度的時間。該公司將在可用時傳達該計劃的後續步驟。

·BMN 255用於治療原發性高草酸尿症1型(慢性腎臟疾病的一個子集)：BMN 255的研究新藥申請(IND)正在進行中，該公司正在為受試者提供劑量選擇，預計將於2022年下半年進行高級研究。BioMarin相信，提供一種有效的、口服生物利用的小分子，如BMN 255，可能能夠顯著減輕某些慢性腎臟疾病患者的疾病和治療負擔。

·遺傳性血管性水腫(HAE)候選基因治療產品BMN 331：該公司宣佈，其評估BMN 331的1/2期HAERMONY研究開放註冊。BMN 331是一種針對遺傳性血管性水腫(HAE)患者的AAV5介導的調查性基因療法。此外，FDA還授予BMN 331孤兒疾病指定地位。

·BMN 351治療Duchenne肌營養不良症(DMD)：BMN 351繼續進行IND研究，這是一種針對51跳過型DMD患者的反義寡核苷酸療法。BMN 351是利用熟悉的化學和高級生物學開發的，通過靶向一個新的上游剪接增強子位點，在臨牀前模型中顯示出更好的結合親和力和代謝穩定性。臨牀前數據表明，將近全長的dystrophin蛋白恢復到以前達到的高達40%的水平，將把表型從快速喪失轉變為持久地保持力量和行走能力。BioMarin預計將在2022年上半年為BMN 351申請IND，並預計在2022年第四季度治療患有Duchenne肌營養不良的臨牀試驗參與者。

·BMN 349治療α-1抗胰蛋白酶缺乏症：臨牀前研究表明，BMN 349是一種口服生物利用型小分子，起效快，效力高，可滴定。臨牀前研究結果對當前管理的潛在改善有很大影響，特別是在治療負擔方面，特別是對於需要迅速採取行動的嚴重病例。BioMarin的目標是在2023年下半年提交IND。

·針對MYBPC3肥厚型心肌病(HCM)的DINA-001：在2020年宣佈與基因治療平臺公司DiNAQOR合作開發治療罕見遺傳性心肌病的新基因療法後，DINA-001的臨牀前研究正在進行中。MYBPC3基因突變是遺傳性HCM最常見的原因。早期研究表明，基因治療介導的基因轉移可導致心肌組織中心肌肌球蛋白結合蛋白C(MyBP-C)基因產物的廣泛表達，從而使心肌鬆弛動力學正常化，並有可能改善心肌病患者的疾病表型。BioMarin的目標是在2023年提交IND。

2022年全年財務指引(單位：百萬，不包括%)

(1)除非GAAP收入外，所有財務指導項目均根據美國GAAP計算。請參閲本新聞稿第11頁開始的非GAAP信息，以全面討論公司的非GAAP財務信息，並與相應的GAAP報告信息進行核對。

BioMarin將於今天(2022年2月23日星期三)下午4：30主持電話會議和網絡直播，討論2021年第四季度和今年迄今的財務業績。Et.該活動可在BioMarin網站的投資者部分訪問，網址為：www.bibiarin.com。

美國/加拿大撥入號碼：866.502.9859			重播撥入號碼：855.859.2056
國際撥入號碼：574.990.1362			重播國際撥入號碼：404.537.3406
會議ID：6284849			會議ID：6284849

關於BioMarin

BioMarin是一家全球性生物技術公司，為患有嚴重和危及生命的罕見疾病和醫療條件的人開發和商業化創新療法。該公司挑選代表重大未得到滿足的醫療需求、對生物學有深入瞭解並有機會率先推向市場或提供比現有產品顯著優勢的疾病和條件的候選產品。該公司的產品組合包括7種商業產品和多種臨牀和臨牀前候選產品，用於治療各種疾病。

欲瞭解更多信息，請訪問www.biobarin.com。

前瞻性陳述

本新聞稿以及相關的電話會議和網絡直播包含有關BioMarin製藥公司(BioMarin)業務前景的前瞻性陳述，包括但不限於以下陳述：對2022年全年總收入、產品淨收入、研發費用、銷售、一般和行政費用、銷售成本、GAAP淨虧損、非GAAP收入和其他特定收益表指導的預期；經營活動的現金流量；商業產品訂單的時間安排；BioMarin的臨牀開發和商業前景的時機，包括宣佈臨牀研究和試驗的數據；BioMarin候選產品和商業產品的臨牀開發和商業化，包括(I)BioMarin計劃在2022年第二季度重新向FDA提交valoctocogene roxparvovec的BLA，以及第三階段第8-1期研究的所有受試者兩年的隨訪結果；(Ii)BioMarin預期在2022年上半年提交BMN 351的IND申請；(Iii)BioMarin預期在2022年上半年提交BMN 349的IND申請(Iv)BioMarin與DiNAQOR合作創建基因療法，包括BioMarin的目標是在2023年為DINA-001提交IND，(V)BioMarin計劃啟動與監管衞生當局的討論，討論下一步努力擴大Voxzogo對患有軟骨發育不全的5歲以下嬰幼兒的使用，以及(Vi)BMN 307的臨牀持有狀況和潛在的進一步臨牀開發；BioMarin候選產品的潛在批准和商業化，包括用於治療軟骨發育不全的Voxzogo和用於治療嚴重血友病A的valoccogene roxparvovec，以及此類批准決定的時間, 包括(I)Voxzogo可能於2022年在日本和澳大利亞獲得批准，(Ii)針對valoctocogene roxparvovec的BLA重新提交，以及CHMP對我們針對valoctocogene roxparvovec的MAA的預期意見(分別在2022年第二季度)，以及(Iii)FDA對我們針對valoctocogene roxparvovec重新提交的BLA的審查程序的持續時間(如果重新提交滿足FDA對此外，BIOMARIN預計(I)2022年營收和盈利能力將實現兩位數增長，(Ii)隨着產品發佈在未來幾個季度繼續推進，Voxzogo的市場準入將不斷擴大，(Iii)Palynziq在BioMarin的歐洲、中東和非洲地區的商業推出將通過個別國家層面的定價和報銷談判繼續取得進展，以及(Iv)2022年將是BIOMARIN轉型的一年。

這些前瞻性陳述是預測，涉及風險和不確定因素，因此實際結果可能與這些陳述大不相同。這些風險和不確定性包括但不限於：BioMarin在其商業產品商業化方面的成功，包括BioMarin預計新冠肺炎大流行對其全球收入來源的影響，包括由於需求中斷(如錯過患者輸液和新患者延遲開始治療)；當前和計劃中的臨牀前研究和臨牀試驗的結果和時間，以及新冠肺炎大流行對以下方面的潛在影響：(I)BioMarin繼續進行此類臨牀前研究和臨牀試驗的能力，以及(Ii)此類臨牀前研究和臨牀試驗的時間，以及BIOMARIN的商業產品和候選產品的成功生產能力；食品和藥物管理局、歐盟委員會和其他監管機構對所描述的每一種產品和候選產品做出決定的內容和時機，包括新冠肺炎疫情對監管機構發佈此類決定的能力和做出這些決定的時機的潛在影響；這些產品的市場；BIOMARIN的商業產品的實際銷售情況以及新冠肺炎大流行可能對此類銷售產生的影響；BIOMARIN商業產品的仿製版本的推出，特別是KUVAN的仿製版本的推出；以及那些在BioMarin公司提交給美國證券交易委員會(美國證券交易委員會)的文件中詳細描述的因素，包括但不限於BioMarin公司截至9月30日的10-Q表格季度報告中“風險因素”標題下包含的因素, 2021年，因為這些因素可能會在任何後續報告中更新。敦促股東不要過度依賴前瞻性陳述，這些前瞻性陳述僅説明截至本文發佈之日的情況。BioMarin沒有義務，明確表示不承擔任何更新或改變任何前瞻性陳述的義務，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

BioMarin®、Brineura®、Kuvan®、Naglazyme®、Palynziq®和Vimizim®是BioMarin製藥公司或其附屬公司的註冊商標。VOXZOGO™是BIOMARIN製藥公司的商標，ALDURAZYME®是BIOMARIN/Genzyme LLC的註冊商標。本新聞稿中出現的所有其他品牌名稱和服務標記、商標和其他商標名均為其各自所有者的財產。

生物馬林製藥公司。

壓縮合並資產負債表

2021年12月31日和2020年12月31日

(單位為千美元，每股除外)

(1)2020年12月31日的餘額來自公司於2021年2月26日提交給美國證券交易委員會(SEC)的10-K表格年度報告(截至2020年12月31日)中包含的經審計的綜合財務報表。

生物馬林製藥公司。

簡明合併業務報表

截至2021年12月31日和2020年12月31日的三個月零十二個月

(單位為千美元，每股除外)

生物馬林製藥公司。

簡明合併現金流量表

截至2021年12月31日和2020年12月31日的12個月

(單位：千美元)

下表顯示了按產品劃分的產品淨收入：

按產品劃分的淨產品收入

(單位：百萬美元)

(1)2020年1月，BioMarin在一次出售交易中將Firdapse資產剝離給第三方。此次出售反映在公司截至2020年12月31日的12個月的綜合財務報表中；由於這項交易，BioMarin不再從Firdapse獲得淨產品收入。

非GAAP信息

本新聞稿中公佈的結果包括GAAP信息和非GAAP信息。本新聞稿中使用的非GAAP收入被公司定義為GAAP淨收益/虧損，不包括淨利息支出、所得税撥備、折舊費用、攤銷費用、基於股票的補償費用、或有對價費用以及在某些時期的某些其他特定項目，具體情況如下。此外，BioMarin公司在本新聞稿中還包括了這些調整對每個提出時期的GAAP淨收益/虧損的某些組成部分的影響。在這方面，非GAAP收入及其組成部分(包括非GAAP銷售成本、非GAAP研發費用、非GAAP銷售、一般和行政費用、非GAAP無形資產攤銷和或有對價、非GAAP出售無形資產收益和非GAAP所得税收益)是按照與整體非GAAP計量相同的基礎編制的經營項目明細表，因此也是其組成部分。

BioMarin定期在內部使用GAAP和非GAAP結果和預期來評估其財務經營業績，並評估與其主要業務活動相關的關鍵業務決策：創新生物療法的發現、開發、製造、營銷和銷售。由於非GAAP收入及其組成部分是BioMarin的重要內部衡量標準，該公司認為，與BioMarin的GAAP信息一起提供這一信息將增強投資者和分析師有意義地比較公司一段時期的業績和與其前瞻性指導的能力，並確定公司主要業務的經營趨勢。BioMarin還在內部使用非GAAP收入來了解、管理和評估其業務，並做出運營決策，高管的薪酬在一定程度上是基於這一衡量標準。

非GAAP收入及其組成部分不應作為可比GAAP措施的替代或優於單獨考慮，應與根據GAAP編制的綜合財務信息一併閲讀。投資者應注意，非GAAP信息不是根據任何一套全面的會計規則或原則編制的，並不反映與根據GAAP確定的公司經營結果相關的所有金額。投資者還應該注意到，這些非GAAP指標沒有GAAP規定的標準化含義，因此，它們對投資者的有用性是有限的。此外，公司未來可能不時會有其他項目不包括在其非GAAP計量中；同樣，本公司未來可能不再排除其歷史上在其非GAAP計量中排除的項目。由於非標準化定義，BioMarin在本新聞稿和所附表格中使用的非GAAP衡量標準的計算方法可能與其他公司使用的類似名稱的衡量標準不同，因此可能無法直接進行比較。

下表顯示了GAAP淨收入(虧損)與非GAAP收入的對賬情況：

GAAP淨收益(虧損)與非GAAP收益的對賬

(單位：百萬美元)

(未經審計)

(1)是一筆8120萬美元的費用，與上市前的valoctocogene roxparvovec庫存有關，扣除基於股票的補償，這是預期的監管批准意外延誤的結果。

(2)指在2020年第二季度支付給第三方並確認為研發費用的預付許可費。

(3)列載於截至2022年12月31日的指導年度的調整/核對項目是為了便於將非GAAP收入與其最接近的GAAP財務指標GAAP淨收益(虧損)進行核對。該公司指出，上述每個對賬項目中包含的具體金額代表從GAAP淨收入(虧損)到非GAAP收入的基本調整的近似值，由於這些項目的不確定性和潛在的變異性，每個對賬項目2022年的實際結果在某些情況下可能與上面列出的金額大不相同。

以下對報告給非GAAP信息的GAAP進行了調整，詳細説明瞭非GAAP調整對公司每個時期經營業績的某些組成部分的影響。

某些GAAP報告信息與非GAAP信息的對賬

(單位：百萬美元)

(未經審計)

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