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UnQure和CSL Behring宣佈在血友病B患者的Etranacogene Dezparvovec基因治療的HOPE-B關鍵試驗中實現了主要終點

~血友病最大的基因治療研究 B在穩定的因子IX(FIX)表達後實現了年化出血率非劣勢的主要終點，評估時間為18個月 在單劑etranacogene去扎巴伏維後進行評估 ~

~Etranacogene dezparvovec也達到了次要終點，顯示出與基線FIX預防治療相比，在降低年出血率方面的統計優勢 ~

~穩定和持久的固定水平，在18個月時，完整研究人羣的平均固定活動為正常的36.9%，而在6個月時，平均固定活動為正常的39.0% ~

~支持uniQure成功完成etranacogene dezparvovec工藝驗證的製造操作 ~

馬薩諸塞州列剋星敦和荷蘭阿姆斯特丹， 賓夕法尼亞州普魯士國王，2021年12月9日-全球生物治療領先者CSL Behring和為嚴重醫療需求患者提供變革性治療的領先基因治療公司Unquure(納斯達克代碼：QURE)今天宣佈，正在研究的腺相關病毒5種 (Aav5)基因etranacogene dezparvovec在關鍵的III期HOPE-B基因治療試驗中，在服藥18個月後，與基線因子IX(FIX) 預防性治療相比，達到了預先指定的主要 終點，即年出血率(ABR)不低於基線。這項研究還成功地實現了次要終點，顯示了與基線FIX預防治療相比，在減少ABR方面的統計優勢。

關鍵研究的主要終點 是在獲得穩定的固定表達後52周的ABR，與6個月的導入期相比，將所有出血視為真出血，而不考慮 調查者的裁決 。對於這一終點，ABR在輸液後7個月至18個月進行了測量，以確保觀察期代表可能穩定的FIX轉基因表達。次要終點包括給藥後固定活動的評估 和ABR的統計優勢。

UnQure公司研究和開發總裁裏卡多·多爾梅奇博士説：“我們對這是針對血友病B患者的基因療法的最大規模和第一個關鍵試驗得出的這些最重要的結果感到非常高興。HOPE-B數據不僅在經過12個月或更長時間穩定的FIX表達後，在年化出血率方面實現了預先指定的 非劣勢的主要終點，而且在減少年化出血方面也達到了次要的 終點，同時繼續展示了固定水平的耐久性和穩定性以及到目前為止的研究中的 其他益處。“

他接着説：“我們代表uniQure向所有HOPE-B臨牀試驗患者和他們的家屬以及試驗調查人員致以衷心的感謝。我們現在期待着與CSL Behring合作完成監管提交，我們希望這將使etranacogene dezparvovec向世界各地的血友病B患者更近一步。”

在2020年6月與CSL Behring簽訂商業化和許可協議以獲得etranacogene dezparvovec的獨家全球權利之前，uniQure領導了etranacogene dezparvovec的多年臨牀開發 。本月早些時候，uniQure成功完成了支持etranacogene dezparvovec驗證流程 的製造操作。

Etranacogene dezparvovec已獲得美國食品和藥物管理局(FDA)的突破性 治療指定，並獲得歐洲藥品管理局(European Medicines Agency)的 優先藥物(Prime)監管倡議。CSL Behring計劃於2022年上半年提交監管申請，要求etranacogene dezparvovec 在美國和歐盟上市。

第一行數據結果

在這項關鍵試驗中，共有54名患者接受了單劑量的etranacogene dezparvovec治療，其中53名患者完成了至少18個月的隨訪。

穩定的FIX表達後所有出血的ABR值在18個月時評估為1.5，而導入期至少6個月的ABR值為4.19%，在HOPE-B試驗中達到了主要的非劣勢 終點和次要的優勢終點(p=0.0002)。調查員裁決的固定治療出血的ABR為 0.83，而導入ABR為3.65(p

HOPE-B關鍵試驗的數據顯示， 名患者在輸注後18個月繼續表現出持久、持續的FIX活性增加，根據基於APTT的一期凝血試驗測量，平均FIX活性為正常的36.9%，而在輸注後6個月的平均FIX活性為正常的39.0%。

Etranacogene dezparvovec一般耐受性良好 ，超過80%的不良反應被認為是輕微的。一名77歲的患者在服藥後65周死於尿毒症和心源性休克，調查人員和公司贊助商認為這與治療無關。在1例患者中發現了肝細胞癌(HCC)的嚴重不良事件。對HCC和鄰近組織的獨立分子表徵和載體整合分析支持了研究者和公司贊助商的結論，即HCC與etranacogene dezparvovec的治療無關。 沒有報道需要修復的抑制劑。

CSL Behring負責研究和開發的副總裁布拉姆·戈爾茨坦(Brahm Goldstein)説：“這些令人鼓舞的結果説明瞭基因療法必須成為血友病B患者的長期治療選擇的潛力，我們期待着在不久的將來與醫學界分享 更詳細的數據”，CSL Behring負責研究和開發的副總裁布拉姆·戈爾茨坦(Brahm Goldstein)説。這一里程碑推動了我們在2022年上半年朝着預期的監管提交做出的努力。

HOPE-B關鍵試驗設計

關鍵的第三階段HOPE-B試驗是一項多國、開放標籤的單臂研究，旨在評估etranacogene dezparvovec的安全性和有效性。54名成年血友病B患者被歸類為重度或中度嚴重(定義為低於或等於正常FIX活動度的2%)和需要預防性FIX替代治療的患者，他們在6個月的前瞻性觀察期內被登記，在此期間，他們 繼續使用他們目前的護理治療標準來建立基線的年出血率。患者在進入研究時沒有預防性的免疫抑制 。在6個月的引導期後，患者接受一次靜脈注射埃拉新地扎洛韋，劑量為2x10^13gC/kg。患者沒有被排除在基於預先存在的AAV5中和抗體(NAB)的試驗之外。在這項研究中，43%的患者在服藥前觀察到的最大滴度超過3200的情況下，已經存在NAB到AAV5 。

關於uniQure

UnQure正在兑現基因療法的承諾 ，這是一種具有潛在療效的單一療法。我們正在利用我們模塊化和經驗證的技術平臺 快速推進一系列專利基因療法，用於治療血友病 B、亨廷頓病、Fabry病、脊髓小腦性共濟失調3型顳葉癲癇、阿爾茨海默病、帕金森氏症和肌萎縮側索硬化症患者。Www.uniQure.com

關於CSL Behring

CSL Behring 是一家以拯救生命的承諾為動力的全球生物療法領先者。我們專注於利用最新的 技術滿足患者的需求，為免疫學、血液學、心血管和代謝、呼吸和移植治療領域的患者發現、開發和提供創新療法。我們使用血漿分離、 重組蛋白技術以及細胞和基因治療這三個戰略性科學平臺來支持持續創新，不斷改進產品 可以滿足未滿足的醫療需求並幫助患者過上完整生活的方式。

CSL Behring運營着世界上最大的血漿收集網絡之一，CSL等離子體。我們的母公司CSL Limited(ASX：CSL；USOTC：CSLLY)總部位於澳大利亞墨爾本，擁有超過25,000名員工，為100多個國家和地區的患者提供救生 療法。有關生物技術前景的鼓舞人心的故事，請訪問cslbehring.com/vita 並在Twitter.com/CSLBehring上關注我們。

UnQure前瞻性陳述

本新聞稿包含前瞻性 陳述。除歷史事實陳述外，其他所有陳述均為前瞻性陳述，通常用術語 表示，如“預期”、“相信”、“可能”、“估計”、“預期”、“目標”、“打算”、“期待”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“應該”、“ ”、“將會”和類似的表達方式。前瞻性陳述基於管理層的信念和假設 以及截至本新聞稿發佈之日管理層才能獲得的信息。這些前瞻性陳述包括(但不限於)CSL Behring是否會在2022年上半年提交etranacogene dezparvovec的BLA，etranacogene dezparvovec 是否會到達世界各地的血友病B患者，etranacogene dezparvovec是否有潛力提供耐受性良好的長期臨牀益處，以及基於AAV5的基因療法是否可以由於許多原因，我們的實際結果可能與這些前瞻性聲明中的預期大不相同，包括但不限於： 持續的新冠肺炎大流行對我們的公司和更廣泛的經濟和醫療保健系統的影響相關的風險、我們與CSL Behring簽訂的商業化和許可協議、我們及其合作者的臨牀開發活動、 臨牀結果、合作安排、公司重組和戰略轉變、監管監督、產品商業化 和知識產權主張，以及風險。UnQure定期證券申報文件中“風險因素” 標題下描述的不確定性和其他因素，包括其2020年3月2日提交的Form 10-K年度報告和2021年10月25日提交的Form 10-Q季度報告。鑑於這些風險, 由於存在不確定性和其他因素，您不應過度依賴這些前瞻性 陳述，即使未來有新信息，我們也不承擔更新這些前瞻性陳述的義務。

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